44038333假的0001640266--12-312024Q254472113000001640266VYGR: NeurocrineBiosciencesInc 成员VYGR：Neurocrine合作协议第二十九名成员2024-03-310001640266VYGR: drdinahsah 会员US-GAAP：关联党成员2023-06-300001640266VYGR: facility75 Haydenavenue会员2023-08-112023-08-110001640266VYGR: 诺华制药集团成员VYGR: 诺华合作协议2023年成员2023-12-280001640266VYGR: 非营利协议会员2016-01-012016-12-310001640266VYGR: 非营利协议会员2016-12-310001640266VYGR: 非营利协议会员2017-12-310001640266VYGR: Neurocrine合作协议二十三名成员2024-04-012024-04-300001640266US-GAAP：后续活动成员2024-08-012024-08-310001640266VYGR: 预先注资的认股权证会员US-GAAP：超额配股期权成员2024-01-092024-01-090001640266VYGR: 诺华制药集团成员VYGR: 诺华合作协议2023年成员2023-12-282023-12-280001640266US-GAAP：额外实收资本会员VYGR: 诺华合作协议2023年成员2024-01-012024-03-310001640266VYGR: 诺华合作协议2023年成员2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：额外实收资本会员VYGR: Neurocrine合作协议二十三名成员2023-01-012023-03-310001640266VYGR: 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预先注资的认股权证会员US-GAAP：超额配股期权成员2024-01-090001640266VYGR: 预先注资的认股权证会员US-GAAP：超额配股期权成员2024-01-0400016402662023-06-3000016402662022-12-310001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员2024-06-300001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-12-310001640266US-GAAP：商业票据成员2023-12-310001640266US-GAAP：美国财政证券会员2024-06-300001640266US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2024-06-300001640266US-GAAP：公司债券证券会员2024-06-300001640266US-GAAP：商业票据成员2024-06-300001640266US-GAAP：存款证会员2024-06-300001640266US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001640266US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001640266US-GAAP：公司债券证券会员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001640266US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001640266US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001640266US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266VYGR: facility75 Haydenavenue会员2023-08-110001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：股票补偿计划成员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：研发费用会员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：股票补偿计划成员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-06-300001640266US-GAAP：股票补偿计划成员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：研发费用会员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：股票补偿计划成员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2024-04-012024-06-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-3100016402662024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：额外实收资本会员2023-04-012023-06-3000016402662023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-3100016402662023-01-012023-03-3100016402662023-01-012023-06-3000016402662024-06-3000016402662023-12-3100016402662024-04-012024-06-3000016402662024-08-0100016402662024-01-012024-06-30xbrli: sharesiso4217: 美元utr: sqftiso4217: 美元xbrli: sharesvygr: 多个vygr: 协议xbrli: pure

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表格 10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年6月30日


☐	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

在从 ______ 到 ______ 的过渡时期

委员会文件编号： 001-37625

Voyager Therapeutics, Inc

（注册人章程中规定的确切名称）


特拉华		46-3003182
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

海登大道 75 号，列克星敦，马萨诸塞		02421
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(857) 259-5340

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个课程的标题	交易符号	注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.001美元	VYGR	纳斯达全球精选市场

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的不是 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的不是 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。



大型加速文件管理器	☐	加速过滤器	☐
非加速过滤器	☒	规模较小的申报公司	☒
		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第120亿条第2款）。是的 ☐ 没有 ☒

截至2024年8月1日，注册人的已发行普通股数量为，面值每股0.001美元 54,533,254。

前瞻性陈述

本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。

“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“考虑”、“预期”、“目标”、“将”、“可能”、“应该”、“继续” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些识别词。除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：

●

我们计划开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）、基因疗法和我们的专有抗体的候选产品；

●

我们有能力继续开发我们专有的基因治疗平台技术，包括我们的 TRACER^TM（通过细胞型特异性表达RNA对AAV进行Tropism重定向）发现平台和我们的矢量化抗体平台，我们的专有抗体计划以及我们的基因疗法和矢量化抗体计划；

●

我们识别和优化候选产品和专有 AAV Capsids 的能力；

●

我们与合作伙伴Neurocrine Biosciences, Inc.和Novartis Pharma AG以及我们的被许可方Alexion、阿斯利康罕见病（前被许可方辉瑞公司的利益继任者）的战略合作和许可协议，并由其提供资金；

●

我们计划和已启动的临床试验、正在进行和计划中的临床前开发工作、相关的时间表和研究；

●

我们建立未来合作、战略联盟或期权和许可安排的能力；

●

候选产品的提交时间和我们提交申请以及获得和维持监管部门批准的能力，包括提交研究性新药和项目申请的能力；

●

我们对收入、支出、或有负债、未来收入、现有现金资源、资本需求和现金流的估计；

●

我们的知识产权地位以及我们为我们的专有资产获得、维护和执行知识产权保护的能力；

●

我们对候选产品的潜在市场规模以及我们为这些市场提供服务的能力的估计；

●

我们对额外资金的需求以及我们筹集额外资金的计划和能力，包括通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排；

●

我们的竞争地位以及我们所追求的迹象表明或可能出现的竞争产品的成功；

●

政府法律法规的影响，包括美国、欧盟和日本等其他重要地区的政府法律法规的影响；以及

●

我们有能力根据我们的战略举措成功控制成本和优先考虑我们的候选产品渠道和平台开发目标。

这些前瞻性陈述只是预测，我们可能无法实际实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含了重要因素，特别是 “第一部分，第1A项——风险因素”，以及（如果适用）我们的10-Q表季度报告，特别是 “第二部分第1A项——风险因素”，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、战略合作、许可、合资企业或投资的潜在影响。

您应阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，前提是我们的未来实际业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

我们在本10-Q表季度报告中获得了统计数据和其他行业和市场数据，以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，这些文件来自我们自己的内部估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查、研究和试验。一些数据还基于我们的诚信估计，这些估计来自管理层对该行业的了解和独立来源。这些数据涉及许多假设和局限性，提醒您不要过分重视此类估计。此外，尽管我们认为本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件中包含的市场机会信息是可靠的，并且基于合理的假设，但此类数据涉及风险和不确定性，可能会根据各种因素而发生变化，包括 “风险因素” 下讨论的因素以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件。此外，“我们相信” 的陈述和类似的陈述反映了我们对相关主题的信念和观点。这些陈述基于截至本10-Q表季度报告发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类陈述的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的陈述理解为表明我们已对所有可能可用的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒投资者不要过分依赖这些陈述。

我们拥有各种美国联邦商标注册和申请以及未注册商标，包括我们的公司徽标。本10-Q表季度报告以及作为10-Q表季度报告附录提交的文件中提及的10-Q表季度报告中提及的商标、服务商标和商品名称，以及此处包含的信息，包括可能没有® 或 Tm 符号的徽标、插图和其他视觉显示屏，但此类参考文献无意以任何方式表明我们不会在适用法律的最大范围内断言、我们对这些商标的权利或适用许可人的权利，服务商标或商品名称。我们无意使用或展示其他公司的商品名称、服务标志或商标来暗示与任何其他公司的关系，或对我们的认可或赞助。本10-Q表季度报告中包含或以引用方式纳入的所有商标、服务商标和商品名称以及作为10-Q表季度报告附录提交的文件均为其各自所有者的财产。

VOYAGER THERAPEUTICS, INC

表格 10-Q


		页面
第一部分财务信息
第 1 项。	简明合并财务报表（未经审计）	5
	简明的合并资产负债表	5
	简明合并运营报表和综合（亏损）收益	6
	简明的股东权益合并报表	7
	简明的合并现金流量表	8
	未经审计的简明合并财务报表附注	9
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	18
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	36
第 4 项。	控制和程序	36

第二部分。其他信息
第 1 项。	法律诉讼	37
第 1A 项。	风险因素	37
第 2 项。	未注册的股权证券销售和所得款项的使用
第 5 项。	其他信息	37
第 6 项。	展品	37
	签名	39

第一部分财务信息

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并资产负债表

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	76,127	$	68,802
有价证券，当前		294,894		162,073
应收账款		1,702		80,150
关联方合作应收账款		1,549		3,341
预付费用和其他流动资产		7,298		5,318
流动资产总额		381,570		319,684
财产和设备，净额		16,267		16,494
存款和其他非流动资产		2,874		1,593
经营租赁、使用权资产		35,514		13,510
总资产	$	436,225	$	351,281
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	2,605	$	1,604
应计费用		10,273		16,823
其他流动负债		6,736		3,200
递延收入，当前		20,516		42,881
流动负债总额		40,130		64,508
递延收入，非当期		19,473		32,359
其他非流动负债		41,205		18,094
负债总额		100,808		114,961
承付款和意外开支（见附注7）
股东权益：
优先股，$0.001 面值： 5,000,000 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份；不 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份		—		—
普通股，$0.001 面值： 120,000,000 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份； 54,472,113 和 44,038,333 分别于 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份		54		44
额外的实收资本		618,538		497,506
累计其他综合亏损		（522)		（48)
累计赤字		（282,653)		（261,182)
股东权益总额		335,417		236,320
负债和股东权益总额	$	436,225	$	351,281

随附的注释是这些简要说明的组成部分巩固 财务报表。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并运营报表和综合（亏损）收益

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2024		2023		2024		2023
协作收入	$	29,578	$	4,853	$	49,094	$	155,333
运营费用：
研究和开发		34,452		21,985		61,544		40,553
一般和行政		10,151		8,294		18,758		17,322
运营费用总额		44,603		30,279		80,302		57,875
营业（亏损）收入		（15,025)		（25,426)		（31,208)		97,458
利息收入		4,888		3,274		9,755		5,138
其他收入		20		3		20		3
其他收入总额，净额		4,908		3,277		9,775		5,141
所得税前（亏损）收入		（10,117)		（22,149)		（21,433)		102,599
所得税条款		24		59		38		763
净（亏损）收入	$	（10,141)	$	（22,208)	$	（21,471)	$	101,836
其他综合（亏损）收益：
可供出售证券的未实现（亏损）净收益		（16)		（1)		（474)		86
其他综合（亏损）收入总额		（16)		（1)		（474)		86
综合（亏损）收入	$	（10,157)	$	（22,209)	$	（21,945)	$	101,922

每股净（亏损）收益，基本	$	（0.18)	$	（0.51)	$	（0.37)	$	2.42
摊薄后每股净（亏损）收益	$	（0.18)	$	（0.51)	$	（0.37)	$	2.33

已发行普通股加权平均值，基本		57,721,934		43,520,137		57,419,490		42,102,101
已发行普通股的加权平均值，摊薄		57,721,934		43,520,137		57,419,490		43,770,999

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

股东权益简明合并报表

（金额以千计，股票数据除外）

（未经审计）


						累积的
				额外		其他
	普通股			付费		全面		累积的		股东
	股票	金额		资本		（亏损）收入		赤字		股权

截至2022年12月31日的余额	38,613,891	$	38	$	452,713	$	（219)	$	（393,512)		59,020
行使既得股票期权	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票单位的归属	374,417		—		—		—		—		—
发行与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售证券的未实现收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
净收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的余额	43,435,889	$	43	$	486,518	$	（132)	$	（269,468)	$	216,961
行使既得股票期权	198,348		1		1,228		—		—		1,229
限制性股票单位的归属	62,828		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	62,344		—		418		—		—		418
股票薪酬支出	—		—		2,627		—		—		2,627
扣除税款的可供出售证券的未实现亏损	—		—		—		（1)		—		（1)
净亏损	—		—		—		—		（22,208)		（22,208)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额	43,759,409	$	44	$	490,791	$	（133)	$	（291,676)	$	199,026

截至2023年12月31日的余额	44,038,333	$	44	$	497,506	$	（48)	$	（261,182)	$	236,320
行使既得股票期权	32,500		—		78		—		—		78
限制性股票单位的归属	324,520		—		—		—		—		—
发行与2023年诺华股票购买协议相关的普通股	2,145,002		2		19,303		—		—		19,305
发行与承销公开发行相关的普通股和预先注资的认股权证	7,777,778		8		93,465		—		—		93,473
股票薪酬支出	—		—		3,498		—		—		3,498
扣除税款的可供出售证券的未实现亏损	—		—		—		（458)		—		（458)
净亏损	—		—		—		—		（11,330)		（11,330)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额	54,318,133	$	54	$	613,850	$	（506)	$	（272,512)	$	340,886
行使既得股票期权	25,958		—		90		—		—		90
限制性股票单位的归属	56,549		—		—		—		—		—
在ESPP下发行普通股	71,473		—		639		—		—		639
股票薪酬支出	—		—		3,959		—		—		3,959
扣除税款的可供出售证券的未实现亏损	—		—		—		（16)		—		（16)
净亏损	—		—		—		—		（10,141)		（10,141)
截至 2024 年 6 月 30 日的余额	54,472,113	$	54	$	618,538	$	（522)	$	（282,653)	$	335,417

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并现金流量表

（金额以千计）

（未经审计）


	六个月已结束
	6月30日
	2024		2023
经营活动产生的现金流
净（亏损）收入	$	（21,471)	$	101,836
为将净（亏损）收入与经营活动提供的净现金进行对账而进行的调整：
股票薪酬支出		7,615		5,230
折旧		2,588		2,161
租赁设施的减值费		2,776		—
摊销有价证券的溢价和折扣		（4,395)		（25)
处置固定资产的损失		286		124
运营资产和负债的变化：
应收账款		78,448		—
关联方合作应收账款		1,792		（3,093)
预付费用和其他流动资产		（1,980)		（686)
经营租赁、使用权资产		2,432		957
应付账款		1,001		（907)
应计费用		（6,550)		1,296
经营租赁负债		（104)		（1,385)
递延收入		（35,251)		17,222
经营活动提供的净现金		27,187		122,730
来自投资活动的现金流
购买财产和设备		（3,108)		（1,719)
购买有价证券		（293,859)		（28,453)
出售和到期有价证券的收益		164,959		2万个
用于投资活动的净现金		（132,008)		（10,172)
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		168		1,414
发行与承销公开发行相关的普通股的收益		93,473		—
与2023年诺华股票购买协议相关的普通股发行收益		19,305		—
与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益		—		31,121
根据ESPP购买普通股的收益		481		319
融资活动提供的净现金		113,427		32,854
现金、现金等价物和限制性现金的净增长		8,606		145,412
现金、现金等价物和限制性现金，期初		70,395		100,474
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	79,001	$	245,886
现金和非现金活动的补充披露
已发生但尚未支付的资本支出	$	—	$	52
为换取经营租赁负债而获得的经营租赁使用权资产	$	26,751	$	—

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

旅行者疗法公司

未经审计的简明合并财务报表附注

1。业务性质

Voyager Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）是一家生物技术公司，其使命是利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程并最终治愈神经系统疾病。该公司的产品线包括阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化、帕金森氏病和其他多种中枢神经系统疾病的项目。该公司的许多项目都源自其TRACER™ 腺相关病毒（“AAV”）衣壳发现平台，该公司已使用该平台生成新型衣壳（“TRACER Capsids”）并识别相关受体，从而有可能在静脉注射后遗传药物的高脑穿透率。该公司的一些项目是全资拥有的，还有一些是与包括Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药股份公司（“诺华”）和Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）在内的被许可人和合作者一起推进的。

该公司有发生年度净营业亏损的历史。截至2024年6月30日，该公司的累计赤字为美元282.7 百万。该公司没有产生任何产品收入，主要通过股票证券的公开发行和私募配售、费用融资、期权行使付款和里程碑付款以及与先前和正在进行的合作和许可协议相关的成本报销来为其运营提供资金。

截至2024年6月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元371.0 百万。根据公司目前的运营计划，公司预计，截至2024年6月30日，其现有现金、现金等价物和有价证券将足以满足公司自这些合并财务报表发布以来至少十二个月的计划运营费用和资本支出需求。

无法保证公司能够按公司可接受的条件获得额外的债务或股权融资，也无法保证公司能够及时或根本无法保证从合作伙伴那里获得产品收入或收入。公司未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

2。重要会计政策摘要和列报依据

演示基础

随附的公司未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的中期财务报告会计原则（“GAAP”）编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和脚注。欲了解更多信息，请参阅公司于2024年2月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的合并财务报表和脚注。管理层认为，这些中期简明合并财务报表反映了公允列报公司在本报告所述期间的财务状况和经营业绩所必需的所有正常经常性调整。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会《会计准则编纂和会计准则更新》中所载的美国公认的权威会计原则。

整合原则

未经审计的中期合并财务报表包括附注2中披露的公司及其全资子公司的账目，该账目位于公司截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 中，标题为 “重要会计政策和列报基础摘要”。公司间余额和交易已被清除。

估算值的使用

按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。公司管理层持续评估其估计，其中包括但不限于与收入确认、增量租赁借款利率、应计费用、股票薪酬支出和所得税相关的估计。该公司根据历史经验和其他特定市场或其他相关假设进行估计，这些假设在当时情况下是合理的。实际结果可能与这些估计或假设不同。

重要会计政策摘要

如公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 附注2 “重要会计政策和列报基础摘要” 中所述，公司的重大会计政策没有变化。

3.公允价值衡量

截至2024年6月30日和2023年12月31日，以公允价值计量的经常性资产和负债如下：


			报价		意义重大
			处于活动状态		其他		意义重大
			的市场		可观察		无法观察
			相同的资产		输入		输入
资产	总计		（第 1 级）		（第 2 级）		（第 3 级）

2024年6月30日	（以千计）
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	63,854	$	63,854	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		22,714		22,714		—		—
美国政府机构证券		126,706		126,706		—		—
存款证		5,449		—		5,449		—
公司债券		113,661		—		113,661		—
商业票据		26,364		—		26,364		—
货币市场基金和有价证券总额	$	358,748	$	213,274	$	145,474	$	—
2023年12月31日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	65,589	$	65,589	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		103,044		103,044		—		—
美国政府机构证券		31,075		31,075		—		—
公司债券		23,970		—		23,970		—
商业票据		3,985		—		3,985		—
货币市场基金和有价证券总额	$	227,663	$	199,708	$	27,955	$	—

公司衡量货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券的公允价值的依据是活跃市场上相同证券的报价。公司根据活跃市场的近期证券交易或类似工具的报价以及从可观测市场数据得出或证实的其他重要投入来衡量二级证券、存款证、公司债券和商业票据的公允价值。

4。现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的有价证券

截至2024年6月30日和2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券包括以下内容：


	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值

	（以千计）
截至 2024 年 6 月 30 日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	63,854	$	—	$	—	$	63,854
有价证券：
美国国库券		22,763		—		（49)		22,714
美国政府机构证券		126,820		1		(115)		126,706
存款证		5,447		2				5,449
公司债券		113,885		2		（226)		113,661
商业票据		26,373		1		（10)		26,364
货币市场基金和有价证券总额	$	359,142	$	6	$	（400)	$	358,748
截至 2023 年 12 月 31 日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	65,589	$	—	$	—	$	65,589
有价证券：
美国国库券		102,966		81		（3)		103,044
美国政府机构证券		31,068		10		（3)		31,075
公司债券		23,975		2		（7)		23,970
商业票据		3,985		—		—		3,985
货币市场基金和有价证券总额	$	227,583	$	93	$	（13)	$	227,663

截至2024年6月30日，公司所有有价证券的合同到期日均为一年或更短。

每当投资的公允价值低于摊销成本时，公司就会审查投资，并且有证据表明投资的账面金额无法在合理的时间内收回。在这些投资方面，公司评估公允价值的下降是否由信用损失或其他因素造成，同时考虑公允价值在多大程度上低于摊销成本、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券特别相关的不利条件等因素。如果该评估表明存在信用损失，则将预期从证券中收取的现金流的现值与证券的摊销成本基础进行比较。如果预计收取的现金流的现值小于摊销成本基础，则存在信用损失，并在简明合并资产负债表上记录信贷损失备抵金，但受公允价值低于摊销成本基础的金额的限制。任何与信贷无关的减值均在其他综合（亏损）收益中确认。信贷损失备抵额的变动在简明合并运营报表中记作一般和管理费用中信贷损失支出的准备金（或冲销）。当公司认为可供出售证券不可收回时，或者当有关出售意向或要求的任一标准得到满足时，损失将从补贴中扣除。

该公司持有 $268.2 百万和美元44.2 截至2024年6月30日和2023年12月31日，分别处于未实现亏损状况的百万有价证券。截至2024年6月30日和2023年12月31日的未实现亏损归因于利率的变化，不代表信贷损失。该公司不打算出售这些证券，在收回摊销成本基础之前出售这些证券的可能性不大。

下表提供了简明合并资产负债表中现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些对账总额与简明合并现金流量表中显示的相同金额的总和：


	截至6月30日，		截至12月31日，
	2024		2023

	（以千计）
现金和现金等价物	$	76,127	$	68,802
存款和其他非流动资产中包含的限制性现金		2,874		1,593
现金、现金等价物和限制性现金总额	$	79,001	$	70,395

5。应计费用

截至2024年6月30日和2023年12月31日的应计费用包括以下内容：


	截至6月30日，		截至12月31日，
	2024		2023

	（以千计）
员工薪酬成本	$	4,764	$	6,614
研究和开发成本		3,657		5,225
应计商品和服务		912		4,229
专业服务		940		755
总计	$	10,273	$	16,823

6。租赁义务

经营租赁

截至2024年6月30日，该公司在马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的实验室和办公空间租赁期至2031年1月31日，在马萨诸塞州剑桥西德尼街64号租用额外的办公和实验室空间，租期至2026年11月30日。

2023年8月11日，公司对其位于马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的实验室和办公空间的现有租约签订了第一修正案（“第一修正案”），根据该修正案，公司同意租赁大约 61,307 截至 2031 年 1 月 31 日，将增加平方英尺的办公和实验室空间。公司收到了 $1.8与第一修正案相关的数百万项租赁权益改善激励措施。该公司于 2024 年 2 月 1 日获得对该空间的控制权，并录得了 $26.7 百万使用权资产和一美元26.7 因此，百万运营租赁负债反映了租赁权益改善激励。

公司的租赁协议要求公司保留现金存款或不可撤销的信用证，总金额为美元2.9 向房东支付一百万美元，作为履行租约义务的担保。这些金额记作限制性现金，并包含在随附的简明合并资产负债表中的存款和其他非流动资产中。

在截至2024年6月30日的三个月中，公司腾出了位于马萨诸塞州剑桥的租赁办公和实验室空间。公司记录的减值费用为 $2.8 在截至2024年6月30日的三个月中，由于租赁的办公和实验室空间资产集团的账面价值超过了计划于2024年8月执行的设施转租计划产生的未贴现现金流，该计划在截至2024年6月30日的三个月中披露，未经审计的简明合并财务报表附注13中披露了这一点。减值费用使租赁的办公和实验室空间资产组的账面价值减少了美元2.8 百万。

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，公司产生的租赁费用为美元4.4 百万和美元6.1 分别为百万。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，公司产生了租赁费用

的 $0.9 百万和美元1.8 分别为百万英镑用于经营租赁。截至2024年6月30日，加权平均剩余租期为 5.2 年，用于确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为 6.9%.

7。承付款、意外开支和其他负债

截至2024年6月30日和2023年12月31日，其他流动和非流动负债包括以下内容：


	截至6月30日，		截至12月31日，
	2024		2023

	（以千计）
其他流动负债
租赁责任		6,736		3,200
其他流动负债总额	$	6,736	$	3,200

其他非流动负债
租赁责任	$	40,205	$	17,093
其他		1,000		1,001
其他非流动负债总额	$	41,205	$	18,094

其他协议

2016年，公司与一家非营利组织签订了研发资金安排，该组织提供高达$的资金4.0 在实现临床和开发里程碑后，向公司提供数百万美元的资金。该协议规定，公司偿还包括终止协议在内的某些情况下收到的款项，并支付的金额最高为 2.6 任何开发的产品成功开发和商业化后获得的资金的乘以。2017年，公司获得了里程碑式的付款 $1.0 百万。该公司对该安排进行了评估，得出结论，这是一项研发融资安排，因为公司很可能会偿还根据该安排收到的款项。结果，$1.0 百万美元在简明合并资产负债表中记录为非流动负债。

诉讼

截至2024年6月30日或2023年12月31日，公司未参与任何重大法律事务或索赔。截至2024年6月30日或2023年12月31日，公司尚未为任何诉讼负债设立应急准备金。

8。重要协议

2023年12月31日合并财务报表附注9描述了公司的重大协议，该报表包含在其截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，公司的合作协议或期权和许可协议没有实质性变化，不新的合作或许可协议。该公司录得的合作收入为 $29.6 百万和美元4.9 在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中，分别为百万人。该公司录得的合作收入为 $49.1 百万和美元155.3 在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，分别为百万人。

2023 年 Neurocrine 合作协议

2024年4月，该公司宣布，根据与Neurocrine于2023年1月签订的合作和许可协议（“2023年神经分泌合作协议”），与Neurocrine的联合指导委员会为帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的糖脑苷酶1基因治疗计划（“GBA1计划”）选择了候选开发方案。联合指导委员会选出了一个

GBA1 计划的开发候选项目触发了 $3.0 向公司支付了百万里程碑式的款项。该公司记录了美元3.0 在截至2024年6月30日的三个月中，合作收入为百万美元。

2023 年诺华股票购买协议

根据2023年12月签订的股票购买协议（“2023年诺华股票购买协议”），诺华购买了 2,145,002 公司普通股（“诺华股票”），总收购价约为美元20.0 百万。2024年1月，根据2023年诺华股票购买协议向诺华发行诺华股票，溢价为美元0.7 百万。根据与诺华于2023年12月签订的许可和合作协议，该溢价分配给诺华两个项目的开发和商业化许可证，并在2024年第一季度根据2023年诺华股票购买协议发行诺华股票时被确认为合作收入。

2019 年 Neurocrine 合作协议

2024年2月，该公司宣布，根据与Neurocrine于2019年1月签订的合作和许可协议（“2019年Neurocrine合作协议”），与Neurocrine的联合指导委员会为弗里德赖希共济失调基因疗法项目（“FA计划”）选择了主要开发候选人，该协议触发了美元5.02024年第一季度收到的向公司支付的百万里程碑款项。该公司将美元包括在内5.0 因此，在截至2024年3月31日的三个月中，此前分配给足协计划绩效义务的交易价格受到限制，这导致合作收入的累计补贴调整为美元4.4 百万。

关联方合作应收账款

下表显示了截至2024年6月30日的六个月中，公司2023年Neurocrine合作协议和2019年Neurocrine合作协议的关联方合作应收账款和合同负债余额的变化：


	余额为						余额为
	2023 年 12 月 31 日		补充		扣除额		2024年6月30日

		(以千计）
关联方合作应收账款	$	3,341	$	8,446	$	（10,238)	$	1,549
合同负债：
递延收入	$	75,240	$	586	$	（35,837)	$	39,989

截至2024年6月30日的三个月，关联方合作应收账款余额的变化主要是由2023年和2019年Neurocrine合作协议中拖欠公司的研发服务款项所致，但该期间收取的款项抵消了该期间收取的款项。该期间的递延收入活动包括入账美元0.6 在截至2024年6月30日的六个月中，有100万美元的递延收入与FA计划固定交易价格分配的增加有关，但被美元抵消35.8 在2023年和2019年Neurocrine合作协议期间，按比例绩效模型确认了数百万美元的合作收入，根据服务的预期交付期限，该协议在随附的合并资产负债表中被归类为流动或非流动收入。

9。基于股票的薪酬

股票薪酬支出

简明合并运营报表和综合（亏损）收益中确认的所有股票薪酬奖励的总薪酬成本如下：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2024		2023		2024		2023

	（以千计）
研究和开发	$	1,626	$	690	$	2,906	$	1,553
一般和行政		2,416		1,982		4,709		3,677
股票薪酬支出总额	$	4,042	$	2,672	$	7,615	$	5,230

简明合并运营报表和综合（亏损）收益中按奖励类型划分的股票薪酬支出如下：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2024		2023		2024		2023

	（以千计）
股票期权	$	2,577	$	1,903	$	4,985	$	3,566
限制性股票奖励和单位		1,382		724		2471		1,565
员工股票购买计划奖励		83		45		159		99
股票薪酬支出总额	$	4,042	$	2,672	$	7,615	$	5,230

限制性股票单位

截至2024年6月30日的六个月中，公司股权奖励计划下未归属限制性股票单位活动的状况和变化摘要如下：


		加权
		平均值
		授予日期
		公允价值
	单位	每单位
截至2023年12月31日的未归属限制性股票单位	1,370,897	$	6.65
已授予	851,908	$	8.16
既得	（381,069)	$	6.06
被没收	（38,196)	$	6.51
截至2024年6月30日的未归属限制性股票单位	1,803,540	$	7.49

限制性股票单位的股票薪酬基于授予之日公司普通股的公允价值，并在归属期内予以确认。在截至2024年6月30日的六个月中授予的所有限制性股票单位每年按等额归属三年。与限制性股票单位相关的股票薪酬支出为美元1.4 百万和美元2.5 在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，分别为百万美元。与限制性股票单位相关的股票薪酬支出为美元0.7 百万和美元1.6 在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，分别为百万美元。

截至2024年6月30日，该公司有未确认的股票薪酬支出与其未归属的美元限制性股票单位有关11.1 百万，预计将在剩余的平均归属期内予以确认 2.3 年份。

股票期权

以下是截至2024年6月30日的六个月的股票期权活动摘要：


		加权		剩余的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		运动		生活	价值
	股票	价格		（以年为单位）	（以千计）
截至 2023 年 12 月 31 日未平息	7,425,444	$	8.52
已授予	1,999,926	$	7.81
已锻炼	（58,458)	$	4.47
取消或没收	（500,794)	$	14.40
截至 2024 年 6 月 30 日	8,866,118	$	8.05	7.4		9,481
可于 2024 年 6 月 30 日行使	4,212,635	$	8.57	6.4	$	5,862

截至2024年6月30日，该公司有未确认的与未归属股票期权相关的股票薪酬支出22.0 百万美元，预计将在剩余的加权平均归属期内得到确认 2.8 年份。

10。每股净（亏损）收益

下表列出了在计算摊薄后的每股净（亏损）收益时排除的未偿还的潜在稀释性证券，因为将其包括在内会产生反稀释作用：


	截至6月30日的三个月		截至6月30日的六个月
	2024	2023	2024	2023
未归属的限制性普通股奖励	22,500	45,000	22,500	45,000
未归属的限制性普通股单位	1,803,540	1,313,500	1,803,540	725,876
未偿还的股票期权	8,866,118	7,334,771	8,866,118	6,253,497
总计	10,692,158	8,693,271	10,692,158	7,024,373

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的基本净（亏损）收益和摊薄后的加权平均已发行股票如下：


		截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
		2024		2023		2024		2023


分子：
净（亏损）收入（以千计）	$	（10,141)	$	（22,208)	$	（21,471)	$	101,836
每股基本净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		57,721,934		43,520,137		57,419,490		42,102,101
摊薄后的每股净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		57,721,934		43,520,137		57,419,490		42,102,101
普通股期权和限制性股票单位		—		—		—		1,668,898
摊薄后的加权平均流通股数		57,721,934		43,520,137		57,419,490		43,770,999

每股净（亏损）收益，基本：	$	（0.18)	$	（0.51)	$	（0.37)	$	2.42
摊薄后的每股净（亏损）收益：	$	（0.18)	$	（0.51)	$	（0.37)	$	2.33

附注11中讨论的与承销公开发行相关的预先融资认股权证包含在截至2024年6月30日的三个月和六个月基本和摊薄后的加权平均已发行股票中。

11。承销的公开发行

2024年1月4日，公司与花旗集团环球市场公司和古根海姆证券有限责任公司签订了承保协议（“承销协议”），作为其中提到的几家承销商（“承销商”）的代表，涉及承销的公开发行7,777,778公司普通股的股份，面值 $0.001每股，以及向某些投资者购买的预先注资认股权证（“预融资认股权证”），以代替普通股，最多可购买3,333,333普通股。承销商同意根据承保协议以美元的价格从公司购买公司的股票8.46以及公司根据承保协议提供的预先注资的认股权证，价格为美元8.459每份预先注资认股权证所依据的每股。

2024 年 1 月 9 日，公司发行了 7,777,778 普通股和 3,333,333 预先注资的认股权证，净收益约为 $93.5 扣除承保折扣和佣金以及承保公开发行后的发行费用后的百万美元。预融资认股权证符合股票分类指导，因此被归类为股东权益。

12。关联方交易

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，公司接受了公司前首席科学官黛娜·萨博士的科学顾问委员会和其他科学咨询服务。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内向萨博士支付的服务费用总额为美元15万和 $300,000，分别地。在截至2023年6月30日的三个月和六个月内向萨博士支付的服务费用总额为美元184,000 和 $383,800，分别地。在2023年第二季度，公司和萨博士同意收取$的费用5万个根据公司与萨博士的咨询协议修正案，Sah博士每月提供咨询服务，该修正案于2023年6月生效。

根据公司与Neurocrine达成的每项合作协议，公司和Neurocrine已同意对公司的某些AAV基因疗法候选产品进行研究、开发和商业化活动。Neurocrine的应付金额反映为关联方合作应收账款。截至 2024 年 6 月 30 日，该公司拥有大约 $0.9 与2023年Neurocrine合作协议相关的百万关联方合作应收账款以及约美元0.7 与2019年Neurocrine合作协议相关的百万关联方合作应收账款。

13。后续事件

2024年8月，公司签订了一项协议（“转租”），将公司在马萨诸塞州剑桥西德尼街64号租赁的办公和实验室空间转租给第三方（“分租户”）。转租的期限约为两年该公司预计将收到约美元2.6 在整个学期内从子租户那里获得一百万美元。在进入转租协议之前，该公司已完全腾出位于马萨诸塞州剑桥市西德尼街64号的空间。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本10-Q表季度报告中其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及2024年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。

我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或显示的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并不能保证未来的业绩，我们的实际经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展可能与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述存在重大差异。以下信息和任何前瞻性陈述应根据我们截至2023年12月31日的10-k表年度报告第一部分第1A项 “风险因素” 以及（如果适用）我们的10-Q表季度报告第二部分第1A项中包含的因素来考虑，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。

概述

我们是一家生物技术公司，其使命是利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程并最终治愈神经系统疾病。我们的研发项目包括针对阿尔茨海默氏病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、帕金森氏病以及其他多种中枢神经系统疾病（CNS）的项目。我们的许多项目都源自我们的TRACER™（通过细胞型特异性表达RNA对AAV进行Tropism重定向）腺相关病毒，或AAV，衣壳发现平台，我们曾使用该平台生成新型衣壳或TRACER Capsids，并识别相关受体，从而有可能在静脉给药后遗传药物实现高大脑穿透力。我们的一些项目是全资拥有的，还有一些是与被许可方和合作者一起推进的，包括Alexion、阿斯利康罕见病或Alexion；诺华制药股份公司（Novartis）；以及Neurocrine Biosciences, Inc.，或Neurocrine Biosciences, Inc.（Neurocrine）。

我们专注于利用我们在衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决限制遗传医学和神经病学学科的交付障碍，目标是阻止或减缓疾病进展或降低症状严重程度，从而为患者提供具有临床意义的影响。我们正在推进我们自己的专有神经系统疾病候选药物产品线，重点是AD。我们全资拥有的优先研发项目包括针对AD的抗tau抗体；针对ALS的超氧化物歧化酶1或SOD1，沉默基因疗法；以及针对AD的tau沉默基因疗法。我们在2023年第一季度确定了抗tau抗体计划的领先开发候选药物，我们将其称为 VY7523（以前称为 VY-TAU01）。我们于 2024 年 3 月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了 VY7523 的研究性新药（简称 IND）申请，并且我们已经获得了 IND 的批准。2024 年 5 月，我们对健康志愿者的 VY7523 第 1a 期单次递增剂量（SAD）试验的第一位参与者进行了给药。我们预计，我们的SAD试验将在2025年上半年提供一线安全性和药代动力学数据。我们预计将在2025年启动针对早期AD患者的 VY7523 的第10期多次递增剂量试验（MAD），该试验有可能在2026年下半年通过tau正电子发射断层扫描（pET）成像产生减缓病理tau传播的初步数据。我们在2023年第四季度确定了SOD1沉默基因疗法项目（我们称之为 VY9323）的主要开发候选项目，我们预计将在2025年中期提交该计划的IND申请。我们于 2024 年 5 月完成了与 FDA 就 VY9323 项目举行的 IND 前会议，并于 2024 年 7 月启动了良好实验室规范（GLP）毒理学研究。我们在2024年第一季度将tau沉默基因疗法项目推广为优先项目，其基础是临床前数据显示小鼠模型中tau信使RNA或mRNA大幅减少，我们预计该项目的临床试验将于2026年提交。我们的专有产品线还包括一项早期研究计划，旨在开发用于治疗AD的基因疗法。该项目旨在将矢量化的抗淀粉样蛋白抗体与TRACER Capsid结合起来。

我们还在与合作伙伴合作开展多个项目。在2019年1月和2023年1月，我们与Neurocrine签订了合作和许可协议。根据我们与Neurocrine的协议，我们

积极推进两个后期临床前阶段的项目：葡萄糖脑苷酶1或GBA1，帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的基因治疗计划，或GBA1计划，以及针对弗里德赖希共济失调的frataxin（FXN）基因治疗计划或FA计划。与Neurocrine的联合指导委员会于2024年2月选择了FA计划的开发候选人，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交FA计划的IND申请。与Neurocrine的联合指导委员会还于2024年4月选择了GBA1计划的开发候选人，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交GBA1计划的IND申请。根据我们与Neurocrine的协议，我们还与Neurocrine合作开展五项早期项目，用于研究、开发、制造和商业化的基因疗法，这些疗法旨在治疗中枢神经系统疾病或与稀有遗传靶标相关的疾病。2023年12月，我们与诺华签订了许可和合作协议，向诺华提供开发治疗脊髓性肌萎缩的潜在基因疗法候选产品的某些权利，并与诺华合作开发用于治疗亨廷顿氏病的基因疗法候选产品。我们还与包括诺华和Alexion在内的被许可方签订了协议，对某些TRACER Capsids进行许可或提供获得独家许可的选项。

我们全资合作研发线中的所有基因疗法都利用了源自我们的 TRACER™ Capsid 发现平台的新型衣壳。TRACER是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，能够快速发现AAV衣壳，强力穿透血脑屏障，增强包括非人类灵长类动物在内的多种物种的中枢神经系统向性。

我们的管道概述

我们利用我们的TRACER发现平台和其他基因治疗平台、我们在专有抗体、矢量化小干扰RNA或siRNA、敲除、基因递送方面的专业知识以及我们的矢量化抗体平台，组建了一系列专有抗体、AAV 基因疗法和其他遗传医学项目，用于治疗神经系统疾病。我们根据以下标准对研发项目进行了优先排序：未满足的高度医疗需求、靶点验证、实现人体生物学验证的有效途径、强大的临床前药理学和强大的商业潜力。根据疾病的不同，我们正在寻求开发使用基因替换、基因沉默或矢量化抗体方法的AAV基因疗法，以及使用被动给药方法的抗体。

下表总结了我们的项目管道：

全资项目

用于治疗阿尔茨海默病的抗 Tau 抗体（VY7523 — 前身为 VY-TAU01）

我们的治疗方法

我们选择 VY7523 作为我们的主要人源化抗 tau 抗体候选物来对抗 AD。VY7523 是一种静脉注射、重组、人源化 IgG4 单克隆抗体，旨在抑制病理 tau 的扩散，病理性 tau 与 AD 的疾病进展和认知能力下降密切相关。与先前在临床研究中未显示出疗效的 N 末端定向抗 tau 抗体相比，VY7523 靶向 tau 的独特的 C 末端表位，并且在临床前模型中显示出对病理 tau 传播的强大体内抑制作用。其他临床前研究表明，VY7523 耐受性良好，静脉注射后显示出良好的药代动力学特征。

计划状态

2023 年 1 月，我们选择 VY7523 作为我们的主要人源化抗 tau 候选抗体，以对抗 AD。我们于 2024 年 3 月向美国食品药品管理局提交了 VY7523 的IND申请，并获得了IND的批准。2024 年 5 月，我们在健康志愿者身上给了 1a 期 SAD 试验的第一位参与者给药。报名已步入正轨，预计共有大约48名参与者将报名参加多个群组。我们预计，我们的SAD试验将在2025年上半年提供一线安全性和药代动力学数据。一项针对早期 AD 参与者的第 10期 MAD 试验预计将于 2025 年启动。MAD试验有可能在2026年下半年通过tau pET成像产生减缓病理tau传播的初步数据。

用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 SOD1 沉默基因疗法计划 (VY9323)

我们的治疗方法

我们认为，通过静脉注射AAV基因疗法提供向量化高效siRNA构造的疗法可以广泛地抑制SOD1的中枢神经系统，这有可能减缓SOD1的ALS患者功能能力的下降。我们选择了一种靶向SOD1的强效、特异性矢量化siRNA转基因，该转基因使用一种新型的TRACER Capsid进行交付。我们认为，1期临床试验将

证明脑脊液中的SOD1和血浆中神经丝光链中的SOD1降低，可以分别提供靶向参与和运动神经元流失减弱的证据。

计划状态

我们已经确定了 VY9323，这是一种强效的特异性矢量化 siRNA 转基因，在小鼠模型中使用穿透 BBB 的衣壳输送时，可显著延长寿命和运动功能。2023 年 12 月，我们选择 VY9323 作为我们 SOD1 计划的牵头开发候选人。我们计划在 2025 年中期向 FDA 提交 VY9323 的临床试验申请，并在此后尽快启动对该计划的 SOD1 ALS 受试者进行 VY9323 的 1 期临床试验。我们于2024年5月完成了与美国食品药品管理局的IND前会议，并启动了旨在支持潜在的IND申请的GLP毒理学研究。我们希望在这项 1 期试验中评估 VY9323 的安全性和生物活性。

Tau Silencing 基因治疗计划，用于治疗 AD

我们的治疗方法

长期以来，我们一直专注于开发专有和互补的方法来阻断tau病理的进展，这种病理被认为是AD和其他tau病的核心。减少毒性 tau 聚合物可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。除了前面提到的抗tau抗体计划外，我们还在推进一种基因疗法，该疗法利用静脉注射的TRACER Capsid，其中含有矢量化siRNA，专门靶向tau mRNA。

计划状态

在2024年第一季度，我们将tau沉默基因疗法项目推广为我们全资研发的优先项目，该计划基于其体内概念验证的演示，以及预计在两到三年内进入IND的进展。我们正在评估该计划的有效载荷和壳体的最佳组合，以便能够选择开发候选人。我们预计将在2026年为该计划提交IND。

用于治疗AD的矢量化抗淀粉样蛋白抗体早期研究计划

2023 年 8 月，我们宣布了一项早期研究计划，研究一种针对抗淀粉样蛋白的基因疗法，用于治疗 AD。该项目将矢量化抗淀粉样蛋白抗体与静脉注射的TRACER Capsid结合在一起。

协作计划

弗里德赖希的共济失调计划：VY-FXN01（2019 年神经分泌合作）

我们的治疗方法

我们正在寻求开发一种AAV基因治疗方法，我们相信该方法将通过静脉注射将FXN基因的功能版本传递到感官通路。我们认为这种方法有可能改善弗里德赖希共济失调患者的平衡、行走能力、感官能力、协调性、力量和功能能力。大多数弗里德赖希共济失调患者产生的frataxin蛋白水平很低，尽管不足以预防该疾病，但会使患者的免疫系统受到弗拉他辛的侵害。这降低了AAV基因疗法表达的FXN蛋白触发有害免疫反应的可能性。

我们的计划状态

根据2019年1月与Neurocrine签订的合作和许可协议或2019年Neurocrine合作协议，我们正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前处于临床前开发阶段。2024年2月，与Neurocrine的联合指导委员会为其FA计划选择了一种将FXN基因替代有效载荷与新型TRACER Capsid相结合的候选开发药物，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交FA计划的IND申请。这个

选择潜在开发候选人触发了向我们支付的500万美元里程碑式付款，这笔款项是我们在2024年3月收到的。

GBA1 治疗帕金森氏病的基因替代计划（2023 年神经分泌合作）

我们的治疗方法

我们认为，恢复编码溶酶体葡萄糖脑苷酶或Gcase的基因活性可能会减弱疾病进展，并可能减缓神经变性。我们预计通过静脉注射AAV基因疗法来输送GBA1，这样可以广泛传播到多个受影响的大脑区域，并避免需要更具侵入性的方法。我们认为，对作为脑脊液生物标志物的葡萄糖鞘醇等Gcase底物的测量可能有助于生物学证明的有效临床演示。携带GBA1突变的帕金森氏病患者的脑脊液中Gcase酶的此类底物升高，我们预计，如果我们的基因疗法恢复大脑中Gcase酶的表达，底物水平将恢复正常。这种基因疗法在特发性帕金森氏病中也可能具有潜在的效用，有证据表明，即使没有GBA1突变，帕金森氏病患者黑质中的Gcase活性也会丧失，并且有证据表明总体上存在溶酶体功能障碍。

计划状态

根据2023年1月与Neurocrine签订的合作和许可协议，或2023年Neurocrine合作协议，我们正在开发针对编码GBA1的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与GBA1计划相关的疾病。GBA1项目目前处于临床前开发阶段。2024年4月，与Neurocrine的联合指导委员会选择了GBA1计划的开发候选人，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交GBA1计划的IND申请。该开发候选人的选择触发了我们在2024年第二季度收到的300万美元里程碑付款。

HD 计划（2023 年诺华合作协议）

计划状态

在2023年12月28日或2023年诺华合作协议生效之日，我们与诺华签订了许可和合作协议，或2023年诺华合作协议。根据2023年诺华合作协议，我们和诺华已同意合作开发用于治疗亨廷顿氏病的AAV基因疗法产品和候选产品，我们称之为诺华HD计划。诺华HD项目目前处于临床前开发阶段。自诺华HD项目首次IND申请提交以来，我们和诺华已同意，诺华将全权负责诺华HD计划下基因疗法产品和候选产品的开发和商业化，包括所有进一步的临床前和临床开发以及诺华HD项目产品和候选产品的任何商业化。

合作计划和许可协议

2023 年诺华合作协议

如上所述，在2023年诺华合作协议生效之日，我们与诺华签订了2023年诺华合作协议，以（a）向诺华提供某些TRACER Capsids的权利，供诺华研究、开发和商业化AAV基因疗法产品和候选产品，包括此类用于治疗脊髓性肌萎缩的示踪剂和有效载荷，或诺华SMA计划，以及（b）合作开发AAV基因疗法产品和候选产品在每种情况下，诺华HD计划都利用TRACER Capsids和我们控制的其他知识产权。

根据2023年诺华合作协议，诺华向我们支付了8000万美元的预付款。我们有资格获得特定的开发、监管和商业化里程碑付款，最高可达

诺华SMA计划的总额为2亿美元，诺华HD计划的总额为2.25亿美元，每种情况都用于第一个实现相应里程碑的相应产品。我们还有资格获得（a）诺华SMA计划总额高达4亿美元的特定销售里程碑补助金，诺华HD计划总额最高为3.75亿美元；（b）按诺华SMA计划产品和诺华HD计划产品的年净销售额的高个位数至低的两位数百分比逐步增加特许权使用费。特许权使用费可能会受到惯例的削减，包括专利申请到期、某些第三方许可证的付款以及生物仿制药的市场渗透率，但须遵守规定的限额。有关2023年诺华合作协议的进一步描述，请参阅附注9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2023年诺华合作协议”。

2023 年诺华股票购买协议

我们和诺华还于2023年12月28日签订了股票购买协议，即2023年诺华股票购买协议，以每股9.324美元的价格向诺华出售和发行2,145,002股普通股或诺华股票，总收购价约为2,000万美元。根据2023年诺华股票购买协议的条款和条件，我们在2024年1月3日或2023年诺华投资截止日向诺华发行并出售了诺华股票。

2023 年诺华投资者协议

我们和诺华还于2023年12月28日签订了投资者协议，即2023年诺华投资者协议，该协议自2023年诺华投资截止日起生效，规定了停顿和封锁限制。

根据2023年诺华投资者协议的条款，未经我们事先书面批准并遵守特定条件，诺华同意不直接或间接收购我们已发行普通股的股份，公开寻求或提议招标或交换要约或双方合并，不征求代理人或同意对我们发行的任何有表决权证券进行投票，或采取与可能收购我们额外股权相关的其他特定行动。此外，诺华还同意在特定条件下，未经我们事先批准，不出售或转让任何诺华股份，并要求其关联公司不得出售或转让任何诺华股份。

2022年诺华期权和许可协议

在2022年3月4日或2022年诺华期权和许可生效日期，我们与诺华签订了期权和许可协议，或2022年诺华期权和许可协议。根据2022年诺华期权和许可协议，我们授予诺华期权或诺华许可期权，允许TRACER Capsids或诺华许可的Capsids与某些靶标独家使用，以开发和商业化由诺华许可的Capsids和针对此类目标的有效载荷或诺华有效载荷组成的AAV基因疗法候选药物。

根据2022年诺华期权和许可协议的条款，诺华向我们支付了5,400万美元的预付款。自2023年3月1日起，诺华行使了其诺华许可期权，许可TRACER Capsids用于基因治疗项目，用于针对两个未公开的针对特定基因的计划或诺华初始目标。随着诺华对两个诺华初始目标的期权行使，我们在2023年4月收到了2,500万美元的期权行使付款，并且有资格获得相关的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及基于包含相应诺华Payload或包含诺华许可Capsids的产品的净销售额的中高个位数分级特许权使用费。获得许可的两项初始诺华目标不同于我们全资和合作渠道中的目标。此外，在研究期内，诺华保留扩大协议范围的权利，包括为最多另外两个目标许可Capsid的选项，或额外诺华目标，视其可用性而定，每增加一个诺华目标的费用为1,800万美元。在这样的扩张下，我们将有资格为每行使额外的诺华目标获得1,250万美元的许可期权行使费，以及未来每增加诺华目标的潜在里程碑付款，以及包含诺华特许Capsids的诺华特许产品的中高个位数分级特许权使用费。

诺华选择在适用的诺华许可期权到期之前，根据2022年诺华期权和许可协议，不为诺华初始目标的Capsid进行许可。因此，我们授予诺华的与该诺华初始目标相关的非独家研究许可已经终止，该诺华初始目标的研究期限已到期，我们不再有资格获得与该诺华初始目标相关的开发、监管和商业里程碑付款或特许权使用费。与诺华初始目标有关的所有权已归还给我们。有关2022年诺华期权和许可协议的进一步描述，请参阅注释9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2022年诺华期权和许可协议”。

2023 年 Neurocrine 合作协议

2023年1月，我们与Neurocrine签订了合作协议，即2023年Neurocrine合作协议，以研究、开发、制造和商业化我们的某些AAV基因疗法产品。根据2023年Neurocrine合作协议，我们同意合作开展四个合作项目，我们统称为2023年Neurocrine计划：GBA1计划，以及三个新项目，侧重于研究、开发、制造和商业化旨在解决中枢神经系统疾病或与稀有遗传靶标相关的疾病的基因疗法，即2023年探索计划。

根据2023年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine向我们支付了约1.36亿美元的预付款，并向我们支付了约3,900万美元作为在2023年2月购买4,395,588股普通股股权的对价。2023年Neurocrine合作协议规定，根据GBA1计划，Neurocrine向我们支付高达9.85亿美元的开发里程碑款项，用于基因疗法产品或2023年合作产品的研究、开发、制造和商业化；以及（b）2023年三项发现计划中的每项2023年发现计划均最高1.75亿美元。根据GBA1计划，我们可能有权获得最多两个2023年合作产品的商业里程碑总额付款，每个2023年合作产品最高为9.5亿美元，以及每个2023年探索计划下每个2023年探索计划下最高2.75亿美元的2023年合作产品。联合指导委员会于2024年4月选择了GBA1计划的发展候选人，这笔款项触发了我们在2024年5月收到的300万美元里程碑式付款。

Neurocrine还同意根据2023年协作产品的未来净销售额向我们支付分级特许权使用费。对于美国境内外的净销售额，此类特许权使用费百分比从（a）GBA1计划的低两位数到20位数以及高个位数到青少年中期，以及（b）每个2023年探索计划的高个位数到青少年中期，分别为中位数和低两位数。在逐国和2023年Neurocrine计划到2023年Neurocrine计划的基础上，双方同意特许权使用费将在该国首次商业销售时开始，并在最迟于（x）涵盖2023年合作产品组成或其在该国批准的使用方法的最后一项专利到期、失效或放弃时终止，（y）自2023年首次商业销售起十年此类国家的协作产品以及 (z) 监管的到期此类国家的排他性，或2023年特许权使用费期限。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2023年合作产品相关的专利权到期、生物仿制药产品在给定国家获得批准，或者要求向与任何2023年协作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，在适用于2023年协作产品的2023年特许权使用费期到期后，授予Neurocrine的许可将自动转换为针对逐国和2023年协作产品的全额付费、永久、不可撤销的免版税许可。

2023 年 Neurocrine 合作协议于 2023 年 2 月 21 日生效。2023年2月23日，我们收到了预付款，根据适用的股票购买协议，我们的普通股发行并出售给了Neurocrine。有关2023年Neurocrine合作协议的进一步描述，请参阅附注9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2023年Neurocrine合作协议”。

2019 年 Neurocrine 合作

2019年1月，我们签订了2019年Neurocrine合作协议，以研究、开发和商业化我们的某些AAV基因疗法产品。根据2019年Neurocrine合作协议，我们同意合作开展四个合作计划，我们将其统称为2019年Neurocrine项目：治疗帕金森氏病的NBIB-1817（VY-AADC）计划或VY-AADC计划；FA计划和另外两个未公开的项目，我们称之为2019年发现计划。

根据2019年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine已向我们支付了1.15亿美元的预付款。关于2019年Neurocrine合作协议，Neurocrine还向我们支付了5,000万美元作为股权购买4,179,728股普通股的对价。2019年Neurocrine合作协议规定，根据FA计划，Neurocrine向我们支付高达1.35亿美元的基因疗法产品或2019年合作产品的研究、开发、制造和商业化总额的开发里程碑款项，以及（b）2019年两项发现计划中每项2019年最高1.30亿美元的研发计划。我们可能有权获得每项2019年合作产品的总商业里程碑付款，最高为2.75亿美元，但2019年所有Neurocrine计划的商业里程碑付款总额上限为11亿美元。鉴于有关VY-AADC计划的2019年Neurocrine合作协议已部分终止，我们不再有资格获得VY-AADC计划的里程碑或特许权使用费。联合指导委员会于2024年2月为FA项目选择了主要发展候选人，这笔款项触发了我们于2024年3月收到的500万美元里程碑式付款。

Neurocrine还同意根据2019年合作产品的未来净销售额向我们支付特许权使用费。对于美国境内外的净销售额，此类特许权使用费百分比（视情况而定）在（a）足总计划的范围内，分别从低到十几岁，从高个位数到十几岁，从高个位数到十几岁；（b）对于每个2019年探索计划，分别从高个位数到十几岁，从中个位数到低十岁。特许权使用费将从2019年协作产品的首次商业销售开始，并于（x）涵盖2019年协作产品或其在该国使用方法的最后专利到期，（y）自2019年合作产品首次商业销售起10年，（z）该国家/地区的监管独家经营权到期，或2019年特许权使用费，以较晚者为准。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2019年协作产品相关的专利权到期、生物仿制药产品在给定国家获得批准或要求向第三方支付与任何2019年协作产品的开发和商业化相关的许可费。此外，在适用于该国家/地区的2019年协作产品的2019年特许权使用费到期后，授予Neurocrine的许可证将自动转换为已全额付清、无特许权使用费、永久、不可撤销的独家许可，逐个国家和产品逐一授权。有关2019年Neurocrine合作协议的进一步描述，请参阅注释9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2019年Neurocrine合作协议”。

其他许可协议

Alexion 许可协议

2021年10月，我们与辉瑞公司（Pfizer）签订了期权和许可协议，或辉瑞协议，根据该协议，我们授予辉瑞期权，允许其获得对某些TRACER Capsids的独家许可或辉瑞许可期权，以开发和商业化由衣壳和特定辉瑞转基因组成的某些AAV基因候选疗法，或辉瑞转基因。自2022年9月30日起，辉瑞就特定辉瑞转基因的衣壳行使了辉瑞牌照期权，该衣壳可能用于治疗一种罕见的神经系统疾病。在行使针对罕见神经系统疾病的辉瑞许可期权方面，我们授予辉瑞全球独家许可，并有权根据我们的某些知识产权，再许可使用衣壳候选药物开发和商业化罕见神经系统疾病产品并纳入相应的辉瑞Transgene或辉瑞许可的中枢神经系统产品。辉瑞没有行使许可衣壳用于心血管疾病潜在治疗的选择权。因此，辉瑞有权行使辉瑞牌照期权

根据辉瑞协议的条款，心血管疾病已终止，我们因该心血管疾病获得衣壳的所有权利已恢复给我们。

自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion、AstraZeneca Rare Disease或Alexion收购了辉瑞在《辉瑞协议》下的所有权利，并根据该协议成为辉瑞的利益继承人。我们将收购后的辉瑞协议称为Alexion协议。此次收购不会影响期权和许可协议的实质性条款。

根据Alexion协议的条款，我们已收到3000万美元的预付款和1000万美元的付款，用于在2022年第四季度行使辉瑞许可期权（我们也称为Alexion许可期权），用于治疗一种罕见的神经系统疾病。我们还有资格获得首款辉瑞许可的CNS产品（我们也称之为Alexion许可的CNS产品）获得总额为1.15亿美元的特定开发、监管和商业化里程碑付款，以实现适用的里程碑。在Alexion许可的CNS产品按Alexion许可的CNS产品分列的基础上，我们还有资格获得（a）特定的销售里程碑付款，每件Alexion许可的CNS产品总额最高为1.75亿美元，以及（b）按每种Alexion许可的CNS产品年净销售额的中到高个位数百分比进行分级递增的特许权使用费。特许权使用费可能会在习惯情况下有所减少，包括专利申请到期、某些第三方许可证的付款以及生物仿制药的市场渗透率，但须遵守规定的限额。有关Alexion协议的进一步说明，请参阅附注9， 重要协议，转到截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “Alexion期权和许可协议（前身为辉瑞期权和许可协议）”。

Touchlight IP 有限许可协议

2022年11月，我们与Touchlight IP Limited（简称 Touchlight）签订了许可协议或《Touchlight许可协议》，以授权我们历史上使用某一DNA制备过程或受试者DNA制备工艺，并授权潜在地利用使用受试者DNA制备流程创建的TRACER Capsids。Touchlight许可协议的条款包括在2022年第四季度向Touchlight支付的500万美元一次性、不可退还的技术接入费。Touchlight许可协议的条款还包括未来的里程碑付款以及我们应向Touchlight支付的低个位数特许权使用费，前提是我们或我们的项目合作者或被许可人选择在治疗产品中使用过去使用受试者DNA制备流程生产的某些TRACER Capsids。此外，我们有义务向Touchlight支付较低的个位数特许权使用费，这些款项与特定的TRACER Capsids的许可有关，这些TRACER Capsids是以往使用受试者DNA制备工艺生产的，不包括我们任何治疗项目的许可或合作。

2024 年承销公开发行

2024年1月，我们发行并出售了7,777,778股普通股，并向某些投资者发行了预先筹资的认股权证，用于在公开发行或2024年公开发行中购买3,333股普通股，公开发行价格为每股普通股9.00美元，每份预先筹资认股权证8.999美元。扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，2024年的公开发行为公司带来了约9,350万美元的净收益。

每份预先注资的认股权证的行使价为每股0.001美元，从发行之日起可以行使一股普通股，直到预先注资的认股权证全部行使。根据预先注资认股权证的条款，我们不得影响任何此类认股权证的行使，持有人无权行使任何此类认股权证的任何部分，这些认股权证在生效时或在此之前会导致：(1) 该持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数超过我们在生效后立即已发行普通股数量的9.99％行使；或 (2) 由该持有人实益拥有的我们证券的合并投票权 (及其关联公司）在行使生效后立即超过我们所有已发行证券的总投票权的9.99％，因为此类所有权百分比是根据预先注资认股权证的条款确定的。但是，任何预先注资认股权证的持有人均可将该百分比提高或减少至不超过19.99％的任何其他百分比，前提是任何此类增加要到61％才生效^st 持有人向我们发送通知后的第二天。

累计赤字；费用

尽管我们报告了截至2023年12月31日的年度净收入为1.323亿美元，但我们有遭受重大亏损的历史。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为2.827亿美元。我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和营业亏损。我们预计，与正在进行的活动相关的支出将大幅增加，因为我们：

●

开展与我们的抗tau抗体计划相关的临床试验；

●

开展临床前开发活动，启动与我们的SOD1 ALS基因疗法计划相关的IND应用支持研究和临床试验；

●

继续投资我们的专有抗体计划、基因疗法和矢量化抗体平台和计划以及其他研发计划；

●

增加对TRACER的投资和支持，TRACER是我们的专有发现平台，旨在促进AAV衣壳的选择，并扩大我们的投资，在中枢神经系统和其他具有特定治疗应用的细胞特异性转导特性的组织中发现具有广泛向性的TRACER Capsids；

●

增加我们在发现和开发受体介导的非病毒向中枢神经系统输送治疗有效载荷的模式方面的投资；

●

根据我们的战略合作进行联合研发，以研究、开发和商业化我们的某些研发项目，包括根据2019年Neurocrine合作协议开展的FA计划，根据2023年Neurocrine合作协议开展的GBA1计划，以及根据2023年诺华合作协议实施的诺华HD计划；

●

为我们的其他项目启动额外的临床前研究和临床试验，并继续研究和开发；

●

继续我们的工艺研发活动，并建立我们的研究级制造能力；

●

确定其他需要使用我们的AAV基因疗法治疗的疾病，并开发其他计划或候选产品；

●

为我们的任何成功完成临床开发的候选产品寻求营销和监管部门的批准；

●

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；

●

识别、收购或许可其他候选产品和技术；

●

扩大我们的运营、财务和管理系统和人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化工作的人员；

●

在我们扩大临床试验的同时，继续提供临床试验保险，并在我们开展商业化工作后增加产品责任保险；以及

●

继续作为上市公司运营。

财务运营概述

收入

迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。在截至2024年6月30日的三个月中，我们确认了来自2023年Neurocrine合作协议的2760万美元合作收入，来自2019年Neurocrine合作协议的110万美元合作收入以及来自2023年诺华合作协议的90万美元合作收入。在截至2024年6月30日的六个月中，我们确认了来自2023年Neurocrine合作协议的3,910万美元合作收入，来自2019年Neurocrine合作协议的760万美元合作收入以及来自2023年诺华合作协议的240万美元合作收入。

有关我们与2023年和2019年Neurocrine合作协议以及2023年诺华合作协议相关的收入确认政策的更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中包含的2023年12月31日合并财务报表附注9。

在可预见的将来，我们预计我们几乎所有的收入都将来自我们目前与Neurocrine、Novartis和Alexion的战略合作和外包许可协议，以及我们未来可能达成的任何其他战略合作和外包许可安排。如果我们的开发工作取得成功，我们将来还可能从产品销售中获得收入。

开支

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本，包括我们的项目发现工作，以及我们专有的抗体计划和基因疗法以及矢量化抗体平台和计划的开发，其中包括：

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员工相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；

●

资助代表我们进行研发、临床前和临床活动、制造和生产设计的第三方开展的研究的成本；

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购买用于设计、开发和制造临床前和临床研究材料的实验室用品和非资本设备的成本；

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顾问费；

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设施成本，包括租金、折旧和维护费用；

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保障和保护与我们的研发活动相关的知识产权的成本；以及

●

根据我们的第三方许可协议维护许可的费用。

研发费用在发生时记作支出。某些活动（例如制造、临床前研究和临床试验）的成本通常是根据供应商和合作者提供给我们的信息和数据对特定任务完成进展的评估来确认的。

研发活动是我们商业模式的核心。我们处于候选产品的开发初期阶段。在截至2024年6月30日的六个月中，我们的研发费用与去年同期相比有所增加。随着我们研发计划的进展以及我们确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，包括我们在 2024 年上半年启动的评估 VY7523（前身为 VY-TAU01）的 SAD 临床试验，我们预计研发成本将继续增加。目前，我们无法合理地

估计或了解完成候选产品的开发所必需工作的性质、时间和估计成本。

由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额。在以下情况下，我们的支出将增加：

●

FDA、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们重新设计或修改试验或研究，或者在目前预期的试验或研究之外进行试验或研究；

●

在收到监管部门批准以启动我们计划的临床计划方面存在任何延迟；或

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在招募患者或完成我们的临床试验或候选产品的开发方面存在任何延迟。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务、会计、信息技术、业务发展、法律和人力资源职能人员的薪金和其他相关费用，包括股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包含的公司设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

在截至2024年6月30日的六个月中，我们的一般和管理费用与去年同期相比有所增加，这主要是由于设施成本增加和员工相关成本增加。

其他收入，净额

其他收入主要包括我们有价证券的利息收入。

关键会计政策与估计

我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来表现非常重要。我们认为这些政策至关重要，因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计。与截至2023年12月31日财年的10-k表年度报告中所述的政策相比，在截至2024年6月30日的六个月中，我们的关键会计政策没有变化。重要的是，接下来对我们经营业绩的讨论应与第7项中披露的关键会计政策一起阅读。”关键会计政策与估计” 在我们于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中。

运营结果

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的经营业绩，以及这些项目的美元变化：


	三个月已结束
	6月30日
	2024		2023		改变

	（以千计）
协作收入	$	29,578	$	4,853	$	24,725
运营费用：
研究和开发		34,452		21,985		12,467
一般和行政		10,151		8,294		1,857
运营费用总额		44,603		30,279		14,324
其他收入，净额：
利息收入		4,888		3,274		1,614
其他收入		20		3		17
其他收入总额，净额		4,908		3,277		1,631
所得税前净亏损	$	(10,117)	$	(22,149)	$	12,032

协作收入

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，合作收入分别为2960万美元和490万美元。在截至2024年6月30日的三个月中，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

通过2023年Neurocrine合作协议获得2760万美元，其中包括因选择GBA1计划的开发候选人而获得的300万美元里程碑式付款；

●

2019年Neurocrine合作协议为110万美元；以及

●

2023年诺华合作协议为90万美元。

在截至2023年6月30日的三个月中，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

2023年Neurocrine合作协议为290万美元；

●

通过2019年Neurocrine合作协议获得160万美元；以及

●

30万美元，另有其他协议。

研发费用

研发费用增加了1,250万美元，从截至2023年6月30日的三个月的2,200万美元增加到截至2024年6月30日的三个月的3,450万美元。截至2024年6月30日的三个月，研发费用的增加主要归因于以下原因：

●

约600万美元用于增加设施和其他费用，主要与我们在马萨诸塞州列克星敦海登大道75号租赁额外的实验室和办公空间有关，我们于2024年2月1日入住，以及我们在马萨诸塞州剑桥租赁的办公和实验室空间的减值费用；

●

与截至2023年6月30日的三个月相比，与研发职能员工人数增加相关的员工和顾问相关成本增加约370万美元，包括招聘有针对性的开发团队以支持我们的发展渠道；以及

●

与增加项目相关支出相关的外部研发费用约为240万美元，特别是在我们的抗tau抗体项目和SOD1项目上，以及2024年第二季度在诺华HD项目上的支出。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了190万美元，从截至2023年6月30日的三个月的830万美元增加到截至2024年6月30日的三个月的1,020万美元。一般和管理费用的增加主要归因于设施成本的增加和员工相关成本的增加。

其他收入，净额

其他收入净增加约160万美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，净收入主要反映有价证券余额的利息收入。这一增长是由于截至2024年6月30日的三个月中有价证券余额与截至2023年6月30日的三个月相比有所增加。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的经营业绩，以及这些项目的美元变化：


	六个月已结束
	6月30日
	2024		2023		改变

	（以千计）
协作收入	$	49,094	$	155,333	$	(106,239)
运营费用：
研究和开发		61,544		40,553		20,991
一般和行政		18,758		17,322		1,436
运营费用总额		80,302		57,875		22,427
其他收入，净额：
利息收入		9,755		5,138		4,617
其他收入		20		3		17
其他收入总额，净额		9,775		5,141		4,634
所得税前净（亏损）收入	$	(21,433)	$	102,599	$	(124,032)

协作收入

截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，合作收入分别为4,910万美元和1.553亿美元。在截至2024年6月30日的六个月中，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

通过2023年Neurocrine合作协议获得3,910万美元，其中包括因选择GBA1计划的开发候选人而获得的300万美元里程碑式付款；

●

通过2019年Neurocrine合作协议获得760万美元；以及

●

2023年诺华合作协议为240万美元。

在截至2023年6月30日的六个月中，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

7,900万美元，其中诺华决定行使两项诺华许可期权，以及第三份诺华许可期权的到期；

●

2023年Neurocrine合作协议为7240万美元；

●

通过2019年Neurocrine合作协议获得360万美元；以及

●

30万美元（含其他协议）。

研发费用

研发费用增加了2,100万美元，从截至2023年6月30日的六个月的4,060万美元增加到截至2024年6月30日的六个月的6,150万美元。研发费用的增加主要归因于以下方面：

●

约840万美元用于增建设施和其他费用，主要与我们在马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的额外实验室和办公空间的租赁有关，该空间于2024年2月1日启用，以及我们在马萨诸塞州剑桥租赁的办公室和实验室空间的减值费用；

●

与去年同期相比，研发职能的员工人数增加导致员工和顾问相关成本增加约660万美元；以及

●

与增加项目相关支出相关的外部研发费用约为510万美元，特别是在我们的抗tau抗体计划和SOD1项目上，以及在诺华HD项目上的支出。

一般和管理费用

一般和管理费用增加了140万美元，从截至2023年6月30日的六个月的1,730万美元增加到截至2024年6月30日的六个月的1,880万美元。一般和管理费用的增加主要归因于设施成本的增加和员工相关成本的增加。

其他收入，净额

其他收入净增加约460万美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的净收入主要反映有价证券余额的利息收入。增长是由于

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月中，有价证券余额有所增加。

流动性和资本资源

流动性来源

我们的业务主要通过私募可赎回可转换优先股、公开发行普通股和预先筹资的认股权证以收购我们的普通股、私募普通股以及战略合作和期权和许可安排，包括我们与Neurocrine、Novartis和Alexion的战略合作以及期权和许可协议，为我们的业务提供资金。

在截至2024年6月30日的六个月中，扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，2024年的公开发行为公司带来了约9,350万美元的净收益。

我们和诺华于2023年12月28日签订了2023年诺华股票购买协议，以每股9.324美元的价格向诺华出售和发行2,145,002股普通股，总收购价约为2,000万美元。根据2023年诺华股票购买协议的条款和条件，我们于2024年1月3日向诺华发行并出售了这些股票。

现金流

下表提供了有关我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月现金流的信息：


	六个月已结束
	6月30日
	2024		2023

	（以千计）
提供的净现金（用于）：
运营活动	$	27,187	$	122,730
投资活动		(132,008)		(10,172)
融资活动		113,427		32,854
现金、现金等价物和限制性现金的净增长	$	8,606	$	145,412

净现金 已提供 按经营活动划分

在截至2024年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金为2720万美元，而在截至2023年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金为1.227亿美元。下降的主要原因是我们在2024年期间的净亏损与2023年的净收入相比。

用于投资活动的净现金

在截至2024年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为1.320亿美元，而截至2023年6月30日的六个月中为1,020万美元。这一变化主要是由于在截至2024年6月30日的六个月中，有价证券的购买量与截至2023年6月30日的六个月相比有所增加。

融资活动提供的净现金

在截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1.134亿美元，这得益于与2024年公开发行相关的普通股和预先注资认股权证的发行以及与2023年诺华股票购买协议相关的普通股发行的收益。在截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金是由与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益推动的。

资金需求

随着发展计划的进展和员工人数的增加，在截至2024年6月30日的六个月中，我们的支出与截至2023年6月30日的六个月相比有所增加。我们预计，随着我们继续研发候选产品，进行临床试验并寻求上市批准，包括我们于 2024 年上半年启动的评估 VY7523 的 1a 期 SAD 临床试验，以及我们继续履行与合作协议相关的义务，我们的支出将继续增加。此外，如果我们为任何候选产品获得上市批准，我们预计将承担与全资计划的计划销售、营销、制造和分销相关的巨额费用，前提是此类销售、营销和分销不由潜在合作者负责（如适用）。此外，我们预计与上市公司运营、执行财务报表控制、满足监管和质量标准、满足医疗合规要求以及维持产品、临床试验以及董事和高管责任保险覆盖范围相关的成本将不断增加。我们还预计，由于总体经济中存在的市场状况，商品和服务的成本以及向员工支付的薪酬水平将增加。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或进行业务发展交易，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。

截至2024年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为3.71亿美元。根据我们目前的运营计划，我们预计，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，以及根据我们与Neurocrine和Novartis的合作和许可协议预计将作为开发成本报销收到的款项以及利息收入，将足以满足我们在2027年的计划运营费用和资本支出需求。我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：

●

我们的候选产品的发现、临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本，包括我们于 2024 年上半年启动的评估 VY7523 的 1a 期 SAD 临床试验；

●

我们的研发计划的范围、进展、结果、成本、优先顺序和数量；

●

我们的战略合作、期权和许可协议以及我们未来可能达成的任何类似安排的进展和状况，包括我们负责的任何研发费用、我们未来可能承诺的与这些协议相关的额外义务，以及我们从合作伙伴或许可方那里收到的任何未来里程碑付款和特许权使用费；

●

根据我们可能加入的任何合作或许可协议，例如Touchlight许可协议，我们有义务在多大程度上报销临床前开发和临床试验费用，或里程碑的实现或触发里程碑和特许权使用费的其他开发的发生；

●

对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

我们有能力以优惠的条件（如果有的话）为我们的候选产品建立和维持合作、分销或其他营销安排；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用和时间；

●

我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术，包括与此类候选人或技术相关的任何知识产权，收购或投资其他业务，或超越我们的候选产品、Capsids或其他技术的许可；

●

提高我们的制造能力和确保商业前和商业化生产的制造安排的成本；

●

我们或我们的合作者在未来获得市场批准的任何候选产品的销售水平；

●

作为上市公司运营和维持充足的产品、临床试验以及董事和高级职员责任保险的成本；以及

●

如果我们获得监管部门批准来推销候选产品，则建立或签订销售、制造、营销、分销和其他商业化能力的成本。

确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们可能永远不会生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的产品收入（如果有）以及根据我们的合作协议支付的任何商业里程碑款项或特许权使用费将来自于可能在很多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资和业务发展交易来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本无法获得充足的额外融资。

在我们能够创造足以实现持续盈利的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。除了我们有权从合作伙伴和许可方那里获得的用于报销某些研发费用、潜在期权行使、特定监管和商业里程碑的实现以及根据我们的合作支付的特许权使用费以及期权和许可协议（如适用）的金额外，我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或股票挂钩证券（包括可转换债务）筹集额外资金，则我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，这些优惠会对我们作为普通股持有人的现有股东权利产生不利影响。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的协议，例如承担额外债务、获得额外资本、收购或剥离企业、进行资本支出或宣布分红。

如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的期权和许可安排筹集额外资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。

合同义务

我们在正常业务过程中与临床研究组织、合同制造组织和机构签订协议，以许可知识产权。我们通常可以在提前 30 至 90 天书面通知的情况下随时取消这些合同。

我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款，这笔款项取决于使用协议许可的知识产权开发产品，并取决于临床试验或监管部门批准里程碑的实现。根据适用协议的条款，我们还可能需要支付年度维护费或最低应付金额，从低四位数到低五位数不等。在某些情况下，如果获得批准，我们还有义务使用根据适用协议许可的知识产权，根据产品的销售向许可人支付特许权使用费。

由于我们在马萨诸塞州剑桥和列克星敦的设施租赁办公和实验室空间，我们还签订了不可取消的经营租赁承诺。欲了解更多信息，请参阅本10-Q表季度报告中其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注6。

资产负债表外安排

根据适用的美国证券交易委员会规则，在本报告所述期间，我们没有任何资产负债表外安排，目前也没有任何资产负债表外安排。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露

我们面临与利率变动相关的市场风险。我们的政策要求我们投资高质量的发行人，限制对任何个别发行人的敞口，并确保足够的流动性。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，以货币市场基金和有价证券的形式出现，投资于美国国债。由于我们投资组合的短期期限和投资的低风险状况，我们认为利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。

我们目前没有面临与外币汇率变动相关的市场风险；但是，我们将来可能会与位于亚洲和欧洲的供应商签订合同，届时可能会受到外币汇率波动的影响。

通货膨胀通常会增加我们的劳动力、商品和服务成本，从而影响我们。我们认为，在截至2024年6月30日的六个月中，通货膨胀对我们的业务、财务状况或经营业绩没有实质性影响。

第 4 项。控制和程序

管理层对披露控制和程序的评估

我们维护《1934年交易法》或《交易法》第13a-15（e）条或第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序”，指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会规则规定的时间内记录、处理、汇总和报告和表格。我们的披露控制和程序包括但不限于控制措施和其他程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并传达给我们的管理层，包括酌情传达给我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。根据上述评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

我们将继续审查和记录我们的披露控制和程序，并可能不时进行更改，以提高其有效性，并确保我们的系统与业务一起发展。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年6月30日的三个月中，我们对财务报告的内部控制没有变化，正如《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条所定义的那样，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生了重大影响。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

在正常业务过程中，我们不时参与与知识产权、商业安排和其他事项相关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。尽管无法肯定地预测任何此类事项的结果，但截至2024年6月30日，我们不是任何未决诉讼的当事方。政府尚未对我们提起任何重大诉讼，据我们所知，也没有考虑对我们提起任何重大诉讼。我们不是任何重大诉讼的当事方，在这些诉讼中，我们的任何董事、高级管理层成员或附属公司都是对我们或我们子公司不利的一方，或者对我们或我们的子公司有不利的重大利益。

第 1A 项。风险因素

我们面临许多风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和未来前景产生不利影响，包括我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中确定的风险。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

2024年4月1日，我们向一位高管发放了限制性股票单位奖励，总计10.5万股普通股可结算。根据纳斯达克上市规则5635（c）（4），该限制性股票单位奖励是在我们的2015年股票期权和激励计划之外授予的，是激励此类个人接受我们的就业机会的激励材料。我们打算在S-8表格上提交注册声明，以便在该奖励可结算之前注册该奖励所依据的普通股。

项目 5. 其他信息

我们的董事或高级职员都没有采用要么终止一个规则 10b5-1 交易安排或非规则 10b5-1在本报告所涵盖的季度期间的交易安排（这些术语分别在S-k法规第408（a）和408（c）项中定义）。

项目 6. 展品

作为本季度报告的一部分提交或提供的证物载于附录索引，该附录索引以引用方式纳入此处。

展品索引

以引用方式纳入：

展览
没有。

描述

表格或
日程安排

展览
没有。

备案
与之约会
秒

美国证券交易委员会文件
数字

已归档
在此附上

10.1*

注册人与Neurocrine Biosciences, Inc. 于2024年4月3日签订的合作协议第一修正案。

10.2

注册人与内森·约根森博士之间签订的雇佣协议，截止日期为2024年6月11日。

8-K

10.1

06/13/2024

001-37625

31.1

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席执行官进行认证。

31.2

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席财务官进行认证。

32.1+

根据《交易法》第13a-14（b）条或第15d-14（b）条以及美国法典第18条第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS

行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。

101.SCH

内联 XBRL 分类扩展架构文档。

101.CAL

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。

101.DEF

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。

101.LAB

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。

101.PRE

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。

104

封面页交互式数据文件 — 封面页交互式数据文件不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中

*	根据S-K法规第601 (b) (10) (iv) 项，本附件的部分内容已被省略。

+	本附录32.1中提供的认证被视为与本10-Q表季度报告一起提供，根据经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的，除非注册人特别以引用方式将其纳入，否则不被视为 “已提交”。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。


日期：2024 年 8 月 6 日	VOYAGER THERAPEUTICS, INC

	作者：	/s/ 阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		首席执行官、总裁兼董事
		（首席执行官）

	作者：	/s/ 内森·约根森博士
		内森·约根森博士
		首席财务官
		（首席财务和会计官）