附录 99.1

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UniQure 公布2024年第二季度财务业绩

并提供公司最新情况

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~ 宣布亨廷顿氏病的AMT-130被指定为Rmat，阳性的I/II期中期数据显示疾病进展减缓，神经变性的关键生物标志物减少；预计将于2024年下半年与美国食品药品管理局会面，讨论加快临床开发的可能性〜

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~ 开始筛查另外三项针对睑叶中段癫痫的I/II期研究的患者，

SOD1 ALS 和 Fabry 病 ~

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~今天，宣布了一项旨在简化运营的组织重组；再加上最近出售的列克星敦制造工厂，这些变化预计将减少65％，并将每年经常性现金消耗减少7500万美元，包括偿还5000万美元债务所节省的费用〜

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~ 截至2024年6月30日，强劲的现金状况约为5.24亿美元，预计将在2027年底之前为运营提供资金，并有多个创造价值的转折点〜

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马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹，2024年8月1日——领先的基因疗法公司UniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天公布了2024年第二季度的财务业绩，并重点介绍了其业务的最新进展。

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UniQure首席执行官马特·卡普斯塔表示：“在过去的几个月中，我们在多个关键业务目标上取得了重大进展，包括推进我们的临床产品线和采取重要行动以大幅降低我们的资本需求。”“凭借最近的再生医学高级疗法（RMAT）称号，以及支持以剂量依赖性方式减缓亨廷顿氏病进展的最新中期数据，我们渴望与监管机构进一步合作，以加快AMT-130的临床开发路径。我们在其他三个临床项目中也取得了有意义的进展，患者筛查正在进行中，入组预计不久将开始。同时，我们采取了有针对性的措施，以大幅减少运营支出，简化运营并延长现金流道。这些行动旨在确保我们拥有实现关键里程碑和提高股东价值所需的资金，同时我们努力为有需要的患者提供变革性药物。”

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最近的公司动态

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资本保值举措

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Uniqure对其运营支出进行了详细审查，并于最近完成了对运营支出的详细审查，目的是节省资本，精简运营并确保足够的现金资源以实现多重目标

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潜在的有意义的价值创造里程碑。作为本次审查的结果，Uniqure已经或将要采取以下措施：

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由于出售列克星敦制造工厂，Uniqure首席运营官皮埃尔·卡洛兹将离开公司。Amin Abujoub博士曾担任首席质量官，现已被任命为新的首席技术运营官，他将负责合同制造商的全球监督以及内部运营、设施、流程和分析开发以及质量。

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马特·卡普斯塔补充说：“在以患者为导向的使命进行全面审查之后，我们正在做出重要的改变，以使Uniqure与我们的目标保持一致，即创造可持续的价值并确保我们为未来做好最佳准备。”“我们非常谨慎地确保受这些变化影响的人得到支持，并非常感谢他们为公司所做的贡献。我特别要感谢皮埃尔的领导能力、奉献精神和同情心，所有这些对于实现多个 HEMGENIX 至关重要^® 批准并建立世界一流的商业制造能力。通过我们与Genezen的关系，我们希望在未来几年内利用这些能力。”

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“这些决定将使我们能够优先投资亨廷顿氏病、睑叶癫痫和其他基因治疗项目，并创新和扩大AAV提供的基因疗法的长期适用性。”

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即将举行的投资者活动

财务要闻

现金状况：截至2024年6月30日，公司持有的现金和现金等价物以及投资证券为5.244亿美元，而截至2023年12月31日为6.179亿美元。根据公司目前的运营计划，在成功完成上述资本保全措施之前，公司预计，到2027年底，现金、现金等价物和投资证券将足以为运营提供资金。

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收入：截至2024年6月30日的三个月，收入为1,110万美元，而2023年同期为240万美元。收入增加870万澳元，原因是合作收入增加了680万美元，许可证收入增加了110万美元，HEMGENIX的合同制造收入增加了80万美元^® 适用于 CSL。

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许可收入成本：截至2024年6月30日的三个月，许可证收入成本为20万美元，而2023年同期为0万美元。增长主要与2023年不产生此类费用有关。

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合同制造收入成本：截至2024年6月30日的三个月，合同制造收入成本为720万美元，而2023年同期为140万美元。增加的主要原因是先前作为库存资本化的支出成本。

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研发费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用为3,370万美元，而2023年同期为4,600万美元。1,230万美元的减少主要与员工相关费用减少660万美元有关，部分抵消了与出售列克星敦设施相关的110万美元遣散费的增加、与临床前供应相关的成本减少450万美元以及与或有对价公允价值变动相关的200万美元减少。

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销售和收购费用：截至2024年6月30日的三个月，销售、一般和管理费用为1,580万美元，而2023年同期为2,120万美元。减少540万美元的主要原因是财务咨询费减少了380万美元，知识产权费用和信息技术费用减少了160万美元，与员工相关的费用与去年同期相比减少了110万美元。这些下降被主要与出售列克星敦设施相关的专业费用增加的160万美元部分抵消。

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其他非经营项目，净额：其他非营业项目，截至2024年6月30日的三个月，净支出为1,130万美元，而2023年同期为320万美元。其他非经营项目净增810万澳元，主要与公司于2023年5月签订的特许权使用费协议相关的非现金利息支出增加930万美元以及净外币亏损增加140万美元有关，但投资证券和手头现金所得利息收入增加260万美元部分抵消了这一增加。

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净亏损：截至2024年6月30日的三个月，净亏损为5,630万美元，合每股普通股基本亏损和摊薄亏损1.16美元，而2023年同期的净亏损为6,850万美元，每股普通股基本亏损和摊薄亏损1.44美元。

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关于 Uniqure

UniQure正在兑现基因疗法的承诺——具有潜在疗效的单一疗法。UniQure的b型血友病基因疗法的批准是基于十多年的研究和临床开发的历史性成就，是基因组医学领域的重要里程碑，为血友病患者开辟了一种新的治疗方法。Uniqure目前正在推进专有基因疗法产品线，用于治疗亨廷顿氏病、难治性睑叶癫痫、ALS、Fabry病患者，和其他严重疾病。www.uniqure.com

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UniQure 前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常用 “预测”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目” 等术语来表示

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“寻找”、“应该”、“将”、“将” 和类似的表达。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及仅在本新闻稿发布之日向管理层提供的信息。这些前瞻性陈述的示例包括但不限于有关公司现金流及其在2027年底之前为其运营提供资金并实现多个创值转折点的能力的陈述；公司对计划组织变革的预期，包括裁员和减少此类变革导致的年度现金消耗；此类组织变革产生实现关键临床和监管里程碑、实现股东价值最大化以及交付所需资金的能力为患者提供变革性药物；公司计划裁员，包括裁员的范围和时间以及与裁员相关的成本；公司计划宣布正在进行的美国和欧洲AMT-130的I/II期临床研究的更多中期最新情况；公司计划就AMT-130的潜在快速临床开发路径、此类监管互动的时机以及对此类互动可能产生的监管清晰度的期望与FDA会面；公司的计划关于其AMT-130临床试验的第三组以及该队列的入组时间；以及该公司启动AMT-191、AMT-260和AMT-162患者入组的计划以及公司其他临床项目的试验设计。由于多种原因，该公司的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性包括：与实施公司重组计划相关的风险；与临床结果以及公司计划的制定和时机相关的风险；公司与监管机构的互动，这可能会影响临床试验的启动、时间和进展以及批准途径；公司在计划裁员后继续建设和维护实现其目标所需的公司基础设施和人员的能力；公司的管理当前和未来临床试验和监管程序的有效性；基因疗法的持续开发和接受；公司在临床试验中证明其基因疗法候选药物的治疗益处的能力；公司获得、维护和保护知识产权的能力；公司为其运营提供资金和根据需要筹集额外资金的能力；以及全球经济不确定性、通货膨胀上升、利率上升或市场混乱对其业务的影响。在公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件中，包括其于2024年2月28日提交的10-k表年度报告以及公司不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中，在 “风险因素” 标题下对这些风险和不确定性进行了更全面的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即使将来有新的信息，公司也没有义务更新这些前瞻性陈述。

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Uniqure 联系人：

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Uniqure N.V.

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未经审计的合并资产负债表

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未经审计的合并运营报表

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