杰龙公司报告2024年第二季度业务亮点和财务业绩

2024年6月，RYTELO™（呋喃酸睾酮）在转输依赖型贫血的低风险骨髓增生不良综合症患者（LR-MDS）中商业上推出，这些患者对促红细胞生成剂（ESAs）表现出复发/难治或不符合资格，无论是否有环状侧枝细胞（RS）状态。
 

NCCN指南®更新了关于在RS+和RS-患者中使用RYTELO作为低风险MDS症状性贫血的第二线治疗和作为不能使用ESAs的患者（血清EPO >500 mU/mL）的一线治疗的使用的指南。
 

加利福尼亚州福斯特城，2024年8月8日——杰龙公司（纳斯达克：GERN），一家旨在通过改变血液癌症的发展，改变人们生活的上市生物制药公司，今天报告了2024年第二季度的财务业绩和业务亮点。

“我们很高兴于今年6月开始推出我们的第一个商业产品RYTELO，六周内我们看到了初步的成功以及医疗社区对此的接受，"said John A. Scarlett万.D.，杰龙的董事长兼首席执行官。"我们的前方团队高效地行动并在社区和学术环境中已经与我们前十分位数的账户中的约60%进行了相互作用。这使得我们能够获得满意的收益-截至2024年7月31日，我们估计有约160名患者接受了RYTELO，考虑到这次推出的早期阶段，这是令人鼓舞的。此外，MDS NCCN指南，指导临床决策、开具者行为和偿付决策，于7月底更新，将RYTELO列为低风险MDS症状性贫血的1类和2A治疗。随着RYTELO作为一种新的治疗选择的引进，我们看到了造血系统疾病专家之间关于符合条件的低风险MDS转输依赖型贫血患者治疗方法的日益增多的对话，无论是否有环状侧枝体状态，我们相信RYTELO可以成为这些患者的标准护理的一部分。”

业务亮点

2024年第二季度财务结果

截至2024年6月30日，公司具有大约4.3亿美元的现金、现金等价物和市场证券。

净亏损

截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司分别报告净亏损6740万美元，每股10美分，和净亏损12280万美元，每股19美分，分别与截至2023年6月30日的三个月和六个月的净亏损4920万美元，每股9美分和8730万美元，每股16美分相比。

收入

2024年6月30日结束的三个月和六个月的所有产品营业净收入约为$780,000。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的所有净收入分别为$882,000和$1,200,000，而2023年同期分别为$29,000和$50,000。营业收入的增长是由于RYTELO在2024年6月27日开始由专业分销商提供，可供处方者订购。

研究和开发

2024年6月30日止3个月和6个月的总营业费用分别为7020万美元和12670万美元，2023年同期分别为5200万美元和9210万美元。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的销售成本约为$17,000，包括制造和分销RYTELO的成本。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的研发费用分别为$30,800,000和$60,200,000，而2023年同期分别为$35,500,000和$62,700,000。降幅主要是由于IMerge第三阶段进入长期后续阶段。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的销售、一般和管理费用分别为$39,400,000和$66,500,000，而2023年同期分别为$16,500,000和$29,400,000。销售、一般和管理费用的增长主要反映了商业推出费用的增加、人员增加以及基于FDA对RYTELO的批准而认可绩效为基础的股票期权实现的股票认购支出增加。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的利息收入分别为$5,300,000和$9,600,000，而2023年同期分别为$4,700,000和$8,600,000。利息收入的增长主要反映了市场性证券组合的扩大，以及从2024年3月完成的承销发行中收到的净现金收益以及最近市场性证券购买所获得的高收益。

2024年6月30日止3个月和6个月的利息费用分别为330万美元和680万美元，2023年同期分别为200万美元和390万美元。利息费用的增加主要反映了利率期货上升。目前，我们有8千万美元的本金债务未偿还。利息费用反映了在贷款协议下应付的利息，以及使用有效利率法计算的相关债务发行成本和债务折扣的摊销以及期末费用的应计。

2024年财务指引。

预计2024财年，我们的总营业费用范围约为2.7亿美元至2.8亿美元，其中包括股权补偿支出、债务贴现和发行成本摊销以及折旧和摊销等非现金项目。

基于我们当前的运营计划和假设，我们相信我们现有的现金、现金等价物和市场可流通证券，再加上RYTELO在美国市场销售的预计营收，足以满足我们的预期运营需求，直到2026年第二季度。

截至2024年6月30日，我们有220名全职员工。我们计划在2024年年底前将总员工数增加到230至260人。

电话会议

Geron将于2024年8月8日上午8:00在东部时间主持电话会议，讨论业务更新和第二季度财务业绩。

电话会议和相关演示文稿的实时网络直播将在公司网站www.geron.com/investors/events提供。网络直播的存档将在公司网站上保留30天。

参与者可以使用以下链接在线注册，https://events.q4inc.com/attendee/182024239来访问网络直播。

关于RYTELO（imetelstat）

RYTELO（imetelstat）是一种FDA批准的寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗患有低-中风险骨髓增生异常综合症（LR-MDS）的成人患者，其输血依赖性贫血在8周内需要四个或更多红细胞单位的情况下未对红细胞生成刺激剂（ESAs）产生反应或失去反应或不合格的患者。建议每4周通过静脉注射2小时。

RYTELO是一种通过抑制端粒酶酶活性起作用的一类治疗方法。端粒是染色体末端的保护性帽，每次细胞分裂时自然缩短。在LR-MDS中，异常的骨髓细胞通常表达酶端粒酶，重建那些端粒，使细胞无限分裂。RYTELO是吉隆独家开发和拥有的第一个和唯一一个获得美国食品和药物管理局批准的端粒酶抑制剂。

Geron旨在确保有资格的患者广泛使用RYTELO。因此，我们的REACH4RYTELO™患者支持计划提供一系列资源，支持有资格的患者获得RYTELO并降低费用。

关于杰龙

Jeron是一家商业化生物制药公司，旨在改变血液癌症的发展。我们的第一类端粒酶抑制剂RYTELO（imetelstat）已获FDA批准，用于治疗有输血依赖性贫血的低风险MDS患者。我们还正在进行治疗JAk抑制剂复发/难治性骨髓纤维化（R/R MF）的关键III期临床试验，以及其他血液恶性肿瘤的研究。抑制骨髓恶性干细胞和前体细胞中增加的端粒酶活性，旨在可能减少增殖并诱导恶性细胞死亡。欲了解更多信息，请访问www.geron.com或关注我们的LinkedIn。

关于IMpactMF第III期

IMpactMF是一个具有注册意图的开放标签，随机对照的第III期临床试验。该试验旨在招募大约320名中间-2或高风险骨髓纤维化（MF）患者，这些患者在使用JAk抑制剂治疗后出现复发或难治性，也称为复发/难治性MF。患者将随机接受imetelstat或最佳可用疗法。主要终点是总生存期（OS）。主要次要终点包括症状反应、脾反应、无进展生存期、完全缓解、部分缓解、临床改善、反应持续时间、安全性、药代动力学和患者报告结果。IMpactMF目前正在招募患者。有关IMpactMF的进一步信息，包括招募标准、位置和当前状态，请访问ClinicalTrials.gov/NCT04576156。

关于ImproveMF

IMproveMF是一项单臂的、开放标签的、两部分的第I期研究，旨在评估imetelstat与盐酸鲁西卡尼的联合应用作为前线MF患者的安全性、药代动力学、药效学和临床活性。在两部分中，患者将先接受盐酸鲁西卡尼，然后接受imetelstat，这种服药方式在临床前试验中显示出两种药物的协同和相加效应。第1部分将招募最多20位前线MF患者，在登记时已接受过盐酸鲁西卡尼的优化剂量，其中将根据安全性和耐受性增加imetelstat治疗剂量。第1部分的主要目的是确定治疗前线MF患者使用imetelstat和盐酸鲁西卡尼合并的安全剂量。如果第1部分确定了安全剂量，第2部分的参与者将是JAk抑制剂初级耐药的患者，经筛选和登记后将接受盐酸鲁西卡尼治疗，其起始剂量基于标准护理或当地处方信息。继续单药盐酸鲁西卡尼治疗至少12周，包括在加入imetelstat之前连续四周的稳定剂量。第2部分旨在确认imetelstat与盐酸鲁西卡尼相结合的安全性，并评估联合疗法的初步临床活性。

关于RYTELO的重要安全信息

警告及注意事项

血小板减少症

RYTELO基于实验室值可以导致血小板减少。在临床试验中，接受RYTELO治疗的骨髓增生异常综合症患者中，65％的患者出现新的或恶化的3级或4级血小板减少。

监测血小板减少的患者的出血情况。在RYTELO治疗开始之前，每两个周期在开始之前，每个周期之前以及临床指示时监测完整的血细胞计数。根据情况适当地给予血小板输注。延迟下一周期，并恢复相同或减少的剂量，或按建议停止治疗。

中性粒细胞减少

RYTELO可以导致实验室值基础下的嗜中性粒细胞减少。在临床试验中，接受RYTELO治疗的MDS患者中，新或恶化的3级或4级嗜中性粒细胞减少发生率为72％。

对于3级或4级嗜中性粒细胞减少的患者，监测感染情况，包括败血症。在RYTELO治疗开始之前，每两个周期在开始之前，每个周期之前以及临床指示时监测完整的血细胞计数。根据情况给予生长因子和抗感染治疗，用于治疗或预防。延迟下一周期，并恢复相同或减少的剂量，或按建议停止治疗。

输注相关反应

RYTELO可能导致输液相关反应。在临床试验中，RYTELO治疗的MDS患者中有8%出现输液相关反应；3级或4级输液相关反应发生率为1.7％，包括高血压危机（0.8％）。最常见的输液相关反应是头痛（4.2％）。输液相关反应通常在输液结束时或稍后发生。

在输液前至少30分钟使用那敏和氢化可的松作为预处理方法，并根据建议监测输液后1小时患者的状况。通过支持性护理和输液中断、降低输液速度或按建议永久停用的方法管理输液相关反应的症状。

RYTELO用于孕妇可能导致胚胎/胎儿伤害。告知怀孕的女性可能对胎儿造成潜在风险。建议在RYTELO治疗期间和最后一剂药后一周，对于生育潜力的女性使用有效的避孕措施。

胚胎-胎儿毒性

接受RYTELO治疗的患者中32％发生严重不良反应。在接受RYTELO治疗的患者中，严重不良反应率大于2％，包括敗血症（4.2％）和骨折（3.4％）、心力衰竭（2.5％）和出血（2.5％）。接受RYTELO治疗的患者中，死亡的严重不良反应发生率为0.8％，其中包括敗血症（0.8％）。

不良反应

最常见的不良反应（≥10％，相对于安慰剂的差异＞5％），包括实验室异常，血小板减少，白细胞减少，嗜中性粒细胞减少，甘油3磷酸酰肌酸氨基转移酶水平升高，碱性磷酸酶水平升高，谷草转氨酶水平升高，疲劳，部分凝血活酶时间延长，关节痛/肌痛，COVID-19感染，头痛。

请参阅RYTELO（imetelstat）完整处方说明书，包括药物指南，在https://pi.geron.com/products/US/pi/rytelo_pi.pdf上提供。

除了本文所述的历史信息外，本新闻稿还包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的“安全港”规定制定的前瞻性声明。投资者应注意这样的声明，包括但不限于：（i）公司对RYTELO商业化推出的看法，包括达到的账户和接受RYTELO治疗的患者的估计数量；（ii）RYTELO被纳入NCCN指南作为一种用于治疗具有较低风险的骨髓增生异常综合症合并症状性贫血的1类和2A类药物对于临床决策、医师行为和报销决策的潜在影响；（iii）在血液病学家之间看到越来越多的对合并输血依赖性贫血的较低风险MDS符合条件的患者治疗方法进行重新思考的对话，并且该公司认为RYTELO可以成为这些患者的标准治疗的一部分；  (iv)IMpactMF的中期分析预计在2026年初进行，最后分析预计在2027年初进行；（v）公司对于其现金资源的充分性的预测和预期及可用资源，以支持其在2026年第二季度之前计划的运营需求，并且这些预测和预期的假设；（vi）本公司对2024财年的总营业费用和2024年底的员工人数的预测；（vii）抑制端粒酶活性旨在潜在降低恶性细胞的增殖并诱导死亡；（viii）Geron旨在确保RYTELO的广泛使用；（ix）IMpactMF具有注册意图；以及（x）其他职位声明。这些前瞻性声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与这样的前瞻性声明有所不同。这些风险和不确定性包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：（a）Geron是否成功将RYTELO（imetelstat）商业化，用于治疗转移依赖于输血的具有较低风险的自身骨髓增生异常综合症患者；（b）Geron是否克服可能造成因招募、临床、安全性、功效、技术、科学、知识产权、制造和监管挑战而引起的潜在延迟和其他不利影响，以获得RYTELO的财务资源，满足预期的时间表和计划里程碑；（c）监管当局是否及时批准imetelstat的进一步开发，或者是否有任何临床暂停；（d）imetelstat治疗的任何未来的安全性或疗效结果是否导致imetelstat的效益风险比变得不可接受；（e）imetelstat是否实际上在患者中展示出减少疾病活性的能力，以及靶向基础疾病的恶性干细胞和祖细胞的能力；（f）Geron是否寻求筹集大量额外资本，以继续开发和商业化imetelstat；（g）Geron是否满足其在美国进行RYTELO的营销后要求和承诺，以治疗具有较低风险的自身骨髓增生异常综合症患者合并输血依赖性贫血；（h）是否有制造或供应足够数量的imetelstat或其他临床试验材料的失败或延迟，对RYTELO用于治疗具有较低风险的自身骨髓增生异常综合症患者合并输血依赖性贫血或IMpactMF试验的继续产生影响；（i）IMpactMF试验的中期和最终分析的预计时间可能会因实际招募和死亡率而有所不同；（j）EMA是否将批准RYTELO用于治疗具有较低风险的自身骨髓增生异常综合症患者合并输血依赖性贫血，以及FDA和EMA是否预计的时间表上将批准imetelstat用于其他适应症，或者根本不批准。上述风险和不确定性的更多信息以及可能导致实际结果与前瞻性声明中所述不同的其他风险、不确定性和因素，均可在Geron提交给证券交易委员会的《Risk Factors》和其他文件中找到，包括Geron截至2024年3月31日的第10-Q季度报告以及Geron以后的提交文件和报告。前瞻性声明只有在发表时才有效，基于前瞻性声明的事实和假设可能会发生变化。Geron除法律规定外，不承担更新这些前瞻性声明以反映以后的信息、事件或情况的任何义务。

前瞻性声明的使用

财务表格如下。

产品收入，净收入 版税 营业成本 30,779 66,484

财务表格如下。
 

杰龙股份公司

简明合并利润表

简明合并资产负债表

注1：来源于2023年12月31日公司年度报告中包括的经审计的基本报表。

联系人：

Aron Feingold

投资者关系和公司通讯副总裁

Kristen Kelleher

投资者关系和企业通信副董事

investor@geron.com

media@geron.com

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