附录 99.1

Amylyx 制药公布2024年第二季度财务业绩

马萨诸塞州剑桥2024年8月8日——Amylyx Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：AMLX）（“Amylyx” 或 “公司”）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩。

“我们最近收购了avexitide，扩大了后期产品线，现在有三项针对孤儿适应症的资产。Amylyx联席首席执行官约书亚·科恩说，Avexitide已为3期做好准备，已获得美国食品药品管理局认可的减肥后低血糖（PBH）和先天性高胰岛素血症的突破性疗法，来自两项2期研究的具有高度统计学意义的数据，以及美国食品药品管理局商定的PBH关键研究的主要结果。“PBH是一项未得到满足的主要需求，估计美国有16万人受到有症状的PBH的影响，这种症状可能导致脑葡萄糖饥饿，即神经糖减少症。我们专注于将阿维西肽推进到第三阶段的开发，该阶段有望在2025年第一季度进行，预计收入数据将在2026年推出。”

“我们最近的重组以及我们对高效和有针对性的临床开发的关注预计将有助于有效推进所有四个项目，从而有可能为需求未得到满足的社区带来新的治疗方法。Amylyx联合首席执行官贾斯汀·克利补充说，我们在神经退行性疾病方面继续取得重要进展，并很高兴在未来几个月内分享我们的沃尔夫拉姆综合征项目的最新数据。“我们还期待在年底之前启动一项针对 ALS 的 AMX0114 进行多次递增剂量的临床试验，并在 2025 年中期报告我们的 AMX0035 进行性核上麻痹计划的中期数据。”

第二季度和最近的公司动态：

即将到来的预期里程碑：

截至2024年6月30日的第二季度财务业绩

净产品收入：截至2024年6月30日的三个月，净产品收入为100万美元，这是对总净收入储备估计值的调整。相比之下，2023年同期的净产品收入为9,820万美元。2024年4月4日，该公司宣布已启动与美国食品药品管理局和加拿大卫生部的程序，自愿终止RELYVRIO® 和ALBRIOZA™ 的上市许可，并将该产品从市场上撤出，该产品基于全球3期PHOENIX试验的主要结果，该试验未能达到其预先规定的主要和次要终点。在截至2023年6月30日的三个月中，净产品收入主要与在美国和加拿大销售的RELYVRIO和ALBRIOZA的单位有关。

销售成本：截至2024年6月30日的三个月，销售成本为740万美元，而2023年同期的销售成本为560万美元。截至2024年6月30日的三个月，销售成本主要与Amylyx在PHOENIX第三阶段试验结果公布之前签订的 AMX0035 商业制造供应协议下的公司购买承诺的亏损有关。

研发费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用为2330万美元，而2023年同期为2,900万美元。减少的主要原因是工资和人事相关费用减少以及临床费用减少。工资和人事相关成本的减少主要与2024年4月4日宣布的重组计划导致员工人数减少有关。临床费用减少的主要原因是，由于PHOENIX三期试验的完成，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 AMX0035 支出减少。

销售和收购费用：截至2024年6月30日的三个月，销售、一般和管理费用为2,160万美元，而2023年同期为4,340万美元。减少的主要原因是工资和人事相关费用减少以及咨询和专业服务减少。工资和人事相关成本的减少主要与2024年4月4日宣布的重组计划导致员工人数减少有关。咨询和专业服务的减少主要是由于根据PHOENIX第三阶段试验的结果将RELYVRIO/ALBRIOZA从美国和加拿大市场中撤出，导致商业销售和营销活动减少。

重组费用：截至2024年6月30日的三个月，重组费用为2,290万美元，而2023年同期为零。重组费用包括约2180万美元的员工遣散费和解雇补助金、合同终止费用、长期资产减值和其他成本。该公司在2024年第二季度基本完成了重组计划。

净亏损：截至2024年6月30日的三个月，净亏损为7,270万美元，合每股亏损1.07美元，而2023年同期净收益为2,210万美元，摊薄每股亏损0.31美元。

现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为3.098亿美元，而截至2024年3月31日为3.733亿美元。该公司预计现金流将持续到2026年。

投资者电话会议信息

Amylyx的管理团队将于今天，即美国东部时间2024年8月8日上午8点举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务最新情况。要参加电话会议，请在开始时间前至少10分钟拨打+1（800）-836-8184（美国和加拿大）或+1（646）-357-8785（国际），并要求加入Amylyx制药电话会议。电话会议的网络直播将在公司网站 https://investors.amylyx.com/news-events/events 的 “投资者” 栏目的 “活动和演讲” 下提供。网络直播将在活动结束后的90天内存档并可供重播。

可用信息

我们会定期在我们的公司网站 https://amylyx.com 和我们的投资者关系网站 https://investors.amylyx.com 上为投资者提供其他信息。这包括有关财务业绩的新闻稿和其他信息、公司治理信息以及与我们的年度股东大会相关的详细信息。我们打算使用我们的网站作为披露重大非公开信息的手段，并用于遵守我们在FD法规下的披露义务。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、美国证券交易委员会的文件以及公开电话会议和网络直播外，还应监控我们的网站。

关于 Avexitide

Avexitide是一种正在研究的同类首创的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，有可能治疗高胰岛素血性低血糖，已在五项减肥后低血糖（PBH）的2期临床研究中进行了评估，还曾在先天性高胰岛素血症（HI）中进行了研究。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予这两种适应症的阿维西肽突破性疗法称号，先天性 HI 中的罕见儿科疾病称号，以及用于治疗高胰岛素血性低血糖（包括 PBH 和先天性 HI）的孤儿药认定。Avexitide 旨在与胰岛β细胞上的 GLP-1 受体结合，通过减少胰岛素分泌和稳定葡萄糖水平来阻断 GLP-1 过量的作用，从而减轻低血糖。在 PBH 中，过量的 GLP-1 会导致胰岛素分泌过多以及随之而来的严重降糖事件。在两项2期PBH试验中，阿维西肽显示降血糖事件在统计学上显著降低。这些事件可能导致自主神经和神经糖减少症状，对日常生活造成毁灭性影响。

关于 AMX0035

AMX0035 是苯丁酸钠（PB）和牛磺二醇（TURSO；在美国以外也称为熊多西可牛磺酸）的研究性口服固定剂量混合物。AMX0035 旨在通过靶向内质网 (ER) 应激和线粒体功能障碍来减缓或减轻神经变性，这两种相互关联的中枢途径导致细胞死亡和神经变性。临床前研究提供了证据，表明 AMX0035 可以减少细胞死亡和改善细胞功能，也支持 AMX0035 的协同作用

与单个化合物相比。正在研究 AMX0035 作为神经退行性疾病的潜在治疗方法，包括沃尔夫拉姆综合征和进行性核上性麻痹 (PSP)。

关于 AMX0114

AMX0114 是一种正在研究的反义寡核苷酸，旨在靶向编码钙蛋白-2 的基因，calpain-2 是轴突变性（Wallerian）退化途径的关键因素。轴突变性已被认为是ALS和其他神经退行性疾病临床表现和发病机制的重要早期因素。Calpain-2与肌萎缩性侧索硬化症的发病机制有关，其依据是尸后肌萎缩性侧索硬化症组织中calpain-2及其分裂产物水平升高、ALS动物模型中calpain-2的治疗益处，以及calpain-2在切割神经丝中的作用，神经丝是ALS中广泛研究的生物标志物。迄今为止完成的临床前研究表明，AMX0114 对人类运动神经元中的 CAPN2 mRNA 表达和 calpain-2 蛋白水平具有强效、剂量依赖性和持久的抑制作用。此外，在临床前疗效研究中，使用 AMX0114 治疗可降低诱导性多能干细胞 (iPSC) 衍生的人体运动神经元受到神经毒性损伤后的细胞外神经丝轻链水平，并提高了包含 ALS 相关致病性 TDP-43 突变的 iPSC 衍生的人类运动神经元的存活率。

关于减肥后低血糖 (PBH)

有症状的减肥后低血糖（PBH）是一种影响约8％的减肥手术患者的疾病。其特征是胰高血糖素样肽-1（GLP-1）分泌过大，胰岛素分泌失调，血糖迅速下降。PBH 可导致与脑葡萄糖饥饿相关的严重降糖事件，即神经糖减少症，包括认知障碍、心律失常、意识丧失和癫痫发作。PBH 与高度残疾有关，可能对生活造成重大干扰，包括跌倒、机动车事故以及工作和收入损失。据估计，美国目前约有16万人患有症状的PBH，将其归类为孤儿病。

关于先天性胰岛素过多症 (HI)

先天性高胰岛素症（HI）是一种罕见的疾病，其特征是胰岛素分泌过多会导致治疗选择有限的婴儿和幼儿出现严重的持续低血糖。先天性 HI 的常见症状包括精力不足、易怒、昏昏欲睡和过度饥饿。反复出现低血糖会增加出现严重并发症的风险，例如呼吸困难、癫痫发作、智力障碍、视力丧失、脑损伤和昏迷。

关于 HELIOS 试用版

HELIOS试验（NCT05676034）是一项12名参与者的开放标签的2期试验，旨在研究 AMX0035 对患有沃尔夫拉姆综合征的成年参与者的安全性和耐受性的影响，以及内分泌、神经和眼科功能的各种衡量标准。

关于沃尔夫拉姆综合症

Wolfram 综合征是一种罕见的进行性单基因疾病，其特征是儿童期发作的糖尿病、视神经萎缩和神经变性。Wolfram 综合征的常见表现包括糖尿病、视神经萎缩、中枢性尿崩症、感音神经性耳聋、神经源性膀胱和进行性神经系统障碍。沃尔夫拉姆综合征的预后不佳，许多患有该病的人因严重的神经系统残疾而过早死亡。文献表明，美国大约有3,000人患有沃尔夫拉姆综合症

Wolfram 综合征通常被描述为一种典型的内质网 (ER) 应激疾病。据信，急诊压力和线粒体功能障碍是沃尔夫拉姆综合征潜在疾病病理生理学的驱动力。Wolfram综合征患者通常在WFS1基因中存在突变，该基因编码Wolframin，一种横跨急诊室膜的蛋白质。Wolframin被认为在蛋白质折叠中起作用，并通过调节钙水平来帮助维持急诊室功能。Wolframin 功能的丧失会导致 ER 应激和线粒体动力学受损。

关于 ORION 试用版

ORION 试验（NCT06122662）是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 2b/3 期临床试验，旨在评估 AMX0035 相对于安慰剂对进行性核上性麻痹（PSP）患者的疗效、安全性和耐受性。ORION 是与全球主要学术领袖、PSP 患者及其护理人员以及行业倡导组织合作设计和规划的。

关于 PSP

进行性核上性麻痹 (PSP) 是一种零星的、罕见的、成人发作的神经退行性疾病，会影响行走和平衡、眼动、吞咽和言语。PSP 患者在初步诊断后的预期寿命为六到八年，其流行病学与肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 的流行病学相似。PSP 通常始于中年晚期，并随着时间的推移迅速发展。全世界大约每10万人中就有7人受到这种疾病的影响，目前还没有批准用于治疗PSP的疾病改善疗法。

PSP 的特征是异常 tau 内含物，因此也被称为 taupathy。与其他神经退行性疾病类似，PSP 背后的病理生理学变化是多因素的，多种遗传和环境因素可能导致 tau 功能障碍和聚集。

包括基因突变、内质网（ER）应激以及未折叠蛋白反应的激活、线粒体功能障碍和神经炎症在内的多种途径都被认为是tau功能障碍和聚集的原因。

关于 ALS

肌萎缩性侧索硬化症（ALS，也称为运动神经元疾病）是一种持续进行性致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起。肌萎缩性侧索硬化症的运动神经元流失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，最终导致死亡。90% 以上的肌萎缩性侧索硬化症患者有散发性疾病，没有明确的家族史。在美国，肌萎缩性侧索硬化症影响约3万人，据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过3万人患有肌萎缩性侧索硬化症。肌萎缩性侧索硬化症患者自诊断后的平均存活期约为两年。

关于 Amylyx 制药

Amylyx致力于为需求未得到满足的社区发现和开发新的治疗方案，包括患有严重和致命疾病的人。该公司正在进行神经退行性、神经内分泌和内分泌疾病的临床前或临床开发项目。自成立以来，Amylyx一直以科学为指导，解决悬而未决的问题，将社区置于所有决策的核心和中心。Amylyx 总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问amylyx.com并在领英和X上关注我们。投资者请访问investors.amylyx.com。

前瞻性陈述

根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》，本新闻稿中包含的声明以及我们在财报电话会议上就非历史事实的事项发表的相关评论均为 “前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于 AMX0035（苯基丁酸钠和牛磺二醇）作为沃尔夫拉姆综合征和 PSP 或其他神经退行性疾病的治疗方法的潜力；对公司用于治疗 PSP 的 AMX0035 的 ORION 三期试验公布结果的时间的预期，以及该公司治疗沃尔夫拉姆综合征的 AMX0035 二期HELIOS试验的其他结果计划可能启动第三阶段试验，包括计划与监管机构进行相关的讨论；AMX0114 作为肌萎缩性侧索硬化症治疗的可能性以及计划启动一项评估 AMX0114 在ALS中的试验；如果获得批准，对公司开发、制造和商业化avexitide能力的预期；阿维西肽作为PBH治疗PBH的可能性；对PBH启动和发布第三阶段avexitide计划时机的预期；以及对公司现金跑道和长期战略的预期。本新闻稿中的任何前瞻性陈述以及公司财报电话会议中的相关评论均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类风险和不确定性中列出或暗示的业绩存在重大不利差异

前瞻性陈述。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括：Amylyx项目开发活动的成功、成本和时机；Amylyx执行其监管发展计划和对其计划数据公告和启动临床研究结果时机的期望的能力；早期业绩可能无法反映后期业绩的风险；Amylyx为运营提供资金的能力以及全球宏观经济不确定性的影响、地缘经济的不确定性政治不稳定，公共卫生事件将持续下去Amylyx的业务，以及Amylyx在美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险和不确定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述以及财报电话会议上的相关评论仅代表截至发布之日。除非法律要求，否则Amylyx没有义务更新此类声明以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况。

联系人

媒体

Amylyx 媒体团队

+1 (857) 799-7274

amylyxmediateam@amylyx.com

投资者
林赛艾伦
Amylyx 制药公司
+1 (857) 320-6244
Investors@amylyx.com