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第99.1展示文本
PTC Therapeutics提供企业更新并报告2024年第二季度财务业绩
—持续强劲的营收表现—
—递交sepiapterin和Translarna™的NDA申请至FDA—
—PIVOt-HD研究中PTC518的积极中期数据—
—按照计划实现2024年剩余的临床和监管里程碑—
2024年8月8日，PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT)宣布了截至2024年6月30日第二季度的企业更新和财务业绩。
“我为我们团队今年以来的杰出执行感到自豪，”首席执行官Matthew Klein万.D.表示。“我们有强大的现金地位，向FDA递交了三个药物批准申请，并按计划实现了2024年其余许多里程碑。”
关键企业更新：
| ● | 2024年第二季度总收入为1.87亿美元 |
| ● | DMD特许经营权的2024年第二季度收入为1.18亿美元 |
所有板块：
| ● | PTC于2024年7月向FDA提交了有关使用sepiapterin治疗PKU的NDA。此外，计划在2024年晚些时候向日本和巴西提出进一步的监管申请。 |
| ● | PTC于2024年7月重新提交Translarna治疗nmDMD的NDA。 |
| ● | PTC在2024年第二季度进行的PIVOt-HD第2期研究中已实现了所有目标，并在第二季度披露。该研究针对亨廷顿病患者使用PTC518。 |
| ● | PTC计划于2024年晚些时候提交有关使用vatiquinone治疗Friedreich ataxia的NDA。 |
| ● | PTC预计在2024年第四季度分享用于ALS治疗的utreloxastat的最新数据。 |
| ● | 有关PTC用于AADC缺陷的基因疗法的BLA已被FDA接受并进行了重点审查；目标监管行动日期为2024年11月13日。 |
2024年第二季度财务要点如下：
| ● | 2024年第二季度，总收入为1.867亿美元，相比于2023年第二季度的2.138亿美元有所下降。 |
| ● | 总收入包括商业产品组合的净产品收入，2024年第二季度为1.332亿美元，相比于2023年第二季度的1.746亿美元有所下降。总收入 |
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| 也包括2024年第二季度5,350万美元的版税和制造收入，相比于2023年第二季度的3,920万美元有所上升。 |
| ● | Translarna的净产品收入为2024年第二季度的7,040万美元，相比于2023年第二季度的9,650万美元略有下降。这一结果是由于政府的大宗订单时间不同所致。 |
| ● | Emflaza的净产品收入为2024年第二季度的4,730万美元，相比于2023年第二季度的6,570万美元有所下降。这一结果是由于Emflaza孤儿药独占期在2024年2月到期所致。 |
| ● | 罗氏报告了Evrysdi 2024年截止销售额约为8.38亿瑞士法郎，导致PTC在2024年第二季度的版税收入为5,320万美元，相比于2023年第二季度的3,690万美元有所增加。 |
| ● | 根据美国通用会计原则（GAAP），2024年第二季度研发费用为1.322亿美元，相比于2023年第二季度的1.859亿美元有所下降。季度研发费用的下降反映了PTC公司因专注于其具有差异化、高潜力项目而进行的战略组合优先考虑。2024年第二季度研发费用中包括与Censa收购相关的1500万美元成功奖金。 |
| ● | 第二季度2024年，除了9.4百万美元的非现金股权报酬费用外，非GAAP研发费用为1.227亿美元，相比于2023年第二季度的1.703亿美元（不包括1.55百万美元的非现金股权报酬费用）有所下降。 |
| ● | 2024年第二季度，GAAP销售、一般及行政费用为6950万美元，相比于2023年第二季度的8840万美元有所下降。员工费用的减少是因为2023年公司减少了人员规模。 |
| ● | 2024年第二季度，不包括980万美元的非现金股权报酬费用，非GAAP销售、一般及行政费用为5970万美元，相比于2023年第二季度的7460万美元（不包括1380万美元的非现金股权报酬费用）有所下降。 |
| ● | 2024年第二季度延迟支付和待定款项公允价值的变化为510万美元亏损，相比于2023年第二季度盈利128.9亿美元有所下降。待定款项公允价值的变化主要与战略组合优先和2023年第二季度决定终止Friedreich ataxia和Angelman syndrome基因治疗计划有关。因此，PTC确定与Friedreich ataxia和Angelman syndrome有关的待定款项的公允价值为0，并录得1298万美元的利润。 |
| ● | 2024年第二季度有形资产减值和交易损失（收益）为180万美元的损失，相比于2023年第二季度的0万美元有所下降。这是由于出售与基因治疗制造有关的某些资产和固定资产减值所致，部分被租赁终止和销售某些固定资产的收益部分抵消。 |
| ● | 2024年第二季度净亏损为9920万美元，相比于2023年第二季度的1.989亿美元有所下降。 |
| ● | 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和可交易证券总额为109330万美元，而截至2023年12月31日，则为87670万美元。在2024年第二季度，PTC与Royalty Pharma的协议进行了修改，并行使了其中一个看跌期权以获得2.5亿美元的现金换取，并支付少量的现金版税。 |
| ● | 截至2024年6月30日，已发行和流通的股份为76,900,123。 |
PTC更新2024年全年财务指引：
| ● | PTC 预计 2024 财年总收入将介于 7000 万美元至 7500 万美元之间。 |
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| ● | PTC预计2024年全年GAAP研发和销售费用将在74000万美元至83500万美元之间，包括预期的研发费用里程碑付款高达6500万美元。 |
| ● | PTC预计2024年全年非GAAP研发和销售费用将在66000万美元至75500万美元之间，包括预期的研发费用里程碑付款高达6500万美元和估计的非现金的股票薪酬费用排除在外的情况下的费用。 |
| ● | PTC预计2024年将根据以前的收购完成的潜在监管成功为基础的里程碑支付高达9000万美元，其中高达6500万美元将被记录为研发营业费用。截至2024年6月30日，已经实现了3500万美元的里程碑，其中1500万美元被记录为研发营业费用，2000万美元被记录为待决款项。 |
非GAAP财务数据：
在本新闻稿中，PTC的财务结果按照GAAP和某些非GAAP财务数据进行了提供。特别是，非GAAP研发和销售费用财务数据不包括非现金的股票薪酬费用。理事会认为，这些非GAAP财务数据有助于投资者和PTC财务报表的其他用户，通过提供更大的透明度，了解PTC的历史和预期的营运表现以及公司的未来前景。非GAAP财务数据并非用来替代按照GAAP制定的财务数据。将非GAAP财务数据与其各自最接近的GAAP财务数据的定量对比，请参见下表。
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PTC Therapeutics, Inc.简明合并损益表（以千元为单位，除股份和每股数据外）
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| 截至6月30日的三个月营收： |
| 截至6月30日的前六个月 | ||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||
营收： |
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产品净收入 | $ | 133,220 |
| $ | 174,592 |
| $ | 310,824 |
| $ | 362,149 |
合作收入 | - |
| - |
| - |
| 6 | ||||
版税收入 | 53,183 |
| 36,853 |
| 84,337 |
| 67,684 | ||||
制造业-半导体营业收入 |
| 301 |
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| 2,363 |
|
| 1,661 |
| 4,351 | |
资产总收入 | 186,704 |
| 213,808 |
| 396,822 |
| 434,190 | ||||
营业费用: |
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产品销售成本，除收购的无形资产摊销之外的成本 | 15,527 |
| 12,731 |
| 30,267 |
| 26,875 | ||||
已取得的无形资产分期摊销 | 2,865 |
| 47,397 |
| 54,395 |
| 86,812 | ||||
研究和开发(1) | 132,169 |
| 185,874 |
| 248,298 |
| 380,998 | ||||
销售、一般和管理费用(2) | 69,500 |
| 88,449 |
| 142,772 |
| 175,363 | ||||
延期和附条件考虑的公平价值变动 | 5,100 |
| (128,900) |
| 5,000 |
| (126,500) | ||||
无形资产减值 | - |
| 217,800 |
| - |
| 217,800 | ||||
有形资产减值及交易净损益（收益） |
| 1,761 |
|
| - |
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| 1,761 |
|
| - |
营业费用 | 226,922 |
| 423,351 |
| 482,493 |
| 761,348 | ||||
营业亏损 | （40,218） |
| （209,543） |
| （85,671） |
| （327,158） | ||||
利息费用，净额 | （43,490） |
| （29,415） |
| （84,324） |
| （56,745） | ||||
其他（费用）收益，净额 | （2,025） |
| 1,479 |
| （434） |
| 11,434 | ||||
税前（费用）收入损失 | （85,733） |
| （237,479） |
| （170,429） |
| （372,469） | ||||
所得税（费用）收益 | （13,446） |
| 38,596 |
| （20,326） |
| 34,627 | ||||
归属于普通股股东的净亏损 | $ | （99,179） |
| $ | （198,883） |
| $ | （190,755） |
| $ | （337,842） |
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加权平均发行股份： |
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基本和摊薄（按股份计算） | 76,725,070 |
| 74,730,433 |
| 76,610,598 |
| 74,232,624 | ||||
每股基本和摊薄净亏损（每股美元） | $ | （1.29） |
| $ | （2.66） |
| $ | （2.49） |
| $ | （4.55） |
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（1）研发调节 |
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GAAP研发 | $ | 132,169 |
| $ | 185,874 |
| $ | 248,298 |
| $ | 380,998 |
减：股份补偿费用 | 9,428 |
| 15,529 |
| 18,395 |
| 30,842 | ||||
非GAAP研发 | $ | 122,741 |
| $ | 170,345 |
| $ | 229,903 |
| $ | 350,156 |
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(2) 销售、总务及行政调整 |
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GAAP销售、一般及行政费用 | $ | 69,500 |
| $ | 88,449 |
| $ | 142,772 |
| $ | 175,363 |
减：股份基础报酬费用 | 9,815 |
| 13,842 |
| 19,226 |
| 27,344 | ||||
非GAAP销售、总务及行政费用 | $ | 59,685 |
| $ | 74,607 |
| $ | 123,546 |
| $ | 148,019 |
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PTC Therapeutics, Inc.汇编资产负债表 (以千为单位，股票数据除外)
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| 由于股权激励，与工资单相关的税费在截至2024年6月30日的三个月和六个月的简明合并利润表中按以下方式列示（以千美元为单位）： |
| 2023年12月31日 | ||
现金、现金等价物和市场证券 | $ | 1,093,293 |
| $ | 876,739 |
资产总计 | $ | 1,916,355 |
| $ | 1,895,698 |
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总负债 | $ | 284,806 |
| $ | 284,213 |
总递延营收 |
| - |
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| 801 |
未来版税销售的总负债 |
| 2,084,880 |
|
| 1,814,097 |
总负债 | $ | 2,896,536 |
| $ | 2,714,253 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日，共有普通股76,900,123股和75,708,889股赤字股份。 | $ | （980,181） |
| $ | （818,555） |
负债和赤字股份总额 | $ | 1,916,355 |
| $ | 1,895,698 |
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PTC Therapeutics，Inc。2024年全年GAAP里程碑支付调节表
(数额百万美元)
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| 里程碑支付 |
| 2024年全年 | |
| (数额百万美元) | |
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预计GAAP研发支出相关里程碑支付 | $ | 65 |
预计GAAP待支付考虑事项相关里程碑支付 |
| 25 |
预计GAAP里程碑支付总额 | $ | 90 |
PTC Therapeutics，Inc。
2015年GAAP和非GAAP全年研发和销售总费用协调表（以百万美元为单位）
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| 范围低端 |
| 范围高端 | ||
预计GAAP研发和销售总费用 | $ | 740 |
| $ | 835 |
减：预计的非现金股权补偿费用 | 80 |
| 80 | ||
预计的非GAAP研发和SG&A费用 | $ | 660 |
| $ | 755 |
缩写：
AADC：芳香族的L-氨基酸脱羧酶
ALS：肌萎缩侧索硬化
BLA：生物制品许可申请
CHF：瑞士法郎
DMD：杜兴肌营养不良
EMA：欧洲药品管理局
FA：弗里德雷希共济失调
FDA：美国食品和药物管理局
GAAP：通用会计准则
HD：亨廷顿病
MAA：上市授权申请
NDA：新药申请
nmDMD：诺氏肌肉萎缩症的无意义突变
PKU：苯丙酮尿症
R&D：研究与开发
SG&A：销售、一般及行政费用
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今日电话会议和网络直播提示：
如需通过电话收听，请单击此处进行注册，我们会提供拨打电话的详情。为避免延误，我们建议参与者在电话会议开始前15分钟拨打电话。投资者可以在PTC网站的投资者版块https://ir.ptcbio.com/events-presentations 上链接到网络直播电话会议。电话会议结束后两个小时左右，我们会提供回放信息，并将其归档在公司网站上，供于会议结束后30天查看。
关于PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化为罕见疾病患者提供益处的临床分化药物。PTC在全球商业化产品的能力是推动在强大和多元化的转化医学管理和为患者提供一流治疗手段使命的基础。公司的策略是利用其强大的科学专业知识和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关方最大化利益。如需了解更多有关PTC的信息，请访问我们的网站www.ptcbio.com，并关注我们在Facebook上，在Twitter上的@PTCBio以及在LinkedIn上。
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前瞻性声明：
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》（The Private Securities Litigation Reform Act of 1995）的风险披露声明。此新闻稿中除了历史事实以外的所有陈述都是风险披露声明，包括在“PTC Updates Full Year 2024 Revenue Guidance”标题下提供的信息，包括关于：(i)2024年总收入预测,(ii) 2024年GAAP和非GAAP的研发和销售业务支出预测和(iii)2024年收购相关的里程碑付款预测。也包括关于：PTC未来的期望、计划和展望，包括其产品及其候选药物的临床试验和研究资料的可用性、监管提交和回应、商业化、以及其他与其产品及候选药物有关的问题；PTC的策略、未来业务、未来财务状况、目标成本、管理目标、向管理进行报告的经营审计、营收、研发开支，以及管理目标。还包括以“指导原则”、“计划”、“期望”、“相信”、“估计”、“期望”、“想要”、“可能”、“针对”、“潜力”、“将要”、“将会”的字眼表示的其他前瞻性陈述。
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由于各种风险和不确定性，PTC的实际成果、表现或成就可能与其所作出的前瞻性陈述不同。这些风险和不确定性包括与PTC商业化或可能在未来商业化的产品或候选药物的价格、覆盖范围、报销谈判结果有关的风险；PTC是否能保持转译莉纳（Translarna）在巴西、俄罗斯、欧洲经济区（EEA）和其他地区治疗nmDMD的营销授权，包括欧洲药物管理局（EMA）是否在重新审查过程中确定有条件的营销授权用于治疗Translarna是否支持继续更新授权，或PTC能否确定其他潜在机制，使其可以为EEA的nmDMD患者提供转译莉纳；PTC是否能够利用其国际药物注册研究的临床数据和关于转译莉纳的实际证据来支持继续在EEA治疗nmDMD的营销授权；PTC能否使用041研究的结果，这是一项为期18个月、采用安慰剂对照法的转译莉纳临床试验治疗nmDMD，随后是为期18个月的开放性试验，此次试验被开展来支持转译莉纳在美国治疗nmDMD的销售批准；临床试验结果及其临床数据总体经验是否和PTC 的解释一致；关于Upstaza的期望，包括任何监管提交和潜在批准、商业化、制造能力、潜在的研发、监管和销售里程碑以及PTC可能需要支付的附带费用；关于七羟黄原酸（sepiapterin）的期望，包括任何监管提交和潜在批准、商业化、潜在的研发、监管和销售里程碑以及PTC可能需要支付的附带费用；关于在PTC的SMA合作中生产的Evrysdi的商业化；关于Tegsedi和Waylivra的商业化；与PTC的基因治疗早期研究项目停止和工作人员削减有关的时间和实际费用，可能发生不同的时间和可能要比估计的费用高得多，根据其战略管道优先事项和人员削减而产生的储蓄，可能远低于预期；重大商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；税收和其他法律、法规、费率和政策的变化；PTC的合格患者基础和其产品及候选药物的商业潜力；PTC的科学方法和一般开发进展；PTC是否能满足其租约协议的义务；PTC的现金资源是否充足，以及其是否有能力在未来为其可预见和不可预见的运营费用和资本支出融资；以及在PTC最新的10-K年度报告的“风险因素”部分讨论的因素，以及随时在PTC的其他申报文件中更新这些风险因素。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。
与任何正在研发的制药品一样，新产品的研发、监管批准和商业化存在重大风险。无法保证任何产品在任何领Territoryx地区都能获得或保持监管批准，或证明具有商业成功，包括转译莉纳（Translarna），Emflaza，Upstaza，Evrysdi，Tegsedi，Waylivra或七羟黄原酸（sepiapterin）都是一样。
此处所含前瞻性声明仅代表PTC在本新闻稿发布之日的观点，并且PTC不打算更新或修改任何此类前瞻性声明以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或投射的变化或其他发生在本新闻稿发布之日之后的情况，除非法律要求。
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