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美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
_____________________________________________________________________________________
形式 10-Q
_____________________________________________________________________________________
(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2024年6月30日
或
☐根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告
由_至_的过渡期
委员会文件号： 001-38295
_____________________________________________________________________________________

X4制药公司.
(注册人的确切姓名载于其章程)
_____________________________________________________________________________________
特拉华州
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)
27-3181608
(税务局雇主
识别号码)
北灯塔街61号, 4楼
波士顿, 马萨诸塞州
（主要行政办公室地址）
02134
(邮政编码)
(857) 529-8300
(注册人的电话号码，包括区号)
____________________________________________________________________________
根据该法第12(B)节登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股票面价值0.001美元XFOR纳斯达克股市有限责任公司
通过勾选标记标明注册人是否（1）在过去12个月内（或在注册人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否遵守此类提交要求。 是**☒*☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-t规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器☐加速文件管理器☐
非加速文件服务器☒规模较小的报告公司☒
新兴成长型公司☐

如果是新兴成长型公司，请通过勾选标记表明注册人是否选择不利用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。 ☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。☐*☒


截至2024年8月5日，登记人已 168,499,514普通股，每股面值0.001美元，已发行。


第一部分：财务信息
第1项。
财务报表
7
截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明合并资产负债表（未经审计）
7
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并经营报表和全面收益（亏损）（未经审计）
8
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并报表股东权益（未经审计）
9
截至2024年和2023年6月30日止六个月的简明合并现金流量表（未经审计）
11
简明合并财务报表附注(未经审计)
12
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
29
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
35
第四项。
控制和程序
35
第二部分：其他信息
第1项。
法律程序
36
项目1A.
风险因素
36
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
68
第三项。
高级证券违约
68
第四项。
煤矿安全信息披露
68
第5项。
其他信息
68
第6项。
展品
70
签名
71

2



有关前瞻性陈述的警示说明

这份Form 10-Q季度报告包含符合1933年证券法(“证券法”)第27A节和1934年证券交易法(“交易法”)第21E节的含义的前瞻性表述，这些前瞻性表述与未来事件或我们未来的业务或财务表现有关。除有关历史事实的陈述外，本10-Q表格季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。这些表述可以通过前瞻性术语“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”或这些术语或其他类似术语的负面含义来识别。我们的前瞻性陈述是基于对我们公司的一系列预期、假设、估计和预测，不是对未来结果或业绩的保证，涉及重大风险和不确定性。我们可能无法真正实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或期望。实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。这些前瞻性陈述受制于一些已知和未知的风险、不确定性和假设，包括题为“风险因素”一节和本报告其他部分所述的风险。:

•我们对XOLREMDI商业化的期望和目标TMXOLREMDI是我们唯一被批准用于商业销售的产品，我们几乎完全依赖于它来产生未知的市场规模和增长潜力，到目前为止，我们还没有从产品销售中获得可观的收入；
•我们目前和未来的临床前研究和临床试验以及相关准备工作的启动、时间、进度和结果，以及试验结果将在多长时间内公布，以及我们的研究和开发计划；
•我们的任何产品或候选产品可能带来的潜在好处，包括临床实用性；
•我们现有产品或候选产品或我们未来可能开发的任何候选产品获得并保持监管批准的时间和能力，以及任何相关的限制、限制或任何已批准候选产品标签上的警告；
•我们计划对我们的产品或候选产品进行研究、开发、制造和商业化；
•我们为我们的候选产品提交监管申请的时间，以及美国和其他国家的监管发展；
•我们的产品和候选产品的市场规模和增长潜力(如果获得批准)，以及我们的产品和候选产品的市场接受率和程度，包括可能从付款人那里获得的补偿；
•美国食品和药物管理局(FDA)和欧盟委员会指定的好处，包括但不限于快速通道、孤儿药物和突破疗法；
•我们的商业化、营销和制造能力和战略；
•我们吸引和留住合格员工和关键人员的能力；
•我们的竞争地位以及与我们的竞争对手或我们的行业有关的发展和预测；
•我们对获得和维护知识产权保护能力的期望；
•已有或可能获得的竞争性疗法的成功；
•我们对未来运营、财务状况、收入、成本、支出、现金使用、资本要求或我们对额外融资需求的估计和预期；
3


•我们计划授权、收购、开发和商业化更多的候选产品；
•法律法规的影响；
•我们计划寻找更多与我们的商业目标相一致的具有重大商业潜力的候选产品；
•我们有能力筹集额外资本或实现足够的收入，为我们的业务和运营计划提供适当的资金；
•我们的战略、前景、计划、期望或目标；以及
•其他风险和不确定性，包括本季度报告中“风险因素”部分所列的风险和不确定性。


有关可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素的讨论，请参阅本季度报告中题为“风险因素”的章节。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，这种不准确可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何特定时间框架内或根本不会实现我们的目标和计划的陈述或保证。我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述作为截至本季度报告日期之后的任何日期我们的观点。



4


与我们的业务相关的选定风险摘要

我们的业务面临重大风险和不确定性。如果发生以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。您应仔细审阅并考虑本季度报告第I部分第1A项“风险因素”一节中对我们风险因素的全面讨论。一些更重大的风险包括以下风险：

•自我们成立以来，我们已经发生了重大亏损，并且没有从产品销售中产生显著的收入，我们无法预测我们是否能够或何时以及是否能够在支持我们的投资和目标所需的水平或时间上从XOLREMDI的销售中产生有意义的收入。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功地将XOLREMDI商业化，以及获得市场批准并将我们的候选产品(包括mavorixafor)或我们未来可能开发、授权或收购的其他候选产品商业化的能力。即使我们能够成功地获得监管部门对这些候选产品的批准，我们也无法预测未来亏损的程度，也不知道这些候选产品中的任何一个何时会为我们带来收入。我们预计在可预见的未来将继续亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。

•我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。

•筹集额外资本可能会稀释我们的投资者，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临风险，这些风险可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致我们的股东进一步稀释。

•我们几乎完全依赖于我们的商业产品XOLREMDI的成功，以及我们开发的候选产品mavorixafor，我们正在推动该产品用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在治疗。我们不能确定我们是否能够获得监管部门的批准，或者成功地将Mavorixafor商业化，用于治疗其他慢性中性粒细胞减少症或任何其他候选产品。

•FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程漫长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，包括额外的mavorixafor适应症，我们的业务将受到实质性损害。

•我们依赖与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和Dana-Farber癌症研究所的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议下的义务可能会对我们的业务造成实质性损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。

•临床试验的结果可能不支持我们的产品候选声明。

•我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们候选产品的临床试验。

•如果Mavorixafor突发症状和其他慢性中性粒细胞减少症的商业机会比我们预期的要小，我们未来来自Mavorixafor的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

•我们不时公布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而改变，并受审核和验证程序的约束，可能导致最终数据发生重大变化。
•我们已获得监管批准的候选产品仍可能面临未来的开发和监管困难，任何获得批准的产品都将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。

5


•FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广非标签用途，我们可能会承担重大责任。

•FDA为我们的候选产品指定的突破性疗法或快速通道可能不会带来更快的开发或监管审查或审批过程，而且这些指定都不会增加我们获得这些指定的候选产品获得上市批准的可能性。

•如果我们无法建立销售和营销能力，或无法有选择地与第三方达成协议来销售和营销我们的产品或候选产品，我们可能无法成功地将我们已获批准的候选产品商业化。

•我们的候选产品可能永远不会在美国以外获得批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。

•我们的商业产品可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

•我们在大规模临床或商业规模生产我们的候选产品方面经验有限，而且没有生产设施。我们目前依赖一家第三方制造商生产马伏里沙福、活性药物成分(“原料药”)和一家马沃里沙成品胶囊制造商。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。

•我们依靠第三方CRO进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。

•我们供应链的中断可能会扰乱我们产品的商业供应。

•如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

•第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

•我们未来的成功取决于我们留住高管以及在技术熟练生物技术人员的竞争环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。

•我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。

•我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。



6

第一部分财务信息

项目1. 财务报表。
X4制药公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
2024年6月30日2023年12月31日
资产
流动资产：
现金及现金等价物$147,218 $99,216 
有价证券21,536 15,000 
应收研发激励854 562 
库存831 — 
预付费用和其他流动资产4,977 7,298 
流动资产总额175,416 122,076 
财产和设备，净额808 745 
商誉17,351 17,351 
无形资产，净额10,375 — 
使用权资产4,872 5,650 
其他资产1,789 1,436 
总资产$210,611 $147,258 
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款$7,986 $8,947 
应计费用（注9）19,744 12,816 
租赁负债的当期部分1,172 1,099 
流动负债总额28,902 22,862 
长期债务，包括增加，扣除折扣75,030 54,570 
租赁负债2,026 2,612 
令状责任（注5）9,223 15,683 
其他负债979 432 
总负债116,160 96,159 
承付款和或有事项(附注12)
股东权益：
普通股，$0.001面值，500,000,000分别截至2024年6月30日和2023年12月31日授权的股份; 168,196,180和167,434,595分别截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和发行股票
168 167 
额外实收资本533,280 528,956 
累计其他综合损失(159)(119)
累计赤字(438,838)(477,905)
股东权益总额94,451 51,099 
总负债和股东权益
$210,611 $147,258 




附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7

X4制药公司
及全面收益（亏损）表。
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
2024202320242023
产品收入，净额$563 $— $563 $— 
成本和运营费用：
收入成本268 — 268 — 
研发20,914 15,601 40,768 37,664 
销售、一般和行政13,278 10,204 30,713 17,445 
出售非金融资产收益（注17）(105,000)— (105,000)— 
营业（收入）费用总额(70,540)25,805 (33,251)55,109 
营业收入(亏损)71,103 (25,805)33,814 (55,109)
其他收入(费用)，净额：
利息收入1,565 914 2,631 1,749 
利息开支(2,176)(1,148)(4,050)(2,257)
认股权证负债的公允价值变动20,215 (29,860)6,460 (24,421)
其他收入，净额144 202 249 325 
其他收入(费用)合计，净额19,748 (29,892)5,290 (24,604)
未计提所得税准备的收入(亏损)90,851 (55,697)39,104 (79,713)
所得税拨备18 15 37 19 
净收益(亏损)$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
每股净利润（亏损）：基本
$0.45 $(0.33)$0.20 $(0.51)
已发行普通股加权平均股数：基本
200,440,473 168,737,764 200,216,035 157,415,524 
每股净利润（亏损）：稀释 $0.45 $(0.33)$0.19 $(0.51)
已发行普通股加权平均股数：稀释200,801,311 168,737,764 200,455,883 157,415,524 
其他综合收益(亏损)，税后净额：
净收益(亏损)$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
有价债务证券未实现损失的变化(6)— (42)— 
综合收益(亏损)$90,827 $(55,712)$39,025 $(79,732)





附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
8
X4制药公司
简明合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)


普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合
损失		累计
赤字		总
股东的
股权
股份量
2023年12月31日的余额167,434,595 $167 $528,956 $(119)$(477,905)$51,099 
有限制股份单位的归属503,186 1 (1)— 
基于股票的薪酬费用1,739 1,739 
有价证券未实现亏损(36)(36)
净亏损(51,766)(51,766)
2024年3月31日的余额167,937,781 $168 $530,694 $(155)$(529,671)$1,036 
员工购股计划下普通股股票的发行235,068 158 158 
有限制股份单位的归属23,331 — 
基于股票的薪酬费用2,428 2,428 
有价证券未实现亏损(4)(4)
净收益(亏损)90,833 90,833 
2024年6月30日的余额168,196,180 $168 $533,280 $(159)$(438,838)$94,451 



9
X4制药公司
简明合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合
损失		累计
赤字		总
股东权益
股份量
2022年12月31日的余额121,667,250 $122 $450,786 $(119)$(376,738)$74,051 
有限制股份单位的归属540,238 — 
基于股票的薪酬1,645 1,645 
净亏损(24,020)(24,020)
2023年3月31日的余额122,207,488 $122 $452,431 $(119)$(400,758)$51,676 
以私募方式发行普通股和预配凭证
股权交易，扣除发行成本		34,521,046 35 60,408 60,443 
员工购股计划下普通股的发行114,577 175 175 
股票和凭证的行使7,476,345 7 8,804 8,811 
有限制股份单位的归属98,555 — — — 
基于股票的薪酬2,142 2,142 
净亏损(55,712)(55,712)
2023年6月30日的余额164,418,011 $164 $523,960 $(119)$(456,470)$67,535 
















附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
10

X4制药公司
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
截至6月30日的六个月，
20242023
经营活动的现金流：
净收益(亏损)$39,067 $(79,732)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
基于股票的薪酬费用4,167 3,787 
折旧及摊销费用256 253 
非金融资产出售收益(105,000)— 
非现金租赁费用778 775 
债务贴现的增加461 438 
认股权证负债的公允价值变动(6,460)24,421 
其他(281)(41)
经营资产和负债变化：
库存(831)— 
预付费用、其他流动资产和应收研发激励1,398 479 
应付帐款(944)(2,815)
应计费用和其他长期负债4,001 5,024 
租赁负债(486)(526)
用于经营活动的现金净额(63,874)(47,937)
投资活动产生的现金流：
无形资产的收购(7,000)— 
出售非金融资产所得款项105,000 — 
购买有价证券(13,267)(4,876)
有价证券的出售和到期日7,000 — 
购置财产和设备(193)(17)
投资活动提供(用于)的现金净额91,540 (4,893)
融资活动的现金流：
根据员工股票购买计划发行普通股以及行使股票期权和认购权的收益159 8,613 
支付给修订贷款协议的费用和与出售认购证相关的发行成本— (381)
贷款和担保协议项下的借款和应计期末费用的偿还— (1,300)
贷款和担保协议项下借款所得款项20,000 — 
出售普通股、认购证和预融资认购证的收益，扣除发行成本 — 60,282 
融资活动提供的现金净额20,159 67,214 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(77)44 
现金、现金等价物和限制性现金净增加47,748 14,428 
期初现金、现金等价物和限制性现金100,248 123,028 
期末现金、现金等价物和限制性现金$147,996 $137,456 
与出售普通股及认股权证股份有关的尚未支付的发行费用$— $283 
购置计入应计费用和其他负债的无形资产$3,500 $— 


附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)



1.    业务性质和列报依据

X4制药公司(连同其子公司，简称“公司”)是一家生物制药公司 发现、开发和商业化治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点是免疫系统功能障碍引起的疾病。2024年4月29日，该公司宣布，FDA批准了该公司的Mavorixafor新药申请(“NDA”)，该药物正在美国上市，商标为XOLREMDI，用于12岁及以上患有突发症状(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变)的患者每日一次的口服治疗，以增加循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。奇思妙想综合征是一种罕见的合并原发免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症。该公司目前正致力于在美国推出XOLREMDI in Whim综合征，同时还计划寻求监管部门的批准，将Mavorixafor在美国以外的地方商业化。美国批准的用于Whim综合征适应症的XOLREMDI是第一个用于Mavorixafor的药物，它是趋化因子受体CXCR4的口服生物可用选择性拮抗剂，CXCR4是全身免疫细胞运动的关键调节剂。由于Mavorixafor能够增加从骨髓到血液中的白细胞动员，该公司认为，Mavorixafor有可能在各种免疫系统疾病以及突发综合征之外提供治疗益处。因此，该公司正在完成一项第二阶段临床试验，评估马伏沙福作为单一疗法以及与人粒细胞集落刺激因子(“G-CSF”)联合治疗某些慢性中性粒细胞减少性疾病的安全性和有效性。这项第二阶段试验的积极中期数据于2024年6月公布。该公司在2024年第二季度启动了一项全球关键的Mavorixafor 3期临床试验(4ward研究)，旨在评估每日一次口服马伏里沙福加或不加G-CSF对患有先天性或获得性原发自身免疫和特发性慢性中性粒细胞减少症并反复和/或严重感染的患者的疗效、安全性和耐受性。该公司总部设在马萨诸塞州波士顿，在奥地利维也纳设有研究机构。

持续经营评估-根据会计准则汇编(“ASC”)205-40的要求，本公司已评估是否有某些情况及事件(综合考虑)令人对本公司是否有能力在简明综合财务报表发出日期后一年内继续经营下去产生重大怀疑。尽管该公司拥有经批准的药品，但该公司药品在未来12个月的销售额将不足以支付该公司的运营费用。自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。在截至2024年6月30日的季度中，该公司以10500美元的万现金出售了优先审查凭证(见附注17)。截至2024年6月30日，该公司拥有168.8现金、现金等价物和短期有价证券为100万美元，累计赤字为#美元438.8百万美元。业务活动中使用的现金净额为#美元。63.9在截至2024年6月30日的六个月中，

公司与Hercules Capital Inc.(“Hercules”)签订了经修订的第二份经修订和重新签署的贷款和担保协议(“Hercules贷款协议”)，要求公司目前维持最低现金水平为#美元。202025年1月31日开始进行调整，届时公司将被要求保持至少相当于大力神贷款协议(“最低流动资金契约”)下未偿还借款的20%的最低现金水平。本公司自成立以来已出现营运亏损和负现金流，预计在可预见的未来，营运亏损和营运现金流将继续出现负增长。根据其目前的运营计划，其中包括对产品销售的预期现金流入和运营费用的现金流出的估计，公司认为其现有现金、现金等价物和短期有价证券为#美元。168.8在本公司遵守最低流动资金公约的同时，截至2024年6月30日，公司将有能力为其计划的运营支出、偿债义务和资本支出提供资金，至少在这些简明合并财务报表发布之日起的未来12个月内。
为了在这些简明综合财务报表发布后的一年内为其未来的运营提供资金，该公司将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。在该公司未来实现盈利之前，它将需要额外的资本来为其运营提供资金，这些资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方资金、营销和分销安排或其他合作和战略联盟来筹集。如果公司无法获得资金，它可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对其业务前景产生不利影响，或者它可能无法继续运营。

该公司面临生物制药行业公司常见的风险，包括但不限于与进行临床前和临床研究与开发、产品制造和供应相关的不确定性
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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


这些因素包括：为临床和商业用途获取和维护公司产品和候选产品；获得和维持监管机构的批准以及对公司产品和候选产品的定价和报销；市场认可度；管理全球增长和运营费用；额外资本的可用性；竞争；获得和实施专利；股价波动；对合作关系和第三方服务提供商的依赖；对关键人员的依赖；以及不时发生的政府调查、诉讼和潜在的产品责任索赔。

合并原则--综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目，包括在奥地利维也纳注册成立的X4制药(奥地利)有限公司(“X4奥地利”)和X4治疗公司。所有公司间账户和交易均已注销。
未经审计的中期简明合并财务报表-这些中期简明综合财务报表所载截至2023年12月31日的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则(“GAAP”)所要求的所有披露。随附的简明综合财务报表未经审计。随附的未经审核中期简明综合财务报表乃由本公司根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)中期财务报表的规则及规定编制。因此，按照公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据这些规则和条例予以精简或省略。然而，该公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具误导性。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与本公司截至2023年12月31日的已审计财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在2024年3月21日提交给美国证券交易委员会的2023年年报中。管理层认为，本公司简明财务状况、简明经营业绩以及全面亏损和现金流量的公允报表的所有调整，仅包括必要时的正常经常性调整，均已作出。截至2024年6月30日的三个月和六个月的运营结果不一定表明截至2024年12月31日的一年可能预期的运营结果。

使用预算-根据公认会计原则编制公司合并财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期间报告的资产和负债、合并财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告的费用金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、运营和财务许可里程碑的应计(附注3)、与产品收入相关的可变对价准备金的应计以及长期资产(包括经营租赁使用权资产和商誉)的减值或未计提减值。本公司根据过往经验、已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的特定市场因素或其他相关因素作出估计。在持续的基础上，当环境、事实和经验发生变化时，管理层评估其估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。截至该等综合财务报表发出日期，本公司并不知悉有任何特定事件或情况需要本公司更新其估计、假设及判断或修订其资产或负债的账面价值。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的合并财务报表产生重大影响。
2.    重要会计政策摘要

重要的会计政策-本公司的重要会计政策在经审计的综合财务报表以及本公司于2024年3月21日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中披露。自这些合并财务报表之日起，公司的重大会计政策没有发生重大变化，但如下所示：

收入确认-公司使用ASC主题606的指导来记录收入， 与客户签订合同的收入 (“ASC 606”)，经修订。在FDA批准该公司主要候选产品的销售和营销后，与其销售和分销相关的收入将根据ASC 606入账。当其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时，公司确认收入，其数额反映了公司确定其预期从这些商品或服务的交换中获得的对价。为了确定公司确定在ASC 606范围内的安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：(1)确定客户并与客户签订合同；(2)确定合同中的履行义务；(3)确定交易
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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


价格，根据潜在退货、回扣、折扣和下游费用所产生的可变对价进行调整；(4)将交易价格分配到合同中的履约义务；以及(5)当公司履行其履约义务时，即在将成品发货给客户时，确认收入。

该公司目前向一家美国客户销售其产品，这是一家专业药店。这家专业药店将该公司的药品分发给美国的患者。当专业药房获得对承诺商品的控制权时，公司将记录收入，这种情况发生在某个时间点，通常发生在交付到专业药店时。该公司的结论是，它在与客户的合同中规定了一项履约义务：交付经适用监管机构批准销售和分销的药品。

作为合同安排会计的一部分，该公司作出重大判断，主要与估计在公司药品交付时的交易价格中包含的可变对价金额有关。可变对价包括根据公司与为最终患者提供医疗保险的付款人达成的协议，对折扣、产品退货、应支付给美国联邦和州付款人(如Medicaid)的回扣的估计，以及对参加公司患者援助计划的患者的估计自付援助付款。这些浮动付款被认为是公司与其客户的交易价格的降低，必须在公司产品交付给客户时进行估计。本公司采用期望值方法确定可变对价金额。每一期间确认的净收入是指根据管理层的估计，确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的数额。在随后的每个报告期结束时，本公司根据新信息和实际运营趋势重新评估这些估计，并在必要时调整这些可变对价估计。任何此类调整都是在调整期间累计追赶的基础上记录的。

库存-在2024年4月获得FDA批准销售XOLREMDI之前 (Mavorixafor)在美国，该公司将与生产mavorixafor相关的所有成本作为研究和开发费用，原因是与候选药物的开发相关的固有风险、监管审批过程的不确定性以及公司在获得候选药物的监管批准方面缺乏历史记录。本公司已将FDA批准后发生的与库存相关的成本资本化，如药品的装瓶、标签和包装，以及为生产用于商业药品的药品而采购原材料。与此相关，本公司以成本或估计可变现净值中较低者对存货进行估值。本公司以先进先出(“FIFO”)为基础确定存货成本。原材料和在制品包括包装和标签前的所有库存成本，包括药品中使用的原材料和活性药物成分。成品包括指定用于商业分销的包装和标签的药品。临床药品供应被用于研究和开发。可用于研究和开发或商业销售的原材料和在制品被归类为库存，直到这些材料被消耗或以其他方式分配用于研究和开发。如果材料只能用于研究和开发，则作为研究和开发支出。

收入成本-收入成本包括药品成本、与许可协议相关的无形资产摊销、应计特许权使用费成本以及与XOLREMDI的制造、批次发布和分销相关的资本化内部直接和间接成本。收入成本还可能包括与过多或过时的库存调整费用以及异常制造成本相关的成本。

无形资产，净额-与许可协议下资本化里程碑相关的确定寿命无形资产按直线摊销，这与无形资产的经济利益在其剩余使用寿命(估计为剩余专利寿命)内的消耗模式一致。如果公司对产品的使用寿命的估计短于剩余的专利寿命，则使用较短的期限。摊销费用在合并经营报表和全面收益(亏损)中作为收入成本的一个组成部分入账。
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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


受限现金
(单位：千)截至2024年6月30日截至2023年12月31日
信用证担保：华夏租赁$— $250 
信用证担保：维也纳奥地利租赁205 211 
信用证担保：波士顿租赁573 571 
受限现金总额$778 $1,032 
预付费用和其他流动资产中包含的受限现金$— $250 
包括在其他资产中的受限现金$778 $782 
关于该公司在马萨诸塞州和奥地利的设施的租赁协议，该公司为各自的房东保留了以限制性现金作担保的信用证。该公司的Waltham租赁协议于2023年12月到期；然而，信用证于2023年12月31日生效，等待业主完成其租赁到期程序。信用证是在截至2024年3月31日的第一季度发放的。根据公司的大力神贷款协议以及附注10中的进一步描述，公司在任何时候都必须保持至少#美元的现金水平。20.0在Hercules拥有第一优先担保权益的一个或多个账户中持有100万欧元，如附注10所述。
下表提供了综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与公司截至2024年6月30日和2023年12月31日的综合现金流量表中显示的总额的对账：
 
(单位：千)2024年6月30日2023年12月31日
现金及现金等价物$147,218 $99,216 
流动受限现金(包括在预付费用和其他流动资产内)— 250 
受限现金，非流动现金778 782 
现金总额、现金等价物和限制性现金$147,996 $100,248 

商誉-商誉在第四季度每年在报告单位一级进行减值测试，或者更频繁地在以下情况下进行减值测试
发生的事件或情况的变化表明该资产可能已减值。这种事件或情况的例子包括，
但不限于，法律或商业环境的重大不利变化、不利的监管行动或意外
竞争。该公司已确定其在单一经营部门中运营，并拥有单一报告单位。

公司评估定性因素，以确定事件或情况的存在是否表明其
报告单位的公允价值很可能少于其账面价值。如果在评估了
事件或情况时，本公司应确定报告单位的公允价值更有可能
低于账面金额，则公司将进行中期量化减值测试，由此公司
将报告单位的公允价值与其账面价值进行比较。报告单位的公允价值超过账面价值的
其净资产的价值，商誉不会减损，不需要进一步的测试。如果报告单位的公允价值低于
超过账面价值时，本公司将减值损失金额(如有)计量为账面价值超过
报告单位的公允价值。在截至2024年6月30日的三个月内，没有触发事件
有必要进行商誉的临时减值测试。

最近采用的会计准则
2023年11月，财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU 2023-07，分部报告(主题326)对可报告分部披露的改进(“ASU 2023-07”)。在其他信息披露增强措施中，ASU 2023-07要求拥有一个可报告部门的实体，如公司，披露其可报告部门的一般信息，如被确认为首席运营决策者(CODM)的个人的头衔和职位(对公司而言，首席运营决策者是首席执行官)、可报告部门提供的产品和服务的类型、可报告部门为评估可报告部门的业绩而审查的损益衡量标准，以及与应报告部门相关的其他财务结果，如利息收入、利息支出和折旧。ASU 2023-07中的修订将在截至2024年12月31日的三个年度的综合财务报表中对公司生效，必须追溯采用。尽管本公司继续评估
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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


根据ASU 2023-07，本公司认为采用ASU 2023-07不会对其综合财务报表产生重大影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税(话题740)所得税披露的改进(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09中的修正案要求各实体每年披露所得税税率调节中的特定类别，并在调节项目的影响超过一定阈值的情况下提供有关调节项目的补充信息。ASU 2023-09还将要求更多地披露与已支付所得税有关的分类信息。ASU 2023-09中的修订将在公司2024年12月31日的综合财务报表中生效。尽管公司继续评估ASU 2023-09的影响，但公司预计这些修订将要求在其年度综合财务报表的税务附注中进一步披露，并且在被采纳时不会对其综合财务状况产生实质性影响。


3.    许可证和资金协议
研发激励计划
公司参与了奥地利政府提供的研究和开发激励计划，根据该计划，公司有权获得奥地利政府对公司在奥地利的子公司发生的符合条件的研究和开发费用和资本支出的一定比例的报销。截至2024年6月30日，该计划下的到期金额为美元0.9百万美元，该金额计入简明综合资产负债表中的研发奖励应收账款。于截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月内，本公司录得0.3在简明综合经营报表内与该计划有关的收入和全面收益(亏损)作为其他收入。

许可协议
2014年7月，公司与Genzyme签订许可协议(“Genzyme协议”)，据此，公司获得Genzyme拥有或控制的与CXCR4受体相关的若干专利和知识产权的独家许可，以开发和商业化含有许可化合物(包括但不限于Mavorixafor)的产品，用于所有治疗、预防和诊断用途，自体和同种异体人类干细胞治疗除外。根据Genzyme协议的条款，该公司有义务以商业上合理的努力开发和商业化授权产品，供美国和至少其他一个主要市场国家在该领域使用。本公司有权将包括Mavorixafor在内的特许权利的再许可授予第三方。

截至2024年6月30日，公司有义务支付未来的里程碑付款，总金额最高可达$13.01000万美元，取决于公司在许可产品方面实现了某些临床阶段的监管和销售里程碑。在截至2024年6月30日的三个月中，7.02024年4月26日，FDA批准了该公司的保密协议，这标志着监管方面的里程碑。如附注8所述，这笔款项被记录为确实存在的无形资产。其余的监管里程碑包括(I)$3.0百万美元，用于欧洲药品管理局(“EMA”)接受该公司的第一个药物申请；及(Ii)$5.0在EMA通知监管部门批准了该公司的第一个药物申请后，该公司获得了100万美元的收入。该公司还必须一次性支付50万、150万和300万的销售里程碑付款，累计净销售额分别为5,000美元万、15000万和30000万。该公司已累计应计$3.0百万美元的监管里程碑和50美元的基于销售的里程碑作为确定存在的无形资产的组成部分，因为管理层已得出结论，这些里程碑是有可能实现的。

该公司还有义务支付Genzyme根据协议销售的特许产品的净销售额为基础的分级特许权使用费。在该公司的药品首次在美国销售时，该公司将按年净销售额收取特许权使用费，费率为6%最高可达$150300万，10年度净销售额在以下部分的%1501000万美元和300万美元3001000万美元，以及12其后按年销售额超过$3001000万美元。该公司将这些特许权使用费计入收入成本。

在截至2024年6月30日的六个月内，公司的许可证或研发激励协议没有重大修改。



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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


4.    产品收入，净额

截至2024年6月30日止三个月及六个月内，本公司录得0.7将其产品销售给客户的毛收入的1.8亿美元。该公司还记录了可变对价估计数，作为毛收入准备金，净收入为#美元。0.6截至2024年6月30日的三个月和六个月。

下表汇总了截至2024年6月30日的六个月各产品储备账户中的活动。
(单位：千)回扣和折扣共同缴费援助产品退货总
截至2023年12月31日的期初余额$— $— $— $— 
与截至2024年6月30日的三个月和六个月期间的收入有关的准备金44 35 92 171 
在该期间内的贷项和付款(21)(20)— (41)
截至2024年6月30日余额$23 $15 $92 $130 

提供给公司客户的合同折扣准备金记为应收账款的减少。共同支付援助付款、合同回扣和产品退货的准备金归入应计费用。

下表提供了截至2024年6月30日的六个月的应收账款前滚。截至2023年6月30日的六个月内，应收账款没有任何活动。

(单位：千)应收帐款
截至2023年12月31日的期初余额$— 
药品销售应收账款增加713 
现金收款应收账款减少(713)
截至2024年6月30日余额$— 


5.    金融资产和负债的公允价值
下表列出了有关公司按经常性公平价值计量的金融资产和负债的信息，并指出了用于确定此类公平价值的公平价值层级的级别：
截至2024年6月30日的公允价值计量使用：
(单位：千)1级2级3级总
资产：
现金等值物-货币市场基金和美国国债$106,171 $23,845 $— $130,016 
有价证券-美国国债、美国国债和联邦政府机构票据— 21,536 — 21,536 
$106,171 $45,381 $— $151,552 
负债：
内含衍生负债$— $— $10 $10 
C类担保责任 — — 9,223 9,223 
$— $— $9,233 $9,233 

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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)


截至2023年12月31日的公允价值计量使用：
(单位：千)1级2级3级总
资产：
现金等值物-货币市场基金和美国国债$76,856 $4,985 $— $81,841 
有价证券--美国国库券、美国国库券和联邦政府机构票据— 15,000 — 15,000 
$76,856 $19,985 $— $96,841 
负债：
内含衍生负债$— $— $10 $10 
C类认股权证法律责任— — 15,683 15,683 
$— $— $15,693 $15,693 
所有有价证券都被归类为短期投资，因为所有证券都在一年内到期，包括对美国国债、美国国债和联邦政府机构票据的投资。每项投资的摊余成本，无论是单独的还是整体的，都接近公允价值。该公司评估了每种非临时性减值有价证券，得出的结论是，截至2024年6月30日，没有有价证券减值。
该公司的现金等价物包括投资于美国国债的货币市场基金和对美国国债的直接投资。货币市场基金的估值基于活跃市场对相同资产的报价，这是一种1级衡量标准。美国国债的估值是通过使用在活跃市场上可观察到的类似证券的投入来进行的，这代表了公允价值等级中的二级衡量标准。
下表提供了截至2024年6月30日的可供出售债务可交易证券的摊销成本、未实现损益和账面金额：
(单位：千)摊销成本未实现收益总额未实现亏损总额公允价值
美国国债$2,210 $— $4 $2,206 
联邦政府机构证券19,368 — 38 19,330 
可供出售的债务证券总额$21,578 $— $42 $21,536 

下表提供了公允价值总额金融工具的前滚，这些金融工具的公允价值是使用第三级投入确定的：
(单位：千)内含衍生负债C类认股权证责任总
截至2023年12月31日的余额$10 $15,683 $15,693 
公允价值变动— (6,460)(6,460)
截至2024年6月30日余额$10 $9,223 $9,233 

内含衍生负债的估值— 本公司与Hercules的贷款协议(见附注10)中确认的嵌入衍生负债的公允价值，与Hercules在发生违约事件时产生的额外费用相关，是根据市场上无法观察到的重大投入确定的，这是公允价值层次中的第三级计量。在综合资产负债表的其他非流动负债内列报的这项嵌入衍生负债的公允价值，由本公司于每个报告日期部分根据第三方估值的结果估计，该结果是根据折现现金流模型编制的，该模型考虑了违约事件发生赎回的时间和可能性、违约事件的预付款费用或或有利息的潜在金额，以及本公司经风险调整的贴现率。 17%.
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(未经审计)


C类认股权证责任-2022年12月，该公司发行了C类认股权证，用于在公开募股中购买其普通股。C类认股权证在综合资产负债表中作为负债入账，并在期末通过简明综合经营报表中的“其他收入(费用)”和全面亏损调整为公允价值。
公司使用Black-Scholes期权定价模型计算C类配股的公允价值，该模型代表公允价值层级内的第3级计量，输入以下：
2024年6月30日2023年12月31日
普通股价格$0.58$0.84
无风险利率4.4 %3.9 %
预期期限(以年为单位)3.43.9
预期波幅100.5 %96.2 %
预期股息收益率— %— %


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(未经审计)


6.    盘存

库存包括以下内容：
(单位：千)2024年6月30日2023年12月31日
原料$612 — 
成品219 — 
总库存$831 $— 

7.    财产和设备，净额

财产和设备，净额包括：
(单位：千)2024年6月30日2023年12月31日
租赁权改进$228 $228 
家具和固定装置1,381 1,301 
计算机设备263 160 
软件24 24 
实验室设备651 651 
2,547 2,364 
减去：累计折旧和摊销(1,739)(1,619)
$808 $745 
与财产和设备有关的折旧和摊销费用为#美元。1311,000美元253截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月分别为千。

8.    无形资产，净

截至2024年6月30日，公司具有固定寿命的无形资产总计 $10.4百万，是由于与其药品所含知识产权的许可协议相关的某些里程碑付款的资本化而产生的。该公司在保护知识产权的基础专利的剩余寿命内将无形资产摊销为收入成本，直至2038年。

截至2024年6月30日，未来五年及以后的摊销费用汇总如下（单位：千）：


年摊销费用
2024年（剩余时间）
$375 
2025750 
2026750 
2027750 
2028750 
此后
7,000 
总
$10,375 

该公司于2024年4月开始摊销其有限寿命无形资产 14- 年期限基于XOLREMDI的预期专利独占期。摊销费用总计 $0.1百万对于截至2024年6月30日的三个月和六个月.摊销费用在综合经营报表和全面收益（亏损）中记录为收入成本的一部分。


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(未经审计)


9.    应计费用

应计费用包括以下内容：
(单位：千)6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
应计雇员薪酬和福利$7,175 8,195 
应计外部研发费用5,439 2,804 
应计版税和里程碑付款3,037 — 
应计专业费用2,538 1,195 
应计收入准备金130 — 
其他1,425 622 
$19,744 $12,816 
10.    长期债务
长期债务包括以下内容：
(单位：千)6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
长期债务本金$75,000 $55,000 
债务贴现，扣除债务增值后的净额(759)(917)
期末付款的累积增加789 487 
长期债务$75,030 $54,570 
Hercules贷款协议
该公司与Hercules Capital，Inc.签订了一份贷款和担保协议（最近修订），（“大力士贷款协议”）。Hercules贷款协议提供了高达美元的总定期贷款便利115.0百万美元，该公司已借入总计美元75.0百万笔定期贷款，代表截至2024年6月30日允许的最高借款。截至2024年6月30日的季度，该公司额外借入了美元20.0百万定期贷款，该贷款是在实现运营里程碑的基础上提供的。Hercules贷款协议允许4000万美元的额外借款：

（i.） 额外一笔美元7.5百万，在实现某个临床开发相关里程碑后，将在（a）实现该里程碑后45天和（b）2024年12月15日（以较早者为准）内可用;和
（ii） 高达美元的额外份额32.5100万美元，这笔钱将在大力神全权批准的情况下提供。

Hercules贷款协议下的借款按浮动利率计息，利率等于(I)中的较大者。10.15%或(Ii)华尔街日报最优惠利率加3.15%.*在违约事件停止之前，适用于借款的利率将增加4.0%。借款在2027年7月1日之前按月只计利息偿还，这是贷款的到期日。根据本公司的选择，本公司可预付所有但不少于全部未偿还借款，但在截至2025年1月5日的12个月期间预付2%的预付款保费，此后预付1%的保费。此外，《大力神贷款协定》规定支付年终费用#美元。2.82,000,000,000美元，另加未来提取贷款本金总额(如有)的3.5%，以到期日较早的日期或在全额偿还Hercules贷款协议下的所有债务时支付。Hercules贷款协议项下的借款以本公司除知识产权以外的几乎所有个人财产和其他资产为抵押(但包括获得付款的权利和出售、许可或处置知识产权的收益)。
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(未经审计)



根据大力神贷款协议，该公司已同意正面和负面契诺。在2025年1月31日之前，公司必须在Hercules拥有优先担保权益(“合格现金”)的一个或多个账户中持有现金，总金额至少等于$20.0百万美元。
•在2025年1月31日及之后，这一金额必须至少等于大力神贷款协议下未偿还贷款本金总额的20%。
•自2025年1月31日起及之后，公司必须保持经公司董事会批准的产品净收入至少为其预测的55%的往绩六个月(“业绩契约”)。然而，在下列任何期间内，将放弃履行公约：
(I)公司持有的合格现金总额至少相当于经修订贷款协议项下未偿还贷款的75%，或
(Ii)(A)本公司维持市值(定义见Hercules贷款协议)至少45000万及(B)本公司维持合资格现金(定义见Hercules贷款协议)，总金额至少相等于未偿还贷款的45%。

Hercules贷款协议还限制了本公司产生额外债务、支付股息、侵犯其知识产权或从事某些基本业务交易(如合并或收购其他业务)的能力，但某些例外情况除外。
该公司根据Hercules贷款协议确认的利息支出如下：
(单位：千)截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
2024202320242023
利息支出总额$2,176 $1,148 $4,049 $2,257 
非现金利息支出$207 $219 $461 $444 
截至2024年6月30日的Hercules贷款协议的年有效利率为12.6%。有几个不是在截至2024年6月30日的三个月内，根据Hercules贷款协议到期或支付的本金付款。在截至2024年6月30日的季度中，公司额外借入了$20.0100万定期贷款，这笔贷款是在实现一个运营里程碑的基础上提供的。
截至2024年6月30日，未来本金和应计期末付款为$75.8根据大力神贷款协议，100万美元将于2027年7月1日到期。
(以千计)，
截至十二月三十一日止的年度：总
2024$— 
2025— 
2026— 
202775,789 
长期债务$75,789 

11.    租契
该公司在马萨诸塞州波士顿和奥地利维也纳的工厂签订了租赁协议，前者是公司的主要执行办公室，后者是公司的研究和开发中心。没有任何与租赁协议相关的限制或财务契约。该公司的经营租约约为1,200奥地利维也纳的实验室和办公空间平方米(“维也纳租赁”)，于2021年2月开始，期限为7好几年了。维也纳租赁公司的年基本租金约为#美元。282一千个。公司还在马萨诸塞州波士顿租用了约28,000平方英尺的办公空间(“波士顿租赁”)，作为公司的总部。基地租赁
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(未经审计)


付款金额约为$1.1每年100万美元，外加一定的运营费用。波士顿租赁的期限将持续到2026年11月，除非提前终止。本公司有权按当时的有效市场租金将波士顿租赁再续约五年。为了房东的利益，公司需要以信用证的形式保留60万美元的保证金。

由于本公司的租约没有提供隐含利率，本公司在计算租赁付款的现值时估计了递增借款利率。本公司利用其递增借款利率，即在类似经济环境下以抵押方式借款所产生的利率，其金额相当于类似经济环境下的租赁付款。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的租赁费用构成如下：
(千美元)截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
租赁费2024202320242023
固定经营租赁成本$489$521 $978$1,043 
租赁总费用$489$521 $978$1,043 
其他信息
经营性租赁的经营性现金流出$343 $345 $687 $691 
转租收入$— $48 $— $97 
加权平均剩余租赁期限--经营租赁2.73.62.73.6
加权平均贴现率-经营租赁11.5 %11.4 %11.5 %11.4 %


根据截至2024年6月30日开始的租赁协议到期的租赁债务到期日如下(以千为单位)：
租赁负债到期日运营中
租契
2024年（全年剩余时间）$688 
20251,402 
20261,332 
2027280 
202847 
租赁付款总额3,749 
减去：利息(551)
截至2024年6月30日的总经营租赁负债$3,198 

12.    承付款和或有事项
公司与临床研究机构(“CRO”)签订了协议，根据这些协议，公司和CRO正在进行临床试验。本公司可以根据这些协议的合同条款发出通知来终止这些协议，并将产生提前终止费用。该公司与合同制造组织(“CMO”)就生产用于临床试验的马伏沙福达成了协议。该公司与生产用于公司临床和商业药品供应的药品批次的CMO达成的协议包含取消条款，该条款将要求公司在取消时支付高达全部合同价值的费用。截至2024年6月30日，该公司约有2.7这类承诺中有100万笔已到位，但须遵守注销条款。
赔偿协议-在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，公司还与董事会成员和高管签订了赔偿协议。
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(未经审计)


除其他事项外，将要求本公司就他们作为董事或高级人员的地位或服务而可能产生的某些法律责任向他们作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因该等赔偿义务而产生任何重大成本。该公司目前不知道有任何赔偿要求，并已不是截至2024年6月30日或2023年12月31日，T在其简明合并财务报表中应计与此类债务相关的任何负债。
法律诉讼-本公司并非任何诉讼的一方，亦没有为任何诉讼责任设立应急准备金。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司在发生与任何法律诉讼有关的费用时支出.

13.    普通股及普通股认股权证
自2024年6月30日起，公司重发的公司注册证书授权公司颁发500百万股普通股，面值$0.001每股。公司普通股持有人的投票权、分红和清算权受制于可能发行的任何优先股持有人的权利、权力和优先权，并受其制约。每一股普通股使持有者有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东有权获得董事会宣布的股息。不是到目前为止，已经宣布或支付了现金股息。
认股权证及预先出资认股权证
在公开和非公开出售其普通股股份方面，公司发行了认股权证和预融资权证，可用于购买公司普通股的股份。所有未清偿认股权证和预筹资权证目前均可行使，且没有价格重置条款。于该等公开及非公开发售完成时，本公司收到约99%的预筹资认股权证行权价，其剩余行权价等于或少于$0.01每股。在截至2024年6月30日的三个月或六个月内，没有进行搜查证演习。

截至2024年6月30日，公司购买普通股股份的已发行认股权证和预筹资权证包括：
发行日期数量
的股份
普普通通
可发行的股票		锻炼
价格		到期日
2016年10月25日5,155 $19.78 2026年10月24日
2017年12月28日115,916 $19.78 2027年12月28日
2018年9月12日20,220 $19.78 2028年9月12日
2018年10月19日20,016 $19.78 2028年10月19日
2019年3月13日5,000 $19.78 2029年3月12日
2019年11月29日1,250,000 $12.00 (a)不适用
2021年3月23日50,000 $8.70 (b)不适用
2021年11月9日2,008,032 $4.98 (c)不适用
2022年3月3日766,666 $1.80 (d)不适用
2022年7月6日13,276,279 $1.095 (e)不适用
2022年7月6日44,075,050 $1.095 2027年7月6日
2022年12月9日32,137,448 $1.50 2027年12月9日
2022年12月9日6,800,000 $1.10 (f)不适用
2023年5月18日8,263,157 $1.52 (g)不适用
108,792,939 
(a)2019年11月，公司收到美元11.999每份预先融资的授权令，或美元21.0总收益百万美元。每个预先资助的
可行使额外美元的认购权0.001每份预先资助的逮捕令。(b)2021年3月，公司收到美元8.69每份预先融资的授权令，或美元435总收益为千。每份预先融资的认购权可能会以额外美元的价格行使0.01根据前-
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资金授权令。(c)2021年11月，公司收到美元4.97每份预先融资的授权令，或美元10.0 总收益百万美元。每份预先融资的认购权可能会以额外美元的价格行使0.01每份预先资助的逮捕令。(d)2022年3月，公司收到美元1.79每份预先融资的授权令，或美元1.4 总收益百万美元。每份预先融资的认购权可能会以额外美元的价格行使0.01每份预先资助的逮捕令。(e)2022年7月，公司收到美元1.094每份预先融资的授权令，或美元14.5总收益百万美元。每份预先融资的认购权可能会以额外美元的价格行使0.001每份预先资助的逮捕令。 (f)2022年12月，该公司收到每份预先融资的认购证1.099美元，即美元7.5 总收益百万美元。(g)2023年5月，该公司收到每份预先融资的认购证1.519美元，即总收益1，260万美元。每份预先融资的认购权可能会以额外美元的价格行使0.001每一份预存许可证。

14.    基于股票的薪酬
截至2024年6月30日，总计约为 2.0 根据公司的股权激励计划可发行的普通股有000万股。约 4.7 根据2017年ESPP，仍有000万股普通股可供发行。

股票期权估值- 下表按加权平均法列出了布莱克-斯科尔斯期权定价模型中用于确定授予员工、董事和非员工的股票期权授予日期公允价值的假设。
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
2024202320242023
无风险利率4.4 %4.0 %4.2 %3.8 %
预期期限(以年为单位)6.16.16.16.0
预期波幅96.5 %93.4 %96.0 %92.1 %
预期股息收益率0 %0 %0 %0 %
股票期权
下表汇总了公司截至2024年6月30日的6个月的股票期权活动：
数量
股份		加权
平均值
锻炼
价格		加权
平均值
合同
期限(年)		集料
固有的
价值(千)
截至2023年12月31日的未偿还债务6,008,541 $2.97 8.6$24 
授与4,373,875 1.09 
没收和过期(476,118)2.12 
截至2024年6月30日未偿还9,906,298 $2.18 8.8$— 
截至2024年6月30日可撤销1,813,063 $6.55 6.2$— 
已归属并预计将于2024年6月30日归属7,672,558 $2.47 8.6$— 
 
于截至二零二四年及二零二三年六月三十日止六个月内，已授出之每股购股权之加权平均授出日期公平值为$。0.86及$1.05，分别为。

限制性股票单位-下表汇总了公司截至2024年6月30日的6个月的限制性股票单位活动：
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数量
股份
截至2023年12月31日未归属3,118,824 
授与6,242,459 
既得(829,851)
被没收(313,961)
截至2024年6月30日未投资8,217,471 
在截至2024年6月30日的六个月内，公司向员工授予了基于业绩的限制性股票单位(“PRSU”)。PRSU根据公司完成两个运营里程碑的情况授予50%，条件是受让人继续受雇于公司。截至2024年6月30日，这两个绩效标准均未达到。对于被认为可能归属的奖励，基于奖励截至授予日期的公允价值和管理层对可能实现运营里程碑日期的最佳估计的加速归属模型，已确认基于股票的薪酬支出。该公司每期更新与实现运营里程碑的概率和时间相关的估计，直至奖励被授予或被没收。
基于股票的薪酬-截至2024年6月30日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为1美元。8.5百万美元，预计将在加权平均期间确认2.2好几年了。
股票薪酬费用在简明合并经营报表和综合收益(亏损)中归类如下：
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
(单位：千)2024202320242023
研发费用$1,182 $1,120 $1,965 $1,951 
销售、一般和行政费用1,246 1,022 2,202 1,836 
基于股票的薪酬总额$2,428 $2,142 $4,167 $3,787 

股票增值权--于2024年2月13日(“授予日”)，董事会薪酬委员会批准根据2017年度计划向公司高管授予股票增值权(“SARS”)。特别提款权的计量价格为每股0.92美元，即公司普通股在授予日的收盘价，每次授予特别提款权的期限最长为自授予日起十年。除非董事会另有决定，SARS将在行使时以现金结算。结算价值将根据结算日本公司普通股的收盘价减去0.92美元乘以行使SARS的次数之间的差额计算。特别提款权将于授出日期的第一、二及三周年纪念日以等额年度分期付款方式授予及行使，但受赠人须在每个适用归属日期(包括该日期)期间仍为本公司雇员。

15.    所得税
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的所得税拨备主要与公司的奥地利子公司及其持有其投资组合一部分的证券公司子公司有关。

在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月期间，该公司没有在其综合运营和全面收益(亏损)报表中记录美国联邦或州政府的所得税拨备或福利。在截至2024年6月30日的6个月中，该公司产生了净收入和普通收入。然而，由于公司预计全年将出现普通税前亏损，而且公司对结转的净营业亏损有全额估值准备金，因此公司没有记录截至2024年6月30日的三个月和六个月的美国联邦或州所得税支出或福利。

本公司继续对所有剩余的递延税项净资产维持估值准备金。本公司认为，由于本公司预计将继续产生营业亏损，因此很有可能不会实现这些属性的未来税收优惠。任何递延税项资产的最终变现取决于公司产生
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在结转期间届满前，在适当的税务管辖区有足够的未来应纳税所得额。本公司将于年内继续监察估值免税额的评估。

16.    每股净收益(亏损)
每股基本和稀释后净收益(亏损)计算如下：
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
(以千为单位，不包括每股和每股数据)2024202320242023
分子：
净收益(亏损)
$90,833 $(55,712)$39,067 $(79,732)
分母：
已发行普通股加权平均股份--基本
200,440,473 168,737,764 200,216,035 157,415,524 
每股净收益(亏损)-基本
$0.45 $(0.33)$0.20 $(0.51)
稀释性证券的效力
基于时间的限制性股票单位244,804 — 163,072 — 
员工购股计划116,034 — 76,776 — 
稀释性潜在普通股360,838 — 239,848 — 
已发行普通股加权平均股份--摊薄
200,801,311 168,737,764 200,455,883 157,415,524 
每股净收益(亏损)-稀释后
$0.45 $(0.33)$0.19 $(0.51)
截至2024年6月30日和2023年6月30日止三个月和六个月已发行普通股的基本和摊薄加权平均股份包括购买普通股的已发行预资金权证的加权平均影响，其剩余无资金行使价为$0.01或更低的每股。该公司的潜在摊薄证券包括截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的流通股期权、未授予的限制性股票单位和购买普通股的认股权证。在截至2023年6月30日的三个月和六个月期间，公司录得净亏损，所有潜在的摊薄证券都已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为这将减少每股净亏损，因此它们被视为“反摊薄”。在这些期间，用于计算普通股基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均股数是相同的。截至2024年6月30日的三个月和六个月，该公司报告了净收益。在这些期间，未偿还股票期权、限制性股票单位和认股权证的摊薄效应是使用库存股方法计算的，所有这些奖励都假定在期初行使。这类行使的假设收益，包括已发行股票期权和限制性股票单位的平均未确认股票补偿费用，被假定用于在此期间以平均价格购买已发行普通股。稀释证券的净股份影响被添加到加权平均基本普通股流通股中，以计算加权平均稀释流通股。

在计算所指期间的每股摊薄净收益(亏损)时，该公司不计入根据每个期间末已发行金额列报的下列潜在普通股，因为计入这些股份会产生反摊薄效果：
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
2024202320242023
购买普通股股份的期权9,906,298 3,583,186 9,906,298 3,583,186 
未归属的限制性股票单位7,800,805 5,859,232 7,800,805 5,859,232 
购买普通股股份的认股权证(不包括已发行基本股份内的预资资权证)
76,378,805 80,246,459 76,378,805 80,246,459 
94,085,908 89,688,877 94,085,908 89,688,877 


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X4制药公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)







17. 出售非金融资产的收益

在截至2024年6月30日的季度内，公司与第三方订立了合同安排，在XOLREMDI批准后，转让了FDA根据其罕见儿科疾病计划授予公司的优先审查凭证(“PRV”)的权利。FDA将PRV奖励给符合一定标准的罕见儿科疾病产品申请的赞助商，以鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制品。PRV被视为无形资产，没有会计成本基础。第三方以$购买了这辆PRV105.01000万美元。没有与出售相关的费用，公司对PRV没有持续的义务。本公司的结论是，第三方是“非客户”，因为相关的PRV不是本公司正常商业活动的产物。因此，本公司在ASC主题610-20下对这笔交易进行了会计处理，非金融资产终止确认的损益(“ASC 610-20”)。由于将PRV的控制权转让给第三方，该公司取消了对相关无形资产的确认，并通过“转让非金融资产的收益”记录了收益。
28

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

以下资料应与我们未经审计的简明综合财务报表及其附注(包括在本10-Q表格季度报告中的相关附注)以及我们于2024年3月21日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-k表格年度报告(“年报”)中的经审计财务资料及其附注一并阅读。本讨论和分析包含涉及重大风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于各种重要因素、风险和不确定因素，我们的实际结果、业绩或经验可能与任何前瞻性陈述所表示的大不相同，包括但不限于本季度报告10-Q表格中其他部分的“风险因素”中所阐述的那些因素。
概述
我们是一家生物制药公司，发现、开发和商业化治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，专注于免疫系统功能障碍引起的疾病。2024年4月29日，我们宣布，美国FDA批准了我们对Mavorixafor的NDA，该药物正在美国上市，商标为XOLREMDI，用于12岁及以上患有突发症状(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓机能障碍)的患者每日一次的口服治疗，以增加循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。奇思妙想综合征是一种罕见的合并原发免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症。在美国批准XOLREMDI的同时，根据其罕见的儿科疾病称号，FDA授予我们一张优先审查券，我们随后不久将其出售给了另一家药物赞助商。

XOLREMDI商业发布
我们目前正致力于在美国推出奇思妙想的XOLREMDI，并已建立起我们的入市组织，商业和医疗职能的所有关键招聘现已完成。我们加强了与目标医生和罕见病患者倡导组织的互动，并继续开展我们的疾病意识活动，以加深对突发综合征的了解，并教育患者和医生早期诊断的重要性和好处。我们已经与一家第三方物流组织和一家专业药房达成协议，支持XOLREMDI在美国的分销，以减少产品准入障碍，提供一整套患者支持服务，帮助患者完成治疗旅程。我们计划通过在2025年初向欧洲药品管理局(EMA)提交治疗突发事件综合征的Mavorixafor的监管批准申请，寻求监管部门的批准，将Mavorixafor在美国以外的地方商业化。我们还在探索其他地区的潜在机会，在这些地区，我们可能能够有效地利用我们的FDA批准。

美国批准XOLREMDI用于Whim综合征的适应症是Mavorixafor的第一次，Mavorixafor是一种口服活性的趋化因子受体CXCR4的选择性拮抗剂，趋化因子受体CXCR4是免疫细胞在全身移动的关键调节剂。由于Mavorixafor能够增加从骨髓到血液中的白细胞动员，我们相信Mavorixafor有可能在各种免疫系统疾病和突发综合征之外提供治疗益处。

慢性中性粒细胞减少症的2期临床试验
在对特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症(“CN”)患者进行10期亿单剂量临床试验取得阳性结果后，我们继续推进马沃里沙福治疗某些慢性中性粒细胞减少症(“CN”)。我们目前正在完成一项第二阶段临床试验，评估在同一患者群体中，每日一次口服马伏沙福与可注射粒细胞集落刺激因子(“G-CSF”)同时治疗或不同时治疗的效果持久性、安全性和耐受性。2024年6月，我们宣布了这项第二阶段临床试验的积极中期临床数据，评估了马沃里沙福治疗CN患者的有效性和安全性。正在进行的为期六个月的研究数据的中期分析显示，作为单一疗法以及与稳定剂量的G-CSF联合使用，每日一次口服Mavorixafor的受试者总体耐受性良好，并可持续增加中性粒细胞绝对数(ANC)，G-CSF是美国批准的唯一治疗严重慢性中性粒细胞减少症的疗法。2期CN试验的全部数据，包括接受Mavorixafor和剂量调整的G-CSF的参与者治疗组的数据，预计将于2024年11月公布。

慢性中性粒细胞减少症的3期临床试验
我们最近启动了关键的全球3期临床试验（“4 WARD”研究），以评估每日一次口服马沃里沙福（含或不含稳定剂量的G-CSF）在患有先天性、后天性自身免疫性或特发性CN的患者中的有效性、安全性和耐受性。复发性和/或严重感染。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名参与者。
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我们相信，成功开发和商业化mavorixafor，为诊断患有某些免疫缺陷的个体提供新的治疗选择，有可能彻底改变当前的治疗格局，该格局主要由注射和输注疗法提供。

经营成果
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的比较
下表总结了截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的运营业绩：
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
(单位：百万)20242023变化20242023变化
产品收入，净额$0.6 $— $0.6 $0.6 $— $0.6 
成本和运营费用：
收入成本0.3 — 0.3 0.3 — 0.3 
研发20.9 15.6 5.3 40.7 37.7 3.0 
销售、一般和行政13.3 10.2 3.1 30.7 17.4 13.3 
非金融资产出售收益(105.0)— (105.0)(105.0)— (105.0)
营业（收入）费用总额(70.5)25.8 (96.3)(33.3)55.1 (88.4)
营业收入(亏损)71.1 (25.8)96.9 33.9 (55.1)89.0 
其他收入(费用)合计，净额19.7 (29.9)49.6 5.3 (24.6)29.9 
所得税前收入(亏损)90.8 (55.7)146.5 39.2 (79.7)118.9 
所得税拨备— — — — — — 
净收益(亏损)$90.8 $(55.7)$146.5 $39.2 $(79.7)$118.9 

产品收入，净额
在截至2024年6月30日的三个月和六个月里，我们药品销售的收入为60万美元。前几个季度没有产品收入。我们将我们在美国批准的药物产品出售给一家专业药店，该药店将产品分发给那些由医疗保健提供者开出我们药物产品处方的患者。我们的外包患者“枢纽”，我们称之为X4ConnectTM，处理入境处方，执行保险调查，并让患者加入我们的患者援助计划。毛产品收入是根据以我们的批发采购成本交付给专业药店的药品数量来记录的。在截至2024年6月30日的三个月和六个月里，这样的发票收入为70美元万。在这些期间，由于经销商折扣、我们可能欠美国政府支付者的估计回扣、我们可能对参加患者援助计划的患者未来可能欠下的自付援助付款以及潜在的产品退货，收入减少了10万，导致这些时期的收入为60万美元。根据我们的退货政策，过期六个月内的药品可以退货，但减去手续费。由于我们最近刚刚在美国推出了我们的第一个药物产品，我们没有退货或下游回扣或自付援助付款的历史。因此，我们预计随着新信息的出现，我们将每季度调整这些估计。

收入成本
截至2024年6月30日的三个月和六个月，收入成本为30万，主要包括微不足道的药品直接成本，与Genzyme许可协议相关的应计和已支付里程碑付款相关的无形资产摊销12.5万，根据我们的Genzyme许可协议应支付的基于销售的应计特许权使用费约10万，以及与在FDA批准后不久加快向渠道供应药品有关的约10万成本。我们预计，随着我们开始将与生产我们的活性药物成分相关的库存成本资本化，这是我们库存的主要成本，每单位的收入成本将增加。如果我们将这些研发成本计入库存，收入成本将会微不足道地增加。

研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与发现和开发我们的候选产品相关的成本。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月里，研发成本主要集中在Mavorixafor的进步和商业化上。研发成本包括员工工资和相关费用、临床前和临床开发费用、生产用于临床前研究和临床试验的药物产品的内部和第三方成本。研究和开发费用也
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包括设施、折旧和其他费用；与遵守法规要求相关的成本；以及在FDA批准我们的药物产品在美国之前，根据第三方许可协议支付的费用被计入研发费用。
与去年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的研发费用分别增加了530美元万和310美元万。本季度研发成本增加的主要原因是与我们的第二阶段CN试验和启动我们的第三阶段CN临床试验相关的临床运营成本增加，包括CRO费用和传递成本，以及与我们第二季度产品发布和临床试验相关的监管、医疗事务和质量成本的增加。由于我们研发职能部门的人员增加，目前三个月和六个月期间的研发费用也较高。在截至2024年6月30日的六个月期间，这种增长被与我们的Genzyme协议下的开发里程碑相关的500美元万许可内费用部分抵消，该费用于2023年改为研发费用，其中在截至2024年6月30日的六个月内没有记录与研发费用类似的费用。

销售、一般和行政费用  
销售、一般和行政费用主要包括销售和营销、行政、财务和行政职能人员的工资和相关费用，包括基于股票的薪酬。销售、一般和行政费用还包括与设施相关的直接和分摊成本，以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。

在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，销售、一般和管理费用分别比上年同期增加了约310万和1330美元万，这主要是由于我们的销售和营销费用增加，在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，与前一时期相比，我们分别增加了410万和900美元万，因为我们建立了销售和营销基础设施，以支持我们批准的产品的发布前和发布后活动。与商业发射活动相关的成本导致了当前三个月和六个月期间销售、一般和管理费用的增加。与去年同期相比，截至2024年6月30日的当前六个月的销售、一般和行政成本也有所增加，原因是法律成本、外部咨询费、招聘和信息技术成本增加。销售、一般及行政开支包括授予本公司行政人员的股票增值权(“SARS”)补偿开支。我们主要根据收盘价来衡量这些SARS的公允价值，收盘价可能会继续波动。中国，中国。

我们预计，在本财年的剩余时间里，销售、一般和行政费用将保持相对稳定。

出售非金融资产的收益
在截至2024年6月30日的季度内，我们以10500美元的万现金将FDA批准XOLREMDI的优先审查券(“PRV”)出售给了第三方。这笔交易没有任何相关费用。我们预计在可预见的未来不会收到或销售类似的PRV。

其他收入(费用)，净额  
截至6月30日的三个月，截至6月30日的六个月，
20242023变化20242023变化
(单位：百万)
利息收入$1.6 $0.9 $0.7 $2.6 $1.7 $0.9 
利息开支(2.2)(1.1)(1.1)(4.0)(2.2)(1.8)
C类认股权证负债的公允价值变动20.2 (29.9)50.1 6.5 (24.4)30.9 
其他收入，净额0.1 0.2 (0.1)0.2 0.3 (0.1)
其他收入(费用)合计，净额$19.7 $(29.9)$49.6 $5.3 $(24.6)$29.9 

与上年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的其他收入(支出)净额分别增加了4,960美元和2,990美元，这主要是由于我们的C类认股权证的公允价值与上一时期相比大幅下降，这些认股权证按公允价值计入负债。我们使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型对这些C类认股权证进行估值，该模型包括我们普通股的市值作为投入。我们普通股的市场价格在2024年第二季度下降，这是
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C类担保责任和相关费用的减少。这些C类认股权证将继续按公允价值计量，并可能每季度继续产生收益或亏损，直到它们被行使为止。
所得税拨备
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的所得税拨备主要与我们的奥地利子公司和我们的证券公司子公司有关，这些子公司全年持有我们投资组合的一部分。在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，我们没有记录美国联邦或州政府的所得税拨备或福利，因为尽管我们在这些时期产生了净收入和普通收入，但我们预计全年将出现普通税前亏损，我们继续对我们的净营业亏损结转(“NOL”)进行全额估值拨备。我们预计，在截至2024年12月31日的一年中，我们可能会产生美国和各州的应税收入，这些收入将被我们的营业亏损结转部分或全部抵消，但受美国国税法第382条规定的年度限制。在截至2023年6月30日的三个月和六个月期间，我们没有为我们的亏损记录所得税优惠，因为我们的NOL结转有完整的估值津贴。

流动性与资本资源
流动资金来源
到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、认股权证和预融资的收益。
购买我们的优先股和普通股的认股权证，优先股的销售，发行
可转换债务以及贷款和担保协议项下的借款。

自动柜员机销售协议 —我们已达成受控股权发行协议SM与若干投资银行(统称“销售代理”)订立的自动柜员机销售协议(“自动柜员机销售协议”)，根据该协议，吾等可自行决定透过一个或多个销售代理提供及出售普通股股份。迄今为止，根据自动柜员机销售协议，我们已出售了约1,430美元的普通股，扣除发售成本后，我们已出售了约1,430美元的万。根据我们于2023年8月24日生效的S-3表格注册说明书和其中包含的相关自动取款机招股说明书，我们可以发售我们普通股的股票，总发行价最高可额外增加7,500美元万。

LPC协议—2022年1月，我们与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)签订了一项购买协议(“LPC协议”)，根据该条款，我们有权在36个月内，应我们的要求，在一定的限制和条件下，向林肯公园出售我们的普通股，总价值高达5,000美元万。根据LPC协议，我们可以出售的普通股股份上限为560万股，该金额可能会在LPC协议中定义的某些条件下进行调整。2022年1月，我们通过万协议出售我们的普通股，筹集了300LPC。

公募和私募股权发行— 在过去的几年里，我们的运营资金主要来自通过公开发行和非公开配售出售普通股、认股权证和预融资认股权证。

大力神贷款协议—我们与Hercules Capital，Inc.签订了一份贷款和担保协议，该协议会不时修改，即《Hercules贷款协议》(简称《Hercules贷款协议》)。大力神贷款协议规定了高达11500美元万的定期贷款安排，根据该协议，我们迄今已借入总计7,500美元万的定期贷款，其中包括截至2024年6月30日的三个月内新借入的2,000美元万，这是截至2024年6月30日的最大借款金额。定期贷款安排允许额外借款4,000美元万，其中包括：
•另一笔7，50亿美元的万，将在实现与临床开发相关的某一里程碑后，通过(A)实现该里程碑后45天和(B)2024年12月15日之间的较早者提供；以及
•一笔高达3,250美元的额外万资金，这笔资金将得到大力神的全权批准。

持续经营的企业-吾等已评估是否有某些情况及事件(综合考虑)令人对本公司是否有能力在简明综合财务报表发出之日起一年内继续经营下去产生重大怀疑。尽管我们有批准的药物产品，但未来12个月我们药物产品的销售额将不足以支付我们的运营费用。自成立以来，我们发生了严重的运营亏损和运营现金流为负。在截至2024年6月30日的季度里，我们以10500美元的万现金出售了一辆PRV。截至2024年6月30日，我们拥有16880美元的万现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字为43880美元万。截至2024年6月30日的六个月，用于经营活动的净现金为6,390美元万。
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根据我们的大力神贷款协议，我们有一个契约，要求我们目前维持最低现金水平为2,000万，但从2025年1月31日开始进行调整，届时我们将被要求保持至少相当于大力神贷款协议下未偿还借款的至少20%的现金水平。 (“最低流动性公约”)。自公司成立以来，我们的运营一直出现亏损和负现金流，我们预计在可预见的未来将继续产生运营亏损和运营负现金流。根据我们目前的运营计划，其中包括对产品销售的预期现金流入和运营费用的现金流出的估计，我们相信，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期有价证券为16880美元万，将使其能够在遵守最低流动性公约的情况下，至少在这些精简合并财务报表发布日期起的未来12个月内为其计划的运营支出、偿债义务和资本支出提供资金。
为了在这些简明合并财务报表发布后的一年内为其未来的运营提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。除非我们在未来实现盈利，否则我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，这些资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排或其他合作和战略联盟来筹集。如果我们无法获得资金，我们可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。


现金流
下表汇总了所列每个期间的现金流活动：
截至6月30日的六个月，
20242023
(单位：百万)
净收益(亏损)$39 $(80)
将净收益(亏损)与经营活动中使用的现金净额进行调整(106)30 
经营性资产和负债的变动3 2 
用于经营活动的现金净额(64)(48)
投资活动提供(用于)的现金净额92 (5)
融资活动提供的现金净额20 67 
现金、现金等价物和限制性现金净增加48 14 
期初现金、现金等价物和限制性现金100 123 
现金、现金等价物和受限现金，期末$148 $137 

经营活动
在截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金净额为6,400美元万，主要是由于7,100美元万的运营费用，经500美元万的非现金支出以及300美元万的运营资产和负债变化调整后的结果。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用、非现金租赁费用和非现金利息费用。 截至2023年6月30日的六个月，经营活动中使用的净现金为4,800美元万，主要原因是我们净亏损8,000美元万，经非现金支出3,000美元万调整后产生。在截至2024年6月30日的6个月中，经营活动中使用的净现金与上年同期相比有所增加，这主要是由于我们的销售和营销以及与XOLREMDI在美国商业推出相关的商业化费用增加所致。

投资活动
在截至2024年6月30日的六个月中，投资活动提供的现金包括10500美元的万销售优先审查凭证的收益，该凭证是由于FDA批准我们的药物产品而获得的。投资活动的现金流出包括7亿美元的万许可证付款，归类为收购无形资产，以及600万美元的短期有价证券净投资。在截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的现金包括对短期可销售债务证券的投资。



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融资活动
截至2024年6月30日的六个月，融资活动提供的现金包括我们贷款工具上新借入的2,000万美元。于截至2023年6月30日止六个月内，融资活动提供的现金净额为6,720美元万，主要包括私募股权发行的净收益6,070美元万。
资金需求
根据我们截至2024年6月30日手头的现金、现金等价物和有价证券，以及上文所述的借款能力的增加和所附简明综合财务报表的附注10，我们相信我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营提供资金。为了为运营提供资金并在此后满足大力神贷款协议中的最低现金约定，我们将被要求筹集额外资本，可能是通过股权发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排、合作和战略联盟的组合。

在2025年及以后，假设我们目前的运营预期不变，我们预计我们的支出将与我们当前的运营支出(不包括出售非金融资产)相对一致。由于与我们批准的药物产品的未来销售以及未来候选产品的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法估计我们所需资金的确切金额。我们的短期和长期资金需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，包括：
•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何可能的延迟以及临床试验和非临床研究的结果，特别是我们用于治疗慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor的第三阶段临床试验；
•监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足FDA和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们对我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；
•我们有能力为我们的候选产品获得市场批准；
•提交、起诉、辩护和执行我们的产品和候选产品的专利主张和其他知识产权的成本，包括我们根据与Genzyme的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利主张和知识产权；以及
•我们有能力维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围，包括为知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们或我们的产品或候选产品提起的专利侵权诉讼。

Hercules贷款协议
有关我们的Hercules贷款协议的完整说明，请参阅我们的简明综合财务报表附注10。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的简明综合财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制简明综合财务报表及相关披露资料时，我们需要作出估计及判断，以影响资产、负债、成本及开支的呈报金额，以及在简明综合财务报表中披露或有资产及负债。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

于截至2024年6月30日止三个月内，本公司截至2023年12月31日止年度的主要会计政策并无重大变动，但于本简明综合财务报表附注2中更新者除外。关于截至2024年6月30日的三个月的新会计声明或会计声明的变化，也请参阅“最近通过的会计声明”标题下的附注2。
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较小的报告公司状态
我们是交易法第120亿.2条和S-k法规第10(F)(1)项所界定的较小的报告公司(“SRC”)。只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于25000美元万，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于10000美元万，并且我们的非关联方持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于70000美元万，我们就可以利用小型报告公司可获得的某些按比例披露的信息。
第三项：加强对市场风险的定量和定性披露
作为SRC，我们不需要提供本项目所要求的信息。
第4项：控制和程序
信息披露控制和程序的评估

管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中需要披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并累积和传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时决定需要披露的信息。

在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层评估了截至2024年6月30日我们的披露控制和程序(如交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性，并得出结论，根据此类评估，我们的披露控制和程序截至2024年6月30日在合理保证水平下有效。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须在评估可能的控制和程序的成本-收益关系时应用其判断。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分：其他信息
项目1.继续进行法律诉讼
我们可能会不时卷入法律程序，或在我们的正常业务过程中受到索赔。吾等目前并无参与任何重大法律诉讼，吾等并不知悉任何针对吾等的未决或威胁的法律诉讼，而吾等相信该等诉讼可能会对吾等的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
项目1A.不包括风险因素

投资我们的证券涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告10-Q表中其他地方出现的其他信息，包括我们未经审计的简明综合财务报表和与此相关的附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和未来增长前景产生重大不利影响，或导致我们的实际结果与我们在本报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。

以“*”表示的风险因素(如有)是新增加的或已从年报中大幅更新。
截至2023年12月31日的年度表格10-k。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
*自成立以来，我们遭受了重大亏损，产品销售没有产生重大收入。我们预计在可预见的未来将继续亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。
我们是一家商业阶段的生物制药公司。 对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全状况，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行，或无法维持商业可行性。自成立以来，除截至2024年6月30日的三个月和六个月外，我们发生了重大的运营亏损。截至2023年、2022年和2021年12月31日止年度，我们的净亏损分别为10120美元万、9,390美元万和8,870美元万，我们预计2024年将产生净亏损和负运营现金流。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为43880美元万。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、认股权证和预融资认股权证的收益，用于购买我们的优先股和普通股，出售优先股，发行可转换债券的收益，以及根据贷款和担保协议借款。我们有一种被批准用于商业销售的产品，XOLREMDI，我们几乎完全依赖于它来产生收入。XOLREMDI已经在美国被批准用于治疗突发事件综合症，它面临着未知的市场规模和增长潜力，到目前为止，我们还没有从产品销售中获得可观的收入，我们可能永远不会实现盈利。

我们预计至少在未来几年内，随着我们为我们的候选产品进行更多的临床试验；继续发现和开发更多的候选产品；获取或授权其他候选产品和技术；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；招聘更多的临床、科学和商业人员；建立商业制造来源和安全的供应链能力，足以提供我们可能获得监管批准的任何候选产品的商业数量；为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准；进一步扩大销售、营销和分销基础设施，将XOLREMDI和我们可能获得监管批准的任何其他产品商业化；并增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划中的未来商业化努力的人员。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和/或其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率以及我们创造收入的能力。

我们能否从运营中获得利润并在此后保持盈利，在很大程度上取决于：
•我们从XOLREMDI获得收入的能力；
•监管审查、批准和其他行动的结果和时间；
•我们有能力以商业上合理的条件生产任何经批准的产品；
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•我们有能力为任何经批准的产品保持有效的销售和营销组织或合适的第三方替代品；
•我们当前或潜在的未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、进度、持续时间、终点、成本、结果和时间，尤其包括我们治疗慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor第二阶段和第三阶段临床试验的范围、进度、持续时间、终点、成本、结果和完成时间；
•我们有能力筹集足够的资金来支持我们的候选产品的开发和潜在的商业化；
•我们有能力销售我们批准的产品，并为我们的候选产品获得营销批准；
•我们以有利条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在多大程度上保留了任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；
•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；
•我们维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围的能力；
•我们所追求的候选产品和项目的数量和特点；
•增聘临床、监管和科学人员；以及
•产生与上市公司运营相关的额外法律、会计和其他费用。
尽管我们已经获得了一种候选产品的营销批准，并开始将其商业化，但我们可能永远不会产生足够大的收入来从运营中产生利润。即使我们确实从运营中产生了利润，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能从运营中产生利润并保持盈利，将降低我们的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、维持研发努力、使产品多样化或继续运营的能力。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素，这些因素可能会改变或推迟我们的计划。随着我们已经完成了Mavorixafor的开发并获得了在美国的营销批准，我们需要从一家专注于研发的公司转型为一家有能力支持商业活动的公司。我们可能会遇到意想不到的费用、困难、复杂和拖延，这样的过渡可能不会成功。

我们的运营计划和流动性状况将需要大量额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。
如果我们无法获得额外的资金来支持我们目前的运营计划，我们可能会被迫推迟或缩小我们的开发计划的范围和/或限制或停止我们的运营。

自成立以来，我们的运营消耗了大量现金。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预融资认股权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。随着我们继续推进候选产品的临床开发，并为我们获得监管部门批准的任何候选产品的推出和商业化做准备，我们预计将继续产生研究和开发费用。我们预计将产生与产品销售、营销、分销和制造相关的巨额商业化费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。

截至2024年6月30日，我们拥有14720美元万的现金和现金等价物，以及2,150美元万的有价证券。虽然我们相信，自这些合并财务报表发布后，我们至少在未来12个月内有流动性来继续运营，但我们将需要额外的资本来维持我们的运营，并在此后执行我们的业务计划，其中可能包括通过公共或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来筹集资金。虽然我们过去成功地筹集了资金，但我们在未来时期筹集资金的能力并不能得到保证。我们还将需要额外的资本，以满足我们与大力神资本公司和某些附属实体(“大力神”)现有债务安排下的契约，该契约要求我们在2025年1月之前保持最低现金水平为2,000万美元，此后保持在超过大力神贷款协议项下未偿还借款的20%的水平。
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在某些业务契约的约束下。根据我们目前的现金流预测，不包括额外的外部融资来源，我们预计我们将能够在这些精简合并财务报表发布后至少未来12个月内保持满足本公约所需的最低现金。另见标题为“的风险因素”。我们的定期贷款限制了我们经营业务的灵活性。“下面。

为了在这些简明合并财务报表发布后的一年内为我们未来的业务提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。如果我们无法在需要时筹集更多资金，或在我们可以接受的条件下筹集足够的资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或我们一个或多个候选产品或一个或多个其他研发计划的任何未来商业化努力。此外，当我们需要获得额外的资金时，这种额外的筹资努力可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，我们的股东可能会损失他们在我们公司的全部或部分投资。
我们还可能被要求：
•为我们的一个或多个当前或未来的候选产品在较早的阶段或以比其他情况较差的条款为新的或额外的合作者;或
•放弃或以不利的条款许可我们对我们原本会寻求开发或商业化的技术或候选产品的权利。
我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足FDA和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们对我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；
•我们有能力为我们的候选产品获得市场批准，包括其他适应症；
•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进度、时间、成本、设计、持续时间、任何可能的延迟和结果；
•我们为这些候选产品制定的临床开发计划；
•我们开发或可能获得许可的候选产品和程序的数量和特点；
•提交、起诉、辩护和执行针对我们候选产品的专利主张和其他知识产权的成本，包括我们根据与Genzyme或其他第三方的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利主张和知识产权；
•我们有能力维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围，包括为知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼；
•与我们的候选产品相关的商业规模制造活动的成本和完成时间；
•我们以有利条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在多大程度上保留了任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；
•在我们选择将我们的产品商业化的地区，为我们可能获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；
•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；
•收购、许可或投资企业、候选产品和技术的成本；
•我们需要和有能力聘请更多的管理人员以及科学和医疗人员；
•市场对我们候选产品的接受度，只要任何产品都被批准用于商业销售；
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•竞争的技术和市场发展的影响；
•作为上市公司的运营成本；以及
•流行病和突发公共卫生事件、包括战争和恐怖主义在内的地缘政治行动或地震、台风、洪水和火灾等自然灾害造成的业务中断。
筹集额外资本可能会稀释我们的投资者，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临风险，这些风险可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致我们的股东进一步稀释。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过公共或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来满足我们的现金需求。除我们与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)达成的普通股购买协议外，根据该协议，林肯公园有义务在一定的限制和条件下，购买最多4,700美元的剩余万普通股，我们没有任何承诺的外部资金来源，并可能在任何时候寻求筹集额外资本。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为我们普通股持有人的权利产生不利影响。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息或其他分配、获取或许可知识产权以及其他经营限制，这些限制可能对我们开展业务的能力产生不利影响，并可能导致对知识产权等额外资产设定留置权。例如，我们的
与大力神的债务安排包含最低现金财务契约。如果我们对这种债务违约，大力神或未来的贷款人可能会被要求质押额外的资产，或者贷款人可能会对当前的抵押品强制执行补救措施。

如果我们通过许可、合作或与第三方的类似安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研发计划或候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法通过股权或债务融资或在需要时通过许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

无形资产公允价值估计的变化可能会对我们的经营业绩造成不利影响。
我们每年或更频繁地测试我们的商誉是否减值，如果情况变化或事件的发生表明存在减值。市场状况的任何重大变化，包括我们股票价格的持续下跌，表明账面价值下降，可能会在该变化为人所知的期间产生减值。例如，截至2021年12月31日，我们的市值，即普通股价格乘以已发行普通股的股份，下降到低于包括商誉在内的净资产价值。由于我们普通股的市场价格持续下跌，我们单一报告单位的公允价值(基于我们截至2021年12月31日的市值衡量)低于其账面价值，我们得出商誉受损的结论。因此，我们记录了980美元万的减值费用，以将截至2021年12月31日的商誉账面金额减少至1,740美元万。虽然我们确定在截至2024年6月30日的三个月内没有触发事件需要对商誉进行中期减值测试，但我们普通股市值的未来下降可能会导致计入额外的减值费用。
与我们的候选产品开发相关的风险

*自成立以来，我们没有从产品销售中获得大量收入，可能永远不会盈利。我们可能永远无法在支持我们的投资和目标所需的水平或时机上从XOLREMDI的销售中获得有意义的收入。
到目前为止，我们还没有从产品销售中产生大量收入，也无法预测我们是否或何时能够从XOLREMDI的销售中获得有意义的收入，达到支持我们的投资和
目标。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功地将XOLREMDI商业化，以及获得市场批准并将我们的候选产品(包括mavorixafor)或我们未来可能开发、授权或收购的其他候选产品商业化的能力。即使我们能够成功地获得监管部门对这些候选产品的批准，我们也无法预测未来亏损的程度，也不知道这些候选产品中的任何一个何时会为我们带来收入。我们从XOLREMDI产生收入的能力，
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Mavorixafor或我们当前或未来的任何候选产品还取决于许多其他因素，包括但不限于我们的能力：
•成功完成开发活动，包括所有必要的非临床研究和临床试验；
•完成并向FDA提交新药申请，并获得监管部门对有商业市场的适应症的批准；
•填写并向外国监管机构提交营销申请，并获得监管部门的批准；
•为我们的产品设定并获得商业上可行的价格；
•以可接受的成本水平获得我们产品的商业数量；
•进一步发展一个商业组织，能够在我们保留商业化权利的市场上销售、营销和分销我们打算销售的产品；
•寻找合适的合作伙伴，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；以及
•从包括政府、付款人在内的第三方获得保险和足够的补偿。

此外，由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法在开发过程中取得进展或证明其预期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他监管机构可能需要额外的临床试验或非临床研究。我们无法预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现或保持盈利，如果FDA或任何其他监管机构要求将此类额外的临床试验或非临床研究作为申请和批准过程或批准后过程的一部分，如果我们成功获得监管批准，此类费用可能会超出我们的预期。即使我们能够成功完成上述开发和监管审查，如果这些产品获得批准，我们预计也会产生与商业化相关的巨额成本。
即使我们能够从销售我们的产品中获得可观的收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持我们的发现和临床前开发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力，并可能需要我们筹集额外的资本，这可能会稀释您的所有权利益。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。

如果心血来潮综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的商业机会比我们预期的要小，我们未来用于治疗这些疾病的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

如果我们的任何目标指标中的商业机会的规模小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们的主要临床候选药物mavorixafor已被FDA批准用作口服药物，
每日一次疗法，以增加12岁及以上心血来潮患者循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，并正在开发为一种每日一次的口服疗法，用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在治疗。 我们目前只知道少数几个可用的突发奇想综合征患者登记，我们依赖于各种估计和假设来估计可寻址的突发奇想综合征人口。我们对医生进行了广泛的在线调查，以验证当前的患病率估计，并利用人工智能进行了其他研究，这些调查询问了一个数据库，其中包含30000多名万匿名患者的记录，这些记录涵盖了10年的保险索赔。我们估计，美国有多达3,700名确诊和未确诊的突发奇想患者，其中许多人以前没有被诊断出来。如果我们的任何目标适应症(包括突发症状)的商业机会比我们预期的要小，无论是因为我们对可寻址患者人数的估计被证明是错误的，还是因为其他原因，我们来自mavorixafor的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

对于我们成长和盈利的能力来说，成功地识别出突发综合征和其他慢性中性粒细胞减少症的患者是至关重要的。我们对突发症状(或其他潜在的原发免疫缺陷)和慢性中性粒细胞减少症患者人数的预测基于各种来源，包括科学文献中的第三方估计和分析，可能被证明是不正确的。此外，可能会出现新的信息，改变我们对这些疾病患病率或每种疾病的候选患者数量的估计。确定接受治疗的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。此外，我们适应症的可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受Mavorixafor治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的手术结果和我们的业务产生不利影响。
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*我们几乎完全依赖于我们的商业产品XOLREMDI的成功，该产品已被批准用于美国12岁及以上的突发综合征患者，以及我们的主要候选产品mavorixafor，我们正在开发该产品，以潜在地治疗其他慢性中性粒细胞减少性疾病。我们不能确定我们是否能够获得监管部门的批准，或成功地将Mavorixafor商业化，以治疗慢性中性粒细胞减少性疾病，但Whim或任何其他候选产品。
我们的业务几乎完全依赖于Mavorixafor的成功临床开发、监管批准和商业化。我们目前只有一种产品在销售，XOLREMDI，可能永远无法开发更多的适销对路的药物产品。我们候选产品的临床试验，以及我们候选产品的制造和营销，都将受到美国和其他国家政府当局的广泛和严格的审查和监管，在这些国家，我们打算测试任何候选产品，如果获得批准，将推向市场。在获得任何候选产品商业销售的监管批准之前，我们必须成功地达到一些关键的发展里程碑，包括：
•开发耐受性好、安全有效的剂量；
•完成开发和扩大规模，以允许以商业批量和可接受的成本生产我们的候选产品；
•通过关键的临床试验证明，每种候选产品对患者来说都是安全有效的，符合预期的适应症；
•建立商业制造能力或与第三方制造商达成安排；以及
•为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权。
对于任何单个候选产品来说，实现这些开发里程碑所需的时间是漫长和不确定的，我们可能无法成功完成这些里程碑以用于Mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的其他适应症。我们也可能无法最终确定我们其他项目的设计或配方。我们可能无法完成任何额外的候选产品的开发，这些候选产品证明了安全性和有效性，并将具有商业上合理的治疗和储存期。如果我们不能完成对Mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的额外适应症的开发，我们将无法将它们商业化并从中赚取收入。

*我们可能会开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，与其他疗法结合使用，这可能会使我们面临额外的风险。
我们可能会开发Mavorixafor，也可能会开发未来的候选产品，与目前批准的一种或多种疗法相结合。即使XOLREMDI获得了上市批准，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能会撤销与我们的候选产品结合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能会出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。联合疗法通常用于治疗疾病，如果我们开发我们的任何候选产品与其他药物联合使用，我们将面临类似的风险。这可能导致我们自己的产品被从市场上撤下，或者在商业上不那么成功。

我们还可能评估mavorixafor或任何其他未来的候选产品，将其与一种或多种尚未获得FDA或美国以外类似监管机构批准上市的其他癌症疗法结合使用。我们将不能营销和销售mavorixafor或我们开发的任何候选产品，这些产品与最终未获得上市批准的任何此类未经批准的疗法相结合。

如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销其对我们选择与Mavorixafor或我们开发的任何候选产品联合进行评估的药物的安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得或销售Mavorixafor或我们开发的任何候选产品。

FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程漫长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，包括额外的mavorixafor适应症，我们的业务将受到实质性损害。
我们不被允许在美国销售mavorixafor或任何其他候选产品，直到我们从FDA或任何外国获得NDA的批准，直到我们从这些国家或司法管辖区获得必要的批准，例如欧盟委员会批准在欧盟的营销授权申请。我们的未来
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提交的NDA可能会收到FDA拒绝提交的回复，即使FDA提交了回复，我们也可能收到完整的回复信，而不是商业营销的批准。此外，FDA可能会要求我们进行额外的临床试验和/或非临床研究，以支持潜在的批准。成功完成临床试验并获得NDA的批准是一个复杂、漫长、昂贵和不确定的过程，FDA或类似的外国监管机构可能会出于许多原因推迟、限制或拒绝批准Mavorixafor用于治疗其他适应症，其中包括：
•不同意我们的临床试验的设计或实施；
•不同意我们的临床试验的充分性；
•未能证明Mavorixafor或其建议适应症的任何其他候选产品的安全性和有效性；
•未能证明Mavorixafor或任何其他候选产品的任何临床和其他益处超过其安全风险；
•对我们的非临床研究或临床试验数据的负面解释；
•与我们签订临床和商业用品合同以符合现行cGMP的制造或控制过程中的缺陷或第三方制造设施的故障；
•从Mavorixafor或任何其他候选产品的临床试验中收集的数据不足，或审批要求发生变化，使其非临床和临床数据不足以支持提交NDA或获得监管部门的批准；或
•可用于治疗目标患者人群的临床实践或经批准的产品的变化，可能会对我们正在寻求的mavorixafor或我们的其他候选产品的适应症产生影响。
FDA或类似的外国监管机构还可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非临床或临床数据，这可能会推迟或阻止我们的商业化计划的批准，或导致我们放弃开发计划。如果我们当前或未来的候选产品获得监管部门的批准，这些候选产品可能获得批准的适应症比我们要求的更少或更有限，这种批准可能取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者我们可能不被允许包括该候选产品成功商业化所必需或希望的标签声明。
*我们依赖与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和Dana-Farber癌症研究所的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议下的义务可能会对我们的业务造成实质性损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。
我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和达纳-法伯癌症研究所签署了许可协议，根据这些协议，我们获得了对我们业务重要的专利和专利申请的权利。我们依赖这些许可协议，以便能够使用对我们的业务至关重要的各种专有技术，包括涵盖我们候选产品的某些专利和专利申请，包括mavorixafor。我们使用这些专利和专利申请以及采用这些许可专利中声称的发明的权利取决于我们许可协议条款的延续和遵守。
我们与Genzyme的许可协议对我们施加了各种勤勉、付款和其他义务，包括以下义务：
•我们有义务向Genzyme未来的里程碑付款，总金额高达1,300美元万，这取决于我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑。
•我们有义务根据我们根据协议进行商业化的授权产品的净销售额向Genzyme支付分级版税。
•我们有义务向Genzyme支付我们或我们的关联公司收到的一定比例的现金付款，作为根据Genzyme授予我们的许可授予从属许可的代价。
如果我们未能履行Genzyme许可协议下的任何义务，或者我们处于破产状态，Genzyme可能有权终止许可协议，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的任何候选产品。
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在2014年7月之前，我们不控制根据Genzyme许可协议向我们授权的专利和专利申请的起诉、维护或备案，也不控制针对第三方侵权强制执行这些专利和专利申请。因此，这些专利和专利申请不是由我们或我们的律师起草的，在我们于2014年7月签署Genzyme许可协议之前，我们没有控制这些专利和专利申请的起诉，也没有任何参与。根据与Genzyme的许可协议条款，自2014年7月以来，我们控制了对授权给我们的专利和专利申请的起诉、维护和备案，以及针对第三方侵权的这些专利和专利申请的强制执行的权利。然而，我们不能保证对这些专利和专利申请的起草和起诉给予同样程度的关注，就像我们控制这些专利和专利申请的起草和起诉时可能使用的那样。我们也不能确定授权给我们的专利和专利申请的起草或起诉是否符合适用的法律和法规，或者是否会产生有效和可强制执行的专利。
根据我们与贝丝以色列女执事医疗中心的许可协议，我们为许可协议授予的权利预付了一次性费用。本许可协议对我们施加了各种义务，包括要求我们定期向贝丝以色列女执事医疗中心提供进展报告，并保持特定的保险水平。贝丝以色列女执事医疗中心可能会因我们不付款、资不抵债或拖欠重大债务而终止协议。我们有权在提前90天书面通知后，以任何理由终止协议。
我们与乔治敦大学的许可协议对我们施加了各种勤勉、付款和其他义务，包括我们向乔治城大学里程碑付款总额高达80美元万的义务，这取决于我们与许可产品相关的某些销售里程碑的实现情况，我们有义务就某些事件定期提交报告，并保持惯例的保险水平。乔治敦大学可能会因我们不付款、资不抵债、未能维持保险或未能履行重大义务而终止协议。我们有权提前60天书面通知，以任何理由终止协议。

我们与Dana-Farber癌症研究所(DFCI)的许可协议要求我们承担各种勤奋、付款和其他义务，包括我们向DFCI里程碑付款的义务，总金额高达约3,200美元万，视我们在特许产品方面是否达到某些监管和销售里程碑而定，定期提交报告并维持某些最低保险水平。在下列情况下，DFCI可以终止协议：(I)我们停止经营与许可产品有关的业务；(Ii)我们未能履行勤勉、保险、付款或任何其他重大义务；(Iii)我们或再被许可人的一名高级管理人员或再被许可人被判犯有与一个或多个许可产品的制造、使用、销售或进口有关的重罪；(Iv)我们破产；(V)我们在没有通知DFCI的情况下授予再许可，或其条款与协议所要求的再许可条款不符，或者(Vi)我们对许可产品提出专利挑战。我们有权提前90天书面通知，以任何理由终止协议。
根据我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和/或达纳-法伯癌症研究所之间的任何许可协议，可能会发生关于受此类许可协议约束的知识产权的纠纷，包括：
•根据适用的许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受适用许可协议约束的知识产权；
•我们在使用适用许可协议下的许可技术开发和商业化产品和技术方面的尽职义务，包括满足这些尽职义务的努力程度和具体活动；以及
•由我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。
如果围绕我们许可的知识产权的纠纷妨碍或损害我们以可接受的条款维护任何许可协议的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的产品或产品候选和技术。
临床试验的结果可能不支持我们的产品候选声明。
即使我们的临床试验按计划完成，我们也不能确定他们的结果是否支持我们候选产品的安全性和/或有效性，FDA或外国政府当局是否会同意我们对此类结果的结论，或者FDA或外国政府当局是否不会要求进行额外的临床试验。临床前试验和早期临床试验的成功并不确保以后的临床试验将会成功，而且后来的临床试验的结果往往不会复制以前的临床试验和临床前试验的结果。临床试验结果可能无法证明
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我们的候选产品对人类是安全的，对预期的适应症有效。这一失败可能会导致我们放弃某个候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。我们临床试验的任何延迟或终止都将延迟或阻止我们的营销申请(NDA和/或MAA)的提交，并最终影响我们获得批准并将我们的候选产品商业化并产生产品收入的能力。有关某些临床试验的信息，包括结果(阳性或阴性)，将根据每个国家的临床试验注册政策公开。竞争对手可以使用这些公开的信息来了解开发计划的进展情况。

产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。延迟或未能完成我们的任何临床试验可能会导致延迟提交我们的上市批准申请，并危及我们可能获得批准和从销售我们的产品中获得收入的能力。
要获得将任何候选产品商业化所需的批准，我们必须通过广泛的临床试验证明我们的候选产品在人体上是安全有效的。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。我们可能无法建立适用的监管机构认为具有临床意义的临床终点，临床试验在测试的任何阶段都可能失败。临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其候选产品的营销批准。

此外，我们目前或未来的临床试验可能会出现延迟，包括我们治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的Mavorixafor2期和3期临床试验。例如，由于新冠肺炎大流行，我们经历了临床试验地点激活的延迟，以及我们针对突发事件综合征进行的马伏里沙福临床试验中患者登记速度放缓。临床试验可能会因各种原因而延迟、暂停或终止，包括以下原因：
•延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就我们能够执行的试验设计达成协议；
•延迟或未能获得开始试验的授权，或不能遵守监管机构就临床试验的范围或设计施加的条件；
•无法、延迟或失败地确定和维护足够数量的试验站点，其中许多可能已经参与了相互竞争的临床试验计划；
•拖延或未能招募合适的受试者参加审判的；
•延迟或未能让受试者完成试验或返回治疗后跟进；
•临床场地和调查人员偏离试验规程，未按规定进行试验，或者退出试验的；
•延迟或未能与潜在合同研究机构(“CRO”)和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和试验地点可能会有很大差异；
•延迟或未能获得机构审查委员会(“IRB”)的批准，以在每个地点进行临床试验；
•因数据安全监测委员会(“数据安全监测委员会”)的否定或模棱两可的调查结果而导致的延误(如果有)；
•不明确或消极的结果；
•FDA、类似的外国监管机构的决定，或dsmb因安全问题或任何其他原因随时暂停或终止临床试验的建议；
•用于非临床研究或临床试验的药品供应不足；
•缺乏足够的资金来继续产品开发计划；
•影响我们临床试验的启动、患者登记、开发和操作的外部业务中断，包括突发公共卫生事件和不可预见的事件，如乌克兰战争；或
•政府规章或要求的变化。
完成临床试验的任何延迟或失败都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多因素导致，
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或导致，临床试验的开始或完成延迟也可能最终导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。
候选产品可能会导致不良的副作用，可能会延迟或阻止其上市审批，限制已批准标签的商业形象，或者在上市审批(如果有的话)后导致重大负面后果，包括撤回营销。
我们可能开发或获得的任何候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或FDA或其他监管机构中断、推迟或停止我们的临床试验，并可能导致更严格的标签限制，或者FDA或其他监管机构推迟或拒绝此类候选产品的上市批准。我们的临床试验结果可能会揭示这些或其他副作用的严重程度和流行程度，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。此外，任何与药物相关的副作用都可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量有限，我们的候选产品罕见而严重的副作用可能只会在接触候选产品的患者数量显著增加的情况下才会暴露出来。对于XOLREMDI和未来获得上市批准的任何其他候选产品，如果我们或其他人在此类批准后发现此类候选产品(或任何其他类似药物)造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
•监管部门可以撤回或限制对这类产品候选产品的批准；
•监管当局可能要求添加标签声明，如“方框”警告或禁忌症；
•我们可能被要求创建一份药物指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者；
•我们可能会被要求改变这些候选产品的分配或管理方式，进行额外的临床试验或改变候选产品的标签；
•监管机构可能需要风险评估和缓解策略来降低风险，其中可能包括用药指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具；
•我们可能会受到监管调查和政府执法行动的影响；
•我们可以决定在这些候选产品获得批准后将其从市场上移除；
•我们可能会被起诉，并对接触或服用我们的候选产品的个人造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受损。
我们认为，这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对受影响的产品或候选产品的接受，并可能大幅增加我们的产品或候选产品的商业化成本，并显著影响我们成功将我们的产品或候选产品商业化并创造收入的能力。
我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们候选产品的临床试验。
确定并使患者有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们在测试我们的候选产品时可以招募、招募和留住患者的速度，我们已经对我们可以招募患者参加临床试验的速度做出了某些假设。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募患者参与测试Mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的速度，以及完成所需的随访期。例如，由于新冠肺炎大流行，我们以前在一些临床试验中经历了较慢的登记速度。
如果我们无法确定参加我们临床试验的患者，或者患者出于任何原因不愿参加我们的临床试验，包括如果患者选择参加针对类似患者群体的竞争性临床试验，则我们可能会推迟招募患者、进行研究并获得监管部门对mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的批准的时间表。这些延误可能会导致成本增加，延误推进我们目前的
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或未来的候选产品、延迟测试我们候选产品的有效性或完全终止临床试验。
我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或期望的特征以在试验中实现多样性的患者，从而无法及时完成我们当前和未来的临床试验。特别是，我们目前正在评估Mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少症，这是一种罕见的疾病，可供临床试验的患者池有限。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者。如果我们在招募足够数量的患者来按计划进行临床试验时遇到困难，我们可能会被迫推迟、限制或终止正在进行或计划中的候选产品临床试验，这将推迟我们获得批准并从这些候选产品中获得产品收入的能力。

早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。
我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。解释早期试验的结果需要谨慎，这些试验通常规模较小，表明某些受试者出现了积极的趋势。招募更多受试者的后期临床试验的结果可能无法显示预期的安全性和有效性结果，或者与同一候选产品的早期试验结果不一致。出现不一致的原因有很多，包括试验设计、试验终点(或探索性研究中缺乏试验终点)、受试者群体、受试者数量、受试者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方，或早期试验缺乏统计能力。

从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，我们可能会遇到由于许多因素造成的监管延迟或拒绝，包括由于我们的候选产品开发期间监管政策的变化。任何此类延误都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。

我们不时公布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而改变，并受审核和验证程序的约束，可能导致最终数据发生重大变化。
有时，我们可能会公布临床试验的临时顶线或初步数据。临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或最重要的数据也要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据有很大不同。初步或最重要的数据可以包括，例如，关于登记在临床试验中的一小部分患者的数据，并且这种初步数据不应被视为指示、相信或保证登记在这种临床试验中的其他患者将获得类似的结果，或者来自这些患者的初步结果将被维持。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
与我们候选产品的营销和商业化相关的风险
*我们批准的产品和任何未来批准的产品仍可能面临未来的开发和监管困难，并将受到广泛的批准后监管要求。此外，我们批准的产品和任何未来批准的产品可能会受到营销限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求或如果我们的产品出现了意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
我们批准的产品和获得监管批准的候选产品将受到FDA和类似的外国监管机构的广泛持续要求，这些要求涉及安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监控、进出口、广告、促销、记录保存和报告。任何产品的安全性和有效性在获得批准后将继续受到FDA和类似的外国监管机构的密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在我们的任何候选产品获得批准后意识到新的安全信息，这些监管机构可能会要求更改标签，或者FDA可能会要求建立风险评估缓解战略(“REMS”)，对我们产品的指示用途或营销施加重大限制，或者对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督实施持续要求。进度报告要求每季度、每六个月和每年提交一次，视国家情况而定，如果发生严重不良事件，更频繁地提交进度报告。

我们批准的产品和获得上市批准的候选产品将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、cGMP要求、质量保证和相应的记录和文件维护以及关于向医生和
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记录保存。我们候选产品的上市批准可能会受到对该产品可能上市的指定用途的限制或其他批准条件的限制，或者包含昂贵的上市后测试和监测以监测药物的安全性或有效性的要求。FDA密切监管药品的批准后营销和促销，以确保它们只针对批准的适应症销售，并符合批准的标签的规定。

此外，药品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规。如果监管机构发现我们的产品存在以前未知的问题，如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或生产产品的设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。如果我们、我们的产品或候选产品或我们的产品或候选产品的制造设施未能遵守cGMP和其他适用的法规要求，FDA可能会采取其他措施：
•发出警告信；
•要求修改宣传材料或要求我们向医疗从业者提供更正信息；
•要求我们签订同意法令，其中可以包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚；
•寻求禁制令或施加民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管审批；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；
•暂停或对业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求；或
•扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们启动产品召回。
上述任何事件或处罚的发生，或监管机构或其他政府实体的任何其他制裁，都可能抑制我们将产品商业化和创造收入的能力。
FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广非标签用途，我们可能会承担重大责任。
FDA和其他监管机构严格监管可能对药品进行促销的声明。这些规定包括直接面向消费者的广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。FDA授予的任何监管批准仅限于FDA认为对其安全有效的那些适应症和患者群体。

虽然美国的医生可以选择并通常被允许为产品标签中未描述的用途以及与临床试验中测试并经监管机构批准的用途不同的用途开出产品处方，但我们推广我们任何产品的能力将仅限于FDA或此类其他监管机构特别批准的那些适应症和人群，如果我们被发现推广此类标签外用途，我们可能会承担重大责任。例如，联邦政府对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，在某些情况下还要求公司签订公司诚信协议或实施永久禁令，根据这些禁令改变或限制特定的促销行为。如果我们不能成功地管理我们的产品促销活动，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们批准的产品或候选产品在医院、医生、患者和医疗保健付款人中获得显著的市场接受度。
我们批准的产品可能不会得到医院、医生、医疗保健付款人、患者和医学界的市场接受。我们未来获得批准的任何经批准的产品或候选产品的市场接受度取决于许多因素，包括：
•临床试验证明的这些候选产品的有效性和安全性；
•产品候选获得批准的临床适应症；
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•医院、医生和患者接受该候选产品作为安全有效的治疗方法，特别是Mavorixafor和我们的其他候选产品将自己确立为我们正在追求的适应症的新护理标准的能力；
•与其相对成本相比，我们的产品和候选产品相对于替代疗法的潜在和可感知的优势；
•与我们的产品或候选产品有关的任何副作用的流行率和严重程度，包括马伏里沙福；
•我们有能力以具有竞争力的价格提供任何经批准的产品供销售；
•我们的产品和竞争产品进入市场的时机；
•我们的定价，以及第三方付款人和政府当局提供的保险和足够的补偿；
•相对方便和容易管理；以及
•我们的销售和营销努力以及我们未来潜在合作伙伴的努力的有效性。
我们的产品或候选产品可能会延迟进入医院或保险处方，或者在新药商业化的早期阶段可能会受到承保范围的限制。如果我们的产品或任何获得批准的候选产品未能获得医院、医生、患者或医疗保健付款人的市场认可，我们将无法产生显著的收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

*如果我们无法建立有效的销售和营销能力，或无法有选择地与第三方达成协议来销售和营销我们的产品或候选产品，我们可能无法成功地将我们已获批准的候选产品商业化。
尽管我们已经建立了销售或营销基础设施，但作为一个组织，我们在医药产品的销售、营销或分销方面没有经验。为了使我们批准的产品取得商业成功，我们保留了销售和营销责任，我们正在建立一个专注于在美国销售XOLREMDI的销售和营销基础设施。尽管我们的管理团队以前有过此类努力的经验，但不能保证我们将成功地建立这些业务。如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，我们可能无法产生产品收入，也可能无法盈利。我们还将与许多目前拥有广泛和资金充足的销售和营销业务的公司竞争。如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

建立我们自己的销售和营销能力，以及与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。

可能会阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：
•我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；
•销售人员无法接触到医生或对足够数量的医生进行有关开出任何未来产品的益处的培训；以及
•与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。

如果我们与第三方达成销售、营销和分销服务的安排，我们的产品收入或这些产品收入对我们的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的产品或候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的产品或候选产品商业化。

*我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。
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新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。

我们已经获得FDA的批准，将Mavorixafor用作每日一次的口服治疗，以增加12岁及以上突发综合征患者循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，并正在开发Mavorixafor，用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在用途。我们知道还有其他公司正在开发与Mavorixafor处于类似开发阶段的CXCR4抑制剂，包括BioLineRx、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和GlycoMimtics。据我们所知，似乎没有任何竞争对手正在开发治疗突发事件综合症或慢性中性粒细胞减少症的程序。对于慢性中性粒细胞减少症，FDA批准了非格列汀注射剂(G-CSF)和两种生物仿制药(Zarxio和Nivestym)，以减少有症状的先天性中性粒细胞减少症、周期性中性粒细胞减少症或特发性中性粒细胞减少症患者严重中性粒细胞减少症(如发热、感染、口咽溃疡)的发生率和持续时间.

在许多疾病中，这些药物联合使用以提高疗效。目前批准的一些药物疗法是品牌药物，受专利保护，其他药物是在仿制药的基础上提供的。这些批准的药物中有许多都是久负盛名的疗法，被医生、患者和第三方付款人广泛接受。保险公司和其他第三方付款人也可能鼓励使用非专利产品。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。这可能使我们很难实现我们的商业战略，即将我们的候选产品与现有疗法结合使用，或用我们的候选产品取代现有疗法。

我们的竞争对手可能会开发比我们正在开发的任何产品更有效、更安全、更方便或成本更低的产品，或者会使我们的候选产品过时或没有竞争力。我们的竞争对手也可能比我们获得候选产品的批准更早地从FDA或其他监管机构获得营销批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。

与我们相比，我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有更多的财力和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方可能会在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者注册，以及在获取与我们的计划相辅相成或必要的技术方面与我们竞争。

即使我们的一个候选产品获得了FDA的批准，我们的候选产品也可能永远不会在美国以外的地方获得批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。
FDA对美国候选产品的批准并不能确保该候选产品得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，外国监管机构的批准也不能确保其他国家的监管机构或FDA的批准。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。即使FDA批准了候选产品的上市，可比的外国监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造和营销。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，也可能比美国更繁琐，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，才能在该国获得销售批准。在某些情况下，我们打算对任何候选产品收取的价格也有待批准。根据欧洲市场管理局的意见，获得欧盟委员会对未来欧盟候选产品的批准将是一个漫长而昂贵的过程。即使一种候选产品获得批准，FDA或欧盟委员会(视情况而定)可能会限制该药物可能上市的适应症，要求在药物标签上贴上广泛的警告，或者要求昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。
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获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止未来任何候选产品在某些国家/地区的推出。

如果我们寻求批准将我们的候选产品在美国以外的地方商业化，与国际运营相关的各种风险可能会损害我们的业务。
如果我们寻求在美国以外的地区批准我们的候选产品，我们预计我们在商业化过程中将面临其他风险，包括：
•外国对批准治疗的不同监管要求；
•减少对知识产权的保护；
•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定；
•在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；
•外汇波动，这可能导致营业费用增加和收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务；
•国外报销、定价和保险制度；
•在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；
•因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而造成的生产短缺；以及
•地缘政治行动造成的业务中断，包括战争和恐怖主义，或自然灾害和公共卫生流行病。

我们或我们的合作伙伴可能不会寻求或可能寻求但永远不会获得监管部门的批准，以营销我们的产品，包括XOLREMDI，或在美国以外或任何特定国家或地区的候选产品。为了在美国境外销售任何产品，我们或我们的合作者必须建立并遵守其他国家/地区众多且各不相同的安全性、有效性和其他法规要求。批准程序因国家而异，可能涉及额外的非临床研究或临床试验、与控制的制造和分析测试相关的额外工作，以及额外的行政审查期限。在其他国家获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。一个国家的上市审批不能确保另一个国家的上市审批，但在一个国家获得上市审批的失败或拖延可能会对其他国家的监管流程产生负面影响。在其他国家/地区的上市审批流程可能会牵涉到上面详述的有关FDA在美国的审批的所有风险以及其他风险。特别是，在美国以外的许多国家，产品在商业化之前必须获得定价和报销批准。获得这一批准可能需要更多的研究和数据，并可能导致产品在这些国家推向市场的重大延误，从商业角度来看，考虑到市场机会或所需投资水平，这种投资可能是不合理的。即使我们或我们的合作者生成了我们或我们的合作者认为可能足以在美国以外的地区或国家/地区对我们的任何产品或候选产品提交监管批准申请的数据和信息，相关监管机构可能会发现我们或我们的合作者不符合批准要求，或者即使我们的申请获得批准，我们也可能有重大的批准后义务。

我们以前在这些领域没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都提出了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外推销自己的产品的过程非常具有挑战性。在获得监管部门批准或开始营销(如果获得批准)方面遇到的任何挫折或延迟
在我们或我们的合作者已决定生产的美国以外的国家或地区的候选产品
继续经营的商业意识可能会对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。

我们商业化的任何产品都可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的约束，这将损害我们的业务。
管理新药上市审批、定价、覆盖范围和报销的法律法规因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准上市或产品许可后开始，在一些市场，处方药定价即使在初步批准后仍受到政府的持续控制。因此，我们可能会受到价格法规的约束，推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长一段时间，并对我们能够从产品在该国销售中产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回投资XOLREMDI或未来候选产品的能力，即使这些候选产品获得了市场批准。
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我们能否成功地将XOLREMDI或未来的候选产品商业化，在一定程度上取决于政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。美国和欧盟医疗保健行业以及其他地方的一个主要趋势是控制成本。

政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的万亿第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确定XOLREMDI或我们商业化的任何其他产品是否可以获得保险和报销，如果有保险和报销，也不能确定报销水平。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。获得和维持对XOLREMDI的适当补偿可能特别困难，因为针对较小患者群体的药物通常价格较高。此外，第三方付款人可能会对价格更高的药品提出严格的报销要求，而任何竞争产品的推出都可能对最初收取的价格造成下行压力。如果无法获得报销或仅在有限程度上获得报销，我们可能无法成功地将我们获得市场批准的任何未来候选产品XOLREMDI商业化。即使获得了有利的覆盖和报销状态，未来也可能实施不太有利的覆盖政策和报销费率。

在获得新批准的药物的承保和补偿方面可能会有很大的延误，并且承保范围可能比适用的监管当局批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付任何药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。

报销率可能会根据药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为较低成本药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。在美国，第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。在欧盟，参考定价制度和其他措施可能会导致成本控制和价格下降。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里获得XOLREMDI(Mavorixafor)或任何未来批准的候选产品的承保范围和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集资金以开发更多候选产品和将产品商业化的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在一些国家，特别是欧洲联盟国家，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。

针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，并将面临更大的关于我们可能开发的任何产品的商业销售的风险。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
•减少我们管理层的资源，以推行我们的业务战略；
•对我们可能开发的任何产品的需求减少；
•损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；
•临床试验参与者的退出；
•为任何相关诉讼辩护的巨额费用；
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•对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；
•收入损失；
•增加保险成本；以及
•无法将我们可能开发的任何产品商业化。
尽管我们维持临床试验保险覆盖范围，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们预计，随着我们继续进行临床试验或开始任何产品的商业化，我们将需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额获得或维持保险，以满足可能出现的任何责任。

与政府监管相关的风险
*我们与客户和第三方付款人的关系受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。
我们拥有经过批准的商业化产品，我们还受到联邦政府以及我们开展业务所在司法管辖区的州和外国政府的额外医疗法律和法规要求以及执法的约束。医疗保健提供者和第三方付款人将在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们目前和未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销XOLREMDI或我们未来获得营销批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金(S)、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不适当地使用在招募病人进行临床试验的过程中收到的信息。请参阅截至2023年12月31日的财政年度Form 10-k中题为“企业-政府监管-其他医疗法律和合规要求”的年度报告部分。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了这些法律或任何其他可能适用的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、额外的报告要求和/或监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，并削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

当前和未来的法律可能会增加我们获得产品或候选产品的上市批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管改革以及拟议的改革可能会阻止或推迟候选产品的上市批准，限制批准后的活动，并影响我们未来销售任何获得营销批准的已批准产品或候选产品的能力。

我们无法预测未来可能会采取什么样的医疗改革举措。然而，我们预计ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们可能收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。这些法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少。联邦医疗保险或其他政府计划支付的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。

已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化可能会对我们的运营产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止我们未来候选产品的上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后的约束
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条件和其他要求。此外，美国最高法院2024年6月推翻既定判例法的裁决尊重了监管机构对模棱两可的法定语言的解释，这给FDA的法规、政策和决定可能在多大程度上受到越来越多的法律挑战、拖延和/或更改带来了不确定性。

请参阅截至2023年12月31日的财政年度的Form 10-k年度报告中题为“企业-政府监管-药品覆盖范围、定价和报销”和“企业-政府监管-医疗改革”的章节。

我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，这可能会对其业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的业务受到反腐败法律的约束，包括《反海外腐败法》(FCPA)和其他反腐败法律，这些法律适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家/地区。《反海外腐败法》和这些其他法律一般禁止我们、我们的官员、员工和中介机构向政府官员或其他人行贿、受贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他商业利益。我们未来可能在可能违反《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，并可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们根据《反海外腐败法》或当地反腐败法律承担责任。此外，我们无法预测其国际业务未来可能受到的监管要求的性质、范围或影响，也无法预测可能以何种方式管理或解释现有法律。
我们还受制于管理我们国际业务的其他法律和法规，包括由美国政府和欧盟或英国当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和人员的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，我们统称为贸易控制法。

不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反海外腐败法》和其他反腐败法律或贸易管制法律，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。同样，对美国或其他当局可能违反《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易控制法的任何调查，也可能对我们的声誉、业务、运营结果和财务状况产生不利影响。

美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。

FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务造成不利影响。例如，在过去几年中，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA和SEC，不得不解雇FDA，SEC和其他政府雇员，并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，在我们作为上市公司的运营中，未来政府关闭可能会影响我们进入公开市场和获取必要资本以适当资本化和继续运营的能力。

与我们对第三方的依赖相关的风险
我们在大规模临床或商业规模生产我们的产品或候选产品方面经验有限，而且没有生产设施。我们目前依赖于一家第三方制造商生产用于mavorixafor的有效药物成分(“原料药”)，以及一家生产mavorixafor成品的制造商。
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胶囊。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。
为了满足我们对临床用品的预期需求，以通过监管批准和商业制造来支持我们的开发活动，我们目前与之合作的制造商将需要增加其生产频率和/或生产规模，否则我们将需要寻找更多或替代制造商。如果我们目前使用的制造商不能满足需求，或者如果我们遇到任何问题，我们还没有找到替代供应商。如果出现此类问题，并且我们无法安排替代第三方制造来源，我们无法找到能够复制现有制造方法的替代第三方，或者我们无法以商业合理的条款或及时这样做，我们可能无法完成我们候选产品的开发，或者无法营销或分销这些产品。

依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造我们的产品或候选产品，我们就不会受到这些风险的影响，包括依赖第三方的法规遵从性和质量保证，第三方由于我们无法控制的因素(包括未能合成和制造我们的候选产品或我们可能最终根据我们的规格进行商业化的任何产品)而违反制造协议的可能性，以及第三方根据其自身的业务优先级终止或不续订协议的可能性。此外，FDA和其他监管机构要求我们的产品或我们最终可能商业化的候选产品必须按照cGMP和类似的外国标准生产。药品制造商和参与生产和分销批准药品的其他实体必须向FDA和一些州机构登记其机构，并接受定期突击检查，以确保符合cGMP要求。对制造工艺的更改受到严格监管，通常需要事先获得FDA或其他监管机构的批准才能实施。FDA的要求还要求调查和纠正与cGMP的任何偏差，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商提出报告和文件要求。因此，制造商必须继续在生产和质量控制方面花费时间、金钱和精力，以保持cGMP的合规性。我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能扩大制造流程，包括未能交付足够数量的候选产品或产品(如果它们及时获得批准)，都可能导致我们的任何候选产品延迟或无法获得监管部门的批准。此外，这种失败可能成为FDA发出警告信、撤回之前授予我们的候选产品的批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押、完全或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待决的申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进出口、禁令或施加民事和刑事处罚。

我们当前的制造商和任何未来的制造商可能无法以制造商业上成功的产品所需的成本、数量或及时的方式制造我们的产品或候选产品。如果我们成功将任何候选产品商业化，我们可能需要建立大规模商业制造能力。此外，随着我们药物开发管道的增加和成熟，我们对临床研究和商业生产能力的需求也将更大。我们在商业规模生产药品方面的经验有限，其中一些制造商将需要扩大生产规模，以满足我们对商业生产的预期需求，而这一需求的满意度可能无法及时得到满足。

我们依靠第三方CRO进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究组织(CRO)和临床数据管理组织来监控和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。虽然我们只控制他们活动的某些方面，但我们有责任确保我们的每项研究都是按照适用的议定书和法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。我们还依赖第三方根据良好实验室实践或GLP要求以及适用的1966年《实验动物福利法》要求进行临床前研究。我们、我们的CRO和我们的临床试验站点必须遵守法规和当前的良好临床实践(GCP)以及类似的国外要求，以确保患者的健康、安全和权利在临床试验中得到保护，并确保数据的完整性。监管机构通过定期检查试验赞助商和试验场地，确保遵守GCP要求。如果我们、我们的任何CRO或我们的临床试验站点未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验或特定站点中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。

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我们的CRO不是我们的员工，除了根据我们与此类CRO的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们正在进行的临床和临床前计划中。如果CRO未能成功履行其合同义务或达到预期的时间表，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或成功将其商业化。因此，我们的运营结果和我们候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。

我们供应链的中断可能会推迟我们产品的商业销售。
供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们目前依赖单一来源的马伏沙芬供应商，以及马伏里沙福成品胶囊的单一供应商。如果这两家单一来源供应商中的任何一家在其制造设施遭遇重大自然灾害或人为灾难，我们将无法在商业规模上生产Mavorixafor，直到找到合格的替代供应商。虽然存在替代供应来源，但具有必要的制造和监管专门知识和设施的第三方供应商的数量有限，而且安排替代供应商的费用可能很高，而且需要大量时间。在为正在进行的临床研究提供产品或候选产品或其关键材料方面的任何重大延误，都可能大大推迟我们的临床研究、产品测试以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们或我们的制造商在监管机构批准我们的候选产品后无法购买这些关键材料，我们候选产品的商业发布将被推迟，这将削弱我们从销售我们的候选产品中获得收入的能力。

我们的员工、首席调查员、CRO、CMO和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们面临员工、首席调查员、CRO、CMO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或可比外国监管机构的类似法规、向FDA或可比外国监管机构提供准确信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及可比外国监管机构制定和执行的类似法律法规、未能准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。员工或第三方的不当行为也可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止这种行为而采取的预防措施(如员工培训)可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守此类法律或法规而引发的其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

我们已经建立并在未来可能寻求有选择地建立合作，如果我们不能以商业合理的条件建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们的药物开发计划和我们候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，开发这些候选产品并进行潜在的商业化。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的优点以及行业和市场条件的情况下对这种所有权提出挑战，就可能存在这种不确定性。协作者还可以考虑替代产品候选，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与产品候选进行的协作更具吸引力。

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我们可以依赖这样的合作来开发我们的候选产品并将其商业化。如果这些合作不成功，我们可能无法利用我们候选产品的市场潜力。
我们已经，并可能在未来有选择地寻找第三方合作伙伴，以开发和商业化我们的候选产品。我们任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们可能会对我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。
涉及我们的候选产品的协作给我们带来了许多风险，包括：
•协作者在确定他们将应用于这些协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；
•合作者不得对我们的候选产品进行开发和商业化，或可根据临床试验结果、合作者战略重点的变化或可用资金或外部因素(如转移资源或产生竞争优先级的收购)选择不继续或续订开发或商业化计划；
•合作者可以推迟临床试验，为临床试验计划提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求临床试验候选产品的新配方；
•合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品或产品竞争的产品，如果合作者认为有竞争力的产品更有可能成功开发或可以以比我们的更具经济吸引力的条款商业化；
•拥有一个或多个候选产品或产品的营销和分发权的合作者可能不会将足够的资源用于此类药物的营销和分销；
•合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而招致诉讼，从而危及我们的专有信息或使我们面临潜在的诉讼；
•合作者和我们之间可能发生纠纷，导致我们的候选产品或产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源；
•如果我们经历控制权的变更，我们可能会在合作中确定的情况下失去某些有价值的权利；
•合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外资金来进一步开发或商业化适用候选产品；以及
•合作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致产品或候选产品的开发或商业化。此外，如果我们未来的合作伙伴参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

与我们的知识产权有关的风险
最近的法律和美国法院的裁决使我们很难预测专利将如何在我们的行业中颁发或执行。
美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。
在过去的十年里，专利法和美国专利商标局(USPTO)的规则发生了许多变化，这可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。例如，2011年签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act，简称AIA)，包括从“先发明”制度过渡到“先申请”制度，并改变了对已颁发专利的挑战方式。允许第三方对新颁发的专利提出质疑的某些变化，如建立各方间审查程序，于2012年9月16日生效。在这些诉讼中挑战专利所需的举证责任比在地区法院诉讼中要低，生物制药行业的专利已经利用这些新的授权后挑战成功地提出了挑战。此外，美国最高法院近年来对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了特定情况下可获得的专利保护范围，要么在特定情况下削弱了专利权人的权利。取决于美国国会、联邦法院和
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对于美国专利商标局来说，与友邦保险相关的专利法的这些实质性变化可能会进一步削弱我们获得新专利或执行我们现有专利的能力，以及我们未来可能获得的专利，所有这些都可能损害我们的业务。

此外，从事生物制品和药品的开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。我们不能向您保证，我们为我们的技术和产品寻求专利保护的努力不会受到上述变化、未来地区法院案件裁决或USPTO发布的指导或程序变化的负面影响。我们无法完全预测最高法院的裁决可能会对生命科学公司未来获得或执行与其产品和技术相关的专利的能力产生什么影响。

此外，尽管最高法院在Myriad案中裁定，自然产生的DNA的孤立片段不是符合专利资格的标的，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利主张，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效立场来为自己辩护，或者付费获得这些主张的许可。在上述任何情况或涉及第三方知识产权的其他情况下，如果我们未能成功抗辩专利侵权索赔，我们可能被迫支付损害赔偿金或受到禁令的限制，以阻止我们使用专利标的。这样的结果可能会损害我们的业务。

如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。
我们依靠我们的能力来保护我们的专有技术。我们依赖商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方达成的保密、许可和其他协议，所有这些只提供有限的保护。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家就我们的专有技术和产品获得和保持专利保护的能力。在我们根据许可协议有权这样做的地方，我们寻求通过在美国和海外提交与我们的业务重要的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，我们的专利的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值，包括那些由第三方授权给我们的专利权，都是高度不确定的。

我们采取的监管和保护我们专有权利的步骤可能不足以防止我们的专有信息被挪用或侵犯我们的知识产权，无论是在美国国内还是国外。根据我们目前颁发的任何专利已经授予的权利，以及根据未来颁发的专利可能授予的权利，可能无法为我们提供我们正在寻求的专有保护或竞争优势。如果我们无法为我们的技术和产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够充分，我们的竞争对手可能会开发和商业化类似或优于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。

关于专利权，我们不知道我们的任何产品或候选产品的任何未决专利申请是否会导致颁发保护我们的技术或产品的专利，或者这些专利将有效地阻止其他公司将具有竞争力的技术和产品商业化。我们的待决申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到此类申请的专利颁发。此外，审查过程可能需要我们或我们的许可人缩小索赔范围，这可能会限制可能获得的专利保护范围。尽管我们与Genzyme的许可协议包括许多独家授权给我们的专利，但专利的发布并不是关于其发明性、范围、有效性或可执行性的决定性结论，我们拥有或从第三方获得许可的已发布专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致专利保护的丧失、此类专利的权利要求缩小、或此类专利的无效或不可执行性，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和产品的专利保护期限。防止未经授权使用我们的专利技术、商标和其他知识产权是昂贵、困难的，在某些情况下可能是不可能的。在某些情况下，可能很难或不可能发现第三方对我们知识产权的侵犯或挪用，即使是与已发布的专利主张有关的侵权行为也是如此，而要证明任何此类侵权行为可能更加困难。

我们可能会被要求支付巨额费用来获得我们的知识产权，并且我们不能确保我们将为我们的候选产品获得有意义的专利保护。
专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，我们也有可能无法
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在我们的开发和商业化活动中作出的其他发明在公开披露之前确定其可申请专利的方面，从而使其获得专利保护为时已晚。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在我们起诉专利的任何国家/地区都能获得专利期限的延长。这包括在美国根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》，该法案允许在涵盖经批准的产品的专利到期后将专利期延长至多五年，如果该产品的商业营销或使用是第一次被允许的商业营销或使用，且只要专利的剩余期限不超过14年。但是，适用当局，包括美国的FDA和其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比其他情况下更早推出他们的产品。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，这些外国法律也可能会发生变化。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，有时根本不发表。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个提出我们拥有的或许可的专利或未决专利申请中要求的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他要求。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动作出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果所有维护费都及时支付，专利的自然到期时间通常为自最早的美国非临时申请日起20年。专利权的有效期是有限的，但专利权的有效期和保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期届满，我们可能会面临竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。鉴于新产品候选的开发、测试和监管审查需要大量的时间，保护这些候选的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。

我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
对我们来说，任何专利诉讼或其他程序的成本，即使解决对我们有利，也可能是巨大的。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财政资源要大得多。专利诉讼和其他诉讼也可能会占用大量的管理时间。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。

竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的知识产权，包括可能向我们颁发或由我们许可的专利。因此，我们可能会被要求提出索赔，以努力阻止第三方侵权或未经授权的使用。任何此类索赔
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可能会促使这些当事人对我们提出反诉，包括指控我们侵犯了他们的专利或其他知识产权。这可能是令人望而却步的昂贵，特别是对于像我们这样规模的公司来说，而且非常耗时，即使我们成功了，我们可能获得的任何金钱损害赔偿或其他补救措施也可能没有商业价值。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们所主张的知识产权无效或不可强制执行，或者可以以我们的知识产权不涵盖其技术为由拒绝阻止另一方使用争议技术。任何诉讼或辩护程序中的不利裁决可能会使我们的知识产权面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。

如果我们的专利或其他知识产权的广度或强度受到损害或威胁，可能会允许第三方将我们的技术或产品商业化，或者导致我们无法在不侵犯第三方知识产权的情况下将我们的技术和产品商业化。此外，第三方可能会被劝阻与我们合作。
美国专利商标局或其外国同行提起的干扰或派生程序对于确定与我们的专利申请有关的发明的优先权可能是必要的，我们也可能参与其他程序，如美国专利商标局或其外国同行的复审程序。由于制药领域的激烈竞争，这类诉讼的数量可能会增加。这可能会推迟对我们未决专利申请的起诉，或者影响我们未来可能获得的任何专利的有效性和可执行性。此外，任何此类诉讼、提交或程序可能会对我们不利，即使成功，也可能导致巨额成本和我们管理层的分心。

此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，与我们经营的领域相关的知识产权法仍在发展中，因此，专利和其他知识产权在我们行业中的地位可能会发生变化，而且往往是不确定的。我们可能不会在任何此类诉讼或保护我们的技术的其他努力中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业价值。在这类诉讼过程中，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，我们普通股的市场价格可能会受到严重损害。

如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是多个许可协议的缔约方，可能需要从其他方获得更多许可，以推进我们的研发活动或允许我们当前的候选产品和我们未来可能确定和追求的任何产品商业化。我们目前的许可协议强加给我们，我们预计未来的许可协议将强加给我们各种开发、勤奋、商业化和其他义务。尽管我们做出了努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了此类许可协议下的义务，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可能获得寻求监管部门批准并销售与我们相同的产品的自由，我们可能被要求停止我们的候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
此外，根据许可协议，可能会产生关于知识产权的争端，包括：
•根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的候选产品、技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•根据我们的合作开发关系，对专利和其他权利进行再许可；
•我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及
•专利技术发明的优先权。
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能容易受到多种解释。可能出现的任何合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术权利的范围，或增加我们认为的相关协议下的财务或其他义务，这两种义务都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们已授权的知识产权的争议阻碍或损害我们维持当前的能力，
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如果按照商业上可接受的条款进行许可安排，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

有时，我们可能需要依赖专有技术的许可证，这些许可证可能很难获得或成本很高，或者我们可能会失去某些难以更换的许可证。
我们可能需要获得由第三方持有的专利和其他专有权利的许可，才能开发、制造和营销我们的候选产品。如果我们不能以商业上合理的条款及时获得这些许可证并维护这些许可证，我们在商业上推销我们的候选产品的能力可能会受到限制或阻止，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生重大不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，以及使用我们的专有技术而不侵犯第三方专有权利的能力。我们可能会成为未来与我们的产品和技术有关的知识产权对抗诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括美国专利商标局的干扰和各种授权后诉讼、非美国反对程序和德国无效诉讼。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。

由于任何此类侵权索赔，或为了避免潜在索赔，我们可能会选择或被迫向第三方寻求知识产权许可。这些许可证可能不以可接受的条款提供，或者根本不提供。即使我们能够获得许可，许可也可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，授予我们的权利可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得相同知识产权的许可。最终，如果由于实际或威胁的侵权索赔，我们无法以可接受的条款获得相关知识产权的许可，我们可能会被阻止将候选产品或技术商业化，或被迫停止某些方面的业务运营。此外，如果我们试图修改候选产品或技术，或开发替代方法或产品来应对侵权索赔或避免潜在索赔，我们可能会招致巨额成本、产品推出延迟或销售中断。最终，这样的努力可能不会成功。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。

知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，可能会从我们的核心业务中分流大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响，并对我们筹集额外资金的能力产生负面影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。因此，尽管我们作出了努力，但我们
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可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

我们的商业秘密很难保护，如果我们不能保护我们的商业秘密，我们的商业和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的一些技术和候选产品申请专利外，我们还依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与能够接触到这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密、非竞争、非征集和发明转让协议，规定他们有义务将他们在为我们工作的过程中开发的任何发明转让给我们。然而，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密的每一方签署了这些协议，或者我们已经签署的协议将提供足够的保护。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。因此，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。监管未经授权的披露是困难的，我们不知道我们所遵循的防止此类披露的程序是否足够或将会是足够的。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们作为商业秘密保护的任何技术或信息是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手，或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。

我们可能会受到指控，称我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。
我们的员工，包括我们的高级管理层成员，以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。所有这些个人，包括我们高级管理层的每一名成员，都签署了与该先前雇用有关的专有权、保密和竞业禁止协议。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到指控，即我们或这些员工使用或披露了任何此类员工前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们不知道有任何与这些事项或与我们高级管理层的协议有关的威胁或悬而未决的索赔，但未来可能需要提起诉讼来抗辩此类索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
对我们在世界各地的所有候选产品申请、起诉和捍卫专利的费用将高得令人望而却步。总的来说，我们已通过欧洲专利局在以下司法管辖区为我们的知识产权寻求专利保护：美国、加拿大、中国、日本和欧洲各国。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药有关的专利和其他知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们专利的行为或违反我们所有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区执行我们的专利权的诉讼可能会导致大量成本，并转移我们的努力和注意力，从我们的业务的其他方面。

作为另一个例子，近年来欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，新的单一专利制度可能会在2023年底之前引入，这将对欧洲的专利产生重大影响，包括在引入这种制度之前授予的专利。在单一专利制度下，欧洲的申请很快将有权在授予专利后成为单一专利，该专利将受
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统一专利法院(UPC)。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。在UPC实施之前授予的专利将可以选择退出UPC的管辖范围，而作为UPC国家的国家专利保留。仍在UPC管辖范围内的专利可能容易受到基于UPC的单一撤销挑战，如果成功，可能会使UPC签署国的所有国家的专利无效。我们不能肯定地预测任何潜在变化的长期影响。

与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险

我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在技术熟练的生物技术人才竞争环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。
由于我们的业务具有专业的科学和管理性质，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。我们还高度依赖我们目前的管理团队成员，包括我们的首席执行官Paula Ragan博士。失去这些个人提供的服务将对实现我们的目标产生不利影响。这些人可以在任何时候离开我们的工作，因为他们是“随意”的雇员。有效的继任规划对我们的长期成功也很重要。如果不能确保知识的有效转移和关键员工的平稳过渡，可能会阻碍我们的战略规划和执行。虽然我们预计，如果我们整合新任命的干事和管理人员，我们将参与一个有序的过渡进程，但我们面临与管理过渡有关的各种风险和不确定因素，包括将管理人员的注意力从业务关切上转移，未能留住其他关键人员，或失去机构知识。此外，失去任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延误，并损害我们的业务。
我们的成功将取决于我们能否留住我们的管理团队和其他关键员工，以及在未来吸引和留住合格的人才。失去某些高级管理人员或关键员工的服务可能会阻碍或推迟我们战略目标的实施和完成，或者将管理层的注意力转移到寻找合格的继任者上。制药领域对合格人才的竞争非常激烈，我们不能保证我们能够留住现有人员，或者吸引和留住我们业务发展所需的新的合格人员，或者招聘合适的继任者。

我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。
截至2024年6月30日，我们拥有127全职员工。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们可能需要更多的管理、运营、开发、销售、营销、财务和其他资源。我们现有的管理、人员和系统将不足以支持未来的增长。未来的增长将使我们的员工承担更多的责任，包括：
•有效管理我们的临床试验；
•识别、招聘、维持、激励和整合更多的员工；
•有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、承包商和其他第三方的合同义务；
•改善我们的管理、发展、营运和财务制度；以及
•扩建我们的设施。
随着我们业务的扩大，我们将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作和临床试验，并招聘、培训和整合更多的管理、行政、研发以及销售和营销人员。我们可能无法完成这些任务，如果我们没有完成其中任何一项任务，可能会阻碍我们成功地发展公司。

制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的技术和产品过时或缺乏竞争力。
制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的某些产品过时或失去竞争力。在肿瘤学适应症的治疗开发中尤其如此，正在迅速开发新产品和产品组合，以改变患者的治疗模式。不能保证我们的候选产品将是最好的，具有最好的安全性，第一个上市，或最经济的制造或使用。引入竞争性疗法作为我们候选产品的替代品可能会极大地降低这些开发项目的价值或成功将这些候选产品商业化的机会，这可能会对我们的长期财务成功产生实质性的不利影响。
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我们将与美国和国际上的公司竞争，包括大型制药和化学公司、专业CRO、研发公司、大学和其他研究机构。我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财力以及销售和营销能力，在药品的临床测试和人体临床试验方面拥有更丰富的经验，在获得FDA和其他监管机构批准方面也拥有更多经验。此外，我们的一些竞争对手可能拥有更低的开发和制造成本。

我们在很大程度上依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞或数据丢失，包括任何网络安全事件，都可能危及与我们业务相关的敏感信息，阻止我们访问关键信息，或使我们承担责任，从而损害我们有效运营业务的能力，并对我们的业务和声誉产生不利影响。

在我们的正常业务过程中，我们、我们的合同研究组织和我们依赖的其他第三方收集和存储敏感数据，包括受法律保护的患者健康信息、关于我们员工的个人身份信息、知识产权和专有业务信息。我们使用现场系统管理和维护我们的应用程序和数据。这些应用程序和数据包含各种业务关键信息，包括研发信息以及业务和财务信息。

这些关键信息的安全处理、存储、维护和传输对我们的运营和业务战略至关重要。此外，尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统和与我们签约的第三方的计算机系统仍容易受到网络攻击、计算机病毒、入侵、未经授权的访问、因员工错误或渎职或其他中断而造成的中断，或自然灾害、恐怖主义、战争和电信及电气故障造成的损害。

此外，我们实施了一种工作模式，使我们几乎所有的员工都能定期远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。任何此类事件都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能会被未经授权的各方访问，公开披露、丢失或被盗。我们采取了旨在发现和应对此类安全事件以及违反隐私和安全任务的措施。任何此类信息的获取、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任、政府执法行动和监管处罚。未经授权的访问、丢失或传播也可能扰乱我们的运营，包括我们进行研究、开发和商业化活动的能力，处理和准备公司财务信息的能力，管理我们业务的各种销售、一般和行政方面的能力，并损害我们的声誉，此外，还可能需要大量资源来补救，任何这些都可能对我们的业务产生不利影响。临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。此外，不能保证我们会迅速发现任何此类破坏或安全漏洞，如果有的话。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的研究、开发和商业化努力可能会被推迟。

我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们的净营业亏损(“NOL”)结转可能到期而未使用，并且由于其有限的期限或美国税法的限制而不能用于抵消未来的纳税义务。截至2023年12月31日，美国联邦和州的NOL分别为40000美元万和38900美元万。根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL仅允许结转20年。根据经CARE法案修改的税法，我们在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但联邦NOL的扣减可能是有限的，特别是2020年12月31日之后开始的纳税年度。目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守《税法》和《关爱法案》。

经修订的1986年《国内税法》第382节(“第382节”)载有限制所有权变更公司利用其营业净亏损(“NOL”)和截至所有权变更之日存在的税收抵免的能力的规则。根据规定，这样的所有权变更通常是指在三年滚动期间内公司股票所有权超过50%的任何变更。这些规则通常侧重于规则认为直接或间接拥有公司5%或更多股票的股东的所有权变化，以及公司新发行股票引起的任何所有权变化。自我们成立以来，我们经历了多次所有权变更，并正在进行一项研究，以评估所有权变更是否发生，以及这些所有权变更是否会限制我们未来对NOL结转的使用。根据第382条的规定，未来的所有权变更可能会进一步限制每年可用于抵消未来应纳税所得额的NOL结转金额。
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我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。
我们的大力神贷款协议以对我们几乎所有资产(不包括知识产权)的留置权为担保。这笔贷款包含各种契约，限制了我们从事特定类型交易的能力。这些公约限制了我们的能力，其中包括：
•出售、转让、租赁或处置某些资产；
•招致债务；
•扣押或允许对某些资产进行留置权；
•进行一定的投资；
•进行某些限制性付款，包括支付我们普通股的股息、回购或分配；以及
•与附属公司进行某些交易。

根据我们的大力神贷款协议，我们也有一个契约，要求我们在2025年1月之前保持最低现金水平为2,000万，此后在大力神贷款协议下的未偿还借款的水平上高于我们的未偿还借款的20%，并受某些运营契约的约束。

我们的业务可能会受到经济低迷、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件(如乌克兰和加沙战争)或其他宏观经济状况的不利影响，这些情况在过去和未来都可能对我们的业务和财务业绩产生负面影响。
包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和破坏，除其他外，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升和经济稳定的不确定性。例如，新冠肺炎大流行导致广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美国联邦储备委员会(Federal Reserve)最近多次加息，以回应人们对通胀的担忧，并可能再次加息。更高的利率，加上政府支出减少和金融市场波动，可能会增加经济的不确定性。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争，如乌克兰或加沙的战争，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利条件获得，成本更高，或更具稀释作用。通货膨胀率的上升可能会增加我们的成本，包括劳动力和员工福利成本，从而对我们产生不利影响。


与我们普通股所有权相关的风险

我们的股价一直是，而且很可能会继续波动和大幅波动。
我们普通股的市场价格一直并可能继续受到重大波动的影响。从历史上看，制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格波动特别大。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
•我们成功地将XOLREMDI商业化的能力；
•我们或我们的合作者开发候选产品并进行临床试验以证明这些候选产品是安全有效的能力；
•我们或我们的合作者为候选产品获得监管批准的能力，以及获得此类批准的延迟或失败；
•我们的任何候选产品未能证明安全性和有效性，未能获得监管部门的批准并取得商业成功；
•未能维护我们现有的第三方许可证、制造和供应协议；
•我们或我们的许可人未能起诉、维护或执行我们的知识产权；
•适用于我们当前或未来候选产品的法律或法规的变化；
•无法获得足够的候选产品供应，或无法以可接受的价格这样做；
•监管当局的不利决定；
•我们的竞争对手推出新的或竞争对手的产品；
•未能达到或超过我们可能向公众提供的财务和发展预测；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药业的看法；
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•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺；
•与专有权有关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得知识产权保护的能力；
•关键人员的增减；
•重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；
•我们就我们的业务、财务状况和/或运营的重大发展发布的公告；
•如果证券或行业分析师没有发表关于我们的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表了不利或误导性的意见；
•同类公司的市场估值变化；
•总体宏观经济、政治和市场状况以及美国和国外金融市场的总体波动；
•未来出售我们的普通股或我们的股东；
•本公司普通股成交量；
•对我们市场的一般负面宣传，包括对此类市场的其他产品和潜在产品的负面宣传；
•改变医疗保健支付制度的结构；
•我们财务业绩的期间波动;以及
•本年度报告中“风险因素”一节和其他部分所描述的其他因素
此外，在股票市场交易的公司经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本业务模式或前景没有根本改变。广泛的市场和行业因素，包括潜在的经济状况恶化和其他不利影响，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，无论我们的实际经营业绩如何。在过去，在一家公司的证券市场价格波动之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和声誉。

“细价股”规则可能会使买卖我们的证券变得困难，这可能会降低我们的股票的流动性，并使投资者更难买卖我们的证券。
我们的证券交易受美国证券交易委员会“细价股”规则的约束，预计在可预见的未来，我们证券的交易将继续受细价股规则的约束。美国证券交易委员会通过的规定一般将细价股定义为市场价格低于每股5美元的任何股权证券，但有某些例外情况除外。这些规则要求，任何向先前客户和认可投资者以外的人推荐我们的证券的经纪交易商，必须在出售前为购买者做出特别的书面适宜性确定，并收到购买者执行交易的书面协议。除非有例外情况，否则规例规定在涉及细价股的任何交易前，须提交一份披露时间表，解释细价股市场及与细价股交易有关的风险。此外，经纪-交易商必须披露支付给经纪-交易商和注册代表的佣金以及他们提供的证券的当前报价。这些要求对经纪交易商造成的额外负担可能会阻碍经纪交易商推荐我们证券的交易，这可能会严重限制我们证券的流动性，从而对我们证券的市场价格产生不利影响。

如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场将在一定程度上受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和意见。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。

我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。
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目前的预期是，我们将保留未来的收益，为业务的发展和增长提供资金。此外，我们债务协议的条款禁止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。根据我们与大力神现有的贷款和担保协议，我们被禁止宣布或支付任何现金股息。

在公开市场上出售我们普通股的大量股票可能会导致我们的股票价格下跌。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。 我们无法预测销售，特别是我们的董事、高管和大股东的销售，可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。

此外，我们已提交S-8表格的登记声明，登记普通股的发行，但须受我们的股权激励计划下已发行或预留供未来发行的期权或其他股权奖励所规限。根据这些注册声明登记的股票可在公开市场出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及在我们联属公司的情况下遵守第144条。

如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
我们须遵守经修订的1934年证券交易法(下称“交易法”)、2002年的萨班斯-奥克斯利法案以及纳斯达克股票市场的规则和条例(“纳斯达克”)的报告要求。根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条(“第404条”)，我们必须对我们的财务报告内部控制进行系统和过程评估和测试，以便我们的管理层在本年度报告中报告我们的财务报告内部控制的有效性。

对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们的独立注册会计师事务所在需要时进行的任何后续测试，都可能揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是重大缺陷或重大弱点，或可能需要对我们的综合财务报表进行前瞻性或追溯性更改，或发现其他需要进一步关注或改进的领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。

根据第404条，从本年度报告开始，我们必须由我们的管理层提交一份关于财务报告的内部控制的报告。然而，尽管我们仍然是一个非加速申报机构，我们将不会被要求包括一份由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的证明报告。当我们不再是一家较小的报告公司，不再符合非加速申报的资格时，我们将被要求产生大量额外的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务功能，以便纳入此类证明报告。

我们未来可能会发现我们的内部财务和会计控制系统和程序中的弱点，这些弱点可能导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。如果我们发现我们的内部控制存在一个或多个重大弱点，投资者可能会对我们合并财务报表的可靠性失去信心，我们的股票市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。

我们是一家“较小的报告公司”，无法预测适用于较小的报告公司的报告要求降低是否会降低我们的证券对投资者的吸引力。
自2024年6月30日起，根据《交易法》，我们是一家“较小的报告公司”。如果(I)非关联公司持有的我们普通股的市值低于25000美元万或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于10000美元万，并且非关联公司持有的我们普通股的市值低于70000美元万，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。作为一家较小的报告公司，我们可能依赖于某些豁免
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向较小的报告公司提供的披露要求，包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。只要我们仍然是一家规模较小的报告公司，我们就被允许并打算依赖这种豁免，使其不受适用于其他非较小报告公司的公众公司的某些披露和其他要求的限制。

我们无法预测投资者是否会认为我们的证券吸引力下降，因为我们可能会依赖适用于较小报告公司的豁免和减少的披露义务。如果一些投资者因此发现我们的证券吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

我们可能会卷入证券集体诉讼或股东派生诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务，而保险覆盖范围可能不足以支付所有成本和损害。
在过去，证券集体诉讼或股东派生诉讼往往伴随着某些重大的商业交易，例如出售业务部门或宣布合并。这一风险与我们尤其相关，因为生物制药公司近年来经历了大幅的股价波动。我们未来可能会卷入这种类型的诉讼。诉讼的结果必然是不确定的，我们可能会被迫花费大量资源来为此类诉讼辩护，我们可能不会获胜。监督和防范法律行动对我们的管理层来说是耗时的，并损害了管理层将内部资源充分集中在我们的业务活动上的能力。此外，我们可能会招致与任何此类诉讼相关的大量法律费用和费用。我们没有为与任何此类潜在诉讼相关的任何潜在责任建立任何准备金。我们有可能在将来作出判决或就金钱损害索赔达成和解。我们目前为其中一些潜在的债务维持保险范围。其他潜在的责任可能不在保险范围内，保险公司可能会对保险范围提出争议，或者保险金额可能不足以支付赔偿。此外，某些类型的损害可能不在保险范围内，所有或某些形式的责任的保险可能在未来变得不可用或昂贵得令人望而却步。在一个或多个法律问题或诉讼中做出有损我们利益的决定，可能会导致我们支付巨额损害赔偿金或罚款，并可能对我们的声誉、财务状况和运营结果产生重大不利影响。

我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们公司章程和章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些条款包括：
•建立一个分类的董事会，不是所有董事会成员都是一次选举产生的；
•仅经董事会决议，方可变更本公司授权的董事人数；
•限制股东从董事会罢免董事的方式；
•为股东会议和董事会提名可以采取行动的股东提案设定提前通知要求；
•要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止股东在书面同意下采取行动；
•限制谁可以召开股东大会；
•授权董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可用于制定股东权利计划，或所谓的“毒丸”，旨在稀释潜在敌意收购者的股权，有效防止未经董事会批准的收购；以及
•要求我们的所有股东有权投票修改或废除我们的章程或章程的某些条款，至少需要获得75%的股东的批准。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15%的人合并或
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在交易发生之日起三年内与本公司合并，而在该交易中，有关人士购入超过本公司已发行有表决权股份的15%，除非该项合并或合并已按规定方式获得批准。
我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院将是公司与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与公司或我们的董事、高级管理人员、员工或股东的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是代表公司提起的任何衍生诉讼或法律程序的独家法院，任何声称违反我们的董事、高级管理人员、其他员工或股东对公司或我们的股东的受信责任的诉讼，任何根据特拉华州公司法产生的或特拉华州公司法赋予特拉华州衡平法院管辖权的针对公司的索赔的诉讼，或者任何根据我们的公司注册证书或公司章程或受内部事务原则管辖的诉讼。这一规定可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与公司或我们的董事、高级管理人员、员工或股东发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对公司和我们的董事、高级管理人员、员工或股东的此类诉讼。

或者，如果法院裁定我们的公司注册证书中的此条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
项目2. 未经登记的股票证券出售和收益的使用

没有。
项目3. 在高级职位上失败
没有。
第四项：煤矿安全信息披露
不适用。
项目5. 其他信息
规则10b5-1交易计划

截至2024年6月30日的三个月内，公司的六名第16条官员通过了购买或出售公司证券的书面计划，旨在满足规则10 b5 -1（c）的肯定性辩护条件。这些计划于2024年6月28日获得通过，在根据此类计划进行任何交易之前，需要经过90天的“冷静”期。


名字标题采取的行动交易类型交易性质到期日证券总数量
克里斯托夫·阿尔贝-恩格斯首席医疗官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售8/1/2025
(i) 572,917受员工股票期权约束的普通股股份和（ii）不确定（2）。
马克·鲍德里首席商务官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售10/1/2025无法确定（1）
玛丽·迪比亚斯首席运营官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售10/1/2025无法确定（1）
亚当·穆斯塔法首席财务官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售10/1/2025无法确定（2）
保拉·拉根总裁与首席执行官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售10/1/2025
(i) 313,794受长期、限制和控制股票影响的普通股股份和（ii）不确定（1）
亚瑟·塔弗拉斯首席科学官
领养(2024年6月28日)
规则10b5-1交易安排销售10/1/2025无法确定（1）

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(1) 在提交截至2024年6月30日期间的10-Q表格季度报告时，根据此交易安排将出售的股票数量尚不确定。PRSUs归属后，可能会发生出售至补交易，或者公司可能会扣留股份，以代表员工履行任何适用的预扣税义务。出售到补中出售的股票数量将根据结算时公司普通股的市场价格而有所不同。

(2)在提交截至2024年6月30日的10-Q表格季度报告时，根据本交易安排将出售的股票数量无法确定。在PRSU被授予后，可能会发生出售到覆盖交易，或者公司可以扣留股份，以履行代表员工的任何适用的预扣税款义务。在Sell-to-Cover中出售的股票数量将根据结算时公司普通股的市场价格而变化。卖方在卖出后持有的任何剩余股份均可根据本交易安排的条款出售。

.
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项目6.所有展品
通过引用合并：
展品
不是的。
展品说明 
表格证物编号：提交日期文件编号
3.1
重述的公司注册证书，自2022年9月1日起修订。
8-K3.109/01/2022001-38295
3.2
修订及重订公司附例
8-K3.211/20/2017001-38295
4.1
普通股股票的格式
8-K4.13/13/2019001-38295
10.1*^
资产购买协议，日期为2024年5月8日
10.2*#
非员工董事递延薪酬政策
10.3*
内幕交易政策
31.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节颁发首席执行干事证书。
31.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节颁发首席财务干事证书。
32.1**
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节颁发首席执行干事和首席财务干事证书。
101.INS*内联XBRL实例文档
101.Sch*内联XBRL分类扩展架构文档
101.卡尔*内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.定义*内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.实验所*内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.前期*内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
104封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)
*随函存档
** 本季度报告随附的10-Q表格附件32.1证明不被视为已提交给美国证券交易委员会，也不以引用方式纳入公司根据修订的1933年证券法或修订的1934年证券交易法提交的任何文件中，无论是在本季度报告（表格10-Q）日期之前还是之后做出，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
^根据法规S-k第601（b）（10）项，本展品的部分（以星号表示）已被省略。
#表示管理合同或补偿计划、合同或协议。


70

签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
X4制药公司
日期：2024年8月8日作者：/s/ Paula Ragan，博士
Paula Ragan，博士
总裁兼首席执行官 （首席执行官）
日期：2024年8月8日作者：/s/ Adam S. Mostafa
亚当·S Mostafa
首席财务官兼财务主管 （首席财务会计官）

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