附录 99.1
Verve Therapeutics公布管道进展并公布2024年第二季度财务业绩
在英国和加拿大注册的 VERVE-102 Heart-2 临床试验；澳大利亚批准了临床试验申请
Heart-2 和 PCSK9 计划数据更新计划于 2025 年上半年进行
VERVE-201 的 10期临床试验有望在 2024 年下半年启动
现金、现金等价物和有价证券为5.759亿美元；现金流将持续到2026年底
波士顿——2024年8月8日——开发心血管疾病新基因药物的临床阶段公司Verve Therapeutics今天公布了截至2024年6月30日的季度产品线更新和财务业绩。
Verve Therapeutics联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresanwand.D.表示：“第二季度是Verve持续执行的时期，我们致力于通过单疗程基因编辑药物保护患者免受心血管疾病侵害，这突显了这一点。”“我们的 VERVE-102 Heart-2 10期临床试验继续取得进展，因为我们专注于招收患者和扩大该试验的地域覆盖范围，我们最近在澳大利亚的监管批准突显了这一点。我们期待在2025年上半年提供Heart-2临床试验的初步数据。此外，我们有望在今年下半年启动针对我们的 ANGPTL3 候选产品 VERVE-201 的10期临床试验，我们将继续推进我们的早期项目，包括一项针对LPA基因的项目。”
Kathiresan博士补充说：“控制血液胆固醇的临床益处取决于两个因素：减少量，以及可能更重要的是，这种降低持续多长时间。尽管有疗法，但持续降低胆固醇的患者却太少了。Verve的目标是通过一系列候选产品在单次治疗后终身降低胆固醇，率先解决这一未满足的需求。我们完全有能力实现这一愿景，预计将在2026年底之前保持强劲的现金状况，并且坚定不移地为数百万心脏病患者制定新的护理标准。”
PCSK9 计划
评估 VERVE-102 的 Heart-2 临床试验正在注册中
VERVE-101 Heart-1 临床试验分析
ANGPTL3 计划
VERVE-201 有望在 2024 年下半年启动临床试验
即将举行的投资者活动
Verve计划在以下即将举行的投资者活动中参加炉边聊天/演讲：
即将举行的医学会议演讲
2024 年第二季度财务业绩
现金状况：Verve在2024年第二季度末拥有5.759亿美元的现金、现金等价物和有价证券。Verve继续预计，其资本状况将足以为2026年底的运营提供资金。
协作收入：2024年第二季度的协作收入为670万美元，而2023年第二季度为210万美元。增长的主要原因是根据公司合作协议提供的研究服务有所增加。
研发（R&D）费用：2024年第二季度的研发费用为5,100万美元，而2023年第二季度为4,730万美元。2024年和2023年第二季度，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为650万美元和480万美元。
一般和管理（G&A）费用：2024年第二季度的并购支出为1,450万美元，而2023年第二季度为1,340万美元。2024年和2023年第二季度，并购费用中包含的股票薪酬支出分别为520万美元和420万美元。
净亏损：2024年第二季度的净亏损为4,980万美元，合每股基本亏损和摊薄后净亏损0.59美元，而2023年第二季度为5,400万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.87美元。
关于 Verve Therapeu
Verve Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VERV）是一家处于临床阶段的公司，正在开发一种新的心血管疾病基因药物，有可能将治疗从慢性治疗转变为单疗程基因编辑药物。该公司的主要项目 — VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 — 靶向的基因已被广泛验证为降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的靶标，低密度脂蛋白胆固醇是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的根本原因。VERVE-101 和 VERVE-102 旨在永久关闭肝脏中的 PCSK9 基因，最初是针对杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 而开发的，最终用于治疗仍受高低密度脂蛋白-C 水平影响的 ASCVD 患者。VERVE-201 旨在永久关闭肝脏中的 ANGPTL3 基因，最初是针对难治性高胆固醇血症而开发的，尽管采用了最大耐受性的标准护理疗法和纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 进行治疗，但患者仍有较高的低密度脂蛋白血症。欲了解更多信息，请访问 www.vervetX.com。
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性，包括有关公司正在进行的 Heart-2 临床试验的陈述；Heart-2 试验和 PCSK9 计划数据的时间和可用性；对公司 Heart-1 临床试验的预期，包括公司对试验中观察到的实验室异常的评估以及公司与 VERVE-101 监管机构的互动；获得监管许可和启动 VERVE-201 临床试验的预计时机；其研发计划；公司项目的潜在优势和治疗潜力；以及公司认为其现有现金、现金等价物和有价证券足以支付其运营开支的时期。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述，包括有关公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、管理层计划和目标的声明，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。
这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史相关的风险；公司及时提交和获得候选产品的监管申请批准的能力；在临床试验中推进候选产品的能力；按预期的时间表启动、注册和完成正在进行和未来的临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者群体和/或市场；在临床试验中复制临床前发现的阳性结果VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的研究和/或早期临床试验；在当前和未来临床试验中预期的时间表内推进其候选产品的开发；获得、维护或保护与候选产品相关的知识产权；管理费用；筹集实现其业务目标所需的大量额外资金。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅 “风险因素” 部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应以此作为公司自发布之日起任何日期的观点。该公司预计，随后的事件和事态发展将导致公司的观点发生变化。但是，尽管公司可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确表示不承担任何更新这些前瞻性陈述的义务。
投资者联系人
詹·罗宾逊
Verve Thareutics, Inc
jrobinson@vervetx.com
媒体联系人
Ashlea Kosikowski
1AB
ashlea@1abmedia.com
Verve Thareutics, Inc
精选的简明合并财务信息
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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简明合并运营报表 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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协作收入 |
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$ |
6,692 |
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|
$ |
2,093 |
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|
$ |
12,387 |
|
|
$ |
3,497 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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50,984 |
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47,260 |
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99,361 |
|
|
|
94,370 |
|
一般和行政 |
|
|
14,547 |
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|
|
13,416 |
|
|
|
28,709 |
|
|
|
25,969 |
|
运营费用总额 |
|
|
65,531 |
|
|
|
60,676 |
|
|
|
128,070 |
|
|
|
120,339 |
|
运营损失 |
|
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(58,839) |
) |
|
|
(58,583) |
) |
|
|
(115,683) |
) |
|
|
(116,842) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
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|
|
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成功付款负债公允价值的变化 |
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1,671 |
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(662) |
) |
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|
1,749 |
|
|
|
76 |
|
利息和其他收入，净额 |
|
|
7,429 |
|
|
|
5,438 |
|
|
|
15,565 |
|
|
|
10,984 |
|
其他收入总额，净额 |
|
|
9,100 |
|
|
|
4,776 |
|
|
|
17,314 |
|
|
|
11,060 |
|
所得税准备金前的亏损 |
|
|
(49,739 |
) |
|
|
(53,807) |
) |
|
|
(98,369) |
) |
|
|
(105,782) |
) |
所得税准备金 |
|
|
(66) |
) |
|
|
(176 |
) |
|
|
(172) |
) |
|
|
(176 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(49,805) |
) |
|
$ |
(53,983) |
) |
|
$ |
(98,541) |
) |
|
$ |
(105,958) |
) |
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 |
|
$ |
(0.59 |
) |
|
$ |
(0.87) |
) |
|
$ |
(1.18 |
) |
|
$ |
(1.71 |
) |
用于计算每股净亏损的加权平均普通股，基本和摊薄后 |
|
|
84,226,523 |
|
|
|
61,953,992 |
|
|
|
83,679,742 |
|
|
|
61,871,158 |
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简明的合并资产负债表数据 |
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6月30日 |
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|
十二月三十一日 |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
575,948 |
|
|
$ |
623,950 |
|
总资产 |
|
$ |
700,910 |
|
|
$ |
752,688 |
|
负债总额 |
|
$ |
154,816 |
|
|
$ |
153,186 |
|
股东权益总额 |
|
$ |
546,094 |
|
|
$ |
599,502 |
|
|
|
|
|
|
|
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