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火箭制药公布2024年第二季度财务业绩和
重点介绍近期进展

正在进行的用于治疗达农病的 RP-A501 的关键 2 期研究和用于治疗 RP-A601 的 1 期研究的患者入组 PKP2 致心律失常心肌病

努力争取美国食品药品管理局批准KRESLADI用于严重的LAD-I；商业基础设施和发射能力已准备就绪

长期推出 KRESLADITM 来自重度 LAD-I 的全球1/2期研究的后续数据，来自全球1/2期研究的结果 RP-L102 用于治疗范可尼贫血，以及 5 月份在 asGCT 进行的 RP-L301 PKD 1 期研究的数据

现金、现金等价物和投资约2.788亿美元；预计运营时间将持续到2026年

新泽西州克兰伯里 — 2024 年 8 月 5 日 — Rocket Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT），一家全面整合的后期生物技术公司，正在推进可持续的研发管道 针对需求量大的罕见疾病的基因疗法，今天公布了截至2024年6月30日的季度财务和近期经营业绩。

“在本季度中，随着我们针对达农病和 PKP2-ACM 的 RP-A501 和 RP-A601 心脏项目的进展，Rocket 一直在推进其临床产品线，以及 继续积极招收患者。” 火箭制药首席执行官高拉夫·沙万德说。“在ASGCT，我们分享了来自整个血液学产品组合的随访数据，包括4年的随访数据 KRESLADI治疗重度LAD-I患者的随访数据显示，存活率为100％。同时，我们一直在为KRESLADI的预期美国食品药品管理局批准做准备。”

最近的管道和运营更新


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RP-A501 治疗达农病的 2 期关键研究持续取得进展。

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用于治疗达农病的 RP-A501 二期关键研究的入学人数正在积极进展。第二阶段研究的详细信息可在 www.clinicalTrials.gov 上找到 在 ncT 标识符下 NCT06092034。


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获得欧盟委员会 (EC) 颁发的用于治疗 PKP2 心律失常心肌病 (ACM) 的 RP-A601 孤儿药产品认证。

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5月，Rocket宣布欧盟将用于治疗PKP2-ACM的 RP-A601 指定为孤儿药产品。第一阶段研究的注册正在进行中。该研究的细节可以在www.clinicalTrials.gov上找到，标识符为nCT NCT05885412。



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欧共体认定的孤儿药产品适用于预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病（影响不到万分之五的疾病）的新疗法 欧盟（EU）的人员。该指定有资格获得财务和监管方面的好处，包括在临床开发期间获得欧洲药品管理局的协议援助，获得集中上市许可， 以及产品批准后的10年市场独家经营权。


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美国食品药品监督管理局（FDA）审查了有限的其他化学品制造和 KRESLADI 的控制（CMC）信息正在进行中TM 用于治疗严重的白细胞粘连 缺陷-I (LAD-I)。

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6月，Rocket宣布，美国食品药品管理局要求CMC提供有限的额外信息，以完成对KRESLADI的审查TM （marnetegragene autotemcel；marne-cel）用于治疗严重的 LAD-I。该公司正在与美国食品药品管理局生物制剂评估与研究中心的高级领导人和审查人员合作，以支持KRESLADI的批准TM。

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长期克雷斯拉迪TM 来自全球1/2期研究的后续数据已在美国基因与细胞学会公布 疗法 (ASGCT) 27th 年度会议。数据显示，在没有异基因造血干细胞移植的情况下，所有九名重症患者的存活率为18至45个月，耐受性良好 小伙子。


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通过监管和临床里程碑推进了范可尼贫血（FA）计划。

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美国和欧洲卫生当局正在按计划提交用于治疗足部脂肪的 RP-L102 的监管文件和审查。

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RP-L102 全球 1/2 期研究的结果已在 ASGCT 27 上公布th 年度会议。先前披露的数据 表现出遗传和表型校正与血液学稳定相结合的多克隆整合模式可延长至 42 个月。


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通过临床里程碑进一步推进丙酮酸激酶缺乏症（PKD）计划。

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ASGCT 27 上公布了 RP-L301 针对 PKD 的 1 期研究的最新数据th 年度会议。持续和 在接受rp-l301万亿亿治疗后的36个月内，在PKD患者中观察到具有临床意义的血红蛋白改善和良好的耐受性。

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针对 PKD 的 RP-L301 的全球 2 期关键研究已经启动。第二阶段研究的详细信息可在www.clinicalTrials.gov上找到，标识符为nCT NCT06422351。


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正在进行与Bag3相关的扩张型心肌病临床前项目。

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支持IND的非临床研究正在进行中。


第二季度财务业绩


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现金状况。截至目前的现金、现金等价物和投资 2024 年 6 月 30 日，金额为 2.788 亿美元。

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研发费用。研发费用是 截至2024年6月30日的六个月为9,160万美元，而截至2023年6月30日的六个月为9,780万美元。研发费用减少620万美元是由制造和开发的减少以及1,490万美元的直接成本的减少所推动的。这些减少被以下人员的薪酬和福利费用的增加部分抵消 120万美元是由于研发人员增加、340万美元的专业费用、60万美元的实验室用品、110万美元的非现金股票薪酬支出以及140万美元的临床试验成本。

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并购费用。一般和管理费用是 截至2024年6月30日的六个月为4,950万美元，而截至2023年6月30日的六个月为3,320万美元。并购费用的增加主要是由商业准备费用的增加所推动的，其中包括 商业战略、医疗事务、市场开发和定价分析为950万美元，法律费用为330万美元，非现金股票薪酬支出为140万美元。

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净亏损。净亏损为1.317亿美元，合每股亏损1.40美元 截至2024年6月30日的六个月（基本和摊薄后），而截至2023年6月30日的六个月为1.240亿美元，合155美元（基本和摊薄后）。

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已发行股份。90,956,613股普通股是 截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项。

财务指导


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现金状况。截至 2024 年 6 月 30 日，Rocket 有现金、现金 等价物和2.788亿美元的投资.Rocket预计，这些资源将足以为其2026年的运营提供资金，包括在该公司位于新泽西州克兰伯里的研发和制造工厂生产AAV cGMP批次，以及 继续开发其六个临床和/或临床前项目。

关于火箭制药公司
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的后期生物技术公司，正在推进可持续的研究性遗传疗法产品线 旨在纠正复杂和罕见疾病的根本原因。Rocket创新的多平台方法使我们能够为每种适应症设计最佳的基因疗法，从而创造潜在的变革性选择，使人们能够生活 患有毁灭性的罕见疾病，可以长寿而充实地生活。

Rocket 基于慢病毒 (LV) 载体的血液学产品组合包括范可尼贫血 (FA) 的后期项目，范可尼贫血 (FA) 是一种难以治疗的遗传性疾病，可导致 骨髓衰竭（BMF）和潜在的癌症、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），一种严重的儿科遗传性疾病，可导致复发和危及生命的感染，通常是致命的；丙酮酸激酶缺乏症（PKD）， 单基因红细胞病导致红细胞破坏加剧和轻度至危及生命的贫血。


Rocket基于腺相关病毒（AAV）载体的心血管产品组合包括一项针对达农病的后期项目，这是一种毁灭性的心力衰竭疾病 导致心脏增厚，这是一项危及生命的PKP2-心律失常心肌病（ACM）临床试验的早期项目 导致心室心律失常和心脏性猝死的心力衰竭疾病，以及一项针对BAG3相关扩张型心肌病（DCM）的临床前计划，这是一种导致心室肿大的心力衰竭疾病。

有关 Rocket 的更多信息，请访问 www.rocketpharma.com 并在 LinkedIn、YouTube 和 X 上关注我们。

关于前瞻性陈述的火箭警示声明
本新闻稿包含有关Rocket未来预期、计划和前景的前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性，以及 如果这些假设没有实现或被证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。我们根据安全港作出此类前瞻性陈述 1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的规定。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。你不应该依赖 这些前瞻性陈述，通常包含 “可能”、“相信”、“期望”、“打算”、“计划”、“将给出”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议” 或类似术语等词语，这些术语的变体或否定的 那些条款。这些前瞻性陈述包括但不限于关于Rocket对Rocket为治疗范可尼贫血（FA）、白细胞而开发的候选产品的安全性和有效性的预期的陈述 粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、达农病（DD）和其他疾病、Rocket 正在进行和计划中的临床试验的预期时间和数据读取、Rocket 监管的预期时间和结果 互动和计划提交的文件，包括美国食品和药物管理局对Rocket应FDA要求提供的其他CMC信息进行审查的时间和结果，临床前研究的安全性、有效性和时机，以及 临床试验，Rocket为其候选产品建立关键合作和供应商关系的能力，Rocket发展销售和营销能力或与第三方签订协议以销售和营销其产品的能力 候选产品、Rocket 扩大产品线以靶向与其基因疗法技术兼容的其他适应症的能力、Rocket 向商业阶段制药公司过渡的能力，以及 Rocket 的预期 其现金、现金等价物和投资将足以为其2026年的运营提供资金。尽管Rocket认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Rocket无法保证这样的结果。 由于各种重要因素，包括但不限于Rocket在开发、制造、营销、销售方面对第三方的依赖，实际业绩可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异 以及候选产品的分配、诉讼结果、意外支出、Rocket竞争对手的活动，包括竞争产品发布时间、定价和折扣、Rocket的开发能力的决定， 收购和推进候选产品，招募足够数量的患者参与并成功完成临床研究、新管理团队成员的整合以及新组建的公司领导层的有效性 团队、Rocket 收购更多企业、组建战略联盟或创建合资企业的能力及其从此类收购、联盟或合资企业中获益的能力、Rocket 获得和执行专利的能力 保护其候选产品，保护其成功抵御不可预见的第三方侵权索赔的能力，以及在 Rocket 10-k 表年度报告中题为 “风险因素” 的部分中更全面地讨论了这些风险 截至2023年12月31日的财年，于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交了文件，随后向美国证券交易委员会提交了文件，包括我们的10-Q表季度报告。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。所有这些 陈述仅代表截至发表之日，Rocket没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

 
   
截至6月30日的三个月
    
截至6月30日的六个月
  
   
2024
    
2023
    
2024
    
2023
  
运营费用：
                        
研究和开发
  
$
46,345
    
$
51,383
    
$
91,572
    
$
97,754
  
一般和行政
    
27,367
      
17,374
      
49,515
      
33,197
  
运营费用总额
    
73,712
      
68,757
      
141,087
      
130,951
  
运营损失
    
(73,712)
)
    
(68,757)
)
    
(141,087)
)
    
(130,951)
)
利息支出
    
(471)
)
    
(468
)
    
(942)
)
    
(936)
)
利息和其他收入，净额
    
2,294
      
846
      
5,323
      
2,754
  
投资折扣的增加，净额
    
2,243
      
2,678
      
5,006
      
5,097
  
净亏损
  
$
(69,646)
)
  
$
(65,701)
)
  
$
(131,700)
)
  
$
(124,036)
)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损
  
$
(0.74
)
  
$
(0.82
)
  
$
(1.40)
)
  
$
(1.55)
)
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股
    
93,746,243
      
80,472,362
      
93,759,894
      
79,965,755
  

   
2024 年 6 月 30 日
    
2023 年 12 月 31 日
                  
现金、现金等价物和投资
  
$
278,825
    
$
407,495
                  
总资产
    
446,411
      
566,341
                  
负债总额
    
61,776
      
73,767
                  
股东权益总额
    
384,635
      
492,574
                  

媒体与投资者
梅格·道奇
mdodge@rocketpharma.com

媒体
凯文·佐丹奴
media@rocketpharma.com

投资者
布鲁克斯·拉默
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