Syndax公布2024年第二季度财务业绩并提供临床和业务最新情况

— 用于难治性慢性 GVHD 的 Axatilimab BLA 正在优先审查中；PDUFA 的行动日期为 2024 年 8 月 28 日 —

— RTOR正在审查R/R Kmt2ar急性白血病中的Revumenib NDA；PDUFA的行动日期为2024年12月26日 —

— 预计将在24年第四季度发布来自mnPM1反洗钱队列的关键Augment-101头条数据；可能在25年上半年提交SnDA申请—

— 公司将于美国东部时间今天下午 4:30 举行电话会议 —

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年8月1日（PRNEWSWIRE）——开发创新癌症疗法产品线的临床阶段生物制药公司Syndax Pharmicals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天公布了截至2024年6月30日的季度财务业绩，并提供了业务最新情况。

首席执行官迈克尔·梅茨格说：“在我们向商业舞台公司过渡之际，这对Syndax来说是一个激动人心的时刻。”“我们在本季度的研发中取得了重大进展，包括公布了来自BeAT AML和Augment-102试验的最新revumenib组合数据，以及来自EHA AGAVE-201 试验的更多阿沙替利单抗数据。我们很高兴能够继续保持这一势头，期待今年mnPM1反洗钱中同类首创资产获得批准并分享关键的Augment-101数据。”

近期管道进展和预期里程碑

Revumenib

阿沙替利单抗

企业最新消息

2024 年第二季度财务业绩

截至2024年6月30日，Syndax的现金、现金等价物以及短期和长期投资为4.546亿美元，未偿还普通股和预筹认股权证为8530万股。

2024年第二季度的研发费用从去年同期的3,480万美元增至4,870万美元。增长的主要原因是临床开发费用增加、商业化前制造成本上涨以及员工相关费用和专业费用增加。

2024年第二季度的销售、一般和管理费用从去年同期的1,490万美元增至2910万美元。增长是由推动的

通过提高revumenib和axatilimab的商业化前活动水平，以及更高的员工相关费用和专业费用。

在截至2024年6月30日的三个月中，Syndax报告归属于普通股股东的净亏损为6,810万美元，合每股亏损0.80美元，而去年同期归属于普通股股东的净亏损为4,460万美元，合每股亏损0.64美元。

财务指导

该公司预计，2024年第三季度的研发费用为7,000万至7500万美元，总运营支出为1.05亿至1.1亿美元。公司继续预计，2024年全年研发费用为2.4亿至2.6亿美元，总运营支出为3.55亿至3.75亿美元，其中包括公司预计到期的里程碑款项以及估计为4,300万美元的非现金股票薪酬支出。

该公司仍然认为，到2026年，它有足够的资金为其研究、临床开发和商业运营提供资金。

电话会议和网络直播

在财报发布方面，Syndax的管理团队将在美国东部时间今天，即2024年8月1日星期四下午 4:30 主持电话会议和网络直播。

可以通过公司网站 “投资者” 部分的活动和演示页面访问网络直播和随附的幻灯片。或者，可以通过以下方式访问电话会议：

会议 ID：Syndax2Q24
国内拨入号码：800-590-8290
国际拨入号码：240-690-8800
网络直播：https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX2Q24.cfm

对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，将在电话会议结束大约24小时后在公司网站www.syndax.com的投资者栏目上重播，并将在电话会议结束后的90天内播放。

关于 Revumenib

Revumenib是一种强效、选择性的小分子抑制剂，可抑制脑膜炎-KMT2A结合相互作用，用于治疗Kmt2aR（也称为混合谱系白血病重组或mLLR）、急性白血病（包括急性淋巴样白血病（ALL）和急性髓细胞白血病，以及mnPM1急性髓细胞白血病。在第65届美国血液学会年会上公布了针对R/R Kmt2ar急性白血病的2期Augment-101试验的阳性结果，显示该试验已达到其主要终点，来自急性白血病Augment-101第一阶段的数据发表在《自然》杂志上。Revumenib被美国食品药品管理局授予用于治疗急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病的孤儿药称号，并被美国食品药品管理局授予快速通道认定，用于治疗带有 KMT2A 重排或 NPM1 突变的成人和儿童复发性急性白血病患者。Revumenib 被美国食品药品管理局授予突破性疗法称号，用于治疗包含 KMT2A 重组的复发/复发性急性白血病的成人和儿童患者。

关于 Axatilimab

Axatilimab 是一种研究中的单克隆抗体，其靶向菌落刺激因子-1 受体或 CSF-1R，一种被认为可以控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白。在临床前模型中，通过 CSF-1 受体抑制信号传导已被证明可以减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已被证明在慢性 GVHD 和 IPF 等潜在疾病的纤维化疾病过程中起着关键作用。最近在美国血液学会第 65 届年会上公布了显示该试验达到其主要终点的 2 期 AGAVE-201 试验阳性结果，以及

阿沙替利单抗治疗慢性移植物抗宿主病的1/2期数据发表在《临床肿瘤学杂志》上。Axatilimab被美国食品药品监督管理局授予孤儿药称号，用于治疗慢性移植物抗宿主病和IPF患者。2021年9月，Syndax和Incyte签订了阿沙替利单抗的全球独家联合开发和联合商业化许可协议。Syndax已根据合作协议行使选择权，在美国共同商业化axatilimab，并将提供30％的商业成果。Axatilimab是在Syndax和uCB于2016年签订的uCb全球独家许可下开发的。

关于实时肿瘤学审查计划 (RTOR)

RTOR为肿瘤药物提供了更有效的审查流程，以确保尽早为患者提供安全有效的治疗，同时提高审查质量并与申请人进行早期的迭代沟通。具体而言，它允许发起人与食品和药物管理局在整个提交过程中进行密切接触，并使FDA能够审查药物申请模块的各个部分，而不必在开始审查之前要求提交完整的模块或完整的申请。有关 RTOR 的更多信息可以在以下网址找到：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program

关于 Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症疗法产品线。该公司产品线的亮点包括脑膜炎—KMT2A结合相互作用的高选择性抑制剂revumenib，以及阻断 CSF-1 受体的单克隆抗体阿沙替利单抗。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com或在X（前身为推特）和领英上关注该公司。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。诸如 “预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 或这些术语的负数或复数等词语以及类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时机、临床开发和范围的声明、Syndax候选产品的临床数据报告、其候选产品治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的潜在用途、Syndax的预期第三季度和全年研发费用、预期的第三季度和全年总运营支出以及Syndax对流动性和未来运营的预期。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据；低于预期的临床试验场所激活率或注册率；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作者未能支持或推进合作或产品候选人；以及意想不到的诉讼或其他争议。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的业绩不同的其他因素，包括其中包含的 “风险因素” 部分。除非法律要求，否则即使有新信息，Syndax也没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化。

Syndax 联系人

莎朗·克拉雷

Syndax 制药公司

sklahre@syndax.com

电话 781.684.9827

 

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