附录 99.1

Cabaletta Bio公布2024年第二季度财务业绩并提供业务最新情况

— 截至2024年8月5日，在RESET中注册了九名患者^™ 临床的 开发计划，包括自6月EUL以来的四个开发项目，目前有22个美国临床机构注册—

— 额外 来自复位肌炎的临床数据^™ 和 RESET-SLE^™ 试验以及初步临床数据 来自 reset-SSC^™ 还有 RESET-MG^™ 预计将在24年下半年进行试验—

— 来自复位肌炎首批患者的初始临床和转化数据，以及 RESET-SLE 试验于 2024 年 6 月在 EULAR 上发布 —

— 一位非常严重的 LN 患者 6 月下旬给药 CABA-201 的活动性、难治性疾病经历了协议定义的 4 级 ICANS 剂量限制毒性，该毒性在标准管理后迅速消退；独立数据 监测委员会建议这项研究毫不拖延地按设计进行，以目前的剂量进行——

— 最近签约 Lonza 和 Cellares 协议支持生产战略进入下一阶段，以支持临床供应的扩大，同时为有效扩大 CABA-201 的商业供应做准备 —

— 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资总额为2.032亿美元，预计将支持 运营至2026年上半年—

费城，2024年8月8日——Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA），临床阶段 生物技术公司专注于开发和推出首款专为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，以及 提供了业务最新情况。

“自从初始临床表现为阳性以来，我们已经看到入学人数增加，还有更多临床场所开放 在 6 月的 EULAR 2024 年大会上，前两名服用 CABA-201 的患者的转化数据。我们期待与大家分享有关 CABA-201 的更多临床数据 今年下半年，” Cabaletta首席执行官Steven Nichtbergerwand.D. 说。“此外，我们最近通过新的 CDMO 推进了 CABA-201 的制造战略 与Lonza达成协议，并扩大我们与Cellares现有的全自动化制造合作。我们还增加了 Sarah Yuan 博士为我们的首席技术官。莎拉带来了大量的细胞疗法开发和商业化 上市经验，包括在 bluebird bio 和 2seventy bio 任职，在那里她在 Abecma 的监管审批过程中发挥了重要作用^™ 还有另外两种细胞疗法药物。随着 在第二季度及最近一个时期取得的势头和里程碑，我们相信我们完全有能力实现我们的愿景，即开发和推出第一种针对自身免疫性疾病患者的治疗性靶向细胞疗法。”

最近的运营亮点和即将到来的预期里程碑

嵌合抗原受体 T 细胞用于自身免疫 (CARTA) 策略

CABA-201：采用嵌合抗原受体设计的自体、工程化 T 细胞，该受体含有全人类 CD19 粘合剂和 4-1Bb 共刺激结构域可作为多种自身免疫性疾病的潜在治疗方法，其中 b 细胞有助于发病和/或维持 疾病的。

风湿病学产品组合

•

肌炎（特发性炎性肌病，IIM）

•

2024年6月，卡巴莱塔报告了第一位免疫介导患者的积极初步临床数据 1/2期复位肌炎试验的坏死性肌病（IMNM）队列，随访三个月。这些数据是在EULAR 2024国会的卫星研讨会上发布的。

•

RESET-myositis试验的患者登记正在进行中，该试验的其他临床数据是 预计将在2024年下半年推出。

•

系统性红斑狼疮 (SLE)

•

2024年6月，卡巴莱塔报告了1/2期重置系统性红斑狼疮试验非肾脏队列中第一位患者的初步临床数据为阳性，并进行了为期一个月的随访。这些数据是在一次卫星研讨会上发布的 EULAR 2024 年国会。

•

2024 年 6 月下旬，一名患有非常活跃的难治性疾病的狼疮肾炎 (LN) 患者接受了 CABA-201 剂量 随后经历了协议规定的4级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的剂量限制毒性。ICANS 按照标准管理迅速解决了问题。数据审查后，《独立数据》 监测委员会建议毫不拖延地以当前剂量进行研究。该公司已经提出并正在实施旨在提高患者安全的协议修改，包括加强对发烧和神经系统的监测 所有患者的症状和癫痫发作预防，这与包括埃尔兰根大学在内的许多学术场所的做法一致，埃尔兰根大学是乔治·谢特博士领导的 CD19-CAR t 研究地点。 上个月，该公司向RESET临床试验计划中所有活跃的临床场所传达了该活动的详细信息以及拟议的协议变更。

•

RESET-SLE 试验的两组患者入组仍在进行中， 该试验的更多临床数据预计将在2024年下半年公布。

•

系统性硬化 (ssC)

•

第 1/2 阶段 reset-SSC 的患者入组™ 审判是 该试验的持续和初步临床数据预计将在2024年下半年公布。

神经病学作品集

•

全身性重症肌无力 (GmG)

•

第 1/2 阶段重置的患者入组™ 试验正在进行中，该试验的初步临床数据预计将在2024年下半年公布。

皮肤科产品组合

•

寻常型天疱疮（PV）

•

Cabaletta正在与活跃的临床机构合作，以整合 重置 PV™ 第一阶段 Descaartes 中的子研究™ 提交议定书修正案后的审判。Reset-PV 子研究将评估 CABA-201 作为一种不含单一疗法的单一疗法 对粘膜PV（mPV）和皮肤粘膜PV（mcPV）患者进行预处理。

外部科学演讲和出版物

•

2024 年 5 月，卡巴莱塔关于临床前特征的手稿 CABA-201 标题为 “一种全人源性 4-1Bb 表达抗 CD19 cART 疗法对耐药性自身免疫性疾病的临床前特异性和活性” 是 发表于 分子治疗方法 & 临床开发。临床前数据支持对 CABA-201 进行自身免疫患者临床开发的评估 疾病，并包含在 CABA-201 的研究性新药申请中。

•

2024 年 6 月，在 EULAR 欧洲风湿病学大会 2024 年行业研讨会上，Cabaletta 在名为 “免疫重置：CAR 的潜力” 的 2024 年 EULAR 欧洲风湿病学大会行业研讨会上公布了在 RESET-myositis 和 Reset-SLE 试验中前两名服用 CABA-201 的患者的积极初步临床数据 奥地利维也纳的 “t 细胞疗法改变自身免疫性疾病患者的治疗方式”。初步的临床数据表明：

•

CABA-201 的耐受性总体良好，没有严重的不良事件 在随访期间报告了两位患者的情况。

•

CABA-201 展现了其预期的 CAR t 细胞扩增概况以及 在输液后的第15天之前，两名患者均观察到收缩并完全耗尽b细胞。

•

两位患者的特定疾病衡量标准均有所改善，这与两位患者的学术经验一致 类似的 4-1Bb CD19-CAR t 表明 CABA-201 具有潜在的新临床益处。

•

在第8周观察到的首例iMNM患者中，未成熟、幼稚的b细胞重组与潜在的b细胞重组一致 免疫系统重置。

嵌合体自身抗体受体 T (CAART) 细胞策略

•

DSG3-CAART：Cabaletta 正在评估 desmoglein 3 嵌合自身抗体受体 t (DSG3-CAART) 细胞为 mPV 患者的潜在治疗方法。在评估了来自组合队列的临床和转化数据后，Descaartes试验不再给患者服用DSG3-CAART，患者所在群体 在 dsg3-CAART 输注之前，使用 IvIG、环磷酰胺和氟达拉滨进行预处理。

•

Musk-CAART：Cabaletta 正在评估肌肉特异性激酶 (mUSK) 嵌合自身抗体受体 T （Musk-CAART）细胞作为马斯克相关重症肌无力（musk MG）患者的潜在治疗方法。根据对初始临床数据和DSG3-CAART试验数据的审查，MuscaArtes™ 该试验目前正在对A2队列中的患者进行给药，患者在没有预处理的情况下接受Musk-CAART治疗。

制造业领导力和战略更新

•

2024 年 6 月，Sarah Yuan 博士加入公司，担任首席技术官。袁博士拥有 20 多个 在生命科学行业的工艺开发和制造战略领导方面拥有多年的经验，最近在Eli的全资子公司Sigilon Therapeutics, Inc. 担任首席技术运营官 Lilly & Co.在此之前，袁博士曾在bluebird bio和2seventy bio担任工艺和分析开发副总裁，在Abecma的监管审批过程中发挥了重要作用™ 还有另外两种细胞疗法药物。袁博士向 Cabaletta 科学与技术总裁 Gwendolyn Binder 博士汇报，负责流程和分析 开发、制造战略和供应链运营，此外还支持 CMC 质量控制。

•

2024年7月，Cabaletta与领先的合同开发公司Lonza签订了新的制造协议 制造组织（CDMO）。根据协议条款，将从 Cabaletta 向 Lonza 进行 CABA-201 制造工艺的技术转让，预计将能够 提供良好生产规范 (GMP) 产品，以支持 Cabaletta 当前和计划中的任何评估 CABA-201 的临床试验，包括潜在的后期临床试验和商业试验 CABA-201 的准备活动。

•

2024 年 8 月，Cabaletta 扩大了与 Cellares 最初在 2023 年 11 月的合作伙伴关系，这是第一家 Integrated 开发与制造组织（IDMO）在成功进行初步概念验证后，致力于临床和工业规模的细胞疗法制造 使用 Cell Shuttle 制造 CABA-201 的技术转让流程™。扩大的伙伴关系促进了整合的潜力 Cellares 在 CABA-201 临床项目中的制造平台。

2024 年第二季度 财务业绩

•

相比之下，截至2024年6月30日的三个月，研发费用为2340万美元 到2023年同期达到1180万美元。

•

截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用为690万美元， 相比之下，2023年同期为410万美元。

•

截至2024年6月30日，卡巴莱塔的现金、现金等价物和短期投资为2.032亿美元， 相比之下，截至2023年12月31日为2.412亿美元。

该公司预计，其现金、现金等价物和短期 截至2024年6月30日的投资将使其能够为2026年上半年的运营计划提供资金。

关于 CABA-201

CABA-201 专为深度短暂消耗而设计 一次性输液后的 CD19 阳性细胞，这可能使 “免疫系统重置”，从而有可能在不进行慢性治疗的情况下对自身免疫性疾病患者进行持久缓解。 Cabaletta 正在评估五种特定疾病公司赞助的 IND 中多种自身免疫性疾病下的 CABA-201，包括肌炎（特发性炎症性肌病，简称 IIM）、系统性狼疮 红斑病 (SLE)、系统性硬化 (ssC)、全身性重症肌无力 (GmG) 和寻常型天疱疮 (PV)；一项评估不使用 CABA-201 的子研究 预处理）。

关于 Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有以下特点的工程T细胞疗法 有可能为自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也许是治愈性的治疗。CABA^™ 平台包含两种策略：CARTA（嵌合抗原受体） T 细胞（用于自身免疫）策略，采用 CABA-201，一种完全含有 4-1bB 的人类 CD19-CAR T，作为 RESET 中正在评估的主要候选产品^™ （恢复自我耐受）肌炎、系统性狼疮的临床试验 红斑、系统性硬化、全身性重症肌无力和 reset-PV^™ 内部的子研究 Descaartes^™ 寻常型天疱疮的临床试验，以及 CAART（嵌合自身抗体受体 T 细胞）策略，包括多种临床阶段候选药物，包括 DSG3-CAART 寻常型粘膜天疱疮和 Musk-caART 用于治疗与马斯克相关的重症肌无力。不断扩大的CABA^™ 该平台旨在开发具有深度和持久性的潜在治疗疗法 对患有各种自身免疫性疾病的患者的反应。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。

前瞻性陈述

本新闻稿包含 根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》的定义，Cabaletta Bio的 “前瞻性陈述”，包括但不限于有关Cabaletta增长能力的明示或暗示陈述： 其自身免疫产品线；Cabaletta的整体业务计划和目标；Cabaletta实现其为自身免疫性疾病患者推出第一种治疗性靶向细胞疗法的愿景的能力；Cabaletta的能力 成功完成当前或未来适应症中候选药物的研究及其进一步开发和商业化；临床测试和临床试验患者累积中所固有的不确定性；时间和结果 Cabaletta 的临床试验及其进行和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持 CABA-201 的安全性和活性概况；声明 关于试验修改和预防措施的预期、持续的试运行；关于监管机构申报时间和与监管机构互动的声明，包括监管机构的审查 来自Cabaletta正在进行的临床试验的安全信息；Cabaletta保留和认可的能力及其对Fast Track Designition提供的预期激励措施的期望 CABA-201 用于治疗多种自身免疫性疾病；卡巴莱塔对 CABA-201 潜在成功和治疗益处的期望，包括 它认为 CABA-201 可以实现 “免疫系统重置”，有可能在不接受慢性治疗的情况下对自身免疫性疾病患者实现持久缓解；该公司在以下方面的进展 单独对系统性红斑狼疮、肌炎、SSC 和 GmG 患者进行 CABA-201 的 1/2 期临床试验，以及 reset-PV 的进展 正在进行的Descaartes光伏试验中的子研究，包括与状态、安全数据或其他相关的更新以及相关数据读取的预期时间；Cabaletta的加速能力 其产品线，为患者开发有意义的疗法，并利用其研究和转化见解以及不断扩大的制造合作伙伴关系；Cabaletta有能力执行其制造战略以扩大临床规模 为 CABA-201 提供并有效扩大商业供应规模；Cabaletta 计划为使用 CABA-201 治疗的肌炎和系统性红斑狼疮患者提供额外的临床数据读取；Cabaletta 计划读取使用 CABA-201 或其他方法治疗的 SSC 和 GmG 患者的初始临床数据；Cabaletta 的增加能力 从其快速扩张的临床网络中注册参加RESET 临床项目；Cabaletta计划对其Descaartes进行评估^™ 还有 MuscaArtes^™ 试验；未来资本、支出和其他财务业绩的使用；为2026年上半年的运营提供资金的能力以及成员的预期缴款 卡巴莱塔的高管对公司的运营和进展的看法。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期， 对未来事件的看法，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中列出或暗示的结果存在重大和不利的差异。这些风险和不确定性 包括但不限于：与监管申报和潜在许可相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法为长期结果提供依据的风险；Cabaletta证明足够证据的能力 CABA-201 的临床前研究和临床试验中的安全性、有效性和耐受性；在学术出版物中使用的类似设计结构中观察到的结果的风险， 包括给药方案造成的，并不能表明我们希望通过 CABA-201 取得的结果；修改试验设计或方法可能无法产生预期的益处的风险，而且 试验设计可能需要进一步修改；与临床试验场所激活、总体入组延迟或入组率低于预期相关的风险；与临床试验结果评估相关的延迟；与以下内容相关的风险 临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据；与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta保留和认可Orphan Drug提供的预期激励措施的能力 候选产品的指定和快速通道指定或其他指定（如适用）；与Cabaletta保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与培育和维持其知识产权地位相关的风险 与Cabaletta的合作和制造合作伙伴建立了成功的关系，包括鉴于最近的立法；与启动和进行研究相关的不确定性以及其产品的其他开发要求 候选产品；Cabaletta的任何一种或多种候选产品无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初始或中期结果无法成功开发和/或商业化的风险 预测与未来研究相关的未来结果。为了讨论这些风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个都可能导致Cabaletta的实际业绩与其中包含的结果有所不同 前瞻性陈述，参见Cabaletta最新的10-k年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及对潜在风险、不确定性和其他内容的讨论 卡巴莱塔向美国证券交易委员会提交的其他文件中的重要因素。本新闻稿中的所有信息均为截至发布之日，除非有要求，否则Cabaletta没有义务更新这些信息 法律。

CABALETTA BIO, INC.

精选财务数据

（未经审计；以千计，股票和每股数据除外）

运营声明

		三个月已结束6月30日								六个月已结束6月30日
		2024				2023				2024				2023
		未经审计								未经审计
运营费用：
研究和开发		$	23,427			$	11,797			$	45,381			$	24,232
一般和行政			6,852				4,093				12,929				8,614
运营费用总额			30,279				15,890				58,310				32,846
运营损失			(30,279)	)			(15,890)	)			(58,310)	)			(32,846)	)
其他收入：
利息收入			2,677				1,403				5,661				2,505
净亏损			(27,602)	)			(14,487	)			(52,649)	)			(30,341)	)
有表决权和无表决权普通股的每股净亏损， 基本的和稀释的		$	(0.56)	)		$	(0.37)	)		$	(1.07)	)		$	(0.81	)

精选资产负债表数据

		6月30日2024				十二月三十一日2023
		（未经审计）
现金、现金等价物和投资		$	203,225			$	241,249
总资产			217,418				253,650
负债总额			17,899				17,452
股东权益总额			199,519				236,198

联系人：

Anup Marda

首席财务官

investors@cabalettabio.com

威廉·格拉米格

精度 AQ

william.gramig@precisionaq.com