附录 99.1

                                

X4 Pharmicals公布2024年第二季度财务业绩并提供公司最新情况

2024 年 4 月 FDA 批准后，XOLREMDI™（mavorixafor）首次在美国商业销售

mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的2期试验中期数据呈阳性；预计将在2024年11月公布全部试验结果

启动了mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的全球关键性3期试验

电话会议将于美国东部时间今天上午 8:30 举行

波士顿，2024年8月8日——致力于改善罕见免疫系统疾病患者生活的X4 Pharmicals（纳斯达克股票代码：XFOR）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并重点介绍了近期和即将到来的关键预期里程碑。

X4 Pharmicals总裁兼首席执行官宝拉·拉根博士评论了该公司在2024年第二季度的重大成就：“十年前我们创立X4时，我们的愿景是推进我们的主要资产，一种名为mavorixafor的口服活性 CXCR4 拮抗剂，以帮助那些患有罕见疾病且几乎没有治疗选择的人。在过去的一个季度，我们得以实现这一愿景，获得了美国批准的用于Whim综合症（一种罕见的原发性免疫缺陷）的马沃里沙福（如XOLREMDI™）。XOLREMDI目前正在美国推出，我们的商业团队已经成立并正在执行我们的战略，12岁及以上的WhiM患者现在正在使用唯一适用于并针对其疾病根本原因的疗法进行治疗。”

拉根博士继续说：“本季度，我们在开发用于慢性中性粒细胞减少症患者的马沃里沙福方面也取得了巨大进展，这不仅首次证明了mavorixafor能够持久而有意义地增加慢性中性粒细胞减少症（CN）患者的中性粒细胞数量，而且还在中国启动了一项全球性的关键性3期试验。所有这些成就标志着X4向前迈出的重要一步，X4现在是一家完全整合的生物制药公司，我们将继续探索mavorixafor的更多用途，并最大限度地发挥其对患者的全球潜力。”

近期和主要预期的即将到来的里程碑

Whim 综合症（一种罕见的原发性免疫缺陷）中的 XOLREMDI™（马沃里沙福）：

•XOLREMDI 获得 FDA 批准。2024年4月，X4宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准XOLREMDI™（马伏里沙福）胶囊用于12岁及以上的WhiM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）患者，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

•美国上市最新消息：X4目前正在执行其在美国推出的XOLREMDI，并从产品销售中获得第一笔收入。启动工作包括：增加与目标医生和罕见病患者权益团体的互动，持续提高对疾病的认识以及

教育活动，并启动其X4Connect™ 和护士教育工作者计划，这些计划提供了一套患者支持服务。

•4Whim 第 3 阶段数据出版物。2024年第二季度，该公司已完成的全球关键性3期4wHim临床试验的数据在线发表在美国血液学会（ASH）期刊《血液》上，该试验及其开放标签延期阶段的新数据已在临床免疫学会（CIS）年会上公布。

•最大限度地利用Whim Syndrome的全球机会。X4目前预计将在2025年初之前向欧洲药品管理局（EMA）提交用于Whim综合征的mavorixafor的监管批准，同时还在该公司可能能够有效利用其美国食品药品管理局批准的地区，探索更多潜在机会。

在慢性中性粒细胞减少性疾病中推进 Mavorixafor：

•积极的中期2期临床数据。2024年6月，X4公布了其正在进行的2期临床试验的积极临床数据，该试验评估了马沃里沙福治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）患者的安全性和有效性。中期结果显示，无论是作为单一疗法还是与稳定剂量的可注射粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，每天口服一次的马沃里沙福总体耐受性良好，并持续增加参与者的绝对中性粒细胞计数（ANC），这是美国唯一获准治疗严重慢性中性粒细胞减少的疗法。

•第二阶段的完整数据预计将于2024年11月发布。已完成的二期氯化萘试验的数据，包括接受马沃里沙福和剂量调整后的G-CSF的参与者组的数据，预计将于2024年11月公布。

•启动第三阶段 4WARD 试验。2024年6月，该公司还宣布启动其全球关键的3期临床试验（NCT06056297），评估每天口服一次的mavorixafor（有或没有稳定剂量的G-CSF）对复发和/或严重感染的先天性、获得性原发性自身免疫或特发性中枢神经系统患者的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的4WARD试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在招募150名参与者。

2024 年第二季度财务业绩

•出售非金融资产的收益：2024年5月，X4确认了以1.05亿美元现金向第三方出售优先审查凭证（PRV）的收益。经XOLREMDI批准后，美国食品药品管理局根据其罕见儿科疾病计划将PRV授予X4。根据该计划，美国食品和药物管理局向符合特定标准的罕见儿科疾病产品申请的赞助商授予PRV，以鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。

•现金、现金等价物、限制性现金和短期有价证券：截至2024年6月30日，X4拥有1.695亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和短期有价证券。X4认为它有足够的资金支持公司在2025年底之前的运营，并指出这条预计的跑道不包括XOLREMDI未来的潜在收入。

•收入和收入成本：在截至2024年6月30日的三个月中，X4报告的净产品收入为60万美元，与出售XOLREMDI相关的收入成本为30万美元。收入成本包括约20万美元的许可成本，包括基于销售的特许权使用费和运营里程碑，资本化为无形资产，并在基础知识产权的整个生命周期内摊销。X4 在之前的任何一段时间内均未报告产品收入或收入成本。

•截至2024年6月30日的第二季度，研发（R&D）支出为2,090万美元，而2023年同期为1,560万美元。截至2024年6月30日的第二季度研发费用包括120万美元的某些非现金支出。

•截至2024年6月30日的第二季度，销售、一般和管理费用（SG&A）为1,330万美元，而2023年同期为1,020万美元。截至2024年6月30日的第二季度的销售和收购支出包括120万美元的某些非现金支出。

•净收益（亏损）：X4公布截至2024年6月30日的第二季度净收入为9,080万美元，而2023年同期的净亏损为5,570万美元。如上所述，本期净收入包括以1.05亿美元的价格出售PRV，以及与公司C类认股权证负债公允价值调整相关的2,020万美元非现金收益。

电话会议和网络直播

X4将于美国东部时间今天上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论这些财务业绩和业务亮点。可以通过从美国拨打 1-800-225-9448 或在国际上拨打 1-203-518-9708 来接听电话会议，然后拨打会议编号：X4PHARMA。网络直播可通过X4 Pharmaceals网站www.x4pharma.com的投资者关系栏目观看。电话会议结束后，将在网站上提供网络直播重播。

关于 XOLREMDI™ (mavorixafor)

XOLREMDI（mavorixafor）是一种选择性的 CXCR4 受体拮抗剂，在美国获批，用于 12 岁及以上的 WhiM 综合征患者，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。事实证明，通过其配体 CXCL12 刺激 CXCR4 受体在白细胞（白细胞）进出骨髓隔间的运动中起关键作用。XOLREMDI的完整处方和安全信息可在www.xolremdi.com上找到。

关于 WhiM 综合症

WhiM 综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少综合症，由 CXCR4 受体功能障碍引起，导致白细胞从骨髓向外周循环的动员受损。WhiM 综合征因其四种经典表现而得名：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变，尽管只有少数患者出现缩略语中所有四种表现形式。WhiM 综合征患者的血液中性粒细胞（中性粒细胞减少）和淋巴细胞（淋巴减少）水平较低，因此会出现严重和/或频繁的感染。

关于慢性中性粒细胞减少症和 Mavorixafor

慢性中性粒细胞减少症是一种持续或间歇性持续三个月以上的罕见血液病，其特征是由于血液中循环的中性粒细胞水平异常低而导致感染风险增加和生活质量下降。中性粒细胞通过CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中，从而形成细胞储备。事实证明，口服活性的 CXCR4 拮抗剂 mavorixafor 对 CXCR4 受体的下调可在多种疾病状态下将中性粒细胞从骨髓调动到外周血中。循环中性粒细胞的水平通常通过抽血来测定中性粒细胞的绝对数量（ANC）。

关于4WARD 全球关键性三期临床试验

4WARD 试验是一项全球性的关键性三期临床试验 (NCT06056297)，旨在评估口服、每日一次的马沃里沙夫（含或不含 G-CSF）对复发和/或特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效、安全性和耐受性

严重感染。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名在基线筛查时证实ANC水平低于每微升1,500个细胞且前一年有两次或更多严重和/或复发感染史的参与者。该试验的主要终点基于两个结果衡量标准：年化感染率和阳性主动脉冲反应。

关于 X4 制药

X4通过为患有罕见免疫系统疾病和重大未满足需求的患者开发和商业化创新疗法，为患者带来进步。利用我们在CXCR4 和免疫系统生物学方面的专业知识，我们成功开发了马沃里沙福，其首个适应症作为XOLREMDI™（马伏里沙福）胶囊已获得美国批准。我们还在评估马沃里沙福在其他潜在适应症中的使用。X4 公司总部位于马萨诸塞州波士顿，我们的卓越研究中心位于奥地利维也纳。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.x4pharma.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含适用证券法（包括经修订的1995年私人证券诉讼改革法）所指的前瞻性陈述。这些陈述可以用 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 或其他与X4的预期、战略、计划或意图相关的类似术语或表述来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关X4预期现金流的暗示或明示陈述；X4的商业化计划和与XOLREMDI相关的持续努力及其预期时机；以及有关X4未来运营、财务业绩、财务状况、前景、目标和其他未来事件的其他陈述；mavorixafor的潜在治疗益处；我们当前和未来研究和临床试验的启动、时机、进展和结果，包括 2期临床试验慢性中性粒细胞减少症和3期4WARD临床试验及相关准备工作以及试验结果公布的时期；以及我们业务的使命和目标。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。这些前瞻性陈述既不是对未来业绩的承诺也不是保证，并且受到各种风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性是X4无法控制的，这可能导致实际业绩与这些前瞻性陈述中的设想存在重大差异，包括但不限于以下风险：意外的成本和支出可能高于预期；X4的现金和现金等价物可能不足以支持其运营计划；延迟，中断或故障X4产品的制造和供应；X4获得额外资金以支持其临床开发和商业计划的能力；我们可能在任何阶段遇到对开发和/或商业化产生负面影响的不良事件；我们正在进行的马伏里沙福临床试验的临床数据的预期可用性、内容和时间可能会延迟或不可用，包括我们正在进行的2期临床试验和已宣布的3期4WARD试验的临床结果；试验和研究可能不令人满意结果；临床前研究或早期临床试验的结果无法预测以后的临床试验结果；临床试验的设计和入组率，包括我们评估某些慢性中性粒细胞减少性疾病mavorixafor的3期临床试验的当前设计，可能无法成功完成试验；我们可能无法获得和维持监管部门的批准；临床前研究和临床试验的启动和完成固有的不确定性和临床开发；会有变化在预期或现有的竞争中；监管环境将发生变化；如果我们的任何关键合作者未能履行义务或终止合作，我们的业务可能会受到不利影响，成本可能会增加；我们正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本以及由此对支出和现金使用的影响可能高于预期，这可能会导致我们使用现金的速度比预期的更快，或者更改或削减我们的一些计划或两者兼而有之；以及其他风险和不确定性，包括标题为的部分中描述的那些

X4于2024年5月7日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表年度报告以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中的 “风险因素”。除非法律要求，否则X4没有义务更新本新闻稿中包含的信息以反映新的事件或情况。

（表格如下）

X4 制药有限公司

简明合并运营报表

（以千计，每股金额除外）

（未经审计）

X4 制药有限公司

简明的合并资产负债表

（以千计）

（未经审计）

公司联系人：

何塞·尤夫斯

企业和患者事务主管

jose.juves@x4pharma.com

投资者联系人：

丹尼尔·费里

LifeSci Advisors董事总经理

daniel@lifesciadvisors.com

(617) 430-7576