美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
形式
(标记一)
截至本季度末
或
从 到 .
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
|
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(述明或其他司法管辖权 |
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(税务局雇主 |
公司或组织) |
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识别号码) |
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（主要行政办公室地址） |
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(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)条登记的证券： |
||
每节课的题目： |
交易代码(S)： |
在其注册的每个交易所的名称： |
普通股，面值0.001美元 |
||
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
☒ |
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加速文件管理器 |
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非加速文件服务器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐不是
注明截至最后实际可行日期，发行人所属各类普通股的流通股数量。
班级： |
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2024年8月5日未完成： |
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GERON公司
Form 10-Q季度报告
日的季度 2024年6月30日
目录
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页面 |
第一部分财务信息 |
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第一项： |
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财务报表(未经审计) |
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3 |
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简明综合资产负债表 |
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3 |
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简明综合业务报表 |
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4 |
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|
简明综合全面损失表 |
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5 |
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|
股东权益简明合并报表 |
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6 |
|
|
现金流量表简明合并报表 |
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8 |
|
|
简明合并财务报表附注 |
|
9 |
第二项： |
|
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
|
24 |
第三项： |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
|
33 |
第四项： |
|
控制和程序 |
|
33 |
|
|
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|
|
第二部分：其他信息 |
||||
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|
|
|
第一项： |
|
法律诉讼 |
|
33 |
第1A项： |
|
风险因素 |
|
34 |
第二项： |
|
股权证券的未登记销售、收益使用和发行人购买股权证券s |
|
75 |
第三项： |
|
高级证券违约 |
|
75 |
第四项： |
|
煤矿安全信息披露 |
|
75 |
第五项： |
|
其他信息 |
|
75 |
第六项： |
|
陈列品 |
|
76 |
|
|
签名 |
|
77 |
莱特洛TM以及本季度报告（表格10-Q）中出现的Geron Corporation的其他商标或服务标记均为Geron Corporation的财产。本报告包含其他人的其他商品名称、商标和服务标记，均为其各自所有者的财产。我们无意使用或展示其他公司的商品名称、商标或服务标记暗示与这些其他公司存在关系或得到这些公司对我们的认可或赞助。
第一部分财务信息
项目1. 财务报表 (未经审计)
GERON公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(单位：千)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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受限现金 |
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有价证券 |
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应收账款净额 |
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利息和其他应收款 |
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库存 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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非流动有价证券 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁、使用权资产 |
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存款和其他资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计薪酬和福利 |
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经营租赁负债 |
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债务 |
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应计负债 |
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流动负债总额 |
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非流动经营租赁负债 |
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非流动债务 |
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承诺和 |
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股东权益： |
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普通股 |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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$ |
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请参阅随附的说明。
3
GERON公司
简明合并业务报表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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产品收入，净额 |
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版税 |
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总收入 |
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运营费用： |
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销货成本 |
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研发 |
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销售、一般和行政 |
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总运营支出 |
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运营亏损 |
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利息收入 |
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利息开支 |
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其他收入和(支出)净额 |
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净亏损 |
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每股基本和摊薄净亏损 |
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计算中使用的份额 |
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请参阅随附的说明。
4
GERON公司
简明综合全面损失表
(单位：千)
(未经审计)
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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有价证券未实现净亏损 |
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外币兑换调整 |
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综合损失 |
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( |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
请参阅随附的说明。
5
GERON公司
精简合并报表OF股东股票
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总 |
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普通股 |
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已缴费 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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赤字 |
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得(损) |
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股权 |
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2023年12月31日的余额 |
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净亏损 |
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( |
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其他综合收益 |
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外币折算 |
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发行普通股和 |
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年普通股发行 |
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普通股发行 |
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与之相关的股票补偿 |
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股票补偿 |
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2024年3月31日的余额 |
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净亏损 |
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其他综合损失 |
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外币折算 |
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( |
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报销费用 |
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年普通股发行 |
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股票补偿相关 |
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普通股发行 |
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股票补偿 |
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员工购股 |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
( |
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6
GERON公司
简明合并股东权益报表
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总 |
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普通股 |
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已缴费 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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资本 |
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赤字 |
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得(损) |
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股权 |
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2022年12月31日的余额 |
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净亏损 |
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其他综合损失 |
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外币折算 |
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发行普通股和 |
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年发行普通股 |
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股票补偿相关 |
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普通股发行 |
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股票补偿 |
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2023年3月31日的余额 |
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净亏损 |
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其他综合损失 |
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股票补偿相关 |
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普通股发行 |
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股票补偿 |
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( |
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请参阅随附的说明。
7
GERON公司
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
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截至六个月 |
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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( |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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折旧及摊销 |
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投资的累积和摊销，净额 |
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债务发行成本/债务折扣摊销 |
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非员工服务的股票补偿 |
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员工和董事的股票补偿 |
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使用权资产摊销 |
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库存 |
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应收账款净额 |
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购买有价证券 |
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有价证券到期日收益 |
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投资活动所用现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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发行普通股所得收益 |
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员工购股计划的收益 |
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汇率对现金、现金等价物和限制性现金的影响 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初的现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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请参阅随附的说明。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
1.主要会计政策摘要
陈述的基础
本报告中使用的“Geron”、“公司”、“我们”和“我们”是指Geron公司及其全资子公司、Geron UK Limited或Geron UK(联合王国公司)以及Geron荷兰公司或Geron荷兰公司。Geron UK成立于2021年9月，于2022年1月开始运营。Geron荷兰公司成立于2023年2月，于2023年6月开始运营。
随附的未经审核简明综合财务报表乃根据中期财务资料公认会计原则及S-X条例第10条及表格10-Q的指示编制。因此，它们不包括美国或美国公认会计原则(GAAP)要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，所有被认为是公平列报所必需的调整(仅包括正常经常性应计项目)都已列入。截至2024年6月30日的三个月和六个月的经营业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他时期的预期结果。这些未经审计的简明综合财务报表和附注应与截至2023年12月31日的三个年度的已审计财务报表一起阅读，这些财务报表包括在我们截至2023年12月31日的Form 10-k年度报告或2023年Form 10-k年报中。所附截至2023年12月31日的简明综合资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的。
合并原则
简明的合并财务报表包括Geron公司及其全资子公司Geron UK和Geron荷兰的账目。对于Geron英国和Geron荷兰，我们已经消除了公司间帐户和交易。我们以当地货币为本位币编制英国Geron和荷兰Geron的财务报表。我们按资产负债表日的汇率换算英国Geron和荷兰Geron的资产和负债，并按月平均汇率换算收入和支出项目。由此产生的换算调整计入我们简明综合资产负债表中的累计其他全面收益(亏损)，这是股东权益的一个单独组成部分。
每股净亏损
每股基本净收益(亏损)的计算方法是将净收益(亏损)除以列报期间未考虑潜在普通股的已发行普通股的加权平均数。与之前的公开发行有关，我们发行了预融资权证，以购买我们普通股的股份。这些预先出资的认股权证可立即行使，行使价为$。
每股摊薄净收入将通过调整加权平均已发行普通股数量来计算，以计入额外普通股的稀释效应，如果发行了潜在的稀释性证券，这些普通股将按照库存股方法确定。潜在的稀释证券包括购买我们普通股的未偿还股票期权和认股权证。稀释每股净亏损不包括所有列报期间的潜在摊薄证券，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，每股基本净亏损和稀释后每股净亏损在随附的简明综合经营报表中列出的所有期间都是相同的。由于我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月发生了净亏损，稀释每股净亏损的计算不包括潜在的稀释证券
预算的使用
随附的简明综合财务报表是根据美国公认会计准则编制的。根据美国公认会计原则编制财务报表时，我们需要做出估计和假设，以影响截至财务报表日期的已报告资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内已报告的收入和支出金额。我们持续评估我们的估计，包括与应计负债、收入确认、有价证券公允价值、经营租赁、使用权资产、租赁负债、所得税和基于股票的薪酬相关的估计。我们的估计是基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的各种其他特定和相关的市场假设。实际结果可能与这些估计不同。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
应收帐款
一般来说，应收账款包括应收客户款项，扣除客户的现金折扣、产品退货和按存储容量使用计费。应收账款是扣除准备金后的净额，该准备金反映了我们目前对应收账款有效期内预计发生的信贷损失的估计。在制订预期信贷损失拨备时，我们会根据多项因素，包括现有合约付款条款、个别客户的情况、客户过往的付款模式、对本地经济环境的检讨及其对预期未来客户付款模式的潜在影响等，利用假设计算损失风险。.我们的应收账款的付款条件相对较短。因此，我们的收款风险在一定程度上得到了缓解，因为销售是在相对较短的时间内进行收款的，因此如果发现收款问题，就可以减少违约风险. 我们根据需要更新我们的备抵，以反映逾期、已知纠纷或经历任何可能导致未来收款问题的任何负面信贷事件的未偿还应收账款剩余寿命内的预期信贷损失。我们目前预计，我们目前或未来的信贷损失敞口不会对我们产生重大影响。截至2024年6月30日，预计信贷损失的估计拨备不是实质性的，所列任何期间的拨备变化也不是实质性的。
库存
存货按成本或实现净值中的较低者入账，成本按加权平均法确定。库存成本包括第三方合同制造、第三方包装服务、制造过程中涉及的人员的运费、工资、工资和基于库存的薪酬，以及间接间接管理成本。我们定期检查我们的库存，以确定过时、移动缓慢、过剩或其他无法销售的物品。如果发现陈旧、移动缓慢、过剩或无法销售的物品，并且库存没有替代用途，我们将对可变现净值进行减记。可变现净值的确定需要包括许多因素的判断，例如对未来产品需求的估计、产品净售价、当前和未来的市场状况以及潜在的产品报废等。在监管机构批准之前，我们将与制造候选产品相关的成本用于研发费用，除非我们合理地确定此类成本具有未来的商业用途和可变现净值。由于我们认为获得监管部门对候选产品的批准是高度不确定和难以预测的，因此我们预计，只有在极少数情况下，上市前的库存才会资本化，如果有的话。
当我们于2024年6月6日获得RYTELO的批准时，我们在截至2024年6月30日的季度开始对与RYTELO相关的库存进行资本化，相关成本预计将通过RYTELO的商业化来收回。
销货成本
销售成本包括生产和分配与相应期间产品收入相关的库存的成本，包括与生产和分配有关的员工的工资相关和基于库存的薪酬费用、运费和间接间接管理费用。货物销售成本还可能包括与超额或过时的库存调整费用、异常成本、未吸收的制造和间接费用以及制造差异相关的成本。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，除了包装成本外，我们销售的几乎所有RYTELO库存都是以零成本为基础的，因为它在FDA批准之前被记录为研发费用。
金融工具的公允价值
现金等价物和有价证券
我们认为所有原始到期日为三个月或以下的高流动性投资均为现金等价物。我们面临与我们的现金等价物和有价证券相关的信用风险。我们的可交易债务证券包括美国国债、政府支持的企业证券、商业票据和公司票据。
我们将我们的有价证券归类为可供出售的债券。我们按公允价值记录可供出售的债务证券，未实现收益和亏损在累计其他全面收益(亏损)股东权益中报告。已实现的收益和损失计入利息收入，并使用特定的确认方法来确定出售证券的成本，到目前为止并不重要。股息和利息收入在赚取时确认，并计入我们简明综合经营报表的利息收入。见关于公允价值计量的附注2。
租契
在安排开始时，我们根据存在的独特事实和情况来确定该安排是否为或包含租约。经营租赁计入我们简明综合资产负债表上的经营租赁、使用权资产和租赁负债。使用权资产代表我们在租赁期限和租赁负债期间使用标的资产的权利。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
代表我们有义务支付因租赁而产生的租赁款项。经营租赁负债及其相应的使用权资产根据预期租赁期内剩余租赁付款的现值入账。资产负债表日后12个月内剩余租赁付款的现值被归类为流动租赁负债。不在资产负债表日后12个月内的租赁付款现值被归类为非流动租赁负债。租赁合同中隐含的利率通常不容易确定。因此，我们采用递增借款利率来计算租赁付款的净现值，增量借款利率是在类似期限内以抵押基础借款的估计利率，其金额相当于在类似经济环境下于租赁开始日期的租赁付款。我们可能会针对某些调整对使用权资产进行调整，例如支付的初始直接成本或收到的奖励。此外，当我们合理地确定我们将行使任何此类选择权时，我们将包括在预期租赁期内延长或终止租约的任何选项。租赁费用在预期租赁期内以直线方式确认。
对于2019年1月1日后签订的包括租赁和非租赁组成部分的租赁协议，此类组成部分通常单独核算。我们还选择不在我们的简明综合资产负债表上确认一年或更短期限的租赁。
债务发行成本和债务贴现
债务发行成本包括法律费用、会计费用以及与执行债务融资相关的其他直接成本。债务折扣代表支付给贷款人的成本。债务发行成本和债务贴现从债务负债的账面金额中扣除，并采用实际利息法在相关债务期限内摊销为利息支出。
收入确认
我们根据会计准则编纂主题606的规定确认收入，与客户签订合同的收入或主题606。在确定在本指导下确认收入的适当金额和时间时，我们执行以下五个步骤：(I)确定与客户(S)的合同；(Ii)确定协议中承诺的商品或服务，并根据它们在协议中是否能够区分和区分，确定它们是否是履约义务；(Iii)确定交易价格，包括对可变对价的限制；(Iv)根据独立销售价格将交易价格分配给履约义务；以及(V)在(或作为)我们满足每一项履约义务时确认收入。当我们将控制权转移给客户时，我们将运输和搬运成本确认为销售商品成本中的一项费用。
履约义务是在协议中承诺将不同的货物或服务转让给客户，是主题606中的记账单位。需要管理层作出重大判断，以确定根据一项协议所需的努力程度和预期完成履约义务的期限。如果不能对履行义务何时完成或基本完成做出合理估计，则收入确认将推迟到可以做出合理估计时再确认。然后使用累积追赶法在剩余的估计业绩期间确认收入。
我们根据每项履约义务所涉及的承诺商品或服务的估计相对独立销售价格，将总交易价格分配给每项履约义务。许可权的估计销售价格使用收益法模型计算，包括以下关键假设、判断和估计：开发时间表、收入预测、商业化费用、折扣率以及技术和监管成功的可能性。
我们在美国通过第三方分销商和专业药店分销RYTELO，这些经销商和专业药店是我们的客户。第三方分销商随后通过其相关的专业药房提供商将我们的产品转售给患者和医疗保健提供商。另外，我们已经或可能与包括药房福利经理、私人医疗保险公司和政府医疗保健计划在内的各种第三方付款人达成付款安排，他们为我们已开给患者的产品提供保险和补偿。
以下是对我们产生收入的主要活动的描述。许可费和特许权使用费收入主要是指根据协议赚取的金额，这些协议将我们的技术授权给各种公司。到目前为止，我们唯一的产品收入来源是RYTELO在美国的销售，我们于2024年6月开始向客户发货。请参阅附注2收入确认。
净产品收入
我们的净产品收入是在我们的客户获得产品控制权时确认的，扣除与某些津贴和应计项目相关的可变对价后，产品通常在交付给客户时确认。我们使用期望值方法，它
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
是一系列可能的对价金额中的概率加权金额之和，以估计与我们的产品销售相关的可变对价和支付给客户以外的各方的对价。
我们根据合同条款记录了与报告期内销售的产品相关的组件的储备，以及我们对报告期结束时分销渠道库存中剩余产品的估计，我们预计这些产品将出售给合格的医疗保健提供商。我们每季度更新我们的估计，并记录在我们确定调整期间的任何必要调整。
我们以批发收购成本向我们的客户销售RYTELO，并计算RYTELO销售的产品收入，扣除可变对价和支付给我们客户以外的各方的对价。向我们客户以外的各方支付的可变对价和对价包括与以下类别有关的估计数：
其他津贴
我们为分发服务支付费用，例如客户向我们提供的某些数据的费用。我们估计我们的客户将赚取这些费用，并在确认相关收入时从产品总收入和应收账款中扣除这些费用。
即时付款折扣
我们为我们的客户提供即时付款折扣，在确认相关产品收入的同一时期，这些折扣被记录为毛产品收入的减少。
产品退货
根据客户协议中的规定，如果产品损坏、有缺陷或过期，我们为客户提供退货的权利。我们根据市场上类似产品的经验、历史退货模式、销售数据和分销渠道中的库存水平来估计产品退货。这些估计在销售时被记录为生产总值收入的减少。一旦产品被退回，它们就会被销毁；我们不记录退货权资产。
退单
当我们的合同客户，主要是可以购买联邦供应时间表和公共卫生服务3400亿覆盖实体的联邦机构，以折扣价直接从我们的分销商和批发商购买时，就会发生按存储容量使用计费。然后，经销商和批发商向我们收取进货价和折扣价之间的差额。考虑到适用安排的条款和我们对使用率的可见性，我们估计按存储容量使用计费。这些扣款与相关收入记录在同一时期，减少了我们的净产品收入和应收账款。我们通常在通知后几周内为这些金额发放积分。
政府退税
根据政府计划，我们受到折扣义务的约束。根据这些政府计划应支付的回扣准备金与生产总值收入记录在同一时期，减少了我们的生产总值收入，并在应计负债中产生了负债。主要的回扣包括来自联邦医疗保险和医疗补助计划的回扣。对回扣的估计是考虑到法定贴现率和预期利用率。考虑到历史数据、可比产品和其他考虑因素，每个期间都会根据实际索赔和其他最新信息更新这些估计数。
共同缴费援助
我们向拥有商业保险的患者提供共同支付援助，这些患者有保险范围，并居住在允许共同支付援助的州。我们根据预期的客户人口统计来估计我们产品的平均共付援助金额，并将任何此类金额记录在应计费用和产品收入的减少中。
许可协议
与剥离Geron的人类胚胎干细胞资产有关，包括知识产权和专有技术，出售给Lineage Cell Treateutics，Inc.(前身为BioTime，Inc.，收购了Asterias BioTreateutics，Inc.)2013年，我们有权从使用Geron剥离的知识产权的某些研究或商业产品的销售中获得版税。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
版税
对于基于销售的特许权使用费协议，包括基于销售水平的里程碑付款，如果许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，我们将在(A)发生相关销售时或(B)部分或全部特许权使用费分配给的履约义务已经履行(或部分履行)时确认收入。于每个报告日，吾等根据过往经验估计各特许持有人于报告期内产生的销售额，并应计相关专利税金额。
受限现金
限制性现金包括存放在单独的货币市场或用于信用卡购买的存单账户中的资金。
研究和开发费用
研究和开发费用目前包括开发和测试imetelstat的费用以及与潜在的下一代端粒酶抑制剂相关的研究费用。这些费用包括但不限于工资和人员费用、实验室用品、非临床研究、临床试验，包括对研究人员主导的临床试验的支持、生产临床试验药物的原材料、研究和临床试验材料的制造成本、其他实验室的赞助研究、咨询、维护技术许可证的成本和与研究相关的管理费用。
我们目前的统计数据 临床试验得到了合同研究组织或CRO和其他供应商的支持。我们根据每项试验完成的工作量，为CRO执行和管理的临床试验活动应计费用。费用根据与我们的CRO商定的合同金额并通过CRO提供的月度报告来记录。我们通过内部审查、合同条款审查和与CRO的通信，尽可能地监督CRO进行和管理的活动。我们根据当时可用的最佳信息记录费用。然而，我们可能会获得更多信息，这可能需要在未来一段时间内对研发费用进行调整。
折旧及摊销
我们按成本记录财产和设备，并使用直线法计算资产估计使用年限的折旧，一般情况下
基于股票的薪酬
我们维持各种股票激励计划，根据这些计划，可以向员工、非员工董事和顾问授予股票期权和限制性股票奖励。我们还为所有符合条件的员工制定了员工股票购买计划。我们根据授予日的公允价值在必要的服务期(通常是归属期间)内直线确认基于服务的股票期权的股票补偿费用。对于根据某些战略里程碑的实现而获得归属的基于业绩的股票期权，基于股票的薪酬支出从确定业绩条件可能发生之日起至预计适用条件达到之日止期间确认，并在适用的情况下减少估计的没收。如果绩效条件被认为不可能达到，则在绩效条件被认为可能达到(如果有的话)之前，不会确认基于股票的补偿费用。如果对履约条件的概率的评估发生变化，估计的变化的影响将在变化期间确认。使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型为我们的基于服务和基于业绩的股票期权和员工股票购买确定授予日期公允价值时，受到我们的股价以及关于许多复杂和主观变量的假设的影响。基于服务的限制性股票奖励的授予日期公允价值是根据授予日我们普通股的公允价值确定的。我们评估如果我们普通股的观察价格与历史信息有重大差异，是否需要对我们普通股的公允价值和历史波动性的假设进行调整。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
下表汇总了我们与股票期权和员工股票购买相关的精简合并运营报表上的运营费用中包括的基于股票的薪酬支出截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月，分配如下：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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研发 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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基于股票的薪酬为$
由于我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明综合运营报表中确认的基于股票的薪酬支出是基于最终预期归属的奖励，因此估计没收的补偿支出已经减少，但至少反映了该期间实际归属的那些奖励的授予日期公允价值。没收在发放时根据历史数据进行了估计，如果实际没收不同于这些估计，则在随后的期间进行必要的修订。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的精简综合运营报表上，FDA批准RYTELO后，我们已经确认了基于股票的薪酬支出，这是一个里程碑。
股票期权
我们根据股权计划向员工、非员工董事和顾问授予基于服务和基于绩效的股票期权。员工股票期权的基于服务的归属期通常为
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
股息率 |
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预期波动区间 |
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无风险利率区间 |
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预期期限 |
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员工购股计划
年内员工股票购买权的公允价值 截至2024年和2023年6月30日的六个月是使用Black-Scholes期权定价模型进行估计的，假设如下：
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
股息率 |
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预期波动区间 |
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无风险利率区间 |
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预期期限范围 |
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股息率是基于历史现金股息支付的，Geron到目前为止还没有支付现金股息。预期的波动范围是基于我们股票的历史波动性，因为Geron普通股上交易的期权与期权条款不对应，而且期权的交易量有限。无风险利率区间以美国零息国库券收益率为基础，预期期限在授予奖品之日生效。股票期权的预期期限是根据实际历史行权和归属后注销数据得出的，代表授予的股票期权预期未偿还的时间段。员工股票购买权的预期期限等于购买期。
非员工股票奖励
我们根据授予日股权奖励的公允价值来衡量对非员工的股票支付。我们在精简的综合经营报表上确认基于股票的薪酬支出，用于非员工股票奖励的既得部分的公允价值。
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
细分市场信息
我们的执行管理团队代表着我们的首席决策者。我们将我们的业务视为一个单独的部门，开发肿瘤学治疗产品。因此，本文披露的财务信息实质上代表了与我们的主要经营部门相关的所有财务信息。
近期会计公告
新会计公告--最近采用
2020年8月，FASB发布了ASU 2020-06，可转换票据和合同在实体自有权益中的会计，或ASU 2020-06。ASU 2020-06的主要内容旨在降低某些具有负债和权益特征的金融工具在GAAP中不必要的复杂性。在处理复杂性时，FASB重点修订了关于可转换工具的指导意见，以及关于实体自有股本合同的衍生品范围例外的指导意见。对于可转换工具，FASB决定减少可转换债务工具和可转换优先股的会计模型数量。对于实体自身权益中的合同，财务会计准则委员会注意到，适用衍生品范围例外指导意见导致将一些合同作为衍生品进行会计处理，同时将经济上类似的合同作为权益进行会计处理。财务会计准则委员会还决定完善和修订相关的每股收益指引。ASU 2020-06在2021年12月15日之后的财年生效，并在这些财年内对不是较小报告公司的公共企业实体的过渡期有效。对于所有其他实体，ASU 2020-06在2023年12月15日之后开始的财政年度以及这些财政年度内的过渡期内有效。截至2024年1月1日，我们采用了ASU 2020-06，它对我们的精简合并财务报表没有实质性影响。
新会计公告-已发布但尚未采用
2024年3月，FASB发布了ASU 2024-01，利润、利息和类似奖励的应用会计或ASU 2024-01。ASU 2024-01的主要内容旨在将利润利息奖励作为对员工或非员工的补偿，以换取在2024年12月15日之后的年度期间和这些年度期间的过渡期内有效的商品和服务。我们预计采用这一准则不会对我们的精简综合财务报表产生实质性影响。
财务会计准则委员会最近发布的其他会计声明没有或不被管理层认为对我们的精简合并财务报表产生实质性影响。
2. 收入确认
产品净收入
到目前为止，我们唯一的产品收入来源是RYTELO在美国的销售，我们于2024年6月开始向客户发货。
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截至三个月和六个月 |
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6月30日， |
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(单位：千) |
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生产总值收入 |
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毛额对净调整： |
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退款和分销商服务费 |
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政府回扣 |
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销售报税表和折扣 |
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毛净调整总额 (1) |
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产品净收入 |
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GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
3. 盘存
我们所有的库存都与RYTELO的制造有关。
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截至六个月 |
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6月30日， |
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(单位：千) |
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成品 |
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总库存 |
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4.公允价值计量
现金等价物和有价证券
按证券类型划分的现金等值物、限制性现金和有价证券 2024年6月30日的情况如下：
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毛收入 |
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毛收入 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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估计数 |
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成本 |
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收益 |
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损失 |
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公允价值 |
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受限现金： |
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货币市场基金 |
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存单 |
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有价证券： |
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美国国债（到期 |
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政府资助企业 |
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政府赞助企业证券 |
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( |
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商业票据（到期日少于 |
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( |
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公司票据（不到一年到期） |
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( |
) |
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公司票据（一到两年内到期） |
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( |
) |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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16
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
截至2023年12月31日，按证券类型划分的现金等值物、限制性现金和有价证券如下：
|
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毛收入 |
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毛收入 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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估计数 |
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(单位：千) |
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成本 |
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收益 |
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损失 |
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公允价值 |
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包括在现金及现金等值物中： |
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货币市场基金 |
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受限现金： |
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货币市场基金 |
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存单 |
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有价证券： |
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美国国债（到期 |
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美国国债（到期 |
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政府赞助企业证券 |
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政府赞助企业证券 |
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商业票据（到期日少于 |
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( |
) |
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公司票据（不到一年到期） |
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( |
) |
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公司票据（一到两年内到期） |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
|
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17
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
存在未实现亏损的现金等值物和有价证券，处于持续未实现亏损状态少于12个月和12个月或更长时间 2024年6月30日和2023年12月31日如下：
|
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少于12个月 |
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12个月或更长时间 |
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总 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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估计数 |
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未实现 |
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估计数 |
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未实现 |
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估计数 |
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未实现 |
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(单位：千) |
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公允价值 |
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损失 |
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公允价值 |
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损失 |
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公允价值 |
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损失 |
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截至2024年6月30日： |
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美国国债（到期日不到 |
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公办企业 |
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公办企业 |
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商业票据（到期日少于 |
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公司票据(到期时间少于 |
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公司票据(到期一次至 |
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截至2023年12月31日： |
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公办企业 |
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商业票据（到期日少于 |
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公司票据(到期日期 |
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公司票据(到期日期 |
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— |
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$ |
— |
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( |
) |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日，与美国国债、市政证券、政府支持的企业证券、商业票据和公司票据相关的未实现亏损总额是由于利率变化而不是信用风险。如果可供出售证券的公允价值低于其摊销成本基础，我们评估这种下降是否是信用损失的结果，在这种情况下，减值通过信用损失准备来记录。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月，我们没有记录任何可供出售证券的信贷损失准备金，因为我们没有发现这些证券有任何可归因于信用因素的未实现亏损。由于与宏观经济或其他全球经济状况相关的经济压力或不确定性，包括通胀、利率上升、经济衰退前景、银行倒闭和其他金融体系中断、国内或政治动荡、军事冲突、流行病或其他健康危机造成的压力或不确定性，我们未来面临的未实现亏损可能会增加。
经常性公允价值
我们根据与用于计量其公允价值的投入相关的判断水平，对在我们的简明综合资产负债表上按公允价值记录的金融工具进行分类。这些类别如下：
|
1级 |
— |
在计量日期，投入是相同资产或负债的未经调整的活跃市场报价。资产或负债的活跃市场是指资产或负债的交易发生的频率和数量足以持续提供定价信息的市场。 |
|
2级 |
— |
有关资产或负债的投入(第1级所包括的报价市场价格除外)可直接或间接观察到，方法是与计量日期的市场数据及工具的预期寿命相关。 |
|
3级 |
— |
投入反映了管理层对市场参与者在计量日期为资产或负债定价时所使用的最佳估计。考虑到估值技术中固有的风险和模型投入中固有的风险。 |
18
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
金融工具在估值层次中的分类是基于对公允价值计量有重要意义的最低投入水平。货币市场基金被归类为公允价值等级中的第一级，因为它们的公允价值基于活跃市场的报价。美国国债、市政债券、政府支持的企业证券、商业票据和公司票据被归类为公允价值等级中的第二级，因为它们的公允价值是通过使用定价模型、具有类似特征的证券的报价或贴现现金流来估计的。
下表提供了有关我们的金融工具的信息，这些金融工具按公允价值经常性计量，截至2024年6月30日和2023年12月31日，并表示分配的公允价值类别。
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报告日的公允价值计量使用 |
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报价在 |
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意义重大 |
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活跃的市场： |
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重要的其他人 |
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看不见 |
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相同的资产 |
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可观测输入 |
|
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输入量 |
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(单位：千) |
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1级 |
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|
2级 |
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3级 |
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总 |
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截至2024年6月30日： |
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货币市场基金(1)(2) |
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存单(2) |
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美国国债(3) |
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政府资助企业 |
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商业票据(3) |
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公司票据(3)(4) |
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总 |
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截至2023年12月31日： |
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货币市场基金(1)(2) |
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存单(2) |
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美国国债(3)(4) |
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政府资助企业 |
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商业票据(3) |
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公司票据(3)(4) |
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总 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||
5.应计负债
应计负债包括以下内容f 2024年6月30日和2023年12月31日：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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CTO和临床试验费用 |
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制造活动 |
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专业法律和会计费用 |
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应付利息 |
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其他 |
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|
$ |
|
||
19
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
6.债务
2020年9月30日，我们Hercules Capital，Inc.与First-Citizens Bank&Trust Company(联邦存款保险公司的购买继承人，作为硅谷桥银行的接管人(作为硅谷银行的继承人)的一个部门硅谷银行)或SVB签订了一项定期贷款安排，或原始贷款协议，金额最高可达$
在第二修正案生效之日，我们支付了$
根据第三项修订，根据贷款协议提取并可供本行动用的本金总额维持在$
根据经修订的贷款协议，贷款协议
截至2024年6月30日，贷款协议项下债务的净资产净值为美元
20
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
下表列出了截至2011年贷款协议项下的未来最低付款额，包括利息和期末费用 2024年6月30日（以千计）：
2024年剩余时间 |
|
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2025 |
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*总计 |
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减：代表利息的金额 |
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( |
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减：未摊销债务贴现和发行成本 |
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( |
) |
减去：未计期末费用 |
|
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( |
) |
减去：债务的当前部分 |
|
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( |
) |
--债务的非流动部分 |
|
$ |
|
7.或有事件和不确定因素
所谓的证券诉讼
2020年，针对我们和我们的某些官员提起了三起证券集体诉讼。其中一起诉讼被自愿驳回。另外两起诉讼是在美国加州北区地区法院提起的，由法院合并。2022年9月，双方同意和解，并签订了和解规定和协议，有待法院批准。法院于2023年9月28日最终批准和解，并于2023年10月3日作出最终判决。
根据条款，作为释放和驳回综合集体诉讼中针对被告的所有索赔的交换条件，我们同意支付和/或使我们的保险公司支付总计$
在2020年和2021年，向多个法院提起了七起股东派生诉讼，将我们当时的某些现任官员和我们董事会的某些现任和前任成员列为被告。2022年12月21日，在特拉华州衡平法院提起的股东派生诉讼的各方订立了和解规定，或衍生品规定，2023年5月17日，特拉华州衡平法院批准了衍生品规定，案件因损害而被驳回。随后，其余每一起衍生案件都被有偏见地驳回。
根据衍生工具条款的条款，作为释放及驳回在北区提出的综合股东衍生诉讼中针对被告的所有申索的交换条件，吾等同意支付及/或促使我们的保险承保人支付总计$
虽然我们已经解决了这些诉讼，但可能会就这些相同或其他事项提起更多诉讼，或收到股东的指控，并将我们和/或我们的高级管理人员和董事列为被告。这类诉讼和任何其他相关诉讼都受到固有不确定性的影响，实际的辩护和处置成本将取决于许多未知因素。这类诉讼的结果必然是不确定的。我们可能会被迫花费大量资源来为任何额外的诉讼辩护，而我们可能不会获胜。此外，我们已经并可能继续产生与此类诉讼相关的大量法律费用和费用。对我们的管理层来说，监控、发起和防御法律行动非常耗时，可能代价高昂，可能会削弱我们将内部资源充分集中在业务活动上的能力。我们可能会被迫在未来任何潜在的诉讼中花费大量资源，而我们可能不会在此类诉讼中获胜。此外，在我们的保险覆盖范围内，我们可能不会成功地驳回或解决任何此类诉讼。如果我们不能在此类诉讼中获胜，或者即使我们获胜，与未来任何潜在诉讼相关的费用可能会对我们的合并财务报表产生重大影响。我们没有为任何潜在的未来诉讼相关的潜在责任建立任何准备金。我们有可能在将来作出判决或就金钱损害索赔达成和解。
21
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
对高级人员及董事的弥偿
我们的公司章程要求我们赔偿我们的董事以及应我们的要求担任其他实体的董事和高级管理人员的费用、判决、罚款、和解和其他因他们向Geron提供服务而实际和合理地产生的任何诉讼金额。此外，我们已经与我们的每一位董事和高级职员签订了单独的赔偿协议，规定在类似情况下和在其他情况下对这些董事和高级职员进行赔偿。赔偿义务在我们的章程和赔偿协议中得到了更充分的描述。我们购买标准保险，以涵盖针对我们的董事和高级管理人员的索赔或部分索赔。由于最高债务在我们的章程或赔偿协议中没有明确规定，并将取决于未来任何索赔所产生的事实和情况，因此无法合理地估计债务的总最高金额。
遣散费计划
我们已经领养了
购买承诺
我们已经聘请了第三方合同制造商，并重新建立了我们自己的制造供应链，以生产和供应额外数量的RYTELO，这些产品符合当前和未来潜在的临床试验和商业用途的适用法规标准。与这些合同制造协议有关，我们有大约#美元的不可取消商业采购承诺。
在正常业务过程中，我们与CRO签订协议，为临床和商业供应制造提供临床试验，并与其他供应商签订非临床研究研究、研究人员主导的试验以及用于运营目的的其他服务和产品的协议。我们不认为这些付款是合同义务，因为我们通常可以在不到180天的事先书面通知的情况下随时取消合同。我们也有某些许可证内协议，要求我们在实现某些开发、监管或商业里程碑时向此类第三方支付里程碑。与或有里程碑付款有关的数额不被视为合同债务，因为它们取决于某些开发、监管批准和商业里程碑的成功实现，而这些开发、监管批准和商业里程碑可能无法实现。
8.股东权益
已注册的产品
2024年3月21日，我们完成了承销公开发行
22
GERON公司
简明合并财务报表附注
2024年6月30日
（未经审计)
直到2024年预筹资权证全部行使。截至2024年6月30日，2024年预筹资权证中没有一项被行使。2024年3月上市的净现金收益约为$
在发行2024年预融资权证时，我们评估了权证条款，以根据FASB会计准则编纂主题480确定适当的会计处理和分类。区分负债与股权，和FASB会计准则编码主题815，衍生工具和套期保值。当认股权证条款允许以现金结算认股权证行使时，认股权证被归类为负债；当认股权证条款仅允许以普通股股份结算时，认股权证被归类为股权。2024年预筹资权证的条款包括与基本面交易相关的某些条款，以及在登记股票不可用的情况下的无现金行使条款，不包括任何强制性赎回条款。基于我们的评估，我们得出结论，2024年预筹资权证应被归类为股权，只要该权证继续被归类为股权，就不会随后进行重新计量。
搜查证演习
在2024年第一季度，认购权证
23
第二项。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
前瞻性陈述
本10-Q表格包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及一些假设，如果这些假设从未实现或被证明是错误的，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果大不相同。除历史事实以外的所有陈述均可被视为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过使用诸如“可能”、“预期”、“计划”、“打算”、“将”、“应该”、“项目”、“相信”、“预测”、“预期”、“估计”、“可能”或“继续”或其否定或其他类似术语来识别。这些声明符合1995年《私人证券诉讼改革法》的“安全港”条款的含义。这些声明出现在整个10-Q表格中，是关于我们的意图、信念或当前预期的声明，主要是关于我们的业务和相关行业发展的声明。您不应过度依赖这些前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅适用于本10-Q表格的日期。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括我们面临的风险以及在第二部分题为“风险因素”的项目以及在本表格第一部分第二项“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中所描述的风险。
概述
阅读以下讨论时应结合本10-Q表第一部分第1项中包含的未经审计的简明合并财务报表及其附注，以及我们于2024年2月28日或2023年2月28日提交给美国证券交易委员会的Form 10-k中题为“业务”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论与分析”的章节。
公司概述
摘要
我们是一家商业阶段的生物制药公司，旨在通过改变血癌的过程来改变人们的生活。我们一流的端粒酶抑制剂RYTELOTM(Imetelstat)，利用诺贝尔奖获得者的科学治疗，旨在潜在地减少骨髓中的恶性细胞的增殖和诱导死亡，潜在地改变这些血液病的潜在过程。
2024年6月6日，美国食品和药物管理局(FDA)批准RYTELO用于治疗患有低至中风险骨髓增生异常综合征(MDS)的成人患者，这些患者患有输血依赖型(TD)贫血，在八周内需要四个或更多的红细胞单位，这些患者对红细胞生成刺激剂(ESA)没有反应或失去反应或不符合条件。2023年9月，我们在欧洲提交了营销授权申请，即MAA，该申请已通过RYTELO的欧洲药品管理局(EMA)的审查，其建议的适应症与在美国的相同。我们预计MAA的审查可能在2025年初完成，我们计划在2025年敲定我们的欧盟(EU)商业化战略，这可能包括自我商业化或潜在的合作伙伴关系，视监管部门批准而定。
我们在美国对低风险MDS的监管批准和我们提交的EMA都是基于IMerge 3期临床试验的积极数据。该试验达到了≥8周红细胞输注独立率的主要终点和≥24周红细胞输注独立率的关键次要终点，显示出高度统计学意义(即p6红细胞单位/8周)；以及根据国际预后评分系统被归类为低风险或中等风险的患者。最常见的3/4级不良反应是中性粒细胞减少症(72%)和血小板减少症(65%)，持续时间中位数不到两周，80%以上的患者恢复到
除了风险较低的MDS外，我们还在开发用于治疗几种髓系血液病的伊美司他。我们的第三阶段临床试验IMpactMF正在评估Imetelstat在治疗Intermediate-2或高风险骨髓纤维化患者中的作用，这些患者在使用Janus相关激酶抑制剂或JAK抑制剂或复发/难治性MF或R/R MF治疗后复发或难治，以总存活率或OS为主要终点。2024年8月，该试验的登记人数约为70%。根据我们目前对试验中登记人数和事件(死亡)率的规划假设，我们预计IMpactMF中对OS的中期分析可能会在2026年初进行，最终分析可能会在2027年初进行。
我们还在进行一期联合治疗临床试验，名为IMproveMF，用于一线中间-1、中间-2或高风险骨髓纤维化，或一线MF，目前正在招募患者。Imetelstat还在研究人员领导的名为IMPRESS的第二阶段临床试验中进行，该试验用于中间-2或高风险骨髓增生异常综合征，或更高风险的MDS，以及急性髓系白血病，即对低甲基化药物或HMA治疗复发或无效的患者，第一名患者于2023年6月接受治疗。
24
我们认为，Imerge 3期和IMerge 2期的阳性数据，以及我们之前在复发/难治性MF患者中进行的Imetelstat第二阶段临床试验，提供了强有力的证据，表明Imetelstat针对端粒酶来抑制恶性干细胞和前体细胞的不受控制的增殖，从而能够恢复骨髓和正常血细胞生产。
最新发展动态
2024年7月26日，我们宣布，国家综合癌症网络(NCCN)更新了其治疗MDS的肿瘤学临床实践指南，将RYTELO作为治疗低风险MDS患者症状性贫血的1类和2A类治疗。当NCCN有一致的共识≥85%认为干预是适当的时，治疗被归类为第1类和第2A类。对于有症状性贫血的RS风险较低的MDS患者，RYTELO被列为血清促红细胞生成素(ESA)或鲁帕西普(≤)500mU/毫升患者的第一类二线治疗药物，以及血清促红细胞生成素(EPO)>500mU/毫升且不太可能对免疫抑制治疗有反应的患者的第2A类一线治疗药物。对于有症状性贫血的RS+低风险MDS患者，RYTELO在血清促红细胞生成素≤为500mU/毫升的患者中被列为luspatercept之后的1类二线治疗，在血清促红细胞生成素>500mU/ml的患者中被列为2A类一线治疗。
财务概述
自我们成立以来，我们主要通过出售股权证券、提取债务工具、有价证券的利息收入以及根据我们先前的合作和许可安排收到的付款来为我们的运营提供资金。截至2024年6月30日，我们拥有约43040美元的万现金、现金等价物、受限现金和有价证券，长期本金债务余额为8,000万美元。
我们 RYTELO于2024年6月开始商业化，RYTELO的商业潜力和我们成功商业化的能力尚未得到证实。我们成功地将RYTELO商业化，除其他外，还需要有效的销售、营销、制造、分销、信息系统和定价策略，以及遵守适用的法律和法规。此外，尽管我们最近开始将RYTELO商业化，但到目前为止，我们几乎所有的收入都是根据先前的合作协议支付的，以及里程碑、特许权使用费和我们许可协议的其他收入。我们报告了截至2015年12月31日的一年的小幅利润，此后我们再也没有报告过任何利润。自1990年成立以来，我们发生了重大的净亏损，主要原因是与我们的研究和开发活动相关的成本以及与我们的业务相关的一般和行政成本。截至2024年6月30日，我们的累计赤字约为17美元亿。
未来亏损、未来收入和任何潜在未来盈利的重要性将主要取决于我们唯一的产品RYTELO在临床和商业上的成功。此外，我们正在开发RYTELO，用于治疗几种髓系恶性血液病，这将继续需要额外的时间和大量的临床试验投资才能完成。我们还预计将继续在美国以外的司法管辖区寻求RYTELO的监管批准。因此，我们预计，随着我们继续支持RYTELO在美国的商业化和RYTELO的进一步发展，包括进行和完成IMpactMF、IMproveMF和Impress，以及RYTELO在欧洲潜在的商业化，RYTELO在低风险的MDS中的潜在商业化，研发费用以及销售、一般和管理费用在未来一段时间内将会增加。
2024年3月21日，我们完成了41,999,998股普通股的承销发行，以及购买8,002,668股普通股的预筹资金权证。所有这些证券都是单独发行的。普通股的发行价为每股3.00美元。预筹资权证的发行价为每股2.99美元。预筹资权证的行权价为每股0.001美元，可随时行使，直至全部行使为止。截至2024年6月30日，2024年预融资权证尚未行使。2024年3月公开发售的现金收益净额约为14100美元万，扣除承销折扣和我们支付的其他发行费用，并不包括行使2024年预筹资权证的任何未来收益。
根据我们目前的运营计划和假设，我们相信，我们现有的现金、现金等价物、流动和非流动有价证券，加上RYTELO在美国销售的预计收入，将足以满足我们到2026年第二季度的预计运营需求。我们将需要大量额外资金来进一步推动imetelstat的开发，包括通过完成我们正在进行的临床试验和任何潜在的未来临床试验，以及进行必要的临床、监管和商业化活动，以潜在地将imetelstat推向市场，治疗复发/难治性MF和我们正在寻求或未来可能追求的任何其他适应症，我们对额外资金的需求可能会比计划更早出现。如果不能及时获得足够的资金，我们的RYTELO商业化努力可能会受到不利影响，我们可能无法进一步开发imetelstat，这将严重损害我们的业务，我们可能会停止运营。
如果被美国以外的监管机构批准上市，我们可能会为这些地区寻找潜在的商业化合作伙伴。在国际监管机构批准RYTELO用于营销之前，如果有的话，我们不能在美国以外的地方开始商业化活动。
25
关键会计政策和估算
在截至2024年6月30日的六个月内，与我们在2023年Form 10-k中披露的关键会计政策和估计相比，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。
我们的简明综合财务报表是根据美国公认的中期财务信息会计原则编制的。编制这些财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响截至财务报表日期的已报告资产和负债、或有资产和负债的披露以及报告期间已报告的收入和支出数额。附注1关于简明综合财务报表附注中的重要会计政策摘要本季度报告10-Q表描述了编制简明综合财务报表所使用的重要会计政策。
对未来事件及其影响的估计和假设不能确定。我们的估计是基于历史经验和各种其他被认为在这种情况下适用和合理的假设。随着新事件的发生、获得更多信息以及我们的运营环境发生变化，这些估计可能会发生变化。从历史上看，这些变化都是微小的，并在得知后立即包括在精简合并财务报表中。基于对我们的会计政策以及影响这些政策应用的基本判断和不确定性的严格评估，管理层认为我们的简明综合财务报表根据美国普遍接受的会计原则进行了公平的陈述，并对我们的财务状况和经营结果进行了有意义的陈述。
26
行动的结果
我们的经营业绩在不同时期都有波动，未来可能会继续波动。任何时期的经营结果可以与任何其他时期的经营结果无关。因此，不应将历史业绩视为未来经营业绩的指示性指标。在这方面，尽管我们已经开始确认RYTELO产品在美国的销售收入，但我们还处于产品推出的早期阶段。我们预计，随着发布的进展，我们的销售收入可能会在不同时期有很大差异。
RYTELO是我们唯一获得FDA批准上市的产品，仅被批准用于风险较低的MDS。RYTELO的销售收入取决于我们在美国成功推出RYTELO的商业能力，以及获得监管部门批准在其他国家和地区将RYTELO商业化的能力。我们面临行业内和开发阶段公司共同的风险，包括但不限于研究和开发工作中的固有风险，包括RYTELO的开发、制造、监管批准和商业化；非临床和临床试验结果或监管批准或许可的不确定性；我们对imetelstat的未来开发和患者普遍使用，包括可能导致imetelstat的益处-风险概况变得不可接受的任何未来疗效或安全结果；不确定和不可预测的药物研究和发现过程；我们需要克服由于宏观经济或其他全球条件造成的中断和/或延迟，例如通货膨胀、利率上升、经济衰退前景、银行倒闭和其他金融系统中断、国内或政治动荡、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题；我们对大量额外资本的需求；对我们专利和专有权利的强制执行；对我们的CRO、合同制造组织或CMO、顾问、被许可人、调查人员和其他第三方的依赖；以及潜在的竞争。
下表汇总了截至6月30日的三个月和六个月的运营结果：
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截至三个月 |
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|
|
|
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|
截至六个月 |
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||||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改金额 |
|
|
更改百分比 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改金额 |
|
|
更改百分比 |
|
||||||||
|
|
(单位为千，百分比数据除外) |
|
|
(单位为千，百分比数据除外) |
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||||||||||||||||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
产品收入，净额 |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
版税 |
|
|
102 |
|
|
|
29 |
|
|
|
73 |
|
|
|
72 |
% |
|
|
406 |
|
|
|
50 |
|
|
|
356 |
|
|
|
88 |
% |
总收入 |
|
|
882 |
|
|
|
29 |
|
|
|
853 |
|
|
|
97 |
% |
|
|
1,186 |
|
|
|
50 |
|
|
|
1,136 |
|
|
|
96 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
销货成本 |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
研发 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
(4,711 |
) |
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
(2,557 |
) |
|
|
-4 |
% |
销售、一般和 |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
22,929 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
37,100 |
|
|
|
56 |
% |
总运营支出 |
|
|
70,215 |
|
|
|
51,980 |
|
|
|
18,235 |
|
|
|
26 |
% |
|
|
126,653 |
|
|
|
92,093 |
|
|
|
34,560 |
|
|
|
27 |
% |
利息收入 |
|
|
5,332 |
|
|
|
4,738 |
|
|
|
594 |
|
|
|
11 |
% |
|
|
9,571 |
|
|
|
8,591 |
|
|
|
980 |
|
|
|
10 |
% |
利息开支 |
|
|
(3,319 |
) |
|
|
(2,003 |
) |
|
|
(1,316 |
) |
|
|
40 |
% |
|
|
(6,752 |
) |
|
|
(3,925 |
) |
|
|
(2,827 |
) |
|
|
42 |
% |
其他收入和(支出)净额 |
|
|
(63 |
) |
|
|
(11 |
) |
|
|
(52 |
) |
|
|
83 |
% |
|
|
(125 |
) |
|
|
28 |
|
|
|
(153 |
) |
|
|
122 |
% |
净收益(亏损) |
|
$ |
(67,383 |
) |
|
$ |
(49,227 |
) |
|
$ |
(18,156 |
) |
|
|
27 |
% |
|
$ |
(122,773 |
) |
|
$ |
(87,349 |
) |
|
$ |
(35,424 |
) |
|
|
29 |
% |
收入：
产品收入，净额
2024年6月6日，我们宣布FDA批准RYTELO用于治疗患有低至中风险骨髓增生异常综合征(或低风险MDS)的成人患者，这些患者患有输血依赖或TD贫血，在八周内需要四个或更多的红细胞单位，这些患者对红细胞生成刺激剂或ESA没有反应或失去反应或不符合条件。到目前为止，我们唯一的产品收入来源是RYTELO在美国的销售，我们于2024年6月开始向客户发货。在截至2024年6月30日的三个月之前，我们没有从产品销售中获得任何收入. 截至2024年6月30日的三个月，产品总收入净额约为78万美元。我们预计，到2024年剩余时间，产品收入和净收入都将增长。
版税
与剥离我们的人类胚胎干细胞资产有关，包括知识产权和专有技术，出售给Lineage Cell Treateutics，Inc.或Lineage(前身为BioTime，Inc.，收购了Asterias BioTreateutics，Inc.)2013年，我们有权从使用我们剥离的知识产权的某些研究或商业产品的销售中获得版税。
27
截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们确认的特许权使用费收入分别为102,000美元和406,000美元，而2023年同期分别为29,000美元和50,000美元。2024年和2023年的特许权使用费收入主要反映了我们剥离的干细胞资产销售基于细胞的研究产品的估计特许权使用费。
未来的许可费和版税收入取决于是否签署了其他协议(如果有)，我们当前的许可协议与血统保持不变，许可的基本专利权保持有效。我们预计2024年全年的特许权使用费收入将低于2023年全年，这是因为我们剥离的干细胞资产销售基于细胞的研究产品的特许权使用费减少。
运营费用：
鉴于FDA于2024年6月6日批准了RYTELO，我们随后开始对该日期之后生产或购买的库存进行资本化。因此，在FDA批准之前，我们将RYTELO的某些制造成本作为研发费用支出，因此，这些成本不包括在销售商品的成本中。我们预计我们的运营费用将保持不变，直到2024年剩余时间。
我们销售的商品成本包括原材料、将原材料制造成成品的第三方制造成本、运费以及与在美国销售RYTELO相关的间接间接管理成本。
下表汇总了截至6月30日的三个月和六个月的我们的费用，包括占总费用的百分比：
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|
截至6月30日的三个月， |
|
|
|
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
|
|
||||||||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改百分比 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
更改百分比 |
|
||||||
|
|
(单位为千，百分比数据除外) |
|
|||||||||||||||||||||
销货成本 |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
*研究和开发 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
-4 |
% |
销售，一般和行政 |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
56 |
% |
*总运营成本和费用 |
|
$ |
70,215 |
|
|
$ |
51,979 |
|
|
|
26 |
% |
|
$ |
126,653 |
|
|
$ |
92,093 |
|
|
|
27 |
% |
销货成本
截至2024年6月30日的三个月和六个月的销售成本约为17,000美元，其中包括制造和分销我们的市场产品RYTELO的成本。在FDA批准RYTELO后，我们开始对库存进行资本化。在FDA于2024年6月批准RYTELO之前发生的所有产品成本都作为研发费用支出。
在2024年6月获得FDA对RYTELO的批准之前，我们制造了待商业化销售的库存，并将成本记录为研发费用。因此，与在获得FDA批准之前生产的库存相关的制造成本在前期支出，因此不包括在截至2024年6月30日的三个月和六个月的销售商品成本中。我们估计，与产品收入相关的销售成本占产品净收入的百分比将继续受到积极影响，因为我们通过在FDA批准之前消耗的某些库存进行销售。
研究和开发费用
在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内，我们支持的唯一研发计划是imetelstat计划和与潜在的下一代端粒酶抑制剂相关的研究发现计划。对于这些研究和开发计划，我们产生了直接的外部、与人员相关的和其他研究和开发成本。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，直接外部费用包括我们的CRO、顾问和其他临床相关供应商的成本，以及合同制造和质量活动的费用。与人员相关的费用主要包括工资和工资、基于股票的薪酬、工资税和参与持续研发工作的员工的福利。其他研究和开发费用主要包括与研究有关的间接费用，以及设施和其他用品的租金和维修费。
28
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的研发费用如下：
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(未经审计) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接外部费用 |
|
$ |
20,032 |
|
|
$ |
25,777 |
|
|
$ |
40,082 |
|
|
$ |
43,541 |
|
与人事有关的费用 |
|
|
10,208 |
|
|
|
7,757 |
|
|
|
18,999 |
|
|
|
15,456 |
|
所有其他费用 |
|
|
539 |
|
|
|
1,956 |
|
|
|
1,071 |
|
|
|
3,712 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
30,779 |
|
|
$ |
35,490 |
|
|
$ |
60,152 |
|
|
$ |
62,709 |
|
与2023年同期相比，截至2024年6月30日的3个月和6个月的研究和开发费用下降，主要是由于与3期IMerge试验相关的临床开发成本下降，以及由于imetelstat生产批次的时间安排而导致制造和质量成本下降。此外，由于FDA对RYTELO的批准，部分制造和质量成本在本期进行了资本化。由于FDA批准授予基于业绩的股票期权而确认的员工人数增加、激励和基于股票的薪酬支出增加，劳动力成本的增加部分抵消了这一减少。关于与开发imetelstat有关的风险和不确定因素的更全面讨论，见题为“与Imetelstat开发有关的风险”和“与RYTELO商业化有关的风险”的小节TM(在题为“风险因素”的第二部分题为“风险因素”的第1A项中的“imetelstat”和“与RYTELO的监管批准有关的风险”，以及本季度报告表格10-Q的其他部分。
销售、一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月和六个月，销售、一般和管理费用分别为3,940美元万和6,650美元万，而2023年同期为1,650美元万和2,940美元万。与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的销售、一般和行政费用增加，主要是由于授予基于业绩的股票期权，在FDA批准RYTELO后确认的与人员相关的费用和基于股票的薪酬增加。
利息收入
截至2024年6月30日的三个月和六个月的利息收入分别为530美元万和960美元万，而2023年同期为470美元万和860美元万。与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的利息收入增加，主要是因为2024年3月完成的承销发行收到了更多的现金收益，以及最近购买的有价证券的收益增加。未来赚取的利息将取决于我们有价证券投资组合的规模和现行利率。
利息支出
截至2024年6月30日的三个月和六个月的利息支出分别为330美元万和680美元万，而2023年同期为200美元万和390美元万。与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月的利息支出增加，主要反映了利率的上升。目前，我们有8,000美元的未偿还本金债务(万)。利息开支反映贷款协议项下欠下的利息，以及相关债务发行成本的摊销、采用有效利息方法的债务贴现以及定期费用的应计项目。有关贷款协议的其他资料，请参阅本季度报告的简明综合财务报表附注6中有关债务的附注6。
其他收入及（净额）
扣除其他收入和支出，截至2024年6月30日的三个月和六个月的净支出分别为63,000美元和125,000美元，而截至2023年6月30日的三个月的支出为11,000美元，截至2023年6月30日的六个月的收入为28,000美元。其他收入和支出主要反映与我们的现金运营账户和有价证券组合以及外币交易调整相关的银行费用。
流动资金和资本资源
截至2024年6月30日，我们拥有43040美元的现金、限制性现金、现金等价物和有价证券，而截至2023年12月31日，我们拥有37810美元的万。在截至2024年6月30日的六个月内，现金、限制性现金、现金等价物和有价证券的增长主要是我们于2024年3月完成的包销发行收到14100美元万净现金收益的净结果。
2024年3月21日，我们完成了承销的公开发行，包括41,999,998股我们的普通股和购买8,002,668股我们的普通股的预融资权证。所有这些证券都是单独发行的。发行价
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普通股的价格为每股3美元。预筹资权证的发行价为每股2.99美元。预筹资权证的行权价为每股0.001美元，可随时行使，直至全部行使为止。截至2024年6月30日，2024年预融资权证尚未行使。本次发行的现金收益净额约为14100美元万，扣除承销折扣和我们支付的其他发行费用，并不包括行使预融资认股权证的任何未来收益。有关2024年3月完成的包销发行的更多信息，请参阅本季度报告中关于简明综合财务报表附注中的股东权益的附注8。
从2024年1月1日到2024年6月30日，我们从2020年发行的认股权证的行使中获得了414,000美元的现金收益，覆盖了我们普通股的281,211股。截至2024年6月30日，我们2020年发行的剩余认股权证涵盖2,155,650股普通股，如果全部行使现金，将提供2.8亿美元的万现金收益。
截至2024年6月30日，根据与大力士和新加坡航空签订的贷款协议，我们的长期本金债务余额为8,000美元万。2022年6月，我们与Hercules和SVB签订了贷款协议的第二次修订。根据第二修正案，我们可以获得的本金总额从7,500美元万增加到12500美元万。2023年12月14日，我们对贷款协议进行了第三次修订。于第三项修订生效后，吾等根据贷款协议提取及剩余可动用的本金总额仍为12500美元万，该等本金可分若干批发放，但须受若干条款及条件所规限。第三修正案还规定：(I)贷款协议第四部分从1,000万美元增加到3,000万美元，(Ii)贷款协议第五部分2,000万美元的承诺期延长至2024年12月15日，该承诺期取决于实现监管里程碑和满足某些资本化要求，(Iii)未偿还贷款的可变年利率已降至以下较大者：(X)9.0%，或(Y)(A)最优惠利率(如《华尔街日报》报道)减去4.5%，加(B)9.0%；以及(Iv)由于监管机构批准RYTELO并满足某些财务和资本化要求，定期贷款的纯利息期限已从2024年6月30日延长至2024年12月31日。关于第三次修订，在第三次修订生效日，我们借入并获得了整个第四批定期贷款，金额为3,000万。于实施该等借款后，经修订贷款协议项下的未偿还本金金额为8,000万美元。2023年9月15日，2,000美元定期贷款的第三批万到期，我们不再可用，但作为贷款协议第三修正案的一部分被添加到第四批。定期贷款将于2025年10月1日到期，在监管机构批准RYTELO后，贷款从2025年4月1日起延长。
我们的投资政策是将现金投资于流动性强、投资级的证券，如计息货币市场基金、存单、美国国债、市政证券、政府和机构证券、商业票据和公司票据。我们的投资组合不包含次级抵押贷款、债务抵押债券、资产支持证券或拍卖利率证券的风险敞口的证券，到目前为止，我们还没有确认我们的有价证券的任何减值费用或公允价值总额的任何重大变化，这将影响我们的现金资源或流动性。到目前为止，我们还没有遇到无法获得我们投资的现金和现金等价物的情况；然而，我们获得投资的现金和现金等价物可能会受到金融和信贷市场不利条件的影响。
2023年11月1日，我们与b.莱利证券签订了《2023年市场发行销售协议》，根据该协议，我们可以选择发行和出售我们普通股的股票，总发行价最高可达10000美元万，发行数量和最低价格由我们通过b.莱利证券作为我们的销售代理不时设定。我们已同意向b.Riley证券支付相当于根据协议出售的毛收入的3.0%的总佣金。到目前为止，还没有根据2023年销售协议出售普通股。
融资策略
我们可能会不时考虑通过新的合作安排、战略联盟和额外的股权和债务融资或从其他来源获得更多资金。我们将继续管理我们的资本结构，并考虑所有可能发生的融资机会，这可能会增强我们的长期流动性状况。任何此类资本交易可能与我们过去从事的交易相似，也可能不类似。不能保证任何这样的融资机会将以可接受的条件获得，如果真的有的话。
未来的资金需求
根据我们目前的运营计划和假设，我们相信，我们现有的现金、现金等价物、流动和非流动有价证券，加上RYTELO在美国销售的预计收入，将足以满足我们到2026年第二季度的预计运营需求。我们将需要大量额外资金来进一步推动imetelstat的开发，包括通过完成我们正在进行的临床试验和任何潜在的未来临床试验，以及进行必要的临床、监管和商业化活动，以潜在地将imetelstat推向市场，治疗复发/难治性MF和我们正在寻求或未来可能追求的任何其他适应症，我们对额外资金的需求可能会比计划更早出现。如果不能及时获得足够的资金，我们的RYTELO商业化努力可能会受到不利影响，我们可能无法进一步开发imetelstat，这将严重损害我们的业务，我们可能会停止运营。
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尽管FDA最近批准了RYTELO，但任何临床活动和/或监管批准过程的结果都非常不确定，我们无法合理估计我们未来的开发活动是否会成功；我们是否会在欧盟或任何其他司法管辖区或我们正在寻求或未来可能寻求的适应症中获得RYTELO的监管批准；或者我们是否能够在美国有效地将RYTELO用于低风险MDS或其他潜在适应症(如果有的话)。我们可能永远不会收回我们在RYTELO开发项目上的投资，这将对我们的财务状况以及我们的业务和业务前景产生不利影响，并可能导致我们停止运营。此外，我们的计划和时间预期可能会受到宏观经济或其他全球状况的影响而进一步推迟或中断，包括通胀、利率上升、经济衰退前景、银行倒闭和其他金融体系中断、国内或政治动荡、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题造成的影响。此外，我们未来的资本需求很难预测，并会视乎很多因素而定，包括：
在我们能够从RYTELO的销售中产生足够的收入来满足我们的现金需求之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销和分销安排来为未来的现金需求提供资金，而这可能是不可能的。此类融资来源的可用性可能会受到我们临床试验的任何进一步延迟、监管发展或本节中描述的其他风险的负面影响。
通过公共或私人债务或股权融资进行的额外融资，包括根据与b.Riley Securities，Inc.的2023年销售协议，贷款协议下的最后2,500美元万部分，有待由Hercules和SVB组成的投资委员会批准，资本租赁交易或其他融资来源，可能无法以可接受的条款获得，或者根本不能获得。我们可能无法筹集股本，或者可能被迫在股价或其他可能导致的条款下筹集股本。
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大大稀释了我们股东的所有权。由于宏观经济或其他全球条件的影响，如通货膨胀、利率上升、衰退前景、政府关门、银行倒闭和金融系统的其他干扰、国内或政治动乱、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，公共和私人债务和股票市场对拟议融资的接受度受到总体经济、市场和政治环境不确定性的极大影响，未来可能会受到其他不可预测且我们无法控制的因素的影响。这些影响增加了市场的波动性，并可能导致全球金融市场的严重长期混乱，这可能会降低或消除我们通过融资筹集额外资金的能力，并可能对我们筹集这些资金的条款产生负面影响。同样，这些宏观经济状况造成了资本市场的极端波动和混乱，预计将对全球经济产生进一步的影响。如果股票和信贷市场恶化，包括由于宏观经济或其他全球条件，如通货膨胀、利率上升、经济衰退前景、政府关门、银行倒闭和金融系统的其他干扰、国内或政治动乱、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利条件获得，成本更高或更具稀释作用。如果我们无法有效地将RYTELO商业化，或无法为RYTELO筹集额外资本或与第三方合作伙伴建立替代的协作安排，RYTELO的开发和商业化可能会进一步推迟、更改或放弃，这可能会导致我们停止运营。
此外，由于市场状况或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。由于总体经济、市场和政治环境的不确定性，我们可能会确定有必要或适当地主动筹集额外资金，以满足较长期的预期运营计划。在我们通过出售股权或可转换债务证券(包括根据2023年销售协议)筹集额外资本的范围内，您作为股东的所有权权益可能会被稀释，并且条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生重大不利影响的优惠。此外，根据我们的贷款协议或可能根据与不同贷款人的新安排，我们已经并可能在未来从机构和商业银行来源借入额外资本，为imetelstat的发展和我们未来的增长提供资金。我们可以根据贷款协议等协议的条款借入资金，这些协议包括限制性契约，包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，如果我们通过与第三方的联盟、合作或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对RYTELO或我们的技术的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。
我们不能向您保证，我们现有的资本资源、未来的利息收入、未来销售RYTELO的收入、未来我们普通股的潜在销售，包括根据2023年销售协议，将足以为我们的运营计划提供资金。此外，虽然我们没有在SVB持有现金存款或证券，但如果其他银行和金融机构因影响银行体系和金融市场的财务状况或其他原因而进入破产程序、资不抵债或以其他方式倒闭，我们获得现金、现金等价物和有价证券的能力可能会延迟或被阻止，这可能会对我们的业务、业务前景和财务状况产生重大不利影响。
经营活动的现金流
截至2024年和2023年6月30日的六个月，运营中使用的净现金分别为11570美元万和7,600美元万。与2023年同期相比，在截至2024年6月30日的6个月中，运营中使用的净现金增加，主要反映出净亏损增加到12280美元万，经非现金项目调整，包括与员工和董事相关的基于股票的薪酬支出。
投资活动产生的现金流
截至2024年6月30日的6个月，投资活动使用的净现金为190美元万，截至2023年6月30日的6个月，投资活动使用的净现金为22320美元万。与2023年同期相比，截至2024年6月30日的6个月投资活动中使用的现金净额减少，主要反映了有价证券购买量的减少以及有价证券到期日收益的增加。
融资活动产生的现金流
截至2024年和2023年6月30日的六个月，融资活动提供的净现金分别为16460美元万和29940美元万。2024年的融资活动主要反映了承销发行41,999,998股普通股和购买8,002,668股普通股的预融资认股权证，2024年3月完成的现金收益净额为14100美元万。
材料现金需求
我们短期和长期的重要现金需求包括以下运营和制造支出，其中一部分包含合同或其他债务。我们计划用我们目前的财务状况来满足我们的物质现金需求
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此外，还可能考虑通过额外的股权和债务融资、新的合作安排、战略联盟或从其他来源获得更多资金。
合同义务
我们已经达成协议，根据合同，我们有义务支付将影响我们未来期间流动性和现金流的款项。我们的合同义务主要包括与Hercules和SVB的贷款协议项下的流动和非流动债务，如上所述，以及本季度报告Form 10-Q简明综合财务报表附注4中关于债务的附注4，以及不可注销经营租赁项下的义务。我们未来的经营租赁支付总额在我们的2023年10-k表格中报告，在截至2024年6月30日的六个月内，我们的经营租赁的合同条款没有变化。
我们已经聘请了第三方合同制造商，并重新建立了我们自己的制造供应链，以生产和供应额外数量的RYTELO，这些产品符合当前和未来潜在的临床试验和商业用途的适用法规标准。与这些合同制造协议相关，截至2024年6月30日，我们有总计约6,250美元万的不可取消商业采购承诺。这些采购承诺可以根据RYTELO的商业需求而有所不同，并基于未来的制造需求而具有约束力。
在正常业务过程中，我们与CRO签订协议，为临床和商业供应制造提供临床试验，并与其他供应商签订非临床研究研究、研究人员主导的试验以及用于运营目的的其他服务和产品的协议。我们不认为这些付款是合同义务，因为我们通常可以在不到180天的事先书面通知的情况下随时取消合同。我们也有某些许可证内协议，要求我们在实现某些开发、监管或商业里程碑时向此类第三方支付里程碑。与或有里程碑付款有关的数额不被视为合同债务，因为它们取决于某些开发、监管批准和商业里程碑的成功实现，而这些开发、监管批准和商业里程碑可能无法实现。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
在截至2024年6月30日的三个月内，我们关于市场风险的定量和定性披露没有重大变化，如我们的2023 Form 10-k第II部分第7A项“关于市场风险的定量和定性披露”所述，
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
在提交本季度报告之前，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序，这些控制和程序符合《交易所法》第13a-15(E)和15d-15(E)条的规定。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至本季度报告所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
于与本报告有关的季度内，我们对财务报告的内部控制并无重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制系统，无论设计和运作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，即该系统达到了预期的控制目标。此外，任何控制系统的设计在一定程度上都是基于对未来事件可能性的某些假设。由于控制系统的这些和其他固有限制，不能保证任何设计在所有未来情况下都能成功地实现其规定的目标。因此，我们的披露控制和程序旨在提供合理而非绝对的保证，以确保我们的披露控制系统的目标得到实现，如上所述，我们的首席执行官和首席财务官根据截至本季度报告所述期间结束时的评估得出结论，我们的披露控制和程序有效地为我们的披露控制系统的目标实现提供合理保证。
第二部分：其他信息
项目1.法律规定法律程序
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有关法律程序的资料，请参阅本季度报告表格10-Q的附注7“简明综合财务报表附注”中的“或有事项及不确定因素”。
第1A项。风险因素
风险因素摘要
以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险性的重要因素的摘要。重要的是，这一总结没有涉及我们面临的所有风险和不确定因素。你应该明白，不可能预测或识别所有这些因素。因此，您不应将本摘要视为对可能对我们的业务产生重大影响的所有潜在风险或不确定性的完整讨论。关于本风险因素摘要中概述的风险和不确定因素以及我们面临的其他风险和不确定因素的进一步讨论，在下文“风险因素”标题下进行了说明，本摘要全文由该讨论加以限定。此外，我们在竞争激烈和快速变化的环境中运营。新的因素不时出现，我们无法预测所有这些因素对我们的业务、财务状况或经营结果的影响。您应仔细考虑以下“风险因素”标题下所述的风险和不确定性。
RYTELO商业化的相关风险TM(Imetelstat)
与监管部门批准RYTELO相关的风险
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与遵守医保法有关的风险
与RYTELO进一步发展有关的风险(Imetelstat)
与制造RYTELO相关的风险
与我们的经营业绩、财务状况和额外资本需求相关的风险
与我们的负债有关的风险
与保护知识产权有关的风险
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与信息技术系统、数据安全和数据隐私相关的风险
与我们普通股和财务报告相关的风险
风险因素
我们的业务面临重大风险和不确定性，下面描述的风险和不确定性可能并不是我们面临的唯一风险和不确定性。在决定是否投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下风险因素，以及我们于2024年2月28日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-k表格年度报告中包含的信息，包括我们的综合财务报表和相关注释，以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素也可能严重损害我们的业务、财务状况或经营结果。如果这些风险或不确定性发生，我们的业务、财务状况或经营结果可能会受到影响，我们普通股的市场价格可能会下降，您可能会失去对我们普通股的全部或部分投资。
RYTELO商业化的相关风险
我们的近期前景完全依赖于RYTELO。如果我们不能在美国成功地将RYTELO用于低风险的MDS，或扩大其使用范围，我们创造有意义的收入或实现盈利的能力将受到实质性和不利的影响。
2024年6月，我们获得了FDA的批准，可以在美国将RYTELO用于低风险MDS的商业化，我们已经在美国启动了RYTELO的商业推出。RYTELO是我们唯一获得FDA批准上市的产品，我们从产品销售中创造收入和实现盈利的能力完全取决于我们能否在美国成功地将RYTELO用于低风险MDS或扩大其使用适应症。我们可能无法成功地将RYTELO商业化，原因包括：
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如果我们不能在美国成功地将RYTELO用于低风险的MDS，或扩大其使用范围，我们从产品销售中产生可观收入和实现盈利的能力将受到实质性和不利的影响，这反过来将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
作为一家商业公司，我们的经验有限，我们对RYTELO的销售、营销和分销可能不成功或不如预期成功。
作为一家公司，我们之前没有销售和营销或商业化批准的药物产品的经验。我们的商业化努力能否成功很难预测，其中包括我们内部销售、营销和分销能力的持续发展，以及我们驾驭这些能力开发和管理所涉及的巨额费用和风险的能力。例如，我们的商业发射可能不会按计划或预期发展，这可能需要我们调整或修改我们的商业化计划，并产生巨额费用。此外，鉴于我们缺乏将药物产品商业化的历史经验，我们没有成功执行商业推出的记录。如果我们不能成功实现我们的目标，或者如果我们的商业化努力没有按计划进行，我们可能无法在低风险的MDS中成功地将RYTELO商业化，我们可能需要大量额外的资本和财务资源，我们可能无法盈利，我们可能无法与行业中更成熟的公司竞争，任何这些都将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
如果我们不能继续执行我们的销售、营销和分销计划，将RYTELO商业化，我们可能无法产生有意义的产品收入。
为了成功地将RYTELO商业化，我们需要继续执行我们的销售、营销和分销计划。我们的销售、营销和分销计划的持续执行是，而且将继续是昂贵和耗时的，我们不能确定我们是否能够成功执行这些计划。此外，我们还与许多目前拥有广泛、经验丰富且资金雄厚的销售、分销和营销业务的公司竞争，以招聘、聘用、培训和留住营销和销售人员。如果我们不能按需要招聘，不能留住和有效地培训营销和销售人员，并为他们配备合规和有效的材料，我们成功将RYTELO商业化的努力可能会受到不利影响。此外，如果我们获得监管部门批准在任何其他地区(如欧盟)将RYTELO商业化，我们可能会在适当的时候寻求战略合作伙伴关系、合作、联盟或许可安排，以帮助我们潜在地开发RYTELO并将其商业化，或者我们可能需要在这些地区建立业务运营。我们招聘、聘用、培训和留住人员以支持此类业务运营的努力可能不成功；或者，如果我们试图这样做，我们可能无法与第三方建立并进行成功的战略伙伴关系、合作、联盟或许可安排，以便将RYTELO商业化。上述任何情况都会对我们的业务和业务前景产生负面影响，严重影响我们的财务业绩，并可能导致我们停止运营。
如果我们得不到可接受的RYTELO价格或足够的补偿，RYTELO的使用可能会受到严重限制。
我们能否成功地将RYTELO商业化，将在很大程度上取决于能否获得可接受的价格，以及患者能否从第三方付款人那里获得保险和足够的补偿。政府支付者，如Medicare和Medicaid计划，以及其他第三方支付者，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物和报销水平。假设我们通过第三方付款人为RYTELO获得保险，由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要对商业保险患者的使用进行重大限制，或者增加患者可能认为不可接受的高共付额。患者不太可能使用RYTELO，除非提供保险，并且报销足以支付其全部或很大一部分费用。因此，覆盖范围和适当的补偿对RYTELO的市场接受度至关重要。
此外，RYTELO的报销代码状态也可能影响报销。J代码是由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)维护的报销代码，是医疗保健通用程序编码系统的一个组成部分，通常用于报告通常不能自行给药的药物。我们目前没有针对RYTELO的特定J-Code，也不能保证J-Code会被授予。如果RYTELO可以单独承保或报销，而没有特定的J-Code，医生将需要使用非特定的杂项J-Code来向RYTELO的第三方付款人开具账单。由于各种各样的产品可能会使用各种J代码，健康计划可能更难确定患者实际使用的产品和账单。这些索赔通常必须提交附加信息并手动处理，这可能会推迟索赔处理时间，并增加索赔拒绝和索赔错误的可能性。
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此外，美国和其他司法管辖区的政府当局和其他第三方付款人正在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本，例如通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额。第三方付款人越来越多地要求制药公司向他们提供预定的标价折扣，作为覆盖范围的条件，正在使用限制性处方和首选药品清单，以在竞争类产品中利用更大的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。《2022年通胀削减法案》或《通胀降低法案》包括了几项条款，旨在降低参加联邦医疗保险的人的处方药成本，并减少联邦政府的药品支出，这最终可能会对RYTELO的定价产生负面影响。然而，医疗保险药品定价谈判计划的法律条款目前正受到法律的挑战。此外，美国的第三方付款人对药品的承保和报销没有统一的政策要求。因此，承保确定过程通常是一个耗时且成本高昂的过程，需要我们为每个付款人单独使用RYTELO提供科学和临床支持，但不能保证承保范围和充分的报销将得到一致或首先获得。
我们不能确定RYTELO是否有保险和报销，如果有报销，报销水平是多少。对于新批准的药物，在获得保险和报销方面也可能会出现重大延误，而且保险范围可能比FDA或类似国际监管机构批准药物的目的更有限。承保范围和报销可能会影响RYTELO的需求或价格。如果无法获得保险和报销，或者报销仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将RYTELO商业化，这将对我们的业务和业务前景产生负面影响。
为了在商业上取得成功，RYTELO必须被医疗保健社区接受，而医疗保健社区采用新技术和产品的速度可能很慢，或者不能接受。
RYTELO可能无法在美国获得市场对风险较低的MDS或未来可能获得批准的任何其他适应症的接受，或实现我们认为可能实现的潜在美国或国际收入，因为医院、医生、患者或医学界可能决定不接受和使用RYTELO。RYTELO与一些由主要制药公司制造和销售的常规和广泛接受的药物和疗法竞争。市场对RYTELO的接受程度取决于许多因素，包括：
与已有的或标准护理疗法或新开发的治疗髓系恶性血液病的疗法相比，我们可能无法证明RYTELO具有任何治疗或经济上的优势。第三方付款人可能会决定，RYTELO可能为髓系恶性血液病的临床结果提供的任何潜在益处，都不足以证明RYTELO的潜在不良反应或治疗成本是合理的。如果医疗保健社区不接受RYTELO的任何
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由于上述原因或任何其他原因，我们在美国将RYTELO用于低风险MDS的商业化能力可能会受到负面影响或完全被排除在外，这将严重和不利地影响我们的业务和业务前景。
如果RYTELO的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们正在将RYTELO在低风险MDS中商业化，而低风险MDS中的可寻址患者群体是基于我们的估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，来自我们或其他人的新信息可能会改变美国低风险MDS患者的估计发病率或流行率。此外，RYTELO的潜在可寻址患者最终可能无法接受RYTELO的治疗，或者我们可能无法成功识别患者并在RYTELO的批准适应症中获得显著的市场份额，或者RYTELO的初始销售可能会比预期更快地耗尽RYTELO批准适应症中的患者池，这将对RYTELO未来的销售产生负面影响。我们的RYTELO在美国的商业化仅限于风险较低的MDS，未来的任何潜在商业化将仅限于我们的临床试验中检查的治疗适应症以及FDA和类似的国际监管机构确定的治疗适应症，这将不允许我们针对未经这些监管机构明确批准的任何其他适应症销售RYTELO。未来对RYTELO的监管批准，如果有的话，可能会以标签限制为条件，这些限制实质上限制了可寻址的患者群体。
我们的市场机会也可能受到我们能够实现的RYTELO定价、我们知识产权的质量和到期以及监管排他性、RYTELO在低风险MDS中的治疗期限以及未来进入市场的竞争对手治疗的限制。如果我们的任何估计被证明是不准确的，我们或任何潜在的未来合作伙伴为RYTELO开发的市场机会可能会大大减少，这将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响，并将对我们实现盈利的能力产生不利影响
我们依赖由第三方分销商、专业药店和其他供应商组成的精选网络来分销RYTELO，这些分销商、专业药店和供应商的任何失败都可能对我们的收入、财务状况或运营结果产生不利影响。
我们依赖由第三方分销商、专业药店和其他供应商组成的精选网络来分销RYTELO，其中任何一方的财务失败都可能对我们的收入、财务状况或运营结果产生不利影响。我们依靠这些分销商和专业药店及时有效地分发RYTELO，提供某些患者支持服务，管理处方摄入，收集准确的患者和库存数据，并向付款人收取付款。虽然我们已经与这些各方达成了协议，但他们可能无法履行商定的协议，我们的战略重点可能会改变，或者他们可能会终止与我们的协议。此外，我们的分销商或专业药店无法满足患者的需求可能会导致声誉损害或患者损失。如果这样的网络不能适当地满足我们或我们患者的需求，我们可能需要与其他分销商、专业药店或供应商合作来更换或补充我们现有的网络，并且不能保证我们能够以商业合理的条款或根本不这样做。
我们正在寻求监管机构批准RYTELO在欧盟商业化，如果获得批准，任何此类批准都将受到欧盟的定价、药品营销和报销法规的约束，这可能会对我们在欧盟商业化RYTELO和获得RYTELO报销的能力产生重大影响。
我们正在寻求批准RYTELO在欧盟销售风险较低的MDS。如果我们在欧盟获得RYTELO的批准，我们将受到欧盟的规章制度的约束，RYTELO的定价将受到政府控制和其他市场监管，这可能会对RYTELO的定价和使用造成压力。在欧盟，在获得候选产品的营销批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，如果获得批准，RYTELO的市场接受度和销售将在很大程度上取决于RYTELO是否有足够的承保范围和第三方付款人的报销，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
就像美国联邦反回扣法令禁止的那样，向医生提供福利或优势以诱导或鼓励开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品的行为在欧盟也是被禁止的。向医生提供福利或优势受欧盟成员国的国家法律管辖。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。
在某些欧盟成员国，支付给医生的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议通常必须事先通知和/或获得医生的雇主、其主管专业组织和/或欧盟成员国监管机构的批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
各国对药品定价和报销的要求差别很大。例如，欧盟为其成员国提供了各种选择，以限制其国家健康保险制度为其提供补偿的医疗产品的范围，并控制供人使用的医疗产品的价格。欧盟各成员国使用的参考价格
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国家和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可以进一步降低价格。成员国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。如果RYTELO在欧盟被批准商业化，在一些国家，我们可能需要进行一项临床研究或其他研究，将RYTELO与其他现有疗法的成本效益进行比较，以获得或维持报销或定价批准。如果RYTELO获准在欧盟上市，不能保证任何对生物制药产品实行价格控制或报销限制的国家将允许对RYTELO进行有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，通常价格往往会低得多。第三方付款人或主管当局公布折扣可能会对公布国和其他国家的价格或补偿水平造成进一步的压力。如果定价水平不令人满意，或者无法获得RYTELO的报销或报销范围或金额有限，我们的销售收入以及RYTELO在这些国家的潜在盈利能力将受到负面影响。
如果我们的竞争对手拥有比RYTELO更好或更具成本效益的现有产品或开发新产品、候选产品或技术，这可能会显著影响RYTELO的商业可行性和进一步发展，这将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景。
制药和生物技术行业的特点是激烈和动态的竞争，技术进步迅速，对专利产品的重视程度很高。虽然我们相信，我们专有的寡核苷酸化学；与端粒和端粒酶相关的生物机制的经验；迄今的临床数据；以及围绕髓系血液病潜在治疗方法开发的知识和专业知识，为我们提供了竞争优势，但我们面临着来自许多不同来源的竞争，包括主要制药、专业制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私营研究机构。RYTELO将与目前存在的、正在开发的或未来将开发的其他产品和疗法展开竞争，其中一些我们目前可能还不知道。有关RYTELO在我们的低风险MDS和复发/难治性MF的领先适应症中可能面临的竞争的描述，请参阅我们的2023 Form 10-k中的项目1“业务竞争”。
我们的许多竞争对手，无论是单独还是与他们的战略合作伙伴，都可能比我们拥有更多的财力、技术和人力资源，并在获得FDA和其他监管机构对治疗的批准和将这些治疗商业化方面拥有更多的经验。
竞争对手可能拥有或开发比RYTELO更具商业价值或更实惠的产品，或者实现比我们RYTELO更早或更长时间的专利和法规独家保护或产品商业化。其中一些产品可能具有完全不同的方法或方法，以实现与RYTELO可能展示的治疗效果相似或更好的效果。竞争对手可能拥有或开发比RYTELO更安全、更有效或成本更低的产品，或者更便于患者使用。此外，竞争对手的产品价格可能低于我们对RYTELO的价格，可能会获得更好的第三方付款人覆盖范围和/或报销，或者可能比RYTELO更具成本效益。竞争对手的这种竞争产品或活动可能会限制RYTELO的商业潜力，这可能会导致我们停止商业化和RYTELO的任何进一步发展，这将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
与监管部门批准RYTELO相关的风险
我们可能无法保持FDA对RYTELO在美国用于低风险MDS的监管批准，这将严重和不利地影响我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
2024年6月，我们获得了FDA的监管批准，将RYTELO在美国以低风险的MDS进行商业化。美国联邦、州和地方政府制定了重要的法规，这些法规可能会限制或阻止我们在美国成功地将RYTELO用于低风险的MDS。我们目前尚未获得任何其他司法管辖区对RYTELO或任何其他适应症的监管批准，其他司法管辖区的政府有可能限制或阻止我们在其他司法管辖区成功将RYTELO商业化的重要法规。 未能保持美国FDA对RYTELO用于低风险MDS的监管批准，或在任何其他司法管辖区或任何其他适应症中延迟获得、未能获得此类批准或此类批准的范围受到限制，都可能：
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此外，获批准的产品及其制造商须接受持续审查，如发现产品或其制造商出现以前未知的问题，可能会对该产品或制造商造成限制，包括进口限制、扣押及从市场上撤回该产品。RYTELO的商业化和销售受到与许多事项相关的政府法规的约束，包括以下过程：
如果我们无法遵守这些规定，我们从RYTELO商业化中赚取收入的能力将受到实质性和不利的影响。
此外，如果RYTELO导致严重或意想不到的副作用，或者如果我们在美国将RYTELO用于低风险MDS的商业化努力或在当前或潜在的未来临床试验中观察到其他安全风险，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
任何这些事件都可能阻止我们实现或维持RYTELO的市场接受度，可能大幅增加RYTELO商业化的成本和支出，或者可能限制其商业潜力，进而可能推迟或阻止我们从销售RYTELO中获得任何有意义的收入。
我们在美国对RYTELO用于低风险MDS的监管批准受到上市后要求和承诺的约束，如果我们未能遵守这些监管要求和承诺，或者如果我们在RYTELO遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚或产品撤回。
我们对RYTELO在低风险MDS中的监管批准取决于临床、非临床和生产后的要求和承诺，包括在IMerge试验中继续评估RYTELO(Imetelstat)的长期安全性的要求，以及评估低风险MDS中替代剂量方案的临床试验，完成和报告的时间表由FDA设定。此外，RYTELO和与RYTELO相关的制造工艺和设施、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动将受到FDA和类似监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册要求、与质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护相关的现行良好制造规范(CGMP)要求，以及关于与医疗保健专业人员的促进互动的要求。
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不遵守这些上市后要求和承诺或任何其他法规要求，或后来发现RYTELO、我们的制造商或RYTELO的制造工艺存在以前未知的问题，可能会导致以下行动：
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。此外，FDA的法规、政策或指导可能会发生变化，可能会颁布新的或附加的法规或政府法规，以阻止或推迟对我们的候选产品的监管批准，或者进一步限制或规范批准后的活动。我们也无法预测美国或国外悬而未决或未来的立法或行政行动可能产生的不利政府监管的可能性、性质或程度。
如果我们无法履行FDA为RYTELO在低风险MDS中建立的上市后要求和承诺，或任何监管机构可能应用于RYTELO的批准和商业化，或无法适应现有监管要求的变化或采用新的监管要求或政策，可能会对我们的业务和RYTELO的持续监管批准产生负面影响。在这种情况下，我们或我们各自的服务提供商可能会受到上述行动的影响，包括失去RYTELO的营销批准，这将严重和不利地影响我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
我们可能无法获得监管部门的批准，无法在任何其他司法管辖区或任何新的适应症将RYTELO商业化，或者在这样做的过程中可能会遇到重大延误，其中任何一项都可能严重和不利地影响我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
我们可能永远不会在任何其他司法管辖区获得RYTELO的监管批准或任何新的适应症。如果获得批准，可能需要很多年的时间才能获得批准。在大量正在开发的药物中，只有一小部分完成了开发和监管批准程序，并成功商业化。此外，漫长的审查过程以及未来或正在进行的临床试验的不可预测性可能会导致RYTELO在美国以外的任何司法管辖区获得低风险MDS的RYTELO，以及复发/难治性MF或任何其他适应症的监管批准的延迟，这可能会严重损害我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
要获得上市批准，需要向监管机构提交每个治疗适应症的大量非临床和临床数据和支持信息，以确定令监管机构满意的候选产品的安全性和有效性，以及有关产品制造过程的信息，以及监管机构通过在美国提交保密协议和在欧洲提交MAA对制造设施进行的任何检查。尽管RYTELO在美国获得了低风险MDS的批准，EMA已经确认了我们针对RYTELO用于低风险MDS的MAA，但不能保证我们将及时或根本不能获得欧盟委员会对RYTELO用于低风险MDS的商业化的监管批准。此外，由于非临床和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，EMA可能不同意我们对数据的解释，并可能需要对已完成的临床或非临床试验进行额外的临床测试和/或进一步分析，然后我们才能获得监管部门的批准，并开始在欧盟将RYTELO用于低风险MDS的商业化，如果有的话，这任何一项都可能导致我们的成本增加，或者可能推迟或限制我们从欧盟销售中获得收入的能力，并对我们的商业前景产生不利影响。
尽管我们在2023年1月报告了IMerge第三阶段的正面结果，并于2024年6月获得FDA的监管批准，将RYTELO用于低风险MDS，但IMerge第三阶段的首要结果并不一定预测RYTELO在其他适应症和其他关键试验中的活性，这些试验可能需要支持向FDA或类似的国际监管机构提出的任何其他适应症的申请，例如IMpactMF。
这些事件中的任何一项都可能导致RYTELO在美国以外的任何适应症上无法进一步开发、获得监管部门的批准或商业化，这可能会严重影响我们的业务和业务前景。
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此外，关于IMpactMF的试验设计，FDA敦促我们考虑在试验中增加第三个给药臂，以评估较低的剂量和/或更频繁的给药计划，这可能会通过确定毒性较低的方案和/或更有效的脾反应来提高试验的成功机会，这是试验的次要终点之一。根据IMBark的数据，我们认为测试较低剂量的方案可能会导致imetelstat治疗组的中位OS较低，这是试验的主要终点。现有数据还表明，降低剂量不会导致临床上有意义的毒性降低，因此，我们决定不在试验设计中增加第三个剂量臂，FDA也不反对我们提议的每三周9.4毫克/公斤的伊美司坦钠剂量和时间表。我们的信念最终可能是错误的。因此，如果我们没有增加第三个给药装置，可能会导致FDA和类似的国际监管机构对复发/难治性MF未能保持监管许可，可能会导致试验失败，或者可能会推迟、限制或阻止FDA或类似的国际监管机构对Imetelstat用于复发/难治性MF的上市批准。
监管机构在审批过程中有很大的自由裁量权，可以推迟、限制或拒绝批准RYTELO在其他适应症或美国以外的任何适应症，或要求我们进行额外的非临床或临床试验，或出于多种原因放弃计划，包括：
此外，近年来，在新药审批程序方面，FDA和类似的国际监管机构受到了更多的公众和政治审查，因此监管机构在审查监管提交的文件时可能会采用更严格的监管标准，特别是在药品安全方面。
RYTELO在欧盟获得的任何低风险MDS的营销批准，或在任何其他国家/地区获得的任何其他适应症的营销批准，也可能受到限制或受到限制或批准后的承诺，这些限制或批准后的承诺会增加我们的成本或使RYTELO在商业上不可行，这将损害我们的业务和业务前景。
监管机构也可能不批准对药物成功商业化所必需或可取的标签声明，如RYTELO。例如，尽管我们在2024年6月获得了FDA的监管批准，以
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随着RYTELO在低风险MDS中的商业化，我们未来可能为RYTELO获得的任何监管许可可能会被限制在比我们可能要求的更少或更窄的适应症上，或者可能会根据上市后研究的表现而获得批准，这些研究可能会对RYTELO的分发或使用施加进一步的要求或限制，例如限制某些医生或接受过专业培训的医疗中心开出处方，将治疗限制在符合某些安全使用标准的患者身上，以及要求接受治疗的患者登记注册。这些限制和限制可能会限制RYTELO的市场规模，并影响第三方付款人的报销。未来的监管许可，如果有的话，可能只限于较少的患者群体，或者可能需要不同的药物配方或不同的制造工艺，而不是我们未来可能决定寻求的。
在任何其他司法管辖区延迟或未能取得RYTELO所需的批准或任何其他迹象，或对我们未来可能获得的任何监管批准(如果有的话)的限制，可能会减少RYTELO的潜在商业用途，以及对RYTELO的潜在市场需求，从而导致我们在任何其他司法管辖区将RYTELO商业化的收入减少或任何其他迹象，任何这些都可能严重和不利地影响我们的财务业绩和筹集额外资本的能力、我们普通股的价格、我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
如果我们获得监管机构的批准，将RYTELO在欧盟商业化以获得较低风险的MDS或任何其他适应症，我们可能会遇到与美国以外的营销相关的额外风险，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们正在寻求在欧盟销售RYTELO的监管批准，并可能面临其他风险，包括如果获得欧盟委员会的监管批准，与在美国以外运营相关的风险，例如：
这些风险以及与国际业务相关的其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
监管框架和未来立法的不确定性可能会导致国际多中心临床试验的执行、通过药物警戒计划监测不良事件、评估新医药产品的益处-风险概况以及确定跨不同司法管辖区的上市授权。现有法规的变化可能会大大增加从临床开发到产品在欧盟的营销授权和商业化的时间，并增加我们的成本。我们无法预测这些变化和未来监管对我们的业务或运营结果的影响。
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尽管RYTELO在美国和欧盟已被授予治疗MDS和MF的孤儿药物指定，但这些指定可能不会被保留，这将消除与孤儿药物指定相关的好处，包括市场排他性，这可能会限制我们能够为RYTELO商业化保持的排他性期限，并可能损害我们的业务和商业前景。
FDA于2015年6月将治疗MF和MDS的孤儿药物指定给RYTELO，欧盟委员会于2015年12月批准RYTELO治疗MF，并于2020年7月批准RYTELO治疗MDS。孤儿药物的独占性在获得批准后，在满足监管要求的情况下，在美国和欧盟分别授予7年和10年的独家经营权。FDA确认了RYTELO在2024年6月6日被批准用于低风险MDS的适应症后，其孤儿药物的七年独家专利权。被指定为孤儿药物并不保证任何监管机构将加快对RYTELO的任何适应症的监管审查或最终批准RYTELO在美国、欧盟或任何其他国家或地区的任何适应症，也不限制任何监管机构在RYTELO获得任何独家上市批准之前，向与RYTELO治疗相同适应症的其他公司的候选产品授予孤儿药物资格的能力。
我们可能会因为某些原因失去孤儿药物的排他性，包括如果FDA或欧盟委员会确定孤儿药物指定的请求存在重大缺陷，或者如果我们不能确保足够数量的RYTELO来满足低风险MDS或MF患者的需求。未能保持孤儿指定地位，或未能同意和完成任何商定的儿科计划，将导致无法获得或失去这种监管排他性。
即使我们维持RYTELO的孤儿药物排他性，这种排他性可能并不能有效地保护RYTELO免受所有竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可以被批准用于相同的条件。即使在一种孤儿药物产品获得批准后，例如RYTELO于2024年6月在美国批准用于低风险MDS，如果FDA或欧盟委员会得出结论认为后一种药物更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则FDA或欧盟委员会随后可以批准具有相同活性部分的不同药物用于相同的疾病。任何此类事件的发生都可能限制我们为RYTELO维持的独家经营期，并可能损害我们的业务和业务前景。此外，对于我们目前或未来可能寻求开发或获得监管部门批准的RYTELO的任何其他迹象，例如我们在欧盟低风险MDS中针对RYTELO的未决MAA，孤儿药物指定既不会缩短RYTELO的开发时间，也不会缩短RYTELO的监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给予RYTELO任何优势。
与遵守医保法有关的风险
FDA和其他监管机构积极执行禁止推广任何药品用于标签外用途的法规，如果我们被发现不当推广RYTELO的标签外使用，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚。
FDA严格监管可能对药品进行促销的声明。特别是，产品不得用于未经FDA批准的用途，如该产品批准的标签所反映的那样。FDA和其他机构积极执行法规，禁止推广任何用于标签外用途的药品。如果我们被发现不正当地推广RYTELO的非标签使用，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，这可能会抑制我们将RYTELO商业化和创造收入的能力，要求我们花费大量时间和资源来应对，并产生负面宣传。执法行动包括：
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施加任何此类处罚或其他商业限制，包括外国监管机构施加的同等处罚或商业限制，可能会严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，包括RYTELO的商业化，并可能导致我们停止运营。
如果我们不遵守联邦、州和国际医疗保健法，包括欺诈和滥用、透明度以及健康信息隐私和安全法律，我们可能面临重大处罚，我们的业务、运营结果、财务状况和前景可能受到不利影响。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人和客户的当前和未来安排，可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，包括联邦和州欺诈和滥用法律，包括反回扣和虚假索赔法律；数据隐私和安全法律，包括经《经济和临床健康信息技术法案》修订的《健康保险携带和责任法案》，或HIPAA；以及与向医生、其他医疗保健专业人员和教学医院支付和/或其他价值转移相关的透明度法律。这些法律可能会限制我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何营销、销售和分销RYTELO。有关适用的联邦和州医疗保健法律和法规下可能影响我们运营能力的限制的详细信息，请参阅我们的2023 Form 10-k中的第1项“商业-政府法规-欺诈和滥用以及透明度法律和法规”。
联邦和州执法机构加强了对医疗保健公司与医疗保健提供者之间互动的审查，这导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。如果我们的运营被发现违反了任何这些或任何其他可能适用于我们的医疗保健和隐私相关监管法律，我们的业务运营能力和运营结果可能会受到以下方面的不利影响：
防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
在美国和美国以外采取的医疗政策变化和医疗改革可能会对我们的业务和财务业绩产生不利影响。
在美国和美国以外的一些司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管方面的一些变化和拟议中的变化可能会影响我们的业务。总体而言，鉴于处方药和生物制品成本的上升，美国对药品定价(包括特殊药品定价实践)的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会进行了调查，联邦和州立法活动旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下的药品价格，以及改革政府对药品和生物制品的报销方法。有关可能影响我们运营能力的这些立法和法规变化以及医疗保健系统拟议变化的详细信息，请参阅我们的2023 Form 10-k中的项目1“业务-医疗改革”。
如果未来的立法直接实施政府价格控制和准入限制，可能会对我们的业务和财务业绩产生重大不利影响。管理医疗组织以及医疗补助和其他政府机构继续寻求价格折扣。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物产品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还鼓励从其他国家进口和批量购买。由于当前经济和市场动态的波动，我们无法预测任何不可预见或未知的立法、监管、付款人或政策行动的影响，这些行动可能包括成本。
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遏制和医疗改革措施。这些政策行动可能会对RYTELO未来在美国的销售产生实质性的不利影响。
与RYTELO进一步发展有关的风险(Imetelstat)
我们不能确定我们将能够继续开发RYTELO(Imetelstat)或将其推进临床试验，或者我们将能够及时或根本不能获得监管机构对RYTELO在美国、欧盟或任何其他地区的任何其他适应症的批准。
我们完全依赖于RYTELO(Imetelstat)的成功，这是我们唯一获得FDA批准上市的产品，我们从产品销售中创造收入和实现盈利的能力完全取决于我们成功将RYTELO商业化或扩大其用途的能力。在这方面，除了风险较低的MDS(这是RYTELO在美国获得上市批准的唯一适应症)外，我们还在开发用于治疗几种髓系血液病的imetelstat。我们进一步开发imetelstat并将其应用于其他髓系血液病的适应症的能力受到重大风险和不确定因素的影响，其中包括我们以下方面的能力：
如果我们不能成功实现这些目标并克服我们在非低风险MDS的RYTELO的研究、开发、制造和商业化过程中可能遇到的其他挑战，我们可能会被迫放弃非低风险MDS的RYTELO的开发和/或商业化，这可能严重损害我们的业务、前景和筹集额外资本的能力。
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我们的imetelstat临床试验可能会因各种原因而中断、推迟、终止或放弃，这些原因可能会严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景。
我们的临床试验的进行和完成可能会因各种原因而中断、延迟或放弃，包括临床试验失败、暂停、终止或延迟，这些原因包括：
任何这些事件的失败或延误都可能对我们进行或完成由我们或我们的研究人员进行的临床试验的能力造成不利影响，或者开始、进行和完成未来可能进行的imetelstat临床试验，这可能会增加开发成本，或者中断、进一步推迟或停止我们的imetelstat开发，任何这些都可能严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景。
RYTELO(Imetelstat)可能会导致或已将其归因于不良或意想不到的副作用或其他不良事件，这些副作用或不良事件可能会停止或限制其商业化，推迟或阻止其在任何其他司法管辖区或适应症的监管批准，或导致我们推迟或终止我们的临床试验。
RYTELO(Imetelstat)仅在临床试验中用于有限数量的患者。虽然FDA根据我们NDA中包括的数据，包括3期IMerge试验的数据，批准了RYTELO，但我们不知道
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当更多的患者从商业用途接受RYTELO时的结果，包括与安全性相关的结果，将与作为其批准基础的早期临床试验的结果一致。
此外，由于正在进行的临床试验中的其余患者继续接受imetelstat治疗，可能会观察到更多或更严重的毒性或安全问题，将继续评估imetelstat的益处-风险情况，包括肝毒性、严重红细胞减少症、致命出血合并或不合并任何相关的血小板减少症、患者受伤或死亡的风险。与imetelstat相关的新数据，包括来自美国的不良事件报告和我们的上市后要求，以及来自正在进行的imetelstat临床试验的数据，可能会导致产品标签的变化，并可能对销售产生不利影响，或导致imetelstat从市场上撤出。FDA和其他司法管辖区的监管机构在审查我们的额外适应症和/或其他司法管辖区的营销申请时，也可能会考虑新的数据，或者实施批准后的要求。如果这些行动中的任何一项发生，可能会导致巨额费用，并推迟或限制我们创造销售收入的能力。
此外，由于RYTELO(Imetelstat)的商业化，或在当前或潜在的未来临床试验中，RYTELO可能会导致或已将其归因于不良或意外的副作用或其他影响其安全性或有效性的不良事件，这些不良事件可能会中断、进一步推迟或停止其商业化或当前或潜在的未来临床试验。在这方面，在以前和正在进行的临床试验中观察到的不良事件和剂量限制毒性包括：
如果因商业化或在任何临床试验中接受RYTELO的患者出现类似或更严重的不良事件，或新的或不寻常的不良事件，或者FDA或其他类似的国际监管机构确定我们的商业化努力或临床试验中的疗效和安全性数据不足以支持患者继续接受治疗，则FDA或其他类似的国际监管机构可能会停止或限制RYTELO的商业化或将我们的一种或多种IND临床搁置，就像2014年3月发生的那样。如果发生这种情况，我们的一项或多项临床试验可能会显著延迟或可能终止，我们的商业化努力可能会停止，这可能会导致我们停止运营。如果我们、FDA或类似的国际监管机构在我们将RYTELO商业化或在任何临床试验中发现的此类毒性或其他安全问题被确定为导致不可接受的益处-风险概况，则：
这些事件的发生可能会中断、进一步推迟或停止我们的商业化或RYTELO或其进一步发展，因此，可能会阻止RYTELO在任何其他适应症中商业化，并增加在其他适应症中继续开发的成本，这将对我们的运营结果、财务状况和筹集额外资本、业务和业务前景的能力产生严重的不利影响，任何这些都可能导致我们停止运营。
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我们从之前的非临床研究和临床试验中披露的结果和数据可能不能预测在以后的临床试验中是否成功，我们不能向您保证，任何正在进行的或未来的imetelstat临床试验，包括IMpactMF，都会导致类似的结果和数据，从而有可能使我们获得任何进一步的监管批准。
临床试验的设计可以决定其结果是否支持产品的监管批准，而试验设计中的缺陷可能在临床试验进展良好之前或在试验完成后的审批过程中才会变得明显。被认为适合于监管批准的临床试验设计包括足够大的样本量，具有适当的统计能力，以及适当的偏差控制，以允许对结果进行有意义的解释。较小样本量的imetelstat临床试验的初步结果可能会受到治疗对少数人的影响的不成比例的影响，这限制了在更广泛的社区推广结果的能力，使样本量较小的临床试验的试验结果比患者数量较多的试验更不可靠。因此，在未来的任何临床试验中，imetelstat是否会取得统计上的显著效果可能不那么确定。
此外，在非临床试验和早期临床试验中的成功，包括第二阶段临床试验，如IMbark，不能确保后来的临床试验将会成功，也不能预测最终的临床试验结果。此外，尽管我们在2023年1月报告了IMerge第三阶段的正面结果，但这并不能确保imetelstat的任何其他临床试验将取得成功。尽管通过非临床研究和初步临床试验取得了进展，但imetelstat的后期临床试验可能无法显示出可接受的益处-风险概况。生物制药行业的许多公司在后来的临床试验中经常遭受重大挫折，即使在早期的非临床研究或临床试验中取得了有希望的结果。
一般来说，患者人数更多或治疗时间更长的3期临床试验可能无法复制在早期临床试验中观察到的疗效和安全性结果，如IMpactMF，如果这种情况发生在IMpactMF中，这将对imetelstat未来的发展前景产生不利影响，从而影响imetelstat在复发性/难治性MF中的潜在商业化，这将对我们的运营结果、财务状况和筹集额外资本的能力、业务和业务前景产生严重的不利影响，任何这些都可能导致我们停止运营。
此外，非临床和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。在某些情况下，由于许多因素，imetelstat的不同临床试验之间可能存在显著的差异，包括试验方案中规定的试验程序的变化，患者群体的大小和类型的差异，以及剂量方案的变化和遵守。例如，尽管发表在2021年9月刊的《血液学年鉴》上的IMbark数据与紧密匹配的真实世界数据(RWD)的统计分析表明，与使用紧密匹配的患者RWD的BAT相比，使用imetelstat治疗的复发/难治性MF患者的总体存活率可能更高，但RWD和我们的临床试验数据之间的这种比较分析有几个局限性。例如，分析在处理组之间建立了关于常用协变量的平衡，但没有考虑可能影响分析结果的未测量和未知协变量。潜在的偏差是由因素引起的，这些因素包括，例如，分析中包括的患者的选择，匹配过程中的错误分类，小样本大小，以及可能不代表真正接受治疗的患者群体的结果的估计。如果在当前或潜在的未来imetelstat临床试验中未能取得支持积极效益-风险状况的结果，将中断、进一步推迟或停止imetelstat的任何开发，这将对我们的运营结果、财务状况和筹集额外资本、业务和业务前景的能力产生严重的不利影响。
此外，初步数据是以对当时可获得的数据的初步分析为基础的，在对与特定研究或试验有关的数据进行更全面的审查后，结果和相关的调查结果和结论可能会发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。来自当前或潜在未来临床试验的额外或最新的安全性和有效性数据可能会导致利益-风险情况，这不证明在特定患者群体中继续开发和/或潜在的监管批准是合理的，或者根本没有理由。IMpactMF报告的任何数据都可能与IMbark之前报告的数据大不相同，也可能不那么积极。因此，报告的数据应该仔细和谨慎地考虑，而不是依赖于作为未来临床结果的指示。这些额外的数据可能会导致收益-风险状况低于最初预期，这可能会阻止RYTELO的商业化，阻碍IMpactMF、IMproveMF或Impress的潜在成功，或者导致我们完全放弃imetelstat的进一步开发。
最重要的结果和数据可能与同一研究的未来结果不同，或者一旦收到并充分评估了其他数据，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。此外，随着处于IMerge 3期的其余患者在试验的延长阶段继续接受治疗和随访，并评估较长期的结果，这些更多和更成熟的数据可能会以不利的方式改变imetelstat的益处-风险状况，包括总体存活率。与初步、中期或营收数据相比，未来业绩中的重大不利差异可能会严重和不利地影响我们的财务结果、业务和业务前景，包括RYTELO的商业化，并可能导致我们停止运营。
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我们依赖第三方进行我们目前和未来可能进行的imetelstat临床试验。如果这些第三方不能成功地履行其合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法继续开发imetelstat。
我们没有能力独立进行临床试验。因此，我们依靠医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方，如CRO、服务提供商、供应商、供应商和顾问来进行imetelstat的临床试验。我们与第三方签约执行我们目前和未来可能进行的imetelstat临床试验或由研究人员赞助的试验，这些第三方在这些试验的进行以及随后的数据收集和分析中发挥着关键作用。然而，这些第三方不是我们的员工，除了合同职责和义务外，我们控制他们的业绩或他们投入imetelstat的资源的数量或时间的能力有限。例如，我们保留了CRO来支持我们的临床开发活动，如果我们的CRO未能履行其合同义务，或者与我们的CRO就其业绩质量或其他事项发生纠纷，可能会进一步推迟或停止我们的临床开发活动。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，其中一些可能会与我们竞争。在某些情况下，这些第三方可以在没有原因的情况下立即发出书面通知而终止与我们的协议。
尽管我们依赖第三方进行临床试验，但我们仍有责任确保每一项临床试验都按照其研究计划和方案以及适用的法律进行。此外，FDA和类似的国际监管机构要求我们遵守GCP关于进行、监测、记录和报告临床试验结果的规定和标准，以确保数据和结果在科学上可信和准确，并保护参与临床试验的患者的权利、完整性和机密性，包括充分了解潜在的风险。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP要求。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的国际监管机构可能会要求我们进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构进行检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP或其他适用法规。此外，我们的临床试验必须使用根据适用的GMP法规生产的imetelstat进行。如果我们不遵守这些规定，我们可能需要重复进行临床试验。我们遵守这些法规和标准的能力可能取决于第三方的活动，如果他们未能按照合同义务和法律要求履行职责，我们的imetelstat的开发可能会中断、进一步推迟或停止。如上所述，我们或第三方的任何失败都将对我们的运营结果、财务状况和筹集额外资本的能力、业务和业务前景产生严重的不利影响，包括RYTELO的商业化，其中任何一项都可能导致我们停止运营。
此外，临床试验的执行以及随后产生的数据的汇编和分析，包括对IMpactMF的中期和最终分析，需要各方之间的协调。为了有效和高效地履行这些职能，这些各方必须相互沟通和协调。如果第三方获取、汇编或分析的临床数据的质量或准确性因他们未能遵守我们的临床试验方案、GCP或GMP要求或任何其他原因而受到影响，我们可能需要与替代第三方达成新的安排，这将导致延迟，并且可能是困难、昂贵或不可能的。
更换或增加CRO、调查人员、供应商和其他第三方涉及额外的成本和延误，因为与新的CRO敲定合同和他们开始工作所需的时间很长。尽管我们谨慎地管理与我们的CRO、调查人员、供应商和其他第三方的关系，但我们和这些第三方中的任何第三方在未来可能会遇到挑战或延误，这可能会对我们的业务和业务前景产生实质性和不利的影响。
此外，我们临床试验的某些首席研究员不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA报告其中的一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的经济关系造成了利益冲突或以其他方式影响了试验的进行。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA在任何其他适应症中推迟或拒绝未来监管部门对imetelstat的批准申请。
我们不控制当前或任何潜在的未来由研究人员领导的临床试验的进行，此类试验的数据可能显示与imetelstat相关的边际疗效和/或临床相关的安全性问题，从而导致不利的益处-风险评估，这可能对我们正在进行的临床试验或我们的imetelstat开发计划整体产生实质性和不利的影响。
我们不控制研究人员主导的临床试验的设计或管理，也不控制进行这些临床试验所需的任何IND或国际同等文件的提交、批准或维护。此外，我们无法控制任何这类由研究人员领导的临床试验的数据的时间和报告。延迟及时完成或报告任何当前或潜在的由研究人员领导的临床试验的数据，可能会对我们在低风险MDS中维持RYTELO的监管批准，或在临床试验中进一步开发或推进RYTELO的能力产生重大不利影响。
与公司赞助的临床试验相比，研究人员领导的临床试验可能在不那么严格的临床标准下进行。因此，监管机构可能会密切审查从这些研究人员领导的临床试验中收集的数据。
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此外，任何由研究人员牵头的临床试验都可能显示出边际疗效和/或临床相关的安全性问题，这可能会推迟、限制或排除RYTELO在任何适应症(包括欧盟风险较低的MDS)的进一步临床开发或上市批准。如果任何研究人员领导的临床试验的结果引起安全性或其他问题，监管机构可以撤回或限制对RYTELO的批准，质疑此类研究人员领导的临床试验的结果，或质疑我们的任何临床试验的结果。未来研究人员主导的临床试验引起的安全性问题可能会导致RYTELO的批准被撤回，FDA或其他类似的国际监管机构对我们的IND施加部分或全部临床暂停，就像2014年3月发生的那样，这将进一步推迟或阻止我们将RYTELO商业化或推进其进一步临床开发。上述任何一项都将推迟或排除RYTELO未来的任何营销批准，并可能导致我们停止开发RYTELO，这将严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们停止运营。
与制造RYTELO相关的风险(Imetelstat)
如果我们未能维持生产供应链以适当和充足地供应RYTELO用于商业和未来的临床用途，将对我们将RYTELO商业化的能力产生不利影响，并导致临床试验的进一步延迟或停止，我们的业务和业务前景可能会受到严重损害，我们可能会停止运营。
RYTELO(Imetelstat)的制造必须符合商业用途以及当前和潜在的未来临床试验的适用法规标准。RYTELO的制造过程很复杂，并受到几个风险的影响，包括：
由于这些和其他风险，我们可能无法维持能够提供RYTELO用于临床和商业用途的制造基础设施和供应链，这将推迟或对我们的RYTELO商业化努力产生不利影响；导致销售损失；延迟或导致我们当前或未来潜在的临床试验停止；延迟或阻止RYTELO在其他司法管辖区或适应症获得未来监管部门的潜在批准；并可能造成财务和声誉损害。
如果生产RYTELO的第三方不能按需要进行，RYTLEO的商业和临床供应将受到限制，我们可能无法成功地将RYTELO商业化，也无法进行或完成当前或潜在的未来临床试验。
我们的RYTELO制造供应链依赖，并将继续依赖第三方制造商来执行与RYTELO有关的某些制造、质量控制和其他技术和科学工作，并为我们的RYTELO商业化以及当前和潜在的未来临床试验供应原料和制造药品物质和药品。虽然我们已经与第三方建立了制造RYTELO的安排，但我们的制造供应链高度专业化，因此我们依赖一小部分第三方制造商供应原料、药品和药品。如果这些第三方制造商不能及时履行职责并遵守所有法规要求，或根本不能做到这一点，可能会进一步推迟、可能在很大程度上或妨碍我们将RYTELO商业化和/或寻求RYTELO的进一步发展，增加我们的成本，导致销售损失，并以其他方式对我们的财务结果、业务和业务前景产生负面影响。在这方面，FDA最近对我们的一家第三方制造商进行的检查发现，制造商的流程和设施中存在某些缺陷，虽然这些缺陷与FDA的批准或RYTELO的持续生产没有直接关系，但如果制造商不进行补救，可能会影响制造商生产和交付产品(包括RYTELO)的能力，并可能导致药品供应延迟或短缺，或者无法生产或运输非临床和临床活动及商业化所需的药品供应。我们预计将依赖第三方制造商生产和交付足够数量的RYTELO和其他材料，以支持商业化和
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及时进行临床试验，并遵守适用的法规要求。我们对这些第三方人员或业务没有直接控制权。依赖这些第三方制造商会面临许多风险，包括：
这些风险中的每一个都可能导致药品供应延迟或短缺，或无法生产或运输商业化所需的药品供应，以及非临床和临床活动，这可能严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景。
此外，第三方制造商和/或任何其他制造商可能需要进行大量投资，以实现足够的产能增加和成本降低，并实施RYTELO成功商业化所需的监管和合规标准。这些第三方制造商可能不愿意或不能实现这样的产能增加、成本降低或监管和合规标准，即使他们这样做了，这些成就也可能不是以商业合理的成本实现的。由于固有的技术复杂性、监管风险以及寡核苷酸产品潜在制造商的数量有限，更换制造商可能需要很长时间和困难。我们可能很难或根本不可能在可接受的条件下找到替代制造商。
与我们的经营业绩、财务状况和额外资本需求相关的风险
我们 有过净亏损的历史。我们预计在可预见的未来将继续出现净亏损，并可能在一段时间内(如果有的话)不会实现持续的未来盈利。
自1990年开始运营以来，我们每年都出现净亏损，只有一家除外。截至2024年6月30日，我们的累计赤字约为17美元亿。亏损主要来自与我们的研究和开发活动相关的成本，以及与我们的运营相关的一般和行政成本。此外，我们预计在可预见的未来，随着我们继续为我们的运营和imetelstat临床开发活动和研究计划提供资金，以及我们继续将RYTELO商业化，我们将面临更多的负现金流。尽管我们最近开始将RYTELO商业化，但我们的收入和利润潜力尚未得到证实，作为一家商业公司，我们非常有限的运营历史使我们未来的运营结果难以预测。我们将需要创造可观的收入，以实现持续的未来盈利能力。我们可能永远不会实现持续的未来盈利能力。即使我们在未来真的实现盈利，我们也
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可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现持续的未来盈利能力，可能会对我们普通股的市场价格和我们维持运营的能力产生负面影响。
我们的 经营结果是不可预测的，可能会波动。如果我们的经营业绩低于证券分析师或投资者的预期，我们普通股的交易价格可能会下降。
我们的经营业绩很难预测，可能会随着季度和年度的变化而波动。由于FDA最近批准RYTELO用于低风险的MDS，并且缺乏历史销售数据，RYTELO的销售额将很难逐期预测，因此，您不应依赖RYTELO在任何时期的销售业绩作为未来业绩的指标，RYTELO的销售额可能低于我们自己的指导或证券分析师或投资者未来的预期。在某种程度上，如果我们没有达到我们的指导或分析师或投资者的预期，我们的股价可能会受到不利影响，可能会很大。我们认为，我们的季度和年度运营业绩可能会受到各种因素的影响，包括：
此外，我们业务的变化，如与RYTELO相关的开发、制造和临床试验费用的增加，或我们承担更多计划、业务活动或进入战略交易，包括未来可能收购的产品、技术或业务，也可能导致我们的费用大幅波动。此外，我们根据奖励的公允价值来衡量授予奖励之日给予员工的股票奖励的薪酬成本，并将该成本确认为员工必需服务期内的费用。随着我们用来评估这些奖励的变量随着时间的推移而变化，包括我们的基础股票价格，我们必须确认的费用的大小可能会有很大的变化。
由于这些和其他原因，我们很难准确预测RYTELO未来的销售额、运营费用或未来的利润或亏损。因此，我们未来的经营业绩可能会低于我们的指引或证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们普通股的交易价格下降，甚至可能大幅下降。
如果我们不能获得更多资本，将迫使我们进一步推迟、减少或取消RYTELO的进一步开发，或停止RYTELO的商业化，任何这些都将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。
成功的药物开发和商业化需要大量资金。截至2024年6月30日，我们拥有约43040美元的万现金、现金等价物、限制性现金以及流动和非流动有价证券。根据我们目前的运营计划和假设，我们相信，我们现有的现金、现金等价物、流动和非流动有价证券，加上RYTELO在美国销售的预计收入，将足以满足我们到2026年第二季度的预计运营需求。我们将需要大量额外资金来进一步推动imetelstat的开发，包括通过完成我们正在进行的临床试验和任何潜在的未来临床试验，以及进行必要的临床、监管和商业化活动，以潜在地将imetelstat推向市场，治疗复发/难治性MF和我们正在寻求或未来可能追求的任何其他适应症，我们对额外资金的需求可能会比计划更早出现。如果不能及时获得足够的资金，我们的RYTELO商业化努力可能会受到不利影响，我们可能无法进一步开发imetelstat，这将严重损害我们的业务，我们可能会停止运营。
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尽管FDA最近批准了RYTELO，但任何临床活动和/或监管批准过程的结果都非常不确定，我们无法合理估计我们未来的开发活动是否会成功；我们是否会在欧盟或任何其他司法管辖区或我们正在寻求或未来可能寻求的适应症中获得RYTELO的监管批准；或者我们是否能够在美国有效地将RYTELO用于低风险MDS或其他潜在适应症(如果有的话)。我们可能永远不会收回我们在RYTELO开发项目上的投资，这将对我们的财务状况以及我们的业务和业务前景产生不利影响，并可能导致我们停止运营。此外，我们的计划和时间预期可能会受到宏观经济或其他全球状况的影响而进一步推迟或中断，包括通胀、利率上升、经济衰退前景、银行倒闭和其他金融体系中断、国内或政治动荡、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题造成的影响。此外，我们未来的资本需求很难预测，并会视乎很多因素而定，包括：
在我们能够从RYTELO的销售中产生足够的收入来满足我们的现金需求之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销和分销安排来为未来的现金需求提供资金，而这可能是不可能的。此类融资来源的可用性可能会受到我们临床试验的任何进一步延迟、监管发展或本节中描述的其他风险的负面影响。
通过公共或私人债务或股权融资进行的额外融资，包括根据与b.Riley Securities，Inc.的2023年销售协议，贷款协议下的最后2,500美元万部分，有待由Hercules和SVB组成的投资委员会批准；资本租赁交易或其他融资来源，可能无法以可接受的条款获得，或者根本不能获得。我们可能无法筹集股本，或者可能被迫在股价或其他可能导致的条款下筹集股本。
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大大稀释了我们股东的所有权。由于宏观经济或其他全球条件的影响，如通货膨胀、利率上升、衰退前景、政府关门、银行倒闭和金融系统的其他干扰、国内或政治动乱、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，公共和私人债务和股票市场对拟议融资的接受度受到总体经济、市场和政治环境不确定性的极大影响，未来可能会受到其他不可预测且我们无法控制的因素的影响。这些影响增加了市场的波动性，并可能导致全球金融市场的严重长期混乱，这可能会降低或消除我们通过融资筹集额外资金的能力，并可能对我们筹集这些资金的条款产生负面影响。同样，这些宏观经济状况造成了资本市场的极端波动和混乱，预计将对全球经济产生进一步的影响。如果股票和信贷市场恶化，包括由于宏观经济或其他全球条件，如通货膨胀、利率上升、经济衰退前景、政府关门、银行倒闭和金融系统的其他干扰、国内或政治动乱、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利条件获得，成本更高或更具稀释作用。如果我们无法有效地将RYTELO商业化，或无法为RYTELO筹集额外资本或与第三方合作伙伴建立替代的协作安排，RYTELO的开发和商业化可能会进一步推迟、更改或放弃，这可能会导致我们停止运营。
此外，由于市场状况或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。由于总体经济、市场和政治环境的不确定性，我们可能会确定有必要或适当地主动筹集额外资金，以满足较长期的预期运营计划。在我们通过出售股权或可转换债务证券(包括根据2023年销售协议)筹集额外资本的范围内，您作为股东的所有权权益可能会被稀释，并且条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生重大不利影响的优惠。此外，根据我们的贷款协议或可能根据与不同贷款人的新安排，我们已经并可能在未来从机构和商业银行来源借入额外资本，为imetelstat的发展和我们未来的增长提供资金。我们可以根据贷款协议等协议的条款借入资金，这些协议包括限制性契约，包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，如果我们通过与第三方的联盟、合作或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对RYTELO或我们的技术的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。
我们不能向您保证，我们现有的资本资源、未来的利息收入、未来销售RYTELO的收入、未来我们普通股的潜在销售，包括根据2023年销售协议，将足以为我们的运营计划提供资金。此外，虽然我们没有在SVB持有现金存款或证券，但如果其他银行和金融机构因影响银行体系和金融市场的财务状况或其他原因而进入破产程序、资不抵债或以其他方式倒闭，我们获得现金、现金等价物和有价证券的能力可能会延迟或被阻止，这可能会对我们的业务、业务前景和财务状况产生重大不利影响。
与我们的负债有关的风险
我们的债务水平和偿债义务可能会对我们的财务状况产生不利影响，并可能使我们更难为我们的业务提供资金。
截至2024年6月30日，贷款协议项下的未偿还本金总额为8,000美元万。根据贷款协议，吾等可获得的剩余4,500美元万的部分如下：(A)第一批剩余的2,000美元万可持续到2024年12月15日；及(B)第二批剩余的2,500美元万可持续到2024年12月31日，但须得到由Hercules和SVB组成的投资委员会的批准。如果我们没有得到投资委员会的批准，我们将没有资格根据贷款协议提取第二笔剩余部分的资金。此外，在吾等考虑动用贷款协议项下任何剩余部分(如有)前，吾等必须首先确信吾等将可从未来的其他资金来源，例如商业收入或股权资本市场或债务资本市场获得资金，以偿还任何我们可能无法偿还的额外借款本金，在此情况下，吾等的流动资金及为吾等业务提供资金的能力可能会大幅受损。
贷款协议下的所有债务以我们的几乎所有资产为抵押，不包括知识产权，知识产权受负质押的约束。此外，贷款协议的条款对我们的经营和财务灵活性施加了限制，并限制或禁止我们处置某些资产、改变我们的业务线以及从事其他重大交易的能力。这种债务可能会为我们带来额外的融资风险，特别是如果我们的业务或当前的金融市场状况不利于在到期时偿还或再融资未偿债务。如果我们能够提取贷款协议下的任何剩余部分，我们的债务将会增加，这将进一步增加我们无法偿还或在到期时为我们的未偿还债务进行再融资的风险。
我们的负债也可能产生重要的负面后果，包括：
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此外，我们未来可能会借入额外资本，以资助imetelstat的发展和我们未来的增长，包括根据贷款协议或可能根据与不同贷款人的新安排。如果在我们目前的债务水平上增加额外的债务，上述风险可能会增加。
贷款协议的条款对我们的运营和财务灵活性施加了限制。
贷款协议对我们施加了运营和其他限制。此类限制将影响，并在许多方面限制或禁止我们的能力和任何未来子公司的能力，除其他外：
贷款协议还包含金融契约，包括我们必须保持最低现金余额。违反任何此等限制性契诺或贷款协议的任何其他条款，将加速我们偿还贷款协议下的债务的责任，这可能会对我们的业务、业务前景和财务状况产生重大不利影响。
我们可能没有足够的现金来支付到期债务的利息或本金。
我们是否有能力按计划偿还债务或为我们的债务进行再融资，取决于我们未来的表现和筹集额外现金来源的能力，这受到经济、金融、竞争和其他我们无法控制的因素的影响。如果我们无法产生足够的现金来偿还债务，我们可能会被要求采取一个或多个替代方案，例如出售资产、重组债务或以可能繁琐或高度稀释的条款获得额外的股本。如果我们希望对我们的债务进行再融资，我们是否有能力做到这一点，将取决于当时资本和贷款市场的状况以及我们的财务状况。我们可能无法从事这些活动中的任何一项，或以理想的条件从事这些活动，这可能导致我们的债务违约。
未能履行贷款协议项下吾等现时及未来的债务责任或未能遵守贷款协议中的若干契诺可能会导致违约事件，而违约事件的发生及持续使Hercules及SVB有权要求立即偿还贷款协议项下所有未清偿的债务，并对吾等及担保贷款协议的抵押品行使补救。这些违约事件包括：
如果发生违约，Hercules和SVB可以加快偿还贷款协议下的所有到期金额。在这种情况下，我们可能没有足够的现金或能够通过股权或债务融资筹集额外资金来偿还
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在这种加速的时候，如此负债累累。在这种情况下，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的RYTELO开发或商业化努力，或授予他人开发和营销RYTELO的权利。Hercules和SVB还可以行使其权利，接管和处置担保贷款协议的抵押品，该抵押品基本上包括我们除知识产权以外的所有财产。任何这些事件都可能对我们的业务、财务状况和经营结果造成重大不利影响。
与保护知识产权有关的风险
如果我们不能在美国和其他国家为RYTELO获得和维护足够的知识产权保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与RYTELO类似或相同的产品，我们成功将RYTELO商业化的能力可能会受到不利影响。
保护我们的专有技术对我们的业务至关重要。我们的成功以及RYTELO商业化和计划中的未来发展的成功将取决于我们通过专利和其他知识产权保护我们的技术和RYTELO的能力。我们的成功将在一定程度上取决于我们在美国和其他国家获得、维护、强制执行和延长我们的专利并保护商业秘密的能力。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和其他国家的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致排他性的丧失或专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化RYTELO或我们的技术的能力，和/或限制RYTELO和我们的技术的专利保护期限。如果我们未能成功地获得、维护、强制执行和扩展我们的专利和其他知识产权，或者我们的许可人未能维护我们许可的知识产权，RYTELO的价值和/或我们的技术将受到不利影响，我们可能无法进一步开发或商业化RYTELO。
虽然我们拥有保护RYTELO用于治疗某些疾病的使用方法专利，但这类专利并不阻止仿制药竞争对手在我们的物质组成专利或其专利期延长之后，为超出我们批准使用范围而制造和销售与RYTELO相同的产品，并且任何监管排他性已经过期。此外，即使竞争对手没有针对我们批准的适应症积极推广他们的产品，医生也可能在标签外开出或使用这些仿制药，这将导致我们的销售额下降。
除了我们涵盖RYTELO的专利外，我们还希望依靠监管排他性，包括批准后在美国长达7年的孤儿药物排他性和在欧盟长达10年的孤儿药物排他性，以保护我们将RYTELO商业化用于其批准用途的权利，但这种监管排他性可能是有限的或被撤销。见“监管部门批准RYTELO的风险--尽管RYTELO在美国和欧盟已被授予治疗MDS和MF的孤儿药物称号，但这些称号可能不会被保留，这将消除与孤儿药物称号相关的好处，包括市场排他性，这可能会限制我们为RYTELO商业化而维持的排他性期限，并可能损害我们的业务和商业前景。“
我们与RYTELO相关的知识产权的损失或损害可能会进一步推迟或停止RYTELO正在进行的或未来可能进行的临床试验以及任何获得监管部门批准的申请，并可能进一步推迟或阻止我们未来对RYTELO的任何开发或商业化。此外，这种知识产权的丧失可能会削弱我们将与RYTELO类似或相同的产品商业化的能力，从而导致我们的销售额下降。任何此类事件的发生都将对我们的财务业绩、业务和业务前景产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。
获得和维护我们的专利权取决于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
美国专利商标局或专利局和其他国家/地区的各种政府专利机构要求遵守许多关于专利和/或专利申请的程序、文件、费用支付、定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用。不在规定的期限内对官方行动作出回应，以及不支付维持费、续期费和年金费等费用，可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，导致在司法管辖区内部分或全部丧失专利权。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以与RYTELO相同或相似的产品进入市场，这种情况可能会损害我们的财务状况、业务和业务前景。此外，如果我们负责专利诉讼和维护授权给我们或与我们共同拥有的专利权，上述任何一项都可能使我们对适用的专利所有人或专利共同所有人承担责任。
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专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在RYTELO上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是其第一个有效的非临时申请日期后20年。因此，我们的知识产权可能不会为我们提供足够的专利权，以排除其他公司将与RYTELO类似或相同的产品商业化。
在美国，《哈奇-瓦克斯曼法案》允许每种批准的产品有一项专利可以在正常到期后获得最多五年的专利期延长。专利期延长的长度通常计算为临床试验期的一半加上FDA审查NDA期间的整个时间，减去我们在这些时间段内的任何延迟时间。专利期的延长也有限制，从药品批准之日起不超过14年。根据哈奇-瓦克斯曼法案，只有一项美国专利有资格延长专利期。我们已向专利局申请延长部分专利的专利期。一旦专利局和FDA确定了每一项拟议的合格专利的展期，我们将选择一项要展期的专利。我们希望将在美国授予的任何专利期延长应用于我们将于2033年3月15日到期的MDS和MF治疗方法专利。如果批准延长专利期限，我们预计专利的期限将延长到2037年8月，尽管这一时间需要专利局批准，作为其审查我们专利期限延长申请的一部分，可能与我们的计算不同。目前，专利局将专利期限延长批准的通知和授予的延长期限的长度可以在提交专利期限延长申请后最多四年内进行。因此，只有在专利局进行了这样的沟通之后，我们才会决定延长具体的专利。
类似的扩展在美国以外的某些国家和地区也可以使用，例如在日本和欧洲，作为补充保护证书或SPC。然而，我们可能根本不会被批准延长专利期，因为我们没有满足众多适用要求中的任何一项。此外，适用当局，包括美国的FDA和专利局，以及其他国家/地区的任何同等监管机构和专利局，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期，并且可能不到五年。如果我们选择并被授予最近提交和发布的专利的专利期延长，我们可能不会从可能的专利期延长中获得全部好处，如果有的话。此外，在包括美国在内的一些国家，这种专利期延长的权利要求的保护范围(如果有的话)并不延伸到权利要求的全部范围，而仅限于经批准的产品组成，对于治疗方法专利，仅限于经批准的适应症。如果我们没有足够的专利期和监管排他性来保护RYTELO，我们的财务业绩、业务和业务前景将受到实质性的不利影响，这可能会导致我们停止运营。
在欧洲和其他国家，我们的物质成分专利覆盖范围将于2024年9月到期，我们针对MDS和MF的治疗方法专利权将于2033年11月到期。根据欧洲理事会(EC)第469/2009号法规或欧洲SPC法规允许的补充保护证书(SPC)，我们的治疗方法专利在收到药品批准后，可能有资格获得最长五年的专利期延长，例如，我们的MDS治疗方法专利。在欧洲，我们有单独的治疗方法专利，涵盖MDS和MF，并且SPC只能适用于一项专利。因此，在欧洲经济区(EEA)的国家，我们必须依靠监管排他性和我们的专利处理方法。
如果RYTELO的监管批准发生在不允许临时专利期延长的国家/地区的专利过期之后，就像包括欧洲在内的许多国家和地区的情况一样，我们将无法获得该过期专利的任何专利期延长，并且我们的专利权的期限可能会受到限制。如果我们没有足够的专利期和监管排他性来保护RYTELO，我们的财务业绩、业务和业务前景将受到实质性的不利影响，这可能会导致我们停止运营。
此外，还有关于批准的具有治疗等效性评价的药物产品或橙色手册中专利清单的规定。我们的一些专利已被列入《橙色手册》。仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果涵盖RYTELO的适当专利没有列在Orange Book中或随后从Orange Book中删除，仿制药制造商将不需要提前通知我们向FDA提交的任何缩写NDA，以获得销售RYTELO仿制版本的许可。上述任何一项都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。
Orange Book中列出的涵盖RYTELO或其使用方法的任何专利的有效性、范围和可执行性可能会受到第三方的挑战，可能无法保护我们免受仿制药或创新者的竞争。
如果第三方根据联邦食品、药物和化妆品法案第505(B)(2)条提出申请或根据第505(J)条提出新药简化申请(“ANDA”)，以获得销售RYTELO仿制药的许可，并且完全或部分依赖于由我们或为我们进行的研究，第三方将被要求向FDA证明：(1)橙皮书中没有列出关于我们对RYTELO的保密协议的专利信息；(2)橙皮书中列出的专利已经到期；(三)所列专利尚未到期，但将于某一特定日期失效，并在专利到期后申请批准；或(四)所列专利无效或者不因制造、使用或者销售第三人的仿制药而受到侵犯。新产品不会侵犯RYTELO在Orange Book上列出的专利或此类专利无效的证明被称为
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第四段认证。如果第三方向FDA提交了第四款认证，一旦第三方的ANDA被FDA接受备案，第四款认证的通知也必须发送给我们。然后，我们可能会提起诉讼，以捍卫通知中确定的专利。在收到通知后45天内提起专利侵权诉讼自动阻止FDA批准第三方的ANDA，直到30个月或专利到期之日、诉讼达成和解或法院在侵权诉讼中做出有利于第三方的裁决。如果我们没有在要求的45天期限内提起专利侵权诉讼，第三方的ANDA将不受FDA批准的30个月缓期的约束。
如果竞争对手获得ANDA申请的批准或能够绕过专利进行设计，我们已颁发的涵盖RYTELO或其使用方法的美国专利可能无法提供足够的保护，使其免受竞争产品的影响。一个或多个竞争对手可以通过向FDA提交含有RYTELO活性部分的竞争产品的营销申请，并成功挑战专利的有效性或成功地绕过专利进行设计，从而规避这些专利。任何成功的挑战和/或围绕一项或多项专利的设计都可能导致RYTELO的仿制版本在专利到期之前商业化。
如果涵盖RYTELO或其使用方法的专利被成功挑战或围绕其设计，或者如果我们在针对仿制药执行专利方面失败，我们可能在这些专利到期之前面临竞争，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的，并可能导致我们涵盖RYTELO或其使用方法的专利无效或不可执行。
竞争对手可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利或其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能被要求对一个或多个第三方提起法律诉讼，即使最终胜诉，这也可能是昂贵和耗时的。
我们向第三方提出索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔，例如声称我们的专利无效或不可强制执行的索赔。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、不能实施或缺乏书面描述或非法定主题。不可执行性主张的理由可能是，与专利诉讼有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或做出了具有重大误导性的声明。第三方也可以在授予后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性要求，例如单方面复审、知识产权或授予后审查，或在美国境外的反对或类似程序，与诉讼同时进行，甚至在诉讼范围之外。
在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利无效或不可强制执行，或者 可以以我们的专利不包括有争议的技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。法院用来解释专利的标准并不总是可预测地或统一地适用，而且可能会发生变化，特别是随着新技术的发展。因此，如果我们试图强制执行专利并在法庭上受到挑战，我们无法肯定地预测我们的专利将获得多少保护，如果有的话，以及任何此类诉讼最终是否会成功解决。此外，即使我们胜诉，侵权者也可以提起上诉，法院的判决可能被推翻，和/或上诉法院可能会发布与我们专利的有效性或可执行性有关的不利裁决。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效或被狭隘地解释为不足以实现我们的业务目标的风险。即使我们认定侵权行为成立，我们也可能不会寻求禁止进一步侵权活动的禁令，或者法院可能决定不批准，而是只判给金钱损害赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。
如果被告胜诉，我们将失去RYTELO未来专利保护的至少部分，甚至全部，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，任何不利的结果都可能允许第三方将RYTELO商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款。
此夕h如果 如果我们从事知识产权诉讼，将会有备案、简报、听证会、动议或其他临时程序或发展的公开公告。如果证券分析师或投资者认为这些事件是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。
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许多公司在美国以外的司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了严重的问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术和医药产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们专利或以侵犯我们专有权的方式营销竞争产品。例如，美国以外的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利所有者必须向第三方授予许可。在美国以外的司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，并可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险。
美国或国际专利法的变化或此类专利法的解释可能会降低我们专利的整体价值，从而削弱我们保护我们的技术和RYTELO的能力。
包括我们在内的制药和生物制药公司的专利地位非常不确定，涉及复杂的法律和技术问题。特别是，美国和其他国家的生物技术和制药专利的法律原则正在演变，我们将能够在多大程度上获得专利覆盖以保护我们的技术和RYTELO，或强制执行或捍卫已发布的专利，都是不确定的。
美国已经颁布并实施了范围广泛的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act)。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。根据国会、联邦法院和专利局的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行现有专利或未来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法和法规的变化，或执行它们的政府机构的变化，或相关政府当局执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或实施我们现有专利或未来可能获得的专利的能力。这些事件的发生和/或我们RYTELO专利权的重大损害可能会严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，这可能会导致我们停止运营。
作为AIA的结果，2013年3月，美国过渡到第一发明人到申请制度，在这种制度下，假设满足可专利性的其他要求，第一个提交专利申请的发明人有权获得专利。然而，由于科学或专利文献中发现的公布往往落后于实际发现至少几个月，有时甚至几年，所以在提交专利申请时，我们无法确定我们在专利申请中指定的发明人或申请人是第一个发明其中披露的发明的人或实体，或者是第一个为这些发明提交专利申请的人或实体。因此，我们保护我们的可专利知识产权的能力在一定程度上取决于我们第一个就我们的发明或由我们的前合作伙伴开发并转让给我们的发明提交专利申请的能力，以用于RYTELO的未来开发、商业化和制造。因此，如果我们不是第一个申请专利的发明人，我们可能无法为我们认为可申请专利的发现获得专利，我们认为这些发现对RYTELO未来的成功具有重要意义。出于任何目的，包括进一步开发或改进一项发明，延迟提交专利申请可能会导致专利权丧失的风险。
2012年，欧洲专利包或欧盟专利包获得批准，其中包括旨在规定单一泛欧洲统一专利的法规，以及一个新的欧洲统一专利法院，或UPC，用于欧洲专利的诉讼。欧盟专利套餐于2023年2月获得批准，目前涵盖某些欧盟国家。截至2023年6月1日，所有欧洲专利，包括在批准之前颁发的专利，默认情况下自动属于UPC的管辖范围，并允许获得泛欧洲禁令的可能性，并面临参与UPC国家的UPC中央撤销的风险。根据欧盟专利一揽子计划，专利持有者可以在2023年6月1日之后的最初七年过渡期内，在逐项专利的基础上“选择退出”UPC。在欧盟专利组合生效后收到授予通知的欧洲专利申请的所有者，对于UPC缔约国来说，可以获得单一专利或在全国范围内验证专利并提交选择退出要求。欧盟专利套餐可能会增加围绕我们已颁发的欧洲专利和未决申请的执行或保护的不确定性和成本。对未来欧洲专利申请战略的全面影响，以及我们在成员国和/或UPC对我们已颁发的欧洲专利的执行或保护，目前尚不清楚。
在世界所有国家为RYTELO和我们的技术申请、起诉、维护、辩护和执行专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权没有美国的知识产权广泛。某些国家对专利性的要求可能不同，特别是在发展中国家；因此，即使在我们确实寻求专利保护的国家，也不能保证任何专利都会涉及RYTELO和我们的技术。
我们可能无法在美国或全球保护我们的知识产权，对我们拥有或许可的专利权的挑战将导致昂贵且耗时的法律程序，可能会阻止或限制RYTELO的开发或商业化。
我们的专利或我们许可的那些专利权，包括我们可能就过去或未来的合作者的发明寻求的专利权，可能会通过行政或司法程序受到挑战，这可能会导致重要专利权的丧失。例如，当不止一方为同一技术在专利中寻求美国专利保护时
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在AIA实施之前受法律约束的申请，专利局可以宣布干预程序，以确定专利应被授予给谁。专利干扰通常是复杂的、极具争议性的法律程序，可以上诉。它们通常昂贵且持续时间长，并可能导致专利发放的重大延误。我们的未决专利申请或我们已发布的专利，或我们已许可并可能从他人那里获得许可的专利，可能会被卷入干扰程序或通过授权后审查程序或诉讼受到挑战，其中任何一项都可能延迟或阻止专利的发布，或导致已发布的专利权的丧失。我们可能无法从我们过去或未来的合作者那里获得支持我们专利权所需的信息，这可能会导致重要专利权的丧失。
根据AIA，在2013年3月16日或之后提交的专利申请之间的干扰诉讼已被其他类型的诉讼取代，包括派生诉讼。AIA还包括授权后审查程序，要求美国专利接受类似于欧洲反对意见的授权后审查程序，例如各方间审查或IPR、涵盖的商业方法授权后审查和其他授权后审查。这适用于我们在美国的所有专利，以及我们已经许可并可能从其他公司获得许可的专利，甚至是2013年3月16日之前发布的专利。第三方可以尝试使用专利局的程序来宣布专利主张无效，如果第三方在地区法院诉讼中首先以被告的身份提出质疑的话，这些权利主张就不会无效。因此，我们拥有或许可的美国专利可能需要接受授权后审查程序以及其他形式的审查和重新审查。此外，友邦保险的知识产权程序允许任何人，无论他们是否被指控侵犯了相关专利，例如与对冲基金有关联的实体，都可以质疑某些专利的有效性。我们的RYTELO专利权的重大损害可能严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，这可能导致我们停止运营。
某些司法管辖区，如欧洲、中国、日本、新西兰和澳大利亚，允许第三方对已授予的专利或拟授予的专利提起异议或无效审判。由于我们寻求实现RYTELO潜在的全球商业化，因此确保专有保护和在美国以外运营的自由对我们的业务非常重要。
第三方诉讼，如异议和无效审判，需要大量的时间和成本，如果我们不成功或无法投入这些类型的资源来保护我们的RYTELO专利权，我们可能会失去专利权，我们可能会在RYTELO的开发和商业化方面受到阻止或限制。
随着越来越多的组织在端粒酶生物学和血液恶性肿瘤领域从事科学研究和产品开发，我们的专利或我们获得许可的专利通过专利干扰、派生程序、知识产权、授权后程序、反对意见、无效审判、复审、诉讼或其他方式受到挑战的风险可能会增加。通过这些程序挑战我们的专利将是极其昂贵和耗时的，即使结果对我们有利。专利纠纷的不利结果可能严重损害我们进一步开发或商业化RYTELO的能力，或者可能对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营，具体方式如下：
我们可能会受到辩护成本高昂的侵权索赔，此类索赔可能会限制我们使用有争议的技术的能力，并阻止我们进行RYTELO的研究、开发、制造或商业化。
RYTELO的商业成功将取决于我们在不侵犯或以其他方式侵犯第三方知识产权和其他专有权利的情况下研究、开发、制造、营销和销售RYTELO的能力。在生物技术和制药行业有相当多的知识产权诉讼，许多制药公司，包括潜在的竞争对手，拥有大量的专利组合。由于我们无法了解可能与RYTELO及其使用相关的所有知识产权，因此我们无法确定RYTELO或其商业化不会也不会侵犯或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。例如，我们知道某些第三方已经或可能正在起诉可能与RYTELO相关的专利和专利权，当这些专利已经过期，或者我们认为合理的法院应该裁定它们无效和/或不会因RYTELO的制造、使用或销售而受到侵犯时，这些专利的所有者(S)未来可能会向我们提出索赔。
如果我们的技术侵犯他人的权利或要求使用由第三方控制的发现和技术，我们可能会被阻止进行RYTELO的研究、开发、制造或商业化，或者可能被要求从该第三方获得解锁许可，开发替代的非侵权技术，而我们可能无法以可接受的成本或可接受的条款做到这一点，或者根本无法停止RYTELO的商业化和继续开发
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莱特罗。如果我们无法成功解决侵权索赔，我们可能会受到禁令的约束，该禁令将阻止我们将RYTELO商业化，并可能要求我们支付巨额损害赔偿金。
此外，虽然我们过去的合作协议已经终止，但我们仍然对某些合作者负有赔偿义务，包括第三方专利侵权索赔。除了侵权索赔外，未来我们还可能面临与知识产权有关的其他索赔，例如我们挪用第三方商业秘密的索赔。因此，我们的成功在很大程度上取决于我们在不侵犯专利和他人专有权利的情况下运营的能力。
我们可能意识到由第三方控制的对进一步开发或制造RYTELO有利或必要的发现和技术。在这种情况下，我们可以在需要或机会出现时启动其他技术的许可谈判。我们可能无法以商业上有利的条款获得从事RYTELO的研究、开发、制造或商业化所需的技术许可，或者根本无法获得许可，或者此类许可可能因某些原因而终止，包括由于我们未能履行此类许可项下的任何重大义务。如果我们没有获得必要的许可或该许可被终止，我们可能需要重新设计这些技术或获得替代技术的权利，这可能是不可能的，即使可能，也可能导致RYTELO的开发工作进一步延迟，并可能增加RYTELO的开发和/或生产成本。在我们无法许可必要技术的情况下，我们可能会受到诉讼，并被阻止进行RYTELO的研究、开发、制造或商业化，这将对我们的业务产生实质性和不利的影响。如果我们未能获得从事RYTELO研究、开发、制造或商业化所需的替代技术的权利或任何技术的许可证，将进一步推迟RYTELO当前和潜在的未来临床试验以及任何监管批准申请，削弱我们销售RYTELO的能力，从而导致RYTELO对我们的销售额下降。任何此类事件的发生都可能对我们的业务造成实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。
我们的产品拥有全球商标RYTELO，如果不能保持这样的商标，可能会对我们的业务造成不利影响。
我们拥有全球商标RYTELO，这是imetelstat的商业商标名称。在商标注册过程中，我们可能会收到拒绝或无法维护此类注册。尽管我们有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，我们的商标可能无法继续存在。如果构成我们商业名称国际注册或IR基础的美国商标申请在我们的IR的前5年内被拒绝、撤回或放弃，我们将失去IR注册，这可能会对我们的业务产生不利影响。我们可能无法维护或强制执行我们当前和未来的商标或商标申请，如果我们不能满足适用的法规要求，我们可能无法在这些司法管辖区拥有可强制执行的商标权或注册。我们的产品商标RYTELO获得了FDA和EMA的批准。
我们可能会与过去或未来的合作者(S)就我们、调查人员、科学顾问、研究合作者或其他人的知识产权发明权、所有权或使用权以及出版物发生纠纷。此类纠纷可能会削弱我们获得专利保护或保护我们专有信息的能力，无论是哪种情况，都可能对我们的业务产生重大影响。
根据研究、材料转让或其他合作协议发现的发明，在某些情况下可能由我们和此类协议的另一方共同拥有，在其他情况下可能是任何一方的专有财产。在某些情况下，可能很难确定是谁发明和拥有一项特定发明，或者该发明是否是共同拥有的，并可能就这些发明的清单、所有权和使用产生争议。这些纠纷可能代价高昂且耗时，如果我们无法保护或许可这些发明的权利，不利的结果可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，临床试验研究人员、科学顾问和研究合作者通常有发布数据和其他专有信息的合同权利，但须经试验赞助商审查。我们或调查人员、科学顾问、以前的员工、研究合作者或其他人发表的文章，无论是在获得许可或违反他们与我们或我们过去或未来的合作者的协议条款的情况下发表的，都可能会削弱我们获得专利保护或保护专有信息的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。
对我们的业务至关重要的许多信息和专有技术是不可申请专利的，我们可能无法阻止其他人获得这些信息并建立具有竞争力的企业。
我们依靠商业秘密来保护我们的专有技术，特别是在我们认为专利保护不合适或不可行的情况下。我们试图通过与员工、顾问、合作者和承包商签订保密协议来部分保护我们的专有技术。然而，我们不能保证这些协议不会被违反，我们对任何违规行为都有足够的补救措施，或者我们的商业秘密不会被竞争对手知道或独立发现，任何这些都会严重损害我们的业务。
2016年5月，《保护商业秘密法2016》或《保护商业秘密法》颁布，为挪用商业秘密提供了联邦理由。根据该协议，雇主不得向雇员收取额外损害赔偿或律师费。
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根据DTSA提起的商业秘密纠纷中的雇员或承包商，除非遵守某些先进的规定。我们不能保证我们与员工和承包商的现有协议包含通知条款，使我们能够在根据DTSA提起的任何挪用商业秘密纠纷的情况下寻求更高的损害赔偿或律师费。
与管理我们的增长和其他业务运营相关的风险
我们可能无法成功留住或招聘关键人员来支持RYTELO的商业化和进一步发展，或以其他方式成功管理我们的增长。
我们能否在美国成功地将RYTELO用于低风险MDS，并继续开发RYTELO治疗其他髓系血液病，在很大程度上取决于我们的高管和主要员工的技能、经验和努力。此外，我们需要招聘、维持、激励和整合更多具有销售、营销、市场准入、商业运营、定价、临床科学、生物统计学、临床运营、药物警戒、质量、制造、法规事务、医疗事务、法律事务和合规方面的专业知识和经验的人员，使我们能够进一步商业化和进一步发展RYTELO。
我们面临着来自众多制药、生物制药和生物技术公司以及学术和其他研究机构对合格人才的激烈竞争，而我们地理区域的竞争尤为激烈。与我们的商业化和RYTELO的进一步发展相关的重大风险和不确定性，以及关于我们未来业务生存能力的风险和不确定因素，可能会对我们留住和招聘合格人员的能力产生不利影响。我们还可能面临比预期更高的人事成本，以便由于合格申请者短缺而吸引新的人员，或者由于生物技术部门的机会增加而保持我们现有的管理和人员。如果我们不能成功地留住、激励和激励我们现有的人员，或者在未来以可接受的条件吸引、同化和留住其他高素质的人员，我们将损害我们将RYTELO商业化和进一步发展的能力，我们的业务和我们普通股的价格将受到不利影响。
此外，我们的人员目前在多个司法管辖区履行职责，如果我们无法或未能遵守这些司法管辖区的雇佣、税收、福利和其他法律，我们可能面临处罚、罚款或诉讼。
我们未来的财务业绩以及我们开发、制造和商业化RYTELO的能力在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力。我们的管理层可能不得不转移财务和其他资源，并投入大量时间来管理增长活动，如加强业务、财务和管理流程和系统。如果我们不能有效地管理我们业务的扩张，我们可能会遇到基础设施和遵守适用的法律和法规要求和法规的能力薄弱、运营错误或缺陷、失去商业机会、员工流失以及剩余员工生产率下降的情况。
如果我们寻求为RYTELO建立潜在的未来合作安排，我们可能无法以可接受的条件建立这种合作安排，或者根本无法建立这种合作安排，并可能不得不推迟、改变或放弃RYTELO的商业化或进一步发展。
我们打算广泛开发RYTELO用于血液恶性肿瘤，并在美国商业化、营销和销售RYTELO，用于风险较低的MDS，并可能在欧盟用于相同的适应症。我们可能会在适当的时候寻求一个或多个合作伙伴，以协助我们潜在的RYTELO的开发和商业化，特别是在欧盟和美国以外的其他地区，并为此类活动提供资金。我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着激烈的竞争，而这些潜在的合作安排是复杂的，谈判、记录和实施起来既费时又费时。我们寻求和建立潜在合作安排的能力可能会受到RYTELO在欧盟低风险MDS的营销批准和IMpactMF报告结果方面的延迟，以及我们知识产权组合的专利期和RYTELO的市场排他性的影响。我们可能无法在可接受的条件下建立合作安排，或者根本不能。在这方面，与第三方的合作安排可能要求我们放弃物质权利，包括商业化收入，或承担我们必须提供资金或以其他方式支持的实质性持续发展义务。
如果我们无法就合作安排进行谈判，我们可能不得不：
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我们在英国和荷兰设立了子公司，这使我们面临额外的成本和风险。
我们在英国设立的全资子公司。荷兰要求我们承担与在美国以外开展业务相关的某些额外成本和风险，包括：
此外，我们在英国的国际业务。而荷兰让我们受到英镑、欧元和美元之间货币汇率波动的影响。鉴于货币汇率的波动性，不能保证我们将能够有效地管理货币交易和/或兑换风险。到目前为止，我们还没有签订衍生工具来抵消外汇波动的影响，因为外汇波动可能会对我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。
我们可能无法以商业上合理的条款获得或维持足够的保险，或针对潜在责任提供足够的保险，以保护我们自己免受因RYTELO商业化而产生的产品责任或人身伤害索赔、与临床试验行为相关的索赔或与数据保护相关的索赔。
我们的业务使我们面临潜在的产品责任和其他风险，这些风险存在于人类治疗产品的测试、制造和营销中。我们可能面临与RYTELO商业化相关的产品责任或人身伤害索赔，或与临床试验行为相关的索赔，包括如果RYTELO的使用被指控伤害了患者，例如与使用RYTELO相关的任何肝毒性或出血事件所导致的伤害。我们目前拥有我们认为足够的产品责任和临床试验责任保险，但我们可能会遇到超出我们承保范围或不在我们保险覆盖范围内的损失，我们可能无法为RYTELO的商业化或我们当前或未来的任何临床试验维持这类保险。此外，由于RYTELO商业化的高风险和不确定性、临床试验以及我们业务活动的高昂保险成本，这类保险可能会变得过于昂贵，我们无法负担。我们可能无法在我们进行当前或未来临床试验的所有司法管辖区获得或维持临床试验保险。此外，商业责任、产品责任和网络安全保险正变得越来越昂贵，特别是对生物技术和制药公司来说，而为生物技术和制药公司提供保险的保险公司池正在变得越来越少，这使得我们更难以合理的价格为我们的商业活动获得保险，或者根本不难。如果我们无法在未来以可接受的条款为我们的业务活动获得或维持产品责任、临床试验责任、网络安全或其他保险，或无法为潜在责任提供足够的保险，将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们限制或停止RYTELO的商业化和进一步发展。
过去，我们和我们的某些高管曾在证券集体诉讼和股东衍生品诉讼中被列为被告。未来可能提起的类似或相关诉讼，可能会导致重大损害赔偿，转移管理层的时间和注意力，并对我们的运营结果产生重大不利影响。任何这样的诉讼，或我们所面临的其他诉讼，辩护或追究的代价都将是高昂的，而且其结果也不确定。
与证券相关的集体诉讼和/或衍生品诉讼经常针对证券市场价格波动的公司，包括生物技术和生物制药公司。这一风险与我们特别相关，因为我们经常在与我们的活动相关的情况下经历重大的股价波动。2020年，针对我们和我们的某些官员提起了三起证券集体诉讼。其中一起诉讼被自愿驳回。另外两起诉讼是在美国加利福尼亚州北区地区法院提起的，由最高法院合并。2022年9月，双方同意和解，并签订了和解规定和协议，有待法院批准。法院于2023年9月最终批准了和解，并于2023年10月作出了最终判决。在2020年和2021年，在多个法院提起了7起股东派生诉讼，将我们当时的某些人列为被告
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现任官员和我们董事会的某些现任和前任成员。2023年5月，特拉华州衡平法院批准了摆在其面前的衍生品案件的和解方案，该案因存在偏见而被驳回。随后，其余每一起衍生案件都被有偏见地驳回。
虽然我们已经解决了这些诉讼，但可能会就这些相同或其他事项提起更多诉讼，或收到股东的指控，并将我们和/或我们的高级管理人员和董事列为被告。这类诉讼和任何其他相关诉讼都受到固有不确定性的影响，实际的辩护和处置成本将取决于许多未知因素。这类诉讼的结果必然是不确定的。我们可能会被迫花费大量资源来为任何额外的诉讼辩护，而我们可能不会获胜。此外，我们已经并可能继续产生与此类诉讼相关的大量法律费用和费用。对我们的管理层来说，监控、发起和防范法律行动非常耗时，成本可能很高，可能会削弱我们将内部资源充分集中在业务活动上的能力。我们可能会被迫在未来任何潜在的诉讼中花费大量资源，而我们可能不会在此类诉讼中获胜。此外，在我们的保险覆盖范围内，我们可能不会成功地驳回或解决任何此类诉讼。
在类似或相关诉讼中做出有损我们利益的决定，可能导致支付巨额损害赔偿金，或可能被罚款，并可能对我们的业务、我们的股票价格、现金流、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
我们可能会受到第三方诉讼的影响，这样的诉讼将是昂贵的辩护或诉讼，其结果也不确定。
我们的业务可能会使我们与我们的被许可人、许可人或与我们有合同或其他业务关系的其他人发生冲突，或者与我们的竞争对手或其他与我们利益不同的人发生冲突。我们商业推出的RYTELO可能会因我们的商业化努力而导致产品或人身伤害纠纷，或与医疗保健提供者、患者或其他第三方的其他纠纷。我们可能会遇到与雇佣有关的纠纷。我们可能会与我们为支持我们的临床开发活动而聘请的CRO或与其他第三方(如服务提供商、供应商、制造商、供应商或顾问)发生性能或其他纠纷。如果我们不能以令各方满意的条件解决这些冲突，我们可能会卷入由我们提起或针对我们提起的诉讼。
诉讼受到内在不确定性的影响，而辩护和处置成本取决于许多未知因素。尽管有保险，我们可能会招致与诉讼相关的大量法律费用和费用。诉讼可能导致对我们不利的判决，要求我们支付损害赔偿金，禁止我们从事某些活动，或以其他方式负面影响我们的法律或合同权利，这可能对我们的业务产生重大不利影响。此外，这类诉讼固有的不确定性可能导致我们的股票价格波动加剧，我们的股东对我们证券的投资价值下降。
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
在我们开展活动的国家，我们受到出口管制和进口法律法规以及其他国家和国家的反贿赂和反洗钱法律的约束。反腐败法被广泛解读，禁止公司及其员工、代理人、承包商和其他合作者授权、承诺、提供或直接或间接向公共或私营部门的接受者支付不当款项或任何其他有价值的东西。我们可能会聘请第三方在美国境外销售我们的产品、进行临床试验和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们可能要为员工、代理、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致重大的民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害以及其他后果。
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涉及信息技术系统、数据安全和数据隐私的风险
如果我们的信息技术系统或数据或我们所依赖的第三方的系统或数据受到或被破坏，我们可能会经历这种损害所产生的不利后果，包括监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；我们的业务运营中断，包括我们的临床试验；声誉损害；收入和利润损失；以及其他不利后果。
在我们的正常业务过程中，我们(以及我们依赖的第三方)收集、接收、存储、使用、传输、访问、保护、保护、处理、传输、披露或以其他方式处理(通常称为处理)专有、机密和敏感数据，包括个人数据(如与健康相关的数据和参与者研究相关数据)、知识产权和商业秘密(统称为敏感信息)。此外，我们依赖第三方服务提供商为我们提供的信息技术系统建立和维护适当的信息技术和数据安全保护，以运行我们的关键业务系统，包括基于云的基础设施和系统、员工电子邮件以及数据存储和管理系统。然而，除了合同义务和义务外，我们控制或监督第三方与此类事项相关的保障措施和行动的能力有限，而且这些第三方可能没有足够的信息安全措施。此外，如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损害，或者我们可能无法追回此类赔偿。我们的大多数员工远程工作，导致我们的信息技术系统和数据的风险增加，因为员工在我们的办公场所和网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家中、在途中和在公共场所工作。此外，访问我们敏感信息的移动设备的普遍使用增加了安全事件的风险。
未来或过去的业务交易(如收购或整合)可能使我们面临更多的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现在对这些被收购或整合的实体进行尽职调查时没有发现的安全问题，并且可能很难将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。
我们的信息技术系统，包括我们远程工作环境中的信息技术系统，以及我们所依赖的第三方的信息技术系统，过去一直存在，可能继续容易受到不断变化的威胁。这些威胁很普遍，而且还在继续增加，并来自各种来源，如传统的“黑客”、威胁行为者、“黑客行动派”、有组织的犯罪威胁行为者或内部不良行为者、人员(如通过盗窃、错误或滥用)、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者。这些威胁包括但不限于社会工程攻击、恶意代码或恶意软件、未经授权的入侵、拒绝服务攻击、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件漏洞、计算机病毒、服务器故障、软件、硬件或数据中心故障、数据或其他信息技术资产的丢失、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电子故障以及人工智能或人工智能增强或促成的攻击，以及其他类似威胁。特别是，勒索软件攻击正变得越来越普遍和严重，可能导致运营严重中断、数据和收入损失、声誉损害和资金挪用。如果我们遇到这样的攻击，勒索付款可能会减轻勒索软件攻击的负面影响，但我们可能不愿意或无法支付此类付款，例如，由于适用的法律或法规禁止此类付款。同样，供应链攻击和针对临床试验站点以及监管和卫生当局的攻击在频率和严重性上有所增加，我们不能保证我们供应链或第三方合作伙伴供应链中的第三方和基础设施、或临床试验站点和监管和卫生当局的基础设施和基础设施没有受到损害，或者它们不包含可被利用的缺陷或漏洞，这些缺陷或漏洞可能导致我们的信息技术系统或支持我们和向我们提供的服务的第三方信息技术系统遭到破坏或中断。例如，2024年2月，处理临床试验数据的服务提供商经历了一次安全事件，导致该服务提供商的某些信息系统在有限的一段时间内不可用。根据与我们分享的服务提供商的法医调查结果，我们认为这一事件没有对我们、我们的临床试验或临床试验参与者产生实质性影响。作为另一个例子，2024年3月，我们了解到另一起涉及另一家服务提供商的安全事件，该事件为我们有限数量的英国人员和Geron UK Ltd.董事处理个人数据。在服务提供商进行法医调查后，该服务提供商通知我们，它不确定涉及的具体数据或事件的影响。虽然我们认为这一事件对我们没有实质性影响，但出于高度谨慎，我们向英国信息专员办公室提交了通知，并将该事件通知了可能受影响的人员和董事。任何此类或类似事件或威胁都可能导致敏感信息的未经授权、非法或意外丢失、损坏、访问、修改、破坏、更改、获取或披露，例如临床试验数据或信息、知识产权、专有业务数据和个人数据。我们试图防范此类安全事件的成本可能很高，包括可能需要我们修改业务，虽然我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统并识别和补救漏洞的安全措施、政策和程序，但此类措施可能无法完全实施、遵守或成功保护我们的系统和信息。我们可能会花费大量资源或修改我们的业务活动(包括我们的临床试验活动)，以试图防范安全事故。我们将来可能无法发现我们的信息技术系统中的漏洞，因为这些威胁和技术经常变化，性质复杂，可能要在安全事件发生后才能检测到。我们还可能遇到安全漏洞，这些漏洞可能在很长一段时间内都不会被发现。即使确定，我们也可能无法充分调查或补救由于攻击者越来越多地使用工具和
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旨在规避控制、避免被发现以及移除或混淆法医证据的技术。无法补救的高风险或严重漏洞会给我们的业务带来重大风险。
如果我们或我们依赖的第三方经历了或被认为经历了违规，我们可能会经历不利的后果。这些后果可能包括：政府执法行动(例如，调查、罚款、处罚、审计和检查)、我们业务的中断，包括我们商业化和开发工作的中断、对敏感数据处理的中断或限制(这可能导致延迟获得或我们无法获得监管批准，并显著增加我们恢复或复制数据的成本)、声誉损害、诉讼(包括集体诉讼索赔)、赔偿义务、负面宣传、经济损失和其他损害。此外，此类违规行为可能需要公开通知违规行为。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能会导致不良后果。
除了经历安全事件外，第三方还可能从公共来源、数据经纪人或其他方式收集、收集或推断有关我们的敏感信息，这些信息会泄露有关我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。此外，由于我们的员工、人员或供应商使用生成性人工智能技术或与之相关，公司的敏感信息可能会泄露、披露或泄露。
我们与相关利益相关者签订的许多合同都包括与保护敏感信息有关的义务，违反合同可能导致这些利益相关者向我们提出索赔。不能保证我们合同中的责任限制将是可强制执行的或充分的，或以其他方式保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务有关的责任、损害或索赔。此外，未能维持与数据安全违规和总体网络安全相关的有效内部会计控制，可能会影响我们编制及时准确财务报表的能力，并可能使我们受到监管机构的审查。
如果我们不能成功实施或升级我们的企业资源规划和其他信息系统，我们的业务和经营结果可能会受到不利影响。
我们定期实施或升级新的或增强的企业资源规划(ERP)和其他业务系统，以便更好地管理我们的业务运营。实施或升级新的业务流程和信息系统需要投入大量人员、培训和财政资源，并给我们的业务运营带来风险。如果我们没有成功地实施ERP和其他信息系统改进，或者如果在实施这些系统方面出现延误或困难，我们可能无法实现预期的生产率提高或成本效益，我们可能会在有效管理我们的业务时遇到运营困难和挑战，所有这些都可能导致质量问题、声誉损害、失去市场和收入机会，以及以其他方式对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
例如，我们目前正在实施新的企业资源规划和其他信息系统，以帮助我们管理业务和财务报告。这个项目需要并可能继续需要资本和人力资源的投资，我们业务流程的重新设计，以及许多员工的注意力，否则他们将专注于我们业务的其他方面。这种过渡所固有的成本和风险可能包括业务连续性中断、行政和技术问题、销售中断或延迟、支出超支、延迟向供应商和员工付款以及数据迁移问题。如果我们不妥善解决或缓解这些问题，可能会导致成本增加和资源转移，对我们的运营业绩和有效管理业务的能力产生负面影响。此外，如果我们没有按计划有效地实施企业资源规划系统，或者企业资源规划系统没有按预期运行，我们对财务报告的内部控制的有效性可能会受到负面影响。
我们受到严格且不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、行业标准、政策和其他与数据隐私和安全相关的义务的约束。我们实际或被认为未能履行此类义务可能导致监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；我们的业务运营中断；声誉损害；收入和利润损失；以及其他不利的业务影响。
在正常业务过程中，我们处理个人数据和其他敏感数据，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、临床试验参与者数据和其他敏感第三方数据。因此，我们受制于或受众多数据隐私和安全义务的影响，例如联邦、州、地方和外国法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同以及其他管理个人数据处理的义务。这些义务可能会改变，有不同的解释，在不同的法域或冲突中可能是不一致的。全球数据保护格局正在迅速演变，在可预见的未来，实施标准和执法做法可能仍然不确定。这种变化可能会在我们的业务中造成不确定性；影响我们或我们的合作者、服务提供商和承包商在某些司法管辖区运营或收集、存储、传输、使用和共享个人数据的能力；需要接受我们合同中更繁重的义务；导致责任；或向我们施加额外成本。这些义务可能需要对我们的信息技术、系统和实践以及代表我们处理个人数据的任何第三方的信息技术、系统和实践进行更改。此外，这些义务可能要求我们改变我们的商业模式。
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在美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准适用于数据隐私和安全。例如，欧盟的一般数据保护条例(GDPR)(EU)2016/679，或欧盟GDPR，对个人数据的处理提出了严格的要求。根据欧盟GDPR，政府监管机构可能会暂时或最终禁止数据处理，如果发生违规行为，还会处以罚款。
此外，由于数据本地化要求或跨境数据流的限制，我们可能无法将个人数据从欧洲经济区和其他司法管辖区转移到美国或其他国家/地区。欧洲经济区和其他司法管辖区已颁布法律，要求数据本地化或限制将个人数据转移到其他国家。特别是，欧洲经济区和英国对向美国和其他其认为隐私法不完善的国家传输个人数据做出了重大限制。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据转移法采取类似严格的解释。尽管目前有各种机制可用于按照法律将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区和英国的标准合同条款、英国的国际数据转移协议/附录、以及欧盟-美国数据隐私框架及其英国扩展(允许转移到自我认证遵守并参与该框架的相关美国组织)，但这些机制受到法律挑战，不能保证我们能够满足或依靠这些措施将个人数据合法地转移到美国。如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法转移的要求过于繁重，我们可能面临严重的不利后果，包括我们的业务中断或降级，需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区(如欧洲)，增加监管行动的风险，巨额罚款和处罚，无法转移数据和与合作伙伴合作，供应商和其他第三方，以及禁止我们处理或转移经营我们业务所需的个人数据的禁令。一些欧洲经济区监管机构已阻止企业将个人数据转移出欧洲经济区，原因是该公司涉嫌违反了GDPR的跨境数据转移限制。
同样，我们预计美国将继续有与数据隐私和安全相关的新的拟议法律、法规和行业标准。例如，经HITECH修订的HIPAA对个人可识别健康数据的隐私、安全和传输提出了具体要求。此外，经2020年《加州隐私权法案》(CPRA)修订的2018年《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act)统称为CCPA，对适用该法案的企业施加了义务。这些义务包括但不限于，在隐私通知中提供具体披露，并向加州居民提供与其个人数据相关的某些权利。CCPA允许对不遵守规定的行为处以法定罚款。虽然CCPA包含临床试验数据的有限例外，但在可预见的未来，CCPA的实施标准和执法实践可能仍然不确定。此外，CPRA设立了加州隐私保护局来实施和执行CPRA，这可能会增加执法行动的风险，并适用于企业代表和员工的个人信息。其他州也颁布了数据隐私和安全法律。例如，弗吉尼亚州通过了消费者数据保护法，科罗拉多州通过了科罗拉多州隐私法，这两项法案都不同于CPRA，并于2023年生效。如果我们受到新的数据隐私和安全法律的约束，无论是在州一级还是在其他层面，针对我们的执法行动的风险可能会增加，因为我们可能会受到额外的义务的约束，可以对我们采取行动的个人或实体的数量可能会增加。
我们的员工和人员使用生成性AI技术来执行他们的工作，在生成性AI技术中披露和使用个人数据受各种隐私法和其他隐私义务的约束。各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成性人工智能。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。如果我们不能使用生成性人工智能，它可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。
除了数据隐私和安全法律外，我们可能在合同上受到行业组织采用的行业标准的约束，并可能在未来受到此类义务的约束。我们还可能受到与数据隐私和安全相关的其他合同义务的约束，我们遵守这些义务的努力可能不会成功。我们可能会发布隐私政策、营销材料和其他声明，例如遵守与数据隐私和安全有关的某些认证或自律原则。如果这些政策、材料或声明被发现对我们的做法有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平或不实，我们可能会受到调查、监管机构的执法行动或其他不利后果。
我们有可能在未来未能或被视为未能遵守适用的数据隐私和安全义务。此外，尽管我们尽了最大的合规努力，但如果我们依赖的人员或第三方未能履行此类义务，我们可能无法成功实现合规，这可能会对我们的业务运营和合规状况产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能解决或遵守数据隐私和安全义务，我们可能面临严重后果。这些后果可能包括但不限于：政府执法行动；诉讼；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；命令销毁或不使用个人数据；以及监禁公司官员。任何此类事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括：我们的业务运营中断或停顿，包括相关的临床试验；无法处理个人数据或在某些司法管辖区运营；继续开发RYTELO或将其商业化的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或调查辩护；负面宣传；或我们业务的修订或重组。此外，我们或我们的供应商获取信息的临床试验参与者或研究对象，以及与我们共享此信息的提供商，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。
69
与我们普通股和财务报告相关的风险
从历史上看，我们的股票价格波动很大，你的投资可能会贬值。
从历史上看，我们的股价一直非常不稳定。在2014年7月1日至2024年6月30日期间，我们的股票交易价格最高为每股6.38美元，最低为每股0.89美元。在2023年7月1日至2024年6月30日期间，股价在每股5.09美元的高点和1.74美元的低点之间波动。我们普通股的重大市场价格波动是由多种因素造成的，未来可能会受到影响，包括：
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我们的章程、章程和特拉华州法律中的条款可能会抑制对我们的潜在收购要约，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响，和/或阻止我们普通股持有人从他们认为可能是收购和收购的积极方面受益。
我们的章程文件和章程的条款可能会使第三方更难获得对我们的控制权，并可能阻止我们的管理层发生变化，包括以下条款：
此外，我们的公司注册证书授权我们的董事会发行最多3,000,000股非指定优先股，并决定或更改授予或引入这些股票的权利、优惠、特权和限制，而无需我们的股东进一步投票或采取行动。优先股的发行可能会推迟或阻止控制权交易的变更，而无需我们的股东采取进一步行动。因此，我们普通股的市场价格可能会受到不利影响。
如果在未来，我们发行的优先股在支付股息或清算、解散或清盘时优先于我们的普通股，或者如果我们发行的优先股具有投票权，稀释了我们普通股的投票权，我们普通股持有人的权利或我们普通股的市场价格可能会受到不利影响。
特拉华州法律的条款还可能抑制对我们的潜在收购要约，或阻止我们进行商业合并。此外，我们与高管签订了个人遣散费协议，并制定了全公司范围的遣散费计划，其中任何一项都可能要求潜在收购者支付更高的价格。无论是整体还是个别，这些条款可能会阻止我们普通股的持有者从他们认为是收购和收购的积极方面中受益，包括可能从这些类型的交易中实现更高的投资回报率。
我们修订和重述的章程中的独家法院条款可能会限制我们的股东在与我们或我们的任何董事、高级管理人员或员工或导致此类索赔的任何发行的承销商发生纠纷时获得有利的司法论坛的能力，这可能会阻碍与此类索赔相关的诉讼。
我们修订和重述的附例规定，除非我们同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果且仅如果特拉华州衡平法院没有主题管辖权，位于特拉华州境内的任何州法院，或者如果且仅如果所有此类州法院都没有主题管辖权，特拉华州联邦地区法院)将是以下唯一和独家论坛：
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此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对为执行修订后的《1933年证券法》或《证券法》或其下的规则和条例所产生的任何义务或责任而提出的所有索赔具有同时管辖权。我们修订和重述的附例规定，在法律允许的最大范围内，美利坚合众国联邦地区法院将成为解决根据证券法或联邦论坛条款提出的诉讼因由的任何申诉的独家论坛，包括针对该申诉中点名的任何被告提出的所有诉讼因由。为免生疑问，本条文旨在使吾等、吾等的高级职员及董事、任何招股承销商，以及任何其他专业实体(其专业授权该人士或实体所作的声明，并已准备或证明作为招股基础的文件的任何部分)受惠，并可强制执行本条文。联邦论坛条款的适用意味着，我们的股东为执行《证券法》所产生的任何义务或责任而提起的诉讼必须在联邦法院提起，而不能在州法院提起，我们的股东不能放弃遵守联邦证券法及其下的规则和法规。
虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在表面上是有效的，几个州初审法院已经执行了这些条款，并要求主张《证券法》索赔的诉讼必须在联邦法院提起，但不能保证上诉法院会确认这些条款的可执行性，而且股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们希望大力主张我们修订和重述的章程中的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的大量额外费用，这些费用可能由股东承担，而且不能保证这些规定将由该等其他司法管辖区的法院执行。
任何个人或实体购买或以其他方式收购或持有我们的任何证券的任何权益，应被视为已通知并同意我们修订和重述的章程中的独家论坛条款，包括联邦论坛条款。这些条款可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他员工、或我们的股东或任何导致此类索赔的发行的承销商发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻碍与此类索赔相关的诉讼。此外，如果法院发现我们的附例中包含的专属法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大和不利的影响。
在可预见的未来，我们不打算为我们的普通股支付现金股息。
我们预计在可预见的未来不会为我们的普通股支付现金股息。任何现金股息的支付将取决于我们的财务状况、经营结果、资本要求和其他因素，并将由我们的董事会酌情决定。此外，我们的贷款协议条款禁止我们支付股息，未来的任何债务协议可能继续阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。
我们的员工、独立承包商、主要研究人员、临床试验地点、合同研究组织、顾问或供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求。
我们面临着我们的员工、独立承包商、主要调查人员、临床试验地点、CRO、顾问或供应商可能从事欺诈性或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露违反FDA或类似国际监管机构规定的未经授权的活动，包括要求报告真实、完整和准确信息的法律；制造标准；医疗欺诈和滥用法律法规；或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。
受这些法律约束的活动还涉及在临床试验过程中获得的信息的不当使用或虚假陈述，或者在我们的非临床研究或临床试验中创建欺诈性数据，这可能导致监管制裁和我们的声誉受到严重损害。我们并不总是能够识别和阻止我们的员工和第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼，这些调查或诉讼是由于未能遵守此类法律或法规而引起的。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会通过以下方式对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生不利影响：
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如果不能按照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的规定实现和维持有效的内部控制，可能会对我们的业务和股票价格产生重大不利影响。
2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，或第404条，要求我们为财务报告建立和维护适当的内部控制结构和程序。我们的10-k表格年度报告必须包含管理层对财务报告内部控制有效性的年度评估，并必须包括披露我们发现的财务报告内部控制的任何重大弱点。此外，我们的独立注册会计师事务所必须每年就我们对财务报告的内部控制的有效性提供意见。
第404条的要求是持续的，也适用于未来几年。我们预计，随着业务的发展，我们对财务报告的内部控制将继续发展，包括与我们的RYTELO商业化相关的控制。尽管我们致力于继续改进我们的内部控制程序，我们将继续勤奋和积极地审查我们的财务报告内部控制，以确保遵守第404条的要求，但任何控制系统，无论设计、操作和评估如何良好，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保其目标将得到实现。此外，我们目前正在实施新的企业资源规划和其他信息系统，以帮助我们管理业务和财务报告。然而，在实施过程中改变控制措施可能无效的风险增加，该企业资源规划系统可能会给员工带来额外的负担，使其学习和调整我们的流程，以便在企业资源规划系统下有效运作。如果企业资源规划系统没有按预期运行，我们对财务报告的内部控制的有效性可能会受到负面影响。因此，我们不能向您保证重大弱点或重大缺陷今后不会存在或不会被发现，特别是考虑到我们越来越依赖远程工作人员。如果出现重大弱点或其他重大缺陷，这些弱点或缺陷可能导致对我们的经营结果的错误陈述、我们财务报表的重述、我们股票价格的下跌或对我们的业务、声誉、经营结果、财务状况或流动性的其他重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
新的收入、销售、使用、消费税或其他税收法律、法规、规则、法规或条例可能随时颁布，这可能会影响我们国内和国外销售和收益的税收处理。任何新的税收都可能对我们的国内和国际业务运营以及我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，现有的税收法律、法规、规则、法规或条例可能被解释、更改、修改或适用于我们。美国国税局和其他税务机关未来对此类立法的指导可能会对我们产生不利影响，此类立法的某些方面可能会在未来被废除或修改，这可能会对我们产生不利影响。例如，2022年的《降低通货膨胀法案》包括了影响美国联邦公司所得税的条款，包括对某些大公司的账面收入征收最低税率，以及对公司回购此类股票的某些公司股票回购征收消费税。
公司税率的变化、与我们美国业务相关的递延税项净资产的变现、来自其他国家/地区的收益的征税、费用的扣除或未来的税制改革立法可能会对我们的递延税项资产的价值产生重大影响，可能会在当前或未来的纳税年度产生重大的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税费。例如，根据2022年1月1日生效的2017年减税和就业法案，研究和实验费用必须出于税收目的资本化，并在美国境内进行的研究活动在5年内摊销，在美国境外进行的研究活动在15年内摊销，而不是在发生的年份扣除。除非这一条款被国会修改或废除，或者美国财政部发布法规缩小其适用范围，否则我们未来的纳税义务可能会增加，这可能会损害我们的经营业绩。这一条款的影响将取决于多个因素，包括我们产生的研究和实验费用的金额，我们是否获得足够的收入来充分利用这些扣减，以及我们是否在美国境内或境外进行我们的研究和实验活动。
我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
我们的净营业亏损结转可归因于2018年1月1日之前开始的纳税年度，可能到期时未使用，也无法用于抵消未来的所得税负债。此外，根据美国现行的联邦所得税法，在2017年12月31日之后的应纳税年度发生的联邦净营业亏损可以无限期结转，但此类联邦净营业亏损的扣除额不得超过应税收入的80%。根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条，以及州法律的相应条款，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，通常定义为在三年期间其股权所有权累计变化超过50个百分点(按价值计算)，该公司利用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性(如研究和开发税收抵免)的能力
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抵扣其变动后的应纳税所得额或税额可能有限。我们股票所有权的变化，其中一些不在我们的控制范围内，可能已经导致或其他未来的变化可能导致所有权变化。如果适用限制，我们在未来期间对国内净营业亏损和税收抵免结转的部分使用可能会受到限制，部分结转可能在可用于减少未来所得税负债之前到期，这可能会对我们的财务状况造成不利影响。在州一级，可能会有一段时间暂停使用或以其他方式限制使用净营业亏损结转，这可能会加速或永久增加州应缴税款。目前也不确定各州是否以及在多大程度上会遵守美国现行的联邦所得税法。
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第二项股权证券的未登记销售、收益的使用、 和发行人购买股权证券
没有。
项目3.高级证券违约
没有。
项目4.矿山安全披露
不适用。
项目5.其他信息
没有。
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项目6.展品
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以引用方式成立为法团 |
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展品 |
描述 |
展品 |
归档 |
提交日期 |
文件编号 |
31.1+ |
2024年8月8日根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302(A)节通过的第13a-14(A)条规则的首席执行官证书。 |
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31.2+ |
2024年8月8日根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302(A)节通过的第13a-14(A)条规定的首席财务官证书。 |
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32.1+ |
根据《美国法典》第18编第1350条颁发的首席执行官证书，该条款是根据《2002年萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的，日期为2024年8月8日。 |
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32.2+ |
根据《美国法典》第18编第1350条颁发的首席财务官证书，该条款是根据2024年8月8日的2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的。 |
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101 |
注册人截至2024年6月30日的Form 10-Q季度报告中以iXBRL格式编制的以下材料包括：(I)截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明综合资产负债表，(Ii)截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明综合经营报表和全面亏损表，(Iii)截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的股东权益简明综合报表，(Iv)截至2023年6月30日的三个月和六个月的简明现金流量表2024年和2023年和(五)简明合并财务报表附注。 |
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104 |
封面交互式数据文件（嵌入Inline DatabRL文档中) |
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_____________________
+随函存档。
*随本Form 10-Q季度报告附上的证明表32.1和32.2不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得通过引用将其纳入公司根据1933年《证券法》(修订本)或1934年《证券交易法》(修订版)提交的任何文件中(无论是在本Form 10-Q表日期之前或之后提交的)，无论此类文件中包含的任何一般注册语言如何。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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GERON公司 |
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日期：2024年8月8日 |
作者： |
/s/米歇尔·罗伯逊 |
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米歇尔·罗伯逊 |
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财务执行副总裁、首席财务官兼财务主管（正式授权官员和首席财务会计官） |
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