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2024年第二季度财务业绩、临床和战略更新于2024年8月1日


2 本演示文稿包含 Lumos Pharma, Inc.(“Lumos Pharma”)的前瞻性陈述,其中包含实质性风险和不确定性。本演示文稿中所说的所有陈述均属于《1995年证券诉讼私有化改革法案》中前瞻性陈述的范畴之内。该法律为我们提供了分享未来展望的机会,如果我们的预测不正确,不必担心遭受诉讼的可能。我们对自己的业务——包括 LUm-201 和它在临床中可能具有的潜力——充满激情。这种激情使我们对自己的努力会取得成功并为患者带来意义深远的改变充满乐观。请记住,实际结果或事件可能与我们在前瞻性声明中披露的计划、意图和期望有所不同。我们试图使用诸如“预测的”、“即将到来的”、“将会”、“将”、“计划”、“打算”、“预测”、“大致”、“期望”、“潜在”、“即将发生”等词语来识别前瞻性陈述,或涉及未来时段的或这些术语的否定。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别的词语。前瞻性陈述的示例包括,我们制定的有关与FDA在2024年第四季度最后确定第三期临床试验设计细节以及在2025年第二季度启动这一试验,并且我们认为新的分析为我们计划中的 LUm-201 一项安慰剂对照的第三期试验提供了额外的支持,该试验设计相对于非劣效性研究时成功的可能性有所提高,现金到手预计将支持运营到2025年第一季度,LUm-201 成为 PGHD 首个口服治疗药物的潜力,以及除历史性事实以外的任何声明。我们希望自己能以 100% 的准确性预测未来,但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实,也不是未来业绩的保证。您不应当依赖这些前瞻性陈述,为了帮助您作出自己的风险决策,我们提供了一个广泛的风险讨论,这些风险可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述有所不同,包括与 Lumos Pharma 如何有效和及时地结构化我们的第三期试验、获得 FDA 批准、推进关键第三期试验、推进我们的临床和公司战略、获得资本为第三期试验和其他业务运营筹集资金、对未来现金使用和需要为未来担保负债和业务运营留存资金进行投影、成功开发我们的产品候选以及导致实际结果与此类前瞻性陈述不同的其他风险,包括 Lumos Pharma 的年度报告提交给 SEC 的《10-k 表》和提交给 SEC 的截至2023年12月31日、2023年9月30日、2024年3月31日及2024年6月30日的《10-Q 表》等文献中的“风险因素”栏目和其他栏目中的信息。所有这些文件都可在我们的官网上获得。在作出任何关于我们股票的决策之前,您应当阅读并理解这些文件。我们预计随后发生的事件和发展将导致我们的观点发生变化。我们可能会选择在将来的某个时间更新这些前瞻性陈述,但我们不承担任何义务这样做。因此,您不应依赖这些前瞻性陈述作为在本演示文稿之后的任何日期代表我们观点的依据。2024年8月1日


3 议程 • Lisa Miller,投资者关系副总裁 • Rick Hawkins,首席执行官兼主席 • John McKew,博士,总裁兼首席科学官 • Rick Hawkins,首席执行官兼主席 • John McKew,博士,总裁兼首席科学官 • Lori Lawley,首席财务官 • Duke Pitukcheewanont,医学总监 • Lori Lawley,首席财务官


4 • FDA支持登记的前进道路 • FDA认可 LUm-201 作为新型生长促进剂 • FDA认可安慰剂对照临床试验设计是 LUm-201 第三期试验的适当选择 • 聘请投资银行协助董事会探索所有战略机遇并推进 LUm-201 • 我们的常规业务开发活动在全球多个市场中引起了极大的兴趣, 此外还有机会让 LUm-201 得以应用 Clinical and Strategic Update 正面的 EOP2 会议与 FDA 第三期启动 预计于2025年第二季度 • 第三期启动预计在2025年第二季度 • 拟议的安慰剂对照试验方案预计在2024年第四季度确定 • 安慰剂对照设计应提高成功的可能性 探索所有机遇 EOP2:第二阶段会议 GHD:生长激素缺乏症 推进 LUm-201,可能是用于治疗 GHD 的第一个口服治疗药物


5 在医学会议上呈现的数据凸显口服 LUm-201 在中重度 PGHD 中的潜力 ENDO:内分泌学会年会 PES:儿科内分泌学会年会 GRS:生长激素研究协会 ECE:欧洲内分泌学大会 LUm-201 的生长激素分泌脉冲模式是诱导生长反应的关键部分 • 脉冲机制使口服 LUm-201 在仅约为注射性 rhGH 循环曝光量的 20% 下产生与其相当 的生长 ENDO 2024 • 口服 LUm-201 在中度 PGHD 中产生与注射性 rhGH 相当的生长,如在多个历史数据集中展示的那样 PES 2024 • 数据表明口服 LUm-201 可恢复中度 PGHD 患者的生长激素自然脉冲分泌和生长 GRS 和 ECE 2024 * * OraGrowtH212 PK/PD 试验:Lum-201 对 PGHD 受试者 12 小时的生长激素分泌:在基线和服用 Lum-201 6 个月后


6 12个月,2:1随机分组,双盲、单臂交叉试验,所有安慰剂患者在6个月后切换到 LUm-201,然后继续治疗6个月 筛查时间最长60天 LUm-201 1.6 mg/kg/天 12个月 N约100 安慰剂对照组 6个月 N约40 - 60个月 远程随访 间隔 0 3 6 9 12 随机分配 2:1 主要终点 12个月内年化身高速度 1个月 的随访 配合 PEm 测试 跨到 1.6 mg/kg/天 LUm-201 6个月 长期安全性延伸,最长可达3年 安慰剂对照组 6个月 N约50个 从安慰剂到 LUm-201 的交叉设计 拟议的安慰剂对照第三期试验设计 • PEM+PGHD 患者 • N约150人 • 2:1随机化 • 全球试验 • 约80-100个试验点 • 12个月的共同主要终点 • 预计在2025年第二季度启动试验 安慰剂对照 第三期试验 LTSE = 长期安全性延伸 AHV = 年化身高速度


7 Lumos Pharma 的 Pro Forma 财务信息截至2024年6月 美元单位 LUMO 现金、现金等价物和短期投资金额为诊断至2025年第一季度的运营。 Q2 2024 研发费用 460万美元 G&A 费用 370万美元 净亏损 760万美元 现金和等价物 1680万美元 发行股数 8,123,186


2024年第二季度早期举行与FDA的二期结束积极会议,关于三期项目的启动预计在2025年第二季度,PEm策略降低了患者选择的风险,识别出可能的LUm-201反应者3,二期试验达到了所有主要和次要终点,二期数据表明与基线相比LUm-201可以显著增加AHV,迄今为止在超过1300名受试者中一致的PK/PD和有吸引力的研究安全性趋势,投资论点口服治疗候选药物,针对4700万增长障碍市场,具有独特的MOA,全球增长激素(GH)市场约为470亿美元,已准备转变为口服治疗,首要适应症PGHD是全球15亿美元的机遇1,市场研究支持快速转变为口服治疗和潜在的扩张机遇2,口服LUm-201脉冲GH分泌MOA利用自然生理机制,美国/欧盟的孤儿药物指定和主要市场发行专利,直到2042年的新型制剂的IP保护,证明了概念1,基于全球rhGH的销售总额,2三角洞察公司为Lumos进行的PGHD市场的初始主要研究,3 PEm (细胞外基质预测性标记物)策略包括筛选PEM+ PGHD患者=基线IGF-1>30ng/mL单次口服,Peak刺激GH≥5 ng/mL。首个口服治疗代表着治疗GHD的潜在范式转变,监管道路清晰。