美国
证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
形式
(标记一)
截至本季度末
或
的过渡期 到
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
|
|
（主要行政办公室地址） |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
☒ |
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加速文件管理器 |
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非加速文件服务器 |
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小型报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年7月25日，注册者咆哮了
APELLIS PHARMACEUTICALS，Inc.
表格10-Q
截至2024年6月30日的季度
目录
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
3 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
3 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明合并资产负债表 |
3 |
|
简明合并经营报表和全面 截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月亏损 |
4 |
|
截至2024年和2023年6月30日止三个月和六个月的简明合并股东权益变动表 |
5 |
|
截至2024年和2023年6月30日止六个月的简明合并现金流量表 |
7 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
8 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
21 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
34 |
第四项。 |
控制和程序
|
34 |
第二部分。 |
其他信息 |
36 |
第1项。 |
法律诉讼 |
36 |
第1A项。 |
风险因素 |
36 |
第五项。 |
其他信息 |
37 |
第六项。 |
陈列品 |
38 |
签名 |
|
39 |
i
目录表
关于前瞻性陈述和行业数据的特别说明
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
这些前瞻性陈述包括，除其他外，关于以下方面的陈述：
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在截至2023年12月31日的财政年度的Form 10-Q季度报告和Form 10-k年度报告中的警示性声明中，特别是在“风险因素”部分，包含了可能导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明大不相同的重要因素。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。
您应阅读本Form 10-Q季度报告以及我们作为本Form 10-Q季度报告的证据提交或合并的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。除非适用法律要求，否则我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。
这份Form 10-Q季度报告包括我们从行业出版物和第三方进行的研究、调查和研究中获得的统计数据和其他行业和市场数据。本季度报告中使用的所有市场数据
1
目录表
10-Q涉及许多假设和限制，提醒您不要过度重视这些数据。我们相信，来自这些行业出版物、调查和研究的信息是可靠的。由于各种重要因素，我们经营的行业面临高度的不确定性和风险，包括我们在截至2023年12月31日的年度报告Form 10-k和本季度报告Form 10-Q中题为“风险因素”的章节中描述的那些因素。这些因素和其他因素可能导致结果与独立各方和我们所作估计中的结果大相径庭。Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE和Apellis Assistant名称和徽标是我们的商标、商号和服务标志。本季度报告中的Form 10-Q中出现的其他商标、商号和服务标记均为其各自所有者的财产。
关于本季度报告中关于Form 10-Q的某些引用的说明
除非另有说明或上下文另有说明，否则本文中所有提及的“Apellis”、“Apellis PharmPharmticals，Inc.”、“We”、“Our”、“Our”、“Our Company”、“Company”以及类似的引用均指Apellis PharmPharmticals，Inc.及其全资子公司。
此外，除非另有说明或上下文另有说明，在本季度报告中，在表格10-Q中所有提及的“EMPAVELI(Pegcetaco Plan)”和“EMPAVELI”是指在美国用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的商用产品中的全身性聚乙二醇胺计划，在每种情况下，提及Aspaveli是指在欧盟用于治疗经C5抑制剂治疗至少三个月后贫血的成人PNH的聚乙二醇胺计划，如本文中更全面地描述的。除非另有说明或上下文另有说明，否则本季度报告中提及的“SYFOVRE(聚乙二醇西他可康注射)”和“SYFOVRE”均指在2023年2月获得美国食品和药物管理局批准的用于治疗继发于老年性黄斑变性的地理萎缩的商用产品的玻璃体内聚乙二醇胺计划。除非另有说明或上下文另有说明，否则在本文中所有提及的“pegcetaco plan”指的是在我们正在探索其进一步应用和适应症的候选产品的上下文中的pegcetaco plan，如在此更全面地描述的。本季度报告中的Form 10-Q中出现的其他商标、商号和服务标记均为其各自所有者的财产。
2
目录表
第一部分--财务L信息
项目1.融资所有报表。
APELLIS PHARMACEUTICALS，Inc.
浓缩Consolida泰德资产负债表
(未经审计)
(以千计，每股除外)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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应收账款净额 |
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库存 |
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预付资产 |
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受限现金 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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非流动资产： |
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使用权资产 |
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财产和设备，净额 |
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长期库存 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用 |
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开发负债的当前部分 |
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— |
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租赁负债的流动部分 |
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递延收入 |
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— |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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长期发展责任 |
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长期信贷融资 |
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可转换优先票据 |
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租赁负债 |
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其他负债 |
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总负债 |
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*(注13) |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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$ |
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请参阅随附的未经审计简明综合财务报表附注
3
目录表
APELLIS PHARMACEUTICALS，Inc.
的简明合并报表运营和综合亏损
(未经审计)
(以千计，每股除外)
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的6个月， |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
收入： |
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产品收入，净额 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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许可和其他收入 |
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总收入： |
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运营费用： |
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销售成本 |
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研发 |
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销售、一般和行政 |
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总运营费用： |
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净营业亏损 |
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( |
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( |
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开发责任贫困损失 |
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利息收入 |
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利息开支 |
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其他收入/(支出)，净额 |
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( |
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( |
) |
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税前净亏损 |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
所得税费用 |
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净亏损 |
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( |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
其他综合损益： |
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*外币折算 |
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其他全面收入合计 |
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( |
) |
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综合亏损，税后净额 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
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) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加权平均净使用普通股数 |
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请参阅随附的未经审计简明综合财务报表附注
4
目录表
阿佩利斯制药公司
浓缩合并报表of股东股票变化
(未经审计)
(金额以千为单位)
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累计 |
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普通股 |
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其他内容 |
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其他 |
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总 |
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杰出的 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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收入/(亏损) |
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赤字 |
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股权 |
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2024年1月1日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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结算上限认购收益 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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— |
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受限制股票单位的归属，扣除预扣税的股票 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
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基于股份的薪酬费用 |
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净亏损 |
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( |
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外币折算 |
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— |
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2024年3月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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行使股票期权时发行普通股 |
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受限制股票单位的归属，扣除预扣税的股票 |
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基于股份的薪酬费用 |
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向员工发行普通股股票购买计划 |
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净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
外币折算 |
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— |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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请参阅随附的未经审计简明综合财务报表附注
5
目录表
阿佩利斯制药公司
股东股票变动的浓缩合并报表
(续上一页)
(未经审计)
(金额以千为单位)
|
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累计 |
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普通股 |
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其他内容 |
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其他 |
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总 |
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杰出的 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益(赤字) |
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2023年1月1日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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普通股发行中发行普通股和预融资认购证 |
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— |
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— |
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行使股票期权时发行普通股 |
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受限制股票单位的归属，扣除预扣税的股票 |
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( |
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基于股份的薪酬费用 |
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净亏损 |
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( |
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外币折算 |
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— |
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2023年3月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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行使股票期权时发行普通股 |
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受限制股票单位的归属，扣除预扣税的股票 |
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基于股份的薪酬费用 |
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向员工发行普通股股票购买计划 |
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净亏损 |
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外币折算 |
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2023年6月30日的余额 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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请参阅随附的未经审计简明综合财务报表附注
6
目录表
阿佩利斯制药公司
浓缩合并S现金流的破损
(未经审计)
(金额以千为单位)
|
|
截至6月30日的6个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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( |
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( |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股份的薪酬费用 |
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开发责任贫困损失 |
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固定资产处置损失 |
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折旧费用 |
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信贷便利折扣摊销 |
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可转换票据折扣摊销 |
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开发负债折扣的加算 |
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经营资产和负债变化： |
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应收账款 |
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库存 |
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预付资产 |
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其他流动资产 |
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其他资产 |
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使用权资产和租赁负债 |
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( |
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应付帐款 |
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( |
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应计费用 |
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递延收入 |
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— |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动 |
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购置财产和设备 |
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投资活动所用现金净额 |
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( |
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融资活动 |
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来自信贷安排的收益 |
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— |
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支付信贷融资发行成本 |
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( |
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— |
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偿还开发责任 |
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( |
) |
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— |
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结算上限认购收益 |
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— |
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发行普通股和预先融资的配股发行的收益， |
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— |
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开发责任付款 |
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— |
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( |
) |
行使股票期权所得收益 |
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员工购股计划下发行普通股的收益 |
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与股权补偿相关的员工预扣税的支付 |
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( |
) |
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( |
) |
融资活动提供的现金净额 |
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汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
现金、现金等值物和限制性现金与 |
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|
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现金及现金等价物 |
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$ |
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|
$ |
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受限现金 |
|
|
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现金总额、现金等价物和受限现金 |
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$ |
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$ |
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补充披露 |
|
|
|
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支付利息的现金 |
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$ |
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$ |
|
||
缴纳所得税的现金 |
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— |
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$ |
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|
所得税收入扣除已缴纳所得税后的退税净额 |
|
|
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— |
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请参阅随附的未经审计简明综合财务报表附注
7
目录表
APELLIS PHARMACEUTICALS，Inc.
关于未经审计的浓缩CO的说明非索尔化财务报表
(未经审计)
1.组织和业务的性质
阿佩利斯制药公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新的治疗化合物，通过在补体下跌的中央蛋白质C3水平上抑制补体系统来治疗高度未得到满足的疾病。补体系统是免疫系统的组成部分。
该公司于2009年9月根据特拉华州法律注册成立。该公司的主要执行办事处设在马萨诸塞州的沃尔瑟姆。
自成立以来，该公司的业务仅限于组织和为公司配备人员、获得候选产品的权利、业务规划、筹集资金、开发候选产品、将用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(“PNH”)的EMPAVELI(聚乙二醇胺计划)和用于治疗继发于老年性黄斑变性(“GA”)的地理萎缩的SYFOVRE(聚乙二醇胺注射)商业化。
该公司面临生物技术行业常见的风险，包括但不限于筹集额外资本、竞争对手开发新技术创新、成功完成候选产品的临床前和临床开发并及时获得监管部门批准的能力、市场对该公司产品的接受程度、对专有技术的保护、医疗成本控制举措，以及遵守政府法规，包括美国食品和药物管理局(FDA)的法规。
流动资金和持续经营
随附的未经审计简明综合财务报表是根据正常业务过程中的资产变现以及负债和承诺的清偿情况编制的。自公司成立至2024年6月30日，公司发生经营现金流出、经营亏损、累计亏损$
截至2024年8月1日，即这些未经审计的简明合并财务报表的发布日期，本公司认为其现金和现金等价物$
2.重要会计政策的列报依据和摘要
陈述的基础
随附的未经审计简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。随附的未经审计简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的中期报告要求编制。在这些规则允许的情况下，美国公认会计准则通常要求的某些脚注或其他财务信息已被简略或省略，因此，截至2023年12月31日的综合资产负债表是从该日经审计的综合财务报表中衍生出来的，但不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息。这些财务报表与公司年度财务报表的编制基础相同，管理层认为，这些报表反映了公平列报公司财务信息所需的所有调整(仅包括正常经常性调整)。截至2024年6月30日的三个月和六个月的经营结果不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他过渡期或任何其他未来年度的预期结果。
随附的未经审计简明综合财务报表及相关财务资料应与截至2023年12月31日止年度的经审计综合财务报表及其相关附注一并阅读，该等报表包括于2024年2月27日提交美国证券交易委员会的10-K表格年报，该年报经2024年2月29日提交美国证券交易委员会的10-K表格第1号修正案修订(“2023年10-K表格”)。
8
目录表
预算的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响截至财务报表日期的已报告资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内已报告的收入和费用。实际结果可能与这些估计不同。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施时，以及在制定编制这些财务报表时使用的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层必须在这一过程中做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括预期的业务和运营变化、与编制估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。估算过程通常可能会对最终的未来结果产生一系列潜在的合理估算，管理层必须选择一个在该合理估算范围内的数额。估计数用于下列领域：发展负债、应计费用、预付费用、可转换债务、可变对价准备金、超额或陈旧存货准备金和所得税。
重要会计政策摘要
有关重要会计政策的详细说明，请参阅我们的2023 Form 10-k中的附注2重要会计政策摘要。我们在2023年Form 10-k中披露的会计政策没有重大变化。
近期发布的会计准则
2023年12月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了一项关于所得税的会计准则修正案，要求各实体在税率对账和关于已支付所得税的额外分类披露中提供更多信息。本指导意见要求公共实体在其税率调节表中披露有关联邦、州和外国所得税的其他类别的信息，并在某些类别中提供有关调节项目的更多详细信息，如果这些项目达到量化阈值的话。该指导意见适用于2024年12月15日之后的年度期间。该公司目前正在评估这一指导意见，以确定它可能对其合并财务报表和披露产生的影响。
2023年11月，财务会计准则委员会发布了关于分部报告的会计准则修正案。修订要求披露重大分部支出和其他分部项目，并要求实体在中期内提供目前每年需要披露的有关应报告分部损益和资产的所有信息。修正案还要求披露首席运营决策者的头衔和职位，并解释首席运营决策者如何使用报告的分部损益计量(S)来评估分部业绩和决定如何分配资源。本指导意见适用于2023年12月15日以后开始的财政年度，以及12月15日之后开始的财政年度内的过渡期。
2024年。要求追溯申请，并允许及早采用。该公司目前正在评估该指导将对其合并财务报表和披露产生的影响。
3.产品收入、应收账款和产品销售准备金
该公司于2021年5月获得FDA在美国销售EMPAVELI的批准，并于2023年2月获得在美国销售SYFOVRE的批准。该公司的产品收入包括向专业药房和专业分销商销售EMPAVELI和SYFOVRE。
该表反映了以下期间按主要来源划分的产品收入（单位：千）：
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
产品： |
|
|
|
|
|
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|
|
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||||
恩帕维利 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
SYFOVRE |
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|
|
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|
||||
产品总收入，净 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
公司应收账款余额 $
9
目录表
公司产品销售储备总计 $
这是下表总结了截至2024年6月30日的三个月和六个月内每个产品收入津贴和储备类别的活动（单位：千）：
|
|
退款、折扣和费用 |
|
|
政府和其他回扣 |
|
|
退货 |
|
|
总 |
|
||||
2023年12月31日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
|
||||
与当年销售相关的拨备 |
|
|
|
|
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|
|
|
|
||||
与前期销售相关的调整 |
|
|
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( |
) |
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( |
) |
|
|
|
||
贷方和付款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年3月31日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
与当年销售相关的拨备 |
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
||||
与前期销售相关的调整 |
|
|
( |
) |
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|
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( |
) |
|
|
( |
) |
|
贷方和付款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年6月30日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
下表总结了截至2023年6月30日的三个月和六个月内每个产品收入津贴和储备类别的活动（单位：千）：
|
|
退款、折扣和费用 |
|
|
政府和其他回扣 |
|
|
退货 |
|
|
总 |
|
||||
2022年12月31日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
|
||||
与当年销售相关的拨备 |
|
|
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与前期销售相关的调整 |
|
|
— |
|
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
贷方和付款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2023年3月31日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
与当年销售相关的拨备 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
与前期销售相关的调整 |
|
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( |
) |
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|
|
( |
) |
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|
( |
) |
|
贷方和付款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年6月30日期末余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
重要客户- EMPAVELI和SYFOVRE主要通过与专业药房和专业分销商（该公司的客户）的安排进行销售。 应收公司个别核算客户的总产品收入和产品销售额
|
|
占总生产总值收入的百分比 |
||||||
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
截至6月30日的六个月， |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
客户A |
|
|
|
|
||||
客户C |
|
|
|
|
||||
客户D |
|
|
|
|
||||
|
|
产品销售应收账款百分比 |
||
|
|
截至6月30日， |
||
|
|
2024 |
|
2023 |
客户A |
|
|
||
客户C |
|
|
||
客户D |
|
|
||
10
目录表
4. 库存
截至日期，公司库存包括以下 2024年6月30日和2023年12月31日(单位：千)：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
原料 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
半成品 |
|
|
|
|
|
|
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成品 |
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总库存 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
当库存的消费或销售预计超过十二个月时，公司将其库存归类为长期库存。该公司的长期库存余额包括预计12个月内不会消耗的原材料。
因过剩、过时、无法销售或其他原因而减记的库存金额计入销售成本。该公司的超额和废弃库存准备金为美元
5. 预付资产和其他流动资产
预付截至2024年6月30日和2023年12月31日，其他流动资产组成如下(单位：千)：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
库存首付款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
预付费研发 |
|
|
|
|
|
|
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其他预付费用 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
应收版税 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
协作协议应收账款(1) |
|
|
— |
|
|
|
|
|
存款和其他流动资产 |
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|
|
|
|
|
||
其他流动资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
(1)
6.发展责任
于2019年，本公司与SFJ制药集团(“SFJ”)订立发展融资协议(经修订，“SFJ协议”)，根据SFJ同意向本公司提供资金，以支持制定治疗PNH患者的Pegcetaco计划。根据SFJ协议，SFJ向公司支付了总计#美元
根据SFJ协议，该公司向SFJ授予其所有资产的担保权益，不包括其所属的知识产权和许可协议。在授予担保权益方面，公司同意了某些肯定和否定的公约，包括对其支付股息、招致额外债务或与其知识产权达成许可交易的能力的限制，但指定类型的许可除外。
在2021年5月FDA和欧洲药品管理局批准使用系统性聚乙二醇胺计划作为治疗PNH的监管之后2021年12月，公司有义务向SFJ支付总计#美元
自2021年12月15日至2027年12月到期的最后年度付款为止，开发负债在SFJ协议的剩余期限内使用有效利率法从最初的账面金额增加到总付款金额。
11
目录表
账面金额与总付款金额之间的差额作为开发负债的折扣额列示。这笔增值在未经审计的简明综合经营报表中记为利息支出。
于2024年5月，本公司全额支付SFJ协议项下的剩余债务，金额为
下表汇总了开发责任(以千为单位)：
|
|
2024年6月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
|
有效 |
|
|||
*发展责任 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
% |
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减去：开发负债的未摊销折扣 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
减去：开发负债的当前部分，扣除折扣 |
|
|
— |
|
|
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( |
) |
|
|
|
|
*长期发展总负债 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
|
||
截至2024年6月30日的三个月和六个月，利息费用为美元
截至2023年6月30日的三个月和六个月，利息费用为美元
7.应计费用
截至日期的应计费用包括以下费用 2024年6月30日和2023年12月31日(单位：千)：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
应计研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计版税 |
|
|
|
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应计工资负债 |
|
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收到的应计货物未开具发票 |
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产品收入储备 |
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其他 |
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|
|
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总 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
8.长期债务
可转换优先票据
本公司于2019年9月16日完成非公开发售可换股票据(“2019年可换股票据”)，本金总额为$
出售2019年可换股票据所得款项净额约为$
5月12日， 2020年，本公司发行本金总额为美元的可换股票据(“2020年可换股票据”)
12
目录表
2019年可转换债券和2020年可转换债券统称为可转换债券。
在2026年3月15日之前，可转换票据只有在以下情况下才可转换：
在2026年3月15日或之后，直至紧接可换股票据到期日前第二个预定交易日的交易结束为止，持有人可随时转换可换股票据，而不论上述情况如何。在转换可转换票据时，公司将视情况支付或交付现金、公司普通股或现金和普通股的组合，由公司选择。
在当日或之后
如果公司在到期前经历《契约》所界定的“根本变动”，在某些条件下，持有人可要求公司以现金方式回购全部或部分可转换票据，基本变动回购价格相当于
于2021年1月、2021年7月及2022年7月，本公司分别与其2019年可换股票据及2020年可换股票据的某些持有人订立单独的私下协商交换协议，以修改换股条款。根据这些交换协议的条款，在2021年1月、2021年7月和2022年7月，持有者交换了大约$
可转换票据的条件转换功能自2023年12月31日起触发，因此可转换票据可由持有人选择转换至2024年3月31日。于此期间，并无可转换票据被转换。
13
目录表
可转换票据的条件转换功能已于2024年3月31日触发，因此可转换票据可由持有人选择转换至2024年6月30日。于此期间，并无可转换票据被转换。
截至2024年6月30日，可转换票据的条件转换功能未被触发，因此可转换票据在截至2024年9月30日的季度内不可转换。
截至2024年6月30日，公司持有本金额为美元的库款可转换票据
截至日期的可转换票据的未偿还余额 2024年6月30日和2023年12月31日包括以下内容（以千计）：
|
|
6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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||
负债 |
|
|
|
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本金 |
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$ |
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|
$ |
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减：债务折扣和发行成本，净额 |
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( |
) |
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( |
) |
账面净额 |
|
$ |
|
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$ |
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下表列出了截至2024年和2023年6月30日止三个月和六个月期间与可转换票据相关的已确认的利息支出总额（单位：千）：
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||||
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|
截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
债务发行成本摊销 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
合同利息支出 |
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**利息支出总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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有上限的呼叫交易
2019年9月11日和2020年5月6日，在可转换票据定价的同时，该公司与
于2024年2月27日，本公司解除与上限催缴交易对手的部分上限催缴交易，为本公司带来现金收益$
截至2024年6月30日，公司持有剩余的上限看涨交易，名义金额相当于$
融资协议和信贷安排
于二零二四年五月十三日，本公司及其若干附属公司与贷款人(“贷款人”)及第六街贷款合伙公司(“第六街”)订立融资协议(“第六街融资协议”)，作为贷款人的行政代理及抵押品代理。
第六街融资协议规定了最高可达#美元的优先担保定期贷款安排。
14
目录表
SYFOVRE至少是$
信贷安排将于
最初提取信贷安排的净收益约为#美元。
信贷安排在期限内不提供定期摊销付款。所有本金将在到期日到期。本公司将有权随时根据信贷安排预付贷款。本公司须用若干资产出售、谴责事件及非常收据所得款项偿还信贷安排下的贷款，但在某些情况下须享有再投资权。还款需预付保险费。可在贷款的第一年后还款，并须缴纳最高达
除若干例外情况外，第六街融资协议项下的所有债务将以本公司几乎所有资产及本公司若干附属公司(包括其知识产权)的抵押权益作为优先基准抵押，并将由本公司若干附属公司(包括外国附属公司)担保，惟若干例外情况除外。
截至2011年信贷融资的未偿余额 2024年6月30日和2023年12月31日包括以下内容（以千计）：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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负债 |
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本金 |
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减：债务折扣和发行成本 |
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账面净额 |
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下表列出了截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内与信贷融资相关的确认的总利息费用（单位：千）：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2024 |
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2023 |
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债务发行成本摊销 |
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合同利息支出 |
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**利息支出总额 |
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9.租契
公司租赁的基础资产主要与办公空间租赁有关，但也包括一些设备租赁。公司在开始时确定一项安排是否符合租赁条件。
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目录表
截至2024年6月30日和2023年12月31日，所有租赁均被分类为经营租赁。
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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使用权资产 |
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经营租赁负债 |
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加权平均剩余期限(年) |
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用于衡量的加权平均贴现率 |
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截至2024年6月30日的三个月2023年，经营租赁费用的租赁总成本为美元
截至2024年和2023年6月30日止六个月与经营租赁相关的补充现金流信息如下（单位：千）：
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2024 |
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2023 |
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来自经营租赁的经营现金流 |
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本公司的经营租赁负债于2024年6月30日如下（以千计）：
2024 |
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2028年及其后 |
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未来最低租赁付款总额 |
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*较少的计入利息 |
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经营租赁负债总额 |
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目录表
10.公平值计量
公司必须披露有关金融工具公允价值的信息以及有助于评估公允价值的输入数据。公允价值层级的三个级别根据这些输入数据的可观察性质确定估值输入数据的优先顺序如下：
第1级--相同资产或负债在活跃市场的报价；
第2级-第1级所含报价以外的可直接或间接观察资产或负债的输入;
第3级-反映公司自己对市场参与者在对资产或负债定价时使用的假设的假设的不可观察输入。
下表列出了最初按摊销成本或公允价值记录且未按经常性重新计量的金融工具的公允价值（单位：千）：
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2024年6月30日 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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3级 |
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金融资产： |
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现金和现金等价物： |
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2023年12月31日 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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2级 |
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3级 |
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总 |
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金融资产： |
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现金及现金等价物 |
货币市场基金 |
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金融总资产 |
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公司的可转换票据和开发负债是在财务报表中按历史成本报告的金融工具。截至2024年6月30日，可转换票据为公允价值级别层级中的第1级和2023年12月31日。可转换票据的公允价值为美元
开发负债的公允价值为#美元。
11.收入标签XES
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司记录了$
截至2023年6月30日止三个月及六个月，本公司录得
根据FASB ASC主题740-270，通过对年初至今的税前收入适用估计的年度有效税率，加上对重大异常或罕见项目的调整，计算中期所得税拨备。所得税--中期报告。所得税条款不同于美国联邦法定税率
递延税项资产及递延税项负债乃根据财务报告及资产及负债的税基之间的暂时性差异厘定，并按预期差异逆转时生效的已制定税率及法律予以计量。如果部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则计入递延税项资产的估值准备。本公司已就截至2024年6月30日止期间的递延税项净资产入账全额估值准备。
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目录表
本公司不会就不确定的税务头寸确认税务优惠，除非税务机关根据该头寸的技术价值进行审查，包括解决任何相关的上诉或诉讼程序后，该头寸很可能会维持下去。为这些职位记录的税收优惠是以累计福利的最大金额衡量的，
12.许可和协作协议
SOBI许可和协作协议
于2020年10月，本公司及其附属公司Apellis Swiss GmbH及APL Del Holdings，LLC与Sobi订立合作及许可协议(“SOBI合作协议”)，内容涉及pegcetaco plan的开发及商业化，并指定其他结构及功能相似的康抑素类似物或衍生产品，供系统或本地非眼科用药使用(统称为“许可产品”)。
根据SOBI合作协议，公司授予SOBI独家(受公司保留的某些权利的约束)、可再许可的某些专利权和专有技术许可，以便在美国以外的所有国家开发和商业化特许产品。
该公司保留在美国将许可产品商业化的权利，并在受到特定限制的情况下，在全球范围内开发许可产品，以便在美国商业化。
根据SOBI合作协议，公司和SOBI同意合作开发某些适应症的许可产品，包括PNH、C3G、IC-MPGN和HSCT-TMA(统称为“初始适应症”)，以及双方随后同意的任何其他适应症，由本公司或代表SOBI在美国和美国以外的SOBI进行商业化。如果双方不同意共同开展许可产品的任何开发活动(无论是最初的指示还是其他方面)，提议开展此类活动的一方可自费进行此类活动(未提出建议的一方有权通过支付特定百分比的费用来获得此类开发活动产生的数据的权利)，但须遵守商定的限制双方单方面开发权的例外情况。
初始开发计划规定了本公司和SOBI各自将进行的初始开发活动，由本公司承担开展该初始开发计划中规定的活动所产生的所有成本，以及未包括在初始开发计划中的某些特定额外成本，这些额外成本可能是缔约方在欧盟和英国为PNH开发许可产品而产生的。该公司和SOBI成立了几个治理委员会，以监督授权产品的开发和制造，并审查和讨论商业化。
本公司应根据双方协商的供应协议，向SOBI提供许可产品，用于在美国境外进行开发和商业化。SOBI合作协议授予SOBI在某些情况下进行或已经进行药品制造以用于在美国境外开发和商业化的许可产品的权利，以及在某些情况下制造或已经制造药品的权利。
Sobi向公司预付了#美元
根据SOBI合作协议，截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了$
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目录表
相关 转到$
截至2023年12月31日，公司录得美元
宾夕法尼亚大学许可协议
该公司是与宾夕法尼亚大学就特定专利权的独家全球许可签署的许可协议的一方。该公司须每年支付维护费#元。
2023年4月，该公司支付了$
截至2024年6月30日，该公司产生的特许权使用费总支出为
此外，该公司还与宾夕法尼亚大学签署了一项许可协议，在全球范围内独家许可在使用领域内开发和商业化产品的特定专利权，如协议所规定的那样。该公司被要求支付总计不超过$的里程碑式付款
2021年1月，该公司支付了$
截至2024年6月30日，该公司产生的特许权使用费总支出为
13.承付款和或有事项
本公司对药品和药品的生产负有某些不可撤销的购买义务。该公司已同意从BACHEM America，Inc.购买其对聚乙二醇胺计划药物物质的很大一部分需求。根据与NOF公司的一项商业供应协议，该公司已同意购买活化的聚乙二醇衍生物，即聚乙二醇酯，这是聚乙二醇乙二醇酯计划的一个组成部分。根据这些协议，自2024年6月30日起，该公司有义务支付总额高达$
该公司是主租赁协议的一方，根据该协议，该公司租赁车辆的初始条款为
弥偿-输入在正常业务过程中，本公司签订可能包括赔偿条款的协议。根据该等协议，本公司可就受赔方所蒙受或招致的损失向受赔方作出赔偿，使其不受损害，并为受赔方辩护。其中一些条款将把损失限制在由第三方行为引起的损失。在某些情况下，赔偿将在协议终止后继续进行。未来的最大潜在金额
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目录表
付款公司可能被要求根据这些规定作出的规定是不可确定的。该公司拥有
法律-在正常业务过程中，本公司可能是保险可能不涵盖的法律索赔的一方。
2023年8月2日，朱迪思·M·索德伯格向美国特拉华州地区法院提起了针对本公司和本公司某些现任和前任高管的集体诉讼(“起诉书”)。起诉书称，除其他事项外，被告违反了《交易法》第10(B)和/或20(A)节及其颁布的第100条亿.5规则，歪曲和/或遗漏了与赛福瑞临床试验设计和赛福瑞商业采用相关的风险相关的某些重要事实。除其他救济外，起诉书还寻求对所有被告的补偿性损害赔偿和公平救济，包括利息，以及原告产生的合理费用和开支，包括律师费和专家费。
2023年10月23日，法院指定雷·佩莱卡斯和密歇根劳工养老基金共同担任共同原告，并将诉讼标题分配给阿佩利斯制药公司证券诉讼，判例1：23-cv-00834-MN。共同牵头原告于2024年2月8日提出修改后的起诉书(下称《修改后的起诉书》)。修订后的诉状是代表在2021年1月28日至2023年7月28日期间购买或以其他方式收购Apellis普通股的一类个人和实体提出的，将本公司和我们的首席执行官塞德里克·弗朗索瓦列为被告，并提出类似的指控，提出相同的索赔并寻求相同的救济。
2023年10月2日，被告将诉讼移交给美国马萨诸塞州地区法院。2024年5月17日，美国特拉华州地区法院批准了移交给美国马萨诸塞州地区法院的动议。被告于2024年6月12日提出驳回申诉，原告的反对动议将于2024年8月12日到期。
上述事项的结果不能肯定地预测，因此任何损失既不可能也不合理估计。然而，该公司打算对诉讼进行有力的抗辩。
14.每股净亏损
每股基本和摊薄净亏损是根据期内已发行普通股的加权平均数计算的。本公司普通股相关预筹资权证的股份计入普通股加权平均数，用于计算普通股股东应占的每股基本和稀释后净亏损，因为这些普通股可以随时以名义现金行使。由于本公司在所有呈报期间都处于亏损状态，每股普通股的基本净亏损与所有呈报期间的稀释后每股普通股净亏损相同，因为纳入所有潜在的普通股将具有反摊薄作用。
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截至6月30日， |
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目录表
项目2.管理层的讨论和分析财务状况和经营业绩。
以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，应与本10-Q表格季度报告其他部分所载未经审计的简明财务报表及相关附注，以及经审计的财务报表及相关附注一并阅读截至2023年12月31日的年度报告包括在我们于2024年2月27日提交给美国证券交易委员会的Form 10-k年度报告中，该报告经2024年2月29日提交给美国证券交易委员会的第1号修正案修订，我们称之为2023年Form 10-k年度报告。
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。还请参阅“第一部分，第1A项”中所述的那些因素。对于我们认为可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素，我们将在我们的2023年年度报告10-k表格中列出“风险因素”。
概述
我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于新型治疗化合物的发现、开发和商业化，通过在补体下跌的中心蛋白质C3水平上抑制补体系统，治疗高度未得到满足的需求的疾病。补体系统是免疫系统的组成部分。我们相信，这种方法可以导致对补体系统主要途径的广泛抑制，并有可能有效地控制由补体过度激活所驱动的高度未满足需求的疾病。
2023年2月，美国食品和药物管理局批准了SYFOVRE®(聚乙二醇胺注射剂)，这是首个被批准用于治疗继发于老年性黄斑变性(GA)的地理萎缩的药物。2024年6月，我们宣布了Gale长期延长研究的其他结果，该结果表明SYFOVRE注射在36个月时保留了GA患者的视觉功能。我们相信SYFOVRE有潜力成为治疗GA患者的一流疗法，GA是一种影响美国约150名万患者和全球500万人的疾病。我们于2023年3月在美国推出了SYFOVRE。在截至2024年6月30日的三个月和六个月里，我们分别从万和万的销售中获得了15460美元和29210美元的美国净产品收入。
我们已经向欧洲药品管理局(European Medicines Agency，简称EMA)提交了一份营销授权申请，要求在玻璃体内实施治疗GA的聚乙二醇胺计划。2024年7月，在人用药品委员会(CHMP)通过负面意见后，我们启动了重新审查程序。CHMP复审后的最终意见预计将于2024年第四季度出炉。我们还向其他司法管辖区的监管机构提交了SYFOVRE治疗GA的营销申请，每个申请都在由适用的监管机构进行审查。我们拥有玻璃体内聚乙二醇单抗的独家全球商业化权利。
2021年5月，FDA批准了EMPAVELI(全身性聚乙二醇胺计划)，这是第一种有针对性的C3疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，用于治疗天真或正在改用C5抑制剂eculizumab或raverizumab的成年人。在截至2024年6月30日的三个月和六个月里，我们从EMPAVELI的销售中分别获得了2,450万和5,010万的美国净产品收入，并从我们的合作伙伴瑞典孤儿Biovitrum Ab(Publ)或SOBI那里分别获得了440美元万和890美元万的特许权使用费，SOBI拥有系统性pegcetaco plan在美国以外的独家商业化权利。我们在美国拥有系统聚乙二醇胺计划的商业化权利。
我们相信，EMPAVELI有潜力成为治疗额外高度未满足需求地区的同类最佳疗法。在与SOBI的合作下，我们正在引领C3肾小球疾病(C3G)和初级免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(初级IC-MPGN)的全身性聚乙二醇胺计划的开发。我们计划在2024年8月报告正在进行的VALIANT 3期试验的主要数据，该试验调查了患有原发和移植后复发IC-MPGN和C3G的青少年和成人患者的全身聚乙二醇胺计划。
SOBI领导着血液学领域造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)系统聚乙二醇胺计划的开发。
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目录表
我们还评估了系统性聚乙二醇胺计划的管理作为一种新的方法，使异种移植程序和腺相关病毒，或AAV，载体管理的基因治疗。
我们正在开发具有其他管理途径的其他候选产品。这些候选药物包括APL-3007，一种小干扰RNA，或siRNA，正在健康志愿者身上进行第一阶段临床试验，我们预计将在今年晚些时候报告背线数据，以及一种临床前开发中的口服补体抑制剂。此外，我们正在与比姆治疗公司或比姆公司合作，开展最多六项研究计划，重点是C3和眼睛、肝脏和大脑中的其他补体靶点，使用比姆的专有碱基编辑技术来发现补体驱动疾病的新疗法。
自2010年5月开始运营以来，我们将几乎所有的资源都投入到开发我们的专有技术、开发候选产品、进行临床前研究和进行pegcetaco plan的临床试验、建立我们的知识产权组合、组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、准备和执行我们的产品的商业发布，并为这些业务提供一般和行政支持。
到目前为止，我们的运营资金主要来自公开和非公开发行我们的普通股和可转换证券的净收益约26亿，根据我们的合作协议从SOBI支付和特许权使用费39200万，根据各种信贷安排(包括与Six Street Lending Partners和SFJ制药集团)的53250美元万，以及与2024年3月解除某些上限看涨交易有关的9,880美元万，以及我们业务的收益。到目前为止，我们已经用我们的可转换票据的本金总额42540美元万和70美元万兑换了我们的普通股。截至2024年6月30日止六个月，我们的非摊薄融资活动，包括第六街融资协议(定义见下文)、偿还我们对SFJ的剩余债务，以及部分解除我们的上限赎回交易，使我们到2025年的可用现金金额增加了约27000美元万，我们有可能通过第二次融资获得额外的短期流动性 在信贷安排(定义如下)项下提取10000美元万。
自我们成立以来，我们每年都发生重大的净运营亏损，我们预计至少今年将继续出现净运营亏损。截至2024年和2023年6月30日的三个月，我们的净亏损分别为3,770美元万和12200美元万；截至2024年和2023年6月30日的六个月，我们的净亏损分别为10410美元万和29980美元万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为29美元亿。
我们的经营业绩可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，与用于治疗PNH的EMPAVELI的商业化和用于治疗GA的SYFOVRE的商业化相关的销售、营销、医疗、制造、分销和其他商业基础设施方面，我们将继续产生巨额的商业化费用。此外，如果我们继续开发和进行我们正在进行的和计划中的聚乙二醇胺计划和其他候选产品的临床试验；为任何未来的候选产品启动和继续研究以及临床前和临床开发工作；寻求为补体依赖型疾病寻找和开发更多的候选产品；为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施，将我们可能获得营销批准的任何额外产品商业化；要求生产更多用于临床开发和潜在商业化的候选产品；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；聘用和保留更多的人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和有形基础设施，以支持我们的研发计划和商业化。
融资协议和信贷安排
于2024年5月13日，吾等与若干主要附属公司订立融资协议或第六街融资协议，作为担保方、贷款方或贷款方，以及第六街贷款合伙公司作为贷款方的行政代理及抵押品代理。
第六街融资协议提供高达47500美元万的优先担保定期贷款安排，或信贷安排，包括成交时的初始提取37500美元万和潜在的额外10000美元万提取，前提是满足5,000美元的最低现金要求，以及要求我们的SYFOVRE的后续三个月销售额在10000美元万提取之前至少为18000美元万。我们可以在2025年9月30日之前行使额外10000美元万抽奖的选择权，前提是这些要求得到满足。
信贷安排于2030年5月13日(“到期日”)到期，按(I)就SOFR贷款而言，年利率相等于3个月期SOFR(以1.00%为限)加5.75%，及(Ii)就基本利率贷款而言，年利率相等于协议所界定的基本利率(以2.00%为限)加4.75%。与信贷安排有关的某些额外承诺额和未支取金额费用也须支付。
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目录表
信贷安排初始提取的净收益约为36390万，扣除发行成本后的净额为11，10万。我们在成交时用37500美元万抽奖的大部分收益买断了我们对SFJ的剩余债务，金额约为32650美元万。
信贷安排在期限内不提供定期摊销付款。所有本金将在到期日到期。我们有权在任何时候根据信贷安排提前偿还贷款。我们被要求用某些资产出售、谴责事件和非常收据的收益偿还信贷安排下的贷款，在某些情况下，受再投资权的限制。还款需预付保险费。贷款可以在贷款的第一年后偿还，根据时间安排，预付保费最高可达3%。
除某些例外情况外，第六街融资协议项下的所有债务将以吾等的几乎所有资产及主要附属公司的资产(包括知识产权)的担保权益为抵押，并将由吾等的主要附属公司(包括外国附属公司)担保。
第六街融资协议包含惯例契诺，包括但不限于，如果我们的市值低于$30万，则维持至少5,000亿流动资金的财务契诺，以及限制债务、留置权、投资(包括收购)、根本性变化、资产出售和许可交易、股息、对重大协议的修改、次级债务的支付以及此类协议中通常限制的其他事项的负面契诺。除其他许可外，根据第六街融资协议所载条款及条件，吾等获准与第三方订立金额高达10000万的独立资产融资安排，金额于若干销售或市值门槛时增至20000万，以及持有未偿还可转换无抵押票据，金额相当于40000万及我们市值的10%，但不超过60000万。我们对核心知识产权的销售和许可交易受到限制，包括SYFOVRE、EMPAVELI和其他pegcetaco plan产品资产，但有某些例外，包括与美国和欧洲以外地区有关的某些交易。
第六街融资协议亦载有若干违约事件，在违约事件发生后，信贷融资机制下的贷款可能会到期并即时支付，包括付款违约、陈述及保证的重大失实、契约违约、破产及无力偿债程序、某些其他协议的交叉违约、对吾等及其附属公司不利的判决，以及控制权变更。
SFJ协议
于2019年，我们与SFJ制药集团(“SFJ”)签订了一项发展资金协议(经修订，“SFJ协议”)，根据SFJ同意向我们提供资金，以支持制定治疗PNH患者的pegcetaco计划。根据SFJ协议，SFJ在2019年6月至2020年1月期间向我们支付了总计14000美元的万。
在监管部门于2021年5月和2021年12月分别批准FDA和EMA使用系统性聚乙二醇胺计划作为治疗PNH之后，我们有义务在2021年至2027年期间向SFJ支付总计46000美元的万。截至2024年3月31日，我们向SFJ支付了总计9,400美元的万。
2024年5月13日，我们使用第六街融资协议的收益买断了我们欠SFJ的剩余债务，金额约为32650美元万。收购SFJ开发负债消除了向SFJ支付的剩余36600美元万，包括2024年和2025年应支付的总计约20000美元的万。
可转换票据
2019年9月16日，我们完成了可转换票据的非公开发行，即2019年可转换票据，本金总额为22000美元万，根据美国银行全国协会作为受托人发行的债券。
出售2019年可转换票据的净收益约为21290万，扣除初始购买者的折扣和佣金660美元万以及发售费用50美元万。我们使用出售2019年可转换票据的净收益中的2,840美元万支付2019年9月的上限看涨交易成本，如下所述。
2020年5月12日，我们发行了可转换票据，即2020年可转换票据，本金总额为30000美元万。出售2020年可转换票据的净收益约为32290万，扣除买方折扣和佣金570万，以及发售费用30万。我们使用出售所得款项净额中的4,310美元万支付下文所述2020年5月额外上限看涨交易的成本。
23
目录表
2019年可转换债券和2020年可转换债券统称为可转换债券。可转换票据是我们的优先无担保债务，利息年利率为3.5%，从2020年3月15日开始，每半年支付一次，于每年3月15日和9月15日支付一次。可转换债券将于2026年9月15日到期，除非根据其条款提前转换、赎回或回购。
可转换票据可转换为我们的普通股，初始转换率为每1,000美元票据本金25.3405股(相当于每股普通股约39.4625美元的初始转换价)。转换率受到惯例的反稀释调整的影响。此外，在到期日之前发生的某些事件或吾等发出赎回通知后，我们将提高持有人在契约规定的某些情况下就该等公司事件或赎回通知(视属何情况而定)选择转换其可换股票据的转换率。
在2026年3月15日之前，可转换票据只有在以下情况下才可转换：
在2026年3月15日或之后，直至紧接可换股票据到期日前第二个预定交易日的交易结束为止，持有人可随时转换可换股票据，而不论上述情况如何。于转换可换股票据时，吾等将视情况而定支付或交付现金、普通股或现金与普通股的组合，视乎吾等的选择而定。
截至2023年9月20日，我们可以选择赎回全部或部分可转换票据，如果我们普通股的最后报告销售价格在至少20个交易日(无论是否连续)内至少达到当时有效转换价格的130%，包括紧接我们提供赎回通知的日期之前的交易日，在我们提供赎回通知的任何连续30个交易日内(包括紧接我们提供赎回通知的前一个交易日)。赎回价格将相当于将赎回的可转换票据本金的100%，另加赎回日(但不包括赎回日)的应计利息和未偿还利息。如果我们要求赎回任何可转换票据，这将构成对该等可转换票据的“彻底根本性改变”，在这种情况下，适用于该等票据的转换的转换率，如与赎回有关而转换，在某些情况下将会增加。截至2024年6月30日，我们尚未要求赎回任何可转换票据。
如果我们在到期前经历“根本性变化”，在某些条件下，持有人可能要求我们以现金方式回购全部或部分可转换票据，回购价格等于待回购票据本金的100%，外加基本变化回购日(但不包括基本变化回购日)的任何应计和未付利息。
在2021年1月、2021年7月和2022年7月，我们分别与我们可转换票据的某些持有人签订了单独的、私下谈判的交换协议，以修改转换条款。根据该等交换协议的条款，于2021年1月、2021年7月及2022年7月，持有人分别交换了合共约12610万的2019年可换股票据、20110万的2019年可换股票据及2020年可换股票据及9810万的2020年可换股票据，换取本金总额分别为3,906,869股、5,992,217股及3,027,018股的普通股。根据FASB ASC主题470-20“债务-具有转换和其他选项的债务”或ASC 470-20，我们根据转换报价开放的较短时间和实质性转换功能报价将该交换视为诱导性转换。我们通过支付超出可换股票据原始条款的已发行股份的公允价值来计入债务转换作为诱因。
可转换票据的条件转换功能自2023年12月31日起触发，因此可转换票据可由持有人选择转换至2024年3月31日。于此期间，并无可转换票据被转换。
24
目录表
可转换票据的条件转换功能已于2024年3月31日触发，因此可转换票据可由持有人选择转换至2024年6月30日。于此期间，并无可转换票据被转换。
截至2024年6月30日，可转换票据的条件转换功能未被触发，因此可转换票据在截至2024年9月30日的季度内不可转换。
截至2024年6月30日，我们持有本金为42540美元的万可转换债券，其中未被注销的债券。
与SOBI达成合作协议
2020年10月27日，我们签订了SOBI合作协议，涉及pegcetaco plan的开发和商业化，并指定了其他结构和功能相似的Compstatin类似物或衍生物，用于系统使用或用于当地非眼科药物管理，统称为许可产品。我们授予SOBI独家(受我们保留的某些权利的约束)、可再许可的某些专利权和专有技术许可，以便在美国以外的所有国家/地区开发和商业化许可产品。我们保留在美国将许可产品商业化的权利，并在受到特定限制的情况下，在全球范围内开发许可产品，以便在美国商业化。根据SOBI合作协议，SOBI于2020年11月支付了25000美元的万预付款，并同意在完成指定的一次性监管和商业里程碑事件时支付总计91500美元的万，包括在任何欧洲主要国家/地区首次获得监管和补偿批准后应支付的5,000美元万里程碑，并向我们报销最高8,000美元的开发成本。
2021年1月，我们从SOBI收到了2,500美元的万开发报销付款，2022年1月和2023年1月，我们从SOBI收到了2000美元的万开发报销付款。2024年1月，由于决定停止感冒凝集素疾病计划，我们放弃了剩余的1,500美元万的报销付款。
欧盟委员会于2021年12月批准了全身Aspaveli(Pegcetaco Plan)用于治疗成人PNH。2022年3月，我们从SOBI获得了5,000美元的万付款，这笔付款与欧洲第一个监管和报销里程碑有关，我们于2022年4月收到。我们还有权获得在美国境外销售许可产品的两位数分级使用费(从十几岁到二十岁不等)，受惯例扣减和第三方付款义务的限制，直到发生以下情况的最晚情况：(I)指定许可专利权的最后一期到期；(Ii)法规排他性到期；以及(Iii)适用许可产品首次商业销售后十(10)年，在每种情况下，逐个许可产品和逐个国家/地区。我们仍对我们对宾夕法尼亚大学的许可费义务(包括版税义务)负责。
财务运营概述
收入
我们的收入包括EMPAVELI和SYFOVRE的产品销售，以及我们与 索比。
当我们通过将承诺的商品或服务转让给客户来履行履行义务时，收入被确认。当客户获得该资产的控制权时，该资产即被转让。对于长期履行的业绩义务，我们使用最能反映相关业绩义务履行情况的进度输入或产出指标来确认收入。
产品收入
产品收入来自我们的商用产品EMPAVELI和SYFOVRE在美国的销售。
许可和其他收入
许可和其他收入来自我们与SOBI的合作协议，该协议涉及pegcetaco plan和指定的其他Compstatin类似物或衍生品的开发和商业化，用于系统使用或用于当地的非眼科给药。
销售成本
销售成本主要包括与制造EMPAVELI和SYFOVRE相关的成本、欠许可方的特许权使用费、与根据SOBI合作协议提供的供应相关的成本、根据我们的患者援助计划提供的产品的成本以及特定期限的成本。
25
目录表
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的药物发现努力和我们的候选产品开发，其中包括：
研究和开发成本在发生时计入费用。未来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款将延期并资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。我们从一开始就没有提供计划成本，因为从历史上看，我们没有逐个计划地跟踪或记录我们的研发费用。
我们的候选产品能否在临床开发中成功开发具有很大的不确定性。因此，目前我们不能合理地估计完成这些候选产品的其余临床开发所需的努力的性质、时机和成本。我们也无法预测在其他司法管辖区和适应症或任何其他潜在的候选产品中，何时(如果有的话)大量现金净流入将从PEGCETACO PLAN开始。这是由于与开发疗法相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
与我们的任何候选产品的开发有关的这些变量中的任何一个结果的变化都将显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，在可预见的未来，随着我们的产品候选开发计划的进展，研发成本将会增加。然而，我们认为目前不可能通过商业化来准确预测特定计划的总费用。与我们的任何候选产品的成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种法规要求，其中许多因素目前无法根据我们的开发阶段准确确定。此外，我们无法控制的未来商业和监管因素将影响我们的临床开发计划和计划。
销售、一般和行政费用
销售、一般和行政费用主要包括与批准的产品商业化有关的费用以及支持运营的一般和行政费用，包括工资、奖金、福利和基于股份的薪酬。销售费用包括产品营销、销售运营成本以及为支持我们的销售工作而产生的其他成本。一般和行政费用包括执行管理、财务和会计、业务发展、法律、人力资源、信息技术等公司支助职能，以及支持这些职能的相关外部费用。其他重大成本包括研究和开发费用中未包括的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
26
目录表
我们预计，未来我们的销售、一般和管理费用将增加，以支持我们批准的产品的持续商业活动、我们候选产品的潜在商业化以及作为上市公司的运营成本。
关键会计估计
对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是我们按照美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设，以影响在财务报表日期报告的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。我们持续评估我们的估计和判断，包括与产品收入、许可收入、研究合作安排成本、库存、应计研发费用、可转换票据、上限通话交易和开发责任相关的估计和判断，我们在2023年年报Form 10-k中描述了这些估计和判断。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们的重要会计政策载于本季度报告第一部分附注2的Form 10-Q和Form 10-k的2023年年报第I部分的第7项“关键会计估计”。自我们的2023年年度报告Form 10-k以来，我们的关键会计估计没有任何变化。
经营成果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月（以千计，百分比除外）
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
产品收入，净额 |
$ |
179,136 |
|
|
$ |
89,645 |
|
|
$ |
89,491 |
|
|
|
100 |
% |
许可和其他收入 |
|
20,549 |
|
|
|
5,324 |
|
|
|
15,225 |
|
|
|
286 |
% |
总收入： |
|
199,685 |
|
|
|
94,969 |
|
|
|
104,716 |
|
|
|
110 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售成本 |
|
23,100 |
|
|
|
8,379 |
|
|
|
14,721 |
|
|
|
176 |
% |
研发 |
|
77,947 |
|
|
|
95,658 |
|
|
|
(17,711 |
) |
|
|
(19 |
%) |
销售、一般和行政 |
|
128,081 |
|
|
|
111,373 |
|
|
|
16,708 |
|
|
|
15 |
% |
总运营费用： |
|
229,128 |
|
|
|
215,410 |
|
|
|
13,718 |
|
|
|
6 |
% |
净营业亏损 |
|
(29,443 |
) |
|
|
(120,441 |
) |
|
|
90,998 |
|
|
|
(76 |
%) |
开发责任贫困损失 |
|
(1,949 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,949 |
) |
|
|
100 |
% |
利息收入 |
|
3,184 |
|
|
|
6,002 |
|
|
|
(2,818 |
) |
|
|
(47 |
%) |
利息开支 |
|
(9,359 |
) |
|
|
(7,341 |
) |
|
|
(2,018 |
) |
|
|
27 |
% |
其他收入/(支出)，净额 |
|
24 |
|
|
|
(63 |
) |
|
|
87 |
|
|
|
(138 |
%) |
税前净亏损 |
|
(37,543 |
) |
|
|
(121,843 |
) |
|
|
84,300 |
|
|
|
(69 |
%) |
所得税费用 |
|
114 |
|
|
|
194 |
|
|
|
(80 |
) |
|
|
(41 |
%) |
净亏损 |
$ |
(37,657 |
) |
|
$ |
(122,037 |
) |
|
$ |
84,380 |
|
|
|
(69 |
%) |
产品收入，净额
我们的产品收入净额来自于2021年5月在美国推出的EMPAVELI销售和2023年3月在美国推出的SYFOVRE销售。在截至2024年和2023年6月30日的三个月里，我们分别确认了17910美元的万和8,960美元的万净产品收入。截至2024年6月30日的三个月，净产品收入为17910美元万，其中包括来自EMPAVELI销售的2,450美元万净产品收入和来自SYFOVRE销售的15460美元万净产品收入。截至2023年6月30日的三个月，净产品收入为8,960美元万，其中包括来自EMPAVELI销售的2,230美元万净产品收入和来自SYFOVRE销售的6,730美元万净产品收入。产品收入的增长主要是由于SYFOVRE在推出第二年的销售量增加。
许可和其他收入
截至2024年6月30日的三个月，许可和其他收入为2,050美元万，其中包括供应给SOBI的产品收入1,610美元万和SOBI的特许权使用费收入4，40美元万。这三家公司的许可和其他收入为530美元万
27
目录表
截至2023年6月30日的几个月包括供应给SOBI的产品收入290万和SOBI的特许权使用费收入240万。
销售成本
截至2024年6月30日的三个月的销售成本为2,310美元万，截至2023年6月30日的三个月的销售成本为8，40美元万。销售成本的增加主要是由于商业销售和我们的患者援助计划下提供的产品数量增加而增加了240亿美元的万，由于向SOBI提供的产品数量增加而增加了780亿美元的万，版税费用增加了3200亿美元，以及与过剩、陈旧或报废的库存相关的支出增加了130亿美元。
此外，在获得FDA对EMPAVELI和SYFOVRE的批准之前，与制造EMPAVELI和SYFOVRE库存相关的成本被计入研究和开发费用。这并未对截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的销售成本产生实质性影响。截至2024年6月30日，FDA批准前的剩余库存为1,830美元万，主要包括原材料。
研究和开发费用
下表汇总了我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月内发生的研发费用(除百分比外，以千计)：
*(单位：千) |
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
*计划特定的外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*PNH |
|
$ |
5,431 |
|
|
$ |
5,964 |
|
|
$ |
(533 |
) |
|
|
(9 |
%) |
AIC-MPGN和C3G |
|
|
9,487 |
|
|
|
7,319 |
|
|
|
2,168 |
|
|
|
30 |
% |
肌萎缩侧索硬化 |
|
|
321 |
|
|
|
495 |
|
|
|
(174 |
) |
|
|
(35 |
%) |
计算机辅助设计 |
|
|
1,383 |
|
|
|
1,430 |
|
|
|
(47 |
) |
|
|
(3 |
%) |
HSCT-TMA |
|
|
471 |
|
|
|
99 |
|
|
|
372 |
|
|
|
376 |
% |
美国正式上市 |
|
|
11,216 |
|
|
|
14,399 |
|
|
|
(3,183 |
) |
|
|
(22 |
%) |
*其他开发和发现计划 |
|
|
13,073 |
|
|
|
12,444 |
|
|
|
629 |
|
|
|
5 |
% |
*计划特定的总成本 |
|
|
41,382 |
|
|
|
42,150 |
|
|
|
(768 |
) |
|
|
(2 |
%) |
*未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*非计划特定的外部成本 |
|
|
1,781 |
|
|
|
4,169 |
|
|
|
(2,388 |
) |
|
|
(57 |
%) |
*未分配的外部成本总额 |
|
|
1,781 |
|
|
|
4,169 |
|
|
|
(2,388 |
) |
|
|
(57 |
%) |
*未分配的内部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*薪酬和相关人员费用 |
|
|
33,287 |
|
|
|
47,545 |
|
|
|
(14,258 |
) |
|
|
(30 |
%) |
其他费用 |
|
|
1,497 |
|
|
|
1,794 |
|
|
|
(297 |
) |
|
|
(17 |
%) |
*未分配的内部成本合计 |
|
|
34,784 |
|
|
|
49,339 |
|
|
|
(14,555 |
) |
|
|
(29 |
%) |
*研发总成本 |
|
$ |
77,947 |
|
|
$ |
95,658 |
|
|
$ |
(17,711 |
) |
|
|
(19 |
%) |
截至2024年6月30日的三个月，研发费用减少了1,770美元万至7,790美元万，比截至2023年6月30日的三个月的9,570美元万减少了19%.研究和开发费用的减少主要是由于特定于计划的外部成本减少了80美元万，非特定计划的外部成本减少了240万，薪酬和相关人员成本减少了1,420美元，其他费用减少了30万。
我们的项目特定外部成本减少了80美元万，这是由于GA成本减少了320美元，这在很大程度上反映了2023年2月批准SYFOVRE的影响，但IC-万和C3G成本增加了220美元，部分抵消了这一影响。
薪酬和相关人员成本的减少是由于与上一年相比员工人数减少，以及将某些员工成本重新归类为销售、一般和行政费用，以及与向员工授予股票期权和限制性股票单位相关的股票薪酬支出减少2.6万美元，导致工资和福利万减少1160美元。
销售、一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月，销售、一般和行政费用增加了1,670美元万至12810美元万，而截至2023年6月30日的三个月为11140美元万，增幅为15%.增加的主要原因是与人事有关的费用增加190万，一般商业活动增加1 350万，办公费用增加
28
目录表
220亿万，差旅费用增加90亿万，但被万减少180亿美元的专业和咨询费部分抵消。与人事有关的费用增加190万，主要原因是与向雇员授予股票期权和限制性股票单位有关的股票薪酬支出增加220万，但招聘费用减少30万部分抵消了这一增加。
开发责任贫困损失
我们于2024年5月全额支付了SFJ协议下的剩余债务。我们得出的结论是，自支付日期起，开发负债已被消灭。截至2024年6月30日，重新收购价格32650美元万与开发负债账面净值32460美元万之间的差额190万计入开发负债清偿时的亏损。
利息收入
截至2024年6月30日的三个月，利息收入为320万，与截至2023年6月30日的三个月的600美元万相比，减少了280美元万。利息收入减少的主要原因是截至2024年6月30日的三个月内投资减少。
利息支出
截至2024年6月30日的三个月的利息支出为930万，增加了200美元万，而截至2023年6月30日的三个月的利息支出为730美元万。增加的主要原因是信贷安排项下产生的利息，但开发负债余额的减少部分抵消了这一增加。
其他(费用)/收入，净额
截至2024年6月30日的三个月，其他支出为2.4美元万，而截至2023年6月30日的三个月的其他收入为6.3美元万。
所得税费用
截至2024年6月30日的三个月，所得税支出为10美元万，减少了10美元万，而截至2023年6月30日的三个月为20美元万。这一减少主要与州税收的减少有关。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月(千元，百分比除外)
|
截至6月30日的6个月， |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
产品收入，净额 |
$ |
342,211 |
|
|
$ |
128,444 |
|
|
$ |
213,767 |
|
|
|
166 |
% |
许可和其他收入 |
|
29,798 |
|
|
|
11,370 |
|
|
|
18,428 |
|
|
|
162 |
% |
总收入： |
|
372,009 |
|
|
|
139,814 |
|
|
|
232,195 |
|
|
|
166 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售成本 |
|
43,309 |
|
|
|
16,188 |
|
|
|
27,121 |
|
|
|
168 |
% |
研发 |
|
162,647 |
|
|
|
205,684 |
|
|
|
(43,037 |
) |
|
|
(21 |
%) |
销售、一般和行政 |
|
257,587 |
|
|
|
213,466 |
|
|
|
44,121 |
|
|
|
21 |
% |
**总运营费用： |
|
463,543 |
|
|
|
435,338 |
|
|
|
28,205 |
|
|
|
6 |
% |
净营业亏损 |
|
(91,534 |
) |
|
|
(295,524 |
) |
|
|
203,990 |
|
|
|
(69 |
%) |
开发责任贫困损失 |
|
(1,949 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,949 |
) |
|
|
100 |
% |
利息收入 |
|
6,488 |
|
|
|
11,395 |
|
|
|
(4,907 |
) |
|
|
(43 |
%) |
利息开支 |
|
(16,326 |
) |
|
|
(14,869 |
) |
|
|
(1,457 |
) |
|
|
10 |
% |
其他(费用)/收入，净额 |
|
(475 |
) |
|
|
(341 |
) |
|
|
(134 |
) |
|
|
39 |
% |
税前净亏损 |
$ |
(103,796 |
) |
|
$ |
(299,339 |
) |
|
$ |
195,543 |
|
|
|
(65 |
%) |
所得税费用 |
|
284 |
|
|
|
476 |
|
|
|
(192 |
) |
|
|
(40 |
%) |
净亏损 |
$ |
(104,080 |
) |
|
$ |
(299,815 |
) |
|
$ |
195,735 |
|
|
|
(65 |
%) |
产品收入，净额
我们的产品收入净额来自EMPAVELI在美国的销售(于2021年5月推出)和SYFOVRE在美国的销售(于2023年3月推出)。我们确认了34220美元的万和12840美元的万净产品
29
目录表
分别截至2024年和2023年6月30日的六个月的收入。截至2024年6月30日的6个月，净产品收入为34220美元万，其中包括来自EMPAVELI销售的净产品收入5.01亿美元和来自SYFOVRE销售的净产品收入29210万。截至2023年6月30日的6个月，净产品收入为12840美元万，其中包括来自EMPAVELI销售的4,270美元万净产品收入和来自SYFOVRE销售的8,570美元万净产品收入。产品收入的增长主要是由于SYFOVRE在推出第二年的销售量增加。
许可和其他收入
在截至2024年6月30日的六个月中，许可和其他收入为2,980美元万，其中包括供应给SOBI的产品的2,090美元万收入和SOBI的8，90美元万特许权使用费收入。在截至2023年6月30日的六个月中，许可和其他收入为1,140美元万，其中包括供应给SOBI的产品的7，40美元万收入和SOBI的400美元万版税收入。
销售成本
截至2024年6月30日的六个月的销售成本为4,330美元万，截至2023年6月30日的六个月的销售成本为1,620美元万。销售成本的增加主要是由于商业销售和我们的患者援助计划下提供的产品数量增加而导致的410美元万增加，由于向SOBI提供的产品数量增加而导致万增加710美元，版税费用增加790美元万，以及与过剩、过时或报废库存相关的费用增加750美元万。
此外，在获得EMPAVELI和SYFOVRE的FDA批准之前，与EMPAVELI和SYFOVRE库存制造相关的成本在发生时作为研发费用记为费用。这并未对截至2024年和2023年6月30日止六个月的销售成本产生重大影响。截至2024年6月30日，FDA批准前剩余库存为1830万美元，主要由原材料组成。
研究和开发费用
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月内发生的研发费用（以千计，百分比除外）：
*(单位：千) |
|
截至6月30日的6个月， |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
*计划特定的外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*PNH |
|
$ |
9,828 |
|
|
$ |
11,050 |
|
|
$ |
(1,222 |
) |
|
|
(11 |
%) |
AIC-MPGN和C3G |
|
|
18,717 |
|
|
|
15,783 |
|
|
|
2,934 |
|
|
|
19 |
% |
肌萎缩侧索硬化 |
|
|
679 |
|
|
|
6,837 |
|
|
|
(6,158 |
) |
|
|
(90 |
%) |
计算机辅助设计 |
|
|
17,612 |
|
|
|
3,709 |
|
|
|
13,903 |
|
|
|
375 |
% |
HSCT-TMA |
|
|
1,035 |
|
|
|
1,811 |
|
|
|
(776 |
) |
|
|
(43 |
%) |
美国正式上市 |
|
|
21,191 |
|
|
|
29,958 |
|
|
|
(8,767 |
) |
|
|
(29 |
%) |
*其他开发和发现计划 |
|
|
23,004 |
|
|
|
28,857 |
|
|
|
(5,853 |
) |
|
|
(20 |
%) |
*计划特定的总成本 |
|
|
92,066 |
|
|
|
98,005 |
|
|
|
(5,939 |
) |
|
|
(6 |
%) |
*未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*非计划特定的外部成本 |
|
|
2,092 |
|
|
|
7,074 |
|
|
|
(4,982 |
) |
|
|
(70 |
%) |
*未分配的外部成本总额 |
|
|
2,092 |
|
|
|
7,074 |
|
|
|
(4,982 |
) |
|
|
(70 |
%) |
*未分配的内部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
*薪酬和相关人员费用 |
|
|
65,834 |
|
|
|
97,600 |
|
|
|
(31,766 |
) |
|
|
(33 |
%) |
其他费用 |
|
|
2,655 |
|
|
|
3,005 |
|
|
|
(350 |
) |
|
|
(12 |
%) |
*未分配的内部成本合计 |
|
|
68,489 |
|
|
|
100,605 |
|
|
|
(32,116 |
) |
|
|
(32 |
%) |
*研发总成本 |
|
$ |
162,647 |
|
|
$ |
205,684 |
|
|
$ |
(43,037 |
) |
|
|
(21 |
%) |
截至2024年6月30日的6个月，研发费用减少了4,300美元万至16260美元万，比截至2023年6月30日的6个月的20570美元万减少了21%。研究和开发费用的减少主要是由于特定于计划的外部成本减少了590万，非特定计划的外部成本减少了500万，薪酬和相关人员成本减少了3,180万，其他费用减少了30万。
我们的计划特定外部成本减少了590万，这是由于GA成本减少了880美元，这在很大程度上反映了2023年2月批准SYFOVRE的影响，由于第二阶段子午线研究的停止，肌萎缩侧索硬化症成本减少了620美元，以及其他开发和发现计划成本减少了590美元万。这些减少额被与IC-MPGN和C3G成本有关的增加290美元万和由于与停止CAD计划有关的一次性支出增加1,500美元万部分抵消。
30
目录表
薪酬和相关人员成本的减少是由于与上一年相比员工人数减少，以及将某些员工成本重新归类为销售、一般和行政费用，以及与向员工授予股票期权和限制性股票单位相关的股票薪酬支出减少500美元万而导致的工资和福利减少2,670美元。
销售、一般和行政费用
截至2024年6月30日的6个月，销售、一般和行政费用增加了4,410美元万至25760美元万，而截至2023年6月30日的6个月为21350美元万，增幅为21%.增加的主要原因是与人事有关的费用增加920万，一般商业活动增加3 150万，办公费用增加490万，差旅费用增加80万，但被专业人员和咨询费减少200万以及保险费减少30万部分抵销。与人事有关的费用增加920美元万包括薪金和福利增加430美元万，以及与向雇员授予股票期权和限制性股票单位有关的股票薪酬费用增加550美元万，但招聘费用减少60美元万部分抵消了这一增加。
开发责任贫困损失
我们于2024年5月全额支付了SFJ协议下的剩余债务。我们得出的结论是，自支付日期起，开发负债已被消灭。截至2024年6月30日，重新收购价格32650美元万与开发负债账面净值32460美元万之间的差额190万计入开发负债清偿时的亏损。
利息收入
截至2024年6月30日的6个月，利息收入为650万，与截至2023年6月30日的6个月的1,140美元万相比，减少了490美元万。利息收入减少的主要原因是截至2024年6月30日的六个月内投资减少。
利息支出
截至2024年6月30日的6个月的利息支出为1,630美元万，比截至2023年6月30日的6个月的1,490美元万增加了140美元。增加的主要原因是信贷安排项下产生的利息，但开发负债余额的减少部分抵消了这一增加。
其他(费用)/收入，净额
截至2024年6月30日的6个月，其他费用为50美元万，与截至2023年6月30日的6个月的30美元万相比，增加了20美元万。增加的主要原因是外币重估损失。
所得税费用
截至2024年6月30日的6个月，所得税支出为30美元万，与截至2023年6月30日的6个月的50美元万相比，减少了20美元万。这一减少主要与州税收的减少有关。
流动性与资本资源
流动资金来源
到目前为止，我们的运营资金主要来自公开和非公开发行我们的普通股和可转换证券的净收益约26亿，根据我们的合作协议从SOBI支付的39200万和特许权使用费，根据各种信贷安排(包括与Six Street和SFJ)的53250美元万，与2024年3月解除上限看涨交易有关的9,880美元万，以及我们业务的收益。
于2024年5月，吾等订立第六条街融资协议，该协议提供信贷安排，包括在成交时初步提取37500美元万，以及在满足5,000美元的最低现金要求以及要求我们的SYFOVRE的后续三个月销售额至少为18000美元万之前的10000美元万抽奖之前，我们可选择额外提取10000美元的万。信贷安排将于2030年5月13日到期，年利率相当于3个月有担保隔夜融资利率(SOFR)+5.75%(以1.00%为下限)。某些额外承诺额和未支取的金额费用是
31
目录表
还应支付与信贷安排有关的款项。我们在成交时使用了37500美元万抽奖的大部分收益来买断我们欠SFJ的剩余债务，金额约为32650美元万。
根据第六街融资协议，吾等获准与第三方订立金额高达10000万的独立资产融资安排，金额在若干销售或市值门槛时增至20000万，并可持有金额等于40000万及市值的10%(以较大者为准)的未偿还可转换无抵押票据，但不得超过60000万。
2023年11月，我们与考恩公司、有限责任公司或考恩公司签订了一项销售协议或销售协议，根据该协议，我们可以不时提供和出售我们普通股的股票，总发行额最高可达30000美元万。根据销售协议进行的任何销售都将按照1933年证券法颁布的第415(A)(4)条规定的被视为“在市场上出售”的任何方式，以市场价格进行。销售协议项下的任何销售将根据我们在S-3表格中的登记声明进行，该表格于2023年2月22日生效。我们同意向考恩支付根据销售协议出售股份所得毛收入的3.0%作为补偿。在截至2024年6月30日的六个月内，我们没有根据销售协议进行任何销售。
于2023年2月，我们发行及售出4,007,936股本公司普通股，并向选择认股权证的投资者发行及出售4,007,936股本公司普通股，以在后续发售中购买2,380,956股本公司普通股，包括根据承销商全面行使其购买额外普通股选择权而售出的833,333股。普通股向公众发行的价格为每股63美元，预融资权证向公众发行的价格为每股预融资权证62.9999美元。预筹资权证的行权价相当于每股0.0001美元，不会到期。预先出资的认股权证作为股权工具入账。我们总共获得了38440美元的万净收益，扣除了1,880美元的承销折扣和佣金以及30美元的万发行成本。
2024年2月，我们与有上限的通话对手方达成协议，解除部分有上限的通话交易。平仓协议适用于部分上限看涨交易，名义金额相当于我们于2023年12月31日以国库形式持有或先前已转换的42610美元万可转换票据本金金额。平仓交易以成交量加权平均价每股64.11美元结算，为我们带来了9880美元万的现金收益。截至2024年6月30日，剩余的上限看涨期权交易的名义金额相当于9,390美元的万可转换票据本金金额。
现金流
下表提供了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月我们的现金流信息(单位：千)：
|
|
截至6月30日的6个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(141,322 |
) |
|
$ |
(327,775 |
) |
投资活动所用现金净额 |
|
|
(383 |
) |
|
|
(631 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
150,699 |
|
|
|
392,666 |
|
汇率变动对现金的影响， |
|
|
133 |
|
|
|
9 |
|
现金净增，现金净增 |
|
$ |
9,127 |
|
|
$ |
64,269 |
|
经营活动中使用的现金净额
截至2024年6月30日止六个月，经营活动所用现金净额为14130万，主要包括经7 240万美元非现金项目调整后的净亏损10410美元万，包括6,030美元万的股份薪酬支出、90万的折旧支出、190万的开发负债清偿亏损以及890万的开发负债增加折扣。此外，业务资产和负债净增10970万，这是由于应收账款增加9 800万、存货增加2 940万、预付资产减少9 80万、其他流动资产减少1 000万、应付账款增加80万、应计支出减少430万和递延收入增加190万所致。
截至2023年6月30日的6个月，经营活动中使用的现金净额为32780美元万，主要包括经7,220美元万非现金项目调整后的29980美元万净亏损，包括5,810美元万的基于股票的薪酬支出、80美元万的折旧费用、1,310美元万的开发负债增加折扣。此外，它还包括业务资产净减少9 330万、应付账款减少9 80万和应计费用增加3 10万。
32
目录表
用于投资活动的现金净额
在截至2024年6月30日的6个月中，用于投资活动的净现金为40美元万，主要原因是购买了固定资产。
在截至2023年6月30日的6个月中，用于投资活动的净现金为60美元万，主要原因是购买了固定资产。
融资活动提供的现金净额
在截至2024年6月30日的六个月内，融资活动提供的现金净额为15070万，主要包括36390万的信贷安排初始提取所得的净收益，9,880万的上限看涨平仓交易的结算所得的净收益，行使股票期权的1,140万的收益，根据员工购股计划发行我们的普通股所得的320美元的万收益，部分被32650万的开发负债偿还所抵消。
在截至2023年6月30日的六个月内，融资活动提供的现金净额为39270万，主要包括2023年3月发行的后续普通股和预融资认股权证的收益38440万，行使股票期权的4,010美元万收益和根据员工股票购买计划发行普通股的380美元万收益，部分被用于开发负债的2,450万美元以及与基于股权的薪酬相关的员工预扣税1,100万所抵消。
资金需求
我们预计将继续产生费用，以支持我们正在进行的与PNH的EMPAVELI和GA的SYFOVRE的产品制造、营销、销售和分销相关的商业活动。此外，我们预计将继续产生费用，因为我们优先考虑正在进行的系统性pegcetaco计划的开发，并将我们的研究计划集中在高潜力的机会上。
加上我们预计将通过出售EMPAVELI和SYFOVRE产生的现金，我们目前的现金和现金等价物将足以支付我们至少未来12个月的预计运营费用和资本支出需求，以及我们预期的长期现金需求和债务。我们对短期和长期资金需求的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能需要额外的资本资源来为我们的运营计划和资本支出需求提供资金。
我们正在为SYFOVRE for GA的商业基础设施投入大量资源。我们还将投入大量资源来开发我们的候选产品。由于与EMPAVELI和SYFOVRE的商业化以及其他候选产品的开发相关的众多风险和不确定性，以及我们可能在多大程度上与第三方就任何这些活动进行合作，我们无法估计与研究、开发和商业化相关的增加的资本支出和运营费用的金额。我们未来的资金需求和长期资本需求将取决于许多因素，包括:
33
目录表
如果我们的现金和现金等价物，以及出售EMPAVELI和SYFOVRE产生的现金不足以为我们计划的支出提供资金，我们将需要通过外部资金来源为我们的现金需求融资，其中可能包括股权发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。
如果我们无法从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中获得足够的资金，或者在需要时筹集额外的资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务
我们的合同义务和承诺的披露在我们的2023年年度报告Form 10-k中的标题“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--流动性和资本资源--合同义务”下进行了阐述。关于承付款和承付款的讨论，见本表格10-Q第I部分未经审计的简明综合财务报表附注中的附注13承付款和或有事项。
项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2024年6月30日，我们拥有36010美元的现金和现金等价物万，主要包括货币市场基金和美国政府债券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响。由于我们投资组合的持续期较短，而且我们的投资风险较低，利率立即上升10%不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。我们有能力持有我们的有价证券直至到期，因此我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化对我们投资的影响的任何重大影响。
项目4.控制和程序。
对控制和程序有效性的限制
1934年修订后的《交易法》或《交易法》下的第13a-15(F)和15d-15(E)条所定义的披露控制和程序是指旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告的控制和程序。我们的披露控制和程序包括但不限于，旨在确保公司在提交或提交的报告中要求披露的信息的控制和程序
34
目录表
交易所法案是经过积累的，并酌情传达给我们的管理层，包括其主要高管和主要财务官，或履行类似职能的人员，以便及时做出关于要求披露的决定。
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，在本季度报告所涵盖的10-Q表格所涵盖的期间结束时，评估了我们的披露控制和程序(如《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
35
目录表
第二部分--其他信息
项目1.法律规定诉讼程序
见本表格10-Q第I部分第I项未经审计的简明综合财务报表附注中的附注13承付款和或有事项。
第1A项。风险因素。
除了本季度报告中关于表格10-Q的其他信息外，您还应仔细考虑第I部分“第1A项”中讨论的因素。本公司在截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中提及的“风险因素”，可能会对本公司的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们在截至2023年12月31日的年度报告Form 10-K中披露的风险因素受本Form 10-Q季度报告中描述的信息的限制。下面描述的风险和我们截至2023年12月31日的10-k表格年度报告中描述的风险并不是我们唯一的风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
我们第六街融资协议的条款和我们的债务可能会对我们的运营产生不利影响，并限制我们计划或应对业务变化的能力。如果我们不能遵守我们第六街融资协议中的限制，我们现有债务的偿还可能会加快。
根据我们的融资协议或第六街融资协议，我们与我们的若干附属公司、贷款方及第六街贷款合伙公司作为贷款方的行政代理，产生了大量债务，这可能会对我们的业务造成不利影响。2024年5月，我们动用了37500美元的优先担保定期贷款工具或信贷工具万。信贷安排还包括潜在的额外10000美元的万抽奖，条件是满足5,000美元的万最低现金要求，以及要求我们的万往绩三个月销售额在抽奖前至少为18000美元万。除其他许可外，根据第六街融资协议所载条款及条件，吾等获准与第三方订立金额高达10000万的独立资产融资安排，金额于若干销售或市值门槛时增至20000万，以及持有未偿还可转换无抵押票据，金额相当于40000万及我们市值的10%，但不超过60000万。
第六街融资协议要求我们随着时间的推移支付某些利息，并包含其他几个负面契约，除某些例外情况外，这些契约限制债务、留置权、投资(包括收购)、根本变化、资产出售和许可交易、股息、对重大协议的修改、次级债务的支付以及此类协议中通常限制的其他事项。在第六街融资协议的其他要求中，如果我们的市值低于$30万，我们和我们的附属公司必须保持至少$5,000亿的流动资金。我们的核心知识产权的销售和许可交易也受到限制，包括SYFOVRE、EMPAVELI和其他pegcetaco plan产品资产，但有某些例外，包括与美国和欧洲以外地区有关的某些交易。第六街融资协议中的这些条款和其他条款可能会限制我们发展业务或进行我们认为对我们的业务有利的交易的能力。
我们的负债可能在以下方面影响我们的业务：使我们更难履行合同和商业承诺；要求我们使用运营现金流的很大一部分支付到期利息和本金，这将减少可用于营运资本、资本支出和其他一般公司目的的资金；限制我们为营运资本、资本支出、收购和其他投资或一般公司目的获得额外融资的能力；增加我们在业务、行业或整体经济低迷时的脆弱性；使我们与按比例负债较少的竞争对手相比处于劣势；限制管理层在经营业务时的自由裁量权；限制我们在规划或应对业务、我们经营的行业或总体经济变化方面的灵活性。
我们的业务未来可能不会从足以偿还债务和支持我们增长战略的运营中产生现金流。如果我们无法产生这样的现金流，我们可能被要求采取一个或多个替代方案，例如以可能繁琐或高度稀释的条款获得额外股本、出售资产或重组债务。我们对债务进行再融资的能力将取决于资本市场和我们目前的财务状况。我们可能无法从事这些活动中的任何一项，或以理想的条件从事这些活动，这可能导致我们的债务违约。
36
目录表
项目5.其他信息。
下表描述了在本报告所涵盖的季度期间，我们的董事和高级管理人员采用或终止的每种证券买卖交易安排，这些安排或者是(1)旨在满足规则10b5-1(C)的肯定辩护条件的合同、指令或书面计划，或者是规则10b5-1的交易安排，或者(2)“非规则10b5-1的交易安排”(定义见S-K规则第408(C)项)：
名称(头衔) |
|
采取的行动 |
|
交易类型 |
|
交易的性质 |
|
交易持续时间 |
|
|
合计数量 |
|
||
|
|
规则10 b5 -1交易安排 |
|
销售： |
|
|
(1 |
) |
|
|
(1 |
) |
||
|
|
|
规则10 b5 -1交易安排 |
|
销售： |
|
|
(2 |
) |
|
|
(2 |
) |
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规则10 b5 -1交易安排 |
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销售： |
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至.为止 |
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目录表
第六项。 例如希比斯。
展品 数 |
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描述 |
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10.1* |
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融资协议，日期为2024年5月13日，注册人（作为借款人）、注册人的某些子公司（作为担保人）、不时参与其中的各种贷方以及第六贷款合作伙伴（作为行政代理人）之间签订。根据法规S-k第601（b）（10）（iv）项，本展品的部分已被省略。 |
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31.1* |
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依照依照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行官证书. |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
*现送交存档。
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目录表
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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阿佩利斯制药公司 |
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日期：2024年8月1日 |
作者： |
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/s/塞德里克·弗朗索瓦 |
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塞德里克·弗朗索瓦 |
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总裁与首席执行官 (首席行政官) |
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日期：2024年8月1日 |
作者： |
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/s/蒂莫西·沙利文 |
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蒂莫西·沙利文 |
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首席财务官兼财务主管 (首席财务官) |
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