附录 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 报告了最近的业务亮点

2024 年第二季度财务业绩

•宣布与基因泰克签署全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议，以开发用于神经退行性疾病的新型基因组药物。预计将在短期内获得5000万美元的预付许可费和里程碑付款，并有资格获得高达19亿美元的里程碑付款，外加净销售额的分级特许权使用费。

•报道了辉瑞宣布评估giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的结果呈阳性。giroctogene fitelparvovec是一种在研的A型血友病基因疗法，Sangamo正在与辉瑞共同开发并获得许可。

•继续收集来自isaralgagene civaparvovec治疗法布里病的1/2期STAAR研究的令人鼓舞的安全性和有效性数据，包括18名患者中有17名患者肾功能改善和退出酶替代疗法（ERT）的初步证据。

•公布的数据显示了以神经学为重点的临床前产品线的进展，包括来自新型递送衣壳Stactm-BBB的更多数据，这些数据表明，静脉注射后，非人类灵长类动物（NHP）的血脑屏障（BBB）渗透率处于行业领先水平。

加利福尼亚州里士满，2024年8月6日——基因组医学公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了业务亮点和2024年第二季度财务业绩。

“在过去的几个月中，Sangamo取得了重要进展，今天早些时候宣布了与基因泰克的重大业务发展协议；我们与辉瑞共同开发的A型血友病AFFINE三期试验取得了积极成果；我们的全资法布里病项目继续积累非常令人鼓舞的1/2期数据——随着我们继续推进全资神经系统，所有这些都有可能有意义地延长我们的现金流表观遗传学调控管道，” 负责人桑迪·麦克雷说桑加莫的执行官。“我们与基因泰克的许可协议增强了我们的基因编辑和Stac-bbB衣壳交付平台的潜力，这是我们希望与其他潜在合作伙伴进行多衣壳合作的第一份许可协议。我们的核心且高度集中的神经病学产品线继续按计划推进，我们期待提供进一步的更新。”

近期业务亮点

企业最新消息

基因泰克许可协议

•宣布与罗氏集团成员基因泰克签订全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议，以开发治疗神经退行性疾病的新型基因组药物。

•向基因泰克授予了Sangamo专有的锌指抑制剂的独家许可，该抑制剂针对tau基因，该基因与阿尔茨海默氏病和其他神经病密切相关，也是第二个未公开的神经病学靶标。还同意将Stac-bbb独家许可给基因泰克，用于tau和第二个神经病学靶标。

•预计将从基因泰克获得5000万美元的近期预付许可费和里程碑付款。

•根据协议，有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑，这些里程碑分布在多个潜在产品上，以及此类产品的净销售额的分级特许权使用费，但须遵守某些特定的减免额。

临床项目

血友病 A

•辉瑞宣布了评估giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的积极结果。giroctogene fitelparvovec是一种研究性基因疗法，Sangamo正在与辉瑞共同开发，用于治疗患有中重度至重度A型血友病的成年人

•如果giroctocogene fitelparvovec获得批准并商业化，则在giroctogene fitelparvovec实现某些监管和商业里程碑以及14％至20％的产品销售特许权使用费后，Sangamo有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑式付款，但有一定的削减。

•辉瑞报告称，与常规因子VIII（FVIII）替代预防治疗相比，从第12周到输液后至少15个月的随访，AFFINE试验实现了其主要目标，即从第12周到输液后至少15个月的随访中，总年化出血率（ABR）不降低。在单剂量3e13 vg/kg后，与输注前相比，giroctogene fitelparvovec的平均总ABR在统计学上显著降低。

•符合试验方案定义的关键次要终点，也显示出与预防相比的优越性。84％的参与者在输液后15个月内保持FVIII活性>5％，大多数参与者的FVIII活性≥15％。接受治疗的平均ABR在输液后显示出98.3％的统计学显著降低。

•在AFFINE试验中，giroctogene fitelparvovec的耐受性总体良好。

•辉瑞报告说，对来自AFFINE试验的完整3期数据集的分析正在进行中，更多数据将在即将举行的医学会议上公布。

•辉瑞报告说，它将在未来几个月内与监管机构讨论这些数据。

法布里病

•对isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究已完成给药，这是一种用于治疗法布里病的在研基因疗法，共给药33名患者。

•又有三名患者退出eRT，导致迄今为止共有17名患者退出eRT。截至8月6日，所有17名患者仍未接受eRT。自2024年2月以来剩下的一名开始对eRT进行研究的患者已计划在适当的时候撤回eRT治疗。

•由于接受治疗时间最长的患者已经进行了四年的随访，桑加莫继续积累令人鼓舞的临床数据，包括肾功能改善的证据。根据初步发现，在接受治疗超过一年的18名患者中，在接受治疗的男性和女性患者的平均和中位表皮生长因子水平均有统计学上的显著上升。预计在未来几个月内共享更新的临床数据。

•2024年6月与欧洲药品管理局（EMA）举行了一次富有成效的会议，讨论了isaralgagene civaparvovec可能在欧洲获得批准的拟议途径，美国食品药品监督管理局（FDA）的成员出席了会议。

•与法布里病计划的潜在合作者进行了持续的业务发展讨论。

优先神经病学产品线

神经病学表观遗传学调控计划

•在治疗慢性神经性疼痛的Nav1.7计划中，正在研究的新药（IND）支持活动继续取得进展。

•Sangamo利用新型STAC-bbB衣壳治疗朊病毒病的项目继续推进临床试验授权（CTA）支持活动。

•在第27届ASGCT年会上展示了10张海报演示，展示了表观遗传学调控在治疗各种神经系统疾病（包括朊病毒病和tauopathy）方面取得的进展。

•与锌指神经病学表观遗传学调控计划的潜在合作者进行了持续的业务发展讨论。

新型腺相关病毒 (AAV) 衣壳输送技术

•继续推进STAC-bbb的研究，这是我们的新型神经营性AAV衣壳，在静脉注射后，在NHPs中显示出业界领先的bbB渗透率，通过衣壳传递的锌指有效载荷靶向朊病和tauopaths，从而对靶基因产生强效而广泛的抑制。

•在ASGCT上进行了两次平台演示和四次海报演示，概述了通过Sangamo的SIFTER衣壳工程平台开发的AAV衣壳交付能力的发展。

•就支持Stac-bbB如何穿越血脑屏障并继续成功推进Stac-bbb制造活动的可能机制提出了令人鼓舞的初步发现。

•与Stac-BBB的新潜在合作者进行了持续的业务发展讨论。

下一代基因组工程

•在ASGCT上展示了一个平台和三张海报演示，展示了桑加莫的下一代基因组工程能力，包括模块化整合酶（MINT）平台的发现，这是一种多功能、蛋白质引导的基因组编辑方法，旨在将大型DNA序列整合到基因组中，有可能使用单一药物治疗在同一基因中具有独特突变的患者。

•在biorXiv上发表了一份题为 “重新编程的模块化整合酶的系统开发可实现大型DNA序列的精确基因组整合” 的手稿，进一步详细介绍了MINT平台如何建立在Sangamo源自其锌指平台的结构蛋白DNA工程能力的基础上，靶向丝氨酸重组酶Bxb1。该技术旨在将整个基因整合到基因组中，以避免双链DNA断裂以及需要辅助基因组编辑或DNA修复调节货物的帮助。

•于2024年6月在美国实验生物学会联合会（FASEB）的基因组工程：研究与应用会议上介绍了MiNT平台的开发情况。

•MINT平台可以在内部部署，用于以神经病学为重点的适应症，并且可以为人类疾病和农业生物技术环境提供潜在的合作机会。

•与潜在合作者就Sangamo的模块化集成能力进行了持续的业务发展讨论。

2024 年第二季度财务业绩

截至2024年6月30日的第二季度的合并净亏损为3,610万美元，合每股亏损0.18美元，而2023年同期的净亏损为1.145亿美元，合每股亏损0.66美元。

收入

截至2024年6月30日的第二季度收入为30万美元，而2023年同期为680万美元。

收入减少650万美元的主要原因是我们先前与Biogen和Novartis的合作协议相关的收入分别减少了240万美元和220万美元，这是由于这些合作协议于2023年6月终止，与Kite的合作协议相关的收入减少了120万美元，该协议根据Kite的条款于2024年4月到期，与我们与Sigma-Altis的许可协议相关的收入减少了50万美元瑞奇公司和利根制药公司

GAAP 和非 GAAP 运营费用

截至2024年6月30日的第二季度按公认会计原则计算的总运营支出为3,740万美元，而2023年同期为1.304亿美元。截至2024年6月30日的第二季度，非公认会计准则运营支出（不包括减值费用、折旧和摊销以及股票薪酬支出，如上面的对账表所示）为3190万美元，而2023年同期为6,810万美元。

按非公认会计准则计算，总运营支出减少的主要原因是薪酬和其他人员成本降低，这主要是由于业务重组和2023年宣布的相应裁员导致员工人数减少；2023年第二季度记录的重组费用减少，与2023年4月宣布的裁员有关；由于终止合作协议导致的临床前和临床费用减少，以及某些研究的延期和重新确定优先顺序和发展方案, 外部专业服务减少, 设施和基础设施相关开支减少.这些下降被终止与制造业相关的供应商安排有关的增加部分抵消，该协议所产生的成本不会给桑加莫带来经济利益。

现金和现金等价物

截至2024年6月30日，现金及现金等价物为2780万美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8,100万美元。2024年8月2日，我们与罗氏集团旗下的基因泰克签订了全球表观遗传学监管和衣壳交付许可协议，根据该协议，我们预计将在近期获得总额为5000万美元的预付许可费和里程碑付款。我们认为，截至2024年6月30日，我们的可用现金和现金等价物，加上基因泰克预计的5000万美元短期许可费和里程碑式付款，将足以为2025年第一季度的计划运营提供资金。

2024年的财务指导

•按公认会计原则计算，我们预计2024年的总运营支出约为1.5亿美元至1.7亿美元，其中包括非现金股票薪酬支出、减值支出以及折旧和摊销。

•我们预计，非公认会计准则的总运营支出，不包括估计的约1300万美元的非现金股票薪酬支出、约600万美元的减值支出以及约700万美元的折旧和摊销，在2024年约1.25亿美元至1.45亿美元之间。

即将举行的活动

桑加莫计划参加以下活动：

•富国银行医疗保健会议，2024年9月4日至6日

•H.C. Wainwright 第 26 届年度全球投资会议，2024 年 9 月 9-11 日

有关投资者会议网络直播的访问链接将在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下提供。活动结束后，可在Sangamo网站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

电话会议

Sangamo管理团队将于美国东部时间8月6日星期二下午 4:30 举行公司电话会议，进一步讨论计划进展和财务最新情况。

参与者应使用此链接注册并访问通话。虽然不是必需的，但建议您在活动开始前 10 分钟加入。注册后，参与者可以选择使用提供的号码和唯一密码拨入通话，也可以使用拨出选项立即连接手机。

最新的公司简报可在 “投资者和媒体” 部分的 “演示文稿” 下找到。

访问网络直播的链接也可以在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下找到。电话会议结束后将提供重播，可通过同一链接访问。

关于桑加莫疗法

Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病但没有足够或任何治疗选择的患者和家庭的生活。桑加莫认为，其锌指表观遗传学调节剂非常适合潜在地解决毁灭性的神经系统疾病，其衣壳发现平台可以将递送范围扩大到目前可用的鞘内递送衣壳以外，包括在中枢神经系统中。Sangamo的计划中还包括多个合作计划和计划，这些计划和计划具有合作和投资机会。要了解更多信息，请访问 www.sangamo.com 并通过 LinkedIn 和 Twitter/X 联系我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关我们当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：业务发展和临床进展对桑加莫现金流和继续持续经营能力的影响、Sangamo候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的耐久性、Sangamo在其候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括其基因疗法和细胞疗法技术以及锌指平台及其adeno的潜力-相关的病毒衣壳交付平台及其新型的下一代模块化整合酶（MINT）平台，Sangamo实现与基因泰克许可协议的预期收益的能力，包括但不限于预付许可费的接收和时间安排，Sangamo完成必要的技术转让以获得预期的短期里程碑付款，基因泰克完成临床开发、监管互动、制造和全球商业化的可能性，那个Sangamo获得开发和商业里程碑付款和特许权使用费的可能性，Sangamo建立和维持合作和战略伙伴关系并实现此类安排的预期收益的能力，包括为其法布里病基因疗法项目寻找合作伙伴的能力，以及在Sangamo的Stac-bbB衣壳交付平台和表观遗传学调控能力方面的其他合作，以及辉瑞在gitoroccogenefitel方面的持续发展 parvovec 计划，包括潜力辉瑞将完成临床开发、监管互动、任何最终产品的制造和全球商业化、现有和新合作的预期收入及其时机、Sangamo及其合作者在进行我们正在进行的和潜在的未来临床试验以及提供此类临床试验的临床数据方面的预期计划和时间表、Sangamo候选产品进入后期开发的预期进展、提供3期AFFINE试验和辉瑞数据的时间表的与相关监管机构讨论数据，Sangamo临床前神经病学项目的进展，包括公布和预计提交的IND和CTA数据。MiNT平台实现大规模基因组工程的潜力，桑加莫对其现金资源充足性及其支出、资本要求和大量额外融资需求的估计，Sangamo的2024年与GAAP和非GAAP总运营费用、减值和股票相关的财务指导基于薪酬的计划参加行业和投资者会议，Sangamo为获得额外资金所做的努力和能力，包括为Sangamo的某些项目寻找合作伙伴的计划和相关的讨论，以及其他非历史事实的声明。这些陈述不能保证未来的表现，并且存在某些难以预测的风险和不确定性。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于与基因泰克可能违反或终止与Sangamo的协议相关的风险和不确定性；以及Sangamo可能无法从基因泰克协议中实现预期收益，包括但不限于进一步验证锌指平台在支持神经退行性疾病疗法开发方面的重要性；Sangamo缺乏资本资源和需求要求提供大量额外资金来执行其运营规划并继续作为持续经营企业运营，包括桑加莫无法获得推进其临床前和临床项目所需的资金或合作伙伴或其他合作伙伴的风险，在这种情况下，Sangamo可能被要求完全停止运营，清算其全部或部分资产和/或寻求美国破产法保护的能力；Sangamo按照目前的设想执行重组的能力；不确定且昂贵的研究，以及

开发过程，包括临床前结果可能无法代表任何未来临床试验结果的风险；宏观经济因素或财务挑战，包括持续的海外冲突、当前或潜在的未来银行倒闭、通货膨胀和高利率对全球商业环境、医疗保健系统以及Sangamo及其合作者的业务和运营的影响，包括临床试验的启动和运营；临床试验延迟、暂停和暂停的影响临床试验时间表和候选产品的商业化；临床试验结果的时间不确定和不可预测的性质，包括3期AFFINE试验的治疗效果对患者无法持续的风险，以及STAAR第1/2期研究的最新初步临床数据中观察到的治疗效果对患者无法持久的风险，以及该研究的最终临床试验数据无法验证isaralgagene civaparvovovo的安全性和有效性的风险 vec，而且退出 erT 的患者将不接受ERT；多个监管机构对候选产品的监管审批程序不可预测；依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括对Sangamo候选产品的任何注册试验的结果；技术开发可能排除Sangamo使用的技术；Sangamo对合作者的依赖及其可能无法确保更多合作以及Sangamo实现预期未来的能力经营业绩。

关于我们未来计划和预期的所有前瞻性陈述，包括我们的财务指导，都取决于我们获得足够额外资金的能力。无法保证Sangamo及其合作者能够开发商业上可行的产品，也无法保证Sangamo将根据基因泰克协议获得任何里程碑或特许权使用费，也无法保证该协议产生的候选产品获得监管部门的批准。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和业务环境中存在的其他风险和不确定性，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。桑加莫证券交易委员会（SEC）的文件和报告中更全面地描述了这些风险和不确定性，包括桑加莫截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告，以及桑加莫截至2024年3月31日和2024年6月30日的季度的10-Q表季度报告以及桑加莫不时向美国证券交易委员会提交的后续文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述自该日起作出，除非适用法律要求，否则Sangamo没有义务更新此类信息。

非公认会计准则财务指标

为了补充我们根据公认会计原则提出的财务业绩和指导，我们列报了非公认会计准则运营费用，其中不包括折旧和摊销、股票薪酬支出和商誉减值、无限期无形资产和GAAP运营费用中的长期资产。我们认为，这项非公认会计准则财务指标，加上我们根据公认会计原则编制的财务信息，可以增强投资者和分析师对我们不同时期的业绩和前瞻性指导进行有意义的比较的能力，并确定我们业务的经营趋势。我们不包括折旧和摊销以及股票薪酬支出，因为它们是非现金支出，由于与所报告期间的经营业绩没有直接或直接关系的变化，不同时期可能有很大差异。我们排除了商誉减值、无限期无形资产和长期资产，以便于对我们当前的经营业绩进行更有意义的评估并与其他时期的经营业绩进行比较。该非公认会计准则财务指标是对根据公认会计原则编制的财务业绩指标的补充，不能替代或优于这些指标。我们鼓励投资者仔细考虑我们在公认会计原则下的业绩以及我们的补充非公认会计准则财务信息，以更全面地了解我们的业务。

投资者关系与媒体查询

露易丝·威尔基

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

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部分合并财务数据

（未经审计；以千计，每股数据除外）

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