第99.1展示文本

Ocugen提供业务更新与2024年第二季度财务结果

电话会议和网络研讨会今天美国东部时间上午8:30。

•在OCU400第3期liMeliGht临床试验中积极给药患者

•OCU410预备安全性和有效性数据预计于今年晚些时候公布

•已经批准OCU400的扩展使用计划

•从普通股首次公开募股净现金3260万美元

宾夕法尼亚州马尔万，2024年8月8日（全球新闻社）- Ocugen，Inc.（Ocugen或本公司）（NASDAQ：OCGN），一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物技术和疫苗的生物技术公司，今天公布了2024年第二季度财务业绩及业务更新。

Ocugen的董事长、首席执行官和联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“2024年上半年为我们的修饰基因疗法平台取得了重大的成就，包括向视网膜色素性视网膜炎（RP）的OCU400第3期临床试验中投药患者，并进入治疗地理性萎缩症（GA）的OCU410 ArMaDa临床试验的2期。”“这些有意义的里程碑使我们更接近为患有RP（在美国和欧洲有30万）和GA（在美国和欧洲有200-300万）的患者提供潜在的一次性治疗，他们迫切需要有效的治疗选择。感谢我们的Ocugen团队不知疲倦地努力保持所有临床试验在正确的轨道上。”

OCU400第三阶段试验样本共150名参与者：一个试验组有75名携带RHO基因突变的参与者，另一个试验组有75名携带任何与视网膜色素变性症相关的其他基因的参与者。Luminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）是本研究的主要终点。在这项评估中，参与者通过一个障碍课程，这种课程比前几个第三阶段临床试验使用的流动性测量更具有敏感性和特异性。第三阶段liMeliGht试验将关注在接受治疗和未接受治疗的组中，实现对研究眼睛基线至少2流明（光）级别改善的反应者比例。第1/2阶段临床试验中，包括携带RHO突变的患者在内，超过60％的意向治疗患者符合第三阶段的反应者标准。唯一一款FDA批准的治疗RP的产品的第三阶段流动性测验反应者率为52％。第三阶段试验的功率大于95％，假定反应者率为50％。

最近，FDA已经批准OCU400扩展使用计划（EAP），用于治疗年龄在18岁及以上的RP成年患者。这是首个治疗RP患者的基因疗法候选药物，无论基因突变如何，都批准了EAP，并且EAP进一步支持了这种新型修饰基因疗法的基因不可知作用机制。

新型修饰基因疗法具有解决多种遗传性视网膜疾病以及影响数百万患者的失明的多因素原因的潜力，如干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）。OCU410和OCU410St旨在治疗由dAMD引起的地理萎缩症和Stargardt病性地理萎缩，分别利用一种核受体基因称为RAR相关孤儿受体A（RORA）作为单次次视网膜下注射的可能性治疗方法。

OCU410专门设计用于解决多个与dAMD病因有关的途径，并且相对于目前仅针对补体系统的某一途径的当前治疗选择具有显着优势，并需要频繁的玻璃体注射（每年约6-12次剂量），伴有各种安全问题，例如约12％的患者进展到湿性AMD。 OCU410具有潜力以一次性患者注射的方式调节与疾病进展有关的所有四条途径-脂质代谢、炎症、氧化应激和补体系统-。

OCU410St已获得FDA的孤儿药物认定，用于治疗Stargardt病，该病没有批准的治疗方法，影响美国和欧洲共约10万人。临床试验的第三个队列目前正在接受高剂量。OCU410St有潜力成为第一个一次性Stargardt病基因疗法。

Ocugen继续寻求战略合作伙伴，推动长期策略，最重要的是，将帮助患者在全球范围内获得这些新的修饰基因治疗方法。在2024年BIO国际会议期间，Ocugen与潜在合作伙伴和制药行业高管进行了接触，探索了公司动态管道的机遇。

“Ocugen在6月份被列入Russell指数组合进一步增强了我们管道的价值，并认可了公司的强劲增长策略，”Musunuri博士表示，“此次排名支持我们为实现长期股东价值所做的努力，在投资社群内获得显着的知名度，并扩大我们的股东基础。我期待着2024年下半年，我们将继续巩固Ocugen在生物技术领域的领导地位。”

2024年6月30日后，公司完成了公共股票发行，净收益为3260万美元，将预期现金流延长到2025年第三季度。该交易由大型首要共同基金主导，以及领先的生命科学投资者参与。

眼科基因疗法-首例

•OCU400-Ocugen正在积极给予OCU400第三阶段liMeliGht试验对象治疗RP。随着第三阶段试验的治疗开始，OCU400仍然按照2026年BLA和MAA批准目标的进展顺利。

•OCU410-2024年7月，Ocugen宣布完成了第3个OCU410 ArMaDa临床试验队列的治疗。至今，在第1/2临床试验中，有9名GA患者接受治疗（低、中、高剂量）。第2阶段的临床试验已启动，将评估OCU410在一个更大的患者群中的安全性和有效性，这些患者将被随机分为两个治疗组（中剂量或高剂量）或对照组。

•OCU410St-目前正在研究该研究的剂量逐步升高阶段中的高剂量。

再生细胞治疗-首例

•NeoCart® - Ocugen打算在获得充足资金的情况下启动第3阶段试验。

疫苗组合-首例

•吸入式黏膜疫苗平台-NIAID计划提交IND以启动OCU500（COVID-19）1期临床试验。Ocugen将在资助方面继续与有关政府机构以及战略合作伙伴进行讨论，以开发OCU510和OCU520平台。

眼科生物制品

•OCU200-Ocugen继续与FDA合作解除临床暂停。

2024年第二季度财务结果

•收到了从公开股票发行中获得的净现金3260万美元，该股票发行于2024年8月2日结束。

•截至2024年6月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金总计1600万美元，而截至2023年12月31日为3950万美元。截至2024年6月30日，公司共有25740万股普通股。

截至2024年6月30日的三个月的总营业费用为1660万美元，其中包括890万美元的研发费用和770万美元的一般和管理费用。这与截至2023年6月30日的三个月总营业费用2400万美元相比，其中包括1450万美元的研发费用和950万美元的一般和管理费用。

截至2024年6月30日的三个月，Ocugen报告每股普通股净亏损0.04美元，而截至2023年6月30日的三个月每股普通股净亏损为0.10美元。

电话会议和网络直播细节

Ocugen已经安排于今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和最近的业务亮点。Ocugen的高层管理团队将主持此次呼叫，该呼叫将向所有听众开放。在准备的讲话之后还会有问答环节。

欢迎参与电话会议或网络直播：

美国参与者拨打电话号码：（800）715-9871，国际参与者拨打电话号码：（646）307-1963

会议ID：7453742

网络研讨会：在ocugen投资者网站的事件部分提供

在ocugen投资者网站上，呼叫和已存档的网络研讨会将在事件之后的约45天内提供。

Ocugen是一家生物技术公司，致力于发现，开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，以改善全球患者的健康并为他们带来希望。我们通过勇敢的创新影响着患者的生活，开拓了新的科学路径，利用我们独特的智力和人力资本。我们的突破性调节基因治疗平台具有使用单一产品治疗多种视网膜疾病的潜力，并且我们正在推进传染病的研究，以支持公共卫生和改善骨科疾病，以满足医疗领域的未满足需求。访问更多信息，请浏览网站，并在X和LinkedIn上关注我们。

ocugen公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化改善全球患者健康并为患者提供希望的新型基因、细胞疗法、生物制品和疫苗。我们通过勇敢的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，发挥我们独特的知识产权和人力资本。我们开创了突破性的改变基因治疗平台，有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病，我们正在推进感染病研究以支持公共卫生和骨科疾病以应对未满足的医疗需求。了解更多请访问www.ocugen.com并关注我们的X和LinkedIn。

前瞻性声明的警示说明

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性声明，包括ocugen的临床计划、ocugen的产品候选物的临床前和临床开发计划和时间表、包括其治疗潜力、临床益处和安全性、目前正在进行的临床前和临床试验时间、成功和数据公告的期望，启动新临床计划的能力；Ocugen的财务状况和预期的现金流跑道进入2025年第三季度，涉及可用数据的定性评估、可用数据的潜在益处、对正在进行的临床试验的期望、预期的监管申报和预期的开发时间表，这些声明都受到风险和不确定性的影响。我们有时会使用类似于“预测”、“相信”、“潜力”、“建议”、“继续”、“估算”、“预计”、“计划”、“打算”、“可能”、“可以”、“将”、“应该”或其他传达未来事件或结果的不确定性的词语来识别这些前瞻性声明。这些陈述受到众多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异，包括但不限于，未能体现、可能与最终临床数据不同的初步、中期和顶线临床试验结果；正在进行的临床试验中可能出现不利的新临床试验数据或通过对现有临床试验数据进一步分析发现；先前的非临床和临床数据和测试可能无法预测后期临床试验结果或成功；临床试验数据受到不同解释和评估的影响，包括监管机构的解释和评估。这些和其他风险和不确定性更详细地描述在我们与证券交易委员会（SEC）的年度和周期性申报中，包括在我们与SEC提交的季度和年度报告中标题为“风险因素”的部分所描述的风险因素。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日有效。除法律规定外，我们不承担更新本新闻稿中的前瞻性声明的义务，无论是因为获得了新信息、未来事件还是其他原因，在本新闻稿发布之日之后。

联系方式：

蒂芙尼·汉密尔顿

通信主管

Tiffany.Hamilton@ocugen.com

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基本报表

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综合损益表

(以千为单位，除每股数据外)

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