目录表
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格：
(标记一)
截至本季度末
或
在从欧洲过渡到欧洲的过渡期，美国从欧洲过渡到日本。
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
| ||
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区) | (国际税务局雇主身分证号码) |
| ||
（主要行政办公室地址） | (邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)款登记的证券：
每个班级的标题 |
| 交易代码 |
| 注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13节或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
通过复选标记来确定注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型报告公司还是新兴成长型公司。请参阅《交易法》第120亿.2条规则中“大型加速备案人”、“加速备案人”、“小型报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
þ | 加速文件管理器 | ☐ | |
非加速文件服务器 | ☐ | 规模较小的报告公司 | |
新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2024年8月6日，已有
目录表
目录
PTC Therapeutics，Inc
第…页，第 | |
第一部分-财务信息 | |
| |
项目1.财务报表（未经审计） | 4 |
| |
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 | 42 |
| |
第3项：关于市场风险的定量和定性披露 | 62 |
| |
项目4.控制和程序 | 62 |
| |
第二部分--其他资料 | |
| |
项目2.法律诉讼 | 63 |
项目1A.风险因素 | 63 |
第5项：其他信息 | 63 |
项目6.展品 | 65 |
i
目录表
前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告包含涉及重大风险和不确定因素的前瞻性陈述。除历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“将”、“可能”、“可能”、“应该”、“继续”以及类似的表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：
| ● | 我们有能力及时或根本不与第三方付款人就我们商业化或将来可能商业化的产品或候选产品进行谈判，确保并维持适当的定价、覆盖范围和报销条款和流程； |
| ● | 我们维持Translarna有条件营销授权的能力TM：(Ataluren)欧洲经济区(EEA)治疗无意义突变型Duchenne肌营养不良症(NmDMD)，包括欧洲药品管理局(EMA)在人用药品委员会的复审过程中是否确定Translarna的有条件营销授权更新的负面意见，Translarna授权的利益-风险平衡支持此类授权的续签，或我们识别其他潜在机制的能力，通过这些机制，我们可以向EEA中的nmDMD患者提供Translarna； |
| ● | 我们有能力在Translarna获得批准的其他司法管辖区维持我们的营销授权； |
| ● | 我们有能力利用研究041和我们国际药物注册研究的结果来支持Translarna在美国用于治疗nmDMD的上市批准； |
| ● | 对我们将Upstaza商业化的能力的期望TM(Eladocagene Exuparvovec)用于治疗EEA中的芳香族L-氨基酸脱羧酶或AADC缺乏症，任何潜在的监管提交和我们候选产品的潜在批准，以及我们可能有义务支付的开发、监管和销售里程碑以及或有付款的潜在成就； |
| ● | 我们对Evrysdi商业地位的期望®(Risplam)和我们与F.Hoffmann La Roche Ltd和Hoffmann La Roche Inc.以及脊柱肌萎缩症基金会合作针对脊髓性肌萎缩症的计划，以及我们对基于销售的特许权使用费支付或该计划中里程碑实现的未来收入的估计； |
| ● | 我们的期望以及与爱奥尼斯制药公司子公司的合作和许可协议相关的潜在财务影响和好处，包括监管机构批准泰格迪®公司和韦利夫拉公司的时间TM在我们获得商业化许可的国家(Volanesorsen)，Tegsedi和Waylivra的商业化，以及我们对基于我们可能达到某些净销售额门槛支付的特许权使用费的期望； |
| ● | 我们产品和候选产品商业化的时间和范围； |
| ● | 我们对我们的产品或候选产品的潜在市场机会的估计，包括符合条件的患者群体的规模和我们识别此类患者的能力； |
| ● | 我们有能力获得额外的和保持现有的报销命名患者和队列早期访问计划，我们的产品以适当的条款，或根本没有； |
1
目录表
| ● | 我们对费用、未来收入、第三方折扣和回扣、资本要求和额外融资需求的估计，包括我们保持我们的费用水平与内部预算和预测一致的能力，以及以有利的条件或根本没有获得额外资金的能力； |
| ● | 我们正在进行的、计划中的和潜在的未来临床试验和研究的时间和进行，以及我们的剪接、铁下垂和炎症计划，以及对我们产品的研究，以保持授权、标签延长和其他适应症，包括试验的开始、登记和完成的时间以及试验结果的可获得期； |
| ● | 我们实现收购或其他战略交易预期收益的能力，包括收购或战略交易收益的预期影响在预期时间内无法实现或无法实现的可能性，重大交易成本，运营和员工融入我们业务的能力，我们从收购或其他战略交易获得的产品候选获得营销批准的能力，以及未知债务； |
| ● | 我们的任何产品或候选产品的市场接受度和临床实用性的速度和程度； |
| ● | 如果适用地区的定价和报销谈判没有取得积极结果，患者和医疗保健专业人员有能力和意愿通过替代手段获得我们的产品和候选产品； |
| ● | 为我们的产品和候选产品获得额外营销授权的时机和能力； |
| ● | 我们的产品和候选产品满足现有或未来法规标准的能力； |
| ● | 未来销售我们的产品或候选产品可能获得的收入； |
| ● | 这个根据1983年的《孤儿药品法》，我们失去了Emflaza®在美国治疗杜氏肌营养不良症的市场独家经营权的预期影响； |
| ● | 我们的销售、营销和分销能力和战略，包括我们的第三方制造商制造和交付临床和商业上足够数量的产品和候选产品的能力，以及分销商及时处理订单和履行对我们的其他义务的能力； |
| ● | 我们有能力为我们的产品和候选产品的生产建立和维护足以满足临床试验和商业投放要求的安排； |
| ● | 我们的战略流水线的范围、时机和财务方面的优先次序和裁员； |
| ● | 我们有能力完成监管机构对我们产品施加的任何上市后要求； |
| ● | 我们根据租赁协议条款履行义务的能力； |
| ● | 我们根据管理我们1.50%可转换优先票据的契约履行义务的能力，将于2026年9月15日到期； |
| ● | 我们的监管意见书，包括关于监管审查的时间和结果； |
| ● | 我们计划推进我们的早期计划，并继续研究和开发其他候选产品，包括我们的剪接、铁下垂和炎症计划； |
2
目录表
| ● | 我们是否可能寻求业务发展机会，包括潜在的合作、联盟、资产收购或许可，以及我们成功开发或商业化任何我们可能根据该等业务发展机会获得权利的资产的能力； |
| ● | 我们产品和任何候选产品的潜在优势； |
| ● | 我们的知识产权地位； |
| ● | 政府法律法规的影响； |
| ● | 已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在对他人提起的诉讼的影响；以及 |
| ● | 我们的竞争地位。 |
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们已将重要因素包括在本季度报告中关于Form 10-Q的警示声明中，特别是在第II部分的第1a项中。风险因素以及第一部分，项目1a。在截至2023年12月31日的年度报告10-k表格中的风险因素，我们认为可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性陈述大不相同。我们的前瞻性陈述并不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。
您应完整阅读这份Form 10-Q季度报告以及我们作为证物提交给本Form 10-Q季度报告和我们截至2023年12月31日的年度Form 10-k年度报告的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。除非适用法律要求，否则我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。
在这份Form 10-Q季度报告中，除非另有说明或上下文另有规定，否则提及的“PTC”、“PTC Treeutics”、“Company”、“We”、“Us”、“Our”以及类似的引用是指PTC Treateutics，Inc.，以及在适当的情况下，指其子公司。本季度报告中以Form 10-Q形式出现的商标、商号和服务标记均为其各自所有者的财产。
本季度报告中以Form 10-Q形式提供的所有网站地址仅供参考，并不打算作为活动链接或将任何网站信息纳入本文档。
3
目录表
第一部分--财务信息
第一项：财务报表。
PTC Therapeutics，Inc
合并资产负债表（未经审计）
以千为单位(股票除外)
6月30日 | 12月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
资产 | |||||||
流动资产： |
|
|
| ||||
现金及现金等价物 | $ | | $ | | |||
有价证券 |
| |
| | |||
应收贸易账款和特许权使用费，净额 |
| |
| | |||
库存，净额 |
| |
| | |||
预付费用和其他流动资产 |
| |
| | |||
流动资产总额 |
| |
| | |||
固定资产，净额 |
| |
| | |||
无形资产，净额 |
| |
| | |||
商誉 |
| |
| | |||
经营租赁ROU资产 | | | |||||
存款和其他资产 |
| |
| | |||
总资产 | $ | | $ | | |||
负债和股东赤字 |
|
|
|
| |||
流动负债： |
|
|
|
| |||
应付账款和应计费用 | $ | | $ | | |||
递延收入 |
| — |
| | |||
经营租赁负债--流动负债 | | | |||||
融资租赁负债-流动 | | | |||||
未来特许权使用费的销售责任-当前 | | | |||||
流动负债总额 |
| |
| | |||
长期债务 |
| |
| | |||
应付或有对价 |
| |
| | |||
递延税项负债 |
| |
| | |||
经营租赁负债--非流动负债 | | | |||||
融资租赁负债-非流动 | | | |||||
未来特许权使用费的销售责任-非当前 | | | |||||
其他长期负债 | | | |||||
总负债 |
| |
| | |||
股东赤字： |
|
|
|
| |||
普通股，$ |
| |
| | |||
额外实收资本 |
| |
| | |||
累计其他综合损失 |
| ( |
| ( | |||
累计赤字 |
| ( |
| ( | |||
股东总亏损额 |
| ( |
| ( | |||
总负债和股东赤字 | $ | | $ | | |||
请参阅随附的未经审计的注释。
4
目录表
PTC Therapeutics，Inc
合并业务报表(未经审计)
单位：千（股份和每股金额除外）
截至6月30日的三个月： | 截至6月30日的6个月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
| ||||||
产品净收入 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
协作收入 |
| — | — |
| — |
| | ||||||
专利权使用费收入 | | | | | |||||||||
制造营业收入 | | | | | |||||||||
总收入 |
| |
| |
| |
| | |||||
运营费用： |
|
| |||||||||||
产品销售成本，不包括所收购无形资产摊销 |
| | |
| |
| | ||||||
已取得无形资产的摊销 |
| | |
| |
| | ||||||
研发 |
| | |
| |
| | ||||||
销售、一般和行政 |
| | |
| |
| | ||||||
或然代价之公平值变动 |
| | ( |
| |
| ( | ||||||
无形资产减值 | — | | — | | |||||||||
有形资产减损和交易损失（收益），净 | | — | | — | |||||||||
总运营支出 |
| |
| |
| |
| | |||||
运营亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
利息支出，净额 |
| ( | ( |
| ( |
| ( | ||||||
其他(费用)收入，净额 |
| ( | |
| ( |
| | ||||||
所得税(费用)利益前亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
所得税(费用)福利 |
| ( | |
| ( |
| | ||||||
普通股股东应占净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加权平均流通股： | |||||||||||||
基本和稀释（股份） |
| | |
| |
| | ||||||
每股净亏损-基本亏损和稀释亏损（以每股美元计） | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
请参阅随附的未经审计的注释。
5
目录表
PTC Therapeutics，Inc
综合全面损失表(未经审计)
以千计
截至6月30日的三个月： | 截至6月30日的6个月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
其他综合(亏损)收入： |
|
|
|
|
|
|
| ||||||
有价证券未实现（损失）收益，扣除税款 |
| ( | |
| ( |
| | ||||||
外币兑换损失，扣除税款 |
| ( | ( |
| ( |
| ( | ||||||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
请参阅随附的未经审计的注释。
6
目录表
PTC Therapeutics，Inc
股东亏损合并报表（未经审计）
以千为单位(股票除外)
|
| 累计 |
|
| |||||||||||||
| 其他内容 |
| 其他 |
| 总 | ||||||||||||
截至2024年6月30日的三个月 | 普通股 | 已缴费 |
| 全面 | 累计 | 股东的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| 损失 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
余额，2024年3月31日 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||
期权的行使 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
限制性股票归属和发行，净值 |
| | — | — | — | — | — | ||||||||||
与员工股票购买计划相关的普通股发行 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
基于股份的薪酬费用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
净亏损 |
| — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
综合损失 |
| — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||
余额，2024年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累计 |
|
| |||||||||||||
| 其他内容 |
| 其他 |
| 总 | ||||||||||||
截至2023年6月30日的三个月 | 普通股 | 已缴费 |
| 全面 | 累计 | 股东的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| (亏损)收入 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2023年3月31日 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
期权的行使 |
| | | | — | — | | ||||||||||
限制性股票归属和发行，净值 |
| | — | — | — | — | — | ||||||||||
与员工股票购买计划相关的普通股发行 | | — | | — | — | | |||||||||||
与里程碑应付款相关的普通股发行 | | | | — | — | | |||||||||||
基于股份的薪酬费用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
净亏损 |
| — | — | — | — | ( |
| ( | |||||||||
综合收益 |
| — |
| — |
| — |
| | — |
| | ||||||
平衡，2023年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累计 |
|
| |||||||||||||
| 其他内容 |
| 其他 |
| 总 | ||||||||||||
截至2024年6月30日的六个月 | 普通股 | 已缴费 |
| 全面 | 累计 | 股东的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| 损失 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2023年12月31日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
期权的行使 |
| | — | | — | — |
| | |||||||||
限制性股票归属和发行，净值 |
| | | — | — | — | | ||||||||||
与员工股票购买计划相关的普通股发行 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
基于股份的薪酬费用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
净亏损 |
| — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
综合损失 |
| — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||
余额，2024年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累计 |
|
| |||||||||||||
| 其他内容 |
| 其他 |
| 总 | ||||||||||||
截至2023年6月30日的六个月 | 普通股 | 已缴费 |
| 全面 | 累计 | 股东的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| 收入(亏损) |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2022年12月31日 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | |||||
期权的行使 | |
| |
| |
| — |
| — | | |||||||
限制性股票归属和发行，净值 | |
| |
| — |
| — |
| — | | |||||||
与员工股票购买计划相关的普通股发行 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
与里程碑应付款相关的普通股发行 | | | | | |||||||||||||
基于股份的薪酬费用 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
综合损失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
平衡，2023年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
请参阅随附的未经审计的注释.
7
目录表
PTC Therapeutics，Inc
合并现金流量表(未经审计)
以千计
截至6月30日的6个月。 | |||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
经营活动的现金流 | |||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | |||
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
| |||||
折旧及摊销 |
| | | ||||
非现金经营租赁费用 |
| | | ||||
与未来特许权使用费销售相关的非现金特许权使用费收入 | ( | ( | |||||
与出售未来特许权使用费相关的负债的非现金利息支出 | | | |||||
无形资产减值 | — | | |||||
或有对价估值变化 |
| | ( | ||||
有形资产减损 | | — | |||||
固定资产销售损失 | | — | |||||
租赁终止收益 | ( | — | |||||
ClearPoint Equity Investments的未实现亏损 |
| | | ||||
ClearPoint可转换债务证券的未实现损失 | | | |||||
有价证券未实现收益-股权投资 | ( | ( | |||||
出售ClearPoint Equity Investment的实现亏损 | — | | |||||
非现金股票对价、里程碑付款 | — | | |||||
资产处置 | — | | |||||
递延所得税 | | ( | |||||
投资折扣摊销，净额 |
| ( | ( | ||||
债务发行成本摊销 |
| | | ||||
基于股份的薪酬费用 |
| | | ||||
未实现外币交易收益，净 |
| ( | ( | ||||
经营资产和负债变化： |
| ||||||
库存，净额 |
| ( | ( | ||||
预付费用和其他流动资产 |
| | | ||||
应收贸易账款和特许权使用费，净额 |
| ( | ( | ||||
存款和其他资产 |
| | | ||||
应付账款和应计费用 |
| ( | | ||||
其他负债 |
| ( | ( | ||||
递延收入 |
| ( | ( | ||||
用于经营活动的现金净额 | $ | ( | $ | ( | |||
投资活动产生的现金流 |
|
| |||||
固定资产购置情况 | $ | ( | $ | ( | |||
出售固定资产所得 | | — | |||||
购买有价证券-可供出售 | ( | — | |||||
购买有价证券-股权投资 | ( | ( | |||||
有价证券的销售和赎回-可供出售 | | | |||||
出售和赎回有价证券-股权投资 | | | |||||
ClearPoint股权投资的出售和赎回 | — | | |||||
获得产品权利和许可证 | ( | ( | |||||
投资活动所用现金净额 | $ | ( | $ | ( | |||
融资活动产生的现金流 |
|
| |||||
行使期权所得收益 | $ | | $ | | |||
员工购股计划的收益 | | | |||||
与担保贷款相关的债务发行成本 | — | ( | |||||
未来特许权使用费销售收益 | | — | |||||
支付融资租赁本金 | ( | ( | |||||
融资活动提供的现金净额 | $ | | $ | | |||
汇率变动对现金的影响 |
| ( | | ||||
现金及现金等价物净增(减) |
| |
| ( | |||
现金和现金等值物以及年初受限制现金 |
| | | ||||
现金和现金等值物以及期末限制现金 | $ | | $ | | |||
现金信息补充披露 |
|
| |||||
支付利息的现金 | $ | | $ | | |||
缴纳所得税的现金 | | | |||||
非现金投资和融资活动补充披露 |
|
|
| ||||
有价证券未实现（损失）收益，扣除税款 | $ | ( | $ | | |||
以经营性租赁义务换取的使用权资产 | | — | |||||
获得产品权利和许可证 | | | |||||
通过租户改善津贴增加固定资产 | | — | |||||
应付里程碑 | | | |||||
与高级有担保定期贷款相关的债务发行成本 | — | | |||||
期末未付资本支出 | — | | |||||
请参阅随附的未经审计的注释。
8
目录表
PTC Therapeutics，Inc
合并财务报表附注(未经审计)
2024年6月30日
以千为单位(除非另有说明，否则每股和每股金额除外)
1.本公司成立后的第一个月。
PTC治疗公司(“公司”或“PTC”)是一家全球性生物制药公司，专注于临床差异化药物的发现、开发和商业化，为罕见疾病患者提供益处。PTC创新以确定新疗法和将产品在全球商业化的能力是推动对强大和多样化的变革性药物管道进行投资的基础。PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗。PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施为患者带来治疗方法。PTC认为，这使其能够为所有利益相关者实现价值最大化。PTC拥有多元化的治疗组合，其中包括几种处于不同开发阶段的商业产品和候选产品，包括临床、临床前和研究和发现阶段，专注于为与神经学和新陈代谢相关的罕见疾病的多个治疗领域开发新的治疗方法。
该公司拥有
本公司对Translarna在欧洲药品管理局(EEA)的营销授权须在欧洲药品管理局(EMA)对授权的利益-风险平衡进行重新评估后，由欧盟委员会(EC)进行年度审查和续签，该授权被公司称为年度EMA重新评估。2022年9月，该公司向EMA提交了第二类变化，以支持将Translarna的有条件营销授权转换为标准营销授权，其中包括一份关于研究041的安慰剂对照试验的报告和来自开放标签扩展的数据。2023年2月，该公司还向EMA提交了年度营销授权续签请求。2023年9月，人用药品委员会(“CHMP”)对Translarna治疗nmDMD的有条件营销授权转换为全面营销授权提出了负面意见，并对延长Translarna治疗nmDMD的现有条件营销授权提出了负面意见。2024年1月，CHMP在复审程序后发布了对续签有条件销售许可的否定意见。2024年5月，欧盟委员会决定不采纳CHMP对延长Translarna的条件营销授权的否定意见，并将该意见退回CHMP进行重新评估。2024年6月27日，在欧共体要求复审后，CHMP对延长Translarna治疗nmDMD的条件营销授权发表了负面意见。根据EMA指南，该公司已要求重新审查CHMP关于续签现有有条件营销授权的负面意见。Translarna的营销授权仍然有效，等待重新审查程序的结果和随后的EC通过。根据这些程序的时间表，该公司预计，即使维持和采纳CHMP的负面意见，Translarna的营销授权将一直有效到2024年底。
Translarna是一种在美国进行研究的新药。在该公司于2022年6月宣布了研究041的安慰剂对照试验的主要结果后，该公司向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份会议请求，以澄清可能重新提交Translarna的新药申请(NDA)的监管途径。FDA提供了初步的书面反馈，即研究041没有提供支持NDA重新提交的有效性的实质性证据。该公司在2023年第四季度与FDA举行了一次C型会议，讨论Translarna的全部数据。根据FDA的反馈，该公司
9
目录表
根据研究041和该公司针对接受Translarna治疗的nmDMD患者的国际药物注册研究的结果，于2024年7月重新提交了NDA。
公司开发了一种基因疗法Upstaza(Eladocagene Exuparvovec)，用于治疗芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症(“AADC缺乏症”)，这是一种罕见的中枢神经系统疾病，由多巴脱羧酶基因突变引起的AADC酶减少引起。2022年7月，欧共体批准Upstaza用于治疗EEA内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，药品和保健产品监管机构批准Upstaza用于治疗英国18个月及以上患者的AADC缺乏症。2024年3月，该公司提交了一份生物制品许可证申请(“BLA”)，用于我们在美国治疗AADC缺乏症的基因疗法。2024年5月，FDA接受了提交BLA的申请，并获得了优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。
该公司拥有Tegsedi商业化的权利®(诺特森)和韦利夫拉®根据该公司与Ionis制药公司的子公司Akcea治疗公司(“Akcea”)于2018年8月1日签订的合作与许可协议(“Tegsedi-Waylivra协议”)，Tegsedi已获得在美国、欧盟(EU)和巴西的营销授权，用于治疗遗传性甲状腺蛋白淀粉样变性(“hATTR淀粉样变性”)成年患者的1期或2期多神经病。2021年8月，巴西卫生监管机构ANVISA批准Waylivra作为巴西首个治疗家族性乳糜粒微粒症综合征(FCS)的药物。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用于治疗家族性部分性脂肪营养不良(“FPL”)。Waylivra还获得了欧盟对FCS治疗的营销授权。
该公司还与F.Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.(统称为“Roche”)以及脊髓性肌肉萎缩基金会(“SMA基金会”)合作治疗脊髓性肌萎缩症(“SMA”)。SMA计划有一种批准的产品，Evrysdi®(Risplam)，该产品于2020年8月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗两个月及以上成人和儿童的SMA，并于2021年3月获得欧盟委员会的批准，用于治疗两个月及以上临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有一至四个SMN2拷贝的患者的5q SMA。Evrysdi还获得了在100多个国家和地区治疗SMA的营销授权。在五月份2022年，FDA批准了Evrysdi的标签扩展，将两个月以下患有SMA的婴儿包括在内。2023年8月，欧盟批准延长Evrysdi的营销授权，将两个月以下的婴儿纳入欧盟。
该公司最先进的临床阶段分子之一是Sepiapterin。Sepiapterin是细胞内四氢生物蝶呤的前体，四氢生物蝶呤是一种关键的酶辅助因子，参与了多种代谢产物的代谢和合成。2023年5月，该公司宣布，在其注册指导的Sepiapterin治疗苯丙酮尿症(“PKU”)的第三阶段试验中，实现了主要终点。这项研究的主要终点是实现了血液Phe水平在统计学上的显著降低。2024年3月，本公司向欧洲药品管理局提交了用于欧洲药品管理局治疗PKU的营销授权申请(MAA)，并于2024年5月通过并接受了欧洲药品管理局的审查。此外，该公司还参加了2023年第三季度与FDA举行的保密协议签署前会议。在那次会议上，FDA表示，Sepiapterin的临床安全性和有效性数据支持提交用于治疗儿童和成人PKU患者的NDA。然而，FDA要求PTC在提交NDA之前完成一项为期26周的非临床小鼠研究，以评估sepiapterin的致癌潜力。2024年7月，在研究的生活部分完成后，该公司向FDA提交了一份用于治疗PKU的sepiapterin的NDA。PTC还预计将于2024年晚些时候在日本和巴西提交用于治疗北京大学的sepiapterin的监管文件。
除了该公司的SMA计划外，该公司的剪接平台还包括正在开发的用于治疗亨廷顿病(HD)的PTC518。该公司在2022年第一季度启动了PTC518治疗HD的第二阶段研究，该研究包括最初为期12周的安慰剂对照阶段，重点关注安全性、药理学和药效学效果，随后是为期9个月的安慰剂对照阶段，重点关注PTC518生物标记物效应。2023年6月，该公司公布了为期12周的安慰剂对照阶段的中期数据。2024年6月，该公司宣布了PTC518第二阶段研究的额外中期结果。在12个月时，PTC518治疗显示，在第2期患者的过渡队列中，血液中突变HTT(“mHTT”)蛋白的持久剂量依赖性降低，以及脑脊液中mHTT蛋白的剂量依赖性降低。此外,
10
目录表
在几个相关的HD临床评估中显示出有利的趋势。此外，经过12个月的治疗，PTC518仍然耐受性良好。基于对中期第二阶段研究数据的审查，FDA解除了该计划的部分临床搁置。
该公司的铁下垂和炎症平台由以氧化还原酶为靶点的小分子化合物组成，氧化还原酶调节氧化应激和炎症途径，这些途径是许多中枢神经系统疾病的病理中心。该公司的铁下垂和炎症平台中最先进的两种分子是维生素Q和乌曲洛沙特。该公司于2023年5月宣布了Vatiquone在患有Friedreich共济失调的儿童和年轻人中进行的注册指导的第三阶段试验的TOPLINE结果，称为MOVE-FA。虽然这项研究没有达到其主要终点，但Vatiquone治疗确实在关键疾病子量表上显示出显著的益处，包括直立稳定性子量表以及其他与疾病相关的终点。2024年第一季度，该公司会见了FDA，FDA表示愿意根据MOVE-FA试验以及MOVE-FA试验后正在进行的开放标签扩展研究的数据，审查用于治疗Friedreich共济失调的Vatiquone的NDA。该公司计划在2024年底提交一份vatiquone的保密协议。该公司于2022年第一季度启动了Utreloxastat治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2期注册指导试验。该公司预计将于2024年第四季度公布这项试验的结果。
此外，该公司还拥有一系列处于早期临床、临床前和研发阶段的候选产品和发现计划，重点是为罕见疾病的多个治疗领域开发新的治疗方法。
截至2024年6月30日，公司累计亏损约为美元。
2、《中国会计准则》《重大会计政策摘要》
公司于2024年2月29日向美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)提交的10-K表格年度报告(“2023年10-K表格”)中，公司截至2023年12月31日的经审计财务报表附注2列出了公司重要会计政策的完整清单。选定的重要会计政策将在下文进一步详细讨论。
陈述的基础
随附的截至2024年6月30日的财务信息以及截至2024年6月30日、2024年6月30日和截至2023年6月30日的三个月和六个月的财务信息由本公司根据美国证券交易委员会的规章制度未经审计编制。按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据该等规则和规定予以精简或省略。这些中期财务报表应与公司截至2023年12月31日的经审计财务报表及其包含在2023年10-k表格中的附注一起阅读。
11
目录表
管理层认为，截至2024年6月30日的未经审计财务信息以及截至2024年6月30日的三个月和截至2023年6月30日的三个月和六个月的未经审计财务信息反映了所有必要的调整，这些调整是正常的经常性调整，对于呈现公平的财务状况、经营业绩、股东赤字和现金流量是必要的。截至2024年6月30日的三个月和六个月的运营结果不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未来一年的预期结果。
预算的使用
按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的数额。这些合并财务报表中的重大估计涉及产品净销售额、特许权使用费收入、与公司研发费用相关的某些应计项目、未来特许权使用费销售负债的估值程序、或有对价的公允价值以及所得税拨备或从中受益。实际结果可能与这些估计不同。估计数的变化反映在已知期间的报告结果中。
受限现金
综合资产负债表的存款及其他资产所包括的受限制现金包含一份无条件、不可撤销及可转让的信用证，该信用证是于截至2019年12月31日止十二个月期间就本公司位于新泽西州合和镇的设施租赁项下的债务而订立的。信用证的金额是$。
下表提供了合并资产负债表内报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些现金、现金等价物和限制性现金的总和与现金流量表中显示的相同数额之和相同：
| 结束 |
| 开始于 | |||
| 期间- |
| 期间- | |||
| 6月30日 |
| 12月31日 | |||
| 2024 | 2023 | ||||
现金及现金等价物 | $ | | $ | | ||
包括在存款和其他资产中的受限现金 |
| |
| | ||
每份现金流量表的现金总额、现金等价物和限制性现金 | $ | | $ | | ||
有价证券
该公司的有价证券包括债务证券和股权投资。本公司认为其于原始到期日超过90天的债务证券的投资可供出售证券。此类证券按公允价值计入，未实现损益计入累计其他综合收益。可供出售证券的估计公允价值是根据类似工具的报价市场价格或利率确定的。此外，这一类别的债务证券的成本根据溢价的摊销和到期折价的增加进行了调整。对于处于未实现亏损状态的可供出售的债务证券，本公司评估其是否打算出售，或者是否更有可能要求本公司在收回其摊销成本基础之前出售该证券。如果符合出售意向或要求的任何一项标准，证券的摊余成本基础将减记为公允价值。如果不符合标准，公司将评估公允价值的下降是否由信用损失或其他因素造成。在进行这项评估时，管理层考虑了下列因素
12
目录表
其他因素，公允价值低于摊余成本的程度，评级机构对证券评级的任何变化，以及与证券具体相关的不利条件。如果这项评估表明存在信用损失，则将预期从证券中收取的现金流量现值与证券的摊余成本基础进行比较。如果预期收取的现金流量现值低于摊余成本基础，则存在信用损失，并计入信用损失准备，但以公允价值小于摊余成本基础的金额为限。未计入信贷损失准备的任何减值在其他全面收益中确认。截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月，
作为股权投资的有价证券按公允价值计量，因为它容易获得，因此被归类为1级资产。这些股权投资的未实现持股收益和亏损是其他(费用)收入的组成部分，在综合经营报表中为净额。
库存和产品销售成本
库存
存货按成本和可变现净值中较低者列报，成本按先进先出原则按产品确定。在监管机构批准后，当认为未来商业化是可能的，并预计未来的经济效益将实现时，公司将对与产品相关的库存成本进行资本化。可能用于临床开发计划的产品列入库存，并在产品进入研发过程时计入研发费用，不能再用于商业目的。用于营销活动的存货计入销售、一般和行政费用。与临床开发计划和营销努力相关的金额无关紧要。
下表汇总了所示期间公司库存的构成部分：
| 2024年6月30日 |
| 2023年12月31日 | |||
原料 | $ | | $ | | ||
正在进行的工作 |
| |
| | ||
成品 |
| |
| | ||
总库存 | $ | | $ | | ||
该公司定期审查其库存是否有超额或过时，并将过时或以其他方式无法销售的库存减记至其估计的可变现净值。在截至2024年6月30日的三个月里，库存减记并不重要。截至2024年6月30日止六个月，本公司录得存货减记#美元
产品销售成本
产品销售成本包括销售库存成本、制造和供应链成本、存储成本、收购无形资产的摊销、与产品净销售额相关的特许权使用费支付，以及与与里程碑相关的特许权使用费收入和协作收入相关的向协作合作伙伴支付的特许权使用费。在销售相关产品或赚取版税收入和协作收入里程碑时，生产成本作为产品销售成本支出。
13
目录表
收入确认
产品净收入
该公司的净产品收入主要包括用于治疗nmDMD的Translarna在美国以外地区的销售，以及用于治疗DMD的Emflaza在美国的销售。该公司在履行其对客户的业绩义务时确认收入。该公司的业绩义务是根据分销商、医院、专业药店或零售药店的客户订单提供产品。履约义务在公司客户获得产品控制权的时间点上履行，通常是在交付时。该公司在产品交付后向客户开具发票，发票付款一般应在开具发票之日起30至90天内支付。本公司根据其合同协议中的固定对价确定交易价格。合同责任在公司尚未提供的货物的对价到期的某些情况下产生。由于该公司只确定了一项不同的履约义务，交易价格完全分配给产品销售。在确定交易价格时，不存在重要的融资部分，因为从公司交付产品到客户支付产品的时间通常不到一年。某些国家的客户在产品交付前支付费用。在这些情况下，付款和交货通常发生在同一个月。
该公司记录扣除任何可变对价后的产品销售净额，其中包括折扣、津贴、与医疗补助和其他政府定价计划有关的回扣以及分销费用。除非合同中规定了折扣或回扣条款，否则公司在估计其可变对价时使用期望值或最有可能金额的方法。确认的可变对价在确认产品销售收入时记为收入减少。这些用于可变考量的估计进行了调整，以反映因素的已知变化，并可能在已知这些变化的季度影响这些估计。确认的收入不包括受限制的可变对价金额。
截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，美国以外的产品净销售额为
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6个月，美国以外的产品净销售额为
在客户合同方面，公司承担履行合同的成本，但不承担获得合同的成本。履行合同的这些成本不符合资本化标准，并在发生时计入费用。公司将客户获得产品控制权后发生的任何运输和搬运成本视为履行承诺的成本。与交付给客户的成品相关的运输和搬运成本被记录为销售费用。
14
目录表
协作和版税收入
这些协议的条款通常包括向公司支付以下一项或多项：不可退还的预付许可费；里程碑付款；研究资金和未来产品销售的特许权使用费。此外，该公司通过协议产生服务收入，这些协议一般规定研究和开发服务的费用，并可能包括在完成特定活动时的额外付款。
在协作安排开始时，公司需要首先评估该安排是否满足财务会计准则委员会(FASB)会计准则编纂(ASC)主题808“协作安排”中的标准，然后通过考虑协作者是否满足客户的定义来确定ASC主题606是否适用。如果符合标准，公司将评估安排中的承诺，以确定不同的履约义务。
对于知识产权许可，本公司在合同开始时评估知识产权是否有别于安排中确定的其他履行义务。如果确定知识产权许可是不同的，当许可转让给客户且客户可以使用许可并从中受益时，收入将确认为不可退还的预付许可费用。如果知识产权的许可被确定为不区分，则许可将与安排中的其他承诺捆绑在一起，成为一种不同的履行义务。公司需要确定捆绑的履约义务是在一段时间内还是在某个时间点得到履行。如果公司得出结论认为，不可退还的预付许可费将随着时间的推移得到确认，公司将需要评估衡量比例绩效的适当方法。
对于里程碑付款，公司在合同开始时评估基于开发或销售的里程碑是否被认为有可能实现。如果收入可能发生重大逆转，公司将不会记录收入，直到不确定性得到解决。取决于监管机构批准的里程碑付款在获得适用的监管机构批准或其他外部条件之前，不被认为是可能实现的，因为该等条件不在公司的控制范围之内。如果很可能不会发生重大的收入逆转，公司将使用最可能的金额方法估计里程碑付款。公司将在每个报告期重新评估基于开发和销售的里程碑，以确定实现的可能性。本公司于相关销售发生或已获分配特许权使用费的履约义务已履行时，确认产品销售所得特许权使用费。如果收入很可能不会发生重大逆转，公司将使用最可能的金额法估计特许权使用费支付。
该公司确认在提供服务时根据合作协议报销研究和开发成本的收入。公司将这些报销记录为收入，而不是减少研究和开发费用，因为公司在研究和开发活动中有本金承担风险和回报。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，与罗氏签订的SMA许可协议相关的协作收入确认金额并不重要。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了
制造业收入
该公司拥有与为外部客户生产用于基因治疗应用的质粒脱氧核糖核酸(“DNA”)和腺相关病毒(“AAV”)载体相关的制造服务。性能义务各不相同，但可能包括制造质粒DNA和/或AAV载体、材料测试、稳定性研究和其他与材料开发相关的服务。这些安排的交易价格是固定的，包括合同中规定的每项承诺服务的金额。通常，制造合同中的履约义务是高度相互依赖的，在这种情况下，公司将把它们合并为单一的履约义务。本公司已确定，所创造的资产对本公司没有替代用途，本公司有权强制执行
15
目录表
因此，与这些服务相关的收入是随着时间的推移而确认的，并使用基于迄今完成的制造里程碑的业绩的产出方法来衡量。
制造服务合同还可包括与项目管理服务或从第三方获得材料有关的履约义务。该公司已确定，这些是单独的履约义务，其收入在提供服务时确认。对于与获得第三方材料相关的履约义务，本公司已确定其为委托人，因为本公司控制材料并有权酌情制定价格。因此，该公司以获取第三方材料相关的总收入为基础确认收入。
某些安排要求在合同开始时预收一部分合同对价，这种预付款最初记录为合同负债。如果公司对履行义务的履行超过了客户的账单，合同资产可能会得到确认。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认
坏账准备
该公司保留因其客户无法支付所需款项而造成的估计损失准备金。本公司根据当前客户应收账款余额、客户应收账款余额的年龄、客户的财务状况和当前的经济趋势来估计坏账。本公司亦评估是否需要为预期信贷损失拨备，包括检讨本公司的应收账款组合，该等应收账款按客户或国家/地区汇集。在评估是否需要为信贷损失拨备时，本公司会考虑其与客户的过往经验、当前结余、拖欠水平、监管及法律环境，以及其他相关的当前及未来预测经济状况。截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月，
出售未来专利权使用费的法律责任
于2024年6月，本公司、Royalty Pharma Investments 2019 ICAV(“Royalty Pharma”)及Royalty Pharma plc于2023年10月18日订立经修订及重订的特许权使用费购买协议(经修订为“A&R特许权使用费购买协议”)。A&R特许权使用费购买协议修订并重述了截至2020年7月17日的原始特许权使用费购买协议(“原始特许权使用费购买协议”)。*根据A&R特许权使用费购买协议，本公司已向Royalty Pharma出售本公司与Royalty Pharma就Evrysdi和根据许可与合作协议(“许可协议”)开发的任何其他产品的全球净销售额收取基于销售的特许权使用费(“特许权使用费”)的权利的一部分，该协议日期为2011年11月23日，由公司、罗氏以及(出于其中规定的有限目的)SMA基金会根据SMA计划进行的。
根据ASC 470-10-25-2的指引，本公司决定，根据A&R特许权使用费购买协议获得的现金代价应归类为债务，并根据交易时预期向特许权使用费制药公司支付款项的时间，在公司的综合资产负债表上将其记为“出售未来特许权使用费的负债-当前”和“出售未来特许权使用费的负债-非流动”。根据A&R特许权使用费购买协议，公司于2024年6月行使认沽期权，导致公司收到$
16
目录表
在公司根据ASC 470-50评估的未来特许权使用费销售负债方面，债务修改和清偿。本公司认为行使认沽期权后的现金流量现值并无重大差异，因此确定为修订。这一美元
到目前为止，该公司已向Royalty Pharma出售了
活生生的无限无形资产
无限期无形资产包括正在进行的研究与开发(“IPR&D”)。在企业合并以外的交易中直接获得的知识产权研发，如果项目将进一步开发或未来有替代用途，则将其资本化；否则，这些项目将计入费用。在企业合并中收购的知识产权研发项目和许可协议资产的公允价值被资本化。可以使用几种方法来确定在企业合并中收购的知识产权研发和许可协议资产的估计公允价值。该公司采用“收益法”，并使用从预计销售收入和估计成本中得出的估计未来净现金流量。这些预测基于相关市场规模、专利保护、预期定价和行业趋势等因素。然后，使用适当的贴现率将估计的未来净现金流量折现为现值。这些资产被视为无限期无形资产，直至项目完成或被放弃，届时资产将在剩余的使用年限内摊销或视情况注销。具有无限年限的无形资产，包括知识产权研发，在出现减值指标时进行减值测试，至少每年进行一次。然而，实体被允许首先评估定性因素，以确定是否有必要进行定量减损测试。只有当实体根据定性评估确定一项无限期无形资产的公允价值比其账面价值更有可能低于其账面价值时，才需要进一步测试。否则，不需要进一步的减值测试。无限期无形资产减值测试包括一步分析，将无形资产的公允价值与其账面价值进行比较。如果无形资产的账面金额超过其公允价值，则确认减值损失的金额等于该超出的金额。该公司在评估其具有无限寿命的无形资产的价值是否可能无法收回时考虑了许多因素，包括但不限于预期增长率、股本和债务资本成本、一般经济状况、公司对本公司行业的展望和市场表现，以及最近和预测的财务表现。
商誉
商誉是指超过因公司业务收购而获得的净资产公允价值而支付的对价金额，采用收购会计方法核算。商誉不会摊销，并须按年度或当可能显示商誉账面价值减值的触发事件发生时，在报告单位层面进行减值测试。作为年度分部审查的一部分，该公司重新评估其报告单位。一个实体被允许首先评估定性因素，以确定定量损害测试是否
17
目录表
这是必要的。只有在实体根据定性评估确定报告单位的公允价值极有可能低于其账面价值时，才需要进一步测试。
所得税
2022年12月15日，欧盟成员国正式通过了欧盟的第二支柱指令，该指令一般规定最低有效税率为15%，这是经济合作与发展组织(OECD)制定的得到全球130多个国家支持的第二支柱框架。欧盟对该指令的不同方面的生效日期分别为2024年1月1日和2025年1月1日。相当数量的其他国家也在实施类似的立法。因此，PTC及其附属公司开展业务的美国和其他国家/地区的税法可能会发生前瞻性或追溯性的变化，任何此类变化都可能对公司的业务产生重大不利影响。该公司正在继续评估第二支柱框架对未来时期的潜在影响，等待更多的个别国家，包括欧盟内的国家通过立法。
2017年12月22日，美国政府颁布了2017年减税和就业法案(TCJA)，大幅修订了美国税法，其中包括将美国联邦法定企业所得税税率下调至
自2022年起，TCJA对IRC第174条的修正案不再允许立即扣除发生此类费用的纳税年度的研发支出。取而代之的是，这些IRC第174条的开发成本现在必须资本化，并在5年或15年内摊销，具体取决于活动的地点。新的摊销期从第一次产生IRC第174条费用的任何纳税年度的中点开始，无论支出是在7月1日之前还是之后进行的，对于在美国进行的活动，一直持续到第五年中期，对于在外国土地上进行的开发，一直持续到第15年。这一税法变化预计将导致公司当期应纳税所得额增加1美元。
递延税项资产及负债因现有资产及负债的账面金额及其各自的课税基础与营业亏损净额及信贷结转之间的差额而产生的未来税项影响予以确认。递延税项资产及负债按预期收回或结转该等暂时性差额及结转款项的年度适用于应课税收入的税率计量。税率变动对递延税项资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期间的经营报表中确认。当所有或部分递延税项净资产不太可能全部或部分变现时，计入估值准备。
于2018年8月23日，本公司根据日期为2018年7月19日的协议及合并计划(“Agilis合并协议”)(“Agilis合并协议”)完成对Agilis BioTreateutics，Inc.(“Agilis”)的收购，该协议及计划由本公司、特拉华州的Agility Merge Sub，Inc.及本公司的全资间接附属公司Agilis以及仅以Agilis、股东代表服务有限责任公司股权持有人的代表、代理人及代理的身分进行(“Agilis合并”)。公司记录了与Agilis合并有关的递延税项负债#美元。
2023年5月，该公司宣布停止其基因治疗的临床前和早期研究计划，作为战略投资组合优先顺序的一部分。与公告同时，该公司记录了与Friedreich共济失调和Angelman综合征有关的用于知识产权研究和开发的无限期无形资产的减值
18
目录表
基因治疗资产。由于减值，公司记录了一笔递延税项利益#美元。
租契
公司在一开始就确定一项安排是否为租约。这一决定通常取决于该安排是否向本公司传达了在一段时间内控制明示或隐含确定的固定资产的使用以换取对价的权利。如果公司获得直接使用标的资产的权利并从使用标的资产中获得基本上所有的经济利益，标的资产的控制权就移交给公司。本公司有租赁协议，包括租赁和非租赁组成部分，公司将其作为所有租赁的单一租赁组成部分进行会计处理。营运及融资租赁分为使用权资产、短期租赁负债及长期租赁负债。经营及融资租赁ROU资产及租赁负债于开始日期根据租赁期内租赁付款的现值确认。净资产摊销和租赁负债相加，在租赁期内产生直线费用。在计量租赁负债时计入的租赁付款包括固定付款。
与公司租赁相关的可变租赁付款在租赁协议中评估该等付款的事件、活动或情况发生时确认。可变租赁付款在公司的综合经营报表中与经营租赁的固定租赁付款产生的费用列在同一项目中。
初始租期为12个月或以下的租约不计入综合资产负债表，本公司按直线法在租赁期内确认该等租约的租赁费用。本公司将这项政策适用于所有相关资产类别。
承租人被要求使用租赁中隐含的利率对其未支付的租赁付款进行贴现，如果无法轻易确定该利率，则使用其递增借款利率进行贴现。由于本公司的大部分租约并未提供隐含利率，本公司根据开始日期可得的资料，采用递增借款利率来厘定租赁付款的现值。该公司在计算其递增借款利率时，会考虑其最近发行的债务以及具有类似特征的工具的公开可用数据。
本公司所有租约的租赁期包括租约的不可撤销期间加上本公司合理地确定将会行使的延长(或不终止)租约的公司选择权或由出租人控制的延长(或不终止)租约的选择权所涵盖的任何额外期间。租赁改进按使用年限或租赁期限较短的时间进行资本化和折旧。有关详细信息，请参阅附注3。他说：
有形资产减值和交易损失(收益)净额
有形资产减值及交易损益(收益)，净额包括固定资产减值、固定资产销售损益及终止租赁收益。*截至2024年6月30日的三个月和六个月，这些金额包括
近期发布的会计准则
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，分部报告(主题280)--对可报告分部披露的改进。本ASU要求公共实体在中期和年度的基础上提供额外的分部披露。本ASU中的修订应追溯适用于财务报表中列报的所有先前期间，除非不切实际。在过渡时，前几期披露的分部费用类别和金额应以采用期间确定和披露的重大分部费用类别为基础。ASU在2023年12月15日之后的财政年度和2024年12月15日之后的财政年度内的过渡期内有效。允许及早领养。本公司目前正计划在下列情况下采用本指南
19
目录表
有效。公司正在评估采用这项措施对公司的综合财务报表和附注的影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，对所得税披露进行了改进。ASU 2023-09通过改进所得税披露，提高了所得税信息的透明度，这些信息主要与税率对账和已支付所得税信息有关。该指导意见自2024年12月15日起适用于公共企业实体的年度期间。对于公共企业实体以外的实体，修正案自2025年12月15日之后的年度期间起生效。允许及早领养。该公司目前正计划在有效时采用该指导方针。公司正在评估采用这项措施对公司的综合财务报表和附注的影响。
3.租房、租房、租房
自2024年4月起，该公司开始使用沃伦房地作为其主要办公空间，如下所述。该公司还租赁新泽西州南普莱恩菲尔德的办公空间至2024年8月，此外还在新泽西州布里奇沃特和美国各地的其他地点租赁办公和实验室空间，并主要通过工作空间提供商在不同国家为国际员工租赁办公空间。
本公司与Warren CC Acquirements，LLC(“Warren业主”)订立租赁协议(“Warren Lease”)，有关租赁
公司有权获得大约#美元的津贴。
本公司亦根据与合和校区拥有人LLC签订的租赁协议(“合和租约”)，租用位于新泽西州合和镇的一间设施的办公室及实验室空间。关于出售与基因治疗制造相关的某些资产，于2024年6月17日，本公司与合和校区业主有限责任公司签订了合和租约的修订及重述(“合和租约修订”)。在成立之初，合和租赁公司决心拥有
20
目录表
该公司还有一项与其与马萨诸塞大学医学院的MassBiologics(“MassBio”)达成的商业制造协议相关的融资租赁。截至2024年6月30日，融资租赁负债--流动负债和融资租赁负债--非流动负债余额为#美元
该公司还根据经营租赁某些车辆、实验室设备和办公设备。该公司的租赁剩余经营租赁期限从
经营租赁费用的构成如下：
| 截至三个月 |
| 截至三个月 |
| 截至六个月 |
| 截至六个月 | ||||||
2024年6月30日 | 2023年6月30日 | 2024年6月30日 | 2023年6月30日 | ||||||||||
经营租赁成本 |
|
|
|
|
| ||||||||
固定租赁成本 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
可变租赁成本 |
| |
| |
| |
| | |||||
短期租赁成本 |
| |
| |
| |
| | |||||
经营租赁总成本 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
总经营租赁成本是综合经营报表中经营费用的一个组成部分。
2024年6月30日和2023年12月31日，与租赁相关的补充租赁期限和贴现率信息如下：
| 2024年6月30日 |
| 2023年12月31日 |
| |
加权平均剩余租赁期限-经营租赁（年） |
| ||||
加权平均贴现率-经营租赁 | | % | | % | |
加权平均剩余租赁期限-融资租赁（年） |
| ||||
加权平均贴现率-融资租赁 |
| | % | | % |
截至2024年6月30日和2023年6月30日，与租赁相关的补充现金流信息如下：
| 截至6月30日的6个月。 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
为计量租赁负债所包括的金额支付的现金： |
|
|
| |||
来自经营租赁的经营现金流 | $ | | $ | | ||
融资租赁产生的现金流融资 | | | ||||
融资租赁产生的营业现金流 | | | ||||
以租赁义务换取的使用权资产： |
|
|
| |||
经营租约 | $ | | $ | — | ||
因租约修改和终止而发生的变化： | ||||||
使用权资产净减少 | $ | | $ | — | ||
经营租赁负债净减少 | | — | ||||
21
目录表
截至2024年6月30日，不可取消租赁下的未来最低租赁付款如下：
| 经营性租赁 |
| 融资租赁 | ||||
2024年(不包括截至2024年6月30日的六个月) | $ | | $ | — | |||
2025 |
| |
| | |||
2026 |
| |
| | |||
2027 |
| |
| | |||
2028年及其后 |
| |
| | |||
租赁付款总额 |
| |
| | |||
减去：计入利息支出 |
| |
| | |||
总 | $ | | $ | | |||
4.评估金融工具和有价证券的公允价值。
本公司遵循公允价值计量规则，该规则提供关于在资产和负债会计和披露中使用公允价值的指南，当其他会计文献要求进行这种会计和披露时。这些规则将为用于计量金融资产和负债的公允价值的投入建立公允价值等级。这个层次结构将用于衡量公允价值的估值技术的输入划分为三个级别：级别1(最高优先级)、级别2和级别3(最低优先级)。
| ● | 第1级-公司在资产负债表日有能力获得的相同资产或负债在活跃市场的未调整报价。 |
| ● | 第2级-第1级中的报价以外的可直接或间接观察到的资产或负债的投入。第2级投入包括活跃市场中类似资产及负债的报价、非活跃市场中相同或类似资产或负债的报价、资产或负债的可观察到的报价以外的投入(即利率、收益率曲线等)，以及主要来自可观测市场数据或以相关或其他方式证实的投入(市场确认的投入)。 |
| ● | 第3级-投入是不可观察的，反映了公司关于市场参与者将使用什么来为资产或负债定价的假设。该公司根据可获得的最佳信息开发这些投入。 |
现金等价物和有价证券按公允价值在所附财务报表中反映。由于这些票据的短期性质，应收账款、应付账款和应计费用的账面金额接近公允价值。
该公司拥有上市医疗设备公司ClearPoint Neuro，Inc.(“ClearPoint”)(前身为核磁共振介入公司)的普通股。ClearPoint股权投资(统称为“ClearPoint股权投资”)代表金融工具，因此按公允价值记录，这是很容易确定的。ClearPoint股权投资是截至2024年6月30日和2023年12月31日的综合资产负债表上的预付和其他流动资产的组成部分。本公司将ClearPoint Equity Investments归类为公允价值层次中的1级资产，因为该价值是基于活跃市场的报价市场价格，该价格不会进行调整。
2020年1月，该公司购买了一笔美元
22
目录表
2024年，作为存款和其他资产的组成部分，截至2023年12月31日。除ClearPoint Equity Investments和ClearPoint可转换债务证券外，综合资产负债表上预付款项和其他流动资产中包含的其他项目均未计入公允价值。
该公司对共同基金有投资，包括
下表是截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月公司有价证券-股权投资、ClearPoint股权投资和ClearPoint可转换债务证券-的公允价值变化摘要：
收尾 | 外国 | 收尾 | ||||||||||||||||
余额为 | 货币 | 余额为 | ||||||||||||||||
3月31日， | 未实现 | 未实现 | 投资 | 赎回/ | 6月30日， | |||||||||||||
| 2024 |
| 得/(失) |
| 损失 |
| 购得 |
| 销售 |
| 2024 | |||||||
有价证券-股权投资 | $ | | | ( | | ( | $ | | ||||||||||
ClearPoint股权投资 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
ClearPoint可转换债务证券 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
总公允价值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
收尾 | 外国 | 收尾 | |||||||||||||||||||
余额为 | 货币 | 余额为 | |||||||||||||||||||
3月31日， | 未实现 | 已实现 | 未实现 | 投资 | 赎回/ | 6月30日， | |||||||||||||||
| 2023 |
| 得/(失) |
| 损失 | 利得 |
| 购得 |
| 销售 |
| 2023 | |||||||||
有价证券-股权投资 | $ | | | — | | | ( | $ | | ||||||||||||
ClearPoint股权投资 | | ( | ( | — | — | ( | | ||||||||||||||
ClearPoint可转换债务证券 | | ( | — | — | — | — | | ||||||||||||||
总公允价值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
收尾 | 外国 | 收尾 | ||||||||||||||||
余额为 | 货币 | 余额为 | ||||||||||||||||
十二月三十一日， | 未实现 | 未实现 | 投资 | 赎回/ | 6月30日， | |||||||||||||
| 2023 |
| 得/(失) |
| 损失 |
| 购得 |
| 销售 |
| 2024 | |||||||
有价证券-股权投资 | $ | | | ( | | ( | $ | | ||||||||||
ClearPoint股权投资 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
ClearPoint可转换债务证券 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
总公允价值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
收尾 | 外国 | 收尾 | |||||||||||||||||||
余额为 | 货币 | 余额为 | |||||||||||||||||||
十二月三十一日， | 未实现 | 已实现 | 未实现 | 投资 | 赎回/ | 6月30日， | |||||||||||||||
| 2022 |
| 得/(失) |
| 损失 | 利得 |
| 购得 |
| 销售 |
| 2023 | |||||||||
有价证券-股权投资 | $ | | | — | | | ( | $ | | ||||||||||||
ClearPoint股权投资 | | ( | ( | — | — | ( | | ||||||||||||||
ClearPoint可转换债务证券 | | ( | — | — | — | — | | ||||||||||||||
总公允价值 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
23
目录表
被分类为可供出售债务证券的有价证券的公允价值基于市场价格，使用期间最后一天相同资产在活跃市场的报价。在确定剩余可供出售债务证券的估计公允价值时，公司使用了其投资顾问使用报价以外的可观察输入数据确定的公允价值。
以下代表截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司需要按经常性公平价值计量的金融资产和负债使用上述层级的公允价值：
2024年6月30日 | ||||||||||||
|
| 报价： |
| 意义重大 |
| |||||||
| 在非活跃状态 |
| 其他 |
| 意义重大 | |||||||
| 市场正在等待 |
| 可观察到的 |
| 看不见 | |||||||
| 完全相同的资产 |
| 输入 |
| 输入 | |||||||
| 总 |
| (一级) |
| (二级) |
| (第三级) | |||||
有价证券-可供出售 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
有价证券-股权投资 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint股权投资 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint可转换债务证券 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
应付或有对价-发展和监管里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
应付或有对价-净销售里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
|
| 报价： |
| 意义重大 |
| |||||||
| 在非活跃状态 |
| 其他 |
| 意义重大 | |||||||
| 市场正在等待 |
| 可观察到的 |
| 看不见 | |||||||
| 完全相同的资产 |
| 输入 |
| 输入 | |||||||
| 总 |
| (一级) |
| (二级) |
| (第三级) | |||||
有价证券-可供出售 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
有价证券-股权投资 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint股权投资 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint可转换债务证券 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
应付或有对价-发展和监管里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
应付或有对价-净销售里程碑和版税 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
以下是2024年6月30日和2023年12月31日计入可供出售债务证券的有价证券摘要：
2024年6月30日 | ||||||||||||
| 摊销 |
| 未实现的毛收入 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 公允价值 | |||||
商业票据 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 | | — | ( | | ||||||||
政府责任 | | | ( | | ||||||||
总 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
24
目录表
2023年12月31日 | ||||||||||||
| 摊销 |
| 未实现的毛收入 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 公允价值 | |||||
商业票据 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 |
| | — | ( | | |||||||
政府责任 | | | — | | ||||||||
总 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
对于处于未实现亏损状态的可供出售的债务证券，本公司评估其是否打算出售，或者是否更有可能要求本公司在收回其摊销成本基础之前出售该证券。如果符合出售意向或要求的任何一项标准，证券的摊余成本基础将减记为公允价值。截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月，
在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，该公司
截至2024年6月30日，处于未实现亏损状态少于且大于或等于12个月的可供出售债务证券的未实现亏损和公允价值如下：
2024年6月30日 | ||||||||||||||||||
| 未实现损失的证券 |
| 未实现损失的证券 |
| ||||||||||||||
| 职位少于12个月 |
| 职位大于或等于12个月 | 总 | ||||||||||||||
| 未实现亏损 |
| 公允价值 |
| 未实现亏损 |
| 公允价值 |
| 未实现亏损 |
| 公允价值 | |||||||
商业票据 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
公司债务证券 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
政府责任 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
总 | $ | ( | $ | | $ | — | $ | — | $ | ( | $ | | ||||||
截至2023年12月31日，处于未实现亏损状态的可供出售债务证券的未实现亏损和公允价值如下：
2023年12月31日 | ||||||||||||||||||
| 未实现损失的证券 |
| 未实现损失的证券 |
| ||||||||||||||
| 职位少于12个月 |
| 职位大于或等于12个月 | 总 | ||||||||||||||
| 未实现亏损 |
| 公允价值 |
| 未实现亏损 |
| 公允价值 |
| 未实现亏损 |
| 公允价值 | |||||||
商业票据 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
公司债务证券 | $ | — | — | ( | | ( | $ | | ||||||||||
总 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
25
目录表
2024年6月30日和2023年12月31日可供出售债务证券的到期情况如下：
2024年6月30日 | ||||||
| 不到 |
| 超过 | |||
| 12个月 |
| 12个月 | |||
商业票据 | $ | | $ | — | ||
公司债务证券 | | — | ||||
政府责任 | | — | ||||
总 | $ | | $ | — | ||
2023年12月31日 | ||||||
| 不到 |
| 超过 | |||
| 12个月 |
| 12个月 | |||
商业票据 | $ | | $ | — | ||
公司债务证券 |
| |
| — | ||
政府责任 | | — | ||||
总 | $ | | $ | — | ||
该公司将其所有有价证券归类为流动证券，因为它们都是可供出售的债务证券或股权投资，并且可用于当前运营。
可转换优先票据
2019年9月，公司发行美元
3级估值
应付或有对价在每个报告期均按公允价值计值，公允价值变动在合并经营报表的或有对价公允价值变动内计入损益。开发和监管里程碑的公允价值利用概率调整贴现现金流方法进行估计。贴现率是根据公司对所收购的候选产品的估计开发时间表，利用在预期付款的前几年到期的公司b级债券估计的。净销售里程碑的公允价值是利用一个估值框架确定的，该框架估计了净销售波动性，以模拟一系列可能的支付情景。然后对这些情况下的付款平均值进行贴现，以计算目前的公允价值。截至2024年6月30日，或有对价余额仅包括与Upstaza有关的或有里程碑，为#美元
截至2024年6月30日，Upstaza开发和监管里程碑的加权平均贴现率为
26
目录表
下表为截至2024年6月30日及2023年6月30日止期间公司应付或有代价的3级估值的公允价值变动摘要：
第三级：负债 | ||||||
或有对价应付- | 或有对价应付- | |||||
发展银行和监管机构 | 里程碑净销售额和特许权使用费 | |||||
| 里程碑 |
| ||||
截至2023年12月31日的期初余额 | $ | | $ | | ||
添加 |
| |
| | ||
公允价值变动 |
| |
| | ||
重新分类为应付账款和应计费用 | ( | | ||||
付款 | | | ||||
截至2024年6月30日的期末余额 | $ | | $ | | ||
第三级：负债 | ||||||
或有对价应付- | 或有对价应付- | |||||
发展银行和监管机构 | 里程碑净销售额和特许权使用费 | |||||
| 里程碑 |
| ||||
截至2022年12月31日的年初余额 | $ | | $ | | ||
添加 |
|
| ||||
公允价值变动 |
| ( |
| ( | ||
付款 | ||||||
截至2023年6月30日的期末余额 | $ | | $ | | ||
2024年5月，我们治疗AADC缺陷的基因疗法的BLA被FDA接受备案。该申请已获得优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。接受引发了$
截至2024年6月30日和2023年12月31日止期间的应付或有代价的估值使用了以下重大不可观察输入数据：
2024年6月30日 | ||||||||
| 公允价值 |
| 估值技术 |
| 无法观察到的输入 |
| 射程 | |
应付或有对价-发展和监管里程碑 | $ |
| 概率调整后的贴现现金流 |
| 潜在的发展和监管里程碑 | $ | ||
或有大量应付款项-净销售额 | $ |
| 蒙特卡罗模拟的期权定价模型 |
| 潜在净销售里程碑 | $ | ||
2023年12月31日 | ||||||||
| 公允价值 |
| 估值技术 |
| 无法观察到的输入 |
| 射程 | |
应付或有对价-发展和监管里程碑 | $ |
| 概率调整后的贴现现金流 |
| 潜在的发展和监管里程碑 | $ | ||
或有大量应付款项-净销售额 | $ |
| 蒙特卡罗模拟的期权定价模型 |
| 潜在净销售里程碑 | $ | ||
27
目录表
应付或有对价被归类为第三级负债，因为其估值需要对目前在市场上不可观察到的因素进行重大判断和估计。如果对估值方法的各种输入数据使用不同的假设，包括但不限于涉及基因治疗平台的概率调整销售估计和估计贴现率的假设，则估计公允价值可能会显着高于或低于所确定的公允价值。
5. 应付账款和应计费用
2024年6月30日和2023年12月31日的应付账款和应计费用包括以下内容：
6月30日 | 12月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
员工薪酬、福利和相关应计费用 | $ | | $ | | |||
应付所得税 | | — | |||||
咨询和签约研究 |
| |
| | |||
专业费用 |
| |
| | |||
销售津贴 |
| |
| | |||
销售回扣 |
| |
| | |||
版税 | | | |||||
应付帐款 |
| |
| | |||
应付里程碑 | | — | |||||
其他 |
| |
| | |||
总 | $ | | $ | | |||
截至2024年6月30日和2023年12月31日，有$
6. 资本化
于2019年8月，本公司与Cantor Fitzgerald及RBC Capital Markets，LLC(合称“销售代理”)订立于市场发售销售协议(“销售协议”)，据此，本公司可发售及出售其普通股股份，总发行价最高可达$
7.*
每股基本和摊薄净亏损的计算方法是净亏损除以已发行普通股的加权平均数量。潜在的稀释证券被排除在稀释计算之外，因为它们的影响将是反稀释的。
28
目录表
下表列出了每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法：
截至6月30日的三个月： | 截至6月30日的6个月。 | ||||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| |||||||
分子 | |||||||||||||||
净亏损 | $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
| |||
分母 | |||||||||||||||
每股基本和稀释后净亏损的分母 |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
| |||
每股净亏损： | |||||||||||||||
基本的和稀释的 | $ | ( | * | $ | ( | * | $ | ( | * | $ | ( | * | |||
*在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内，公司出现净亏损，因此没有报告任何摊薄股份影响。
下表显示了已发行的历史摊薄普通股等价物，不包括在上述历史计算中，因为它们的纳入影响在每个时期都是反摊薄的。
截至6月30日。 | |||||
| 2024 |
| 2023 |
| |
股票期权 | | | |||
未归属的限制性股票奖励和单位 |
| |
| |
|
总 |
| |
| |
|
8、中国股票奖励计划。
2013年5月，公司董事会和股东批准了2013年长期激励计划，该计划于公司首次公开募股结束时生效。于2022年6月8日(“重述生效日期”)，本公司股东通过经修订及重订的2013年长期激励计划(“经修订的2013年长期激励计划”)。修订后的2013 LTIP规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。根据经修订的2013 LTIP预留供发行的普通股股份数目为(A)本公司普通股股份数目(最多
确实有
2020年1月，公司董事会批准了2020年度激励股票激励计划。2020年激励股票激励计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励和其他基于股票的奖励，最初最高可达
29
目录表
董事会有权选择被授予期权的个人，并决定每个期权的条款，包括(1)受期权约束的普通股数量；(2)期权可行使的日期；(3)期权的行权价格，如果是激励性股票期权，行权价格必须至少为
诱因股票期权奖励
自2024年1月1日至2024年6月30日，本公司共发行
股票期权活动--股票期权活动摘要如下：
|
|
| 加权的- |
|
| ||||||
加权的- | 平均值 | 集料 | |||||||||
平均值 | 剩余 | 固有的 | |||||||||
数量： | 锻炼 | 合同 | 价值（单位 | ||||||||
选项 | 价格 | 术语 | 数千人) | ||||||||
| |||||||||||
截至2023年12月31日未偿还债务 |
| | $ | |
|
|
|
| |||
授与 |
| | $ | |
|
|
|
| |||
已锻炼 |
| ( | $ | |
|
|
|
| |||
被没收/取消 |
| ( | $ | |
|
|
|
| |||
截至2024年6月30日未偿还 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
已归属或预计将于2024年6月30日归属 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
可于2024年6月30日取消 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
截至2024年6月30日止六个月所提供的补助的公允价值是在授予日期使用以下假设同时估计的：
| 截至六个月 |
| |
| 2024年6月30日 |
| |
无风险利率 |
|
| |
预期波幅 |
|
| |
预期期限 |
|
|
该公司假定
期权的预期期限是根据公司的历史行权数据估计的，期权的预期波动率是根据公司的历史股票波动率估计的。期权的无风险利率是基于授予日的美国政府证券国债恒定到期日收益率，期限与期权的预期期限相似。
限制性股票奖励和限制性股票单位-限制性股票奖励和限制性股票单位的授予受到某些限制，包括在某些情况下的服务或时间条件(限制性股票)。根据本公司股份于授出日的市值厘定的限制性股票奖励及限制性股票单位于授出日的公允价值，于归属期间列支。自2024年1月1日至2024年6月30日，本公司共发布
30
目录表
下表汇总了有关公司限制性股票奖励和单位的信息：
有限责任公司股票奖和销售单位奖 | |||||
加权 | |||||
平均值 | |||||
格兰特 | |||||
数量： | 日期 | ||||
| 股份 |
| 公允价值 | ||
未归属于2023年12月31日 | | $ | | ||
授与 |
| | | ||
既得 |
| ( | | ||
被没收 |
| ( | | ||
2024年6月30日未归属 |
| | $ | | |
基于业绩的限制性股票单位-2023年12月，公司授予
员工购股计划-2016年6月，公司为某些符合条件的员工制定了员工股票购买计划（经修订，“ESPP”或“计划”）。该计划由公司董事会或公司董事会任命的委员会管理。2021年6月，该计划进行修订，将该计划项下可供购买的股份总数从
公司在与激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位和员工持股计划相关的经营报表中计入基于股票的薪酬支出如下：
截至6月30日的三个月： | 截至6月30日的6个月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
研发 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
销售、一般和行政 |
| |
| |
| |
| | |||||
总 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
截至2024年6月30日，约有美元
31
目录表
9.美国债务问题，美国债务问题
未来特许权使用费的销售责任
下表显示了截至2024年6月30日的六个月“未来特许权使用费销售负债--流动”和“未来特许权使用费销售负债--非流动”账户内的活动：
| 截至6月30日的6个月。 | |||
销售未来特许权使用费的责任--(当期和非当期) | 2024 | |||
截至2023年12月31日的期初余额 | $ | | ||
减去：支付给Royalty Pharma的非现金特许权使用费收入 | ( | |||
另外：已确认非现金利息支出 | | |||
附加：从Royalty Pharma收到的现金 | | |||
期末余额 | $ | | ||
截至2024年6月30日的有效利率 |
| |||
非现金利息支出在经营报表中记入“利息支出，净额”。他说：
优先担保定期贷款
于2022年10月27日(“截止日期”)，本公司订立信贷协议(“Blackstone信贷协议”)，提供最高达$
Blackstone信贷协议为优先担保定期贷款安排提供资金，本金总额为$
贷款将在以下日期到期：
2023年10月19日，本公司终止了Blackstone信贷协议。关于终止信贷协议，公司偿还了未偿还本金#美元。
32
目录表
Blackstone信贷协议包括以下内容：
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||
本金 | $ | — | $ | | ||
减去：债务发行成本 |
| — | — | |||
偿还高级有担保定期贷款 | — | ( | ||||
账面净额 | $ | — | $ | — | ||
下表列出了与Blackstone信贷协议相关的已确认的总利息费用：
截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||
合同利息支出 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
债务发行成本摊销 |
| — |
| | — | | ||||||
总 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
实际利率 | — | % | | % | — | % | | % | ||||
2026年可转换票据
2019年9月，公司按面值发行了美元
2026年可转换票据由一份契约(“2026年可转换票据和契约”)管理，受托人为美国银行全国协会(“2026年可转换票据和受托人”)。
在以下情况下，2026年可转换票据的持有人可以在紧接2026年3月15日前一个营业日收盘前的任何时间根据自己的选择转换他们的2026年可转换票据：
| ● | 在2019年12月31日或之后的任何日历季度内(且仅在该日历季度内)，如果公司普通股的最后一次报告销售价格至少 |
| ● | 在这段时间里在任何时间之后的工作日期间连续交易日期间(“测算期”)，在测算期内每个交易日的每1,000美元2026可换股票据本金的交易价(定义见2026可换股票据及契约)低于 |
| ● | 在本公司发出赎回通知后直至紧接有关赎回日期前一个预定交易日的营业时间结束为止的任何期间内；或 |
| ● | 在特定的公司事件发生时。 |
33
目录表
于2026年3月15日或之后，直至紧接到期日前一个营业日的营业结束为止，持有人可随时转换其2026年可转换票据，而不论上述情况如何。转换后，本公司将支付或交付(视情况而定)现金、本公司普通股或其任何组合，由本公司选择。
2026年可转换票据的转换率最初是，现在仍然是，
在2023年9月20日之前，该公司不被允许赎回2026年可转换票据。公司可以选择以现金形式赎回全部或任何部分2026年可转换票据，如果其普通股的最后报告销售价格至少为
如公司发生“根本性改变”(如2026年可转换票据及契约所界定)，在符合某些条件下，2026年可转换票据持有人可要求本公司以现金方式回购全部或部分2026年可转换票据，回购价格相当于
2026年可转换票据代表优先无抵押债务，其偿付权将优先于本公司未来的债务(在票据的偿付权上明确从属于本公司的未来债务)，与本公司现有及未来的无担保债务(并非如此从属)的偿付权相等，实际上在偿付权上低于本公司的任何有担保债务(以担保该等债务的资产价值为限)，并在结构上从属于本公司附属公司产生的所有现有及未来债务及其他负债(包括贸易应付款项)。2026年可转换票据或契约载有与2026年可转换票据有关的惯常违约事件，包括在某些违约事件(包括公司未能支付2026年可转换票据的任何本金或利息，到期及应付时)发生及继续时，2026年可转换票据受托人向本公司或至少
2026年可转换票据将包括以下内容：
| |||||||
2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||
本金 | $ | | $ | | |||
减去：债务发行成本 |
| ( |
| ( | |||
账面净额 | $ | | $ | | |||
截至2024年6月30日，2026年可转换票据的剩余合同期限约为
34
目录表
下表列出了与2026年可转换票据相关的已确认利息支出总额：
截至6月30日的三个月： | 截至6月30日的6个月： | ||||||||||||
| 2024 | 2023 |
| 2024 | 2023 | ||||||||
合同利息支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
债务发行成本摊销 |
| | | | | ||||||||
总 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
实际利率 |
| | % | | % | | % | | % | ||||
10.预算包括预算承诺和意外情况。
根据各种协议，该公司将被要求在产品成功开发和商业化时支付特许权使用费和里程碑付款。该公司已经与惠康信托有限公司(“惠康信托”)签订了资金协议，用于与公司的肿瘤学和抗菌计划相关的小分子化合物的研究和开发。由于公司已经停止了其抗菌计划下的开发，它不再期望公司向Wellcome Trust支付的里程碑和特许权使用费将根据该协议适用，从而导致公司可能有义务为该计划支付的开发和监管里程碑付款的总额发生变化。根据肿瘤学计划资助协议，只要公司自己或与合作伙伴在盈利的基础上开发和商业化计划知识产权(前提是公司保持对全球商业化的全面控制)，公司可能有义务向Wellcome Trust支付开发和监管里程碑付款以及销售任何研究计划产品的个位数版税。公司支付此类使用费的义务将继续以国家/地区为基础，直到涵盖研究计划产品的计划知识产权的最后一项专利在该国家/地区到期，以及该产品在该国家/地区的市场排他性到期。公司支付了第一笔里程碑式的付款$
该公司还与SMA基金会签订了一项合作协议。本公司有义务就任何成功开发并随后商业化的协作产品的全球净产品销售向SMA基金会支付个位数的版税，或者对于本公司获得更多许可的协作产品，包括Evrysdi，支付本公司从其被许可人那里收到的某些付款的特定百分比的个位数版税。除非协作产品的年销售额超过指定的门槛，否则公司没有义务支付此类款项。自成立以来，SMA基金会已经赚取了$
根据本公司与Marathon PharmPharmticals，LLC(现称Complete Pharma Holdings，LLC)(“Marathon”)之间的资产购买协议(“资产购买协议”)，Marathon有权根据Emflaza的年度净销售额收取本公司的或有付款，但在资产的预期商业寿命内，最高可达指定总额。
根据Agilis合并协议，Agilis股权持有人以前有权获得本公司支付的或有对价，其依据是(I)某些开发里程碑的实现，总金额最高可达#美元。
35
目录表
在特定期限内，Friedreich共济失调和Angelman综合征的年净销售额，范围从
于二零二零年四月二十九日，本公司与Agilis若干前股权持有人(“参与权利持有人”)以及就协议所载的有限目的股东代表服务有限责任公司订立权利交换协议(“权利交换协议”)。根据权利交换协议的条款，参与的权利持有人取消及放弃其在安捷利斯合并协议下的权利，以获得(I)$。
权利交换协议对安捷利合并协议没有任何影响，但规定取消和没收参与的权利持有人获得#美元的权利。
2022年7月，欧盟委员会批准Upstaza用于治疗EEA内18个月及以上患者的AADC缺乏症。作为批准的结果，本公司向Agilis的前股东支付了#美元。
2024年3月，该公司向FDA提交了一份BLA，用于我们在美国治疗AADC缺乏症的基因疗法。2024年5月，FDA接受了BLA的申请，并批准了优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。这一接受引发了一笔$
于2019年10月25日，本公司完成收购位于特拉华州的BioElectron Technology Corporation(“BioElectron”)的几乎所有资产，包括根据本公司与BioElectron于2019年10月1日订立的资产购买协议(“BioElectron资产购买协议”)，本公司已开始开发若干化合物作为其Bio-e平台的一部分。BioElectron是一家私营公司，拥有专注于炎症和中枢神经系统(CNS)疾病的管道。主导项目vatiquone正处于后期开发阶段弗里德里希共济失调有大量未得到满足的需求和巨大的商业机会，这是对PTC现有管道的补充。
根据BioElectron资产购买协议的条款和条件，BioElectron可能有权获得高达$的或有里程碑付款
36
目录表
由本公司决定)根据某些监管和净销售额里程碑的实现情况从本公司获得。在符合BioElectron资产购买协议的条款和条件的情况下，BioElectron也可能有权根据某些产品净销售额的一定百分比获得或有付款。
在本公司、本公司全资间接附属公司海德鲁合并子公司之间于2020年5月5日订立的协议及合并计划(“Censa合并协议”)的条款及条件的规限下，前Censa证券持有人仅以其作为Censa、股东代表服务有限责任公司证券持有人的代表、代理人及事实上代理人的身份(根据该等合并，称为“Censa合并”)，可有权收取本公司的或有付款，条件如下：(I)达成若干发展及监管里程碑，总额最高可达$
2023年2月，该公司完成了用于北京大学的sepiapterin的第三阶段安慰剂对照临床试验。*与此事件有关，并根据Censa合并协议，公司支付了$
2024年5月，该公司宣布EMA对用于治疗PKU的Sepiapterin的MMA进行验证和接受审查。根据Censa合并协议，接受引发了$
该公司还签订了Tegsedi-Waylivra协议，将Tegsedi和Waylivra以及在拉丁美洲和加勒比国家含有这些化合物的产品商业化。Akcea有权根据Tegsedi-Waylivra协议中规定的某些条款获得特许权使用费付款。
该公司与某些员工签订了雇佣协议，如果发生某些事件，如控制权变更或无故解雇，需要提供特定水平的付款资金。此外，该公司还支付与Translarna、Emflaza和Upstaza产品净收入相关的特许权使用费，根据相关协议的条款每季度或每年支付。
在其正常业务过程中，公司不时会受到索赔、法律诉讼和纠纷的影响。本公司目前不知道有任何针对其的重大法律诉讼。
11、提高收入认可度。
产品净销售额
公司在以下方面查看其运营和管理业务
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月内，美国以外的产品净销售额为美元
37
目录表
分别截至2024年6月30日和2023年6月30日。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月内，美国产品净销售额为美元
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6个月，美国以外的产品净销售额为
截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司
协作和版税收入
2011年11月，该公司和SMA基金会与罗氏签订了许可和合作协议。根据SMA许可协议的条款，罗氏获得了该公司SMA计划的全球独家许可。
根据协议，如果就每个许可产品实现特定事件，该公司有资格从罗氏获得额外付款，包括最高可达$
SMA计划目前有
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，与罗氏达成的许可和合作协议相关的合作收入确认金额并不重要。
除研发和销售里程碑外，根据SMA许可协议，该公司有资格从全球商业产品的年净销售额中获得高达两位数的版税。截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了
制造业收入
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认
38
目录表
数百万美元的制造收入分别与生产用于外部客户基因治疗应用的质粒DNA和AAV载体有关。本公司并未对截至2024年6月30日及2023年6月30日止三个月及六个月应用ASC Theme 606时作出的判断作出重大更改。
自2024年6月30日起，该公司
截至2024年6月30日，公司已
2024年6月，该公司出售了位于新泽西州霍普韦尔镇的基因治疗制造业务。因此，该公司预计未来不会有制造业收入。
剩余履约义务
确实有
12. 无形资产及商誉
确定无疑的无形资产
于2024年6月30日和2023年12月31日，剩余无形资产包括以下各项：
结束余额 | 外国 | 结束余额 | ||||||||||||
确定-活着 | 十二月三十一日， | 货币 | 6月30日， | |||||||||||
无形资产，总额 |
| 2023 |
| 添加 |
| 翻译 |
| 2024 | ||||||
恩弗拉扎 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
韦利夫拉 | | | ( | | ||||||||||
泰格塞迪 | | | ( | | ||||||||||
厄普斯塔扎 | | — | — | | ||||||||||
确定寿命的无形资产总额，毛额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
结束余额 | 外国 | 结束余额 | ||||||||||
确定-活着 | 十二月三十一日， | 货币 | 6月30日， | |||||||||
无形资产、累计摊销 |
| 2023 |
| 摊销 |
| 翻译 |
| 2024 | ||||
恩弗拉扎 | $ | ( | $ | ( | $ | — | $ | ( | ||||
韦利夫拉 | ( | ( | | ( | ||||||||
泰格塞迪 | ( | ( | | ( | ||||||||
厄普斯塔扎 | ( | ( | — | ( | ||||||||
确定的无形资产总额，累计摊销 | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||
确定的无形资产总额，净额 | $ | |
马拉松有权根据Emflaza自2018年开始的年度净销售额从公司获得或有付款，最高可达资产预期商业寿命(到期)期间的指定最高总额
39
目录表
2024年2月。根据资产收购指引，公司在支付给马拉松公司时记录了里程碑付款，并增加了Emflaza权利无形资产的成本基础。截至2024年6月30日，Emflaza权利无形资产已全部摊销，因此，截至2024年6月30日的六个月，里程碑付款计入产品销售成本内的综合经营报表，不包括收购无形资产的摊销。
Akcea有权根据Tegsedi-Waylivra协议中有关Waylivra和Tegsedi销售的某些条款收取特许权使用费。根据资产收购指引，本公司记录应付Akcea的特许权使用费付款，并增加Waylivra和Tegsedi无形资产的成本基础。截至2024年6月30日的6个月，特许权使用费支付为
截至2024年6月30日、2024年6月30日及2023年6月30日止三个月，公司确认摊销费用为
| 截至2024年6月30日。 | ||
2024 | $ | | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028年及其后 |
| | |
总 | $ | | |
截至2024年6月30日，已确定存续无形资产的加权平均剩余摊销期限为
无限生存的无形资产
截至2024年6月30日和2023年12月31日，无限生存无形资产包括以下内容：
结束余额 | 结束余额 | ||||||||||||
无限期--活着 | 十二月三十一日， | 6月30日， | |||||||||||
无形资产 |
| 2023 |
| 添加 |
| 减值 |
| 2024 |
| ||||
厄普斯塔扎 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
完全无限生存的无形资产 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
无形资产总额，净额 | $ | |
在从Agilis收购该公司的基因治疗平台方面，该公司获得了Upstaza的权利，用于治疗AADC缺乏症。AADC缺乏症是一种罕见的中枢神经系统疾病，由多巴脱羧酶基因突变引起的AADC酶减少引起。根据收购会计方法，本公司根据收购日该等资产及负债的估计公允价值，将Agilis合并的收购成本分配至收购的相关资产及承担的负债。本公司将收购的知识产权研发的公允价值归类为无限期活体无形资产，直至相关研究和开发工作成功完成或放弃。已经有过几次
商誉
由于2018年8月23日与Agilis合并，公司记录了$
40
目录表
13.奥运会、奥运会、奥运会以及随后的活动
2024年7月，该公司宣布向FDA提交了一份用于治疗儿童和成人PKU患者的sepiapterin的NDA，包括所有年龄和疾病亚型。根据Censa合并协议，提交NDA的决定引发了$
41
目录表
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。
以下讨论和分析旨在提供与评估公司财务状况和运营结果相关的重要信息，包括评估来自运营和外部资源的现金流的数量和确定性，以便投资者从管理层的角度更好地看待公司。以下对我们财务状况和经营结果的讨论应与我们的财务报表以及本季度报告中其他部分的财务报表附注、经审计的综合财务报表及其附注以及管理层对截至2023年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析一起阅读，这些财务报表和附注包括在我们于2024年2月29日提交给美国证券交易委员会的经修订的10-k表格年度报告或我们的2023年年度报告中。本讨论包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，如第二部分、项目1A中所列的因素。(风险因素)本季度报告表格10-Q和第I部分第1A项。(风险因素)在我们的2023年年报中，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。
我公司
我们是一家全球生物制药公司，专注于临床差异化药物的发现、开发和商业化，为罕见疾病患者提供好处。我们创新以确定新疗法和将产品在全球商业化的能力是推动对强大和多样化的变革性药物管道进行投资的基础。我们的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗。我们的战略是利用我们强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施为患者带来治疗方法。我们相信，这使我们能够为所有利益相关者实现价值最大化。我们拥有多元化的治疗组合，其中包括几种处于不同开发阶段的商业产品和候选产品，包括临床、临床前和研究和发现阶段，专注于为与神经学和新陈代谢相关的罕见疾病的多个治疗领域开发新的治疗方法。
企业动态
全球商业足迹
全球DMD特许经营权
我们有两种产品，Translarna™(阿托洛林)和Emflaza®(呋喃西林)，用于治疗杜氏肌营养不良症，或DMD，一种罕见的危及生命的疾病。Translarna目前在欧洲经济区(EEA)拥有有条件的营销授权，用于治疗两岁及以上门诊患者的无意义突变Duchenne肌营养不良症(NmDMD)。Translarna还在俄罗斯获得了在两岁及以上患者中治疗nmDMD的营销授权，在巴西获得了在两岁及以上非门诊患者中治疗nmDMD的营销授权，并在其他一些国家和地区获得了继续治疗的授权。在截至2024年6月30日的季度中，我们确认Translarna的净销售额为7,040美元。我们拥有Translarna在所有地区的所有适应症的全球商业化权利。Emflaza在美国被批准用于治疗两岁及以上患者的DMD。在截至2024年6月30日的季度中，我们确认了Emflaza净销售额为4,730美元。
我们在欧洲药品管理局(EEA)对Translarna的营销授权受到欧洲委员会(EC)的年度审查和续签，之后欧洲药品管理局(EMA)对授权的收益-风险平衡进行了重新评估，我们称之为年度EMA重新评估。2022年9月，我们向EMA提交了类型II变体，以支持将Translarna的条件营销授权转换为标准营销授权，其中包括一份关于研究041的安慰剂对照试验的报告和来自开放标签扩展的数据，如下所述。研究041是一项为期18个月的安慰剂对照试验，随后是一项为期18个月的开放标签延长Translarna治疗5岁或以上非卧床NmDMD患者的研究。2023年2月，我们还向EMA提交了年度营销授权续签请求。2023年9月，人用药品委员会(CHMP)对治疗nmDMD的Translarna将有条件营销授权转换为全面营销授权提出了负面意见，并对
42
目录表
延长Translarna治疗nmDMD的现有有条件销售授权。2024年1月，CHMP在复审程序后发布了对续签有条件销售许可的否定意见。2024年5月，欧盟委员会决定不采纳CHMP对延长Translarna的条件营销授权的否定意见，并将该意见退回CHMP进行重新评估。2024年6月27日，在欧共体要求复审后，CHMP对延长Translarna治疗nmDMD的条件营销授权发表了负面意见。根据EMA指南，我们已要求重新审查CHMP关于续签现有条件的负面意见营销授权。Translarna的营销授权仍然有效，等待重新审查程序的结果和随后的EC通过。根据这些程序的时间表，PTC预计Translarna的营销授权将一直有效到2024年底，即使负面意见得到维持和采纳。我们正在探索其他可能的机制，如果负面意见被EC采纳，我们可以通过这些机制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。
每个国家，包括欧洲经济区的每个成员国，都有自己的定价和报销规定。为了根据我们的Translarna营销授权在欧洲经济区的任何特定国家开始产品的商业销售，我们必须与该国适用的政府机构最终敲定定价和报销谈判。因此，我们的商业发射将继续在各国的基础上进行。我们还在欧洲经济区和其他地区的国家和地区提供了早期访问计划或EAP计划或类似风格的计划下的产品，并预计将继续提供这些产品。我们谈判、确保和维持商业和EAP计划下产品报销的能力在任何特定国家都可能受到挑战，也可能受到该国家政治、经济和监管发展的影响。
如果欧共体在重新审查后采纳CHMP的否定意见，或我们无法在任何年度续签周期内续签我们的EEA营销授权，则存在重大风险，或者我们无法确定其他潜在的机制，如果EC采纳CHMP的负面意见或我们的产品标签受到实质性限制，我们可以通过这些机制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna，我们将失去所有或很大一部分通过在欧洲经济区和其他地区销售Translarna产生收入的能力。
Translarna是一种在美国进行研究的新药。在2017年第一季度，我们向美国食品和药物管理局(FDA)提出了治疗nmDMD的Translarna新药申请，即NDA。2017年10月，FDA药品评价I办公室向NDA发布了一份完整的回复信，声明无法以目前的形式批准该申请。作为回应，我们向FDA新药办公室提交了正式的纠纷解决请求。2018年2月，FDA新药办公室驳回了我们对完整回复信的上诉。新药办公室在其答复中建议了一条可能的途径，以便在加速审批途径的基础上提交阿塔鲁伦国家药品监督管理局。这将涉及重新提交一份NDA，其中包含关于ATALURN有效性的当前数据，以及将生成的关于nmDMD患者肌肉中肌营养不良蛋白产生的新数据。我们遵循FDA的建议，通过我们设计的程序和方法，使用较新的技术收集了Dystrophin数据，这是一项新的研究，研究045，并在2021年2月宣布了研究045的结果。研究045未达到其预先指定的主要终点。2022年6月，我们宣布了研究041的安慰剂对照试验的主要结果。在宣布这一消息后，我们向FDA提交了一份会议请求，以澄清可能重新提交Translarna的NDA的监管途径。FDA提供了初步的书面反馈，即研究041没有提供支持NDA重新提交的有效性的实质性证据。我们在2023年第四季度与FDA举行了一次C型会议，讨论Translarna的整体数据。根据FDA的反馈，我们在2024年7月根据研究041和我们对接受Translarna治疗的nmDMD患者的国际药物注册研究的结果重新提交了NDA。
我们之前在将Emflaza商业化时，根据1983年颁布的《孤儿药物法》或《美国孤儿药物法》的规定，依赖Emflaza在美国的七年营销排他期获得批准的适应症。Emflaza与治疗5岁及5岁以上患者DMD有关的7年孤儿药物专营期于2024年2月到期。我们预计，这一孤儿药物独家经营权的到期将对Emflaza的净产品收入产生重大负面影响。Emflaza与治疗两岁至五岁以下DMD患者有关的孤儿药物专有权将于2026年6月到期。
43
目录表
厄普斯塔扎TM(Eladocagene Exuparvovec)
我们的产品Upstaza是一种基因疗法，用于治疗芳香族L氨基脱羧酶缺乏症，这是一种罕见的中枢神经系统或中枢神经系统疾病，由多巴脱羧酶基因突变引起的AADC酶减少引起。2022年7月，欧共体批准Upstaza用于治疗EEA内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，药品和保健产品监管机构批准Upstaza用于治疗英国18个月及以上患者的AADC缺乏症。2024年3月，我们向FDA提交了一份生物制品许可证申请，即BLA，用于治疗美国AADC缺乏症的Upstaza。2024年5月，FDA接受了我们治疗AADC缺乏症的基因疗法的BLA申请，并获得了优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。
泰格塞迪®和Waylivra™(Volanesorsen)
根据我们与Akcea Treeutics，Inc.或Ionis PharmPharmticals，Inc.或Ionis PharmPharmticals，Inc.的子公司Akcea之间于2018年8月1日达成的合作与许可协议或Tegsedi-Waylivra协议，我们持有将Tegsedi和Waylivra商业化的权利，用于在拉丁美洲和加勒比国家治疗罕见疾病。Tegsedi已获得在美国、欧盟或欧盟和巴西的营销授权，用于治疗遗传性甲状腺激素过敏性淀粉样变性或hATTR淀粉样变性的成年患者的1期或2期多发性神经病。2021年8月，巴西卫生监管机构ANVISA批准Waylivra作为巴西家族性乳糜粒微粒子综合征(FCS)的首个治疗药物。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用于治疗家族性部分性脂营养不良(FPL)。Waylivra还获得了欧盟对FCS治疗的营销授权。
埃夫里斯迪®(Risplam)
我们还与F.Hoffman La Roche Ltd.和Hoffman La Roche Inc.(我们统称为罗氏)以及脊髓性肌萎缩症基金会(SMA Foundation)开展了脊髓性肌肉萎缩症(SMA)合作。SMA计划有一种批准的产品，Evrysdi®(Risplam)，该产品于2020年8月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗两个月及以上成人和儿童的SMA，并于2021年3月获得欧盟委员会的批准，用于治疗两个月及以上临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有一至四个SMN2拷贝的患者的5q SMA。Evrysdi还获得了在100多个国家和地区治疗SMA的营销授权。2022年5月，FDA批准了Evrysdi的标签扩展，将两个月以下患有SMA的婴儿包括在内。2023年8月，欧盟批准延长Evrysdi的营销授权，将两个月以下的婴儿纳入欧盟。
多元化发展管道
Sepiapterin
我们最先进的临床阶段分子之一是Sepiapterin。Sepiapterin是细胞内四氢生物蝶呤的前体，四氢生物蝶呤是一种关键的酶辅助因子，参与了多种代谢产物的代谢和合成。2023年5月，我们宣布在我们的登记指导下的Sepiapterin治疗苯丙酮尿症(PKU)的第三阶段试验中实现了主要终点。这项研究的主要终点是实现了血液Phe水平在统计学上的显著降低。主要分析人群包括那些在试验第一部分磨合阶段血液Phe水平下降超过30%的患者。Sepiapterin显示，在整个初级分析人群中，Phe水平降低了约63%，在经典PKU患者的子集中，Phe水平降低了约69%。此外，Sepiapterin的耐受性良好，没有严重的不良反应。在安慰剂对照研究之后，患者有资格参加一项长期的开放标签研究，该研究仍在进行中，将评估长期安全性、持久性和苯丙氨酸耐受性。2024年3月，我们向EMA提交了一份营销授权申请，即MAA，用于在EEA中治疗PKU，并于2024年5月通过并接受了EMA的审查。此外，我们还参加了2023年第三季度与FDA举行的NDA前会议。在那次会议上，FDA表示，Sepiapterin的临床安全性和有效性数据支持提交用于治疗儿童和成人PKU患者的NDA。然而，FDA要求我们在提交NDA之前完成一项为期26周的非临床小鼠研究，以评估sepiapterin的致癌潜力。当我们获得sepiapterin时，这项非临床研究最初并不是必需的，因为NDA提交是根据第505(B)(2)条途径计划的。
44
目录表
鉴于Sepiapterin是一种具有不同药理作用、生物分布、作用机制和不同疗效的新疗法，我们随后决定根据第505(B)(1)条途径提交NDA，这需要26周的研究，这被认为是告知标签所需的NDA组成部分，通常在提交之前完成。2024年7月，在这项研究的生活部分完成后，我们向FDA提交了一份用于治疗PKU的sepiapterin的NDA。我们还预计将于2024年晚些时候在日本和巴西提交用于治疗北京大学的sepiapterin的监管文件。
拼接平台
除了我们的SMA计划外，我们的剪接平台还包括正在开发的用于治疗亨廷顿病(HD)的PTC518。我们于2021年9月宣布了我们在健康志愿者中进行的PTC518第一阶段研究的结果，证明了亨廷顿蛋白信使核糖核酸和蛋白质水平的剂量依赖性降低，PTC518在显著水平上有效地跨越了血脑屏障，并且PTC518具有良好的耐受性。我们在2022年第一季度启动了PTC518治疗HD的第二阶段研究，该研究包括最初为期12周的安慰剂对照阶段，重点关注安全性、药理学和药效学效应，随后是为期9个月的安慰剂对照阶段，重点关注PTC518生物标记物效应。2023年6月，我们公布了为期12周的安慰剂对照阶段的中期数据。这项研究表明，亨廷顿蛋白或HTT外周血细胞蛋白水平呈剂量依赖性降低，在10毫克剂量水平下，突变HTT水平大约平均降低30%。此外，PTC518在脑脊液中的暴露水平与或高于血浆游离药物水平。此外，PTC518的耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良反应。2024年6月，我们公布了PTC518第二阶段研究的额外中期结果。在12个月时，PTC518治疗显示，在第2期患者的过渡队列中，血液中突变HTT或mHTT蛋白的持久剂量依赖性降低，以及脑脊液中mHTT蛋白的剂量依赖性降低。此外，在几项相关的HD临床评估中也显示出有利的趋势。此外，经过12个月的治疗，PTC518仍然耐受性良好。基于对中期第二阶段研究数据的审查，FDA解除了该计划的部分临床搁置。
铁性下垂与炎症平台
我们的铁下垂和炎症平台由小分子化合物组成，以氧化还原酶为靶点，调节氧化应激和炎症途径，这些途径是许多中枢神经系统疾病的病理中心。我们的铁下垂和炎症平台中最先进的两种分子是维生素A和乌曲沙司他。2023年5月，我们宣布了Vatiquone在患有Friedreich共济失调的儿童和年轻人中进行的注册指导的3期试验的TOPLINE结果，称为MOVE-FA。虽然这项研究没有达到初步分析人群中72周时改良Friedreich共济失调评定量表(MFARS)评分在统计学上显著变化的主要终点，但Vatiquone治疗确实显示出在关键疾病子量表和次要终点方面的显著益处。此外，在完成研究方案的受试者群体中，mFARS终点和几个次要终点，包括直立稳定性分量表，都达到了显著水平。此外，Vatiquone的耐受性良好。在2024年第一季度，我们会见了FDA，FDA表示愿意根据MOVE-FA试验和正在进行的MOVE-FA试验后正在进行的开放标签扩展研究的数据，审查用于治疗Friedreich共济失调的Vatiquone的NDA。我们计划提交一份vatiquone的保密协议在2024年末。2021年第三季度，我们在健康志愿者中完成了一项第一阶段试验，以评估Utreloxastat的安全性和药理学。Utreloxastat被发现耐受性良好，没有报道严重的不良事件，同时展示了可预测的药理作用。我们在2022年第一季度启动了Utreloxastat治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2期注册指导试验。我们预计这项试验将于2024年第四季度公布结果。
多平台发现
此外，我们还有一系列候选产品和发现计划，这些计划处于早期临床、临床前和研发阶段，专注于为包括罕见疾病在内的多个治疗领域开发新的治疗方法。
45
目录表
资金来源
我们的产品和我们可能开发的任何其他候选产品的成功，在很大程度上取决于从政府和第三方保险公司获得并保持补偿。我们的收入主要来自于在我们能够获得可接受的商业定价和补偿条款的国家和地区销售用于治疗nmDMD的Translarna，以及在我们的EAP计划或类似风格的计划下允许我们分销Translarna的特定国家，以及在美国销售用于治疗DMD的Emflaza。我们还通过销售Upstaza来治疗EEA中的AADC缺陷，并确认了与里程碑和罗氏支付的特许权使用费相关的收入根据我们、罗氏和SMA基金会在我们的SMA计划下签订的许可与合作协议或SMA许可协议.
到目前为止，我们主要通过私下发行可转换优先票据、公开和“市场”发行普通股、特许权使用费购买协议收益、我们根据与Blackstone的信贷协议借款的净收益、私募我们的可转换优先股和普通股、合作、银行和机构贷款人债务、其他可转换债务、政府和慈善组织以及我们候选产品所针对疾病领域的患者倡导团体提供的赠款资金和临床试验支持来为我们的运营提供资金。。自2014年以来，我们一直依赖于Translarna在美国以外地区治疗nmDMD的净销售收入，自2017年以来在美国依赖Emflaza治疗DMD，自2022年以来在EEA依赖Upstaza治疗AADC缺乏症的净销售收入。根据我们的SMA计划，我们还依赖于罗氏根据SMA许可协议支付的与里程碑和特许权使用费相关的收入。
于2024年6月，吾等与Royalty Pharma Investments 2019 ICAV或Royalty Pharma plc就日期为2023年10月18日的经修订及重订的特许权使用费购买协议或A&R特许权使用费购买协议订立修正案，修订及重述日期为2020年7月17日的特许权使用费购买协议或原始特许权使用费购买协议。根据A&R特许权使用费购买协议，我们已向Royalty Pharma出售了我们根据SMA计划下的SMA许可协议开发的Evrysdi和任何其他产品的全球净销售额的部分基于销售的特许权使用费付款或特许权使用费。到目前为止，Royalty Pharma已向我们支付了19亿的现金对价(减去我们收到的关于指定特许权使用费或指定特许权使用费的特许权使用费付款)，以换取特许权使用费的90.49%，在Royalty Pharma从原始特许权使用费购买协议下指定的特许权使用费收到总计13亿美元或指定特许权使用费上限后，这一比例将降至83.33%。我们目前保留9.51%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后，这一比例将增加到16.67%。我们可以选择将我们保留的特许权使用费部分分三批出售给Royalty Pharma，以支付以下款项：(1)10000美元万换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；(2)$10000万换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；和(3)$5,000万换取1.90%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到3.33%，在每一种情况下，减去我们收到的与转让的版税权利有关的版税付款。更多信息见“项目2.管理层对财务状况和业务成果的讨论和分析--流动资金和资本资源--流动资金的来源”。
2026年可转换债券包括28750美元的万本金总额约1.50%的2026年到期的可转换优先债券。2026年可转换票据将以每年1.50%的利率支付现金利息，从2020年3月15日开始每半年支付一次，每年3月15日和9月15日支付一次。2026年可转换债券将于2026年9月15日到期，除非提前回购或转换。在扣除初始购买者的折扣和佣金以及我们应支付的发售费用后，我们获得了27930美元的万净收益。
于2019年8月，吾等与Cantor Fitzgerald及RBC Capital Markets，LLC或销售代理订立于市场发售销售协议或销售协议，据此，吾等可不时透过销售代理以任何被视为根据1933年证券法(经修订)或证券法颁布的第415(A)(4)条规则所界定的“于市场发售”的方式发售及出售本公司普通股，总发行价最高可达12500万。于截至2024年6月30日止三个月内，吾等并无根据销售协议发行或出售任何普通股。我们普通股的剩余股份
46
目录表
根据销售协议可供发行和出售，截至2024年6月30日，总发行价最高可达9,300美元万。
截至2024年6月30日，我们的累计赤字为347430美元万。在截至2024年和2023年6月30日的六个月里，我们分别净亏损19080美元万和33780美元万。
我们预计我们在美国、欧洲经济区、拉丁美洲和其他地区的商业化努力将继续产生巨额费用，包括与我们的商业基础设施和相应的销售和营销、法律和法规、分销和制造业务相关的费用，以及行政和基于员工的费用。除上述外，我们预计将继续在正在进行的、计划中的和未来可能进行的有关sepiapterin的临床试验和研究、我们的剪接、铁下垂和炎症计划以及对我们产品的研究方面产生巨额成本，以维持授权、标签延长和其他适应症。我们继续寻求Translarna在我们目前没有营销授权的地区治疗nmDMD的营销授权。此外，为了回应CHMP对Translarna治疗nmDMD的负面意见，我们已经根据EMA指南提交了重新检查的请求。我们还在探索其他可能的机制，通过这些机制，如果欧盟委员会采纳CHMP的否定意见，在重新审查程序后续签Translarna的有条件营销授权，我们可以向欧洲经济区的nmDMD患者提供Translarna。2024年3月，我们向FDA提交了一份BLA，用于我们在美国治疗AADC缺乏症的基因疗法。2024年5月，FDA接受了BLA的申请，并批准了优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。2024年3月，我们向EMA提交了一份MAA，用于在EEA中治疗PKU。2024年7月，我们向FDA提交了一份用于治疗PKU的sepiapterin的NDA。这些努力可能会对我们商业化和制造费用的时间和程度产生重大影响.
我们可能寻求通过机会主义的内部许可或获取产品、候选产品或技术的权利来扩大和多样化我们的产品线，我们可能会产生费用，包括交易成本、后续开发成本或与任何此类交易相关的任何预付款、里程碑或其他付款或其他财务义务，这将增加我们未来的资本需求。
2024年5月，用于治疗PKU的sepiapterin的MAA提交得到了EMA的验证和接受。在截至2024年6月30日的三个月里，这一接受引发了Censa制药公司或Censa的前证券持有人1,500美元的万监管里程碑。截至2024年6月30日，1,500美元的万监管里程碑记录在合并资产负债表的应付账款和应计费用中。我们预期将于2024年根据截至2020年5月5日的协议和合并计划或CESA合并协议，向CESA的前证券持有人支付总计5,000万的额外现金，届时我们和我们之间的全资间接附属公司海德鲁合并子公司海德鲁合并子公司，以及仅作为CESA证券持有人的代表、代理人和代理律师的身份，股东代表服务有限责任公司。
2024年3月，我们向FDA提交了用于治疗AADC缺乏症的基因治疗的BLA。2024年5月，FDA接受了BLA提交的申请。这一接受引发了万向Agilis BioTreateutics，Inc.或Agilis的前股东支付截至2024年6月30日的三个月的2,000美元的里程碑付款。截至2024年6月30日，2,000美元的万里程碑记录在合并资产负债表的应付账款和应计费用中。此外，根据截至2018年7月19日的合并协议和计划或Agilis合并协议，我们预计将支付4.5亿美元的监管里程碑付款，由我们、特拉华州的Agility Merger Sub，Inc.和我们的全资间接子公司Agilis以及仅以其作为Agilis、股东代表服务有限责任公司股权持有人的代表、代理人和代理的身份，根据截至2018年7月19日的合并协议或Agilis合并协议从FDA获得万的监管里程碑付款。
我们还有一些重要的合同义务和商业承诺需要资金，我们在2023年年度报告中的标题“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--资金义务”下披露了这些项目。在截至2024年6月30日的期间内，这些义务和承诺没有实质性变化。此外，由于我们是一家上市公司，我们已经招致和
47
目录表
预计继续产生与运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他费用。
我们从来没有盈利过，我们将需要创造大量收入来实现和维持盈利能力，我们可能永远也不会做到这一点。因此，我们可能需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或商业化努力。
财务运营概述
收入
净产品收入。到目前为止，我们的净产品收入主要包括在美国以外地区用于治疗NmDMD的Translarna的销售，以及在美国用于治疗DMD的Emflaza的销售。我们在履行与客户的义务时确认收入。我们的绩效义务是根据分销商、医院、专业药店或零售药店的客户订单提供产品。履行义务在我们的客户获得产品控制权的时间点上得到满足，这通常是在交付时。我们在产品交付后向客户开具发票，发票付款一般应在发票开具之日起30至90天内支付。我们根据合同协议中的固定对价来确定交易价格。合同责任在某些情况下产生，即对尚未提供的货物进行对价。由于我们只确定了一种不同的履约义务，因此交易价格完全分配给产品销售。在确定交易价格时，不存在重要的融资部分，因为从我们交付产品到客户支付产品费用的时间通常不到一年。某些国家的客户在产品交付前支付费用。在这些情况下，付款和交货通常发生在同一个月。
我们记录的产品销售额扣除任何可变代价，包括折扣、津贴、与医疗补助和其他政府定价计划有关的回扣，以及分销费用。我们在估计可变对价时使用期望值或最可能的金额方法，除非合同中规定了折扣或回扣条款。确认的可变对价在确认产品销售收入时记为收入减少。这些用于可变考量的估计进行了调整，以反映因素的已知变化，并可能在已知这些变化的季度影响这些估计。确认的收入不包括受限制的可变对价金额。在截至2024年和2023年6月30日的三个月里，美国以外的产品净销售额分别为8,590美元万和10890美元万，其中包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的销售额。在截至2024年和2023年6月30日的三个月里，Translarna的净收入分别占美国以外地区产品净销售额的7,040美元和9,650美元万。在截至2024年和2023年6月30日的三个月中，美国的产品净销售额分别为4,730美元万和6,570美元万，其中仅包括Emflaza的销售额。在截至2024年6月30日的三个月内，美国和巴西两个国家/地区占公司产品净销售额的至少10%，分别占产品净销售额的4,730美元和3,040美元万。在截至2024年6月30日的三个月内，美国、俄罗斯和巴西三个国家和地区至少占公司产品净销售额的10%，分别占产品净销售额的6,570美元万、1,910美元万和2,310美元万。在截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三个月里，公司的两家分销商分别占公司产品净销售额的10%以上。
在截至2024年和2023年6月30日的六个月里，美国以外的产品净销售额分别为20600美元万和24180美元万，其中包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的销售额。在截至2024年和2023年6月30日的六个月里，Translarna的净收入分别占美国以外产品净销售额的17390美元万和21160美元万。截至2024年和2023年6月30日的6个月，美国的产品净销售额分别为10480美元万和12030美元万，其中仅包括Emflaza的销售额。在截至2024年6月30日的六个月中，美国、俄罗斯和巴西三个国家/地区至少占我们产品净销售额的10%，分别代表10480美元的万、5,480美元的万和3,910美元的万净产品销售额。在截至2023年6月30日的六个月中，美国、俄罗斯和巴西三个国家/地区至少占我们产品净销售额的10%，分别代表12030美元的万、6,370美元的万和4,890美元的万净销售额。为六个人
48
目录表
截至2024年6月30日和2023年6月30日的几个月，我们总共有两家分销商和两家分销商，每家分销商占我们产品净销售额的10%以上。
关于客户合同，我们在履行合同时会产生成本，但在获得合同时不会产生成本。履行合同的这些成本不符合资本化标准，并在发生时计入费用。我们将客户获得产品控制权后发生的任何运输和搬运成本视为履行承诺的成本。与交付给客户的成品相关的运输和搬运成本被记录为销售费用。
罗氏与SMA基金会合作。2011年11月，我们签署了SMA许可协议，根据该协议，我们正在与罗氏和SMA基金会合作，进一步开发根据我们与SMA基金会的SMA计划确定的化合物并将其商业化。本协议的研究部分自2014年12月31日起终止。如果就每个特许产品实现特定活动，我们有资格从罗氏获得额外付款，包括研发活动里程碑最高13500美元的万，完成特定销售活动后最高32500美元的销售里程碑，以及商业产品全球年净销售额最高两位数的特许权使用费。截至2024年6月30日，根据万许可协议，我们总共确认了31000美元的里程碑付款和42610美元的万许可协议净销售额。截至2024年6月30日，没有剩余的研发活动里程碑可供我们领取。截至2024年6月30日，在某些销售活动实现后，剩余的潜在销售里程碑为15000美元的万。
在截至6月30日、2024年和2023年6月30日的三个月和六个月里，与罗氏签订的SMA许可协议相关的协作收入确认的金额并不重要。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了与Evrysdi相关的5,320美元万和8,430美元万的特许权使用费收入。在截至2023年6月30日的三个月和六个月，我们分别确认了与Evrysdi相关的3,690美元万和6,770美元万的特许权使用费收入。他说：
2020年7月，我们签订了最初的特许权使用费购买协议。根据最初的特许权使用费购买协议，我们以65000美元万的价格将特许权使用费的42.933%或原始转让特许权使用费出售给了Royalty Pharma。当时，我们保留了57.067%的特许权使用费权益，以及根据SMA许可协议获得剩余潜在监管和销售里程碑付款的所有经济权利。
根据A&R特许权使用费购买协议，Royalty Pharma已向吾等支付总计19亿的现金代价(减去吾等就转让特许权使用费所收取的特许权使用费付款)，以换取特许权使用费的90.49%，在Royalty Pharma从原始购买协议结束时分配的特许权使用费收到总计13亿的特许权使用费后，特许权使用费将降至特许权使用费的83.33%。我们目前保留9.51%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到16.67%，以及根据SMA许可协议获得剩余潜在监管和销售里程碑付款的所有经济权利。
我们有权将我们保留的特许权使用费部分分三批出售给Royalty Pharma，以支付以下款项：(1)10000美元万以换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；(2)$10000万换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；和(3)$5,000万换取1.90%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到3.33%，在每一种情况下，减去我们收到的与转让的版税权利有关的版税付款。另见“项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--流动资金和资本资源--流动资金的来源”。
研发费用
研究和开发费用包括与我们的研究活动相关的成本，以及与我们的药物发现努力、进行临床前研究和临床试验、制造开发努力以及与监管备案相关的活动相关的成本。我们的研发费用包括：
49
目录表
我们在多个研究项目中使用员工和基础设施资源，包括我们的药物开发计划。我们在每个项目的基础上跟踪与我们的临床计划和某些临床前计划相关的费用。
我们预计我们的研究和开发费用将随着我们正在进行的活动而波动，特别是与Translarna治疗nmDMD的研究041和其他研究有关，我们在剪接和铁下垂及炎症计划下的活动，以及监管机构对我们产品的上市后要求的执行情况。这些费用的时间和金额将取决于我们正在进行的临床试验的结果以及与我们计划的临床试验相关的成本。这些费用的时间和数额还将取决于与我们的产品或候选产品未来的潜在临床试验以及我们研发组织的相关扩张相关的成本、监管要求、我们临床前计划的推进，以及产品和候选产品的制造成本。
下表提供了我们最先进的主要产品开发计划的研发费用，截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月。
截至6月30日的三个月： | ||||||||
| 2024 |
| 2023 | |||||
(单位：千) | ||||||||
发展 | $ | 49,931 | $ | 82,542 | ||||
研究 | 18,204 | 22,767 | ||||||
里程碑 |
| 15,000 |
| — | ||||
工资、福利和基于股票的薪酬 | 37,302 | 67,545 | ||||||
设施和其他 |
| 11,732 |
| 13,020 | ||||
总研发 | $ | 132,169 | $ | 185,874 | ||||
截至6月30日的6个月。 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(单位：千) | ||||||
发展 | $ | 103,355 | $ | 149,350 | ||
研究 |
| 31,703 |
| 44,527 | ||
里程碑 |
| 15,000 |
| 30,000 | ||
工资、福利和基于股票的薪酬 |
| 76,654 |
| 131,257 | ||
设施和其他 |
| 21,586 |
| 25,864 | ||
总研发 | $ | 248,298 | $ | 380,998 | ||
发展。包括临床试验启动后候选产品所产生的成本。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，与截至2023年6月30日的三个月和六个月相比，开发费用的减少主要反映了与我们的战略流水线优先顺序相关的计划支出的减少，因为我们继续将资源集中在我们差异化的、高潜力的研发计划上。
研究。包括临床试验开始前候选产品所产生的成本。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，与截至2023年6月30日的三个月和六个月相比，研究费用的减少主要与我们的战略流水线优先顺序有关，我们停止了几个临床前和早期研究项目。2024年，我们将继续把我们的资源集中在我们差异化的、高潜力的研发项目上，与前一时期相比，这些项目的支出有所增加。
50
目录表
里程碑。包括与我们的协作安排相关的开发和监管里程碑费用。
截至2024年6月30日的三个月，与截至2023年6月30日的三个月相比，里程碑费用的增加主要与*2024年5月，北大验证和接受用于西蝶呤的万MMA，取得了1,500美元的以Success为基础的监管里程碑。*截至2024年6月30日的6个月，与截至2023年6月30日的6个月相比，里程碑费用的减少主要与*实现了3,000美元的基于万Success的开发里程碑，于2023年完成了北大Sepiapterin的3期临床试验.
工资、福利和基于股票的薪酬。包括与参与研究和开发活动的员工相关的工资和工资、奖金、工资税、福利和基于股票的薪酬所产生的成本。基于股票的薪酬可能会基于我们无法控制的因素而在不同时期波动，例如我们在股票授予发行日期的股票价格。
截至2024年6月30日的三个月和六个月与截至2023年6月30日的三个月和六个月相比，工资、福利和基于股票的股票薪酬支出减少主要是由于我们减少了与我们的战略流水线优先顺序相关的员工人数，以及停止了我们的基因治疗平台的临床前和早期研究计划。
设施和其他设施。包括为多个项目的利益而产生的间接成本，包括信息技术，以及其他基于设施的费用，如租金费用。
我们的产品和候选产品的成功开发具有很大的不确定性。这是由于与开发药物有关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
| ● | 我们的临床试验和其他研发活动的范围、进度和费用； |
| ● | 我们的产品和候选产品相对于其他疗法的潜在好处； |
| ● | 我们对我们正在开发或未来可能开发的任何产品或候选产品进行营销、商业化并获得市场认可的能力，包括我们就我们可以接受的定价和补偿条款进行谈判的能力； |
| ● | 临床试验结果； |
| ● | 监管批准的条款和时间；以及 |
| ● | 提起、起诉、辩护和执行专利权利要求和其他知识产权的费用。 |
与我们的产品或候选产品的开发有关的这些变量中的任何一个的结果的变化，可能意味着与这些产品或候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。例如，如果EMA或FDA或其他监管机构要求我们进行临床试验，而不是我们目前预计的完成我们任何产品或候选产品的临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。
销售、一般和行政费用
销售、一般及行政开支主要包括行政、法律、业务发展、商业、财务、会计、资讯科技及人力资源等职能的员工薪金及其他相关成本，包括以股份为基础的薪酬开支。其他销售、一般和行政费用包括研发费用中没有包括的与设施有关的费用；广告和促销费用；费用
51
目录表
与工业和贸易展会有关的费用；法律服务的专业费用，包括与专利有关的费用、会计服务和杂项销售费用。
我们预计，随着我们继续努力将我们的产品商业化，销售、一般和管理费用将在未来一段时间内增加，包括增加工资、扩大基础设施、商业运营、增加咨询、法律、会计和投资者关系费用。
利息支出，净额
利息支出，净额包括出售与原始特许权使用费购买协议、A&R特许权使用费购买协议、2026年未偿还可转换票据、我们于2023年10月偿还并终止的Blackstone信贷协议相关的未来特许权使用费负债的利息支出，与投资赚取的利息收入相抵。
关键会计政策和重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是我们按照美国公认的会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设，以影响在财务报表日期报告的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和费用。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，我们的关键会计政策没有发生重大变化，这是我们在2023年年报中报告的。
行动的结果
截至2024年6月30日的三个月与截至2023年6月30日的三个月相比
下表总结了截至2024年和2023年6月30日的三个月的收入以及选定费用和其他收入数据。
截至三个月 | |||||||||
6月30日 | 变化 | ||||||||
(单位：千) |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年与2023年 | |||
产品净收入 | $ | 133,220 | $ | 174,592 | $ | (41,372) | |||
专利权使用费收入 | 53,183 | 36,853 | 16,330 | ||||||
制造业收入 | 301 | 2,363 | (2,062) | ||||||
产品销售成本，不包括所收购无形资产摊销 |
| 15,527 |
| 12,731 | 2,796 | ||||
已取得无形资产的摊销 |
| 2,865 |
| 47,397 | (44,532) | ||||
研发费用 |
| 132,169 |
| 185,874 | (53,705) | ||||
销售、一般和行政费用 |
| 69,500 |
| 88,449 | (18,949) | ||||
或然代价之公平值变动 |
| 5,100 |
| (128,900) | 134,000 | ||||
无形资产减值 | — | 217,800 | (217,800) | ||||||
有形资产减损和交易损失（收益），净 | 1,761 | — | 1,761 | ||||||
利息支出，净额 |
| (43,490) |
| (29,415) | (14,075) | ||||
其他(费用)收入，净额 |
| (2,025) |
| 1,479 | (3,504) | ||||
所得税(费用)福利 | (13,446) | 38,596 | (52,042) | ||||||
净产品收入。截至2024年6月30日的三个月，产品净收入为13320美元万，较截至2023年6月30日的三个月的17460美元万减少4,140美元，或24%.产品净收入减少的主要原因是Translarna和Emflaza的产品净销售额下降。Emflaza的净产品收入为47.3美元
52
目录表
截至2024年6月30日的三个月，万减少1,840美元，或28%，而截至2023年6月30日的三个月，万为6,570美元。这些结果是由Emflaza的孤儿药物专有权于2024年2月到期推动的。截至2024年6月30日的三个月，Translarna的产品净收入为7,040美元万，较截至2023年6月30日的三个月的9,650美元万减少2,610美元，或27%.这些结果是由于政府批量订单的时机造成的。
版税收入。截至2024年6月30日的三个月，特许权使用费收入为5,320美元万，较截至2023年6月30日的三个月的3,690美元万增加1,630美元，或44%.特许权使用费收入的增加是由于截至2024年6月30日的三个月Evrysdi的销售额高于截至2023年6月30日的三个月。根据SMA许可协议，我们有权对该产品的全球年净销售额收取版税。
制造业收入。截至2024年6月30日的三个月，制造业收入为30美元万，比截至2023年6月30日的三个月的240美元万减少了210美元，降幅为87%。这一下降是由于与截至2023年6月30日的三个月相比，在截至2024年6月30日的三个月中为外部客户生产用于基因治疗应用的质粒DNA和AAV载体的制造服务减少。2024年6月，我们出售了位于新泽西州霍普韦尔镇的基因疗法制造业务。因此，我们预计未来不会有制造业收入。
产品销售成本，不包括所收购无形资产摊销。截至2024年6月30日止三个月，不计已收购无形资产摊销的产品销售成本为1,550万，较截至2023年6月30日止三个月的1,270美元万增加2,280美元，或22%.产品销售成本主要包括与Emflaza、Translarna和Upstaza产品净销售额相关的特许权使用费，与在此期间销售的Emflaza、Translarna和Upstaza产品相关的成本，以及与特许权使用费收入和协作里程碑收入相关的特许权使用费费用。产品销售成本的增加，不包括已收购无形资产的摊销，主要是由于Emflaza推动的特许权使用费成本增加。截至2024年2月，Emflaza权利无形资产已完全摊销，因此，截至2024年6月30日的三个月，里程碑付款记录在综合经营报表中的产品销售成本内，不包括收购无形资产的摊销。
已取得无形资产的摊销。截至2024年6月30日止三个月的已收购无形资产摊销为290美元万，较截至2023年6月30日止三个月的4,740美元万减少4,450美元或94%.这些金额与Emflaza权利收购以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza无形资产有关，这些资产都在其估计使用寿命内以直线方式摊销。摊销减少是由于Emflaza权利无形资产于2024年2月全面摊销，因此，截至2024年6月30日的三个月，里程碑付款记录在综合经营报表的产品销售成本中，不包括收购无形资产的摊销。
研究和开发费用。截至2024年6月30日的三个月，研发支出为13220美元万，较截至2023年6月30日的三个月的18590美元万减少5,370美元，或29%.研发费用的减少反映了战略投资组合的优先顺序，因为我们继续将资源集中在我们差异化的、高潜力的研发计划上。研发支出还包括在截至2024年6月30日的三个月内向前万证券持有人支付的1,500美元基于监管成功的里程碑。
销售、一般和行政费用。截至2024年6月30日的三个月，销售、一般和行政费用为6,950美元万，较截至2023年6月30日的三个月的8,840美元万减少1,890美元，或21%. 这一下降反映了2023年劳动力减少导致员工成本下降。
或有对价的公允价值变动。或有对价的公允价值变化是截至2024年6月30日的三个月亏损510美元万，与截至2023年6月30日的三个月的收益12890美元万相比，变化了13400美元万，或超过100%。这一变化主要与我们的战略组合优先顺序有关，并决定停止我们基因治疗平台中的临床前和早期研究计划，其中包括2023年5月宣布的Friedreich共济失调和Angelman综合征。因此，我们完全减值了Friedreich共济失调和Angelman综合征的无形资产，并确定与Friedreich共济失调和Angelman综合征相关的所有或有对价的公允价值为0美元。因此，我们记录了公允价值
53
目录表
在截至2023年6月30日的三个月中，与弗里德里希共济失调和安杰曼综合征有关的或有对价的变化为12980美元万。
无形资产减值。截至2024年6月30日的三个月，无形资产减值为0.00美元，较截至2023年6月30日的无形资产减值21780美元万减少21780美元万，降幅为100%。这一变化是由于我们的战略组合优先顺序以及决定停止我们的基因治疗平台的临床前和早期研究计划，其中包括2023年5月宣布的Friedreich共济失调和Angelman综合征。因此，在截至2023年6月30日的三个月内，我们完全减值了Friedreich共济失调和安杰曼综合征无形资产，并记录了21780美元的减值支出万。
有形资产减值和交易损失(收益)，净额。在截至2024年6月30日的三个月中，有形资产减值和交易损失(收益)净额为180万美元，比截至2023年6月30日的三个月的0美元万增加了180美元万，增幅为100%。增加的原因是与基因治疗制造有关的某些资产的出售亏损420万和固定资产减值20万。这些金额被终止租赁带来的2200亿美元万收益和出售固定资产带来的40亿美元万收益部分抵消。
利息支出，净额。利息支出，截至2024年6月30日止三个月的净利息支出为4,350美元万，较截至2023年6月30日止三个月的2,940美元万增加1,410美元，或48%.这个利息支出增加，净额主要是由于出售与A&R特许权使用费购买协议相关的未来特许权使用费的负债记录的利息支出，但被因我们的Blackstone信贷协议终止而导致的利息支出减少所抵消。
其他(费用)收入，净额。截至2024年6月30日的三个月，其他支出为200亿美元万，与截至2023年6月30日的三个月的其他收入净额150美元万相比，增加了3.5亿美元，增幅超过100%。其他(费用)收入净额的变化主要与我们ClearPoint Neuro的340美元未实现净亏损万有关。债务和股权投资，被截至2024年6月30日的三个月来自外币的已实现和未实现净收益90美元万所抵消。截至2023年6月30日的三个月，其他收入净额主要涉及已实现和未实现的外汇收益(净额)290亿万，以及有价证券的未实现收益230亿美元(万)，被未实现和已实现的亏损所抵消，我们在ClearPoint Neuro，Inc.的股权投资净额为190万，我们在ClearPoint Neuro，Inc.的可转换债务证券的未实现亏损为160GMT。
所得税(费用)福利。截至2024年6月30日止三个月的所得税支出为1,340美元万，较截至2023年6月30日止三个月的所得税优惠3,860万增加5,200万，或超过100%.所得税(支出)优惠的变化可归因于确认与2023年版税医药协议相关的收入.此外，我们在不同的海外司法管辖区产生所得税费用，我们的海外纳税义务在很大程度上取决于这些不同司法管辖区之间的税前收益分配。
54
目录表
截至2024年6月30日的6个月与截至2023年6月30日的6个月
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的收入和选定费用及其他收入数据。
截至六个月 | |||||||||
6月30日 | 变化 | ||||||||
(单位：千) |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年与2023年 | |||
产品净收入 | $ | 310,824 | $ | 362,149 | $ | (51,325) | |||
协作收入 |
| — |
| 6 | (6) | ||||
专利权使用费收入 | 84,337 | 67,684 | 16,653 | ||||||
制造业收入 | 1,661 | 4,351 | (2,690) | ||||||
产品销售成本，不包括所收购无形资产摊销 |
| 30,267 |
| 26,875 | 3,392 | ||||
已取得无形资产的摊销 |
| 54,395 |
| 86,812 | (32,417) | ||||
研发费用 |
| 248,298 |
| 380,998 | (132,700) | ||||
销售、一般和行政费用 |
| 142,772 |
| 175,363 | (32,591) | ||||
或然代价之公平值变动 |
| 5,000 |
| (126,500) | 131,500 | ||||
无形资产减值 | — | 217,800 | (217,800) | ||||||
有形资产减损和交易损失（收益），净 | 1,761 | — | 1,761 | ||||||
利息支出，净额 |
| (84,324) |
| (56,745) | (27,579) | ||||
其他(费用)收入，净额 |
| (434) |
| 11,434 | (11,868) | ||||
所得税(费用)福利 | (20,326) | 34,627 | (54,953) | ||||||
净产品收入。截至2024年6月30日的6个月，净产品收入为31080美元万，与截至2023年6月30日的6个月的36210美元万相比，减少了5,130美元万，降幅为14%。产品净收入减少的主要原因是Translarna和Emflaza的产品净销售额下降。截至2024年6月30日的6个月，Translarna的净产品收入为17390美元万，与截至2023年6月30日的6个月的21160美元万相比，减少了3,770美元万，降幅为18%。这些结果是由于政府批量订单的时机造成的。截至2024年6月30日的6个月，Emflaza的净产品收入为10480美元万，与截至2023年6月30日的6个月的12030美元万相比，减少了1,550美元万，降幅为13%。这些结果是由Emflaza的孤儿药物专有权于2024年2月到期推动的。
协作收入。截至2024年6月30日的6个月，协作收入为0万，比截至2023年6月30的6个月的0.6美元万减少了0.6美元，降幅为100%。在截至2024年6月30日的六个月里，没有触发任何里程碑。在截至2023年6月30日的六个月中，协作收入活动并不重要。
版税收入。截至2024年6月30日的六个月，特许权使用费收入为8,430美元万，较截至2023年6月30日的六个月的6,770美元万增加1,670美元，或25%.特许权使用费收入的增长是由于截至2024年6月30日的6个月Evrysdi的销售额高于截至2023年6月30日的6个月。根据SMA许可协议，我们有权对该产品的全球年净销售额收取版税。
制造业收入。截至2024年6月30日的6个月，制造业收入为170美元万，比截至2023年6月30日的6个月的440美元万减少了270美元，降幅为62%。这是由于与截至2023年6月30日的六个月相比，在截至2024年6月30日的六个月内为外部客户生产用于基因治疗应用的质粒DNA和AAV载体的制造服务减少。2024年6月，我们出售了位于新泽西州霍普韦尔镇的基因疗法制造业务。因此，我们预计未来不会有制造业收入。
产品销售成本，不包括已收购无形资产的摊销。不包括已收购无形资产摊销的产品销售成本在截至2024年6月30日的六个月为3,030万，较截至2023年6月30日的六个月的2,690美元万增加340美元，或13%.产品销售成本主要包括与Emflaza、Translarna和Upstaza产品净销售额相关的版税支付，与Emflaza、Translarna、
55
目录表
在此期间销售的Upstaza产品以及与版税收入和协作里程碑收入相关的版税费用。产品销售成本的增加，不包括已收购无形资产的摊销，主要是由于Emflaza推动的特许权使用费成本增加。截至2024年2月，Emflaza权利无形资产已完全摊销，因此，在截至2024年6月30日的六个月内，里程碑付款记录在合并运营报表中的产品销售成本中，不包括收购无形资产的摊销。
已取得无形资产的摊销。截至2024年6月30日止六个月的已收购无形资产摊销为5,440美元万，较截至2023年6月30日止六个月的8,680美元万减少3,240美元或37%.这些金额与Emflaza权利收购以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza无形资产有关，这些资产都在其估计使用寿命内以直线方式摊销。摊销减少是由于Emflaza权利无形资产于2024年2月全面摊销，因此，在截至2024年6月30日的六个月内，里程碑付款记录在综合经营报表的产品销售成本中，不包括收购无形资产的摊销。
研究和开发费用。截至2024年6月30日的6个月，研发支出为24830美元万，比截至2023年6月30日的6个月的38100美元万减少了13270美元，降幅为35%。研发费用的减少反映了战略投资组合的优先顺序，因为我们继续将资源集中在我们差异化的、高潜力的研发计划上。研发支出还包括在截至2024年6月30日的6个月内向前万证券持有人支付的1,500美元基于监管成功的里程碑。
销售、一般和行政费用。截至2024年6月30日的6个月，销售、一般和行政费用为14280美元万，与截至2023年6月30日的6个月的17540美元万相比，减少了3,260美元万，降幅为19%。这一下降反映了2023年劳动力减少导致员工成本下降。
或有对价的公允价值变动。或有对价的公允价值变化是截至2024年6月30日的6个月亏损5亿美元万，与截至2023年6月30日的6个月12650美元万的收益相比，变化了13150美元万，或超过100%。这一变化主要与我们的战略组合优先顺序有关，并决定停止我们基因治疗平台中的临床前和早期研究计划，其中包括2023年5月宣布的Friedreich共济失调和Angelman综合征。因此，我们完全减值了Friedreich共济失调和Angelman综合征的无形资产，并确定与Friedreich共济失调和Angelman综合征相关的所有或有对价的公允价值为0美元。因此，在截至2023年6月30日的六个月内，我们记录了与Friedreich共济失调和安杰曼综合征相关的或有对价的公允价值变化12980美元万。
无形资产减值。截至2024年6月30日的6个月，无形资产减值为0万，较截至2023年6月30日的无形资产减值21780美元万减少21780美元万，减幅为100%。这一变化是由于我们的战略组合优先顺序以及决定停止我们的基因治疗平台的临床前和早期研究计划，其中包括2023年5月宣布的Friedreich共济失调和Angelman综合征。因此，在截至2023年6月30日的六个月内，我们完全减值了Friedreich共济失调和安杰曼综合征无形资产，并记录了21780美元的减值支出万。
有形资产减值和交易损失(收益)，净额。在截至2024年6月30日的6个月中，有形资产减值和交易损失(收益)净额为180万，比截至2023年6月30日的6个月的0万增加了180美元万，增幅为100%。增加的原因是与基因治疗制造有关的某些资产的出售亏损420万和固定资产减值20万。这些金额被终止租赁带来的2200亿美元万收益和出售固定资产带来的40亿美元万收益部分抵消。
利息支出，净额。截至2024年6月30日的六个月，利息支出净额为8,430美元万，较截至2023年6月30日的六个月的5,670美元万增加2,760美元，增幅为49%.利息支出净额的增加主要是由于出售与A&R特许权使用费购买协议相关的未来特许权使用费的负债所记录的利息支出，但被因我们的Blackstone信贷协议终止而导致的利息支出减少所抵消。
56
目录表
其他（费用）收入，净。截至2024年6月30日的6个月，其他费用净额为40美元万，与截至2023年6月30日的6个月的1,140美元万其他收入相比，增加了1,190美元万，增幅超过100%。其他(费用)收入的变化主要涉及截至2024年6月30日的6个月的已实现和未实现外币收益净额210万，以及截至2023年6月30日的6个月的已实现和未实现外币收益净额1,120万减少9，10万。其他(费用)收入的剩余变化主要涉及截至2024年6月30日的6个月我们的ClearPoint Neuro，Inc.债务和股票投资的未实现净亏损320美元万，而截至2023年6月30日的6个月我们的ClearPoint Neuro，Inc.债务和股票投资的未实现净亏损为260美元万。
所得税(费用)福利。截至2024年6月30日的6个月的所得税支出为2,030美元万，与截至2023年6月30日的6个月的3,460美元的所得税优惠相比，增加了5,500美元万，或超过100%。所得税支出(福利)的变化归因于确认了与2023年特许权使用费制药协议相关的收入。此外，我们在不同的海外司法管辖区产生所得税费用，我们的海外纳税义务在很大程度上取决于这些不同司法管辖区之间的税前收益分配。
流动资金和资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。
作为一家成长中的商业阶段生物制药公司，我们正在为我们的产品进行重大的商业化努力，同时也将相当大一部分精力投入到与我们的产品、候选产品和其他项目相关的研究和开发上。到目前为止，我们的产品收入主要包括在美国以外地区治疗nmDMD的Translarna和在美国治疗DMD的Emflaza的销售。我们通过销售Translarna来治疗nmDMD的持续收入取决于我们在巴西、俄罗斯和欧洲经济区维持我们的营销授权的能力，以及在欧洲经济区成员国达成可持续水平的定价和补偿条款后通过商业计划确保市场准入的能力，或者通过欧洲经济区和其他地区的EAP计划或类似风格的计划。2024年1月，CHMP在复审程序后发布了对续签有条件销售许可的否定意见。2024年5月，欧盟委员会决定不采纳CHMP对延长Translarna的条件营销授权的否定意见，并将该意见退回CHMP进行重新评估。2024年6月27日，在欧共体要求复审后，CHMP对延长Translarna治疗nmDMD的条件营销授权发表了负面意见。根据EMA指南，我们已要求重新审查CHMP关于续签现有有条件营销授权的意见。Translarna的营销授权仍然有效，等待重新审查程序的结果和随后的EC通过。根据这些程序的时间表，我们预计Translarna的营销授权将一直有效到2024年底，即使负面意见得到维持和采纳。我们正在探索其他可能的机制，如果负面意见被EC采纳，我们可以通过这些机制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。Emflaza在美国被批准用于治疗两岁及以上患者的DMD。我们从Emflaza获得产品收入的能力将在很大程度上取决于政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人设定的保险和补偿水平。此外，Emflaza与治疗五岁及以上患者DMD有关的七年孤儿药物专营期于2024年2月到期。我们之前曾依靠这一专营期在美国将Emflaza商业化。我们预计，这一孤儿药物独家经营权的到期将对Emflaza的净产品收入产生重大负面影响。Emflaza与治疗两岁至五岁以下DMD患者有关的孤儿药物专有权将于2026年6月到期。
从历史上看，我们主要通过发行和出售公开发行的普通股、我们普通股的“市场发售”、A&R特许权使用费购买协议的收益、我们优先股的私募、合作、银行和机构贷款人债务、非公开发行可转换优先票据和可转换债务融资和赠款，以及我们候选产品所涉及疾病领域的政府和慈善组织和患者权益倡导团体提供的临床试验支持来为我们的运营提供资金。我们预计，至少在下一财年，我们将继续产生巨额费用和运营亏损。我们造成的净亏损可能会在每个季度之间波动很大。
57
目录表
于2019年8月，吾等订立销售协议，根据该协议，吾等可不时透过销售代理以任何被视为根据证券法颁布的第415(A)(4)条规则所界定的“按市场发售”的方式发售及出售普通股股份，总发行价最高可达12500美元万。关于更多信息，见“项目2.管理层对财务状况和业务成果的讨论和分析--公司最新情况--资金”。
2019年9月底，我们完成了2026年到期的本金总额约28750万的可转换优先票据的非公开发行，包括初始购买者全面行使购买2026年可转换票据本金总额为3750美元的额外万的期权。2026年可转换票据将以每年1.50%的利率计息，从2020年3月15日开始，每半年支付一次，每年3月15日和9月15日支付一次。2026年可转换债券将于2026年9月15日到期，除非提前回购或转换。在扣除初始购买者的折扣和佣金以及我们应支付的发售费用后，我们获得了27930美元的万净收益。
于2022年10月，吾等订立Blackstone信贷协议，提供高达95000美元万的融资，包括于完成日提供本金总额30000万的已承诺贷款安排，以及于截止日期起计18个月内根据吾等的要求提供高达15000美元万的延迟提取定期贷款安排，并进一步考虑提供高达50000美元万的额外融资的可能性，惟须受贷款人同意提供该等额外融资及双方就条款达成一致。2023年10月，我们终止了Blackstone信贷协议。根据Blackstone信贷协议作出的贷款的所有留置权及担保权益于终止时解除。
我们已收到Royalty Pharma在2020年7月、2023年10月和2024年6月根据A&R特许权使用费购买协议提供的资金，总额为19亿(减去我们收到的与所分配的特许权使用费有关的特许权使用费付款)。--作为交换对于这些资金，我们出售了Royalty Pharma 90.49%的Royalty，在特许权使用费制药公司从根据原始特许权使用费购买协议分配的特许权使用费中获得总计13亿美元的付款或指定特许权使用费上限后，这一比例将降至83.33%。我们目前保留9.51%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后，这一比例将增加到16.67%。我们有权将我们保留的特许权使用费部分分三批出售给Royalty Pharma，以支付以下款项：(1)10000美元万以换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；(2)$10000万换取3.81%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到6.67%；和(3)$5,000万换取1.90%的特许权使用费，在达到指定的特许权使用费上限后增加到3.33%，在每一种情况下，减去我们收到的与转让的版税权利有关的版税付款。他说：
A&R特许权使用费购买协议包括关于我们在SMA许可协议下的权利的明确的否定和肯定契约，以及其他习惯陈述和保证、契约和其他条款。A&R特许权使用费购买协议将在罗氏根据SMA许可协议不再有义务支付任何特许权使用费之日起60天终止。
现金流
截至2024年6月30日，我们拥有10.9亿美元的现金、现金等价物和有价证券亿。
下表提供了有关我们的现金流和资本支出的信息。
截至六个月 | |||||
6月30日 | |||||
(单位：千) |
| 2024 |
| 2023 | |
现金提供方(使用于)： |
|
|
|
| |
经营活动 | (692) | (43,611) | |||
投资活动 | (180,855) | (52,723) | |||
融资活动 | 247,022 | 22,554 | |||
58
目录表
截至2024年6月30日的6个月，用于经营活动的净现金为70美元万，截至2023年6月30日的6个月，用于经营活动的净现金为4,360美元万。在截至2024年6月30日的6个月中，经营活动中使用的净现金主要与支持临床开发和商业活动的支出有关，但部分抵消了从销售里程碑10000美元万获得的现金，该销售里程碑实现了亿全球净销售额15美元。截至2023年6月30日的三个月，用于经营活动的现金净额主要用于支持临床开发和商业活动。
截至2024年6月30日的6个月，用于投资活动的净现金为18090美元万，截至2023年6月30日的6个月，用于投资活动的净现金为5,270美元万。截至2024年6月30日的6个月投资活动中使用的现金主要用于购买产品权利、购买有价证券和固定资产购置情况，部分偏移出售和赎回有价证券及出售固定资产所得款项净额。截至2023年6月30日的6个月，投资活动中使用的现金主要与购买产品权利、购买有价证券-股权投资和购买固定资产有关，但部分被有价证券的净销售和赎回以及ClearPoint Neuro，Inc.股权投资的出售和赎回所抵消。
融资活动提供的现金净额在截至2024年6月30日的六个月为24700美元万，在截至2023年6月30日的六个月为2,260美元万。截至2024年6月30日的六个月，融资活动提供的现金主要来自销售未来特许权使用费的收益、我们员工股票购买计划的收益和行使期权的收益，但部分被我们融资租赁本金的支付所抵消。截至2023年6月30日的六个月，融资活动提供的现金为主要归因于行使期权所收到的现金和我们员工股票购买计划的收益，但部分被我们融资租赁本金的支付所抵消。
资金需求
我们预计，我们在美国、欧洲经济区、拉丁美洲和其他地区的商业化努力将继续产生巨额费用，包括与我们的商业基础设施和相应的销售和营销、法律和监管、分销和制造业务相关的费用，以及行政和基于员工的费用。除上述外，我们预计将继续在正在进行的、计划中的和未来可能进行的有关sepiapterin的临床试验和研究、我们的剪接、铁下垂和炎症计划以及对我们产品的研究方面产生巨额成本，以维持授权、标签延长和其他适应症。我们继续寻求Translarna在我们目前没有营销授权的地区治疗nmDMD的营销授权。另外，针对CHMP对延长Translarna治疗nmDMD的有条件上市授权的负面意见，我们已根据EMA指南提交了重新审查的请求。我们正在探索其他可能的机制，如果EC在重新检查程序后接受CHMP对Translarna的否定意见，我们可能会通过这些机制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。2024年3月，我们向FDA提交了一份BLA，用于我们在美国治疗AADC缺乏症的基因疗法。2024年5月，FDA已接受BLA的申请，并获得优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。同样在2024年3月，我们向EMA提交了用于治疗PKU的sepiapterin的MAA，并于2024年5月通过并接受了EMA的审查。2024年7月，我们向FDA提交了一份用于治疗PKU的sepiapterin的NDA。这些努力可能会对我们商业化和制造费用的时间和程度产生重大影响。
此外，如果我们执行以下操作，我们的费用将增加：
| ● | 寻求履行我们通过收购和合作承担的合同和监管义务； |
| ● | 执行我们产品的商业化战略，包括产品的初步商业化推出、标签延伸或进入新市场； |
59
目录表
| ● | 需要完成任何额外的临床试验、非临床研究或化学、制造和控制或CMC评估或分析，以推动Translarna在美国或其他地方用于治疗nmDMD； |
| ● | 需要采取其他步骤，以维持我们目前在欧洲经济区、巴西和俄罗斯治疗nmDMD的Translarna的营销授权，或获得治疗nmDMD或其他适应症的Translarna的进一步营销授权； |
| ● | 发起或继续研究和开发海风蝶呤和我们的剪接、铁性下垂和炎症程序以及对我们的产品进行研究，以保持授权、标签延长和其他适应症； |
| ● | 寻求发现和开发更多的候选产品； |
| ● | 寻求通过战略交易扩大我们的产品线并使其多样化； |
| ● | 维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及 |
| ● | 增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和商业化努力的人员。 |
我们相信，我们来自产品销售的现金流，加上现有的现金和现金等价物，以及有价证券，将足以支付至少未来12个月的运营费用和资本支出需求。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
| ● | 在CHMP对有条件的营销授权持否定意见后，我们有能力维持Translarna在欧洲经济区治疗nmDMD的营销授权，等待重新审查程序或确定其他可能的机制，通过这些机制，我们可以向欧洲经济区的nmDMD患者提供Translarna； |
| ● | 我们有能力维持Translarna和我们在欧洲经济区以外地区的其他产品的营销授权； |
| ● | 我们将我们的产品和可能获得营销授权的候选产品进行商业化和营销的能力； |
| ● | 我们有能力及时与我们的产品和候选产品的第三方付款人谈判、确保并保持适当的定价、覆盖范围和补偿条款； |
| ● | Emflaza失去了与5岁及以上患者治疗DMD有关的孤儿药物排他性后，我们面临的仿制药竞争的数量； |
| ● | 我们有能力获得在美国用于治疗PKU和EEA的Sepiapterin的营销授权； |
| ● | 我们有能力在美国获得治疗AADC缺乏症的Upstaza的营销授权； |
| ● | 我们在美国推进Translarna治疗nmDMD的成本、时间和结果，包括我们是否将被要求进行额外的临床试验、非临床研究或CMC |
60
目录表
| 耗资巨大的评估或分析，如果成功，可能会支持Translarna在美国批准用于nmDMD； |
| ● | 因新冠肺炎等可能大范围爆发的传染病而导致的收入意外下降或费用增加； |
| ● | 我们有能力成功完成监管机构对我们产品施加的所有上市后要求； |
| ● | Sepiapterin和我们的剪接、铁下垂和炎症计划的活动的进展和结果，以及我们产品中用于维持授权、标签延长和其他适应症的研究； |
| ● | 我们的商业化活动的范围、成本和时间，包括我们的任何产品和我们可能获得营销授权的任何其他候选产品或我们获得授权销售Translarna的任何其他地区的产品销售、营销、法律、法规、分销和制造； |
| ● | Sepiapterin和我们的监管审查的成本、时间和结果剪接、铁性下垂和炎症程序在别地的特兰斯拉纳和厄普斯塔萨； |
| ● | 我们履行2026年可转换票据契约项下义务的能力； |
| ● | 我们员工基础未来任何潜在增长的时机和范围； |
| ● | 我们其他候选产品的临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、进度、结果和成本剪接、铁性下垂和炎症节目； |
| ● | 从我们的产品或任何候选产品的商业销售中获得的收入； |
| ● | 我们有能力获得额外的和维持现有的报销的命名患者和队列EAP计划，用于Translarna，以适当的条款治疗nmDMD，或者根本没有； |
| ● | 如果适用地区的定价和补偿谈判没有取得积极结果，患者和医疗保健专业人员通过替代手段获得Translarna的能力和意愿； |
| ● | 我们根据租赁协议条款履行义务的能力； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和保护我们的知识产权以及就与知识产权有关的索赔进行抗辩的成本； |
| ● | 我们收购或投资其他业务、产品、候选产品和技术的程度，包括我们可能追求的任何收购、许可或其他战略交易的成功，以及后续开发要求和商业化努力的成本，包括我们收购Emflaza、Agilis、我们的铁下垂和炎症平台和Censa以及我们对Tegsedi和Waylivra的许可；以及 |
| ● | 我们建立和维持合作的能力，包括我们与罗氏和SMA基金会的合作，以及我们根据这些协议获得研究资金和实现里程碑的能力。 |
关于我们未偿还的2026年可转换票据，现金利息每半年支付一次，这将需要每年总计430美元的万资金。
61
目录表
2024年5月，用于治疗PKU的sepiapterin的MAA得到了验证，并接受了EMA的审查。在截至2024年6月30日的三个月里，这一接受引发了前森萨证券持有人1,500美元的万监管里程碑。截至2024年6月30日，1,500美元的万监管里程碑记录在合并资产负债表的应付账款和应计费用中。我们预期于2024年根据CESA合并协议可能达成与Sepiapterin有关的监管里程碑时，向前CESA证券持有人支付合共5,000美元万的额外款项。2024年3月，我们向FDA提交了治疗美国AADC缺乏症的Upstaza的BLA。2024年5月，FDA接受了我们治疗AADC缺乏症的基因疗法的BLA申请，并批准了优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。这一接受引发了向安捷利斯前股权持有人支付2,000美元的万里程碑付款，这笔款项记录在截至2024年6月30日的综合资产负债表上的应付账款和应计费用中。截至2024年6月30日，我们预计剩余的潜在监管里程碑是1,110美元的万，剩余的潜在销售里程碑是5,000美元的万，这两者都只与Upstaza有关。
我们还有一些重要的合同义务和商业承诺需要资金，我们在2023年年度报告中的标题“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--资金义务”下披露了这些项目。在截至2024年6月30日的期间内，这些义务和承诺没有实质性变化。
我们从来没有盈利过，我们将需要创造大量收入来实现和维持盈利能力，我们可能永远也不会做到这一点。我们可能需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将主要通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟、政府、慈善组织和患者倡导团体在我们的产品和产品候选以及营销、分销或许可安排所涉及的疾病领域提供的赠款和临床试验支持来满足我们的现金需求。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。
如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下通过股权、债务或其他融资筹集额外资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或商业化努力，或授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
第三项关于市场风险的定量和定性披露。
在截至2024年6月30日的期间内，与我们2023年年报中“关于市场风险的定量和定性披露”项下披露的信息相比，我们的市场风险或如何管理我们的市场风险没有实质性变化。
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年6月30日我们的披露控制和程序的有效性。1934年修订后的《证券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)条和第15d-15(E)条规则中定义的披露控制和程序一词，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保所需信息的控制和程序
62
目录表
一家公司根据《交易所法案》提交或提交的报告中所披露的信息是累积的，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出关于要求披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2024年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第II部─其他资料
第一项：法律诉讼。
在我们的正常业务过程中，我们不时会受到索赔、法律诉讼和纠纷的影响，包括患者寻求参加我们的临床试验或以其他方式获得我们的候选产品。我们目前不知道我们是当事人或我们的任何财产受到任何实质性法律程序的约束。
项目1A.风险因素。
我们在截至2023年12月31日的年度报告10-k表格的第1A项中列出了与我们的业务、我们的行业、我们的结构和我们的普通股有关的风险因素。本10-Q表格季度报告的读者请参阅第1A项，以更全面地了解与我们有关的风险。
第5项其他资料
董事和高级职员交易安排
我们董事和高级管理人员的部分薪酬(见1934年证券交易法(经修订)或《交易法》第16a-1(F)条的规定)以股权奖励的形式支付，董事和高级管理人员不时就根据该等股权奖励获得的证券或其他公司证券进行公开市场交易，包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税款义务，以及出于多元化或其他个人原因。
董事和高级管理人员对公司证券的交易必须符合我们的内幕交易政策，该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法，该法律禁止在拥有重大非公开信息的情况下进行交易。《交易法》下的10b5-1规则提供了肯定的抗辩，使董事和高级管理人员能够预先安排公司证券的交易，以避免在拥有重大非公开信息的情况下启动交易的担忧。
下表描述了本报告所述季度期间出售或购买公司证券的各种交易安排
63
目录表
或旨在满足规则10b5-1(C)的正面抗辩条件的书面计划，或“规则10b5-1交易安排”，或(2)a
姓名（头衔） | 采取的行动 | 类型的交易 | 交易性质 | 交易持续时间 | 总数 |
收养 | 销售 | 直到 | 至.为止 |
64
目录表
项目6.展品。
展品编号 |
| 展品介绍： |
10.1*† | 修订和重述的独家许可和供应协议，日期为2023年6月2日，由PTC Therapeutics，Inc.和Faes Farma，SA | |
10.2*†† | 修订并重述的版税购买协议和首次看跌期权行使协议的第1号修正案，日期为2024年6月17日，由PTC Therapeutics，Inc.，Royalty Pharma Investments 2019 IAV和Royalty Pharma plc | |
31.1* |
| 根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法规则13 a-14（a）或规则15 d-14（a）对首席执行官进行认证 |
31.2* |
| 根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法规则13 a-14（a）或规则15 d-14（a）对首席财务官进行认证 |
32.1* |
| 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席执行官的认证 |
32.2* |
| 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席财务官的证明 |
101.INS* |
| 内联XBRL实例文档 |
101.Sch* |
| 内联XBRL分类扩展架构文档 |
101.卡尔* |
| 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
101.实验所* |
| 内联MBE分类扩展标签Linkbase数据库 |
101.前期* |
| 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
101.定义* |
| 内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
104 | 本季度报告的封面页，表格10-Q，格式为Inline MBE |
* 随信以电子方式提交。
† 对于本展览中省略的某些部分，已给予保密处理。根据注册人的保密处理申请，省略的信息已单独提交给美国证券交易委员会（“SEC”）。此外，根据法规S-k第601（b）（2）项，本展品中省略了时间表。任何省略的时间表的副本将根据要求向SEC提供;但是，注册人可以要求对如此提供的任何文件进行保密处理。
†† 根据法规S-k第601（b）（10）（iv）项，本展品的部分已被省略。
根据SEC第33-8238版，附件32.1和32.2正在提供，但未归档。
65
目录表
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
| PTC THERAPETICS，Inc. | |
|
|
|
|
|
|
日期：2024年8月8日 | 作者： | /s/皮埃尔·格雷维尔 |
皮埃尔·格雷维尔 | ||
首席财务官 | ||
（首席财务官和正式授权签署人） | ||
66