美国
证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
形式
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
的过渡期_____________________至_____________________
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
（主要行政办公室地址） |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
|
交易 符号 |
|
注册的每个交易所的名称 |
|
|
这个 |
通过勾选标记标明注册人是否（1）在过去12个月内（或在注册人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。 是的 ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
|
☐ |
|
加速文件管理器 |
|
☐ |
|
☒ |
|
规模较小的报告公司 |
|
||
|
|
|
|
新兴成长型公司 |
|
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ 不是
截至2024年8月8日，注册人有
目录表
|
|
页面 |
|
|
|
第一部分： |
财务信息 |
5 |
|
|
|
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
5 |
|
简明综合资产负债表 |
5 |
|
简明合并经营报表和全面亏损 |
6 |
|
可转换优先股和股东权益简明合并报表（赤字) |
7 |
|
现金流量表简明合并报表 |
8 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
9 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
25 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
37 |
第四项。 |
控制和程序 |
37 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
39 |
|
|
|
第1项。 |
法律诉讼 |
39 |
第1A项。 |
风险因素 |
39 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
88 |
第三项。 |
高级证券违约 |
88 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
88 |
第五项。 |
其他信息 |
88 |
第六项。 |
陈列品 |
89 |
签名 |
90 |
|
i
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告(本“季度报告”)包含前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入修订后的1933年证券法第27A节(“证券法”)和修订后的1934年证券交易法第21E节(“交易法”)中包含的前瞻性陈述的安全港条款。除有关历史事实的陈述外，所有陈述，包括有关公司未来的经营结果和财务状况、业务战略、候选产品、计划的临床前研究和临床试验、临床前研究的结果、临床试验、研究和开发成本、监管批准、商业战略、成功的时机和可能性，以及未来经营的管理计划和目标的陈述，均属前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素在某些情况下是我们无法控制的，可能会导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。
在某些情况下，前瞻性陈述可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定或其他类似表述来识别。本季度报告中包含的前瞻性陈述可能包括但不限于以下陈述：
基于我们的RAP技术平台，我们有能力识别、开发和商业化当前和未来的候选产品；
我们研发计划、临床前研究和临床试验的启动、时间、进展和结果；
将我们目前和计划中的临床试验的终点转换为未来的注册试验；
我们有能力在当前或未来的临床试验中复制我们或第三方进行的早期临床前研究或临床试验的积极结果；
*我们有能力证明我们当前和未来的候选产品对于其建议的适应症是安全和有效的；
我们选择使用我们的候选产品来追求的疾病或障碍患者的数量，以及这些患者群体在未来获得批准后使用和坚持我们的候选产品的意愿；
*实施我们的业务模式，以及我们的业务、计划、未来产品候选、平台和技术的战略计划；
*我们有能力通过适用的监管审批程序推进任何候选产品；
我们有能力获得更多现金，以及我们现有的现金、现金等价物和短期投资是否足够，以满足我们未来的运营费用和资本支出要求；
-我们对费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计的准确性；
确保我们有能力与包括Janssen在内的第三方履行我们在知识产权许可下的义务；
增强我们维持、扩大和保护我们的知识产权组合的能力；
*与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展；
美国和其他司法管辖区的现有法规和法规发展；
增强我们识别和达成未来许可协议和合作的能力；
总体经济、行业和市场状况，包括利率上升和通胀；
*我们有能力吸引、聘用和留住我们的关键人员和额外的合格人员；以及
包括我们对现有现金、现金等价物和短期投资的预期使用。
这些前瞻性陈述主要基于我们目前对我们的业务、我们经营的行业以及我们认为可能影响我们的业务、财务状况、经营结果和前景的财务趋势的预期和预测，这些前瞻性陈述不是对未来业绩或发展的保证。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日的情况，可能会受到“风险因素”一节和本季度报告其他部分所述的一些风险、不确定因素和假设的影响。因为前瞻性陈述是
1
您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测，因为它们本身就受到风险和不确定因素的影响，其中一些风险和不确定因素是无法预测或量化的。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件还是其他原因。
您应阅读本季度报告、本季度报告中参考的文件以及我们提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件，了解我们未来的实际业绩、活动水平、业绩以及事件和情况可能与我们预期的大不相同。
2
汇总风险因素
我们的业务受到许多风险和不确定因素的影响，包括但不限于：
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，这可能会使我们很难评估我们目前的业务，并预测我们未来的成功和生存能力。自成立以来，我们已经遭受了重大财务损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大财务损失。
我们将需要额外的资金来为运营提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。
我们的业务高度依赖于我们候选产品的成功，特别是针对局灶性癫痫的RAP-219。如果我们无法成功完成临床开发，无法获得监管部门对我们一个或多个候选产品的批准或将其商业化，或者如果我们在这方面遇到延误，我们的业务将受到实质性损害。
*医药产品的成功开发涉及一个漫长而昂贵的过程，具有高度的不确定性。
由于我们的管道开发需要大量资源，并根据我们获得资金的能力，我们必须优先开发某些候选产品。此外，我们可能无法将有限的资源花在可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症上。
食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和其他类似监管机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法为我们的候选产品获得监管批准，我们的业务将受到实质性损害。
我们依赖于第三方准确地生成、收集、解释和报告来自某些临床前研究和临床试验的数据，这些数据以前是为我们的候选产品进行的。此外，我们部分依赖于使用上一代TARP的临床前数据g8 NAM和第三方与其他TARP发布的数据g8个NAMS，用于支持RAP-219。用RAP-219进行的类似研究可能不会产生完全一致的结果，因此，用相同类别的其他分子进行的研究可能不能反映RAP-219的治疗潜力。
如果我们的临床试验未能复制我们或第三方进行的早期临床前研究或临床试验的阳性结果，我们可能无法成功开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化。
如果我们没有在我们宣布和预期的时间框架内实现我们的预期开发和商业化目标，我们候选产品的开发和商业化可能会延迟，我们的业务和运营结果可能会受到损害。
*如果获得监管批准，我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或导致重大负面后果的特性。
我们将研发努力集中在大脑和神经系统疾病的治疗上，这是一个在药物开发中面临一定挑战的领域。
即使我们的任何候选产品获得监管部门的批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对商业成功所需的市场接受度，在这种情况下，我们可能不会产生显著的收入或盈利。
我们正在为其开发候选产品的疾病和障碍患者的数量尚未准确确定。如果我们选择使用候选产品的疾病或障碍患者的实际数量比我们预期的要少，我们在招募患者参加临床试验时可能会遇到困难，这可能会推迟或阻碍我们候选产品的开发。即使这些候选产品被成功开发和批准，我们候选产品的市场可能比我们预期的要小，我们的收入潜力和实现盈利的能力可能会受到重大不利影响。
我们依赖第三方来协助我们进行临床试验。如果他们的表现不令人满意，我们可能无法获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化，或者此类批准或商业化可能会被推迟，我们的业务可能会受到实质性损害。
3
我们依赖于授权内的知识产权。如果我们未能履行我们对第三方的知识产权许可义务，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。
如果我们或我们的许可人无法为我们的候选产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们候选产品类似或相同的产品，我们成功将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。
上述风险因素摘要应与“风险因素”一节中的完整风险因素文本、本季度报告中的其他信息以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中的内容一起阅读。以上概述或本季度报告其他部分完整描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况、经营结果以及未来的增长前景产生重大不利影响。
4
第I-FI部分财务信息
项目1.财务 声明。
Rapport Therapeutics，Inc
浓缩巩固d资产负债表
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
现金及现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产、净额 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
负债、可转换优先股和股东权益（亏损） |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款（1） |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用和其他流动负债（1） |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
B系列优先股分批权利负债 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
经营租赁负债，扣除当期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
A系列可转换优先股，$ |
|
|
— |
|
|
|
|
|
B系列可转换优先股，$ |
|
|
— |
|
|
|
|
|
股东权益(亏损) |
|
|
|
|
|
|
||
非指定优先股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
额外实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计其他综合收益(亏损) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益合计(亏损) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
负债、可转换优先股和股东权益（赤字）合计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
Rapport Therapeutics，Inc
简明综合损益表运营和综合损失
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至以下日期的六个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发(1) |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般事务和行政事务(2) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总运营支出 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
优先股份额权利负债公允价值变化 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
||
所得税前净亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得税拨备 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通股股东应占每股净亏损，基本 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
综合损失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
税后投资未实现收益(亏损)的变动 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
其他全面收益(亏损)合计 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
综合损失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
6
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并报表或f可转换优先股和股东权益（赤字）
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
|
|
A系列敞篷车 |
|
|
B系列敞篷车 |
|
|
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总 |
|
|||||||||||||||||||
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
资本 |
|
|
收入(亏损) |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
||||||||||
2023年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
||||||||
发行B系列可转换优先股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资未实现收益（损失）变化， |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2024年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||||
首次公开募股结束后将A系列可转换优先股转换为普通股 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||||||
首次公开募股结束后将b系列可转换优先股转换为普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||||
首次公开发行普通股，扣除发行成本美元 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||||
私募发行普通股，扣除发行成本美元 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资未实现收益（损失）变化， |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2024年6月30日的余额 |
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
|
|
A系列敞篷车 |
|
|
B系列敞篷车 |
|
|
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总 |
|
|||||||||||||||||||
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
|
股份 |
|
|
量 |
|
|
资本 |
|
|
收入(亏损) |
|
|
赤字 |
|
|
(赤字) |
|
||||||||||
2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||
发行A系列可转换优先股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
发行受限普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||
发行受限普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年6月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
7
Rapport Therapeutics，Inc
精简整合现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
|
|
六个月来 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整 |
|
|
|
|
|
|
||
折旧及摊销 |
|
|
|
|
|
|||
有价证券投资净额（增加）和摊销 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
优先股份额权利负债公允价值变化 |
|
|
|
|
|
|
||
非现金租赁费用 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
基于股票的薪酬费用 |
|
|
|
|
|
|
||
经营资产和负债变化： |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他资产 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应付帐款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
应计费用和其他流动负债 |
|
|
( |
) |
|
|
||
经营租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资活动产生的现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
购买短期投资 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
短期投资到期日 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
购置财产和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资活动所用现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动产生的现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
首次公开募股和同期私募的收益，扣除承销商折扣和佣金以及延期发行成本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
A系列可转换优先股发行所得，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
B系列可转换优先股发行收益，扣除已付发行成本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
发行限制性普通股收益 |
|
|
— |
|
|
|
||
支付递延发售费用 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
|
|
|
|
|
||
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
补充现金流信息： |
|
|
|
|
|
|
||
非现金投资和融资活动的补充披露： |
|
|
|
|
|
|
||
A系列优先股份额权利负债的结算 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
B系列优先股份额权利负债的结算 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
应付账款和期末应计费用中包括的递延发售成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
首次公开发行结束时将A系列可转换优先股转换为普通股 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
首次公开招股结束时将B系列可转换优先股转换为普通股 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
应付账款和应计费用中所列财产和设备的购置 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
现金、现金等价物和限制性现金的对账 |
|
|
|
|
|
|
||
现金及现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限现金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
现金流量表所列现金、现金等价物和受限制现金共计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
8
Rapport Therapeutics，Inc
关于凝聚的Cons的注记过时的财务报表
(未经审计)
1.业务性质和列报依据
Rapport治疗公司及其合并子公司(“本公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有中枢神经系统疾病的患者发现和开发变革性小分子药物。公司于2022年2月在特拉华州注册成立，名称为Precision NeuroScience NewCo，Inc.。2022年10月，公司更名为Rapport Treateutics，Inc.公司位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州圣地亚哥。
该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于完成临床前研究和临床试验、获得候选产品的监管批准、产品的市场接受度、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、吸引和留住合格员工的能力、对第三方组织的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守，以及为运营筹集额外资本的能力。该公司目前正在开发的候选产品将需要大量的额外研究和开发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及商业化前的监管批准。这些努力需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使该公司的开发努力取得了成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
反向股票拆分
2024年5月31日，公司实施了一项
流动性
随附的简明综合财务报表是根据业务的连续性、资产的变现以及正常业务过程中的负债和承诺的清偿情况编制的。本公司自成立以来出现经常性亏损，包括净亏损$
该公司将需要额外的资金来支持其持续运营和实施其增长战略。在本公司能够从产品销售中获得可观收入之前，本公司预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括与其他公司的合作或其他战略交易)为其运营提供资金。该公司可能无法以可接受的条件获得资金，或者根本无法获得资金。任何融资条款都可能对公司股东的持股或权利产生不利影响。
如果不能在需要时筹集资金，将对公司的财务状况和执行其业务战略的能力产生负面影响。该公司将需要创造大量收入才能实现盈利，而且它可能永远不会做到这一点。
如果该公司无法获得资金，它可能被迫推迟、减少或取消其部分或全部研发计划，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者它可能无法继续运营。尽管管理层继续执行这些计划，但不能保证公司将成功地以公司可以接受的条款获得足够的资金，为持续运营提供资金，如果有的话。
9
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
陈述的基础
随附的未经审核简明综合财务报表乃由本公司根据美国中期财务报告公认会计原则(“公认会计原则”)及S-X法规第10-01条的规定编制。随附的未经审计简明综合财务报表反映了本公司的经营情况。公司间余额和交易已在合并中冲销。本附注内对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的会计准则编纂(“ASC”)及会计准则更新(“ASU”)所载的权威公认会计原则。
简明综合中期财务报表已按与经审计年度财务报表相同的基准编制，管理层认为，该等中期财务报表反映所有调整，其中只包括正常经常性调整，以公平地反映本公司截至2024年6月30日的财务状况及截至2024年6月30日及2023年6月30日止三个月及六个月的经营业绩。截至2023年12月31日的简明资产负债表来自经审计的年度财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。中期的经营结果不一定代表截至2024年12月31日的年度、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
2.主要会计政策摘要
本公司于2024年6月7日根据证券法第424(B)(4)条提交予美国证券交易委员会的首次公开招股最终招股说明书中披露的截至2023年12月31日止年度经审核综合财务报表附注2及附注所披露的重大会计政策及估计并无重大变动。
预算的使用
根据公认会计原则编制本公司简明综合财务报表时，管理层须作出估计和假设，以影响简明综合财务报表日期的资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内的收入和支出的报告金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研究和开发费用和应计费用、公司普通股和基于股票的奖励的估值以及优先股部分权利负债的估值。本公司根据已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的市场特定或相关因素作出估计。随着环境、事实和经验的变化，管理层不断评估其估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。实际结果可能与这些估计或假设大不相同。
信用风险的集中度
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及短期投资。该公司在高质量和经认可的金融机构维持其现金和现金等价物，其金额可能超过联邦保险的限额。现金等价物投资于货币市场基金和美国国库券。然而，本公司并不认为在与商业银行关系有关的正常信贷风险之外，本公司会受到不寻常的信贷风险。该公司的短期投资包括美国国库券、政府证券和政府机构证券，因此，该公司认为信用风险最小。
受限现金
截至2023年12月31日，受限现金包括一份总额为美元的信用证
短期投资
该公司的短期投资包括对债务证券的投资，包括购买之日剩余期限超过三个月的美国国库券、政府证券和美国机构证券，这些证券可转换为现金，为其目前的业务提供资金。截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司所有债务证券均被归类为可供出售，并按公允市值列账(见附注3)。未实现的收益和损失
10
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
公司的可供出售债务证券在简明合并经营报表和全面亏损表中计入其他全面收益(亏损)。
未实现亏损的债务证券至少每季度评估一次减值。对于处于未实现亏损状态的可供出售债务证券，本公司首先评估其是否打算出售，或者更有可能在其摊销成本基础收回之前被要求出售该证券。如果符合出售意向或要求的任何一项标准，投资证券的摊余成本基础将通过净亏损减记至公允价值。
对于不符合上述标准的可供出售债务证券，本公司评估公允价值下降是否由信用损失或其他因素造成。在对处于未实现亏损状态的债务证券进行评估时，管理层评估公允价值低于摊余成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券具体相关的不利条件等因素。
如果这项评估表明存在信用损失，则将预期从投资证券中收取的现金流量现值与证券的摊余成本基础进行比较。如果预计收取的现金流量现值低于摊余成本基础，则存在信用损失，并计入信用损失准备，但以公允价值小于摊余成本基础的金额为限。未计入信贷损失准备的任何未实现损失在其他全面收益(损失)中确认。截至2024年6月30日和2023年12月31日，有
公司的利息收入包括从现金、现金等价物和短期投资中赚取的利息。
递延发售成本
该公司将与正在进行的股权融资直接相关的某些法律、专业、会计和其他第三方费用作为递延发售成本，直至此类融资完成。股权融资完成后，该等成本记为发售所得款项的减少额，或记为可转换优先股账面价值的减少额，或记入股东权益(赤字)，作为因发售而产生的额外实收资本的减少额。如果放弃正在进行的股权融资，递延发售成本将立即在简明综合经营报表中计入营业费用和全面亏损。于2024年6月完成首次公开招股时，该等递延发售成本计入美元
每股净亏损
该公司采用两级法计算普通股股东应占每股基本净亏损和稀释后每股净亏损，该方法适用于有参与证券的公司。公司将A系列可转换优先股和B系列可转换优先股视为参与证券，因为持有人有权获得累计股息以及清算时的剩余股息。
在两类法下，普通股股东每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均股数，其中不包括未归属的限制性股票。普通股股东可获得的净亏损没有分配给A系列可转换优先股或B系列可转换优先股，因为可转换优先股的持有人没有分担损失的合同义务。普通股股东每股摊薄净亏损的计算方法是将期内所有潜在摊薄普通股等价物计算在内。就本次计算而言，优先股、非既得限制性股票和股票期权被视为普通股等价物，但由于其影响是反摊薄的，因此被排除在普通股股东每股摊薄净亏损的计算之外。在公司报告普通股股东可用净亏损的期间，普通股股东可用的稀释后每股净亏损与普通股股东可用的每股基本净亏损相同，因为如果稀释性普通股的效果是反摊薄的，则不假定已发行稀释性普通股。
跟随在首次公开招股结束时，公司只有一类流通股，每股普通股的基本净亏损是通过净亏损除以期间已发行普通股的加权平均股数来计算的。稀释网
11
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
损失每股普通股的计算方法为净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数，其中包括假设已发行股票奖励产生稀释效应的潜在稀释性普通股。对于公司报告净亏损的期间，每股普通股的稀释净亏损与每股普通股的基本净亏损相同，因为如果稀释性普通股的影响是反摊薄的，则不认为已经发行了稀释性普通股。
综合损失
综合损失包括净损失以及除与股东的交易和经济事件以外的交易和经济事件导致的股东赤字的其他变化。截至2024年6月30日的三个月和六个月，综合亏损包括短期投资的未实现亏损。截至2023年6月30日的三个月和六个月，净亏损和综合亏损之间没有差异。
最近发布的尚未采用的会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了会计准则更新(ASU)2023-07分部报告(主题280)：对可报告分部披露的改进(“ASU 2023-07”)，要求所有公共实体，包括只有一个可报告分部的公共实体，在中期和年度期间提供一个或多个分部损益衡量标准，供首席运营决策者用于分配资源和评估业绩。此外，该标准要求披露重大分部费用和其他分部项目以及递增的质量披露。本更新中的指导方针适用于2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后的过渡期。该公司目前正在评估这一声明对其相关披露的影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税(专题740)：改进所得税披露(“ASU 2023-09”)，其中要求加强所得税披露，包括具体类别和有效税率调节中的信息分类，与已支付所得税有关的分类信息，所得税费用或收益前持续经营的收入或亏损，以及持续经营的所得税费用或收益。ASU的要求在2024年12月15日之后的年度期间有效，并允许提前采用。该公司目前正在评估这一声明对其相关披露的影响。
3.公允价值计量
下表列出了该公司按公允价值经常性计量的资产和负债的公允价值等级，并显示了该公司用来确定这种公允价值的估值技术的公允价值等级内的水平(以千计)：
|
|
按公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
|
总 |
|
||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
美国国库券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国库券、政府证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
12
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
|
|
按公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
|
总 |
|
||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
美国国库券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国库券和政府证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
负债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
B系列优先股分批权利负债 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
货币市场基金是流动性高、交易活跃的有价证券，通常以稳定的美元交易
该公司将其美国国债归类为短期证券，因为它们可以转换为现金为当前业务提供资金。该公司的美国国库券、政府证券和政府机构证券的公允价值被归类为2级，因为它们是使用市场报价、基准收益率、报告的交易、经纪人/交易商报价或具有合理价格透明度的替代定价来源的可观察输入值进行估值的。美国国债。
公司持有的货币市场基金中持有的基础证券均为政府支持证券。
短期投资包括以下内容（以千计）：
|
|
2024年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国库券、政府证券 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国库券和政府证券 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
该公司持有的可供出售债务证券的短期投资的合同到期日如下(以千计)：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
在一年内到期 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
到期时间为一至两年 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2024年6月30日，所有未实现亏损头寸的投资都处于这一头寸不到12个月。该公司评估了其证券的非暂时性潜在减值，并认为市值下降主要是由于当前的经济和市场状况。此外，本公司不打算以
13
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
未实现亏损状况，预计将不需要在收回未摊销成本基准之前出售证券。鉴于公司持有此类证券的意图和能力，直至恢复，以及这些投资的信用风险没有发生重大变化，公司认为截至2024年6月30日，这些投资并未减值。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司没有确认任何信贷损失。
优先股部分权利负债的估值
上表中的A系列和B系列优先股部分权利负债包括分别发行A系列可转换优先股和B系列可转换优先股的债务的公允价值(见附注6)，无论是在某些特定里程碑实现时、在相关系列可转换优先股股东以多数票放弃该里程碑成就时、或就B系列可转换优先股而言，当股东行使其提前行使分批权利的权利时。分期权负债的公允价值是根据市场上无法观察到的重大投入确定的，这是公允价值层次中的第三级计量。分期权负债的公允价值采用或有远期分析确定，或有远期分析是一种基于情景的点阵模型，考虑了本公司估计的不同可能的里程碑情景及其相关概率。估值模型考虑了结清该批股份的可能性、将在每次结清时发行的可转换优先股的估计未来价值以及每次结清时所需的投资。使用适用于概率调整现金流的贴现率将未来价值转换为现值。无风险利率是通过参考美国国债收益率曲线确定的，时间段大约等于每批交易结束前的剩余估计时间。
A系列优先股部分权利负债
下表提供了截至2023年6月30日的6个月期间公司A系列优先股部分权利负债的公允价值总和，公允价值是使用第3级投入确定的(以千为单位)：
|
|
A系列 |
|
|
截至2022年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
A系列优先股份额公允价值变化 |
|
|
|
|
A系列优先股份额权结算 |
|
|
( |
) |
截至2023年6月30日的余额 |
|
$ |
|
|
b系列优先股份额权利责任
截至2023年12月31日，估值模型中用于衡量分类为公允价值层级第3级的b系列优先股份额权利负债的重大不可观察输入数据如下：
|
|
第二 |
|
|
达到B系列里程碑的可能性 |
|
|
% |
|
里程碑实现日期 |
|
|
||
无风险利率 |
|
|
% |
|
如果未达到里程碑，B系列的预期价值 |
|
$ |
|
|
14
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
下表提供了截至2024年6月30日止六个月期间公司b系列优先股份额权利负债的总公允价值结转，其公允价值使用第3级输入（以千计）确定：
|
|
B系列 |
|
|
截至2023年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
b系列优先股公允价值变化 |
|
|
|
|
b系列优先股份额权利结算 |
|
|
( |
) |
截至2024年6月30日余额 |
|
$ |
|
|
4.财产和设备，净额
财产和设备，净值如下(以千计)：
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
实验室设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
计算机设备 |
|
|
|
|
|
|
||
租赁权改进 |
|
|
|
|
|
|
||
在建工程 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
总资产和设备 |
|
|
|
|
|
|
||
减去：累计折旧 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2024年和2023年6月30日止三个月的财产和设备折旧费用为 $
5.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
研发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
专业费用 |
|
|
|
|
|
|
||
关联方咨询费 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
与员工相关 |
|
|
|
|
|
|
||
应计其他 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
6.优先股
公司已发行A系列可转换优先股和B系列可转换优先股。
2024年5月30日，公司股东批准了第三份修订和重述的公司注册证书，该证书于2024年6月10日IPO结束时提交，除其他外，该证书还创建了
紧接于本公司于2024年6月6日首次公开招股结束前，根据反向股票分拆及按比例调整各系列本公司优先股的现有换股比例(如下所述)，本公司所有已发行的可转换优先股已转换为合共
15
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
A系列可转换优先股和A系列优先股分批权利负债
2022年12月，公司完成了A系列可转换优先股的首次成交并发行和出售
A系列可转换优先股的购买协议为投资者提供了购买额外
2023年2月，公司修改了A系列可转换优先股购买协议，增加了一名投资者，该投资者购买了
随着A系列可转换优先股购买协议的修订，公司现有的A系列可转换优先股股东同意放弃第二批和第三批里程碑，并于2023年2月行使了分批权利。其结果是，
B系列可转换优先股和B系列优先股分批权利负债
2023年8月，公司发行并出售
B系列可转换优先股的购买协议为投资者提供了购买额外
在最初发行B系列可转换优先股的同时，
在2023年8月最初发行之后，
截至2023年12月31日，该公司重新计量B系列权利负债为$
在 2024年2月，公司B系列可转换优先股股东投票决定放弃第二批里程碑，并购买剩余的B系列里程碑部分股票。就在豁免之前，该公司重新测量了B系列
16
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
一批权利法律责任为$
发行各系列优先股后，公司评估了证券的嵌入转换和清算特征，并确定这些特征不需要公司单独核算这些特征。
可转换优先股由以下组成（单位：千股，股份金额除外）：
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
择优 |
|
|
择优 |
|
|
携带 |
|
|
清算 |
|
|
转换 |
|
|
普普通通 |
|
||||||
A系列可转换优先股 |
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
|
||||||
B系列可转换优先股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
||||||
截至2024年6月30日，公司所有可转换优先股流通股均转换为普通股。
可转换优先股的持有人拥有下列权利和优先权：
投票
可转换优先股持有人与普通股持有人一样，有权就提交股东表决的所有事项进行表决，并有权获得与可转换优先股可在记录日期转换为普通股的股数相等的投票数，以确定有权投票的股东。除其他事项外，清算或解散公司、修订公司注册证书或公司章程、重新分类普通股或建立另一类股本、创建优先于可转换优先股或授权增加可转换优先股的股份、宣布派息或进行分配、或改变董事会的授权人数，都需要可转换优先股持有者的多数票以及B系列可转换优先股的多数票(“所需票数”)。
此外，A系列可转换优先股的持有者有权选举最多三名本公司董事，他们只参加投票，并作为一个单独的类别。B系列可转换优先股的持有者有权选举最多两名公司董事，他们的投票权是唯一的，并作为一个单独的类别。
转换
A系列可转换优先股的每股股份可随时在持有人的选择下按当时有效的适用转换比率转换为普通股，但条件是该持有人可在书面通知本公司后放弃转换为普通股的选择权。B系列可转换优先股的持有者无权选择在B系列可转换优先股首次发行之日起至紧接以下最早发生者之后的期间内的任何时间将B系列可转换优先股的股票转换为普通股：(1)B系列里程碑结束，(2)第二批里程碑的实现，(3)该持有人购买其第二批股票的义务履行之日，(Iv)该持有人完成B系列里程碑部分结算的义务终止，及(V)本公司与B系列可转换优先股当时的大部分已发行股份持有人同意的日期，作为一个单独的、独家类别的投票权。此外，每股可转换优先股将按当时有效的适用转换比率自动转换为普通股，条件是：(I)公司承销的普通股公开发行结束，每股价格至少为#美元。
17
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
百万扣除承保折扣和佣金后的总收益，或(Ii)所需投票权持有人投票或书面同意指定的日期，作为一个类别进行投票。
每类可转换优先股的转换比例为每类可转换优先股的适用原始发行价除以每类可转换优先股的转换价格。截至2023年12月31日，转换价格为$
如本公司收到当时已发行可转换优先股所需投票权持有人的书面通知，同意不会因发行或当作发行本公司普通股额外股份而作出该等调整，则不得因发行或当作发行本公司普通股额外股份而调整可转换优先股的换股价格。
如果根据购买协议必须参与后续平仓的任何可转换优先股持有人没有购买后续平仓股份的总数，则该持有人持有的每股可转换优先股应自动转换为普通股，比例为紧接该次次平仓完成前持有的每十股可转换优先股每持有一股普通股。
分红
可转换优先股的持有者只有在董事会宣布的情况下才有权获得非累积股息，股息率为
本公司不得宣布、支付或拨备本公司普通股的任何股息，除非当时已发行的可转换优先股的持有人首先收取或同时收取每股已发行的可转换优先股的优先股息和每股已发行的可转换优先股的股息，股息的数额至少相等于(1)确定的该类别或系列的每股应支付的股息，犹如该类别或系列的所有股份均已转换为普通股一样，及(2)该系列可转换优先股的股份转换后可发行的普通股股数，在每一种情况下，均按记录日期计算，以确定有权获得此种股息的持有人。截至2024年6月30日和2023年12月31日，
清算
如本公司发生任何自动或非自愿的清盘、解散或清盘，或在发生被视为清盘事件(定义见下文)时，当时已发行的可转换优先股的持有人有权在向普通股持有人支付任何款项前，按一系列可转换优先股中的同等比例，从本公司可供分配予股东的资产或资金中支付。可转换优先股持有人有权获得相等于以下两者中较大者的每股金额：(I)适用的原始发行价加上任何已宣派但尚未支付的股息，或(Ii)假若每系列可转换优先股的所有股份在紧接该等清算、解散、清盘或被视为清盘事件(定义见下文)前全部转换为普通股时应支付的金额。在全额支付可转换优先股优先股金额后，公司可供分配给股东的剩余资产应按比例分配给普通股持有人。
除非至少所需投票权的持有人另行选择，否则被视为清算事件应包括合并、合并或换股(公司股东通过投票权拥有尚存或收购公司已发行股份的多数的交易除外)，或出售、租赁、转让、独家许可或以其他方式处置公司的全部或实质所有资产，或结束转让
救赎
可转换优先股不具有赎回权，但在发生被视为清算事件时可进行或有赎回的除外。
18
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
7.普通股
本公司普通股持有人的投票权、股息和清算权受制于上文所述可转换优先股持有人的权利、权力和优先权，并受其制约。
2024年5月30日，公司股东批准了第三份经修订和重述的公司注册证书，该证书是在2024年6月10日IPO结束时提交的，其中包括增加了授权从
2024年6月，公司完成了普通股的首次公开募股。关于首次公开募股，该公司发行并出售了
关于首次公开募股，该公司发行并出售了
截至2023年12月31日，公司已预留
8.股票薪酬
2022年计划
2022年计划规定，公司可向公司员工、董事和顾问授予激励性股票期权(“ISO”)或非限制性股票期权、非限制性股票奖励、限制性股票奖励和限制性股票单位(统称为“奖励”)。2022年计划由董事会管理，或由董事会的一个委员会酌情管理。行使价格、归属和其他限制由董事会或其委员会(如果授权)酌情决定。
截至2023年12月31日，根据2022年计划授权和可发行的普通股总数为
在2024年计划生效后，根据2022年计划授予的任何奖励所涉及的普通股股份，如在归属前被公司没收、注销、重新收购、在没有发行股票或以其他方式终止(行使除外)的情况下得到满足，以及因行使期权或支付行使价或预扣税款而被扣留的普通股，将被添加到根据2024年计划可供发行的普通股股份中。
2024年计划
2024年5月，公司董事会通过了2024年计划，股东批准了该计划，该计划于2024年6月生效。2024年计划允许公司向其高管、员工、董事和顾问提供基于股权和现金的激励奖励。2024年计划规定授予激励性股票期权、不合格股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位等以股票为基础的奖励。根据2024年计划，最初预留供发行的股份数量为
19
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
在……下面2024年计划将在2025年1月1日自动增加，此后每年1月1日将增加
2024年计划和2022年计划下的任何奖励相关的普通股股份，如被没收、注销、在行使或结算奖励时被扣留以满足行使价或预扣税款、由公司在归属前重新收购、在未发行股票的情况下获得、到期或以其他方式终止(行使除外)，将重新计入根据2024年计划可供发行的普通股股份。
2024年ESPP
2024年5月，公司董事会通过了2024年ESPP，股东批准了该计划，并于2024年6月生效。2024年ESPP最初保留并授权发行总计最多
股票期权
该公司已授予具有基于服务的归属条件的股票期权。股票期权通常归属
|
|
数量 |
|
|
加权的- |
|
|
加权的- |
|
|
集料 |
|
||||
2023年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授与 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
已锻炼 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
被没收 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
过期 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
截至2024年6月30日尚未行使的期权 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
期权于2024年6月30日归属和可行使 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期权已归属并预计将于2024年6月30日归属 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
截至2024年6月30日止六个月期间授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为 $
20
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
限制性股票奖励（“RSA”）
公司在2022年计划项下以及2022年计划之外授予限制性股票。
基于服务的RSA
大多数RSA都有基于服务的归属条件，并在从立即到
下表总结了公司基于服务的RSA赠款活动 截至2024年6月30日的六个月：
|
|
RSA |
|
|
加权的- |
|
||
截至2023年12月31日的未归属股份 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
被没收 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
截至2024年6月30日未归属股份 |
|
|
|
|
$ |
|
||
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月内归属的基于服务的RSA的公允价值合计为$
基于性能的RSA
公司还向某些员工和董事授予了基于业绩的RSA，其归属开始日期取决于公司A系列可转换优先股融资随后的结束。本公司已确定其已满足所有条件，可在最初的发行日期为该等按表现为基础的RSA确立授予日期。因此，这些裁决被视为包含默示履行条件。基于业绩的特别服务协议的授予还须受赠人继续服务，直至后续融资结束4周年之日为止。
如果绩效条件被认为可能实现，则与基于绩效的RSA相关的基于股份的薪酬支出被确认。2023年2月，现有的A系列可转换优先股投资者放弃了第二批和第三批里程碑，公司完成了出售其第二批和第三批A系列可转换优先股的交易。因此，履行条件被认为是满足的。
下表汇总了该公司基于绩效的RSA授予活动截至2024年6月30日的六个月：
|
|
RSA |
|
|
加权的- |
|
||
截至2023年12月31日的未归属股份 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
被没收 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
截至2024年6月30日未归属股份 |
|
|
|
|
$ |
|
||
截至2024年和2023年6月30日止六个月内归属的基于绩效的RSA的公允价值总额为 $
21
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
基于股票的薪酬
该公司记录了股票期权的股票补偿费用 $
|
|
这三个月 |
|
|
六个月来 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
一般和行政 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
研究与开发 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
9.租契
经营租赁
2023年6月，该公司就位于马萨诸塞州波士顿的公司总部签订了租赁协议。该租赁于2023年8月31日开始，初始期限为
2024年2月，本公司在加利福尼亚州圣地亚哥签订了一份实验室和办公空间的租约，租期为
10.关联方交易
詹森
杨森制药公司(“扬森”)是本公司创始投资者强生创新公司的关联方，因为两家实体均为强生股份有限公司的直接子公司。截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月，本公司产生以下成本$
Third Rock Ventures
Third Rock Ventures LLC（“Third Rock”）是该公司的创始投资者。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月，公司发生成本 $
22
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
11.承付款和或有事项
赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与董事会订立赔偿协议，除其他事项外，将要求本公司就他们作为董事的身份或服务而可能产生的某些责任作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因该等赔偿而产生任何重大成本。本公司并不知悉任何可能对其财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响的赔偿安排，亦未在截至2024年6月30日及2023年12月31日的简明综合财务报表中应计任何与该等债务有关的负债。
法律诉讼
本公司可能不时卷入与正常业务过程中出现的索赔有关的法律程序或其他诉讼。当未来可能发生支出并且该等支出可以合理估计时，本公司应就该等事项应计负债。需要重要的判断来确定概率和估计的曝光量。与此类诉讼相关的法律费用和其他费用在发生时计入费用。截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司未参与任何重大法律诉讼或索赔。
NeuroPace主服务协议和工作说明书
2023年11月，该公司与RNS系统的制造商和分销商NeuroPace Inc.(“NeuroPace”)签订了主服务协议(“NeuroPace协议”)。根据NeuroPace协议并根据不时签订的工作说明书协议，NeuroPace向公司提供有关我们临床试验中使用的RNS系统的数据的某些服务。NeuroPace协议还向该公司授予了RNS系统在其2a期临床试验中收集的所有数据以及应用于这些数据的算法结果的免版税、全球性、独家、不可转让的许可，以及在某些条件下发布算法结果的能力。公司将为此类服务向NeuroPace支付的对价在每一份工作说明书协议中都有规定。
NeuroPace协议包含一项排他性条款，规定在根据NeuroPace协议提供服务的任何时间以及在最终临床研究报告之后的一段时间内，NeuroPace不得向与我们直接竞争的任何业务提供与NeuroPace协议涵盖的服务相同的任何服务，但须遵守NeuroPace协议的特定条款。NeuroPace协议还包含标准陈述和保证、保密和知识产权保护条款以及赔偿条款。
NeuroPace协议将于晚些时候到期
在签署NeuroPace协议的同时，双方还根据经2024年3月修订的NeuroPace协议(“NeuroPace SOW”)签订了初步工作说明书，据此，NeuroPace同意提供与本公司RAP-219临床试验2a期相关的服务，包括(其中包括)临床试验准备支持、识别符合登记标准的潜在患者以及RNS系统数据报告和数据分析。根据NeuroPace SOW中规定的付款时间表，我们将向NeuroPace支付总计高达$
23
Rapport Therapeutics，Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
12.每股净亏损
普通股股东应占每股普通股基本和稀释净亏损计算如下（单位：千，股数和每股金额除外）：
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
分子： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股股东应占净亏损 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
分母： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股股东应占每股基本亏损和稀释后每股净亏损 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
就此计算而言，公司将以下基于每个期末发行金额呈列的潜在普通股排除在所示期间普通股股东可获得的每股稀释净亏损的计算中，因为将其纳入将产生反稀释效应：
|
|
截至6月30日， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
A系列可转换优先股 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
B系列可转换优先股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
购买普通股的期权 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
未投资的限制性普通股服务为基础 |
|
|
|
|
|
|
||
未归属的限制性普通股-基于表现 |
|
|
|
|
|
|
||
24
项目2.管理层的骰子财务状况与经营成果的探讨与分析。
您应阅读以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，同时阅读本季度报告10-Q表(本季度报告“)中其他部分包含的我们的综合财务报表和相关注释及其他财务信息，以及我们根据1933年证券法第424(B)条提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书(日期为2024年6月6日)中包含的截至2023年12月31日的经审计财务报表及其注释。本讨论和分析以及本季度报告的其他部分包含基于我们当前计划和预期的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们的计划、战略、目标、预期、意图和信念的陈述。由于各种因素，包括下列因素，我们的实际结果和事件的时间可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。风险因素以及本季度报告中的其他部分。您应该仔细阅读本季度报告中的“风险因素”部分，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。另请参阅“关于前瞻性陈述的特别说明”。我们的历史结果不一定代表未来任何时期可能预期的结果。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗中枢神经系统(CNS)疾病患者的变革性小分子药物。神经元受体是由受体主要亚基及其受体相关蛋白(RAPs)组成的复杂的蛋白质集合，RAPs在调节受体的表达和功能中起着至关重要的作用。我们的创始人做出了与RAP功能相关的开创性发现，形成了我们RAP技术平台的基础。我们相信，我们在RAP生物学方面的深厚专业知识为我们提供了一个机会，让我们能够询问以前无法接触到的目标，并开发针对受体变异和与某些疾病相关的神经解剖区域的中枢神经系统药物。RAP-219是我们最先进的候选产品，是一种AMPA受体(AMPAR)负变构调节剂(NAM)。RAP-219的设计目的是通过选择性地瞄准一种称为TARP的RAP来实现神经解剖学上的特异性g8，这与神经元AMPAR有关，AMPAR是临床验证的癫痫靶点。鉴于AMPAR在中枢神经系统中广泛分布，TARPg8只在不连续的区域表达，包括海马体，海马体是局灶性癫痫的关键部位。我们完成了在健康成年人中的第一阶段试验，以评估RAP-219的安全性和耐受性，我们正在按计划在2024年第三季度启动一项针对耐药局灶性癫痫成人患者的2a阶段概念验证试验，预计2025年年中将有TOPLINE结果。我们相信RAP-219也有治疗周围神经性疼痛和双相情感障碍的潜力，我们打算分别在2024年下半年和2025年启动这些适应症的2a期试验。我们还启动了RAP-219的第二次多次递增剂量(MAD)临床试验，以评估可能加速治疗暴露的剂量方案，这将为我们计划的治疗双相情感障碍的2a期试验提供剂量信息。这场疯狂试验的结果预计将在2024年下半年公布。此外，我们还确定了另一个问题资产救助计划g8具有不同化学和药代动力学特性的靶向分子RAP-199，我们预计将在2025年上半年启动其第一阶段试验。
超越问题资产救助计划g8，我们有两个先进的发现阶段的烟碱乙酰胆碱受体(“nAChR”)计划，源于我们的RAP技术平台。我们的第一个发现阶段的nAChR计划包括a6我们正在开发的用于治疗慢性疼痛的nAChRs。我们的第二个发现阶段的nAChR计划包括a9a我们正在开发10种nAChRs用于治疗听力障碍。我们继续利用我们的RAP技术平台来发现更多的候选产品。
自2022年2月成立以来，我们没有从产品销售或其他来源获得任何收入，并发生了重大运营亏损和运营现金流为负。我们投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司、业务规划、研发活动、建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。2024年6月，我们完成首次公开发行(IPO)，据此，我们发行和出售了9,200,000股普通股(包括根据承销商行使购买额外股份选择权而出售的1,200,000股普通股)。此外，我们以同时私募的方式向某些机构认可投资者发行和出售了1,058,824股普通股。在扣除承销折扣及佣金、配售代理费以及其他发售及私募成本1,680美元万后，我们从首次公开招股及同时进行私募所得的总收益净额为15760美元万。到目前为止，我们的运营资金主要来自发行和出售我们的普通股、可转换票据和可转换优先股的收益。截至2024年6月30日，我们通过这些融资筹集了总计42440美元的万总收益，并拥有33610美元的现金、现金等价物和短期投资，不包括我们的受限现金。
自成立以来，我们每年都发生重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于我们可能开发的任何候选产品的成功开发和最终商业化。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，我们的净亏损分别为18.1美元和6.4美元，净亏损为40.8美元
25
截至2024年和2023年6月30日的六个月分别为100万和1,260美元的万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为8,620美元万。我们预计我们的费用和运营亏损将大幅增加，因为我们：
此外，根据我们的许可安排，我们有几个临床前和临床开发、监管和商业里程碑付款义务。我们的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动，这取决于我们临床前研究和计划的临床试验的时间以及我们在其他研究和开发活动上的支出。
我们预计不会从产品销售中获得任何收入，除非我们成功完成一个或多个潜在未来产品的开发并获得监管部门的批准，至少在未来几年内不会获得批准。如果我们未来的任何潜在产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够通过销售我们潜在的未来候选产品产生大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。见标题为“”的部分-流动资金和资本资源包括在本季度报告的其他部分。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排，将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予我们开发和营销潜在未来候选产品的权利，否则我们将倾向于自己开发和营销这些产品。
我们相信，我们现有的现金和现金等价物以及短期投资将使我们能够为2026年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。请参阅标题为“-流动性和资本资源“和”风险因素-与我们有限的经营历史、财务状况和额外资本需求有关的风险包括在本季度报告的其他部分。
许可和协作协议
与扬森制药公司签订的期权和许可协议
2022年8月，我们与Janssen Pharmtics NV签订了期权和许可协议，该协议于2023年4月3日、2023年4月18日、2023年5月2日、2023年10月2日和2024年4月9日修订(统称为“Janssen许可证”)，根据该协议，我们获得了从Janssen获得(A)跨膜TARP研究、开发和商业化的全球独家许可证g8 AMPAR产品，用于诊断、治疗、预防或缓解人类或其他动物的任何疾病或状况(“领域”)和(B)转让与问题资产救助计划有关的某些专利g8，在(A)-(B)的每一种情况下，受Janssen保留的某些权利的限制。根据Janssen许可，我们还获得了全球范围内的、免版税、非独家许可
26
(在某些联合专利下独家)，用于研究、开发某些神经元烟碱型乙酰胆碱(“NACH”)产品，并将其商业化。
在我们获得扬森许可证后，我们向扬森支付了一笔不可退还、不可贷记的100美元万预付款。2022年10月，我们行使了期权，并向扬森支付了一笔不可退还、不可贷记的期权费用400美元万。如果我们成功开发问题资产救助计划并将其商业化g8个产品，扬森将有资格获得(I)最高7,600美元的万开发里程碑付款和最高4,000美元的万销售里程碑付款g8个开发候选者，以及(Ii)高达2,500美元的开发里程碑付款和高达4,200美元的万销售里程碑付款，用于其他问题资产救助计划g8种含有非铅问题资产救助计划的产品g8个开发候选者。
Janssen还有资格获得：(A)包含TARP的任何产品的全球净销售额从中位数到高个位数不等的版税g8个开发候选者和(B)其他问题资产救助计划的版税，从低至个位数到中至个位数不等g8个不含TARP的产品g8在(A)和(B)中的每一种情况下，候选开发项目在有效索赔到期和此类TARP的监管排他性到期后可能会减少g8种产品，推出某些非专利产品，以及对第三方知识产权付款适用某些反重叠减免，但须遵守惯例的减免下限。任何TARP的版税g8产品将在下列最新发生的国家/地区失效：(I)涵盖该产品的所有有效专利主张在该国家/地区失效，(Ii)在该国家/地区的所有法规排他性失效，以及(Iii)该产品在该国家/地区首次商业销售后的指定年数。Janssen许可证为我们提供了有关具有抗TARP活性的小分子的某些其他独家权利g8和nach.
我们有权在提前九十(90)天书面通知Janssen后，以任何理由或无任何理由终止Janssen许可证。如果另一方未能纠正违约或发生涉及另一方的某些破产事件，任何一方当事人均可因另一方的重大违约行为而完全终止许可协议。
我们确定Janssen许可证代表的是资产收购，而不是企业合并，因为在Janssen许可证中收购的资产的公允价值基本上都集中在单一资产TARP中g8化合物，收购时处于早期开发阶段。由于知识产权研发资产被确定为未来没有替代用途，因此我们在2022年2月10日(成立)至2022年12月31日期间的综合运营报表和全面亏损中将总收购成本确认为关联方收购的正在进行的研发费用。
NeuroPace主服务协议和工作说明书
2023年11月，我们与响应性神经刺激(RNS)系统的制造商和分销商NeuroPace Inc.(“NeuroPace”)签订了主服务协议(“NeuroPace协议”)。根据NeuroPace协议并根据不时签订的工作说明书协议，NeuroPace向我们提供有关临床试验中使用的RNS系统的数据的某些服务。NeuroPace协议还授予我们免版税、全球独家、不可转让的许可，允许我们在2a期临床试验中使用RNS系统收集的所有数据和应用于此类数据的算法结果，以及在特定条件下发布算法结果的能力。我们将为此类服务向NeuroPace支付的对价在每个工作说明书协议中都有规定。
NeuroPace协议包含一项排他性条款，规定在根据NeuroPace协议提供服务的任何时间以及在最终临床研究报告之后的一段时间内，NeuroPace不得向与我们直接竞争的任何业务提供与NeuroPace协议涵盖的服务相同的任何服务，但须遵守NeuroPace协议的特定条款。NeuroPace协议还包含标准陈述和保证、保密和知识产权保护条款以及赔偿条款。
NeuroPace协议将于生效日期或在生效日期三周年之前签订的所有工作说明协议下的所有服务完成后三年中较晚的时间到期。任何一方均可在以下情况下无故终止NeuroPace协议或任何工作说明书协议：(I)在规定时间内向另一方发出书面通知，(Ii)在规定时间内无法补救的可治愈重大违规行为发出书面通知，或(Iii)在重大违规行为无法补救的情况下立即发出书面通知。
在签署NeuroPace协议的同时，双方还根据NeuroPace协议签订了一份经2024年3月修订的初步工作声明(“NeuroPace SOW”)，根据该协议，NeuroPace同意提供与我们的RAP-219临床试验2a期相关的服务，其中包括临床试验准备支持、识别符合登记标准的潜在患者以及RNS系统数据报告和数据分析。根据NeuroPace SOW中规定的付款时间表，我们将在大约两年的时间内向NeuroPace支付总计370美元的万，用于NeuroPace提供的服务以及某些患者登记和交付里程碑的实现。
27
在截至2024年6月30日的三个月里，我们向NeuroPace支付了10美元的万，并确认了30美元的万研发费用。在截至2024年6月30日的六个月中，我们向NeuroPace支付了40美元万，并确认了60美元万的研发费用，导致截至2024年6月30日的预付费用余额为130美元万。在截至2023年12月31日的年度内，我们向NeuroPace支付了150美元万，这笔资金在截至2023年12月31日的综合资产负债表中记为预付费用和其他流动资产。
经营成果的构成部分
运营费用
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与我们的临床和临床前潜在未来产品候选产品的开发和研究相关的成本。我们的研发费用包括：
自成立以来，我们的主要重点一直是RAP-219的开发。我们的研发成本主要包括与人员相关的成本和外部成本，例如支付给合同制造机构(“CMO”)、合同研究机构(“CRO”)和与我们的非临床研究、临床前研究和临床试验相关的顾问的费用。我们在发生研发费用的期间支出所有研发费用。因为我们同时致力于多个研发项目，所以我们逐个项目地跟踪我们的许多外部支出。我们不会将与人员相关的成本或其他间接成本分配给特定的产品开发计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此不是单独分类的。
研发活动是我们商业模式的核心。与处于临床开发早期阶段的候选产品相比，处于临床开发后期的候选产品通常具有更高和更多的可变开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，随着我们通过临床开发推进RAP-219，寻求监管部门对RAP-219的批准，继续发现和开发更多的候选产品，并产生与招聘更多人员支持我们的研发工作(包括相关的制造活动)相关的费用，我们的研发费用在短期内将大幅增加。
预付款和里程碑付款在里程碑很可能达到监管批准的时间点时应计和支出。在监管部门批准后支付的里程碑付款将在相关产品的剩余使用寿命内资本化和摊销。
28
目前，我们无法合理地估计或知道完成我们的任何候选产品开发所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)将从我们候选产品的销售或许可中开始大量现金净流入。这是由于与药物开发有关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
对于我们的任何候选产品或潜在的未来候选产品的开发，这些变量中的任何一个的结果的变化可能意味着与该候选产品或潜在的未来候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行超出我们预期的临床试验，以完成候选产品或潜在的未来候选产品的临床开发，或者如果我们的临床试验由于患者登记速度慢于预期或其他原因而出现重大延误，我们将被要求花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。我们的任何候选产品都可能永远不会获得监管部门的批准，即使我们获得了批准，药物商业化也需要数年时间和数百万美元的开发成本。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与人事有关的费用，包括薪金、奖金、福利和这些人员在行政、财务、人力资源、设施运营和其他行政职能方面的股票补偿费用。其他重大费用包括与知识产权和公司事务有关的法律费用、审计、会计、税务和咨询服务的专业费用、办公室和信息技术费用、保险费用和设施、折旧和其他一般和行政费用，其中包括设施和公用事业的租金和维护的直接或分配费用。
我们预计，在可预见的未来，我们的一般和行政费用将增加，以支持候选产品的开发和我们持续的研究活动。这些增加可能包括与雇用更多人员有关的额外费用和支付给外部顾问的费用，以及其他费用。我们还预计与审计、会计、法律、监管和税务相关服务相关的费用将会增加，这些服务包括与遵守纳斯达克全球市场(“纳斯达克”)和美国证券交易委员会要求有关的费用、董事和高级职员保险费以及与上市公司运营相关的投资者关系费用。
其他收入(费用)
优先股部分权利负债的公允价值变动
我们的A系列和B系列可转换优先股购买协议规定，投资者有义务在实现某些特定里程碑、以各自系列可转换优先股股东的多数票放弃这一里程碑成就时、或就B系列可转换优先股、在股东行使提前行使优先股分批权利的权利时参与A系列和B系列可转换优先股的后续发售。优先股部分权利被归类为负债，并于发行日期按公允价值初步入账。
29
权利。该等负债随后于每个报告日期及紧接结算前按公允价值重新计量，优先股部分权利负债的公允价值变动确认为其他收入(开支)、综合经营报表净额及全面亏损的一部分。2023年2月，我们完成了A系列第二次和第三次融资，导致分期权全部清偿，在这两次融资的基础上，我们发行了额外的A系列可转换优先股。紧接该等股份发行前，优先股部分权利负债按公允价值重新计量，公允价值变动确认为其他收入(支出)净额的组成部分。由于2023年2月的A系列优先股部分权利结算，我们将不再在我们的综合经营报表和全面亏损中确认A系列优先股部分负债的公允价值变化。2024年3月，我们完成了B系列第二轮融资，导致分期权完全清偿，据此我们发行了额外的B系列可转换优先股。紧接该等股份发行前，优先股部分权利负债按公允价值重新计量，公允价值变动确认为其他收入(支出)净额的组成部分。由于2024年3月的B系列优先股部分权利结算，我们将不再在我们的综合运营报表和全面亏损中确认B系列优先股部分负债的公允价值变化。
利息收入
利息收入包括从现金、现金等价物以及短期和长期投资中赚取的利息。
所得税
在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月，我们分别记录了零和0.3美元的所得税拨备万。截至2023年12月31日和2024年6月30日，我们对我们的递延净资产记录了全额估值准备金，因为我们认为，我们更有可能在递延税项资产到期之前无法使用它们。
自我们成立以来，我们没有记录任何所得税优惠，因为我们认为，根据现有证据的权重，我们每年发生的净亏损或我们的研发税收抵免更有可能无法实现我们所有的净营业亏损(“NOL”)、结转和税收抵免。截至2024年6月30日，我们有大约600美元万的联邦NOL结转和大约160美元万的州NOL结转，这些结转可能可用于抵消未来的应税收入，并将于2042年开始到期。总计600美元的联邦NOL万不会到期。截至2024年6月30日，我们还结转了联邦和州税收研发抵免，分别约为150万和50万，以抵消分别于2037年和2042年开始到期的未来纳税义务。截至2024年6月30日，我们已针对我们的递延税项净资产记录了完整的估值准备金。截至2024年6月30日，我们没有未确认的税收优惠。
经营成果
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三个月的比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日三个月的经营业绩：
|
|
这三个月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
15,689 |
|
|
$ |
4,721 |
|
|
$ |
10,968 |
|
一般和行政 |
|
|
5,111 |
|
|
|
1,909 |
|
|
|
3,202 |
|
总运营支出 |
|
|
20,800 |
|
|
|
6,630 |
|
|
|
14,170 |
|
运营亏损 |
|
|
(20,800 |
) |
|
|
(6,630 |
) |
|
|
(14,170 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
2,679 |
|
|
|
221 |
|
|
|
2,458 |
|
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
2,679 |
|
|
|
221 |
|
|
|
2,458 |
|
所得税前净亏损 |
|
|
(18,121 |
) |
|
|
(6,409 |
) |
|
|
(11,712 |
) |
所得税拨备 |
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
|
(2 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(18,121 |
) |
|
$ |
(6,411 |
) |
|
$ |
(11,710 |
) |
30
运营费用
研究和开发费用
|
|
这三个月 |
|
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|
|||
|
|
(单位：千) |
|||||||||||
直接外部计划支出： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
RAP-219计划 |
|
$ |
4,846 |
|
|
$ |
1,669 |
|
|
$ |
3,177 |
|
|
临床前计划 |
|
|
5,648 |
|
|
|
996 |
|
|
|
4,652 |
|
|
内部和未分配费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
与人员有关的成本(包括基于库存的成本 |
|
|
4,590 |
|
|
|
1,950 |
|
|
|
2,640 |
|
|
其他成本 |
|
|
605 |
|
|
|
106 |
|
|
|
499 |
|
|
研发费用总额 |
|
$ |
15,689 |
|
|
$ |
4,721 |
|
|
$ |
10,968 |
|
|
截至2024年6月30日的三个月，研发费用为1,570美元万，而截至2023年6月30日的三个月的研发费用为470美元万。1,100美元万的增长包括：
一般和行政费用
|
|
这三个月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
与人员相关(包括股票薪酬) |
|
$ |
3,436 |
|
|
$ |
923 |
|
|
$ |
2,513 |
|
专业和咨询费用 |
|
|
1,108 |
|
|
750 |
|
|
|
358 |
|
|
与设施相关的和其他 |
|
|
567 |
|
|
236 |
|
|
|
331 |
|
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
5,111 |
|
|
$ |
1,909 |
|
|
$ |
3,202 |
|
截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用为510美元万，而截至2023年6月30日的三个月为190美元万。增加的$320万包括以下内容：
31
其他收入(费用)
|
|
这三个月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
$ |
2,679 |
|
|
$ |
221 |
|
|
$ |
2,458 |
|
其他收入(费用)合计，净额 |
|
$ |
2,679 |
|
|
$ |
221 |
|
|
$ |
2,458 |
|
利息收入
截至2024年6月30日的三个月的利息收入为2.7亿美元万，而截至2023年6月30日的三个月的利息收入为20美元万。万增加2,500美元主要是由于在2023年6月30日之后开设了额外的计息账户，以及2023年8月和2024年2月来自B系列可转换优先股融资的现金、现金等价物和短期投资余额的增加，以及我们在2024年6月的首次公开募股。
所得税
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，我们分别记录了零和0.2万美元的所得税拨备。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月的经营业绩：
|
|
六个月来 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
28,193 |
|
|
$ |
8,620 |
|
|
$ |
19,573 |
|
一般和行政 |
|
|
9,701 |
|
|
|
3,201 |
|
|
|
6,500 |
|
总运营支出 |
|
|
37,894 |
|
|
|
11,821 |
|
|
|
26,073 |
|
运营亏损 |
|
|
(37,894 |
) |
|
|
(11,821 |
) |
|
|
(26,073 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
4,494 |
|
|
|
296 |
|
|
|
4,198 |
|
优先股份额权公允价值变化 |
|
|
(7,390 |
) |
|
|
(1,030 |
) |
|
|
(6,360 |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
(2,896 |
) |
|
|
(734 |
) |
|
|
(2,162 |
) |
所得税前净亏损 |
|
|
(40,790 |
) |
|
|
(12,555 |
) |
|
|
(28,235 |
) |
所得税拨备 |
|
|
— |
|
|
|
3 |
|
|
|
(3 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(40,790 |
) |
|
$ |
(12,558 |
) |
|
$ |
(28,232 |
) |
32
运营费用
研究和开发费用
|
|
六个月来 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
直接外部计划支出： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
RAP-219计划 |
|
$ |
8,747 |
|
|
$ |
2,786 |
|
|
$ |
5,961 |
|
临床前计划 |
|
|
9,582 |
|
|
|
1,707 |
|
|
|
7,875 |
|
内部和未分配费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
与人员有关的成本(包括基于库存的成本 |
|
|
8,607 |
|
|
|
3,890 |
|
|
|
4,717 |
|
其他成本 |
|
|
1,257 |
|
|
|
237 |
|
|
|
1,020 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
28,193 |
|
|
$ |
8,620 |
|
|
$ |
19,573 |
|
截至2024年6月30日的六个月，研发费用为2,820美元万，而截至2023年6月30日的六个月的研发费用为860美元万。1960年万的增加额包括：
一般和行政费用
|
|
六个月来 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
与人员相关(包括股票薪酬) |
|
$ |
5,833 |
|
|
$ |
1,315 |
|
|
$ |
4,518 |
|
专业和咨询费用 |
|
|
2,973 |
|
|
|
1,442 |
|
|
|
1,531 |
|
与设施相关的和其他 |
|
|
895 |
|
|
|
444 |
|
|
|
451 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
9,701 |
|
|
$ |
3,201 |
|
|
$ |
6,500 |
|
截至2024年6月30日止六个月的一般和行政费用为9.7亿美元，而截至2023年6月30日止六个月的一般和行政费用为3.2亿美元。增加的6.5亿美元包括以下内容：
33
其他收入(费用)
|
|
六个月来 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
$ |
4,494 |
|
|
$ |
296 |
|
|
$ |
4,198 |
|
优先股份额权公允价值变化 |
|
|
(7,390 |
) |
|
|
(1,030 |
) |
|
|
(6,360 |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
$ |
(2,896 |
) |
|
$ |
(734 |
) |
|
$ |
(2,162 |
) |
利息收入
截至2024年6月30日的6个月的利息收入为450美元万，而截至2023年6月30日的6个月的利息收入为30美元万。万增加420美元主要是由于在2023年6月30日之后开设了额外的计息账户，以及2023年8月和2024年2月来自B系列可转换优先股融资的现金、现金等价物和短期投资余额的增加，以及我们在2024年6月的首次公开募股。
优先股部分权利负债的公允价值变动
截至2024年6月30日的6个月，优先股部分权利负债支出的公允价值变化为740美元万，而截至2023年6月30日的6个月为100美元万。截至2024年6月30日的6个月，优先股部分权利负债的公允价值变化包括A系列优先股部分权利负债的公允价值增加了100万，这是由于放弃第二和第三个里程碑以及清算A系列部分权利债务所致。截至2023年6月30日的6个月，优先股部分权利负债的公允价值变化包括B系列优先股部分权利负债的公允价值增加740美元万。随着2024年2月第二批里程碑的放弃和2024年3月B系列分批权利的结算，B系列分批权利负债在放弃之前进行了重新计量，导致公允价值增加了740美元万。
所得税
在截至2024年和2023年6月30日的6个月中，我们分别记录了0和0.3美元的所得税拨备万。
流动性与资本资源
流动资金来源
自2022年2月成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，并发生了重大运营亏损和运营现金流为负。我们预计在可预见的未来，随着我们推进候选产品和流水线的临床开发，将产生巨额费用和运营亏损。此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本。到目前为止，我们的运营资金来自出售可转换票据、可转换优先股以及在我们的首次公开募股和同时私募中发行普通股的收益。截至2024年6月30日，我们通过发行可转换本票以及出售我们的可转换优先股和普通股获得了总计42440美元的万毛收入。截至2024年6月30日，我们的现金和现金等价物为11020美元万，短期投资为22600美元万。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
|
|
截至以下日期的六个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(33,967 |
) |
|
$ |
(11,400 |
) |
投资活动所用现金净额 |
|
|
(149,030 |
) |
|
|
(147 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
223,012 |
|
|
|
59,916 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
40,015 |
|
|
$ |
48,369 |
|
34
经营活动
在截至2024年6月30日的六个月中，经营活动使用了3,400万现金，主要原因是我们净亏损4,080美元万，对有价证券投资的非现金增加180美元万，以及运营资产和负债的变化330万，但被380万美元的非现金股票薪酬支出和740万美元的优先股部分权利负债公允价值的非现金变化部分抵消。营业资产和负债的3，30亿美元的变化主要是由于预付费用和其他流动资产增加了1200亿美元，主要是因为与我们的临床试验相关的新合同的预付款，应付账款减少了100万，以及由于向供应商付款而应计费用80亿万。
在截至2023年6月30日的六个月中，经营活动使用了1,140万现金，这主要是由于我们净亏损1,260美元万和运营资产和负债变化160美元万，但被170美元万的非现金股票薪酬支出和100美元的优先股部分权利负债的公允价值变化部分抵消。
投资活动
在截至2024年6月30日的六个月内，用于投资活动的现金净额为14900美元万，主要包括购买18320美元万的短期投资以及购买200美元的财产和设备，但被3,620美元万的短期投资到期日部分抵消。
在截至2023年6月30日的三个月中，用于投资活动的现金净额为10美元万，其中包括购买财产和设备10美元万。
融资活动
在截至2024年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金为22300美元万，主要包括我们的首次公开募股和同时私募我们的普通股的净收益，总额为15910万，以及我们额外发行B系列可转换优先股的净收益6,390万。
在截至2023年6月30日的六个月内，融资活动提供的净现金为5,990美元万，主要包括我们额外发行A系列可转换优先股的净收益5,990美元万。
未来的资金需求
截至2024年6月30日，我们拥有33610美元的现金、现金等价物和短期投资万，不包括我们的受限现金。于截至2024年6月30日止六个月的简明综合财务报表发布日期，我们预期我们的现金、现金等价物及短期投资自简明综合财务报表发布起计至少12个月将足以支付我们的营运开支及资本开支需求。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2026年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。然而，我们对我们的财务资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。此外，进行临床前研究和在临床试验中测试潜在的未来候选产品的过程成本高昂，这些研究和试验的进展和费用的时间也不确定。我们未来将需要筹集大量额外资本。
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们推进非临床和临床前研究以及我们候选产品的当前和未来临床试验的情况下。我们的资金需求，以及营运开支的时间和数额，将视乎很多因素而定，包括：
35
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入来支持我们的成本结构，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(可能包括合作、许可和其他类似安排)为我们的现金需求提供资金。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。额外的债务融资和股权融资，如果可用，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、许可安排或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来的收入来源、研究项目或潜在的未来候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。我们未能在需要时筹集资金或达成其他安排，可能会对我们的财务状况以及我们执行业务计划和战略的能力产生负面影响。如果我们无法通过股权或债务融资或在需要时通过其他来源筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们的候选产品和潜在的未来候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销此类潜在的未来候选产品。
合同义务和承诺
租契
截至2024年6月30日，我们在不可撤销租赁项下的未来最低运营租赁付款为200美元万，这些租赁与我们在合并资产负债表上确认的租赁相关，这些租赁将在接下来的两年半内到期。此外，我们还有一项已经签订但尚未开始的租赁，我们预计将在五年租赁期内支付约960美元的万。
与扬森制药公司签订的期权和许可协议
在我们获得扬森许可证后，我们向扬森支付了100亿美元的万预付款，这笔款项不能退还，也不能贷记。2022年10月，我们行使了期权，并向扬森支付了400亿美元的万期权费用，这笔费用不可退还、不可贷记。如果我们成功开发问题资产救助计划并将其商业化g8个产品，扬森将有资格获得(I)最高7,600美元的万开发里程碑付款和最高4,000美元的万销售里程碑付款g8个开发候选产品和(Ii)包含非铅问题资产救助计划的其他产品的最高2,500美元的开发里程碑付款和最高4,200美元的万销售里程碑付款g8个开发候选者。我们还被要求支付与问题资产救助计划相关的分级版税g8与问题资产救助计划相关的全球净销售额和分级使用费的中高个位数百分比的开发候选g8个不含TARP的产品g8许可证涵盖的产品年净销售额中低至中个位数百分比的开发候选者。
NeuroPace主服务协议和工作说明书
在执行NeuroPace协议的同时，双方还根据NeuroPace协议签署了一份初步工作声明，根据该协议，NeuroPace同意提供与我们的RAP-219概念验证临床试验2a阶段相关的服务，其中包括临床试验准备支持、数据分析和数据报告。根据工作说明书中规定的付款时间表，我们将在大约两年内向NeuroPace支付总计高达370美元的万，用于NeuroPace提供服务以及实现某些患者登记和交付里程碑。
36
在截至2023年12月31日的年度内，我们向NeuroPace支付了150美元万，这笔资金在截至2023年12月31日的综合资产负债表中记为预付费用和其他流动资产。在截至2024年6月30日的三个月里，我们向NeuroPace支付了10美元的万，并确认了30美元的万研发费用。在截至2024年6月30日的六个月中，我们向NeuroPace支付了40美元万，并确认了60美元万的研发费用，导致截至2024年6月30日的预付费用余额为130美元万。
除了我们上面记录的有付款承诺的合同外，我们还在正常业务过程中与CRO、CMO和其他第三方就临床前研究和测试、临床试验和制造服务签订了合同。这些合同不包含任何最低采购承诺，我们可以提前通知取消合同，因此不包括在上面的合同义务和承诺表中。取消时应支付的款项仅包括所提供服务的付款和截至取消之日为止发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的综合财务报表，该报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。在编制我们的合并财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响在合并财务报表日期报告的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的费用的报告金额。我们根据过往经验、已知趋势及事件，以及我们认为在当时情况下属合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产、负债及开支的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债及开支的账面价值并非从其他来源轻易可见。我们在持续的基础上评估我们的估计和判断。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
截至2024年6月30日止六个月内，我们的主要会计政策及估计并无重大变动 本公司于2024年6月7日根据证券法第424(B)(4)条向美国证券交易委员会提交的首次公开招股最终招股说明书中载有管理层对关键会计政策和估计的讨论和分析。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
2012年的JumpStart Our Business Startups Act允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于非上市公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。由于这次选举的结果，我们的综合财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的其他上市公司进行比较。只要允许私营公司提早采用任何新的或修订的会计准则，我们都可以选择提早采用。
近期会计公告
最近发布的可能影响我们的财务状况和经营业绩的会计声明的说明，已在附注2中披露-“重要会计政策摘要我们的简明综合财务报表包括在本季度报告的其他部分。
项目3.屈关于市场风险的反义性和定性披露。
根据修订后的1934年《证券交易法》(下称《交易法》)第120亿.2条的定义，我们是较小的报告公司，不需要提供本条款所要求的信息。
项目4. C影响力和程序。
管理层对信息披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求我们披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。我们的披露控制和程序包括但不限于，旨在确保我们根据《交易法》提交的报告中要求披露的信息积累和
37
与我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官进行适当的沟通，以便及时做出关于所需披露的决定。
在设计和评估披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。根据美国证券交易委员会根据交易法颁布的规则13a-15(B)或规则15d-15(B)的要求，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本季度报告涵盖的期间结束时我们的披露控制程序和程序的设计和运行的有效性进行了评估。基于上述，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至本季度报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)规则的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
38
第II-O部分其他信息
项目1.LEGAL诉讼程序。
有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移和其他因素，诉讼可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
第1A项。RISK因素。
我们的业务涉及重大风险。股东应仔细考虑下列风险和不确定性以及本季度报告中的10-Q表格(此“季度报告”)以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中。如果发生任何这些风险，我们的业务、财务状况、经营结果或前景都可能受到重大不利影响，因此，我们普通股的市场价格可能会下跌，股东可能会损失他们的全部或部分投资。本季度报告还包含前瞻性陈述，这些陈述涉及我们目前未知或我们目前认为无关紧要的风险和不确定性。有关更多信息，请参阅第1页“关于前瞻性陈述的特别说明”。由于某些重要因素，包括下文所述的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同。
与我们有限的经营历史、财务状况和需要额外资本有关的风险
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，这可能会使我们难以评估目前的业务，并预测我们未来的成功和生存能力。自成立以来，我们已经遭受了重大财务损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大财务损失。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。我们成立于2022年2月，到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金、开发我们的受体相关蛋白(RAP)技术平台和技术、确定潜在的候选产品、保护知识产权以及规划和进行临床前研究和临床试验。我们所有的候选产品最初都是由Janssen Pharmtics NV(“Janssen”)开发的，我们根据与Janssen签订的期权和许可协议(“Janssen许可证”)获得了许可，该协议是在我们成立后不久签订的。我们尚未证明有能力创造收入、获得监管批准、以商业规模制造任何产品、或安排第三方代表我们这样做或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。作为一家公司，我们有限的经营历史使我们对未来成功和生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们将遇到早期生物制药公司在快速发展的领域经常遇到的风险和困难，而我们还没有表现出成功克服这些风险和困难的能力。如果我们不成功应对这些风险和困难，我们的业务将受到影响。
我们业务的成功主要取决于我们基于我们的RAP技术平台识别、开发和商业化候选产品的能力。我们不知道我们是否能够开发出任何通过临床前和临床开发取得成功的候选产品或具有商业价值的产品。到目前为止，我们还没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。我们将继续产生与我们的临床前和临床开发以及持续运营相关的大量研究和开发以及其他费用。因此，我们没有盈利，自成立以来每个时期都出现了亏损。净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们的净亏损在2022年2月10日(成立)至2022年12月31日期间和截至2023年12月31日的年度分别为1,070美元万和3,480美元万。截至2024年和2023年6月30日止的六个月，我们的净亏损总计为4,080美元万和1,260美元万。截至2024年6月30日，我们尚未产生收入，累计赤字为8,620美元万。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续研究和开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，这些损失将会增加。
我们预计，在下列情况下，我们的费用将大幅增加：
39
生物制药产品开发需要大量的前期资本支出和重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的疗效或可接受的安全概况，无法获得监管批准，确保市场准入和报销，并变得具有商业可行性，因此对我们的任何投资都是高度投机性的。因此，在对我们进行投资之前，应该仔细考虑我们的前景，考虑到公司在临床开发中经常遇到的成本、不确定性、延误和困难，特别是像我们这样的临床阶段的生物制药公司。如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化药品的历史，对我们未来成功或生存能力的任何预测可能都不会像其他情况下那样准确。在实现我们的业务目标时，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知或未知因素。
此外，如果美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)或其他类似的监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验，或者在为我们的临床试验或开发我们的任何候选产品建立适当的制造安排或完成任何产品开发方面出现任何延误，我们的费用可能会超出我们的预期。
我们将需要额外的资金来为业务提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。
开发生物制药产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将继续增加，特别是当我们对我们的候选产品进行临床试验并寻求监管和营销批准的时候。即使我们当前或未来的候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会发生与任何经批准的候选产品商业化相关的巨额成本。到目前为止，我们的运营资金主要来自私人融资以及我们的首次公开募股(IPO)和同步私募，后者于2024年6月完成。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们继续我们的候选产品的临床和临床前开发，继续使用我们的RAP技术平台确定更多的目标，开始更多的临床前研究和临床试验，以及继续通过内部开发或通过收购或许可产品候选来识别和开发更多的候选产品。
截至2024年6月30日，我们拥有33610美元的万现金、现金等价物和短期投资，不包括限制性现金。根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2026年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。我们未来还可能在机会主义的基础上筹集更多资金。例如，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。试图获得更多资金可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
40
由于与候选产品的研究和开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测我们营运资金需求的时间或数量。此外，如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用，这使得我们很难预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。此外，作为一家上市公司，我们已经并预计将继续产生与运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得大量额外资金，以支持我们的持续行动。我们筹集额外资金的能力将取决于金融、经济、政治和市场状况以及其他因素，我们可能无法或有限地控制这些因素。在我们需要的时候，在我们可以接受的条件下，或者根本就没有额外的资金可用。如果我们不能在需要时以可接受的条件获得必要的资本，或者根本不能，这可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发计划、未来的商业化努力或其他运营。
筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将使用我们现有的现金、现金等价物和短期投资、任何未来的股权或债务融资以及根据任何未来许可或合作收到的预付款、里程碑和特许权使用费(如果有的话)来为我们的运营提供资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，或根据合作协议或其他合同安排发行任何股权或可转换债务证券，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。此外，这种发行的可能性可能会导致我们普通股的市场价格下降。债务融资如果可行，可能会导致固定支付义务增加，并涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息或获取、出售或许可知识产权或资产，这可能对我们开展业务的能力产生不利影响。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。我们也可能被要求在较早的阶段通过与合作者或其他人的安排寻求资金，否则将是可取的。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们将大部分现金和现金等价物保留在美国主要金融机构和跨国金融机构的账户中，我们在其中某些机构的存款超过了保险限额。市场状况以及金融法规和政策的变化可能会影响这些机构的生存能力。如果我们维持现金和现金等价物的任何金融机构倒闭，不能保证我们能够及时或根本不能获得未投保的资金。任何
41
无法获得或延迟获得这些资金可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，金融机构监管规定的变化超出了我们的控制范围，很难预测；因此，这些变化对我们的业务和经营结果的影响很难预测，可能会对我们产生不利影响。
我们与Janssen的许可协议中的债务可能会耗尽我们的现金资源，或者可能会导致我们产生债务来履行付款义务。
根据Janssen许可证的条款，Janssen有权在发生某些事件时获得大量或有付款。例如，对于含有RAP-219的产品，我们将被要求向扬森支付最高7,600美元的万开发里程碑付款和最高4,000美元的万销售里程碑付款。为了履行我们支付这些款项的义务，如果它们被触发，我们可能需要发行股权或可转换债务证券，这可能会对我们的股东造成稀释，或者我们可能会使用现有的现金和现金等价物或产生债务义务来以现金支付义务，这可能会对我们的财务状况产生不利影响。此外，这些债务可能会阻碍我们在未来公开发行债券或股权证券或获得第三方信用额度时筹集资金的能力。
与我们的业务相关的风险
我们的业务高度依赖于我们的候选产品的成功，特别是针对局灶性癫痫的RAP-219。如果我们无法成功完成临床开发，无法获得监管部门对我们一个或多个候选产品的批准或将其商业化，或者如果我们在这方面遇到延误，我们的业务将受到实质性损害。
到目前为止，作为一个组织，我们还没有完成任何候选产品的开发，我们几乎所有的候选产品仍处于早期临床或临床前开发阶段。我们未来的成功和从我们的候选产品中创造收入的能力取决于我们成功开发、获得监管部门批准并将我们的一个或多个候选产品商业化的能力。我们的所有候选产品都将需要大量额外投资，用于一个或多个司法管辖区的临床开发、监管审查和批准。如果我们的任何候选产品，特别是RAP-219，遇到安全或功效问题、开发延迟或监管问题或其他问题，我们的开发计划和业务将受到实质性损害。
如果我们遇到任何延迟或阻止监管部门批准我们的候选产品或将其商业化的问题，我们可能没有财力继续开发我们的候选产品，包括：
42
此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。我们希望在位于美国以外的一个或多个试验地点进行一项或多项临床试验。尽管FDA可能会接受在美国境外进行的临床试验的数据，但这些数据的接受取决于FDA施加的条件，而且不能保证FDA会接受在美国以外进行的试验的数据。如果FDA不接受我们在美国境外进行的任何试验的数据，很可能会导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，可能会推迟或永久停止我们对适用候选产品的开发。
医药产品的成功开发涉及一个漫长而昂贵的过程，并且具有高度的不确定性。
医药产品的成功开发涉及一个漫长而昂贵的过程，具有高度的不确定性，并取决于许多因素，其中许多因素是我们无法控制的。在开发早期阶段看起来很有前途的候选产品可能会因为几个原因而无法进入市场，包括：
例如，在2023年12月，我们撤回了另一项问题资产救助计划的开发g8靶向分子(RAP-482)-从Janssen获得许可，在启动第一阶段试验之前获得FDA的全面临床暂停，以便优先开发我们的主要候选产品RAP-219和我们的其他开发候选和计划。此外，完成临床试验并为监管机构的最终决定提交上市批准申请所需的时间长度因候选产品的不同以及不同国家或司法管辖区的不同而有很大差异，可能难以预测。
即使我们成功地获得了市场批准，任何获得批准的产品的商业成功在很大程度上也将取决于第三方付款人的承保范围和足够的补偿，这些付款人包括美国的联邦医疗保险和医疗补助计划等政府付款人和管理的医疗组织，或者外国的特定国家的政府组织，这些组织可能会受到现有和未来旨在降低医疗成本的医疗改革措施的影响。第三方付款人可能要求我们进行其他研究，包括与产品成本效益相关的上市后研究，才有资格获得报销，这可能代价高昂，并转移我们的资源。如果政府和其他医疗保健支付者一旦获得批准，不为我们的产品提供保险和足够的补偿，市场接受度和商业成功将会降低。即使我们的产品获得批准后能够获得保险和足够的报销，我们产品的某些功能或特性(如剂量准备要求)可能会阻止我们的产品获得医疗保健或患者社区的市场接受。
此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们将在提交安全和其他上市后信息和报告以及注册方面受到重大监管义务，并将需要继续遵守(或确保我们的第三方提供商遵守)我们在批准后进行的任何临床试验的当前良好制造规范(CGMP)和良好临床规范(GCP)。此外，始终存在这样的风险，即我们、监管机构或第三方可能会在产品审批后发现以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良反应。遵守这些要求的成本很高，如果我们的候选产品在审批后未能遵守或出现其他问题，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
43
由于我们的流水线开发需要大量资源，并根据我们获得资金的能力，我们必须优先开发某些候选产品。此外，我们可能无法将有限的资源花在可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症上。
我们已经完成了我们的主要候选产品RAP-219的第一阶段临床开发，用于治疗局灶性癫痫，我们正在按计划启动RAP-219的2a阶段试验。我们还打算启动RAP-219的额外2a期试验，用于治疗周围神经病理性疼痛和双相情感障碍。我们的其他候选产品和计划正处于临床前开发的不同阶段。我们寻求快速推进用于中枢神经系统疾病患者的变革性小分子药物的发现和开发。
由于开发我们的候选产品需要大量资源，我们必须决定要追求和推进哪些候选产品和适应症，以及分配给每个产品和适应症的资源数量。我们关于将研究、开发、协作、管理和财政资源分配给特定候选产品、治疗领域或适应症的决定可能不会导致可行的商业产品的开发，并可能从更好的机会中转移资源。如果我们对我们的任何候选产品的生存能力或市场潜力做出了错误的判断，或者误读了制药行业的趋势，特别是对大脑和神经系统的障碍，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到实质性的不利影响。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟追求与其他候选产品或其他疾病和疾病途径的机会，这些疾病和疾病途径可能被证明具有比我们选择追求的更大的商业潜力，或者在对我们有利的情况下通过合作、许可或版税安排向这些候选产品放弃宝贵的权利，以保留独家开发和商业化权利。
我们可能寻求通过收购或投资于新的或互补的业务、产品或技术，通过从第三方或其他战略联盟获得产品或技术的许可来实现业务增长。未能管理收购、投资、许可证或其他战略联盟，或未能将其与我们现有的业务整合，可能会对我们的经营业绩产生重大不利影响，稀释我们的股东所有权，增加我们的债务，或导致我们产生巨额费用。
我们的成功取决于我们能够不断增强和扩大我们的产品供应，以应对不断变化的临床医生和患者的需求、竞争技术和市场压力。因此，我们可能会不时考虑收购、投资或许可其他技术、产品和业务，以增强我们的能力，补充我们现有的产品和技术，或扩大我们的市场或客户基础的广度。潜在和已完成的收购、战略投资、许可证和其他联盟涉及许多风险，包括：
我们不知道我们是否能够确定我们认为合适的收购或战略关系，我们是否能够以有利的条件成功完成任何此类交易，或者我们是否能够成功地将任何收购的业务、产品或技术整合到我们的业务中，或留住任何关键人员、供应商、销售代理、医疗设施、医生或其他医疗保健提供者。我们通过战略交易实现成功增长的能力取决于我们识别、谈判、完成和整合合适的目标业务、技术或产品以及获得任何必要融资的能力。这些努力可能既昂贵又耗时，可能会扰乱我们正在进行的业务，并使管理层无法专注于我们的运营。
为了为任何收购、投资或战略联盟提供资金，我们可能会选择发行普通股作为对价，这可能会稀释我们股东的所有权。如果我们普通股的价格很低或不稳定，我们可能会
44
不能以我们的普通股为代价完成任何收购、投资或战略联盟。额外的资金可能不会以对我们有利的条款提供，或者根本不会。
我们、我们的合作者和我们的服务提供商正在或可能会受到各种严格和不断变化的隐私和数据安全法律、法规和规则、合同义务、行业标准、政策和其他与隐私和数据安全相关的义务的约束。任何实际或被认为不遵守此类义务的行为都可能使我们面临巨额罚款或其他处罚，并以其他方式损害我们的业务和运营。
在我们的正常业务过程中，我们和我们依赖的第三方(如我们的第三方合同研究机构(CRO)和其他承包商和顾问)收集、接收、存储、处理、生成、使用、传输、披露、提供、保护、处置、传输和共享(集体处理)个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、敏感第三方数据、商业计划、交易、财务信息和我们收集的与临床试验相关的试验参与者数据(统称为敏感数据)。我们的数据处理活动要求我们承担许多不断变化的隐私和数据安全义务，例如各种法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同要求以及与隐私和数据安全相关的其他义务。
世界各地处理个人数据的立法和监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。在美国，许多联邦、州和地方法律和法规，包括联邦健康信息隐私法、州信息安全和数据泄露通知法、联邦和州消费者保护法(例如，《联邦贸易委员会法》第5条)以及其他类似法律(例如，窃听法)管理与健康相关的数据和其他个人数据的处理。
在州一级，美国许多州都颁布了全面的隐私法，对涵盖的企业施加了某些义务，包括在隐私通知中提供具体披露，并赋予个人关于其个人数据的某些权利。其他几个州以及联邦和地方各级也在考虑类似的法律，我们预计未来会有更多的州通过类似的法律。虽然这些州豁免了在临床试验背景下处理的一些数据，但这些发展可能会使合规工作进一步复杂化，并增加我们和我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。
此外，我们可能会受到管理消费者健康数据隐私的新法律的约束。例如，华盛顿的《我的健康我的数据法案》广泛地定义了消费者的健康数据，创建了一项私人诉讼权利，允许个人起诉违法行为，施加了严格的同意要求，并授予消费者关于其健康数据的某些权利，包括请求删除他们的信息。康涅狄格州和内华达州也通过了类似的法律来监管消费者健康数据。这些不同的隐私和数据安全法律可能会影响我们的商业活动，包括我们对研究对象的识别、与业务合作伙伴的关系，以及最终我们产品的营销和分销。
在美国以外，可能会有越来越多的法律、法规和行业标准来管理隐私和数据安全。举例来说，欧盟的一般资料保护规例(下称“欧盟一般资料保护规例”)及英国的一般资料保护规例(下称“英国一般保障条例”)对处理个人资料施加严格要求。
欧盟GDPR和英国GDPR(统称为GDPR)对个人数据的处理制定了严格的要求，包括与处理敏感数据(如健康数据)有关的严格要求，确保有法律依据或条件证明处理个人数据是合理的，在需要时，确保有与征得个人同意有关的严格要求，对如何使用个人数据的透明披露，对信息保留的限制，实施保护个人数据安全和保密的保障措施，必要时提供数据泄露通知，维护处理活动的记录，并在存在高风险处理的情况下记录数据保护影响评估，并在使用第三方处理商时采取某些措施。
根据GDPR，公司可能面临数据处理和其他纠正活动的临时或最终禁令，最高可达2000欧元万(GB 1750万英镑)或全球年收入的4%的罚款(以金额较大者为准)，以及与处理由法律授权代表其利益的各类数据主体或消费者保护组织提出的个人数据有关的私人诉讼。不遵守规定还可能对我们的业务、财务状况和运营结果造成实质性的不利影响。
此外，由于数据本地化要求或跨境数据流动的限制，我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已经颁布了法律，要求数据本地化或限制向其他国家转移个人数据。特别是，欧洲经济区(“EEA”)和英国(“UK”)限制将个人数据转移到美国和其他其普遍认为隐私法律不足的国家。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据转移法采取类似严格的解释。尽管目前有各种机制可用于依法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区的标准合同条款、英国的国际数据转移协议/附录以及欧盟-美国数据隐私框架及其英国扩展(允许转移到自我认证合规并参与该框架的相关美国组织)，但这些机制
45
这些机制受到法律挑战，不能保证我们能够满足或依赖这些措施将个人数据合法转移到美国。如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法转移的要求过于繁琐，我们可能面临重大不利后果，包括我们的业务中断或降级、需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区(如欧洲)、面临更多的监管行动、巨额罚款和处罚、无法转移数据和与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或转移我们业务所需的个人数据。此外，将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区，特别是转移到美国的公司，将受到监管机构、个人诉讼当事人和活动维权团体的更严格审查。一些欧洲监管机构已下令某些公司暂停或永久停止将某些个人数据转移出欧洲，理由是这些公司涉嫌违反GDPR的跨境数据转移限制。
尽管英国被视为欧盟GDPR下的第三个国家，但欧盟委员会已经发布了一项充分性决定，承认英国在欧盟GDPR下提供了足够的保护，因此，源自欧洲经济区的个人数据转移到英国仍然不受限制。同样，英国政府已经证实，从英国到欧洲经济区的个人数据传输仍然是自由流动的。英国政府将《数据保护和数字信息法案》(简称《英国法案》)引入英国立法程序。英国法案的目的是改革英国退欧后的数据保护制度。如果获得通过，英国法案的最终版本可能会进一步改变英国与欧洲经济区数据保护制度之间的相似性，并威胁到欧盟委员会对英国充足率的决定。欧盟GDPR和英国GDPR各自的条款和执法在未来进一步分化的可能性给我们带来了额外的监管挑战和不确定性。英国未来的法律法规及其与欧盟法律法规的互动缺乏清晰度，可能会增加我们处理欧洲个人数据以及我们的隐私和数据安全合规计划的法律风险、不确定性、复杂性和成本，并可能要求我们针对英国和欧洲经济区实施不同的合规措施。
除了隐私和数据安全法律外，我们还在合同上受到行业组织采用的行业标准的约束，并可能在未来受到此类义务的约束。我们还受到与隐私和数据安全相关的其他合同义务的约束，我们遵守这些义务的努力可能不会成功。
我们发布隐私政策，我们可能会发布营销材料和其他声明，例如遵守与隐私和数据安全有关的某些认证或自律原则。如果这些政策、材料或声明被发现对我们的做法有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平或不实，我们可能会受到调查、监管机构的执法行动或其他不利后果。
与隐私和数据安全(以及消费者的数据隐私期望)相关的义务正在迅速变化，变得越来越严格，并带来不确定性。此外，这些义务可能会受到不同的适用和解释，这在法域之间可能是不一致的或冲突的。准备和遵守这些义务需要我们投入大量资源，并可能需要对我们的服务、信息技术、系统和做法以及代表我们处理个人数据的任何第三方的服务、信息技术、系统和做法进行更改。
我们有时可能会在遵守隐私和数据安全义务的努力中失败(或被认为失败)。此外，尽管我们做出了努力，但我们所依赖的人员或第三方可能无法履行此类义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能解决或被视为未能履行适用的隐私和数据安全义务，我们可能面临重大后果，包括但不限于：政府执法行动(例如，调查、罚款、处罚、审计、检查及类似行动)；诉讼(包括集体诉讼索赔)和大规模仲裁要求；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；以及下令销毁或不使用个人数据。特别是，原告越来越积极地对公司提起与隐私相关的索赔，包括集体索赔和大规模仲裁要求。其中一些索赔允许在每次违规的基础上追回法定损害赔偿，如果可行，还可能带来巨大的法定损害赔偿，具体取决于数据量和违规数量。任何此类事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：客户流失；我们的业务运营中断或停顿(包括相关的临床试验)；无法处理个人数据或在某些司法管辖区运营；开发我们的产品或将其商业化的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或调查辩护；负面宣传；或我们的商业模式或运营的重大变化。
我们的信息技术系统和基础设施，或我们的合作者和服务提供商的系统和基础设施，或我们的数据，可能会受到网络攻击、安全漏洞、泄露或其他事件的影响，这可能会导致额外的成本、收入损失、重大责任、对我们的品牌的损害、我们的开发计划和运营的实质性中断，或其他不利后果。
在我们的正常业务过程中，我们和我们依赖的第三方处理敏感数据，因此，我们和我们依赖的第三方面临各种不断变化的威胁，这些威胁可能会导致网络攻击、安全漏洞、危害或其他事件。尽管我们采取措施开发和维护旨在保护我们的敏感数据的系统和控制，
46
对于我们的系统和基础设施，不能保证我们的内部技术系统和基础设施，或我们所依赖的第三方的系统和基础设施，将足以防御网络攻击、安全漏洞、危害或其他事件，例如工业间谍攻击、勒索软件或内部威胁攻击，这些事件可能危及我们的系统基础设施或导致我们的敏感数据丢失、破坏、更改或传播或损坏。这类威胁很普遍，而且还在继续上升，越来越难以检测，来自各种来源，包括传统的计算机“黑客”、威胁参与者、“黑客活动家”、有组织的犯罪威胁参与者、人员(例如通过盗窃或滥用)、复杂的民族国家和民族国家支持的参与者。
随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，网络攻击、安全漏洞、妥协或其他事件的风险通常会增加。此类风险来自各种不断演变的威胁，包括但不限于：社会工程攻击(包括通过深度伪装和网络钓鱼攻击)、恶意代码(如病毒和蠕虫)、恶意软件(包括高级持续威胁入侵的结果)、拒绝服务攻击、凭据填充、凭据获取、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件漏洞、服务器故障、软件或硬件故障、数据或其他信息技术资产丢失、广告软件、人工智能增强或促成的攻击、电信故障、地震、火灾、洪水、以及其他类似的威胁。
个人从事网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因并结合军事冲突和防御活动的民族国家行为者，预计个人将继续从事网络攻击。在战争和其他重大冲突期间，我们和我们所依赖的第三方可能容易受到网络攻击的风险增加，包括报复性网络攻击，这可能会实质性地扰乱我们的系统和运营、供应链以及生产、销售和分销我们服务的能力。
由于我们对互联网技术的依赖，以及在家里、办公室或其他公共场所以混合方式工作的员工数量的增加，我们还面临着网络攻击、安全漏洞、妥协或其他事件的风险增加。这可能会为网络犯罪分子利用漏洞创造更多机会。此外，商业交易(如收购或整合)可能使我们面临更多的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响，而这些漏洞在对此类收购或整合实体进行尽职调查期间没有发现。
此外，我们对第三方服务提供商的依赖可能会带来新的网络安全风险和漏洞，包括供应链攻击。我们依赖第三方服务提供商和技术来操作关键业务系统，以在各种环境中处理敏感数据，我们监控这些第三方的信息安全做法的能力有限。这些第三方可能没有足够的信息安全措施，如果我们的第三方服务提供商遇到网络攻击、安全漏洞、危害或事件或其他中断，我们可能会经历不良后果。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损害，或者我们可能无法追回此类赔偿。
我们可能无法及时检测到我们的信息技术系统和基础设施中的漏洞，或者直到网络攻击、安全漏洞、危害或其他事件发生后才能检测到。此外，我们可能会在制定和部署补救措施方面遇到延误，这些措施旨在充分解决任何此类已查明的漏洞。
我们过去经历过与我们的数据和系统相关的威胁和安全事件，未来可能会遇到更多威胁、危害、入侵或事件。如果我们或我们依赖的第三方经历了网络攻击、安全漏洞、妥协或其他事件，或被认为经历了网络攻击、安全漏洞、妥协或其他事件，我们可能会经历不良后果，例如政府执法行动(例如，调查、罚款、处罚、审计和检查)；额外的报告要求和/或监督；限制处理敏感信息(包括个人数据)；诉讼(包括个人和团体索赔)；赔偿义务；负面宣传；声誉损害；货币资金转移；我们业务中断(包括数据可用性)；经济损失；以及其他潜在的重大危害。我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也不能保证我们的合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的隐私和数据安全义务相关的责任、损害或索赔。
此外，适用的隐私和数据安全义务可能要求我们在发生网络攻击、安全漏洞、危害或其他事件时通知相关利益相关者。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能会导致不良后果。此外，网络攻击、安全漏洞、妥协或其他事件可能会导致利益相关者(包括投资者和潜在客户)停止支持我们的业务，阻止新客户使用我们的产品，并对我们的业务增长和运营能力产生负面影响。
如果我们遭遇网络攻击、安全漏洞、危害或其他导致我们运营中断的事件，可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏。
在我们的业务中使用新的和不断发展的技术，如人工智能(AI)和机器学习(ML)，以及我们所依赖的第三方的业务，可能会导致花费额外的资源和呈现新的
47
可能影响我们业务的风险和挑战，包括对我们的敏感数据构成安全和其他风险，因此我们可能面临声誉损害、其他不利后果和责任。
在我们的运营中使用新的和不断发展的技术，如AI/ML，以及我们所依赖的第三方的运营，带来了新的风险和挑战，可能会对我们的业务产生负面影响。使用某些AI/ML技术可能会引起知识产权风险，包括损害专有知识产权和侵犯知识产权。此外，全球几个司法管辖区，包括欧洲和美国某些州，已经提出、颁布或正在考虑管理人工智能/ML的开发和使用的法律，如欧盟的人工智能法案。我们预计其他司法管辖区也会采用类似的法律。此外，某些隐私法将权利扩展到消费者(例如删除某些个人数据的权利)并规范自动决策，这可能与我们使用AI/ML不兼容。这些义务可能会使我们更难使用AI/ML开展业务，导致监管罚款或处罚，要求我们改变我们的业务做法，重新培训我们的AI/ML，或者阻止或限制我们使用AI/ML。例如，美国联邦贸易委员会(Federal Trade Commission)要求其他公司交出(或交出)通过使用AI/ML产生的有价值的见解或培训，这些公司指控该公司违反了隐私法和消费者保护法。如果我们不能使用AI/ML或使用受到限制，我们的业务效率可能会降低，或者我们可能处于竞争劣势。
AI/ML的快速发展将需要应用大量资源来设计、开发、测试和维护我们的产品和服务，以帮助确保AI/ML按照适用的法律和法规并以对社会负责的方式实施，并将任何实际或预期的意外有害影响降至最低。我们的供应商可能会反过来将AI/ML工具整合到他们自己的产品中，而这些AI/ML工具的提供商可能不符合现有或快速发展的监管或行业标准，包括隐私和数据安全方面的标准。此外，世界各地的不良行为者使用越来越复杂的方法，包括使用AI/ML，从事涉及窃取和滥用敏感数据的非法活动。任何这些影响都可能损害我们的声誉，导致宝贵的财产和信息损失，导致我们违反适用的法律和法规，并对我们的业务造成不利影响。
与我们当前或未来候选产品的发现和开发相关的风险
FDA、EMA和其他类似监管机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法为我们的候选产品获得监管批准，我们的业务将受到实质性损害。
未经FDA的监管批准，我们不得在美国商业化、营销、推广或销售任何候选产品。外国监管机构，如EMA，也实施了类似的要求。获得FDA、EMA或其他类似监管机构的批准所需的时间本质上是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的自由裁量权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。例如，美国以外的司法管辖区，如欧盟或日本，可能对监管批准有不同的要求，这可能要求我们进行额外的临床、非临床或化学、制造和对照研究。此外，美国最高法院2024年7月推翻了先前确立的判例法，尊重监管机构对模棱两可的法定语言的解释，这给FDA的法规、政策和决定可能在多大程度上受到越来越多的法律挑战、拖延和/或更改带来了不确定性。到目前为止，我们还没有就任何候选产品向FDA提交保密协议或向可比的外国监管机构提交类似的药物批准申请。我们必须完成更多的临床前研究和临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性，然后我们才能获得这些批准。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果本身就不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。我们最初的和潜在的其他候选产品的临床开发容易受到开发任何阶段固有的失败风险的影响，包括未能在临床试验中或在广泛的患者群体中证明有效性、发生严重的、医学上或商业上不可接受的不良反应、未能遵守协议或适用的法规要求，以及FDA、EMA或其他类似监管机构确定候选产品可能无法继续开发或不可批准。即使我们的任何候选产品具有有益的效果，也可能由于一种或多种因素，包括我们临床试验的规模、持续时间、设计、测量、进行或分析，在临床评估过程中检测不到该效果。相反，由于同样的因素，我们的临床试验可能表明该候选产品的明显积极效果大于实际积极效果(如果有的话)。同样，在我们的临床试验中，我们可能无法检测到候选产品的毒性或耐受性，或者错误地认为我们的候选产品有毒或耐受性不佳，而事实并非如此。严重的不良反应或其他不良反应，以及耐受性问题，可能会阻碍或阻止市场接受有争议的候选产品。
我们当前和未来的候选产品可能会因为许多原因而无法获得监管部门的批准，包括以下原因：
48
这一漫长的审批过程以及临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们开发的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。FDA、EMA和其他类似的监管机构在审批过程中拥有很大的自由裁量权，并决定何时或是否对我们开发的任何候选产品授予监管批准。即使我们相信从我们候选产品的未来临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA、EMA或其他类似监管机构的批准。
此外，即使我们获得批准，监管机构也可能批准我们的任何候选产品，其适应症少于或超过我们要求的范围，可能不批准我们打算为产品收取的价格，可能批准取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者可能批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成实质性损害。
FDA、EMA或类似的监管机构可能不同意我们对我们的候选产品的监管计划。
FDA批准新药的一般方法是在相关患者群体中对候选产品进行两次或两次以上充分和良好控制的临床试验。充分和良好控制的临床试验通常涉及大量患者，成本高昂，需要数年时间才能完成。FDA、EMA或其他类似的监管机构可能不同意我们对临床试验是否足够和受控的看法，或者可能要求我们在监管部门批准之前进行更多的临床试验。此外，不能保证我们打算用于我们计划的临床试验的剂量、终点和试验设计，包括我们根据监管机构的反馈开发的剂量、终点和试验设计，或者那些用于批准类似药物的剂量、终点和试验设计，将被未来的批准接受。例如，我们可能会寻求FDA监管的灵活性，并仅根据一项充分和受控的临床研究的数据寻求上市批准。然而，FDA可能不愿应用监管灵活性，我们的临床试验结果可能不支持我们的候选产品获得批准。此外，我们的候选产品可能无法获得监管批准，或者监管批准可能被推迟，原因有很多，包括以下几个原因：
49
我们依赖第三方准确地生成、收集、解释和报告来自某些临床前研究和临床试验的数据，这些数据以前是为我们的候选产品进行的。
我们的所有候选产品最初都是由Janssen开发的，在我们成立后不久，我们根据Janssen许可证获得了许可。我们基于对Janssen初始数据的医学和科学意义的解释而签署了本许可证。因此，我们依赖Janssen设计了某些临床前研究和临床试验；根据适用的协议、法律和法规要求以及科学标准进行了研究和开发；准确地报告了针对该等候选产品进行的所有临床前研究的结果；并正确收集和解释了这些研究和试验的数据。这些风险也适用于我们未来可能获得或许可的任何其他候选产品。如果这些活动不符合、不准确或不正确，我们候选产品的临床开发、监管批准或商业化将受到不利影响，并且之前报告的结果可能不支持我们在与这些候选产品的临床前或临床工作中生成的数据。
此外，我们部分依赖于使用上一代TARP的临床前数据g8 NAM和第三方与其他TARP发布的数据g8个NAMS，用于支持RAP-219。虽然我们认为参考使用同一类别的其他分子产生的临床前数据是一种公认的科学做法，但使用RAP-219进行的类似研究可能不会产生完全一致的结果，因此，使用相同类别的其他分子进行的研究可能无法反映RAP-219的治疗潜力。
如果我们的临床试验未能复制我们或第三方进行的早期临床前研究或临床试验的阳性结果，我们可能无法成功开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化。
从我们候选产品的临床前研究或早期临床试验中观察到的结果可能不一定预测我们进行的后期临床试验的结果。同样，这些临床前研究或早期临床试验的阳性结果可能不会在我们随后的临床前研究或临床试验中复制。例如，在癫痫或疼痛的临床前动物模型中看到的结果可能不会在患者中转化为类似的结果，并且我们在局灶性癫痫2a期概念验证试验的结果可能不会转化为临床癫痫发作。此外，我们的候选产品可能无法表现出与我们认为可能具有类似特征的其他候选产品类似的活性或不良事件。
此外，在我们计划的未来临床试验中，我们可能会使用以前的临床试验中没有测试过的临床试验设计或给药方案。例如，我们的2a期局灶性癫痫概念验证试验利用了一种新的研究设计，这是由于基于生物标记物的主要终点--颅内脑电(IEEG)数据。具体地说，iEEG数据将由植入的反应性神经刺激(RNS)系统记录，该系统包括一个电极，用于监测颅内脑波，并检测与临床癫痫相关的脑电活动的幅度、持续时间和频率。据我们所知，没有任何其他试验使用iEEG数据作为主要终点，并且没有也不打算在我们的2a阶段概念验证试验中与FDA接触使用这一终点，因为这项试验不会用作注册试验。因此，FDA、EMA或其他类似的监管机构可能会对这些数据的可解释性产生疑问，并且iEEG数据可能无法在未来的注册试验中翻译到临床癫痫终点。
我们不能保证我们的任何临床试验最终会成功，也不能保证我们的任何候选产品的进一步临床开发。通过临床试验的药物有很高的失败率。制药和生物技术行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。除其他外，这些挫折是由临床试验进行期间的临床前发现或在临床前研究和临床试验中进行的安全性或有效性观察引起的，包括以前未报告的不良反应或不良反应。
此外，我们还可以采用“开放标签”的临床试验设计。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。我们的2a期局灶性癫痫概念验证研究是一项开放式研究。大多数开放标签临床试验只测试
50
研究产品候选，有时可能在不同的剂量水平上这样做。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响，即患者认为他们的症状已经改善，仅仅是因为他们意识到接受了实验性治疗。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者接受了治疗，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。当在安慰剂或主动对照的受控环境中进行研究时，开放标签试验的结果可能不能预测候选产品的未来临床试验结果。
此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得FDA、EMA或类似的外国监管机构的批准。
我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生意外成本或遇到延迟。
为了获得将我们的任何候选产品商业化所需的监管批准，我们必须通过广泛的临床前研究和临床试验证明我们的候选产品对人体是安全有效的。我们可能会在完成临床试验或临床前研究以及启动或完成其他临床试验或临床前研究方面遇到延迟，包括监管机构不允许或延迟允许临床试验在IND或类似的外国授权下进行，或不批准或延迟批准我们启动临床试验所需的任何临床试验授权或类似批准。我们还可能在临床试验期间遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得上市批准或将我们开发的候选产品商业化的能力，包括：
正在进行临床试验的机构的监管机构或IRBs可能会暂停、限制或终止临床试验，或者数据监测委员会可能会建议我们暂停或终止临床试验，原因包括未按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA、EMA或其他类似监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、安全问题或不良反应、未能证明使用某种药物有好处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。我们的临床试验或临床前研究的阴性或不确定的结果可能会要求进行重复或额外的临床试验，如果我们选择在其他适应症进行临床试验，可能会导致我们的产品候选在该等其他适应症的临床试验发生变化或延迟。我们不知道我们进行的任何临床试验是否会证明足够的有效性和安全性，从而导致监管部门批准我们的
51
我们正在寻求的适应症的候选产品。如果后期临床试验没有产生有利的结果，我们为我们的候选产品获得监管批准的能力将受到不利影响。
如果我们未能成功地启动和完成临床试验，并且未能证明获得监管部门批准将我们的候选产品推向市场所需的有效性和安全性，将严重损害我们的业务。如果我们在测试或监管批准方面遇到延误，我们的候选产品开发成本也会增加，我们可能需要获得额外的资金才能完成临床试验。不能保证我们的临床试验将按计划开始或如期完成，也不能保证我们在试验开始后不需要重组或以其他方式修改。重大的临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并削弱我们成功将候选产品商业化的能力，这可能会损害我们的业务和运营结果。此外，许多导致或导致临床试验延迟的因素最终可能导致我们的候选产品被拒绝监管批准。
如果获得监管批准，我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或导致重大负面后果的特性。
我们的任何候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，包括风险评估和缓解策略，或者FDA、EMA或其他类似监管机构的监管批准延迟或被拒绝。
我们可能会在正在进行的或未来的临床试验中观察到的安全性或耐受性问题超出了我们对候选产品的预期。例如，虽然还没有观察到3级或更高的AEs，但到目前为止，RAP-219只在健康志愿者身上进行了测试，还没有在患者身上进行测试，所以我们正在进行的RAP-219临床计划或其他候选产品的临床计划中可能会发生这样的事件。此外，在我们的RAP-219临床方案中，患有局灶性癫痫的受试者可能会比在健康志愿者中观察到的副作用更大。我们继续了解更多关于我们的候选产品的信息，而不利的药理学特征，包括延长的半衰期，可能会导致FDA、EMA或其他类似监管机构的不良后果或担忧。
许多最初在临床或早期测试中表现出希望的化合物后来被发现会导致不良或意想不到的副作用，从而阻止该化合物的进一步发展。尽管在早期测试中观察到良好的耐受性，但我们候选产品的未来临床试验结果可能会显示副作用或意外特征的严重程度和流行率高且不可接受。在任何时候，由于不可接受的副作用或安全性考虑，我们可能决定终止或大大缩小临床开发计划的目标人群。
如果我们的候选产品在开发过程中出现不可接受的副作用，我们、FDA、EMA或其他类似的监管机构、IRBs或进行我们试验的机构的独立伦理委员会可以暂停、限制或终止我们的临床试验，或者独立安全监控委员会可以建议我们暂停、限制或终止我们的试验，或者FDA、EMA或其他类似的监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的产品候选产品的任何或所有目标适应症。我们可能无法克服任何这样的暂停或暂停我们的临床试验。被认为与药物相关的治疗出现的副作用可能会推迟临床试验受试者的招募，或者可能导致参加我们临床试验的受试者停止参与我们的临床试验。此外，治疗医务人员可能没有适当地认识到或处理这些副作用。我们可能需要培训使用我们的候选产品的医务人员，以了解我们的临床试验以及任何候选产品商业化时的副作用情况。在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会对服用我们候选产品的患者造成伤害。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
此外，我们的候选产品的临床试验是在精心定义的同意进入临床试验的患者组中进行的。因此，我们的临床试验可能会显示候选产品的明显正面效果大于实际正面效果(如果有的话)，或者无法识别不良副作用。
即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，上市审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，可能会阻止我们获得候选产品商业化的批准。
我们开发的任何候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括其设计、测试、制造、安全性、有效性、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销，都受到美国FDA和其他监管机构以及美国食品和药物管理局以及其他国家/地区类似监管机构的全面监管。如果不能获得候选产品的营销批准，我们将无法在指定的司法管辖区将候选产品商业化。我们尚未获得任何司法管辖区监管机构批准销售任何候选产品，我们正在开发或未来可能寻求开发的任何候选产品都可能永远不会获得监管部门的批准。
52
我们没有提交和支持获得市场批准所需的申请的经验，预计将依赖第三方CRO或监管顾问来帮助我们完成这一过程。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得监管批准，还需要向相关监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由相关监管机构检查制造设施。我们开发的任何候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，可能会阻止其获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。
在美国和国外获得市场批准的过程都是昂贵的，如果需要额外的临床试验，可能需要很多年，如果真的获得了批准，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。FDA、EMA和其他类似的监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们最终可能获得的任何营销批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得我们可能开发的任何候选产品的批准，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
我们不时宣布或公布的临床试验的中期、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
有时，我们可能会公布临床试验的中期、背线或初步数据。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步数据或底线数据仍需接受审计和核查程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据大不相同。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的声誉和业务前景。
如果我们没有在我们宣布和预期的时间框架内实现预期的开发和商业化目标，我们候选产品的开发和商业化可能会推迟，我们的业务和运营结果可能会受到损害。
出于计划的目的，我们有时会估计各种科学、临床、法规和其他产品开发目标的完成时间。这些里程碑可能包括我们对开始或完成科学研究和临床试验、提交监管文件或商业化目标的期望。我们可能会不时地公开宣布其中一些里程碑的预期时间，例如完成正在进行的临床试验、启动其他临床计划、收到营销批准或产品的商业发布。其中许多里程碑的实现可能不是我们所能控制的。所有这些里程碑都基于各种假设，如果不能按预期实现，可能会导致里程碑的实现时间与我们的估计大不相同，包括：
如果我们不能在预期的时间框架内实现宣布的里程碑，我们候选产品的开发和商业化可能会延迟，我们的业务和运营结果可能会受到损害。
53
我们将研发精力集中在大脑和神经系统疾病的治疗上，这是药物开发中面临一定挑战的领域。
我们的研究和开发努力集中在解决大脑和神经系统的障碍上。制药公司在这一领域的努力在药物开发方面面临着一些挑战。特别是，许多神经疾病，如局灶性癫痫、神经性疼痛和双相情感障碍，依赖于患者报告的主观结果作为关键终点。这使得它们比具有更客观终点的适应症更难评估。例如，在我们的2a阶段概念验证试验中，我们使用临床癫痫发作频率的变化(通过患者记录的纸质日记来衡量)作为次要终点 。此外，这些适应症通常会受到安慰剂效应的影响，这可能会使分离我们的候选产品的影响变得更具挑战性。我们不能保证使用RAP-219成功克服这些挑战，即使我们在2期癫痫的概念验证试验或我们的其他候选产品中使用了NeuroPace Inc.(“NeuroPace”)的RNS系统作为主要和次要终端，也不能保证我们在开发候选产品时不会遇到其他挑战。此外，鉴于该领域临床失败的历史，我们或其他人未来的临床或监管失败可能会导致对该领域成功可能性的进一步负面看法，这可能会对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。
我们可能会面临额外的风险，因为我们打算结合我们正在寻求的适应症的护理标准来评估我们的候选产品。
我们打算结合其他化合物来评估我们的候选产品，特别是我们正在追求的适应症的护理标准。将我们的候选产品与其他化合物结合使用可能会使我们面临风险，如果我们的候选产品作为单一疗法使用，我们将不会面临这些风险。开发一种与其他化合物一起使用的候选产品的结果和成本很难预测，并取决于许多我们无法控制的因素。如果我们在我们的临床试验中遇到疗效或安全问题，而我们的候选产品与其他化合物一起使用，我们可能得不到监管部门对我们候选产品的批准，这可能会阻止我们创造收入或实现盈利。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到患者登记的困难。根据我们的方案及时完成临床试验，除其他事项外，取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在研究中，直到研究结束。
患者入选受到许多因素的影响，包括：
如果我们不能向他们充分展示这些候选产品的潜力，我们在招募主要研究人员和患者参与正在进行的和未来的此类候选产品的临床试验时可能会遇到挑战。此外，我们的临床试验可能会与其他临床试验争夺与我们的候选产品在相同治疗领域的产品，而这一竞争将减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手进行的试验。由于这一数字
54
如果合格的临床研究人员有限，我们可能会在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少在这些临床试验地点可供我们进行临床试验的患者数量。此外，如果在我们的任何临床试验中观察到显著的不良反应或其他副作用，我们可能难以招募患者参加我们的试验，患者可能会退出我们的试验。此外，患者，包括任何对照组的患者，可以出于各种原因退出临床试验，包括但不限于如果他们的潜在疾病或状况没有改善，或者他们经历了与其潜在疾病或状况有关的其他困难或问题。患有中枢神经系统障碍(如双相情感障碍)的参与者构成脆弱的患者群体，如果他们的潜在疾病或状况没有改善，或者如果他们遇到与潜在疾病或状况或其他相关的其他困难或问题，则可能会退出临床试验，这可能与我们临床试验中的候选产品有关，也可能与我们的候选产品无关。患者退出我们的临床试验可能会损害我们的数据质量。
我们无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这将导致重大延误，或者可能需要我们放弃一项或多项临床试验或我们的开发工作。患者招募的延迟可能会导致成本增加，影响计划的临床试验、候选产品开发和审批过程的时间或结果，并危及我们寻求和获得开始产品销售和创造收入所需的监管批准的能力，这可能会阻止这些试验的完成，对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响，导致我们的价值下降，并限制我们在必要时获得额外融资的能力。
即使我们的任何候选产品获得监管部门的批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对商业成功所需的市场接受度，在这种情况下，我们可能不会产生显著的收入或盈利。
我们从来没有将产品商业化过，即使我们的任何候选产品获得了适当的监管机构的营销和销售批准，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。我们候选产品的许多适应症都有医生、患者和付款人熟悉的完善的护理标准，在某些情况下，还可以普遍使用。即使我们的候选产品在注册临床试验中成功，如果我们不能证明卓越的疗效、安全性、易管理性和/或成本效益，它们也可能无法成功取代这些当前的护理标准。例如，医生可能不愿让他们的患者停止目前的药物治疗，而是将他们的治疗方案切换到我们的候选产品。此外，患者经常适应他们目前正在服用的治疗方案，除非他们的医生建议更换产品，或者由于缺乏覆盖和足够的补偿而被要求更换，否则他们不想更换。即使我们能够向FDA和其他监管机构证明我们的候选产品的安全性和有效性，医学界对安全性或有效性的担忧可能会阻碍市场的接受。
教育医疗界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处可能需要大量资源，包括管理时间和财务资源，而且可能不会成功。如果任何候选产品获得批准，但没有达到足够的市场接受度，我们可能不会产生显著的收入，也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场对其的接受程度将取决于许多因素，包括：
55
如果我们的一个或多个候选产品未能获得监管机构的批准，无法获得市场认可或商业成功，将对我们的业务前景产生不利影响。
如果我们不能发现、开发和商业化其他候选产品，我们可能无法发展我们的业务，我们实现战略目标的能力将受到损害。
虽然我们目前候选产品的开发和商业化是我们最初的重点，但作为我们长期增长战略的一部分，我们计划开发其他候选产品。除了我们临床阶段的候选产品外，我们还授权了更多处于早期开发阶段的资产。我们打算评估现有候选产品或其他潜在候选产品的内部机会，也可能选择授权或收购其他候选产品，以治疗患有严重未得到满足的医疗需求和有限治疗选择的其他疾病患者。这些其他潜在的候选产品在商业化销售之前将需要额外的、耗时的开发工作，包括临床前研究、临床试验和FDA、EMA或其他类似监管机构的批准。所有候选产品都容易面临药品开发固有的失败风险，包括候选产品可能不会被证明足够安全和有效，无法获得监管机构的批准。此外，我们不能确定获得批准的任何此类产品将以经济的方式制造或生产，成功商业化或在市场上被广泛接受，或者比其他商业上可用的替代品更有效。
此外，我们打算投入大量资金和资源进行基础研究，以发现和确定更多的候选产品。这些研究计划需要大量的技术、财政和人力资源，无论最终是否确定了任何候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于许多原因未能产生用于临床开发的候选产品，包括以下原因：
在未来，我们还可能寻求授权或收购候选产品或基础技术。提议、谈判和实施许可证或收购的过程既漫长又复杂。其他公司，包括一些拥有更多财务、营销和销售资源的公司，可能会与我们竞争候选产品的许可证或收购。我们的资源有限，无法识别和执行第三方产品、业务和技术的收购或授权，并将其整合到我们当前的基础设施中。此外，我们可能会将资源投入到从未完成的潜在收购或许可内机会上，否则我们可能无法实现此类努力的预期好处。我们可能无法以我们认为可接受的条款获得其他候选产品的权利，或者根本无法获得。
此外，未来的收购可能会带来许多运营和财务风险，包括：
如果我们无法通过内部开发、授权或从第三方收购来确定和开发其他候选产品，我们的增长潜力和实现战略目标的潜力可能会受到损害。
56
我们正在开发的候选产品所针对的疾病和障碍患者的数量尚未准确确定。如果我们选择使用候选产品的疾病或障碍患者的实际数量比我们预期的要少，我们在招募患者参加临床试验时可能会遇到困难，这可能会推迟或阻碍我们候选产品的开发。即使这些候选产品被成功开发和批准，我们候选产品的市场可能比我们预期的要小，我们的收入潜力和实现盈利的能力可能会受到重大不利影响。
我们的产品线包括各种神经科学疾病的候选产品。没有准确的方法来确定任何地区在任何时间段内患有任何这些疾病的患者的实际数量。对于我们已经开发、正在开发或计划开发我们的候选产品的许多适应症，我们对疾病或紊乱的流行率进行了估计。我们对患病率的估计可能不准确，一些或所有这些适应症或我们选择追求的任何其他适应症的实际患病率或可寻址的患者群体可能比我们的估计要小得多。在估计我们正在寻求或未来可能追求的适应症的潜在流行率时，包括我们对局灶性癫痫、神经性疼痛和双相情感障碍流行率的估计，我们对可能被证明不准确的现有信息应用假设。在每一种情况下，出版的文献和市场研究中都有一系列的估计，其中包括低于我们估计的范围内的估计。然而，具有这些疾病指征的实际患者数量可能比我们认为的要少得多。即使我们的患病率估计是正确的，我们的候选产品可能只针对相关疾病或障碍患者的子集开发，或者我们的候选产品如果获得批准，可能只针对子集或仅由子集使用。如果我们正在研究的疾病和障碍患者的数量明显低于我们的预期，我们可能会在招募患者参加临床试验时遇到困难，这可能会推迟或阻碍我们候选产品的开发。如果我们的任何候选产品获得批准，而我们对任何适应症或其他市场假设的流行率估计不准确，那么针对这些适应症的我们候选产品的市场可能比我们预期的要小，这可能会限制我们的收入和实现盈利或满足我们对收入或利润的预期的能力。
如果获得批准，竞争产品可能会减少或消除我们的候选产品的商业机会。如果我们的竞争对手开发技术或候选产品比我们更快，或者他们的技术或候选产品比我们更有效或更安全，我们开发和成功商业化我们候选产品的能力可能会受到不利影响。
治疗神经科学疾病的临床和商业前景竞争激烈，并受到快速和重大技术变革的影响。我们在候选产品的适应症方面面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何其他候选药物也将面临竞争，这些竞争来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司。目前有一些大型制药和生物技术公司正在营销和销售药物，或正在开发用于治疗我们正在寻求的适应症的候选药物。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
我们认为，目前有相当数量的候选产品正在开发中，用于我们目前正在寻求的相同适应症，其中一些或所有产品可能在未来投入商业使用，用于治疗我们正在尝试或可能尝试开发产品候选产品的情况。我们的潜在竞争对手包括大型制药和生物技术公司、专业制药和仿制药公司、学术机构、政府机构和研究机构。见标题为“”的部分商业-竞争“包括在我们2024年6月6日的IPO最终招股说明书中，以了解我们的候选产品面临的竞争。
在大多数情况下，我们目前不打算根据当前的护理标准对我们的候选产品进行面对面的临床试验，这可能会由于缺乏正面临床试验数据而使我们的候选产品与当前的护理标准竞争更具挑战性。
我们的竞争对手可能比我们拥有更多的财务资源、成熟的市场地位、研发、制造、临床前和临床测试方面的专业知识，以及获得监管批准、报销和营销批准的产品。因此，我们的竞争对手可能比我们更成功地获得治疗的监管批准，并获得广泛的市场接受。我们竞争对手的产品可能比我们可能商业化的任何候选产品更有效，或者更有效地营销和销售，并可能在我们收回开发和商业化费用之前使我们的疗法过时或缺乏竞争力。如果我们的任何候选产品获得批准，它可能会与一系列正在开发的治疗方法竞争。此外，我们的竞争对手可能会成功开发、获得或许可比我们的候选产品更有效或更便宜的技术和药物产品，这可能会使我们的候选产品过时且缺乏竞争力。
如果我们获得任何候选产品的批准，我们可能会面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的功效、安全性和耐受性、我们产品的管理难易程度、这些产品监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、
57
报销范围和专利地位。现有和未来的竞争产品可能会提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更便宜或更有效地营销和销售。在我们收回开发和商业化候选产品的费用之前，有竞争力的产品可能会使我们开发的任何产品过时或不具竞争力。这些竞争对手还可能招聘我们的员工，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。
此外，我们的竞争对手可能比我们更快地获得专利保护、监管排他性或FDA批准并将产品商业化，这可能会影响我们任何获得监管批准的候选产品的未来批准或销售。如果FDA批准任何候选产品的商业销售，我们也将在营销能力和制造效率方面展开竞争。我们预计，产品之间的竞争将基于产品功效和安全性、监管批准的时间和范围、供应、营销和销售能力的可用性、产品价格、政府和私人第三方付款人的报销范围、监管排他性和专利地位。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，但无法在市场上有效竞争，我们的盈利能力和财务状况将受到影响。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点以及获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们展开竞争。
如果我们不能单独或通过与营销伙伴的合作来发展我们的销售、营销和分销能力，我们就不会成功地将我们的候选产品商业化。
我们目前没有营销、销售或分销能力。我们打算单独或与第三方合作建立一个销售和营销组织，拥有技术专业知识和支持分销能力，以将我们可能在关键地区获得监管批准的一个或多个候选产品商业化。这些努力将需要大量的额外资源，其中一些或全部可能在产品候选产品获得批准之前发生。我们或第三方的内部销售、营销和分销能力开发的任何失败或延迟都将对我们候选产品的商业化产生不利影响。
可能会阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：
对于我们现有和未来的候选产品，我们可以选择与拥有直接销售队伍和建立分销系统的第三方合作，作为我们自己的销售队伍和分销系统的替代方案。如果获得批准，我们未来的产品收入可能会低于我们直接营销或销售我们的候选产品的收入。此外，我们获得的任何收入都将全部或部分取决于这些第三方的努力，而这些努力可能不会成功，通常也不在我们的控制范围之内。如果我们不能成功地将任何批准的产品商业化，我们未来的产品收入将受到影响，我们可能会遭受重大的额外损失。
如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。
与员工事务和管理增长相关的风险
我们希望扩大我们的组织，因此，我们可能会在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在监管事务和销售、营销和分销领域，并将继续支持我们的上市公司运营。为了管理这些增长活动，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营、质量和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。我们的管理层可能需要投入大量精力来管理这些增长活动。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的有限经验，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张或搬迁，留住关键员工，或寻找、招聘和培训更多合格的人员。我们无法有效地管理我们业务的扩张或搬迁，这可能会导致我们的基础设施薄弱，从而导致
58
由于操作失误、失去商业机会、员工流失和剩余员工的生产率下降。我们的预期增长还可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发更多的候选产品。如果我们不能有效地管理我们的预期增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略，包括我们候选产品的成功商业化。
我们开发候选产品的能力、利用我们的RAP技术平台的能力以及我们未来的增长取决于吸引、聘用和留住我们的关键人员，并招聘更多合格的人员。
我们的成功有赖于我们的关键管理和科学人员的持续贡献，他们中的许多人为我们提供了帮助，并在开发疗法、确定潜在候选产品和构建与我们候选产品的临床开发相关的技术方面拥有丰富的经验。鉴于脑部疾病的专业性和我们的方法，在这些领域固有地缺乏有经验的人员。随着我们继续开发我们的候选产品，我们将需要具有特定于每个项目的医疗、科学或技术资格的人员。关键人员的流失，特别是我们的首席科学官、神经药剂师和神经科学家的流失，将延误我们的研究和开发活动。目前，我们没有为任何一名员工投保“关键人物”保险。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。生物技术和生物制药行业对合格人才的竞争非常激烈，我们未来的成功取决于我们吸引、留住和激励高技能科学、技术和管理员工的能力。我们面临着来自其他公司、大学、公共和私人研究机构以及其他组织的人员竞争。如果我们未来的招聘和留住工作不成功，我们可能难以实施我们的业务战略，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。
此外，我们的临床运营和研发计划取决于我们吸引和留住高技能科学家、数据科学家和工程师的能力，特别是在马萨诸塞州和加利福尼亚州。这些地理市场对技术人才的竞争非常激烈，我们不时遇到，我们预计将继续经历以可接受的条件聘用和留住具有适当资质的员工的困难，或者根本没有困难。与我们竞争的许多公司拥有比我们更多的资源，我们的任何员工都可以随时终止与我们的雇佣关系。如果我们从竞争对手或其他公司雇佣员工，他们的前雇主可能会试图声称这些员工或我们违反了法律义务，导致我们的时间和资源被转移，并可能造成损害。此外，求职者和现有员工通常会考虑与其工作相关的股票奖励的价值。如果股票奖励的预期收益下降，可能会损害我们招聘和留住高技能员工的能力。如果我们不能吸引新的人员，或者不能留住和激励现有的人员，我们的业务和未来的增长前景将受到损害。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖第三方来协助我们进行临床试验。如果他们的表现不令人满意，我们可能无法获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化，或者此类批准或商业化可能会被推迟，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们已经并计划继续依靠第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员来进行我们的临床试验，并预计将依靠这些第三方来对我们开发的任何其他候选产品进行临床试验。我们能否及时完成临床试验取决于许多关键因素。这些因素包括方案设计、监管和IRB批准、患者参保率和对GCP的遵从性。我们已经开设了临床试验站点，并在我们经验有限的一些国家招募患者。在大多数情况下，我们使用包括CRO在内的第三方的服务来开展我们的临床试验相关活动，并依赖这些方准确地报告他们的结果。我们对第三方的临床开发活动的依赖可能会影响或限制我们对临床试验的时间、进行、费用和质量的控制。此外，FDA要求我们遵守GCP进行、记录和报告临床试验结果的规定，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。FDA通过定期检查临床试验赞助商、主要研究人员、临床试验地点和IRBs来执行这些GCP。对于某些商业处方药产品，制造商和供应链中涉及的其他方还必须满足分销链要求，并建立电子、可互操作的系统，以跟踪和追踪产品，并向FDA通报假冒、转移、被盗和故意掺假的产品或其他不适合在美国分销的产品。
我们仍有责任确保我们的每一项试验都按照适用的议定书、法律和法规要求以及科学标准进行。我们的失败或第三方未能遵守适用的协议、法律和法规要求以及科学标准可能导致拒绝我们的临床试验数据或其他制裁。如果我们或我们的第三方临床试验提供商或第三方CRO没有成功地执行这些临床活动，我们的临床试验或潜在的监管部门对候选产品的批准可能会推迟或不成功。此外，如果我们或我们的第三方
59
如果承包商出于任何原因未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA可能会要求我们在批准我们的候选产品之前进行额外的临床试验，这将推迟监管批准过程。我们不能确定，在检查后，FDA是否会确定我们的任何临床试验都符合GCP。我们还被要求在一定的时间范围内注册某些临床试验，并将完成的临床试验的结果发布在政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
此外，代表我们进行临床试验的第三方不是我们的员工，除了根据我们与这些承包商的协议我们可以获得的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的开发计划投入了足够的时间、技能和资源。此外，许多CRO，包括我们聘请进行临床试验的一些CRO，正面临注册挑战，原因之一是后COVID宏观经济环境导致的员工流失率较高，以及新员工缺乏经验。此外，在临床试验地点，由于全球临床调查地点的数量减少，工作人员和试验参与者的可获得性受到限制。这些承包商还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会阻碍他们在我们的临床项目上投入适当时间的能力。如果这些第三方，包括临床研究人员，没有按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们可能无法获得或可能延迟获得我们候选产品的法规批准。如果发生这种情况，我们将无法成功地将我们的候选产品商业化，或者可能会推迟努力。在这种情况下，我们的财务业绩和我们寻求开发的任何候选产品的商业前景可能会受到损害，我们的成本可能会增加，我们产生收入的能力可能会推迟、受损或丧失抵押品赎回权。
此外，我们可能会依赖其他第三方为我们的临床试验收集、报告和分析数据。例如，我们的2a期临床试验旨在评估RAP-219在成年耐药灶性癫痫患者中的应用，这些患者已经植入了来自NeuroPace的RNS系统。NeuroPace正在协助我们为临床试验做好准备，包括确定要登记参加我们试验的患者，以及在2a期临床试验期间收集、报告和分析从植入的RNS系统收集的患者数据的服务。如果NeuroPace因任何原因未能成功履行其合同义务，在预期的最后期限内完成，根据适用法律(包括监管和数据隐私要求)进行我们的2a期临床试验，或者其RNS系统遇到问题，包括提出安全性、有效性或数据完整性的问题，或者我们以其他方式无法维持我们与NeuroPace的关系，我们将不得不重新设计和进行新的临床试验，以评估RAP-219在耐药灶性癫痫患者中的应用，我们的业务、财务状况和前景将受到损害。
我们还依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们经销商的任何业绩失误都可能推迟我们候选产品的临床开发或监管批准，或任何由此产生的产品的商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。
在某些情况下，我们使用的任何第三方组织都可以终止与我们的雇佣关系。更换现有CRO或其他第三方可能会导致受影响的试验延迟，或以其他方式对我们获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的努力产生不利影响。我们可能无法达成替代安排，或以商业上合理的条款这样做。此外，即使这些服务提供商中的一个或多个有合适的替代者，当新的服务提供商开始工作时，也会有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足预期临床开发时间表的能力产生负面影响，并损害我们的业务、财务状况和前景。
我们使用第三方来生产我们的候选产品，包括那些位于美国以外司法管辖区(如中国)的产品，这可能会增加我们在需要时或在可接受的成本下没有足够数量的候选产品、原材料、活性药物成分(“原料药”)或药品的风险。
我们不拥有或运营用于生产临床或商业批量候选产品的制造设施，我们缺乏这样做的资源和能力。我们目前的战略是将我们候选产品的所有制造外包给第三方，包括在美国以外的司法管辖区，如中国。
我们目前依赖并与第三方制造商合作，为我们的临床试验和临床前研究中使用的所有候选产品提供所有原料药和最终药品配方。如果我们需要一家替代制造商，我们将在确定和鉴定任何此类替代产品时产生额外的成本和延误。此外，我们通常以采购订单的形式订购原材料、原料药和药品和服务，并不与任何商业制造商签订长期专用产能或最低供应安排。我们可能无法以令人满意的条件及时获得所需的供应安排，或者根本不能。如果我们不能根据需要确保这些安排，可能会对我们完成候选产品的开发或将其商业化(如果获得批准)的能力产生实质性的不利影响。我们可能无法与第三方制造商达成商业供应协议，或无法以可接受的条件这样做。扩大我们的候选产品的商业数量和配方可能会有困难，而且制造成本可能会高得令人望而却步。
60
我们所依赖的许多第三方制造商最近才开始与我们合作，他们在生产我们的原料药和最终药物产品方面经验有限或没有经验。如果我们的制造商在成功制造符合我们规格的材料方面遇到困难或延误，可能会限制我们候选产品的供应，并可能推迟我们的临床试验。
即使我们能够与第三方制造商建立和维持安排，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
如果我们不保持我们的关键制造关系，我们可能无法找到替代制造商或发展我们自己的制造能力，这可能会推迟或削弱我们为我们的候选产品获得监管批准的能力。如果我们确实找到了替代制造商，我们可能无法以对我们有利的条款和条件与他们达成协议，而且在新设施获得FDA、EMA和其他类似监管机构的资格和注册之前，可能会有很大的延误。
此外，如果与我们签约的任何第三方制造商未能履行其义务，我们可能会被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源，或者与其他制造商达成协议。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显著延迟。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换第三方制造商，我们将被要求核实新制造商是否拥有符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA、EMA或其他类似监管机构的规格生产我们的候选产品。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。与新第三方制造商验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，第三方制造商可能拥有该第三方独立拥有的与我们候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对此类第三方制造商的依赖，或要求我们获得此类第三方制造商的许可证，以便让其他第三方生产我们的候选产品。
如果我们的任何候选产品获得任何监管机构的批准，我们打算利用与第三方合同制造商的安排来进行这些产品的商业生产。这一过程是困难和耗时的，我们可能面临进入制造设施的竞争，因为在cGMP下运营的合同制造商数量有限，能够生产我们的候选产品。因此，我们可能无法与第三方制造商就令人满意的条款达成协议，这可能会推迟我们的商业化。
我们的一些制造商位于美国以外，包括中国。目前，美国与包括中国在内的其他国家在贸易政策、条约、政府法规和关税方面的未来关系存在重大不确定性。增加关税或即将通过的立法，将对直接使用或与使用某些已知或据称与外国对手有关联的外国实体的服务或设备的各方施加联邦合同或联邦资金限制，可能会扰乱我们现有的供应链，并给我们的业务带来额外成本。特别是，某些中国生物技术公司和CMO可能会受到美国政府的贸易限制、制裁和其他监管要求，这可能会限制甚至禁止我们与此类实体合作的能力，从而可能扰乱我们的供应和制造。此外，可能会进一步征收关税，这可能会影响未来我们候选产品中使用的任何原料药的进口，或者我们的业务可能会受到中国或其他国家采取的报复性贸易措施的不利影响，包括限制获得我们候选产品中使用的此类原材料。鉴于中国和美国不可预测的监管环境，以及美国或外国政府将如何在关税、国际贸易协定和政策方面采取行动的不确定性，政府进一步采取与
61
未来可能会发生关税、附加税、合同事项、监管变化或其他报复性贸易措施，对我们的业务和财务状况产生相应的不利影响。
我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规，可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、扣押或自愿召回候选产品、运营限制和刑事起诉，任何这些都可能严重影响我们候选产品的供应。我们的合同制造商用来生产我们的候选产品的设施必须经过FDA的评估。我们不控制我们的合同制造伙伴的制造过程，并且完全依赖他们来遵守cGMP。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA、EMA或其他类似监管机构的严格监管要求的材料，我们可能无法确保和/或保持在这些工厂生产的我们的候选产品获得监管部门的批准。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA发现这些设施存在缺陷或类似的外国监管机构不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力，如果获得批准。合同制造商可能面临制造或质量控制问题，导致药品生产和运输延迟，或者承包商可能无法保持遵守适用的cGMP要求的情况。任何未能遵守cGMP要求或其他FDA、EMA和类似的外国法规要求的行为都可能对我们的临床研究活动以及我们开发候选产品和营销我们产品的能力(如果获得批准)产生不利影响。
FDA、EMA或其他类似的监管机构要求制造商注册制造设施，并检查这些设施以确认符合cGMP。
合同制造商可能面临制造或质量控制问题，导致药品生产和运输延迟，或者承包商可能无法保持遵守适用的cGMP要求的情况。任何未能遵守cGMP要求或其他FDA、EMA和其他类似法规要求的行为都可能对我们的临床研究活动以及我们开发我们的候选产品和在获得批准后销售我们的产品的能力产生不利影响。
此外，如果我们决定在我们的任何候选产品中使用一个或多个第三方专有的任何API，我们将需要维护这些第三方对这些API的许可证。如果我们在进行旨在支持临床试验的临床前毒理学研究之前无法获得或继续访问此类原料药的权利，我们可能需要通过访问或开发替代原料药来开发这些计划的替代候选产品，从而导致开发成本增加和这些候选产品的商业化延迟。如果我们无法以商业上合理的条款获得或保持对所需API的持续访问权，或无法开发合适的替代API，则我们可能无法将这些计划的候选产品商业化。
我们可能会寻求建立合作关系，如果我们不能以商业上合理的条件建立合作关系，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们计划机会主义地寻求战略合作伙伴关系，因为我们候选产品和开发计划的进步以及我们当前和未来候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。如果我们相信合作伙伴关系可以加速我们候选产品的开发或最大限度地发挥其市场潜力，我们将考虑在机会主义的基础上建立产品、目标和/或特定地域的战略合作伙伴关系。可能的合作者可能包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。此外，如果我们能够获得外国监管机构对候选产品的监管批准，我们可能会与国际生物技术或制药公司建立伙伴关系或进行合作，将这些候选产品商业化。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就伙伴关系或协作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作者的资源和专门知识的评估、拟议的伙伴关系或协作的条款和条件以及拟议的合作者对若干因素的评价。这些因素可能包括我们的候选产品与竞争候选产品的潜在差异、临床试验的设计或结果、FDA、EMA或其他类似监管机构批准的可能性和任何此类批准的监管途径、候选产品的潜在市场、制造和向患者交付产品的成本和复杂性以及竞争产品的潜力。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的合作伙伴关系或协作，以及这样的合作伙伴关系或协作是否会比与我们合作的合作伙伴关系或协作对我们的候选产品更具吸引力。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
62
伙伴关系和合作都是复杂和耗时的谈判和记录。此外，最近大型制药公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。我们未来达成的任何合作伙伴关系或合作协议可能会限制我们达成潜在的合作伙伴关系或合作或以其他方式开发特定的候选产品的能力。我们可能无法及时、以可接受的条件谈判伙伴关系或合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。
此外，如果我们的合作者和我们之间出现冲突，对方可能会以对我们不利的方式行事，并可能限制我们实施战略的能力。我们的合作者可以进行多项产品开发工作，并可以单独或与其他人一起开发相关领域的产品，这些产品与我们可能开发的候选产品具有竞争力，而这些候选产品是这些合作伙伴或合作的主题。
竞争产品可能阻止我们与其竞争对手建立合作伙伴关系或合作，未能及时获得监管批准，阻止我们及时获得监管批准，过早终止与我们的协议，或未能为合作或合作努力投入足够的资源，包括产品的开发、交付、制造和商业化。这些进展中的任何一个都可能损害我们的公司和产品开发努力。
如果我们与第三方合作开发和商业化我们的候选产品，我们在这些候选产品方面的前景将在很大程度上取决于这些合作的成功。
我们可能会就我们的某些候选产品的开发和商业化进行合作。如果我们参与这样的合作，我们将对我们的合作者将致力于我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于任何未来的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。此外，任何未来的合作者可能有权在商定的条款到期之前或之后放弃研究或开发项目并终止适用的协议，包括资金义务。
涉及我们的候选产品的协作会带来许多风险，包括：
63
合作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化。如果我们未来的任何合作者参与业务合并，它可能会决定推迟、减少或终止我们授权给它的任何候选产品的开发或商业化。
如果我们候选产品的任何第三方制造商无法扩大我们候选产品的生产规模或提高其制造的产品良率，那么我们的制造成本可能会增加，商业化可能会推迟。
为了生产足够数量的产品以满足临床试验的需求，如果获得批准，我们的候选产品随后将实现商业化，我们的第三方制造商将被要求增加产量并优化其制造工艺，同时保持我们候选产品的质量。向更大规模生产的过渡可能会被证明是困难的。此外，如果我们的第三方制造商不能优化他们的制造流程以提高我们候选产品的产品产量，或者如果他们无法在保持相同质量的情况下生产更多的我们候选产品，那么我们可能无法满足临床试验的需求或市场需求，这可能会降低我们创造利润的能力，并对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
更改候选产品的制造或配方的方法可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品通过临床前研究到后期临床试验，以获得潜在的批准和商业化，开发计划的各个方面，如用于生产药物产品或生产方法和配方的供应商，在努力优化过程和结果的过程中进行更改是很常见的。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一项都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或使用使用改变工艺制造的材料进行的其他未来临床试验的结果。这样的变化还可能需要额外的测试、FDA通知或FDA批准。这可能会推迟或阻止临床试验的完成，需要进行过渡性临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟或阻止我们候选产品的批准，并危及我们开始销售和创造收入的能力。
与政府监管相关的风险
在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持我们候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或维持监管批准，而在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管审批过程产生负面影响。例如，即使FDA批准了候选产品的上市，欧盟委员会或类似的外国监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造和营销。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为我们的产品收取的价格也需要得到批准。
我们也可以在其他国家提交营销申请。美国以外司法管辖区的监管机构对候选产品的批准有要求，我们在这些司法管辖区上市前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们未能遵守国际市场的监管要求和/或获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥我们候选产品的市场潜力的能力将受到损害。
即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用，如果我们未能遵守监管要求或我们的候选产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
如果我们的任何候选产品获得批准，它们将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息方面的持续监管要求，包括美国联邦和州的要求以及类似外国监管机构的要求。此外，对于我们在批准后进行的任何临床试验，我们将继续遵守cGMP和GCP要求。
制造商和制造商的工厂必须符合FDA、EMA和其他类似监管机构的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规和
64
适用的产品跟踪和跟踪要求。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况，以及对任何保密协议、其他营销申请和之前对检查意见的回应中做出的承诺的遵守情况。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在所有监管合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
我们为我们的候选产品获得的任何监管批准可能会受到该产品可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试的要求，包括监控候选产品的安全性和有效性的第四阶段临床试验和监测。我们希望包括在任何批准的产品标签中的某些终点数据也可能不会出现在此类标签中，包括探索性或次要终点数据，如患者报告的结果测量。FDA还可能要求风险评估和缓解策略(“REMS”)计划作为批准我们的候选产品的条件，这可能需要对患者的长期随访、用药指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素的要求，例如限制分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。此外，如果FDA、EMA或其他类似的监管机构批准了我们的候选产品，我们将必须遵守包括提交安全和其他上市后信息以及报告和注册在内的要求。
如果没有遵守监管要求和标准，或者如果产品上市后出现问题，FDA可能会强制实施同意法令或撤回批准。后来发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良反应，或我们的第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致修订批准的标签以添加新的安全信息，实施上市后研究或临床试验以评估新的安全风险，或根据REMS计划实施分销限制或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：
此外，根据食品和药物综合改革法案(“FDORA”)，经批准的药物和生物制品的赞助商必须提前6个月通知FDA任何营销状态的变化，例如撤回药物，否则FDA可能会将该产品列入停产产品名单，这将取消该产品的上市能力。FDA对投放市场的产品的营销、标签、广告和促销进行严格监管。产品只能按照经批准的适应症和经批准的标签的规定进行促销。FDA、EMA和其他类似监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。此外，美国最高法院2024年7月推翻既定判例法的裁决尊重了监管机构对模棱两可的法定语言的解释，这带来了不确定性，即FDA的法规、政策和决定可能在多大程度上受到越来越多的法律挑战、拖延和/或更改。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
虽然我们未来可能会向FDA、EMA和其他类似的监管机构寻求我们的候选产品的指定，旨在授予更快的开发过程、更快的监管途径或监管排他性等好处，但不能保证我们将成功获得此类指定。此外，即使我们的一个或多个候选产品获得此类指定，我们也可能无法实现此类指定的预期好处。
FDA、EMA和其他类似的监管机构为候选产品提供了某些名称，旨在鼓励研究和开发旨在解决重大未得到满足的医疗需求的候选产品。这些指定可能会带来好处，例如与监管当局的额外互动、可能加速的监管途径和优先审查。然而，不能保证我们会成功地为我们的候选产品获得这样的称号。此外，虽然这种指定可以加快开发或审批过程，但它们通常不会改变审批的标准。即使我们为我们的候选产品获得了这样的称号，也不能保证我们会实现它们预期的好处。
65
例如，我们可能会为我们开发的未来候选产品寻求快速通道称号。如果一种产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且临床前或临床数据表明有可能满足这种疾病未得到满足的医疗需求，则产品赞助商可以申请快速通道认证。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，因此，即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，我们也不能确定FDA是否会决定授予它。即使我们确实获得了快速通道认证，我们可能也不会经历比传统FDA程序更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为来自我们临床开发活动的数据不再支持快速通道指定，它可能会撤销该指定。
我们可以为我们开发的任何候选产品寻求突破疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比目前批准的疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效对照方案中的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物也有资格获得加速批准和优先审查。
指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们开发的候选产品符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到针对候选产品的突破疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们开发的任何候选产品都有资格成为突破性疗法，FDA稍后可能会决定该药物不再符合资格条件，并撤销该指定。
即使在没有获得快速通道和/或突破疗法指定的情况下，赞助商也可以在提交营销申请时寻求优先审查。FDA可以指定一种产品进行优先审查，如果该产品治疗严重疾病，并且如果获得批准，与其他可用的治疗方法相比，将在安全性或有效性方面提供显著改善。显著的改善可能表现在以下几个方面：治疗某种疾病的有效性提高，限制治疗的不良反应消除或大幅减少，记录在案的患者依从性的提高，可能导致严重结果的改善，或者新亚群的安全性和有效性的证据。指定优先审查的目的是将整体注意力和资源引导到对此类申请的评估上，并将FDA对营销申请采取行动的目标从10个月缩短到6个月。如果产品不再符合资格标准，优先审查指定可能会被撤销。
在适当的情况下，我们可以通过使用加速审批等快速审批途径，获得FDA、EMA或其他类似监管机构的批准。如果我们无法获得这样的批准，我们可能需要进行超出我们预期的额外的临床前研究或临床试验，这可能会增加获得必要的市场批准的费用，并推迟收到必要的市场批准。即使我们获得了FDA、EMA或其他类似监管机构的加速批准，如果我们的验证性试验没有证实临床益处，或者如果我们没有遵守严格的上市后要求，FDA、EMA或其他监管机构可能会寻求撤回加速批准。
在可能的情况下，我们计划在需求高度未得到满足的地区推行加速发展战略。我们可能会从FDA、EMA或其他类似的监管机构为我们的一个或多个候选治疗药物寻求加速批准途径。根据《联邦食品、药物和化妆品法》中的加速审批条款和FDA的实施条例，FDA可以在确定候选治疗方案对合理地可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点产生影响后，加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病、提供比现有疗法有意义的治疗益处的候选疗法。FDA认为临床益处是在特定疾病的背景下具有临床意义的积极治疗效果，例如不可逆转的发病率或死亡率。为了加速审批，替代终点是一个标记，例如实验室测量、放射图像、体征或其他被认为可以预测临床益处的指标，但本身并不是临床效益的衡量标准。中间临床终点是可以在对不可逆发病率或死亡率的影响之前进行测量的临床终点，其合理地可能预测对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的影响。加速批准途径可用于新药相对于现有疗法的优势可能不是直接的治疗优势，但从患者和公共卫生的角度来看是临床上重要的改善的情况。如果获得批准，加速批准通常取决于赞助商同意以勤奋的方式进行额外的批准后验证性研究，以验证和描述药物的临床益处。根据FDORA，FDA被允许根据需要要求在批准之前或在批准获得加速批准的产品的批准日期后的特定时间段内进行一项或多项批准后验证性研究。FDORA还赋予FDA更大的权力，在赞助商未能及时进行此类研究、每180天向FDA发送此类研究的状态更新以由FDA公开发布的情况下，或者如果此类批准后的研究未能验证药物的预测临床应用，FDA可以迅速撤回对获得加速批准的药物或生物制剂的批准
66
利益。FDA有权对没有进行尽职调查的公司采取行动，例如对没有进行任何批准后验证性研究或及时向该机构提交进展报告的公司处以罚款。
在寻求加速批准之前，我们将寻求FDA、EMA或其他类似监管机构的反馈，否则将评估我们寻求和获得此类加速批准的能力。不能保证在我们对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交保密协议或BLA以加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。同样，不能保证在FDA、EMA或其他类似监管机构随后提供反馈后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们决定提出加速批准的申请，也不能保证这种申请会被接受，或者任何批准都会及时批准，或者根本不能保证。FDA、EMA或其他类似的监管机构也可以要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的产品之前进行进一步的研究，例如，如果其他产品通过加速途径获得批准，然后由FDA转换为完全批准。如果我们的候选治疗药物未能获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，将导致该候选治疗药物商业化的时间更长，可能会增加该候选治疗药物的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。
我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。
政府和执法当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或判例法。这些法律包括反回扣法规、虚假索赔法规、数据隐私和安全法律，以及关于向医疗保健提供者提供的付款或其他价值项目的透明度法律。美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人在推荐和开出药品方面发挥着主要作用。与第三方付款人和客户的协议可能会使制药商面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们进行研究以及销售、营销和分销我们产品的业务或财务安排和关系。作为一家制药公司，即使我们不会也不会控制医疗服务的转介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收费，可能会适用可能影响我们运营能力的联邦和州医疗法律法规。有关可能影响我们公司的医疗保健法律法规的更多信息，请参阅标题为企业-政府监管-其他医疗保健法“包括在我们2024年6月6日的IPO最终招股说明书中。
这些法律的范围和执行都是不确定的，在当前的医疗改革环境下，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下，可能会发生迅速的变化。联邦和州执法机构最近加强了对医疗保健公司与医疗保健提供者之间互动的审查，这导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。确保商业安排符合适用的医疗和隐私法，以及对政府当局可能进行的调查做出回应，可能会耗费时间和资源，并可能分散公司对业务的注意力。
政府当局可能会得出结论，认为我们的业务做法不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、机构指导或判例法。如果我们的业务被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、交还、被排除在联邦和州医疗保健计划之外、个人监禁、声誉损害和我们业务的削减或重组，以及如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，以及额外的报告义务和监督。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵和耗时的，并可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划和监禁之外。如果发生上述任何一种情况，我们的业务运营能力和我们的运营结果可能会受到不利影响。
如果获得批准，我们的候选产品在某些细分市场中的覆盖范围和报销范围可能有限或不可用，这可能会使我们难以盈利地销售任何候选产品。
如果我们的候选产品获得批准，其成功与否取决于承保范围的可用性和第三方付款人的足够报销。我们不能确保我们的候选产品将获得承保和报销，或准确估计我们候选产品的潜在收入，也不能保证我们可能开发的任何产品都将获得承保和报销。有关可能影响我们候选产品的承保和报销的法律法规的更多信息，
67
见标题为“”的部分企业-政府监管-承保范围和补偿包括在我们2024年6月6日的IPO最终招股说明书中。
为自己的病情提供医疗服务的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。覆盖范围和来自政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)和商业支付者的足够补偿对于新产品的接受度至关重要。
政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物和治疗以及报销金额。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品使用情况的确定：
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向每个付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据，以便在逐个付款人的基础上使用我们的产品，但不能保证获得承保和足够的报销。在美国，有关新药报销的主要决定通常由美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出。CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。即使我们获得了特定产品的保险，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利，或者可能需要患者认为不可接受的高共付额。此外，一旦获得批准，第三方付款人可能不会覆盖使用候选产品后所需的长期后续评估，也不会为其提供足够的补偿。患者一旦获得批准，就不太可能使用我们的候选产品，除非提供保险，并且报销足以支付他们的大部分费用。与新批准的产品的保险覆盖和报销有关的不确定性很大。目前很难预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。
药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。越来越多的万亿第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何候选产品都可以得到报销，如果可以报销，报销的级别也是如此。此外，许多制药商必须计算并向政府报告某些价格报告指标，如平均销售价格和最佳价格。在某些情况下，当这些指标没有准确和及时地提交时，可能会适用处罚。此外，这些药品的价格可能会通过政府医疗保健计划要求的强制性折扣或回扣来降低。支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。
此外，美国和海外的政府和其他第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，它们可能无法为我们的候选产品提供保险或提供足够的付款。在美国，关于特殊药品定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们预计，未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格产生额外的下行压力。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。已经提出了立法和监管建议，以扩大审批后的要求并限制销售和
68
开展医药产品促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们的候选产品的上市批准或许可(如果有)可能会产生什么影响。
此外，在一些外国国家，产品的拟议定价必须获得批准，才能合法上市。各国对产品定价的要求差别很大。例如，欧洲联盟为其成员国提供了各种选择，以限制其国家健康保险制度提供补偿的医疗产品的范围，并控制供人使用的医疗产品的价格。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能要求完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。成员国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。不能保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家将允许对我们的任何候选产品进行有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，通常价格往往会低得多。
正在进行的医疗立法和监管改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如，要求(1)改变我们的制造安排，(2)增加或修改产品标签，(3)召回或停产我们的产品，或(4)额外的记录保存要求。如果强制实施任何此类变化，可能会对我们的业务运营产生不利影响。见标题为“”的部分商业--当前和未来的美国医疗改革包括在我们2024年6月6日的IPO最终招股说明书中。
控制医疗成本已成为联邦、州和外国政府的优先事项，产品价格一直是这一努力的重点。在过去的几年里，联邦和州政府就药品的定价、限制药品和其他医疗产品的覆盖范围和报销金额、政府控制以及美国医疗保健系统的其他变化提出了一些建议。各国政府对实施成本控制计划表现出了极大的兴趣，包括价格控制、限制报销和要求替代仿制药。例如，《2022年通胀削减法案》(下称《爱尔兰共和法》)中的几项条款将对我们的业务产生不同程度的影响，其中包括允许美国政府就某些高成本药物和生物制品的联邦医疗保险B部分和D部分定价进行谈判，而不存在仿制药或生物相似竞争等。我们披露的所有候选产品都是小分子药物，其中某些正在开发的适应症可能严重依赖于医疗保险报销，如神经性疼痛。因此，这些新的价格谈判条款可能会对我们未来的收入和利润产生负面影响。此外，爱尔兰共和军对联邦医疗保险B部分或D部分涵盖的某些药物和生物制品征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。采取价格控制和成本控制措施，以及在现有控制和措施的司法管辖区采取更具限制性的政策，可能会进一步限制我们从销售任何经批准的产品中获得的收入。
此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS可能会开发新的支付和交付模式，如捆绑支付模式。此外，最近政府对制造商为其商业产品定价的方式进行了更严格的审查，导致国会进行了几次调查，并提出并颁布了州和联邦立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品的计划补偿方法。国会表示，将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。
这些法律以及未来的州和联邦医疗改革措施可能会在未来通过，其中任何一项都可能导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。
我们的员工、独立承包商、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求。
我们现在和未来的员工、独立承包商、顾问、CMO和供应商都有员工欺诈或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为，未能遵守FDA或其他法规，向FDA、EMA和其他类似监管机构提供真实、完整和准确的信息，遵守我们可能制定的制造标准，遵守医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。如果我们的任何候选产品获得FDA的批准，并开始在美国商业化这些产品，我们根据这些法律可能面临的风险将显著增加，我们与遵守这些法律相关的成本可能会增加。员工的不当行为还可能涉及对在临床试验过程中获得的信息的不当使用，这可能导致
69
监管制裁和严重损害我们的声誉。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
在标签外使用或误用我们的候选产品可能会损害我们在市场上的声誉或导致伤害，从而导致代价高昂的产品责任诉讼。
如果我们的候选产品获得FDA的批准，我们只能以与FDA批准的标签一致的方式宣传或营销我们的候选产品。我们将培训我们的营销和销售队伍，防止宣传我们的产品在批准的使用适应症之外的候选用途，即所谓的“非标签用途”。然而，我们不能阻止医生在标签外使用我们的产品候选，当医生独立的专业医学判断他或她认为合适的时候。此外，在FDA批准的适应症之外使用我们的候选产品可能无法有效治疗此类疾病。对我们候选产品的任何这种标签外使用都可能损害我们在医生和患者中的市场声誉。如果医生试图将我们的候选产品用于这些未经批准的用途，也可能会增加患者受伤的风险，这可能会导致产品责任诉讼，可能需要大量的财务和管理资源，并可能损害我们的声誉。
FDA或其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法律、法规和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对我们行动可能依赖的其他政府机构的资助，包括那些为研发活动提供资金的机构，受到政治进程的影响，这一进程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA或其他政府机构的中断也可能会减缓新药被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，包括由于达到债务上限，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
欧盟药品营销和报销法规可能会对我们在欧盟成员国的产品营销和承保能力产生重大影响。
我们打算寻求批准在美国和选定的外国司法管辖区销售我们的候选产品。如果我们的候选产品在一个或多个外国司法管辖区获得批准，我们将受到这些司法管辖区的规章制度的约束。在一些外国国家，特别是欧盟国家，产品的定价受到政府控制和其他市场监管，这可能会对我们候选产品的定价和使用造成压力。在这些国家，在获得候选产品的市场批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，市场对我们候选产品的接受和销售将在很大程度上取决于我们候选产品是否有足够的承保范围和第三方付款人的报销，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
与美国联邦《反回扣法令》的禁令非常相似，欧盟也禁止向医生提供福利或优势，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品。提供利益或利益以奖励不当行为一般受欧盟成员国的国家反贿赂法和联合王国2010年《反贿赂法》的管辖。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。欧盟指令2001/83/EC是欧盟关于人用药品的指令，它进一步规定，如果向有资格开处方或供应药品的人推销药品，则不得向这些人提供、提供或承诺任何礼物、金钱利益或实物利益，除非这些礼物、金钱利益或实物利益不贵且与医药或药房实践有关。这一规定已被移入2012年《人类药品条例》，因此尽管脱离了欧盟，但仍适用于联合王国。
在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生的协议通常必须事先通知医生，并得到医生的雇主、其称职专业人员的批准
70
各欧盟成员国的组织和/或监管当局。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
此外，在一些外国国家，包括欧盟的一些国家，产品的拟议定价必须获得批准，才能合法上市。各国对产品定价和报销的要求差别很大。例如，一些欧盟成员国可以选择限制其国家健康保险制度提供报销的医疗产品的范围，并控制供人使用的医疗产品的价格。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或在低价和高价欧盟成员国之间进行套利，可以进一步降低价格。欧盟成员国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。在一些国家，我们可能需要进行临床试验或其他研究，将我们任何候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较，以获得或维持报销或定价批准。不能保证任何对生物制药产品实行价格控制或报销限制的国家将允许对我们的任何产品进行有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，通常价格往往会低得多。第三方付款人或主管当局公布折扣可能会对公布国和其他国家的价格或补偿水平造成进一步的压力。如果定价设置在不令人满意的水平，或者如果我们的产品无法报销或范围或金额有限，我们的销售收入以及我们任何候选产品在这些国家/地区的潜在盈利能力都将受到负面影响。
我们受到美国和其他司法管辖区的进出口管制、经济制裁和反腐败法律法规的约束。如果违反这些法律法规，我们可能面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们受到出口管制和进口法律法规的约束，包括美国出口管理条例、美国海关条例以及由美国财政部外国资产管制办公室实施的各种经济和贸易制裁条例。出口管制和贸易制裁法律和法规可能限制或完全禁止向某些政府、个人、实体、国家和地区提供、销售或供应我们的产品，包括那些作为全面制裁或禁运目标的政府、个人、实体、国家和地区。我们还必须遵守反腐败和反贿赂法律，包括修订后的美国1977年《反海外腐败法》、美国《美国法典》第18编第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法以及我们开展活动所在国家的其他州和国家反贿赂法律。反腐败法被广泛解读，禁止公司及其员工、代理人、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供或直接或间接向公共或私营部门的接受者支付不当款项或任何其他有价值的东西。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存准确和公平地反映公司交易的账簿和记录，并制定和维持适当的内部会计控制制度。我们可能要为员工、代理、承包商和其他合作伙伴的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和条例的行为都可能导致重大的民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税额、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害和其他后果。
如果我们或我们现在或将来雇佣的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或罚款，或者产生可能对我们的业务产生重大不利影响的成本或责任。
我们现在和我们雇佣的第三方制造商，以及我们未来可能雇佣的任何第三方制造商，都将受到众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
尽管我们购买了一般责任保险和工伤保险，以保障我们因使用有害材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔投保。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或商业化努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
71
此外，对于我们目前和任何未来的第三方合同制造商的运营，如果他们未能遵守适用的环境，健康和安全法律法规或妥善处理与我们产品相关的废物，我们可能会对任何由此造成的损害负责，在我们的候选产品或产品的制造和供应过程中遭受声誉损害或中断。此外，倘我们的任何第三方合约制造商因不遵守环境、健康及安全法律及法规而受到禁制令或其他制裁，则我们的供应链可能受到不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
我们依赖于获得许可的知识产权。如果我们未能履行我们对第三方的知识产权许可义务，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。
我们是Janssen许可协议的一方，该许可协议是一项非排他性、全额支付和免版税的知识产权许可协议。为了努力扩大我们的候选产品渠道，我们希望在未来达成更多的许可协议。我们在Janssen许可下有一定的义务，并预计未来的许可协议可能会将各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务强加给我们。如果我们未能履行这些义务，我们的许可人可能有权终止相关协议，在这种情况下，我们将无法开发或营销此类许可知识产权涵盖的产品，或寻求其他补救措施。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得许可证，或者根本无法获得许可证。此外，如果我们失去根据现有协议许可的知识产权或无法获得未来的许可，我们可能需要花费大量的时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的专有技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
如果我们或我们的许可方无法为我们的候选产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们候选产品类似或相同的产品，我们成功将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和保持专利保护的能力，这些专利涉及我们的候选产品、它们各自的成分、配方、联合疗法、用于制造它们的方法以及对我们的业务至关重要的治疗方法。如果我们或我们的许可人没有充分保护我们或我们许可人的知识产权，竞争对手可能会侵蚀或否定我们可能拥有的任何竞争优势，这可能会损害我们的业务和实现盈利的能力。我们和我们的许可方试图通过在美国和海外提交与我们的候选产品相关的专利申请来保护我们的专有地位，这些候选产品对我们的业务非常重要。我们未来还可能许可或购买其他公司提交的专利申请。如果我们或我们的许可方不能确保或保持对我们的候选产品以及我们开发的任何专有产品和技术的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到严重损害。
如果我们或我们的许可人获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法阻止其他人开发和商业化与我们的候选产品相似或相同的产品和技术，或以其他方式保持竞争优势。我们在市场上成功竞争所需的专利保护程度在某些情况下可能无法获得或受到严重限制，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们不能保证我们或我们的许可人的任何专利具有，或我们或我们的许可人的任何未决专利申请成熟为已发行专利的权利要求，其范围足以保护我们的候选产品或以其他方式提供任何竞争优势。此外，就我们许可知识产权的程度而言，我们不能保证这些许可将继续有效。
即使我们拥有和许可的专利申请作为专利发布，它们也可能不会以为我们提供任何有意义的保护、防止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。专利申请中要求保护的发明范围在专利发布之前可以显着缩小，并且在专利发布后可以重新解释这一范围。最终颁发的任何专利都可能会受到第三方的质疑、缩小范围或无效。因此，我们不知道我们的任何候选产品是否将受到有效且可执行的专利权的保护。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。
专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，我们可能不会在所有相关市场寻求或获得专利保护。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方获得许可并依赖我们的许可人的候选产品。因此，我们不能确定这些专利和申请将在
72
符合我们业务最大利益的方式。如果这些许可人未能维护这些专利，或失去这些专利的权利，我们获得许可的权利可能会减少或取消。
此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是申请后20年。可能会有各种延期；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个提出我们拥有的或许可的专利或未决专利申请中要求的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们和我们许可人的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们和我们的许可方的未决和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品或有效阻止其他竞争产品商业化的专利。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。可能有一些我们不知道的现有技术可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。也可能存在我们知道但我们不认为会影响索赔的有效性或可执行性的现有技术，但最终可能会被发现影响索赔的有效性或可执行性。我们或我们的许可人在未来可能会受到第三方对现有技术、反对、派生、撤销、重新审查、授予后和各方间在美国专利商标局(USPTO)或其他外国专利局对我们的专利权或其他人的专利权提出质疑的审查、干扰程序和其他类似程序。此类挑战可能导致失去排他性或经营自由，或专利主张被缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同产品的能力，或限制我们候选产品的专利保护期限。
此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们的候选产品相似或相同的产品商业化。
此外，我们依赖我们的某些许可方起诉专利申请和维护专利，并以其他方式保护我们许可的知识产权不受他们的影响，并可能在未来继续这样做。我们对这些活动或可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权的控制有限。例如，我们不能确定这些许可人的此类活动已经或将会遵守适用的法律和法规，或将产生有效和可强制执行的专利和其他知识产权。我们对许可人对知识产权的第三方侵权者提起侵权诉讼或为授权给我们的某些知识产权进行辩护的方式拥有有限的控制权。任何许可人的侵权诉讼或辩护活动都有可能不如我们自己进行的那样激烈。
此外，我们拥有和授权的一些专利和专利申请未来可能会与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何第三方共同所有人在此类专利或专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将他们的权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售竞争产品和技术。此外，我们或我们的许可人可能需要我们拥有的和许可中的专利的任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利，而此类合作可能不会提供给我们或我们的许可人。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们在保护与我们的候选产品相关的知识产权方面的努力不够，我们可能无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、保密协议、商业秘密保护和许可协议的组合来保护与我们的候选产品相关的知识产权。任何向第三方披露或盗用我们的机密专有信息都可能使竞争对手迅速复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。我们或任何合作伙伴、合作者或许可人在获得专利保护之前，可能无法识别在开发和商业化活动过程中作出的发明的可专利方面。因此，我们可能会错过加强我们专利地位的预期潜在机会。
我们或我们的许可人的专利或专利申请的准备或提交过程中可能存在形式上的缺陷，或将来可能会出现这些缺陷，例如，在适当的优先权主张、库存、权利要求范围或专利期限调整请求方面。如果我们或我们的合作伙伴、合作者或许可方未能建立、维护或保护此类专利和其他知识产权，则此类权利可能会减少或取消。如果我们的合作伙伴、协作者或许可方没有完全合作或
73
在起诉、维护或强制执行任何专利权方面与我们存在分歧，此类专利权可能会受到损害。如果我们的专利或专利申请在形式、准备、起诉或执行方面存在重大缺陷，此类专利可能无效和/或不可强制执行，并且此类申请可能永远不会产生有效的、可强制执行的专利。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
我们预计将酌情在美国和其他国家提交更多的专利申请。然而，我们不能预测：
此外，我们不能确定我们的待决专利申请中涉及我们的候选产品及其使用方法的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效或可申请专利。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这些类型的专利并不阻止竞争对手为超出专利方法范围的指示而制造和销售与我们的产品相同的产品。此外，即使竞争对手没有针对我们的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会在标签外开出这些产品的处方。尽管标签外的处方可能(但不一定)有助于认定侵犯使用方法专利的行为，但这种做法很常见，而且这种侵权行为很难预防或起诉。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
我们不能确定允许的专利申请将成为已颁发的专利，因为可能存在导致撤回对专利申请的允许的事件。例如，在专利申请被允许之后，但在发布之前，可能与专利性相关的材料可能会被识别出来。在这种情况下，申请人可以从津贴中撤回申请，以便美国专利商标局考虑到新的材料来审查申请。鉴于新的材料，我们不能确定美国专利商标局是否会发出申请。任何已发布专利的定期维护费应向美国专利商标局支付，外国可能要求在专利申请和/或从该申请发布的任何后续专利的有效期内支付维护费或专利年金。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中和专利颁发后遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。虽然在许多情况下，可以通过支付滞纳金或根据适用的规则以其他方式补救疏忽，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效。这种不遵守规定可能导致相关司法管辖区专利权的部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。这样的事件可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果在法院或USPTO受到质疑，涵盖我们候选产品的已发布专利可能会被视为无效或不可执行。
如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利(如果适用)是无效和/或不可执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可执行的反诉司空见惯，第三方可以基于各种理由断言专利无效或不可执行。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这种机制包括重新审查，各方间审查、拨款后审查和在外国司法管辖区的同等程序(如反对程序)。此类诉讼可能会导致我们或我们许可方的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。关于有效性问题，例如，我们不能肯定没有使现有技术无效的技术，其中
74
我们，我们的专利律师，我们的许可人和专利审查员在起诉期间并不知情。如果被告以无效和/或不可强制执行的法律主张胜诉，或者如果我们以其他方式无法充分保护我们或我们的许可人的权利，我们将失去对我们的候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和候选产品商业化或获得许可的能力产生实质性的不利影响。
美国和外国司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护我们的候选产品的能力。
与其他生物技术和生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术和生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。在生物技术和生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国和其他国家最近的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(“莱希-史密斯法案”)，可能会增加这些不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。此外，《莱希-史密斯法案》还将美国的专利制度转变为一种先提交文件的制度。然而，第一批备案的条款直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚Leahy-Smith法案将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会使我们的发明更难获得专利保护，并增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发布的专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务、运营结果和财务状况。
此外，美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们或我们的许可人未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的组合还造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和USPTO的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们或我们的许可人获得新专利或强制执行我们或我们的许可人的现有专利的能力，以及我们或我们的许可人未来可能获得的专利。我们无法预测法院、国会或USPTO未来的裁决可能会如何影响我们或我们许可人的专利价值。同样，专利法中的任何不利变化 其他司法管辖区可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。管理其他司法管辖区专利的法律和法规的变化同样可能对我们获得和有效执行我们的专利权的能力产生不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
我们可能无法在美国以外的某些国家/地区对我们的候选产品进行专利覆盖。在世界各国申请、起诉和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。我们或我们的许可人在外国司法管辖区或地区颁发的专利的广度和强度可能与在美国颁发的相应专利不同。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们或我们的许可人的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们或我们的许可人的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的某些地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术和生物制药产品有关的保护。这种专利执行方面的困难可能会使我们很难阻止侵犯我们或我们许可人的专利或营销竞争产品，否则通常会侵犯我们的专有权。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们或我们许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们或我们许可人的专利申请面临无法发放的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
如果我们目前的任何候选产品都没有获得专利期延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。
75
根据FDA对我们当前候选产品的上市批准的时间、持续时间和细节，我们或我们的许可方的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》(“Hatch-Waxman修正案”)获得有限的专利期延长。哈奇-瓦克斯曼修正案允许专利展期最长为五年，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。一项专利期限的延长不得超过自产品批准之日起共计14年的时间，只能延长一项专利，并且只能延长涉及经批准的药物、其使用方法或者其制造方法的权利要求。但是，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未在适用的最后期限内申请专利延期、未在相关专利到期前申请、或未能满足适用要求等原因而无法获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限的延长，或者任何此类延长的期限比我们认为有权获得的期限更短，我们的竞争对手可能会比我们预期的更早获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯或以其他方式挪用他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者在不侵犯第三方专有权的情况下将我们的候选产品商业化、开发、制造、营销和销售的能力。我们还没有进行全面的自由操作搜索，以确定我们是否会侵犯颁发给第三方的专利。我们可能会成为未来与我们的候选产品知识产权相关的对抗诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括在美国专利商标局进行的干扰诉讼。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能被要求从该第三方获得许可证，以继续开发和营销我们的候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。我们可能会被迫停止将侵权产品商业化，包括通过法院命令。此外，我们可能会被判承担金钱损失的责任。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
如果第三方指控我们侵犯了其知识产权，我们可能会面临一些问题，包括但不限于：
我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。在美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有在证据“清晰和令人信服”的情况下，才能推翻这一推定，这是一种更高的证明标准。可能已授予第三方专利，但我们目前并不知道这些专利对与使用或制造我们的候选产品相关的成分、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。专利申请可能需要很多年的时间才能发布。可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致已颁发的专利可能会被我们的候选产品侵犯。此外，我们可能无法识别相关专利，或错误地得出专利无效、不可强制执行、用尽或未被我们的活动侵犯的结论。如果有管辖权的法院发现现在持有或将来由第三方获得的任何第三方专利涵盖我们候选产品的制造过程、在制造过程中使用或形成的结构或分子，或产品的任何最终产品或方法使用，
76
任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得了许可，或者直到这些专利到期或最终被确定为无效或不可执行。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、任何联合疗法或患者选择方法的任何方面，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发和商业化产品的能力，除非我们获得了许可证，或者直到该专利到期或最终被确定为无效或不可执行。在任何一种情况下，这样的许可可能都不会以商业上合理的条款或根本不存在。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，或者根本不能，我们将候选产品商业化的能力可能会受到损害或推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。即使我们获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化我们的候选产品。
对我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权候选产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要或可能选择从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利的诉讼，这可能是昂贵、耗时的，而且不会成功。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。
此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们许可人的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们的专利不涵盖所涉技术为由拒绝阻止另一方使用所涉技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。对这些主张进行辩护，无论其是否是侵权、无效或不可强制执行，都将涉及大量诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
由第三方发起或由美国专利商标局提起的授权后诉讼程序可能会被提起，以确定关于我们的专利或专利申请或我们许可人的发明的有效性或优先权。不利的结果可能导致我们当前专利权的丧失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼或赠款后诉讼程序可能导致不利于我们利益的决定，即使我们成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与许可人一起防止盗用我们的商业秘密或机密信息，特别是在法律保护这些权利可能不如美国国内法律的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，我们的许可人可能有权提起和起诉此类索赔，我们依赖这些权利。
知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
77
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们通常与员工、顾问和承包商签订保密和知识产权转让协议。这些协议通常规定，一方在向我们提供服务的过程中构思的发明将是我们的独家财产。然而，这些协议可能不会得到遵守，并且可能不会有效地将知识产权转让给我们。此外，在某些情况下，我们可能无法就此类所有权进行谈判。在其他情况下，例如合作和赞助研究，也可能出现有关知识产权所有权或编目的争议。如果我们面临挑战我们对专利或其他知识产权的权利的争议，此类争议可能会昂贵且耗时。如果我们不成功，我们可能会失去我们视为自己的知识产权的宝贵权利。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的一些候选产品申请专利外，我们还依靠商业秘密，包括非专利的技术诀窍、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与有权访问这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。如果我们选择诉诸法庭来阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会产生巨额费用。即使我们胜诉，这些诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
我们可能会受到指控，称我们错误地从竞争对手那里雇佣了一名员工，或者我们的员工挪用了知识产权，包括他们前雇主的商业机密。
我们的许多员工以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，或可能曾经或目前正在向这些公司提供咨询服务，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。我们未来可能会受到指控，即我们或我们的员工无意中或以其他方式使用或泄露了前雇主或竞争对手的所谓商业秘密或其他机密信息。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或知道如何为我们工作，但我们可能会受到以下指控：我们导致员工违反了其竞业禁止或竞业禁止协议的条款，或者我们或这些员工无意中或以其他方式使用或披露了任何此类员工的前雇主或竞争对手的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标。我们的商标依赖于注册和普通法保护。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的名称认可。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局对我们商标注册的反对行动。虽然我们将有机会对这些反对意见作出回应，但我们可能无法克服这些反对意见。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请和/或寻求注销注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，而我们的商标可能无法继续存在。如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。
欧洲的专利和专利申请可能会在最近成立的欧盟统一专利法院受到挑战。
我们或我们的许可方的欧洲专利和专利申请可能会在最近成立的欧盟统一专利法院(UPC)中受到挑战。我们可能会决定将我们的欧洲专利和专利申请从UPC中剔除。然而，如果某些手续和要求不能满足，我们的欧洲专利和专利申请可能会被挑战
78
不遵守，并纳入刚果爱国者联盟的管辖范围。如果我们决定退出UPC，我们不能确定我们或我们许可方的欧洲专利和专利申请是否会避免落入UPC的管辖范围。根据UPC，授予的欧洲专利将在许多欧洲国家有效并可强制执行。根据UPC对一项欧洲专利提出的成功的无效挑战将导致这些欧洲国家失去专利保护。因此，UPC下的一项诉讼可能导致许多欧洲国家部分或全部丧失专利保护，而不是在每个经过验证的欧洲国家单独进行，因为此类专利总是被裁决的。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和候选产品商业化的能力产生实质性的不利影响，从而影响我们的业务、财务状况、前景和运营结果。
与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
我们普通股的活跃或流动性市场可能无法持续。缺乏活跃的市场可能会损害我们的股东股票的价值，以及我们的股东在期望的时间和价格出售他们的股票的能力。不活跃的市场也可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，以及我们达成战略合作或以普通股为对价收购其他公司、产品或技术的能力。
我们普通股的价格可能会波动，这可能会给我们的股东带来重大损失。
我们普通股的交易价格可能会随各种因素而波动，并可能受到广泛波动的影响，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除本节讨论的因素外，这些因素还包括：
79
此外，股票市场，特别是生物制药公司的市场，经历了极端的价格和交易量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用、声誉损害以及转移管理层的注意力和资源。
我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期。
我们的季度和年度经营业绩可能会因各种因素而大幅波动，其中许多因素不在我们的控制范围内，可能难以预测，包括：
80
这些因素的累积影响可能会导致我们的季度和年度经营业绩出现巨大波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。
这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们未来的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的任何预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经达到了我们可能提供的任何先前公开公布的收入或收益指引，这样的股价下跌也可能发生。
如果证券或行业分析师不继续发表关于我们业务的研究报告，或发表不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果跟踪我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。同样，如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
我们的高管、董事、主要股东和他们各自的关联公司拥有我们相当大比例的普通股，并有能力对有待股东批准的事项施加重大控制。
我们的高管、董事、持有我们5%或以上股本的人以及他们各自的关联公司共同拥有我们已发行普通股的相当大比例。.因此，如果这些股东一起行动，将对需要股东批准的公司行动的结果产生重大影响，包括选举董事、修改我们的组织文件、任何合并、合并或出售我们所有或几乎所有资产以及任何其他重大公司交易。此外，我们的某些主要股东，包括Third Rock Ventures V，L.P.和ARCH Venture Fund XII，L.P.，已经指定了我们的董事会的某些成员。这些股东的利益可能与我们其他股东的利益不同，甚至可能与之冲突。例如，这些股东可以推迟或阻止我们公司控制权的变更，即使这种控制权变更将使我们的其他股东受益，这可能会剥夺我们的股东在出售我们的公司或我们的资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股票所有权的显著集中可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票可能会导致我们的普通股价格下跌。
由于大量出售普通股或认为这些出售可能发生，我们的普通股价格可能会下降，这也可能使我们在未来以我们认为合适的时间和价格出售股权证券变得更加困难。
截至2024年6月30日，我们有35,576,457股普通股已发行。未归属的限制性普通股的股份将在该等股份归属(如适用)以及任何适用的市场对峙或锁定协议到期后立即可供出售。根据我们的股权激励计划可能授予的未来奖励或根据该等计划授予的未来奖励行使股票期权时发行的股票，将在适用的归属时间表、任何适用的市场对峙和锁定协议的规定以及修订后的1933年证券法(“证券法”)下的第144条和第701条允许的范围内，在公开市场上出售。
在某些条件的约束下，我们普通股的某些持有人有权要求我们提交关于出售其股票的登记声明，或将其股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中，直到该等股票可以根据证券法第144条不受限制地出售，或者直到权利根据我们与该等股东之间的股东协议的条款终止为止。我们已经登记了根据我们的股权补偿计划可能发行的所有普通股的要约和出售，这些股票可以在公开市场上出售，除非该等股票受到我们的归属限制或锁定限制。一旦我们为注册权持有人登记了股票的要约和出售，这些股票就可以在发行时在公开市场上自由出售，但要遵守锁定协议。
此外，在未来，我们可能会发行额外的普通股，或其他可转换为普通股的股权或债务证券，与融资、收购、员工安排或其他相关。任何此类发行都可能导致我们现有股东的大量稀释，并可能导致我们普通股的价格下降。
我们发行与融资、收购、投资、我们的股票激励计划或其他相关的额外股本，将稀释所有其他股东的权益。
我们预计未来将发行额外的股本，这将导致对所有其他股东的稀释。根据我们的股票激励计划，我们预计将向员工、董事和顾问授予股权奖励。我们未来还可能通过股权融资筹集资金。作为我们业务战略的一部分，我们可能会收购或投资于互补的公司、产品
81
或技术，并发行股权证券，以支付任何此类收购或投资。任何此类额外股本的发行可能会导致股东的所有权权益显著稀释，我们普通股的每股价值下降。
我们目前不打算对我们的普通股支付股息，因此，我们的股东实现投资回报的能力将取决于我们普通股价值的升值。
我们从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们目前打算保留所有可用资金和未来的任何收益，以支持运营并为我们业务的增长和发展提供资金。在可预见的将来，我们不打算宣布或支付我们股本的任何现金股息。因此，我们普通股的任何投资回报都将取决于我们普通股价值的增加，这一点并不确定。
我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的董事和管理层成员。
我们的第三份修订和重述的公司注册证书以及我们的修订和重述的章程包含可能会阻止、推迟或阻止合并、收购或股东可能认为有利的我们公司控制权的其他变化的条款，包括我们的股东可能会获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，因此这些规定可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现任管理层的任何企图，使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外，这些规定：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州一般公司法(“DGCL”)第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们的修订和重申的章程指定某些法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛与我们或我们的董事，高级职员或员工的纠纷。
我们修订和重述的章程规定，除非我们以书面形式同意替代法院，否则特拉华州衡平法院将是任何州法律索赔的唯一和独家法院，这些诉讼涉及(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(Ii)任何声称违反我们任何现任或前任董事、高级管理人员和员工对我们或我们股东的受信责任的索赔，(Iii)根据特拉华州通用公司法任何条款提出索赔的任何诉讼，我们的第三次修订和重述的公司注册证书或我们的修订和重述的公司章程(包括其解释、有效性或可执行性)或(Iv)任何主张受内部事务原则管辖的索赔的诉讼(“特拉华论坛条款”)。特拉华论坛条款不适用于根据《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》(下称《交易法》)提起的任何诉讼。我们修订和重述的章程进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据证券法或交易法(“联邦法院规定”)提出的一项或多项诉因的唯一和独家论坛。此外，我们修订和重述的附则规定，任何个人或实体
82
购买或以其他方式收购我们普通股的任何权益被视为知悉并同意上述条款；然而，如果股东不能也不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和法规的遵守。
我们修订和重述的章程中的特拉华论坛条款和联邦论坛条款可能会给股东在寻求任何此类索赔时带来额外的诉讼费用。此外，我们修订和重述的章程中的论坛选择条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高管或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和员工的此类诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，虽然特拉华州最高法院和其他州法院支持联邦法院选择条款的有效性，这些条款声称要求根据证券法或交易法提出的索赔必须提交联邦法院，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款仍存在不确定性。如果联邦论坛的条款被发现不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，这些判决可能或多或少对我们的股东有利。
我们可能无法继续满足纳斯达克股票市场(“纳斯达克”)的上市要求。
我们必须满足一定的财务和流动性标准，才能维持我们的普通股在纳斯达克上市。如果我们未能达到纳斯达克的任何上市标准，我们的普通股可能会被摘牌。此外，我们的董事会可能会认为，我们在国家证券交易所上市的成本超过了上市的好处。我们的普通股从纳斯达克退市可能会严重削弱我们的股东买卖我们普通股的能力，并可能对我们普通股的市场价格和交易市场的效率产生不利影响。我们普通股的退市可能会严重损害我们筹集资本的能力和我们股东的投资价值。
其他一般风险
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况、股票价格和经营业绩产生不利影响。
全球信贷和金融市场经历了极端的波动和混乱(包括实际或预期的利率变化、通货膨胀和宏观经济不确定性)，其中包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、高通胀、经济稳定的不确定性、全球供应链中断和失业率上升。金融市场和全球经济也可能受到当前或预期政治不确定性影响的不利影响，包括2024年美国总统大选、军事冲突(包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突)、以色列和哈马斯、恐怖主义或其他地缘政治事件。美国和其他国家为应对此类冲突而实施的制裁，包括乌克兰冲突，也可能继续对金融市场和全球经济造成不利影响，受影响国家或其他国家的任何经济对策都可能加剧市场和经济的不稳定。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们候选药物的需求减少，以及我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力(如果有的话)。例如，万亿.ere提出了一项美国立法，可能会限制美国生物制药公司从某些受关注的中国生物技术公司购买服务或产品，或以其他方式与之合作，而不会失去与美国政府签订合同或以其他方式获得美国政府资金的能力。随着立法的发展，我们继续对其进行评估，以确定它是否会对我们的合同关系产生影响。此外，由于不利的全球经济状况，包括地缘政治冲突或公共卫生危机，对我们的供应链造成的任何中断，都可能对我们正在进行的和未来的临床试验的及时执行产生负面影响。此外，目前全球经济中的通货膨胀趋势可能会影响工资和工资、货物成本和交通费等，最近和未来由于银行倒闭而可能中断获得银行存款或贷款承诺的情况可能会造成市场和经济不稳定。我们无法预计上述情况以及当前的经济环境和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害、公共卫生危机或其他业务中断的不利影响，而我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
自然灾害或公共卫生危机可能会严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生实质性的不利影响。如果发生自然灾害、停电、公共卫生危机或其他事件，使我们无法进行临床试验、公布临床试验结果或延迟我们获得监管部门的批准
83
对于我们的候选产品来说，我们可能很难，或者在某些情况下，不可能在很长一段时间内继续我们的业务。
我们有资格被视为“新兴成长型公司”和“较小的报告公司”，而我们选择降低适用于新兴成长型公司和较小报告公司的报告要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)中定义的“新兴成长型公司”。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守第404条的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，以及免除股东批准任何先前未获批准的金降落伞付款的要求。此外，作为一家新兴的成长型公司，我们只需提供两年的经审计财务报表。我们可能直到2029年12月31日才会成为一家新兴成长型公司，尽管情况可能会导致我们更早失去这一地位，包括如果我们被视为“大型加速申报公司”，这发生在截至前一年6月30日由非关联公司持有的普通股市值超过70000美元万的时候，或者如果在此之前的任何财年，我们的年总收入达到或超过12.35亿美元亿，在这种情况下，我们将不再是一家新兴成长型公司。或者，如果我们在此之前的任何三年期间发行了超过10美元的亿不可转换债券，在这种情况下，我们将不再是一家新兴的成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
即使在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司后，我们仍然有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多相同的豁免披露要求，并在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司也可以利用延长的过渡期遵守新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择豁免遵守新的或经修订的会计准则，因此我们无须遵守与其他非新兴成长型公司的公众公司相同的规定，采用新的或经修订的会计准则。
我们也是《交易法》中定义的“较小报告公司”。即使我们不再是一家新兴增长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用某些规模化的披露，小型报告公司可以利用，并将能够利用这些规模化的披露，只要我们的非关联公司持有的普通股在我们第二财政季度的最后一个工作日测量不到2.5亿美元，或者在最近完成的财年，我们的年收入低于1亿美元，并且我们非关联公司持有的普通股低于美元，在我们第二财政季度的最后一个工作日计算的7亿美元。
作为一家上市公司，我们的运营成本很高，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，我们招致了巨额的法律、会计和其他费用。我们必须遵守交易法的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，《萨班斯-奥克斯利法案》以及美国证券交易委员会和纳斯达克全球精选市场后来为实施《萨班斯-奥克斯利法案》的条款而通过的规则提出了大量要求，包括要求建立和维持有效的披露和财务报告控制以及改变公司治理做法。此外，2010年7月颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(“多德-弗兰克法案”)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，如“薪酬话语权”和代理访问。最近的立法允许新兴成长型公司在更长的时间内以及在完成
84
公司的首次公开募股。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
适用于上市公司的规则和法规已经并将继续增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务产生不利影响。这些增加的成本将继续减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，这些规则和条例使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，我们可能需要产生大量费用才能保持相同或类似的承保范围。我们无法预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
如果我们不能建立和维护有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项既昂贵又耗时的工作，需要经常重新评估。我们对财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性提供合理保证的程序，并根据公认的会计原则编制财务报表。我们已经开始记录、审查和改进我们的内部控制和程序，以遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条，该条要求管理层对我们对财务报告的内部控制的有效性进行年度评估。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们的独立注册会计师事务所随后进行的任何测试，可能会揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是重大弱点，或可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性更改，或发现需要进一步关注或改进的其他领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们股票的交易价格产生负面影响。
我们被要求每季度披露内部控制和程序的变化，我们的管理层被要求每年评估这些控制的有效性。然而，只要我们是一家新兴的成长型公司或非加速申报公司，我们的独立注册会计师事务所就不需要根据萨班斯-奥克斯利法案第404(B)条证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们可能会一直是一家新兴的成长型公司，直到2029年12月31日。对我们财务报告内部控制有效性的独立评估可能会发现我们管理层的评估可能无法发现的问题。我们对财务报告的内部控制存在未被发现的重大缺陷，可能会导致我们的财务报表重述，并要求我们产生补救费用。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易所法案》的定期报告要求。我们必须设计我们的披露控制和程序，以合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露管制和程序，无论构思和运作如何周详，都只能提供合理而非绝对的保证，确保管制制度的目标得以达致。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。例如，我们的董事或高管可能无意中未能披露新的关系或安排，导致我们未能进行必要的关联方交易披露。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
我们使用净营业亏损结转和其他税务属性的能力可能有限。
截至2023年12月31日，我们有大约6,000美元的联邦净营业亏损(“万”)。在2017年12月31日之后开始的应纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但此类联邦NOL结转在应纳税年度的扣除额限制为该年度应纳税所得额的80%。截至2023年12月31日，我们有大约160亿美元的万州NOL。在州NOL中，一些是无限期的，但大多数在不同的日期到期，从2042年开始。截至2023年12月31日，我们有大约1.5亿万的联邦研发税收抵免结转。联邦税收抵免结转在不同的日期到期，从2042年开始。截至2023年12月31日，我们有大约50万的州研发税收抵免结转。州税收抵免有各种结转规则，将于2037年开始到期。
85
根据修订后的1986年《国内税法》(以下简称《守则》)第382和383条，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，通常定义为“5%的股东”在三年内其股权所有权变化超过50个百分点(按价值计算)，该公司使用变更前的NOL和其他变更前的税收属性(如研发税收抵免)来抵销变更后的收入或税收的能力可能会受到限制。发生所有权变更的公司，其所有权变更前NOL的使用一般受到年度限制，该NOL等于紧接所有权变更前公司的价值乘以长期免税率(受某些调整)。我们过去可能经历过所有权变更，未来也可能经历所有权变更。还有一种风险是，由于监管变化，例如联邦或州税务当局暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL的一部分可能到期或无法用于减少未来的所得税负担。因此，我们使用变更前的NOL和税收抵免来抵消未来的应税收入(如果有)或税收的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用。因此，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL和税收抵免的很大一部分。
税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
由于立法过程以及美国国税局、美国财政部和其他税务机关的审查和解释，美国联邦、州、地方和外国税收法律、法规和行政指导可能会发生变化。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)，包括关于净营业亏损和研发税收抵免的变化，可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
针对我们的临床试验和产品责任诉讼可能会转移我们的资源，并可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在临床试验中测试我们的候选产品相关的固有的临床试验和产品责任暴露的风险，如果我们将我们开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。虽然我们目前没有被批准用于商业销售的产品，但我们在临床试验中正在、计划和未来使用的候选产品，以及未来任何经批准的产品的销售，可能会使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
尽管我们目前拥有临床试验责任保险，但随着我们扩大临床试验或开始将我们的候选产品商业化，我们将需要获得并保持额外的保险范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足以支付任何可能出现的责任的金额获得和维持保险。如果一项成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
我们可能会卷入可能转移管理层注意力并损害我们业务的诉讼，而保险覆盖范围可能不足以支付所有费用和损害。
在我们正常的业务运营过程中，我们可能会不时受到诉讼索赔的影响，这些诉讼涉及但不限于证券诉讼、雇佣事宜、患者和员工个人数据的安全、与合作者和许可人的合同关系以及知识产权。公告称，在过去，证券集体诉讼通常伴随着某些重大商业交易，如出售公司或宣布任何其他战略交易
86
负面事件，例如临床试验的负面结果，或公司证券市场价格的波动期。这些事件也可能导致SEC的调查或与SEC的调查同时进行。即使没有发生不当行为，我们也可能面临此类诉讼或调查。诉讼和调查通常费用高昂，并转移管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务和现金资源以及我们完成潜在战略交易的能力或我们的股东在任何此类交易中获得的最终价值产生不利影响。
87
项目2.取消登记股权证券的销售和收益的使用。
(A)最近出售的未登记股权证券
没有。
(B)首次公开发售及同时私募所得款项的运用
2024年6月6日，美国证券交易委员会宣布S-1表格(第333-279486号)上市登记声明生效，据此，我们在扣除约1,090美元的承销折扣和佣金以及约4，60美元的其他发行成本后，以每股17,000美元的公开发行价发行及出售了总计9,200,000股普通股(包括根据承销商行使增发选择权而出售的1,200,000股普通股)，总收益为15640万，现金净收益总额为14090美元万。在首次公开募股的同时，我们还完成了一项私募，我们按IPO价格向Sofinnova Venture Partners、xi和高盛公司的关联公司发行并出售了总计1,058,824股我们的普通股，其中包括高盛公司管理的某些投资基金。本次定向增发股份的现金购买总价为1,800美元万，扣除配售代理费和其他定向增发成本约130美元万后，总现金收益净额为1,670美元万。
我们的IPO和同时进行的私募于2024年6月10日结束。高盛公司、杰富瑞公司、道明证券(美国)公司和Stifel，Nicolaus&Company，Inc.担任同时定向增发的发售和配售代理的联合簿记管理人。
就本公司的首次公开招股及同时进行的私人配售而言，并无直接或间接向(I)本公司的任何高级职员或董事或其联系人、(Ii)拥有本公司任何类别股权证券10%或以上的任何人士或(Iii)本公司的任何联属公司支付该等开支。
我们首次公开募股和同时私募所得的计划用途没有实质性变化，这在我们于2024年6月7日根据证券法第424(B)(4)条提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中有描述。
(C)发行人回购证券
没有。
项目3.第高级证券的过错。
没有。
项目4.我的安全信息披露。
不适用。
项目5.加班她的信息。
(A)于2024年8月6日，董事会成员Terry-Ann Burrell发出辞呈，辞去董事董事会及其所有委员会的职务，紧接美国证券交易委员会提交本10-Q表格季度报告后，于2024年8月8日生效。她的辞职并不是因为与公司在与我们的运营、政策或做法有关的任何问题上存在任何分歧。
(B)不适用。
(C)在截至2024年6月30日的季度内，我们的董事或高级管理人员
88
项目6.eXhibit。
展品 数 |
|
描述 |
3.1 |
|
第三次修订和重新修订了Rapport治疗公司的注册证书(通过引用公司于2024年6月10日提交的当前8-k表格报告的附件3.1并入公司)。 |
3.2 |
|
修订和重新修订了Rapport Treateutics，Inc.的章程(通过引用本公司于2024年6月10日提交的当前8-k表格报告的附件3.2并入)。 |
4.1 |
|
普通股证书样本(参照本公司于2024年5月17日提交的S-1表格注册说明书附件4.1)。 |
4.2 |
|
由本公司及其若干股东于2023年8月7日订立的修订及重订的《投资者权利协议》(以参考本公司于2024年5月17日提交的S-1表格登记说明书附件4.2的方式并入本公司)。 |
10.1 |
|
本公司与买方之间的购股协议表格(参照本公司于2024年6月10日提交的8-k表格的附件10.1并入)。 |
10.2# |
|
Rapport Treeutics，Inc.2024年股票期权和奖励计划及其奖励协议的形式(通过参考2024年6月3日提交的公司以S-1表格提交的注册声明修正案第1号附件10.2并入)。 |
10.3# |
|
Rapport Treeutics，Inc.2024年员工股票购买计划(通过引用2024年6月3日提交的公司注册声明S-1表格第1号修正案附件10.3并入)。 |
10.4# |
|
赔偿协议表，由本公司与其董事及高级管理人员之间及由本公司与其董事及高级管理人员之间提交(参照本公司于2024年6月3日提交的S-1表格注册说明书第1号修正案附件10.4合并)。 |
10.5# |
|
高级管理人员现金奖励奖金计划(参照本公司于2024年6月3日提交的S-1表格注册说明书第1号修正案附件10.5并入)。 |
10.6# |
|
非雇员董事薪酬政策(参照公司2024年6月3日提交的S-1表格登记说明书修正案1附件10.6而纳入)。 |
10.7#+* |
|
公司与亚伯拉罕·N签订的雇佣协议。Ceesay万.b.A.，自2024年6月10日起生效。 |
10.8#+* |
|
公司与Troy Ottelzi签订的雇佣协议，自2024年6月10日生效。 |
10.9#+* |
|
公司与Cheryl Gault签订的雇佣协议，于2024年6月10日生效。 |
31.1* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
31.2* |
|
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
32.1** |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
101.INS* |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
101.Sch* |
|
嵌入Linkbase文档的内联XBRL分类扩展架构 |
104* |
|
封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档并包含在附件101中) |
*现送交存档。
**随函提供。
# 表示管理合同或补偿计划、合同或安排
+ 根据法规S-k第601（a）（5）项，省略了这些协议的某些附件。注册人将根据要求向美国证券交易委员会提供任何展品的副本。
89
标牌题材
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
|
Rapport Therapeutics，Inc |
|
|
|
|
|
日期：2024年8月8日 |
|
作者： |
/s/亚伯拉罕·N. Ceesay |
|
|
|
亚伯拉罕·N Ceesay，MBA |
|
|
|
董事首席执行官兼首席执行官 |
|
|
|
|
|
|
|
|
日期：2024年8月8日 |
|
作者： |
/s/特洛伊·切尔齐 |
|
|
|
特洛伊·切尔齐 |
|
|
|
首席财务官 |
|
|
|
（首席财务会计官） |
90