附录 99.1

Verastem Oncology公布2024年第二季度财务业绩并重点介绍近期业务更新

开始滚动提交阿伏托美替尼和德法替尼复发联合药的新药上市申请

2024年第二季度低度浆液性卵巢癌，计划在成熟时完成提交

2024 年下半年 RAMP 201 试验中所有患者的数据

在2024年ASCO年会上公布了阿伏托美替尼和德法替尼结合当前一线转移性胰腺癌治疗标准的RAMP 205试验的初步中期安全性和有效性结果

截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为8,340万美元；预计1.445亿美元，包括出售普通股、预先筹资认股权证和认股权证，以及Secura实现的COPIKTRA净销售里程碑

波士顿--(美国商业资讯)--2024年8月8日--致力于为癌症患者开发新药的生物制药公司Verastem Oncology（纳斯达克股票代码：VSTM）今天公布了业务最新情况，并公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩。

总裁兼首席执行官丹·帕特森说：“我们在第二季度取得了巨大进展，我们开始滚动提交用于复发KRAS突变体低度浆液性卵巢癌的阿伏托美替尼和德法替尼联合疗法，分享了RAMP 201试验的最新主要结果，并公布了正在进行的一线转移性胰腺癌试验的积极初步中期结果。” Verastem Oncology“下半年，我们计划提供来自RAMP 201的成熟数据，使用RAMP 201试验的成熟数据完成滚动保密协议提交，并分享来自我们肺癌项目的中期头条数据。”

2024 年第二季度及近期更新

阿伏替尼和德法替尼联合治疗低度浆液性卵巢癌（LGSOC）

●	宣布开始滚动提交新药申请（NDA），寻求加快批准阿伏托美替尼和德法替尼的联合用药，用于先前至少接受过一次全身治疗的复发KRAS突变体LGSOC的成年患者。在这里阅读新闻稿。

●	公布了RAMP 201试验的主要中期数据，其数据截止日期为2024年2月，该数据继续显示出强劲的总体缓解率和持久的反应，停药率低，原因是KRAS突变体或KRAS野生型LGSOC患者在2024年5月出现了最低随访五个月的不良事件。

●	预计将在获得RAMP 201试验的成熟安全性和有效性数据（包括12个月的随访）后完成滚动保密协议提交，为2024年下半年的最终适应症提供信息。

●	评估阿伏托美替尼和地伐替尼的国际确认性3期RAMP 301试验正在美国、澳大利亚、欧洲和英国进行注册和试点激活

治疗复发性LGSOC的联合治疗与标准护理化疗或激素疗法的对比。

●	2025年可能在美国商业上市的准备工作正在进行中，与欧洲和日本监管机构展开讨论以满足美国以外的患者需求的计划也在继续推进。

阿伏替尼与KRAS G12C抑制剂联合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）

●	在RAMP 203试验中，先前在KRAS G12C抑制剂上取得进展的患者开始服用阿伏托美替尼、德法替尼和索托拉西布的三联组合。

●	在计划于2024年下半年进行的评估阿伏托美替尼加德法替尼和索托拉西布的1/2期RAMP 203试验中，预计将报告来自KRAS G12C突变体非小细胞肺癌患者的最新中期数据。

●	在计划于2024年下半年进行的评估阿伏托美替尼和阿达格拉西布的1/2期RAMP 204试验中，预计将报告来自KRAS G12C突变体非小细胞肺癌患者的初步中期数据。

阿伏托美替尼和德法替尼联合治疗一线转移性胰腺癌

●

2024年6月1日，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，介绍了正在进行的阿伏托美替尼和德法替尼联合当前治疗标准吉西他滨和nab-紫杉醇治疗一线转移性胰腺癌的RAMP 205试验的初步中期安全性和有效性结果。截至2024年5月14日，已有41名患者在四种剂量队列方案之一中接受了治疗，只有剂量队列1中的患者进行了至少六个月的随访。在剂量等级为1的队列中，83％（5/6）的患者在截止数据时经过六个月以上的随访获得了确诊的部分反应。在剂量等级为1的队列中观察到一种剂量限制毒性（DLT），随后在招募更多患者后，剂量水平被清除。在所有队列中有机会在治疗期间进行首次扫描的26名患者中，有21名患者的目标病变直径总和的变化有所减少。在这里阅读新闻稿。

●	美国食品药品管理局于2024年7月授予用于治疗胰腺癌的阿伏托美替尼和德法替尼组合的孤儿药称号。

●	预计将在2025年第一季度报告正在进行的RAMP 205试验的最新数据。

GFH375 (VS-7375)：口服 KRAS G12D（开/关）抑制剂

●	GenFleet Therapeutics 在中国的 GFH375 (VS-7375) 研究性新药 (IND) 申请已于 2024 年 6 月获得批准。

●	2024年7月，GenFleet在中国针对KRAS G12D突变晚期实体瘤患者进行的 GFH375（VS-7375）1/2期试验中为首位患者给药。

●	在评估了中国 GFH375（VS-7375）1期研究的初始剂量递增数据后，计划在中国境外启动开发研究，以加快美国和世界其他地区的前进道路。

●	在GenFleet的合作下，第二和第三个项目的发现/线索优化仍在继续。

企业最新消息

●	Verastem于2024年4月任命约翰·海斯利普万博士为首席医疗官，并于2024年6月将内特·桑本晋升为首席商务官，从而加强了其执行团队。

●	2024年7月，Verastem通过公开发行1330万股普通股和附带的认股权证，筹集了约5,110万股的净收益，以购买最多1330万股普通股，以及购买最多500万股普通股的预筹认股权证，以购买最多500万股普通股，从而加强了资产负债表。

●	Secura Bio, Inc.（“Secura”）在2024年第二季度实现了COPIKTRA全球累计净销售额1亿美元，这使Verastem有权获得1000万美元的里程碑式付款。Verastem 于 2024 年 7 月收到了 1000 万美元的里程碑付款。

2024 年第二季度财务业绩

Verastem Oncology在2024年第二季度末的现金、现金等价物和投资为8,340万美元。按预计计算，截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资为1.445亿美元，包括通过发行普通股、预先筹集的认股权证和认股权证筹集的5,110万美元净收益以及来自Secura的1000万美元净销售里程碑，现金、现金等价物和投资为1.445亿美元。这些额外的资本来源，以及到2024年第二季度的现有现金、现金等价物和投资，通过阿伏托美替尼和德非替尼可能在2025年上半年批准用于经常性LGSOC提供了预期的现金流。

截至2024年6月30日的三个月（“2024年季度”）的总收入为1,000万美元，而截至2023年6月30日的三个月（“2023年季度”）的总收入为0万美元。2024年季度的收入包括一笔销售里程碑式的1,000万美元，这笔款项是在Secura在2024年季度实现COPIKTRA的全球净销售总额超过1亿美元后到期的。Verastem 于 2024 年 7 月收到了 1,000 万美元的里程碑付款。

2024年季度的总运营支出为2,830万美元，而截至2023年6月30日的三个月为2,030万美元。

2024年季度的研发费用为1,810万美元，而2023年季度的研发费用为1,290万美元。增加520万美元，增幅40.3％，主要与合同研究组织成本增加、咨询成本增加和调查人员费用增加有关。

2024年季度的销售、一般和管理费用为1,020万美元，而2023年季度为740万美元。增加280万美元，增幅37.8％，主要与预计阿伏托美替尼和德法替尼可能在LGSOC中推出而产生的额外成本以及包括非现金股票薪酬在内的人员成本增加有关。

2024年季度的净亏损为830万美元，合每股亏损0.31美元（基本和摊薄后），而2023年季度的净亏损为2430万美元，合每股亏损1.37美元（基本亏损和摊薄后每股亏损，经公司反向股票拆分调整后）。

2024年季度，非公认会计准则调整后净亏损为1,650万美元，合每股亏损0.61美元（摊薄），而2023年季度的非公认会计准则调整后净亏损为1,880万美元，合每股亏损1.06美元（摊薄，经公司反向股票拆分调整后）。请参阅本新闻稿所附的公认会计准则与非公认会计准则的对账。

使用非公认会计准则财务指标

为了补充Verastem Oncology的简明合并财务报表，这些财务报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制和列报的，该公司在本新闻稿中使用了以下非公认会计准则财务指标：非公认会计准则调整后净亏损和非公认会计准则每股净亏损。这些非公认会计准则财务指标不包括根据公认会计原则确定的相应财务指标中的某些金额或费用。管理层认为，这些非公认会计准则信息与公司的GAAP财务报表结合使用对投资者很有用，因为它为公司的经营业绩提供了更高的透明度和同期可比性，可以增强投资者识别公司业务运营趋势的能力。除其他因素外，管理层使用这些衡量标准来评估和分析运营结果和趋势，并做出财务和运营决策。非公认会计准则信息不是根据一套全面的会计规则编制的，只能用于补充对公司根据公认会计原则报告的经营业绩的理解，不能孤立地使用，也不能替代或优于根据公认会计原则编制和列报的财务信息。此外，这些非公认会计准则财务指标不太可能与其他公司提供的非公认会计准则信息相提并论。非公认会计准则财务指标中排除的金额的确定是管理层的判断问题，除其他因素外，还取决于基础支出或收入金额的性质。这些非公认会计准则财务指标与截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中最具可比性的GAAP财务指标之间的对账已包含在未经审计的简明合并财务报表之后，本新闻稿的附表中。

关于阿伏托美替尼和德法替尼的组合

阿伏托美替尼是一种 RAF/MEK 夹具，可诱导 meK 与 ARAF、BRAF 和 CRAF 的非活性复合物，通过最大限度的 ras/MAPK 途径抑制产生更完整、更持久的抗肿瘤反应。与目前可用的仅限 MEK 的抑制剂相比，阿伏托美替尼阻断了 meK 激酶活性和 RAF 磷酸化 meK 的能力。这种独特的机制允许阿伏托美替尼在不补偿性激活meK的情况下阻断meK信号传导，这似乎限制了其他仅限MEK的抑制剂的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）授予阿伏美替尼和选择性FaK抑制剂德法替尼的研究组合的突破性疗法称号，用于治疗所有复发性低度浆液性卵巢癌（LGSOC）患者，无论先前接受了一系列或多种治疗（包括铂类化疗）后的KRAS状态如何。单独使用阿伏美替尼或与德法替尼联合使用也被美国食品药品管理局授予孤儿药称号，用于治疗LGSOC。

作为其Raf And Mek计划（RAMP）的一部分，Verastem Oncology目前正在使用阿伏替尼在Ras/MAPK驱动的肿瘤中进行临床试验。RAMP 301（NCT06072781）是一项国际性的3期确认性试验，评估阿伏托美替尼和德法替尼联合治疗复发性LGSOC与标准化疗或激素疗法的对比。RAMP 201（NCT04625270）是一项针对复发性LGSOC患者的阿伏托美替尼联合德法替尼的2期注册导向试验，在每个剂量优化和扩大阶段以及低剂量评估中，入组均已完成。Verastem已开始滚动提交阿伏托美替尼和德法替尼联合用于成人复发性LGSOC的NDA申请，并预计将在2024年下半年完成其新药上市申请，美国食品药品管理局可能在2025年上半年做出决定。

作为RAMP 203（NCT05074810）和RAMP 204（NCT05375994）试验的一部分，Verastem Oncology已与安进和米拉蒂建立了临床合作，分别评估LUMAKRAS™（索托拉西布）与阿伏托美替尼联合应用于KRAS G12C突变体非小细胞肺癌中的应用。™RAMP 205（NCT05669482）是一项1b/2期临床试验，评估阿伏托美替尼和德法替尼与吉西他滨/nab-紫杉醇在前线转移性胰腺癌患者中的应用，得到了PanCan治疗加速器奖的支持。美国食品药品管理局授予用于治疗胰腺癌的阿伏托美替尼和德法替尼组合的孤儿药称号。

关于 GFH375 (VS-7375)

GFH375/VS-7375是一种潜在的同类最佳、效力和选择性的口服KRAS G12D（开/关）抑制剂，被确定为Verastem Oncology与GenFleet Therapeutics的发现和开发合作中的主要发现项目。GenFleet的GFH375/VS-7375的临床试验于2024年6月在中国获得批准，随后启动了针对KRAS G12D突变实体瘤的1/2期试验，第一位患者已于2024年7月给药。该合作包括三个发现项目，第一个是KRAS G12D抑制剂，并为Verastem Oncology提供了在成功完成1期试验的预定里程碑后授权三种选择进行合作的化合物的独家选择。这些许可证将赋予Verastem Oncology在中国大陆、香港、澳门和台湾等GenFleet领土以外的开发和商业化权利。

关于 Verastem 肿瘤学

Verastem Oncology（纳斯达克股票代码：VSTM）是一家处于后期开发阶段的生物制药公司，致力于新药的开发和商业化，以改善被诊断患有癌症的患者的生活。我们的产品线侧重于Ras/MAPK驱动的癌症，特别是抑制癌症中促进癌细胞存活和肿瘤生长的关键信号通路的新型小分子药物，包括RAF/MEK抑制和FaK抑制。欲了解更多信息，请访问www.verastem.com并在领英上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包括有关Verastem Oncology的项目和候选产品、战略、未来计划和前景等前瞻性陈述，包括与LGSOC中阿沃托替尼和德法替尼组合滚动提交保密协议的时机、范围和进展、我们计划和待进行的临床试验的结构、公司各种临床试验（包括RAMP 201、205和301试验）的潜在临床价值相关的陈述, 开始和完成审判的时间安排, 包括主要数据报告、与监管机构的互动、临床开发的时间表和适应症、监管申报以及候选产品的商业化潜力和时机、涉及Verastem Oncology主导化合物的额外开发计划的可能性、我们与GenFleet Therapeutics合作的预期结果和收益以及我们的候选药物的预计潜在市场。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”、“可以”、“希望” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。

前瞻性陈述不能保证未来的表现，并且受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致我们的实际业绩与我们在前瞻性陈述中明示或暗示的业绩存在重大差异。适用的风险和不确定性包括风险和不确定性等，涉及：我们的候选产品的成功开发和潜在商业化，包括阿伏托美替尼与其他化合物，包括defactinib、LUMAKRAS™ 等；研发固有的不确定性，例如临床试验的阴性或意外结果，可能向任何司法管辖区的监管机构申请候选产品的出现或时间；是否以及何时任何司法管辖区的监管机构均可批准可能为我们的候选产品提交的任何此类申请，以及如果获得批准，我们的候选产品是否将在这些司法管辖区取得商业成功；我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力；任何法律诉讼的范围、时间和结果；监管机构就试验设计、标签和其他可能影响我们的时机、可用性或商业潜力的事项做出的决定候选产品；候选产品的临床前测试以及临床试验的初步或中期数据是否可以预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的候选产品的报销时间、范围和费率尚不确定；我们的候选药物的市场机会基于内部和第三方的估计，这些估计可能不正确；第三方付款人（包括政府机构）可能无法报销；竞争发展可能会影响我们的产品候选产品；这些数据可能无法按预期公布；临床试验的注册时间可能比预期的要长，这可能会延迟我们的开发计划，包括如果提交时我们的确认性试验的注册进展不顺利，美国食品药品管理局会延迟提交或审查我们在复发性KRAS突变体LGSOC中提交的保密协议，或者美国食品药品管理局可能要求该公司在公司正在进行的 RAMP-301 确认性3期临床试验中招收更多患者 Verastem 提交或美国食品和药物管理局对我们采取行动寻求加速批准的保密协议；与初步和中期数据相关的风险，这些数据可能无法代表更成熟的数据，包括与中期治疗数据有关的数据；我们的候选产品将导致不良安全事件和/或意外担忧可能源于其他数据或分析，或导致与其疗效水平相比难以管理的安全概况；我们可能无法成功验证、开发和获得监管部门批准的候选产品的伴随诊断测试要求或将从此类测试中获得商业利益，或在此过程中遇到重大延迟；成熟的RAMP 201数据和与美国食品药品管理局的相关讨论可能不支持我们在LGSOC中提交的阿伏托美替尼和德非替尼组合的滚动保密协议的范围，包括KRAS野生型LGSOC的保密协议；我们的候选产品可能出现生产或供应中断或故障；我们的任何第三方合同研究组织签约生产组织、临床场所或承包商等，我们所依赖的他们无法充分发挥业绩；我们面临激烈的竞争，这可能导致其他人比我们更早或更成功地开发或商业化产品，这可能会导致候选产品的市场份额或市场潜力降低；我们将无法成功启动或完成候选产品的临床开发和最终商业化；候选产品的开发和商业化将花费比计划更长或更高的成本，包括因为关于执行此类商业化的其他研究或我们的决定；我们可能没有足够的现金来资助我们的计划运营，包括我们的某些产品开发计划；我们可能无法吸引和留住高素质的人员；我们或中外制药有限公司将无法根据阿伏托美替尼许可协议充分履行职责；可解决的总额

Verastem 肿瘤学

简明合并资产负债表

（以千计）

（未经审计）


	2024年6月30日		十二月三十一日 2023

现金、现金等价物和投资	$	83,371	$	137,129
应收账款，净额		1万个		—
应收补助金		825		—
预付费用和其他流动资产		5,450		6,553
财产和设备，净额		46		37
使用权资产，净额		816		1,171
受限制的现金和其他资产		5,239		4,828
总资产	$	105,747	$	149,718

流动负债	$	30,347	$	26,380
长期债务		35,390		40,086
长期租赁负债		—		530
优先股分期负债		—		4,189
可转换优先股		21,159		21,159
股东权益		18,851		57,374
负债总额、可转换优先股和股东权益	$	105,747	$	149,718

Verastem 肿瘤学

简明合并运营报表

（以千计，每股金额除外）

（未经审计）



	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024		2023
收入
出售 COPIKTRA 许可证和相关资产	$	1万个	$	—	$	1万个		$	—
总收入		1万个		—		1万个			—
运营费用：
研究和开发		18,062		12,893		35,769			24,908
销售、一般和管理		10,215		7,399		20,567			14,728
运营费用总额		28,277		20,292		56,336			39,636
运营损失		(18,277)		(20,292)		(46,336)			(39,636)
其他费用		(24)		(40)		(54)			(47)
利息收入		983		1,122		2,350			2,098
利息支出		(1,138)		(1,121)		(2,268)			(1,890)
优先股分批负债公允价值的变化		10,200		(3,950)		4,189			(520)
净亏损	$	(8,256)	$	(24,281)	$	(42,119)		$	(39,995)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损	$	(0.31)	$	(1.37)⁽¹⁾	$	(1.57)		$	(2.32)⁽¹⁾
计算中使用的已发行普通股的加权平均值：
每股净亏损——基本亏损和摊薄后		26,861		17,732⁽¹⁾		26,846			17,231⁽¹⁾

(1) 已追溯重报金额，以反映 2023 年 5 月 31 日生效的 1 比 12 反向股票拆分

Verastem 肿瘤学

GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账

（以千计，每股金额除外）

（未经审计）



	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024			2023
净亏损对账
净亏损（以公认会计原则为基础）	$	(8,256)	$	(24,281)	$	(42,119)	$		(39,995)
调整：
股票薪酬支出		1,905		1,432		3,388			2745
非现金利息，净额		6		112		(413)			76
优先股分批负债公允价值的变化		(10,200)		3,950		(4,189)			520
遣散费及其他		56		—		609			38
调整后的净亏损（非公认会计准则基础）	$	(16,489)	$	(18,787)	$	(42,724)	$		(36,616)

每股净亏损的对账
每股净亏损——摊薄（GAAP 基础）		(0.31)		(1.37)⁽¹⁾		(1.57)			(2.32)⁽¹⁾
摊薄后每股调整：
股票薪酬支出		0.08		0.08⁽¹⁾		0.13			0.16⁽¹⁾
非现金利息，净额		—		0.01⁽¹⁾		(0.01)			—
优先股分批负债公允价值的变化		(0.38)		0.22⁽¹⁾		(0.16)			0.03⁽¹⁾
遣散费及其他		—		—		0.02			—
调整后的每股净亏损——摊薄（非公认会计准则基础）	$	(0.61)	$	(1.06)⁽¹⁾	$	(1.59)	$		(2.13)⁽¹⁾
用于计算每股净亏损的加权平均已发行普通股——摊薄后		26,861		17,732⁽¹⁾		26,846			17,231⁽¹⁾

(1) 已追溯重报金额，以反映 2023 年 5 月 31 日生效的 1 比 12 反向股票拆分