附录 99.1
附录 99.1
联系人 Ultragenyx 制药公司
投资者
约书亚·希加
ir@ultragenyx.com
Ultragenyx 公布2024年第二季度财务业绩和公司最新情况
第二季度总收入为1.47亿美元，Crysvita® 收入为1.14亿美元，Dojolvi® 收入为1900万美元
将2024年的预期总收入预期提高至5.3亿美元至5.5亿美元
加利福尼亚州诺瓦托——2024年8月1日——专注于严重罕见和超罕见遗传病新疗法开发和商业化的生物制药公司Ultragenyx制药公司（纳斯达克股票代码：RARE）今天公布了截至2024年6月30日的季度财务业绩。
Ultragenyx首席执行官兼总裁埃米尔·卡基斯万博士表示：“我们在第二季度的强劲财务表现是由全球需求增加导致我们的商业疗法收入增长所推动的，这促使我们提高了今年的总收入预期。”“在本季度，我们还报告了来自Angelman综合征的1/2期研究、成骨不全症的2/3期研究以及GSdia的3期研究的积极数据。我们处于有利地位，可以在下半年实现更多关键里程碑，包括启动我们的 3 期 Angelman 研究，以及申请加快批准 A 型桑菲利波综合征的 UX111。”
2024年第二季度精选财务数据表和财务业绩
收入（千美元），（未经审计） |
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Crysvita |
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产品销售 |
$ |
40,449 |
|
|
$ |
16,884 |
|
|
$ |
76,690 |
|
|
$ |
38,118 |
|
利润分成区域的收入 |
|
67,045 |
|
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|
61,314 |
|
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|
107,447 |
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|
111,220 |
|
欧洲领土的特许权使用费收入 |
|
6,176 |
|
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|
4,816 |
|
|
|
12,118 |
|
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9,698 |
|
Crysvita 总收入 |
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113,670 |
|
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|
83,014 |
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|
196,255 |
|
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159,036 |
|
Dojolvi |
|
19,355 |
|
|
|
16,491 |
|
|
|
35,717 |
|
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30,794 |
|
Mepsevii |
|
6,145 |
|
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|
8,439 |
|
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|
12,756 |
|
|
|
16,919 |
|
Evkeeza |
|
7,856 |
|
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365 |
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11,131 |
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577 |
|
第一三共 |
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— |
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— |
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|
— |
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1,479 |
|
总收入 |
$ |
147,026 |
|
|
$ |
108,309 |
|
|
$ |
255,859 |
|
|
$ |
208,805 |
|
总收入
Ultragenyx报告称，2024年第二季度的总收入为1.47亿美元，与2023年同期相比增长了36％。2024年第二季度Crysvita收入为1.14亿美元，与2023年同期相比增长了37％。这包括来自拉丁美洲和土耳其的4000万美元产品销售额，与2023年同期相比增长了140％。多约尔维在2024年第二季度的收入为1900万美元，与2023年同期相比增长了17％。由于该公司在美国以外地区的需求持续增长，Evkeeza在2024年第二季度的收入为800万美元。
精选财务数据（千美元，每股金额除外），（未经审计） |
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
总收入 |
$ |
147,026 |
|
|
$ |
108,309 |
|
|
$ |
255,859 |
|
|
$ |
208,805 |
|
运营费用： |
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销售成本 |
|
21,280 |
|
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9,914 |
|
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38,813 |
|
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22,171 |
|
研究和开发 |
|
161,503 |
|
|
|
164,949 |
|
|
|
339,990 |
|
|
|
330,647 |
|
销售、一般和管理 |
|
80,604 |
|
|
|
81,403 |
|
|
|
158,764 |
|
|
|
158,049 |
|
运营费用总额 |
|
263,387 |
|
|
|
256,266 |
|
|
|
537,567 |
|
|
|
510,867 |
|
净亏损 |
$ |
(131,598) |
) |
|
$ |
(159,828) |
) |
|
$ |
(302,282) |
) |
|
$ |
(323,800) |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.25 |
) |
|
$ |
(3.54) |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
运营费用
2024年第二季度的总运营支出为2.63亿美元，其中包括3,900万美元的非现金股票薪酬。2024年，随着公司继续管理成本并将投资重点放在推进多个第三阶段计划和执行商业产品发布上，预计年度运营支出将保持稳定或减少。
净亏损
2024年第二季度，Ultragenyx公布的净亏损为1.32亿美元，摊薄后基本亏损为1.52美元，而2023年第二季度的净亏损为1.6亿美元，基本亏损和摊薄后每股亏损2.25美元。
运营中使用的净现金和现金余额
在截至2024年6月30日的三个月中，用于运营的净现金为7700万美元，在截至2024年6月30日的六个月中，净现金为2.68亿美元。截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价债务证券为8.74亿美元，其中包括与2024年6月承销公开发行相关的普通股和预筹认股权证发行的3.81亿美元净收益。
2
2024 年全年财务指导
最新更新和临床里程碑
UX143（setrusumab）针对成骨不全症（OI）的单克隆抗体：14个月的数据显示，年化骨折率持续大幅下降了67％，年化骨折率中位数持续下降0.00（p=0.0014）
正在进行的2/3期Orbit研究的第二阶段14个月的积极结果表明，截至2024年5月24日数据截止日期，使用setrusumab进行治疗继续显著降低OI患者的骨折发生率。使用setrusumab进行治疗还使腰椎骨矿物质密度（BMD）在第12个月出现持续而有意义的改善，但没有迹象显示平稳。
在治疗前的两年中，所有24名患者的放射学证实骨折的年化中位数为0.72。在平均治疗持续时间为16个月之后，年化骨折率中位数下降了67％，至0.00（p = 0.0014；n = 24）。年化骨折率的降低与骨密度持续增加有关，具有临床意义的持续增加。在12个月时使用setrusumab进行治疗显示，腰椎骨密度平均比基线增加22％（p
截至数据截止日期，该研究中未观察到与治疗相关的严重不良事件，也没有报告与setrusumab相关的超敏反应。
更详细的14个月数据将在未来的科学会议上公布。
用于治疗安格尔曼综合征的 GTX-102 反义寡核苷酸：成功地与美国食品药品监督管理局 (FDA) 举行了第 2 阶段末 (EOP2) 会议；有望在年底前启动第 3 阶段
2024年7月，Ultragenyx成功完成了与美国食品药品管理局的EOP2会议，为关键的3期Aspire研究设计提供了支持，该研究将是一项全球性、随机、双盲、虚假对照的试验，将包括48周的主要疗效分析期的注册
3
大约 120 名安格尔曼综合征患者，经基因证实确诊为母体 UBE3A 基因完全缺失。主要终点将是通过Bayley-4认知原始评分评估的认知改善。关键的次要终点将是涵盖认知、接受沟通、行为、大运动功能和睡眠等所有五个领域的多域响应者指数（MDRI）。还讨论了沟通、行为、运动功能和睡眠领域的个别次要终点，并与美国食品药品管理局保持一致。此外，该公司计划启动一项开放标签的临床研究 Aurora，以评估 GTX-102 治疗其他 Angelman 综合征基因型患者和其他年龄组患者的安全性和有效性。
该公司还参加了与欧洲药品管理局举行的PRIME会议，接受了对3期总体研究设计、剂量和评估的认可，并与日本药品和医疗器械管理局会面，为其3期研究设计提供信息并进行了讨论。
该公司预计，关键的第三阶段Aspire研究将于2024年底开始，Aurora的研究将于2025年开始。
针对威尔逊病的 UX701 AAV 基因疗法：第 3 队列中最后一位患者服药；预计将在 2024 年下半年公布第 1 阶段的中期数据
第一阶段三个剂量递增队列中的所有患者都已服药。在第 1 阶段，将评估 UX701 的安全性和有效性，并将选择剂量进行进一步评估，第 2 阶段是该研究的关键、随机、安慰剂对照阶段。第一阶段的数据预计将在2024年下半年公布，随后将进行剂量选择和第二阶段的启动。
UX111 AAV AAV 基因疗法 A 型 Sanfilippo 综合征 (MPS IIIA)：与 FDA 达成协议，可将脑脊液 (CSF) 硫酸肝素 (HS) 用作合理的替代终点以加快审批
2024年6月，Ultragenyx宣布成功与美国食品药品管理局举行会议，期间该公司与美国食品药品管理局达成协议，即CSF HS是一个合理的替代终点，可以支持提交生物制剂许可申请（BLA），寻求加快批准 UX111。正如与美国食品药品管理局讨论的那样，BLA申请将基于现有数据，包括正在进行的关键Transpher A研究，该研究评估了UX111 对MPS IIIA儿童的安全性和有效性。BLA的细节将在BLA之前的会议上与美国食品药品管理局最终确定，该会议预计于2024年下半年举行，目的是在今年年底或明年初提交申请。
DTX401 AAV 基因疗法 Ia 型糖原贮积病 (GSdIA)：第 3 期研究的积极结果显示，第 48 周的每日玉米淀粉摄入量显著减少（p
4
2024年5月，Ultragenyx宣布了治疗八岁及以上患者的3期GlucoGene研究的积极结果。该研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，在第 48 周使用 DTX401 进行治疗后，每日玉米淀粉摄入量显著且具有临床意义的减少。DTX401 组（n = 20）的平均下降百分比为41.3％，而在第48周，安慰剂组（n = 24）的平均下降百分比为10.3％（p
第三阶段研究的48周完整数据将在今年晚些时候的科学会议上公布。这些结果将与监管机构进行讨论，以支持2025年的营销申请。
DTX301 AAV 针对鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的基因疗法：对患者进行给药的三期研究；预计入组工作将于 2024 年下半年完成
在正在进行的3期研究中，Ultragenyx正在对患者进行随机分配和给药。这项为期 64 周的关键研究将包括大约 50 名患者，以 1:1 的比例随机分配给 DTX301 或安慰剂。主要终点是通过去除氨清除剂药物和限制蛋白质饮食以及 24 小时氨水平变化来衡量的反应。目前预计招生将于2024年下半年完成。
电话会议和网络直播信息
Ultragenyx将于今天，即2024年8月1日星期四太平洋时间下午2点/美国东部时间下午5点举行电话会议，讨论2024年第二季度的财务业绩并提供公司最新情况。电话会议的网络直播和重播将通过该公司的网站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 播出。电话会议的重播将持续一年。
关于 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者提供治疗严重罕见和超罕见遗传病的新疗法。该公司已经建立了多元化的经批准的药物和候选疗法组合，旨在解决医疗需求未得到满足且生物学特征清晰的疾病，这些疾病通常没有经批准的治疗基础疾病的疗法。
5
该公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略以具有时间和成本效益的药物开发为前提，目标是紧急为患者提供安全有效的疗法。
有关Ultragenyx的更多信息，请访问该公司的网站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陈述和数字媒体的使用
除此处包含的历史信息外，本新闻稿中列举的事项，包括与Ultragenyx对其未来经营业绩和财务业绩的预期和预测、预期的成本或支出削减、其临床项目和临床研究的时机、进展和计划、未来的监管互动以及监管申报的组成部分和时间相关的声明，均为私人证券诉讼 “安全港” 条款所指的前瞻性陈述1995 年的《改革法》。此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、与第三方的合作、未来的结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的显著差异。此类风险和不确定性包括临床药物开发的不确定性和不可预测性以及获得监管部门批准的漫长过程、与我们的候选产品的严重或不良副作用相关的风险、公司在预期时间范围内实现其预期发展目标的能力、与依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险、我们在产品销售收入方面经验有限、与产品责任诉讼相关的风险、我们的依赖协和麒麟提供Crysvita的商业供应，分销商和专业药房购买或分销模式的波动，我们在美国和加拿大推广Crysvita的专有权利向协和麒麟过渡，以及与此类过渡相关的意外成本、延迟、困难或对收入的不利影响、公司产品和候选产品的市场机会小于预期、制造风险、来自其他疗法或产品的竞争以及其他可能出现的问题影响现有现金、现金等价物和短期投资是否足以为运营提供资金、公司未来的经营业绩和财务业绩、临床试验活动和报告结果的时间以及Ultragenyx产品和候选药物的可用性或商业潜力。Ultragenyx没有义务更新或修改任何前瞻性陈述。
有关可能导致实际业绩与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性以及与Ultragenyx总体业务相关的风险的进一步描述，请参阅Ultragenyx于2024年5月3日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表季度报告及其随后向美国证券交易委员会提交的定期报告。
6
除了向美国证券交易委员会提交的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还使用其投资者关系网站和社交媒体发布有关该公司的重要信息，包括可能被视为对投资者至关重要的信息，并遵守其在FD法规下的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息定期发布，可在Ultragenyx的投资者关系网站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn网站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/）上访问。
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7
Ultragenyx 制药公司
运营报表财务数据精选
（以千计，股票和每股金额除外）
（未经审计）
|
截至6月30日的三个月 |
|
截至6月30日的六个月 |
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||||||||||
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2024 |
|
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2023 |
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2024 |
|
|
2023 |
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||||
运营报表数据： |
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||||
收入： |
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|
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|
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||||
产品销售 |
$ |
73,805 |
|
|
$ |
42,179 |
|
$ |
136,294 |
|
|
$ |
86,408 |
|
特许权使用费收入 |
|
73,221 |
|
|
|
46,331 |
|
|
119,565 |
|
|
|
51,213 |
|
协作和许可 |
|
— |
|
|
|
19,799 |
|
|
— |
|
|
|
71,184 |
|
总收入 |
|
147,026 |
|
|
|
108,309 |
|
|
255,859 |
|
|
|
208,805 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售成本 |
|
21,280 |
|
|
|
9,914 |
|
|
38,813 |
|
|
|
22,171 |
|
研究和开发 |
|
161,503 |
|
|
|
164,949 |
|
|
339,990 |
|
|
|
330,647 |
|
销售、一般和管理 |
|
80,604 |
|
|
|
81,403 |
|
|
158,764 |
|
|
|
158,049 |
|
运营费用总额 |
|
263,387 |
|
|
|
256,266 |
|
|
537,567 |
|
|
|
510,867 |
|
运营损失 |
|
(116,361) |
) |
|
|
(147,957) |
) |
|
(281,708) |
) |
|
|
(302,062) |
) |
股票投资公允价值的变化 |
|
(3,991 |
) |
|
|
261 |
|
|
(245) |
) |
|
|
(73) |
) |
未来特许权使用费销售负债的非现金利息支出 |
|
(15,960) |
) |
|
|
(15,375) |
) |
|
(31,807) |
) |
|
|
(31,011) |
) |
其他收入，净额 |
|
5,572 |
|
|
|
3,975 |
|
|
12,791 |
|
|
|
10,573 |
|
所得税前亏损 |
|
(130,740) |
) |
|
|
(159,096) |
) |
|
(300,969) |
) |
|
|
(322,573) |
) |
所得税准备金 |
|
(858 |
) |
|
|
(732) |
) |
|
(1,313) |
) |
|
|
(1,227) |
) |
净亏损 |
$ |
(131,598) |
) |
|
$ |
(159,828) |
) |
$ |
(302,282) |
) |
|
$ |
(323,800) |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.25 |
) |
$ |
(3.54) |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份 |
|
86,580,516 |
|
|
|
70,897,991 |
|
|
85,433,443 |
|
|
|
70,639,015 |
|
8
Ultragenyx 制药公司
所选活动包含在运营费用中
（以千计）
（未经审计）
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
基于股票的非现金薪酬 |
$ |
39,363 |
|
|
$ |
34,653 |
|
|
$ |
76,297 |
|
|
$ |
66,592 |
|
UX143 临床里程碑 |
|
— |
|
|
$ |
9000 |
|
|
|
— |
|
|
$ |
9000 |
|
Ultragenyx 制药公司
精选资产负债表财务数据
（以千计）
（未经审计）
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
资产负债表数据： |
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和有价债务证券 |
$ |
874,490 |
|
|
$ |
777,110 |
|
营运资金 |
|
691,774 |
|
|
|
451,747 |
|
总资产 |
|
1,618,437 |
|
|
|
1,491,013 |
|
股东权益总额 |
|
432,418 |
|
|
|
275,414 |
|
9