EX-99.1

 

附录 99.1

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Intellia Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩并重点介绍公司近期进展

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NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的 2 期研究已达到其主要和所有次要终点；计划在即将于第四季度举行的医学会议上公布详细结果
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为关键的 3 期试验选择了 50 毫克剂量的 NTLA-2002，该试验有望于 2024 年下半年开始
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用于治疗转甲状腺素 (ATTR) 淀粉样变性伴心肌病的 NTLA-2001 的 3 期大规模试验仍在快速入组
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有望在年底前启动用于治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病的 NTLA-2001 的三期研究
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计划在 2024 年下半年公布正在进行的 NTLA-2001 第 1 阶段的新临床数据
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预计将在 2024 年下半年为 NTLA-3001 的 1/2 期研究中的第一位患者服药，这是一种用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的体内基因插入候选药物
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2024年第二季度末财务状况良好，现金约为9.4亿美元

马萨诸塞州剑桥，2024年8月8日——专注于使用基于CRISPR的疗法彻底改变医学的领先临床阶段基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度经营要点和财务业绩。

Intellia总裁兼首席执行官约翰·伦纳德万.D说：“我们很高兴地报告，NTLA-2002 的2期研究在两个剂量水平上均达到了其主要疗效和所有次要终点，而且重要的是，它为将50毫克剂量推进遗传性血管性水肿患者关键的3期试验提供了明确的支持，基于这些积极的结果以及我们最近与美国食品药品管理局成功举行的第二阶段会议，我们看到了启动该项目的明确途径未来几个月的第三阶段试验。我们期待在第四季度的医学会议上公布第二阶段的详细结果，因为我们将继续推进我们认为可能是遗传性血管性水肿的功能性治疗方法。随着三项关键的3期试验和我们的第一项基因插入试验预计将在年底前启动，Intellia比以往任何时候都更接近于通过我们一次性的体内基因编辑疗法改变医学的未来。”

 

 

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2024 年第二季度及近期运营亮点

遗传性血管性水肿 (HAE)

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NTLA-2002：NTLA-2002 是一种基于 CRISPR 的全资研究性体内疗法，旨在敲除肝脏中的 KLKB1 基因，目标是在单剂量后终身控制 HAE 发作。
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Intellia 今天宣布了针对 HAE 患者的 NTLA-2002 进行的 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究的积极结果。该临床试验在16周的主要观察期内达到了其主要疗效和所有次要终点，单剂量25 mg或50 mg可大幅减少发作。未观察到新的安全发现。Intellia在全球关键的3期试验中选择了50mg剂量进行进一步评估，其依据是与2期研究中观察到的25mg剂量相比，完全消除发作和kallikrein蛋白减少的患者数量更多，这与先前报告的1期结果一致。该公司计划在即将于今年第四季度举行的医学会议上公布第二阶段的详细数据。
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该公司今天宣布，成功完成了与美国食品药品监督管理局（FDA）的第二阶段末会议，以支持其 NTLA-2002 的第三阶段计划。根据监管部门的反馈，第三阶段研究有望在2024年下半年启动。
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6月，Intellia公布了正在进行的1期研究的积极长期数据。在为期16周的主要观察期之后，10名患者中有8名仍完全没有发作。这些患者在单剂量治疗后的持续无发作持续时间超过18个月，最长的持续个人无发作持续时间超过26个月。在所有患者中，NTLA-2002 使每月HAE发作率平均下降了98％。与先前报告的结果一致，NTLA-2002 的耐受性良好，根据最新的随访，大多数不良事件的严重程度都很轻微。这些中期数据已在西班牙瓦伦西亚举行的2024年欧洲过敏和临床免疫学学会（EAACI）大会上公布。

转甲状腺素 (ATTR) 淀粉样变性

•
NTLA-2001：NTLA-2001，现在被称为奈西古兰齐鲁美兰（nex-z），是一种正在研究的基于CRISPR的体内疗法，旨在使肝细胞中的TTR基因失活，从而阻止用于治疗ATTR淀粉样变的转甲状腺素（TTR）蛋白的产生。NTLA-2001 通过推动单剂量后 TTR 蛋白的深度、持续和潜在的终身降低，为遏制和逆转疾病提供了可能性。Intellia 与 Regeneron 合作领导 NTLA-2001 的开发和商业化。

 

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ATTR 淀粉样变性伴心肌病 (ATTR-CM)：
▪
关键的三期大规模试验正在迅速注册并继续超出公司最初的预期。在第二季度，该公司根据新的《欧盟临床试验条例》获得了申请的批准，该条例允许在丹麦、德国、法国、意大利、西班牙和瑞典进行3期试验。NTLA-2001 的大规模试验现已获得超过 12 个国家的监管机构的批准，并在全球超过 35 个地点积极注册。
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遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病 (Attrv-PN)：
▪
该公司计划在年底之前启动一项将 NTLA-2001 作为单剂量治疗Attrv-PN的关键性三期试验。正如先前宣布的那样，该研究预计将是一项小型的安慰剂对照试验，在美国以外的地方进行，涉及约50名Attrv-PN患者。
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Intellia计划在2024年下半年提供正在进行的1期研究的最新数据。

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相关肺部疾病

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NTLA-3001：NTLA-3001 是同类首创的 CRISPR 介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗 AATD 相关肺部疾病。它旨在精确插入野生型 SERPINA1 基因，该基因编码 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白，有可能在单剂量后将全功能 aAt 蛋白的永久表达恢复到正常水平。这是Intellia的第一个全资基因插入计划。
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7月，Intellia宣布英国药品和保健产品监管局（MHRA）批准其临床试验申请，以启动一项针对 NTLA-3001 的首次人体研究。Intellia预计将在2024年下半年为NTLA-3001 1/2期研究中的第一位患者服药。

体内平台扩展

•
6月，Intellia公布了积极的临床概念验证数据，表明利用该公司专有的非病毒、基于LNP的交付平台，使用CRISPR进行再给药可以产生加法药效学效应。在先前在 NTLA-2001 的 1 期剂量递增研究中接受最低剂量为 0.1 mg/kg 的三名患者中，后续给药 55 mg 剂量的 NTLA-2001 可导致更深层次的蛋白质减少。再给药后的第28天，血清TTR的中位数降低了90％。与原始基线水平相比，相应的下降是血清TTR的中位数降低了95％。在接受后续剂量后，所有患者对 NTLA-2001 的耐受性普遍良好。虽然 ATTR 淀粉样变性的 NTLA-2001 项目未计划再给药，但重剂选择可能是

 

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这是Intellia基于LNP的交付平台的重要优势，适用于未来需要靶向添加剂作用的研究疗法。这些数据是在加拿大蒙特利尔举行的周围神经学会（PNS）年会上公布的。
•
Intellia通过部署新的编辑和交付创新，正在扩大其基于CRISPR的技术可以靶向的疾病范围。这包括独立或与合作伙伴合作推进肝脏外五个不同组织的基因编辑计划。这些研究和临床前项目针对的是源自骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛的疾病，如果成功，可以极大地扩大基于CRISPR的治疗的机会。

Ex Vivo 计划更新

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Intellia正在推进多项全资拥有并与合作伙伴合作的项目，利用其同种异体平台治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。该公司专有的同种异体细胞工程平台避免了临床前模型中t细胞和Nk细胞介导的排斥反应，这是其他研究性异基因方法中尚未解决的关键挑战。使用Intellia的异基因平台设计的细胞疗法，结合增强细胞功能的编辑，为靶向血液学和实体瘤提供了一种新的方法。

企业最新消息

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6月，Intellia宣布任命布莱恩·高夫为董事会成员。高夫先生加入董事会时在领先的生物制药公司拥有超过三十年的商业化、运营、销售和营销经验。
•
6月，Intellia宣布任命爱德华·杜拉克为执行副总裁、首席财务官兼财务主管，自2024年7月22日起生效。杜拉克先生接替格伦·戈达德，后者自2024年6月30日起辞职。Dulac先生在加入Intellia时拥有超过20年的财务、业务发展和企业战略综合经验。

即将举行的活动

公司将在2024年第三季度参加以下活动：

•
摩根士丹利第 22 届年度全球医疗保健会议，9 月 4 日，纽约
•
富国银行医疗保健会议，9月4日，波士顿
•
Cantor 全球医疗保健会议，9 月 17 日，纽约

 

 

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2024 年第二季度财务业绩

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现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为9.399亿美元，而截至2023年12月31日为10亿美元。下降是由用于为运营提供资金的现金2.344亿美元推动的。该公司的投资被公司 “At the Market”（ATM）计划的9,640万美元净股权收益、合作者的3590万美元报销，包括2024年4月收到的与公司与Regeneron的技术合作有关的一次性3000万美元付款、2510万美元的利息收入和480万美元的员工股票计划收益，部分抵消了该公司的投资。预计现金状况将为2026年底的运营提供资金。
•
协作收入：2024年第二季度的协作收入为700万美元，而2023年第二季度为1,360万美元。660万美元的减少主要是由与AvenCell许可和合作协议相关的收入减少所推动的。
•
研发费用：2024年第二季度的研发（研发）支出为1.142亿美元，而2023年第二季度为1.153亿美元。110万美元的减少主要是由员工相关开支的减少所致。2024年第二季度，研发费用中包含的股票薪酬支出为2540万美元。
•
并购费用：2024年第二季度的一般和行政（G&A）支出为3180万美元，而2023年第二季度为3,070万美元。110万美元的增长主要与股票薪酬有关。2024年第二季度，并购费用中包含的股票薪酬支出为1,540万美元。
•
净亏损：2024年第二季度的净亏损为1.47亿美元，而2023年第二季度的净亏损为1.237亿美元。

电话会议将讨论2024年第二季度业绩

公司将于今天（美国东部时间8月8日星期四）上午8点在电话会议上讨论这些业绩。

要加入通话，请执行以下操作：

•
美国来电者应拨打1-833-316-0545，国际来电者应在通话前大约五分钟拨打 1-412-317-5726。所有参与者都应要求参加Intellia Therapeutics的电话会议。
•
请访问此链接，同时观看电话会议的网络直播。

从美国东部时间8月8日中午12点开始，将在Intellia网站intelliatx.com的 “投资者与媒体” 栏目的 “活动和演讲” 页面上重播电话会议。

 

 

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关于 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。该公司的体内项目使用CRISPR来直接在人体内部精确编辑致病基因。Intellia的体外项目使用CRISPR来设计体外的人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验及其员工，正在帮助为新一类药物设定标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续通过新颖的编辑和交付技术扩展其基于CRISPR的平台的能力。在 intelliatx.com 上了解更多信息并关注我们 @intelliatx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：其针对转甲状腺素（“ATTR”）淀粉样变性的 NTLA-2001（现称为 nexiguran ziclumeran 或 “nex-z”）、用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 临床项目的安全性、有效性、成功和进展，以及 NTLA-3001 根据其临床试验申请（“CTA”）和在研新药（“AATD”），用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）相关肺部疾病（“IND”）提交的信息，包括数据发布的预期时间、监管反馈、监管申报以及临床试验的启动、注册、给药和完成，例如 2024 年 NTLA-2001 和 NTLA-2002 临床试验的更多数据的公布、其快速入组 3 MAGNIZE 研究的能力、计划在年底之前启动治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性伴有多发性神经病的 NTLA-2001 三期试验，计划于2024年下半年启动对NTLA-2002 的全球关键性三期研究，其能够在 2024 年的 NTLA-3001 1 期研究中为第一位患者服药，NTLA-2001 有可能通过促进 TTR 蛋白在单剂量后深入、持续且可能终身减少来阻止和逆转疾病，NTLA-2002 有可能成为 HAE 患者的功能性治疗并在单剂量后显示出终身控制 HAE 发作，以及 NTLA-3001 有可能在单剂量后将功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表达恢复到正常水平；其 CRISPR/Cas9 技术的扩展以及相关的新技术，包括推进肝脏以外组织（例如骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛）的基因编辑计划，以及这些计划极大地扩大基于CRISPR的治疗机会的潜力；它能够利用其异基因平台推进多个体外项目，该平台旨在避免T细胞和Nk细胞介导的排斥反应，用于治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病，并结合其带有编辑功能的同种异体平台，可增强细胞功能并提供新的同时靶向血液肿瘤和实体瘤的方法；它能够促进其他体内和体外发育

 

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候选人和推进此类候选开发项目以及发布与此类技术和候选开发项目相关的数据的时机预期；其优化合作对其开发计划影响的能力，包括但不限于与Regeneron Pharmicals, Inc.（“Regeneron”）的合作及其ATTR淀粉样变的联合开发计划；及其作为公司的增长以及对其资本使用、支出、未来累积和财务赤字的预期结果。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方的关系相关的风险，包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人；与其许可方保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与授权、启动和进行临床前和临床研究以及其他产品开发要求相关的不确定性候选人，包括与监管部门批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化Intellia任何一种或多种候选产品的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究的结果无法预测未来研究结果相关的风险；临床研究结果不呈阳性的风险；与监管反馈或其他发展可能导致计划临床试验延迟相关的风险；与Intellia's相关的风险与Regeneron的合作，或其其他合作未继续或不成功。有关这些风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅Intellia最新的10-k表年度报告中题为 “风险因素” 的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括其10-Q表季度报告）中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia没有义务更新这些信息。

 

 

 

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INTELLIA THERAPEUTICS, INC

合并运营报表（未经审计）

（金额以千计，每股数据除外）

 

 

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

协作收入

$

6,957

 

 

$

13,594

 

 

$

35,892

 

 

$

26,200

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

114,207

 

 

 

115,276

 

 

 

226,054

 

 

 

212,392

 

 

一般和行政

 

31,793

 

 

 

30,652

 

 

 

62,884

 

 

 

58,100

 

 

 

运营费用总额

 

146,000

 

 

 

145,928

 

 

 

288,938

 

 

 

270,492

 

营业亏损

 

(139,043)

)

 

 

(132,334)

)

 

 

(253,046)

)

 

 

(244,292)

)

其他（支出）收入，净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,422

 

 

 

12,653

 

 

 

25,054

 

 

 

24,633

 

 

投资公允价值的变化，净额

 

(20,354)

)

 

 

-

 

 

 

(26,419)

)

 

 

-

 

 

权益法投资的亏损

 

-

 

 

 

(4,000

)

 

 

-

 

 

 

(7,048)

)

 

或有对价公允价值的变化

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100)

)

 

 

其他（支出）收入总额，净额

 

(7,932)

)

 

 

8,653

 

 

 

(1,365)

)

 

 

17,485

 

净亏损

$

(146,975)

)

 

$

(123,681)

)

 

$

(254,411)

)

 

$

(226,807)

)

基本和摊薄后的每股净亏损

$

(1.52

)

 

$

(1.40)

)

 

$

(2.64)

)

 

$

(2.58)

)

基本和摊薄后已发行股票的加权平均值

 

96,975

 

 

 

88,185

 

 

 

96,238

 

 

 

87,979

 

INTELLIA 治疗公司

合并资产负债表数据（未经审计）

（金额以千计）

 

 

2024年6月30日

 

 

2023 年 12 月 31 日

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

939,873

 

 

$

1,012,087

 

总资产

 

 

1,191,536

 

 

 

1,300,977

 

负债总额

 

 

220,474

 

 

 

250,808

 

股东权益总额

 

 

971,062

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia 联系人：

投资者：

伊恩·卡普

投资者关系和企业传播高级副总裁

ian.karp@intelliatx.com


李丽娜
投资者关系和企业传播高级董事
lina.li@intelliatx.com

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通讯

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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