美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

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表格 10-Q

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（Mark One）

☒			根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年6月30日

或者

☐			根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从到的过渡期间

委员会档案编号 000-30171

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（注册人章程中规定的确切名称）

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特拉华

68-0359556

（州或其他司法管辖区 公司或组织）

（美国国税局雇主 证件号）

运河大道 501 号。， 里士满， 加利福尼亚， 94804

（主要行政办公室地址）（邮政编码）

(510) 970-6000

（注册人的电话号码，包括区号）

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根据该法第12（b）条注册的证券：

每个课程的标题

交易符号

注册的每个交易所的名称

普通股，面值每股0.01美元

SGMO

纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人 (1) 在过去的12个月内（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。是的☒ 不 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有 ☒

截至 2024 年 8 月 2 日， 208,220,670 发行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。

索引

SANGAMO 治疗公司

第一部分财务信息
第 1 项。			财务报表			6
			截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表			6
			截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表			7
			截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明综合亏损报表			8
			截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并股东权益表			9
			截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月简明合并现金流量表			11
			简明合并财务报表附注			12
第 2 项。			管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析			28
第 3 项。			关于市场风险的定量和定性披露			38
第 4 项。			控制和程序			38
第二部分。其他信息
第 1 项。			法律诉讼			40
第 1A 项。			风险因素			40
第 2 项。			未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券			44
第 3 项。			优先证券违约			44
第 4 项。			矿山安全披露			44
第 5 项。			其他信息			45
第 6 项。			展品			46
签名						47

除非另有说明或上下文另有说明，否则本10-Q表季度报告或季度报告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S和Sangamo Therapeutics UK Ltd.

本季度报告中出现的任何第三方商品名称、商标和服务商标均为其各自持有者的财产。仅为方便起见，本季度报告中提及的商标和商品名称可能不带有® 或 Tm 符号，但此类提及无意以任何方式表明公司不会在适用法律的最大范围内维护其权利或适用许可方对这些商标和商品名称的权利。本公司无意使用或展示其他实体的商品名称、商标或服务商标来暗示与任何其他实体之间的关系，或暗示对本公司的认可或赞助。

关于前瞻性陈述的特别说明

本报告中包含的某些陈述是经修订的1933年《证券法》第27A条、经修订的《证券法》和1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述与我们的未来活动有关，包括我们的预期运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营业绩和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下内容的陈述：

•我们对现金资源和支出的充足性、资本要求和大量额外融资需求以及我们获得额外融资的能力的估计；

•我们继续经营的能力，包括我们估计，截至2024年6月30日的可用现金和现金等价物，加上未来可能的成本削减，将不足以为我们在本10-Q表季度报告第一部分第1项 “财务报表和补充数据” 中包含的简明合并财务报表发布之日起一年的计划运营提供资金；

•我们预计的运营和财务业绩；

•我们的战略渠道优先顺序，包括推进临床前计划的计划，以及与我们的重组和任何未来成本削减措施相关的预期费用和成本节约；

•预期的候选产品的研究和开发以及由此获得批准的任何产品的潜在商业化；

•我们的临床前研究和临床试验以及我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进展速度、入组、剂量、预期结果和时间；

•我们的候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的耐久性；

•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因疗法和细胞疗法技术、锌指（ZF）、技术平台、锌指核酸酶或ZFN，以及锌指转录调节剂或ZF转录调节剂，包括锌指抑制剂（ZFR）和锌指激活剂（ZFA）；

•我们的腺相关病毒（AAV）衣壳交付平台的潜力；

•我们有能力实现与罗氏集团成员基因泰克签订的全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议的预期收益，包括但不限于预付许可费的接收和时间安排，以及我们完成必要的技术转让以获得预期的近期里程碑付款；

•我们建立和维持合作和战略伙伴关系并实现此类安排的预期收益的能力，包括我们为法布里病基因疗法项目寻找合作伙伴的能力，以及辉瑞在giroctogene fitelparvovec计划方面的持续进展，包括辉瑞有可能完成任何由此产生的产品的临床开发、监管互动、制造和全球商业化；

•来自现有和新合作的预期收入及其时间；

•我们对宏观经济环境对我们业务和运营以及合作者业务和运营的影响的估计，包括临床前研究、临床试验和制造，以及我们管理此类影响的能力；

•我们的研发和其他费用；

•我们有能力从当前和潜在的新供应商和制造商那里获得足够的候选产品的临床前和临床供应；

•Sangamo及其合作者和战略合作伙伴获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力，以及与获得监管部门批准相关的时间和成本；

•我们遵守监管要求、义务和限制的能力以及对我们业务和运营的影响；

•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营业务的能力，包括我们获得和维护开发候选产品和商业化所需技术权利的能力；

•竞争发展，包括对竞争对手产品和候选产品的竞争地位的影响以及我们应对此类竞争的能力；

•我们的运营和法律风险；以及

•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。

在某些情况下，您可以通过使用未来日期或使用诸如 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“意愿” 和旨在识别前瞻性陈述的类似表述等术语来识别前瞻性陈述。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：

•人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。

•我们是一家生物技术公司，重新调整了临床前重点，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床前研究和临床试验的结果，这些结果表明我们的候选产品的安全性和有效性令相关监管机构满意。获得积极的临床试验结果和监管部门的批准是昂贵的、漫长的、具有挑战性的和不可预测的，任何候选产品都可能永远无法获得批准。

•我们的核心临床前神经病学项目的研发工作尚处于初期，这些项目是我们当前业务的重点。在将候选产品从研究项目推进到临床前和临床开发方面，我们可能会遇到困难。

•研究和临床前研究的成功或早期临床试验结果可能并不表示在以后的试验中获得的结果。同样，来自临床试验的初步、初始或中期数据可能与最终数据存在重大差异。

•我们的许多候选产品都基于采埃孚的新技术，这些技术尚未产生任何经批准的商业上可行的治疗产品。

•自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计在可预见的将来会持续亏损。我们可能永远无法盈利。

•生物技术和基因组医学是竞争激烈的业务。我们的竞争对手可能会开发竞争对手的技术和产品，这些技术和产品优于我们的技术和候选产品，或者比我们的候选技术和产品更快地实现商业化。

•制造基因组药物复杂、昂贵、监管严格，而且存在风险。我们目前严重依赖第三方制造商。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断以及我们的产品开发工作受到损害和延迟。

•即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们批准的产品也可能无法获得医生和患者的市场认可，也可能无法获得第三方付款人的足够保险和报销，也可能无法证明其商业可行性。

•我们可能无法在所有所需的司法管辖区为我们的技术和产品候选人获得、维持和执行必要和理想的知识产权保护，这可能会对我们的技术和产品开发工作的价值产生不利影响，并可能增加代价、漫长和分散注意力的诉讼的风险，导致不可预测的结果。

•第三方，无论他们可能是竞争对手，也可能不是竞争对手，可能会声称我们侵犯、盗用或以其他未经授权的方式行使他们的专利或其他所有权。此类指控可能导致侵权诉讼、其他挪用公款行为或威胁采取此类行动，所有这些都可能增加昂贵、漫长、分散注意力的诉讼的风险，结果不可预测。

•我们最近的重组可能不会带来预期的节省或运营效率，可能导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。

•我们的成功取决于招聘、整合和留住更多的高素质熟练员工，以及留住现有的主要高管和员工，这可能具有挑战性，因为我们获得足够的额外资金和继续持续经营的能力存在不确定性，以及众多生物制药公司和学术机构在争夺具备这些技能的个人。

•不利的全球经济状况可能会对我们的运营产生负面影响，这可能会对我们继续经营的能力产生重大不利影响，并以其他方式对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和普通股的市场价格产生重大不利影响。

•我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司的上市标准，也可能无法恢复遵守这些标准，因此我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。

•我们普通股的市场价格一直波动并将继续波动，您可能会损失对我们普通股的任何投资的全部或部分投资。

•我们的商誉和无限期无形资产已全部减值，我们的使用权和其他长期资产出现了重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，我们可能需要记录大量额外费用。

有关上述风险、不确定性和其他因素以及与我们的业务相关的其他风险和不确定性的更多讨论，可在我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项中的 “风险因素” 中找到，并辅以本10-Q表季度报告第二部分第1A项中描述的风险，我们鼓励你参考该补充讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至本文件提交之日的计划、目标、估计、预期和意图。你应该完整地阅读这份报告，同时要明白，我们未来的实际业绩和事件发生的时间可能与我们的预期存在重大差异，否则我们无法保证任何前瞻性陈述都能实现。我们特此通过这些警示性陈述对所有前瞻性陈述进行限定。

除非法律要求，否则我们没有义务公开更新或补充任何前瞻性陈述，也没有义务更新或补充实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因，即使将来有新的信息。但是，建议您查阅我们就相关主题所作的任何进一步披露。

本报告包括对与各种候选产品相关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与此类候选产品相关的更大临床数据的一部分，此处的讨论应在更大数据的背景下考虑。此外，临床数据可能有不同的解释，即使我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构也可能不同意我们的观点，可能需要更多数据或可能完全拒绝批准。

第一部分财务信息

第 1 项。财务报表

SANGAMO 治疗公司

简明的合并资产负债表

（未经审计；以千计）

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 治疗公司

简明合并运营报表

（未经审计；以千计，每股金额除外）

			三个月已结束 6月30日												六个月已结束 6月30日
			2024						2023						2024						2023
收入			$	356					$	6,835					$	837					$	164,792
运营费用：
研究和开发			24,223						63,046						60,114						126,262
一般和行政			12,045						16,014						23,812						34,150
长期资产的减值			1,172						—						5,521						20,433
商誉减值和无限期无形资产			—						51,347						—						89,485
运营费用总额			37,440						130,407						89,447						270,330
运营损失			(37,084)						(123,572)						(88,610)						(105,538)
利息和其他收入，净额			1,030						2,802						3,565						6,095
所得税前亏损			(36,054)						(120,770)						(85,045)						(99,443)
所得税支出（福利）			74						(6,264)						172						(6,070)
净亏损			$	(36,128)					$	(114,506)					$	(85,217)					$	(93,373)
基本和摊薄后的每股净亏损			$	(0.18)					$	(0.66)					$	(0.44)					$	(0.54)
用于计算基本和摊薄后的每股净亏损的股票			203,946						174,325						194,049						171,445

    

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 治疗公司

综合亏损的简明合并报表

（未经审计；以千计）

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 疗法有限公司

简明的股东权益合并报表

（未经审计；以千计，股票金额除外）

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 治疗公司

简明的股东权益合并报表

（未经审计；以千计，股票金额除外）

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 治疗公司

简明的合并现金流量表

（未经审计；以千计）

参见随附的简明合并财务报表附注。

SANGAMO 治疗公司

简明合并财务报表附注

（未经审计）

注释 1—重要会计政策的组织、列报基础和摘要

注意事项 2—公允价值测量

注意事项 3—现金等价物和有价证券

注意 4—每股基本净亏损和摊薄净亏损

注意 5—主要客户、合作伙伴关系和战略联盟

注意 6—待售资产的减值和减记

注意 7—承付款和意外开支

注意 8—股票薪酬

注意 9—股东权益

注意 10—重组费用

注意 11—后续事件

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中的讨论包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所指的趋势分析、估计和其他前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于包含 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将” 等词语的陈述，以及与这些术语或表述具有相似含义或否定的其他词语。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。实际业绩可能与此类前瞻性陈述中列出的结果存在重大差异，这是由于但不限于第一部分第1A项中描述的 “风险因素”，我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告或2023年年度报告，并辅之以本10-表季度报告第二部分第1A项所述的风险 Q。您还应阅读以下讨论和分析，以及我们2023年年度报告中包含的简明合并财务报表和附注，这些附注包含在本季度报告和合并财务报表及其附注中。

概述

我们是一家基因组医学公司，致力于将开创性的科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病的患者和家庭的生活。我们认为，我们的锌指表观遗传学调节剂非常适合潜在地解决毁灭性的神经系统疾病，而且我们的衣壳工程平台在临床前研究中已证明能够将输送范围扩大到目前可用的鞘内递送衣壳以外，包括在中枢神经系统（CNS）中。

企业最新消息

与基因泰克签订的表观遗传学调控和衣壳交付许可协议

2024年8月2日，我们与罗氏集团（Genentech）的成员基因泰克（Genentech）签订了全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议，即《基因泰克协议》，以开发用于治疗某些神经退行性疾病的静脉注射基因组药物。我们向基因泰克授予了针对tau的专有锌指抑制剂（ZFR）和针对第二个未公开神经病学靶标的专有ZFR的独家许可。我们还向基因泰克授予了我们专有的神经营促腺相关病毒衣壳STAC-bbb的独家许可，用于针对tau或第二神经病学靶标的疗法。根据基因泰克协议的条款，我们负责完成技术转让和某些临床前活动，基因泰克全权负责最终产品的所有临床开发、监管互动、制造和全球商业化。根据基因泰克协议，基因泰克有义务在2024年8月底左右向我们支付4,000万美元的预付许可费，并将有义务在技术转让活动或基因泰克付款完成后向我们支付1,000万美元的里程碑式付款。此外，根据基因泰克协议，我们有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑收入，这些里程碑涉及多个潜在产品，并将此类产品的净销售额分为中个位数至不到十位数的两位数特许权使用费，但须遵守某些特定减免额。

财务状况—持续经营

根据我们目前的运营计划，截至2024年6月30日的现金和现金等价物，加上我们预计将从基因泰克支付中获得的5000万美元的预付许可费和里程碑付款，预计只能使我们能够在2025年第一季度满足流动性需求。我们的重大亏损、运营现金流为负、目前手头的流动性资源有限以及对获得额外融资为运营提供资金的能力的依赖使管理层评估认为，自本季度报告中包含的财务报表发布之日起，至少在未来12个月内，我们是否有能力继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来资助我们的运营和支持我们的研发工作，包括推进我们的2023年年度报告和本季度报告中描述的临床前和临床项目。尽管我们在2024年3月通过注册直接向机构投资者发行普通股和附带认股权证筹集了资金，并且我们预计将收到基因泰克付款，但我们仍需要大量额外资金才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资，而且可能无法获得额外的资金

可接受的条款或完全可接受的条款。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。

核心临床前神经病学项目和技术

我们的神经病学临床前开发侧重于与我们的战略转型一致的两个创新领域：（i）开发治疗严重神经系统疾病的表观遗传学调节疗法，（ii）开发新的工程腺相关病毒（AAV）衣壳以将我们的疗法提供给预期的神经系统靶标。我们全资拥有的临床前项目的适应症包括慢性神经性疼痛、朊病毒病和tauopathy。

神经病学表观遗传学调控计划

•正在研究的新药（IND）使Nav1.7项目治疗慢性神经性疼痛的研究继续取得进展。

•利用我们名为Stac-bbB的新型AAV衣壳，临床试验授权（CTA）的支持活动继续推进我们的表观遗传学调控计划，以治疗朊病毒病。

•2024 年 5 月，我们在第 27 届美国细胞与基因疗法学会（ASGCT）年会上展示了 10 张海报演讲，展示了表观遗传学调控在治疗各种神经系统疾病方面取得的进展，包括朊病毒病、黄体病、1A 和 2A 型 Charcot-Marie-Tooth 病，或 CMT1A 和 CMT2A、Dravet 综合征、SOD1 介导的肌萎缩性侧索硬化症，或 ALS、Phelan McDermid 综合征、帕金森氏病、Angelman 综合征和其他神经系统疾病。

•我们正在与锌指神经病学表观遗传学调控计划的新潜在合作者进行持续的业务发展讨论。

新型 AAV 衣壳输送技术

•我们继续推进STAC-bbb的研究，这是我们专有的新型神经营养性AAV衣壳变体，在静脉注射后，该变体显示出业界领先的血脑屏障（bbB）渗透到非人类灵长类动物或NHP中，通过衣壳提供针对朊病和taupath的锌指有效载荷，从而有效和广泛地抑制靶基因。

•我们在ASGCT年会上发表了两个平台和四份海报演讲，概述了通过我们的SIFTER衣壳工程平台开发的桑加莫的AAV衣壳交付能力的发展。

•我们在ASGCT年会上就支持Stac-bbB如何穿越血脑屏障并继续推进Stac-bbb制造活动的可能机制提出了令人鼓舞的初步发现。

•我们正在与Stac-BBB的其他潜在合作者进行持续的业务发展讨论。

下一代基因组工程

•我们在ASGCT年会上展示了一个平台和三张海报演讲，展示了我们的下一代工程能力，包括下一代整合酶技术的发现。我们的模块化整合酶（MinT）平台建立在Sangamo的蛋白质DNA结构能力的基础上，该能力源自其锌指平台，该平台允许靶向经过精心设计的丝氨酸重组酶，该重组酶旨在实现大规模基因组编辑，有可能使用单一药物治疗在同一基因中具有独特突变的患者。

•我们的MiNT平台源自紧凑的Bxb1变体，旨在将整个基因整合到基因组中，以避免双链DNA断裂以及需要辅助基因组编辑或DNA修复调节货物的帮助。MiNT平台可以用于以神经学为重点的适应症，也可以为人类疾病和农业生物技术环境提供潜在的合作机会。

•2024年5月，我们在biorXiv上发表了一份题为 “重新编程的模块化整合酶的系统开发可实现大型DNA序列的精确基因组整合” 的手稿，进一步详细介绍了我们的MiNT平台的发现和潜力。

•2024年6月，我们在美国实验生物学会联合会（FaseB，基因组工程：研究与应用会议）上介绍了MiNT平台的进展。

•我们正在与潜在合作者就Sangamo的模块化集成能力进行持续的业务发展讨论。

临床项目

法布里病

•我们治疗法布里病的研究性基因疗法isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究已完成给药，该研究共有33名患者给药。

•自我们于2024年5月上次更新以来，又有三名接受过治疗的患者退出酶替代疗法（eRT），至今共有17名患者退出eRT。截至2024年8月6日，所有17名患者仍未接受急诊治疗。自2024年2月以来剩下的一名开始对eRT进行研究的患者已计划在适当的时候退出eRT治疗。

•治疗时间最长的患者已经进行了四年的随访，我们继续积累令人鼓舞的临床数据，包括肾功能改善的初步证据。根据初步发现，在接受治疗超过一年的18名患者中，在接受治疗的男性和女性患者的平均和中位表皮生长因子水平均有统计学上的显著上升。我们预计在未来几个月内分享最新的临床数据。

•2024年6月，我们与欧洲药品管理局举行了一次富有成效的会议，讨论了isaralgagene civaparvovec可能在欧洲获得批准的拟议途径，美国食品药品监督管理局（FDA）的成员出席了会议。

•我们正在与法布里病计划的潜在合作者进行持续的业务发展讨论。我们将继续推迟对规划潜在注册试验的额外投资，直到该计划的合作或资金得到保障为止。

合作计划

血友病 A

•2024年7月，我们报道了辉瑞公司（Pfizer）宣布了评估giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的积极结果。giroctocogene fitelparvovec是一种研究性基因疗法，我们正在与辉瑞共同开发，并授权辉瑞用于治疗患有中度至重度A型血友病的成年人。

•如果giroctocogene fitelparvovec获得批准和商业化，giroctogene fitelparvovec达到某些监管和商业里程碑以及14％至20％的产品销售特许权使用费，则我们有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的潜在里程碑付款，但由于专利到期、生物仿制药进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项而有所减少。

•辉瑞报告称，与常规因子VIII（FVIII）替代预防治疗相比，AFFINE试验实现了从第12周到输液后至少15个月随访的总年化出血率（ABR）不劣等的主要目标。在单剂量3e13 vg/kg后，giroctogene fitelparvovec显示出与输液前相比，平均总ABR在统计学上显著降低（1.24对4.73；单侧p值=0.0040）。

•符合试验方案定义的关键次要终点，也显示出与预防相比的优越性。84％的参与者在输液后15个月内保持FVIII活性>5％（单侧p值= 0.0086），大多数参与者的FVIII活性≥15％，治疗的平均ABR显示出98.3％的统计学显著下降，从输液前的4.08降至输液后的0.07（从第12周开始）至少 15 个月 [15-44 个月]；单边 p 值

•在AFFINE试验中，giroctogene fitelparvovec的耐受性总体良好。通过显色试验测定，在49.3％的给药参与者中，观察到FVIII水平暂时升高≥150％，对疗效和安全性结果没有影响。15名患者（20％）报告了严重的不良事件，包括10名被评估为与治疗相关的患者（13.3％）报告的13起事件。与治疗相关的不良事件通常在临床管理后得到缓解。

•辉瑞报告说，对来自AFFINE试验的完整3期数据集的分析正在进行中，更多数据将在即将举行的医学会议上公布。

•辉瑞报告说，它将在未来几个月内与监管机构讨论这些数据。

合作

我们与生物制药公司的合作为我们带来了重要的财务和战略收益，并增强了我们的研发工作和锌指（ZF）技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，目标是更快地将我们的药物提供给患者。我们相信，这些合作有可能扩大我们的候选产品的潜在市场。迄今为止，我们已收到约8.17亿美元的预付许可费、里程碑付款以及向合作者出售普通股的收益，并有机会从正在进行的合作中获得高达38亿美元的未来潜在里程碑付款，此外还有潜在的产品特许权使用费。

制造和工艺开发

继2023年启动业务重组之后，我们预计将严重依赖外部合作伙伴为我们的神经病学产品组合生产临床用品。我们将保留内部分析和流程开发能力。

宏观经济状况

我们的业务和业务以及合作者的业务和业务可能会受到美国和其他国家的金融不稳定和经济状况恶化的影响，这些不稳定和冲突是由政治不稳定和冲突造成的，包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突和中东的冲突，或普遍的健康危机，这些危机过去曾导致市场混乱，包括大宗商品价格的剧烈波动、信贷和资本市场的不稳定，包括银行存款和贷款承诺、供应的中断连锁中断, 利率上升和全球通货膨胀压力.这些宏观经济因素可能会对我们继续经营的能力产生重大不利影响，否则可能会对我们的业务、经营、经营业绩和财务状况以及普通股价格产生重大不利影响。特别是，这些宏观经济因素可能会对我们筹集所需的大量额外资本以资助业务和继续经营的能力产生不利影响，我们无法确定我们是否能够以我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定。

经营业绩的某些组成部分

过去，我们的收入主要来自合作协议的收入，其中包括预付许可费、研究服务报销、里程碑成就以及研究补助金。2023年，我们与Biogen MA, Inc.和Biogen International GmbH（我们统称为Biogen）以及诺华生物医学研究院（简称诺华）的合作协议终止，与吉利德科学公司子公司Kite Pharma, Inc.（Kite）的合作协议根据其条款于2024年4月到期。我们预计收入将继续在不同时期之间波动，并且无法保证新的合作或合作伙伴报销会持续到其初始期限之后，也无法保证我们能够实现这些协议中规定的里程碑。有关我们正在进行的合作协议条款的更多信息，请参阅本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中的附注5——主要客户、合作伙伴关系和战略联盟。

自成立以来，我们已经蒙受了净亏损，随着我们继续开展研发活动，预计至少在未来几年内将蒙受损失。迄今为止，我们主要通过发行股权证券以及合作和研究补助金收入来为我们的业务提供资金。

尽管我们预计，由于2023年4月宣布的业务重组和员工队伍的裁员，以及我们在加利福尼亚州的内部制造和异体研究足迹的大幅减少，或者2023年4月的重组，2023年11月宣布的进一步业务重组和相应的员工裁员，或2023年11月的重组，以及法国业务的关闭和相应的员工裁员，包括关闭，我们预计研发费用将在短期内减少对于我们在法国瓦尔邦讷的细胞疗法制造设施和研究实验室，或法国重组，我们预计未来将继续投入大量资源进行研发，如果我们成功地将候选产品从研究阶段推进到临床试验，预计未来几年的研发费用将增加。

一般和管理费用主要包括高管、财务和行政人员的工资和人事相关费用、股票薪酬支出、专业费用、分配的设施和信息技术费用、专利申请费用和其他一般公司费用。尽管我们预计，与2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组有关的一般和管理费用将在短期内减少，但我们预计，随着我们继续将候选产品推向临床和通过诊所，我们的业务增长将需要增加一般和管理费用。

关键会计政策与估计

我们的简明合并财务报表和相关披露是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响我们的简明合并财务报表和附注中报告的金额。我们的估算基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种假设，这些假设的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们认为，以下政策对于了解我们的财务状况和经营业绩至关重要，因为它们要求我们对本质上不确定的问题做出估计、假设和判断。

我们认为，与长期资产估值相关的关键会计政策和估算是编制简明合并财务报表时使用的最重要的估计和假设。请参阅本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中的附注1——组织、列报基础和重要会计政策摘要。

与2023年年度报告第二部分第7项中的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析” 中披露的关键会计政策和估计相比，在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的经营业绩

收入

			截至6月30日的三个月																								截至6月30日的六个月
			（以千计，百分比值除外）																								（以千计，百分比值除外）
			2024						2023						改变						%						2024						2023						改变						%
收入			$	356					$	6,835					$	(6,479)					(94.8%)						$	837					$	164,792					$	(163,955)					(99%)

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，收入主要包括我们与Sigma-Aldrich Corporation（Sigma）和开放单克隆技术公司（现为Ligand Pharmicals Inc.）（即Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（我们预计未来的收入将主要来自我们的许可协议。我们与Biogen和Novartis合作协议的终止于2023年6月生效，此后我们无权从Biogen或Novartis获得任何进一步的里程碑付款或特许权使用费，Biogen或Novartis也没有任何进一步的义务开发或向我们偿还以前受Biogen和Novartis合作约束的任何计划的费用。此外，根据Kite的条款，我们与Kite的合作协议已于2024年4月到期。

截至2024年6月30日的三个月，与2023年同期相比，收入减少了650万美元，这主要是由于我们先前与Biogen和Novartis的合作协议相关的收入分别减少了240万美元和220万美元，这是由于这些合作协议于2023年6月终止，与Kite的合作协议相关的收入减少了120万美元，收入减少了50万美元与我们与 Sigma 和 Ligand 签订的许可协议有关。

截至2024年6月30日的六个月中，与2023年同期相比，收入减少了1.640亿美元，这主要是由于2023年6月终止了合作协议，与生物健和诺华的合作协议相关的收入分别减少了1.345亿美元和1,220万美元，与Kite的合作协议相关的收入减少了1,350万美元，减少了360万美元与我们与Sigma和Ligand签订的许可协议相关的收入。

运营费用

			截至6月30日的三个月																								截至6月30日的六个月
			（以千计，百分比值除外）																								（以千计，百分比值除外）
			2024						2023						改变						%						2024						2023						改变						%
运营费用：
研究和开发			$	24,223					$	63,046					$	(38,823)					(62%)						$	60,114					$	126,262					$	(66,148)					(52%)
一般和行政			12,045						16,014						(3,969)						(25%)						23,812						34,150						(10,338)						(30%)
长期资产的减值			1,172						—						1,172						100%						5,521						20,433						(14,912)						(73%)
商誉减值和无限期无形资产			—						51,347						(51,347)						(100%)						—						89,485						(89,485)						(100%)
运营费用总额			$	37,440					$	130,407					$	(92,967)					(71%)						$	89,447					$	270,330					$	(180,883)					(67%)

研究和开发费用

研发费用主要包括薪酬相关费用，包括重组费用和股票薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、临床生产供应、合同研发以及分配的设施和信息技术费用。

与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月，研发费用减少了3,880万美元，这主要是由于2023年宣布的运营重组和相应裁员导致员工人数减少，以及截至2023年6月30日的三个月中记录的与4月重组相关的重组费用，临床前和临床费用减少了15.1美元，导致员工人数减少，至2023年6月30日百万主要与终止与Biogen和Novartis的合作协议，推迟某些计划并重新确定其优先顺序，将设施和基础设施相关费用减少到390万美元，分配的管理费用减少到360万美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为130万美元和390万美元。

截至2024年6月30日的六个月中，研发费用与2023年同期相比减少了6,610万美元，这主要是由于2023年宣布的运营重组和相应裁员导致员工人数减少，奖金支出减少以及截至2023年6月30日的六个月中记录的与4月重组相关的重组费用，较低的临床前重组导致员工人数减少以及2,490万美元的临床费用主要与终止与Biogen和Novartis的合作协议以及某些计划的延期和重新确定优先顺序有关，设施和基础设施相关费用减少了570万美元，这主要是由于折旧率降低，分配的管理费用减少了650万美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为270万美元和880万美元。

我们预计未来将继续投入大量资源进行研究和开发。尽管我们预计，由于2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组以及某些计划的相关优先次序调整以及某些新投资的延期，我们的研发费用将在短期内减少，但我们最终预计，如果我们成功推进临床项目，如果我们能够将临床前候选产品推进临床试验和/或成功获得新的临床试验，研发费用将在未来几年内增加合作或推进我们的临床项目所必需的其他资本。

完成我们的开发计划所需的时间长短和这些项目的开发成本可能会受到临床前测试结果、候选产品的临床试验注册范围和时间、我们在其他治疗领域进行开发计划的决定、无论我们是与合作伙伴或合作者一起开发候选产品还是独立开发候选产品的能力，以及我们为推进项目开发获得必要资金的能力的影响。例如，我们目前的重点是我们的核心神经病学临床前项目，我们还不知道我们是否以及在多大程度上会将临床前计划中的任何候选产品推广到临床和哪些治疗领域。在这方面，我们将推迟对法布里病基因疗法计划注册试验规划活动的新投资，直到我们为该计划找到合作伙伴或外部投资为止。我们正在积极寻找合作伙伴或直接外部投资（如适用），以推进我们的法布里病、STAC-bbB和模块化整合酶计划。此外，每个所追求的治疗领域获得监管部门批准所需的临床试验的范围和数量取决于相关监管机构的意见，我们尚未就我们可能选择进行的所有潜在治疗领域征求此类意见，即使在提供了此类意见之后，适用的监管机构随后仍可能要求进行额外的临床研究，然后才能根据我们或其他人生成的新数据给予监管部门的批准

公司，或出于我们无法控制的其他原因。作为任何监管部门批准的条件，我们还可能需要遵守上市后的开发承诺，包括额外的临床试验要求。由于上述不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的期限或全部成本。

我们的潜在治疗产品受到漫长而不确定的监管程序的约束，这可能导致我们获得任何必要的监管批准。未能获得必要的监管批准将使我们无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们的候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻碍或严重延迟监管部门的批准。关于我们的研发活动（包括完成候选产品的开发）的风险和不确定性以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响的讨论可以在2023年年度报告第一部分第1A项的 “风险因素” 中找到，并辅之以本10-Q表季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括与薪酬相关的费用，包括高管、法律、财务和行政人员的重组费用和股票薪酬、专业费用、分配的设施和信息技术费用以及其他一般公司费用。

与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用减少了400万美元，这主要是由于2023年宣布的业务重组和相应裁员导致员工人数减少，以及截至2023年6月30日的三个月中记录的与4月重组相关的重组费用，Biogen合同成本资产摊销额为280万美元，导致员工人数减少在这三个月中由于合作协议终止、外部专业服务减少80万美元以及设施和基础设施相关成本降低至150万美元，截至2023年6月30日。这些减少被360万美元的分配管理费用增加以及与终止的制造相关供应商协议相关的240万美元支出部分抵消了这些减少，而这些费用将不会给Sangamo带来经济利益。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出分别为170万美元和290万美元。

与2023年同期相比，截至2024年6月30日的六个月中，一般和管理费用减少了1,030万美元，这主要是由于2023年宣布的业务重组和相应裁员导致员工人数减少、奖金支出减少以及截至2023年6月30日的三个月中记录的与4月重组Biogen合同相关的重组费用导致员工人数减少 280万美元的成本资产摊销在截至2023年6月30日的三个月中录得，这是由于合作协议终止，外部专业服务减少了390万美元，设施和基础设施相关成本降低了320万美元。增加的660万美元管理费用，以及与终止的制造相关供应商协议相关的240万美元支出部分抵消了这些减少，而这些费用将不会给Sangamo带来经济利益。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出分别为310万美元和630万美元。

尽管我们预计，与2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组有关的一般和管理费用将在短期内略有减少，但我们预计，如果我们成功推进临床项目，如果我们能够将临床前候选产品推进临床试验和/或成功获得新的合作或其他资本，未来几年的一般和管理费用将增加。

重组费用

2023 年，我们执行了一系列业务重组，并在 2023 年 4 月和 2023 年 11 月宣布了相应的裁员。2024年，我们将结束在法国的业务，并于2024年3月宣布相应裁员。这些重组旨在降低总体成本，推进我们向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型，专注于针对严重神经系统疾病的表观遗传学调控计划和新型AAV衣壳输送技术。与2023年11月的重组和法国重组有关，在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，与员工遣散费和通知期付款、福利和其他员工相关成本相关的费用不是实质性费用。在截至2024年6月30日的三个月中，我们确认了240万美元作为与终止的制造相关供应商协议相关的费用，这些费用将不会给Sangamo带来经济利益。

有关更多信息，请参阅本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中的附注10——重组费用。

商誉和长期资产减值

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们分别确认了120万美元和550万美元的减值费用。在截至2024年6月30日的六个月中，我们董事会批准了法国重组，我们启动了多项旨在降低成本的行动，包括与关闭加州布里斯班工厂相关的活动，我们面临着股价和相关市值的持续下跌。设施转租的市场利率也有所下降，这表明使用权和租赁权益改善资产的账面价值可能会受到损害。由于这些因素，我们得出结论，某些长期资产，主要包括使用权资产、相关的租赁权益改善以及某些制造和实验室设备，受到损害。

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们分别确认了5,130万美元和1.099亿美元的减值费用。在截至2023年6月30日的六个月中，我们的股价和相关市值持续下跌，某些研发计划的延期和优先次序调整，我们与Biogen和Novartis的合作协议终止。由于这些因素，我们得出结论，我们的商誉、无限期无形资产和某些长期资产受到减值。

欲了解更多信息，请参阅本10-Q表季度报告第一部分第1项所含简明合并财务报表附注中的附注6——待售资产的减值和减记。

利息和其他收入，净额

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，利息和其他收入净额分别为100万美元和280万美元。减少180万美元的主要原因是有价证券减少导致利息收入减少了160万美元，研究税收抵免减少了80万美元，部分被与外币汇率波动相关的60万美元所抵消。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，利息和其他收入净额分别为360万美元和610万美元。减少250万美元的主要原因是有价证券减少导致利息收入减少350万美元，研究税收抵免减少40万美元，部分被与外币汇率波动相关的120万美元所抵消。

流动性和资本资源

流动性

自成立以来，我们已经蒙受了巨额净亏损，我们的运营资金主要来自发行股权证券、企业合作者和战略合作伙伴的付款以及研究补助金。

截至2024年6月30日，我们的现金及现金等价物总额为2780万美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8,100万美元。我们在这一年中最主要的资本使用是员工薪酬和外部研发费用，例如与我们的治疗项目相关的制造、临床试验和临床前活动。超过即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以实现资本保值和流动性。

2020年8月，我们与杰富瑞集团签订了公开市场销售协议或销售协议，规定根据现有的货架注册声明，不时以 “在场” 发行的形式出售高达1.5亿美元的普通股。2022年12月，我们签订了公开市场销售协议的第2号修正案，该修正案将销售协议下的总发行价格又增加了1.75亿美元。截至2024年6月30日，销售协议下仍有约1.945亿美元的可用资金。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，没有出售任何股票。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们出售了4,286,831股和8,249,261股普通股，销售协议下的净收益分别约为540万美元和1,510万美元。

根据会计准则编纂主题205-40，财务报表的列报——持续经营或ASC主题205-40，我们有责任评估条件和/或事件是否使人们对我们在本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起一年内到期的未来财务义务的能力产生重大怀疑。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明合并财务报表发布之日尚未全面实施的管理层计划的潜在缓解影响。当存在重大疑问时，管理层将评估其计划的缓解效果是否足以缓解人们对公司持续经营能力的重大怀疑。但是，只有在以下两个条件下才考虑管理层计划的缓解作用：(i) 这些计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；(ii) 计划实施后很可能会缓解引起重大疑虑的相关条件或事件

关于该实体在财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力。通常，这些计划必须在财务报表发布之日之前获得公司董事会的批准，才能被视为可能得到有效实施。

根据我们目前的运营计划，截至2024年6月30日的现金和现金等价物，加上基因泰克付款，预计只能在2025年第一季度之前满足流动性需求。我们的重大亏损、运营现金流为负、目前手头的流动性资源有限以及对获得额外融资为运营提供资金的能力的依赖使管理层评估认为，自本季度报告中包含的财务报表发布之日起，至少在未来12个月内，我们是否有能力继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来资助我们的运营和支持我们的研发工作，包括推进我们的2023年年度报告和本季度报告中描述的临床前和临床项目。尽管我们在2024年3月通过注册直接向机构投资者发行普通股和附带认股权证筹集了资金，尽管我们预计将收到基因泰克付款，但我们仍需要大量额外资金才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营开支和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。

尽管我们预计2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组将在2024年底之前基本完成，但由于每项重组可能导致或与之相关的事件，我们也可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间表上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期的更快地使用可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们在一定程度上依赖我们的合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，我们与百健和诺华的合作协议在2023年6月终止，我们与Kite的合作协议于2024年4月到期。尽管我们可能会寻找新的合作伙伴来推进这些合作所涉及的一些项目以及我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划，但我们尚未而且可能永远不会成功地及时、以可接受的条件或完全成功地完成这些计划，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些计划，在这种情况下，我们将不会获得任何成功我们在这些计划中的投资回报。无论如何，我们需要大量的额外资金来推进这些合作所涉及的项目以及我们的法布里病、STAC-bbB和模块化整合酶计划，并以其他方式执行我们目前的运营计划。如果我们通过公开或私募股权发行（包括根据我们在杰富瑞集团的市场发行计划进行销售）筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能会很大，而且任何新的股票证券的条款都可能优先于我们的普通股，并包括优于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要向我们的候选产品、技术、未来收入来源或研究计划放弃某些宝贵的权利，或者以可能不利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为企业运营的能力。

此外，当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求监管部门对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近所经历的情况，部分原因是俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突以及中东的冲突。我们无法确定我们是否能够按照我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定。

现金流

运营活动

截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为7,550万美元，这主要是由于：

•净亏损8,520万美元，经非现金长期资产减值费用550万美元、与股票薪酬相关的其他非现金支出580万美元、折旧和摊销260万美元以及250万美元的经营租赁使用权资产摊销，被30万美元有价证券折扣和减值的增加以及10万美元的其他非现金调整所抵消；以及

•应付账款和其他应计负债减少470万美元，应计薪酬和员工福利减少320万美元，租赁负债减少280万美元。预付费用和其他资产减少360万美元，应收利息减少40万美元，应收账款减少30万美元，部分抵消了这些费用。

截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为1.27亿美元，这主要是由于：

•净亏损9,340万美元，经非现金商誉、无限期无形资产和1.099亿美元的长期资产减值费用调整后，与股票薪酬1,510万美元相关的其他非现金支出，770万美元的折旧和摊销以及400万美元的经营租赁使用权资产摊销，由与递延所得税负债逆转相关的640万美元所得税优惠所抵消相关的无限期无形资产减值和有价商品折扣增加的结果190万美元的证券；以及

•递延收入减少1.543亿美元，主要归因于我们与Biogen合作协议的终止相关合同修改以及我们与Kite合作协议的估计值变化的影响，应计薪酬和员工福利减少850万美元，主要归因于奖金支付，应付账款和其他应计负债减少310万美元，租赁负债减少250万美元。预付费用和其他资产减少了550万美元，应收账款减少了100万美元，部分抵消了这些费用。

投资活动

截至2024年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为3,600万美元，涉及3,470万美元的有价证券的销售、110万美元的有价证券的到期日以及归类为待售资产的出售10万美元。

截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为7,820万美元，与1.46亿美元的有价证券的到期日有关，部分被购买5,210万美元的有价证券和1,570万美元的房地产和设备所抵消。

融资活动

截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为2160万美元，与普通股发行收益2190万美元有关，扣除210万美元的发行费用，以及根据员工股票购买计划发行普通股的收益10万美元，部分被50万美元股权奖励净股结算所缴纳的税款所抵消。

截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为1,450万美元，主要与市面发行的1,510万美元收益有关，扣除40万美元的发行费用以及根据70万美元的员工股票购买计划购买普通股的收益，部分被与130万美元股权奖励净股结算相关的税款所抵消。

运营资本和资本支出要求

我们预计至少在未来几年内将继续出现营业亏损，需要筹集大量额外资金。当前宏观经济环境的影响，包括乌克兰战争和中东冲突的影响、通货膨胀、气候变化、利率上升以及其他经济不确定性和波动，已经并可能继续导致全球金融市场的严重混乱，这可能会损害我们以可接受或完全可以接受的条件获得资本的能力，进而可能对我们的流动性和我们继续作为持续经营的企业的能力产生负面影响。2025年第一季度之后的未来资本需求将是可观的，我们预计现有的现金和现金等价物，加上基因泰克付款，将足以为我们的计划运营提供资金，我们需要筹集大量额外资金，以继续作为持续经营企业运营并为开发提供资金，

我们的候选产品的制造和潜在商业化（参见上文 “—财务状况—持续经营” 和 “—流动性和资本资源—流动性”）。

当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要寻求美国食品药品管理局对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。我们未来的资本要求将取决于许多前瞻性因素，包括：

•对我们的早期核心神经病学项目候选产品的临床前测试结果；

•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间安排和完成；

•监管部门批准的结果、时间和成本；

•我们的合作协议的成功；

•可能由于监管要求的变化而导致的延迟；

•我们追求的候选产品的数量；

•提交和起诉专利申请以及执行和辩护专利索赔所涉及的费用；

•未来进入许可和向外许可交易的时间和条款；

•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；

•采购我们的候选产品的临床和商业用品的成本；

•我们在多大程度上收购或投资企业、产品或技术，包括与此类收购和投资相关的成本；以及

•潜在争议和诉讼的费用。

合同义务

2023年年度报告中报告了我们截至2023年12月31日的未来最低合同义务。在截至2024年6月30日的六个月中，与先前在2023年年度报告中披露的合同义务相比，我们的正常业务流程没有发生任何重大变化。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

不适用。

第 4 项。控制和程序

评估披露控制和程序

我们维持披露控制和程序，旨在合理地保证《交易法》报告中要求披露的信息将在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

在我们的首席执行官兼首席财务官的监督下，我们评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，截至2024年6月30日，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

控制和程序的固有局限性

我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，预计我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制不会防止所有错误和所有欺诈。控制系统，无论设计和操作多么精良，都只能合理地保证控制系统的目标得到满足。控制系统的设计反映了资源限制；必须从成本的角度考虑控制的好处。由于所有控制系统都存在固有的局限性，因此任何控制措施评估都无法绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈事件（如果有）已经或将要被发现。由于这些固有的限制是披露和财务报告程序的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施，以减少但不能消除这些风险。这些固有的限制包括决策中的判断可能存在的现实

故障，故障是由于简单的错误或错误而发生的。也可以通过某些人的个人行为、两人或更多人的串通或管理层推翻控制来规避控制。任何控制系统的设计都部分基于对未来事件可能性的某些假设。尽管我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，但无法保证任何设计在未来的所有条件下都能成功实现其既定目标。随着时间的推移，由于条件的变化或对政策或程序的遵守程度下降，控制措施可能会变得不足。由于具有成本效益的控制系统固有的局限性，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年6月30日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

我们不是任何未决法律诉讼的材料的当事方。我们可能会不时参与正常业务过程中出现的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素

下面，我们以补充形式提供了与先前在《2023年年度报告》第一部分第1A项中披露的风险因素相比的变化。我们在2023年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素进一步讨论了这些补充风险，我们鼓励您阅读并仔细考虑2023年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素，以更全面地了解对我们的业务至关重要的风险和不确定性。

自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计在可预见的将来我们将持续遭受亏损。

我们有经常性净亏损的历史，包括截至2024年6月30日的六个月的8,520万美元以及截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的2.578亿美元和1.923亿美元，自1995年开始运营以来，我们已经产生了营业亏损。我们未来的亏损程度和盈利时机尚不确定，我们预计在可预见的将来将蒙受损失。自成立以来，我们一直在开发锌指（ZF）技术，这已经并将继续需要大量的研发支出。迄今为止，我们的资金来自于股票证券的发行、合作协议产生的收入、我们技术非治疗应用方面的其他战略伙伴关系、联邦政府的研究补助金和研究基金会发放的补助金。随着我们继续开发临床前核心神经病学治疗项目和衣壳工程平台，我们预计未来几年将继续蒙受额外的营业亏损。如果创造可观的产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前的预期要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他资金来源产生流动性，我们可能会被迫进一步削减或暂停或完全停止运营。

人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。

自成立以来，我们已经蒙受了巨额的营业亏损和负的运营现金流，尚未实现盈利。根据我们目前的运营计划，我们估计，截至2024年6月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上我们预计在短期内从基因泰克获得的5000万美元预付许可费和里程碑付款（“基因泰克付款”），将足以为2025年第一季度的计划运营提供资金。我们的财务状况使人们对我们继续作为持续经营企业的能力产生了严重怀疑。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来为我们的运营提供资金和支持我们的研发工作，包括推进我们的2023年年度报告和本季度报告中描述的临床前和临床项目。在这方面，我们一直在寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。尽管我们在2024年3月通过注册直接向普通股和附带认股权证的机构投资者直接发行或2024年注册直接发行筹集了资金，在扣除配售代理费和预计应付的发行费用后，净收益约为2180万美元，尽管我们预计将收到基因泰克付款，但我们仍需要大量额外资本才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。特别是，人们认为我们有能力继续作为持续经营企业运营，这可能会使我们更难获得持续经营所需的融资，尤其是在当前艰难的宏观经济和市场条件下。此外，由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营开支和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及你可能会全部输掉或者

您的投资的一部分。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。

2023年4月，我们宣布重组业务，裁减生效，大幅减少我们在加利福尼亚的内部制造和异体研究足迹，或2023年4月进行重组。2023年11月，我们宣布进一步重组运营并裁员，即2023年11月的重组，包括一项战略转型，将资源集中在我们专有的以神经学为重点的表观遗传学调控计划和AAV衣壳交付技术上，并转移所有美国业务，包括我们的业务总部，移至我们在加利福尼亚州里士满的工厂。2024 年 3 月 1 日，我们董事会批准在 2024 年底之前结束我们在法国的业务，关闭我们在法国瓦尔邦的工厂，或法国重组。尽管我们预计2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组将分别在2024年第三季度、2024年第三季度和2024年第四季度之前完成，但由于每项重组可能导致或与之相关的事件，我们也可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间表上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期的更快地使用可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们历来部分依赖合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，在2023年6月，我们与百健和诺华的合作协议终止，我们与Kite的合作协议根据其条款于2024年4月到期。尽管我们已经签订了基因泰克协议，根据该协议，我们有资格在完成技术转让活动后获得1,000万美元的里程碑付款以及额外的开发和商业里程碑付款，但我们可能无法完成获得技术转让里程碑付款的必要行动，在这种情况下，我们的财务状况将受到不利影响，我们可能永远不会收到任何未来的开发或商业里程碑付款。此外，尽管我们可能会寻找新的合作伙伴来推进这些合作所涉及的一些项目以及我们的法布里病和模块化整合酶计划，但我们尚未或可能永远不会成功地及时、以可接受的条件或根本无法成功地完成这些计划，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些项目和其他计划，在这种情况下，我们将不会获得任何回报关于我们对这些计划的投资。无论如何，我们需要大量的额外资金来推进我们的核心神经病学项目以及我们的法布里病、STAC-bbB和模块化整合酶项目，并以其他方式执行我们目前的运营计划。

如果我们通过公开或私募股权发行（包括根据我们与杰富瑞集团的市场发行计划进行销售）筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能会很大。例如，在2024年的注册直接发行中，我们发行了24,761,905股普通股、购买3,809,523股普通股的预先注资认股权证以及随附的认股权证，以普通股每股价格（或以预先筹资的认股权证代替）购买共计28,571,428股普通股，并附带每股0.84美元的认股权证。此外，我们可能发行的任何新股票证券的条款可能优先于普通股，并包括优先于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要向我们的候选产品、技术、未来收入来源或研究计划放弃某些宝贵的权利，或者以可能不利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为企业运营的能力。

此外，当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求监管部门对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近所经历的那样。我们无法确定我们是否能够按照我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定。我们未能及时获得充足的资金将对我们继续经营的能力以及开发候选技术和产品的能力产生不利影响。

如果我们寻求根据美国《破产法》进行重组，我们的未来业务将不确定，这种重组可能不成功和/或导致我们的普通股持有人无法获得回报。如果我们无法成功进行重组，我们可能被迫清算部分或全部资产。

根据我们目前的运营计划，截至2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券以及基因泰克支付预计将使我们只能在2025年第一季度之前满足流动性需求。我们

继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资，迄今为止，我们未能成功获得任何此类额外资本。因此，我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。如果我们根据《美国破产法》申请救济，我们的业务、我们开发候选产品和执行运营计划的能力以及我们继续经营的能力将受到与破产程序相关的风险和不确定性的影响，其中包括：我们执行、确认和完善重组计划的能力；破产程序的额外巨额成本和相关费用；我们获得足够融资以使我们能够获得足够资金的能力从破产开始执行我们的此后的商业计划，以及我们遵守任何此类融资条款和条件的能力；我们继续正常运营的能力；我们维持与合作者、交易对手、员工和其他第三方关系的能力；我们以合理可接受的条款和条件获得、维持或续订对我们的运营至关重要的合同的能力；我们吸引、激励和留住关键员工的能力；第三方使用某些条款的能力《美国破产法》在没有事先寻求破产法院批准的情况下终止合同；第三方寻求并获得法院批准以终止或缩短我们提出和确认重组计划、任命受托人或将美国破产法第11章规定的程序转换为《美国破产法》第7章规定的程序的独家期限的能力；以及我们的利益相关者和其他可能在我们的破产程序中拥有利益的第三方的行动和决定与我们的运营不一致且战略计划。破产程序的任何延误都将增加我们可能无法重组业务和摆脱破产程序的风险，并可能增加与破产程序相关的成本或导致长期的运营中断。此外，在任何破产程序中，对于正常业务过程之外的交易，我们都需要事先获得破产法院的批准，这可能会限制我们及时应对某些事件或利用某些机会的能力。由于任何破产程序都存在风险和不确定性，我们无法准确预测或量化任何此类程序中可能发生的事件的最终影响。无法保证如果我们寻求美国《破产法》的保护，我们将作为经营中企业摆脱任何此类诉讼，也无法保证我们的普通股持有人将从任何破产程序中获得任何追偿。

如果我们无法寻求美国《破产法》第11章规定的保护，或者如果我们成功地从此类诉讼中脱颖而出，则我们可能需要根据美国破产法第7章为我们的全部或部分业务寻求保护。在这种情况下，将根据美国《破产法》规定的优先事项，任命或选举第7章受托人清算我们的资产进行分配。我们认为，第7章规定的清算将导致向利益相关者提供的分配比我们在第11章下可能获得的分配少得多，或者根本不进行分配，这主要是因为资产可能必须在短时间内以不良方式出售或以其他方式处置，而不是以受控方式和作为持续经营企业进行处置。在这种情况下，您可能会损失部分或全部投资。

我们技术的商业化将在一定程度上取决于与其他公司的合作。如果我们将来找不到合作者，或者如果我们的合作者不努力进行产品开发工作，我们可能无法开发我们的技术或候选产品，这可能会减缓我们的增长并降低普通股的市场价值。

我们自己没有财政资源来全面开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选产品。我们一直依赖并将继续依赖与其他生物制药公司的合作，为我们的研发工作（包括临床前研究和临床测试）提供资金，并预计将在很大程度上依赖此类合作为候选产品商业化所需的漫长监管批准程序提供资金。

例如，2024年8月2日，我们与基因泰克签订了基因泰克协议，以开发用于治疗某些神经退行性疾病的静脉注射基因组药物。根据基因泰克协议的条款，我们负责完成技术转让和某些临床前活动，基因泰克全权负责最终产品的所有临床开发、监管互动、制造和全球商业化。

我们与诺华签订了合作协议，开发用于治疗某些神经发育障碍（包括自闭症和智力障碍）的候选产品，并与Biogen签订了合作协议，以开发包括阿尔茨海默氏病、α-突触核蛋白相关疾病（包括帕金森氏病和其他神经系统疾病）在内的taupha-synuclein相关疾病的候选产品。2023 年 6 月，我们与诺华和百健的合作协议终止。我们还与Kite签订了开发癌症工程细胞疗法的合作协议，该协议的条款已于2024年4月到期。由于这些终止和到期，我们不再有权从诺华、Biogen或Kite获得任何里程碑款项或特许权使用费，并且这些交易对手没有进一步的义务开发或偿还适用协议规定的任何计划的费用。在重组方面，我们做出了战略决定，暂停进一步开发作为这些合作主题的项目。将来，我们可能会寻找替代方案，以推进一些受此类协议约束的计划，包括潜在的内部开发或与合作伙伴的开发。但是，我们

无法保证我们能够成功获得任何此类选择，包括寻找合适的替代合作伙伴或谈判一项有利的替代合作协议。在这种情况下，由于缺乏足够的资本资源或其他原因，我们可能无法或不愿继续开发受这些合作协议约束的计划。

如果我们无法确保更多的合作，或者我们的合作者无法或不愿努力推进候选产品的开发、监管批准和商业化，我们的增长可能会放缓，并对我们为开发技术和候选产品筹集资金的能力以及继续作为持续经营企业运营的能力产生不利影响，我们可能被要求停止运营。例如，尽管我们决定推迟对法布里病基因疗法计划的新投资，除非我们能够成功地获得合作伙伴或外部对该计划的投资，否则无法保证此类努力会及时取得成功，或者根本无法保证这些计划将获得任何回报，我们继续作为持续经营企业运营的能力可能会受到重大不利影响。此外，我们的持续合作者可能会在很少提前通知的情况下再许可或放弃开发计划，或者我们可能与合作者发生分歧或争议，这将导致相关产品开发放缓或停止。此外，我们的合作者的业务或运营可能会因重组、收购和其他战略交易而发生重大变化，这可能会对他们推进我们计划的能力产生负面影响。

在典型的合作下，我们预计将根据特定里程碑的实现情况，为候选产品的研发获得收入，并根据任何商业化产品销售额的百分比获得特许权使用费。实现这些里程碑将部分取决于我们无法控制的合作者的努力，也取决于我们自己的努力。此外，业务合并、合作者业务战略的变化以及财务困难或其他因素可能导致该合作者放弃或推迟开发我们与该合作者的合作协议所涵盖的任何候选产品。例如，诺华和Biogen终止各自与我们合作协议的决定都与最近的一项战略审查有关。此外，如果我们失败或任何合作伙伴未能实现特定的里程碑，那么合作协议可能会终止，这将使我们无法根据该合作协议获得任何额外的里程碑付款，并将减少我们的收入。此外，即使成功开发了合作候选产品并获相关监管机构批准上市，如果商业化产品的销售未能达到预期，我们获得的特许权使用费可能低于预期。无论如何，与我们的合作相关的里程碑和特许权使用费支付机会涉及相当大的风险，而且可能永远无法获得。因此，投资者不应假设我们将收到我们正在进行的合作中规定的所有潜在里程碑付款，而且我们可能永远不会再收到任何重要的里程碑付款或合作下的任何特许权使用费。

我们已经对商誉和无限期无形资产进行了全面减值，记录了长期资产的重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，我们可能需要记录大量的额外费用。

每当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法完全收回时，我们会评估长期资产（包括财产和设备、租赁权益改善和使用权资产）的账面价值进行减值。可能表明潜在减值并触发减值测试的因素包括但不限于总体宏观经济状况、特定行业和市场状况、法律因素、商业环境或业务经营业绩的不利变化，以及股票价格和市值相对于账面净值的持续下降。在截至2023年12月31日的年度和截至2024年6月30日的六个月中，我们确认的减值费用分别为1.55亿美元和550万美元。我们在2023年对我们的商誉和无限期无形资产进行了全面减值，并在2023年和2024年对我们的长期资产进行了重大减值。我们将继续评估其长期资产在未来时期是否会减值。我们正在完成法国业务的关闭，相应裁减所有法国员工，并关闭布里斯班工厂，并且我们已经确认了在过去十二个月中存在的相关损伤。例如，如果租赁设施的转租率或待售资产的销售价格低于估计值，则可以合理地确认额外的减值费用。有关这些减值费用的更多信息，请参阅本10-Q表季度报告第一部分第1项所含简明合并财务报表附注中的附注6——待售资产的减值和减记。

将来，情况的变化（其中许多是我们无法控制的），或者与评估长期资产适当估值时使用的假设和估计相关的众多变量的变化，可能会导致我们的长期资产产生大量的额外减值费用，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。

我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司或纳斯达克的上市标准，因此我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。

我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场上市，公司必须满足最低要求才能继续上市。这些要求包括将最低收盘价维持在每股1.00美元（连续超过30个交易日的收盘出价不能低于每股1.00美元）或出价要求。2024年4月24日，我们收到了上市资格工作人员或纳斯达克工作人员的缺陷通知或通知，通知我们，在过去的连续30个工作日中，我们普通股的出价收于每股1.00美元以下，因此未能满足纳斯达克上市规则5450（a）（1）的持续上市要求中规定的投标价格要求。该通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有立即影响。根据纳斯达克上市规则5810（c）（3）（A），我们有180个日历日，即在2024年10月21日之前，通过要求我们的普通股至少连续10个交易日将最低收盘价维持在每股1.00美元以上的收盘价，从而恢复对买入价要求的遵守。如果我们在合规期到期之前没有恢复对投标价格要求的遵守，除非纳斯达克行使延长该期限的自由裁量权，否则我们的普通股可能会受到纳斯达克的退市诉讼。

反向股票拆分可能使我们能够满足出价要求，但我们无法向您保证反向股票拆分将获得股东的批准，也无法向您保证，任何反向股票拆分如果实施，都将足以使我们能够维持在纳斯达克的上市。此外，如果实施反向股票拆分，则无法保证反向股票拆分后我们普通股每股新股的市场价格将保持不变，也无法保证反向股票拆分前已发行普通股的旧股数量的减少成比例地增加。鉴于反向股票拆分后流通的普通股数量减少，任何反向股票拆分都可能对我们普通股的流动性产生不利影响。此外，在任何反向股票拆分之后，我们普通股的市场价格可能不会吸引新的投资者，也可能无法满足这些投资者的投资要求。

如果我们的普通股由于我们未能恢复遵守投标价格要求而从纳斯达克退市，或者由于纳斯达克没有批准我们的延期，或者由于我们未能继续遵守继续在纳斯达克上市的任何其他要求，则我们的普通股可以在场外市场或为非上市证券设立的电子公告板上进行，则我们的普通股可以在场外交易市场或为粉红表等非上市证券设立的电子公告板上进行或者场外交易公告板，但不可能没有保证我们的普通股将有资格在该替代交易所或市场上交易。

此外，如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们的普通股的流动性将受到不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害，我们的普通股交易可能会失去联邦政府对州证券法的优先权。此外，证券分析师和新闻媒体对我们的报道也可能进一步减少，经纪交易商可能会被阻止开市或以其他方式寻求或产生对普通股的利息，这可能会导致我们的普通股价格进一步下跌。此外，除名还可能对我们的合作者、供应商、供应商和员工对我们的信心和员工士气产生负面影响。

第 2 项。未经登记的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券

没有。

第 3 项。优先证券违约

不适用。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

与基因泰克签订的表观遗传学调控和衣壳交付许可协议

2024年8月2日，公司与罗氏集团（Genentech）的成员基因泰克（Genentech）签订了全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议，即《基因泰克协议》，以开发用于治疗某些神经退行性疾病的静脉注射基因组药物。根据基因泰克协议，公司向基因泰克授予了该公司针对tau的专有锌指抑制剂（ZFR）和针对第二个未公开神经病学靶标的公司专有ZFR的独家许可。该公司还向基因泰克授予了该公司专有的神经向腺相关病毒衣壳STAC-bbb的独家许可，用于针对tau或第二神经病学靶标的疗法。在《基因泰克协议》规定的适用的独家经营期内，禁止公司利用（自己或与第三方合作或为第三方）开发针对tau或第二神经病学目标的产品。根据基因泰克协议的条款，公司负责完成技术转让和某些临床前活动，基因泰克全权负责最终产品的所有临床开发、监管互动、制造和全球商业化。根据基因泰克协议，基因泰克有义务在2024年8月底左右向公司支付4,000万美元的预付许可费，并将有义务在技术转让活动完成后向公司支付1,000万美元的里程碑式付款。此外，根据基因泰克协议，公司有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑收入，这些里程碑涉及多个潜在产品，并将此类产品的净销售额分为中个位数至不到十位数的两位数特许权使用费，但须遵守某些具体的削减幅度。

基因泰克协议将在逐个产品和国别的基础上继续有效，直至该国没有与此类产品相关的剩余特许权使用费支付义务之日，届时该国家/地区有关此类产品的基因泰克协议将到期。为方便起见，基因泰克有权终止基因泰克协议。双方都有权以另一方未解决的重大违规行为为由终止基因泰克协议。

上述内容只是对基因泰克协议重要条款的简要描述，并不旨在完整陈述基因泰克协议及其所设想的交易双方的权利和义务，并受基因泰克协议全文的全面限制，该协议的副本将作为公司截至2024年9月30日的季度10-Q表季度报告的附录提交。

第 6 项。展品

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* 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条，附录32.1附于本10-Q表季度报告中，不应将注册人视为 “已提交” 的证书。根据经修订的1934年《证券交易法》第18条的规定，不应将这些认证视为注册人 “提交”。