在24周时，代表低谷效应，进行了50、100和200 mg zodasiran的治疗，并与安慰剂相比，治疗三酰甘油的减少量分别达到了-51％、-57％和-63％（均p
所有三个剂量水平观察到其他动脉粥样脂蛋白指标的变化。在24周时，观察到200 mg剂量的安慰剂调整变化如下：LDL-C-20％，Apob-22％；非HDL-C-36％。
ARCHES-2研究中，zodasiran展示了治疗混合高脂血症患者的有利安全性。治疗相关的不良事件（TEAE）通常在治疗和安慰剂组之间保持平衡，并通常反映了研究人群的合并症和基础状况。实验室安全评估中没有临床意义的变化，平均血小板计数没有变化，而HbA1c有些变化。
在美国心脏病学会第73届年会和博览会中，通过口头报告和同时发表在《JAMA心脏病学》杂志上，宣布了MUIR研究的调查性plozasiran治疗严重高三酰甘油血症患者的SHASTA-2研究的最终数据。主要结果包括以下内容：
plozasiran治疗导致了剂量依赖性，经安慰剂调整的三酰甘油（主要终点）减少-49％（P
在接受plozasiran治疗的患者中，90.6％的患者在24周时达到了小于500 mg/dL的三酰甘油水平，该水平与急性胰腺炎的风险增加有关。此外，48.4％的患者在24周时达到了正常的小于150 mg/dL的三酰甘油水平。
接受plozasiran治疗的受试者还显示出多种动脉粥样脂质和脂蛋白水平的改善，包括残留胆固醇、HDL胆固醇和非HDL胆固醇。
plozasiran在SHASTA-2研究中展示了有利的安全性。治疗和严重不良事件的发生率在各治疗组之间相似。观察到的不良事件通常反映了研究人群的合并症和基础状况。
在美国糖尿病协会（ADA）第84次科学会议上介绍了ARO-INHBE的临床前数据，这是一种用于治疗肥胖和代谢性疾病的调查性RNAi基药。在肥胖和糖尿病小鼠模型的药理学研究中，INHBE siRNA的管理产生了多个有希望的发现，包括以下内容：
•INHBE mRNA表达的95％降低
•与盐水对照组相比，体重抑制19％
脂肪质量减少了26%
保留了瘦肉质量
在美国胸科学会（ATS）2024国际会议上介绍了ARO-RAGE的新的中期临床数据，这是一种治疗炎性肺部疾病（如哮喘）的RNAi基因治疗药物。主要结果包括以下几点：
正常健康志愿者接受ARO-RAGE的单次和多次剂量导致支气管肺泡灌洗液（BALF）和血清中可溶性RAGE（sRAGE）剂量依存性下降。
轻度至中度哮喘患者接受ARO-RAGE两次剂量后，血清sRAGE降低了高达88％，平均最大降低幅度达77%。
血清sRAGE呈剂量依赖性下降，在每个剂量水平上，正常健康志愿者和哮喘患者的降低情况相似。
药效学效果持续时间长，似乎支持每两个月一次的剂量。
ARO-RAGE至今显示出良好的安全性，没有表现出对全身安全实验室的影响，也没有表现出对肺功能（FEV1、FVC或DLCO）的不利影响。没有与研究药物相关的重大不良反应，也没有导致试验退出或停用研究药物的治疗紧急不良事件。
Arrowhead还在ATS上介绍了两个其他的肺靶向计划的临床前数据：
ARO-TSLP旨在靶向沉默上皮细胞因子胸腺stroma细胞淋巴瘤激分子（TSLP），这是一个通过激活多个免疫细胞系而成为基因和临床验证治疗靶点。
ARO-IAV旨在靶向沉默高度保守的甲型流感病毒，包括高病原性禽流感病毒（H5N1）。
推出了Arrowhead管道中特定治疗领域的2024夏季系列研发网络研讨会。每个活动都将由Arrowhead团队成员和外部重要意见领袖进行演讲，讨论各自的疾病领域和治疗方案。2024夏季系列赛程：
5月23日，2024年-肌肉
▪完成
6月25日，2024年-心脏代谢
▪完成
7月16日，2024年-肺部
▪完成
8月14日，2024年-肥胖/代谢
▪已计划新日期
◦2024年9月25日 - 中枢神经系统
选择的2024财年财务结果
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS，INC。
合并简明财务信息
（以千为单位，每股金额除外）
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| | 截至6月30日的三个月 |
| 经营总结 | 2024 | | 2023 |
| (未经审计) |
| 营业收入 | $ | — | | | $ | 15,825 | |
| 营业费用： | | | |
| 研发 | 152,431 | | | 94,757 | |
| 一般及管理费用 | 23,710 | | | 23,771 | |
| 总营业费用 | 176,141 | | | 118,528 | |
| 营业亏损 | (176,141) | | | (102,703) | |
| 其他收入（支出）总额 | 2,164 | | | (680) | |
| 税前损失和非控制性利益（亏损） | (173,977) | | | (103,383) | |
| 所得税费用 | — | | | 742 | |
| 包括非控制权益的净亏损 | (173,977) | | | (104,125) | |
| 归属于非控制权益的净亏损，税后 | (3,184) | | | （1,179） | |
| Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.归属于净损失。 | $ | （170,793） | | | $ | （102,946） | |
| | | | |
| Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.每股净亏损 - 摊薄 | $ | （-1.38） | | | $ | （0.96） | |
| 摊薄计算所使用的加权平均股数 | 124,199 | | | 107,004 | |
| | | | | | | | | | | |
| 财务状况摘要 | 2020年6月30日
2024 | | 2020年9月30日
2023 |
| (未经审计) | | |
| 现金、现金等价物和受限制的现金 | $ | 69,399 | | | $ | 110,891 | |
| 投资 | 367,272 | | | 292,735 | |
| 总现金资源 | 436,671 | | | 403,626 | |
| 其他 | 447,088 | | | 361,926 | |
| 总资产 | $ | 883,759 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 短期递延收入 | $ | — | | | $ | 866 | |
| 其他负债 | 544,785 | | | 477,524 | |
| 总负债 | $ | 544,785 | | | $ | 478,390 | |
| | | |
| arrowhead pharmaceuticals总股东权益 | $ | 330,547 | | | $ | 271,343 | |
| 非控股权益 | 8,427 | | 15,819 |
| 其他股权和股东权益总和 | $ | 338,974 | | | $ | 287,162 | |
| 负债、其他股权和股东权益总和 | $ | 883,759 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 流通股数 | 124,227 | | | 107,312 | |
关于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals通过沉默导致疾病的基因来开发药物，使用广泛的RNA化学和高效的递送方式，Arrowhead治疗法触发RNA干扰机制来诱导目标基因的快速、深入、持久的沉默。RNA干扰是生命细胞中存在的一种机制，它抑制了特定基因的表达，从而影响了特定蛋白质的产生。Arrowhead的RNAi基因治疗法利用这种基因沉默的自然途径。
欲了解更多信息，请访问www.arrowheadpharma.com ，或关注我们在X （前身为Twitter） 的最新动态 @ArrowheadPharma 或在LinkedIn上关注我们 。加入公司的电子邮件列表并直接接收最新消息，请访问http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts
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