折叠-20240630
0001178879错误--12-312024第二季xbrli:股份iso4217:美元指数iso4217:美元指数xbrli:股份折叠：分段折叠：租赁xbrli：纯形00011788792024年01月01日2024年6月30日00011788792024年7月26日00011788792024年6月30日00011788792023年12月31日00011788792024-04-012024年6月30日00011788792023-04-012023年6月30日00011788792023-01-012023年6月30日0001178879美国通用股票成员2024-03-310001178879us-gaap：附加资本溢价成员2024-03-310001178879warrants成员2024-03-310001178879us-gaap：综合收益会员2024-03-310001178879us-gaap：留存收益成员2024-03-3100011788792024-03-310001178879美国通用股票成员2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2024-04-012024年6月30日0001178879美国通用股票成员2024年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2024年6月30日0001178879warrants成员2024年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2024年6月30日0001178879美国通用股票成员2023年12月31日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2023年12月31日0001178879warrants成员2023年12月31日0001178879us-gaap：综合收益会员2023年12月31日0001178879us-gaap：留存收益成员2023年12月31日0001178879美国通用股票成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879美国通用股票成员2023-03-310001178879us-gaap：附加资本溢价成员2023-03-310001178879warrants成员2023-03-310001178879us-gaap：综合收益会员2023-03-310001178879us-gaap：留存收益成员2023-03-3100011788792023-03-310001178879美国通用股票成员2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2023-04-012023年6月30日0001178879warrants成员2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2023-04-012023年6月30日0001178879美国通用股票成员2023年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2023年6月30日0001178879warrants成员2023年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2023年6月30日00011788792023年6月30日0001178879美国通用股票成员2022-12-310001178879us-gaap：附加资本溢价成员2022-12-310001178879warrants成员2022-12-310001178879us-gaap：综合收益会员2022-12-310001178879us-gaap：留存收益成员2022-12-3100011788792022-12-310001178879美国通用股票成员2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：附加资本溢价成员2023-01-012023年6月30日0001178879warrants成员2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：综合收益会员2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap：留存收益成员2023-01-012023年6月30日0001178879折叠：Galafold成员2024-04-012024年6月30日0001178879折叠：Galafold成员2023-04-012023年6月30日0001178879折叠：Galafold成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879折叠：Galafold成员2023-01-012023年6月30日0001178879折叠：PombilitiOpfolda成员2024-04-012024年6月30日0001178879折叠：PombilitiOpfolda成员2023-04-012023年6月30日0001178879折叠：PombilitiOpfolda成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879折叠：PombilitiOpfolda成员2023-01-012023年6月30日0001178879美国2024-04-012024年6月30日0001178879美国2023-04-012023年6月30日0001178879美国2024年01月01日2024年6月30日0001178879美国2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap:非美国企业成员2024-04-012024年6月30日0001178879us-gaap:非美国企业成员2023-04-012023年6月30日0001178879us-gaap:非美国企业成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879us-gaap:非美国企业成员2023-01-012023年6月30日0001178879未包含现金及现金等价物成员的商业票据2024年6月30日0001178879us-gaap:美国财政部证券成员2024年6月30日0001178879us-gaap：美国政府机构债券成员2024年6月30日0001178879us-gaap：货币市场基金成员2024年6月30日0001178879美国通用会计准则：存单成员2024年6月30日0001178879未包含现金及现金等价物成员的商业票据2023年12月31日0001178879us-gaap:美国财政部证券成员2023年12月31日0001178879us-gaap：美国政府机构债券成员2023年12月31日0001178879us-gaap：货币市场基金成员2023年12月31日0001178879美国通用会计准则：存单成员2023年12月31日0001178879折叠：到期2029年的Senior Secured Term Loan成员us-gaap:一级贷款会员2024年6月30日0001178879折叠：到期2029年的Senior Secured Term Loan成员us-gaap:一级贷款会员2023年12月31日00011788792024年01月01日2024-03-310001178879折叠：其他设施和非租赁成本成员2023年12月31日0001178879折叠：加速折旧成员2023年12月31日0001178879折叠：其他设施和非租赁成本成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879折叠：加速折旧成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879折叠：其他设施和非租赁成本成员2024年6月30日0001178879折叠：加速折旧成员2024年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2024-04-012024年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2023-04-012023年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2023-01-012023年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2024年6月30日0001178879美国通用会计原则限制性股票单位累计成员2023年12月31日0001178879美国通用会计原则限制性股票单位累计成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879美国通用会计原则限制性股票单位累计成员2024年6月30日0001178879US-GAAP:研发费用成员2024-04-012024年6月30日0001178879US-GAAP:研发费用成员2023-04-012023年6月30日0001178879US-GAAP:研发费用成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:研发费用成员2023-01-012023年6月30日0001178879销售总费用成员2024-04-012024年6月30日0001178879销售总费用成员2023-04-012023年6月30日0001178879销售总费用成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879销售总费用成员2023-01-012023年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员未包含现金及现金等价物成员的商业票据2024年6月30日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员未包含现金及现金等价物成员的商业票据2024年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap:美国财政部证券成员2024年6月30日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap:美国财政部证券成员2024年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap：美国政府机构债券成员2024年6月30日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap：美国政府机构债券成员2024年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap：货币市场基金成员2024年6月30日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap：货币市场基金成员2024年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员2024年6月30日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员2024年6月30日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员未包含现金及现金等价物成员的商业票据2023年12月31日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员未包含现金及现金等价物成员的商业票据2023年12月31日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap:美国财政部证券成员2023年12月31日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap:美国财政部证券成员2023年12月31日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap：美国政府机构债券成员2023年12月31日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap：美国政府机构债券成员2023年12月31日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员us-gaap：货币市场基金成员2023年12月31日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员us-gaap：货币市场基金成员2023年12月31日0001178879us-gaap:公允价值输入1级会员2023年12月31日0001178879us-gaap：公允价值输入-2级别会员2023年12月31日0001178879us-gaap:私募成员2024年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879US-GAAP:员工股票期权成员2023-01-012023年6月30日0001178879美国通用会计原则限制性股票单位累计成员2024年01月01日2024年6月30日0001178879美国通用会计原则限制性股票单位累计成员2023-01-012023年6月30日



美国
证券交易所
华盛顿特区20549
 
表格10-Q
（标记一）
 
☒ 季度报告，根据1934年证券交易所法案的第13或第15（d）条
截至季度结束日期的财务报告2024年6月30日
或者
☐ 根据1934年证券交易所法第13或15(d) 节规定提交的转型报告
过渡期从 到
佣金文件号 001-33497
Amicus Therapeutics，Inc.
（按其章程规定的确切注册人名称）
特拉华州 71-0869350
（注册或组织的）提起诉讼的州或其他司法管辖区（如适用） （IRS雇主
组建国的驻地 （标识号码）
47 Hulfish Street, 普林斯顿, 新泽西州
08542
(主要领导机构的地址)(邮政编码)
(609)
662-2000
（注册人的电话号码，包括区号）
根据1934年证券交易法第12(b)条规定注册的证券:
每一类别的名称交易标的注册交易所名称
普通股，每股面值0.01美元
FOLD纳斯达克全球市场
请勾选以下项目。 根据证券交易所法案S-T规则（本章节第232.405条），注册人是否已经在过去的12个月（或注册人必须提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了每个交互式数据文件。 是☒ 否 ☐
勾选以下选项，以指示申报人在过去12个月内（或申报人必须提交此类文件的较短期间）是否已按照本章节232.405节规定的S-t法规第405条的要求提交了每个互动数据文件。 是☒ 否 ☐
根据交易所法案120亿.2规定，“大型加速文件提交者”，“加速文件提交者”，“小型报告公司”，“新兴成长公司”，请在此表格上选择符号。有关这些术语的定义，请参阅交易所法案120亿.2规定。
大型加速文件提交人☒加速文件提交人☐
非加速报告人☐较小的报告公司☐
新兴成长公司☐
如果是新兴成长公司，请勾选此处表示公司选择不使用根据《交易所法》第13(a)条规定提供的任何新的或修订后的财务会计准则的扩展过渡期进行合规。☐
请勾选标记以指示注册者是否为壳公司（如《交易法规》第120亿.2条所定义）。是 ☐ 否 ☒
截至2024年7月26日，注册人公共股股票的流通股本为2,965,909,310股，每股面值为0.01美元。 296,590,931股份。


AMICUS THERAPEUTICS，INC。
 
截至2024年6月30日的季度报告（未经审计）
 
 页
第一部分 财务信息
 
3
项目1。
合并财务报表和附注（未经审计）
3
2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表
3
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的综合收支表（未经审计，美国通用会计准则）
4
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的合并综合亏损表
5
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的合并股东权益变动表
6
2024年6月30日和2023年6月30日的六个月综合现金流量表
8
合并财务报表注释
9
事项二
分销计划
18
第3项。
市场风险的定量和定性披露
26
事项4。
控制和程序
26
第二部分 其他信息
26
  
 项目1。
法律诉讼
26
    
 项目1A。
风险因素
26
    
 事项二
未注册的股票股权销售和筹款用途
26
    
 第3项。
对优先证券的违约
27
    
 事项4。
矿山安全披露
27
    
 项目5。
其他信息
27
    
 项目6。
展示资料
28
  
签名
29
  

i

关于前瞻性声明的特别说明
本季度报告中包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性声明。前瞻性声明是我们除历史事实陈述之外，讨论我们关于策略、未来业务、未来财务状况、未来收入、成本预测、前景、计划和管理目标的当前期望和预测的所有声明。这些声明可能会先于、后于或包括“目标”、“预计”、“相信”、“可以”、“可能”、“预估”、“期望”、“预测”、“打算”、“可能”、“前景”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将要”、“将被”等类似含义的否定形式或复数形式的词语和术语及其他相似含义的词语和术语，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词语。
我们基于我们对未来事件的当前期望和预测作出了这些前瞻性声明。尽管我们相信与前瞻性声明相关的假设是合理的，但我们无法保证这些假设和期望将被证明是正确的。您应该了解以下重要因素可能影响我们未来的结果，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性声明所表达或暗示的结果不同：
•我们药物候选品的临床试验的范围、进展、结果和成本;
•为我们的商业、临床和临床前研究制造药品供应的成本，包括制造Pombiliti®（也称为“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”）的成本;
•我们不时确定的研究管道候选者的临床试验后果以及随后的临床试验结果，包括我们获得监管批准和商业化此类疗法的能力;
•我们的产品候选者的监管审查的成本、时间和结果;
•我们产品候选人审查相关监管标准的任何变化；
•影响我们制造、运输、测试、开发或商业化我们的产品（包括Galafold®、Pombiliti® + Opfolda®或我们的产品候选人）的任何法律、规则或法规的变化；
•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
•竞争技术的出现和其他不利的市场发展；
•我们产品和产品候选人的潜在市场机会的估计；
•我们成功推广Galafold®（也称为"migalastat HCl"）的能力；
•我们在欧盟、英国、美国以及其他地方成功推广Pombiliti® + Opfolda®（统称为"At-GAA"），如果获得监管申请的批准，的能力；
•我们制造或提供足够的临床或商业产品（包括Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®）的能力；
•我们获得Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®报销的能力；
•满足持续监管批准Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®的后市场承诺或要求的能力；
•我们成功推广Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®或通过监管批准的任何其他开发或收购的产品的市场接受能力；
•准备、申报和审查专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔（包括Hatch-Waxman诉讼）的成本；
•对我们提起或可能提起的诉讼，或我们正在进行或可能进行的诉讼的影响，包括Hatch-Waxman诉讼；
•我们收购或投资业务、产品和技术的程度；
•成功将收购的产品和技术整合到我们的业务中，或成功从我们的业务中出售或许可现有产品和技术，包括预期的交易效益可能无法完全实现或实现时间超过预期的可能性；
•建立许可协议、合作伙伴关系、合作或其他类似安排，以及从任何此类合作者获得里程碑、版税或其他经济利益的能力；
1

•遵守新兴环境、社会和治理标准的成本，包括当地、州和国家级别的气候报告要求；
•成功保护我们的信息技术系统，并在不中断全球运营和供应链的情况下维持业务；
•外汇汇率的波动；
会计准则的变化。
鉴于这些风险和不确定性，我们可能无法实现我们在前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们披露的前瞻性声明中的计划、意图和期望不符。我们已在《2023财年10-K表》第I部分第1A项风险因素中的谨慎声明中包含了重要因素，此声明认为这些因素可能导致实际结果或事件与我们做出的前瞻性声明实际结果或事件不符。这些因素和其他在此描述的风险因素并不一定是所有可能导致实际结果或发展与我们任何前瞻性声明所表达的不同的重要因素。其他未知或难以预测的因素也可能损害我们的结果。我们的前瞻性声明未反映出任何未来合作、联盟、业务组合、合作技术授权、早期临床阶段、临床阶段、市场产品或平台技术的收购或其他投资可能产生的潜在影响。因此，不能保证我们预期的实际结果或发展将会实现或者即使实现了相当程度的实现，它们也将对我们产生预期的后果或影响。鉴于这些不确定性，投资者应谨慎对待这样的前瞻性声明。
您应该完整阅读本季度报告书并结合我们于2023年12月31日结束的财年的第10-K表（包括引入的文件）并理解我们实际的未来结果可能与我们预期的大不相同。这些前瞻性声明仅在报告日期有效。我们不承担任何义务，并且明确拒绝承担任何义务，公开更新或修订任何前瞻性声明，即使经历或未来的发展使得这些声明中表达或暗示的预期结果不会实现，除非法律要求。
2

第一部分 基本报表
项目1. 合并资产负债表和附注（未审计）
安利格治疗公司，公司
合并资产负债表
(未经审计)
(以千为单位，除每股数据外)
2024年6月30日2023年12月31日
资产
流动资产：
现金及现金等价物$209,335 $246,994 
投资市场证券50,727 39,206 
应收账款85,174 175,729 
存货81,320 59,696 
资产预付款和其他流动资产的变动35,145 49,533 
总流动资产461,701 483,061 
经营租赁使用权资产，净值22,611 26,312 
物业和设备，减去累计折旧的$27,844和美元25,429 分别为2024年6月30日和2023年12月31日的数额
31,161 31,667 
无形资产，减去累计摊销$ 975.74,147 和 $员工及相关应付款项 分别为2024年6月30日和2023年12月31日的数额
18,853 20,490 
商誉197,797 197,797 
其他非流动资产17,361 18,553 
总资产$749,484 $777,880 
负债和股东权益
流动负债:
应付账款$32,057 $15,120 
应计费用及其他流动负债 其他资产 144,245 
经营租赁负债8112 8,324 
流动负债合计168,066 167,689 
长期债务388,939 387,858 
经营租赁负债47,007 48,877 
其他非流动负债12,949 13,282 
负债合计616,961 617,706 
承诺和 contingencies
股东权益:
普通股，每股面值为 $0.0001；0.01每股面值，授权股数为500,000,000股股授权，296,428,877和页面。293,594,209 于2024年6月30日和2023年12月31日分别发行并流通的股份
2,923 2,918 
额外实收资本2,868,925 2,836,018 
累计其他综合收益(损失):
外币折算调整8991 5,429 
可供出售证券未实现损失(197)(188)
权证71 71 
累积赤字(2,748,190)(2,684,074)
股东权益总额132,523 160,174 
负债及股东权益合计$749,484 $777,880 

请参阅附注中针对合并财务报表的基本报表。
3

Amicus Therapeutics， Inc。
截至2020年6月30日和2019年6月30日三个月和六个月的营业额
(未经审计)
(以千为单位，除每股数据外)
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
产品净销售额$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
营业成本11,261 9,114 24,828 16,056 
毛利润115,408 85,389 212,244 164,717 
营业费用：
研发24,683 35,149 53,012 76,648 
销售、总务和管理费用73,576 65,423 161,605 139,380 
应付的待决条件支付款公允价值变动— 337 — 588 
重组费用— — 6,045 — 
资产减值损失— 1,134 — 1,134 
折旧和摊销2,182 2,206 4,336 3,463 
营业费用总计100,441 104,249 224,998 221,213 
营业收支（亏损）14,967 (18,860)(12,754)(56,496)
其他支出:
利息收入1,370 1,737 $7,709。该租约于2023年7月开始。与此租约相关的使用权资产和租赁负债将于2023年7月记录。 3,936 
利息费用(12,512)(12,492)(24948)(24,336股)
其他支出(3,717)(10,902)(8,683)(16,840)
所得税前利润(损失) 108 (40,517)(43,475)(93,736)
所得税费用(15,805)(2,715)(20,641)(2,428)
归属于普通股股东的净亏损$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
每股普通股净亏损-基本和稀释$(0.05)$(0.15)$(0.21)$(0.33)
普通股加权平均股数-基本和稀释303,773,922292,797,002303,336,787292,071,201
                                                                                    
请参阅附注中针对合并财务报表的基本报表。
4

艾米克斯疗法公司
综合损益表
(未经审计)
（以千为单位）
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
 2024202320242023
净亏损$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
其他全面利润，净额，税后:
外汇翻译调整收益2,144 10,880 3,562 16,326 
可供出售金融资产未实现收益（损失）6 24 (9)(61)
其他综合收益2,150 10,904 3,553 16,265 
综合亏损$(13,547)$(32,328)$(60,563)$(79,899)

请参阅附注中针对合并财务报表的基本报表。
5

艾米克斯疗法公司
合并股东权益变动表
(未经审计)
（以千为单位，除股份数量外）
截至2024年6月30日的三个月
普通股票额外的
实缴
资本		权证其他
综合
收益		累积的
赤字		总费用
股东权益
股权
股份数量
2024年3月31日结存余额296,159,417 $2,922 $2,853,550 $71 $6,644 $(2,732,493)$130,694 
股票期权行权，净额136,052 1 862 — — — 863 
限制性股票单位归属，税后133,408 — (1,684)— — — (1,684)
以股票为基础的报酬计划— — 16,197 — — — 16,197 
可供出售证券未实现收益— — — — 6 — 6 
外币折算调整— — — — 2,144 — 2,144 
净亏损— — — — — (15,697)(15,697)
2024年6月30日余额296,428,877 $2,923 $2,868,925 $71 $8,794 $(2,748,190)$132,523 

截至2024年6月30日的六个月
普通股票额外的
实缴
资本		权证其他
综合
收益（损失）		累积的
赤字		总费用
股东权益
股权
股份数量
2023年12月31日结余为293,594,209 $2,918 $2,836,018 $71 $5,241 $(2,684,074)$160,174 
期权行权净值580,549 5 4,312 — — — 4,317 
封闭股单位解锁净额减税2,254,119 — (18,405)— — — (18,405)
以股票为基础的报酬计划— — 47,000 — — — 47,000 
可供出售证券未实现损失— — — — (9)— (9)
外币折算调整— — — — 3,562 — 3,562 
净亏损— — — — — (64,116)(64,116)
2024年6月30日余额296,428,877 $2,923 $2,868,925 $71 $8,794 $(2,748,190)$132,523 
6

截至2023年6月30日的三个月。
普通股票额外的
实缴
资本		权证其他
综合
（损失）收益		累积的
赤字		总费用
股东权益
股权
股份数量
2023年3月31日的余额283,300,585 $2,820 $2,691,836 $83 $(6,744)$(2,585,422)$102,573 
期权行权净值269,109 4 1,746 — — — 1,750 
封闭股单位解锁净额减税155,776 — (1,202)— — — (1,202)
以股票为基础的报酬计划— — 16,577 — — — 16,577 
在市场发行中发行股票，扣除发行成本后净额2,047,353 20 24,179 — — — 24,199 
行权证行使1,220,100 12 12 (12)— — 12 
可供出售证券未实现收益— — — — 24 — 24 
外币折算调整— — — — 10,880 — 10,880 
净亏损— — — — — (43,232)(43,232)
2023年6月30日的余额286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 

截至2023年6月30日的半年报表
普通股票额外的
实缴
资本		权证其他
综合
（损失）收益		累积的
赤字		总费用
股东权益
股权
股份数量
2022年12月31日结存余额281,108,273 $录期间原始的衍生工具的其他综合收益方面重新划分的金额一般计入本公司简明合并损益表的利息收入中。 最低养老金责任以及涉及到处置业务的累计翻译和任何相关网投资套保影响的金额计入本公司简明合并损益表的其他收益和损失中。 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
期权行权净额653,217 7 4,398 — — — 4,405 
受限制股票单位的归属，扣减税项后1,768,751 (14,008股普通股A类股票)— — — (14,008股普通股A类股票)
以股票为基础的报酬计划— — 51,471 — — — 51,471 
行权证行使1,220,100 12 12 (12)— — 12 
在市场发行的股票净发行成本2,242,582 22 26,531 — — — 26,553 
可供出售证券未实现损失— — — — (61)— (61)
外币折算调整— — — — 16,326 — 16,326 
净亏损— — — — — (96,164)(96,164)
2023年6月30日的余额286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 


请参阅附注中针对合并财务报表的基本报表。
7

Amicus Therapeutics, Inc.
合并现金流量表
(未经审计)
(以千为单位)
截至6月30日的六个月
20242023
经营活动
净亏损$(64,116)$(96,164)
调整为净损失到经营活动现金流量净使用：
债务折扣和延期融资的摊销1091 1,359 
折旧和摊销4,336 3,463 
以股票为基础的报酬计划47,000 51,471 
息税前利润的非现金变动— 588 
外币重估损失9,391 23,904 
递延所得税— (4,939)
其他6,520 2,060 
经营性资产和负债变动:
应收账款(447)2,705  
存货(26,901)(资本化的软件，净值—)
资产预付款和其他流动资产的变动13,959 (12,263)
应付账款、应计费用和其他流动负债2,641 31,620 
其他非流动性资产和负债(478)(2,586)
支付或准备支付的参考负债— (7,937)
经营活动使用的净现金流量$(7,004)$(34,202)
投资活动
可市场出售证券的出售和赎回净额62,335 126,848 
购买有市场流通的证券(73,866)(36,448)
资本支出(2,909)(4,144)
投资活动的净现金流量(使用)/提供的净现金流量$(14,440)$86,256 
筹资活动
支付租赁费(78)(51)
行权的受限制股票单位预扣税款(18,405)(14,008股普通股A类股票)
行使期权的收益，净额4,317 4,405 
行使权证的收益，净额— 12 
在市场销售发行股份的发行净额，扣除发行费用— 26,553 
支付或准备支付的参考负债— (1,063)
筹资活动的净现金流量(使用)/提供的净现金流量$(14,166)$15,848 
汇率变动对现金、现金等价物及受限现金的影响$(2,110)$(6,684)
期末现金，现金等价物和受限制的现金减少或增加的净额(37,720)61,218 
期初现金，现金等价物和受限制的现金250,077 153,115 
期末现金、现金等价物及受限制现金$212,357 $214,333 
现金流补充资料披露
支付利息的现金 $23,790 $23,155 
缴纳的税款$1,126 $5,978 
通过租赁激励支付的租户改善费用$120 $— 
期末未付的资本支出$90 $297 

请参阅附注中针对合并财务报表的基本报表。
8

Amicus Therapeutics，Inc。
合并财务报表附注
(未经审计)
1。业务描述
Amicus Therapeutics，Inc。（以下简称“公司”）是一家全球性的以患者为中心的生物技术公司，致力于发现、开发和推出治疗罕见疾病的新药。该公司寻求提供潜在能淘汰当前治疗方案、为患者提供显著好处并成为第一或最佳治疗方案的最高质量治疗方案。该公司的两种市场推出的治疗方法分别是Galafold®，针对患有可患变遗传变异的法布里病的成人而推出的第一种口服单一治疗；以及Pombiliti®+Opfolda®，一种新的治疗方法，旨在改善成人晚发型庞贝病的关键疾病相关组织对活性酶的吸收。
Galafold®（也称为“migalastat”）已在全球40多个国家获得批准，包括美国（“美国”）、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）和日本。此外，Galafold®已被授予美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家的孤儿药品认定。
Pombiliti®+Opfolda®（也称为“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）已在美国、欧盟、英国和瑞士获得批准。目前正在进行多项与全球卫生当局的监管提交和报销程序相关的工作。此外，Pombiliti®+Opfolda®已获得美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家的孤儿药品认定。
截至2024年6月30日，该公司累计赤字为$2.7 十亿，并预计在截至2024年12月31日的财年中将产生亏损。该公司历来通过发行股票、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排来资助其业务。
根据其当前的运营模式，包括预计的收入，公司相信当前的现金状况足以资助公司的运营和持续研究计划，至少可以维持12个月。潜在的业务发展机会、管线扩展和投资于制造能力，可能会影响公司的长期资本需求。
2。重要会计政策之摘要
报告范围
随附的未经审计的合并财务报表已按照美国通用会计准则（“U.S. GAAP”）为临时财务信息制定，并按照Form 10-Q和Regulation S-X第10-01条的说明进行制定。因此，通常包括在按照U.S. GAAP编制的年度财务报表中，但在临时报告目的中不要求的某些财务信息已被省略。经管理层认为，随附的未经审计的合并财务报表反映了所有必要的调整，包括只有正常经常性调整，以公正地呈现公司的临时财务信息。管理层已确定该公司是一个专注于发现、开发和商业化先进疗法治疗一系列可怕的罕见和孤儿病的板块。 之一 随附的未经审计的合并财务报表及相关注释应与该公司的财务报表和相关注释一起阅读，这些报表和注释包含在该公司截至2023年12月31日的年度报告（Form 10-K）中。要获取该公司会计政策的完整描述，请参阅截至2023年12月31日的年度报告Form 10-K。
合并财务报表包括公司及其子公司的账目。合并中的公司内部账目和交易已予以消除。
整合
外币交易
公司大多数境外子公司的功能货币是其本地货币。对于以其他货币作为功能货币进行交易的非美国子公司，其资产和负债按照当前汇率在资产负债表日期进行折算。所得和支出项目按照期间的加权平均汇率进行折算。由于将公司的外国运营的财务报表折算成美元所导致的调整被排除在净收益的确定之外，并记录在积累的其他综合收益中，即股东权益的其他组成部分。不以实体货币为功能货币的交易被重新计量为功能货币，从重新计量中获得的盈亏计入其他费用中。
期间大多数境外子公司的功能货币是其本地货币。对于以非美元进行交易的非美国子公司，其资产和负债根据当期汇率进行折算。所得和支出项目按照期间的加权平均汇率进行折算。
9

将主体的交易重新计量为功能货币，并将重新计量所导致的利润或亏损计入其他费用中。
使用估计
按照U.S. GAAP的要求编制财务报表需要管理层进行估计和假设，这些估计和假设影响报告期末的资产和负债的报告数额、报告期间的相关或可能的资产和负债的披露和报告期间的收入和费用的报告数额。实际结果可能会与这些估计数不同。
现金、现金等价物、可交易证券和受限制现金。
该公司认为，在收购日起三个月或以下期限内购买的所有高流动性投资均视为现金等价物。可交易证券包括具有三个月或以上期限的固收投资和其他高流动性投资，可以使用已确定市场轻松购买或出售。这些投资被分类为可供出售，并以公司合并资产负债表上的公允价值报告。未实现持有收益和损失在公司综合损益陈述中报告。公允价值基于可用市场信息，包括上市市场价格、经纪人或经销商报价或其他可观察到的输入。
受限制现金主要包括用于满足某些协议要求的资金，并作为公司合并资产负债表上其他非流动资产的组成部分。
信贷风险集中
该公司面临信用风险集中的金融工具主要包括现金、现金等价物、可交易证券和应收账款。
该公司将其现金和现金等价物存放在银行账户中，有时超过联邦保险限额。公司将其可交易证券投资于高质量商业金融工具。公司在任何报告期内均未承认来自这些账户的信用风险损失。公司认为其在现金、现金等价物或可交易证券方面没有重大信用风险。
该公司在2024年6月30日的应收账款主要来自欧洲、美国和日本的Galafold销售。公司定期评估其客户的财务实力，以确定是否需要设立预期损失。对于源自命名患者销售的应收账款，支付条款是预先确定的，公司定期评估每个客户的信用风险。 截至2024年6月30日，该公司的坏账准备为$。0.4百万美元。
收入确认
该公司根据合同计录其产品所在销售的收入，这些产品可以商业化销售或通过报销的早期访问计划获得。产品订单通常来自经销商和药房。
该公司在其履行对客户的履行义务已满足时确认收入，这发生在药房或经销商掌握产品的控制权时点。交易价格基于公司客户合同中的固定考虑因素确定，并根据变量考虑估计记录，这主要包括第三方折扣和回扣。在确认销售收入时，已识别的变量考虑被记录为减少收入。该公司认为，未来期间不会发生显著的收入回流，并在可以确认收入的范围内确认收入。这些估计值可能与实际收入不同。该公司每个报告期评估这些估计值以反映已知变化。
10

下表总结了公司根据产品分解的净产品销售额:
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
(以千为单位)2024202320242023
Galafold®
$110,817 $94,331 $210,176 $180,443 
Pombiliti® + Opfolda®
15,852 172 26,896 330 
总净销售额$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
下表总结了公司按地理区域分类的净产品销售。
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
(以千为单位)2024202320242023
美国交易法案交易所$50,138 $37,128 $87,513 $65,959 
美国以外76,531 57,375 149,559 114,814 
总净销售额$126,669 $94,503 $237,072 $180,773 
存货与营业成本
存货按先进先出法计算，并以成本和净实现价值较低者作为基础。定期检查存货，根据预计的销售活动以及产品保质期等因素识别滞销或过时存货。在评估所生产的存货的收回能力时，考虑从未来出售相关存货中获得收入的概率，并对超出预期需求的存货数量的库存价值进行减记。过期存货将被处置，相关成本将被确认为公司的合并利润表中的成本。
营业成本包括出售库存的成本、制造和供应链成本、产品运输和处理成本、超额和过时存货的准备金以及应付的专利费用。在获得监管批准之前，Pombiliti® + Opfolda®的一部分库存被视作研发成本支出，因此，销售成本和相应的毛利率不能必然预示未来的销售成本和毛利率。 最近的会计发展-在2024年采用的指导方针
在2023年11月，财务会计准则委员会（FASB）发布了《会计准则更新（ASU）No.2023-07，段报告（主题280）：改进可报告段披露。该修订案通过增强关于重要分段成本的披露，扩展了可报告分段披露要求。修改包括披露首席运营决策人的职称和职位，并要求单一可报告分段的上市实体提供本更新和主题280现有分段披露所需的所有披露。年度披露要求从2023年12月15日后开始，中期披露要求从2024年12月15日后开始。必须进行回溯适用，除非不切实际，可以实现。公司于2024年1月1日采用了这项指导方针。本ASU仅适用于披露要求，公司将在2024年10-K年报的一部分提供所需的年度披露，并在2025季度10-Q报告的一部分提供所需的中期披露。
最近的会计发展-尚未采用的指导方针
在2023年12月，FASB发布了ASU No. 2023-09，所得税（主题740）：所得税披露改进。ASU要求披露细分所得税支付，规定有效税率调和的组成领域的标准类别，并修改其他所得税相关披露。ASU 2023-09于2024年12月15日后开始生效，必须前瞻性应用，可以选择追溯性应用，并且允许提前采用。不预计采用这项指引将对公司的综合财务报表产生重大影响。
现金、现金等价物、市场证券和限制性现金
11

3.现金及现金等价物
截至2024年6月30日，公司持有短期内到期的可供出售债务证券，金额为209.3 000万美元现金及现金等价物和50.7 000万美元的市场证券，它们在公司的合并资产负债表上以公允价值报告。未实现的持有增益和损失通常报告在综合损益表的其他综合损益项内。如果市场证券的公允价值低于公司的成本基础，被确定为除暂时性之外的价值或如果可供出售的债务证券的公允价值低于补偿成本，公司打算或很可能在回收之前出售这些证券，且不被认为是信用损失，则该证券被按其估计公允价值写下为新的成本基础，折价金额包括在合并利润表中作为减值损失。如果可供出售的债务证券的未实现损失被确定为由于信用损失导致的，则公司将认可相应的准备金，并计入合并利润表中的相应信用损失。
公司会定期将过剩的营运现金投资于主要金融机构的存款，货币市场基金，美国政府发行的债券，以及固收投资和美国债券型基金中，这些金融工具的市场风险可以得到缓解，因为根据公司政策，这些证券的信用评级较高。拥有原始到期日大于三个月但少于一年的投资被归类为流动资产。
现金、现金等价物和可变现证券如下所述，除非以下另有说明:
 截至2024年6月30日
(以千为单位)成本毛利
未实现的
收益		毛利
未实现的
损失		一般
数值
现金及现金等价物$209,335 $— $— $209,335 
商业票据45,658 — (1)45,657 
国债票据4,916 2 — 4,918 
美国政府机构债券1 — — 1 
货币市场100 — — 100 
定期存单51 — — 51 
$260,061 $2 $(1)$260,062 
包含于现金及现金等价物$209,335 $— $— $包含于可变现证券 
50,72650,727 2 (1)260,061 
总现金，现金等价物和市场证券$246,994 $2 $(1)$260,062 

 截至2023年12月31日
(以千为单位)成本毛利
未实现的
收益		毛利
未实现的
损失		一般
数值
现金及现金等价物$246,994 $— $— $国债票据 
商业票据14,651 12 — 14,663 
286,19012,944 2 — 12,946 
美国政府机构债券11,450 — (4)11,446 
货币市场100 — — 100 
存入资金证明51 — — 51 
$包含于现金及现金等价物 $14 $(4)$286,200 
246,994$包含于可变现证券 $— $— $246,994 
包括市场证券在内39,196 14 (4)39,206
总现金，现金等价物和市场证券$286,190 $14 $(4)$286,200 
12

对于截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月，都存在已实现的盈利或亏损。出售证券的成本基于特定鉴定方法。 否 已售证券的成本是根据特定鉴定方法确定的。
作为截至2024年6月30日的市场证券中的未实现损失，反映了暂时的减值，并非由于信用损失导致的。此外，由于这些头寸在亏损状态不到十二个月，并且公司不打算在其恢复之前出售这些证券，因此这些损失被确认为其他综合收益的组成部分。这些头寸的公允价值在未实现损失的损失为$45.7万美元和11.4 截至2024年6月30日和2023年12月31日，现金及现金等价物分别为1,200万美元和960万美元。
以下表格提供了出现在归属综合收益的现金、现金等价物和受限现金报表中的调节项，总计为现金流量表中的总额。
截至6月30日，
(以千为单位)20242023
现金及现金等价物$209,335 $211,307 
受限现金3,022 3,026 
在现金流量表中显示的现金、现金等价物和受限现金$212,357 $214,333 
4.存货
以下表格总结了公司按照指定期间的库存组成部分：
(以千为单位)2024年6月30日2023年12月31日
原材料$44,909 $30,230 
在制品29,397 22,597 
成品7,014 6,869 
总存货$81,320 $59,696 
公司的存货准备是$3.1万美元和0.5
5. 债务
以下表格总结了公司按照指定期间的债务组成部分：
(以千为单位)2024年6月30日2023年12月31日
到期时间为2029年的高级担保期限贷款：
主要$400,000 $400,000 
减：债务贴现(1)
(8,794)(9,652)
减：延期融资费用(1)
(2,267)(2,490)
长期债务的净账面价值$388,939 $387,858 
______________________________
(1) 记录于公司的综合资产负债表内的长期债务，并使用有效利率法在2029年到期的高级担保期限贷款的剩余生命周期内计入利息费用。
13

利息费用
以下表格列出了公司于2024年和2023年6月30日结束的三个和六个月中与债务相关的利息费用：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
（以千为单位）2024202320242023
合同利息费用$11,941 $11789股。 $23,915 $23,019 
债务折扣摊销$436 $395 $858 $776 
延期融资摊销$124 $297 $233 $583 
6. 重组
2024年第一季度的重组费用主要与通过放弃公司不再认为必要开展业务的租赁合同来减少运营成本的倡议有关。2024年第二季度没有重组费用。 之一 相关负债记录在公司的综合资产负债表中的应计费用和其他流动负债中。
总费用概括如下： 其他设施和非租赁成本
(以千为单位)加速折旧现金结算总费用
2023年12月31日的余额
$— $— $— 
重组费用3,201 2,844 6,045 
非现金项目— (2,844)(2,844)
2007年修订和重新制定的股权激励计划（"计划"）提供授予公司普通股的限制性股票单位和期权，授予对象为雇员、董事、顾问和咨询师，价格由董事会确定。该计划旨在鼓励公司员工和顾问持有公司股票，并为他们促进业务成功提供额外的激励。董事会或其委员会负责确定授予期权的个人、每个人将获得的期权数量、每股期权价格以及每个期权的行权期。(939)— (939)
2024年6月30日的余额
$2,262 $— $2,262 
7. 期权激励计划
授予的股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型在授予日估计的。该模型使用以下加权平均假设值：
期权授予
每股股息预期年度金额
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
 2024202320242023
预期股价波动56.6 %59.2 %57.2 %59.3 %
无风险利率除前述规定外，我们对任何文件或文件中提及的任何陈述和保证或本意见书涉及的交易的任何商业条款都不发表评论。 %3.8 %4.0 %3.9 %
期权的预期寿命（年）5.65.55.65.5
截至2024年6月30日的六个月中，公司的期权情况概述如下：$— $— $— $— 
 加权平均行权价格
14

股数
股份		加权平均剩余合约期限
价格		截至2023年12月31日的未行权期权
年		总计
截至2023年7月29日的余额
数值
 （以千为单位）  （以百万计）
自愿或强制可行的，但关键具体细节还在征求利害关系人的意见23,002 $11.69   
已行权4,521 $13.79   
行使(576)$7.50   
被取消(305)$12.61   
到期的(106)$15.44 
2024年6月30日的期权未行使26,536 $12.11 6.3$8.6 
2024年6月30日预期获得行权或不获得行权的已获授权未获授权的期权24,787 $12.07 6.1$8.5 
截至2024年6月30日已行使的股票期权16,639 $11.67 4.9$8.3 
截至2024年6月30日，与未归属股票期权相关的总未确认报酬成本为$ 百万，并预计将在加权平均期间内确认。49.7 个月，预计将在加权平均期间内认可。 三年.
受限股票单位和基于业绩的受限股票单位（集体称为“RSU”）
计划下授予的RSU通常取决于等级归属，并取决于员工的持续服务。如果在释放归属限制之前解除雇佣关系，则通常会取消RSU。公司将RSU的成本在期权解除归属限制的期间内，按照普通股份的公允市场价值确定，按比例摊销。 计划下非归属RSU活动的摘要，截至2024年6月30日为：
股数
股份		已授予和预期于2021年1月2日授予股份
平均授予和奖励
公允价值
数值		待补充
平均值
余额
年		总计
截至2023年7月29日的余额
数值
(以千为单位)（单位百万）
截至2023年12月31日的非归属单位10033 $13.37   
已行权3,430 $15.07   
34,105(3,503)$13.36   
被取消(415)$14.57   
截至2024年6月30日的非归属单位9,545 $13.90 2.4$94.7 
截至2024年6月30日，向员工授予的未归属股份期权的总未实现补偿成本为70.0 1.2百万美元的与归属基于服务的归属限制的RSU相关的总未确认报酬成本。这些成本预计将在加权平均期间内被确认。 发生.
与股权奖励相关的报酬支出
下表总结了公司在综合利润表中与股权奖励相关的报酬支出的信息：
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
(以千为单位)2024202320242023
研发费用$经营租赁资产和负债，净额 $4,117 $7,932 $12,607 
销售、一般及管理费用13,136 12,460 39,068 38,864 
总股权报酬费用$16,197 $16,577 $47,000 $51,471 
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8. 定期按公平价值计量的资产和负债在以下表格中呈现。公司债券和其他包括美国财政部、政府支持机构、外国政府和可赎回优先股的债务。
公司的金融资产和负债按公允价值计量，并分类于公允价值层次结构中，该层次结构定义如下：
第1层—公司在测量日期有能力访问的相同资产或负债的活跃市场上的报价价格。
第2层—对于直接或间接观察到的资产或负债的除报价价格外的输入。
第3层—对于资产或负债而言是不可观察的输入。
截至2024年6月30日，公司经常性资产和负债的公允价值汇总按公允价值层次结构分别归属于下表：
（以千为单位） 一级第二层次总费用
资产：  
商业票据$— $45,657 $45,657 
国库券— 4,918 4,918 
美国政府机构债券— 1 1 
货币市场7,441 — 7,441 
 $7,441 $资产，期权和其他 $58,017 
（以千为单位） 第一层次第二层次总费用
负债：  
延期薪酬计划负债$7,341 $— $7,341 
 $7,341 $— $7,341 
以下表格显示截至2023年12月31日，按照公允价值层次分级汇总的公司经常性资产和负债的公允价值摘要:
(以千为单位)第一层次第二层次总费用
资产：
商业票据$— $14,663 $14,663 
国债— 12,946 12,946 
美国政府机构债券— 11,446 11,446 
货币市场7,631 — 7,631 
 $7,631 $39,055 $46,686 
(以千为单位)第一层次第二层次总费用
负债：   
延期薪酬计划负债7,531 — 7,531 
 $7,531 $— $7,531 
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延期薪酬计划负债计入公司的资产负债表中的其他非流动负债。截至2024年6月30日或2023年12月31日，公司没有任何三级资产或负债。
现金、货币市场基金和上市证券
公司按照公允价值层次将其现金和货币市场基金分类为一级，因为这些资产在计量日使用相同资产的报价价格于一个活跃市场中定价。公司认为其对可供出售的证券的投资属于二级，主要利用经纪人在非活跃市场中报价对这些证券进行估值。
9. 普通股每股基本和摊薄净亏损
下表提供了计算每股普通股基本和摊薄净亏损归属于普通股股东所用的分子和分母的调节:
 截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
（千美元，除每股金额外）2024202320242023
分子：  
归属于普通股股东的净亏损$(15,697)$(43,232)$(64,116)$(96,164)
分母：
加权平均普通股股份——基本和摊薄303,773,922 292,797,002 303,336,787 292,071,201 
摊薄普通股股份相当物包括未行使普通股期权和未完全归属的RSUs。由于其具有抵消效应，所有防抖动的摊薄普通股股份相当物均被排除在摊薄每股收益的分母之外。加权平均普通股仅计算了行使价为$0.01.
下表呈现了使用库存法计算排除在外的普通股股份的潜在股数:
 截至6月30日，
（千股）20242023
期权购买普通股26,536 23408 
未解禁的限制性股票单位9,545 10,365 
可发行股票总数36,081 33,773 

17

项目2. 管理层对财务状况和业绩的讨论和分析。
以下讨论内容应与该季度10-Q表中包括的未经审计的合并财务报表及其注释以及我们截至2023年12月31日的10-K年度报告中包括的审计合并财务报表及其注释一起阅读。本节中我们提出的某些陈述属于联邦证券法意义下的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论，请参见本季度10-Q表中标题为“特别注意事项：关于前瞻性陈述”的章节。某些风险因素可能导致以下讨论所表达的实际结果、业绩或成就与表面上或暗示的有所不同。有关这些风险因素的讨论，请参见我们截至2023年12月31日的10-K年度报告中的“风险因素”章节。
概述
我们是一家面向罕见病患者的全球生物制品公司，专注于发现、开发和推出新型药物。我们旨在提供具有潜在淘汰现有治疗方法、为患者提供显著益处并成为第一或最佳类别的最高品质疗法。我们的两种市场疗法是Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®。Galafold®是Fabry病患者口服单一治疗药物，适用于符合遗传变异标准的患者。而Pombiliti®+Opfolda®则是一种新型治疗，旨在提高成人晚发型波姆病病患的重要疾病相关组织中作用酶的摄取。
Galafold®（亦称为“米加拉斯塔”）已在全球超过40个国家获得批准，包括美国（“美国”）、欧洲联盟（“欧盟”）、英国和日本。此外，Galafold®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药物认证。
Pombiliti®+Opfolda®（也称为“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）已在美国、欧盟、英国和瑞士获得批准，目前正在进行多个全球卫生机构的监管提交和报销进程。此外，Pombiliti®+Opfolda®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药物认证。
我们的策略
我们的策略是通过自主开发、联合开发、收购或授权的产品和产品候选物来创造、制造、测试和交付面向罕见病患者的最高品质药物。我们正在利用我们的全球能力来发展和扩大我们在法布里和波姆病领域的产品系列，同时专注于下一代疗法和新技术的研究和开发。
我们取得的进展亮点包括：
•在法布里病领域取得商业成功。截至2024年6月30日，Galafold®营业收入为2.1亿美元，较上年同期增长2970万美元。我们继续看到强劲的商业动能和进一步扩张到其他地区。
•在波姆病领域取得商业和监管成功。截至2024年6月30日，Pombiliti®+Opfolda®营业收入为2690万美元。Pombiliti®+Opfolda®已于2023年6月获得欧洲委员会（下称“EC”）、2023 年8月获得英国药品和卫生产品管理局（下称“MHRA”）、2023年9月获得美国食品和药物管理局（下称“FDA”）和2024年7月获得 瑞士国家药品管理局（下称“Swissmedic”）的批准。
•管道的推进和增长。我们正在利用我们的全球能力来发展和扩大我们在法布里和波姆病领域的产品系列，同时专注于下一代疗法和新技术的研究和开发。
•财务实力。截至2024年6月30日，现金、现金等价物和市场able证券的总额为2.6亿美元。
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我们的市场产品和候选产品
Galafold®（米加拉斯塔HCl），用于法布里病
我们的口服精准药物Galafold®在2018年8月获得FDA的加速批准，用于成人确诊为法布里病，并符合基于体外测定数据评估的甘露酶α基因（“GLA”）变异的治疗。Galafold®已于2016年5月获得欧盟和英国批准，作为成人和青少年（16岁及以上）长期治疗的一线疗法，适用于确定为有益变异的患者。已在全球40多个国家授予营销授权，同时授权青少年（12岁及以上，体重≥45 kg）使用。我们计划继续在获得营销授权后在更多国家推出Galafold®。
作为口服单一治疗药物，Galafold®旨在结合并稳定内生性α-半乳糖苷酶A（“α-Gal A”）酶，用于GLP细胞为基础的适应性试验中符合可行性标准的患者。
Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（米格斯塔）用于波姆病
我们已利用我们的生物制品能力开发了Pombiliti®+Opfolda®，一种晚发型波姆病的新型治疗范式。Pombiliti®+Opfolda®已于2023年6月获得欧盟委员会（EC）批准，于2023年8月获得英国药品和卫生产品管理局（MHRA）批准，于2023年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，于2024年7月获得瑞士国家药品管理局（Swissmedic）批准。目前正在进行多个全球卫生机构的监管提交和报销进程。
Pombiliti®+Opfolda®由独特设计的rhGAA酶、cipaglucosidase alfa-atga和优化的碳水化合物结构组成，以增强溶酶体摄取，联合使用miglustat，可使cipaglucosidase alfa-atga结合并稳定，减少循环中rhGA的失活，提高活性酶摄取到关键疾病相关组织中的速度。Miglustat并不是直接有助于糖原还原的活性成分。
此外，在儿科患者中正在进行晚发型波姆病（"LOPD"）和婴儿型波姆病（"IOPD"）的临床研究。
下一代疗法
我们致力于为患有Fabry或Pompe病的所有人持续创新。作为我们长期承诺的一部分，我们也在继续研究下一代用于Fabry和Pompe疾病的基因药物。
战略联盟和安排
我们将继续评估业务发展机会，以建立股东价值，并为我们提供访问财务、技术、临床和商业资源以及开发和市场聚焦于罕见和孤儿病的技术或产品所需的知识产权。我们定期探索潜在的合作、联盟和各种其他业务发展机会。这些机会可能包括业务组合、伙伴关系、某些资产的战略外部许可或收购处于临床前、临床阶段或上市产品或新技术，这与我们的战略计划一致，旨在为患有罕见或孤儿疾病的患者提供治疗方案。
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综合营业结果。
2024年6月30日结束的三个月，与2023年6月30日相比
下表提供了公司的选择性财务信息：
截至6月30日的三个月
(以千为单位)20242023变更
产品净销售额$126,669 $94,503 $32,166 
营业成本11,261 9,114 2,147
营业成本占净产品销售额的百分比8.9%9.6%(0.7)%
营业费用：
研发24,683 35,149 (10,466)
销售、总务和管理费用73,576 65,423 8,153
应付的待定对价的公允价值变动— 337 (337)
资产减值损失— 1,134(1,134)
折旧和摊销2,182 2,206 （24）
其他支出:
利息收入1,370 1,737 (367)
利息费用(12,512)（12,492）（20）
其他支出(3,717)(10,902)7,185
所得税费用(15,805)(2,715)(13,090)
归属于普通股股东的净亏损$(15,697)$(43,232)$27,535 
净产品销售额。2024年6月30日结束的三个月，净产品销售额比前一年同期增加了3220万美元。增长主要是由于Galafold在欧洲和美国持续增长以及Pombiliti® + Opfolda®在欧洲和美国的推出，部分抵消了外汇汇率不利影响的150万美元。
研发费用。下表总结了我们的主要开发项目以及所发生的第三方实际支出：
(以千为单位)截至6月30日的三个月
项目20242023
第三方直接项目费用  
Galafold®（Fabry 病）
$2,225$3,822
Pombiliti® + Opfolda® (波姆病)
9,093 13,117
临床前和其他项目832 865
直接第三方项目费用总额12,150对于截至2024年4月27日的三个月和九个月期间，折旧费和摊销费中排除了分别为160万美元和920万美元的“重组和其他一次性费用”。对于截至2023年4月29日的九个月期间，折旧费和摊销费中排除了180万美元，反映为“重组和其他一次性费用”。
其他项目成本  
人员成本9,675 13,662 
特别费用总额2,858 3,683
其他项目总成本12,533 17,345
研发总成本$24,683 $35,149
研究和开发成本的1050万美元下降主要是由于我们Pombiliti®+Opfolda®的商业化推出，减少了临床花费和支持研究和开发工作的员工人数。
销售，一般和管理费用。销售，一般和管理费用增加了820万美元，主要是由于人员成本增加了，以支持我们的商业推广活动和外部成本，需要支持我们的商业产品的制造和销售。
20

其他费用。720万美元的差异主要与汇率的波动有关，这是由于外币核算余额的再计量引起的。
所得税费用。我们受到各个司法管辖区的所得税的约束。我们的税务负债很大程度上取决于我们在许多经营地区预税收盈利的组合和根据相关会计准则和税法规则识别此类收益的时间差异。
综合营业结果。
截至2024年6月30日的六个月内，与2023年6月30日相比
下表提供了公司的一些财务信息：
截至6月30日的六个月
(以千为单位)20242023变更
产品净销售额$237,072 $180,773 $56,299
营业成本24,828 16,056 8,772
营业成本占净产品销售额的百分比10.5%8.9%1.6 %
营业费用：
研发53,012 76,648 (23,636)
销售、总务和管理费用161,605 139,380 22,225 
可转让转移支付公允价值变动— 588 (588)
重组费用6,045 — 6,045 
资产减值损失— 1,134(1,134)
折旧和摊销4,336 3,463873
其他支出:
利息收入2,910 3,936 (1,026)
利息费用(24,948)（24,336）（612）
其他支出(8,683)(16,840)8,157
所得税费用(20,641)(2,428)(18,213)
归属于普通股股东的净亏损$(64,116)$(96,164)$32,048 
净产品销售额。截至2024年6月30日的六个月内，净产品销售额同比去年同期增长了5630万美元。增长主要是由于Galafold®在欧洲和美国的持续增长以及Pombiliti® + Opfolda®在欧洲和美国的推出，部分抵消了货币汇率贬值的不利影响160万美元。
21

营业成本。营业成本包括制造成本以及与净产品销售有关的版税。营业成本与净产品销售的比率增加了1.6％，主要是由于当前期间验证工作中与库存的核销有关。
研究与开发费用。下表总结了我们的主要开发项目以及发生的外部第三方费用：
(以千为单位)截至6月30日的六个月
项目20242023
第三方直接项目费用  
Gaiafold®（法布瑞病）
$4,040$6,466 
Pombiliti® + Opfolda®（龙格氏症）
20,413 28893
临床前和其他项目1,449 1,465.0
第三方直接项目费用总计WM科技及其子公司36,824
其他项目成本  
人员成本21,580 31,914 
特别费用总额5,5307，910
其他项目总费用27,110 39,824
研发总成本$53,012 $76,648
$2,360万的研发成本减少主要是由我们的Pombiliti® + Opfolda®商业推广推动的，减少了临床开支以及支持研发工作的员工人数。
销售、总务和管理费用。销售、总务和管理费用增加了$22.2 million，主要是由于人员成本的增加，以支持我们的商业启动活动、支持我们商业产品的生产和销售所需的外部成本，以及第三方专业费用。
重组费。2024年第一季度的重组费主要与终止我们不再认为在业务中有用的租约的降低运营成本计划相关。2024年第二季度没有重组费。
其他费用。$8.2 million的差异主要与汇率波动有关，是由于外币计价余额的重新计价引起的。
所得税费用。我们在各个司法管辖区都需要缴纳所得税。我们的税务负债很大程度上取决于我们在多个业务地点间的税前收益结构，以及在相关会计准则和税收规则下认可此类收益的时间差异。
流动性和资本资源
由于我们的重大研发支出以及建立支持Galafold®和Pombiliti® + Opfolda®推出的商业组织的支出，自2002年成立以来，我们一直没有盈利，产生了经营亏损。我们过去通过股票发行、产品收入、债务发行、合作关系和其他融资安排资助运营。
流动性来源
2022年11月，我们与高盛合作签订了一项销售协议，设立一个按市价交易的股权计划（"ATm计划"），根据该计划，我们可以提供出售共计2.5亿美元的普通股票，募集总额不超过2.5亿美元。截至2024年6月30日，ATm计划尚可发行和出售价值1.844亿美元的股票。
22

现金流量讨论
截至2024年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和可市场出售证券26,010万美元。我们将超出流动性和资本保存的即期需求的现金投资于各种带有利息的工具中，包括美国政府机构的债务和货币市场账户。在所有可能的情况下，我们都力求将风险的集中程度和程度最小化。虽然我们持有超过保险限额的金融机构现金余额，但我们不预计会有任何与该等现金余额有关的损失。有关现金、现金等价物和可市场出售证券的更多详细信息，请参阅我们的《合并财务报表附注3.现金、现金等价物、可市场出售证券和限制性现金》。
经营活动中的现金流量净额
截至2024年6月30日的六个月内，我们的经营活动净现金流为700万美元。经营活动产生的净现金流包括截至2024年6月30日的六个月的净亏损为6410万美元以及净经营资产和负债发生变动减少了1120万美元，但被4700万美元的股票补偿和2130万美元的其他非现金调整所抵销。经营资产和负债的变化主要是由于库存增加了2690万美元以支持我们持续的商业增长，部分抵消了预付费用和其他流动资产减少了1400万美元。
截至2023年6月30日的六个月内，我们的经营活动净现金流出为3420万美元。经营活动产生的净现金流包括截至2023年6月30日的六个月的净亏损为9620万美元，抵消了中削减了5140万美元和其他非现金调整2640万美元，以及净经营资产和负债增加了1590万美元。经营资产和负债的变化主要是由于库存增加了2750万美元，预付费用和其他流动资产增加了1230万美元，部分抵消了与Pombiliti® + Opfolda®推广活动有关的应付账款和应计费用增加了3160万美元，以及与Galafold®销售增加相关的销售回扣增加。
投资活动提供的现金净额
截至2024年6月30日的六个月内，我们的投资活动产生的净现金流出为1440万美元。我们的投资活动主要包括证券的购买、销售和到期，以及资本支出。净现金流出反映出为购买证券支出了7,390万美元和资本支出支出了290万美元，部分抵消了从出售和赎回证券中获得的6,230万美元。
截至2023年6月30日的六个月内，我们的投资活动产生的净现金流入为8630万美元。我们的投资活动主要包括证券的购买、销售和到期，以及资本支出。净现金流入反映出从出售和赎回证券中获得了12680万美元，部分抵消了购买证券支出的3640万美元和资本支出支出的410万美元。
筹资活动净现金流量
截至2024年6月30日的六个月内，我们的融资活动产生的净现金流出为1420万美元。融资活动产生的净现金流出主要反映出以1840万美元的认购定向股票单位被提取的预留税为特征，部分抵消了430万美元的股票期权行权产生的收入。
截至2023年6月30日的六个月内，我们的融资活动产生的净现金流入为1580万美元。融资活动产生的净现金流入主要反映出与ATm计划发行相关的股票发行获得的2,660万美元净收益，扣除发行费用，以及440万美元的股票期权行权产生的收益，部分抵消了以1400万美元的认购定向股票单位被提取的预留税为特征。
23

资金需求
由于研发支出包括进行临床试验的费用等显著的支出，我们预计在可预见的未来将继续拥有重大的开支。我们未来的资本需求将取决于多种因素，包括：
我们药物候选品的临床试验范围、进展、结果和成本；
制造用于我们的商业、临床和临床前研究的药品供应的成本，包括制造Pombiliti®（也称为"ATB200"或"cipaglucosidase alfa"）的成本；
我们从时间到时间可能识别的流水线候选药物的临床前研究及其后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管批准和商业化这种疗法的能力；
我们的产品候选人监管审查的成本、时间和结果；
与我们的产品候选人的审查有关的监管标准的任何更改；
任何影响我们制造、运输、测试、开发或商业化我们的产品（包括Galafold®、Pombiliti®+Opfolda®或我们的产品候选人）的法律、规则或法规的变化；
商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；
竞争技术和其他不利市场发展的出现；
我们的产品和产品候选人的潜在市场机会的估计；
我们成功商业化Galafold®（也称为"migalastat HCl"）的能力；
我们在欧盟、英国和美国等地（如果获得监管批准）成功商业化Pombiliti®+Opfolda®的能力；
我们获得足够的临床或商业产品的制造或供应能力，包括Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®；
我们获得Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®的报销能力；
我们满足Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®持续监管批准的后市场承诺或要求的能力；
我们获得Galafold®和Pombiliti®+Opfolda®或任何其他获得监管批准的开发或收购的产品的市场接受程度；
准备、提交和起诉专利申请的成本以及维护、执行和捍卫与知识产权相关的权利要求（包括Hatch-Waxman诉讼）的成本；
我们或我们追究他人的诉讼，包括Hatch-Waxman诉讼，带来或可能带来的影响；
我们获取或投资企业、产品和技术的程度；
成功将我们收购的产品和技术整合到我们的业务中，或成功将现有产品和技术从我们的业务中剥离或许可，包括交易的预期收益未能被我们完全实现或可能需要更长时间才能实现的情况；
与我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排，以及从任何此类合作伙伴获得里程碑、版税或其他经济利益的能力。
•我们必须遵守新兴的环境、社会和治理标准，并承担相应的成本，包括地方、州和国家级别的气候报告要求；
•我们必须在不中断全球业务和供应链的情况下，成功地保护我们的信息技术系统；
•我们必须准确预测营业收入、营业支出或其他影响盈利能力的指标；
•汇率波动；
•会计准则的变化。
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我们可能通过公开或私人融资来寻求额外的资金。根据我们目前的经营模式，包括预期的营业收入，我们认为当前的现金状况足以资助我们的业务和持续的研究项目至少12个月以上。业务拓展合作、管道扩展和制造能力投资的潜在影响可能会对我们的长期资本需求产生影响。
关键会计政策和重大判断
我们的财务状况和业绩分析是基于我们按照美国通用会计准则编制的财务报表。编制这些财务报表要求我们进行估计和假设，这些估计和假设会影响报告财务报表日的资产和负债的数额以及有关事项的披露，以及报告期内的营业收入和营业支出。我们持续评估我们的估计和判断，并在必要时进行更改。我们的估计基于历史经验和我们认为在情况下合理的各种其他因素，其结果构成了对不易从其他来源显露的资产和负债的账面价值进行判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能会与这些估计不同。
在截至2024年6月30日的六个月内，公司所披露的重大会计政策和估计的情况与公司在2013年12月31日签发的公司年度报告Form 10-k中所披露的情况相比，没有发生重大变化。
最近的会计声明
请参阅我们《合并财务报表注释》中的“重要会计政策总结》。
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事项3.有关市场风险的定量和定性披露
我们的市场风险以及我们的风险管理方式，在我们于2013年12月31日结束的年度报告Form 10-k的第二部分，第7A项“关于市场风险的定量和定性披露”中得到总结。截至2024年6月30日，我们的市场风险或风险管理方面自2013年12月31日以来没有发生重大变化。
事项4.控制和程序
披露控件和程序的评估
在本季度报告Form 10-Q结束时，我们的总经理和财务总监监督下进行了对我们披露控制和程序的有效性的评估（根据1934年修订版证券交易法案（以下简称“Exchange Act”）的第13a-15（e）和15d-15（e）条规定）。基于这个评估，总经理和财务总监得出结论，截至期末，我们的披露控制和程序在按时记录、处理、汇总和报告我们在Exchange Act下提交或报告的信息方面是有效的，并且在确保我们在Exchange Act下提交或报告的有关信息及时积累和传达给我们的管理层，包括我们的总经理和财务总监，以便做出及时决策方面是有效的。
本季度报告Form 10-Q期间没有发生对我们的财务报告内部控制（根据交易所法案13a-15（f）和15d-15（f）条规定定义）的重大变化，这种变化在上一财务季度发生，可能对我们的内部控制产生实质性的影响。
第二部分。其他信息
第1项法律诉讼
2022年第四季度，公司在Abbreviated New Drug Applications（“ANDA”）中接收了来自Teva Pharmaceuticals USA，Inc.（“Teva”）, Aurobindo Pharma Limited（“Aurobindo”） 和Lupin Limited（“Lupin”）的Paragraph IV Certification Notice Letters。2022年11月，公司在特拉华州联邦地区法院针对Teva、Lupin和Aurobindo侵犯其Orange Book-listed专利的行为提出了4起诉讼。2023年第四季度，关于Lupin的诉讼管辖权被禁止。此外，2024年第一季度，双方同意采纳公司对有争议术语的定义后，提交了和解协议并获得了审判长的批准。因此，原定的Markman听证会被视为无效并取消。公司已经，并将继续，积极维护其Galafold®知识产权。
项目1A.风险因素
有关我们于2013年12月31日结束的年度报告Form 10-k中披露的风险因素，截至2024年6月30日，没有发生实质性变化。
项目2. 无注册出售股票和使用收益
未登记证券的最近销售
无。
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发行人购买股权证券
以下表格提供了有关期间内购买我们普通股的某些信息：
时期
购买的股票总数（1）
每股平均购价作为公开宣布的计划或项目的一部分购买的总股数计划或计划下最多仍可购买的股票数量（或大约价值）
2024年4月1日至4月30日13,103 $10.64— —
2024年5月1日至5月31日16,030 $9.58 — —
2024年6月1日至2024年6月30日6,575 $10.15 — —
总费用35,708$10.07 — —
______________________________
（1）表示积攒到预扣税款股票的总数。
第三部分。对高级证券的违约情况。
无。
第4项.矿山安全披露
无。
第5项其他信息
规则10b5-1交易计划。
本报告涵盖的季度期间， 没有任何董事或主管（根据《交易所法》规则16a-1(f)的定义）采取，修改或终止“Rule 10b5-1交易安排”或“非Rule 10b5-1交易安排”，如在《S-k条例》408(a)项目中定义的每个术语。
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展品6. 陈列品
展示文件
数量		 描述
**10.1
公司、WuXi Biologics（香港）有限公司、WuXi Biologics Ireland Limited和WuXi Biologics Germany GmbH于2023年3月31日签订的《供应和制造服务协议》的第一修正案于2024年6月30日生效。
31.1 
根据美国1934年修订版证券交易法的规则13a-14和15d-14，首席执行官的证明书
   
31.2 
根据美国1934年修订版证券交易法的规则13a-14和15d-14，首席财务官的证明书
   
32.1 
根据2002年Sarbanes-Oxley法案第906条，首席执行官和首席财务官的证明书
   
101.INS
行内XBRL实例文档-该实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在行内XBRL文档中。
101.SCH 行内XBRL分类扩展模式文档
101.CAL Inline XBRL税务分类扩展计算链接库文档
101.LAB 行内XBRL分类扩展标签链接库文档
101.PRE 行内XBRL分类扩展演示链接库文档
101.DEF 行内XBRL分类扩展定义链接库文档
104封面页交互式数据文件（以Inline XBRL格式格式化，并包含在附件101中）

____________________________________________________________________
** 该展品的部分内容已根据17 CFR § 229.601(b)(10)(iv)省略。



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签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已通过其授权人签署本报告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC.
  
日期：2024年8月8日通过：/s/ Bradley L. Campbell
  Bradley L. Campbell
  总裁兼首席执行官
  签名：/s/ Ian Lee
  
日期：2024年8月8日通过：/s/ Simon Harford
  Simon Harford
  致富金融(临时代码)
  （财务总监）

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