附录99.1

voyager therapeutics报告2024年第二季度财务和营运业绩

最近启动了抗tau抗体治疗阿尔茨海默病的单一升量试验，预计在2025年的上半年公布首要安全性和药代动力学数据。

跟踪GBA1和FA项目的开发候选者提名和SOD1 ALS开发候选者的临床前会议后，三个中枢神经系统基因治疗项目计划于2025年达到IND。

任命战略金融领导者Nathan Jorgensen博士担任首席财务官。

截至2024年6月30日，现金位置强劲为37100万美元，预计将提供跨越多个临床数据披露期的道路。

美国马萨诸塞州列克星敦（LEXINGTON）--领先的神经遗传医药公司voyager therapeutics，Inc。（纳斯达克证券代码：VYGR）今天报告了2024年第二季度的财务和运营业绩。

“Voyager在第二季度继续推进我们的产品线：我们启动了单次递增剂量试验我们的抗tau抗体，该抗体已被证明可以在体内模型中显著减少tau的传播，招募符合预期目标，首要安全性和药代动力学数据预计在2025年上半年公布。” Voyager的首席执行官Alfred W. Sandrock，Jr., MD, PhD表示，“与此同时，我们继续推进我们的基因治疗产品线，我们和我们的合作伙伴正在对其2025年的三次IND提交计划进行推进。由我们磨练的执行力支撑，加上强劲的现金，应该能够实现2025年至2026年间的多个数据披露。”

2024年第二季度和近期亮点

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对抗阿尔茨海默病的新型抗tau抗体VY7523（曾用名称VY-TAU01）的1A单次递增剂量（SAD）试验中投药给首批参与者：这项随机、双盲、安慰剂对照的SAD试验正在评估健康成年志愿者中VY7523的安全性和药代动力学。预计将招募约48名患者参加多个队列。

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进一步推进了SOD1肌萎缩侧索硬化（ALS）的VY9323基因治疗计划：完成了与美国食品和药物管理局（FDA）的临床前研究（IND）会议并启动了良好的实验室实践（GLP）毒性学研究以支持IND提交。

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GBA1基因治疗计划的开发候选者：与合作伙伴神经分泌生物科学共同组成的联合指导委员会选择了GBA1基因治疗计划的主导开发候选者，用于帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的治疗，触发了300万美元的里程碑付款。在第一季度选出了神经分泌生物科学合作的裂脊髓性共济失调（鼓脑）基因治疗计划主导开发候选者，为voyager带来了500万美元的里程碑付款。

任命Nathan Jorgensen博士担任首席财务官：Jorgenson博士拥有跨足投资银行、上市和私人的医疗保健投资、卖方研究和生物技术运营角色的丰富经验，以及神经科学方面的专业知识。

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在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示了数据：展示了广泛的转化数据，包括第二代TRACER™衍生AAV壳层的新数据；通过跨种和受体数据证明的可转化性；以及针对阿尔茨海默病和ALS治疗靶点的活性。

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针对阿尔茨海默病的VY7523抗tau抗体：voyager预计从正在进行的SAD试验中在2025年上半年获得首要安全性和药代动力学数据。voyager预计将于2025年在患有早期阿尔茨海默病的患者身上开始多次递增剂量（MAD）试验。该多次递增剂量试验有望在2026年下半年产生初始的tau PET成像数据，以证明其减缓病理性tau的传播。

预计即将到来的里程碑

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针对SOD1ALS的VY9323 SOD1沉默基因治疗计划：voyager预计将于2025年中期提交IND，并在SOD1 ALS患者中开始临床试验。临床试验有可能根据生物标志物（包括脑脊液SOD1和血浆神经丝蛋白）生成voyager的创新TRACER衍生膜囊体和SOD1 ALS的治疗的概念证明数据。

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合作项目：神经分泌生物科学和Voyager计划在2025年提交GBA1和Friedreich’s Ataxia基因治疗项目的IND文件，正如之前披露的。

2024年第二季度财务结果

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合作收入：Voyager在2024年第二季度的合作收入为2960万美元，相比之下，2023年同期为490万美元。其中，主要是由于按照神经分泌生物科学和诺华的协议，我们认定收入增加。

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净亏损：2024年第二季度净亏损为1010万美元，而2023年同期为净亏损2220万美元。这主要是由于2024年第二季度认定的合作收入增加，如上所述。

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研发开支：2024年第二季度研发开支为3450万美元，而2023年同期为2200万美元。其中，研发开支的增加主要是由于设施成本增加，包括非经常性租赁减值费用250万美元和非经常性搬迁费用50万美元，以及与项目相关的支出和员工人数增加。

增加的研发开支主要是由于设施成本增加，包括非经常性租赁减值费用250万美元和非经常性搬迁费用50万美元，以及与项目相关的支出和员工人数增加。

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总务及行政开支：2024年第二季度总务及行政开支为1020万美元，而2023年同期为830万美元。其中，行政开支的增加主要是由于非经常性项目支出，包括租赁减值费用和人员过渡成本等130万美元。

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现金余额：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和市场货币基金总额为37100万美元。

截至2024年6月30日的六个月的财务业绩

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合作收入：截至2024年6月30日的前六个月，Voyager的合作收入为4910万美元，较2023年同期的15530万美元有所减少。其中，主要是由于按照神经分泌生物科学和诺华的协议，我们认定收入减少。

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净（亏损）收益：截至2024年6月30日的前六个月，净亏损为2150万美元，而2023年同期的净收益为10180万美元。这主要是由于在2024年期间，按照神经分泌生物科学和诺华的协议，我们认定的合作收入减少，如上所述。

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研发开支：截至2024年6月30日的前六个月，研发开支为6150万美元，而2023年同期为4060万美元。其中，研发开支的增加主要是由于设施成本增加，包括非经常性租赁减值费用250万美元和非经常性搬迁费用50万美元，以及与项目相关的支出和员工人数增加。

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总务及行政开支：2024年6月30日前六个月总务及行政费用为1880万美元，而2023年同期为1730万美元。其中，行政开支的增加主要是由于非经常性项目支出，包括租赁减值费用和人员过渡成本等130万美元。

财务指导

Voyager致力于保持强健的资产负债表，以支持其平台和管线的进展和增长。Voyager将继续评估其当前和未来期间的现金需求，并预计我们的现金、现金等价物及市场货币基金，以及期望根据神经分泌生物科学和诺华合作协议收到的研发费用报销和利息收入，足以满足Voyager的计划营业费用和资本支出需求，直至2027年。

公司将于2024年3月27日下午5点（美国东部时间）举行电话会议，讨论截至2023年12月31日的第四季度和全年业绩。

Voyager将于今天下午4:30 ET举行电话会议和网络研讨会，讨论2024年第二季度的财务和业务状况。如要通过电话参与并现场参加，请提前在此处注册：https://register.vevent.com/register/BI796eccb31a2e48c9a71f6c41edd5c510。注册后，电话参与者将收到确认电子邮件，其中详细介绍如何加入电话会议，包括拨入号码和唯一密码。此次会议的现场网络直播也可在Voyager网站（ir.voyagertherapeutics.com）的投资者部分收听，会议结束后约两个小时内可在同一链接上获得回放。该回放将在会议结束后的至少30天内提供。

关于voyager therapeutics

Voyager Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量改变神经系统疾病的进展和最终治愈这些疾病。我们的管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病和多其他中枢神经系统疾病。我们的许多项目都源自我们的TRACERTM AAV头衔发现平台，我们已经用它来生成新的头衔和识别相关受体，以便在静脉注射后可能实现高度的脑部穿透力作用的遗传医学。我们的一些项目是完全拥有的，有些是与合作伙伴一起推进，包括Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药AG、神经分泌生物科学公司和Sangamo Therapeutics，Inc。欲了解更多信息，请访问www.voyagertherapeutics.com。

voyager therapeutics^® 是注册商标，TRACERTM是Voyager Therapeutics，Inc.的商标。

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述，目的在于根据1995年私人证券诉讼改革法案和其他联邦证券法案中的安全港条款。使用诸如“预计”、“使能”、“将”、“相信”、“预见”、“潜在”、“可能”或“继续”等类似表达方式的词语，旨在识别前瞻性声明。

例如，Voyager发布的所有有关Voyager能够推进其基于AAV的基因治疗项目和tau抗体项目的声明，包括Voyager的达成先进的临床前和临床阶段发展里程碑的预期，如提交IND、开始临床试验、招募临床试验参与者、生成临床数据和概念证明的预期；Voyager推进神经分泌生物科学协作下的基因治疗产品候选药物的预期；Voyager预期收到来自合作伙伴的收入或报销支付的财务结果；以及Voyager的现金陆续清算和产生足够现金资源以支持商业和营运的能力均为前瞻性声明。

所有前瞻性声明均基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为此类前瞻性声明是合理的，但它们本质上并不确定。所有前瞻性声明均受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致Voyager所预期的结果与实际结果不同。此类风险和不确定性包括但不限于监管当局的期望和决策；Voyager的临床前和临床研究的时机、开始进程和结局；临床试验数据的可用性；合作伙伴产品候选药物的商业潜力和可用性；Voyager的合作伙伴的意愿和能力满足与Voyager协议下的合作义务；Voyager TRACER平台及其抗体筛选技术，以及其发现的头衔，及其管线项目的开发；第三方开发可能与Voyager的TRACER头衔发现平台相竞争的头衔识别平台；Voyager创建和保护与TRACER头衔发现平台相关的知识产权，平台所发现的头衔，以及Voyager的管线项目的开发候选药物的知识产权的可能性或时间性；Voyager在现有许可或合作协议下获得程序报销、开发或商业化里程碑、期权行使和其他支付的可能性或时间性；Voyager以符合Voyager和第三方的可接受条款进行协商并完成授权或者合作协议的能力；由第三方合作伙伴控制并持有Voyager财务参与权益的项目的成功和Voyager的产品候选药物的成功；Voyager吸引和保留才华横溢的董事、员工和承包商的能力；现金资源足以资助其运营并推进其营业和运营方案；以及其他在Voyager最近提交的年度报告（表10K）与美国证券交易委员会提交的材料中所述的重大风险和不确定性。新闻稿中的所有信息均截至此新闻稿发布之日，任何前瞻性声明仅在其发表时作出。Voyager不承担公开更新或修订此信息或任何前瞻性声明的义务，无论是因为有关新信息、未来事件还是其他原因，除非法律有规定。

以上声明也受到一些重大风险和不确定性的影响，这些重大风险和不确定性在Voyager最近提交的表格10-k（年报）和美国证券交易委员会提交的材料中有所描述。

联系方式

特里斯塔·莫里森，NACD.DC，tmorrison@vygr.com

投资者：亚当·贝罗博士，aberokendallir.com

媒体：布鲁克·沙金，brooke@scientpr.com

选定的财务信息

（金额以千为单位，除每股数据外）

(未经审计)


	截至三个月结束				截至2022年4月30日的六个月内
	6月30日，				6月30日，
损益表项目:	2024		2023		2024		2023
合作收入	$	29,578	$	4,853	$	49,094	$	155,333
营业费用：
研发		34,452		21,985		61,544		40,553
普通和管理		10,151		8,294		18,758		17,322
营业费用总计		44,603		30,279		80,302		57,875
营业（亏损）收入		（15,025）		（25,426）		（31,208）		97,458
总其他收入		4,908		3,277		9,775		5,141
（亏损）所得税前收入		（10,117）		（22,149）		（21,433）		102,599
所得税费用		24		59		38		763
净（亏损）利润	$	（10,141）	$	（22,208）	$	（21,471）	$	101,836

每股基本净（亏损）收益	$	（0.18）	$	（0.51）	$	（0.37）	$	2.42
每股净(损失)收益，摊薄	$	（0.18）	$	（0.51）	$	（0.37）	$	2.33

加权平均普通股基本每股收益		57,721,934		43,520,137		57,419,490		42,102,101
加权平均流通股数（摊薄）		57,721,934		43,520,137		57,419,490		43,770,999


	6月30日，		运营租赁负债：
选定的资产负债表项目	2024		2023
现金、现金等价物和可交易证券	$	371,021	$	230,875
总资产	$	436,225	$	351,281
应付账款及应计费用	$	12,878	$	18,427
递延收入	$	39,989	$	75,240
股东权益总额	$	335,417	$	236,320

按照GAAP和非GAAP财务指标比较

Voyager的基本报表根据美国通用会计原则，或GAAP准备，并呈报给了证券交易委员会，代表收入和费用。Voyager在本发布中提供了一些未按照GAAP准备的财务信息，包括净协作收入和净研发费用，这些费用排除我们在与神经分泌生物科学（Neurocrine）和诺华制药股份有限公司（Novartis）的合作协议下从他们处得到的费用报销对我们进行临床前开发活动时产生的影响。管理层使用这些非GAAP指标，以一种允许有意义的业务趋势和期间比较和分析的方式评估公司的营业绩效。管理层认为这些非GAAP指标在比较当前结果与以往时期的结果方面非常重要，并且对投资者和金融分析师评估公司的营业绩效是有用的。非GAAP财务指标不需要统一适用，并且未经审计，不应孤立考虑。非GAAP指标让投资者和金融分析师更好地了解我们的净收入和净研发费用，而不受神经分泌生物科学费用产生的冲击。这里呈现的非GAAP财务信息应与按照GAAP呈现的财务信息一起考虑。鼓励投资者查看下文中这些非GAAP指标与它们最直接可比的GAAP财务指标的对比。


GAAP和非GAAP措施的调和
(以千为单位)
	截至三个月结束				截至2022年4月30日的六个月内
	6月30日，				6月30日，
	2024		2023		2024		2023
GAAP协作收入	$	29,578	$	4,853	$	49,094	$	155,333
报销的研发服务获得的收入（注1）	$	1,963	$	3,050	$	5,148	$	3,378
合作净收入	$	27,615	$	1,803	$	43,946	$	151,955

GAAP总研发费用	$	34,452	$	21,985	$	61,544	$	40,553
提供的研发服务费用（注1）	$	1,963	$	3,050	$	5,148	$	3,378
研发支出净额	$	32,489	$	18,935	$	56,396	$	37,175

注1：根据公司与Neurocrine和Novartis的合作协议，Neurocrine和Novartis已同意承担公司在进行某些协作方案的临床前开发活动中发生的所有费用，根据联合指导委员会商定的工作计划和预算。在期间提供的可报销研发服务在公司的综合损益表中记录在合作收入和研发费用中。在截至2024年6月30日的三个月内，我们提供了价值200万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。在截至2023年6月30日的三个月内，我们提供了价值310万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。在截至2024年6月30日的六个月内，我们提供了价值510万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。在截至2023年6月30日的六个月内，我们提供了价值340万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。