附录 99.1
细胞内疗法报告2024年第二季度
财务业绩，提供公司最新情况和
上调了 2024 年 CAPLYTA 销售指引
CAPLYTA 2024 年第二季度产品净销售额为 1.613 亿美元，而 2023 年同期为 1.101 亿美元，增长了 46%
CAPLYTA 的强劲处方使用量仍在继续：2024 年第二季度 CAPLYTA 处方总量与 2023 年同期相比增长了 36%
CAPLYTA 2024 年净产品销售指引上调至 6.5 亿美元至 6.8 亿美元
公布了501号研究和第502号研究的3期阳性结果，该研究评估了卢马佩龙作为重度患者抗抑郁药的辅助疗法 抑郁症 (MDD)
卢马培隆作为耐多药患者抗抑郁药辅助疗法的补充保密协议（snDa）已提交补充保密协议（snDa） 预计在 2024 年下半年
开始在 ITI-1284 第 2 期研究中招募患者 与阿尔茨海默病相关的广泛性焦虑症和精神病
纽约，2024 年 8 月 7 日 /GLOBE NEWSWIRE/ — 专注于中枢神经系统（CNS）疾病疗法开发和商业化的生物制药公司 Intra-Cellar Therapies, Inc.（纳斯达克股票代码：ITCI）今天公布了第二季度的财务业绩 已于 2024 年 6 月 30 日结束，并提供了公司最新情况。
“我们对CAPLYTA在第二季度的强劲表现感到非常满意， 期待在2024年剩余时间内持续增长。” 细胞内疗法董事长兼首席执行官莎朗·梅茨博士说。“我们的团队还专注于为MDD的snDA做准备，以便在今年晚些时候提交，并将继续 推进我们稳健的管道。”
第二季度财务摘要：
| • | 2024年第二季度的总收入为1.614亿美元，而2024年第二季度的总收入为1.108亿美元 2023 年同期。2024年第二季度，CAPLYTA的净产品销售额为1.613亿美元，而2023年同期为1.101亿美元。 |
| • | 2024年第二季度的净亏损为1,620万美元，而该季度的净亏损为4,280万美元 2023 年的同一时期。 |
| • | 2024年第二季度的产品销售成本为1140万美元，而2024年第二季度的产品销售成本为720万美元 2023 年同期。 |
1
| • | 2024年第二季度的销售、一般和管理（SG&A）支出为1.216亿美元， 相比之下，2023年同期为1.01亿美元。 |
| • | 相比之下，2024年第二季度的研发（R&D）支出为5,620万美元 到2023年同期达到4,980万美元。 |
| • | 截至6月30日，现金、现金等价物、投资证券和限制性现金总额为10.25亿美元， 2024。 |
商业更新
| • | 2024年第二季度，CAPLYTA的处方总量与同期相比增长了36％ 与2024年第一季度相比，2023年为2023年期间，2024年第二季度为10％。 |
| • | 为了在我们目前的CAPLYTA适应症中充分利用初级保健医生不断增长的机会，我们 计划在今年第三季度扩大我们的销售队伍，以扩大我们在初级保健办公室的覆盖范围和频率。与此次扩张有关，我们将增加大约 150 名销售代表。我们预计 2025年完成第二次销售队伍扩张，这与CAPLYTA可能批准用于MDD的辅助治疗有关。 |
| • | 已收到医疗保险和医疗补助服务中心的通知，称CAPLYTA有资格参加 与《通货膨胀削减法》D部分重新设计相关的特定小型制造商例外情况。 |
2024 财年财经 展望：
| • | CAPLYTA2024年全年净产品销售指导区间上调至6.5亿美元至6.8亿美元。 |
| • | 2024年全年销售和收购支出指导范围扩大至4.8亿美元至5.1亿美元。这种增长是 主要是与2024年下半年初级保健领域销售队伍扩张相关的销售、营销和其他支出的结果。 |
| • | 2024年全年研发费用指导范围下调至2.1亿美元至2.3亿美元。 |
临床亮点
Lumateperone：
| • | 附加 MDD 项目：第 501 和 502 项研究是我们评估的全球 3 期关键临床试验 lumateperone 42 mg 作为抗抑郁药的辅助疗法，用于治疗 MDD。继2024年4月的第501号研究和2024年6月的第502号研究得出积极而可靠的结果之后，我们预计将向美国食品药品监督局提交一份sndA 2024年下半年管理局（FDA）。 |
2
在这些研究中，lumateperone通过证明还原性稳健地达到了主要终点 在蒙哥马利阿斯伯格抑郁评级量表（MADRS）中，第6周的总分与安慰剂加抗抑郁药的对比。主要终点的结果汇总如下：
主要终点：第6周MADRS总分与基线与安慰剂的变化（修改后的治疗意向研究人群）
| 最小二乘法 (LS) 平均降低 vs. 基线1 |
LS 均值 区别1 |
p 值 | Cohen's d 效果大小 |
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| 研究 501 |
Lumateperone 42 mg + ADT 安慰剂 + ADT |
14.7 9.8 |
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-4.9 | 0.61 | |||||||||||||
| 研究 502 |
Lumateperone 42 mg + ADT 安慰剂 + ADT |
14.7 10.2 |
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-4.5 | 0.56 | |||||||||||||
| 1 | 四舍五入到最接近的十分之一；ADT：抗抑郁药疗法 |
同样，在这两项关键研究中，lumateperone达到了该研究的关键次要终点，表现出具有统计学意义和 疾病严重程度临床全球印象量表（CGI-S）的降低具有临床意义。在患者报告的《快速清单》中，这两项研究也都显示出具有统计学意义的疗效 抑郁症状学自我报告（QIDS-SR）量表，这是衡量抑郁症状严重程度的自我报告的指标。
在这些研究中，Lumateperone总体上是安全的，耐受性良好，不良事件与先前研究中的不良事件相似 lumateperone 用于双相抑郁症、具有混合特征的 MDD 和精神分裂症。在501和研究502中，关键代谢参数（包括葡萄糖、胰岛素、甘油三酯以及总胆固醇、低密度脂蛋白和高密度脂蛋白胆固醇）的平均变化相似 lumateperone 和安慰剂。重要的是，体重的平均变化也与安慰剂相似。
| • | Lumateperone 双极躁狂计划：2024 年第二季度，我们启动了两个多中心， 随机、双盲、安慰剂对照的3期研究评估了lumateperone在急性治疗与I型双相情感障碍（双相躁狂症）相关的躁狂或混合发作中的作用。 |
| • | Lumateperone 儿科项目：我们预计将开始两项针对儿科患者的研究的患者入组 用于在2024年下半年治疗与自闭症谱系障碍相关的烦躁症。此外，我们的双盲安慰剂对照研究和开放标签安全性研究的患者入组工作正在进行中 在儿科患者的精神分裂症和双相情感障碍中。 |
| • | Lumateperone 长效注射剂（LAI）项目：我们预计将在第一阶段开始临床试验 不久将使用几种制剂进行单次递增剂量研究。该计划的目标是开发有效、安全、耐受性好、治疗持续时间为一个月或更长时间的LAI配方。 |
3
其他管道计划：
| • |
iti-1284-ODT-SL 计划：我们已开始招募患者参与我们的 2 期临床研究，该研究评估 ITI-1284 作为广泛性焦虑症 (GAD) 患者抗焦虑药物的辅助疗法。我们 预计将在今年晚些时候启动第二项 2 期 GAD 研究，将 ITI-1284 评估为单一疗法。我们还启动了一项 2 期临床研究的患者入组，该研究评估 ITI-1284 作为与阿尔茨海默氏病相关的精神病患者的单一疗法。我们预计将开始招收与阿尔茨海默氏病相关的躁动症的2期计划的患者 很快。 |
| • | I 型磷酸二酯酶抑制剂 (PDE1) 项目：我们的 PDE1 抑制剂产品组合持续发展 在临床开发中。 |
Lenrispodun (ITI-214) 帕金森氏病 (PD) 计划：我们的2期临床试验正在进行中，预计将在2025年取得主要结果。这项研究的目的是评估 PD 患者运动症状的改善。认知和炎症生物标志物的变化也在发生 评估。
ITI-1020 癌症免疫疗法计划：我们的 1 期单一递增剂量研究 健康志愿者正在进行中。这项研究的目的是评估不同剂量的 ITI-1020 的药代动力学、安全性和耐受性。
| • | ITI-333 计划：ITI-333， 一种 5-HT2A 受体拮抗剂和 m-阿片受体部分激动剂，在治疗阿片类药物使用障碍和疼痛方面提供了潜在的效用。一个倍数 递增剂量研究和正电子发射断层扫描（PET）研究都在进行中。 |
| • | ITI-1500 非致幻剂 Neuroplastogen项目：该项目以前被称为我们的非致幻迷幻项目，专注于开发用于治疗情绪、焦虑和焦虑的新型神经塑原体 其他不具有迷幻药致幻和心血管作用的神经精神疾病。我们在该项目中的主要候选产品 ITI-1549 继续通过 IND 支持研究取得进展 并有望在2025年进入人体试验。 |
电话会议和网络直播详情
该公司将于美国东部时间今天上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论公司的财务业绩并提供 企业更新。要通过电话参加电话直播，请使用此注册链接 (https://register.vevent.com/register/BIa69e7f7949b74f8d9bc7846c268b0ecd)。所有参与者必须使用该链接完成在线注册 在电话会议之前进行处理。直播和存档的网络直播可在公司网站www.intracellulartherapies.com投资者栏目的 “活动与演讲” 下观看。请 在活动开始前大约 5-10 分钟登录即可注册并下载和安装任何必要的软件。
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CAPLYTA® （lumateperone）适用于成人 用于治疗精神分裂症，以及作为单一疗法和锂或丙戊酸盐辅助疗法治疗与躁郁症（双相抑郁症）相关的抑郁发作。
重要安全信息
盒装警告：
| • | 接受抗精神病药物治疗的老年痴呆相关精神病患者患痴呆相关精神病的风险增加 死亡。CAPLYTA 未获准用于治疗痴呆相关精神病患者。 |
| • | 抗抑郁药增加了美国儿童和年轻人自杀念头和行为的风险 短期研究。应密切监测所有接受抗抑郁药治疗的患者是否出现临床恶化以及是否出现自杀念头和行为。CAPLYTA在儿科中的安全性和有效性尚未得到证实 病人。 |
禁忌症：已知对卢马佩龙或任何药物过敏的患者禁用 CAPLYTA CAPLYTA 的组件。反应包括瘙痒、皮疹（例如过敏性皮炎、丘疹和全身性皮疹）和荨麻疹。
警告和注意事项：据报道，抗精神病药物会导致：
| • | 老年痴呆相关精神病（包括中风）患者的脑血管不良反应 和短暂性脑缺血发作。参见上面的方框警告。 |
| • | 神经抑制剂恶性综合症（NMS），这是一种潜在的致命反应。体征和症状包括： 高烧、肌肉僵硬、意识模糊、呼吸、心率和血压变化、肌酐磷酸激酶升高、肌红蛋白尿症（和/或横纹肌溶解）和急性肾功能衰竭。出现 NMS 体征和症状的患者应该 立即联系他们的医生或去急诊室。 |
| • | 迟发性运动障碍，一种面部、舌头或其他身体部位无法控制的身体运动综合症， 这可能会随着治疗持续时间和总累积剂量而增加。即使CAPLYTA停产，TD也可能不会消失。它也可能在 CAPLYTA 停产后发生。 |
| • | 代谢变化，包括高血糖、糖尿病、血脂异常和体重增加。 据报道，接受抗精神病药物治疗的患者会出现高血糖，在某些情况下是极端的，与酮症酸中毒、高渗性昏迷或死亡有关。在启动 CAPLYTA 时测量体重并评估空腹血糖和脂质 在长期治疗期间定期监测。 |
| • | 白细胞减少症、中性粒细胞减少症和粒细胞缺乏症（包括死亡病例）。全血细胞计数应该 对已存在低白细胞数（WBC）或有白细胞减少症或中性粒细胞减少症史的患者进行治疗。如果白细胞计数在临床上没有明显下降，则应停用 CAPLYTA 其他致病因素。 |
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| • | 降低血压和头晕。患者可能会感到头晕、头晕 或者当他们从坐姿或卧位上升得过快时会晕倒（直立性低血压）。应监测心率和血压，并警告患有已知心血管或脑血管疾病的患者。直立至关重要 应监测易患低血压的患者的体征。 |
| • | 瀑布。CAPLYTA 可能会导致困倦或头晕，并会减慢思维和运动技能，这可能会导致 跌倒，从而造成骨折和其他伤害。使用CAPLYTA时，应评估患者的风险。 |
| • | 癫痫发作。对于有癫痫史或伴有癫痫史的患者，应谨慎使用 CAPLYTA 降低发作阈值的病症。 |
| • | 可能出现认知和运动障碍。患者在操作机器时应谨慎行事 或者机动车辆，直到他们知道CAPLYTA如何影响它们。 |
| • | 体温失调。对于可能出现以下症状的患者，应谨慎使用CAPLYTA 可能增加核心体温的疾病，例如剧烈运动、极端高温、脱水或伴随的抗胆碱能药物。 |
| • | 吞咽困难。对于有吸入风险的患者，应谨慎使用CAPLYTA。 |
药物相互作用：CAPLYTA 不应与 CYP3A4 诱导剂一起使用。建议与强效的 CYP3A4 抑制剂同时使用时减少剂量或 中度的 CYP3A4 抑制剂。
特殊人群：在妊娠晚期接触抗精神病药物的新生儿处于 分娩后出现锥体外系和/或戒断症状的风险。对于中度或重度肝功能受损的患者，建议减少剂量。
不良反应：在CAPLYTA与安慰剂的临床试验中，最常见的不良反应是嗜睡/镇静、头晕、恶心和干燥 嘴巴。
CAPLYTA 有 10.5 毫克、21 毫克和 42 毫克的胶囊可供选择。
请点击此处查看完整的处方信息，包括方框警告。
关于 CAPLYTA（lumateperone）
CAPLYTA 42 mg 是口服的， 成人获准每天服用一次非典型抗精神病药物，用于治疗精神分裂症以及与II或II双相情感障碍（躁郁症）相关的抑郁发作，作为单一疗法和锂或辅助疗法 丙戊酸盐。虽然 CAPLYTA 的作用机制尚不清楚，但 CAPLYTA 的功效可以通过中枢血清素 5-HT2A 受体的拮抗剂活性和突触后作用相结合来介导 中枢多巴胺 D2 受体的拮抗剂活性。
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Lumateperone正在研究用于治疗重度抑郁症和其他精神病和 神经系统疾病。Lumateperone未获美国食品药品管理局批准用于这些疾病。
关于细胞内部 疗法
细胞内疗法是一家成立的生物制药公司 关于诺贝尔奖得主的研究，该研究使我们能够了解疗法如何影响体内细胞的内部运作。该公司利用这种细胞内方法来开发创新技术 为患有复杂精神和神经系统疾病的人提供治疗。欲了解更多信息，请访问 www.intracellulartherapies.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含 1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与历史业绩或任何结果存在重大差异 此类前瞻性陈述所表达或暗示的未来业绩。此类前瞻性陈述包括有关我们的财务和经营业绩的陈述，包括我们未来的收入和支出；我们的 对CAPLYTA商业化的期望；我们扩大销售队伍的计划；我们进行临床或非临床试验的计划以及这些试验的开发时机， 包括注册、临床行为的启动或完成，或结果的可用性或报告；向食品和药物管理局提交监管申报的计划以及提交此类报告的时间；临床试验结果是否可以预测 未来的现实结果；CAPLYTA 是否会满足未满足的需求；我们开发计划的目标；我们对候选产品潜在效用的信念；以及 “关于” 标题下的开发工作和计划 细胞内疗法。”所有这些前瞻性陈述均基于管理层当前的预期，并受某些因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际业绩、事件结果、时间和 表现与此类陈述所明示或暗示的表现存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于以下几点：无法保证 CAPLYTA 将在商业上取得成功；我们可能会遇到 CAPLYTA商业化的问题、延误或其他挑战；CAPLYTA是否从第三方付款人那里获得足够的报销；CAPLYTA的批准适应症在多大程度上得到患者和医生的认可； 与执行销售活动相关的挑战，每种情况都可能限制我们产品的潜力；CAPLYTA在商业推出后在治疗精神分裂症和躁郁症方面取得的成果 产品可能与临床试验中观察到的不同，也可能因患者而异；与供应和制造活动相关的挑战，在每种情况下都可能限制我们的销售和产品的可用性；相关的风险 在我们当前和计划中的临床试验中；在CAPLYTA商业推出后，我们可能会遇到意想不到的安全性或耐受性问题
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精神分裂症或双相抑郁症的治疗，或正在进行或未来的试验和其他开发活动；不能保证CAPLYTA的仿制药不会获得批准 并在我们的专利到期之前进入市场；我们的其他候选产品可能不成功，或者可能需要比预期更长的时间和更昂贵；在早期研究和临床试验中似乎很有希望的候选产品 在更大规模或以后的临床试验或其他适应症的临床试验中，可能无法证明安全性和/或有效性；我们关于候选产品监管路径的提议可能不被美国食品和药物管理局接受；我们的 依赖合作伙伴和其他第三方开发我们的候选产品；对我们业务的影响，包括对CAPLYTA商业化和临床试验的影响，由此产生的影响 COVID-19 疫情、乌克兰、俄罗斯和中东的冲突、全球经济的不确定性、通货膨胀、利率上升或市场混乱；以及我们的公开报道中详述的其他风险因素 向证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中包含的所有声明仅在本新闻稿发布之日作出，除非法律要求，否则我们不打算更新这些信息。
联系人：
细胞内疗法公司
胡安·桑切斯，医学博士
企业传播和副总裁 投资者关系
646-440-9333
Burns McClellan, Inc.
卡梅隆·拉迪诺维奇
cradinovic@burnsmc.com
212-213-0006
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细胞内疗法有限公司
简明合并运营报表
（以千计，股票和每股金额除外）（未经审计）(1)
| 截至6月30日的三个月 | 截至6月30日的六个月 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入 |
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| 产品销售额，净额 |
$ | 161,276 | $ | 110,128 | $ | 306,119 | $ | 204,859 | ||||||||
| 补助金收入 |
112 | 664 | 135 | 1,239 | ||||||||||||
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| 总收入，净额 |
161,388 | 110,792 | 306,254 | 206,098 | ||||||||||||
| 运营费用： |
||||||||||||||||
| 产品销售成本 |
11,354 | 7,163 | 21,254 | 13,914 | ||||||||||||
| 销售、一般和管理 |
121,574 | 101,014 | 234,659 | 199,937 | ||||||||||||
| 研究和开发 |
56,183 | 49,794 | 99,016 | 87,818 | ||||||||||||
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| 运营费用总额 |
189,111 | 157,971 | 354,929 | 301,669 | ||||||||||||
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| 运营损失 |
(27,723) | ) | (47,179) | ) | (48,675) | ) | (95,571) | ) | ||||||||
| 利息收入 |
11,560 | 4,530 | 17,624 | 8,879 | ||||||||||||
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| 所得税准备金前的亏损 |
(16,163) | ) | (42,649) | ) | (31,051) | ) | (86,692) | ) | ||||||||
| 所得税支出 |
(57) | ) | (135) | ) | (416) | ) | (145 | ) | ||||||||
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| 净亏损 |
$ | (16,220) | $ | (42,784) | $ | (31,467) | $ | (86,837) | ||||||||
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| 每股普通股净亏损： |
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| 基础版和稀释版 |
$ | (0.16) | $ | (0.45) | $ | (0.31) | $ | (0.91) | ||||||||
| 加权平均普通股数量： |
||||||||||||||||
| 基础版和稀释版 |
103,723,007 | 95,948,063 | 100,299,141 | 95,543,626 | ||||||||||||
| (1) | 截至2024年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表以及 2023年源自财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。 |
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细胞内疗法有限公司
简明的合并资产负债表
（以千计，股票和每股金额除外）（未经审计）(1)
| 6月30日2024 | 2023 年 12 月 31 日 | |||||||
| （未经审计） | ||||||||
| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 693,306 | $ | 147,767 | ||||
| 投资证券， 可供出售 |
329,601 | 350,174 | ||||||
| 受限制的现金 |
1,750 | 1,750 | ||||||
| 应收账款，净额 |
145,714 | 114,018 | ||||||
| 库存 |
20,082 | 11,647 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
73,798 | 42,443 | ||||||
|
|
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|||||
| 流动资产总额 |
1,264,251 | 667,799 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
1,445 | 1,654 | ||||||
| 使用权资产，净额 |
14,507 | 12,928 | ||||||
| 库存，非当前 |
32,562 | 38,621 | ||||||
| 其他资产 |
7,739 | 7,293 | ||||||
|
|
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| 总资产 |
$ | 1,320,504 | $ | 728,295 | ||||
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| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 应付账款 |
$ | 17,548 | $ | 11,452 | ||||
| 应计负债和其他流动负债 |
39,713 | 27,944 | ||||||
| 应计客户计划 |
77,971 | 53,173 | ||||||
| 应计员工福利 |
22,372 | 27,364 | ||||||
| 经营租赁负债 |
4,171 | 3,612 | ||||||
|
|
|
|
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|||||
| 流动负债总额 |
161,775 | 123,545 | ||||||
| 经营租赁负债，非流动 |
14,117 | 13,326 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债总额 |
175,892 | 136,871 | ||||||
| 股东权益： |
||||||||
| 普通股 |
11 | 10 | ||||||
| 额外的实收资本 |
2,793,896 | 2,208,470 | ||||||
| 累计赤字 |
(1,648,627) | ) | (1,617,160 | ) | ||||
| 累计综合（亏损）收益 |
(668) | ) | 104 | |||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
1,144,612 | 591,424 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益总额 |
$ | 1,320,504 | $ | 728,295 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| (1) | 截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明合并资产负债表源自 财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。 |
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