Agios报告业务亮点和2024年第二季度财务业绩

— 报告了来自第三阶段 Energize-T 研究的积极标题数据；

预计将在2024年底之前提交基于ENERGIZE和Energize-T研究的sndA，涵盖所有地中海贫血亚型—

— 宣布与Royalty Pharma签订9.05亿美元的Vorasidenib特许权使用费收购协议；美国食品药品管理局批准Vorasidenib后，Agios将获得总额为11亿美元的款项 —

— 报告了对定期输液的丙酮酸激酶（PK）缺乏儿童中米塔匹伐的3期Activate-KIDST研究的结果—

— PYRUKYND®（Mitapivat）第二季度净收入为860万美元；截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为6.453亿美元 —

马萨诸塞州剑桥，2024年8月1日——罕见疾病细胞代谢和丙酮酸激酶（PK）激活先驱疗法领域的领导者Agios Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度业务要点和财务业绩。

Agios首席执行官布莱恩·高夫表示：“根据3期ENERGIZE和Energize-T研究得出的积极数据，米塔皮瓦特是第一种对所有地中海贫血亚型都有疗效的疗法，我们期待在年底之前申请美国食品药品管理局的审查。”“今天早上，我们很高兴地报告了米塔匹瓦特的3期Activate-KIDST研究的主要数据，这是第一项报告钾缺乏儿童安全性和有效性数据的研究。我们在实现成为一家领先的罕见病公司的愿景方面继续取得重大进展，并可能在激活Pk方面拥有数十亿美元的特许经营权。最后，我们很高兴通过与Royalty Pharma签订沃拉西地尼特许权使用费的收购协议来巩固我们的现金状况，而在FDA批准沃拉西地尼后，Agios现在有望获得总额为11亿美元的付款。”

2024 年第二季度及近期亮点

•PYRUKYND® 收入：2024年第二季度净收入为860万美元，较2024年第一季度连续增长5％，这主要是由患者需求增加所推动的。共有201名独特的患者填写了处方登记表，比2024年第一季度增长了7％。共有128名患者正在接受PYRUKYND® 疗法，比2024年第一季度增加了7％。

•地中海贫血：

◦满足了对输血依赖性α或β-地中海贫血成人的米塔匹伐的3期Energize-T研究的主要和所有关键次要终点。

◦在2024年欧洲血液学协会（EHA2024）混合大会的全体会议上，介绍了针对非输血依赖性地中海贫血成人的mitapivat的3期ENERGIZE研究的积极结果。

•小儿钾缺乏症：

◦公布了米塔匹伐的3期Activate-KIDST研究的主要数据，该研究针对定期输注钾缺乏症的儿童。Agios计划在即将举行的医学会议上对结果进行更详细的分析。

◦完成了针对未定期输血的钾缺乏症儿童米塔匹伐的3期Activate-Kids研究的入组。这项研究的头条数据预计将在2025年公布。

•企业发展：

◦宣布与Royalty Pharma签订9.05亿美元的收购协议，收购Agios的vorasidenib特许权使用费的权利。根据该协议，经美国食品药品管理局批准沃拉西地尼后，Agios将获得9.05亿美元的付款，Royalty Pharma将获得不超过10亿美元的沃拉西地尼美国年净销售额的15％特许权使用费，对于超过10亿美元的美国年净销售额，将获得12％的特许权使用费。对于美国年净销售额超过10亿美元，Agios保留3％的特许权使用费。在美国食品药品管理局批准沃拉西德尼后，Agios保留从Servier获得2亿美元里程碑式付款的权利。

◦与新桥制药签订了分销协议，以推进PYRUKYND® 在海湾合作委员会（GCC）地区的商业化。总部位于迪拜的领先专业公司NewBridge将在巴林、科威特、阿曼、卡塔尔、沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国商业化PYRUKYND®。

即将到来的重要里程碑和优先事项

Agios预计将在2024年底之前执行以下其他关键里程碑和优先事项：

•地中海贫血：根据3期ENERGIZE和Energize-T试验（年底）的积极结果，为地中海贫血中的mitapivat提交sndA。

•镰状细胞病：完成对mitapivat的RISE UP研究的第三阶段入组（年底）。

•低风险骨髓增生异常综合征：替巴匹瓦特（AG-946）的20期研究（年中）为第一位患者服药。

•其他：Servier的vorasidenib可能获准用于治疗IDH突变体弥漫性神经胶质瘤。美国食品和药物管理局已将PDUFA的行动日期定为2024年8月20日。

2024 年第二季度财务业绩

收入：2024年第二季度PYRUKYND® 销售的净产品收入为860万美元，而2023年第二季度为670万美元。

销售成本：2024年第二季度的销售成本为150万美元。

研发（R&D）费用：2024年第二季度的研发费用为7,740万美元，而2023年第二季度为6,890万美元。同比增长主要归因于与已获许可的 siRNA TMPRSS6 真性红细胞增多症计划相关的成本增加。

销售、一般和管理（SG&A）费用：2024年第二季度的销售和收购支出为3550万美元，而2023年第二季度为3,040万美元。同比增长主要归因于商业相关活动的增加，因为我们正在为PYRUKYND® 可能获得批准的地中海贫血做准备。

净亏损：2024年第二季度的净亏损为9,610万美元，而2023年第二季度的净亏损为8,380万美元。

现金状况和指导：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为6.453亿美元，而截至2023年12月31日为8.064亿美元。Agios预计，其现金、现金等价物和有价证券，以及预期的产品收入、利息收入和美国食品药品管理局批准vorasidenib后的付款，将提供财务独立性，为PYRUKYND® 可能在地中海贫血和镰状细胞病领域的上市做准备，并有机会地通过内部和外部发现的资产扩大我们的产品线。

电话会议信息

Agios将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和带幻灯片的网络直播，讨论2024年第二季度的财务业绩和最近的业务亮点。可以在公司网站www.agios.com的 “投资者” 部分的 “活动与演讲” 下观看网络直播。存档的网络直播将在活动结束大约两小时后开始在公司网站上播出。

关于 Agios

Agios 是 Pk 激活领域的先驱领导者，致力于为罕见疾病患者开发和提供变革性疗法。在美国，Agios为Pk缺乏的成年人销售了同类首创的丙酮酸激酶（PK）激活剂，这是第一种针对这种罕见的、终身衰弱的溶血性贫血的疾病改善疗法。基于公司在传统血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液学疾病领域的领导地位，Agios正在推进强大的临床研究药物产品线，其项目涉及α和β-地中海贫血、镰状细胞病、儿科钾缺乏症、MDS相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）。除了临床产品线外，Agios 还在推进临床前 TMPRSS6 siRNA，将其作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法。欲了解更多信息，请访问该公司的网站www.agios.com。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括有关PYRUKYND®（mitapivat）、tebapivat（AG-946）、TMPRSS6 siRNA和AG-181、Agios多环芳烃稳定剂的潜在益处的声明；Agios对其药物开发的临床前、临床和商业进展的计划、战略和预期，包括PYRUKYND®、AG-946（tebapivat）和 AG-181；沃拉西地尼可能获得美国食品药品管理局批准；Agiosnib的潜在批准；Agios'与Royalty Pharma交易所得收益的使用；vorasidenib在美国的潜在净销售额和未来的特许权使用费支付；Agios的战略愿景和目标，包括其2024年的关键里程碑；以及Agios战略计划和重点的潜在好处。“预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜力”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与Agios当前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证Agios正在开发的任何候选产品都能成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证Agios的任何候选产品的开发都能成功继续。无法保证Agios业务的任何积极发展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：疫情或其他突发公共卫生事件对Agios的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、进行正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、商业化药物的临床供应、商业化供应当前或未来批准的产品，以及推出、营销和销售当前或未来批准的产品；Agios的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和正在进行和未来研究的新数据的后续分析；美国食品和药物管理局、EMA或其他监管机构、临床试验场所的研究审查委员会和出版物审查机构做出的决策的内容和时间；Agios获得和维持必要监管批准的能力，以及将患者注册到其中计划中的临床试验；计划外的现金需求和支出；竞争因素；Agios为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力；Agios建立和维持关键合作的能力；与出售其肿瘤业务或 TMPRSS6 siRNA许可相关的任何里程碑或特许权使用费付款的不确定性，以及任何此类付款时机的不确定性；使用结果和有效性的不确定性 Agios 的现金和现金等价物; 以及总体经济和市场状况.Agios向美国证券交易委员会提交的公开文件中包含的 “风险因素” 标题下详细描述了这些风险和其他风险。除非法律要求，否则本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，Agios明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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