美国
证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
形式
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
在由__
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
|
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501套房 |
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（主要行政办公室地址） |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐不是
截至2024年8月1日，登记人h广告
i
目录表
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
6 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
6 |
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简明综合资产负债表 |
6 |
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简明合并经营报表和全面亏损 |
7 |
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股东权益简明合并报表 |
8 |
|
现金流量表简明合并报表 |
9 |
|
简明合并财务报表附注(未经审计) |
10 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
27 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
36 |
第四项。 |
控制和程序 |
37 |
第二部分。 |
其他信息 |
38 |
第1项。 |
法律诉讼 |
38 |
第1A项。 |
风险因素 |
38 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
94 |
第三项。 |
高级证券违约 |
94 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
94 |
第五项。 |
其他信息 |
94 |
第六项。 |
陈列品 |
96 |
签名 |
98 |
|
2
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入修订后的1933年证券法第27A节(“证券法”)和修订后的1934年证券交易法第21E节(“交易法”)中包含的前瞻性陈述的安全港条款。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们未来的经营结果和财务状况、我们的现金和现金等价物是否足以满足我们的运营开支和资本支出要求、我们作为持续经营企业的能力、业务战略、候选产品开发、预期产品、候选产品的批准、研发活动和成本、未来收入、我们业务计划的成功时间和可能性、管理计划和目标、临床试验的未来结果和时机、我们候选产品的治疗潜力以及我们候选产品的市场潜力的陈述，都是前瞻性陈述。这些表述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。
在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“将”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述，尽管并不是所有前瞻性声明都包含这些词语。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告之日的情况，可能会受到许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分第1A项所述的风险、不确定性和假设。本季度报告中的“风险因素”。由于前瞻性陈述本身就会受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。此外，我们在一个不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
3
汇总风险因素
我们的业务面临许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项所述的风险和不确定因素。本季度报告表格10-Q中的“风险因素”。在投资我们的普通股时，您应该仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：
4
5
第一部分--融资AL信息
项目1.融资所有报表。
Omega Therapeutics公司
第100章凝实基喷枪床单
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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有价证券 |
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应收账款，应收关联方 |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产净额 |
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受限现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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应计费用 |
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其他流动负债 |
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租赁负债，流动 |
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长期债务，流动部分 |
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流动负债总额 |
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非流动租赁负债 |
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长期债务，净额 |
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其他负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
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$ |
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|
$ |
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||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
6
Omega Therapeutics公司
简明合并经营报表离子与综合损失
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
协作收入 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营支出 |
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运营亏损 |
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) |
其他收入(费用)，净额： |
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利息收入，净额 |
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其他收入(费用)，净额 |
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( |
) |
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( |
) |
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||
其他收入合计，净额 |
|
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净亏损 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
归属于普通股股东的每股普通股净亏损（基本和稀释） |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加权平均普通股用于归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释 |
|
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||||
综合损失： |
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净亏损 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
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( |
) |
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) |
其他全面收益(亏损)： |
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有价证券的未实现收益 |
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— |
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综合损失 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7
Omega Therapeutics公司
的简明综合报表股东权益
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
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普通股 |
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股份 |
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标准杆 |
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额外的已缴费 |
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累积的其他综合收益（损失） |
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累计 |
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共计 |
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截至2024年1月1日 |
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发行普通股以行使期权 |
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其他综合收益 |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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— |
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( |
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( |
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截至2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
— |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
截至2024年6月30日 |
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$ |
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$ |
— |
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普通股 |
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股份 |
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标准杆 |
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|
额外的已缴费 |
|
|
累积的其他综合收益（损失） |
|
|
累计 |
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共计 |
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||||||
截至2023年1月1日 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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注册直接发行普通股，扣除发行成本 |
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发行普通股以行使期权 |
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其他综合收益 |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
截至2023年3月31日 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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发行普通股以行使期权 |
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其他综合损失 |
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基于股票的薪酬 |
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净亏损 |
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( |
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( |
) |
截至2023年6月30日 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
8
Omega Therapeutics公司
简明扼要的综合统计员现金流的TS
(单位：千)
(未经审计)
|
|
截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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折旧 |
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债务发行成本摊销和债务贴现 |
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经营性租赁使用权资产摊销 |
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有价证券折价的增加 |
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成功费义务公允价值变更 |
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处置固定资产收益 |
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) |
基于股票的薪酬费用 |
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经营资产和负债变化： |
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应收账款，应收关联方 |
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) |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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其他资产 |
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) |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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( |
) |
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( |
) |
其他负债 |
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( |
) |
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( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
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( |
) |
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( |
) |
投资活动 |
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购置财产和设备 |
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( |
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( |
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购买有价证券 |
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( |
) |
有价证券到期日收益 |
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投资活动提供的现金净额 |
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融资活动 |
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股权发行所得 |
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— |
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支付股权发行费用 |
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— |
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( |
) |
偿还债务 |
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) |
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— |
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偿还租赁融资 |
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( |
) |
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— |
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根据股权激励计划发行普通股所得款项 |
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|
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融资活动提供的现金净额(用于) |
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( |
) |
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现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
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( |
) |
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现金、现金等价物和限制性现金--期初 |
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|
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现金、现金等价物和受限现金--期末 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
现金、现金等价物和限制性现金的对账 |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限现金 |
|
|
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||
现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
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$ |
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||
现金流量信息的补充披露 |
|
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|
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支付利息的现金 |
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$ |
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$ |
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||
补充披露非现金投资和融资活动 |
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应付账款和应计账款所列财产和设备购置额 |
|
$ |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
9
Omega Therapeutics公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1.业务性质和业务基础介绍
组织
欧米茄治疗公司(“公司”或“欧米茄”)是一家临床阶段的生物技术公司，通过利用其欧米茄平台，率先开发一种新型可编程表观基因组信使核糖核酸药物。Omega平台利用表观遗传学的力量，这是一种控制基因表达和生物体生活的方方面面的机制，从细胞发生、生长和分化到细胞死亡。Omega平台能够控制基本的表观遗传过程，通过将异常基因表达恢复到正常范围而不改变天然核酸序列来纠正疾病的根本原因。本公司于2016年7月(“创始”)成立为特拉华州公司，其办事处位于马萨诸塞州剑桥市。
流动资金和持续经营
自成立以来，该公司将其几乎所有的资源都投入到搭建其平台和推进其项目组合的发展、建立和保护其知识产权、进行研究和开发活动、组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持。该公司受到生物技术行业早期临床阶段公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于与候选产品的成功研究、开发和制造相关的技术风险、与候选产品的临床开发相关的风险、新技术创新的竞争对手的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本以资助运营的能力。目前和未来的项目将需要大量的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床测试以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
在2月份2023年，该公司完成了登记直接发行普通股，并据此发行和出售了普通股
该公司自成立以来一直存在经常性亏损，并发生了$
随附的未经审计的简明财务报表不包括这些不确定性的结果可能导致的任何调整。因此，未经审核的简明财务报表是根据假设本公司将继续作为一家持续经营的企业编制的，该企业考虑在正常业务过程中变现资产以及偿还负债和承诺。
10
与宏观经济状况相关的重大风险和不确定性
包括信贷和金融市场在内的全球经济最近经历了极端的波动和破坏，例如，流动性和信贷供应严重减少，利率和通货膨胀率上升，涉及银行和金融机构的危机，消费者信心下降，经济增长下降，以及经济稳定的不确定性。此外，不稳定的市场和经济状况，以及国际政治动荡、战争和恐怖主义造成的进一步破坏，可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生严重的不利影响。
陈述的基础
随附的简明综合未经审核财务报表乃根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。本附注中对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的“会计准则编纂”(“ASC”)和“会计准则更新”(“ASU”)中的权威公认会计原则。除非另有说明，本合同中的所有金额均以美元(“美元”)表示。
2.主要会计政策摘要
合并原则
随附的简明合并未经审计财务报表包括欧米茄治疗公司及其全资子公司欧米茄治疗安全公司的账目，欧米茄治疗安全公司是马萨诸塞州的子公司.所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
重新分类
公司将上一年度的关联方费用重新归类为研究与开发、一般和行政费用，并在简明综合经营报表和全面亏损中进行分类，以符合本年度的列报方式。
未经审计的中期财务信息
本文所附的简明综合未经审计财务报表是根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规则和规定编制的，未经审计。未经审核财务报表的编制基准与经审核财务报表相同，但按照公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已被合并或在本报告中省略，这是该等规则和法规所允许的。管理层认为，所提供的信息反映了为公平反映报告期间的结果所需的所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的。这些简明综合未经审计财务报表应与本公司于2024年3月28日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告(“2023年10-K表格”)中包含的已审计财务报表及其附注一并阅读。
截至2024年6月30日的6个月的业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
预算的使用
根据公认会计准则编制简明综合未经审核财务报表时，管理层须作出估计和假设，以影响截至报告期及报告期内资产、负债及开支的呈报金额，以及或有资产及负债的披露。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下合理的各种因素作出估计及假设。
这些简明综合未经审核财务报表所反映的重大估计和假设包括但不限于对物业和设备使用年限的选择、用于计算租赁负债的递增借款利率、研发应计项目以及有关收入确认和基于股票的薪酬的某些判断。实际结果可能与这些估计不同。估计数的变化反映在已知期间的报告结果中。
11
重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在公司2023年10-k年度经审计财务报表的附注2“重要会计政策摘要”中进行了说明。在截至2024年6月30日的六个月内，会计政策没有重大变化。
近期尚未采用的会计公告
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，分部报告(主题280), 对可报告分部披露的改进。新标准要求加强对分部信息和重大分部费用的披露。它不会改变公共实体确定其经营部门的方式。ASU 2023-07适用于2023年12月15日之后开始的财年，以及2024年12月15日之后开始的财年内的过渡期，并允许提前采用。新标准应追溯适用于财务报表中列报的以前所有期间。该公司目前正在评估对其合并财务报表的影响。
2023年12月，FASB发布了2023-09，所得税（专题740），所得税披露的改进。新标准要求公共企业实体披露已缴纳所得税的信息、税率调节中的特定类别，以及符合量化门槛的调节项目的额外信息。该指南应在预期的基础上适用。对于公共业务实体，ASU 2023-08在2024年12月15日之后的财年生效，并允许提前采用。对于所有其他实体，该标准在2025年12月15日之后的年度期间有效。该公司目前正在评估对其合并财务报表的影响。
3.有价证券
截至2024年6月30日，该公司做到了
下表总结了公司截至2023年12月31日的有价证券（单位：千）：
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2023年12月31日 |
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摊余成本 |
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未实现亏损总额 |
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公允价值 |
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公司债务证券 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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4.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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临床发展 |
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$ |
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$ |
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研发 |
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设施 |
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软件 |
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受限现金 |
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保险 |
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其他应收账款 |
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其他 |
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预付费用和其他流动资产 |
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$ |
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$ |
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12
5.财产和设备，净额
财产和设备，净额由以下部分组成(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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家具和固定装置 |
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租赁权改进 |
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计算机设备 |
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在建工程 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备，净额 |
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$ |
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$ |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日止三个月的折旧费用为 $
6.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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员工相关费用 |
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$ |
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专业和咨询费 |
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研究成本 |
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制造成本 |
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利息 |
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其他 |
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应计费用 |
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$ |
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$ |
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在2024年第一季度，该公司应计$
截至2024年6月30日，与员工相关的支出包括
7.定期贷款
于2018年3月9日，本公司与加州银行(“中银”，前身为太平洋西部银行)订立贷款协议，初步借款$
于2023年9月22日，本公司订立另一项贷款协议修订(“第五修正案”)，其中中国银行将贷款到期日延长至
13
已整合该等资产负债表按公允价值初步入账，每个报告期的公允价值变动均在其他开支、简明综合经营报表及全面亏损净额中确认。这种债务的公允价值在每个报告期结束时重新计量，直到清偿债务为止。
此外，根据《第五修正案》，本公司同意在任何时候与中国银行保持至少#美元的余额。
修订后的贷款协议项下的借款由公司几乎所有个人财产（其知识产权除外）作为抵押。经修订的贷款协议没有相关财务契约;然而，公司须遵守某些肯定和否定契约，公司将在到期前继续遵守这些契约。
自.起2024年6月30日，$
|
|
6月30日， |
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|
十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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本金 |
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$ |
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$ |
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未摊销债务贴现 |
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( |
) |
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( |
) |
账面净额 |
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$ |
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$ |
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该公司确定债务的预期期限等于定期贷款的期限。负债部分的实际利率范围为
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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合同利息支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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债务发行成本摊销和债务贴现 |
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利息支出总额 |
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$ |
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$ |
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于2024年6月30日及2023年12月31日，定期贷款的应计利息为 $
本公司须偿还以下与其定期贷款有关的本金(以千计)：
2024年(剩余6个月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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总 |
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$ |
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8.金融工具公允价值
公司现金及现金等价物和限制性现金的公允价值通过报价市场价格计量；公司有价证券的公允价值是根据活跃市场报价以外的定价投入确定的，这些价格在报告日期直接或间接可见。其他流动资产、应付帐款和应计负债由于其短期性质，接近其截至2024年6月30日和2023年12月31日的公允价值。由于浮动利率接近市场利率，本公司债务的账面价值接近其公允价值。与经修订贷款协议相关的成功费用责任包含无法观察到的信息，这些信息反映了本公司自身的假设，即在计量日期几乎没有市场活动(如果有的话)，因此成功费用责任是使用不可观察信息按其公允价值经常性计量的。
公司金融工具的公允价值汇总如下表(以千为单位)：
14
|
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2024年6月30日 |
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|||||||||||||
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总 |
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金融资产 |
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货币市场基金 |
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金融负债 |
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成功费义务 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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2023年12月31日 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总 |
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金融资产 |
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货币市场基金 |
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$ |
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公司债务证券 |
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金融负债 |
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成功费义务 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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根据与中国银行贷款协议的第四和第五修正案，公司将被要求支付总计#美元的成功费用。
截至2024年6月30日，该公司确定它是
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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贴现率 |
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% |
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% |
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预期实现流动性事件的时间(年) |
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实现流动性事件的概率 |
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在截至2024年6月30日的六个月内，公司成功费用义务的公允价值变化并不重要.
9.租契
该公司为其位于马萨诸塞州剑桥市的公司办公室和实验室空间签订了以下运营租约.
瓦萨街325号
于2017年，本公司订立不可撤销的营运租赁协议，租赁其位于马萨诸塞州剑桥市瓦萨街325号的办公空间，该协议将于。公司需要支付财产税、保险费和正常维护费。经营租赁包含租赁期内预定的固定最低租金升级。于二零一九年及二零二零年，本公司与
橡子公园大道20号
2020年7月13日，本公司与Sail Biomedicines，Inc.(在与LaRonde，Inc.合并之前，Sail Bio，Inc.，前身为Senda Biosciences，Inc.和Kintai Treateutics，Inc.)签订了共享空间安排(以下简称安排)。至
15
140 First Street(前身为One Charles Park)
2021年11月4日，本公司与ARE-MA地区第94号有限责任公司签订了一份租赁合同，租赁总额约为
2023年5月3日，该公司对租约进行了第一次修订，其中包括推迟部分物业的交付日期，将初始基本租金增加$
2023年7月11日，本公司签订了与Priori Bio，Inc.共享空间安排，并于2023年7月12日
截至2024年6月30日，经营性租赁使用权资产净值为$
使用权资产代表本公司在租赁期内使用标的资产的权利，相关租赁负债代表本公司因租赁而产生的支付租赁款项的义务。使用权资产和相应负债均在租赁开始之日根据租赁期内租赁付款的现值确认。由于该公司的租约没有提供隐含利率，
16
该公司根据修订后的定期贷款的利率以及与期限匹配的有担保市场利率估计了增量借款利率。
下表汇总了年度租赁费用的组成部分。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月(单位：千)。
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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经营租赁费用 |
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$ |
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可变租赁费用 |
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租赁总费用 |
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$ |
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$ |
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可变租赁费用通常包括公共区域维护、公用事业和财产税。截至2024年6月30日的三个月和六个月内， $
与公司租赁相关的加权平均剩余租期和贴现率如下：
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截至 |
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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加权平均贴现率 |
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% |
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% |
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与公司租赁相关的补充现金流信息 截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月情况如下（单位：千）：
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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为计入租赁负债的金额支付的现金 |
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以租赁负债换取的经营性租赁资产 |
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$ |
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自.起2024年6月30日，截至12月31日止年度140 First Street和325 Vassar的估计最低租赁付款如下（以千计）：
2024年(剩余6个月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此后 |
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最低租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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经营租赁负债现值 |
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热力家具售后回租
10.承付款和或有事项
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法律事务
在我们的业务过程中，公司可能不时成为诉讼、仲裁或其他法律程序的一方，包括下列事项。公司可能参与的索赔和法律程序包括对与其产品或候选产品相关的专利的范围、有效性或可执行性的挑战，以及公司对其他公司持有的专利的范围、有效性或可执行性的挑战。这些索赔包括第三方对公司侵犯他们的专利或违反其许可证或与此类第三方的其他协议的索赔。任何这类法律程序的结果，无论是非曲直，本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事项成本高昂，可能会分散公司管理层和其他资源的注意力，否则这些资源将从事其他活动。如果该公司不能在任何此类法律诉讼中胜诉，其业务、经营结果、流动资金和财务状况可能会受到不利影响。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司应计法律费用的会计政策是将此类费用确认为已发生的费用。
2024年6月11日，特拉华州衡平法院提起了一项名为乔尔·纽曼诉旗舰先锋公司等人的股东派生诉讼(“起诉书”)，指控该公司违反受托责任和不当得利，涉及该公司决定与诺和诺德A/S(“诺和诺德”)和先锋医药08，Inc.签订研究合作协议。起诉书将该公司列为名义被告，并将该公司的某些高管和董事等列为被告。诉状要求损害赔偿、撤销救济、律师费和费用，以及法院认为公正和适当的任何其他和进一步的救济。本公司无法合理估计与此事相关的潜在损失或损失范围，并打算积极为自己辩护。
另请参阅附注7所述的合同承诺，定期贷款，附注9，租契，和附注11，许可协议.
11.许可协议
旗舰先锋创新V，Inc.
于2019年3月，本公司与旗舰联属公司旗舰先锋创新V，Inc.订立独家许可协议，根据该协议，本公司获授予指定专利权项下的全球独家、享有专利权使用费、可再许可及可转让的许可，以开发、制造及商业化特许产品(“旗舰许可”)。根据旗舰许可证的条款，本公司有义务就本公司授权产品的净销售额支付较低的个位数百分比版税。特许权使用费应由公司按国家/地区支付，直至该国家/地区涵盖该特许产品的最后一项有效专利主张到期或放弃为止。该公司还有义务向旗舰公司偿还专利诉讼费用。
版税支付取决于旗舰许可下许可产品的销售。因此，当该等费用在销售开始时被认为是可能和可估计的，公司将在其应承担的金额中将特许权使用费费用计入销售成本。
怀特黑德生物医学研究所
于2019年5月，本公司与怀特黑德生物医学研究所(“WIBR”)(本公司一名董事会成员的联属机构)订立独家许可协议，根据指定专利权，本公司获授予全球独家、收取版税及可再许可的许可，以研究、制造、制造、使用、出售、要约出售、租赁及进口产品，以及进行及已进行经许可的工序(“WIBR独家许可”)。根据WIBR独家许可的条款，该公司支付了一笔不到$的不可退还的预付款
18
于2019年5月，本公司亦与WIBR订立共同独家许可协议，根据指定专利权，本公司获授予全球独家、专利费负担、可再许可的许可，以研究、制造、制造、使用、出售、要约出售、租赁及进口产品，以及进行及已进行经许可的程序(“WIBR共同独家许可”)。根据WIBR共同独家许可的条款，该公司支付了一笔不到$的不可退还的预付款
截至2024年6月30日及2023年6月30日止的三个月，公司确认费用为#美元。
年度维护费将根据适用年度的规定金额记为年度费用。一旦确定可能发生里程碑式的付款，应支付的金额将被记录为研发费用。最后，特许权使用费支付和再许可非特许权使用费支付取决于许可产品的销售或WIBR独家和联合独家许可下的从属许可协议的执行。因此，如果在开始销售或执行再许可协议时，该等费用被认为是可能和可估算的，本公司将应计特许权使用费费用，并按适用情况再许可非特许权使用费付款，以支付本公司应承担的金额。
Acuitas治疗公司
2020年10月，本公司与Acuitas Treateutics，Inc.(“Acuitas”)签订了开发和期权协议(“开发和期权协议”)。根据开发和期权协议的条款，双方同意联合开发将公司的基因调节疗法与Acuitas的脂质纳米颗粒相结合的某些产品。此外，根据开发和期权协议，该公司有权根据Acuitas与脂质纳米颗粒技术(“Acuitas LNP技术”)相关的专利和专有技术，获得与两个指定目标(例如EC构建物)(“保留目标”)相关的非独家、全球范围内的可再许可许可，以开发和商业化与该等目标相关的一种或多种治疗产品。对于每个期权和预留目标，本公司有义务每年支付技术访问费和目标预留和维护费，总金额为六位数，直至该预留目标被从预留目标名单中删除或直至本公司就该预留目标行使选择权。如果公司行使期权，公司将支付$
于2021年3月，本公司行使开发及期权协议项下的第一项认股权，并与Acuitas订立非独家许可协议(“Acuitas许可协议”)，根据该协议，本公司获授Acuitas LNP技术项下的全球非独家可再许可许可，以研究、开发、制造及商业开发包含本公司基因调节疗法及Acuitas脂质纳米粒的产品。在期权行使方面，公司发生了期权行使费用#美元。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止的三个月，公司记录的金额不到$
19
费用Acuitas提供的服务、材料费用和可偿还费用。截至2024年及2023年6月30日止的六个月，公司记录了$
开发及期权协议项下的期权行使费用于本公司行使第一个期权时记作研究及发展费用。此外，Acuitas产生的技术访问费、目标预订费和维护费、与FTE资金义务相关的费用以及开发和材料成本的报销在发生时计入研究和开发费用。年度维护费将根据适用年度的规定金额记为年度费用。一旦确定可能发生里程碑式的付款，应支付的金额将被记录为研发费用。没有触发里程碑，而且
日东电工公司
2022年10月12日，公司与日东电工公司(“日东”)签订了合作与许可协议(“日东协议”)，根据该协议，日东在日东拥有或控制的与其脂质纳米颗粒输送技术相关的所有知识产权下，向公司授予了独家的、全球性的、有特许权使用费的、完全可转让和完全可再许可的许可。
根据日东协议的条款，该公司预付现金#美元。
截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司记录了
12.合作协议
PMCO
于2021年11月，本公司订立
本公司根据ASC 606对这一安排进行了评估，并得出结论，合同对手方PMCO是客户。本公司确定，根据合作协议授予的研究活动和独家许可被视为单一的履行义务，因此，
20
成交价格全部分配给单一履约义务。随着基本服务的履行和/或外部成本的产生，公司将随着时间的推移确认与单一履约义务相关的收入。
2024年6月30日的交易总价确定为是$
该公司认可资助的研究和合作记录美元
根据协议，如果PMCo被收购或出售，该公司有权获得部分销售收益。在每个报告期结束时，公司都会评估发生此类交易的可能性。截至2024年6月30日，该公司确定该交易的收益不可能被确认。
诺和诺德
2023年12月31日，公司与诺和诺德A/S公司(“诺和诺德”)以及旗舰公司的关联公司先锋医药08公司(以及协议中规定的先锋药物公司、有限责任公司和PM(NN)探索公司)签订了一项研究合作协议。根据该协议的条款，该公司向诺和诺德授予了一个独家的、有版税的、可转让的许可证，有权对其某些知识产权授予多个级别的再许可，以便根据与预防、治疗或控制包括糖尿病在内的心脏代谢性疾病有关的产品候选或计划目标的商定研究和开发计划进行研究和开发活动。
2024年1月，公司收到了一笔不可退还的预付款#
该公司根据ASC 606对这一安排进行了评估，并得出结论，合同对手方诺和诺德是客户。本公司认定，根据合作协议授予的研究活动和独家许可被视为单一的综合履行义务，因为它们无法区分开来。随着时间的推移，公司使用输入法确认与单一履约义务相关的收入。根据输入法，完成进度是根据迄今产生的费用与履行义务完成时估计费用总额的比率来衡量的，公司认为这是衡量其在履行合并履行义务方面的进展情况的最佳方式。以成本为基础的收入确认输入法要求管理层对完成业绩义务所需的成本进行估计。在进行这种估算时，需要对与成本估算有关的假设进行评估。
截至2024年6月30日，交易总价确定为是$
该公司认可资助的研究和合作记录美元
21
将发生的相关费用。与此协作协议相关的成本被记录为研究和开发费用。
本公司将评估实现里程碑的可能性，并在被认为可能达到里程碑时将其计入交易价格。当后续销售基于销售或基于使用的版税例外进行时，将确认版税。
ASC 606披露
到目前为止，该公司只从与PMCo和Novo Nordisk的合作协议中获得了收入。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，该公司确认的协作总收入为$
下表汇总了该公司的合同资产和负债(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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合同资产： |
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应收账款 |
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未开账单的收入 |
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递延收入-当前 |
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递延收入-非流动 |
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收入确认、开票和现金收取的时间导致简明综合资产负债表上出现已开票应收账款、未开票收入（合同资产）和递延收入（合同负债）。递延收入计入简明综合资产负债表上的其他流动负债和其他负债。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月内，公司Deliverniz爱德$
13.优先股和普通股
2021年，公司董事会和股东批准了公司修订和重述的公司证书，除其他外，规定
2023年2月，公司完成了普通股的登记直接发行，据此发行并出售
普通股持有人每持有一股普通股，有权享有一票投票权。在优先股持有人有权获得的所有优先股息全额支付的情况下，普通股持有人有权从合法可用资金中获得股息。如果本公司发生任何自动或非自愿的清算、解散或清盘，在支付或拨备偿付本公司的所有债务和负债以及优先股持有人就清盘资产分配而有权获得的所有优先金额后，普通股持有人应有权按比例分享公司剩余可供分配的资产。
截至2024年6月30日，公司已累计预留
22
14.股权激励计划
2017股权激励计划
2017年6月，公司董事会通过《2017年度计划》，规定对公司员工和非员工发行或购买公司普通股股票授予合格激励性股票期权和非限制性股票期权、限制性股票或其他奖励。截至2024年6月30日，有几个
2017计划由本公司董事会或其委员会管理，但以本公司董事会已根据2017计划授予其权力或授权为限。行使价格、归属和其他限制由董事会酌情决定，但股票期权的每股行使价格不得低于
2021激励奖励计划
2021年7月，公司董事会通过了2021年计划，公司股东批准了该计划。2021年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位、股票增值权等基于股票的奖励，在IPO之后，所有基于股权的奖励都是根据2021计划授予的。该公司最初保留
公司在简明的合并经营报表和综合亏损报表中将股票补偿费用记为研发费用和一般管理费用，综合亏损情况如下(单位：千)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研发 |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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股票期权
年度公司股权激励计划下的期权活动摘要截至2024年6月30日的六个月情况如下：
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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数 |
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平均值 |
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合同 |
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值 (1) |
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截至2024年1月1日未完成 |
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授与 |
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已锻炼 |
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被没收 |
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过期 |
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截至2024年6月30日未偿还 |
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已归属并预计将于2024年6月30日归属 |
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截至2024年6月30日可撤销 |
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(1) 总内在价值计算为标的期权的行使价与截至2024年6月30日以货币计价的期权的普通股估计公允价值之间的差额.
包括在截至2024年6月30日止六个月期间授予的股票期权中，公司授予首席执行官购买选择权
布莱克-斯科尔斯期权定价模型中使用的所有已授予股票期权的假设如下:
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截至六个月 |
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2024年6月30日 |
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预期波幅 |
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加权平均无风险利率 |
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预期股息收益率 |
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加权平均预期期限(年) |
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于截至2024年6月30日止六个月内已授出之加权平均授出日期每股购股权之公平价值为$
截至2024年6月30日，已有 $
2021年员工购股计划
公司董事会于2021年7月通过了《员工购股计划》(以下简称《2021年员工持股计划》)，并获得了公司股东的批准。2021年ESPP的目的是为符合条件的员工提供通过累积缴款购买公司普通股的机会。2021年ESPP允许参与者通过缴费(通常以工资扣除的形式)购买普通股，最高金额为管理人确定的合格薪酬。受制于某些其他限制，或除非管理员另有决定，参与者最多可购买
2021年ESPP规定，自2022年1月1日起至2031年1月1日(包括2031年1月1日)止的每个日历年的第一天，根据该计划可供发行的股票数量每年增加一次，增加的金额相当于(I)
截至2024年6月30日，本公司尚未根据2021年特别提款权计划完成发售期限。截至2024年6月30日，公司拥有
24
15.普通股股东每股净亏损
对于本公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占每股基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均股数是相同的。
下表总结了公司普通股股东应占每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法(除股票和每股金额外，以千计)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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普通股股东应占净亏损 |
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分母： |
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基本普通股和稀释普通股的加权平均数 |
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归属于普通股股东的每股普通股净亏损（基本和稀释） |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
在计算普通股股东应占稀释后每股净亏损时，该公司不包括下列根据期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果：
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截至6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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购买普通股的未偿还期权 |
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16.所得税
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月期间，由于管理层预测公司在不久的将来不会处于应税状态，公司记录了联邦和州递延税项资产的全额估值津贴。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变更(这些变更可能具有追溯力)可能会对我们的股东或我们产生不利影响。本公司评估各项税改建议及现行税务条约修订对其在所有司法管辖区的影响，以确定对其业务的潜在影响及对其未来应课税收入所作的任何假设。本公司无法预测是否会制定任何具体建议、任何该等建议的条款或该等建议如获通过会对其业务有何影响(如有)。
17.关联交易
截至二零二四年及二零二三年六月三十日止三个月及六个月，关联方交易主要包括租金支付及可偿还开支，但由从关联方收取的分租收入抵销。
该公司的多数股权由旗舰公司持有，其持有的股份约为
在 本公司于2023年7月订立
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大约
2020年9月，该公司转租了瓦萨街325号工厂的整个空间，大约
于二零二零年七月，本公司与赛尔生物订立共享空间安排(该安排)，以
参见注9所述的其他关联方交易，租契，附注11，许可协议和附注12，协作协议.
18.雇员福利
2018年，该公司根据《国内税收法》第401（k）条制定了固定缴款计划，即401（k）计划。401（k）计划涵盖所有符合规定最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者在税前基础上推迟部分年度薪酬。2022年5月1日，
19.后续活动
2024年7月31日，公司对租约进行了第三次修订，租期为1马萨诸塞州剑桥市第一街40号，邮编：02141，据此，房东提供了$
2024年8月1日，公司与旗舰实验室97，Inc.(“FL实验室97”)，据此，本公司同意分租约
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项目2.MANAGEMENT对财务状况和经营成果的讨论和分析。
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本10-Q表格季度报告或季度报告中其他地方出现的未经审计的财务报表和相关说明以及我们于2024年3月28日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的10-K表格年度报告(“2023 10-K表格”)一起阅读。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告“风险因素”部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。另请参阅本季度报告的“关于前瞻性陈述的特别说明”部分。
概述
欧米茄治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开创了一种新型可编程表观基因组mRNA药物。我们的omega平台利用表观遗传学的力量和我们对基因组结构的深刻理解，精确定位并可控制地调节转录前水平的基因表达，以治疗或治疗疾病。我们已经破译了人类基因组的三维结构。基因及其伴随的调控因子被组织成不同的、进化上保守的结构，称为绝缘基因组结构域，或IGD。IGD是基因调控和细胞分化的基本结构和功能单位，是自然界对基因表达的天然调控系统。大多数疾病是由IGD改变引起的基因表达异常引起的。Omega平台使我们能够系统地识别和验证数千个新的基于DNA序列的表观基因组“邮政编码”，这些“邮政编码”与IGD中的单个调控元件相关。我们称这些表观基因组靶标为EpiZips。我们理性地设计和设计我们的信使核糖核酸疗法，称为表观基因组控制器，或ECs，以针对EpiZips进行精确的表观基因组控制。这使我们能够精确地将基因调节到所需的表达水平，并控制表达的持续时间。通过这种方法，我们相信omega平台在一系列疾病和疾病中具有广泛的潜在适用性，包括那些历来无法药物治疗、难以治愈和难以治疗的目标。我们目前正在筹备的项目包括肿瘤学、再生医学和多基因疾病，包括免疫学和心脏新陈代谢疾病。
自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们没有将任何产品商业化，也从未从产品销售中获得任何收入。我们将几乎所有的财政资源都投入到研究和开发中，包括我们的临床前开发活动，以及准备和启动我们的候选产品的临床试验。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益以及我们的贷款和担保协议下的借款。
截至2024年6月30日，我们拥有4,590美元的现金和现金等价物万。2021年8月，我们完成首次公开招股，据此，我们发行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承销商部分行使了以每股17美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为14110美元万。在扣除承保折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用后，我们收到了约12810美元的万净收益。2023年2月，我们完成了普通股的登记直接发售，据此，我们以每股5.78美元的收购价发行和出售了6,920,415股普通股，在扣除估计发售费用后获得了约3,970美元的万净收益。于2023年8月，吾等与Jefferies LLC(“Jefferies”)订立一项以Jefferies LLC(“Jefferies”)为销售代理的公开市场销售协议(“销售协议”)，根据该协议，吾等可不时在2022年11月8日提交予美国证券交易委员会的S-3表格登记声明(文件编号333-268254)下的“在市场”或自动柜员机发售总值高达6,000美元的普通股，并于2022年11月18日宣布生效。于截至2024年6月30日止六个月内，吾等并无根据销售协议出售任何普通股股份。
我们产生产品收入的能力将取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发、监管批准以及最终商业化。在此之前（如果有的话），由于我们可以产生可观的产品收入，我们希望通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。如果有的话，我们可能无法以优惠的条件获得额外的融资来源。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品
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开发或未来的商业化努力或授予开发和营销我们原本宁愿自己开发和营销的候选产品的权利。
我们预计，在可预见的未来，随着我们寻求通过临床开发推进候选产品，继续临床前开发，扩大我们的研发活动，开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，寻求监管部门的批准，并在获得监管部门批准的情况下将我们的产品商业化，我们预计将继续产生重大的额外运营亏损。我们的支出也将大幅增加，如果或当我们：
其他发展
于2023年12月31日，吾等与诺和诺德A/S(“诺和诺德”)、先锋药业08，Inc.(“PM SpinCo”)、先锋药业(NN)、有限责任公司(“股东”)及PM(NN)探索，Inc.(“PMCo NN”及连同PM SpinCo及股东，“PM实体”)订立研究合作协议(“Novo RCA”)，并就新研究合作协议所载若干条款与旗舰先锋药业(“旗舰”)的联属公司“先锋药业(NN)”、有限责任公司(“股东”)及PM(NN)探索有限公司(“PM实体”)订立研究合作协议。根据Novo RCA的条款，我们向诺和诺德授予了独家的、有版税的、可转让的许可，有权对我们的某些知识产权授予分许可，以便在与PM实体达成一致的研发计划下进行研究和开发活动，该计划与产品候选或计划目标有关，用于预防、治疗或控制世界各地人类的心脏代谢性疾病，包括糖尿病。在执行Novo RCA时，诺和诺德同意预付1,000万美元的现金，在未来的开发和销售里程碑付款中最多支付52200美元的万，以及授权产品净销售额的中高个位数到低两位数百分比的版税。这些付款将在我们和股东之间大致平均分配。2024年1月，我们收到了510美元的万作为我们预付现金的份额。诺和诺德对授权产品和国家/地区支付版税的义务将在授权产品在该国家/地区首次商业销售、在该国家/地区适用于该授权产品的某些有效专利权利要求的最后一期到期以及该授权产品在该国家/地区的监管排他性到期之后的最晚十年内到期，但受Novo RCA中规定的某些许可使用费降低和逐步退出条款的限制。有关详情，请参阅本季度报告其他部分未经审计财务报表附注中的附注12--合作协议。
发展计划
OTX-2002
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2022年7月，我们宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准了我们的研究新药(IND)申请，启动了OTX-2002治疗肝细胞癌的1/2期临床试验，这是人类的第一次临床试验。
在10月份 2022年，我们宣布了MYCHELANGELO I临床试验中的第一个患者。MYCHELANGELO I期试验旨在评估OTX-2002的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。OTX-2002是一种单一疗法(第1部分)，与标准护理疗法(第2部分)相结合，用于治疗复发或难治性肝细胞癌和其他已知与MYC癌基因有关的实体肿瘤类型。这项研究预计将在美国、亚洲和欧洲的临床试验地点招募患者。
2022年11月，我们宣布OTX-2002被FDA批准为治疗肝癌的孤儿药物。
2023年3月，我们与罗氏公司签订了一项临床供应协议，作为我们1/2期MYCHELANGELO I临床试验的一部分，评估OTX-2002与罗氏公司的抗PD-L1疗法atezolizumab联合用于晚期MYC驱动的肝细胞癌患者。根据这项协议的条款，罗氏公司将提供阿特唑珠单抗，欧米茄公司将作为试验总体实施的一部分对合并进行评估。
2023年9月，我们宣布了正在进行的MYCHELANGELO I试验第一部分的最初两个剂量水平队列(n=8)的初步安全性、耐受性、药代动力学和翻译数据。在两种剂量水平下，所有8名患者都观察到了高度特异的靶向接触和目标基因组基因座上预期的表观遗传学变化，这导致了MYC表达的快速、强劲和持久的下调。在这两种剂量水平下，OTX-2002总体耐受性良好，没有剂量限制毒性。
2024年3月，我们报告了MYCHELANGELO I试验中单一治疗剂量增加部分的前三个队列的最新情况。截至2024年3月24日的截止日期，数据显示：
OTX-2002在单一治疗剂量递增方面继续取得进展。我们预计将在2024年第四季度报告最新的临床数据。此外，我们计划在确定推荐的扩张剂量后，扩展到单一治疗和联合治疗的环境中。
OTX-2101
2022年10月，我们宣布选择OTX-2101作为第二个EC开发候选药物，以进入用于非小细胞肺癌(NSCLC)治疗的IND使能研究.
其他欧共体项目
除了肝细胞癌和非小细胞肺癌，我们继续通过临床前研究推进欧米茄平台上的其他内皮细胞。
与宏观经济状况相关的重大风险和不确定性
包括信贷和金融市场在内的全球经济最近经历了极端的波动和破坏，例如，流动性和信贷供应严重减少，利率和通货膨胀率上升，涉及银行和金融机构的危机，消费者信心下降，经济增长下降，以及经济稳定的不确定性。不稳定的市场和经济状况，以及疫情或国际政治动荡、战争和恐怖主义造成的进一步破坏，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生严重的不利影响。
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我们运营结果的组成部分
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们的收入来自与Pm(CF)Explorations，Inc.或PMCo(旗舰公司)的合作协议，以及与诺和诺德A/S(“诺和诺德”)和先锋医药08，Inc.(旗舰公司的附属公司)的合作协议。根据这些合作协议，我们有权获得与我们进行的研究活动相关的费用补偿。对于与诺和诺德的合作，我们还收到了一笔不可退还的预付款。
运营费用
研发费用
研究和开发费用主要包括开展研究和开发活动所产生的成本，其中包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。根据对完成具体任务的进展情况的评价，确认研究和开发活动的费用。这些活动的付款是基于个别协议的条款，这些条款可能与所发生的成本模式不同，并在我们未经审计的财务报表中作为预付或应计研究和开发费用反映。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的不可退还的预付款被记录为预付费用，并在相关商品交付或提供服务时支出。
我们不会将与我们的发现工作、实验室用品和设施相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划和omega平台上。我们主要使用内部资源进行我们的研究和发现活动，以及管理我们的临床前开发、工艺开发、制造和临床开发活动。这些员工在多个计划和我们的技术平台上工作，因此，我们不按计划跟踪这些成本。
我们还在研发费用中计入一般咨询的某些关联方费用，以及与旗舰关联公司的设施成本和分租收入。
我们预计，我们的研究和开发费用将保持一致，这是基于我们对临床和临床前计划以及平台工作的战略重新排序。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括行政、财务、法律、人力资源、公司业务发展及行政职能人员的薪金及其他相关成本，例如奖金及福利，包括股票薪酬。一般和行政费用还包括法律、专利、会计、信息技术、审计、税务、咨询服务、保险和与设施有关的费用的专业费用，其中包括直接折旧成本和设施租金和维护的分配费用以及其他运营成本。
我们还包括与支付给旗舰公司的一般咨询费用以及代表我们产生的软件许可相关的某些相关费用和一般管理费用。此外，我们还包括与旗舰附属公司的设施成本和转租收入。
30
我们预计，随着我们继续支持我们的研究和开发以及我们候选产品的潜在商业化，我们的一般和行政费用将保持一致，并将继续产生作为上市公司运营所需的费用。
其他收入(费用)，净额
利息收入(费用)，净额
利息支出主要包括利息支付、与我们的贷款和担保协议相关的债务折价摊销，以及与我们的租赁融资相关的利息支付。见注9-租契关于租赁融资安排的更多细节，请参阅本季度报告其他部分所列未经审计财务报表的附注。利息收入包括从我们的有价证券和货币市场账户赚取的利息。
其他收入(费用)，净额
其他收入（费用），净额主要包括已付发票的外汇损益，以及与我们的贷款和担保协议相关的成功费义务公允价值变化相关的重新计量损益（经修订）。在结算之前，我们成功费义务的公允价值波动基于每个报告期的重新计量。
行动的结果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的运营结果，以及这些项目的变化（以千美元计）和百分比。
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截至6月30日的三个月， |
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$增加/ |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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(减少) |
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更改百分比 |
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|
|
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||||
协作收入 |
|
$ |
2,134 |
|
|
$ |
759 |
|
|
$ |
1,375 |
|
|
|
181 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
|
12,940 |
|
|
|
25,042 |
|
|
|
(12,102 |
) |
|
|
(48 |
)% |
一般和行政 |
|
|
5,774 |
|
|
|
6,557 |
|
|
|
(783 |
) |
|
|
(12 |
)% |
总运营支出 |
|
|
18,714 |
|
|
|
31,599 |
|
|
|
(12,885 |
) |
|
|
(41 |
)% |
运营亏损 |
|
|
(16,580 |
) |
|
|
(30,840 |
) |
|
|
(14,260 |
) |
|
|
(46 |
)% |
其他收入(费用)，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入，净额 |
|
|
299 |
|
|
|
957 |
|
|
|
(658 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(24 |
) |
|
|
196 |
|
|
|
(220 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入合计，净额 |
|
|
275 |
|
|
|
1,153 |
|
|
|
(878 |
) |
|
NM |
|
|
净亏损 |
|
$ |
(16,305 |
) |
|
$ |
(29,687 |
) |
|
|
(13,382 |
) |
|
|
|
|
_________________
NM--没有意义
收入
截至2024年6月30日的三个月，210亿美元的万收入包括与诺和诺德公司合作协议相关的1.5亿美元万和与PMCO合作协议相关的6000万美元万。截至2023年6月30日的三个月，万的收入为80美元，用于偿还与PMCO合作协议相关的研究成本。
31
研发费用
截至2024年6月30日的三个月，研发费用减少了1,210美元万至1,290美元万，而截至2023年6月30日的三个月研发费用为2,500美元万。万减少1,210美元主要是由于减少了800美元万的外部研究和制造成本、330美元万的人事相关费用、50美元万的实验室费用和50美元的万设施费用，但这部分被临床开发成本增加20美元万所抵消。外部研究和制造成本的下降主要是由于上一年与研究和开发计划相关的活动量增加。
一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用减少了80美元万，从截至2023年6月30日的三个月的660美元万降至580美元万。万减少80美元的主要原因是与人事相关的费用减少了50美元万，咨询和专业费用减少了40万，管理费用减少了30美元万，但设施费用增加了40万，这部分抵消了减少的费用。
利息收入，净额
在截至2024年6月30日的三个月里，净利息收入减少了70美元万，从截至2023年6月30日的三个月的100美元万减少到30美元万。利息收入净额减少70美元万归因于在截至2024年6月30日的三个月中，来自有价证券和货币市场账户的利息收入减少，以及租赁融资导致的利息支出增加。
其他收入(费用)，净额
截至2024年6月30日的三个月，其他费用净额不到10美元万，截至2023年6月30日的三个月其他收入净额为20美元万。截至2024年6月30日的三个月，其他收入净额减少，主要是由于上一年与我们的贷款和担保协议有关的成功费用义务重估所产生的收益。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的业务结果，以及这些项目的变化(以千美元为单位)和百分比。
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
(减少) |
|
|
更改百分比 |
|
||||
协作收入 |
|
$ |
4,494 |
|
|
$ |
1,274 |
|
|
$ |
3,220 |
|
|
|
253 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
|
28,355 |
|
|
|
45,132 |
|
|
|
(16,777 |
) |
|
|
(37 |
)% |
一般和行政 |
|
|
13,170 |
|
|
|
12,800 |
|
|
|
370 |
|
|
|
3 |
% |
总运营支出 |
|
|
41,525 |
|
|
|
57,932 |
|
|
|
(16,407 |
) |
|
|
(28 |
)% |
运营亏损 |
|
|
(37,031 |
) |
|
|
(56,658 |
) |
|
|
(19,627 |
) |
|
|
(35 |
)% |
其他收入(费用)，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入，净额 |
|
|
630 |
|
|
|
1,639 |
|
|
|
(1,009 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(33 |
) |
|
|
53 |
|
|
|
(86 |
) |
|
NM |
|
|
其他收入合计，净额 |
|
|
597 |
|
|
|
1,692 |
|
|
|
(1,095 |
) |
|
NM |
|
|
净亏损 |
|
$ |
(36,434 |
) |
|
$ |
(54,966 |
) |
|
|
(18,532 |
) |
|
|
|
|
_________________
NM--没有意义
收入
截至2024年6月30日的六个月收入为4.5亿美元，其中与诺和诺德的合作协议相关的2.9亿美元，以及与PMCo的合作协议相关的1.6亿美元。截至2023年6月30日的六个月收入为1.3亿美元，与与PMCo合作协议相关的研究费用报销有关。
32
研发费用
截至2024年6月30日止六个月的研发费用从截至2023年6月30日止六个月的4510万美元减少1670万美元至2840万美元。减少1670万美元的主要原因是外部研究和制造成本下降1310万美元、人员相关费用380万美元、实验室费用70万美元和临床开发费用30万美元，部分被设施费用增加120万美元所抵消。外部研究和制造成本的下降主要是由于上一年与研究和开发计划相关的活动量增加。
一般和行政费用
截至2024年6月30日的六个月，一般和行政费用增加了40美元万，从截至2023年6月30日的六个月的1,280美元万增加到1,320美元万。40美元的万增长主要是由于140美元万的设施费用增加，但被50美元万的咨询和专业费用减少以及50美元万的行政费用部分抵消。
利息收入，净额
在截至2024年6月30日的6个月中，净利息收入减少了100美元万，从截至2023年6月30日的6个月的160美元万降至60万。利息收入净额减少100亿万归因于在截至2024年6月30日的6个月中，来自有价证券和货币市场账户的利息收入减少，以及租赁融资导致的利息支出增加。
其他收入(费用)，净额
截至2024年6月30日的6个月，其他费用净额不到10美元万，截至2023年6月30日的6个月，其他收入净额为10美元万。截至2024年6月30日的6个月，其他收入净额减少，主要是由于上一年与我们的贷款和担保协议有关的成功费用义务重估所产生的收益。
流动资金和资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，由于我们支持我们的持续研究活动以及我们的计划和平台的开发，我们将产生巨额费用和运营亏损。我们还没有将任何产品商业化，我们预计在几年内不会产生产品收入，如果有的话。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益，包括我们的首次公开募股和注册直接发行，以及我们贷款和担保协议下的借款。
2021年8月，我们完成了首次公开募股，据此，我们发行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承销商部分行使了以每股17美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为14110美元万。在扣除承保折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用后，我们收到了约12810美元的万净收益。2023年2月，我们完成了普通股的登记直接发售，据此，我们以每股5.78美元的收购价发行和出售了6,920,415股普通股，在扣除估计发售费用后获得了约3,970美元的万净收益。
于2023年8月，吾等订立了以杰富瑞为销售代理的销售协议，据此，吾等可不时根据我们于2022年11月8日提交予美国证券交易委员会的S-3表格登记声明(文件编号333-268254)，于2022年11月8日在“在市场”或自动柜员机发行及销售总值高达6,000万的普通股，并于2022年11月18日宣布生效。根据销售协议，普通股的销售(如有)可在证券法第415(A)条定义的“按市场发售”的销售中进行，包括直接通过纳斯达克全球精选市场或在我们普通股的任何其他现有交易市场进行的销售，或向或通过做市商进行的销售。于截至2024年6月30日止六个月内，吾等并无根据销售协议出售任何普通股股份。
33
现金流
下表概述我们于各呈列期间的现金来源及用途（以千计）：
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(24,477 |
) |
|
$ |
(51,383 |
) |
投资活动提供的现金净额 |
|
|
4,069 |
|
|
|
46,099 |
|
融资活动提供的现金净额(用于) |
|
|
(2,183 |
) |
|
|
40,206 |
|
现金、现金等价物和限制性现金的净变化 |
|
$ |
(22,591 |
) |
|
$ |
34,922 |
|
经营活动
截至2024年6月30日的六个月，经营活动中使用的净现金总额为2,450美元万，而截至2023年6月30日的六个月为5,140美元万。运营现金流出减少2,690美元主要是由于截至2024年6月30日的六个月内确认的运营费用减少1,640美元万，应收账款收款的现金流量增加5，10万，以及应计费用和其他流动负债的变化490万。
投资活动
截至2024年6月30日的六个月，投资活动提供的净现金总额为410美元万，而截至2023年6月30日的六个月为4,610美元万。投资活动提供的现金减少，主要是由于有价证券的到期日收益减少。
融资活动
截至2024年6月30日的六个月，用于融资活动的现金净额主要包括用于偿还债务和租赁融资的现金。截至2023年6月30日的六个月融资活动提供的现金净额主要由以下部分组成我们于2023年2月注册直接发行的收益，扣除发行成本。
贷款和担保协议
2018年3月9日，我们与美国加州银行(“中银”，前身为太平洋西部银行)签订了一项贷款协议，初步借款800美元万，并于2019年9月30日(“第一修正案”)、2020年1月22日(“第二修正案”)、2020年12月30日(“第三修正案”)和2021年12月20日(“第四修正案”)进一步修订。
于2023年9月22日，吾等签订了另一项贷款协议修正案(“第五修正案”)，根据该修正案，中国银行将贷款到期日延长至2027年9月30日，但在吾等于2024年12月31日或之前收到出售其股权证券所得至少5,000美元万现金收益及/或不可退还的前期战略合作伙伴关系收益后，贷款到期日须进一步延期至2028年9月30日。这笔贷款于2023年9月30日开始偿还，每月本金支付30美元万外加利息，如果到期日不延长至2028年9月30日，还将在2027年9月30日支付400美元万。利息将继续按浮动年率厘定，以(I)较当时最优惠利率加0.50%及(Ii)5.50%两者中较大者为准。我们产生了1.5万的债务发行成本，这笔成本被记录为对额外定期贷款的直接减少，并使用实际利息法在相关定期贷款的期限内作为利息支出的组成部分进行摊销。根据第五修正案，我们需要支付10美元万的成功费用，根据第四修正案，我们还需要支付20美元的万成功费用义务。成功费用取决于是否实现了特定的流动性事件。我们确定成功费用负债是一项独立的金融工具，它在我们的综合资产负债表上被归类为负债，最初按公允价值记录，每个报告期的公允价值变动在其他费用、简明综合经营报表和全面亏损净额中确认。这种债务的公允价值在每个报告期结束时重新计量，直到清偿债务为止。
此外，根据第五修正案，我们同意在任何时候与中国银行保持至少500美元万的无限制现金余额，但在我们预付总额至少500美元万的未偿还贷款或贷款本金余额低于1,000万时终止。
34
经修订的贷款协议下的借款以我们的几乎所有个人财产(我们的知识产权除外)为抵押。经修订的《贷款协议》没有任何金融契约；然而，我们必须遵守某些肯定和消极的契约，我们将一直遵守这些契约，直至到期。.
资金需求
截至2024年6月30日，我们拥有4,590美元的现金和现金等价物万。我们预计，通过对我们的临床和临床前计划以及平台工作进行战略性的重新排序，我们的费用将与我们的成本削减保持一致。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的额外成本。我们的经营和资本开支的时间和数额将在很大程度上取决于：
为了确保有足够的资源推进我们的领先计划，并最大限度地利用我们的平台创造短期和长期价值机会，我们于2024年3月宣布了一项战略优先顺序。作为这一计划的一部分，我们精简了组织并优化了我们的研发工作，因此，我们相信我们现有的现金和现金等价物将使我们能够为2025年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们基于可能被证明是不正确的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。自成立以来，我们一直存在经常性亏损，预计在可预见的未来，我们将继续产生运营亏损，并在运营中使用现金。我们预计将通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来为我们未来的现金需求提供资金。美国资本市场的波动和总体经济状况可能是筹集所需资金的一个重大障碍，因此，我们可能无法以可接受的条件获得必要的资金。这让人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。
35
合同义务
截至2024年6月30日，我们的合同义务与我们2023年10-k中披露的义务相比没有实质性变化。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的财务报表为基础的，这些财务报表是根据美国公认的会计原则或GAAP编制的。在编制这些未经审计的财务报表时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用金额的估计和判断。在持续的基础上，我们评估这些估计和判断，包括下面描述的那些。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种其他假设。这些估计和假设构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。实际结果和经验可能与这些估计大相径庭。
我们的关键会计政策在我们的2023年10-k报告中的标题“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计”以及本季度报告中其他地方的未经审计财务报表的附注下进行了描述。在截至2024年6月30日的六个月内，我们的关键会计政策与我们在2023年10-k报告中讨论的政策相比没有实质性变化。
近期发布的会计公告
我们已审阅所有最近发出的会计声明，并已确定，除附注2所披露的外-重要会计政策摘要在我们的2023年10-K报告中包括的已审计财务报表的附注以及本季度报告中其他地方出现的未经审计财务报表的附注中，这些标准将不会对我们的财务报表产生实质性影响，或者不适用于我们目前的业务。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
我们符合《2012年创业启动法案》(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)或《就业法案》(JOBS Act)所定义的“新兴成长型公司”的资格。因此，我们可能会利用特定的减少披露和其他适用于上市公司的其他报告要求。特别是，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们可以在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并可以这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再具有新兴成长型公司的资格。
根据证券法和交易法的定义，我们也是一家“较小的报告公司”。我们可以继续作为一家较小的报告公司，只要(I)非关联公司持有的普通股股票的市值低于25000美元万或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于10000美元万，并且非关联公司持有的普通股股票的市值低于70000美元万。如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是一家新兴的成长型公司时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家规模较小的报告公司，我们可能会选择在我们的10-k表格年报中只列报最近两个财政年度的经审计财务报表，并减少了关于高管薪酬的披露义务，而且，如果我们是一家符合上述(Ii)要求的较小报告公司，我们将不需要获得由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制认证报告。
项目3.请求关于市场风险的实质性和定性披露。
我们是一家较小的报告公司，如《交易法》第120亿.2条所界定，不需要提供本第3项所要求的信息。
36
项目4.控制和程序。
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
对披露控制和程序的评价
在本季度报告所述期间结束时，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条所述)的有效性。根据评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们截至该日期的披露控制和程序在合理的保证水平下有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
37
第二部分--其他信息
项目1.法律规定法律程序。
2024年6月11日，特拉华州衡平法院提起了一项名为乔尔·纽曼诉旗舰先锋公司等人的股东派生诉讼(“起诉书”)，指控该公司违反受托责任和不当得利，涉及该公司决定与诺和诺德A/S(“诺和诺德”)和先锋医药08，Inc.签订研究合作协议。起诉书将该公司列为名义被告，并将该公司的某些高管和董事等列为被告。诉状要求损害赔偿、撤销救济、律师费和费用，以及法院认为公正和适当的任何其他和进一步的救济。
第1A项。RISK因子。
在评估我们的公司时，您应该仔细考虑以下描述的风险和不确定因素，以及本季度报告中包含的所有其他信息，包括我们的财务报表和相关说明以及“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”。如果发生以下任何事件或事态发展，我们的业务、前景、经营业绩和财务状况可能会受到重大影响，我们普通股的交易价格可能会下降。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。
与我们的财务状况和资本要求有关的风险
我们的经营历史有限，没有成功开发或商业化任何已获批准的候选产品的历史，这可能会使我们很难评估我们业务迄今的成功程度和我们未来生存能力的前景。
我们是一家临床阶段的生物制药公司。到目前为止，我们的业务仅限于为公司提供资金和人员配备，开发我们的技术，以及确定和开发我们的候选产品。我们的前景必须考虑到生物制药公司在运营初期经常遇到的不确定性、风险、费用和困难。我们还没有证明有能力进行或完成任何临床试验，获得市场批准，制造商业规模的产品，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得市场批准并将候选产品商业化的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确。此外，我们还可能遇到意想不到的费用、困难、并发症、延误等障碍。
随着我们继续发展业务，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应依赖任何特定季度或年度的结果作为未来经营业绩的指标。
自成立以来，我们已经发生了重大亏损，预计在可预见的未来还将出现重大额外亏损。
自成立以来，我们发生了重大净亏损，包括截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度净亏损分别为9,740美元万和10270美元万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为37110美元万。此外，我们没有将任何产品商业化，也从未从产品销售中获得任何收入。我们几乎所有的财政资源都投入到研究和开发中，包括我们的临床前开发活动，以及准备和进行我们的候选产品的临床试验。
我们预计，在可预见的未来，随着我们寻求通过临床开发推进候选产品、继续临床前开发、扩大我们的研究和开发活动、开发新的候选产品、完成临床前研究和临床试验、寻求监管批准，并在获得监管批准的情况下将我们的产品商业化，我们预计将继续产生重大的额外净亏损。为了获得FDA批准在美国销售任何候选产品，我们必须向FDA提交生物制品许可证申请，或BLA，证明FDA满意地证明该候选产品对于其预期用途是安全有效的(S)。外国监管机构也实施了类似的要求。这一论证需要大量的研究和来自动物试验的广泛数据，这些试验被称为非临床或临床前研究，以及人体试验，被称为临床试验。此外，随着时间的推移，将候选产品推进到后续临床阶段的成本往往会大幅增加。使我们的任何候选产品在一年内获得市场批准的总成本
38
单一司法管辖区将是巨大的，很难准确预测。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从产品商业化中产生收入，或实现或保持盈利。我们的支出也将大幅增加，如果或当我们：
未来亏损的数额以及我们何时实现盈利都是不确定的。我们没有商业阶段的产品，在我们成功开发出一个或多个候选产品之前，我们不会从产品的商业销售中获得收入，而且可能永远不会从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续出现营业亏损和负现金流。这些经营亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们需要大量的额外资金，这些资金可能无法以可接受的条款获得，或者根本不能获得。如果在需要时未能获得必要的资本，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发。
自成立以来，我们的运营已经产生了大量费用。我们预计继续进行临床前开发、启动和进行候选产品的临床开发以及继续确定新的候选产品将继续产生巨额费用。
除了IPO和2023年2月注册直接发售的收益外，我们继续需要额外的资金，为我们计划的临床前开发和临床试验提供资金，并开发新的候选产品，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集资金。其他融资来源可能不会以优惠的条件提供，如果有的话。如果我们不能在可接受的条件下筹集更多资金，我们可能无法启动或完成我们的任何候选产品的临床试验，或寻求FDA或任何外国监管机构的监管批准，并可能被迫停止产品开发。此外，试图获得更多资金可能会转移我们管理层对日常活动的时间和注意力，并损害我们的发展努力。
截至2024年6月30日，我们现有的现金和现金等价物将不足以为我们计划进行的所有努力提供资金。为了确保有足够的资源推进我们的领先计划，并最大限度地利用我们的平台创造短期和长期价值机会，我们于2024年3月宣布了一项战略优先顺序。作为这一计划的一部分，我们精简了组织并优化了我们的研发工作，因此，我们相信，截至2024年6月30日的现金和现金等价物将足以满足我们到2025年第一季度的运营费用和资本支出需求。这一估计是基于可能被证明是
39
如果是错误的，我们就可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。此外，如下所述，我们已经确定了关于我们作为一家持续经营的企业继续存在的能力的条件和事件。我们将需要大量的额外资金，以推出我们目前和任何未来的候选产品并将其商业化。此外，在我们的开发努力过程中可能会出现其他意想不到的成本。由于我们的大多数候选产品处于临床前开发阶段，而我们尚未进行任何临床试验，因此我们无法合理估计成功完成我们候选产品的开发和商业化所需的实际数量。此外，我们在主要金融机构的账户中保留了大部分现金和现金等价物，我们在这些机构的存款超过了保险限额。市场状况可能会影响这些机构的生存能力。如果我们维持现金和现金等价物的任何金融机构倒闭，不能保证我们能够及时或根本不能获得未投保的资金。任何无法获得或延迟获得这些资金的情况都可能对我们的业务和财务状况造成不利影响。
我们未来的资本需求取决于许多因素，包括：
我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。如果我们无法以我们可以接受的条款或及时筹集足够的额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化或其他研发计划。
如果我们不能及时获得资金，我们可能会被要求大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。
我们不断出现的运营亏损令人对我们作为一家持续经营的企业继续经营的能力产生了极大的怀疑。
自成立以来，我们遭受了重大损失，从未从产品销售中获得收入或利润，也可能永远不会从产品销售中获得收入或利润。截至2024年6月30日，我们有现金
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和现金等价物4,590美元万。为了确保有足够的资源推进我们的领先计划，并最大限度地利用我们的平台创造短期和长期价值机会，我们于2024年3月宣布了一项战略优先顺序。作为这一计划的一部分，我们精简了组织并优化了我们的研发工作，因此，根据我们目前的运营计划，我们相信我们将有足够的资金履行到2025年第一季度的义务。然而，我们将需要筹集额外的资本来支持我们未来的运营，并继续作为一家持续经营的企业。不能保证我们将能够获得额外的资金，包括通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合，或以可接受的条件获得其他来源(如果有的话)。在我们通过未来的股权发行筹集额外资本的程度上，普通股股东的所有权权益将被稀释，这可能是严重的稀释。我们不能保证我们将能够获得任何或足够的额外资金，或者如果有的话，这些资金将以我们满意的条件获得。如果我们无法获得任何或足够的额外资金，不能保证我们将能够继续经营下去，我们将被迫推迟、减少或停止我们的产品开发计划，或考虑其他各种战略选择.
此外，这些因素使人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。对我们作为一家持续经营企业的持续经营能力的实质性怀疑可能会对我们普通股的每股价格产生实质性的不利影响，我们可能更难获得融资。如果现有或潜在的合作者出于这种担忧而拒绝与我们做生意，或者潜在投资者拒绝参与未来的任何融资，我们增加现金头寸的能力可能会受到限制。认为我们可能无法继续经营下去的看法可能会导致其他人因为担心我们履行合同义务的能力而选择不与我们打交道。
我们以持续经营为基础编制简明综合财务报表，考虑正常业务过程中的资产变现以及负债和承诺的清偿情况。本季度报告中包含的简明综合财务报表不包括任何调整，以反映公司可能无法在此类财务报表发布后一年内继续经营下去。如果我们无法继续经营下去，您可能会损失您在我们公司的全部或部分投资。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成额外的稀释，限制我们的运营，要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利，并可能导致我们的股价下跌。
在此之前，如果我们能够从产品销售中获得可观的收入，我们可能会通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来满足我们的现金需求。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。
在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们的业务的契约，我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息、赎回我们的股票、进行某些投资以及从事某些合并、合并或资产出售交易等限制。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们现有的和未来的任何债务都可能对我们的业务运营能力产生不利影响。
截至2024年6月30日，根据与加州银行(前身为太平洋西部银行)的修订贷款和担保协议，我们有1,700万的未偿还借款。贷款协议到期日为2027年9月30日，可进一步延期至2028年9月30日。这笔贷款于2023年9月30日开始偿还，每月本金支付30美元万外加利息，如果到期日不延长至2028年9月30日，还将在2027年9月30日支付400美元万。贷款协议项下的未偿还余额按浮动年利率计息，利率相当于(I)高于当时最优惠利率0.50%及(Ii)5.50%(由2021年12月20日后首个月开始按月到期)两者中较大者。我们的未偿债务，包括我们从中国银行借款以外的任何额外债务，再加上我们的其他财务义务和合同承诺，可能会产生重大的不利后果，包括：
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我们打算用我们当时现有的现金和现金等价物来偿还我们目前和未来的偿债义务。然而，我们可能没有足够的资金，也可能无法安排额外的融资，以支付贷款协议或任何其他债务工具下到期的金额。不根据贷款协议或这类其他债务文书支付款项或遵守其他契诺，可能会导致违约和加速到期金额。举例来说，吾等贷款协议下的肯定契诺包括(其中包括)要求吾等(及吾等促使我们的附属公司)维持我们的合法存在及获得政府批准、提交若干财务报告及通知、保存适当的记录及账簿、及时提交及缴交税款、维持存货及保险范围、与中国银行(除例外情况外)及受管制协议所规限的帐户(例外情况除外)维持现金。根据贷款协议，如发生可合理预期会对吾等的业务、营运、资产或状况产生重大不利影响的事件，即属违约事件。如果发生违约事件，而中国银行加快了到期金额，我们可能无法加快付款速度，贷款人可能会寻求强制执行担保债务抵押品的担保权益。此外，贷款协议下的契约、我们的资产作为抵押品以及我们的知识产权的负质押可能会限制我们获得额外债务融资的能力。.
我们没有产生任何产品收入，可能永远不会盈利。
我们盈利的能力取决于我们创造产品收入的能力。到目前为止，我们还没有产生任何产品收入，除非或直到我们成功完成临床开发并获得监管部门的批准，然后成功地将我们的候选产品商业化，否则我们不会产生显著的产品收入。我们的大多数候选产品都处于临床前开发阶段，需要更多的临床前研究和临床开发、监管审查和批准、安全的制造供应、成熟的商业化销售能力、大量投资和足够的资金，以及重大的营销努力，才能从产品销售中获得任何收入。我们创造产品收入的能力取决于许多因素，包括：
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上面列出的许多因素都是我们无法控制的，可能会导致我们遭遇重大延误，或者阻止我们获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化。即使我们能够将我们的候选产品商业化，我们也可能不会在产生产品销售后不久实现盈利，如果有的话。如果我们无法通过销售我们的候选产品来产生足够的收入，我们可能无法在没有持续资金的情况下继续运营。
与我们候选产品的发现、开发、临床前和临床测试以及监管批准相关的风险
我们的候选产品基于一种新技术，这使得很难预测临床前和临床开发以及随后获得监管批准的时间和成本(如果有的话)。
我们的成功依赖于omega平台技术，这是一项新技术。因此，很难准确预测我们的计划和候选产品在进行产品发现或鉴定、临床前研究和临床试验时可能遇到的临床前和临床开发挑战。此外，由于我们最近才开始对我们的候选流水线产品进行临床试验，我们还无法评估我们的技术在人体上的安全性或有效性，我们开发的任何候选产品的治疗可能会产生目前无法预测的短期或长期影响。此外，对于我们在计划中选择追求的一些疾病，动物模型可能不存在。鉴于我们技术平台的新颖性，不能保证临床前工作的持续时间、临床开发、FDA或类似的外国监管机构可能要求参加临床试验以确定我们候选产品的安全性和有效性、纯度和效力的患者数量，也不能保证这些临床试验产生的数据将被FDA或类似的外国监管机构接受以支持上市批准。FDA和类似的监管机构可能需要比往常更长的时间来决定我们提交的任何生物制品许可证申请或BLA或外国营销申请，并可能最终确定我们的候选产品没有足够的数据、信息或经验来支持批准。FDA或类似的外国监管机构还可能要求我们进行额外的上市后研究或实施风险管理计划，如风险评估和缓解战略或REMS或类似的风险管理措施，直到我们获得与我们的候选产品更多的经验。这些因素中的每一个都可能增加我们的预期开发成本，并延迟、阻止或限制我们候选产品的任何商业化范围。验证过程需要时间和资源，可能需要独立的第三方分析，并且可能不会被FDA和类似的外国监管机构接受或批准。我们不能确定我们的方法将导致单独或与其他疗法结合开发出可批准或适销对路的产品。
此外，即使我们从我们计划的临床试验中获得数据，因为我们计划中应用的omega平台技术是新的，并且没有经过外部验证，我们的数据可能很难复制和/或受到我们或其他人的误解。表观基因组控制器代表了一种新的药物类别，尚未在临床试验中进行评估，也未获得监管部门的批准。因此，我们可能需要为临床数据开发新的评估方法或指标，这可能会使分析数据变得更加困难，或者对于我们来说，开发我们的EC可能需要更多的时间或更高的成本，而对于相同的适应症来说，开发我们的ECs比其他疗法更昂贵。由于这些因素，我们很难预测产品候选开发的时间和成本，我们也无法预测omega平台技术或任何类似或竞争性表观遗传技术的应用是否会导致任何产品的识别、开发和监管批准。我们不能保证我们未来遇到的任何与omega平台技术或我们的任何研究项目相关的开发挑战不会导致重大延迟或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成临床前研究或我们可能启动的任何临床试验，或者将我们可能及时或有利可图地开发的任何候选产品商业化。
此外，FDA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性、预期用途和市场而有很大不同。与其他更知名或经过广泛研究的治疗方式和方法相比，像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能更昂贵，耗时更长。此外，随着我们开发新的治疗方法，风险会增加
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FDA或类似的外国监管机构可能不会考虑临床试验终点提供具有临床意义的结果，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。到目前为止，很少有基因治疗产品获得FDA和类似的外国监管机构的批准，这使得很难确定我们的候选产品在美国、欧盟或欧盟或其他司法管辖区获得监管批准需要多长时间或花费多少钱。此外，一个监管机构的批准可能不代表其他监管机构可能需要批准什么。
管理可编程表观遗传药物的监管要求已经演变，并可能在未来继续变化。例如，FDA在其生物制剂评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级治疗办公室，以整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，以就其审查向CBER提供建议。除了FDA的监督和IRBs的监督外，根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，简称NIH)发布的指导方针，基因治疗临床试验还必须接受机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督。IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。在任何机构开始临床研究之前，该机构的IRB及其IBC评估研究的安全性，并确定对公共卫生或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。此外，其他人在候选基因治疗产品的临床试验中发生的严重不良事件或进展可能会导致FDA或其他监管机构开始暂停我们的临床试验，或以其他方式改变对我们任何候选产品的批准要求。尽管FDA决定是否可以继续进行个别基因治疗方案，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。这些和其他监管审查机构、委员会和咨询小组及其公布的要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止这些候选治疗药物的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。类似的要求也适用于欧盟。欧洲药品管理局(EMA)有一个高级疗法委员会(CAT)，负责评估高级疗法医药产品的质量、安全性和有效性(S)。ATMP包括基因治疗药物、体细胞治疗药物和组织工程药物。CAT的作用是准备一份关于ATMP候选人的营销授权申请的意见草案，该草案提交给EMA。在欧盟，ATMP的制定和评估必须在欧盟相关准则的背景下进行审议。EMA可能会发布关于基因治疗药物产品的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。同样，在其他司法管辖区也存在复杂的监管环境，在这些环境中，我们可能会考虑为我们的候选产品寻求监管批准，从而使监管环境进一步复杂化。
适用监管指南的变化可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。当我们推介我们的候选产品时，我们将被要求咨询监管机构并遵守适用的指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能被要求推迟或停止此类候选产品的开发。这些额外的流程可能会导致审查和批准过程比我们预期的要长。由于监管审批程序增加或延长或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延误可能代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们当前和未来的候选产品商业化的能力产生负面影响。
在这一潜在的新药物类别中，没有表观基因控制器药物被批准，而且可能永远不会因为其他人或我们的努力而获得批准。由于这类新药的新颖性和史无前例的性质，信使核糖核酸药物开发具有重大的开发和监管风险。
作为一种潜在的新药物类别，到目前为止，还没有表观基因组控制药物获得FDA或其他监管机构的批准。由我们或我们的战略合作伙伴成功发现和开发表观基因组控制药物是高度不确定的，取决于许多因素，其中许多因素超出了我们或他们的控制。我们已经并将继续做出一系列商业决策，并承担一定的风险，以推进我们的开发努力和流水线，包括与信使核糖核酸技术、交付技术和制造工艺相关的决策，根据我们、我们的战略合作伙伴或其他人的进一步工作，这些决策可能被证明是不正确的。
我们在早期开发阶段看似有希望的药物可能无法推进，在临床前阶段或临床阶段经历延迟，经历临床搁置，或由于许多原因而无法上市，包括：
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我们的研究药物目前是在LNP中配制和管理的。这些LNP可能会引起与LNP的成分相关的系统性副作用，其中一些可能还没有在人体上进行测试。LNPs的一个公认的局限性是在单次和重复给药时可能发生炎症反应，这可能会影响耐受性和治疗指数。因此，我们的特许和内部开发的专有LNP系统的设计具有高度的耐受性，并通过体内重复给药将与LNP车辆相关的毒性降至最低。虽然我们继续优化我们的LNPs，但不能保证我们的LNPs不会产生不良影响。我们研究药物的某些方面可能会引发来自mRNA或脂质的免疫反应，以及生物途径内的不良反应，或由于mRNA或LNP的降解，其中任何一种都可能导致我们的一项或多项临床前或临床研究中的重大不良事件。我们的LNP可以全部或部分地促进以下一种或多种反应：免疫反应、输液反应、补体反应、调理反应、抗体反应，包括IgA、IGM、IgE或Ig G或其某种组合，或者与LNP相关的某些脂质或聚乙二醇组分对聚乙二醇或聚乙二醇组分的反应。这些类型的副作用中有许多已经在LNPs中广泛观察到。对于任何此类不良事件的根本原因，可能会产生不确定性，这将使我们很难在未来的临床试验中准确预测副作用，并将导致我们的计划显著延迟.
临床前开发是不确定的，特别是对于表观基因组控制器等新型药物，因此我们的临床前计划或开发候选项目可能会被推迟、终止或可能永远不会进入临床，其中任何一项都可能对我们的平台或我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的大多数项目都处于临床前开发阶段。在我们可以为开发候选药物启动临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，包括支持IND的良好实验室实践，或GLP，以及美国以外的同等要求，毒理学测试。临床前发展是不确定的，包括由于所使用的疾病模型的可变性。我们可能不会确定具有将其推进到进一步临床前研究所需的治疗活性或安全性特征的开发候选药物，或者最初有希望的开发候选药物的临床前研究结果可能不支持进一步测试。我们还必须完成关于化学、制造和控制的广泛工作，或CMC，活动(包括产率、纯度和稳定性数据)将包括在任何IND或类似的外国文件中。表观基因组控制器等新型药物的CMC活动需要广泛的制造工艺和分析开发，这是不确定和漫长的。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们的临床前测试或我们建议的临床计划的结果，或者我们的临床前测试、研究和CMC活动的结果是否最终将支持我们计划的进一步发展。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前计划申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。
OTX-2002的临床开发可能会被推迟或终止，我们可能永远不会获得监管部门对OTX-2002的批准，这可能会对我们的平台或我们的业务产生实质性的不利影响。此外，临床开发需要大量的资本投资，这可能是我们无法支持的。我们在完成OTX-2002和我们的其他候选产品的开发和商业化过程中可能会产生不可预见的成本或遇到延迟，或者最终无法完成。
在获得FDA或其他类似外国监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前开发和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。临床测试费用昂贵、耗时长，而且存在不确定性。一个或多个临床试验的失败可能发生在这个过程的任何阶段，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司相信他们的产品候选
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在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但未能获得其药物的上市批准。
2022年7月，我们宣布FDA批准了我们的IND申请，启动了OTX-2002治疗肝癌的1/2阶段临床试验，这是第一次人类临床试验，该试验是根据MYCHELANGELO临床计划启动的。我们还没有为我们的任何候选产品启动或完成任何其他临床试验。我们不能保证我们的任何临床试验将按计划启动或进行，或按计划完成。我们也不能确定提交任何未来的IND或类似申请是否会导致FDA或其他监管机构(如果适用)允许未来的临床试验及时开始。此外，即使这些试验开始，也可能出现可能导致监管当局暂停或终止此类临床试验的问题。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，我们的临床试验可能不会成功。可能妨碍成功或及时启动或完成临床试验的事件包括：
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临床试验必须根据FDA和其他适用监管机构的法律要求、法规或指导方针进行，并受这些政府机构和进行临床试验的医疗机构的伦理委员会或IRBs的监督。如果临床试验被我们、数据安全监测委员会或数据安全监测委员会或FDA或任何其他监管机构暂停或终止，或者如果进行此类试验的机构的IRBs暂停或终止其临床研究人员和受其审查的地点的参与，我们也可能遇到延误。此类机构可能会因多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品的益处、政府法规或行政措施的变化，或缺乏足够的资金来继续临床试验。
此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品被拒绝上市批准。
延迟完成我们候选产品的任何临床试验将增加我们的成本，减慢我们候选产品的开发和审批过程，并延迟或可能危及我们开始产品销售和创造产品收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。因此，我们的临床试验出现的任何延误都可能缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，这可能会显著降低我们候选产品的商业可行性。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营结果和前景。
此外，FDA和其他监管机构关于临床试验的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规。例如，欧盟与临床试验相关的监管格局最近发生了变化。欧盟临床试验条例，或称CTR，于2014年4月通过，废除了欧盟临床试验指令，于2022年1月31日生效。虽然《临床试验指令》要求在进行临床试验的每个成员国向主管的国家卫生当局和独立的伦理委员会提交单独的临床试验申请(CTA)，但CTR引入了一个集中的程序，只要求提交一份多中心试验的申请。CTR允许赞助商向每个成员国的主管当局和道德委员会提交一份文件，导致每个成员国做出一项决定。CTA的评估程序也得到了统一，包括由所有有关成员国进行联合评估，并由每个成员国单独评估与其领土有关的具体要求，包括道德准则。每个成员国的决定通过集中的欧盟门户网站传达给赞助商。一旦CTA获得批准，临床试验开发就可以继续进行。CTR预计将有三年的过渡期。正在进行的临床试验和新的临床试验将在多大程度上受到CTR的控制，这一点各不相同。(I)在2022年1月31日之前根据《临床试验指令》提交申请的临床试验，或(Ii)在2022年1月31日至2023年1月31日之间且赞助商选择适用《临床试验指令》的临床试验，在2025年1月31日之前仍受该指令管辖。在这一日期之后，所有临床试验(包括正在进行的临床试验)都将受到CTR条款的约束。我们和我们的第三方服务提供商(如CRO)遵守CTR要求可能会影响我们的开发计划。
目前尚不清楚英国将在多大程度上寻求将其法规与欧盟接轨。英国关于临床试验的监管框架源自现有的欧盟立法(如英国法律所实施的，
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通过二次立法)。2022年1月17日，英国药品和保健产品监管机构(MHRA)启动了为期8周的咨询，内容是重塑英国临床试验立法，具体目标是简化临床试验审批，支持创新，提高临床试验透明度，实现更大的风险比例，并促进患者和公众参与临床试验。MHRA于2023年3月21日公布了咨询结果，其中确认将更新现有立法。由此产生的立法变化尚未公布，最终将决定英国法规与(欧盟)CTR的一致程度。英国决定不将其法规与欧盟采用的新方法紧密结合，可能会对在英国进行临床试验的成本产生影响，而不是在其他国家。
如果我们在适应现有要求的变化或采用管理临床试验的新要求或政策方面进展缓慢或无法适应，我们的开发计划也可能受到影响。
FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程漫长、昂贵、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到严重损害。
未经FDA批准，我们不得在美国商业化、营销、推广或销售任何候选产品。外国监管机构也实施了类似的要求。获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情决定权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们尚未在美国或任何其他司法管辖区获得任何候选产品的监管批准，而且我们未来可能寻求开发的任何候选产品都可能永远不会获得监管批准。
在获得在美国或其他地方将候选产品商业化的批准之前，我们必须通过严格控制的试验提供大量证据，并让FDA或其他监管机构满意地证明，这些候选产品是安全有效的、纯净的、具有预期用途的。即使我们相信我们的候选产品的非临床或临床数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA或其他监管机构的批准。FDA或其他监管机构还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者它可能会反对我们临床开发计划的要素。
FDA或任何外国监管机构可以延迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，或要求我们进行额外的非临床或临床测试，或出于许多原因放弃计划，包括但不限于以下原因：
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此外，FDA和外国监管机构可能会改变他们的批准政策，并可能制定新的规定。例如，在欧盟委员会于2020年11月发起的欧洲药品战略倡议的背景下，欧盟药品立法目前正在进行全面审查。欧盟委员会关于修订与医药产品有关的几项立法文书的建议(可能缩短监管排他性期限、修订快速通道的资格等)。于2023年4月26日出版。拟议的修订仍有待欧洲议会和欧洲理事会的同意和通过。这些提案可能会在通过之前进行重大修改，预计在2025年初之前不会。然而，从长远来看，这些修订可能会对制药业和我们的业务产生重大影响。
这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务。
即使我们最终完成了临床试验，并获得了我们候选产品的BLA或国外营销申请的批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会根据昂贵的额外试验的表现而批准，包括第四阶段临床试验，和/或实施REMS或类似的风险管理措施，这可能是确保药物在获得批准后的益处大于其风险所必需的。FDA或类似的外国监管机构也可能批准一种候选产品，其适应症或患者人数比我们最初要求的更有限。在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或阻止该候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景产生重大不利影响。
我们的候选产品可能与严重的不良事件、不良副作用或具有可能阻止其临床开发、阻止其监管批准、限制其商业潜力或导致重大负面后果的其他特性有关。
我们的候选产品引起的不良事件或其他不良副作用可能会导致我们、试验的任何DSMB或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构的监管批准延迟或被拒绝。我们的试验结果可能会显示副作用的严重程度和普遍性，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营结果和前景。
在进行临床试验期间，患者向他们的研究医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常，不可能确定正在研究的候选产品是否导致了这些情况。当我们在更大、更长和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者随着这些候选产品的使用变得更广泛(如果它们获得监管部门的批准)，患者可能会报告在以前的试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多时候，只有在研究产品在大规模临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。
如果在临床开发过程中发生任何严重的不良事件，我们开发的任何候选产品或产品的临床试验都可能被暂停或终止，我们的业务可能会受到严重损害。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募和纳入患者完成试验或导致潜在责任索赔的能力。监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准任何或所有目标适应症的任何候选产品。如果我们被要求推迟、暂停或终止任何临床试验，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从它们或我们开发的其他候选产品中创造产品收入的能力可能会被推迟或取消。
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此外，如果我们的一个或多个候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用或不良事件，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括但不限于：
如果获得批准，任何这些事件都可能阻止我们实现或维持特定候选产品的市场接受度，并可能严重损害我们的业务.
我们公司从未将候选产品商业化，在获得当前和未来候选产品的监管批准时可能会遇到延迟或意想不到的困难。
我们从未获得监管部门对任何候选产品的批准，也从未将其商业化。FDA可能会拒绝接受我们计划的任何或全部BLAS进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得任何候选产品的监管批准。如果FDA不批准我们计划中的任何BLAS，它可能会要求我们进行额外的昂贵的临床试验、临床前研究或CMC研究，然后它才会重新考虑我们的申请。根据这些或FDA要求的任何其他研究的范围，我们提交的任何BLA或其他申请的批准可能会大幅推迟，可能会推迟几年，或者可能需要我们花费比可用的资源更多的资源。在获得监管批准方面的任何失败或拖延都将阻止我们将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们提交的任何BLA或其他申请。类似的风险可能存在于外国司法管辖区。如果这些结果中的任何一个发生，我们可能会被迫放弃开发我们的候选产品，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。我们在外国司法管辖区的申请也面临类似的风险。
如果我们在招募患者参加任何临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到患者登记的困难。根据临床试验方案及时完成临床试验，除其他事项外，取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在试验中，直到试验结束。患者的登记取决于许多因素，包括：
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此外，我们计划的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品具有相同治疗领域或类似领域的产品，这一竞争将减少我们可以使用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手之一进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少可供我们在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。
患者登记的延迟可能会导致成本增加，或者可能会影响我们正在进行和计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成或开始，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时、“主要”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的初步或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果以及相关的发现和结论可能会在对特定研究或试验的相关数据进行更全面的审查后发生变化。作为数据分析的一部分，我们也会做出假设、估计、计算和结论，而我们可能没有收到或没有机会全面而仔细地评估所有数据。因此，一旦收到更多数据并进行充分评估，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线数据和初步数据仍须接受审计和核查程序，这可能导致最终数据与我们以前公布的顶线数据或初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待顶线和初步数据。
我们还可能不时地披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据可能会受到这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，或者随着我们临床试验的患者继续进行其他治疗他们的疾病，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股的价格波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中。如果我们报告的中期、顶线或初步数据与实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
我们在确定和成功开发其他候选产品的努力中可能不会成功。
我们战略的一部分包括确定新的候选产品。Omega平台可能无法产生用于临床开发的候选产品，原因有很多，包括这些风险因素中讨论的原因，以及：
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如果我们无法确定其他合适的候选产品并成功将其商业化，这将对我们的业务战略和财务状况产生不利影响。
我们已经从FDA获得了用于治疗肝癌的OTX-2002的孤儿药物指定，我们可能会在未来为更多的候选产品寻求孤儿药物指定，但我们可能无法获得此类指定或保持与孤儿药物指定相关的好处，包括市场排他性，这可能会导致我们的产品收入(如果有的话)减少。
包括美国在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将旨在治疗相对较少患者群体的药物或生物制品指定为孤儿药物产品。根据《孤儿药品法》，如果一种药物或生物药物旨在治疗一种罕见的疾病或疾病，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病的定义通常是指患者人数少于20万人，或者在美国患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以从美国的销售中收回研发药物的成本。
在美国，孤儿药物指定使当事人有权获得经济激励，如税收优惠和用户费用减免。用于治疗罕见疾病的药物或生物制品的临床试验也可能获得赠款资金的机会，无论这些药物或生物制品是否被指定为孤儿使用。此外，如果一种被指定为孤儿药物的药物或生物制剂随后获得了针对其具有这种指定的疾病或状况的第一次上市批准，该产品有权享有七年的市场排他期，这使得FDA无法在此期间批准针对相同疾病或状况的同一药物的另一种营销申请，除非在有限的情况下。如果我们的竞争对手能够在我们之前获得孤立药物的独家专利权，对于与我们的候选产品构成“相同的药物”并治疗相同疾病或疾病的产品，我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用的监管机构的批准。
我们已经从FDA获得了治疗肝癌的OTX-2002的孤儿药物名称。我们可能会为我们未来的某些候选产品寻求孤儿称号。然而，我们可能无法成功获得这些药物的孤儿药物指定，并可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处。即使我们为我们的任何候选产品获得了孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护这些候选产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的疾病，而孤儿药物的排他性并不阻止FDA批准相同或不同的药物用于另一种疾病或疾病。即使在一种孤儿药物被授予孤儿独家专利并获得批准后，如果FDA得出结论认为，后者在临床上更好，因为它被证明在很大一部分目标人群中更安全，更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准随后针对相同疾病的相同药物的申请。此外，指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法生产足够数量的产品来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，则可能会失去孤儿药物在美国的独家营销权。指定孤儿药物既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。
我们已经投资，并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研发努力。这类投资可能会影响我们的经营业绩，如果这些投资的回报低于我们的预期或发展速度慢于我们的预期，我们的收入和经营业绩可能会受到影响。
我们利用我们的技术能力来发现新的候选产品，自我们成立以来，我们已经并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研究和开发工作。这些投资可能涉及大量的时间、风险和不确定性，包括与这些投资相关的费用可能会影响我们的利润率和经营业绩，而这些投资可能不会
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相对于市场上的替代方案产生足够的技术优势，这反过来又会影响收入，以抵消与这些新投资相关的承担负债和费用。由于技术和产品的发展，生物技术行业发生迅速变化，这可能会导致我们的平台识别和开发候选产品的能力不如其他技术和平台效率。我们相信，我们必须继续在OMEK平台上投入大量的时间和资源，以维持和提高我们的竞争地位。如果我们没有从这些投资中实现预期的利益，如果这些利益的实现被推迟，或者如果我们的技术无法像我们预期的那样快加速药物发现进程，我们的收入和经营业绩可能会受到不利影响。
我们必须适应迅速和重大的技术变革，并对竞争对手推出的新产品和新技术做出反应，以保持竞争力。
除了利用我们的平台发现和开发我们自己的候选产品外，我们还与其他生物制药和制药公司合作发现和开发我们的ECs。围绕人工智能和精确药物设计的技术格局的特点是显著增强和不断发展的行业标准。因此，我们和我们的合作者的需求正在迅速发展。如果我们不适当地创新和投资于新技术，我们的平台可能会变得不那么有竞争力，我们的合作者可能会转向我们的竞争对手提供的新技术，或者自己从事药物发现。我们认为，由于我们的许多合作伙伴需要初始时间投资才能决定是否与我们合作，因此如果他们与竞争对手达成合作伙伴关系或合作协议，可能很难重新获得与此类合作伙伴的商业关系。如果不及时推出新的解决方案和技术改进，我们的产品可能会随着时间的推移而失去竞争力，在这种情况下，我们的竞争地位和经营业绩可能会受到影响。因此，我们将大量的努力和资源集中在开发和确定新技术和市场上，以进一步扩大和深化我们在药物发现和开发方面的能力和专业知识。例如，如果我们不能及时引入新的创新技术或解决方案，不能充分预测合作伙伴的需求，或者不能获得所需的市场接受度，我们的业务可能会受到影响，我们的经营业绩可能会受到不利影响。
我们候选产品的潜在市场机会可能比我们预期的要小，或者可能仅限于那些没有资格接受或未能通过先前治疗的患者，而且我们对目标患者群体流行率的估计可能不准确。
我们目前和未来的目标患者群体是基于我们对我们候选产品可能解决的某些类型癌症的发病率或流行率的信念和估计，这些估计来自各种来源，包括科学文献和临床调查。我们的预测可能被证明是错误的，潜在患者的数量可能会低于预期。即使我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群可能很少，如果没有获得监管部门对其他适应症的批准，包括将我们的候选产品用于一线和二线治疗，我们可能永远不会实现盈利。
癌症治疗的特点有时是一线治疗(一线、二线、三线等)，FDA通常最初只批准一种或几种特定的治疗方法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗有时足以治愈癌症或延长生命，而不需要治愈。当一线治疗证明不成功时，通常是化疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子、激素治疗、放射治疗、手术或这些疗法的组合，二线治疗可能会被实施。二线治疗通常包括更多的化疗、放射、抗体药物、肿瘤靶向小分子或这些药物的组合。三线治疗可以包括化疗、抗体药物和小分子肿瘤靶向治疗、更具侵入性的手术形式和新技术。我们预计最初将寻求批准我们的一些候选产品作为第二或第三线疗法，用于治疗其他批准疗法失败的患者。随后，对于那些被证明是足够有益的候选产品，如果有的话，我们希望寻求批准作为二线疗法和潜在的一线疗法，但不能保证我们的候选药物即使被批准用于三线疗法，也会被批准用于二线或一线疗法。此外，在获得二线或一线治疗的批准之前，我们可能必须进行额外的临床试验。
我们可能会专注于可能被证明不成功的潜在候选产品，而我们可能不得不放弃开发其他可能被证明更成功的候选产品的机会。
我们可以选择将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在产品候选上，或者授权或购买不符合我们财务预期的营销产品。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟与其他候选产品或稍后可能被证明具有更大商业潜力的其他疾病追求机会，或通过协作、许可或其他版税放弃对这些候选产品的宝贵权利
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在对我们有利的情况下，保留独家开发和商业化权利的安排。如果我们无法确定其他合适的候选产品并成功将其商业化，这将对我们的业务战略和财务状况产生不利影响。
此外，我们的财力和人力资源有限，正将重点放在开发我们的主要候选产品上，因此，我们可能会放弃或推迟追求其他未来候选产品的机会，这些产品后来被证明具有更大的商业潜力。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及其他特定适应症的未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的未来候选产品。如果我们没有准确评估特定未来候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对这些未来候选产品有价值的权利，而在这种情况下，我们保留这些未来候选产品的独家开发权和商业化权利会更有利。
我们可能会寻求FDA的快车道、突破性和再生医学高级治疗指定。这些指定实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，而且它们也不能保证FDA批准我们可能开发的任何候选产品。
FDA的快速通道、突破性和再生医学高级疗法或RMAT计划旨在加快某些合格产品的开发，这些产品旨在治疗严重疾病和状况。如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且临床前或临床数据表明该产品有潜力解决该疾病未得到满足的医疗需求，则赞助商可能有资格获得FDA快速通道认证。如果一种候选产品旨在治疗一种严重或危及生命的疾病，并且初步临床证据表明，该候选产品可能在一个或多个临床重要终点显示出对现有疗法的实质性改善，则该候选产品可被指定为突破性疗法。如果产品候选是一种旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法，并且初步临床证据表明该候选产品具有解决此类疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则该候选产品可获得RMAT称号。虽然我们可能寻求快速通道、突破和/或RMAT认证，但不能保证我们将成功获得任何此类认证。即使我们确实获得了这样的认证，我们可能也不会经历比传统FDA程序更快的开发过程、审查或批准。快速通道、突破性认证或RMAT认证不能确保候选产品获得市场批准或在任何特定时间范围内获得批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道、突破性或RMAT指定，它可能会撤销该指定。快速通道、突破性和/或RMAT指定本身并不能保证符合FDA的优先审查程序。
即使我们的任何候选产品获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在美国以外的地方获得批准或将此类产品商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在美国以外的市场销售任何产品，我们必须建立并遵守其他国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管部门接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家获得监管批准。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期限。寻求外国监管机构的批准可能会导致我们的重大延误、困难和成本，并可能需要额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，并且可能会出现意想不到的延迟。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会推迟或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们不遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，我们实现产品全部市场潜力的能力将受到损害。
即使当前或未来的候选产品获得市场批准，它也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所需的市场接受度。
如果我们开发的任何当前或未来的候选产品获得了市场批准，它可能仍然无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。如果我们开发的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生重要的产品
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收入，我们可能不会盈利。任何候选产品如果被批准用于商业销售，市场的接受程度将取决于许多因素，包括：
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和外国监管机构审查或批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法定、监管和政策变化、FDA或外国监管机构雇用和保留关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA或外国监管机构履行常规职能的能力的事件。因此，FDA和外国监管机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构，如EMA，在搬迁到阿姆斯特丹和相关重组(包括人员变动)后出现中断，也可能会减缓必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。
另外，为了应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局推迟了对国内外不同地点制造设施的大部分检查。尽管FDA已在可行的情况下恢复了对国内设施的标准检查操作，但FDA仍在继续监测和实施其检查活动的变化，以确保其员工及其监管公司的安全，以适应与新冠肺炎的发展，任何病毒的死灰复燃或新变种的出现都可能导致进一步的检查延误。美国以外的监管机构已经采取了类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎疫情，他们的监管活动可能会出现延误，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题继续阻碍或阻止FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们的保险单很贵，而且只保护我们免受一些商业风险的影响，这让我们面临着重大的未投保债务。
我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险投保。我们目前维持的一些保单包括一般责任、财产、汽车、雇佣行为、工人补偿、环境责任以及董事和高级管理人员保险。
我们将来获得的任何额外的产品责任保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，未来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而造成的损失。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；然而，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制发展和
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我们开发的任何候选产品的商业化。虽然我们的环境责任保险为可归因于生物或危险材料释放的索赔提供了一定的承保范围，但我们的财产、意外和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能被要求承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能被暂停。
作为一家上市公司，我们已经并将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，我们可能被要求接受降低的保单限额和承保范围，或者产生更高的成本来获得相同或类似的承保范围。因此，我们可能更难吸引和留住合格的人加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。然而，我们不知道我们是否能够维持现有的保险，并提供足够的保险。任何重大的未投保债务可能需要我们支付大量金额，这将对我们的现金和现金等价物状况和运营结果产生不利影响。
与医疗保健法和其他法律合规事项相关的风险
我们将受到广泛且代价高昂的政府监管。
我们的候选产品将受到广泛而严格的国内政府监管，包括FDA、医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)、美国卫生与公众服务部其他部门、美国司法部、州和地方政府以及美国境外相应机构的监管。FDA对药品的研究、开发、临床前和临床试验、制造、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、包装、储存、批准、广告、促销、销售、分销、进口和出口进行监管。如果我们的产品在国外销售，它们也将受到外国政府的广泛监管，无论它们是否已获得FDA对特定产品及其用途的批准。这种外国条例可能与美国的相应条例一样苛刻或更苛刻。
政府监管大大增加了研究、开发、制造和销售我们产品的成本和风险。监管审查和批准过程，包括每个候选产品的临床前测试和临床试验，是漫长、昂贵和不确定的。我们必须获得并保持进行临床前研究和临床试验的监管授权。我们打算销售的每一种产品都必须获得监管部门的批准，产品所使用的制造设施必须经过检查，并符合法律要求。为了获得监管部门的批准，需要为每个建议的治疗适应症提交广泛的临床前和临床数据以及其他支持信息，以确定产品针对每个预期用途的安全性和有效性、效力和纯度。开发和审批过程需要多年时间，需要大量资源，而且可能永远不会导致产品获得批准。
即使我们能够获得对特定产品的监管批准，批准也可能限制该产品的指定医疗用途，否则可能会限制我们推广、销售和分销该产品的能力，可能要求我们进行代价高昂的上市后监督，和/或可能要求我们进行持续的上市后研究。对经批准的产品的材料更改，例如制造更改或修订的标签，可能需要进一步的监管审查和批准。一旦获得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果后来发现该产品存在以前未知的问题，例如以前未知的安全问题。
如果我们、我们的顾问、CDMO、CRO或其他供应商在监管过程中的任何阶段未能遵守适用的监管要求，这种不遵守可能导致批准申请或已批准申请的补充剂的延迟；监管机构，包括FDA或其他监管机构，拒绝审查未决的市场批准申请或已批准申请的补充；警告信；罚款；进口和/或出口限制；产品召回或扣押；禁令；完全或部分暂停生产；民事处罚；撤回先前批准的营销申请或许可证；FDA或其他监管机构对政府合同的建议；和/或刑事起诉。.
颁布和未来的医疗保健法律和政策可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并可能对我们的业务产生不利影响。
在美国、欧盟和其他司法管辖区，我们预计医疗保健系统已经并将继续出现多项立法和法规变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟我们正在开发的产品的上市批准，限制或监管涉及我们获得营销批准的任何候选产品的审批后活动，影响定价和报销，并影响我们销售任何此类产品的盈利能力。特别是，美国联邦和联邦政府已经并将继续采取一些举措
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寻求降低医疗成本和提高医疗质量的州级别。此外，还经常通过新的条例和对现有医疗保健法规和条例的解释。
2010年3月，《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，简称ACA)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式。在ACA的条款中，对制药和生物技术行业最重要的条款包括：
自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法、国会和行政方面的挑战。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚其他医疗改革措施将如何影响我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，2011年《预算控制法》导致对医疗保险提供者的医疗保险支付总额减少，该法案于2013年4月生效，由于对该法规的后续立法修订，该法案将从本报告之日起一直有效到2031年，除非国会采取进一步行动。此外，2013年1月，2012年美国纳税人救济法签署成为法律，其中包括进一步减少向几种类型的提供者支付的医疗保险，包括医院、成像中心和癌症治疗中心，并将政府追回向提供者多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。此外，作为更广泛的税收改革的一部分，孤儿药品税收抵免被减少。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的客户以及我们的财务运营产生负面影响。
此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，合作医疗可以开发新的支付和交付模式，如基于结果的报销。此外，最近政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，导致美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了旨在提高药品定价透明度、降低联邦医疗保险下处方药成本以及审查定价与制造商患者计划之间关系的联邦立法。2022年8月16日，2022年通胀削减法案(IRA)签署成为法律。除其他事项外，爱尔兰共和军要求某些药品的制造商与联邦医疗保险进行价格谈判(从2026年开始)，价格可以谈判。
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至上限；根据联邦医疗保险b部分和联邦医疗保险D部分实施回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨(首次于2023年到期)；并用新的折扣计划取代D部分的覆盖缺口折扣计划(从2025年开始)。爱尔兰共和军允许卫生与公众服务部(HHS)秘书在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导意见。2023年8月29日，HHS宣布了将接受价格谈判的前十种药物的清单，尽管联邦医疗保险药品价格谈判计划目前受到法律挑战。由于这一原因和其他原因，目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，HHS于2023年2月14日发布了一份报告，概述了由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)创新中心测试的三种新模型，这些模型将对它们降低药品成本、促进可获得性和提高医疗质量的能力进行评估。目前还不清楚这些模型是否会在未来的任何医疗改革措施中使用。
美国的个别州也越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这可能会减少对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。
在欧盟，如果获得批准，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选产品有利可图地商业化的能力。除了对价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致显著的额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗服务，包括建立和运营医疗服务，以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策。在这方面，各国政府和保健服务提供者在提供保健服务以及产品定价和报销方面有不同的优先事项和办法。欧盟成员国可以自由限制其国家医疗保险制度提供报销的药品的范围，并控制供人使用的药品的价格和报销水平。一些司法管辖区实行正面清单和负面清单制度，在这种制度下，产品只有在政府同意报销价格后才能销售。欧盟成员国可以批准药品的具体价格或报销水平，或者对负责将药品推向市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制的制度，包括基于数量的安排、上限和参考定价机制。为了在一些欧盟成员国获得报销或定价批准，我们可能需要进行研究，将我们候选产品的成本效益与被认为是当地护理标准的其他疗法进行比较。其他欧盟成员国允许公司固定自己的药品价格，但监控公司的利润。总体上，医疗成本，特别是处方药的下行压力变得非常大。总体而言，大多数欧盟成员国的医疗预算限制导致相关医疗服务提供商对药品的定价和报销进行限制。再加上欧盟和国家对那些希望开发和营销产品的人不断增加的监管负担，这可能会阻止或推迟我们候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化的能力(如果获得批准)。
2021年12月13日，修订第2011/24/EU号指令的第2021/2282号卫生技术评估条例(HTA)获得通过。虽然该条例于2022年1月生效，但从2025年1月起才开始适用，在此期间将采取与实施相关的准备和步骤。该规定一旦适用，将根据有关产品分阶段实施。这项规定旨在促进欧盟成员国在评估包括新医药产品在内的卫生技术方面的合作，并为在这些领域进行联合临床评估的欧盟层面的合作提供基础。该法规将允许欧盟成员国在欧盟范围内使用通用的HTA工具、方法和程序，在四个主要领域进行合作，包括对对患者具有最大潜在影响的创新卫生技术进行联合临床评估，联合科学咨询，开发人员可以向HTA当局寻求建议，确定新兴卫生技术以及早发现有前景的技术，以及在其他领域继续开展自愿合作。个别欧盟成员国将继续负责评估卫生技术的非临床(例如，经济、社会、伦理)方面，并就定价和报销做出决定。
在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。
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此外，在美国，已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们候选产品的上市批准(如果有的话)可能会产生什么影响。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的约束。
我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能聘请的任何第三方行动缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或此类第三方无法维持监管合规性，我们的候选产品可能会失去任何可能已获得的监管批准，并且我们可能无法实现或维持盈利能力。
如果我们的候选产品获得监管机构批准，我们和他们将接受持续的监管审查以及重大的上市后监管要求和监督。
如果FDA或其他监管机构批准我们的任何候选产品，我们候选产品的制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和类似的外国要求和GCP。此外，生物制品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和类似的外国要求。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。此外，我们可能收到的针对我们候选产品的任何监管批准可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，并可能包括繁重的批准后研究或风险管理要求。例如，FDA可能需要REMS才能批准我们的候选产品，这可能需要药物指南、医生培训和沟通计划或确保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。
如果不遵守适用的法规要求，我们可能会受到行政或司法制裁，包括：
任何此类事件的发生可能会抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力，可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。
此外，FDA和其他监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。
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如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
美国的《哈奇-瓦克斯曼法案》规定，我们有机会为我们的每个产品寻求一项选定专利的专利期延长，延长专利期的长度(如果有的话)取决于美国专利商标局或美国专利商标局和FDA的审查和批准。
在美国，《哈奇-瓦克斯曼法案》允许每种产品的一项专利期在一项专利正常期满后延长最多五年，如果是治疗方法专利，则仅限于批准的适应症(或在延长期内批准的任何其他适应症)。专利期延长的长度通常是临床试验期的一半加上FDA审查BLA期间的整个时间，减去我们在这些时间段内的任何延迟时间。专利期的延长也有限制，从药品批准之日起不超过14年。因此，如果我们选择并被授予最近提交和发布的专利的专利期延长，我们可能不会从可能的专利期延长中获得全部好处，如果有的话。我们也可能根本不被授予专利期延长，因为例如，未能在适用期限内申请，未能在相关专利到期前申请，或未能满足众多适用要求中的任何一项。此外，适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后，通过参考我们的临床和临床前数据获得竞争产品的批准，并比其他情况下更早推出他们的产品。如果发生这种情况，可能会对我们创造产品收入的能力产生实质性的不利影响。
1997年，作为食品和药物管理局现代化法案(FDAMA)的一部分，国会颁布了一项法律，为进行儿童药物研究的药品制造商提供激励。这项法律规定了六个月的排他性，以换取进行儿科研究，被称为儿科排他性条款。如果我们进行了符合FDAMA的临床研究，我们可能会在任何法规数据独占期和我们的专利期延展期(如果收到)上额外获得六个月的期限。然而，如果我们选择不进行符合FDAMA的儿科研究，或不被FDA为此接受，我们将不会获得我们的数据排他性或专利期限延长的额外六个月的排他性延长。
在欧盟，补充保护证书或SPC可用于将专利期延长至最多五年，以补偿在监管审查期间失去的专利期，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，还可以再延长六个月(如果在批准时有效)。尽管所有欧盟成员国都必须提供SPC，但SPC必须在每个国家的基础上申请和批准。这可能会导致申请和接收这些证书的成本很高，这些证书可能因国家而异，或者根本不授予.
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：
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确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为，包括我们与医生和其他医疗保健提供者的关系，其中一些人因向我们提供服务而以股票或股票期权的形式获得补偿，如果获得批准，可能会影响我们候选产品的订购或使用，可能不符合当前或未来的法律、法规、
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机构指导，或涉及适用的欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的判例法。如果我们的业务被发现违反了上述任何法律或可能适用于我们的任何其他政府法律和法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如Medicare和Medicaid或其他国家或司法管辖区的类似计划，诚信监督，以及解决违规、交还、监禁、合同损害、声誉损害、利润减少以及削减或重组我们业务的指控的报告义务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害.
我们受到政府监管和其他法律义务的约束，特别是与隐私、数据保护和信息安全有关的义务。实际或预期未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求，可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
随着我们的运营和业务增长，我们可能会受到新的或额外的数据保护法律和法规的约束或影响，并面临监管机构更严格的审查或关注。在美国，经2009年《经济和临床健康信息技术法案》修订的1996年《健康保险可携带性和责任法案》及其颁布的条例，或统称为HIPAA，除其他外，规定了与个人可识别健康信息的隐私、安全、传输和违规报告有关的某些标准。大多数医疗保健提供者，包括我们从其获取患者健康信息的研究机构，都受到HIPAA颁布的隐私和安全法规的约束。我们不认为我们目前被归类为HIPAA下的承保实体或业务伙伴，因此不直接受到HIPAA的要求或处罚。然而，根据事实和情况，如果我们在知情的情况下从HIPAA覆盖的医疗保健提供者或研究机构收到个人可识别的健康信息，而该医疗保健提供者或研究机构未满足HIPAA关于披露个人可识别的健康信息的要求，则我们可能面临重大刑事处罚。
某些州还通过了类似的隐私和安全法律法规，管理与健康有关的个人信息和其他个人信息的隐私、处理和保护。例如，2018年6月28日，加利福尼亚州颁布了加州消费者隐私法，简称CCPA，于2020年1月1日生效。CCPA为加州消费者创造了个人隐私权，增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务，要求向加州个人披露某些信息，赋予这些个人新的能力来选择不出售某些个人信息，并规定了对违规行为的民事处罚，以及针对增加了数据泄露诉讼的可能性和相关风险的数据泄露的私人诉讼权利。此外，加州隐私权法案(CPRA)于2023年1月1日生效，对CCPA进行了重大修订。它对涵盖的企业施加了额外的数据保护义务，包括额外的消费者权利程序、对数据使用的限制、对较高风险数据的新审计要求，以及选择退出敏感数据的某些用途。它还创建了一个新的加州数据保护机构，授权发布实质性法规，并可能导致加强隐私和信息安全执法。可能需要额外的合规性投资和潜在的业务流程更改。遵守这些众多、复杂且经常变化的法规是昂贵和困难的，不遵守任何隐私法或数据安全法或任何涉及挪用、丢失或其他未经授权处理、使用或披露敏感或机密患者、消费者或其他个人信息的安全事件或违规行为，无论是我们、我们的CRO之一还是其他第三方，都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响，包括但不限于：调查成本；重大罚款和处罚；补偿性、特殊、惩罚性和法定损害赔偿；诉讼；关于我们的隐私和安全实践的同意令；要求我们向受影响的个人提供通知、信用监控服务和/或信用恢复服务或其他相关服务；对我们的营业执照采取不利行动；声誉损害；以及禁令救济。其他州也通过了类似的法律，并将继续在州和联邦层面提出建议，这反映了美国倾向于更严格的隐私立法的趋势。这类法律的颁布可能会有相互冲突的要求，从而使合规具有挑战性。如果我们受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他国内隐私和数据保护法律的约束或影响，因未能遵守这些法律的要求而承担的任何责任可能会对我们的财务状况产生不利影响。
我们在美国以外的活动可能会受到额外的合规要求的约束，并因不合规而产生额外的强制执行风险。例如，2018年5月25日，一般数据保护条例(GDPR)生效，对欧洲经济区内个人数据的处理提出了严格要求。例如，《个人资料披露条例》适用于治外法权，并要求我们向资料当事人作出详细披露，披露我们处理个人资料的法律依据，以及取得有效同意以收集及
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处理个人数据(包括来自临床试验的数据)，在大规模处理敏感个人数据(如健康数据)时任命数据保护官员，为数据主体提供强大的权利，并采取适当的隐私治理，包括政策、程序万亿、Aaining和数据审计。它还强制要求我们在与服务提供商签订合同时发出数据泄露通知和某些义务。GDPR规定，欧洲经济区国家可以建立自己的法律和法规来限制个人数据的处理，包括基因、生物识别或健康数据，这可能会限制我们使用和共享个人数据的能力，或者可能导致我们的成本增加。必须遵守GDPR的公司面临更多的合规义务和风险，包括对数据保护要求的更强有力的监管执行，以及如果不遵守可能被处以高达2000欧元万或不符合公司全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。除罚款外，违反GDPR还可能导致监管调查、声誉损害、下令停止/更改我们的数据处理活动、执行通知、评估通知(用于强制审计)和/或民事索赔(包括集体诉讼)。在其他要求中，GDPR监管将受GDPR约束的个人数据转移到未被发现对此类个人数据提供足够保护的第三国，包括美国，欧洲经济区和美国之间现有转移机制的有效性和持久性仍不确定。欧洲联盟法院(CJEU)的判例法规定，仅依靠标准合同条款--欧盟委员会批准的作为适当个人数据转移机制的标准合同形式--可能不一定在所有情况下都足够，转移必须在个案的基础上进行评估。2022年10月7日，总裁·拜登签署了一项关于加强对美国情报活动的保障措施的行政命令，引入了新的补救机制和具有约束力的保障措施，以解决CJEU对从欧洲经济区向美国转移数据提出的关切，并构成了2022年12月13日发布的新的欧盟-美国数据隐私框架(DPF)的基础。欧盟委员会于2023年7月10日通过了关于DPF的充分性决定，使DPF有效地成为根据DPF自我认证的美国实体的GDPR转移机制。DPF还为欧盟公民引入了一个新的补救机制，这解决了CJEU之前判决中的一个关键问题，可能意味着根据标准合同条款进行的转移在未来不太可能受到挑战。我们目前依赖欧盟标准合同条款和欧盟标准合同条款的英国附录，以及英国国际数据传输协议和DPF，在集团内和第三方转移方面，将个人数据转移到欧洲经济区以外和英国(包括美国)。我们预计，有关国际个人数据转移的现有法律复杂性和不确定性将继续存在。特别是，我们预计DPF充分性决定将受到挑战，向美国和更广泛的其他司法管辖区的国际转移将继续受到监管机构的加强审查。因此，我们可能不得不做出某些业务上的改变，我们将不得不在规定的时限内为现有的数据传输执行经修订的标准合同条款和其他相关文件。
此外，自2021年1月以来，我们必须遵守GDPR和英国GDPR，每个制度都有能力对违规行为处以高达2000年欧元万(GB 1750万)或全球营业额4%的罚款。2023年10月12日，英国对DPF的延期生效(经英国政府批准)，作为英国GDPR向根据英国延期至DPF进行自我认证的美国实体传输数据的机制。
我们不能向您保证，我们的CDMO、CRO或其他第三方服务提供商可以访问我们或我们的客户、供应商、试验患者和员工的个人身份信息和其他敏感或机密信息，我们对此负有责任，或者他们不会违反我们施加的合同义务，或者他们不会遭遇数据安全漏洞或尝试，这可能会对我们的业务产生相应的影响，包括违反我们在隐私法律和法规下的义务和/或反过来可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。我们不能向您保证，我们的合同措施以及我们自己的隐私和安全相关保障措施将保护我们免受与第三方处理、使用、存储和传输此类信息相关的风险。此外，我们或我们的合作者获得健康信息的患者，以及与我们共享此信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露信息的能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源，以确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被发现没有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，可能会损害我们的业务。如果我们或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守适用的联邦、州或地方监管隐私要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选产品的能力，可能会损害或阻止我们能够商业化的任何受影响产品的销售，或者可能会大幅增加我们产品的开发、商业化和营销的成本和支出。任何威胁或实际的政府执法行动也可能产生负面宣传，并要求我们投入大量资源，否则这些资源可以用于我们业务的其他方面。越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全遭到破坏或声誉受损。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们受到环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动有关的责任和巨额费用。.
我们的业务，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规管理危险材料和生物材料的受控使用、处理、释放和处置以及登记，如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室操作和接触血液传播病原体具有毒性的化合物。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临着当前和历史活动中固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能被要求在未来的环境合规或补救活动中产生大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟.
我们和我们的员工越来越多地利用社交媒体工具作为内部和外部沟通的手段。
尽管我们努力监控不断变化的社交媒体传播指南并遵守适用的规则，但我们或我们的员工使用社交媒体传播我们的候选产品或业务可能会导致我们被发现违反了适用的要求。此外，我们的员工可能会故意或无意地以不符合适用法律法规、我们的政策以及其他法律或合同要求的方式使用社交媒体，这可能会导致监管执法行动、责任、导致商业秘密或其他知识产权的损失或导致我们的员工、临床试验患者、客户和其他人的个人信息公开。此外，社交媒体上关于我们或我们的候选产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、品牌形象和商誉。这些事件中的任何一个都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生实质性的不利影响，并可能对我们普通股的价格产生不利影响。
与商业化相关的风险
我们的开发工作还处于非常早期的阶段。我们的大多数候选产品都处于临床前开发或发现阶段，我们获得了FDA对OTX-2002的IND申请的批准，并已启动了相关的临床试验。我们需要很多年才能将候选产品商业化，如果有的话。如果我们无法将我们的候选产品推进到临床开发，无法获得监管部门的批准，并最终将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遭遇重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
我们的开发工作处于非常早期的阶段，到目前为止，我们的研究和开发工作一直集中在开发omega平台、确定我们最初的目标疾病适应症和设计我们最初的ECs上。我们只对我们的一些项目进行了体内临床前研究，不能保证我们会对其他项目进行临床前体内研究。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功临床开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。
在美国开始临床试验取决于FDA接受IND或外国监管机构接受类似的申请，并根据与FDA和其他监管机构的讨论最终确定试验设计。如果FDA或外国监管机构要求我们完成额外的临床前研究，或者我们被要求满足FDA或外国监管机构的其他要求，我们临床试验的开始可能会推迟。即使我们收到并纳入了这些监管机构的指导意见，FDA或其他监管机构也可能不同意我们已经满足了他们开始临床试验的要求，或者改变了他们对我们的试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能需要我们完成更多的临床前研究或临床试验，或者施加比我们目前预期更严格的批准条件。
我们候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发以及监管和营销批准。我们进行开发或获得上市批准的能力将取决于我们的财政和其他资源是否充足，以完成必要的临床前研究、启用IND的研究或类似研究、临床试验以及成功登记和完成临床试验。
如果我们不能及时或根本成功地完成这些活动中的一项或多项，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化，这将
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对我们的业务造成了实质性的损害。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
竞争对手的发展可能会使我们的产品或技术过时或缺乏竞争力，或者可能会缩小我们的市场规模。
我们的行业一直以广泛的研发努力、快速的技术发展、激烈的竞争和对专有产品的高度重视为特征。我们预计，随着新产品进入相关市场和先进技术的出现，我们的候选产品将面临激烈和日益激烈的竞争。我们面临着来自许多不同来源的潜在竞争，包括制药、生物技术和专业制药公司。学术研究机构、政府机构以及公共和私人机构也是有竞争力的产品和技术的潜在来源。我们的竞争对手可能已经拥有或可能开发出先进的技术或方法，这可能会为他们提供竞争优势。这些竞争对手中的许多人也可能在我们的候选产品中针对的治疗类别中已经批准或正在开发的化合物。此外，这些竞争对手中的许多人，无论是单独或与他们的合作者一起，可能会运营更大的研发项目，或者比我们拥有更多的财力，以及更多的经验：
如果这些竞争对手在我们之前进入市场，使用更安全、更有效或更便宜的治疗方法，我们的候选产品如果被批准商业化，可能不会有利可图，也不值得继续开发。制药行业的技术已经经历了快速而重大的变化，我们预计它将继续这样做。在我们收回与其开发相关的任何费用之前，我们开发的任何化合物、产品或工艺都可能变得过时或不经济。我们候选产品的成功将取决于产品功效、安全性、可靠性、可获得性、时机、监管批准范围、接受度和价格等因素。我们成功的其他重要因素包括开发候选产品的速度、完成临床开发和实验室测试、获得监管批准和制造以及销售大量潜在产品。
我们可能会面临来自表观遗传医学领域新进入者的竞争。我们还与许多使用其他技术的公司竞争，这些公司的目标是我们目前正在追求的相同适应症。我们预计我们的候选产品将与开发使用各种技术(如CRISPR基因编辑、基因疗法、非编码RNA疗法和小分子表观遗传学)的公司竞争，这些技术包括Alnylam制药公司、Beam治疗公司、Biogen公司、CRISPR治疗股份公司、Editas Medicine，Inc.、Ionis制药公司、Janssen制药公司、辉瑞和Sangamo治疗公司。即使获得批准并商业化，我们的候选产品也可能无法获得医院、医生或患者的市场接受。医院、医生或患者可能会得出结论，我们的产品不如现有药物安全或有效，或者吸引力较低。如果我们的候选产品因任何原因得不到市场的认可，我们的收入潜力将会减少，这将对我们的盈利能力产生实质性的不利影响。
我们的许多竞争对手拥有比我们多得多的资本资源、强大的候选产品渠道、成熟的市场地位，以及在研发、制造、临床前和临床测试、获得监管批准和报销以及营销批准的产品方面的专业知识。因此，我们的竞争对手可能会比我们更早实现产品商业化或专利或其他知识产权保护。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的临床、监管、科学、销售、营销和管理人员、建立临床试验场地和临床试验患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化的产品比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜，或者会使我们可能开发的任何产品过时或不具竞争力，我们的商业机会可能会减少或消失。
我们的候选产品可能会比预期的更早面临竞争。
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2009年《生物制品价格竞争与创新法》(BPCIA)为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一条简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到该参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，包含赞助商自己的临床前数据和来自充分和良好控制的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。
我们相信，我们未来的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的独家经营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这一排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造竞争机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性规定，也是诉讼的主题。除美国外，各司法管辖区还为监管批准与早先批准的参考产品具有生物相似性的生物制品建立了简化的途径。例如，自2006年以来，欧盟已经建立了一条针对生物仿制药的监管途径。此外，一旦获得批准，生物相似物在多大程度上可以替代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
我们候选产品的成功商业化将在一定程度上取决于政府当局和健康保险公司建立的保险范围、足够的补偿水平和定价政策。如果我们的候选产品未能获得或维持承保范围并获得足够的补偿，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造产品收入的能力。
与新批准的产品的保险覆盖和报销有关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如联邦医疗保险和医疗补助计划，在决定新药和生物制品的覆盖范围方面发挥着重要作用。我们能否成功地将我们的候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。政府和私人付款人提供的保险范围和报销范围是大多数患者能够负担得起治疗费用的关键。
第三方付款人越来越多地对药品和服务的收费提出挑战，许多第三方付款人可能会拒绝为特定药物和生物制品提供保险和报销，因为有同等的仿制药、生物相似药物或更便宜的疗法可用。第三方付款人可能会认为我们的产品是可替代的，并只提出向患者报销价格较低的产品。对于在医生监督下管理的产品，获得保险和适当的补偿可能特别困难，因为此类药物往往与较高的价格相关。即使我们对我们的候选产品表现出更好的疗效或更好的管理便利性，现有第三方疗法的定价可能会限制我们对我们的候选产品收取的费用。这些付款人可能会拒绝或撤销特定产品的报销状态，或将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们对候选产品的投资中实现适当的回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法为我们的候选产品获得满意的财务回报。
在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如联邦医疗保险和医疗补助计划，在决定新药和生物制品的承保和报销范围方面发挥着重要作用。联邦医疗保险计划越来越多地被用作私人和其他政府付款人如何制定新药保险和报销政策的模式。然而，在美国的第三方付款人中，对于产品的覆盖和报销没有统一的政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为使用我们的候选产品单独向每个付款人提供科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的补偿将得到一致的应用或首先获得。一些第三方付款人可能需要预先批准新的或创新的药物疗法的承保范围，然后才会向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。此外，关于报销的规则和条例经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规则和条例可能会改变。我们目前无法预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。
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在美国以外，国际运营通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们相信，欧盟和其他司法管辖区对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们候选产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司自行定价医疗产品，但监督和控制公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们候选产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
此外，美国和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖或为我们的候选产品提供足够的付款。我们预计，由于管理式医疗保健的趋势、医疗保健组织日益增长的影响力以及额外的立法变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下降压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
如果我们不能单独或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，我们可能无法成功地将我们的任何候选产品商业化，如果获得批准，我们可能无法产生任何产品收入。
我们销售、营销或分销产品的人员或基础设施有限，而且作为一家公司，我们没有将候选产品商业化的经验。建立和维持这样一个组织的成本可能超过这样做的成本效益。
我们可能会建立自己的重点销售、分销和营销基础设施，以便在美国和世界各地的其他市场营销我们的候选产品(如果获得批准)。建立我们自己的销售、营销和分销能力涉及大量费用和风险，包括我们雇用、留住和适当激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供足够的培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力开发的任何失败或延迟都可能推迟任何产品发布，如果获得批准，这将对我们候选产品的商业化产生不利影响。此外，如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：
如果我们无法或决定不建立内部销售、营销和分销能力，或决定不在特定国家/地区建立内部销售、营销和分销能力，我们可能会寻求合作安排。如果我们寻求合作安排，我们的销售将在很大程度上取决于合作者对产品的战略兴趣，以及这样的合作者成功营销和销售产品的能力。
如果我们无法建立自己的销售队伍或建立协作关系来将我们的任何候选产品商业化，我们可能会被迫推迟候选产品的潜在商业化，或者缩小我们针对这些候选产品的销售或营销活动的范围。如果我们选择增加自己的支出来资助商业化活动，我们将需要获得额外的资本，而这可能是我们无法获得的。
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可以接受的条件，或者根本不能。我们可以在比理想情况下更早的阶段与合作伙伴达成安排，我们可能被要求放弃对我们的任何候选产品的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生不利影响。
如果我们不能建立足够的销售、营销和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们将无法成功地将我们的其他候选产品商业化，也可能无法盈利，并可能导致重大的额外损失。我们将与许多目前拥有广泛和资金充足的营销和销售业务的公司竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来执行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
此外，即使我们确实建立了足够的销售、营销和分销能力，在定价模式、供应链和交付机制等方面的行业总体趋势的进展也可能偏离我们的预期。如果这些或其他行业趋势以我们没有预料到或没有准备好的方式发生变化，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化或实现盈利。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们打入外国市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。
我们未来的盈利能力可能在一定程度上取决于我们是否有能力将我们的候选产品在包括欧盟在内的国外市场商业化，我们可能依赖于与第三方的合作。在获得外国市场相关监管机构的监管批准之前，我们不被允许营销或推广我们的任何候选产品，我们可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。为了在其他国家获得单独的监管批准，我们可能需要遵守这些国家/地区关于我们候选产品的安全性和有效性的众多不同监管要求，以及对我们候选产品的临床试验和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区能否成功。如果我们的候选产品获得批准，并最终将我们的候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定性，包括：
我们候选产品的海外销售也可能受到政府管制、政治和经济不稳定、贸易限制和关税变化的不利影响。
如果我们的任何候选产品被批准商业化，我们可能会有选择地与第三方合作，在美国以外的某些司法管辖区进行营销。我们预计，我们将面临与国际制药业务相关的额外风险，包括：
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我们以前在这些领域没有经验。此外，欧盟和许多欧盟成员国都提出了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多总部位于美国的生物技术公司发现，在欧盟营销自己的产品的过程非常具有挑战性。
某些法律和政治风险也是外国行动所固有的。在我们可能开展业务的某些国家，外国政府可能会将私营企业国有化，这是有风险的。在某些国家或地区，恐怖主义活动、政治动乱和战争，以及对这些活动的反应，可能对我们的行动构成比在美国更大的威胁。某些国家/地区的社会和文化规范可能不支持遵守我们的公司政策，包括那些要求遵守实质性法律和法规的政策。此外，我们可能开展业务的国家的总体经济和政治状况的变化对我们的财务业绩和未来增长构成风险。此外，需要在美国以外寻找财务和商业上强大的合作伙伴，以实现商业化，这些合作伙伴将遵守我们所要求的高制造和法律法规合规标准，这对我们的财务业绩是一个风险。随着我们在全球经营业务，我们的成功将在一定程度上取决于我们预测和有效管理这些风险和其他相关风险的能力。不能保证这些因素和其他与我们国际业务有关的因素的后果不会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
在一些国家，特别是在欧盟，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。
针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们招致重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中使用我们的候选产品以及销售我们获得市场批准的任何产品都会使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不利影响的产品的集体诉讼中，会做出大额判决。如果我们不能成功地对产品责任索赔进行辩护，我们可能会产生大量的责任和成本，而这些可能不在保险范围之内。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
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未能以可接受的成本获得或保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，可能会阻止或阻碍我们单独或与公司合作伙伴开发的产品的商业化。尽管我们计划获得临床试验保险，但我们的保单可能有各种排除，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿可能是不可用的或足够的。
与我们对第三方和制造业的依赖相关的风险
我们生产临床前或临床供应的EC候选药物的能力可能会受到限制，特别是在制造基于mRNA和LNP的治疗药物的需求增加的情况下，这可能会对我们的发展计划产生不利影响。
我们依赖第三方CDMO的信使核糖核酸疗法和脂质辅料，一种用作药物或其他活性物质的载体或媒介的脂质，来生产我们的临床前和临床供应的EC候选者。治疗新冠肺炎的疫苗包括信使核糖核酸疫苗和利用脂肪辅料的疫苗。美国食品和药物管理局已经批准了几种新冠肺炎疫苗。因此，对这些CDMO生产新冠肺炎疫苗的需求是前所未有的，而基于m RNA和lnP的疗法的产能是有限的，而且可能会受到制造设施和材料的潜力的进一步限制，这些设施和材料将根据1950年的《国防生产法》或同等的外国立法被征用，这可能会使我们计划中的临床试验所需的产品更难获得材料或制造槽。虽然我们正在努力为我们预期的临床前和临床开发获得足够的ECs供应，但我们可能会遇到供应限制和中断，因为制造商将供应新冠肺炎疫苗置于ECs之上。如果我们不能以合理的价格或及时或按我们希望的数量获得所需的供应，我们完成我们的EC候选人的开发，或者如果我们获得监管部门对我们的EC候选人的批准，将他们商业化的能力可能会受到实质性的不利影响。
我们的候选EC基于新技术，可能会很复杂，很难制造。我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、储存、供应链管理或运输方面遇到困难。
由于我们技术的新颖性和在更大规模生产中的有限经验，我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、存储和供应链管理或运输方面遇到困难。这些困难可能是由许多原因造成的，包括但不限于更大规模生产的复杂性、设备故障、原材料和辅料的选择和质量、分析测试技术和产品不稳定。因此，我们候选EC的临床前或临床开发可能会被实质性地推迟，或者我们可能被要求开始一项新的研究或试验，使用新的配方药物产品。
产生包裹在LNPs中的mRNA编码的EC候选分子的过程是复杂的，如果不在良好控制的条件下开发和制造，可能会对药理活性产生不利影响。此外，我们还没有在商业规模上制造我们的EC。我们在扩大生产过程中可能会遇到困难，从而潜在地影响临床和商业供应。
随着我们继续为我们的药品和药品开发生产工艺，我们对生产工艺的更改可能会反过来影响药品的规格和稳定性。我们生产工艺的改变可能会导致批量不合格，这可能会导致我们的临床前研究或任何临床试验的大幅延迟。我们的候选EC可能会被证明具有稳定性，从而导致最终批准的EC的保质期低于预期(如果有的话)。这带来了供应需求、浪费库存和更高的商品成本方面的风险。
我们的产品和产品中间体对温度非常敏感，我们可能会了解到我们的任何或所有产品的稳定性都不如预期。我们还可能发现，运输条件对产品质量有负面影响。这可能需要更改我们的一个或多个候选EC的配方或制造工艺，并导致临床或商业供应的延迟或中断。此外，与这种运输服务相关的成本和有限的供应商群体也可能增加供应中断的风险。
我们的创新率很高，这已经并将继续导致高度的技术变革，这可能会在临床开发期间和之后对产品的可比性产生负面影响。此外，技术变革可能会推动对新的制造基础设施的改变、修改或采购的需求.
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在可预见的未来，我们将依赖第三方为我们的研究计划、临床前研究和临床试验制造和供应材料，我们与其中许多公司没有长期合同。这种对第三方的依赖增加了这样的风险，即我们将没有足够数量的此类材料，包括用于联合疗法、候选产品或我们可能开发和商业化的任何疗法的药物供应，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
尽管我们继续评估开发我们自己的制造设施的计划，但我们预计至少在未来几年内，我们将依赖第三方为我们计划的临床试验以及临床前和临床开发生产材料。如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们预计将部分依赖第三方进行商业生产。我们没有与我们目前用来提供临床前和临床材料的任何第三方制造商签订长期协议，我们以采购订单的方式购买任何所需的材料。其中某些制造商对我们的生产至关重要，无论这些制造商是否被我们的竞争对手抢走，或者无法以可接受的成本或质量获得数量，都可能延误、阻止或削弱我们及时进行临床前研究或临床试验的能力，并将对我们的开发和商业化努力产生实质性和不利影响。
我们预计，在可预见的未来，我们将继续部分依赖第三方制造商，为我们获得营销批准的任何候选产品提供商业供应。我们可能无法与第三方制造商维持或建立所需的协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
我们不能完全控制我们的合同制造伙伴的制造过程的所有方面，并且依赖我们的合同制造合作伙伴遵守cGMP或类似的国外法规来制造我们的候选产品。第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持其制造设施的授权。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或类似的外国监管机构没有授权这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类授权，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得营销批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规，可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延误、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、操作限制和刑事起诉，任何这些都可能对我们的候选产品或药物的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。.
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我们继续评估收购和建立我们自己的制造设施和基础设施的计划，以替代或补充依赖CDMO来制造我们的候选产品。任何建立我们自己的制造设施和基础设施的计划都将是昂贵和耗时的，我们可能不会成功。
我们可能会决定租用一家工厂来建造一座制造设施，作为替代方案，或作为我们依赖CDMO生产临床前和临床需要的药物物质的补充。如果签订租约，我们计划翻新和定制生产设施，以供我们使用。我们预计，建造我们自己的制造设施将为我们提供更好的临床前研究和临床试验材料供应控制，使工艺更改能够更快地实施，并允许更好的长期利润率。然而，作为一家公司，我们没有建造制造设施的经验，而且可能永远不会成功地建立我们自己的制造设施或能力。因此，我们还需要雇佣更多的人员来管理我们的运营和设施，并开发必要的基础设施，以继续我们候选产品的研发、制造和最终商业化(如果获得批准)。作为一家公司，我们没有建立、建造或最终管理制造设施的经验。如果我们没有选择正确的位置，或者如果我们没有签订租赁协议，或者我们没有以有效的方式完成计划的翻新和定制，或者没有招聘到所需的人员并总体上有效地管理我们的增长，我们候选产品的开发和生产可能会被削减或推迟。即使我们成功了，我们的制造能力也可能受到成本超支、意外延误、设备故障、劳动力短缺、自然灾害、电力故障和许多其他因素的影响，这些因素可能会阻止我们实现制造战略的预期好处，并对我们的业务产生实质性的不利影响。
此外，FDA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时间提交任何批次的经批准产品的样品，以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA或其他外国监管机构可能会要求我们在相关机构授权发布之前不要分发大量产品。制造过程中的微小偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，可能会导致产品发生不可接受的变化，从而导致批量故障或产品召回。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟临床试验或产品发布，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们制造过程中的问题可能会限制我们满足临床和市场对我们产品的需求的能力。
我们还可能遇到雇用和留住操作我们的制造流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员的问题，这可能会导致生产延迟或难以保持符合适用的法规要求。
我们的制造工艺或设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)的吸引力较低的合作伙伴，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目.
作为一家管理制造设施的公司，我们没有经验。
运营我们自己的制造设施将需要大量的资源，而我们作为一家公司没有管理制造设施的经验。部分由于缺乏经验，我们不能确定我们的制造计划是否会按时完成(如果有的话)，或者我们自己的制造工厂为我们计划的临床试验制造候选产品是否会开始或按时完成(如果有的话)。部分由于我们缺乏经验，我们的产品质量成功率和良率可能不可接受或不一致，我们可能无法保持足够的质量控制、质量保证和合格的人员。此外，如果我们未来为一个或多个候选产品从目前的CDMO切换到我们自己的制造设施，我们可能需要进行额外的临床前研究，以将我们修改后的候选产品与更早的版本连接起来。如果不能成功获得并运营我们计划的制造设施，可能会对我们的候选产品的商业可行性产生不利影响。
我们或我们的第三方制造商可能无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，这可能会影响我们候选产品的临床进步和商业化。
为了对我们的候选产品进行临床试验，并将任何获得批准的候选产品商业化，我们和我们的制造合作伙伴需要大量生产这些产品。然而，我们或他们可能无法及时或具有成本效益地成功提高我们的任何候选产品的制造能力，或者根本无法。此外，如上所述，在扩大活动期间可能会出现质量问题。如果我们或任何制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，这些候选产品的开发、测试和临床试验可能会被推迟或不可行，任何最终产品的监管批准或商业发布可能会推迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。供应来源可能会不时中断，如果中断，就不能确定供应是否会中断
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在合理的时限内以可接受的费用恢复(部分或全部)，或完全恢复。如果我们无法获得或保持第三方制造来为我们的候选产品进行商业供应，或者以商业上合理的条款这样做，我们可能无法成功地开发和商业化我们的候选产品。
我们的候选产品中使用的脂肪辅料的供应商数量有限，我们的某些供应商对我们的生产至关重要。如果我们失去一家关键供应商，可能会对我们完成候选产品开发的能力产生实质性的不利影响。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们将需要扩大脂肪辅料的供应，以便将它们商业化。
我们的候选产品中的脂质辅料成分的供应商数量有限。我们也没有与我们所有的油脂供应商达成长期供应协议。我们可能无法为我们的候选产品的脂质辅料成分建立额外的供应来源，或者可能无法以可接受的条件这样做。
为我们的候选产品提供脂肪辅料的供应商数量有限。如果有必要或希望从替代供应商那里获得脂质辅料，我们可能无法以商业上合理的条件获得它们，如果真的有的话。重新设计我们的制造流程以与另一家公司合作也可能需要大量的时间和费用，而重新设计流程可能会引发进行更多研究的需要，例如可比性研究或衔接研究。此外，我们的某些供应商对我们的生产至关重要，如果这些供应商被我们的一个竞争对手抢走或以其他方式流失，将对我们的开发和商业化努力产生实质性的不利影响。
我们依赖，并预计将继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方进行我们计划的临床试验。如果第三方未能根据GCP及时进行计划的临床试验，可能会延误或阻碍我们为候选产品寻求或获得监管批准或将其商业化的能力。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方进行我们计划中的临床试验，并为我们正在进行的临床前和计划中的临床计划监测和管理数据。我们依赖这些方执行我们的临床前研究，并将依赖这些方执行我们计划的临床试验，并仅控制其活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项研究和试验都是按照适用的协议以及法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO和其他第三方的依赖不会免除我们的监管责任。我们和我们的CRO将被要求遵守GCP要求，这些要求是FDA和类似的外国监管机构对临床开发中的候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或我们的任何CRO或试验站点未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构进行检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP法规或美国以外的类似外国法规生产的产品进行。我们不遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管部门的批准过程。
进行我们计划中的临床试验或临床前研究的任何第三方不是也不会是我们的员工，并且，除了我们与该等第三方达成的协议向我们提供的补救措施外，我们不能保证任何该等CRO、研究人员或其他第三方将为该等试验投入足够的时间和资源或按合同要求执行。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足监管要求，或以其他方式表现不合格，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止。此外，与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他产品开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。此外，我们计划的临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能获得与此类服务相关的现金和现金等价物或股权补偿。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知的或实际的利益冲突，或者FDA或类似的外国监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们向FDA提交的任何BLA或我们向外国监管机构提交的任何类似的外国监管申请被延迟或拒绝。任何这样的延迟或拒绝都可能阻止我们将候选产品商业化。
如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法与其他第三方达成安排或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO、调查人员、
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和其他第三方涉及额外的成本，需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足所需的临床前和临床开发时间表的能力产生实质性影响。尽管我们谨慎地处理与CRO、调查人员和其他第三方的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。
我们与第三方合作开发我们的候选产品，并将其商业化。我们可能无法成功维护现有的协作关系以及建立和维护未来的协作关系，这可能会极大地限制我们成功开发和商业化我们的候选产品的能力。
我们已经签订了合作协议，未来可能会为我们候选产品的开发和商业化寻求其他合作关系。例如，2021年11月，我们与PM(CF)Explorations，Inc.签订了为期五年的合作协议，2023年12月，我们与诺和诺德A/S、先锋医药08公司和其他各方签订了研究与合作协议。根据这些和任何类似的未来与任何第三方的安排，我们已经或将有可能共享或有限地控制我们的合作者投入到我们可能寻求与他们共同开发的任何候选产品的开发或潜在商业化的资源的数量和时间。我们从与商业实体的这些安排中产生产品收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们参与的任何合作的成功与否。涉及我们候选产品的协作给我们带来了以下风险：
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我们在寻求与其他拥有更多财务、营销、销售、技术或其他业务资源的公司进行适当合作时，可能会面临激烈的竞争。生物技术和制药公司之间的业务合并也导致潜在合作者的数量减少。此外，谈判过程既耗时又复杂，我们可能无法及时、以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少我们正在寻求合作的候选产品的开发，或推迟其潜在的商业化，或缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发候选产品或将它们推向市场并产生产品收入。
如果我们或我们的协作者选择不行使根据协议授予的权利，或者如果我们或我们的协作者无法将候选产品成功集成到现有运营中，则我们可能无法实现现有或未来合作的好处。此外，如果我们与我们的任何合作者的协议终止，我们对该合作者授权给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或完全终止，这可能会推迟我们利用合作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品，或者要求我们完全停止开发这些候选产品。我们也可能会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会被推迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。任何合作者也可能面临与产品开发、监管审批和商业化相关的许多风险，这些风险在本“风险因素”一节中有描述，而对我们合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品职能和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品功能和商业化相关的任何第三方的不当行为，可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为或未经授权的活动违反：(I)FDA和其他类似监管机构的法律法规以及外国司法管辖区的类似医疗保健法律法规，包括要求向此类机构报告真实、完整和准确信息的法律；(Ii)制造标准；(Iii)数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规；或(Iv)要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还可能涉及不适当地使用或错误陈述在临床前研究或临床试验过程中获得的信息、在临床前研究或临床试验中创造虚假数据或非法挪用药品，这可能导致监管制裁并造成严重损害。
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对我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即某人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、交出、可能被排除在参与Medicare、Medicaid、其他美国联邦医疗保健计划或其他司法管辖区的医疗保健计划之外、诚信监督以及解决违规指控、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及削减我们的业务的报告义务。
如果我们的CDMO以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能会承担损害赔偿责任。
我们的研究和开发活动涉及我们的制造商对潜在危险物质的控制使用，包括化学和生物材料。我们的制造商受美国及其运营所在国家的联邦、州和地方法律法规的约束，管理医疗和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置。尽管我们相信制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗或危险材料造成的污染或伤害风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能被要求承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。一般来说，我们不为医疗或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，从而可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
有关知识产权的风险
如果我们无法就我们的技术和候选产品获得、维护、执行和充分保护我们的知识产权，或者如果获得的专利或其他知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护我们的知识产权，并防止其他人复制我们的候选流水线产品，或它们的使用或制造，或任何未来的候选产品，我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力获得并保持美国和其他国家对此类候选产品的专利保护。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。尽管我们与我们的员工、CRO、顾问、科学顾问和其他承包商等有权获得我们研发成果的保密或可专利方面的各方签订了保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，有些专利申请在发布之前一直是这样。因此，我们不能确定我们是第一个在我们的专利或未决专利申请中声称的发明，或者我们是第一个提交任何与发明或候选产品有关的专利申请。此外，如果我们在监管审批方面遇到拖延，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间段可能会缩短。
生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律、事实和科学问题，可能不确定。在获得专利保护之前，我们有可能无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。我们拥有的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他外国的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对此类专利的发明性、所有权、有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效，或被认定为不可执行。我们正在等待和未来的专利申请可能不会导致专利被
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发布保护我们的技术或候选产品或有效防止其他人将竞争技术和候选产品商业化的条款。此外，我们提交的任何美国临时专利申请都没有资格成为已颁发的专利，除非我们在提交相关临时专利申请后12个月内提交非临时专利申请。如果我们不及时提交任何非临时专利申请，我们可能会失去关于临时专利申请的优先权日期，以及对临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。
此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。此外，不能保证第三方不会在不侵犯我们的专利的情况下创造类似或替代的产品或方法来实现类似的结果。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们持有的与我们的计划或候选产品相关的专利申请未能发布，如果我们当前或未来发布的专利的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们未能为我们的候选产品提供有意义的排他性，可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，或威胁我们将当前或未来候选产品商业化的能力。我们最近提交了几项涉及我们候选产品的专利申请。我们不能提供任何保证，如果有的话，将导致已颁发的专利、任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否将被发现无效、不可强制执行或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有的任何其他专利的成功反对，都可能剥夺我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化所必需的权利。
专利的颁发对于其发明性、所有权、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此外，专利的颁发并不赋予我们实践专利发明的权利，因为第三方可能会阻止我们销售我们的候选产品(如果获得批准)或实践我们自己的专利技术。
美国范围广泛的专利改革立法，包括2011年的《莱希-史密斯美国发明法》或《莱希-史密斯法案》，可能会增加我们知识产权的强度或可执行性的不确定性，以及保护它的成本。Leahy-Smith法案包括对美国专利法的一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式和专利诉讼的条款。根据《莱希-史密斯法案》，美国从“先发明”转变为“先申请”制度，用于在要求同一发明的不同当事人提交两项或更多专利申请时，决定哪一方应被授予专利。这将要求我们在从发明到提交专利申请的过程中迅速前进，并勤奋地提交专利申请，但情况可能会阻止我们迅速提交或起诉关于我们发明的专利申请。《莱希-史密斯法案》还扩大了符合现有技术的披露范围。此外，如果第三方在2013年3月16日《Leahy-Smith Act》适用条款生效之前提交了专利申请，第三方可以在美国启动干预程序，以确定它是否是我们专利申请权利要求所涵盖的任何主题的第一个发明。我们还可能需要向美国专利商标局提交第三方预先发行的现有技术。
《Leahy-Smith Act》首次创建了新的程序来挑战美国已颁发的专利，包括授予后审查、当事各方之间的审查和派生程序，这些程序是在美国专利商标局进行的对抗性程序，一些第三方一直在利用这些程序来取消竞争对手已颁发专利的部分或全部权利要求。对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利，我们所有的专利申请都有，第三方可以在专利发布后九个月的窗口内提交授权后审查申请。如果专利是在2013年3月16日之前提交的，可以在专利发布后立即提交各方之间的审查申请。对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利，可以在提交授权后审查申请的九个月期限届满后提交各方间审查申请。赠款后复审程序可以基于任何质疑理由提起，而当事各方之间的复审程序只能根据已公布的现有技术提出质疑。USPTO的这些对抗性诉讼包括在美国联邦法院的诉讼中对专利主张进行审查，而不推定美国专利的有效性。USPTO发布了一项最终规则，于2018年11月13日生效，宣布现在将使用美国联邦法院目前使用的相同权利要求构建标准来解释USPTO诉讼中的专利权利要求，这是所用词语的简单和普通含义。如果我们的任何专利在此类USPTO诉讼中受到第三方的挑战，则不能保证我们将成功地捍卫该专利，这将导致我们失去受到挑战的专利权，包括失去排他性，或者专利主张被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。
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由于上述原因，我们专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都存在很大的不确定性，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
第三方可能会获得或控制可能阻止或限制我们技术或产品开发的知识产权。第三方对知识产权侵权、挪用或其他违规行为的索赔可能会导致巨额成本或阻止或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免实际和指控侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他专有权。在美国国内外，生物技术和制药行业中有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，包括专利侵权诉讼、干预、反对、复审、授权后和各方之间的审查程序，在美国专利商标局和在外国司法管辖区的类似诉讼，如在欧洲专利局或欧洲专利局的反对。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。许多依赖知识产权的行业的公司，包括制药业，都利用知识产权诉讼作为一种手段，以获得相对于竞争对手的优势。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，以及我们作为一家上市公司获得更高的知名度和市场曝光率，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。一些索赔人可能拥有比我们多得多的资源，并可能比我们能够在更大程度上和更长时间内承受复杂的知识产权诉讼费用。此外，只专注于通过强制执行专利权来提取专利费和和解的专利控股公司可能会针对我们。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利要求涉及物质的组成、药物输送、制造方法或治疗方法。我们不能保证我们的技术、产品、成分及其使用不会或不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方专利或其他知识产权。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。已公布的待定专利申请可以在受到某些限制的情况下在以后进行修改，以涵盖我们的候选产品或对我们候选产品的使用。在专利发布后，专利权利要求的范围仍然取决于法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们营销我们的候选产品的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功挑战美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们任何候选产品的组成、任何候选产品的制造过程或任何候选产品的使用方法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可证，而这些专利可能根本无法获得或以商业合理的条款提供，或者在该专利到期之前。
提起诉讼或有争议的诉讼程序的法律门槛很低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼程序也可能被提起，需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些诉讼程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的产品候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可以基于现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑此类索赔的是非曲直。我们可能不知道可能与我们的技术和产品候选及其用途相关的所有知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效的结论，或者我们的活动和产品候选没有侵犯、挪用或以其他方式侵犯此类知识产权。因此，我们不能肯定地知道我们的技术和产品候选，或我们的开发和商业化，没有也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品和/或损害我们的声誉和财务业绩。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并可能
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从我们的业务中大量分流管理层和员工资源。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付巨额损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品、在涉及注册商标的索赔中重新命名我们的产品候选产品，或者从第三方获得一个或多个许可证，这些可能需要大量的时间和金钱支出，并且可能是不可能的或在技术上不可行的。此外，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术；或者，或者另外，它可能包括阻碍或摧毁我们在商业市场上成功竞争的能力的条款。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在产品上的竞争地位。
任何个别专利的期限取决于授予该专利的国家的适用法律。在美国，只要及时支付所有维护费，专利的有效期通常为自其申请提交日起20年或最早要求的非临时申请日。在某些情况下，可以延长专利期，但专利的有效期是有限的，因此，它提供的保护也是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。对于有资格延长专利期限的专利，我们预计会在美国和其他国家/地区(如果有)寻求延长专利期限，但不能保证我们将获得我们寻求的任何专利期限延长，或任何此类专利期限延长将为我们提供任何竞争优势。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而可能延长我们候选产品的营销排他性期限，我们的业务可能会受到损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物或生物的专利可能有资格延长期限，旨在恢复在FDA进行的上市前监管审查过程中丢失的专利期。根据我们候选产品的FDA上市批准的时间、持续时间和条件，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)获得有限的专利期延长，该法案允许涵盖经批准产品的专利最多延长五年，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的有效专利期的补偿。专利期限的延长不得超过自产品批准之日起14年的剩余期限，只能延长已批准的药品、其使用方法或者制造方法的权利要求。在欧盟，我们的候选产品可能有资格根据类似的法律延长期限。然而，在任一司法管辖区，如果我们未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求，我们可能得不到延期。即使我们获准延期，延期的期限也可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期延长，或者如果任何此类延长的期限少于我们的要求，我们可以对该产品行使专利权的期限实际上将缩短，我们的竞争对手可能会更快获得市场竞争产品的批准。由此导致的适用产品多年收入的减少可能是巨大的.
我们依赖于从别人那里获得许可的专有技术。如果我们失去现有的许可证，我们可能无法继续开发我们的候选产品。
我们依赖于专利、专有技术和专有技术，既有我们自己的，也有别人授权的。
我们在很大程度上依赖于我们与旗舰先锋创新V公司或旗舰公司怀特黑德生物医学研究所(WIBR)、Acuitas Treateutics，Inc.或Acuitas达成的协议。2024年5月2日，我们终止了与日东电工的合作和许可协议。我们剩余的执照可能会在某些条件下被终止。这些许可证的任何终止都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。
我们还可能在未来与其他各方签订其他协议，包括许可协议，将勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、版税、保险和其他义务强加给我们。我们还有义务在规定的时间内就我们使用的领域中的许可产品实现某些开发里程碑。如果我们未能履行我们对旗舰、WIBR、Acuitas或我们当前或未来的任何其他许可方或协作者的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议
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在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销这些协议涵盖的任何候选产品，这可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不谈判新的或恢复的条款较差的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利。
我们依靠旗舰、WIBR和Acuitas提交和起诉专利申请，维护专利，并以其他方式保护我们授权的知识产权不受他们的影响。我们可能对他们的活动或他们对可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权的使用或许可拥有有限的控制。例如，我们不能确定这些许可人的此类活动是否符合适用的法律和法规，或是否会产生有效和可强制执行的专利和其他知识产权。
如果我们无法以商业上合理的条款或根本不能从第三方获得许可证，或未能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。
我们有必要使用第三方的专利或其他专有技术来将我们的产品商业化。如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可此类技术，我们的业务可能会受到实质性损害。如果我们将来无法获得必要的许可，我们可能无法开发受影响的候选产品或将其商业化，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有或以其他方式控制此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令或我们方面支付版税和/或其他形式赔偿的义务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们未能履行未来任何许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
尽管我们目前没有卷入任何相关诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们未来许可方的专利、商标、版权或其他知识产权。因此，我们可能需要向第三方提起侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔。为了打击侵权或其他未经授权的使用，我们可能被要求按国家/地区提出索赔，这可能既昂贵又耗时，并分散了我们管理人员和科学人员的时间和注意力。我们不能保证我们将有足够的财政或其他资源来提出和追查这类索赔，这些索赔往往要持续数年才能结案。
我们的许可协议对我们针对第三方侵权者强制执行许可专利的能力有一定的限制。例如，就我们与WIBR的许可协议而言，我们不能针对之前与WIBR签订赞助研究协议的特定第三方，就此类赞助研究协议产生的发明强制执行许可专利。此外，关于《WIBR共同独家协议》，
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WIBR专利权由我们和另一个第三方共同独家授权。因此，我们不被允许主张共同独家许可的专利权对抗共同独家被许可人。
我们对第三方提出的任何索赔也可能促使这些当事人对我们提出反索赔，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们声称的专利无效或不可执行，或两者兼而有之。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括重新审查、授予后复审、当事各方复审、干预程序、派生程序，以及在外国法域的同等程序(例如，反对程序)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
在任何此类诉讼中，法院可以裁定我们的专利或我们许可的专利无效、不可强制执行和/或没有受到侵犯，或者可以狭隘地解释此类专利的权利要求，或者以我们的专利不涵盖相关技术为理由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临全部或部分无效、狭义解释或无法执行的风险，可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能限制我们针对这些方或其他竞争对手主张这些专利的能力，并限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或竞争产品的能力。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能被迫停止使用此类商标，这可能会对我们的业务造成实质性损害，并对我们的市场地位产生负面影响。
即使我们确定侵犯、挪用或其他侵犯我们的知识产权，法院也可能决定不对进一步的此类活动颁发禁令，而只判给金钱损害赔偿金，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
在美国和其他司法管辖区，专利法的弱化以及法院和其他机构的执法可能会影响我们保护专利的能力。
过去几年，美国最高法院在专利案件中发布了一些意见，许多人认为这些意见可能会削弱美国的专利保护，要么缩小某些情况下可用的专利保护范围，认为某些类型的创新不可申请专利，要么通常以其他方式使法院更容易宣布专利无效。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、USPTO和其他国家的相关立法机构和其他机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行和保护我们现有的专利和我们未来可能获得的专利的能力。
一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫此类权利时遇到了重大困难。如果我们在外国司法管辖区在保护知识产权方面遇到此类困难或无法有效保护我们的知识产权，我们的业务前景可能会受到严重损害。例如，我们可以成为外国异议程序（例如欧洲专利局）或外国法院的专利诉讼和其他程序的当事人。如果是这样，启动和继续此类程序产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。外国对抗诉讼的成本也可能很高，在许多外国司法管辖区，败诉方必须支付胜诉方的律师费。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
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美国专利商标局、欧洲专利局和其他专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付此类费用。虽然在许多情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式纠正过失失效，但在某些情况下，不遵守规则可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域专利权的部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手或其他第三方可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地强制执行我们的知识产权。
在世界各地为我们的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，即使在我们为自己的知识产权寻求保护的国家，这种保护也可能没有美国那么广泛。在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能不同，允许的专利权利要求的广度可能不一致。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。覆盖我们在世界所有国家的候选产品的许可内专利可能同样昂贵得令人望而却步，如果有这样的机会的话。而且，即使在我们开发或商业化我们候选产品的司法管辖区内，授权或备案、起诉和捍卫专利也可能昂贵得令人望而却步或不切实际。竞争对手可以在我们没有获得专利保护或授权专利的司法管辖区使用我们和我们许可方的技术来开发他们自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们和我们的许可方拥有专利保护但执法力度不如美国或欧盟的地区。这些产品可能与我们的候选产品竞争，而我们或我们的许可方的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
此外，我们可能会决定放弃国家和地区的专利申请，因为它们仍然悬而未决。每项国家或地区专利的授予程序是一个独立的程序，可能导致相关专利局拒绝申请，而实质上类似的申请由其他机构批准的情况。例如，相对于其他国家，中国对可专利性的要求更高，具体要求对所声称的药物的医疗用途进行详细说明。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会挑战我们或我们的许可人专利的范围、有效性或可执行性，要求我们或我们的许可人参与复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他程序。仿制药制造商可以开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。同样常见的情况是，根据国家的不同，同一候选产品或技术的专利保护范围可能会有所不同。
一些司法管辖区的法律没有像美国和欧盟的法律或法规那样保护知识产权，许多公司在这些司法管辖区保护和捍卫专有权方面遇到了重大困难。此外，某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密或其他形式的知识产权，特别是与生物技术产品有关的专利、商业秘密或其他形式的知识产权，这可能使我们难以阻止某些司法管辖区的竞争对手以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，此外还可能使我们或我们的许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能增加我们或我们的许可人的专利申请不颁发的风险，或者可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而可能会向敌方支付损害赔偿或其他补救措施，这可能具有重大的商业意义。如果我们胜诉，判给我们的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。此外，虽然我们打算在我们预期的重要市场保护我们的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们可能希望营销我们的候选产品的所有司法管辖区启动或保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护我们的知识产权的努力可能不充分，这可能会对我们在所有预期的重要国外市场成功地将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响。如果我们或我们的许可人在保护知识产权方面遇到困难，或因其他原因无法有效保护对我们在这些司法管辖区的业务至关重要的知识产权，这些权利的价值可能会降低，我们可能在这些司法管辖区面临额外的竞争。
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在包括欧盟国家在内的一些司法管辖区，强制许可法强制专利所有者向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫在与我们的业务相关的专利下向第三方授予许可，或者如果我们或我们的许可人被阻止针对第三方执行专利权，我们的竞争地位可能会在这些司法管辖区受到严重损害。
我们依靠我们的能力通过强制执行我们的专利来阻止他人竞争，但某些司法管辖区可能会要求我们向第三方授予许可。这种强制许可可以扩展到包括我们的一些候选产品，这可能会限制我们潜在的收入机会。
许多外国国家都有强制许可法，规定专利所有人在某些情况下必须向第三方授予许可。例如，通过直接立法或国际倡议，对救生产品和昂贵产品实行强制许可或威胁实行强制许可，在发展中国家日益流行。如果我们的一些候选产品获得上市批准，强制性许可证可能会扩大到包括他们，这可能会限制我们的潜在收入机会。因此，我们可能无法阻止第三方在美国和欧洲以外的某些国家实践我们的发明。竞争对手也可能在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，如果我们执行我们的专利以阻止侵权活动的能力不足，则可能向我们有专利保护的地区出口侵权产品。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并转移我们的精力和资源，使我们的业务的其他方面。此外，虽然我们打算在存在专利权的主要市场保护我们的产品的知识产权，但我们无法确保我们能够在所有我们可能希望销售我们的产品的司法管辖区发起或维持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能不够。
此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有人可能仅限于金钱救济，如果政府是侵权者，则可能无法禁止侵权，这可能会大幅降低专利的价值。
我们的一些知识产权是通过政府资助的项目发现的，因此可能会受到联邦法规的约束，如“进场”权利、某些报告要求以及对美国公司的偏好，遵守这些法规可能会限制我们的专有权和我们与非美国制造商签订合同的能力。
根据《贝赫-多尔法案》，美国联邦政府对在其财政援助下产生的发明保留某些权利。联邦政府出于自身利益保留了“非排他性的、不可转让的、不可撤销的、已付清的许可证”。贝赫-多尔法案还为联邦机构提供了“游行权利”。在特定情况下，如果政府确定(1)没有采取足够的步骤将发明商业化并实现政府资助的技术的实际应用，(2)政府采取行动满足公共卫生或安全需求，(3)政府行动是必要的，以满足联邦法规对公共使用的要求，则允许政府在特定情况下要求承包商或专利所有权继承人向“负责任的一个或多个申请人”授予“非排他性、部分排他性或排他性许可”。如果专利所有者拒绝这样做，政府可以自己授予许可。我们的一些授权专利受《贝赫-多尔法案》的条款约束。如果我们的许可方未能遵守《贝赫-多尔法案》的规定，他们可能会失去受此类规定约束的任何专利的所有权，这可能会影响我们在专利下的许可权，以及我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制对我们的技术和产品的专利保护。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求保护我们的专有技术和流程，部分是通过与有权访问这些技术和流程的各方签订保密协议，例如我们的员工、CRO、顾问、科学顾问和其他承包商。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。我们还通过维护我们的场所以及物理和电子设备的物理安全来保护我们的数据和商业秘密的完整性和保密性。
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我们的信息技术系统的安全。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们的商业机密可能会被泄露，而我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违规行为。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。盗用或未经授权披露我们的商业秘密或其他机密专有信息可能会导致我们失去对商业秘密的保护，损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生实质性的不利影响。我们可能需要与未来的商业伙伴、合作者、承包商和其他位于商业秘密被盗风险较高的国家的其他人分享我们的专有信息，包括商业秘密，包括通过私人或外国行为者的直接入侵，以及那些与国家行为者有关联或由国家行为者控制的人。此外，如果为维护我们的商业秘密或其他机密专有信息而采取的步骤被认为不充分，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密或其他机密专有信息。
此外，我们不能保证竞争对手或其他第三方不会以其他方式获取我们的商业秘密和其他机密专有信息，或独立发现或开发实质上相同的技术和流程。如果我们无法阻止将与我们的候选产品和技术相关的商业秘密和其他非专利知识产权泄露给第三方，则不能保证我们将拥有任何此类可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
我们可能会受到这样的指控：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，我们的员工错误地使用或披露了他们的前雇主所谓的商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们已经并可能在未来雇用以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了这些个人的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，或我们雇用人员的能力，在上述任何情况下，这都可能对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
尽管我们的政策是要求我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，但如果员工或顾问在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，可能会出现关于相关或由此产生的专有技术和发明的权利的争议。我们也可能不能成功地与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方达成这样的协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的专有权利可能不足以保护我们的技术和候选产品，知识产权不一定能解决我们竞争优势面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务，或使我们能够保持竞争优势。以下示例是说明性的：
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如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与员工事务、管理增长相关的风险，以及与我们业务相关的其他风险
我们将需要扩大我们的组织，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计，随着时间的推移，我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在产品候选开发、监管和临床事务、医疗事务、法律、财务、销售、营销和分销领域。为了管理我们的增长活动，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，或招聘和培训更多合格的人员。随着我们组织规模的扩大，我们可能难以确定、招聘和整合新员工。未来的增长将给我们的管理层带来巨大的额外责任，包括：
此外，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量时间管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们业务的扩展，这可能会导致我们的基础设施薄弱，导致操作错误、失去商业机会、员工流失，以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能将财政资源从其他项目中转移出来，例如开发候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造和/或增长产品收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们开发和商业化我们的候选产品并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
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目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖某些独立组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括临床前和临床开发活动和制造。不能保证在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，也不能保证我们能找到合格的替代者。此外，如果我们不能有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够以经济合理的条件管理现有的顾问，或找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能保证。如果我们不能通过雇佣新员工和扩大顾问和承包商团队来有效地扩展我们的组织，或者我们不能有效地建造新的设施来适应这种扩展，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的候选产品所需的任务，因此，我们可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
与我们竞争合格人才和顾问的许多生物技术和制药公司，比我们拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人员和顾问，我们发现和开发候选产品并经营我们业务的速度和成功将是有限的。
如果我们失去了高管，无法招聘到合格的高管或其他关键人员，我们的业务可能会受到实质性的影响。
我们高度依赖我们的管理层，包括我们的首席执行官Mahesh Karande和我们的首席科学官Thomas McCauley。由于我们的每一位高管都对我们的候选产品和我们的运营拥有专业知识，我们任何一位高管的服务损失都可能推迟我们候选产品的开发或对我们的业务运营产生不利影响。我们不为我们的任何高管投保关键人物人寿保险。一般而言，我们与行政人员的聘用安排并不妨碍他们随时终止受雇。
此外，我们未来的成功和增长将在一定程度上取决于我们员工和管理人员的持续服务，以及我们识别、聘用和留住更多人员的能力。更换关键员工和管理人员可能很困难或成本很高，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争是激烈的，考虑到众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件招聘、培训、留住或有效激励关键人员。我们还经历了对来自大学和研究机构的科学和临床人才的竞争。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能被我们以外的实体聘用，并可能根据与其他实体的咨询或咨询合同做出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们开发和商业化候选产品的能力将受到限制。
我们的许多员工已经或即将成为我们的大量普通股或许多普通股期权。如果我们的员工持有的股票相对于股票的原始购买价格大幅升值，或者如果他们持有的期权的行权价格显著低于我们普通股的市场价格，我们的员工可能更有可能离开我们。
我们可能会进行收购或战略合作，这可能会扰乱我们的业务，导致我们的股东股权稀释，减少我们的财务资源，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
在未来，我们可能会进行交易，以获得其他业务、产品或技术，或者达成战略合作，包括许可。如果我们确实确定了合适的收购或合作，我们可能无法以有利的条件完成此类收购或合作，甚至根本无法完成。我们进行的任何收购或合作都可能不会加强我们的竞争地位，而且我们可能永远不会实现此类收购或合作的预期好处。我们可能会决定产生与收购相关的债务，或者向被收购公司的股东发行我们的普通股或其他股权证券，这将减少我们现有股东的所有权百分比。我们可能会因所收购业务或合作未发现的债务而蒙受损失，而这些债务不在我们可能从卖方或我们的合作伙伴那里获得的赔偿范围之内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式将获得的任何人员、技术和运营成功整合到我们现有的业务中。收购或合作也可能将管理层的注意力从日常工作中转移开
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责任，导致关键人员流失，增加我们的支出，减少我们可用于运营和其他用途的现金和现金等价物。我们无法预测未来收购或合作的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
针对我们的诉讼可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致额外的责任。
我们可能会不时受到法律程序和在正常业务过程中或其他方面出现的索赔的影响，例如第三方就商业纠纷提出的索赔，以及我们现任或前任员工提出的雇佣索赔。索赔也可以由各种其他各方或代表其他各方提出，包括政府机构、患者或股东。 例如，2024年6月11日，特拉华州衡平法院提起了题为乔尔·纽曼诉旗舰先锋公司等人的股东派生诉讼，指控该公司违反受托责任和不当得利，涉及该公司决定与诺和诺德A/S和先锋医药08公司签订研究合作协议。起诉书将该公司列为名义被告，并将该公司的某些高管和董事等列为被告。诉状要求损害赔偿、撤销救济、律师费和费用，以及法院认为公正和适当的任何其他和进一步的救济。
任何涉及我们的诉讼都可能导致巨额成本，在运营上限制我们的业务，并可能分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、整体财务状况和运营结果。保险可能不包括现有的或未来的索赔，不足以完全赔偿我们的一个或多个此类索赔，或者继续以我们可以接受的条款提供保险。对我们提出的未投保或保险不足的索赔可能会导致意想不到的成本，从而对我们的运营结果产生不利影响。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动很大。
我们的股票价格可能会波动。由于这种波动，你可能无法出售你的普通股获利。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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此外，整个股市，尤其是纳斯达克全球精选市场，尤其是生物技术公司，都经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用和管理层的注意力和资源分流，这将损害我们的业务、财务状况和运营结果。
我们的高管、董事和主要股东，如果他们选择共同行动，将继续有能力控制提交给股东批准的所有事项。
根据截至2023年12月31日的已发行普通股数量，我们的高管、董事和持有我们已发行普通股5%以上的股东及其各自的关联公司总共持有约71%的已发行有表决权股票。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或显著影响提交给我们股东批准的所有事项，以及我们的管理和事务。例如，这些股东将控制董事的选举、我们管理层的组成以及我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。这可能会阻止我们管理层的变动，或阻止您认为符合您作为我们股东之一的最佳利益的对我们普通股的主动收购建议或要约。
我们总流通股的很大一部分有资格在不久的将来向市场出售，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场上认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。此外，持有合共24,284,625股本公司普通股的持有人有权在符合特定条件的情况下，要求吾等提交有关其股份的登记声明，或将其股份纳入吾等可为本身或其他股东提交的登记声明中，直至该等股份可根据规则144不受限制地出售，或直至权利根据吾等与该等股东之间的股东协议条款终止为止。我们也
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已经登记了我们可能根据我们的股权补偿计划发行的所有普通股，这些股票在发行时可以在公开市场自由出售，但受适用于关联公司的数量限制。
我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据《2012年创业法案》或《就业法案》的定义，我们是一家新兴成长型公司，并且可能会一直是一家新兴成长型公司，直到(1)本财年的最后一天(A)上市结束五周年之后，(B)我们的年总收入至少为12.35亿美元(亿)，经通胀调整，或(C)我们被视为大型加速申报公司，这要求我们的非关联公司持有的普通股的市值在我们最近完成的第二财季的最后一个工作日超过70000万，以及(2)我们在前三年期间发行了超过10美元亿的不可转换债券的日期。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
我们利用了本季度报告中减少的报告负担，并打算在未来继续这样做。特别是，如果我们不是一家新兴成长型公司，我们没有包括所有与高管薪酬相关的信息。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。这使得新兴成长型公司可以推迟采用这些会计准则，直到它们本来适用于私营公司。此外，即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们仍可能有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多相同的豁免披露要求，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的义务。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会下降或更加波动。
我们是一家“较小的报告公司”，适用于较小的报告公司的信息披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们被认为是一家“规模较小的报告公司”。因此，只要我们仍然是一家规模较小的报告公司，我们就有权依赖某些减少的披露要求，例如豁免提供三年经审计的财务报表和高管薪酬信息。如果我们有资格成为一家较小的报告公司，因为我们满足了较小报告公司的定义下的收入限制，我们将是一家“低收入较小的报告公司”。根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条或第404条，低收入较小的报告公司不需要对其财务报告内部控制的有效性进行外部审计。这些豁免和减少的披露可能会使投资者更难分析我们的运营结果和财务前景。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
作为一家上市公司，我们的运营成本继续增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是一家新兴的成长型公司之后，我们继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用在我们成为上市公司之前并没有发生。2002年萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员正在为这些合规倡议投入大量时间。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，这些规章制度使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
89
我们正在评估这些规则和条例，无法预测或估计我们可能产生的额外成本金额或此类成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条或第404条，我们必须提交一份关于我们财务报告内部控制的管理层报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司或一家低收入的较小的报告公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的关于财务报告的内部控制的认证报告。为了在规定的期限内遵守第404条，我们正在进行记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们需要继续提供内部资源，聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证这种控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们或我们的独立注册会计师事务所(如果适用)都无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。我们可能会发现我们的财务报告内部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我们可能无法及时或根本无法成功补救。未能纠正吾等发现的任何重大缺陷或重大弱点，或未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到困难，均可能导致吾等未能履行我们的报告义务或导致我们的财务报表出现重大错报。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不良反应。
如果我们未能保持对财务报告的有效内部控制和有效的披露控制程序，我们可能无法及时准确地报告我们的财务结果或防止欺诈，这可能会对投资者对我们公司的信心造成不利影响。
我们必须遵守美国证券交易委员会实施2002年萨班斯-奥克斯利法案第302和404节的规则，这两节要求管理层在我们的季度和年度报告中认证财务和其他信息，并提供关于我们财务报告内部控制有效性的年度管理报告。作为一家新兴成长型公司和一家低收入较小的报告公司，我们的独立注册会计师事务所将不再被要求根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性，直到我们不再是一家新兴成长型公司或低收入较小的报告公司。此时，如果我们的财务报告内部控制被发现存在重大缺陷，我们的独立注册会计师事务所可能会发布一份不利的报告。
为了符合上市公司的要求，我们已经采取并将需要采取更多行动，例如实施新的内部控制和程序，以及增聘会计或内部审计人员。测试和维护内部控制可以将我们管理层的注意力从对我们业务运营至关重要的其他事务上转移开。此外，在评估我们对财务报告的内部控制时，我们可能会找出我们可能无法及时补救的重大弱点，以满足我们为遵守第404条的要求而设定的适用期限。如果我们发现我们的财务报告内部控制存在任何重大弱点，或我们无法及时遵守第404条的要求，或断言我们的财务报告内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所一旦不再是一家新兴成长型公司，无法就我们的财务报告内部控制的有效性发表意见，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心。因此，我们普通股的市场价格可能会受到实质性的不利影响。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们须遵守经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》的定期报告要求。我们正在继续完善我们的披露控制和程序，以提供合理的保证，确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被积累并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露管制和程序，无论构思和运作如何周详，都只能提供合理而非绝对的保证，确保管制制度的目标得以达致。
这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，
90
由于我们的控制系统固有的局限性，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，即使我们的业务表现良好，我们的股价和交易量也可能下降。
我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。我们目前对证券和行业分析师的研究报道有限。如果报道我们的任何分析师下调了我们的普通股评级，或者对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了不利或误导性的意见，或者如果我们的目标临床前研究或临床试验和运营结果未能达到分析师的预期，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会在金融市场失去可见性，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们修订和重述的公司注册证书和重述的公司章程和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们的公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他事项外，这些规定包括规定：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
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我们修改和重述的公司注册证书指定特定的法院作为我们股东可能发起的某些诉讼的独家论坛，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们的纠纷的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院将是涉及股东对我们提出的索赔的大多数法律诉讼的唯一和独家法院，但为强制执行《交易法》规定的任何责任或义务或联邦法院具有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼除外，以及特拉华州衡平法院因缺乏标的管辖权而驳回的任何诉讼，这些诉讼可能会在特拉华州的另一个州或联邦法院提起。我们修订和重述的公司注册证书还规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据修订后的1933年证券法或证券法提出的任何申诉的独家论坛。任何人士或实体购买或以其他方式取得本公司股本股份的任何权益，应被视为已知悉并同意本公司上述经修订及重述的公司注册证书的规定。
我们相信，这一条款使我们受益，因为它提高了在解决公司纠纷方面特别有经验的总理或在解决证券法纠纷方面有经验的联邦法官在应用特拉华州法律方面的一致性，与其他论坛相比，在更快的时间表上高效地管理案件，以及保护免受多法院诉讼的负担。然而，该条款可能会阻止针对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人提起诉讼，因为它可能会限制任何股东在司法法庭上提出该股东认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理发生纠纷的索赔的能力，并导致股东提出索赔的成本增加。其他公司的公司注册证书中类似的选择法院条款的可执行性已在法律程序中受到质疑，法院可能会在针对我们提起的任何适用诉讼中发现，我们修订和重述的公司注册证书中包含的选择法院条款在此类诉讼中不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
我们利用净营业亏损结转和其他税务属性抵销未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
截至2023年12月31日，我们有美国联邦和州的净营业亏损结转(NOL)分别为18740美元万和18040美元万，如果有的话，这些亏损可能会用于抵消未来的应税收入。截至2023年12月31日，我们还有联邦和州研发信贷结转，分别为1,240美元万和490美元万。一般而言，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条或该法规，公司经历了“所有权变更”，通常定义为在三年的滚动期间，其股权所有权按价值计算的变化超过50个百分点，其利用变更前的NOL和其研发信贷结转以抵消未来应纳税所得额的能力受到限制。我们现有的NOL和研发信贷结转可能会受到之前所有权变更所产生的限制，如果我们发生所有权变更，我们利用NOL和研发信贷结转的能力可能会受到守则第382和383节的进一步限制。此外，根据守则第382和383条的规定，未来我们股权的变化，其中一些可能超出我们的控制范围，可能会导致所有权的变化。由于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法利用NOL或研发信贷结转的很大一部分.
一般风险
如果发生信息技术系统故障、缺陷或入侵，我们的业务和运营可能会受到影响，这可能会对我们的业绩产生重大影响。
我们的信息技术系统，以及我们的CRO和其他承包商和顾问的系统，都容易受到计算机病毒和其他恶意软件(例如，勒索软件)、未经授权的访问或其他网络安全攻击、自然灾害(包括飓风)、恐怖主义、战争、火灾以及电信或电气故障的故障或损坏。在我们的正常业务过程中，我们直接或间接地收集、存储和传输敏感信息，包括我们的临床试验受试者和员工的知识产权、机密信息、临床前和临床试验信息、专有业务信息、个人信息和与健康相关的信息，在我们的数据中心和网络中，或在第三方的数据中心和网络上。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击，或因人为错误(例如，社会工程、网络钓鱼)、技术漏洞、渎职或其他中断而被攻破。安全漏洞的风险或
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破坏，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子，通常都随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性的增加而增加。我们还可能面临更多的网络安全风险，因为我们对互联网技术的依赖以及我们远程工作的员工数量，这可能会为网络罪犯利用漏洞创造更多机会。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也可能无法针对所有这些安全威胁采取有效的预防措施。网络犯罪分子使用的技术经常变化，可能在启动之前不会被识别，并且可能来自各种各样的来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织或敌对的外国政府或机构等外部团体。即使我们确定了安全事件，我们也可能无法充分调查或补救事件或违规行为，因为攻击者越来越多地使用旨在规避控制、避免检测以及移除或混淆法医证据的工具和技术。我们不能向您保证，我们的数据保护努力和我们在信息技术方面的投资将防止我们的系统或我们的CDMO、CRO和其他承包商和顾问的系统出现重大故障、数据泄露或漏洞。
我们和我们的某些服务提供商不时受到网络攻击和安全事件的影响。虽然我们认为到目前为止，我们没有经历过任何重大的系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营或我们关键第三方的运营中断，可能会导致我们的候选产品开发计划、我们的运营以及最终我们的财务业绩发生重大中断。例如，已完成、正在进行或计划中的研究或试验中的临床前研究或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。任何此类重大安全漏洞都可能危及我们的信息技术系统，存储在那里的信息可能被访问、公开披露、丢失或被窃取。
任何此类信息的访问、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任和重大的监管处罚，此类事件可能会扰乱我们的运营、损害我们的声誉，并导致人们对我们和我们进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉造成不利影响，并推迟我们候选产品的临床开发。我们维持网络责任保险；然而，该保险可能不足以覆盖因我们的系统中断或被破坏而可能导致的财务、法律、商业或声誉损失。
我们或我们所依赖的第三方可能受到自然灾害或流行病的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
自然灾害或流行病可能严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、停电、大流行或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施，如我们所依赖的制造设施，或以其他方式中断运营，我们可能很难，甚至在某些情况下，不可能在很长一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响.
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
包括信贷和金融市场在内的全球经济最近经历了极端的波动和破坏，例如，流动性和信贷供应严重减少、利率和通货膨胀率上升、涉及银行和金融机构的危机、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升和经济稳定不确定。如果股市和信贷市场继续恶化，或者美国进入衰退，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利的条件获得，成本更高，或更具稀释作用。此外，我们的一个或多个CRO、供应商、CDMO或其他第三方提供商可能无法在经济低迷或衰退中生存下来。因此，我们的业务、经营业绩和普通股价格可能会受到不利影响。
对环境可持续性和社会倡议的日益关注可能会增加我们的成本，损害我们的声誉，并对我们的财务业绩产生不利影响。
投资者、患者、环保活动家、媒体、政府和非政府组织对各种环境、社会和其他可持续发展问题的公众关注度越来越高。我们可能会面临压力，要求我们作出与影响我们的可持续性事项有关的承诺，包括设计和实施与可持续性有关的具体风险缓解战略举措。如果我们不能有效地
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解决影响我们业务的环境、社会和其他可持续发展问题，或者制定和实现相关的可持续发展目标，我们的声誉和财务业绩可能会受到影响。此外，即使我们有效地解决了这些担忧，我们也可能会因为执行我们的可持续发展目标而增加成本，这些成本可能无法被我们声誉的任何好处所抵消，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
此外，对环境、社会和其他可持续性问题的重视已经导致并可能导致通过新的法律和条例，包括新的报告要求。如果我们未能遵守新的法律、法规或报告要求，我们的声誉和业务可能会受到不利影响。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的普通股支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留所有可用资金和未来收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值将是您投资我们普通股的唯一收益来源。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
第二项。未登记的股权证券的销售和收益的使用。
2021年8月3日，我们完成了首次公开募股(IPO)。是次首次公开发售的股份是根据S一号表格(编号333-257794)的登记声明，根据证券法登记，并于2021年7月29日宣布生效。
我们首次公开招股所得的约12810美元万净额已根据我们于2021年8月2日根据规则第424(B)(4)条提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书的“收益使用”部分中包括的首次公开募股所得资金的预期用途进行了全额运用。
第3项.违约高级证券。
不适用
第四项：地雷安全TY披露。
不适用
项目5.其他信息。
于二零二四年七月三十一日，吾等对租约订立第三项修订，据此，业主从第二项额外改善津贴(定义见租约)中拨出$330万，用于部分物业的设计及建造，而该第二项额外改善津贴并未由本公司使用。根据该等津贴支付的任何款项将于租赁期内摊销，并由本公司按月平均分期偿还，但须按年利率计算。
于2024年8月1日，吾等亦与旗舰实验室97，Inc.(“FL Labs 97”)订立共享空间安排(“SSA”)，据此，本公司同意分租位于马萨诸塞州剑桥市第一街140号(邮编：02141)一楼约10,866平方英尺的可出租单位(“Suite105物业”)。本公司根据其与ARE-MA Region No 94，LLC(“业主”)的租约(“租赁”)，租用位于马萨诸塞州剑桥市First Street 140号，邮编02141(“该物业”)的合共约89,246平方英尺的办公及实验室空间。FL Labs 97是旗舰先锋公司的附属公司，旗舰先锋公司是公司的重要股东。
94
FL Labs 97的SSA期限从2024年8月1日开始，到2027年7月31日结束，在某些情况下可以延长两个24个月的期限。特别服务协议规定，FL Labs 97将每月向公司支付许可费，该费用是业主根据租约收取并由公司支付的使用和占用Suite 105的转租部分的实际基本租金、运营费用和其他成本的比例份额。除每月27,219元的租户改善费用外，上述比例为12.2%。如果FL Labs 97导致租赁违约、违反SSA中的任何条款或采取公司认为危险或具有威胁性的方式，则公司可终止转租并要求FL Labs 97立即腾出Suite 105。
SSA包含有利于任何一方的惯例契约、义务和赔偿。
前述对SSA和第三修正案的描述是摘要，并通过参考SSA和第三修正案的全文进行限定，这两项分别作为本季度报告10-Q表的附件10.8和10.10提交，并通过引用并入本文。
没有。
在2024年第二季度，根据交易法第16a-1(F)条的定义，没有任何董事官员，
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项目6. eXhibit。
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以引用方式并入 |
提交日期 |
随信存档/提供 |
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展品 数 |
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描述 |
表格 |
文件编号 |
展品 |
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3.1 |
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重申Omega Therapeutics，Inc.的注册证书日期：2021年8月3日以及Omega Therapeutics，Inc.重述注册证书的修订证书，日期为2024年6月20日。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
06/24/2024 |
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3.2 |
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修订及重新编订附例。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
12/11/2023 |
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4.1 |
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普通股样本证书。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
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4.2 |
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修订和重述的投资者权利协议，日期为2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
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4.3 |
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修订并重述了2019年9月30日向PacWest Bankcorp发出的股票购买令，以购买A系列优先股。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
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10.1 |
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非员工董事薪酬计划，2024年5月28日生效。 |
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10.2 |
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Omega Therapeutics，Inc.签订的分离协议和Yan Moore博士，日期：2024年6月5日。 |
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10.3 |
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Omega Therapeutics，Inc.签订的分离协议和Joshua Reed，日期为2024年6月3日。 |
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10.4 |
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Omega Therapeutics，Inc.修订和重述的雇佣协议和Barbara Chan，日期：2024年5月28日 |
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10.5 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年6月17日对2023年7月12日发布的共享空间协议的修正案和Metaphore Biotechnology，Inc. |
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10.6 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年6月17日对2023年7月11日发布的共享空间协议的修正案和Apriori Bio，Inc. |
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10.7 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年6月17日对2023年7月12日发布的共享空间协议的修正案和Flagship Labs 89，Inc. (now名为Prologue Pharmaceutines，Inc. |
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10.8 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年8月1日签署的共享空间协议和Flagship Labs 97，Inc. |
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10.9 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年6月24日签订的租赁协议第二次修正案和ARE-MA Region No. 94，LLC |
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10.10 |
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Omega Therapeutics，Inc.于2024年7月31日签订的租赁协议第三修正案和ARE-MA Region No. 94，LLC |
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31.1 |
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根据规则13a-14(A)/15d-14(A)签发首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据细则13a-14(A)/15d-14(A)认证首席财务干事。 |
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96
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32.1 |
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根据《美国法典》第18编第1350条对首席执行官的证明。 |
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32.2 |
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根据《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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|
101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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|
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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|
101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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* |
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104 |
|
封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
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* |
*现送交存档。
**随函提供。
97
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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|
Omega Therapeutics公司 |
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日期：2024年8月6日 |
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作者： |
/s/马赫什·卡兰德 |
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马赫什·卡兰德 |
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总裁与首席执行官 |
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(首席行政官) |
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日期：2024年8月6日 |
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作者： |
/s/芭芭拉·陈 |
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芭芭拉·陈 |
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首席会计官兼财务高级副总裁 |
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(首席财务会计官) |
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