•基于这些积极的结果，Vertex已将1/2期研究扩大到总共包括37名患者。Vertex已经完成了最初的1/2期17名患者研究的入组和给药。

•VX-264，封装在免疫保护装置中的完全分化的胰岛细胞：

•VX-264 的临床试验是一项由多部分组成的全球性 1/2 期研究，它将相同的 VX-880 胰岛细胞封装在一个新设备中，因此无需使用免疫抑制剂进行治疗。

•Vertex 已经完成了研究的 A 部分。与 VX-880 研究一样，A部分的患者接受低剂量，两次给药之间的间隔时间错开。第1/2阶段的b部分正在进行中，正在注册和给药。在b部分中，患者接受全剂量目标剂量，患者之间有一段错开的间隔；在C部分中，患者将毫不错开地获得全部目标剂量。

•免疫力低下、经过编辑的完全分化的胰岛细胞：

▪ Vertex 的低免疫细胞计划包括使用 CRISPR/Cas9 对相同的干细胞衍生、完全分化的 VX-880 胰岛细胞进行基因编辑，以保护细胞免受免疫系统的侵害。这个研究阶段的计划继续取得进展。

1 型肌强直性营养不良 (DM1)

Vertex正在评估针对DM1根本原因的多种方法，DM1是成年人中最常见的肌肉萎缩症，在美国和欧洲约有11万人患有该疾病，并且没有获得批准的疗法。Vertex的主要方法是 VX-670，已获得Entrada Therapeutics的许可，是一种与环状肽相关的寡核苷酸，可促进细胞及其细胞核的有效输送，这有可能解决DM1的根本原因。

•Vertex继续招募患者参加针对DM1患者的 VX-670 全球1/2期临床试验，并预计将在2024年底之前完成该研究的单一递增剂量（SAD）部分。

•在试验的SAD部分完成后，Vertex将进入MAD部分，在那里将评估 VX-670 的安全性和有效性。

常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)

Vertex正在开发可恢复变异多囊藻素1（PC1）蛋白功能的小分子校正剂，目标是解决ADPKD的根本原因，ADPKD是影响美国和欧洲约25万人的最常见遗传性肾脏疾病。

•Vertex正在注册和给药一项针对健康志愿者的1期临床试验，该药物是同类首款小分子校正剂，针对编码PC1蛋白的PKD1基因变异子集的患者ADPKD的根本原因，估计约占患者总群的25,000人（占约10％）。VX-407

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

Vertex正在通过开发新的z-AAT蛋白折叠小分子校正剂来解决α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏的潜在遗传原因，目标是增加功能性Aat向血液中的分泌，同时解决Aat缺乏的肺部和肝脏方面的问题。

•根据1期生物标志物分析，Vertex已确定两种正在研究的小分子 aAT 校正剂 VX-634 和 VX-668 不会为 AATD 患者提供革命性的疗效。因此，Vertex已停止开发这两种分子。

•与其研发组合方法一致，Vertex正在利用从 VX-634、VX-668 和先前分子中吸取的经验继续优化临床前研究阶段的小分子校正剂和其他方法。

对外部创新的投资

•5月，Vertex以约50亿美元现金完成了先前宣布的对Alpine Immune Sciences的收购，其中包括阿尔派的主要资产povetacicept，这导致2024年第二季度AIPR&D支出约44亿美元。

非公认会计准则财务指标

在本新闻稿中，Vertex的财务业绩和财务指导是根据美国普遍接受的会计原则（GAAP）和某些非公认会计准则财务指标提供的。特别是，非公认会计准则财务业绩和指导不包括在Vertex的税前收入（亏损）（i）股票薪酬支出，（ii）无形资产摊销费用，（iii）与公司战略投资公允价值相关的收益或亏损，（iv）或有对价公允价值的增加或减少，（v）收购相关成本以及（vi）其他调整。该公司的非公认会计准则财务业绩还将与上述税前收入（亏损）的非公认会计准则调整和某些离散项目相关的估计税收影响排除在其所得税准备金中。这些业绩不应被视为公司GAAP业绩的替代品，而是对根据GAAP提供的业绩的补充。管理层认为，这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的潜在趋势，对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要，并提供有关公司财务状况的更多信息，公司认为这些信息有助于了解其持续业务。管理层还使用这些非公认会计准则财务指标来制定内部和外部沟通的预算和运营目标，管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非公认会计准则财务指标的计算可能与其他公司使用的计算方法不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。

该公司在非公认会计准则基础上提供有关研发和销售与收购合并费用和有效税率的指导。有关收购的知识产权和开发费用的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易（包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可）相关的估算。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导，因为它无法合理确定地预测与股票薪酬相关的超额税收优惠的影响，以及某些可能具有重要意义的离散项目的可能性。

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合并收益表

（以百万计，每股金额除外）（未经审计）

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产品收入

（单位：百万）（未经审计）

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GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账

（以百万计，百分比除外）（未经审计）

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GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账（续）

（以百万计，每股金额除外）（未经审计）

注意事项

1：在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，“税收调整” 包括与公司税前收入（亏损）的非公认会计准则调整相关的估计所得税以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。

2：公司2024年全年GAAP研发和销售并购合并支出与非公认会计准则研发和销售并购支出指导之间的差额主要涉及6亿至7亿美元的股票薪酬支出和主要与现金结算的未归属阿尔卑斯股票奖励相关的2.09亿美元薪酬支出。

3：在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，“收购相关成本” 主要与现金结算的未归属阿尔卑斯股票奖励相关的薪酬支出有关。

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简明合并资产负债表

（单位：百万）（未经审计）

关于 Vertex

Vertex 是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病（囊性纤维化、镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血）根本原因的药物，并将继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex还拥有强大的临床研究疗法产品线，涵盖其他严重疾病的各种模式，对人类因果生物学有深刻的见解，包括急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、1型肌强直营养不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

Vertex 成立于 1989 年，其全球总部位于波士顿，国际总部设在伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续 14 年入选《科学》杂志的 “杰出雇主” 榜单，并入选《财富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新动态并进一步了解Vertex的创新历史，请访问www.vrtx.com或在领英、脸书、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。

关于前瞻性陈述的特别说明

本新闻稿包含受风险、不确定性和其他因素影响的前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述均为可被视为前瞻性陈述的陈述，包括有关Vertex和Vertex高级管理团队成员的意图、信念或当前期望的所有陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的，可能附带诸如 “预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能地”、“相信”、“寻求”、“估计” 等词语以及其他具有相似含义的词语和术语。此类声明包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为 “2024年全年财务指导” 的章节以及有关（i）对Vertex持续增长的预期，包括对年轻患者治疗的新批准和报销，（ii）vanzacaftor三联体可能在短期内商业推出的预期、计划和状况的陈述，(iii) 对长期报销的期望协议和在欧洲和英国获得我们的CF药物的机会，（iv）我们对CASGEVY预期益处的看法，我们对开始细胞采集的患者人数的期望，以及我们对CASGEVY长期随访研究的看法，（v）对我们疼痛项目候选产品的潜在益处和商业成功的预期，包括suzetrigine的短期商业上市的计划和状况中度至重度急性疼痛的治疗，（六）计划继续推进用于治疗 CF 的新口服小分子联合疗法（vii）对我们的 VX-522 1/2 期研究的预期，包括这种雾化 mRNA 疗法的潜在益处以及在 2025 年上半年完成试验和共享数据的预期，(viii) 对我们的 SCD 和 tdT 计划的预期，包括对CASGEVY进行更温和的调理可以将美国和欧洲符合条件的患者群体扩大到超过15万人的预期，（ix) 计划启动一项使用口服 VX-993 制剂的 2 期研究2024年第三季度急性疼痛的治疗，（x）对DPN患者suzetrigine的3期关键计划的研究设计和主要终点的期望，包括计划于2024年第三季度启动该研究，预计将在2024年底分享SUZETRIGINE在LSR中的2期研究结果，预计启动一项使用用于治疗DPN的 VX-993 口服制剂的2期研究在2024年第三季度，并计划继续开发用于急性疼痛和急性疼痛的Nav1.8和Nav1.7抑制剂PNP，（xi）对我们的AMKD计划潜在收益的期望，包括我们的全球阶段计划

2/3 评估依那沙普林在AMKD患者中的应用的关键临床试验、研究设计以及我们对该研究的中期分析可能成为寻求加快美国批准的依据的预期，（xii）对povetacept的期望，包括我们对其潜在益处和治疗范围的信念、启动IgaN的3期临床试验的计划、研究设计以及我们对该研究的中期分析可能起到的作用寻求加快美国批准的基础，以及对 RUBY3 和 RUBY4 的期望2 期篮子试验，包括我们对数据读取时机的预期，(xiii) 对我们的 T1D 计划的预期，包括我们评估 VX-880 和 VX-264 的每项研究的状况，(xiv) 对 VX-670 在 DM1 患者中治疗的潜在益处和临床状况的预期，包括计划在 2024 年底之前完成试验的 SAD 部分，以及进入试验的 MAD 部分 (xv) 对我们 ADPKD 计划的预期，包括 VX-407 的潜在益处以及我们对目标患者的信念人口，以及（xvi）对我们的AATD计划计划的期望。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的，但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念，并且存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。除其他外，这些风险和不确定性包括：公司对其2024年全年产品收入、支出和有效税率的预期可能不正确（包括因为公司作为其预期基础的一项或多项假设可能无法实现），公司可能无法在预期的时间表上获得足够的CASGEVY补偿，或者我们根本无法成功获得批准或将suzetrigine作为一种治疗进行商业化对于急性或神经性疼痛，外部因素可能导致对公司业务或运营的影响不同于公司目前的预期，或更重大的影响，临床前测试或临床试验的数据，尤其是基于有限数量患者的数据，可能无法预示最终结果，也可能无法按预期的时间表提供，我们的试验患者入组可能会延迟，Vertex可能无法成功从收购Alpine Immune Sciences中获利，该公司可能无法从与第三方的合作中实现预期收益各方，这些数据来自由于安全性、有效性或其他原因，该公司的开发计划可能不支持其潜在药物的及时注册或进一步开发，或者根本不支持其潜在药物的注册或进一步开发，而且预期的商业发布如果有的话，可能会被推迟。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响Vertex业务的许多不确定性，特别是 “风险因素” 标题下列出的风险以及Vertex向美国证券交易委员会提交的定期报告中讨论的其他警示因素，包括Vertex截至2023年12月31日的10-k表年度报告及其10-Q表季度报告和8-k表最新报告，所有这些报告均已提交给美国证券交易所委员会（SEC），可通过该公司的网站获得www.vrtx.com 和美国证券交易委员会的网站 www.sec.gov 上。你不应过分依赖这些陈述或提供的科学数据。随着新信息的出现，Vertex 不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。

电话会议和网络直播

该公司将在美国东部时间下午 4:30 举办电话会议和网络直播。要接听电话，请拨打（833）630-2124（美国）或+1（412）317-0651（国际），参考 “Vertex Pharmicals 2024年第二季度财报电话会议”。

电话会议将进行网络直播，可通过Vertex网站www.vrtx.com的 “投资者” 部分访问网络直播链接。为确保及时连接，建议参与者在预定网络直播前至少 15 分钟注册。存档的网络直播将在公司的网站上提供。

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