DocumentVertex 公布 2024 年第二季度财务业绩
— 产品收入为26.5亿美元,与2023年第二季度相比增长6% —
— 公司将全年产品收入预期上调至106.5亿美元至108.5亿美元 —
— 美国食品和药物管理局接受了将vanzacaftor三倍的CF保密协议,优先审查和PDUFA的目标行动日期为2025年1月2日;此外,MAA的申请已在欧盟和英国得到验证。—
— 美国食品药品管理局接受了针对中度至重度急性疼痛的舒泽曲定(VX-548)的保密协议,优先审查和PDUFA的目标行动日期为2025年1月30日 —
— 推进广泛而深入的临床产品线,预计将在下半年 2:24 实现多个里程碑 —
波士顿——Vertex Pharmicals Incorporated(纳斯达克股票代码:VRTX)今天公布了截至2024年6月30日的第二季度合并财务业绩,并将其全年产品收入预期上调至106.5亿美元,至108.5亿美元。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramaniwand.D.表示:“Vertex又实现了强劲的季度收入增长,而且整个业务的执行表现都非常出色,我们正在提高全年产品收入预期。”“我们下半年的重点仍然是CF的商业执行和CASGEVY的全球推出,为即将推出的CF和suzetrigine治疗急性疼痛的vanzacaftor三联药做好准备,同时迅速推进有望为患者和股东带来长期价值的强大产品线。”
2024 年第二季度业绩
与2023年第二季度相比,产品收入增长了6%,达到26.5亿美元,这主要是受TRIKAFTA® /KAFTRIO® 持续强劲表现的推动,包括在年轻年龄组中。与2023年第二季度相比,美国2024年第二季度的净产品收入增长了7%,达到16.1亿美元,美国以外的净产品收入增长了5%,达到10.3亿美元。
GAAP和非公认会计准则的研发和销售与收购总支出分别为13亿美元和9.78亿美元,而2023年第二季度分别为10亿美元和9.28亿美元。增长的原因是增加了投资以支持Vertex在全球范围内推出的疗法,以及继续投资支持在中后期临床开发中取得进展的多个项目。
收购的知识产权研发支出为44亿美元,而2023年第二季度为1.11亿美元,这是由于与Vertex收购阿尔卑斯免疫科学相关的44亿美元收购知识产权与研发(AIPR&D)支出。
GAAP和非公认会计准则的有效税率分别为(6.0)%和(10.0)%,而2023年第二季度分别为21.2%和21.0%,这主要是由于不可扣除的AIPR&D支出的影响,这推动了Vertex在2024年第二季度的税前亏损。有关Vertex的GAAP与非GAAP税收调整的更多详细信息,请参阅注释1。
考虑到2024年第二季度阿尔卑斯AIPR&D支出的影响,GAAP和非GAAP净亏损分别为36亿美元和33亿美元,而2023年第二季度的净收入分别为9.16亿美元和10亿美元。
截至2024年6月30日,现金、现金等价物和有价证券总额为102亿美元,而截至2023年12月31日为137亿美元。与2023年12月31日相比,Vertex的现金、现金等价物和有价证券余额的减少是由于在2024年第二季度为收购Alpine支付的现金对价,但部分被其他经营活动提供的正现金流所抵消。
2024 年全年财务指导
Vertex今天将其全年产品收入预期从105.5亿美元至107.5亿美元上调至106.5亿美元至108.5亿美元。Vertex的产品收入指导包括对CF持续增长的预期,以及对在批准的适应症和地区推出CASGEVY® 的预期。鉴于收购阿尔派的影响,Vertex现在为2024年的GAAP和非公认会计准则的研发和销售与收购合并支出以及AIPR&D费用提供指导。Vertex继续预计,全年非公认会计准则的研发和销售并购支出总额将在42亿美元至43亿美元之间。这包括Vertex对继续投资多个中后期临床开发项目以及商业和制造能力的预期,以及包括2024年剩余时间Alpine的运营费用。Vertex现在预计,2024年全年AIPR&D支出约为46亿美元,其中包括2024年第二季度的阿尔卑斯收购相关费用。
Vertex的最新财务指南摘要如下:
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| 当前 2024 财年 | | 上一财年2024财年 |
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产品总收入 | 10.65 亿美元至 108.5 亿美元 | | 10.55 亿美元至 107.5 亿美元 |
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GAAP 研发和销售与收购合并支出 (2) | 50亿美元至52亿美元 | | 48亿至50亿美元* |
非公认会计准则研发和销售与收购合并支出 (2) | 不变 | | 42 到 43 亿美元* |
AIPR&D 费用 | 46 亿美元** | | 0.125 亿美元 |
非公认会计准则有效税率 | ~ 100% *** | | 20% 到 21% |
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*2024年5月6日提供的指导范围包括49亿至51亿美元的GAAP研发、AIPR&D和SG&A合并支出以及43亿至44亿美元的非公认会计准则研发、AIPR&D和SG&A合并支出。这两个区间中都包括约1.25亿美元的AIPR&D费用。 |
**包括 44 亿美元的 Alpine AIPR&D 支出。 |
***Vertex的全年非公认会计准则税率受阿尔卑斯AIPR&D支出的影响,该费用不可抵税。 |
主要业务亮点
上市产品和潜在的短期发布机会
囊性纤维化(CF)投资组合
Vertex预计,通过对年轻患者治疗的新批准和报销,服用其药物的CF患者人数将继续增长。最近和预期的进展包括:
•美国食品药品监督管理局(FDA)接受了针对6岁及以上CF患者每天一次的vanzacaftor三倍的新药申请(NDA),并将《处方药使用者费用法》(PDUFA)的目标行动日期定为2025年1月2日。Vertex还获得了欧盟(EU)欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健产品监管局(MHRA)提交的vanzacaftor三重上市许可申请(MAA)的验证。Vertex还完成了加拿大、澳大利亚、新西兰和瑞士的vanzacaftor三重上市许可申请(MAA)的监管申报。
•Vertex宣布延长与英格兰国民保健服务的长期报销协议,为英格兰所有现有和未来符合条件的CF患者提供KAFTRIO、SYMKEVI® 和ORKAMBI® 的使用权,并继续获得KALYDECO®。Vertex已在威尔士、北爱尔兰和苏格兰签订了类似的协议。这些协议还包括将来可以延长这些药物的许可证,这是国家健康与护理卓越研究所(NICE)和苏格兰药品联盟(SMC)对Vertex的CFTR调节剂的积极建议的结果。
•5月,欧盟委员会批准KALYDECO治疗年龄在1个月至不到4个月的CFTR基因中存在特定突变的CFTR婴儿。KALYDECO现在是欧洲批准的第一种也是唯一一种治疗该年龄组CF根本原因的药物。
•7月,加拿大卫生部批准TRIKAFTA用于治疗CFTR基因中有152个罕见响应性突变的CFTR患者。这是美国以外地区的首次批准,根据体外数据批准突变。
•Vertex已向美国食品药品管理局和欧洲药品管理局提交了TRIKAFTA/KAFTRIO的监管申请,用于治疗CF和罕见反应突变患者。
CASGEVY 用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)
CASGEVY是一种非病毒、体外CRISPR/Cas9基因编辑的细胞疗法,适用于符合条件的SCD或tdT患者,该疗法已被证明可以减少或消除SCD患者的血管闭塞危象(VOC)和tdT患者的输血需求。CASGEVY已获美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国(KSA)和巴林王国(巴林)批准用于治疗SCD和tDT,并且正在进行中。
•Vertex已在瑞士和加拿大完成了对CASGEVY的SCD和TdT的监管申报,并获得了优先审查。
•截至7月中旬,Vertex已在全球启动了超过35个授权治疗中心(ATC),所有地区的越来越多的患者已开始收集细胞。
•法国国家卫生管理局(HAS)批准了Vertex关于实施抢先体验计划(EAP)的请求,以便在指定的SCD患者中使用CASGEVY。HAS此前已批准在2024年第一季度对指定TdT患者实施CASGEVY的EAP。
•Vertex继续从Climb-111、Climb-121和CASGEVY的长期随访研究中生成数据,并在6月的2024年欧洲血液学协会(EHA)年度大会上公布了积极的长期数据。这些来自100多名服用CASGEVY的患者的长期数据,最长的随访时间超过五年,证实了CASGEVY随着时间的推移具有变革性、持续和持久的临床益处。
Suzetrigine(VX-548)用于治疗中度至重度急性疼痛
Vertex发现了多种选择性Nav1.8小分子抑制剂,目标是开发一类新的止痛药,该药物有可能在不受阿片类药物和其他当前可用药物限制的情况下提供有效的止痛缓解。
•美国食品药品管理局接受了用于治疗中度至重度急性疼痛的suzetrigine的保密协议,并批准了优先审查,PDUFA的目标行动日期为2025年1月30日。Suzetrigine已被美国食品药品管理局授予快速通道和突破性疗法称号,用于治疗中度至重度急性疼痛。
选择临床阶段的研发管道
囊性纤维化
Vertex继续为可能从这种方法中受益的约90%的CFTR患者寻求一流的小分子口服CFTR调节剂,并为超过5,000名不制造CFTR蛋白且无法从CFTR调节剂中受益的CFTR患者提供雾化mRNA疗法。
•Vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor,治疗囊性纤维化的下一代三联口服小分子组合
•Vertex启动了一项针对年龄在2至5岁之间的囊性纤维化患儿的研究,这些儿童至少有一个F508del突变或对三组CFTR调节剂有反应的突变。
•Vertex致力于连续创新,使尽可能多的患者达到正常的CFTR功能水平,Vertex继续通过临床前和临床开发推进新的口服小分子联合疗法。最先进的下一波CFTR调节剂已经完成或正在完成1期临床试验。
•VX-522,雾化 mRNA 疗法
•Vertex 去年年底完成了针对 CF 患者的 VX-522 1/2 期研究的单一递增剂量 (SAD) 部分,该研究的多重递增剂量 (MAD) 部分正在进行中。Vertex预计将在2025年上半年完成试验并分享这项研究的数据。
镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血
•Vertex已经完成了两项针对5至11岁患有SCD或tdT的儿童的CASGEVY全球3期研究的入组,试验正在进行中。
•Vertex继续研究为CASGEVY提供更温和的治疗的临床前资产,仅在美国和欧洲,这可能会将符合条件的患者群体扩大到超过15万人。
急性疼痛
•Vertex正在注册并给药一项静脉注射制剂 VX-993 的1期试验,这是一种下一代选择性Nav1.8疼痛信号抑制剂。
•Vertex 有望在本季度启动一项二期研究,口服一种 VX-993 制剂,用于治疗拇囊切除术后的中度至重度急性疼痛。
周围神经病理性疼痛 (PNP)
•Vertex有望在本季度启动针对疼痛性糖尿病周围神经病变(DPN)(一种PNP)患者的Suzetrigine的3期关键计划。该关键项目设计了两项相同的随机对照试验,每项试验约有1,100名患者,研究了每天一次的70mg剂量的舒泽曲定。主要终点是数字疼痛评级表(NPRS)上与安慰剂相比,第12周的每日疼痛强度的每周平均值与基线相比的变化。该研究还包括普瑞巴林的活性比较组,一个关键的次要终点是与普瑞巴林相比,NPRS评分从基线到第12周的变化没有劣势。美国食品药品管理局已在DPN中授予suzetrigine突破性疗法称号。
•Vertex已经完成了对舒泽曲嗪治疗腰骶神经根病(LSR)的2期研究的入组,这种疾病占PNP患者的 40% 以上。Vertex预计将在2024年底分享这项研究的结果。
•Vertex 有望在本季度启动一项用于治疗 DPN 的 VX-993 口服制剂。
Vertex 还继续开发用于治疗急性和周围神经病理性疼痛的其他Nav1.8抑制剂和Nav1.7抑制剂,可单独使用或组合使用,以治疗急性和周围神经病理性疼痛,这与其在疼痛领域处于领先地位的承诺一致。
APOL1 介导的肾脏疾病 (AMKD)
Vertex 发现并开发了多种具有 APOL1 功能的口服小分子抑制剂,开创了一类针对这种肾脏疾病潜在遗传驱动因素的新药物。
•Vertex继续在全球2/3期关键临床试验的3期部分中招收AMKD患者并给其剂量,该试验在标准护理的基础上,将每天一次的45mg剂量的依那沙普林与安慰剂进行了比较。
•该研究旨在在第48周进行预先计划的中期分析,评估inaxaplin组与安慰剂组相比的估计肾小球滤过率(eGFR)斜率,这是衡量肾功能的指标,并得到蛋白尿与基线相比百分比变化的支持。如果是积极的,则中期分析可能作为Vertex在美国寻求加快批准的基础。
IgA 肾病 (IGaN) 和其他 b 细胞介导的疾病
Vertex正在开发一种可能导致终末期肾脏疾病的IgA肾病的严重进行性自身免疫性肾脏病的双重抑制剂povetacept,这是一种可能导致终末期肾脏疾病的同类最佳方法。IgAN 是全球最常见的肾小球肾炎形式,
仅在美国就有大约13万人受到影响,目前尚无针对其根本原因的获批疗法。Vertex还在研究povetacept在其他严重的b细胞介导疾病中的应用,包括自身免疫性肾脏疾病和自身免疫性细胞减少症。
•继成功结束2期监管互动之后,Vertex有望在本季度启动povetacept治疗IgA肾病的3期临床试验(RAINIER研究)。
•RAINIER是一项全球关键试验,在约480名IgAn患者中,在标准护理的基础上对比安慰剂的povetacept 80 mg。该研究旨在进行预先计划的中期分析,评估在一定数量的患者达到36周的治疗后,povetacept组与安慰剂组的尿蛋白肌酐比率(UPCR)。如果为阳性,中期分析可能作为Vertex在美国寻求加速批准的基础。最终分析将在为期两年的治疗时进行,主要终点是第104周的总表皮生长因子斜率。
•RUBY3(自身免疫性肾脏疾病)和 RUBY4(自身免疫性细胞减少症)2期篮子试验正在进行中,预计将在今年晚些时候和2025年读出某些队列的数据。
1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在评估使用干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞来替代T1D患者中被破坏的产生胰岛素的内源性胰岛素的胰岛细胞的细胞疗法,目标是开发一种潜在的一次性功能性治疗方法。
•VX-880,具有标准免疫抑制功能的完全分化胰岛细胞:
•Vertex在2024年6月的美国糖尿病协会第84届科学会议上宣布了正在进行的1/2期研究的积极结果。
◦在单次输液时接受全剂量 VX-880 的所有 12 名患者均表现出胰岛细胞移植和葡萄糖反应性胰岛素的产生。
◦所有这些患者均在70%的范围内达到ADA推荐的HbA1c水平,12名患者中有11名减少或取消了外源性胰岛素的使用。
◦所有三名接受了至少 12 个月随访的患者都达到了使用 HbA1c 消除严重降血糖事件 (SHE) 的主要终点,因此可以评估其主要终点
•基于这些积极的结果,Vertex已将1/2期研究扩大到总共包括37名患者。Vertex已经完成了最初的1/2期17名患者研究的入组和给药。
•VX-264,封装在免疫保护装置中的完全分化的胰岛细胞:
•VX-264 的临床试验是一项由多部分组成的全球性 1/2 期研究,它将相同的 VX-880 胰岛细胞封装在一个新设备中,因此无需使用免疫抑制剂进行治疗。
•Vertex 已经完成了研究的 A 部分。与 VX-880 研究一样,A部分的患者接受低剂量,两次给药之间的间隔时间错开。第1/2阶段的b部分正在进行中,正在注册和给药。在b部分中,患者接受全剂量目标剂量,患者之间有一段错开的间隔;在C部分中,患者将毫不错开地获得全部目标剂量。
•免疫力低下、经过编辑的完全分化的胰岛细胞:
▪ Vertex 的低免疫细胞计划包括使用 CRISPR/Cas9 对相同的干细胞衍生、完全分化的 VX-880 胰岛细胞进行基因编辑,以保护细胞免受免疫系统的侵害。这个研究阶段的计划继续取得进展。
1 型肌强直性营养不良 (DM1)
Vertex正在评估针对DM1根本原因的多种方法,DM1是成年人中最常见的肌肉萎缩症,在美国和欧洲约有11万人患有该疾病,并且没有获得批准的疗法。Vertex的主要方法是 VX-670,已获得Entrada Therapeutics的许可,是一种与环状肽相关的寡核苷酸,可促进细胞及其细胞核的有效输送,这有可能解决DM1的根本原因。
•Vertex继续招募患者参加针对DM1患者的 VX-670 全球1/2期临床试验,并预计将在2024年底之前完成该研究的单一递增剂量(SAD)部分。
•在试验的SAD部分完成后,Vertex将进入MAD部分,在那里将评估 VX-670 的安全性和有效性。
常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)
Vertex正在开发可恢复变异多囊藻素1(PC1)蛋白功能的小分子校正剂,目标是解决ADPKD的根本原因,ADPKD是影响美国和欧洲约25万人的最常见遗传性肾脏疾病。
•Vertex正在注册和给药一项针对健康志愿者的1期临床试验,该药物是同类首款小分子校正剂,针对编码PC1蛋白的PKD1基因变异子集的患者ADPKD的根本原因,估计约占患者总群的25,000人(占约10%)。VX-407
α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)
Vertex正在通过开发新的z-AAT蛋白折叠小分子校正剂来解决α-1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏的潜在遗传原因,目标是增加功能性Aat向血液中的分泌,同时解决Aat缺乏的肺部和肝脏方面的问题。
•根据1期生物标志物分析,Vertex已确定两种正在研究的小分子 aAT 校正剂 VX-634 和 VX-668 不会为 AATD 患者提供革命性的疗效。因此,Vertex已停止开发这两种分子。
•与其研发组合方法一致,Vertex正在利用从 VX-634、VX-668 和先前分子中吸取的经验继续优化临床前研究阶段的小分子校正剂和其他方法。
对外部创新的投资
•5月,Vertex以约50亿美元现金完成了先前宣布的对Alpine Immune Sciences的收购,其中包括阿尔派的主要资产povetacicept,这导致2024年第二季度AIPR&D支出约44亿美元。
非公认会计准则财务指标
在本新闻稿中,Vertex的财务业绩和财务指导是根据美国普遍接受的会计原则(GAAP)和某些非公认会计准则财务指标提供的。特别是,非公认会计准则财务业绩和指导不包括在Vertex的税前收入(亏损)(i)股票薪酬支出,(ii)无形资产摊销费用,(iii)与公司战略投资公允价值相关的收益或亏损,(iv)或有对价公允价值的增加或减少,(v)收购相关成本以及(vi)其他调整。该公司的非公认会计准则财务业绩还将与上述税前收入(亏损)的非公认会计准则调整和某些离散项目相关的估计税收影响排除在其所得税准备金中。这些业绩不应被视为公司GAAP业绩的替代品,而是对根据GAAP提供的业绩的补充。管理层认为,这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的潜在趋势,对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要,并提供有关公司财务状况的更多信息,公司认为这些信息有助于了解其持续业务。管理层还使用这些非公认会计准则财务指标来制定内部和外部沟通的预算和运营目标,管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非公认会计准则财务指标的计算可能与其他公司使用的计算方法不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
该公司在非公认会计准则基础上提供有关研发和销售与收购合并费用和有效税率的指导。有关收购的知识产权和开发费用的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易(包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可)相关的估算。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导,因为它无法合理确定地预测与股票薪酬相关的超额税收优惠的影响,以及某些可能具有重要意义的离散项目的可能性。
Vertex 制药公司
合并收益表
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)
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| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
产品收入,净额 | $ | 2,645.6 | | | $ | 2,493.2 | | | $ | 5,336.2 | | | $ | 4,868.0 | |
成本和支出: | | | | | | | |
销售成本 | 371.9 | | | 308.6 | | | 714.5 | | | 575.5 | |
研究和开发费用 | 966.6 | | | 785.7 | | | 1,755.7 | | | 1,528.3 | |
收购了正在进行的研发费用 | 4,449.1 | | | 110.5 | | | 4,525.9 | | | 457.6 | |
销售、一般和管理费用 | 372.2 | | | 262.6 | | | 714.9 | | | 503.7 | |
或有对价公允价值的变化 | 0.5 | | | (0.6) | | | 0.4 | | | (2.5) | |
成本和支出总额 | 6,160.3 | | | 1,466.8 | | | 7,711.4 | | | 3,062.6 | |
运营收入(亏损) | (3,514.7) | | | 1,026.4 | | | (2,375.2) | | | 1,805.4 | |
利息收入 | 156.5 | | | 144.7 | | | 337.7 | | | 267.3 | |
利息支出 | (9.9) | | | (11.2) | | | (20.3) | | | (22.6) | |
其他(支出)收入,净额 | (23.1) | | | 1.6 | | | (54.3) | | | 2.9 | |
所得税准备金前(亏损)收入 | (3,391.2) | | | 1,161.5 | | | (2,112.1) | | | 2,053.0 | |
所得税准备金 | 202.4 | | | 245.8 | | | 381.9 | | | 437.5 | |
净(亏损)收入 | $ | (3,593.6) | | | $ | 915.7 | | | $ | (2,494.0) | | | $ | 1,615.5 | |
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普通股每股净(亏损)收益: | | | | | | | |
基本 | $ | (13.92) | | | $ | 3.55 | | | $ | (9.66) | | | $ | 6.27 | |
稀释 | $ | (13.92) | | | $ | 3.52 | | | $ | (9.66) | | | $ | 6.21 | |
每股计算中使用的股份: | | | | | | | |
基本 | 258.1 | | | 257.7 | | | 258.1 | | | 257.6 | |
稀释 | 258.1 | | | 260.4 | | | 258.1 | | | 260.3 | |
Vertex 制药公司
产品收入
(单位:百万)(未经审计)
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| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
TRIKAFTA/自助餐厅 | $ | 2,449.2 | | | $ | 2,240.4 | | | $ | 4,932.8 | | | $ | 4,337.1 | |
其他 CF 产品 | 196.4 | | | 252.8 | | | 403.4 | | | 530.9 | |
产品收入,净额 | $ | 2,645.6 | | | $ | 2,493.2 | | | $ | 5,336.2 | | | $ | 4,868.0 | |
Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账
(以百万计,百分比除外)(未经审计)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
GAAP 销售成本 | $ | 371.9 | | | $ | 308.6 | | | $ | 714.5 | | | $ | 575.5 | |
股票薪酬支出 | (1.8) | | | (1.8) | | | (3.6) | | | (3.7) | |
无形资产摊销费用 | (5.1) | | | — | | | (10.1) | | | — | |
非公认会计准则销售成本 | $ | 365.0 | | | $ | 306.8 | | | $ | 700.8 | | | $ | 571.8 | |
| | | | | | | |
GAAP 研发费用 | $ | 966.6 | | | $ | 785.7 | | | $ | 1,755.7 | | | $ | 1,528.3 | |
股票薪酬支出 | (97.1) | | | (74.5) | | | (216.5) | | | (150.8) | |
收购相关成本 (3) | (172.3) | | | (2.8) | | | (172.3) | | | (5.6) | |
非公认会计准则研发费用 | $ | 697.2 | | | $ | 708.4 | | | $ | 1,366.9 | | | $ | 1,371.9 | |
| | | | | | | |
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GAAP 销售、一般和管理费用 | $ | 372.2 | | | $ | 262.6 | | | $ | 714.9 | | | $ | 503.7 | |
股票薪酬支出 | (55.3) | | | (43.0) | | | (126.0) | | | (87.2) | |
收购相关成本 (3) | (36.5) | | | — | | | (36.5) | | | — | |
非公认会计准则销售、一般和管理费用 | $ | 280.4 | | | $ | 219.6 | | | $ | 552.4 | | | $ | 416.5 | |
| | | | | | | |
非公认会计准则研发和销售与收购合并支出 | $ | 977.6 | | | $ | 928.0 | | | $ | 1,919.3 | | | $ | 1,788.4 | |
| | | | | | | |
GAAP 其他(支出)收入,净额 | $ | (23.1) | | | $ | 1.6 | | | $ | (54.3) | | | $ | 2.9 | |
战略投资公允价值减少(增加) | 12.7 | | | 0.4 | | | 39.7 | | | (6.0) | |
非公认会计准则其他(支出)收入,净额 | $ | (10.4) | | | $ | 2.0 | | | $ | (14.6) | | | $ | (3.1) | |
| | | | | | | |
GAAP 所得税准备金 | $ | 202.4 | | | $ | 245.8 | | | $ | 381.9 | | | $ | 437.5 | |
税收调整 (1) | 98.2 | | | 23.6 | | | 179.8 | | | 46.3 | |
非公认会计准则所得税准备金 | $ | 300.6 | | | $ | 269.4 | | | $ | 561.7 | | | $ | 483.8 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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GAAP 有效税率 | (6.0) | % | | 21.2 | % | | (18.1) | % | | 21.3 | % |
非公认会计准则有效税率 | (10.0) | % | | 21.0 | % | | (37.3) | % | | 21.1 | % |
Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账(续)
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
GAAP 运营(亏损)收入 | $ | (3,514.7) | | | $ | 1,026.4 | | | $ | (2,375.2) | | | $ | 1,805.4 | |
股票薪酬支出 | 154.2 | | | 119.3 | | | 346.1 | | | 241.7 | |
无形资产摊销费用 | 5.1 | | | — | | | 10.1 | | | — | |
或有对价公允价值的增加(减少) | 0.5 | | | (0.6) | | | 0.4 | | | (2.5) | |
收购相关成本 (3) | 208.8 | | | 2.8 | | | 208.8 | | | 5.6 | |
非公认会计准则经营(亏损)收入 | $ | (3,146.1) | | | $ | 1,147.9 | | | $ | (1,809.8) | | | $ | 2,050.2 | |
| | | | | | | |
GAAP 净(亏损)收入 | $ | (3,593.6) | | | $ | 915.7 | | | $ | (2,494.0) | | | $ | 1,615.5 | |
| | | | | | | |
股票薪酬支出 | 154.2 | | | 119.3 | | | 346.1 | | | 241.7 | |
无形资产摊销费用 | 5.1 | | | — | | | 10.1 | | | — | |
战略投资公允价值减少(增加) | 12.7 | | | 0.4 | | | 39.7 | | | (6.0) | |
或有对价公允价值的增加(减少) | 0.5 | | | (0.6) | | | 0.4 | | | (2.5) | |
收购相关成本 (3) | 208.8 | | | 2.8 | | | 208.8 | | | 5.6 | |
税前(亏损)收入的非公认会计准则调整总额 | 381.3 | | | 121.9 | | | 605.1 | | | 238.8 | |
税收调整 (1) | (98.2) | | | (23.6) | | | (179.8) | | | (46.3) | |
非公认会计准则净(亏损)收益 | $ | (3,310.5) | | | $ | 1,014.0 | | | $ | (2,068.7) | | | $ | 1,808.0 | |
| | | | | | | |
摊薄后普通股每股净(亏损)收益: | | | | | | | |
GAAP | $ | (13.92) | | | $ | 3.52 | | | $ | (9.66) | | | $ | 6.21 | |
非公认会计准则 | $ | (12.83) | | | $ | 3.89 | | | $ | (8.02) | | | $ | 6.95 | |
摊薄后每股计算中使用的股份: | | | | | | | |
GAAP 和非 GAAP | 258.1 | | | 260.4 | | | 258.1 | | | 260.3 | |
注意事项
1:在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中,“税收调整” 包括与公司税前收入(亏损)的非公认会计准则调整相关的估计所得税以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。
2:公司2024年全年GAAP研发和销售并购合并支出与非公认会计准则研发和销售并购支出指导之间的差额主要涉及6亿至7亿美元的股票薪酬支出和主要与现金结算的未归属阿尔卑斯股票奖励相关的2.09亿美元薪酬支出。
3:在截至2024年6月30日的三个月和六个月中,“收购相关成本” 主要与现金结算的未归属阿尔卑斯股票奖励相关的薪酬支出有关。
Vertex 制药公司
简明合并资产负债表
(单位:百万)(未经审计)
| | | | | | | | | | | |
| 2024年6月30日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
资产 | | | |
现金、现金等价物和有价证券 | $ | 5,795.5 | | | $ | 11,218.3 | |
应收账款,净额 | 1,656.1 | | | 1,563.4 | |
库存 | 914.6 | | | 738.8 | |
预付费用和其他流动资产 | 575.4 | | | 623.7 | |
流动资产总额 | 8,941.6 | | | 14,144.2 | |
财产和设备,净额 | 1,200.9 | | | 1,159.3 | |
商誉和无形资产,净额 | 1,925.5 | | | 1,927.9 | |
递延所得税资产 | 2,185.6 | | | 1,812.1 | |
经营租赁资产 | 569.8 | | | 293.6 | |
长期有价证券 | 4,393.1 | | | 2,497.8 | |
其他长期资产 | 915.6 | | | 895.3 | |
总资产 | $ | 20,132.1 | | | $ | 22,730.2 | |
| | | |
负债和股东权益 | | | |
应付账款和应计费用 | $ | 3,267.9 | | | $ | 3,020.2 | |
其他流动负债 | 279.3 | | | 527.2 | |
流动负债总额 | 3,547.2 | | | 3,547.4 | |
长期融资租赁负债 | 346.6 | | | 376.1 | |
长期经营租赁负债 | 586.8 | | | 348.6 | |
其他长期负债 | 876.8 | | | 877.7 | |
股东权益 | 14,774.7 | | | 17,580.4 | |
负债和股东权益总额 | $ | 20,132.1 | | | $ | 22,730.2 | |
| | | |
已发行普通股 | 258.0 | | | 257.7 | |
关于 Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司,投资于科学创新,为严重疾病患者创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病(囊性纤维化、镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血)根本原因的药物,并将继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex还拥有强大的临床研究疗法产品线,涵盖其他严重疾病的各种模式,对人类因果生物学有深刻的见解,包括急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、1型肌强直营养不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex 成立于 1989 年,其全球总部位于波士顿,国际总部设在伦敦。此外,该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为业内最佳工作场所之一,包括连续 14 年入选《科学》杂志的 “杰出雇主” 榜单,并入选《财富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新动态并进一步了解Vertex的创新历史,请访问www.vrtx.com或在领英、脸书、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。
关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含受风险、不确定性和其他因素影响的前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述均为可被视为前瞻性陈述的陈述,包括有关Vertex和Vertex高级管理团队成员的意图、信念或当前期望的所有陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的,可能附带诸如 “预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能地”、“相信”、“寻求”、“估计” 等词语以及其他具有相似含义的词语和术语。此类声明包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为 “2024年全年财务指导” 的章节以及有关(i)对Vertex持续增长的预期,包括对年轻患者治疗的新批准和报销,(ii)vanzacaftor三联体可能在短期内商业推出的预期、计划和状况的陈述,(iii) 对长期报销的期望协议和在欧洲和英国获得我们的CF药物的机会,(iv)我们对CASGEVY预期益处的看法,我们对开始细胞采集的患者人数的期望,以及我们对CASGEVY长期随访研究的看法,(v)对我们疼痛项目候选产品的潜在益处和商业成功的预期,包括suzetrigine的短期商业上市的计划和状况中度至重度急性疼痛的治疗,(六)计划继续推进用于治疗 CF 的新口服小分子联合疗法(vii)对我们的 VX-522 1/2 期研究的预期,包括这种雾化 mRNA 疗法的潜在益处以及在 2025 年上半年完成试验和共享数据的预期,(viii) 对我们的 SCD 和 tdT 计划的预期,包括对CASGEVY进行更温和的调理可以将美国和欧洲符合条件的患者群体扩大到超过15万人的预期,(ix) 计划启动一项使用口服 VX-993 制剂的 2 期研究2024年第三季度急性疼痛的治疗,(x)对DPN患者suzetrigine的3期关键计划的研究设计和主要终点的期望,包括计划于2024年第三季度启动该研究,预计将在2024年底分享SUZETRIGINE在LSR中的2期研究结果,预计启动一项使用用于治疗DPN的 VX-993 口服制剂的2期研究在2024年第三季度,并计划继续开发用于急性疼痛和急性疼痛的Nav1.8和Nav1.7抑制剂PNP,(xi)对我们的AMKD计划潜在收益的期望,包括我们的全球阶段计划
2/3 评估依那沙普林在AMKD患者中的应用的关键临床试验、研究设计以及我们对该研究的中期分析可能成为寻求加快美国批准的依据的预期,(xii)对povetacept的期望,包括我们对其潜在益处和治疗范围的信念、启动IgaN的3期临床试验的计划、研究设计以及我们对该研究的中期分析可能起到的作用寻求加快美国批准的基础,以及对 RUBY3 和 RUBY4 的期望2 期篮子试验,包括我们对数据读取时机的预期,(xiii) 对我们的 T1D 计划的预期,包括我们评估 VX-880 和 VX-264 的每项研究的状况,(xiv) 对 VX-670 在 DM1 患者中治疗的潜在益处和临床状况的预期,包括计划在 2024 年底之前完成试验的 SAD 部分,以及进入试验的 MAD 部分 (xv) 对我们 ADPKD 计划的预期,包括 VX-407 的潜在益处以及我们对目标患者的信念人口,以及(xvi)对我们的AATD计划计划的期望。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的,但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念,并且存在许多风险和不确定性,可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。除其他外,这些风险和不确定性包括:公司对其2024年全年产品收入、支出和有效税率的预期可能不正确(包括因为公司作为其预期基础的一项或多项假设可能无法实现),公司可能无法在预期的时间表上获得足够的CASGEVY补偿,或者我们根本无法成功获得批准或将suzetrigine作为一种治疗进行商业化对于急性或神经性疼痛,外部因素可能导致对公司业务或运营的影响不同于公司目前的预期,或更重大的影响,临床前测试或临床试验的数据,尤其是基于有限数量患者的数据,可能无法预示最终结果,也可能无法按预期的时间表提供,我们的试验患者入组可能会延迟,Vertex可能无法成功从收购Alpine Immune Sciences中获利,该公司可能无法从与第三方的合作中实现预期收益各方,这些数据来自由于安全性、有效性或其他原因,该公司的开发计划可能不支持其潜在药物的及时注册或进一步开发,或者根本不支持其潜在药物的注册或进一步开发,而且预期的商业发布如果有的话,可能会被推迟。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响Vertex业务的许多不确定性,特别是 “风险因素” 标题下列出的风险以及Vertex向美国证券交易委员会提交的定期报告中讨论的其他警示因素,包括Vertex截至2023年12月31日的10-k表年度报告及其10-Q表季度报告和8-k表最新报告,所有这些报告均已提交给美国证券交易所委员会(SEC),可通过该公司的网站获得www.vrtx.com 和美国证券交易委员会的网站 www.sec.gov 上。你不应过分依赖这些陈述或提供的科学数据。随着新信息的出现,Vertex 不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。
电话会议和网络直播
该公司将在美国东部时间下午 4:30 举办电话会议和网络直播。要接听电话,请拨打(833)630-2124(美国)或+1(412)317-0651(国际),参考 “Vertex Pharmicals 2024年第二季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播,可通过Vertex网站www.vrtx.com的 “投资者” 部分访问网络直播链接。为确保及时连接,建议参与者在预定网络直播前至少 15 分钟注册。存档的网络直播将在公司的网站上提供。
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