Precision BioSciences公布2024年第二季度财务业绩并提供业务最新情况

北卡罗来纳州达勒姆市，2024年8月1日——先进的基因编辑公司Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：DTIL）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了业务最新情况，该公司利用其新型专有ARCUS® 平台开发用于复杂基因编辑的活体基因编辑疗法，包括基因消除、基因插入和基因切除。

“在2024年上半年，我们在关键优先事项方面取得了长足的进展。我们迅速将PBGENE-HBV推进到计划于2024年提交的研究性新药（IND）和/或临床试验申请（CTA）。我们相信，我们有能力将我们的第一个全资体内基因编辑项目推向临床。PBGENE-HBV有望成为第一个也是唯一一个进入临床的潜在治愈性基因编辑项目，该项目专门设计用于通过消除病毒复制的根源来为慢性乙型肝炎提供功能性治愈方法。Precision BioSciences总裁兼首席执行官迈克尔·阿莫罗索说，我为我们团队今年的运营进展感到自豪，包括即将完成最终的毒理学研究、最终临床试验材料的生产、在多个国家的全球临床研究中心进行1期试验，以及将世界一流的临床医生加入我们的肝炎科学顾问委员会。

“在推进PBGENE-HBV作为2024年的首要运营重点的同时，我们在针对32.4300万元线粒体疾病的第二个全资项目pbGene-PMM上也取得了稳步进展，该计划定于2025年申请IND和/或CTA。”

阿莫罗索强调说：“在我们进入下半年之际，根据预期的现金流，我们有足够的资本，这是多项业务发展协议和4000万美元的股权筹集的结果，推动我们的两个全资项目在2025年和2026年进入第一阶段的数据读取。”

全资投资组合

PBGENE-HBV（病毒消除计划）：Precision正在开发用于治疗慢性乙型肝炎患者的PBGENE-HBV。目前，据估计，全球约有3万人患有慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV有望成为第一个也是唯一一个进入临床的具有潜在治愈性的基因编辑计划，该项目专门设计用于消除 ccDNA 和失活整合 HBV DNA。

2024年6月，Precision在乙肝病毒论坛期间参加了关于将基因编辑应用于慢性乙型肝炎治疗的小组讨论，并在欧洲肝脏研究协会发布了新的PBGENE-HBV临床前安全数据。这些数据进一步支持了PBGENE-HBV特异性靶向和切割乙肝病毒DNA的能力，从而消除了ccDNA和整合的乙肝病毒DNA。数据还表明，在治疗相关剂量下，PBGENE-HBV缺乏可检测到的脱靶编辑，包括在感染乙肝病毒的原代人类肝细胞中没有编辑相关的易位。重要的是，新的非人类灵长类动物数据显示，PBGENE-HBV在多剂量给药中具有良好的耐受性。PBGENE-HBV正在进行最终的毒理学研究，计划中的1期临床试验的药物已经生产出来。Precision预计将在2024年提交该计划的IND和/或CTA，并计划在今年晚些时候提供额外的计划更新。

pbGene-PMM（突变线粒体DNA清除计划）：pbGene-PMM是同类中首款潜在的m.3243线粒体疾病治疗方法，旨在靶向突变线粒体DNA，同时对野生型（正常）线粒体DNA不产生不利影响。线粒体疾病是世界上最常见的遗传性代谢疾病。该计划旨在解决的m.3243线粒体疾病人群庞大，仅在美国就影响了约2万人。高度特异的ARCUS核酸酶旨在通过编辑和消除突变线粒体DNA来改变异质体，同时允许野生型线粒体DNA重新填充到线粒体中，从而改善细胞功能。与CRISPR/CA、碱基编辑器和主要编辑器不同，ARCUS 单组分核酸酶不需要指导 RNA，因此由于它们能够穿透线粒体膜，因此在基因编辑模式之间存在差异。

2024年6月，Precision在联合线粒体疾病基金会线粒体医学2024年会议上公布了来自PBGene-PMM计划的更多数据。该演讲强调了PBGene-PMM能够仅局限于线粒体，避免在核基因组中进行任何可检测到的脱靶编辑，同时使异质体发生重大变化并改善线粒体功能。该公司预计将在2025年为该计划提交IND和/或CTA。

全资投资组合-评估中

2024年7月，Precision重新获得了对与Prevail Therapeutics Inc合作开发的三个项目的控制权。该公司已收到潜在合作伙伴对这些计划的入境兴趣，并正在对这些回归的计划进行投资组合评估，以便通过新合作伙伴进行内部开发和/或开发，并预计将在决策最终确定后提供最新情况。这些计划包括：

合作计划：

IEcure-OTC（非处方药缺乏症基因插入计划）：由IeCure牵头，ECUR-506 是继美国、英国和澳大利亚监管部门批准启动OTC-HOPE研究后，第一个进入临床的Arcus介导的活体内基因编辑计划。OTC-HOPE 研究是人体首个 1/2 期试验，评估 ECUR-506 作为新生儿发作鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的潜在治疗方法，并已开始在英国的两个地点招募患者。2024 年 5 月，iECure 宣布已获得美国食品药品管理局的 ECUR-506 快速通道认证，并预计该试验的初步数据将在 2024 年底或 2025 年公布。

PBGENE-NVS（镰状细胞贫血和β地中海贫血基因插入计划）：Precision继续推进与诺华合作的基因编辑计划，为镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病患者开发定制的ARCUS核酸酶。合作意图是在体内插入一种治疗性转基因，作为一种潜在的一次性变革性疗法。我们认为，这是正在开发的唯一一种可以直接给患者施用的体内方法，以克服患者与其他治疗技术（包括针对体外基因编辑方法的治疗技术）在患者获得治疗方面的差异。

企业最新消息

扩大肝炎科学顾问委员会的范围，将世界一流的临床研究人员包括在内：2024年6月，Precision宣布任命马克·苏尔科夫斯基万.D. 和乔丹·费尔德万.D.万.P.H. 为其肝炎科学顾问委员会成员。在Precision预计将提交PBGENE-HBV的IND和/或CTA之前，他们与首任成员雷蒙德·斯基纳齐博士和理学硕士一起提供咨询并深化公司的科学和临床专业知识。

除了罗素微型股® 指数：截至2024年6月28日美国市场收盘时，作为该指数年度重组的一部分，Precision BioSciences已被纳入罗素微型股指数。

管理层成员以30万美元的价格购买普通股：2024年5月，Precision签订了最终认购协议，根据该协议，公司以非经纪私募方式向包括首席执行官在内的高级领导团队成员发行和出售了25,000股普通股，价格为每股12.00美元，比认购协议签署前夕的普通股收盘价高13.5％ 300,000 美元。

加州银行贷款和担保协议：

2024年7月31日，公司与加利福尼亚银行（前身为太平洋西部银行）签订了经修订和重述的贷款和担保协议（2024年贷款和担保协议），根据该协议，加州银行向该公司提供了本金为2,250万美元的定期贷款。定期贷款的收益用于偿还加利福尼亚银行先前循环信贷额度下的2,250万美元未偿本金余额，根据2024年《贷款和担保协议》的条款，循环信贷额度被终止。到期日低于

2024年的贷款和担保协议将于2027年6月30日生效。定期贷款的年利率等于（i）比当时最优惠利率低1.50％或（ii）4.50％中的较大值。

截至2024年6月30日的季度财务业绩：

现金及现金等价物：截至2024年6月30日，Precision拥有约1.236亿美元的现金及现金等价物。现有的现金和现金等价物、来自CAR t交易的预付和潜在的短期现金，以及预期的运营收入、持续的财政和运营纪律、Precision的市场（ATM）设施的可用性以及可用信贷预计将把Precision的现金流延至2026年下半年。

收入：截至2024年6月30日的季度总收入为4,990万美元，而2023年同期为1,980万美元。在截至2024年6月30日的季度中，收入增加了3,010万美元，这主要是由于确认了与Prevail Therapeutics修订和重述的开发和许可协议终止相关的递延收入。

研发费用：截至2024年6月30日的季度，研发费用为1,720万美元，而2023年同期为1,310万美元。增加410万美元的主要原因是，随着PBGENE-HBV和PBGene-PMM项目继续向临床发展，外部开发成本增加。

一般和管理费用：截至2024年6月30日的季度，一般和管理费用为850万美元，而2023年同期为980万美元。减少130万美元的主要原因是员工人数减少导致员工和基于股份的薪酬支出减少。

持续经营净收入：截至2024年6月30日的季度，持续经营业务的净收入为3,270万美元，其中包括我们认股权证负债公允价值的780万美元非现金收益，这不会影响我们的现金流，而2023年同期持续经营业务的净亏损为1190万美元。改善主要与确认因终止优先协议而产生的递延收入以及与我们的认股权证负债公允价值调整相关的非现金收益有关。

净收益：截至2024年6月30日的季度净收益为3,270万美元，合每股4.70美元（基本）和4.67美元（摊薄），而2023年同期的净亏损为1190万美元，合每股亏损3.13美元（基本和摊薄）。

股票：2024年第二季度基本和摊薄后的加权平均已发行普通股分别为6,966,680股和7,011,630股，而2023年同期为3,803,083股（基本和摊薄后）。

关于 Precision Biosciences

Precision BioSciences, Inc. 是一家先进的基因编辑公司，致力于改善生活（DTIL），其新颖的专有ARCUS® 基因组编辑平台与其他技术的不同之处在于其切割方式、体积更小和结构更简单。关键功能和差异化特性可能使ARCUS核酸酶能够推动更有预期、更明确的治疗结果。使用ARCUS，该公司的产品线由体内基因编辑候选药物组成，旨在为以下患者提供持久的治疗方法

没有适当治疗方法的最广泛的遗传和传染病。有关精密生物科学的更多信息，请访问 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平台正用于开发用于复杂基因编辑的活体基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因中以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如病毒DNA或突变线粒体DNA）和切除（通过在单个AAV中输送两个ARCUS核酸酶来移除大部分缺陷基因）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们和我们的合作伙伴和被许可人的候选产品和基因编辑方法的临床开发和预期安全性、有效性和益处的陈述，包括编辑效率，以及ARCUS核酸酶是否适用于基因插入、基因消除和基因切除以及与其他基因编辑方法的区别；预期的监管时机流程（包括对PBGENE-HBV和PBGENE-PMM的申报和研究）；对我们和合作伙伴的运营计划、战略和项目进一步发展的预期；对我们的合作伙伴关系和合作以及我们达成新合作、许可协议或其他安排能力的期望和最新情况；我们预期的现金跑道和可用信贷；延续至2026年下半年的现金跑道充足程度；对关键实现的预期里程碑和任何里程碑、特许权使用费或其他的收据付款；对我们流动性和资本资源的预期；以及临床数据的预期发布时间。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可以”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“追求” 等术语来识别前瞻性陈述应该”、“努力”、“目标”、“意愿” 或否定词以及类似的词语和表达。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是担保，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于我们的盈利能力；我们获得足够资金以推进计划的能力；与资本需求、预期现金跑道、当前债务工具的要求以及相关限制措施的影响相关的风险，包括我们因市场状况和/或市值而筹集额外资金的能力；我们的运营费用和预测这些开支的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的项目和候选产品的进展和成功；我们评估候选产品的安全性和有效性的能力有限或无能为力；其他基因组编辑技术可能为我们的ARCUS技术提供显著优势的风险；我们对ARCUS技术的依赖; 的研发活动和临床前研究的启动、成本、时机、进展、里程碑和结果的实现，包括临床试验和研究性新药申请；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作者或其他被许可方识别、开发和商业化候选产品的能力；对我们或我们的待决和潜在产品责任诉讼和处罚与我们的技术和候选产品相关的合作者或其他被许可方；适用于我们和我们的合作者或其他被许可方开发候选产品的美国和外国监管格局；我们或我们的合作者或其他被许可方推进候选产品的能力

参与并成功设计、实施和完成临床试验；与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们和我们的合作者和其他被许可方注册患者的能力延迟或困难；我们宣布或发布的临时 “收入” 和初始数据的变化；如果我们的候选产品无法按预期发挥作用或造成不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护、隐私和安全法规相关的风险以及我们的合规性随之而来；我们或我们的被许可方为候选产品获得孤儿药称号或快速通道称号或实现这些候选产品的预期收益的能力；我们或我们的合作者或其他被许可方获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力，以及批准的候选产品标签上的任何相关限制、限制和/或警告的能力；我们任何候选产品的市场接受率和程度；我们有效管理候选产品的能力我们业务的增长；我们的能力吸引、留住和激励高管和人员；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和未投保负债的风险；税收规则的影响；任何疫情、流行病或传染病爆发的影响；我们现有合作和其他许可协议的成功，以及我们签订新合作安排的能力；我们当前和未来与包括供应商和制造商在内的第三方的关系和依赖；我们获得和维护知识产权的能力保护我们的技术和任何候选产品；与侵犯或挪用知识产权有关的潜在诉讼；自然和人为灾害、突发公共卫生事件和其他自然灾难事件的影响；持续通货膨胀、供应链中断和中央银行重大政策行动的影响；市场和经济状况；与普通股所有权相关的风险，包括股价波动；我们满足普通股要求和维持普通股上市的能力在纳斯达克或其他公开证券交易所；以及我们在截至2024年6月30日的10-Q表季度报告中在 “风险因素” 标题下讨论的其他重要因素，因为我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中可能会不时更新任何此类因素，这些文件可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov和我们网站的投资者页面investor.precisionbiosciences.com的美国证券交易委员会文件下查阅。

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投资者和媒体联系人：

纳雷什·塔纳

投资者关系副总裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com