Akebia Therapeutics报告2024年第二季度财务业绩。

以及最新业务亮点。

•Vafseo®（vadadustat）片剂市场可用性计划于2025年1月推出。

•TDAPA申请提交和Vafseo WAC定价公告已完成。

•Auryxia®（铁铵柠檬酸盐）2024年第二季度净产品收入为4120万美元。

Akebia将在8月8日上午8:00举行电话会议

马萨诸塞州剑桥市-2024年8月8日-Akebia Therapeutics®，Inc.(纳斯达克:AKBA)是一家旨在改善肾脏疾病患者生活的生物制药公司，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩和最新业务亮点。在一季度，Akebia在多个与美国食品和药物管理局(FDA)批准的Vafseo®(vadadustat)片剂治疗成人慢性肾脏疾病(CKD)引起的贫血的商业上市相关的倡议方面取得了重大进展，这些成人已经接受至少三个月的透析。

“自3月下旬获得FDA批准以来，我们的主要重点是执行我们的推出策略，以使Vafseo成为透析患者贫血治疗的标准，”Akebia的首席执行官John P.Butler说道。“我们的团队正在积极与开药方者沟通，我对这些新型贫血管理选择在肾脏社区中获得的好评感到非常鼓舞。同样重要的是，我们的商业团队正在与覆盖绝大多数患者的透析机构进行积极的谈判，以作为Auryxia®（铁铵柠檬酸盐）和Vafseo的合同，为我们的团队提供跨组合进行合同的独特机会。”

Vafseo全球发布活动

•6月份，Akebia提交了过渡性药物附加支付调整(TDAPA)申请。Akebia预计在2024年10月分配医疗常用程序编码系统（HCPCS）代码，并在2025年1月1日之前获得TDAPA的指定。

•Akebia将Vafseo批发采购成本(WAC)设定为1,278美元/30天供应，标记起始剂量，或每年约15,500美元。所有透析中的Vafseo销售都将在合同范围内，其中包括一张发票折扣以及以数量为基础的按层次折扣。

•Akebia合作伙伴MEDICE Arzneimittel Putter GmbH&Co.KG（Medice）于6月在德国和奥地利推出Vafseo，在8月在荷兰推出。

•7月份，Akebia恢复了在美国销售Vafseo的全部权利，并与CSL Vifor签署了基于版税的终止协议，以简化运营执行并改善经济效益，现在能够直接与所有透析机构进行合同。

公司更新

6月份，Erik Ostrowski加入Akebia担任高级副总裁、首席财务官和首席业务官。 Ostrowski先生拥有20多年的金融和生物技术运营经验，具有投资银行背景，包括Leerink Partners的医疗保健投资银行主管。他具有令人印象深刻的公司发展领导和战略交易执行记录。

Akebia报告2024年第二季度的Auryxia净产品收入为4,120万美元。Akebia预计2024年Auryxia全年的净产品收入与2023年的Auryxia净产品收入水平相同。 Akebia的商业组织正在大力努力通过透析机构在2025年以循环单元医疗保险和医疗补助服务中心的打包支付中添加磷酸盐结合剂，因为这是预计的。

净收入为$2580万，环比下降80％，同比下降71％；

•收入：2024年第二季度的总收入为4360万美元，而2023年第二季度为5640万美元。降低是由于许可证、合作和其他收入减少，其中包括2023年第二季度一次性的1000万美元的Medice授权协议预付款。

第二季度净产品收入为4120万美元，而2023年第二季度为4220万美元。

许可、合作及其他收入为240万美元，而2023年第二季度为1410万美元。

营业成本：2024年第二季度的营业成本为1700万美元，而2023年第二季度为1730万美元。Akebia继续在成本中每个季度负担900万美元的无形资产摊销费至2024年第四季度。

研发费用：2024年第二季度研发费用为760万美元，而2023年第二季度为2020万美元。这是由于某些临床试验相关工作完成导致咨询费用和相关人员成本的减少所致。

销售及一般管理费用：2024年第二季度的销售、一般管理费用为2690万美元，而2023年第二季度为2700万美元。

净亏损：2024年第二季度的净亏损为860万美元，而2023年第二季度为1120万美元。

现金情况：截至2024年6月30日，现金及现金等价物为3950万美元。Akebia预计其现有现金资源和经营现金流将足以资助其当前的经营计划，包括美国Vafseo产品的推出，至少为两年。

电话会议

Akebia将于美国东部时间8月8日上午8:00举行电话会议，讨论2024年第二季度收益。请拨打(800)715-9871(美国和加拿大免费电话)并输入会议ID：4155557接入通话。

电话会议的现场网络直播将通过Akebia网站的“Investors”栏目提供：https://ir.akebia.com/。该活动结束后约两小时，可以通过Akebia网站的投资者栏目访问网络直播的在线存档：https://ir.akebia.com/。

关于Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物制药公司，旨在改善受肾脏疾病影响的人们的生活。 Akebia成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。有关更多信息，请访问我们的网站www.akebia.com，该网站不是本发布中的一部分。

关于Vafseo®（vadadustat）片剂

Vafseo®（vadadustat）片剂是一种每日一次的口服低氧诱导因子脯氨酸羟化酶抑制剂，激活低氧的生理反应以刺激内源性促红细胞生成素的产生，增加血红蛋白和红细胞的产生，以控制贫血。Vafseo已获得37个国家的批准。

适应症

VAFSEO适用于接受透析治疗至少三个月的成人因慢性肾病引起的贫血。

使用限制

VAFSEO未被证明可以改善生活质量、疲劳或患者福利。

VAFSEO不适用于以下情况：

◦在需要立即纠正贫血的患者中作为红细胞输注的替代品。

◦在未接受透析治疗的慢性肾病患者中。

有关VAFSEO（vadadustat）片剂的重要安全信息

警告：增加死亡、心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞和血管通路的血栓形成的风险。

VAFSEO会增加血栓形成的风险，包括主要不良心血管事件(MACE)。

针对血红蛋白水平大于11 g/dL的靶向治疗预计将进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险，就像促红细胞生成素刺激剂(ESAs)增加促红细胞生成素水平所造成的影响一样。

没有试验确定血红蛋白目标水平、 VAFSEO剂量或给药策略不会增加这些风险。

使用最低剂量的VAFSEO即可减少红细胞输注的需要。

禁忌症

•已知对VAFSEO或其任何元件过敏。

•未能控制的高血压

粒细胞减少症

• 增加死亡、心肌梗死（MI）、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

2周内血红蛋白（Hb）水平上升大于1 g/dL会增加这些风险，要避免在那些3个月内患有MI、脑血管事件或急性冠状动脉综合征的患者中使用，目标Hb水平大于11 g/dL预计将会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险。使用最小有效剂量减少红细胞（RBC）输血。遵守给药和Hb监测建议以避免过度造血。

•肝毒性

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

对VAFSEO引起的肝细胞损伤的报道在患者中少于1％，包括一例严重的胆汁性黄疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人经过VAFSEO治疗后，分别观察到高丙氨酸转氨酶（ALt）、谷草转氨酶（ASt）和胆红素水平的升高。在治疗前和头6个月每月检测ALt、ASt和胆红素，然后根据临床情况作相应检测。如果ALt或ASt持续升高并伴有胆红素升高，请停止使用VAFSEO。不建议在患有肝硬化或活动性、急性肝病的患者中使用。

•高血压

VAFSEO和达比诺单抗造成的高血压恶化分别报告了14％和17％的患者。 VAFSEO患者中有2.7％严重恶化的高血压，达比诺单抗患者中有3％。患有高血压危机（包括高血压脑病和癫痫发作）的病例也曾在接受VAFSEO的患者中报告。监测血压。根据需要调整抗高血压治疗。

VAFSEO和达比诺单抗患者中1.6％的人患有癫痫。监测新发癫痫、预兆症状或癫痫频率的变化。

VAFSEO患者中出现胃部或食管侵蚀的比例为6.4％，达比诺单抗患者中为5.3％。严重的胃肠道侵蚀，包括胃肠道出血和需要RBC输血的情况，在VAFSEO和达比诺单抗患者中分别报告了3.4％和3.3％。对于有高风险患胃肠道侵蚀的患者，需考虑此风险。告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗护理。

安有CKD而未接受透析治疗的成年患者的贫血治疗方案尚未明确VAFSEO的安全性。临床试验显示，在CKD贫血成人未经透析治疗的人群中，与达比诺单抗相比，用VAFSEO治疗的患者存在死亡、中风、MI、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠侵蚀的风险增加。不建议在这种情况下使用VAFSEO。

根据需要调整抗高血压治疗。

•癫痫

VAFSEO和达比诺单抗患者中1.6％的人患有癫痫。监测新发癫痫、预兆症状或癫痫频率的变化。

•胃肠侵蚀

VAFSEO患者中出现胃部或食管侵蚀的比例为6.4％，达比诺单抗患者中为5.3％。严重的胃肠道侵蚀，包括胃肠道出血和需要RBC输血的情况，在VAFSEO和达比诺单抗患者中分别报告了3.4％和3.3％。对于有高风险患胃肠道侵蚀的患者，需考虑此风险。告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗护理。

VAFSEO和达比诺单抗患者中出现胃部或食管侵蚀的比例分别为6.4％和5.3％。严重的胃肠道侵蚀，包括胃肠道出血和需要RBC输血的情况，在VAFSEO和达比诺单抗患者中分别报告了3.4％和3.3％。对于有高风险患胃肠道侵蚀的患者，需考虑此风险。告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗保健。

VAFSEO和达比诺单抗患者中出现胃部或食管侵蚀的比例分别为6.4％和5.3％。严重的胃肠道侵蚀，包括胃肠道出血和需要RBC输血的情况，在VAFSEO和达比诺单抗患者中分别报告了3.4％和3.3％。对于有高风险患胃肠道侵蚀的患者，需考虑此风险。告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗护理。

对于有高风险患胃肠道侵蚀的患者，需考虑此风险。告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗保健。

告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗保健。

告知患者侵蚀和胃肠道出血的迹象，并敦促他们在出现这些症状时及时寻求医疗保健。

CKD的贫血患者不接受透析治疗并不推荐使用VAFSEO治疗。

CKD患有贫血的治疗方案中尚未明确适用成人未接受透析治疗的VAFSEO的安全性。

在CKD的贫血成人未接受透析治疗的大型临床试验中，与达比诺单抗相比，用VAFSEO治疗的患者存在死亡、中风、心梗、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠侵蚀的风险增加。

在CKD的贫血成人未接受透析治疗的大型临床试验中，与达比诺单抗相比，用VAFSEO治疗的患者存在死亡、中风、心梗、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠侵蚀的风险增加。

在CKD的贫血成人未接受透析治疗的大型临床试验中，与达比诺单抗相比，用VAFSEO治疗的患者存在死亡、中风、心梗、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠侵蚀的风险增加。

在CKD的贫血成人未接受透析治疗的大型临床试验中，与达比诺单抗相比，用VAFSEO治疗的患者存在死亡、中风、心梗、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠侵蚀的风险增加。

•恶性肿瘤

VAFSEO未经研究，不建议在活跃性恶性肿瘤病人中使用。

VAFSEO和达普生坦阿尔法病人中，观察到恶性肿瘤发生率分别为2.2%和3.0%。无明显致癌性观察结果。

动物实验中观察到无增加致癌性证据。

不良反应

•最常见的不良反应（发生率≥10%）为高血压和腹泻。

药物相互作用

•铁补充剂和含铁磷酸盐结合剂：在含铁产品之前至少1小时后给予VAFSEO。

•非含铁磷酸盐结合剂：在非含铁磷酸盐结合剂之前至少1小时或之后2小时给予VAFSEO。

•BCRP底物：监测底物不良反应迹象并考虑剂量减少。

•他汀类：监测他汀类相关的不良反应。限制辛伐他汀每天剂量为20毫克和罗伐他汀每天剂量为5毫克。

特定人群的使用

•怀孕期间：可能对胎儿有害。

•哺乳期：不建议在最后一次剂量之后两天内哺乳。

•肝功能受损：不推荐用于肝硬化和活动性急性肝病病人。

请注意，此信息不全面。请点击此处了解提供药品说明书的全部内容，包括方框警告和药物指南。

AURYXIA（铁柠檬酸盐）的重要美国安全信息

禁忌症

AURYXIA（铁柠檬酸盐）不适用于存在铁超载综合症的病人，如血色病。

警告及注意事项

•铁超载：在接受治疗肾病透析的慢性肾病病人中，AURYXIA临床试验中观察到血清铁蛋白和转铁蛋白饱和度（TSAT）升高，可能导致铁贮存过度升高。在开始使用AURYXIA之前评估铁参数并在治疗期间进行监测。接受静脉注射（IV）铁治疗的病人可能需要减少剂量或停止静脉注射铁治疗。

•儿童因意外摄入而出现过量的风险：意外摄入含铁产品及其造成的过量是6岁以下儿童致命中毒的主要原因。建议病人了解儿童的风险并将AURYXIA放在儿童触及不到的地方。

不良反应

AURYXIA最常见的不良反应为：

•肾病透析的高磷血症：腹泻（21%）、排便色异（19%）、恶心（11%）、便秘（8%）、呕吐（7%）和咳嗽（6%）。

在非透析CKD患者中的缺铁性贫血：变色大便（22％），腹泻（21％），便秘（18％），恶心（10％），腹痛（5％）和高钾血症（5％）。

特定人群

•怀孕和哺乳期：目前没有可用于孕妇AURYXIA使用的数据，以了解与药物相关的主要先天性缺陷和流产的风险。然而，在孕妇中铁的过量可能会增加流产、妊娠期糖尿病和胎儿畸形的风险。大鼠研究的数据显示铁可以分泌到乳汁中，因此，当AURYXIA被治疗哺乳期妇女时，婴儿有暴露的可能性。

如发现疑似不良反应，请联系Akebia Therapeutics，电话1-844-445-3799。

请单击查看完整的AURYXIA处方说明书。

前瞻性声明

本新闻稿中针对Akebia Therapeutics，Inc.（“Akebia”的）策略、计划、前景、期望、信念、意图和目标的声明属于美国《私人证券诉讼改革法》（1995年修订版）所定义的前瞻性声明，并包括但不限于以下声明：Akebia关于Vafseo（vadadustat）片的全球推出活动，其中包括Akebia能否执行其推出策略并实现其目标，使Vafseo成为透析患者治疗贫血的标准；Akebia与涵盖绝大多数患者的透析组织签订协议，以同时签订Auryxia和Vafseo；Akebia有关为HCPCS代码和TDAPA指定的时间的预期；预计Vafseo在透析中的销售将包括折扣和基于成交量的梯度折扣；与CSL Vifor签订基于版税的终止协议将简化运营执行并改善经济效益；Auryxia完整年2024年净产品收入将与2023年净产品收入水平一致的预期及其相关假设；Akebia将通过透析机构合约Auryxia的努力，并期望在2025年磷结合剂将被纳入医疗保险支付方式的透析护理中；以及Akebia希望其现有的现金资源和经营现金足以资助其当前的运营计划，包括U.S.Vafseo的推出，至少两年。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅适用于本新闻稿发布之日，并且，除法律要求外，Akebia不承担任何更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

本文中的“打算”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜力”、“预期”、“估计”、“期望”、“未来”、“将”、“继续”、“这些词的派生字、类似引用，旨在识别前瞻性声明，但并非所有前瞻性声明都含有这些识别词。实际结果、表现或体验可能因各种风险、不确定性和其他因素而与任何前瞻性声明所表达或暗示的结果、表现或体验存在重大差异，包括但不限于与以下风险相关的风险：Vafseo是否会按预期商业化；Auryxia®和Vafseo的潜在需求和市场潜力、接受度以及覆盖和报销相关的供给方面，包括关于潜在市场机会的估计；Auryxia和Vafseo的竞争格局，包括潜在的仿制品进入者；Akebia吸引和留住合格人员的能力；Akebia实施成本避免措施和降低营业费用的能力；卫生当局，如FDA，针对监管申报的决定；Vafseo的潜在治疗效益、安全性和有效性；预临床和临床研究的结果；COVID-19大流行对Akebia及其合作伙伴、协作者、供应商和客户所在市场和社区的直接或间接影响；制造、供应链和质量问题以及与召回、冲销、减值或其他相关后果或潜在后果；及其任何合作的早期终止。其他风险和不确定性包括Akebia向美国证券交易委员会提交的截至2024年6月30日的第10-Q季度报告中“风险因素”一节所认定的风险以及Akebia未来可能提交的其他申报。这些前瞻性声明（除非另有说明）仅适用于本新闻稿发布之日，除法律要求外，Akebia不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

Akebia Therapeutics®、Auryxia®和Vafseo®是Akebia Therapeutics, Inc.及其附属公司的注册商标。

Akebia Therapeutics联系方式

Mercedes Carrasco

mcarrasco@akebia.com