附录 99.1

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Q32 Bio公布2024年第二季度财务业绩并提供公司最新情况

--完成了bempikibart特应性皮炎(AD)2期临床试验的入组,并根据b部分患者需求将试验规模扩大到121名患者--

--Bempikibart 第 2 阶段的头条结果 AD 和脱发 (AA) 在 24 年第四季度仍步入正轨——

— 招收患者参加 ADX-097 补体介导肾脏疾病的 2 期篮子试验;初步开放标签数据预计将于 2024 年年底公布,头条结果将于 25 年下半年公布 —

— 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和短期投资为1.076亿美元,预计将为通过四个二期临床里程碑和2026年中期提供财务支持——

马萨诸塞州沃尔瑟姆—2024年8月8日——专注于开发恢复免疫平衡的生物疗法的临床阶段生物技术公司Q32 Bio Inc.(纳斯达克股票代码:QTB)(“Q32 Bio”)今天公布了截至2024年6月30日的季度财务业绩,并提供了最新的公司最新情况。

Q32 Bio首席执行官乔迪·莫里森表示:“Q32 Bio在推进bempikibart和 ADX-097 的2期临床试验中都取得了强劲的进展。”“由于患者需求强劲,我们完成了Bempikibart在AD中的2期临床试验的入组,超过了最初的入组目标,我们期待在2024年第四季度分享AD和AA的2期临床试验的主要结果。”

“此外,我们正在招收患者参加针对补体介导的肾脏疾病的 ADX-097 二期篮子试验。我们预计将在今年年底之前分享该试验的初步数据,预计将在2025年下半年公布主要结果。进一步扩大 ADX-097 开发的计划仍在按计划进行,明年上半年将启动第二项针对 ANCA 相关血管炎的 2 期临床试验,预计将在 2025 年下半年取得主要结果。”

2024 年第二季度及近期业务亮点

完成了正在进行的AD bempikibart的SIGNAL-AD 2期临床试验的入组,并根据患者需求将试验规模扩大到121名患者,主要结果仍在按计划于2024年第四季度公布。Bempikibart 是一种完全人源的抗 IL-7Rα 抗体,旨在通过阻断 IL-7 和 TSLP 信号传导来重新调节适应性免疫功能,二者都会导致炎症和损伤

 

自身免疫性疾病的多样性。SIGNAL-AD 是一项由两部分组成的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验,旨在评估持续性、中度至重度 AD 成人患者的bempikibart。进行A部分的目的是评估安全性Pk,并允许临床试验的b部分进行剂量选择。A部分已完成,但数据仍处于盲目状态。正在进行b部分以评估bempikibart与安慰剂相比的疗效和安全性。在b部分中,患者每隔一周(Q2W)皮下(SC)平坦剂量的bempikibart 200 mg和安慰剂组以1:1的比例入组,为期12周的治疗。主要终点是湿疹区域和严重程度指数(EASI)评分从基线到第14周的平均变化百分比。治疗完成后,将再对患者进行12周的随访。共招收了121名患者,包括A部分的15名患者,由于b部分患者入组需求,总入组人数超过了最初约100名患者的目标。

Bempikibart在AA进行的2期临床试验已步入正轨,预计将在2024年第四季度取得主要结果。正在进行的2期临床试验于2024年第一季度完成了对重症AA患者进行24周治疗的患者的入组。在 bempikibart 200 mg Q2W SC 平坦剂量和安慰剂组中,患者以 3:1 的比例随机分配。主要终点是第24周脱发严重程度工具(SALT)评分与基线相比的平均变化百分比。治疗完成后,将再对患者进行12周的随访。

招募患者参加 ADX-097 补体介导肾脏疾病的 2 期篮子试验。ADX-097 被设计为一种组织靶向的补体激活抑制剂,同时最大限度地减少全身补体阻滞,目前正在试验中,用于治疗与补体激活增加相关的肾脏疾病患者。这项 2 期开放标签临床试验正在评估 IgA 肾病 (IGaN)、狼疮肾炎 (LN) 或 C3 肾小球病 (C3G) 参与者皮下给药 ADX-097 的安全性、药效学、药代动力学和临床活性。该试验仍在按计划进行,初步的开放标签数据预计将在2024年年底之前发布,主要结果预计将在2025年下半年公布。Q32 Bio还计划在一项针对ANCA相关血管炎(AAV)的2期临床试验中评估 ADX-097,该试验预计将于2025年上半年开始,预计将在2025年下半年取得主要结果。

入选罗素 3000® 指数。在6月份2024年罗素指数年度重组结束后,Q32 Bio加入了罗素3000® 指数。罗素指数涵盖了截至2024年4月28日美国最大的4,000只股票,按总市值排序。

财务业绩

截至2024年6月30日,现金、现金等价物和短期投资为1.076亿美元。该公司认为,通过以下四个二期临床里程碑,其现金、现金等价物和投资足以为2026年中期的运营提供资金:

 

24 年第四季度在 AD 和 AA 进行的 bempikibart 试验的读数以及 25 年下半年 ADX-097 肾脏篮子和 AAV 试验的头条读数。

截至2024年6月30日的三个月,研发费用为1,340万美元,而截至2023年6月30日的三个月,研发费用为800万美元。支出增加540万美元,主要是由于评估使用bempikibart治疗AA和AD的2期临床试验相关的临床试验和制造成本增加。

截至2024年6月30日的三个月,一般和管理费用为450万美元,而截至2023年6月30日的三个月为250万美元。支出增加200万美元主要是由于股票薪酬支出的增加以及咨询和上市公司相关成本的增加。

截至2024年6月30日的三个月,净亏损为1,700万美元,合每股基本亏损和摊薄后净亏损1.42美元,而截至2023年6月30日的三个月,净亏损为580万美元,基本和摊薄后每股净亏损16.69美元。

关于 Q32 Bio

Q32 Bio是一家临床阶段的生物技术公司,开发针对先天和适应性免疫系统的强效调节剂的生物疗法,以重新平衡自身免疫和炎症性疾病的免疫力。Q32 Bio的主要项目侧重于IL-7/TSLP受体通路和补体系统,旨在解决免疫失调问题,帮助患者重新控制生活。

Q32 Bio的适应性免疫项目bempikibart(ADX-914)是一种完全人源的抗IL-7Rα抗体,可重新调节适应性免疫功能,用于治疗自身免疫性疾病。正在两项治疗特应性皮炎和脱发的二期试验中对其进行评估。IL-7和TSLP通路在遗传和生物学上与驱动许多自身免疫性疾病中的几种t细胞介导的病理过程有关。Q32 Bio的先天免疫计划 ADX-097 基于一个新平台,该平台无需长期全身性阻滞即可对补体系统进行组织靶向调节,这是与当前补体疗法相比的关键差异化因素。Q32 Bio 已完成了首次在健康志愿者中进行的 ADX-097 人体 1 期递增剂量临床研究。

欲了解更多信息,请访问 www.q32bio.com。

有关 Q32 Bio 的其他信息的可用性

投资者和其他人应注意,我们使用公司网站www.Q32bio.com与投资者和公众进行沟通,包括但不限于公司披露、投资者演示和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录,以及X(前身为Twitter)和LinkedIn。我们在我们的网站、X 或 LinkedIn 上发布的信息可能被视为重要信息


 

信息。因此,我们鼓励投资者、媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中,不应将我们网站或社交媒体的内容视为以引用方式纳入其中。

前瞻性陈述

本通信包含经修订的1995年《美国私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述,涉及我们的业务、运营和财务状况,包括但不限于当前对我们业务未来、未来计划和战略、临床结果和相关时机的信念、预期和假设,包括有关我们的现金、现金等价物和短期投资充足以提供临床财务跑道的预期陈述里程碑和2026年中期,临床数据读取的预期时间,临床里程碑等。

前瞻性陈述通常包括本质上是预测性的、取决于或提及未来事件或条件的陈述,并包括 “可能”、“将”、“应该”、“将”、“期望”、“预期”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算” 等词语以及其他类似表述。非历史事实的陈述是前瞻性陈述。前瞻性陈述基于当前的信念和假设,这些信念和假设存在风险和不确定性,不能保证未来的表现。由于各种因素,实际结果可能与任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异,包括但不限于:随着更多患者数据的出现,中期、标题和初步数据可能会发生变化,并受审计和验证程序的约束,这可能会导致最终数据发生实质性变化;我们的临床前和临床研究生成的数据可能不符合我们的预期;我们的候选产品可能无法提供预期的治疗益处;我们的候选产品可能造成严重的不良影响影响;成功整合我们的业务与合并伙伴并实现预期协同效应的能力;合并带来的其他预期收益无法实现的可能性,包括但不限于预期收入、支出、收益和其他财务业绩、业务的增长和扩张以及合并的预期税收待遇;我们留住、吸引和雇用关键人员的能力;与员工、供应商或其他各方的关系可能产生的不良反应或变化合并的完成;潜在的业务不确定性,包括可能影响我们财务业绩的现有业务关系的变化;可能无法获得额外资金;未能确定其他候选产品以及开发或商业化适销产品;我们开发工作的早期阶段;临床试验期间的潜在不可预见事件可能导致延误或其他不利后果;与监管批准程序相关的风险;无法维持我们的合作,或这些合作的失败;我们依赖第三方,包括为我们的研究项目、临床前和临床研究制造材料;未能获得美国或国际上市批准;持续的监管义务;激烈竞争的影响;不利的定价监管、第三方报销做法或医疗改革举措;产品责任诉讼;证券集体诉讼;全球疫情和总体经济状况对我们业务和运营的影响,包括我们的临床前研究和临床试验;系统故障或安全漏洞的可能性;与知识产权相关的风险;由此产生的重大成本


 

以上市公司身份运营;以及Q32 Bio向美国证券交易委员会提交的定期公开文件中列出的其他因素,包括但不限于我们在2024年5月9日向美国证券交易委员会提交的10-Q表格中 “风险因素” 标题下描述的因素以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件。除非适用法律要求,否则我们没有义务修改或更新任何前瞻性陈述,也没有义务做出任何其他前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

联系人:

投资者:布伦丹·伯恩斯
媒体:莎拉·萨顿
Argot Par
212.600.1902
Q32Bio@argotpartners.com

 

 


 

Q32 生物公司

简明合并运营报表

(以千计,股票和每股数据除外)

(未经审计)

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

协作安排收入

 

$

 

 

$

3,205

 

 

$

 

 

$

6,152

 

运营费用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

13,411

 

 

 

8,017

 

 

 

23,252

 

 

 

15,927

 

一般和行政

 

 

4,508

 

 

 

2,463

 

 

 

9,510

 

 

 

4,873

 

运营费用总额

 

 

17,919

 

 

 

10,480

 

 

 

32,762

 

 

 

20,800

 

运营损失

 

 

(17,919)

)

 

 

(7,275)

)

 

 

(32,762)

)

 

 

(14,648

)

可转换票据公允价值的变化

 

 

 

 

 

1,303

 

 

 

15,890

 

 

 

1,260

 

其他收入(支出),净额

 

 

2,390

 

 

 

165

 

 

 

2,548

 

 

 

743

 

其他收入(支出)总额,净额

 

 

2,390

 

 

 

1,468

 

 

 

18,438

 

 

 

2,003

 

所得税准备金前的亏损

 

 

(15,529)

)

 

 

(5,807)

)

 

 

(14,324)

)

 

 

(12,645)

)

权益法投资的亏损

 

 

(1,449)

)

 

 

 

 

 

(1,625

)

 

 

 

净亏损

 

$

(16,978)

)

 

$

(5,807)

)

 

$

(15,949)

)

 

$

(12,645)

)

每股净亏损——基本

 

$

(1.42)

)

 

$

(16.69)

)

 

$

(2.46)

)

 

$

(36.52)

)

每股净亏损——摊薄

 

$

(1.42)

)

 

$

(16.69)

)

 

$

(4.44)

)

 

$

(36.52)

)

加权平均普通股——基本

 

 

11,964,224

 

 

 

347,936

 

 

 

6,479,752

 

 

 

346,288

 

加权平均普通股——摊薄

 

 

11,964,224

 

 

 

347,936

 

 

 

7,149,202

 

 

 

346,288

 

 

 

Q32 生物公司

简明合并资产负债表

(以千计)

(未经审计)

 

 

6月30日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

资产

 

 

 

 

 

 

现金、现金等价物和短期投资

 

$

107,647

 

 

$

25,617

 

权益法投资

 

 

3,275

 

 

 

 

使用权资产、经营租赁

 

 

6,016

 

 

 

6,301

 

限制性现金和限制性现金等价物

 

 

647

 

 

 

5,647

 

其他资产

 

 

6,622

 

 

 

9,492

 

总资产

 

$

124,207

 

 

$

47,057

 

负债、可转换优先股和股东赤字

 

 

 

 

 

 

应付账款、应计费用和其他流动负债

 

$

13,504

 

 

$

13,231

 

CVR 责任

 

 

3,690

 

 

 

 

租赁负债,扣除流动部分

 

 

5,948

 

 

 

6,248

 

风险债务

 

 

12,554

 

 

 

5,459

 

可转换票据

 

 

 

 

 

38,595

 

其他非流动负债

 

 

55,000

 

 

 

55,000

 

可转换优先股

 

 

 

 

 

111,445

 

股东权益(赤字)

 

 

33,511

 

 

 

(182,921)

)

负债、可转换优先股和股东权益总额(赤字)

 

$

124,207

 

 

$

47,057