附录 99.1

Viridian Therapeutics重点介绍近期进展并公布2024年第二季度财务业绩

-THRIVE VRDN-001 针对活动性甲状腺眼病 (TED) 的全球 3 期临床试验仍在进行中 步入正轨

2024 年 9 月的标题读数-

-THRIVE-2 VRDN-001 全球慢性 3 期临床试验 预计年底将发布TED头条新闻

2024 年；入学人数于 7 月完成并超过了 目标-

-REVEAL-1 和 REVEAL-2，全球第 3 阶段 对以下患者进行皮下 VRDN-003 的临床试验

活跃和慢性 TED，步入正轨 将于 2024 年 8 月启动-

-计划提交新生儿 Fc 受体 (fcRn) 抑制剂 VRDN-006 的研究性新药 (IND)

到2024年底；预计非人类灵长类动物（NHP）的数据将延长半衰期 fcRN 抑制剂 VRDN-

008 在 2024 年下半年-

-截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为5.714亿美元；提供

现金跑道进入2026年下半年-

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年8月8日——专注于发现和开发的生物技术公司Viridian Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VRDN） 治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物今天公布了近期业务要点和截至第二季度的财务业绩 2024 年 6 月 30 日。

“正如我们在本季度取得的进展所表明的那样，我们的团队继续全面执行，我们很自豪地向大家报告 我们的 TED 组合取得了稳步进展，VRDN-001 三期试验 THRIVE 和 THRIVE-2 均超过了入组目标，而且 VRDN-003 试验，即 REVEAL-1 和 REVEAL-2，计划于本月启动。” Viridian 总裁兼首席执行官史蒂夫·马奥尼说 执行官。“我们 fcRn 产品组合中的所有时间表均按计划进行，我们预计在年底之前提交 VRDN-006 的IND，并报告 NHP 数据 下半年的 VRDN-008。我们期待在今年实现这些多个关键的计划里程碑，首先是下个月的THRIVE报告。”

最近的进展

甲状腺眼病投资组合

VRDN-001，一种静脉注射的抗胰岛素样生长因子 1 受体 (IGF-1R) 抗体

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THRIVE-2 于 2024 年 7 月完成并超过了入组人数：针对慢性 TED 患者的 THRIVE-2 全球 3 期临床试验于 2024 年 7 月完成了入组，共有 188 名患者，由于患者需求，超过了 159 名患者的入组目标。 大约40％的入组患者来自美国。

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VRDN-001 Topline 数据和 BLA 已步入正轨：VRDN-001 全球 3 期临床研究 THRIVE 和 THRIVE-2 均有望在 9 月和年底前公布头条数据 分别是 2024 年。Viridian预计将在2025年下半年提交生物制剂许可申请（BLA），等待数据，并预计其数据包将支持欧洲的上市许可申请。

VRDN-003， 一种潜在的同类最佳、皮下、延长半衰期的抗 IGF-1R 抗体，设计用于 低容量、不频繁和自行给药的皮下注射

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REVEAL-1 和 REVEAL-2 步入正轨 将于8月启动：REVEAL-1 和 REVEAL-2 是随机、双面掩膜、安慰剂对照的全球三期临床试验，分别评估了 VRDN-003 对活动性和慢性 TED 患者的疗效和安全性。在每项研究中，Viridian 计划每 4 周或每 8 周皮下给药一次 VRDN-003 并进行评估 结果与安慰剂的对比。这些试验的设计主要终点是proptosis反应率，其基础是第24周的proptosis比基线至少改善了2 mm，以及其他次要结局指标包括 眼底动作、临床活动评分 (CAS) 和复视与基线相比的变化。

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2026 年的 Topline Data 和 BLA：Viridian 预计两者的顶线数据 REVEAL-1 和 REVEAL-2 将于 2026 年上半年上市，以便有可能在 2026 年底之前提交 BLA。如果获得批准，该公司计划推出带有市售自动注射笔的 VRDN-003。

fcRN 抑制剂产品组合

VRDN-006，一种高选择性的抗 Fcrn Fc 片段，旨在方便使用 患者可选择皮下和自行给药

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IND 在 2024 年年底步入正轨：Viridian 有望提交 在 2024 年年底之前申请 VRDN-006。

VRDN-008，一种延长半衰期的 fcRN 抑制剂，旨在延长 IgG 抑制并提供潜在的 为患者提供一流的皮下治疗选择

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NHP 2024 年下半年的数据步入正轨：Viridian 有望提供 2024 年下半年的 VRDN-008 非人类灵长类动物数据，包括 Pk 和 PD 数据。

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潜在的同类最佳 简介：作为一种延长半衰期的 fcRN 抑制剂，与现有靶向 fcRN 的疗法相比，VRDN-008 有可能实现更深、更持久的抑制。

财务业绩

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现金状况：截至6月，现金、现金等价物和短期投资为5.714亿美元 2024年30日，而截至2024年3月31日为6.132亿美元。该公司认为，其目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为2026年下半年的运营提供资金。

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研发费用：截至本季度，研发费用为5,620万美元 2024年6月30日，而截至2023年6月30日的季度为4,010万美元。研发费用的增加是由与我们正在进行的 THRIVE 和 THRIVE-2 临床试验相关的临床试验成本增加，以及支持我们的管道开发的人员成本增加所推动的。

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G&A 费用：截至本季度，一般和管理费用为1,610万美元 2024年6月30日，而截至2023年6月30日的季度为1,930万美元。一般和管理费用的减少是由人事相关费用减少所致，这主要是由于基于股份的减少 本年度的薪酬支出。

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净亏损：截至第二季度，该公司的净亏损为6,500万美元 2024年6月30日，而去年同期为5,510万美元。

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已发行股份：截至2024年6月30日，Viridian拥有约83,944,478股普通股 按转换后已发行的普通股包括63,879,675股普通股和157,435股和143,522股转换后可发行的共计约20,064,803股普通股 分别是A系列和b系列优先股的股份。

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关于维里迪安疗法

Viridian 是一家生物制药公司，专注于工程和潜力开发 适用于严重和罕见疾病患者的最佳药物。Viridian 在抗体发现和蛋白质工程方面的专业知识使得 对商业化疾病领域先前经过验证的药物靶标进行差异化候选治疗。

Viridian 正在向前推进多个 临床上治疗甲状腺眼病（TED）患者的候选人。该公司正在针对 VRDN-001 开展一项关键项目，包括两项全球 3 期临床试验（THRIVE 和 THRIVE-2），以评估其对活动性和慢性 TED 患者的疗效和安全性。Viridian 还在推进 VRDN-003 作为治疗 TED 的潜在同类最佳皮下疗法，包括两项计划中的全球 3 期临床试验，即 REVEAL-1 和 REVEAL-2，旨在评估 VRDN-003 对活动性和慢性 TED 患者的疗效和安全性。

除了其TED产品组合外，Viridian还在推进新生儿Fc受体（fcRN）抑制剂的新产品组合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008，有可能在多种自身免疫性疾病中开发。

Viridian 总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。欲了解更多信息，请访问 www.viridiantherapeutics.com。在 LinkedIn 上关注 Viridian X。

前瞻性陈述

这个媒体 新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。这些陈述可以通过使用诸如但不限于 “预期”、“相信” 等词语来识别 “继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“步入正轨”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目” “设计”、“应该”、“目标”、“意愿” 或 “将” 或其他与我们的期望、计划和意图相关的类似术语或表述。前瞻性陈述既不是历史事实也不是历史事实 对未来表现的保证。相反，它们基于我们当前的信念、期望和假设。前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：Viridian's的临床前和临床开发 候选产品 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008；预计开始日期为 研究，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2 的启动日期、VRDN-003 的全球 3 期临床试验；里程碑； 时间表；预期的数据结果及其披露时间，包括头条结果；监管互动和监管机构提交的预期时间，包括预期的IND提交时间 VRDN-006 以及预期的 VRDN-001 BLA 提交；Viridian 预计其数据包将支持 2025 年下半年提交 VRDN-001 的 BLA，但尚待数据；Viridian 预计其数据包将支持欧洲的 VRDN-001 上市许可申请； 临床试验设计，包括 REVEAL-1 和 REVEAL-2，VRDN-003 的全球 3 期临床试验；Viridian 的计划 如果获得批准，将推出带有市售自动注射笔的 VRDN-003；其潜在效用、功效、效力、安全性、临床益处、临床疗效、临床反应、便利性和适应症数量 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008；Viridian 的潜在候选产品 处于同类最佳水平；而Viridian的现金、现金等价物和短期投资将足以为其2026年下半年的运营提供资金。

新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。不作任何陈述或保证 （明示或暗示）是针对任何此类前瞻性陈述的准确性做出的。此类前瞻性陈述受许多重大风险和不确定性的影响，包括但不限于：潜在效用、功效、 Viridian候选产品的效力、安全性、临床益处、临床反应和便利性；已完成或正在进行的临床试验的结果或数据可能无法代表正在进行或未来的结果

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临床试验；初步数据可能不代表最终数据；我们正在进行或未来的研究、临床前和临床开发计划的时间、进展和计划； 更改正在进行的或新的临床试验的试验方案，包括我们可能因 VRDN-001 对 VRDN-003 临床试验设计所做的调整 数据；有关监管申报时间的预期和变化；监管互动、对注册和数据时间安排的预期和变化；与临床药物开发相关的不确定性和潜在延迟； 我们临床项目监管延误的持续时间和影响；我们获得和维持候选疗法监管批准的时间和能力；制造风险；来自其他疗法或产品的竞争；估计 市场规模；可能影响现有现金、现金等价物和短期投资充足以为运营提供资金的其他事项；我们的财务状况和预计的现金跑道；我们未来的经营业绩和财务状况 业绩；Viridian的知识产权状况；临床前和临床试验活动的时机以及报告结果；以及我们最近一个季度在 “风险因素” 标题下列出的风险 关于2024年8月8日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表的报告以及随后向美国证券交易委员会提交的其他披露文件。任何前瞻性陈述仅代表截止日期 它的制作日期。公司及其关联公司、顾问或代表均不承担任何义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是 否则，除非法律要求。不应将这些前瞻性陈述视为本文发布之日后任何日期的公司观点。

简明的合并运营报表和综合亏损

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

		截至6月30日的三个月								截至6月30日的六个月
		2024				2023				2024				2023
收入：
协作收入-关联方		$	72			$	72			$	144			$	170
总收入			72				72				144				170
运营费用：
研究和开发			56,193				40,083				97,136				90,823
一般和行政			16,066				19,264				31,091				41,095
运营费用总额			72,259				59,347				128,227				131,918
运营损失			(72,187)	)			(59,275)	)			(128,083)	)			(131,748)	)
其他收入
利息和其他收入			7,791				4,378				15,732				8,865
利息和其他费用			(597)	)			(166)	)			(1,184	)			(331)	)
净亏损			(64,993)	)			(55,063	)			(113,535)	)			(123,214	)
投资未实现收益（亏损）的变化			(176	)			1				(881)	)			217
综合损失		$	(65,169)	)		$	(55,062)	)		$	(114,416)	)		$	(122,997)	)
净亏损		$	(64,993)	)		$	(55,063	)		$	(113,535)	)		$	(123,214	)
基本和摊薄后的每股净亏损		$	(1.02)	)		$	(1.27	)		$	(1.82	)		$	(2.88)	)
用于计算每股基本亏损和摊薄亏损的加权平均股票			63,854,514				43,253,457				62,476,777				42,753,476

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Viridian Therapeutics, Inc.

精选财务信息

简明合并资产负债表

（金额以千计）

（未经审计）

		6月30日				十二月三十一日
		2024				2023
现金、现金等价物和短期投资		$	571,366			$	477,370
其他资产			14,297				13,054
总资产		$	585,663			$	490,424
负债总额			56,325				48,402
股东权益总额			529,338				442,022
负债和股东权益总额		$	585,663			$	490,424

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路易莎·斯通，617-272-4604

投资者关系经理

IR@viridiantherapeutics.com

资料来源：Viridian Therapeutics, Inc.

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