附录 99.1
CRISPR Therapeutics提供最新业务并公布2024年第二季度财务业绩
-截至7月中旬，全球已为CASGEVY™ 激活了超过35个授权治疗中心（ATC），在所有地区收集了大约20名患者的细胞-
-正在对新一代 CAR t 候选产品（分别针对 CD19 和 CD70 的 CTX112™ 和 CTX131™）进行临床试验，涵盖多种适应症-
-针对系统性红斑狼疮（SLE）的 CTX112 和用于血液系统恶性肿瘤的 CTX131 的临床试验已开放-
-分别针对 ANGPTL3 和 LPA 的 CTX310™ 和 CTX320™ 的活体基因编辑候选产品的临床试验正在进行中-
-CTX211™ 的临床试验正在进行中，这是一种治疗1型糖尿病（T1D）的异基因、免疫力低下、基因编辑、干细胞衍生的候选产品-
-截至2024年6月30日，资产负债表强劲，现金、现金等价物和有价证券约为20亿美元-
瑞士楚格和波士顿，2024年8月5日——专注于为严重疾病开发变革性基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩。
CRISPR Therapeutics首席执行官兼董事长萨玛斯·库尔卡尼博士表示：“除了CASGEVY的持续推出势头外，我们在其余产品线中也取得了重大进展。”“我们将继续推进我们的下一代以CD19为导向的CAR t细胞计划，即 CTX112，该计划有可能成为肿瘤学和自身免疫适应症方面的同类最佳方案。我们已经开始了针对血液系统恶性肿瘤的 CTX131 临床试验，并将继续通过我们的体内定向项目 CTX310 和 CTX320 逐步增加剂量。我们在早期发现工作中取得了显著进展，并且完全有能力实现我们的使命，即为有需要的患者提供多种变革性药物。”
近期亮点和展望
关于 CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）
CASGEVY™ 是一种非病毒、体外 CRISPR/Cas9 基因编辑的细胞疗法，适用于符合条件的 SCD 或 tdT 患者，在该疗法中，在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域编辑患者自己的造血干细胞和祖细胞。这种编辑导致红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白 F）。HbF 是胎儿发育过程中自然存在的一种携带氧气的血红蛋白，然后在出生后转变为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除SCD患者的挥发性有机化合物以及tdT患者的输血需求。CASGEVY已获准在多个司法管辖区针对符合条件的患者的某些适应症。
关于 CRISPR Therapeutics-Vertex 合作
CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年达成了一项战略研究合作，重点是使用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。CASGEVY是联合研究计划中出现的第一个潜在治疗方法。根据经修订的合作协议，Vertex现在领导CASGEVY的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内按60/40的比例分配项目成本和利润。Vertex 是 CASGEVY™ 的制造商和独家许可持有者。
关于 CTX112
CTX112 是针对肿瘤学和自身免疫适应症开发的。CTX112 是下一代全资同种异体 CAR t 候选产品，目标是 Cluster of Diffinitive 19（CD19），它纳入了旨在增强 CAR t 效力和减少 CAR 精疲力尽的额外编辑。CTX112 正在进行的一项临床试验中正在进行中，该临床试验旨在评估该候选产品在患有复发或难治性 CD19 阳性 b 细胞恶性肿瘤且之前接受过至少两线治疗的成年患者中的安全性和有效性。此外，该公司已开启一项针对系统性红斑狼疮的 CTX112 临床试验。
关于 CTX131
CTX131 正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括 T 细胞淋巴瘤 (TCL)。CTX131 是下一代全资异体 CAR t 候选产品，靶向分化群 70 或 CD70，一种表达于各种实体瘤和血液系统恶性肿瘤的抗原。CTX131 加入了额外的编辑，旨在增强 CAR 的效力并减少 CAR 的疲劳程度。CTX131 正在一项临床试验中进行研究，该临床试验旨在评估该候选产品对复发或难治性实体瘤成年患者的安全性和有效性。此外，我们还启动了一项针对血液系统恶性肿瘤（包括 TCL）的 CTX131 临床试验。
关于体内项目
CRISPR Therapeutics已经建立了一个专有的LNP平台，用于向肝脏输送CRISPR/Cas9。该公司的体内产品组合包括其主要研究项目，CTX310（针对血管生成素相关蛋白3（ANGPTL3））和 CTX320（针对LPA，即编码脂蛋白（a）[Lp（a）的关键成分——脂蛋白（a）[Lp（a）] 的关键成分），靶向两个经过验证的心血管疾病治疗靶标。CTX310 和 CTX320 分别在杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合血脂异常或严重高甘油三酯血症患者以及脂蛋白 (a) 升高患者中正在进行临床试验。此外，该公司的研究和临床前开发候选药物包括分别针对难治性高血压的血管紧张素原（AGT）和治疗急性肝卟啉症（AHP）的5'-氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）。CTX340 CTX450
关于 CTX211
CTX211 是一种用于治疗 1 型糖尿病 (T1D) 的异基因、基因编辑、干细胞衍生的研究疗法，它结合了旨在使细胞免疫力低下和增强细胞适应性的基因编辑。这种免疫逃避细胞替代疗法旨在使患者能够根据葡萄糖产生自己的胰岛素。用于治疗 T1D 的 CTX211 的 1 期临床试验正在进行中。
关于 CRISPR 治疗学
自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家推进基因编辑领域项目的研究阶段公司转变为一家最近庆祝了有史以来第一种基于CRISPR的疗法获得历史性批准的公司，并在包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管、自身免疫和罕见疾病在内的广泛疾病领域拥有多样化的候选产品组合。CRISPR Therapeutics于2018年将有史以来第一种经过CRISPR/Cas9基因编辑的疗法推向临床，以研究镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血的治疗方法。从2023年底开始，CASGEVY™（exa-glogene autotemcel [exa-cel]）在一些国家获准用于治疗患有这两种疾病的符合条件的患者。诺贝尔奖得主CRISPR科学彻底改变了生物医学研究，是一种经过临床验证的强大方法，有可能创造出一类具有潜在变革性的新药物。为了加快和扩大其努力，CRISPR Therapeutics已与拜耳和Vertex Pharmicals等领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.，研发部门位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山，业务办公室位于英国伦敦。要了解更多信息，请访问 www.crisprtx.com。
CRISPR THERAPEUTICS® 标准字符商标和设计徽标，CTX112™、CTX131™、CTX211™、CTX310™、CTX320™、CTX340™ 和 CTX450™ 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。CASGEVY™ 文字商标和设计是Vertex Pharmicals Incorporated的商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。
CRISPR 治疗前瞻性声明
本新闻稿中有关非历史事实事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于有关以下任何或全部内容的声明：(i) CRISPR Therapeutics临床前研究、临床试验和管道产品和计划，包括但不限于制造能力、此类研究和试验的状况、扩展到新适应症的可能性以及有关数据、安全性和疗效的总体预期；(ii) 其战略、目标、预期财务业绩及其现金资源的充足性；(iii) 监管机构提交的文件和作者，包括时间表以及对其他监管机构决策的期望；（iv）其合作的预期收益；以及（v）CRISPR/Cas9基因编辑技术和疗法的治疗价值、发展和商业潜力，包括与其他疗法的比较。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括但不限于在其最新的10-k表年度报告以及CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中，在 “风险因素” 标题下讨论的风险和不确定性。提醒现有和潜在投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表发表之日。除法律要求外，我们不承担任何义务或承诺更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。
本新闻稿讨论CRISPR/Cas9基因编辑研究疗法，无意传达有关这些研究疗法或此类研究疗法用途的疗效或安全性的结论。无法保证任何研究性疗法都能成功完成临床开发或获得相关监管机构的批准。
投资者联系人：
苏珊·金
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susan.kim@crisprtx.com
媒体联系人：
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CRISPR 治疗股份公司
简明合并运营报表
（未经审计，以千计，股票数据和每股数据除外）
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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协作收入 |
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$ |
— |
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$ |
7000 |
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$ |
— |
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$ |
170,000 |
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补助金收入 |
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|
517 |
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|
|
— |
|
|
|
1,021 |
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— |
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总收入 |
|
|
517 |
|
|
$ |
7000 |
|
|
$ |
1,021 |
|
|
$ |
170,000 |
|
运营费用： |
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研究和开发 |
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80,165 |
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101,555 |
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156,338 |
|
|
|
201,490 |
|
一般和行政 |
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|
19,481 |
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|
19,032 |
|
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37,434 |
|
|
|
41,392 |
|
协作费用，净额 |
|
|
52,131 |
|
|
|
44,636 |
|
|
|
99,097 |
|
|
|
86,828 |
|
运营费用总额 |
|
|
151,777 |
|
|
|
165,223 |
|
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|
292,869 |
|
|
|
329,710 |
|
运营损失 |
|
|
(151,260 |
) |
|
|
(95,223 |
) |
|
|
(291,848) |
) |
|
|
(159,710) |
) |
其他收入总额，净额 |
|
|
26,139 |
|
|
|
18,406 |
|
|
|
50,860 |
|
|
|
31,148 |
|
所得税前净亏损 |
|
|
(125,121) |
) |
|
|
(76,817) |
) |
|
|
(240,988) |
) |
|
|
(128,562 |
) |
所得税准备金 |
|
|
(1,287) |
) |
|
|
(923 |
) |
|
|
(2,011) |
) |
|
|
(2,243 |
) |
净亏损 |
|
|
(126,408) |
) |
|
|
(77,740) |
) |
|
|
(242,999) |
) |
|
|
(130,805) |
) |
外币折算调整 |
|
|
2 |
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|
28 |
|
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(9) |
) |
|
|
60 |
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有价证券的未实现（亏损）收益 |
|
|
(1,329) |
) |
|
|
452 |
|
|
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(4,783) |
) |
|
|
6,679 |
|
综合损失 |
|
$ |
(127,735) |
) |
|
$ |
(77,260 |
) |
|
$ |
(247,791) |
) |
|
$ |
(124,066) |
) |
普通股每股净亏损——基本 |
|
$ |
(1.49) |
) |
|
$ |
(0.98 |
) |
|
$ |
(2.92) |
) |
|
$ |
(1.66 |
) |
已发行基本加权平均普通股 |
|
|
84,920,929 |
|
|
|
79,091,061 |
|
|
|
83,357,780 |
|
|
|
78,885,168 |
|
普通股每股净亏损——摊薄 |
|
$ |
(1.49) |
) |
|
$ |
(0.98 |
) |
|
$ |
(2.92) |
) |
|
$ |
(1.66 |
) |
摊薄后的加权平均已发行普通股 |
|
|
84,920,929 |
|
|
|
79,091,061 |
|
|
|
83,357,780 |
|
|
|
78,885,168 |
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CRISPR 治疗股份公司
简明的合并资产负债表数据
（未经审计，以千计）
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截至 |
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2024年6月30日 |
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2023 年 12 月 31 日 |
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现金和现金等价物 |
|
$ |
484,472 |
|
|
$ |
389,477 |
|
有价证券 |
|
|
1,517,147 |
|
|
|
1,304,215 |
|
有价证券，非流通 |
|
|
11,216 |
|
|
|
1,973 |
|
营运资金 |
|
|
1,882,584 |
|
|
|
1,799,287 |
|
总资产 |
|
|
2,339,853 |
|
|
|
2,229,571 |
|
股东权益总额 |
|
|
1,980,949 |
|
|
|
1,882,803 |
|