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神经分泌生物科学报道2024年第二季度财报并提高了2024年INGREZZA销售指导
INGREZZA®(氟哌啶酮)第二季度净产品销售额5800万美元,同比增长32%
INGREZZA®(氟哌啶酮)2024年净产品销售指导提高至22.5亿-23亿
NBI-'568和Luvadaxistat的顶线2期数据发布计划仍按计划在第三季度进行
2024年8月1日,纳斯达克神经分泌生物科学公司(NBIX)公布了其截至2024年6月30日的第二季度财报,并提供了2024年财务指导的更新。公司首席执行长Kevin Gorman博士表示:“在神经分泌,我们对能够帮助更多患者的巨大机遇充满活力。我们对我们最近的进展感到鼓舞,包括INGREZZA在治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症方面的持续成功以及FDA决定授予crinecerfont优先审查的决定来治疗先天性肾上腺增生症。我们正在组建我们的内分泌团队和扩大INGREZZA的销售团队,为公司未来多年的强劲增长做好了准备。”
Kevin Gorman补充说:“当我展望10月计划退休的日子时,我从未对神经分泌的未来更有信心。我们所有人一起取得的成就令人难以置信,我很兴奋看到凯尔·加诺领导下的团队将继续为患者取得新的成就。”
神经分泌生物科学首席执行官Kevin Gorman博士表示:“当我展望10月计划退休的日子时,我从未对神经分泌的未来更有信心。我们所有人一起取得的成就令人难以置信,我很兴奋看到凯尔·加诺领导下的团队将继续为患者取得新的成就。”
财务亮点
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(未经审计,单位:百万美元,每股数据除外)2024202320242023
营收:
产品净销售额$583.8 $446.3$1,092.8 $861.6
合作收入6.4 6.4 12.7 11.5
总营收$590.2$452.7 $1105.5$873.1
GAAP研发费用$191.1 $145.8 $350.5 $285.3
非GAAP研发费用$175.3$122.0 $317.7 $247.7 
GAAP销售、总务和管理费用(SG&A)$242.0 $221.8 $485.1 $464.5 
非GAAP SG&A$200.7 $177.1 $416.3$393.7
按照通用会计准则计算的净利润$65.0 $95.5$108.4 $18.9 
每股盈利(稀释后)-按照GAAP计算$0.63 $0.95 $1.04$0.19
-50.0%$168.9 $125.7 $293.7 $76.2
非GAAP每股盈利(稀释后)$1.63 $1.25 $每股基本净利润$0.76
(未经审计,单位:百万美元)2020年6月30日
2024
12月31日
2023
现金、现金等价物和可市售证券总额$1,676.7 $1,719.1 



INGREZZA净产品销售亮点
• INGREZZA 2024年第二季度净产品销售额为5800万美元,同比增长32%。
• 年度增长是由于强劲的基本患者需求和毛利率改善驱动的。
其他主要财务亮点
• 与2023年第二季度相比,2024年第二季度GAAP和非GAAP营业费用的差异是由以下因素驱动的:
◦ 支持扩大和推进临床组合包括对黏膜素镇静剂、基因治疗计划和第二代VMAT2抑制剂的投资,增加了研发支出。2024年第二季度的研发支出包括我们与Nxera Pharma Uk有限公司(Nxera,前身为Sosei Heptares)、武田制药股份有限公司(Takeda)和Voyager Therapeutics,Inc.(Voyager)的合作关系中实现的27,000,000美元的发展里程碑。
◦ SG&A费用的增加包括对 crinecerfont 相关人员编制、crinecerfont 相关预上市活动和对INGREZZA的持续投资的增量投资。GAAP SG&A还包括因决定继续占据我们的新校园工厂而已终止租赁办公空间所产生的损失的1400万美元的摊销损失。
• 2024年第二季度GAAP净利润和每股盈利分别为6500万美元和0.63美元,而2023年第二季度为9600万美元和0.95美元。
• 2024年第二季度非GAAP净利润和每股盈利分别为1,6900万美元和1.63美元,而2023年第二季度分别为12600万美元和1.25美元。
2024年第二季度GAAP和非GAAP净收入的差异驱动力为:
◦更高的INGREZZA净销售额和改善的营业利润率
◦2024年第二季度包括5千万美元的可转换高级票据换股协议解决费用(非GAAP调整)
◦2024年第二季度包括2千万美元的股权证券投资公允价值变动损失,相比之下,2023年第二季度为3700万美元的收益(非GAAP调整)
◦2024年第二季度包括2千700万美元的开发里程碑费用(在合作伙伴关系下实现)
◦2024年第二季度包括1千400万美元的租用办公空间减值费用(非GAAP调整)
•在2024年6月30日,公司现金、现金等价物和市场证券总额约为17亿美元,反映了我们全面偿付可转换高级票据的3.09亿美元。



GAAP和非GAAP财务结果的调节表可以在本新闻发布稿的表3和表4中找到。
最近的发展
•宣布Kevin Gorman博士将于2024年10月11日退休。目前,神经激素公司首席业务发展和策略官Kyle Gano博士将接任他的CEO角色。Gano博士也将加入公司的董事会,Gorman博士将继续担任公司的董事。
•宣布SAVITRI™研究的2期阳性上市数据。该随机、双盲、安慰剂对照的剂量寻找研究评估了NBI-1065845在成年MDD患者中的有效性和安全性。NBI-1065845是一种调节剂,作为潜在治疗患有MDD的患者的AMPA阳性变构调节剂(PAM)。他们在目前一次抑郁症的治疗中至少接受过一种抗抑郁药物治疗。
•宣布FDA接受用于先天性肾上腺增生症(CAH)的成人和儿童患者的新药申请(NDA)并授予优先审评。该机构为胶囊制剂和口服溶液制剂设置处方药用户费(PDUFA)目标行动日期,分别为2024年12月29日和2024年12月30日。
•在内分泌学协会年会(ENDO 2024)上,发布了有关crinecerfont在经典21-羟化酶缺乏症患者中的儿科和成人患者的CAHtalyst™注册研究的新3期临床研究数据。同时,宣布由于21-羟化酶缺乏症,crinecerfont在儿童和成人患者中的CAHtalyst™注册研究的主要研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。
•启动了NBI-1070770在成年人MDD中的2期研究。NBI-1070770是一种新颖、选择性和口服的NR20亿亚单位含有N-甲基-D-天门冬氨酸(NMDA NR2B)受体的负性变构调节剂(NAM)。
•启动了NBI-1117567在健康成年参与者中的1期研究。NBI-1117567是一种调节剂,口服的M1/M4(M1为优选)选择性肌肉酸激动剂,用于潜在治疗神经和神经精神疾病。
•启动了NBI-1076968在健康成年参与者中的1期研究。NBI-1076968是一种调节剂,口服的M4亚型选择性肌肉酸激动剂,用于潜在治疗运动障碍。
•从医疗保险和医疗救助服务中心收到通知,INGREZZA符合《通货膨胀削减法》有关小型制造商例外条款的规定。
•全额用现金偿付到期的可转换高级票据。



•宣布扩大INGREZZA精神病学和长期护理销售团队,以更好地为患者提供服务,加快诊断和治疗与亨廷顿舞蹈症和深部不良症状相关的晚发性病。
•推出新的INGREZZA®(valbenazine)胶囊洒剂,用于治疗患有深部不良症状和与亨廷顿舞蹈症相关的晚发性抽搐的成人。
提高2024年净销售业务指导并更新费用指导
区间
(单位百万)收盘最低价
INGREZZA净产品销售额1
$2,250 $2,300
GAAP研发费用2
$665 $695 
非GAAP研发费用3
$600 $630
GAAP和非GAAP IPR&D 4
$9 $9
GAAP销售总账费用 5
$955 $975
非GAAP SG&A费用3, 5
$830 $850
1. INGREZZA销售业绩预期反映了INGREZZA在迟发性病动症和与亨廷顿病有关的舞蹈症方面的预期净产品销售额。
2. GAAP研发业绩指南中包括了3,300万美元的开发里程碑费用,这些费用是与我们推进临床前和临床阶段管线相关的,而这些里程碑费用是我们与(Nxera、Voyager和武田)的合作中实现或被视为可能实现的。
3. 非GAAP指南被调整为不包括估计的非现金股权补偿费用,其中研发部门约为6500万美元,SG&A部门约为11000万美元,租赁的办公空间减值费用约为1400万美元。
4. 已获取的在研研究(IPR&D)一旦完成了重要的合作和许可安排,就会包括在指南中。
5. SG&A指南范围反映了支持INGREZZA增长的正在进行的商业举措的费用,包括计划推出的精神病学和长期护理销售团队的扩张以及Crinecerfont的预启动商业活动。




2024年管线里程碑和关键活动
计划适应症
里程碑/关键活动
NBI-1065845*
(AMPA增效剂)
在抑郁症的不充分反应
报道了积极的2期顶线数据;正在与FDA进行2期结束会议;将于2025年启动3期研究
与FDA举行2期结束会议; 2025年开始进行3期研究
Crinecerfont(CRF1受体拮抗剂)
(CRF1受体拮抗剂)
先天性肾上腺增生症
(儿科和成人)
优先审评,PDUFA截止日期定于2024年12月29日和30日
NBI-1117568**
(M4受体激动剂)
精神分裂症
Q3’24年度初数据公布
Luvadaxistat*
(DAAO抑制剂)
精神分裂症相关的认知障碍
Q3’24年度初数据公布
NBI-1070770*
(NMDA NR2B NAM)
重度抑郁障碍
第二阶段研究正在进行中;
2025年度初数据公布
NBI-1065890
(选择性VMAT2抑制剂)
中枢神经系统适应症
第一阶段研究正在进行中
NBI-1117569**
(M4靶向激动剂)
中枢神经系统适应证
1期研究正在进行中
NBI-1117570**
(M1/M4双靶向激动剂)
中枢神经系统适应证
1期研究正在进行中
NBI-1117567**
(M1靶向激动剂)
中枢神经系统适应证
1期研究正在进行中
NBI-1076986
(M4拮抗剂)
运动障碍
1期研究正在进行中
说明:AMPA = α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑烷酮酸;CFR1 = 促肾上腺皮质激素释放因子1型;M4 = M4胆碱能受体;DAAO = D-氨基酸氧化酶;NMDA NR2 负调节剂 = NMDA受体亚型NR2的负变构调节剂;VMAT2 = 囊泡式单胺转运体2;M1 = M1胆碱能受体
神经分泌生物科学合作伙伴:*与武田制药合作;**从Nxera Pharma Uk Limited(前Sosei Heptares)获得许可
8:00 am东部时间举行电话会议和网络研讨会
神经分泌生物科学将于今天东部时间8:00 AM(太平洋时间5:00 AM)举行一次现场电话会议和网络研讨会。参与者可以拨打800-445-7795(美国)或785-424-1699(国际),使用会议ID:NBIX接入现场电话会议。网络研讨会和相关幻灯片也可以在神经分泌生物科学的投资者页面www.neurocrine.com上于东部时间8:00 AM左右访问。事件结束后大约一个小时,网络研讨会的重播将在网站上提供,并将存档大约一个月。



关于神经分泌生物科学公司
神经分泌生物科学是一家专注于神经科学的生物药企,使命就是为需求大但选择有限的患者缓解痛苦。我们致力于发现和研发治疗神经、神经内分泌和神经精神疾病的能够改变患者生命的药物。公司的业务板块包括获FDA批准的晚发型舞蹈症治疗药、与亨廷顿氏病相关的舞蹈症治疗药、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药,以及在核心治疗领域中处于中晚期临床开发多种药物的丰富产品线。三十年来,我们应用我们在神经科学和脑体系统之间相互联系的独特见解来治疗复杂疾病。我们不断追求缓解荒废的疾病和疾患的药物,因为您值得拥有勇敢的科学。欲了解更多信息,请访问神经分泌生物科学的官网neurocrine.com,并在LinkedIn、X(以前是Twitter)和Facebook上关注我们。(与艾伯维公司合作)*
神经分泌生物科学、神经分泌生物科学和YOU DESERVE BRAVE SCIENCE是神经分泌生物科学公司的注册商标。神经分泌生物科学的商标是神经分泌生物科学公司的商标。
非依照普遍公认会计准则的财务措施
除按照美国公认会计准则(GAAP)所提供的财务业绩和财务指导方针外,本新闻稿还包括以下非GAAP财务指标:非GAAP研发费用、非GAAP销售和行政费用、非GAAP净收益和每股净收益。在准备非GAAP财务业绩和前瞻指导方针时,公司会排除某些不符合风险管理简单而言会计准则中不正常,包括不能被视为不寻常或不经常发生项目的经常性现金营业费用。特别是,这些非GAAP财务指标不包括:非现金股权工资费用、与可转换高级票据有关的费用、与租赁物业有关的减值费用、与已收购的无形资产有关的非现金摊销费用、收购和整合成本、权益证券投资公允价值变动、外汇汇率变动和收入税费的一定调整。与GAAP一致的结果相比,管理层认为这些非GAAP财务指标有助于指示公司业务的潜在趋势,比较当前结果与之前结果,提供关于公司财务状况的额外信息。管理层也使用这些非GAAP财务指标来建立内外部的预算和运营目标,并管理公司的业务并评估其业绩。公司提供按GAAP和非GAAP平台组合R&D和SG&N费用的指导方针。这些GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩之间的对比在附带的财务信息中得到转换。



前瞻性声明
除历史事实外,本新闻稿还包含涉及多种风险和不确定性的前瞻性陈述。这些陈述包括但不限于与我们的产品和产品候选物有关的收益,我们的产品和/或我们的产品候选物可能为患者带来的价值;INGREZZA继续取得成功的风险和不确定性;我们的财务业绩,包括我们未来的收入、费用或利润;我们与他人的合作伙伴关系;预期的未来临床和监管里程碑;我们的临床、监管和其他开发活动和我们的合作伙伴的启动和/或完成时间以及其他开发活动,这些风险和不确定性可能会导致实际结果与前瞻性陈述所示的结果不同:我们未来的财务业绩;欣格司琼新药申请可能无法获得监管批准,此类批准可能会延迟或未获得优先审查所带来的利益;与我们的产品候选物开发相关的风险;我们对我们的产品和产品候选物的开发、制造和商业化活动的第三方依赖性以及我们管理这些第三方的能力;FDA或其他监管机构可能会对我们的产品或产品候选物做出不利决定的风险;临床开发活动可能无法按时启动或完成或可能因监管、制造或其他原因延迟,可能不成功或复制之前的临床试验结果,可能无法证明我们的产品候选物是安全和有效的,或可能不预测现实世界的结果或随后的临床试验结果;我们与合作伙伴的协议潜在收益可能永远不会实现的风险;我们的产品以及/或我们的产品候选物可能会受到第三方的专有或监管权利的限制或被副作用、不良反应或误用事件排除在商业化之外;与政府和第三方监管和/或政策努力有关的风险,这些努力可能会在其他事项之外对我们的产品销售和药品定价进行销售和药品定价控制或限制对我们的产品进行覆盖和/或报销;与其他疗法或产品的竞争以及我们的产品可能的潜在通用竞争者相关的风险,包括对我们的产品来说可能会带来潜在的通用竞争者;以及我们在SEC备案的周期性报告中描述的其他风险,包括截至2024年6月30日的第10-Q季度报告。神经分泌生物科学公司不承担更新本新闻稿中所含陈述的义务,除非法律另有规定。
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联系方式:神经分泌生物科学公司。
Tony Jewell(媒体)
858-617-7578
media@neurocrine.com
Todd Tushla(投资者)
858-617-7143
ir@neurocrine.com



表格1
神经分泌生物科学公司
简明合并利润表
(未经审计)
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位:百万美元,除每股数据外)2024202320242023
营收:
产品净销售额$583.8 $446.3 $1,092.8 $861.6 
合作收入6.4 6.4 12.7 11.5
总收入590.2452.7 1,105.5 873.1 
营业费用:
营收成本9.2 11.5 16.7 20.0
研发191.1 145.8 350.5 285.3
收购的未完成研发项目2.5 8.5 143.9
销售、一般及行政费用242.0 221.8 485.1 464.5 
营业费用总计444.8 379.1 860.8 913.7 
业务利润(亏损)145.4 73.6 244.7 (40.6)
其他(费用)收益:
权益证券未实现收益(损失)(19.9)37.3 (18.3)39.5 
转换优先股债券相关费用
(49.7)(138.4)
投资收益和其他净额22.8 10.7 45.1 19.4
总其他(收益)费用,净额(46.8)48.0(111.6)58.9
税前收益
98.6 121.6 133.1 18.3
所得税费用 33.6 26.1 24.7 (0.6)
净收入$65.0 $95.5$108.4 $18.9 
基本每股收益$0.64 $0.98 $1.08 $0.19
摊薄每股收益$0.63 $0.95 $1.04$0.19
基础加权平均普通股数100.8 97.6 100.3 97.4
摊薄加权平均普通股数103.9 100.2 103.8 100.3



表2
神经分泌生物科学公司
简明合并资产负债表
(未经审计)
(单位百万)2020年6月30日
2024
12月31日
2023
现金、现金等价物和市场证券$1,038.9 $1,031.6 
其他资产630.9 575.4
总流动资产1,669.8 1,607.0
递延所得税资产419.5 362.6
待售的债务证券637.8 687.5
租赁资产262.9 276.5 
股权安防-半导体投资143.6 161.9
资产和设备,净值80.1 70.8
无形资产, 净额33.5 35.5
其他非流动资产
57.8 49.6
总资产$3,305.0 $3,251.4
可转换优先票据$$170.1
其他流动负债398.5 484.7
流动负债合计398.5 654.8
非流动工程租赁负债
256.2 258.3 
其他非流动性长期负债
141.1 106.3
股东权益2,509.2 2,232.0
负债和股东权益总额$3,305.0 $3,251.4



表3
神经分泌生物科学公司
GAAP与非GAAP财务结果的调解
(未经审计)
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位:百万美元,除每股数据外)2024202320242023
GAAP净收益1
$65.0 $95.5$108.4 $18.9 
调整:
股份支付-研发费用15.8 23.8 32.8 37.6 
股份支付-销售和行政支出27.3 44.7 54.8 70.8
与可转换高级票据相关的费用2
49.7 138.4
与租赁物业相关的减值费用3
14.0 14.0 
已收购无形资产相关的非现金摊销费用0.9 0.9 1.8 1.8
权益证券投资的公允价值变动4
19.9 (37.3)18.3 (39.5)
其他0.1 0.2 0.3 0.4
与调节项目5相关的所得税影响
(23.8)(2.1)(75.1)(13.8)
非GAAP净利润$168.9 $125.7 $293.7 $76.2
每股摊薄收益:
GAAP $0.63 $0.95 $1.04$0.19
非通用会计原则$1.63 $1.25 $每股基本净利润$0.76
1. 2024年6月30日止的三个月和六个月分别反映了在合作协议下实现的2650万美元和3260万美元的发展里程碑费用。2023年6月30日止的六个月反映了与Voyager Therapeutics, Inc.战略伙伴关系的扩展相关的14390万美元的IPR&D费用。
2. 反映了与可转换高级票据换股协议的结算相关的费用。
3. 反映了租用的办公空间的减值损失,该空间已被空置,公司继续占用其新校园设施。
4. 反映了公司股票投资公允价值的周期性波动。
5. 非GAAP调节项目的预计所得税影响是使用适用的法定税率计算的,考虑到任何减值准备,以及调整以排除与可转换高级票据有关的费用和非现金股份补偿相关的税收收益或费用。



表格4
神经分泌生物科学公司
GAAP和非GAAP开支协调表
(未经审计)
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位百万)2024202320242023
通用会计原则成本$9.2 $11.5 $16.7 $20.0
调整:
已获得的无形资产相关的非现金摊销0.9 0.9 1.8 1.8
非通用会计原则成本$8.3$10.6$14.9 $18.2
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位百万)2024202320242023
GAAP研发费用$191.1 $145.8 $350.5 $285.3
调整:
股票补偿费用15.8 23.8 32.8 37.6 
非GAAP研发费用$175.3$122.0 $317.7 $247.7
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位百万)2024202320242023
GAAP销售费用和一般管理费用$242.0 $221.8 $485.1 $464.5 
调整:
股票补偿费用27.3 44.7 54.8 70.8
租赁物业损失14.0 14.0 
非GAAP销售费用和一般管理费用$200.7 $177.1 $416.3$393.7
三个月之内结束
2020年6月30日
销售额最高的六个月
2020年6月30日
(单位百万)2024202320242023
GAAP其他 (费用) 收入,净额$(46.8)$48.0$(111.6)$58.9
调整:
转换优先股债券相关费用
49.7 138.4
股权证券投资公允价值变动19.9 (37.3)18.3 (39.5)
其他0.1 0.2 0.3 0.4
非GAAP其他收入净额$22.9 $10.9 $45.4 $19.8