美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表格
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
要么
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从到的过渡期内.
委员会文件号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
不适用 |
|
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
|
|
不适用 |
|
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
+
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个课程的标题 |
交易符号 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第120亿条2中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
☒ |
加速过滤器 |
☐ |
|
|
|
|
|
非加速过滤器 |
☐ |
规模较小的申报公司 |
|
|
|
|
|
|
|
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有
截至 2024 年 8 月 1 日，有
在本10-Q表季度报告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR Therapeutics”、“我们” 和 “我们”，除非上下文另有要求，均指CRISPR Therapeutics AG及其合并子公司；“我们的董事会” 指CRISPR Therapeutics AG的董事会；我们通常指CASGEVY（exagamglogene autotemetics AG）cel [exa-cel])，前身为 CTX001，改名为 “CASGEVY”。
“CRISPR Therapeutics®” 标准字符商标和设计徽标，“CRISPRX”、“CRISPR TX”、“CTX112”、“CTX131”、“CTX310”、“CTX320”、“CTX330” 和 “CTX211” 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。CASGEVY 文字商标和设计是 Vertex Pharmicals Incorporated 的商标。本10-Q表季度报告中包含的所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。仅为方便起见，本 10-Q 表格季度报告中提及的商标、服务商标和商品名称可能不带有® 或符号，任何此类遗漏均不表示放弃任何此类权利。
前瞻性陈述
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的 “前瞻性陈述”。本10-Q表季度报告中包含的所有陈述，除历史事实陈述外，均为前瞻性陈述。这些陈述通常使用诸如 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜力”、“将” 等词语或这些词语的负数或复数形式或类似的表达方式或变体来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件或未来财务业绩的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险可能导致我们的实际业绩和某些事件发生的时间与前瞻性陈述所表达或暗示的未来业绩存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于此处确定的因素，以及本10-Q表季度报告第二部分第1A项（如果有）、我们于2024年2月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-k表年度报告以及其他美国证券交易委员会文件中所述的 “风险因素” 部分中讨论的因素。您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此类前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行或参与的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，并了解我们的未来实际业绩、业绩或成就可能与我们的预期存在重大差异。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
投资者和其他人应注意，我们使用我们的投资者关系网站（https://crisprtx.gcs-web.com/）、美国证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络直播向投资者宣布重要信息。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众就我们的公司、我们的业务、我们的候选产品和其他问题进行沟通。我们在社交媒体上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。
索引
|
页面 数字 |
第一部分：财务信息 |
|
|
|
第 1 项。简明合并财务报表（未经审计） |
2 |
|
|
截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明合并资产负债表 |
2 |
|
|
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并运营报表和综合亏损报表 |
3 |
|
|
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并股东权益表 |
4 |
|
|
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的简明合并现金流量表 |
5 |
|
|
简明合并财务报表附注 |
6 |
|
|
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
17 |
|
|
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 |
26 |
|
|
第 4 项。控制和程序 |
27 |
|
|
第二部分：其他信息 |
|
|
|
第 1 项。法律诉讼 |
28 |
|
|
第 1A 项。风险因素 |
28 |
|
|
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
28 |
|
|
第 3 项。优先证券违约 |
28 |
|
|
第 4 项。矿山安全披露 |
28 |
|
|
第 5 项。其他信息 |
28 |
|
|
第 6 项。展品 |
29 |
|
|
签名 |
30 |
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表
CRISPR Therapeuts
简明合并资产负债表
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
资产 |
|
|||||||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有价证券 |
|
|
|
|
|
|
||
应收账款 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
有价证券，非流通 |
|
|
|
|
|
|
||
无形资产，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
受限制的现金 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁资产 |
|
|
|
|
|
|
||
其他非流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
负债和股东权益 |
|
|||||||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用 |
|
|
|
|
|
|
||
递延收入，当前 |
|
|
|
|
|
|
||
应计纳税负债 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流动负债 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
递延收入，非当期 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债，扣除流动部分 |
|
|
|
|
|
|
||
其他非流动负债 |
|
|
|
|
|
|
||
负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
承付款和意外开支，见附注7 |
|
|
|
|
|
|
||
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，瑞士法郎 |
|
|
|
|
|
|
||
国库股票，按成本计算， |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
额外的实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累计的其他综合（亏损）收益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
CRISPR Therapeuts
简明合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
|
|
三个月已结束 |
|
|
六个月已结束 |
|
||||||||||
|
|
6月30日 |
|
|
6月30日 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
协作收入 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
补助金收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和开发 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
协作费用，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营费用总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
运营损失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他收入，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他收入总额，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税前净亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得税准备金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
净亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外币折算调整 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
有价证券的未实现（亏损）收益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
综合损失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股每股净亏损——基本 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行基本加权平均普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股每股净亏损——摊薄 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
摊薄后的加权平均已发行普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
CRISPR 治疗股份公司
股东权益简明合并报表
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
。
|
普通股 |
|
库存股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||
|
股票 |
|
0.03 瑞士法郎 |
|
股票 |
|
金额， |
|
额外 |
|
累积的 |
|
累积的 |
|
总计 |
|
||||||||
截至2022年12月31日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
限制性股票的归属 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
行使既得期权，扣除发行成本 $ |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
在 ESPP 下购买普通股 |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
其他综合收入 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
限制性股票的归属 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
行使既得期权，扣除发行成本 $ |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
股票薪酬支出 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
其他综合收入 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至 2023 年 6 月 30 日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
截至2023年12月31日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
|
||||||
普通股的发行，扣除发行成本（美元） |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
限制性股票的归属 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
行使既得期权，扣除发行成本 $ |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
在 ESPP 下购买普通股 |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
其他综合损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
限制性股票的归属 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
行使既得期权，扣除发行成本 $ |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
股票薪酬支出 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
其他综合损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 6 月 30 日的余额 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
CRISPR Therapeuts
简明合并现金流量表
（未经审计，以千计）
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营活动： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
净亏损与经营活动中使用的净现金的对账： |
|
|
|
|
|
|
||
折旧和摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
基于股权的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
其他非现金项目，净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
收购了正在进行的研发 |
|
|
|
|
|
|
||
以下方面的变化： |
|
|
|
|
|
|
||
应收账款 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
预付费用和其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款和应计费用 |
|
|
|
|
|
|
||
递延收入 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
经营租赁资产和负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他负债，净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
由（用于）经营活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投资活动： |
|
|
|
|
|
|
||
购买不动产、厂房和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
购买正在进行的研究和开发 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投资股权证券 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
购买有价证券 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有价证券的到期日 |
|
|
|
|
|
|
||
投资活动提供的（用于）净现金 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
筹资活动： |
|
|
|
|
|
|
||
普通股发行的收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
行使期权和ESPP出资的收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
|
||
汇率变动对现金的影响 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
现金增加 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金，期初 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金，期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非现金投资和融资活动的补充披露 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款和应计费用中的财产和设备采购 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应付账款、应计费用和其他长期负债中的股票发行成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
截至6月30日， |
|
|||||
与简明合并资产负债表中的金额对账 |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限制的现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
CRISPR Therapeuts
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1。列报基础和重要会计政策
演示基础
随附的简明合并财务报表未经审计，由公司根据美利坚合众国普遍接受的会计原则或美国公认会计原则编制。
随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。该公司看待其运营并管理其业务
过渡期的经营业绩不一定代表全年预期的经营业绩。这些中期财务报表应与截至2023年12月31日止年度的经审计的财务报表一起阅读，这些财务报表包含在2024年2月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的2023年10-k表年度报告中。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。公司管理层持续评估其估算值，其中包括但不限于收入确认、股权薪酬支出和该期间报告的支出金额。这些合并财务报表中对收入确认和股票薪酬支出做出了重要估计。该公司根据历史经验和其他特定市场或其他相关假设进行估计，这些假设在当时情况下是合理的。实际结果可能与这些估计或假设不同。估计值的变化反映在已知期间报告的结果中。
重要会计政策
在编制截至2024年6月30日的三个月和六个月的简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司于2024年2月21日向美国证券交易委员会提交的2023年10-k表年度报告中的合并财务报表附注2中讨论的政策一致。
新会计公告——最近通过
财务会计准则委员会（FasB）或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构不时发布新的会计声明。该公司认为，最近发布的准则的采用不会对其简明合并财务报表和披露产生或可能产生重大影响。
6
2。有价证券
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年12月31日持有的按公允价值记录的现金等价物和有价证券（以千计）。下表不包括 $
|
|
摊销 |
|
|
格罗斯 |
|
|
格罗斯 |
|
|
公允价值 |
|
||||
2024年6月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府赞助的企业证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
有价证券总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
2023 年 12 月 31 日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
政府赞助的企业证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
有价证券总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
截至2024年6月30日，有价证券的未实现净亏损为美元
截至2024年6月30日和2023年12月31日，处于未实现亏损状况不到十二个月的有价证券的总公允价值为美元
7
公司确定，截至2024年6月30日，上述投资不存在与之相关的重大信用风险。公司有意也有能力持有此类证券直至收回。因此，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，公司没有记录任何有价证券的信用相关减值费用。
3。公允价值测量
下表定期显示了有关公司以公允价值计量的金融资产的信息，并显示了截至2024年6月30日和2023年12月31日此类公允价值的公允价值层次结构分类（以千计）：
|
|
公允价值测量结果为 |
|
|||||||||||||
|
|
2024年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
||||
现金和现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
货币市场基金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
美国国债 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
政府赞助的企业证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
公允价值测量结果为 |
|
|||||||||||||
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
||||
现金和现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
货币市场基金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
美国国债 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
证书和定期存款 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
政府赞助的企业证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
在估值层次结构中被归类为二级的有价证券通常包括美国国库证券和政府机构证券、存款证、公司债券和商业票据。公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估算这些有价证券的公允价值。
8
4.财产和设备，净额
财产和设备，净额，包括以下各项（以千计）：
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
计算机设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
家具、固定装置和其他 |
|
|
|
|
|
|
||
实验室设备 |
|
|
|
|
|
|
||
租赁权改进 |
|
|
|
|
|
|
||
施工工作正在进行中 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备总额，毛额 |
|
|
|
|
|
|
||
累计折旧 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
财产和设备总额，净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2024年6月30日的三个月和六个月的折旧费用为美元
5。应计费用
应计费用包括以下内容（以千计）：
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
工资和员工相关成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
研究和开发成本 |
|
|
|
|
|
|
||
协作成本 |
|
|
|
|
|
|
||
许可费 |
|
|
|
|
|
|
||
专业费用 |
|
|
|
|
|
|
||
知识产权成本 |
|
|
|
|
|
|
||
应计财产和设备 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
6。重要合同
与 Vertex 的协议
2015 年的合作
2015年，公司与Vertex Pharmicals Incorporated（Vertex）签订了战略合作、期权和许可协议，或2015年合作协议。2015年的合作协议侧重于使用公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。公司和Vertex分别在2017年和2019年修订了2015年合作协议，分别修改了第1号和第2号修正案，即澄清了Vertex在2015年合作协议下的期权权，并修改了2015年合作协议的某些定义和条款，使其与JDA（定义见下文）和2019年合作协议（定义见下文）保持一致。2017年，Vertex行使了根据2015年合作协议授予其的期权，以获得开发和商业化血红蛋白病和β-球蛋白靶标的共同独家许可。2019年，Vertex行使了根据2015年合作协议授予其的剩余期权，对根据2015年合作协议开发的某些合作目标进行独家许可。
血红蛋白病合作
2017年，在Vertex行使选择权，获得开发和商业化血红蛋白和β-球蛋白靶标的共同独家许可后，该公司和Vertex签订了联合开发和商业化协议（JDA），并同意包括CASGEVY在内的潜在血红蛋白病治疗方法，该公司和Vertex将平均分担所有研发成本和全球收入。2021年，公司和Vertex修订并重述了JDA或A&R Vertex JDCA（不时修订并生效），根据该协议，双方同意
9
其他方面，（a）调整协作治理结构，调整协作各方的责任，据此，Vertex将领导并拥有与CASGEVY计划有关的所有决策（即控制权）；（b）仅调整各方对CASGEVY计划的净利润和净亏损的分配，后者将进行分配
在A&R Vertex JDCA考虑的交易完成方面，该公司收到了一美元
信函协议
2024年5月，Vertex与公司就美国食品药品管理局向作为CASGEVY罕见儿科疾病产品申请发起人Vertex发放的优先审查凭证签订了书面协议或信函协议。Vertex和公司同意，如果Vertex在CASGEVY计划产生净利润的第一个日历年之前使用或转让优先审查凭证，则Vertex将向公司支付美元
DMD 和 DM1 独家许可
2019年，公司与Vertex签订了一系列协议，包括战略合作和许可协议或2019年合作协议，用于开发和商业化治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）和1型肌强直性营养不良症（DM1）的产品。对于 DMD 和 DM1 项目，Vertex 负责所有研究、开发、制造和商业化活动以及所有相关成本。申请IND后，公司可以选择放弃DM1的里程碑和特许权使用费，而是在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品，以换取支付
糖尿病领域的合作
2021年，公司与ViaCyte, Inc.（ViaCyte）签订了一项联合开发和商业化协议，即ViaCyte JDCA，共同开发和商业化用于在全球范围内诊断、治疗或预防1型糖尿病、2型糖尿病或胰岛素依赖性/需要糖尿病的候选产品和共享产品。2022年第三季度，Vertex收购了ViaCyte，ViaCyte成为Vertex的全资子公司。2023 年 3 月，(1) 公司和 ViaCyte 签订了对 ViaCyte JDCA 或 ViaCyte JDCA 修正案的修正案，并调整了公司和 ViaCyte 在 ViaCyte JDCA 下的某些权利和义务；(2) 公司与 Vertex 签订了非排他性许可协议或非出口许可协议，根据该协议，公司同意向 Vertex 授权。非排他性依据，利用其某些基因编辑知识产权，用于诊断、治疗或预防1型糖尿病、2型糖尿病或胰岛素依赖性/全世界都需要糖尿病。随后，ViaCyte选择退出ViaCyte JDCA。根据选择退出条款，正在进行的合作资产现在由公司全资拥有，但未来应向ViaCyte收取特许权使用费。选择退出于 2024 年 2 月初生效。
在签订非出口许可协议时，公司收到了 $
10
会计分析
就本附注6而言，2015年合作协议、第1号修正案、第2号修正案、A&R Vertex JDCA、A&R Vertex JDCA第1号修正案和2019年合作协议统称为 “Vertex协议”，非出口许可协议和ViaCyte JDCA修正案统称为 “2023年3月协议”。
顶点协议和2023年3月协议包括ASC 606中定义的客户与供应商关系的组成部分、与客户签订的合同收入（ASC 606）、ASC 808、合作协议（ASC 808）、合作协议（ASC 808）中定义的合作安排，以及ASC 730、研发或ASC 730中定义的研发成本。具体而言，关于2023年3月的协议，公司得出结论，非独家许可是ASC 606规定的履约义务，而根据ViaCyte JDCA修正案正在进行的研发服务是ASC 808下的记账单位。
公司已确定，信函协议的确认标准尚未得到满足，只有在优先审核凭证 (i) 使用或 (ii) 有足够的盈利能力使Vertex有义务根据信函协议向公司付款之前，才能得到满足。
ASC 606 下的会计分析
2023 年 3 月协议
合同的识别
2023年3月的协议是作为一个具有单一商业目标的一揽子协议进行谈判的，因此，出于会计目的，2023年3月的协议被合并为一项单一安排。出于会计目的，公司确定合并后的合同终止了最初的ViaCyte JDCA，并创建了一份新合同。
履约义务的确定
公司得出结论，非排他性许可的转让，包括作为ViaCyte JDCA修正案的一部分为支持许可证交付而规定的某些修改后的权利和义务，在合同的背景下既可以区分又不同。
交易价格的确定
初始交易价格由预付的美元组成
2023年第二季度，公司调整了交易价格，将美元包括在内
将交易价格分配给履约义务
该公司为2023年3月的协议确定了一项履约义务，因此无需分配交易价格。
收入确认
公司确定的非排他性许可，包括作为ViaCyte JDCA修正案的一部分为支持许可证的交付而提供的某些修改后的权利和义务，属于功能性知识产权，因为该知识产权为Vertex提供了在糖尿病领域以研发的形式履行职能或任务的能力。2023 年，公司确认收入为 $
2023 年，来自可变对价的收入为 $
11
Non-Ex 许可协议下的里程碑
自2024年6月30日起，公司有资格从Vertex获得未来可能的里程碑付款，金额最高为美元
截至2024年6月30日，非出口许可协议下的每个剩余里程碑都受到完全限制。鉴于临床开发的性质和CRISPR/Cas9技术的阶段，尚不确定是否能够实现研究和开发里程碑。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到收入可能不会出现重大逆转为止。商业里程碑和特许权使用费主要与知识产权许可有关，由基于销售或使用量的阈值决定。商业里程碑和特许权使用费在特许权使用费确认限制下入账，并将作为受限的可变对价进行核算。公司对每个商业里程碑适用特许权使用费确认限制，在随后销售许可产品（实现每个里程碑）之前，不会确认每个里程碑的收入。
顶点协议
递延收入
截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，有
里程碑
公司已经评估了可能收到的与顶点协议相关的里程碑。
根据2015年的合作协议和随后的修正案，公司有资格获得最高美元
公司有资格获得可能的未来付款，最高可达美元
公司可以选择自费在某些特定领域进行研究。如果此类研究对CASGEVY计划有利，并且CASGEVY最终在这些领域获得监管部门的批准，则该公司可能有权从Vertex获得某些里程碑式的付款，总额为八位数。
截至2024年6月30日，上述每个剩余里程碑都受到完全限制。鉴于临床开发的性质和CRISPR/Cas9技术的阶段，不确定获得研发里程碑的事件能否实现。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到收入可能不会出现重大逆转为止。商业里程碑和特许权使用费主要与知识产权许可有关，由基于销售或使用量的阈值决定。商业里程碑和特许权使用费在特许权使用费确认限制下入账，并将作为受限的可变对价进行核算。公司对每个商业里程碑适用特许权使用费确认限制，在随后销售许可产品（实现每个里程碑）之前，不会确认每个里程碑的收入。
ASC 808 下的会计分析
顶点协议
在Vertex协议方面，公司确定了以下合作要素，这些要素已纳入ASC 808中：（i）共享产品的开发和商业化服务，包括A＆R Vertex JDCA下与CASGEVY相关的任何过渡服务；（ii）后续产品的研发服务；（iii）委员会参与。成本分摊的相关影响包含在简明合并运营和综合亏损报表中的协作支出净额中。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了美元
12
截至2023年6月30日的六个月扣除美元
7。承付款和或有开支
租约
有关公司租赁安排的讨论，请参阅公司于2024年2月21日向美国证券交易委员会提交的2023年10-k表年度报告中的合并财务报表附注7。
诉讼
在正常业务过程中，公司不时参与与公司的知识产权（包括某些许可知识产权）、商业安排和其他事项相关的诉讼、调查、诉讼和诉讼威胁。此类诉讼可能包括准诉讼、在美国专利商标局和欧洲专利局提起的涉及公司知识产权（包括某些许可知识产权）的当事人之间的行政诉讼。无论是非曲直如何，上述任何一项的结果本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事项代价高昂，可能会转移公司管理层和其他资源的注意力，而这些资源本来会从事其他活动。如果公司无法在任何此类诉讼中获胜，则公司的业务、经营业绩、流动性和财务状况可能会受到不利影响。
信用证
截至2024年6月30日，公司限制现金为美元
研究、制造、许可和知识产权协议
该公司已聘请多家研究机构和公司来确定公司基因编辑技术的新交付策略和应用。该公司还是许多许可协议的当事方，这些协议需要大量的预付款，并且可能需要不时支付未来的特许权使用费和潜在的里程碑式付款。此外，公司还是知识产权协议的当事方，该协议要求不时支付维护费和里程碑费用。此外，该公司是许多制造协议的当事方，这些协议要求为未来的服务业绩预付款。
根据这些协议，逐个产品，交易对手有资格在特定的研究、开发和监管里程碑时获得不超过八位数的低额潜在付款。此外，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据规定的年度销售门槛获得潜在的商业里程碑付款。潜在的付款是指定年度销售门槛的低个位数百分比。交易对手也有资格在未来的净销售额中获得较低的个位数特许权使用费。
在某些情况下，如果未来发生某些偶然事件，Vertex 有资格获得高达 $
根据A&R Vertex JDCA，公司可以选择推迟CASGEVY计划的指定成本，金额超过美元
该公司行使了延期支付2022年和2023年CASGEVY计划中超过A＆R Vertex JDCA规定的延期限额的费用份额的选择权，这导致延期了美元
13
8。股本
公司的所有普通股均根据瑞士公司法获得授权，名义价值为
截至2024年6月30日，该公司的股本包括
普通股发行
在市场上发行
2019年8月，公司与杰富瑞有限责任公司（Jefferies）签订了公开市场销售协议SM，根据该协议，公司能够不时通过作为销售代理的杰富瑞全权酌情决定发行和出售普通股或2019年8月的销售协议。
2021年1月，根据2019年8月的销售协议，公司向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，要求不时发行和出售总收益不超过美元的普通股
截至2024年6月30日，公司共发行和出售了
注册直接发行
2024年2月，公司签订了一项投资协议，出售约美元
9。股票补偿
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，公司确认了以下股票薪酬支出（以千计）：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
14
股票期权活动
下表汇总了截至2024年6月30日的六个月的股票期权活动：
|
|
股票 |
|
|
加权- |
|
||
截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已授予 |
|
|
|
|
|
|
||
已锻炼 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
取消或没收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
截至 2024 年 6 月 30 日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
可于 2024 年 6 月 30 日行使 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已归属，预计将于 2024 年 6 月 30 日归属 |
|
|
|
|
$ |
|
||
截至2024年6月30日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
限制性股票活动
下表汇总了截至2024年6月30日的六个月的限制性股票活动：
|
|
股票 |
|
|
加权- |
|
||
截至 2023 年 12 月 31 日的未归还余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已授予 |
|
|
|
|
|
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
取消或没收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
截至 2024 年 6 月 30 日的未归还余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
10。归属于普通股股东的每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库存股法对已发行股票期权和认股权证产生的任何稀释影响。公司的净亏损是所有报告期内归属于普通股股东的净亏损。
以下普通股等价物不包括在所述期间的摊薄后每股净亏损的计算范围内，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
出色的选择 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
未归属的限制性普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
特别是 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
总计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
15
11。所得税
16
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与（i）我们在本10-Q表季度报告中其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注，以及（ii）我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表和相关附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，或美国证券交易委员会，2024 年 2 月 21 日。本讨论和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度报告中其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略以及对业务的影响和潜在影响有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括但不限于我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分以及随后的10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩或某些事件发生的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果或时间存在重大差异。
概述
我们是一家领先的基因编辑公司，专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法。CRISPR/Cas9是一项革命性的基因编辑技术，即精确改变基因组DNA特定序列的过程。我们的目标是应用这项技术来破坏、删除、校正和插入基因，以治疗疾病，设计先进的细胞疗法。我们以无与伦比的速度将这项技术从发现推进到获得批准的药物，最终于2023年与Vertex制药公司（Vertex）的合作者一起首次批准了基于CRISPR的疗法CASGEVY（exa-gamglogene autotemcel [exa-cel]）。我们相信，我们的技术、研发能力和久经考验的执行能力相结合，可能使我们能够为目前生物制药方法收效有限的罕见和常见疾病患者创造一类全新的高效且具有潜在治疗作用的疗法。
我们已经建立了涵盖四个核心领域的治疗项目组合：血红蛋白病、免疫肿瘤学和自身免疫学、体内治疗和1型糖尿病。我们最先进的项目CASGEVY已获得美国和其他国家的批准，用于治疗符合条件的严重镰状细胞病（SCD）或输血依赖型β地中海贫血（tdT）、两种血红蛋白遗传性疾病或血红蛋白病患者，这些患者的医疗需求未得到满足。此外，我们在造血干细胞的靶向调理和体内编辑方面还有进一步的研究工作，这些干细胞有可能增加可能受益显著的患者数量。我们还在推进多个下一代基因编辑细胞疗法项目，包括异基因嵌合抗原受体t细胞（CAR t），用于治疗血液学和实体瘤癌以及自身免疫性疾病的候选细胞（CAR t）。此外，我们正在推进一系列利用活体编辑来治疗常见和罕见疾病的项目，首先是心血管疾病的治疗和预防。此外，我们正在多项并行努力，使用异基因、基因编辑、免疫力低下、干细胞衍生的β细胞来治疗1型糖尿病或T1D，而无需进行慢性免疫抑制。
血红蛋白病
CASGEVY
CASGEVY 是一种非病毒、体外 CRISPR/Cas9 基因编辑的细胞疗法，通过精确的双链断裂在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域编辑患者自身的造血干细胞和祖细胞。这种编辑导致红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白，这可以补偿 SCD 和 tdT 患者成人血红蛋白的缺陷。CASGEVY是我们与Vertex战略合作伙伴关系中出现的第一种疗法，根据我们与Vertex及其某些附属公司之间的联合开发和商业化协议，CASGEVY正在推进中。
2023年，CASGEVY成为世界上第一种获得批准的基于CRISPR的基因编辑疗法。迄今为止，CASGEVY已获得美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯王国和巴林王国的批准，用于治疗符合条件的12岁及以上的SCD或tdT患者。我们和Vertex继续研究CASGEVY，包括（1）三项旨在评估单剂CASGEVY对12至35岁重度SCD和tdT患者的安全性和有效性的临床试验；（2）两项针对5至11岁患者的临床试验，一项针对重度SCD和另一项tdT的临床试验，以及（3）旨在跟踪参与者的长期随访临床试验 CASGEVY 输液 15 年后。迄今为止提供的CASGEVY安全数据总体上与自体干细胞移植和骨髓消融调理一致。迄今为止提供的疗效数据支持了该疗法作为严重SCD和tdT患者潜在的一次性功能性治疗方法的特点。
其他候选人
在CASGEVY的基础上，我们在造血干细胞的靶向调理和体内编辑方面进行了下一代的努力，这两种方法都可能扩大可以从我们的血红蛋白病候选产品中受益的患者数量。
17
免疫肿瘤学和自身免疫学
我们认为，CRISPR/Cas9有可能创造出下一代CAR t细胞疗法，与目前的自体疗法相比，这种疗法可能具有卓越的产品概况并允许更广泛的患者获取。我们正在推进多项针对肿瘤学和/或自身免疫适应症的细胞疗法项目，包括两项下一代异基因 CAR t 计划、针对分化群 19（即 CD19）的 CTX112 和靶向分化群 70（即 CD70）的 CTX131。这些候选产品采用了两种新的基因编辑——敲除Regnase-1和敲除转化生长因子β受体2型受体或TGFBR2——旨在增强CAR t效力和减少CAR t的疲劳。来自正在进行的 CTX112 和 CTX131 临床试验的新兴药理学数据，包括药代动力学数据，表明，与未纳入这些编辑的第一代候选药物相比，这种新的效力基因编辑可以显著提高患者的 CAR t 细胞扩张和功能持久性。此外，下一代候选产品表现出更高的制造稳定性，每批生产的CAR t细胞数量更高、更稳定。我们正在我们的内部 GMP 制造工厂生产 CTX112 和 CTX131，用于临床试验。
CD19 候选人
CTX112 正在针对肿瘤学和自身免疫适应症开发。一项正在进行的临床试验正在对其进行研究，该试验旨在评估该候选药物在患有复发或难治性CD19阳性b细胞恶性肿瘤且先前接受过至少两线治疗的成年患者中的安全性和有效性。此外，我们已开启了一项 CTX112 治疗系统性红斑狼疮的临床试验。第三方进行的早期临床研究表明，CD19导向的自体CAR t疗法可通过深度消耗b细胞，在多种自身免疫适应症中产生长期缓解。我们的第一代同种异体 CD19 导向 CAR t 计划已证明肿瘤学环境中可有效消耗 b 细胞，这支持了 CTX112 在自身免疫性疾病中的可能性。
CD70 候选人
CTX131 正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括 T 细胞淋巴瘤或 TCL。一项正在进行的临床试验正在对其进行研究，该试验旨在评估该候选药物在成人复发或难治性实体瘤患者中的安全性和有效性。此外，我们还启动了一项针对血液系统恶性肿瘤（包括 TCL）的 CTX131 临床试验。我们认为，鉴于患者自身的T细胞不适合自体制造，TCL的同种异体CAR t方法可能更有可能满足这些患者群体中未得到满足的需求。
其他候选人
我们的CRISPR/Cas9平台使我们能够通过将增量编辑整合到下一代产品中来持续创新。我们正在推进其他几款研究性CAR T候选产品。
在Vivo
我们的体内基因编辑策略侧重于基因破坏和全基因校正——这两种技术是解决绝大多数最流行的严重单基因疾病以及许多常见疾病所需的两项技术。我们已经建立了领先的体内基因编辑平台，并正在迅速推进广泛的体内项目组合。我们的第一个体内项目以肝脏为目标，利用经过验证的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，旨在通过安全地破坏具有众所周知的遗传关联的基因来治疗能够产生强大治疗效果的疾病
心血管疾病
我们利用我们专有的 LNP 平台 CTX310 和 CTX320 的前两个体内项目针对的是与心血管疾病相关的经过验证的治疗靶标。正在进行的针对杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常或严重高甘油三酯血症患者的 ANGPTL3 的临床试验正在研究 CTX310。ANGPTL3 中的自然功能丧失突变与低密度脂蛋白、甘油三酯和动脉粥样硬化性心血管疾病风险降低有关，不会对整体健康产生任何负面影响。此外，一项针对Lp（a）升高患者的编码apo（a）的基因（a）（Lp（a）（Lp（a）的关键成分）正在进行的临床试验中，CTX320 正在研究中，Lp（a）升高患者，Lp（a），该基因已显示与重大心血管不良事件有独立关系。全球多达20％的人口的Lp（a）水平升高。
其他候选人
在 CTX310 和 CTX320 的基础上，我们有许多早期阶段的体内研究项目，利用肝脏中的基因干扰来治疗罕见和常见疾病。此外，我们还开展了以肝脏基因校正为重点的项目，包括利用我们的CRISPR-X研究团队开发的技术的项目。最后，我们正在寻求其他输送技术，包括进一步发展纳米颗粒技术和腺相关病毒（AAV）载体，用于输送到肝脏以外组织，包括造血干细胞。
18
1 型糖尿病
我们正在开发用于治疗T1D的基因编辑干细胞衍生疗法。我们认为，我们的基因编辑能力有可能使β细胞替代候选产品成为可为患者带来持久益处，而无需长期免疫抑制。为了实现这一目标，我们有三项并行努力。首先，我们最先进的候选产品 CTX211 是一种异基因、基因编辑、免疫力低的干细胞衍生候选产品，该设备植入患者体内，旨在以葡萄糖依赖性方式产生胰岛素。该计划前身为 VCTX211，源于我们与ViaCyte公司或Vertex子公司ViaCyte的合作，是通过将我们的基因编辑技术应用于ViaCyte专有的干细胞能力而开发的。正在进行的 1/2 期临床试验正在研究 CTX211，该试验旨在评估 CTX211 对成人 T1D 患者的安全性、耐受性和有效性。其次，我们的研究工作侧重于一种无设备β细胞替代方法，该方法由源自经过编辑的干细胞的未封装β细胞组成。第三，我们已向Vertex授予某些CRISPR/Cas9知识产权的非独家许可，以加速Vertex对T1D的低免疫细胞疗法的开发，为此我们在2023年获得了1.7亿美元的预付和里程碑式付款，并且仍然有资格获得额外的研发里程碑和未来产品的特许权使用费。
CRISPR-X
尽管我们目前的项目组合取得了重大进展，但我们认识到，我们需要继续创新，以释放基因编辑的全部力量，为更多患者带来潜在的变革性疗法。我们有一个名为CRISPR-X的专门早期研究小组，专注于创新下一代编辑模式。CRISPR-X正在开发无需同源定向修复或病毒传递DNA即可进行全基因校正和插入的技术，例如全RNA基因校正、非病毒DNA传递和新型基因插入技术。
伙伴关系
鉴于CRISPR/Cas9具有众多潜在的治疗应用，我们已开展战略合作，通过获取特定技术和/或疾病领域的专业知识，扩大我们可以追求的适应症并加快项目开发。我们保持广泛的合作伙伴关系，在特定疾病领域开发基于基因编辑的疗法。
顶点。我们在2015年与Vertex签订了初步合作协议，该协议侧重于tdT、SCD、囊性纤维化以及其他一些适应症。2017年12月，我们与Vertex签订了联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他外，我们正在共同开发和共同商业化用于TdT和SCD的CASGEVY。2021年4月，我们和Vertex修改并重申了我们现有的联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他外，我们将继续与Vertex合作开发和商业化适用于TdT和SCD的CASGEVY。我们还于2019年6月与Vertex签订了战略合作和许可协议，开发和商业化用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）和1型肌强直性营养不良症（DM1）的产品。2023年3月，我们与Vertex签订了非独家许可协议，允许Vertex在糖尿病中使用我们的基因编辑技术。
ViaCyte。我们于2018年9月与ViaCyte签订了研究与合作协议，以期发现、开发和商业化用于治疗糖尿病的基因编辑异体干细胞疗法。2021年7月，我们与ViaCyte或ViaCyte或ViaCyte JDCA签订了联合开发和商业化协议。在加入ViaCyteJDCA方面，我们与ViaCyte的现有研究合作协议根据其条款到期。在2022年第三季度，Vertex宣布已收购了ViaCyte和ViaCyte合作领域的权利。2023年3月，我们对ViaCyteJDCA进行了修正案，根据该修正案，除其他外，我们调整了双方在该修正案下的某些权利和义务。2023 年 12 月，ViaCyte 选择退出与我们的合作，共同开发和共同商业化治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法。根据选择退出条款，一旦选择退出完成，正在进行的合作资产将由我们全资拥有，但未来应向ViaCyte的销售收取特许权使用费。选择退出于 2024 年 2 月初生效。ViaCyte 的合作资产包括 CTX211（前身为 VCTX211），这是一种异基因、基因编辑、免疫力低的干细胞衍生候选产品，用于植入患者体内，旨在以葡萄糖依赖性方式产生胰岛素。用于治疗 T1D 的 CTX211 的 1 期临床试验正在进行中。
拜耳。我们在2019年第四季度与拜耳签订了期权协议，根据该协议，拜耳可以选择共同开发两种产品并共同商业化，这两种产品是我们为特定时期内某些自身免疫性疾病、眼部疾病或A型血友病的诊断、治疗或预防而开发的，或者在某些情况下，对此类期权产品进行独家许可。
19
其他伙伴关系。我们已经签订了许多额外的合作和许可协议，以支持和补充我们的造血干细胞、免疫肿瘤学和自身免疫、体内和T1D项目和平台，包括与以下签订的协议：Nkarta, Inc.利用捐赠者衍生、基因编辑的CAR-NK细胞开发和商业化产品；Capsida Bioterapeutics, Inc.开发采用工程AAV载体的体内基因编辑疗法；罗斯威尔公园综合疗法癌症中心将推进针对新目标的基因编辑自体 CAR t 计划；maxCyte, Inc. 为我们的血红蛋白病和免疫肿瘤学项目提供体外交付；CureVac AG为某些体内项目提供优化的mRNA结构和制造；KSQ Therapeutics, Inc.为我们的异基因免疫肿瘤学项目提供知识产权。
财务概览
自2013年10月成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到研发工作、确定潜在的候选产品、开展药物发现和临床前开发活动、建立和保护我们的知识产权、建立内部制造能力、组织并配备公司人员、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持。迄今为止，我们主要通过私募优先股、发行普通股、可转换贷款以及与战略合作伙伴签订的许可和合作协议为我们的运营提供资金。
尽管由于与Vertex合作相关的某些付款，我们在前几年的某些年份一直处于净收入状况，但我们有经常性亏损的历史，预计在可预见的将来将继续蒙受损失。我们的净亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。我们预计，随着我们继续开展当前的研究计划和开发活动；寻求确定其他研究计划和其他候选产品；进行支持临床前研究的初步药物申请，启动候选产品的临床试验；启动我们确定和开发的任何其他候选产品的临床前测试和临床试验；为我们的候选产品寻求监管部门的批准；维护、捍卫、保护和扩大我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；雇用额外的研究、临床和科研人员；承担与此类人员增长相关的设施成本；开发制造基础设施；并承担与上市公司运营相关的额外费用。
收入确认
迄今为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会产生任何收入。截至2024年6月30日的三个月和六个月的确认收入并不重要。截至2023年6月30日的三个月和六个月中确认的收入分别为7,000万美元和1.70亿美元，这与我们在2023年第一季度收到的与Vertex和ViaCyte签订有关糖尿病领域治疗产品的研究、开发、制造和商业化协议的预付款，以及2023年第二季度确认的与第二季度实现的研究里程碑相关的收入 2023 年的季度。有关我们收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2024年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-k表年度报告中的附注2 “重要会计政策摘要”，以及本10-Q表季度报告中未经审计的简明合并财务报表附注6。
研究与开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的费用，包括我们的产品发现工作和候选产品的开发，其中包括：
20
我们的外部研发费用支持我们的各种临床前和临床项目，因此，我们不会进一步细分外部研发费用。我们的内部研发费用包括工资和福利支出、设施支出以及为支持整体研发活动而产生的其他间接研发费用，因此不分配给特定的开发阶段或治疗领域。研发费用在发生时记作支出。将来收到的研发商品或服务的不可退还的预付款将延期并计为资本。资本化金额在相关货物交付或提供服务时记作支出。目前，我们无法合理估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间或估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
与开发任何候选产品或随后我们可能成功开发的任何候选产品的商业化相关的任何变量的结果发生变化，都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，像我们这样规模和处于发展阶段的公司的研发成本将继续增加，随着我们当前开发计划的进展、新计划的增加以及我们继续准备监管文件，研发成本在可预见的将来可能会增加。这些增加可能包括与实施和扩大临床试验场所相关的成本以及当前和未来临床试验的相关患者入组、监测、项目管理和制造费用。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括行政、财务、会计、业务发展、人力资源及其他一般和行政职能人员的工资、福利和股权薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包含的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计，像我们这样规模和开发阶段的研发公司将继续承担与一般和管理职能相一致的一般和管理费用，未来这笔费用可能会增加，以支持持续的研发活动以及候选产品的潜在商业化。此外，我们预计与报销与我们的某些许可知识产权相关的第三方专利相关费用相关的持续费用。
协作费用，净额
净协作支出包括与Vertex合作下的CASGEVY计划相关的运营费用。根据A&R Vertex JDCA，我们可以选择将截至2022年12月31日、2023年和2024年12月31日的年度中超过1.103亿美元的CASGEVY计划指定费用部分推迟。任何递延金额只能支付给Vertex，以抵消CASGEVY计划的未来盈利能力，并且应付金额上限为每年规定的最高金额。此外，根据A&R Vertex JDCA第1号修正案的规定，在某些特定情况下，我们有权调整协议允许推迟的分摊时间和部分费用。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出），净额主要包括投资所得的利息收入。
21
运营结果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月（以千计）的比较：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
从一个周期到一个时期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
7000 |
|
|
$ |
(70,000 |
) |
补助金收入 |
|
|
517 |
|
|
|
— |
|
|
|
517 |
|
总收入 |
|
|
517 |
|
|
|
7000 |
|
|
|
(69,483) |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
|
80,165 |
|
|
|
101,555 |
|
|
|
(21,390) |
) |
一般和行政 |
|
|
19,481 |
|
|
|
19,032 |
|
|
|
449 |
|
协作费用，净额 |
|
|
52,131 |
|
|
|
44,636 |
|
|
|
7,495 |
|
运营费用总额 |
|
|
151,777 |
|
|
|
165,223 |
|
|
|
(13,446) |
) |
运营损失 |
|
|
(151,260 |
) |
|
|
(95,223 |
) |
|
|
(56,037) |
) |
其他收入，净额 |
|
|
26,139 |
|
|
|
18,406 |
|
|
|
7,733 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(125,121) |
) |
|
|
(76,817) |
) |
|
|
(48,304) |
) |
所得税准备金 |
|
|
(1,287) |
) |
|
|
(923 |
) |
|
|
(364) |
) |
净亏损 |
|
$ |
(126,408) |
) |
|
$ |
(77,740) |
) |
|
$ |
(48,668) |
) |
协作收入
截至2024年6月30日的三个月，没有合作收入。截至2023年6月30日的三个月，合作收入为7,000万美元，与2023年第二季度实现的研究里程碑有关。有关更多信息，请参阅本10-Q表季度报告中未经审计的简明合并财务报表附注附注6。
研究与开发费用
截至2024年6月30日的三个月，研发费用为8,020万美元，而截至2023年6月30日的三个月，研发费用为1.016亿美元。下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化（以美元计）：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
从一个周期到一个时期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
18,633 |
|
|
$ |
37,483 |
|
|
$ |
(18,850) |
) |
与员工相关的费用 |
|
|
18,975 |
|
|
|
21,002 |
|
|
|
(2,027) |
) |
设施开支 |
|
|
25,065 |
|
|
|
27,606 |
|
|
|
(2,541) |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
13,411 |
|
|
|
13,322 |
|
|
|
89 |
|
其他开支 |
|
|
503 |
|
|
|
764 |
|
|
|
(261) |
) |
分许可费和许可费 |
|
|
3,578 |
|
|
|
1,378 |
|
|
|
2,200 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
80,165 |
|
|
$ |
101,555 |
|
|
$ |
(21,390) |
) |
减少约2,140万美元的主要原因是外部研发成本减少了1,890万美元，这主要与可变外部研究和制造成本的减少有关。
一般和管理费用
截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,950万美元，而截至2023年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,900万美元。
协作费用，净额
截至2024年6月30日的三个月，净协作支出为5,210万美元，而截至2023年6月30日的三个月，净协作支出为4,460万美元。净增约750万美元的协作支出主要归因于我们与Vertex合作下的CASGEVY计划相关的商业和制造成本。
22
其他收入，净额
截至2024年6月30日的三个月，其他收入为2610万美元，而截至2023年6月30日的三个月的收入为1,840万美元。增加约770万美元的主要原因是截至2024年6月30日的三个月现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较（以千计）：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|
从一个周期到一个时期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
(170,000 |
) |
补助金收入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,021 |
|
总收入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
170,000 |
|
|
|
(168,979) |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
|
156,338 |
|
|
|
201,490 |
|
|
|
(45,152) |
) |
一般和行政 |
|
|
37,434 |
|
|
|
41,392 |
|
|
|
(3,958) |
) |
协作费用，净额 |
|
|
99,097 |
|
|
|
86,828 |
|
|
|
12,269 |
|
运营费用总额 |
|
|
292,869 |
|
|
|
329,710 |
|
|
|
(36,841) |
) |
运营损失 |
|
|
(291,848) |
) |
|
|
(159,710) |
) |
|
|
(132,138) |
) |
其他收入，净额 |
|
|
50,860 |
|
|
|
31,148 |
|
|
|
19,712 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(240,988) |
) |
|
|
(128,562 |
) |
|
|
(112,426) |
) |
所得税准备金 |
|
|
(2,011) |
) |
|
|
(2,243 |
) |
|
|
232 |
|
净亏损 |
|
$ |
(242,999) |
) |
|
$ |
(130,805) |
) |
|
$ |
(112,194 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入
截至2024年6月30日的六个月中，没有合作收入。截至2023年6月30日的六个月中，合作收入为1.70亿美元，这要归因于Vertex在2023年第一季度的预付款，以及2023年第二季度确认的与2023年第二季度实现的研究里程碑相关的收入。有关更多信息，请参阅本10-Q表季度报告中未经审计的简明合并财务报表附注附注6。
研究与开发费用
截至2024年6月30日的六个月中，研发费用为1.563亿美元，而截至2023年6月30日的六个月为2.015亿美元。下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的研发费用，以及这些项目的变化（以美元计）：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|
从一个周期到一个时期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
37,708 |
|
|
$ |
71,974 |
|
|
$ |
(34,266) |
) |
与员工相关的费用 |
|
|
39,571 |
|
|
|
43,560 |
|
|
|
(3,989) |
) |
设施开支 |
|
|
47,835 |
|
|
|
56,006 |
|
|
|
(8,171) |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
24,593 |
|
|
|
24,998 |
|
|
|
(405) |
) |
其他开支 |
|
|
860 |
|
|
|
1,458 |
|
|
|
(598) |
) |
分许可费和许可费 |
|
|
5,771 |
|
|
|
3,494 |
|
|
|
2,277 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
156,338 |
|
|
$ |
201,490 |
|
|
$ |
(45,152) |
) |
减少约4,520万美元的主要原因如下：
23
一般和管理费用
截至2024年6月30日的六个月中，一般和管理费用为3,740万美元，而截至2023年6月30日的六个月的一般和管理费用为4,140万美元。减少约400万美元的主要原因是与员工相关的支出以及咨询和专业服务相关支出减少。
协作费用，净额
截至2024年6月30日的六个月，净协作支出为9,910万美元，而截至2023年6月30日的六个月中，净协作支出为8,680万美元。净增约1,230万美元的协作支出主要归因于我们与Vertex合作下的CASGEVY计划相关的商业和制造成本。
其他收入，净额
截至2024年6月30日的六个月中，其他收入为5,090万美元，而截至2023年6月30日的六个月的收入为3,110万美元。增加约1,980万美元的主要原因是截至2024年6月30日的六个月中现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
流动性和资本资源
自成立以来，我们的主要运营亏损和累计负现金流量。截至2024年6月30日，我们拥有20.128亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中约1.541亿美元在美国境外持有，累计赤字为12.427亿美元。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续蒙受损失。我们预计将继续承担与我们规模和发展阶段的公司研发相关的研发成本以及一般和管理费用，因此，我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，我们可以通过公开或私募股权或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。
2019年8月，我们与杰富瑞签订了2019年8月的销售协议，并于2021年7月提交了目前的4.198亿美元的招股说明书补充文件。截至2024年6月30日，我们根据当前的招股说明书补充文件共发行和出售了1.5万股普通股，平均价格为每股139.28美元，总收益为2.124亿美元，扣除290万美元的股票发行成本。
2024年2月，公司签订了一项投资协议，通过注册直接发行向一群机构投资者出售约2.8亿美元的普通股，每股价格为71.50美元。该公司获得的净收益为2.790亿美元，其中不包括280万美元的应付印花税。
资金需求
我们对资本的主要用途是，而且我们预计将继续是研发活动、制造活动、薪酬和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利申请、申请、国防和知识产权维护费用以及一般管理费用，包括与上市公司运营相关的成本。我们预计，像我们这样规模和处于发展阶段的公司的研发费用将继续产生与研发相关的成本相一致的运营费用，未来这笔费用可能会增加，以支持持续的研发活动和候选产品的潜在商业化。
尽管我们和我们的合作伙伴Vertex于2023年在某些司法管辖区获得了CASGEVY的上市许可，并随后于2024年获得了批准，但我们的大多数项目仍处于初期开发阶段，这些努力的结果尚不确定，我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发、制造和商业化所需的实际金额，也无法估算我们是否或何时可能实现盈利。在我们能够创造可观的产品收入之前（如果有的话），我们希望通过股权融资、债务融资和与合作协议相关的付款相结合的方式为我们的现金需求提供资金。当市场条件有利时，我们打算考虑通过出售股票或债务证券筹集额外资金的机会。但是，我们的普通股和其他生物制药公司的交易价格一直波动很大。因此，我们可能难以通过出售普通股筹集资金，或者此类出售的条件可能不利。此外，衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，包括冠状病毒的持续传播或美国和全球某些银行和金融机构最近倒闭所导致的不利市场事件，可能会对我们的业务和普通股的价值产生重大不利影响。如果我们通过未来出售股权或债务证券筹集额外资金，则股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对现有股东权利产生不利影响的优惠。如果我们将来通过合作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法通过股权或债务筹集额外资金
24
融资在需要时，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
外表
根据我们的研发计划以及与项目进展相关的时机预期，我们预计我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为至少未来24个月的运营费用和资本支出提供资金，而不会使我们在与Vertex合作中可能获得的任何额外收益以及我们可能完成的任何其他筹资交易生效。我们基于可能被证明是错误的假设得出这一估计的，而且我们可以比预期的更快地使用我们的资本资源。鉴于我们需要额外的融资来支持我们项目的长期临床开发，我们打算在市场条件对我们有利时考虑额外的融资机会。
我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和基因编辑技术平台；选择合适的候选产品进行开发；完成选定候选产品的研究以及临床前和临床开发；为我们完成临床试验的候选产品获得监管批准和上市许可；为候选产品开发可持续和可扩展的制造工艺；推出和直接或与合作者或分销商将我们获得监管部门批准和营销许可的候选产品商业化；如果获得批准，直接或通过合作者或分销商获得市场认可，包括CASGEVY；解决任何竞争性的技术和市场发展；就我们可能达成的任何合作、许可或其他安排谈判优惠条款；与我们的合作者和许可方保持良好关系；维持、辩护，保护和扩大我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；以及吸引、雇用和留住合格的人员。
现金流
下表提供了有关我们在以下每个时期的现金流的信息（以千计）：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|
从一个周期到一个时期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
经营活动提供的净现金 |
|
$ |
14,170 |
|
|
$ |
(124,446) |
) |
|
$ |
138,616 |
|
投资活动提供的（用于）净现金 |
|
|
(224,705) |
) |
|
|
334,752 |
|
|
|
(559,457) |
) |
融资活动提供的净现金 |
|
|
305,468 |
|
|
|
22,169 |
|
|
|
283,299 |
|
汇率变动对现金的影响 |
|
|
(9) |
) |
|
|
60 |
|
|
|
(69) |
) |
现金净增加 |
|
$ |
94,924 |
|
|
$ |
232,535 |
|
|
$ |
(137,611) |
) |
经营活动
截至2024年6月30日的六个月中，经营活动提供的净现金为1,420万美元，而截至2023年6月30日的六个月中，经营活动中使用的现金为1.244亿美元。经营活动提供的净现金增加约1.386亿美元，主要是由应收账款净变动增加2.7亿美元推动的，而非现金支出减少了1,230万美元。此外，这一增长被我们的净亏损头寸的增加1.122亿美元所抵消，从截至2023年6月30日的六个月的净亏损1.308亿美元增至截至2024年6月30日的六个月净亏损2.430亿美元，这要归因于与Vertex在2023年第一季度预付款相关的收入以及2023年第二季度实现的研究里程碑，但事实并非如此到目前为止，这种情况将在 2024 年再次出现。
投资活动
截至2024年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为2.247亿美元，而截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为3.348亿美元。投资活动中使用的净现金从投资活动提供的净现金转变为用于投资活动的净现金主要是由我们有价证券购买量的净增加所推动的。
融资活动
截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为3.055亿美元，而截至2023年6月30日的六个月为2,220万美元。截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金包括通过注册直接发行向一组机构投资者出售约2.8亿美元普通股的收益，每股价格为71.50美元。该公司获得的净收益为2.790亿美元，其中不包括280万美元的应付印花税。此外，融资活动提供的净现金包括减去发行成本后的期权行使收益。
25
关键会计政策与重要判断和估计
对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，该财务报表是我们根据美国公认会计原则编制的。我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来表现非常重要。我们认为这些政策至关重要，因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计，而不同的估计——这也是合理的——可以使用。我们将持续评估我们的估计和判断，包括下文详细描述的估计和判断。我们的估算基于历史经验和其他特定市场或其他相关假设，我们认为这些假设在当时情况下是合理的，这些假设的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
我们认为，我们最重要的会计政策是与收入确认和股权薪酬相关的会计政策，我们在2024年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-k表年度报告中讨论的会计政策没有任何变化。
最近的会计公告
有关近期会计公告的讨论，请参阅本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表附注1。
第 3 项。关于市场风险的定性和定量披露
利率敏感度
我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为20.128亿美元，主要投资于投资于美国政府机构证券的美国国库证券和政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户。由于这些工具的保守性质，我们认为我们没有实质性的利率风险敞口。如果利率上升或下降1％，我们的投资组合的公允价值将增加或减少微不足道的金额。
外币汇率风险
由于我们的海外业务，我们面临着外币汇率（主要是瑞士法郎和英镑）兑美元变动的风险。当前的风险主要来自现金、应付账款和公司间应收账款和应付账款。外汇汇率的变化会影响我们的合并经营报表，扭曲各期的比较。迄今为止，外币交易损益对我们的财务报表并不重要，我们也没有进行任何外币套期保值交易。
通胀
通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本、临床试验和制造成本，从而影响我们。我们认为，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，通货膨胀对我们的业务、财务状况或经营业绩没有实质性影响。
26
第 4 项。控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保根据1934年《证券交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息（1）在SEC规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告，（2）积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
截至2024年6月30日，我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见1934年《证券交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有变化，正如根据1934年《证券交易法》颁布的第13a-15（f）条和第15（d）-15（f）条所定义的那样，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
27
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
在正常业务过程中，我们不时参与与我们的知识产权（包括某些许可知识产权）、商业安排和其他事项相关的诉讼、调查、诉讼和诉讼威胁。此类诉讼可能包括准诉讼、在美国专利商标局和欧洲专利局提起的涉及我们的知识产权（包括某些许可知识产权）的当事人之间的行政诉讼。管理层认为，目前没有对我们可能对我们的业务产生重大不利影响的索赔或诉讼待处理。
先前在 “项目3” 中披露的法律诉讼没有实质性进展。我们于2024年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日财年的10-k表年度报告中的 “法律诉讼”。
第 1A 项。风险因素。
除了我们的10-k表年度报告和10-Q表的任何季度报告中描述的风险外，您还应仔细考虑本10-Q表中列出的其他信息以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中的信息，因为它们可能会对我们的业务、财务状况或未来的经营业绩产生重大影响。我们先前在10-k表年度报告第一部分第1A项（风险因素）中披露的风险因素没有重大变化。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
没有。
第 3 项。优先证券违约。
不适用。
第 4 项。矿山安全披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
我们的高级职员（定义见第16a—1（f）条）和董事可以不时签订第10b5-1条或非规则10b5-1的交易安排（每个术语的定义见S-K法规第408项）。在截至2024年6月30日的三个月中，我们的高管和董事就10b5-1的交易安排采取了以下行动：
开启
开启
28
第 6 项。展品
作为本10-Q表季度报告的一部分提交的证物载于下面的附录索引。
展览 数字 |
|
文件描述 |
|
|
|
10.1 |
|
CRISPR Therapeutics, Inc.和Julianne Bruno于2024年5月23日签订的雇佣协议（参照公司于2024年5月23日提交的8-k表最新报告附录10.1纳入此处）。 |
|
|
|
10.2* |
|
CRISPR Therapeutics, Inc. 与 Naimish Patelwand.D. 于 2024 年 5 月 28 日签订的雇佣协议 |
|
|
|
31.1* |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证 |
|
|
|
31.2* |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证 |
|
|
|
32.1*+ |
|
根据根据 2002 年《萨班斯-奥克斯利法案》第 906 条通过的《美国法典》第 18 条第 1350 条进行认证 |
|
|
|
101.INS* |
|
内联 XBRL 实例文档 — 该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。 |
|
|
|
101.SCH* |
|
带有嵌入式 Linkbase 文档的内联 XBRL 分类扩展架构 |
|
|
|
104* |
|
封面页交互式数据文件（格式为内联 XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息） |
* 随函提交。
+ 本10-Q表季度报告附录32.1所附的认证不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得以引用方式纳入CRISPR Therapeutics AG根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件，无论该文件中包含何种通用注册措辞。
29
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
|
CRISPR 治疗股份公司 |
|
|
|
|
日期：2024 年 8 月 5 日 |
作者： |
/s/ Samarth Kulkarni |
|
|
萨玛斯·库尔卡尼博士 |
|
|
首席执行官 |
|
|
（首席执行官） |
|
|
|
日期：2024 年 8 月 5 日 |
作者： |
/s/ 拉朱·普拉萨德 |
|
|
拉朱·普拉萨德博士 |
|
|
首席财务官 |
|
|
（首席财务官） |
30