美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
形式
(标记一)
截至本季度末
或
的过渡期 到
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区) |
(国际税务局雇主身分证号码) |
（主要行政办公室地址） |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易代码 |
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注册的每个交易所的名称 |
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这个 |
通过勾选标记标明注册人是否（1）在过去12个月内（或在注册人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T法规第405条(本章232.405节)要求提交的每一份交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年7月24日，登记人已
有关前瞻性陈述的警示说明
这份Form 10-Q季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们目前对我们的运营和财务业绩等方面的看法。除本Form 10-Q季度报告中包含的历史事实的陈述外，其他所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将会”，这些词语的否定版本和其他类似表述旨在识别前瞻性陈述。尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语，并且除其他陈述外，还包括关于以下方面的明示或暗示陈述：
i
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。此类前瞻性陈述会受到各种风险和不确定性的影响。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在这份Form 10-Q季度报告中的警示性陈述中包含了重要的因素，特别是在“风险因素”和“管理层对经营结果的讨论和分析”部分，我们认为这些因素可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性陈述大不相同。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进行的任何未来收购、合并、处置、合作、许可协议、合资企业或投资的潜在影响。
您应完整阅读这份Form 10-Q季度报告和我们在Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告之日作出的，我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务，除非适用法律另有要求。
汇总风险因素
我们的业务受到许多风险的影响，如果实现这些风险，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果、现金流和流动性产生重大影响。这些风险在本季度报告的Form 10-Q中的“风险因素”部分有更全面的讨论。我们的主要风险包括以下几点：
II
三、
目录表
|
|
页面 |
第一部分： |
财务信息 |
1 |
第1项。 |
财务报表 |
1 |
|
截至2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表 |
1 |
|
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的合并经营报表和全面收益（亏损） |
2 |
|
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月合并股东权益表 |
3 |
|
截至2024年和2023年6月30日止六个月的合并现金流量表 |
4 |
|
合并财务报表附注 |
5 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
20 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
31 |
第四项。 |
控制和程序 |
31 |
第二部分。 |
其他信息 |
32 |
第1项。 |
法律诉讼 |
32 |
第1A项。 |
风险因素 |
32 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
73 |
第三项。 |
高级证券违约 |
73 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
73 |
第五项。 |
其他信息 |
73 |
第六项。 |
陈列品 |
74 |
签名 |
75 |
|
在本10-Q表格季度报告中，除非另有说明或上下文另有要求，否则提及“Fullium”、“Fullium Therapeutics”、“公司”、“我们的”和类似提及均指Fullium Therapeutics，Inc.连同其合并子公司。Fullium Therapeutics标志和Fullium Therapeutics，Inc.的其他商标或服务标记。本季度报告中的表格10-Q是Fulstival Therapeutics，Inc.的财产。本季度报告的表格10-Q还包含其他公司的注册商标、商标和商品名称。此处出现的所有其他商标、注册商标和商品名称均为其各自持有者的财产。
第一部分--融资AL信息
项目1.融资所有报表。
支点治疗公司
巩固的基础喷枪床单
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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有价证券 |
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未开单应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产 |
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受限现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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||
应计费用和其他流动负债 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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||
经营租赁负债，不包括流动部分 |
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其他负债，不包括流动部分 |
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||
总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
1
支点治疗公司
业务处合并报表折旧及综合收益(亏损)
(单位为千，每股数据除外)
(未经审计)
|
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
协作收入 |
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$ |
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$ |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营支出 |
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营业收入(亏损) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入，净额 |
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净收益(亏损) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
||
每股净收益(亏损)，基本 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
||
稀释后每股净收益(亏损) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
||
加权平均已发行普通股，基本 |
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||||
加权平均已发行普通股，稀释后 |
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||||
综合收益(亏损)： |
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||||
净收益(亏损) |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
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其他综合损益： |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他综合收益(亏损)合计 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
|
综合收益(亏损) |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
||
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
2
支点治疗公司
合并报表股东权益
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
|
|
普通股 |
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|
其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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股权 |
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2022年12月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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与公开发行相关的普通股发行，扣除发行成本 |
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根据员工福利计划发行普通股 |
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限制性股票奖励的归属 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
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2023年3月31日的余额 |
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$ |
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根据员工福利计划发行普通股 |
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限制性股票奖励的归属 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券未实现亏损 |
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净亏损 |
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2023年6月30日的余额 |
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( |
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2023年12月31日的余额 |
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根据员工福利计划发行普通股 |
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限制性股票奖励的归属 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券未实现亏损 |
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净亏损 |
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2024年3月31日的余额 |
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$ |
( |
) |
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) |
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根据员工福利计划发行普通股 |
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限制性股票奖励的归属 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券的未实现收益 |
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净收入 |
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2024年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
3
支点治疗公司
合并状态现金流净额
(单位：千)
(未经审计)
|
|
截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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经营活动 |
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净收益(亏损) |
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$ |
( |
) |
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将净收益(亏损)与经营活动提供(用于)的现金净额进行调整： |
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折旧费用 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券折价净增加额 |
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( |
) |
经营资产和负债变化： |
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未开单应收账款 |
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( |
) |
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( |
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预付费用和其他流动资产 |
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经营租赁资产和负债 |
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( |
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( |
) |
其他资产 |
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应付帐款 |
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应计费用和其他负债 |
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( |
) |
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( |
) |
递延收入 |
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( |
) |
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经营活动提供(用于)的现金净额 |
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$ |
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投资活动 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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购置财产和设备 |
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) |
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( |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
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融资活动 |
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与公开发行有关的普通股发行所得款项，扣除发行成本 |
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福利计划下发行普通股的收益，净额 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增(减) |
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( |
) |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金、现金等价物和受限现金，期末 |
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$ |
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|
$ |
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||
补充现金流量信息 |
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||
为经营租赁负债支付的现金 |
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$ |
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$ |
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非现金投资和融资活动： |
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||
期末未支付的财产和设备购置 |
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$ |
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下表列出了上述每个期间的现金、现金等价物和受限现金余额的对账情况：
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6月30日， |
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6月30日， |
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||
现金及现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和受限现金 |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
4
支点治疗公司
综合备注财务报表
1.业务性质和列报依据
Fulcrum治疗公司(“公司”或“Fulcrum”)于2015年8月18日在特拉华州注册成立。该公司专注于开发小分子，以改善高度未得到满足的医疗需求地区遗传定义的罕见疾病患者的生活。
该公司面临着许多与生物技术行业其他公司类似的风险，包括但不限于临床前研究和临床试验失败的风险、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对第三方组织的依赖、为其可能开发的任何候选产品获得监管批准的风险、竞争对手对技术创新的开发、对政府法规的遵守以及获得额外融资的需要。目前正在开发的候选产品将需要大量的额外研究和开发工作，包括广泛的临床前和临床测试，以及在商业化之前获得监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。即使该公司的开发努力取得了成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
陈述的基础
所附综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。本附注内对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的会计准则编纂(“ASC”)及会计准则更新(“ASU”)所载的权威公认会计原则。
随附的综合财务报表及财务报表附注与最近经审计的年度综合财务报表的编制基础相同，管理层认为这些报表反映了公平列报本公司截至2024年6月30日的财务状况、截至2024年6月30日及2023年6月30日的三个月及六个月的经营业绩及现金流量所需的所有正常经常性调整。截至2024年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他过渡时期或任何未来一年或任何时期的预期结果。这些综合财务报表应与公司截至2023年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在公司于2024年2月27日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告(“10-K表格年度报告”)中。
普通股销售
2023年1月，公司完成了普通股的公开发行和出售
5
流动性
自成立以来，该公司的运营产生了经常性亏损和负现金流，主要通过出售其股本股票的收益以及从合作和许可协议收到的预付款为其运营提供资金。截至2024年6月30日，公司的累计亏损为$
该公司预计，其现金、现金等价物和有价证券将足以支付自这些财务报表发布之日起至少12个月的运营费用和资本支出需求。然而，该公司的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，其运营计划可能会因许多目前未知的因素而改变。因此，该公司可能会比目前预期的更早耗尽其资本资源。如果公司无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，则可能需要推迟、限制、减少或终止开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销其原本更愿意开发和营销的候选产品的权利。
2.主要会计政策摘要
合并原则
随附的合并财务报表包括该公司及其全资子公司Fulcrum治疗证券公司的账目。Fulcrum治疗证券公司是马萨诸塞州的一家为买卖和持有证券而创建的子公司。所有公司间交易和余额均已注销。
重要会计政策摘要
在编制所附综合财务报表时使用的重要会计政策和估计在本公司以10-k表格形式提交的年报中介绍了公司截至2023年12月31日的经审计综合财务报表。在截至2024年6月30日的六个月内，公司的重大会计政策没有重大变化，但关于本公司与合作安排相关的会计政策的说明除外。
协作安排
在合同开始时，公司分析其合作安排，以评估这种安排是否涉及双方进行的联合经营活动，这些各方都是活动的积极参与者，并面临取决于此类活动的商业成功的重大风险和回报，因此属于ASC专题808的范围，协作安排(ASC 808)。在整个协作过程中，根据安排各方责任的变化，持续进行这项评估。对于包含多个元素的ASC 808范围内的协作安排，公司首先确定协作的哪些元素被认为在ASC 808的范围内，以及协作的哪些元素更能反映供应商-客户关系并因此在ASC 606的范围内，与客户签订合同的收入(ASC 606)。
对于根据美国会计准则第808条核算的协作安排的要素，通过类比权威会计文献或通过应用合理和理性的政策选择，确定并一致地应用适当的确认方法。本公司根据每项独立活动的性质，对损益表分类进行评估，以列报与合作安排中多项活动有关的合作者的应付或欠款。该公司选择了一项会计政策，以说明从其合作伙伴那里收到的研究和开发报销不在ASC 606的范围内，这是为了减少研究和开发费用，以便在会计单位的背景下最好地反映交易的经济和性质。
见本公司年度报告Form 10-k所载截至2023年12月31日的经审计综合财务报表附注2“主要会计政策摘要”关于公司在ASC 606范围内的安排的会计政策。
预算的使用
6
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出某些估计和假设，这些估计和假设会影响截至财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内已报告的费用金额。编制这些合并财务报表所固有的估计包括但不限于与收入确认、应计费用、基于股票的薪酬费用和所得税有关的估计。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计。在持续的基础上，管理层根据情况、事实和经验的变化评估其估计数。实际结果可能与这些估计或假设不同。
表外风险与信用风险集中度
本公司并无重大表外风险，例如外汇合约、期权合约或其他海外对冲安排。可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券和受限现金。公司的现金、现金等价物和限制性现金存放在大型金融机构的账户中。本公司相信，由于持有现金、现金等价物和受限现金的存款机构的财务实力，本公司不会面临重大信用风险。该公司维持其货币市场基金的现金等价物，这些基金投资于美国国债、美国国债和商业票据。公司的有价证券包括美国国债、公司债券和商业票据，可能使公司面临集中的信用风险。公司采取了一项投资政策，限制了公司可以投资于任何一种投资类型的金额。本公司并未经历任何信贷损失，亦不相信其在该等基金上有任何重大信贷风险。
近期会计公告
于本报告所述期间，本公司并无被要求采用任何最近颁布的会计准则。该公司预计最近发布的任何会计准则不会对其财务报表产生实质性影响。
3.公允价值计量
下表载列本公司按公允价值经常性计量的金融资产的资料，并显示该等公允价值的分类如下2024年6月30日和2023年12月31日(单位：千)：
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按公允价值计量 |
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总 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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美国国债 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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政府机构证券 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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总 |
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$ |
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$ |
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按公允价值计量 |
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总 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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有价证券： |
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美国国债 |
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政府机构证券 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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总 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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7
有几个
4.现金等价物和有价证券
现金等值物和有价证券由以下组成 2024年6月30日和2023年12月31日(单位：千)：
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按公允价值计量 |
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允价值 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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美国国债 |
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现金等价物合计 |
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( |
) |
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有价证券： |
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美国国债 |
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( |
) |
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政府机构证券 |
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( |
) |
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商业票据 |
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( |
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公司债券 |
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( |
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有价证券总额 |
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( |
) |
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现金等价物和有价证券总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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按公允价值计量 |
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摊销 |
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毛收入 |
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|
毛收入 |
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公允价值 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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现金等价物合计 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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政府机构证券 |
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( |
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商业票据 |
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( |
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公司债券 |
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( |
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有价证券总额 |
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( |
) |
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现金等价物和有价证券总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
有几个
该公司有意图并有能力持有其债务证券直至收回。因此，截至2024年6月30日的三个月和六个月内，该公司没有记录其有价证券的任何信贷相关损害费用.
8
5.财产和设备，净额
财产和设备，净值如下(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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软件 |
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租赁权改进 |
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总资产和设备 |
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减去：累计折旧 |
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) |
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) |
财产和设备，净额 |
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$ |
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$ |
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截至2024年和2023年6月30日止三个月的折旧费用是$
6.额外资产负债表详情
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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预付费用 |
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$ |
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$ |
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预付签约奖金受归属条款约束 |
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应收利息收入 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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外部研发 |
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$ |
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工资总额和福利 |
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专业服务 |
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其他 |
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应计费用和其他流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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7.优先股
截至2024年6月30日和2023年12月31日,
8.普通股
截至2024年6月30日和2023年12月31日,
9
自.起2024年6月30日和2023年12月31日，公司已预留以下普通股股数供未来发行：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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为行使已发行股票期权预留的股份 |
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预留作归属受限制股份单位的股份 |
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根据2019年股票激励计划为未来发行预留的股份 |
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根据2019年员工购股计划为未来发行预留的股份 |
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根据2022年激励股票激励计划为未来发行预留的股份 |
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9.基于股票的薪酬费用
2016年度股票激励计划
2016年7月，公司通过了2016年股票激励计划（“2016年计划”），该计划规定向公司符合条件的员工、高级职员、董事、顾问和顾问授予限制性股票奖励、限制性股票单位、激励性股票期权、非法定股票期权和其他股票奖励。截至2019年股票激励计划（“2019年计划”）生效之日，截至2024年6月30日,
2019年股票激励计划
2019年7月2日，公司股东批准了2019年计划，并于2019年7月17日生效。2019年计划规定向公司高管、员工、董事、顾问和顾问授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。根据2019年计划初步预留供发行的股份数目为
本公司根据2016年计划或2019年计划到期、终止或以其他方式交出、注销、没收或回购的任何奖励所涉及的普通股股份，将重新计入2019年计划下可供发行的普通股股份。自2019年7月17日起，2016年度计划不再给予奖励。
2022年激励股票激励计划
2022年2月，本公司董事会通过了《2022年激励股票激励计划》(以下简称《激励计划》)，根据《激励计划》和《纳斯达克规则》的规定，本公司可授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位等以股票为基础的奖励。该公司最初总共保留了
10
股票期权
公司授予的股票期权通常归属于
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数量 |
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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截至2023年12月31日的未偿还债务 |
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授与 |
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已锻炼 |
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取消 |
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截至2024年6月30日未偿还 |
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可于2024年6月30日取消 |
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对于行使价格低于公司普通股公允价值的期权，股票期权的总内在价值计算为截至资产负债表日股票期权的行使价格与公司普通股公允价值之间的差额。
截至2024年6月30日的三个月和六个月授予的股票期权的加权平均授予日期公允价值是$
期间授予的股票期权的公允价值 截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月是在授予日期使用以下加权平均假设计算的：
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三个月 |
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三个月 |
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六个月 |
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六个月 |
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无风险利率 |
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预期股息收益率 |
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% |
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% |
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预期期限(年) |
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预期股价波动 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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限售股单位
该公司还授予了限制性股票单位。受限制股票单位的普通股股份通常在四年内归属。普通股股份在归属时计入股东权益。
下表总结了截至2024年6月30日止六个月内公司的限制性股票单位活动：
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数量 |
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加权 |
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未归属于2023年12月31日 |
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授与 |
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既得 |
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( |
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取消 |
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( |
) |
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2024年6月30日未归属 |
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11
基于股票的薪酬费用
与公司授予的所有股票补偿奖励相关的经营报表中确认的总补偿成本和全面损失如下（单位：千）:
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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一般和行政 |
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$ |
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研发 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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截至2024年6月30日，公司的总金额为$
2019年员工购股计划
2019年7月2日，公司股东批准了2019年员工购股计划(ESPP)，该计划于2019年7月17日生效。总计
10.许可和协作协议
赛诺菲协议
2024年5月，公司与Genzyme Corporation(“Sanofi”)签订了合作与许可协议(“Sanofi协议”)，根据该协议，公司根据某些知识产权向Sanofi授予独家许可，允许其在美国以外的地方将losmapimod商业化，losmapimod是一种口服小分子药物，用于治疗面肩肩周肌营养不良症(FSHD)。
根据双方商定的全球发展计划，该公司将继续进行洛斯帕莫特治疗FSHD的正在进行的第三阶段临床试验。该公司和赛诺菲将平分全球开发成本。除了根据双方商定的全球发展计划开展的活动外，赛诺菲还将有权开展某些仅旨在支持在美国以外获得或维持监管批准的开发活动。该公司将拥有在全球发展计划下为其活动和在美国进行商业化生产的唯一权利，并根据供应协议的条款，该公司将供应赛诺菲的临床和商业供应需求的洛司帕莫特，直到赛诺菲选择接管此类制造责任。
根据赛诺菲协议的条款，赛诺菲预付了#美元的许可费。
在赛诺菲协议的有效期内，该公司不得在世界任何地方研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何结合或以其他方式调节P38a/b MAPK的化合物或产品，美国的losmapimod除外。
赛诺菲协议继续在逐个国家和逐个产品的基础上进行，直到一个国家的产品的特许权使用费期限最后一个到期，此时赛诺菲协议就该国家的该产品到期。如果另一方实质上违反了其在赛诺菲协议下的义务，并且在适用的补救期限内没有得到纠正，任何一方都有权终止赛诺菲协议。赛诺菲还有权为了方便而终止整个赛诺菲协议，或按产品或地区(或针对某些主要产品的国家)终止
12
市场)的基础上。如果赛诺菲在特定时间内终止所有真正的材料开发和商业化活动，并且这种终止不是由于某些商定的原因，该公司也有权终止赛诺菲协议。
该公司确定，赛诺菲协议包含三项重大承诺：(I)授予赛诺菲在美国境外开发和商业化losmapimod的许可证(“losmapimod许可证”)；(Ii)双方针对losmapimod的全球联合开发活动；以及(Iii)Sanofi针对losmapimod的地区特定制造活动，但须遵守供应协议的条款。该公司考虑了ASC 606中的指导意见，以确定losmapimod协议的哪些部分(如果有的话)是与客户的履约义务，并得出结论，losmapimod许可证和赛诺菲特定地区的制造活动属于ASC 606的范围，因为赛诺菲在这些交易中是公司的客户。
该公司根据ASC 606对losmapimod许可证进行了评估，得出结论认为losmapimod许可证是一种功能性知识产权许可证，是一项明确的履行义务。本公司确定赛诺菲在授予时受益于losmapimod许可证，因此在某个时间点履行了相关的履约义务。
该公司根据ASC 606对赛诺菲特定地区的制造活动进行了评估，并确定了与洛司帕莫特的开发和商业供应相关的制造活动的一项重大承诺。鉴于赛诺菲没有义务从该公司购买开发和商业供应的任何最低金额或数量，该公司得出结论，就ASC 606而言，在赛诺菲地区提供与洛斯帕莫特开发和商业供应相关的制造活动是公司在赛诺菲协议开始时的一种选择，而不是一项履约义务，如果行使该协议，将对其进行会计处理。该公司还得出结论认为，与losmapimod的开发和商业供应相关的不存在单独的材料权利，因为预期的定价并不是以显著的增量折扣发布的。因此，在安排开始时，制造活动被排除在履约义务之外。此外，该公司有权在赛诺菲地区未来销售losmapimod时获得赛诺菲的销售里程碑和特许权使用费，收入将在相关销售发生时确认。与赛诺菲特定地区制造活动相关的成本可由赛诺菲报销，并将确认为收入。
就ASC606而言，赛诺菲协议在安排开始时的交易价格包括8,000美元万的预付现金，这笔款项被分配给与losmapimod许可证相关的履约义务。根据赛诺菲协议，该公司有资格获得的其他潜在里程碑付款已被排除在交易价格之外，因为所有剩余的里程碑金额都根据实现的可能性进行了完全限制。本公司将于每个报告期末以及不确定事件解决或其他情况变化时重新评估交易价格，如有必要，本公司将调整其对交易价格的估计，当纳入交易价格可能不会导致重大收入逆转时，交易价格的任何增加将被确认为收入。在截至2024年6月30日的三个月内，公司确认了
对于缔约方参与洛斯莫特的全球开发，本公司的结论是，这些活动和与此类活动相关的费用分摊付款属于ASC 808的范围，因为双方都是开发活动的积极参与者，并根据赛诺菲协议面临这些活动的重大风险和回报。该公司评估了其与赛诺菲的关系、全球开发活动的经济和性质以及赛诺菲协议的合同条款，并得出结论，根据其政策，向赛诺菲支付或偿还与全球开发活动有关的款项将计入研发费用的增加或减少。在截至2024年6月30日的三个月内，公司录得
葛兰素史克协议
于2019年2月，本公司与葛兰素史克的附属公司(统称“葛兰素史克”)订立经修订的参考权利及许可协议(“GSK协议”)，据此，本公司已获授予开发及商业化洛司帕莫特的全球独家许可。根据葛兰素史克协议，该公司还获得了参考相关法规和生产文件以及葛兰素史克现有的洛莫帕定药物物质和产品供应的权利。在满足某些条件的情况下，公司还有权根据许可协议对其权利进行再许可。该公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化losmapimod，并支付其全部费用。本公司还负责与许可专利权的提交和维护相关的费用。
根据GSK协议，该公司发行了
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支付Losmapimod年净销售额的分级特许权使用费，范围从中位数的个位数百分比到较低的两位数百分比，但不到十几岁。特许权使用费是按产品和国别支付的，在特定情况下可以减少。
GSK协议可由任何一方因另一方的实质性违约而终止，但须遵守通知和补救条款。除非较早前终止，否则葛兰素史克协议将继续有效，直至本公司的特许权使用费义务到期，该等特许权使用费义务将于(I)在该国首次商业销售后十年或(Ii)适用监管机构批准losmapimod的仿制药后较晚的时间逐个国家到期。
当基本的意外情况得到解决并支付对价或支付对价时，公司确认临床和监管里程碑付款。根据截至确认之日相关资产的性质，对里程碑付款进行资本化或支出。
MyoKardia协议
2020年7月20日，本公司签订了经修订的MyoKardia合作协议，根据该协议，本公司根据某些知识产权向MyoKardia授予全球独家许可，允许其研究、开发、制造、制造、使用、使用、销售、出售、要约出售、要约出售、进口、进口、出口、出口、分销、分销、营销、营销、推广、推广或以其他方式开发针对公司确定的某些生物靶点的产品，这些产品能够调节与某些基因定义的心肌病相关的特定数量的相关基因。
根据双方商定的研究计划，该公司将进行化验筛选和相关研究活动，以确定和验证最多特定数量的潜在心肌病基因靶标(“已确定靶标”)，以供MyoKardia进一步研究、开发、制造和商业化。该公司和MyoKardia将共同努力，确定如何在研究计划下的研究活动的每个阶段取得最佳进展，并确定哪些已确定的目标(如果有的话)符合研究计划中规定的标准(“心肌病目标候选对象”)。研究计划完成后，双方将共同准备最终的数据包，MyoKardia可能会根据MyoKardia合作协议(“心肌病目标”)为MyoKardia的进一步开发指定某些心肌病目标候选者。如果MyoKardia在指定的期间内没有指定任何心肌病目标，则MyoKardia合作协议将自动终止。如果MyoKardia指定了一个或多个心肌病目标，那么MyoKardia将有义务使用商业上合理的努力，寻求监管部门的批准，并在某些指定的国家/地区针对确定的目标将一种产品商业化。
在公司根据研究计划进行研究活动的期间(“研究期限”)，以及在超过研究期限的特定期间内，如果MyoKardia指定了心肌病目标，公司只能根据MyoKardia合作协议为MyoKardia使用从该研究活动中产生的数据。在研究期间及之后的一段特定时间内，公司不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何化合物或产品，该化合物或产品(A)是MyoKardia合作协议下针对心肌病目标候选进行治疗、预防或诊断任何适应症的化合物或产品，或(B)用于治疗被证明与心肌病目标调控的特定特定基因相关的任何基因定义的心肌病。
根据MyoKardia合作协议，MyoKardia赚取了$
MyoKardia合作协议继续在逐个国家和逐个产品的基础上进行，直到产品的版税期限最后一个到期，此时MyoKardia合作协议在该国家/地区关于该产品的合作协议到期。如果任何一方在履行MyoKardia合作协议项下的义务时实质上违反了协议，并且这种违反行为没有在
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适用的治疗期。为了方便起见，MyoKardia还有权终止MyoKardia合作协议，或逐个目标、逐个产品或逐个分子地终止。
2024年7月，公司对MyoKardia合作协议进行了修订，据此，公司和MyoKardia同意延长研究期限。
会计分析
合同的识别
该公司评估了MyoKardia合作协议，并得出结论认为，该协议代表了与ASC 606范围内的客户的合同。
确定承诺和履行义务
该公司确定，MyoKardia合作协议包含以下承诺：(I)在某些知识产权下的独家全球许可，包括对公司确定的特定数量的潜在心肌病基因靶标的权利，以进一步研究、开发、制造和商业化安排开始时传达的某些基因定义的心肌病的治疗、预防或诊断(“MyoKardia许可证”)，(Ii)识别和验证潜在生物靶标的研究服务(“MyoKardia研究服务”)，以及(Iii)参与联合指导委员会(“MyoKardia JSC”)。
该公司评估了上述承诺，得出结论认为，MyoKardia许可证不能与MyoKardia研究服务区分开来，因为如果没有MyoKardia研究服务的履行，MyoKardia许可证的价值有限，而且MyoKardia研究服务由于其专业性，只能由本公司执行。因此，该公司得出结论，MyoKardia许可证和MyoKardia研究服务代表着单一的联合履行义务。
该公司还评估了MyoKardia JSC的参与情况，并得出结论，在MyoKardia合作协议的背景下，这一承诺在数量和质量上都是无关紧要的。因此，本公司将参与MyoKardia JSC视为一项履约义务。
交易价格的确定
公司收到了一笔不可退还的预付款#
该公司还在交易价格中包括了MyoKardia研究服务的预期报销费用金额，其中包括#美元
公司在每个报告期末并随着不确定事件的解决或情况发生其他变化重新评估交易价格，并在必要时调整其对交易价格的估计。截至2024年6月30日止三个月和六个月，受约束的可变对价金额没有变化。
与销售里程碑付款(包括特许权使用费)相关的任何对价将在相关销售发生时确认，因为这些金额已被确定主要与授予MyoKardia的许可证有关，因此在相关销售发生或履行义务时确认。
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交易价格与履约义务的分配
如上所述，该公司已经确定了与MyoKardia合作协议相关的单一履约义务。因此，公司将把交易价格的全部金额分配给已确定的单一履约义务。
收入的确认
随着MyoKardia研究服务的提供，该公司随着时间的推移确认与MyoKardia合作协议相关的收入。该公司的结论是，输入法是MyoKardia合作协议下服务转移的代表性描述。衡量提供服务进展情况的方法包括实际累计的内部和外部费用相对于为履行履约义务而预期发生的内部和外部费用总额。估算总成本的时间段反映了该公司对其提供MyoKardia研究服务的时间段的估计。预计将产生的内部和外部总费用估计数的变化在变动期内确认为累积追赶调整。截至2023年12月31日，该公司履行了提供研究服务的义务。
截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司承认
Camp4协议
2023年7月，公司与Camp4治疗公司(“Camp4”)签订了一项许可协议(“Camp4协议”)，据此公司从Camp4获得了Camp4的全球独家许可(包括再许可权)，获得了其钻石黑扇贫血(“DBA”)计划下的权利，其中包括某些小分子化合物、物质组成和使用方法的专利权，以及公司研究、开发、制造、使用、商业化或以其他方式开发任何适应症的治疗产品的技术诀窍，包括授予Camp4根据与儿童医疗中心公司(“CMCC”)达成的协议许可的某些知识产权下的再许可。
“公司”(The Company)向Camp4支付了一笔未披露的预付款，不可退还，不可贷记。如果公司成功开发和商业化授权产品，Camp4将有资格获得(I)最多$
除非根据其条款提前终止，否则许可协议将继续以国家/地区和许可产品为基础继续，直到每个国家/地区的许可使用费期限届满为止，届时该国家/地区中该许可产品的许可协议到期，公司将拥有与该国家/地区中该许可产品相关的已许可专利权和专有技术的全额缴足、免版税和永久许可。Camp4有权在公司不付款的情况下终止许可协议(受治疗期和善意纠纷的通行费限制)。如果公司对由Camp4转授给公司的某些专利提出异议，Camp4也可以终止许可协议。任何一方如果不能治愈另一方的重大违约行为，可以全部终止许可协议
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突破。如果发生涉及另一方的某些破产事件，任何一方也可以完全终止协议。公司有权在事先书面通知CAMP 4后以任何理由或无理由终止与CAMP 4的许可协议。
当基本的意外情况得到解决并支付对价或支付对价时，公司确认开发和监管里程碑付款。根据截至确认之日相关资产的性质，对里程碑付款进行资本化或支出。
11.租契
经营租约
兰斯顿街26号
于二零一七年十一月，本公司就其现有公司总部订立租赁协议，包括约
与Landsdowne Street 26号租赁相关的未来最低租赁付款 2024年6月30日，具体如下（以千计）：
2024(1) |
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2025 |
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2026 |
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此后 |
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最低租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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租赁总负债 |
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西德尼街125号
2021年11月，公司签订租赁协议，金额约为
确实有
12.承付款和或有事项
赔偿协议
在 在正常业务过程中，公司可以就供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方与公司之间关系产生的某些事项向其提供不同范围和条款的赔偿。此外，公司已与董事会成员和高级管理人员签订赔偿协议
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管理这将要求公司（除其他外）就因其作为董事或高级管理人员的身份或服务而可能产生的某些责任向他们提供赔偿。在许多情况下，公司根据这些赔偿协议可能需要支付的最高潜在付款金额是无限的。迄今为止，公司尚未因此类赔偿而产生任何重大费用。该公司不知道根据赔偿安排提出任何索赔，并且它已经
法律诉讼
2023年4月28日，美国新泽西州地区法院向美国新泽西州地方法院提起集体诉讼，起诉本公司及现任和前任高级管理人员(“证券诉讼”)。2023年5月19日，证券诉讼移交给美国马萨诸塞州地区法院，标题为Celano诉Fulcrum治疗公司等人.，案件编号1：23-cv-11125-IT。2023年7月31日，法院任命了首席原告，首席原告于2023年9月29日提出修改后的起诉书。证券诉讼指控违反了经修订的1934年《证券交易法》第10(B)节，以及据此颁布的针对所有被告和控制人的规则10b-5，违反了与公司2023年2月公告有关的针对个人的第20(A)节 美国食品和药物管理局发布了关于Pociredir用于潜在治疗镰状细胞疾病的研究新药申请的临床搁置。证券诉讼声称，被告做出了误导性陈述，没有披露与临床持有相关的重要信息，并要求赔偿与2022年3月3日至2023年3月8日期间据称夸大的股价有关的补偿性损害赔偿，以及律师费和费用。2023年11月28日，所有被告提交了驳回证券诉讼的动议。关于该动议的简报已于2024年2月完成，目前该动议尚待审议。该公司打算对这起诉讼进行有力的辩护。
于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司支付与其法律诉讼相关的费用。除律师费和与证券诉讼辩护有关的费用外，
13.界定供款计划
本公司根据《国税法》第401(K)条制定了固定缴款储蓄计划。
每股净收益(亏损)
每股基本净收入的计算方法为净收益(亏损)除以当期已发行普通股的加权平均股数。每股摊薄净收入是通过根据当期已发行普通股等价物的稀释效应调整加权平均流通股计算得出的。为计算每股摊薄净收益，股票期权和未归属限制性股票单位对加权平均股份数的影响采用库存股方法计算。在报告净营业亏损期间，所有普通股等价物被视为反摊薄，即每股基本净亏损和稀释每股净亏损相等。
净收益(亏损)的计算和用于计算基本和稀释后每股净收益(亏损)的股数截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月如下(单位为千，不包括每股数据)：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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基本和摊薄净收益(亏损) |
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加权平均已发行普通股，基本 |
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限制性股票单位 |
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加权平均已发行普通股，稀释后 |
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每股净收益(亏损)，基本 |
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稀释后每股净收益(亏损) |
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以下普通股等值股票被排除在所示期间每股稀释净利润（亏损）的计算之外，因为将它们包括在内会产生反稀释效应（以千计）：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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股票期权 |
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限制性股票单位 |
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总 |
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项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在2024年2月27日提交给美国证券交易委员会(或称美国证券交易委员会)的本Form 10-Q季度报告和Form 10-K年度报告中其他地方的合并财务报表和相关注释一起阅读。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中的其他信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告10-Q表中“风险因素”部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子，以改善高度未得到满足的医疗需求地区遗传定义的罕见疾病患者的生活。我们最先进的临床阶段候选产品losmapimod正在开发中，可能用于治疗面肩肩周肌营养不良症(FSHD)。我们的另一个临床候选产品是pociredir，它正在开发用于治疗镰状细胞病或SCD的潜在药物。我们在2022年第二季度启动了REACH，这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多国家的洛司帕莫特3期临床试验，并于2023年9月完成登记，招募了260名患者。我们预计在2024年10月底之前报告REACH的背线数据。
2023年1月，我们公布了我们的10期亿临床试验的中期数据。我们已经完成了6毫克和2毫克剂量队列的登记，不打算在这些队列中招募更多的受试者。尽管我们开始登记12毫克剂量的队列，但在2023年2月，FDA全面临床搁置了用于治疗SCD的研究新药或IND的申请，该申请于2023年8月取消。在临床试验结束后，我们修改了方案，修改了10期亿临床试验的纳入和排除标准，以针对疾病严重程度更高的受试者。我们在2023年第四季度重新启动了10期亿临床试验，每天12毫克的剂量水平，预计该队列将招募大约10名受试者，随后是另外大约10名受试者，每天20毫克的剂量水平。我们预计在2025年提供这项试验的临床数据。
2024年5月，我们与赛诺菲的全资子公司Genzyme Corporation或赛诺菲签订了一项合作和许可协议，根据该协议，我们授予赛诺菲在某些知识产权下的独家许可，以便在美国以外的地方将洛斯帕莫特商业化。根据双方商定的全球发展计划，我们将继续进行正在进行的REACH试验。我们和赛诺菲将平分全球发展成本。除了根据双方商定的全球发展计划进行的潜在未来活动外，赛诺菲还将有权开展某些仅旨在支持在美国以外获得或维持监管批准的开发活动。我们将拥有在全球发展计划下为我们的活动和在美国进行商业化生产的唯一权利，并根据供应协议的条款，我们将供应赛诺菲的临床和商业供应要求的洛司帕莫特，直到赛诺菲选择接管此类制造责任。
根据协议条款，赛诺菲在2024年第二季度向我们预付了8,000美元的万许可费。我们还有资格在特定的监管和基于销售的里程碑中获得高达97500美元的额外万，赛诺菲将向我们支付赛诺菲及其任何附属公司和分许可证受让人在美国以外的年净销售额的10%至20%的分级特许权使用费。特许权使用费在指定的特许权使用费期限内逐个产品支付，在特定情况下可能会减少。
除了我们的候选产品外，我们还开发了一种发现方法，我们使用该方法来系统地识别和验证细胞药物靶点，这些靶点可以潜在地调节基因表达，以治疗基因定义的罕见疾病的已知根本原因。我们的发现方法导致了FSHD的losmapimod和SCD的pociredir的识别，以及一个强大的发现管道。
自成立以来，我们的业务重点是组织和配备我们的公司，制定业务计划，筹集资金，建立我们的知识产权，建立我们的发现平台，包括我们的专有化合物库和技术，识别药物靶标和潜在的候选产品，授权资产，生产用于临床试验的药物物质和药物产品材料，以及进行临床前研究和临床试验。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售我们的股本股份以及根据我们的合作和许可协议收到的预付款。
自成立以来，除了截至2024年6月30日的三个月和六个月外，我们已经发生了重大的运营亏损，我们预计在可预见的未来将继续出现重大的运营亏损。我们创造足以实现盈利的产品收入的能力，如果有的话，将在很大程度上取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。截至2024年6月30日的6个月，我们的净收入为2,850万美元，这主要是由于我们与赛诺菲的协作和许可协议相关的8,000美元万协作收入，我们在
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句号。截至2023年6月30日的六个月，我们的净亏损为4,860美元万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为48110美元万。剔除我们与赛诺菲合作和许可协议下未来里程碑付款的可能性，我们预计未来几年与我们正在进行的活动相关的费用和运营亏损将大幅增加，因为我们：
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法。如果我们未能在需要时筹集资金或达成协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的开发和商业化，或者授予开发和营销我们候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销此类候选产品。
由于与药物开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止我们的运营。
截至2024年6月30日，我们拥有27380美元的万现金、现金等价物和有价证券。我们相信，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2027年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“--流动性和资本资源”。
经营成果的构成部分
收入
我们没有从产品销售中获得任何收入，也不希望在几年内从产品销售中获得收入，如果有的话。如果我们对当前或未来候选产品的开发工作取得成功，并获得市场批准，我们未来可能会从产品销售中获得收入。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上会产生
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来自我们候选产品商业化和销售的收入。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
2024年5月，我们与赛诺菲签署了一项合作和许可协议，根据该协议，我们在某些知识产权下授予赛诺菲独家许可，将losmapimod商业化，losmapimod是一种用于在美国以外治疗FSHD的口服小分子。
在截至2024年6月30日的三个月中，我们确认了与预付许可证付款相关的8,000美元万收入。在截至2024年6月30日的三个月中，我们记录了与全球粘虫开发活动相关的研发费用减少了230美元万。在截至2024年6月30日的三个月内，我们确认没有与赛诺菲地区特定生产活动有关的收入。
未来，我们可能会从与赛诺菲地区特定制造losmapimod相关的服务以及赛诺菲合作协议下的里程碑和特许权使用费支付中获得收入。我们预计，根据赛诺菲特定区域制造服务的表现，以及赛诺菲合作协议下里程碑的时间、金额和成就，我们的收入可能会随着季度和年度的波动而波动。
2020年7月，我们与MyoKardia签订了合作和许可协议，我们在2023年4月和2024年7月再次修订了该协议，根据该协议，我们根据某些知识产权向MyoKardia授予了全球独家许可，允许其研究、开发、制造、制造、使用、使用、销售、出售、要约出售、提供销售、进口、进口、出口、出口、分销、分销、营销、营销、促销、促销或以其他方式开发针对我们确定的特定生物靶点的产品，这些产品能够调节与某些基因定义的心肌病相关的特定数量的感兴趣基因。MyoKardia随后于2020年11月被百时美施贵宝公司收购。合作的主要目标是确定和验证进一步研究的潜在生物靶点，以支持MyoKardia公司潜在治疗某些遗传性心肌病的候选产品的开发、制造和商业化。截至2023年12月31日，我们履行了提供研究服务的义务。
根据MyoKardia合作协议的条款，我们在2020年7月收到了1,000美元的万预付款和250美元的万预付研究资金。MyoKardia同意向我们报销未被预付研究资金覆盖的研究活动的费用，最高限额为研究资金总额(包括预付研究资金)。在实现特定的临床前、开发和销售里程碑后，我们将有权获得临床前里程碑付款、开发里程碑付款和销售里程碑付款，对于某些潜在的心肌病基因目标，我们将有权获得每个目标总计高达29850万的付款，对于某些其他潜在的心肌病基因目标，我们将有权获得每个目标的总计高达15000万的付款。到目前为止，我们已经达到了25万美元的万规定的临床前里程碑。MyoKardia还将向我们支付根据MyoKardia合作协议针对任何确定目标的产品的年度全球净销售额MyoKardia及其任何附属公司和分被许可人的分阶段使用费，从中等个位数百分比到低两位数百分比不等。特许权使用费在指定的特许权使用费期限内逐个产品支付，在特定情况下可能会减少。
在截至2024年和2023年6月30日的三个月中，我们根据MyoKardia合作协议分别确认了零和90美元的协作收入万。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们没有记录与MyoKardia合作协议相关的递延收入。截至2024年6月30日，根据MyoKardia合作协议，我们已收到770万的成本偿还付款和250万的里程碑付款。 截至2024年6月30日，根据MyoKardia合作协议，我们没有记录任何应收账款或未开账单的应收账款。
未来，我们可能会根据MyoKardia合作协议从里程碑和特许权使用费支付中获得收入。我们预计，由于MyoKardia合作协议下的里程碑的时间、数量和成就，我们的收入可能会随着季度和年度的波动而波动。
我们还可能在未来为我们的候选产品或知识产权签订额外的许可或合作协议，并且我们未来可能会从此类许可或合作协议所产生的付款中获得收入。
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运营费用
研究和开发费用
研发费用是指我们为发现、开发和制造我们的候选产品而产生的成本，包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们根据使用患者登记或供应商提供给我们的其他信息等数据对完成特定任务的进度进行评估，来确认某些开发活动的费用，如临床试验和制造。这些活动的付款依据个别协议的条款，这些条款可能与所发生的费用模式不同。将来收到的用于研究和发展活动的货物或服务的预付款不能退还，记为预付费用。这些数额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或直至不再预期货物将交付或提供服务为止。
外部成本占我们研发费用的很大一部分，我们在提名开发候选人后逐个项目进行跟踪。我们的内部研发费用主要包括人员相关费用，包括股票薪酬费用。我们不会逐个项目跟踪内部研发费用，因为资源部署在多个项目中。
下表总结了我们被提名为开发候选者后截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内按项目列出的外部研发费用。预开发候选费用、未分配费用和内部研发费用分别分类。与全球开发活动相关的向赛诺菲付款或报销均计入洛马莫德外部费用的增加或减少。
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Losmapimod外部费用 |
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6,181 |
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$ |
7,396 |
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$ |
14,475 |
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$ |
13,725 |
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Pociredir外部费用 |
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1,706 |
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1,987 |
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3,804 |
|
|
|
4,555 |
|
开发前候选人费用和未分配费用 |
|
|
3,339 |
|
|
|
3,429 |
|
|
|
7,004 |
|
|
|
6,440 |
|
内部研发费用 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。目前，我们不能合理地估计或知道完成我们候选产品的剩余开发所必需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测，如果我们的候选产品获得批准，何时(如果有的话)将开始大量现金净流入。这是由于与开发我们的候选产品相关的许多风险和不确定性，包括与以下方面相关的不确定性：
23
与我们的任何候选产品的开发有关的这些变量中的任何一个的结果的变化，都将显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间，并可能改变与其他候选产品的开发相关的时间和成本。
研发活动占我们运营费用的很大一部分。我们预计，随着我们继续实施我们的业务战略，我们的研发费用在未来将大幅增加，其中包括推进治疗FSHD的losmapimod，推进治疗SCD的pociredir，扩大我们的研发努力，包括招聘更多人员支持我们的研发努力，以及为成功完成临床试验的我们的候选产品寻求监管批准。此外，处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品产生更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，随着我们的候选产品进入临床开发的后期阶段，我们预计我们的研究和开发费用将会增加。然而，我们认为目前不可能通过批准和商业化来准确预测特定计划的总费用。获得监管机构的批准和我们的任何候选产品的成功商业化有许多相关因素，包括未来的试验设计和各种监管要求，其中许多因素目前无法根据我们的开发阶段准确确定。
一般和行政费用
一般及行政开支包括与人事有关的成本，包括行政、财务及会计、人力资源、业务营运及其他行政职能人员的薪金、福利及股票薪酬开支、与专利、知识产权及公司事务有关的法律费用、会计及税务服务费用、咨询费及未计入研发开支的设施相关费用。
我们预计未来我们的一般和行政费用将增加，以支持在美国的持续研发活动和计划中的商业化活动，包括建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何药物商业化。这些增加可能包括与雇用更多人员有关的增加成本、法律、审计、备案费用以及一般合规和咨询费用，以及其他费用。
其他收入，净额
除其他收入外，净额主要包括与现金等价物和有价证券投资有关的利息收入。
24
经营成果
截至2024年6月30日与2023年6月30日的三个月比较
以下总结了我们截至2024年和2023年6月30日的三个月的经营业绩以及这些项目的美元变化：
|
|
截至三个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
协作收入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
880 |
|
|
$ |
79,120 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
17,261 |
|
|
|
17,849 |
|
|
|
(588 |
) |
一般和行政 |
|
|
10,247 |
|
|
|
10,323 |
|
|
|
(76 |
) |
总运营支出 |
|
|
27,508 |
|
|
|
28,172 |
|
|
|
(664 |
) |
营业收入(亏损) |
|
|
52,492 |
|
|
|
(27,292 |
) |
|
|
79,784 |
|
其他收入，净额 |
|
|
2,917 |
|
|
|
3,509 |
|
|
|
(592 |
) |
净收益(亏损) |
|
$ |
55,409 |
|
|
$ |
(23,783 |
) |
|
$ |
79,192 |
|
协作收入
协作收入增加了7,910美元万，从截至2023年6月30日的三个月的90美元万增加到截至2024年6月30日的三个月的8,000美元万。这一增长主要是由于确认了与2024年第二季度根据赛诺菲合作协议收到的预付许可证付款相关的8,000美元万收入。
研究和开发费用
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的研发费用：
|
|
截至三个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研发 |
|
$ |
9,591 |
|
|
$ |
10,353 |
|
|
$ |
(762 |
) |
员工薪酬 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
998 |
|
实验室用品 |
|
|
415 |
|
|
|
987 |
|
|
|
(572 |
) |
设施成本 |
|
|
1,058 |
|
|
|
1,128 |
|
|
|
(70 |
) |
其他 |
|
|
162 |
|
|
|
344 |
|
|
|
(182 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
(588 |
) |
研发支出减少了50美元万，从截至2023年6月30日的三个月的1,780美元万降至截至2024年6月30日的三个月的1,730美元万。研究和开发费用减少的主要原因如下：
25
一般和行政费用
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的一般和行政费用：
|
|
截至三个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
员工薪酬 |
|
$ |
5,482 |
|
|
$ |
5,710 |
|
|
$ |
(228 |
) |
专业服务 |
|
|
3,612 |
|
|
|
3,137 |
|
|
|
475 |
|
设施成本 |
|
|
271 |
|
|
|
616 |
|
|
|
(345 |
) |
其他 |
|
|
882 |
|
|
|
860 |
|
|
|
22 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
10,247 |
|
|
$ |
10,323 |
|
|
$ |
(76 |
) |
一般和行政费用减少了10美元万，从截至2023年6月30日的三个月的1,030美元万减少到截至2024年6月30日的三个月的1,020美元万。一般费用和行政费用减少的主要原因如下：
其他收入，净额
其他收入，净额减少60美元万，从截至2023年6月30日的三个月的350美元万减少到截至2024年6月30日的三个月的290美元万。减少的主要原因是我们的平均现金、现金等价物和有价证券余额减少。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
以下是我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的业务结果以及这些项目的美元变化：
|
|
截至六个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
协作收入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
1,175 |
|
|
$ |
78,825 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
37,034 |
|
|
|
34,564 |
|
|
|
2,470 |
|
一般和行政 |
|
|
20,308 |
|
|
|
21,843 |
|
|
|
(1,535 |
) |
总运营支出 |
|
|
57,342 |
|
|
|
56,407 |
|
|
|
935 |
|
运营亏损 |
|
|
22,658 |
|
|
|
(55,232 |
) |
|
|
77,890 |
|
其他收入，净额 |
|
|
5,881 |
|
|
|
6,670 |
|
|
|
(789 |
) |
净亏损 |
|
$ |
28,539 |
|
|
$ |
(48,562 |
) |
|
$ |
77,101 |
|
协作收入
协作收入从截至2023年6月30日止六个月的120万美元增加到截至2024年6月30日止六个月的8000万美元，增加了7880万美元。这一增长主要归因于确认了与2024年第二季度根据赛诺菲合作协议收到的预付许可付款相关的80亿美元收入。
26
研究和开发费用
下表总结了截至2024年和2023年6月30日止六个月的研发费用：
|
|
截至六个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研发 |
|
$ |
21,801 |
|
|
$ |
19,903 |
|
|
$ |
1,898 |
|
员工薪酬 |
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
|
|
1,907 |
|
实验室用品 |
|
|
818 |
|
|
|
1,698 |
|
|
|
(880 |
) |
设施成本 |
|
|
2,177 |
|
|
|
2,311 |
|
|
|
(134 |
) |
其他 |
|
|
487 |
|
|
|
808 |
|
|
|
(321 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
|
$ |
2,470 |
|
研发费用增加了2.4亿美元，从截至2023年6月30日止六个月的3460万美元增加到截至2024年6月30日止六个月的3700万美元。研发费用增加主要归因于以下原因：
一般和行政费用
下表总结了截至2024年和2023年6月30日止六个月的一般和行政费用：
|
|
截至六个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
员工薪酬 |
|
$ |
11,144 |
|
|
$ |
12,977 |
|
|
$ |
(1,833 |
) |
专业服务 |
|
|
6,618 |
|
|
|
5,955 |
|
|
|
663 |
|
设施成本 |
|
|
870 |
|
|
|
1,273 |
|
|
|
(403 |
) |
其他 |
|
|
1,676 |
|
|
|
1,638 |
|
|
|
38 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
20,308 |
|
|
$ |
21,843 |
|
|
$ |
(1,535 |
) |
一般和行政费用减少了150美元万，从截至2023年6月30日的三个月的2,180美元万减少到截至2024年6月30日的六个月的2030美元万。一般费用和行政费用减少的主要原因如下：
27
其他收入，净额
其他收入，净额减少80美元万，从截至2023年6月30日的6个月的670美元万降至截至2024年6月30日的6个月的590美元万。减少的主要原因是我们的平均现金、现金等价物和有价证券余额减少。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现重大的运营亏损，而且可能永远不会盈利。我们还没有将我们的任何候选产品商业化，这些产品正处于临床前和临床开发的不同阶段，我们预计在几年内不会从任何产品的销售中产生收入，如果有的话。截至2024年6月30日，我们的运营资金主要来自出售我们股本的股份以及根据我们的合作和许可协议收到的预付款所产生的总计79250美元的万毛收入。截至2024年6月30日，我们拥有27380美元的现金、现金等价物和有价证券万。
2024年2月，我们进行了受控股权发行。SM 与作为代理商的康托·菲茨杰拉德公司和斯蒂菲尔·尼古拉斯公司就一项市场发售计划达成协议，根据该计划，我们可以不时通过代理商自行决定发售普通股，每股面值0.001美元，总发行价最高可达10000美元万。截至2024年6月30日，我们尚未根据市场发售计划发行或出售任何普通股。
现金流
下表提供了截至2024年6月30日的6个月我们的现金流信息：
|
|
截至六个月 |
|
|||||
(单位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营活动提供(用于)的现金净额 |
|
$ |
33,615 |
|
|
$ |
(44,901 |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
|
|
25,620 |
|
|
|
(74,066 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
2,028 |
|
|
|
117,835 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加(减少) |
|
$ |
61,263 |
|
|
$ |
(1,132 |
) |
经营活动提供(使用)的现金净额
截至2024年6月30日的6个月，经营活动提供的净现金为3,360美元万，而截至2023年6月30日的6个月，经营活动使用的净现金为4,490美元万。7,850美元万经营活动提供的净现金增加，主要是由于在2024年第二季度收到了赛诺菲合作协议下的8,000美元万预付许可证付款，但被我们净亏损的增加部分抵消了，包括我们继续扩大覆盖范围而增加的外部研发成本。
由投资活动提供(用于)的现金净额
截至2024年6月30日的6个月，投资活动提供的净现金为2,560美元万，而截至2023年6月30日的6个月，投资活动所使用的净现金为7,410美元万。投资活动提供的净现金增加了9,970美元万，这主要是由于截至2024年6月30日的6个月的有价证券净到期日，而截至2023年6月30日的6个月的有价证券净购买量。
融资活动提供的现金净额
在截至2024年6月30日的6个月里，融资活动提供的净现金为200亿美元万，而在截至2023年6月30日的6个月里，融资活动提供的净现金为11780美元万。在截至2024年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金包括根据我们的福利计划发行普通股的净收益180亿美元万。在截至2023年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金主要包括2023年1月公开发行我们的普通股所获得的11730美元万净收益。
28
资金需求
我们预计，与我们正在进行的研发活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们继续研发、启动临床试验并寻求对我们的候选产品进行营销批准的情况下。此外，我们预计还会产生额外的成本来支持我们组织的发展。因此，我们预计在可预见的未来将产生大量运营亏损和负运营现金流，不包括根据我们与赛诺菲的合作和许可协议未来支付里程碑付款的可能性。
根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2027年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的资本资源。
我们的资金需求以及运营支出的时间和数额将在很大程度上取决于：
与我们的任何候选产品的开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
除上述变数外，如果我们的任何候选产品成功完成开发，除了其他商业成本外，我们还将产生与监管备案、营销批准、上市后要求、维护我们的知识产权和监管保护相关的大量额外成本。目前我们无法合理地估计这些成本。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作安排、战略联盟和营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有信贷安排，也没有承诺的资金来源。如果我们未来通过出售股权证券筹集更多资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们现有普通股股东的权利产生不利影响。如果我们通过发行债务证券筹集更多资金，这些证券可能会包含限制我们运营的契约。我们可能需要比我们目前预期的金额更多的额外资本，而额外的资本可能无法以合理的条款获得，或者根本没有。如果我们未来通过合作安排、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源或产品的宝贵权利。
29
候选人，或以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的综合财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要作出判断和估计，以影响报告期间报告的资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。我们的估计是基于我们的历史经验、已知趋势和事件，以及我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值以及从其他来源不易看出的已确认费用金额作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。如估计有重大修订，其影响将自估计变动之日起在合并财务报表中预期反映。在截至2024年6月30日的三个月内，我们的关键会计政策与我们于2024年2月27日提交给美国证券交易委员会的Form 10-k年度报告中描述的那些政策没有实质性变化，但与我们的协作收入相关的会计政策除外。
协作安排
在合同开始时，我们分析我们的合作安排，以评估这种安排是否涉及由双方进行的联合经营活动，这些各方都是活动的积极参与者，并面临取决于此类活动的商业成功的重大风险和回报，因此在ASC主题808的范围内，协作安排(ASC 808)。在整个协作过程中，根据安排各方责任的变化，持续进行这项评估。对于包含多个元素的ASC 808范围内的协作安排，我们首先确定协作的哪些元素被认为在ASC 808的范围内，以及协作的哪些元素更能反映供应商-客户关系并因此在ASC 606的范围内，与客户签订合同的收入(ASC 606)。
对于根据美国会计准则第808条核算的协作安排的要素，通过类比权威会计文献或通过应用合理和理性的政策选择，确定并一致地应用适当的确认方法。我们评估损益表分类，以便根据每项单独活动的性质列报与协作安排中的多项活动相关的合作者的应付或欠下的金额。我们选择了会计政策，以说明从我们的合作伙伴那里收到的研发报销不在ASC 606的范围内，作为研发费用的减少，以最好地反映会计单位背景下的交易的经济和性质。
关于ASC 606范围内的安排的会计政策，请参阅我们年度报告Form 10-k中截至2023年12月31日的经审计综合财务报表中的附注2“重要会计政策摘要”。
近期发布的会计公告
最近发布的可能影响我们财务状况和经营结果的会计声明的描述，在本季度报告Form 10-Q的其他部分的综合财务报表的附注2中披露。
新兴成长型公司的地位
2012年的JumpStart Our Business Startups Act允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于非上市公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。
30
项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们是一家较小的报告公司，根据1934年《证券交易法》(经修订)下的第12b-2条规定，在本报告期内，我们不需要提供本项目所要求的信息。
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官(首席执行官)和首席财务官(首席财务官)的参与下，评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。1934年修订后的《证券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)条规则中定义的“披露控制和程序”一词，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。根据对我们截至2024年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(如交易法下的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)所定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
31
第二部分--其他信息
I项目1.法律诉讼
2023年4月28日，美国新泽西州地区法院向美国新泽西州地区法院提起集体诉讼，起诉我们的公司以及现任和前任高管，或证券诉讼。2023年5月19日，证券诉讼移交给美国马萨诸塞州地区法院，标题为Celano诉Fulcrum治疗公司.等人，案件编号1：23-cv-11125-IT。2023年7月31日，法院任命了首席原告，首席原告于2023年9月29日提出修改后的起诉书。证券诉讼指控所有被告违反了交易法第10(B)条及其颁布的规则10b-5，并控制人员违反了与我们2023年2月公告相关的针对个人的第20(A)条 FDA发布了一份关于可能治疗SCD的IND申请的临床搁置。证券诉讼声称，被告做出了误导性陈述，没有披露与临床持有相关的重要信息，并要求赔偿与2022年3月3日至2023年3月8日期间据称夸大的股价有关的补偿性损害赔偿，以及律师费和费用。2023年11月28日，所有被告提交了驳回证券诉讼的动议。关于该动议的简报已于2024年2月完成，目前该动议尚待审议。我们打算对这起诉讼进行有力的辩护。
第1A项。国际扶轮SK因素。
由于下面描述的风险和不确定性，我们未来的经营结果可能与本季度报告中所述的10-Q表格中描述的结果有很大的不同。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑以下有关风险的信息。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景都可能受到重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。此外，我们不能向投资者保证我们的假设和预期将被证明是正确的。重要因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中表明或暗示的结果大不相同。有关受这些风险因素限制的一些前瞻性陈述的讨论，请参阅本季度报告(Form 10-Q)第一页上的“关于前瞻性陈述的告诫”。可能导致或促成这种差异的因素包括下文讨论的那些因素。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
自成立以来，我们遭受了重大损失。剔除我们与赛诺菲合作和许可协议下未来里程碑付款的可能性，我们预计未来几年将出现亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2023年12月31日的年度，我们的净亏损为9,730美元万。截至2024年6月30日的6个月，我们的净收入为2,850万美元，这主要是由于确认了与我们与赛诺菲的合作和许可协议相关的8,000美元万合作收入。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为48110美元万。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售我们的股本股份以及根据我们的合作和许可协议收到的预付款。我们把几乎所有的财政资源和努力都投入到研究和开发上，包括临床试验和临床前研究。我们仍处于候选产品开发的早期阶段，尚未完成任何候选产品的开发。我们预计未来几年将继续产生巨额费用和运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们：
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为了成为并保持盈利，我们必须成功地开发并最终将产生大量收入的一个或多个产品商业化。要取得这一成功，我们将需要在一系列具有挑战性的活动中发挥作用，包括完成我们候选产品的临床前测试和临床试验，发现更多候选产品，获得这些候选产品的监管批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管批准的任何产品。我们只是处于这些活动中的大多数的初步阶段。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。除其他事项外，我们的支出将会增加：
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品渠道多样化，甚至继续运营的能力。我们公司价值的下降也可能导致我们的股东损失他们的全部或部分投资。
我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。
我们预计将投入大量财政资源用于我们正在进行和计划中的活动，特别是在我们继续正在进行和计划中的洛斯帕莫特和泊昔地尔的临床试验、继续研究和开发这些和其他候选产品的临床试验并寻求监管机构批准的情况下。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们推进临床前活动和临床试验的时候。此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，特别是如果我们没有超过我们的候选产品的许可。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。鉴于目前资本市场的不确定性和其他因素，此类融资可能不会以对我们有利的条款提供，甚至根本不会。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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截至2024年6月30日，我们拥有现金、现金等值物和有价证券约为27380万美元。我们相信，截至2024年6月30日的现金、现金等值物和有价证券将使我们能够为2027年的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，并且我们的运营计划可能会因我们目前未知的许多因素而改变。因此，我们的资本资源可能会比目前预期的更快耗尽。
确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得监管部门批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。商业收入，如果有的话，将不会获得，除非我们能够实现产品的销售，我们预计在几年内不会实现销售，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本不能获得足够的额外融资，而且由于利率上升以及最近美国资本市场和整个生物技术行业的低迷，可能会变得更加困难。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金来执行当前或未来的运营计划。如果我们不能及时获得足够的资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的一个或多个候选产品或发现阶段计划的临床前研究、临床试验或其他开发活动，或者推迟、限制、减少或终止我们建立销售和营销能力或将我们的候选产品推向市场可能需要的其他活动。我们还可以选择进一步调整我们的业务，以实现比2022年进行的战略调整更高的业务效率。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如产生额外债务、出售或许可我们的资产、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们过去一直依赖于，未来也将部分依赖于通过市场上的自动取款机发售我们的普通股。波动性增加，股票市场价格普遍下降，我们的
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特别是普通股，可能会对我们通过自动取款机发售计划继续出售普通股的意愿和/或能力产生不利影响。这些销售额的减少可能会影响股权资本的成本或可获得性，进而可能对我们的业务产生不利影响，包括当前的运营、未来的增长、收入、净收入和我们普通股的市场价格。
2024年2月，我们建立了一个新的ATM发行计划，以出售我们普通股的股票，总发行价不时高达1亿美元。考虑到资本市场的整体波动性，我们可能不愿意或不能继续通过我们的自动取款机发行计划筹集股本。因此，我们可能需要转向其他资金来源，这些资金来源的条款可能对我们不利，或者由于资本限制而减少我们的业务运营。
替代融资安排可能涉及发行一种或多种证券，包括普通股、优先股、可转换债券、收购普通股或其他证券的认股权证。这些证券的发行价可以等于或低于当时我们普通股的现行市场价格。此外，如果我们发行债务证券，在本金、应计利息和未付利息以及任何溢价或补偿支付完毕之前，债务持有人对我们资产的权利将高于股东的权利。此外，若吾等透过附属公司借入资金及/或发行债务证券，该等债务证券的贷款人及/或持有人将有权获得实际上优先于吾等于附属公司的权益所有权的付款，这将对吾等权益证券持有人及(如有)吾等债务及债务证券持有人的权利造成不利影响。
任何新发行的债务证券和/或新发生的借款的利息将增加我们的运营成本，减少我们的净收入，这些影响可能是实质性的。如果新证券的发行导致我们普通股持有者的权利减少，我们普通股的市场价格可能会受到实质性的不利影响。如果我们需要时无法获得维持营运资金需求所需的融资，或融资成本高得令人望而却步，其后果可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景造成实质性的不利影响。
我们的业务一直专注于研发和进行临床试验，这可能会使股东难以评估我们业务迄今的成功和评估我们未来的生存能力。
我们于2015年开始活动，是一家临床阶段的生物技术公司。到目前为止，我们的业务仅限于组织和为我们的公司配备人员，业务规划，筹集资金，建立我们的知识产权，建立我们的发现平台，确定药物目标和潜在的候选产品，授权资产，生产用于临床试验的药物物质和药物产品材料，以及进行临床前研究和临床试验。我们尚未证明我们有能力成功开发任何候选产品、获得监管部门的批准、制造商业规模的产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功实现产品商业化所需的销售和营销活动或安排第三方代表我们这样做。因此，如果我们有成功开发和商业化产品的历史，股东对我们未来成功或生存能力的任何预测可能都不会像他们所能做到的那样准确。
此外，随着业务的发展，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素。我们需要在某个时候从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将在季度之间和年度之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，股东不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
我们的业务受到了新冠肺炎疫情的负面影响，未来可能会受到任何未来疫情的影响。此外，未来任何大流行的影响可能会对世界各地的经济造成不利影响，这可能会对我们的业务和运营造成不利影响。
由于新冠肺炎疫情，我们的ReDUX4临床试验的临床试验地点暂时推迟了与试验相关的活动，因此我们遇到了ReDUX4临床试验的登记延迟。我们还看到，由于我们剑桥研究机构的劳动力暂时减少，其他业务活动暂时中断，而新冠肺炎对全球经济产生了重大影响。未来可能会出现流行病，它们像新冠肺炎一样，可能会影响我们的公司、我们的CMO和合同研究组织(CRO)，造成中断，影响我们启动和完成临床前研究或临床试验的能力，扰乱我们研发活动的供应链，并出于各种原因扰乱当时计划中的或正在进行的临床试验。任何未来的大流行都可能同样影响临床试验患者的招募或保留，或者导致资源被重新定向，从而对我们进行监管批准和保护我们的智力的能力产生不利影响
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财产。此外，与新冠肺炎大流行一样，我们可能面临监管会议和批准的障碍，因为建议的安全措施旨在限制未来任何大流行中的面对面互动。
新冠肺炎疫情对金融市场造成了重大干扰，未来的任何疫情都可能造成类似的干扰，这可能会影响我们通过公开募股筹集更多资金的能力，也可能影响我们股票价格和交易的波动性。我们不能确定未来任何大流行对我们业务的总体影响。未来任何大流行对我们的业务、财务状况、运营结果和前景的影响程度将取决于未来不确定的事态发展。
税法或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)，包括关于净营业亏损和研发税收抵免的变化，可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。例如，根据修订后的1986年《美国国税法》第174条或该法典，在2021年12月31日之后的纳税年度，在美国发生的研发费用将被资本化和摊销，这可能会对我们的现金流产生不利影响。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
我们使用净营业亏损和研发税收抵免结转来抵消未来应纳税收入的能力可能会受到一定的限制。
截至2023年12月31日，我们的联邦和州净营业亏损结转分别为3.123亿美元和3.171亿美元，将于2036年到期。大约2.887亿美元的联邦净运营亏损可以无限期结转。截至2023年12月31日，我们还有2380万美元的联邦孤儿药物抵免，这些抵免将于2040年开始到期。截至2023年12月31日，我们还有联邦和州研发税收抵免结转分别为760万美元和490万美元，分别于2035年和2030年开始到期。这些净营业亏损和税收抵免结转可能到期时未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。
总体而言，根据《守则》第382条和州法律的相应规定，公司在三年内发生的“所有权变更”，通常被定义为某些股东的股权在价值上的变化超过50%，其利用变更前净营业亏损和研发税收抵免结转以抵销未来应纳税收入的能力受到限制。我们根据守则第382节进行了一项分析，以确定截至2021年12月31日的所有权历史变化是否会限制或以其他方式限制我们利用变更前净营业亏损和研发税收抵免结转来抵消未来应纳税所得额的能力。由于分析的结果，我们不认为我们利用我们的净营业亏损和研发税收抵免结转来抵消未来应纳税收入的能力存在任何重大限制。然而，我们未来可能会经历这样的所有权变化(这可能不是我们所能控制的)。因此，如果我们赚取应课税收入净额，我们使用变动前净营业亏损和研发税收结转抵销此类应税收入的能力可能会受到限制。根据州法律，我们的净营业亏损或信贷也可能减值。
我们有累计亏损的历史，预计在可预见的未来我们将继续产生重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的应税收入，以利用我们的净运营亏损或研发税收抵免结转。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动资金、金融机构或交易对手违约或不履行的实际事件或担忧，可能会对我们当前和预计的业务运营以及财务状况和运营结果产生不利影响。
涉及影响金融机构、交易对手或金融服务业其他公司的有限流动性、违约、不良业绩或其他不利事态发展的事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去曾导致并可能在未来导致整个市场的流动性问题。2023年3月，一些银行(如硅谷银行、签名银行和银门资本公司)被置于破产管理程序，随后第一共和国银行于2023年5月进入破产管理程序。尽管联邦存款保险公司(FDIC)和其他机构已采取措施降低未投保储户的风险，但根据信贷协议、信用证和某些其他金融工具与此类银行或被FDIC接管的任何其他金融机构签订的借款人可能无法获得这些协议下的未提取金额。即使我们认为有必要或有必要评估我们的银行关系
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在适当的情况下，我们获得的资金来源和其他信贷安排足以为我们目前和预计的未来业务运营提供资金或资本化，可能会受到影响金融服务业或整体经济的因素的严重损害，例如最近的这些银行倒闭。除其他外，这些因素还可能包括流动性限制或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排所规定的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定、或对金融服务业公司的前景及其监管的担忧或负面预期。此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款获得融资。除其他风险外，任何可用资金或现金和流动资金来源的减少都可能对我们履行运营费用、财务义务或履行其他义务的能力产生不利影响，导致我们违反合同义务，或导致违反联邦或州工资和工时法律，这可能对我们的流动性以及我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
与我们的候选产品的发现和开发相关的风险
我们的开发工作还处于早期阶段，我们只有两个临床阶段的候选产品。如果我们无法直接将我们的候选产品商业化或将其授权给第三方，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
我们的开发工作还处于早期阶段，我们只有两种候选产品进入临床试验，即用于治疗FSHD的losmapimod和用于治疗SCD的pociredir(在2023年2月至8月期间临床搁置)。我们投入了几乎所有的努力和财力来确定、验证和进行细胞药物靶点的临床试验，这些靶点可以潜在地调节基因表达，以解决基因定义的罕见疾病的根本原因。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。我们预计几年内不会出现这种情况。我们候选产品的成功将取决于以下几个因素：
如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功开发我们的候选产品并将其商业化，这将对我们的业务造成严重损害。
我们建立候选产品渠道的努力可能不会成功。
我们目前的战略重点是开发小分子，以改善基因定义的罕见疾病患者的生活。即使我们成功地确定了药物靶标和潜在的候选产品，我们确定的这些候选药物也可能不适合临床开发，包括因为被证明具有有害的副作用或其他特征，表明它们不太可能获得上市批准和获得市场认可。确定、开发、获得更多候选产品的监管批准并将其商业化将需要大量额外资金，并容易出现产品开发固有的失败风险。我们不能向股东保证我们将能够成功地确定其他候选产品，包括由于我们与MyoKardia的合作，在开发过程中推进任何其他候选产品，或成功地将任何此类其他候选产品商业化。
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监管当局在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能会导致批准或拒绝申请的延迟。由于这些因素，我们很难预测产品候选开发的时间和成本。不能保证我们未来遇到的任何与我们的发现技术或我们的任何研究或开发计划有关的开发问题不会导致重大延误或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。如果我们不能成功地识别、开发、获得监管机构对候选产品的批准并将其商业化，我们将无法产生产品收入。
临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。
我们在临床开发中有两种候选产品。我们每个候选产品的失败风险都很高。我们无法预测我们的候选产品何时或是否会在人体上证明有效或安全，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门批准销售任何候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性。我们还没有完成任何候选产品的关键临床试验。临床试验可能无法证明我们的候选产品对人类是安全的，并对指定用途有效。例如，我们治疗SCD的临床试验阶段候选药物pociredir是一种胚胎外胚层发育或EED抑制剂。EED是PRC2复合体的成员，PRC2复合体也包括EZH2。EZH2类药物中有经批准的产品，其经批准的标签概述了安全风险，包括患恶性肿瘤的风险增加。如果pociredir与其他PRC2药物具有类似的安全风险，这可能会影响其接受度。即使临床试验成功，开发期间上市审批政策的变化、附加法规、法规或指南的制定或颁布的变化，或针对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。
在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们计划在美国和国外提交的IND和其他监管文件。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前测试和研究的结果是否最终将支持我们当前或未来候选产品的进一步开发。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前计划申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始或继续。例如，在2023年2月，FDA对我们治疗SCD的Pociredir实施了临床搁置。我们努力工作，尽快解决搁置问题，2023年8月，FDA解除了临床搁置。候选产品将接受持续的临床前安全性研究，这些研究可能与我们的临床测试同时进行。这些安全性研究的结果可能会推迟未来临床试验的启动或登记，并可能影响我们继续进行临床试验的能力。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果还不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成，或者根本不能保证。例如，我们修订了我们的SCD临床试验中Pociredir的纳入和排除标准，以解决FDA强制实施的临床搁置，并且在招募符合更新的更严格标准的患者方面遇到了一些困难。虽然我们正在扩大我们的临床试验地点，包括美国以外的地区，以确定符合新标准的合适患者，但我们是否会成功完成修订后的临床试验还不确定。一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，这可能是由多种因素造成的，包括但不限于研究设计的缺陷、剂量选择问题、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的初步或中期结果也不一定能预测最终结果。例如，我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验。缺乏临床益处可能是由于剂量不足或其他原因。制药和生物技术行业的许多公司在后期临床试验中遭遇了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果，我们也不能确定我们不会面临类似的挫折。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的营销批准。此外，如果我们的任何候选产品未能在任何临床试验中证明安全性和有效性，可能会对我们其他候选产品的观感产生负面影响，和/或导致FDA或其他监管机构在批准我们的任何候选产品之前要求进行额外的测试。
正如我们在截至2023年12月31日的10-k表格年度报告或2023年年报中的第1项“业务-许可与合作--与葛兰素史克的参考权和许可协议”中所述，我们已与葛兰素史克的关联公司签订了经修订的参考权和许可协议。尽管葛兰素史克最初在近3,600名受试者中评估了洛姆帕莫特，但葛兰素史克没有评估洛斯拉帕莫特在FSHD或任何其他肌肉营养不良症中的治疗效果，这些试验中的大多数受试者给予的剂量低于我们每天两次15毫克的计划剂量。
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因此，葛兰素史克洛斯帕莫特临床试验产生的安全性数据可能不能预测或指示我们的临床试验结果。同样，尽管我们认为葛兰素史克临床试验的安全性数据可能在一定程度上支持losmapimod的安全性数据库，但葛兰素史克每天两次评估有限数量的受试者，剂量为15毫克。
在临床试验期间或临床试验的结果中，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得上市批准或将我们的候选产品商业化，包括：
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例如，为了应对新冠肺炎疫情，我们ReDUX4试验的临床试验地点暂时推迟了与试验相关的活动，影响了我们的临床试验执行计划，我们不能确定我们未来不会面临其他推迟或类似的困难。此外，在2023年2月，FDA对我们在SCD中使用的Pociredir实施了临床暂停，这暂停了我们的临床试验，直到FDA在2023年8月取消了临床暂停。
如果我们被要求对我们的候选产品进行超出我们目前预期的额外临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成我们候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻微阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：
如果我们在测试或获得市场批准方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能决定更改一个或多个临床试验的设计或方案，包括增加更多的患者或手臂，这可能会导致成本和费用的增加和/或延迟。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
由于我们正在开发一些用于治疗临床经验有限的疾病的候选产品，在某些情况下，使用新的终点或方法，FDA或其他监管机构可能不会考虑我们临床试验的终点来预测或提供临床上有意义的结果。
目前还没有批准用于治疗FSHD的疗法，也可能没有批准用于治疗我们试图解决或未来可能解决的疾病的根本原因的治疗方法。因此，作为治疗这些疾病的新颖性的一部分，设计和进行用于治疗这些疾病的一种或多种候选产品的临床试验可能需要更长的时间、更高的成本或效率较低。在某些情况下，我们可能会使用新的或新的端点或方法，例如RWS，据我们所知，这些端点或方法尚未被证明可以注册。FDA和其他监管机构已表示支持将RWS作为主要终点，并从次要终点获得其他适当的支持性数据。然而，这样的监管机构可能不会认为我们的临床试验(S)的终点提供了临床上有意义的结果，即使我们认为这样的结果在临床上有意义。例如，虽然我们已经与监管机构会面，讨论了用于FSHD的洛司帕莫德的REACH试验设计和注册策略，包括我们为REACH建议的终点，但监管机构可能需要额外的数据来支持RWS功能主要终点，以批准用于FSHD的洛斯帕莫德。
即使FDA确实发现我们的主要终点得到了充分的验证和临床意义，在我们可能为我们的候选产品进行的任何关键或其他临床试验中，我们也可能无法达到预先指定的终点的规模、持续时间或统计意义程度。即使我们确实达到了主要终点，我们的试验也可能产生不可预测的结果，或者与试验中其他更传统的疗效终点的结果不一致。FDA还可以在解释临床试验数据时将相当大的权重赋予其他疗效终点，这样即使我们在主要终点上取得了统计上显著的结果，FDA也可能会认为未能显示出对我们的次要疗效终点有统计上显著的影响，这就是对药物疗效的质疑。FDA还会权衡产品的益处和风险，FDA可能会在安全性的背景下将疗效结果视为不支持批准。欧洲和其他国家的其他监管机构可能会对这些终端做出类似的结论。
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如果我们在临床试验的患者登记过程中遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。
确定并使患者有资格参与并完成我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。临床试验的成功和及时完成要求我们招募足够数量的患者，这些患者既符合登记标准，又在试验结束前一直留在试验中。例如，在我们的pociredir 1b期试验中，尽管我们在初始队列中招募了6名受试者，但截至初始数据截止日期，只有3名受试者仍可进行评估。随后，我们修改了研究方案以监测受试者的依从性。然而，如果这样的协议不能提高遵从性和合规性，我们可能无法生成有意义的数据。此外，如果我们无法找到并招募足够数量的合格患者参加FDA或美国以外类似监管机构所要求的这些试验，我们可能无法启动或继续对我们的候选产品进行临床试验。我们修改了我们的临床试验Pociredir在SCD中的设计，以解决FDA强加的临床搁置问题，并且不能确定我们是否会成功地完成修订后的设计的临床试验，其中包括更新的纳入和排除标准，从而缩小了符合条件的患者集，这使得招募变得困难，尽管为此类试验开放了许多站点。由于我们主要关注基因定义的罕见疾病，我们可能难以招募足够数量的合格患者。
患者入选受到各种其他因素的影响，包括：
我们无法找到并招募足够数量的患者参加我们的临床试验，将导致重大延误，可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验，并可能推迟或阻止我们获得必要的监管批准。
我们临床试验的登记延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。
如果在我们的候选产品的开发过程中发现了严重的不良事件或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制我们的一些候选产品的开发。
如果我们的候选产品与临床试验中的严重不良事件或不良副作用有关，或者具有临床试验或临床前测试中意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或者将其开发限制在更狭窄的用途或子群中，在这些人群中，从风险效益的角度来看，严重不良事件、不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。
例如，2023年2月，FDA根据非临床毒理学研究中观察到的血液系统恶性肿瘤，将我们的Pociredir IND临床搁置。我们尽可能努力地解决FDA的担忧，包括FDA要求提供有关SCD患者群体的信息，以及FDA要求提供信息以确定可能在健康志愿者中进行的任何进一步研究的潜在风险。尽管FDA在2023年8月解除了临床限制，但我们不能保证接受普昔地尔治疗的患者未来不会发展为血液系统恶性肿瘤或其他不良事件。我们也不能保证在恶性血液病的临床前研究中不会出现额外的观察结果或其他不良事件。如果这些额外的不良事件
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如果出现，我们的临床研究的进一步进展可能会停止或推迟，我们可能得不到监管部门对pociredir的批准。即使我们获得监管机构对pociredir的批准，我们的标签可能会受到限制和/或市场对我们产品的接受度可能会降低，我们pociredir计划的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
在药物开发中，许多在早期或临床试验中最初显示出希望的化合物后来被发现会引起副作用，延缓或阻止化合物的进一步发展。
此外，如果我们的临床试验结果显示不可接受的副作用，我们、FDA或我们研究机构的IRBs可以暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或入选患者完成任何临床试验的能力。如果我们选择或被迫暂停或终止我们候选产品的任何临床试验，该候选产品的商业前景将受到损害，我们从该候选产品产生产品收入的能力将被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性损害。
如果我们的任何候选产品获得了上市批准，而我们或其他人后来发现该药物的效果不如之前认为的那样有效，或者导致了以前没有发现的不良副作用，我们销售该药物的能力可能会受到影响。
我们候选产品的临床试验是在精心定义的同意进入临床试验的患者子集中进行的。因此，我们的临床试验可能会显示候选产品的明显正面效果大于实际正面效果(如果有的话)，或者无法识别不良副作用。如果我们的一个或多个候选产品获得了监管部门的批准，而我们或其他人后来发现它们的效果不如之前认为的那样有效，或者造成了不良的副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
这些事件中的任何一种都可能阻止我们实现或保持市场对特定候选产品的接受程度，如果获得批准，可能会严重损害我们的业务、财务状况和运营结果。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们正专注于罕见的神经肌肉、肌肉、血液和中枢神经系统疾病的研究和开发。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。如果不能成功地配置资源或利用战略，将对我们的业务产生不利影响。
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我们正在欧洲、英国和加拿大对FSHD患者进行洛斯帕莫特的临床试验，目前计划在美国以外的地点为我们的候选产品进行更多的临床试验，FDA可能不接受在这些地点进行的试验数据。
我们目前正在进行3期临床试验，我们的2b期临床试验的开放标签扩展，以及我们在欧洲、英国和加拿大进行的洛斯帕莫特在FSHD患者中的第二阶段开放标签临床试验的开放标签扩展。我们还可能在美国以外进行更多的临床试验。尽管FDA可以接受在美国境外进行的临床试验的数据，但这些数据的接受取决于FDA施加的条件。例如，临床试验必须精心设计和进行，并由合格的研究人员按照道德原则进行。试验人群还必须充分代表美国人口，数据必须以FDA认为具有临床意义的方式适用于美国人口和美国医疗实践。此外，虽然这些临床试验受制于适用的当地法律，但FDA是否接受数据将取决于其确定试验是否也符合所有适用的美国法律和法规，包括良好的临床实践，以及FDA验证数据的能力。如果FDA不接受我们在美国境外进行的任何试验的数据，很可能会导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，可能会推迟或永久停止我们对适用候选产品的开发。
与我们的候选产品商业化相关的风险
即使我们的任何候选产品获得市场批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对商业成功所需的市场接受度，而且我们任何候选产品的市场机会，如果获得批准，可能比我们估计的要小。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，它可能仍无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。教育医疗界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处可能需要大量资源，而且可能不会成功。如果我们的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场对其的接受程度将取决于许多因素，包括：
我们对候选产品的潜在市场机会的评估是基于我们从行业出版物和研究、调查和第三方进行的研究中获得的行业和市场数据，其中一项是我们委托进行的。行业出版物和第三方研究、调查和研究一般表明，它们的信息是从据信可靠的来源获得的，尽管它们不保证此类信息的准确性或完整性。虽然我们相信这些行业出版物和第三方研究、调查和研究是可靠的，但我们没有独立核实这些数据。我们对候选产品的潜在市场机会的估计包括基于我们的行业知识、行业出版物和第三方研究、调查和研究的几个关键假设，这些假设可能基于小样本，未能准确反映市场机会。虽然我们相信我们的内部假设是合理的，但没有独立消息来源证实这些假设。如果我们的任何假设或估计，或这些出版物、研究、调查或研究被证明是不准确的，那么我们任何候选产品的实际市场可能比我们预期的要小，因此我们的产品收入可能会受到限制，我们可能更难实现或保持盈利。
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如果我们无法建立销售、营销和分销能力，或与第三方达成销售、营销和分销协议，如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法成功将其商业化。
我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们已获得上市批准的任何产品取得商业成功，我们需要建立一个销售、营销和分销组织，要么是我们自己，要么是通过与第三方的合作或其他安排。
尽管我们最近签署了赛诺菲协议，可能会在美国以外的地方将洛莫帕莫特商业化，但我们保留了我们在美国候选产品的权利。因此，在未来，我们希望建立一个专注的、专业的销售和营销基础设施，以便在我们的一些候选产品获得批准后，在美国进行营销。建立我们自己的销售、营销和分销能力涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这些努力可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们自己将产品商业化的因素包括：
如果我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，而我们与第三方达成协议来提供这些服务，我们的产品收入和我们的盈利能力(如果有的话)可能会低于我们营销、销售和分销我们自己开发的任何产品。此外，尽管我们与赛诺菲就losmapimod在美国以外的地区达成了协议，但我们可能无法成功地与第三方达成额外的安排，以销售、营销和分销我们的其他候选产品，或者可能无法以我们可以接受的条款这样做。我们很可能对这样的第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售、营销和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司营销和销售产品，或正在开发用于治疗我们正在开发产品候选的许多疾病适应症的产品。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
例如，我们知道临床开发中的几种候选产品可能与我们可能成功开发和商业化的候选产品具有竞争力。见《2023年年报》项目1《商业竞争》。
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如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。例如，2023年12月，FDA批准了CASGEVY(Exagamlobgene Autemcel)和LYFGENIA(Lovotieglogene Autemcel)，这是治疗SCD的第一种基于细胞的体外基因疗法。CASGEVY还被FDA批准用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他寻求鼓励使用仿制药的第三方付款人的影响。如果我们的候选产品获得市场批准，我们预计它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。
与我们相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
如果我们的候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们候选产品的某些目标患者群体很小，而可寻址的患者群体甚至更少，我们必须能够成功识别患者并占据相当大的市场份额，以实现盈利和增长。
我们的研究和产品开发主要集中在基因定义的罕见疾病的治疗上。鉴于患有我们目标的罕见疾病的患者数量很少，我们继续成功地识别患有这些罕见疾病的患者，这对我们的增长和盈利能力至关重要。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者子集的预测都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或我们进行的市场研究，可能被证明是不正确的或包含错误。新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者数量可能会比预期的要少。识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。此外，我们每个候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为我们正在评估的许多指标的潜在目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。
我们正在评估的一些适应症的目标患者人群相对较少，目前还没有针对我们的一些目标适应症的护理治疗标准，如FSHD。因此，我们候选产品的定价和报销如果获得批准，将是不确定的，但必须足以支持商业基础设施。如果我们无法获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们的候选产品的能力将受到不利影响。
我们依赖，并预计将继续依赖CMO来生产我们的候选产品。如果我们无法达成预期的安排，或者如果这些组织不能满足我们的供应要求，我们候选产品的开发和/或商业化可能会被推迟。
我们没有任何制造设施，并依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们候选产品的临床用品，如果获得适用的监管机构批准上市，我们预计将依赖第三方生产我们产品的商业用品，以及包装、灭菌、储存、分销和其他生产物流。如果我们无法按照我们预期的条款或时间表达成此类安排，我们候选产品的开发和/或商业化可能会被推迟。
如果这些第三方未能按照法规要求成功履行其合同职责、在预期期限内完成或制造我们的候选产品，如果我们与此等各方之间存在分歧，或者如果此等各方无法扩展能力以支持我们获得市场批准的任何候选产品的商业化，则我们可能无法满足或可能延迟生产足够的候选产品以满足我们的供应要求，或者我们可能被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源，或与其他制造商达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点。如果真的有的话。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显著延迟。在某些情况下，所需的技术技能
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制造我们的产品或候选产品可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。
此外，如果我们因任何原因被要求更换制造商，我们将被要求核实新制造商是否拥有符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新制造商验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，制造商可以拥有该制造商独立拥有的与我们的候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对这些制造商的依赖，或要求我们从这些制造商那里获得许可证，以便让另一家制造商生产我们的候选产品。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行过渡性研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。这些设施还可能受到自然灾害的影响，如洪水或火灾，以及公共卫生问题(例如，新冠肺炎等传染病的爆发)，或者此类设施可能面临制造问题，如污染或在对此类设施进行监管检查后的监管担忧。
我们的第三方制造商将接受FDA的检查和批准，然后我们才能开始制造和销售我们的任何候选产品，之后将不时接受FDA的检查。如果我们的第三方制造商未能通过此类检查并以其他方式圆满完成FDA对我们候选产品的批准方案，可能会导致监管行动，如发布FDA Form 483的观察通知、警告信或禁令或吊销运营许可证。
由于产能限制或原料或原料药市场的延迟或中断，包括我们的竞争对手或其他公司购买此类原料或原料药所导致的短缺，我们或我们的第三方制造商可能还会遇到生产我们的候选产品所需的原材料或原料药的短缺，这些原料或原料药的数量需要我们的临床试验所需的数量，或者，如果我们的候选产品获得批准，足够的数量用于商业化或满足需求的增加。如果我们或我们的第三方制造商未能获得生产足够数量的我们候选产品所需的原材料或原料药，可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们没有任何生产设施。尽管我们相信我们已经从葛兰素史克获得了足够的losmapimod片剂来完成我们正在进行的用于治疗FSHD的losmapimod的临床试验，但我们不能确定我们正确地估计了我们的药物产品和原料药的需求，或者该药物产品或原料药在我们想要使用之前不会过期。我们还聘请了CMO来准备我们自己的原料药，并生产洛斯帕莫片。尽管我们相信我们已经生产了足够的洛斯帕莫特片剂来完成我们的第三阶段注册试验，但我们不能确定我们正确地估计了我们的药物产品和原料药的需求，或者这些药物产品或原料药在我们想要使用它之前不会过期，或者我们是否能够履行我们根据赛诺菲协议供应洛司帕莫特的承诺。此外，尽管我们相信我们已经从CMO那里获得了足够数量的pociredir，用于完成我们的SCD 1b期临床试验，但我们不能确保正确估计了我们的药物产品需求，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发努力。
我们预计未来的临床试验以及临床前和临床试验候选产品的生产都将依赖第三方。我们还希望依赖第三方制造商或第三方合作伙伴来生产我们或我们的合作伙伴获得市场批准的任何其他候选产品的商业供应。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争制造设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。
我们现有或未来制造商的任何业绩失败都可能推迟临床开发或营销批准。我们目前没有多余供应的安排，也没有大量毒品物质的来源。如果我们未来的合同制造商不能按约定履行合同，我们可能会被要求更换这些制造商。尽管我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们的候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
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我们目前和预期未来对他人生产我们的候选产品或产品的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得营销批准的产品商业化的能力产生不利影响。
即使我们能够将任何候选产品商业化，这些产品也可能会受到不利的定价法规、第三方保险或报销做法或医疗改革举措的约束，这可能会损害我们的业务。
管理新药产品上市审批、定价、覆盖范围和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们的产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。见《2023年年度报告》项目1《企业-政府监管和产品审批--医药保险覆盖和医疗改革》。
我们成功地将任何候选产品商业化的能力还将在一定程度上取决于政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们商业化的任何产品都可能无法获得保险和报销，即使有，报销水平也可能不令人满意。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。为我们的产品获得并维持足够的报销可能很困难。我们可能被要求进行昂贵的药物经济学研究，以证明覆盖范围和报销或相对于其他疗法的报销水平。如果没有覆盖范围和足够的报销，或者报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品使用情况的确定：
在获得新批准的药物的承保和报销方面可能会有很大的延迟，承保范围可能比FDA或美国以外的类似监管机构批准的药物用途更为有限。此外，获得保险和报销的资格并不意味着在所有情况下，或以涵盖我们成本的费率支付药物，包括研究、开发、制造、销售和分销费用。新药的临时报销水平（如适用）也可能不足以支付我们的费用，并且可能不会永久化。报销率可能会因药物的使用和临床使用环境而异，也可能会基于已经为较低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有支付中。政府医疗保健计划或私人支付者要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何放宽目前限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药物的法律，可能会降低药物的净价。第三方支付者通常依赖于医疗保险覆盖政策和支付限制来制定自己的报销政策。我们无法就我们开发的任何获批准的产品迅速从政府资助和私人付款人获得保险和足够的偿还率，可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况造成重大不利影响。
不能保证我们的候选产品，即使它们被批准在美国或其他国家/地区销售，也不能保证我们的候选产品在医学上是合理的，对于特定的适应症或第三方付款人来说是必要的，也不能保证第三方付款人提供的保险范围和足够的报销水平，或者第三方付款人的报销政策不会对我们销售我们的候选产品的盈利能力产生不利影响。
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我们未来的增长在一定程度上取决于我们打入海外市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定性的影响，如果这些风险和不确定性成为现实，可能会损害我们的业务。
我们未来的盈利能力将在一定程度上取决于我们在美国和欧盟以外的市场上将我们的候选产品商业化的能力。如果我们将我们的候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定因素，包括：
如果与这些不确定性中的任何一个相关的风险成为现实，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
针对我们的临床试验和产品责任诉讼可能会转移我们的资源，并可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有的临床试验和产品责任暴露的风险，如果我们将我们可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。虽然我们目前没有被批准用于商业销售的产品，但我们目前和未来在临床试验中使用的候选产品，以及未来任何经批准的产品的销售，可能会使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
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我们目前总共持有1,000万美元的临床试验责任保险，每个事件的上限为1,000万美元，这可能不足以支付我们可能产生的所有责任。随着我们扩大我们的临床试验或如果我们开始将我们的候选产品商业化，我们可能需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果一项成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依赖并预计将继续依赖第三方进行我们的临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成此类试验，这可能会损害我们的业务。
我们目前依靠第三方合同CRO进行临床试验。我们计划依靠第三方CRO或第三方研究协作来进行任何未来的临床试验。我们不打算对我们的其他候选产品进行独立的临床试验。我们预计将继续依赖第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员来进行我们的临床试验。这些协议可能会因各种原因而终止，包括第三方未能履行。如果我们需要达成替代安排，我们的产品开发活动可能会被推迟。
我们对这些第三方的研发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会减轻我们的责任。
如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法或可能延误我们成功开发和商业化我们候选产品的努力。此外，这些第三方也可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。
我们还依赖，并预计将继续依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们经销商的任何业绩失误都可能推迟我们候选产品的临床开发或营销批准，或者我们产品的商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。
我们已经并可能在未来与第三方合作，以发现、开发或商业化我们的候选产品。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力，我们的业务可能会受到不利影响。
我们与赛诺菲(涉及在美国境外商业化洛司帕莫特)和MyoKardia(针对某些基因定义的心肌病)有合作和许可协议。我们未来可能会与第三方就我们其他现有或未来的候选产品达成额外的开发、分销或营销安排。我们在任何此类销售、营销、分销、开发、许可或更广泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。这些第三方协议，包括我们最近与赛诺菲达成的协议，通常不能让我们能够控制我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。
我们进行的合作，包括我们与MyoKardia和赛诺菲的合作，可能不会成功，任何成功都将在很大程度上取决于这些合作者的努力和活动。协作会带来许多风险，包括以下风险：
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协作协议可能不会以最有效的方式导致候选产品的开发或商业化，或者根本不会。如果我们进行的任何合作没有导致产品的成功开发和商业化，或者如果我们的一个协作者终止了与我们的协议，我们可能不会根据该合作获得任何未来的研究资金、里程碑或版税付款。如果我们没有收到我们根据这些协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的候选产品。此处描述的所有与产品开发、监管审批和商业化相关的风险也适用于我们的合作者的活动。
此外，在其对我们的合同义务的约束下，如果我们的合作者参与业务合并，则该合作者可能会淡化或终止经我们许可的任何候选产品的开发或商业化。例如，2020年11月，在我们签订MyoKardia合作协议后，MyoKardia被百时美施贵宝公司收购。百时美施贵宝公司可能决定重新确定MyoKardia的开发计划的优先顺序，从而停止努力开发我们的计划和/或导致MyoKardia与我们之间的协议终止。如果我们的合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们在商业和金融界的看法可能会受到不利影响。
如果我们不能建立或维持合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划，我们的业务可能会受到不利影响。
对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药或生物技术公司合作，开发这些候选产品并进行潜在的商业化。例如，我们最近与赛诺菲达成了一项合作和许可协议，根据某些知识产权授予赛诺菲独家许可证，将losmapimod在美国以外的地方商业化。此外，在2020年7月，我们与MyoKardia签订了一项合作和许可协议，以确定和验证潜在的生物靶点，用于潜在的治疗某些基因定义的
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心肌病。我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着激烈的竞争，一些更成熟的公司可能也在寻求授权或获得我们认为有吸引力的第三方知识产权的战略。这些老牌公司由于其规模、财务资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的优点的情况下对这种所有权提出挑战，可能存在的不确定性，以及一般的行业和市场状况。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们进行的协作对我们的候选产品更具吸引力。
根据现有或未来的许可协议，我们也可能受到限制，不能与潜在的合作者签订特定条款的协议。在我们与MyoKardia的合作下，我们被限制研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式利用以下任何化合物或产品：(A)协议中针对我们在进行治疗、预防或诊断任何适应症的研究活动中确定的特定目标的化合物或产品；或(B)用于治疗任何基因定义的心肌病的药物，这些基因被证明与MyoKardia根据我们的合作选择的目标调控的特定特定基因有关，在每种情况下，当我们按照研究计划进行研究活动时，以及之后的一段指定时间内。此外，我们与赛诺菲的协议限制了我们在世界任何地方研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何结合或以其他方式调制P38A/b MAPK的化合物或产品的能力，美国的losmapimod除外。
协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，最近大型制药和生物技术公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。
如果我们不能及时、按可接受的条款或根本不能与合适的合作伙伴达成协议，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择自己资助和从事开发或商业化活动，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们未能达成合作，并且没有足够的资金或专业知识来开展必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或将其推向市场。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的技术和候选产品获得、维护、执行和保护专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力就我们开发的任何专有技术和候选产品获得并保持对我们可能单独和与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能从其他人那里获得许可，特别是在美国和其他国家/地区的专利。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的业务重要的候选产品相关的专利申请，以及通过授权与我们的技术和候选产品相关的知识产权来保护我们的专有地位。如果我们无法获得或保持对任何专有技术或候选产品的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到严重损害。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、辩护或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护、执行和捍卫专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些许可内的专利和申请不得以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。
制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，专利保护的范围不在
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美国不确定，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制更多。对于拥有的和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在寻求的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其免受竞争对手的影响。此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品相关的所有第三方知识产权。此外，科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们或我们的许可人都不能肯定地知道，我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或许可中的专利和专利申请中提出要求的发明的，或者是我们或我们的许可人第一个为该等发明申请专利保护的。因此，我们拥有和未授权的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。此外，我们拥有的和未获许可的待决和未来专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术和候选产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和执行我们专利权的能力，缩小我们专利保护的范围，更广泛地说，可能会影响或缩小我们专利权的价值或范围。有关我们专利组合的信息，请参阅2023年年度报告中的项目1“商业-知识产权”。
此外，我们或我们的许可人可能受到第三方将现有技术提交给美国专利商标局(USPTO)的第三方预发行，或者参与反对、派生、撤销、重新审查、各方之间的审查、授予后审查或挑战我们的专利权或其他人的专利权的干预程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，它都可能阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。例如，虽然我们认为我们的美国专利中包含的特殊和一般权利要求为使用losmapimod治疗FSHD的方法提供了保护，虽然我们也认为我们已发布和未决的美国非临时和临时申请中包含的特殊和一般权利要求为pociredir的药物成分和使用方法提供了保护，但第三方仍可以对此类要求提出质疑。如果任何此类索赔因任何原因被宣布无效或无法执行，我们将失去宝贵的知识产权，我们阻止他人与我们竞争的能力也将受到损害。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围可以在专利发布后重新解释。即使我们拥有和授权的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致失去独占性或经营自由，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，此类诉讼也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工花费大量时间。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来绕过我们拥有或授权的专利。因此，我们拥有和授权的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品商业化。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使我们的候选产品获得了专利，一旦专利有效期到期，我们可能会面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。例如，由葛兰素史克授权的涵盖losmapimod的物质组合物专利已经过期，不再是我们其他专利和专利申请未涵盖的任何新用途的进入障碍。
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如果我们无法以商业上合理的条款从第三方获得许可证，或未能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。
我们可能需要使用第三方的专利或专有技术来商业化我们的产品，在这种情况下，我们将需要从这些第三方获得许可。如果我们无法授权该等技术，或者我们被迫以不利的条款授权该等技术，我们的业务可能会受到重大损害。如果我们无法获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能对我们的业务造成重大损害，拥有该等知识产权的第三方可能会寻求禁止我们销售的禁令，或要求我们承担支付版税和/或其他形式的补偿的义务。即使我们能够获得许可证，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得与我们相同的技术。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权的权利或维持现有的知识产权，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或其制造方法，或开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上可能不可行。如果我们不能这样做，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
此外，如果我们未能履行许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不谈判条款较差的新协议或恢复协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或阻碍或延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
根据我们目前的许可协议，我们可能没有最终或唯一的决定权，决定我们是否能够从最近成立的欧盟统一专利法院(UPC)中选择退出我们的某些授权内的欧洲专利和专利申请。虽然我们的许可方已决定退出UPC，但我们不能保证我们在许可的欧洲专利和专利申请在选择退出过程中会因不合规而受到质疑，如果成功，将被纳入UPC的管辖范围，我们也不能保证我们的许可方稍后会决定重新加入UPC。因此，我们不能确定我们的授权内的欧洲专利和专利申请不会属于UPC的管辖范围。根据UPC，一项欧洲专利将在许多欧洲国家有效并可强制执行。如果根据UPC对欧洲专利的有效性提出挑战，如果成功，可能会导致许多欧洲国家失去专利保护，这可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和候选产品商业化或授权的能力产生重大不利影响。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》在美国和外国根据类似的立法获得专利期延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格在专利到期后有限延长至多五年。除其他因素外，专利展期的长短与药物接受监管审查的时间长短有关，但这种专利展期不能将专利的剩余期限从产品批准之日起总共延长14年，并且只能延长一项符合条件的专利。欧洲和美国以外的某些其他司法管辖区也有类似的规定。如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将在适用的情况下申请专利期限延长，但不能保证适用的政府当局会同意我们对是否应批准此类延长以及即使批准了此类延长的长度的评估。我们可能不会在美国或任何其他国家/地区获得延长专利期的许可，例如，由于未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求。如果我们无法获得任何专利期的延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到重大损害。
此外，对于我们的许可专利，我们可能无权控制起诉，包括向美国专利商标局提交延长专利期的请愿书。因此，如果我们的一项许可专利有资格延长专利期，我们可能无法控制是否向美国专利商标局提交或获得延长专利期的请愿书。
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有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在橙书中列出。我们可能无法获得涵盖我们的候选产品的专利，这些候选产品包含一项或多项满足橙皮书中上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙皮书中上市，FDA可能会拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果我们的候选产品之一获得批准，并且涵盖该候选产品的专利没有列在橙色手册中，ANDA申请人将不必向我们提供有关该专利的通知。有关专利法和专利保护的更多信息，请参见2023年年度报告中的第1项“商业-知识产权”。
我们颁发的欧洲专利可能受到UPC的管辖。
我们的欧洲专利和专利申请可能会在UPC中受到挑战。我们决定将我们的欧洲专利和专利申请从UPC的管辖范围中移除，即选择退出。然而，如果不满足某些手续和要求，我们的欧洲专利和专利申请可能会因不符合规定而受到质疑，并被置于UPC的管辖范围内。我们不能确定我们的欧洲专利和专利申请将避免落入UPC的管辖范围。根据UPC，授予的欧洲专利将在许多欧洲国家有效并可强制执行。虽然这种专利权将适用于许多欧洲国家，但根据UPC对欧洲专利的成功挑战可能会导致许多欧洲国家失去专利保护。因此，根据《统一商标法》对欧洲专利的有效性和侵权问题进行的单一诉讼可能会导致许多欧洲国家的专利保护丧失，而不是在每个经过验证的国家单独进行，因为此类专利总是被裁决的。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和候选产品商业化或获得许可的能力产生实质性的不利影响。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国专利法或专利法解释的变化，包括专利改革立法，如《Leahy-Smith美国发明法》或《Leahy-Smith法案》，可能会增加我们拥有和授权专利申请的起诉以及我们拥有和授权专利的维护、执行或辩护的不确定性和成本。Leahy-Smith法案对美国专利法进行了一些重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的规定，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性，并使第三方能够在专利起诉期间向USPTO提交现有技术，以及在USPTO管理的授予后程序中攻击专利的有效性，包括授予后审查， 各方间审查和派生程序。假设可专利性的其他要求得到满足，在2013年3月之前，在美国，首先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，第一个提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先提交申请的制度，在这种制度下，假设对可专利性的其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否是第一个发明该发明的人。因此，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
此外，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。
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虽然我们或我们的许可人目前没有参与任何保护或执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，但我们可能会卷入此类诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可方颁发的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提起侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们对被认为侵权者提出的任何索赔都可能促使此类当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们或我们的许可人声称的专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这种机制包括重新审查、赠款后审查、各方间审查、干扰诉讼、派生诉讼，以及在外国司法管辖区的同等诉讼(例如：，反对程序)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
任何此类诉讼的不利结果可能会使我们拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有或许可的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术，理由是我们拥有的或许可内的专利不包括此类技术。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼中，我们的一些机密信息或商业秘密可能会因披露而被泄露。上述任何条款都可能允许第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明的优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼、干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及使用我们的专有技术而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利的能力。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会参与或威胁与我们的技术和产品候选产品的知识产权相关的对抗诉讼或诉讼，包括干扰诉讼、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查和派生程序以及外国司法管辖区的类似程序，如欧洲专利局的反对意见。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们可能确定的技术或产品候选可能会受到第三方专利权侵犯的指控的风险增加。
提起诉讼或有争议的诉讼程序的法律门槛很低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼程序也可能被提起，需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些诉讼程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的产品候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑是非曲直。我们可能不知道可能与我们的技术和产品候选及其用途相关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和
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候选产品并不侵犯此类知识产权。因此，我们不能肯定地知道，我们的技术和产品候选，或我们的开发和商业化，没有也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与我们可能确定或与我们的技术相关的候选产品的发现、使用或制造相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求材料、配方或方法，如制造方法或治疗方法。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们可能确定的候选产品可能侵犯的已颁发专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，如上所述，可能存在我们不知道的现有专利，或我们错误地得出的无效或未被我们的活动侵犯的专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，例如涵盖我们可能识别的候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可证，或直到该等专利到期。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可以选择接受许可，或者，如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们也可能被要求从该第三方获得许可，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并可能要求我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫，包括通过法院命令，停止开发、制造和商业化侵权技术或产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，并可能被迫赔偿我们的客户或合作者，我们可能被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。此外，我们可能被迫重新设计我们的候选产品，寻求新的监管批准，并根据合同协议赔偿第三方。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。
知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，而且由于他们更成熟和发展的知识产权组合，他们在这类诉讼中也可能具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上竞争的能力。
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获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和授权的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护、续展和年金费用以及任何已颁发和待处理的专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后支付费用。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们未能履行我们在知识产权许可和与第三方的融资安排中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是许可和融资协议的一方，例如我们与GSK的协议和我们与Camp4的许可协议，我们可能会与第三方签订额外的许可和资金安排，强加或可能强加给我们勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。根据我们现有的许可和资助协议，我们有义务为候选产品或相关技术的产品净销售额支付协议涵盖的范围内的版税。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议或要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。我们还拥有在我们的发现工作中使用的某些技术的许可证和协议，所有这些都是非独家的。虽然我们仍然面临与这些协议有关的所有风险，但我们不能阻止第三方也访问这些技术。此外，我们的执照可能会对我们未来的商业机会施加限制。
根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
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我们当前或未来的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们许可的专利和专利申请的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们许可的专利或专利申请的所有权，他们可能能够将这些专利许可给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
尽管我们尽了最大努力，但我们的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些许可内被终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品和技术推向市场。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在世界上所有国家对候选产品申请、起诉和捍卫专利的费用都高得令人望而却步，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这种保护，也可能缺乏对这种知识产权的司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以向我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家和俄罗斯的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售违反我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，某些司法管辖区并不对构成新治疗方法的发明给予同等程度或完全的保护。
在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益的索赔。例如，我们或我们的许可方可能因参与开发我们的候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生发明权纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人对我们拥有的或授权内的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可方未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
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我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者声称我们挪用了他们的知识产权，或者声称我们对我们自己的知识产权拥有所有权。
我们的许多员工、顾问和承包商以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权开发的我们的员工、顾问和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们未能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能对我们的竞争业务地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和员工的注意力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的候选产品寻求专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位，包括我们发现技术的某些方面。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、CMO、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，但我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。侦测商业秘密的泄露或挪用，并要求当事人非法披露或挪用商业秘密，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
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一旦这些事件发生，它们可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们候选产品的监管审批和其他法律合规性问题相关的风险
即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，上市审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，我们可能无法获得部分或全部候选产品的商业化审批。如果我们无法获得所需的监管批准，或者如果在获得监管批准方面出现延误，我们将无法将我们的候选产品商业化，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
药品在美国的上市审批需要向FDA提交新药申请或NDA，在获得NDA批准之前，我们不被允许在美国销售任何候选药物。NDA必须由大量的临床和临床前数据以及关于药理学、化学、制造和控制的大量信息来支持。我们尚未在美国或任何其他司法管辖区为我们的任何候选产品提交申请或获得营销批准。
我们在提交和支持获得上市批准所需的申请方面经验有限，预计将依赖第三方临床研究组织或其他第三方顾问或供应商在这一过程中帮助我们。为了获得上市批准，需要向监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，包括生产信息，以确定候选产品的安全性和有效性。我们的候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业用途。如果我们的任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。
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无论是在美国还是在国外，获得市场批准的过程都是昂贵的，如果获得批准的话，可能需要很多年的时间，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们最终获得的任何营销批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。
FDA和其他机构的中断可能会延长审查监管提交文件和/或必要的政府机构批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们未能获得我们候选产品的批准，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
我们可能无法获得或保持我们候选产品的孤立药物称号或排他性，即使我们这样做了，这种排他性也可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。FDA和EMA已经授予洛斯帕莫德治疗FSHD的孤儿药物称号。我们可能会为我们目前和未来的其他候选产品寻求孤儿药物称号。
一般来说，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得了其具有这种名称的适应症的第一次上市批准，该产品有权享有一段市场排他期，这将阻止FDA或EMA在特定时间段内批准同一药物的另一项上市授权申请。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果确定一种产品不再符合孤儿指定的标准，包括如果该产品的利润足够高，因此市场排他性不再合理，则欧盟的排他性期限可在第五年结束时缩短至六年。欧盟关于孤儿药物条例的拟议修正案正在考虑中，如果获得批准，可能会缩短十年的营销排他期。
如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物的排他性。
即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为含有不同活性成分的竞争药物可以被批准用于相同的条件。此外，如果FDA得出结论认为，后一种药物在临床上优于第一种获得孤儿药物排他性的药物，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准相同的药物用于相同的疾病。此外，如果我们寻求并获得对同一产品的另一种适应症的批准，而我们无权获得或没有孤儿药物排他性，我们的孤儿排他期不会阻止第三方获得含有相同有效成分的竞争药物的批准，用于这一其他非孤儿适应症。如果发生这种情况，我们从孤儿排他性获得的保护可能会受到不利影响。
FDA的指定，如快速通道或突破性疗法，可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
FDA批准了用于治疗FSHD的losmapimod和用于治疗SCD的pociredir的快速通道指定，我们可能会为我们的一些其他候选产品寻求快速通道指定，以及突破性的治疗指定，包括losmapimod。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以申请FDA快速通道指定。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，因此，即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，我们也不能向股东保证FDA会决定授予它。即使有了快速通道指定，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。
突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能显示出显著的疗效。
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在一个或多个临床重要终点对现有疗法的改进，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。
指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得突破性的治疗指定，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到候选产品的此类指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性疗法的条件，FDA也可能稍后决定这些产品不再符合资格条件，或决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。
即使FDA同意我们可以寻求加速批准NDA提交，也不能保证NDA的批准，也不能保证提交加速批准NDA也不能确保候选产品将有更快的开发或监管审查过程。
如果适用，我们可以使用FDA的加速审批程序寻求对我们的候选产品的批准。如果一种产品治疗了严重的疾病，通常提供了比现有疗法更有意义的优势，并证明了它对合理地可能预测临床益处的替代终点的影响，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率或IMM更早地测量的临床终点的影响，则该产品可能有资格获得加速批准，该产品合理地可能预测对IMM或其他临床益处的影响(即，中间临床终点)。
在寻求加速批准之前，我们将征求FDA的反馈，并以其他方式评估我们寻求和获得此类加速批准的能力。
不能保证，在FDA反馈后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们决定提交加速审批或其他快速监管指定的申请，则不能保证此类提交或申请将被接受，或任何快速审查或批准将被及时批准，或根本不能保证。
此外，作为加速批准的条件，FDA可能会要求我们进行充分和良好控制的上市后临床试验，以确认该产品的临床益处。这些验证性试验必须以尽职调查的方式完成。根据2022年食品和药物综合改革法案(FDORA)，FDA被允许酌情要求在批准之前或在批准加速批准的产品获得批准的日期后的特定时间段内，进行一项或多项批准后验证性研究。FDORA还要求赞助商每180天向FDA发送此类研究的最新状态，包括实现登记目标的进展，FDA必须迅速公开发布这些信息。FDORA还赋予FDA更大的权力，如果赞助商未能及时进行此类研究，将必要的更新发送给FDA，或者如果此类批准后的研究未能验证药物的预期临床益处，FDA可以迅速撤回对获得加速批准的药物或生物制剂的批准。根据FDORA，FDA有权采取行动，如对没有进行尽职调查的公司进行任何批准后的验证性研究或及时向该机构提交进展报告的公司开出罚款。此外，FDA通常要求对正在考虑加速批准的产品的促销材料进行预先批准，这可能会对该产品的商业推出时间产生不利影响。因此，即使我们寻求对候选产品使用加速审批途径，我们也可能不会体验到该产品更快的开发或监管审查或审批过程。此外，获得加速审批并不能保证产品的加速审批最终会转换为传统审批。
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如果未能在外国司法管辖区获得营销批准，我们的候选产品将无法在海外销售。
为了在欧盟和许多其他外国司法管辖区营销和销售我们的产品，我们或我们潜在的第三方合作伙伴必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的法规要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批过程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求产品在获准在该国销售之前，必须获得报销批准。我们或我们的潜在第三方合作者可能无法及时从美国以外的监管机构获得批准，包括有条件授权，如果有的话。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。然而，在一个国家未能或拖延获得监管批准，可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。我们可能无法申请营销批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。
此外，由于英国不再是欧盟的一部分，我们的产品将需要单独的申请和程序才能获得英国和欧盟的监管批准。在获得或无法获得任何营销批准方面的任何延误都可能阻止我们在英国和/或欧盟将任何候选产品商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。
我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到上市后限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的产品遇到了意想不到的问题，当其中任何产品获得批准时，我们可能会受到重大处罚。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及该产品的制造流程、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到对产品可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施可再生能源管理系统的要求。如果我们的任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。
FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性，包括采用和实施REMS。FDA和包括司法部在内的其他机构密切监管和监测药品批准后的营销和促销，以确保仅针对批准的适应症并根据批准的标签的规定销售和分销药物。违反FDCA和其他与处方药促销和广告有关的法规，包括《虚假索赔法》，可能会导致调查和执法行动，指控违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法。
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种后果，包括：
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不遵守欧洲联盟关于安全监测或药物警戒的要求，以及与为儿科人群开发产品有关的要求，也可能导致重大经济处罚。同样，不遵守欧盟或联合王国关于保护个人信息的要求也可能导致重大处罚和制裁。
此外，经批准的产品的制造商及其工厂必须遵守FDA的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合适用于药品制造商的cGMP。此外，根据FDORA，经批准的药物和生物制品的赞助商必须在市场状态发生任何变化时向FDA提供六个月的通知，例如撤回药物，如果不这样做，FDA可能会将该产品列入停产产品名单，这将取消该产品的上市能力。我们还将遵守其他法规要求，包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、向临床医生分发样本的要求以及记录保存。
我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律和法规的约束，如果发生违规行为，我们可能面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入减少。
如果我们获得监管部门的批准并将任何产品商业化，医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得市场批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们未来与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得营销批准的任何产品的业务或财务安排和关系。此外，我们可能受到美国联邦和州政府以及我们开展业务的外国司法管辖区政府的透明度法律和患者隐私法规的约束。见《2023年年度报告》项目1《企业-政府监管和产品审批--医疗法律和法规》。
医药产品的分销须遵守额外的规定和条例，包括广泛的记录保存、许可、储存和安全要求，以防止未经授权销售医药产品。
这些法律的范围和执行都是不确定的，在当前的医疗改革环境下，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下，可能会发生迅速的变化。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的业务，包括预期由我们的销售团队进行的活动，被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、将产品排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外，以及削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在参与政府资助的医疗保健计划之外。
遵守全球隐私和数据安全要求可能会给我们带来额外的成本和责任，或抑制我们在全球收集和处理数据的能力，而不遵守这些要求可能会使我们面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
世界各地收集、使用、保护、共享、转让和其他处理信息的立法和监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。在全球范围内，我们开展业务的几乎每个司法管辖区都建立了自己的数据安全和隐私框架，我们必须遵守这些框架。例如，收集、使用、披露、转移或以其他方式处理有关欧洲经济区内个人的个人数据，包括个人健康数据，受欧盟的一般数据保护条例或欧盟GDPR的约束。在英国退出欧盟或英国退欧后，欧盟GDPR已被纳入
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英国的法律，或称英国GDPR，与2018年英国数据保护法一起，与欧盟GDPR一起，被称为GDPR。
尽管英国退欧，但欧盟和英国GDPR基本上保持一致。目前，影响最大的分歧点涉及转移机制(即欧盟或英国的公司向包括美国在内的第三国转移个人信息的能力)，因为它要求我们执行欧盟或英国监管机构批准的各种不同的合同条款，并进行转移影响评估，以确定第三国是否能够确保基本对等。这种复杂性和额外的合同负担增加了我们的总体风险敞口，并可能导致我们需要对EEA和英国个人数据的存储位置以及我们可以利用哪些服务提供商来处理EEA和英国个人数据做出战略性考虑。
今后可能会有进一步的分歧，包括在行政负担方面。英国政府现已将《数据保护和数字信息法案》或《英国法案》引入英国立法程序。英国法案的目的是改革英国退欧后的数据保护制度。如果通过，英国法案的最终版本可能会进一步改变英国和欧洲经济区数据保护制度之间的相似之处。这可能会导致额外的合规成本，并可能增加我们的总体风险敞口，因为我们可能不再能够在欧盟和英国采取统一的方法，我们将需要修改我们的流程和程序，以与新框架保持一致。
类似的数据保护法律在美国要么已经到位，要么正在实施中。有多种隐私和数据安全法律法规可能适用于我们管理与健康相关和其他个人信息的收集、使用、披露和保护的活动(包括州数据泄露通知法、健康信息和/或遗传隐私法以及联邦和州消费者保护法，包括联邦贸易委员会法案第5条、HIPAA和加州消费者隐私法案或CCPA)。例如，经加州隐私权法案修订的CCPA对数据的使用、共享和透明度提出了某些要求，并为加州居民提供了有关其个人信息的某些权利，如访问、更正、删除和选择不出售或共享这些数据。其他几个州已经实施了类似于CCPA的隐私立法，或者正在准备实施自己的监管框架。例如，2024年3月生效的华盛顿州《我的健康我的数据法案》扩大了消费者健康数据的定义，为消费者提供了隐私权，并创建了一项私人诉权，这可能会引发诉讼。州和联邦各级的广泛执法机构，如联邦贸易委员会和州总检察长，在审查和执行与隐私和数据安全相关的消费者保护法方面越来越积极。见《2023年年报》项目1《企业-政府监管和产品审批》。
鉴于隐私、数据保护和消费者保护义务变化的广度和深度，准备和遵守这些要求是严格和耗时的，需要大量资源和对我们的技术、系统和实践以及代表我们存储、处理或传输个人数据的任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的持续审查。遵守GDPR和其他与加强对某些类型的敏感数据的保护相关的类似法律或法规，例如来自我们临床试验的医疗数据或其他个人信息，可能需要我们改变我们的业务做法并建立额外的合规机制，可能会中断或推迟我们的开发、监管和商业化活动，并增加我们的业务成本。如果我们未能或被认为未能遵守此类法律和法规，可能会导致政府执法行动、私人诉讼以及对我们的巨额罚款和处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。此外，还有与这些法律和个人数据整体保护相关的消费者集体诉讼的威胁。即使我们没有被确定为违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的声誉和业务。
最近颁布的和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的在美国或外国司法管辖区获得批准的任何产品的价格。
在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。制药业一直是这些努力的重点，并受到立法倡议的重大影响。现行法律，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何FDA批准的产品的价格构成额外的下行压力。如果我们的产品不能得到报销或范围有限，我们的业务可能会受到实质性的损害。见《2023年年度报告》项目1《企业-政府监管和产品审批--医药保险覆盖和医疗改革》。
2022年8月通过了《2022年通胀降低法案》，其中允许医疗保险和医疗补助服务中心就根据联邦医疗保险B部分和D部分报销的某些单一来源药物和生物制品的价格进行谈判，从2026年的部分高成本药物开始。这项立法规定，药品制造商如果提供的价格不等于或低于根据法律谈判的价格，或者如果采取的价格上涨
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超过通货膨胀。该立法还要求制造商为联邦医疗保险D部分中价格涨幅超过通胀的药品支付回扣。此外，该立法将联邦医疗保险受益人每年的自付药品费用上限定为2,000美元。爱尔兰共和军的实施目前受到正在进行的诉讼，质疑爱尔兰共和军的医疗保险药品价格谈判计划的合宪性。《2022年通胀削减法案》对我们的业务和整个医疗行业的影响尚不清楚。
政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本，可能会对以下方面产生不利影响：
我们预计，这些医疗改革，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们为任何经批准的产品获得的价格和/或医生因管理我们可能推向市场的任何经批准的产品而获得的补偿水平的额外下行压力。报销水平的降低可能会对我们收到的价格或我们产品的处方或管理频率产生负面影响。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。
美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在美国以外的国家，特别是欧盟国家，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。
如果我们或我们现在或将来雇佣的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能损害我们业务的成本或责任。
我们和我们现在从事的第三方制造商，以及我们未来可能从事的任何第三方制造商，都将受到众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。根据管理危险材料释放和清理的某些环境法，责任是连带的，可以在不考虑过错的情况下施加。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用，或者因未能遵守此类法律和法规而受到限制或禁止我们活动的禁令的约束。
尽管我们购买了一般责任保险和工伤保险，以保障我们因使用有害材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔投保。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
此外，对于我们目前和任何未来的第三方合同制造商的运营，如果他们未能遵守适用的环境，健康和安全法律法规或妥善处理与我们产品相关的废物，我们可能会对任何由此造成的损害负责，在我们的候选产品或产品的制造和供应过程中遭受声誉损害或中断。此外，倘我们的任何第三方合约制造商因不遵守环境、健康及安全法律及法规而受到禁制令或其他制裁，则我们的供应链可能受到不利影响。
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我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，被禁止在美国以外开发制造和销售某些产品，或者被要求制定和实施代价高昂的合规计划，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的业务必须遵守反腐败法，包括英国《2010年反贿赂法》、美国《反海外腐败法》，以及适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家/地区的其他反腐败法律。《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他法律一般禁止我们、我们的官员、我们的员工和中间人向政府官员或其他人行贿、被行贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他商业利益。遵守《反海外腐败法》尤其昂贵和困难，特别是在腐败是公认问题的国家。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不正当款项，并导致了《反海外腐败法》的执法行动。
我们未来可能在可能违反《反贿赂法》或《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，我们可能会参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能使我们承担《反贿赂法》、《反海外腐败法》或当地反腐败法所规定的责任。此外，我们无法预测未来监管要求的性质、范围或影响，我们的国际业务可能受到这些要求的约束，也无法预测现行法律可能被管理或解释的方式。如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们将需要投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。
我们还受制于管理我们国际业务的其他法律和法规，包括由英国和美国政府以及欧盟当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和人员的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，统称为贸易管制法。此外，各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品有关的技术数据。如果我们扩大在美国以外的业务，将需要我们专门投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反贿赂法》、《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他反腐败法或贸易控制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。美国证券交易委员会还可能因发行人违反《反海外腐败法》的会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。对英国、美国或其他当局可能违反《反贿赂法》、《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易控制法的任何调查，也可能对我们的声誉、我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的员工、独立承包商、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们面临着员工、独立承包商、顾问和供应商的欺诈或其他不当行为的风险。这些合作伙伴的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或可比外国监管机构的类似法规、向FDA或可比外国监管机构提供准确信息、遵守制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及可比外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。这可能包括违反HIPAA、其他美国联邦和州法律，以及包括欧盟GDPR在内的非美国司法管辖区的要求。我们还面临与员工或与我们有关联的其他人违反内幕交易的风险。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律、标准、法规、指导方针或行为准则而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
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我们的内部计算机和信息技术系统和基础设施，或我们的合作者或其他承包商或顾问的系统和基础设施，可能会出现故障或遭受安全威胁或漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏。
我们的内部计算机和信息技术系统和基础设施，以及我们业务所依赖的CRO、合作者和其他承包商或顾问的系统和基础设施，容易受到计算机病毒、未经授权的访问、数据泄露、网络钓鱼攻击、网络罪犯、系统故障、自然灾害(包括飓风和地震)、恐怖主义、战争、电信和电气故障的破坏或破坏。此类系统和基础设施也容易受到我们的员工、CRO或其他第三方供应商、承包商、顾问和/或业务合作伙伴或其他第三方的疏忽或故意行为造成的服务中断或安全危害或破坏，或受到恶意第三方的网络攻击。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。网络攻击可能包括内部员工或供应商的不法行为、敌对的外国政府、工业间谍活动、电信欺诈和其他形式的网络欺诈或网络攻击，包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、未经授权访问或删除文件、网络钓鱼攻击和社会工程、商业电子邮件泄露，以及其他影响服务可靠性和威胁信息保密性、完整性和可用性的手段。我们过去经历过网络事件，我们不能保证我们为防止、检测和应对网络攻击而采取的措施将有效地预防或补救未来的事件。如果我们或我们的服务提供商的网络安全措施不能防止我们的员工或承包商未经授权访问、攻击、泄露或不当处理数据，那么我们的声誉、客户信任、业务、运营结果和财务状况可能会受到不利影响。由于可能试图渗透和破坏我们的计算机系统或我们的合作者或其他承包商或顾问的计算机系统的威胁参与者使用的技术经常变化，并且可能在对目标发起攻击之前无法识别，因此我们可能无法预测这些技术。
虽然到目前为止，我们还没有遇到任何重大的系统故障、事故、网络攻击或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失，还是由于其他类似的中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全危害或漏洞导致我们的数据、系统、基础设施或应用程序的丢失、损坏、未经授权的访问或滥用，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任(包括与诉讼或政府调查和执法行动相关或由其导致的)，我们的竞争地位可能会受到损害，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟，我们的业务可能会受到其他不利影响。
与员工事务和管理增长相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键高管的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。
我们高度依赖我们的高管以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的研发、临床、财务、运营和其他业务专业知识。虽然我们已经与我们的高管签订了聘书，但他们中的每一位都可以随时终止与我们的雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。招聘和留住合格的科学、临床、制造、会计、法律以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。
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我们最近进行了高管换届，包括首席执行官、首席财务官、研发部门的总裁、首席科学官和首席医疗官。我们无法预测未来高管领导层换届的可能性、时机或影响。失去高管或其他关键员工的服务可能会阻碍我们研发和商业化目标的实现，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要很长一段时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管批准和产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。即使我们成功地更换了我们的行政领导层，我们也不能保证我们未来不会面临类似的更替。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。2022年8月，我们宣布对研发部门进行裁员，这可能会降低我们对未来求职者的吸引力。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。作为一家上市公司，我们的成功还取决于实施和维护内部控制以及我们财务报告的准确性和及时性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
我们预计将扩大我们的开发和监管能力，并可能实施销售，营销和分销能力，因此，我们可能会在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在药物开发、临床、监管事务以及如果我们的任何候选产品获得营销批准、销售、营销和分销方面。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，或招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
与我们普通股相关的风险
如果我们的高管、董事和主要股东选择共同行动，他们有能力控制或显著影响提交给股东批准的所有事项。
截至2024年7月24日，我们的执行官员和董事以及拥有我们已发行普通股5%以上的股东总共受益拥有约占我们股本47.4%的股份。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或重大影响提交给股东批准的所有事项以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择共同行动，他们将控制董事的选举以及我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。
所有权控制的这种集中可能：
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我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的董事和管理层成员。
公司注册证书和公司章程中的条款可能会阻碍、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些条款包括：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
如果证券分析师不发表或停止发表研究报告，或发表关于我们业务的误导性、不准确或不利的研究报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们股票的价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。不能保证现有的分析师将继续跟踪我们，也不能保证新的分析师将开始跟踪我们。也不能保证任何覆盖分析师会提供有利的报道。尽管我们已经获得了分析师的报道，但如果一名或多名跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的评估，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，或者提供了关于我们竞争对手的更有利的相对建议，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价和交易量下降。
我们普通股的价格可能会波动很大，这可能会给我们的股东带来重大损失。
我们普通股的交易价格一直是，而且很可能继续波动，并可能受到各种因素的广泛波动，其中一些因素是我们无法控制的。股票市场，特别是较小的生物制药公司的市场经历了极端的波动，这种波动往往与某些公司的经营业绩无关。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。我们作为一方的任何诉讼，无论有无正当理由，都可能导致不利的判决。我们也可能决定以不利的条件解决诉讼。任何此类负面结果都可能导致支付巨额损害赔偿或罚款、损害我们的声誉或对我们的产品或业务实践产生不利影响。这类诉讼还可能导致我们产生其他巨额费用来为此类索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源。此外，对听证会、动议或其他临时程序或事态发展结果的负面公开公告可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们总流通股的很大一部分有资格在市场上出售，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场上认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。在我们首次公开募股之前是我们股东的人继续持有我们普通股的大量股份。如果这些人在公开市场上出售或表示有意出售大量我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。
此外，我们已提交或打算提交通用货架登记声明(允许我们根据出售时确定的价格和条款根据一项或多项产品不时提供和出售证券)，以及登记根据我们的股权补偿计划或根据股权补偿计划以外的新聘员工获得的股权奖励可能发行的所有普通股的注册声明。该等登记股份一经发行即可在公开市场自由出售，但须受联属公司适用的数量限制所限。
我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，或EGC，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义。我们可能会一直是EGC，直到2024年12月31日，尽管如果在此之前的任何6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元，或者如果我们在任何财年的年毛收入达到或超过12.35亿美元，我们将从适用年度的12月31日起停止成为EGC。如果我们在三年内发行超过10亿美元的不可转换债券，我们也将不再是EGC。只要我们仍然是EGC，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非EGC的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
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我们可以选择利用部分或全部可用的豁免。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
此外，《就业法案》允许EGC利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对公共或私人公司具有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合EGC的资格。
作为一家上市公司，我们已经并将继续增加成本，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，我们已经发生了，特别是在我们不再是EGC之后，我们将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来实施这些合规倡议。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，特别是在我们雇用额外的财务和会计员工以满足上市公司内部控制和财务报告要求的情况下，并将使一些活动更加耗时和成本更高。例如，我们预计这些规章制度可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
我们正在评估这些规则和条例，不能预测或估计我们可能产生的额外成本金额或此类成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条或第404条，我们必须提交一份关于我们财务报告内部控制的管理层报告。然而，尽管我们仍然是一家EGC或收入低于1亿美元的较小报告公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。为了在规定的期限内遵守第404条的规定，我们每年都会进行一个过程来记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们需要继续提供内部资源，包括雇用更多的财务和会计人员，可能聘请外部咨询人，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按照文件规定的方式运作，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。如果我们发现我们对财务报告的内部控制存在一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不良反应。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是我们股东唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东在可预见的未来唯一的收益来源。
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我们的公司注册证书指定特拉华州的州法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能会阻止针对公司和我们的董事、高级管理人员和员工的诉讼。
我们的公司注册证书规定，除非我们书面同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院没有管辖权，特拉华州联邦地区法院)将是(1)代表我们提起的任何衍生诉讼或法律程序，(2)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员、员工或股东对我们公司或我们股东的受托责任的索赔的唯一和独家论坛，(3)根据本公司注册证书或附例(在每宗个案中，均可不时修订)的任何条文所引起的申索的任何诉讼，或(4)根据本公司的公司注册证书或附例(在每宗个案中，均可不时修订)的任何条文所产生的申索的任何诉讼，或(4)任何声称根据本公司的公司注册证书或附例的任何条文而产生的申索的诉讼，或(4)任何声称根据本公司的公司注册证书或附例的任何条文而产生的申索的诉讼。这一排他性法庭条款不适用于根据证券法或1934年修订的《证券交易法》提起的诉讼。
这项排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出索赔的能力，这些股东认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或员工发生纠纷，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级职员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们的公司注册证书中包含的法院条款选择在诉讼中不适用或无法执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
项目2.未登记的股权销售Y证券和收益的使用。
不适用。
I主题3。适用于高级证券。
不适用。
I主题4。矿山安全披露。
不适用。
I主题5。其他信息.
(A)没有。
(B)没有。
(c) 董事与高官交易计划及安排
没有。
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项目6.eXhibit。
展品 数 |
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描述 |
3.1 |
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注册人的重述注册证书(通过引用附件3.1并入注册人于2019年7月22日提交给证券交易委员会的8-K表格的当前报告中)。 |
3.2 |
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注册人重新注册证书的修订证书(通过引用附件3.1并入注册人于2023年6月9日提交给证券交易委员会的8-K表格的当前报告中)。 |
3.3 |
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修订和重新修订注册人的附例(参考注册人于2019年7月22日提交给证券交易委员会的8-K表格当前报告的附件3.2)。 |
10.1* |
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合作和许可协议，日期为2024年5月11日，由注册人与赛诺菲的全资子公司Genzymery Corporation，Inc签订。 |
10.2* |
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2022年诱导性股票激励计划第三修正案，自2024年6月17日起生效。 |
10.3* |
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合作和许可协议第二次修正案，由注册人和百时美施贵宝公司的全资子公司MyoKardia，Inc签署，于2024年7月24日生效。 |
31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
32.1+ |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
32.2+ |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
101.SCH |
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嵌入Linkbase文档的内联XBRL分类扩展架构 |
104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)。 |
*现送交存档。
#管理合同或补偿计划或安排。
本展览的某些部分被省略，因为注册人已确定它们都不是重要的，并且是注册人视为私人或机密的信息类型。
+随函提供。
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标牌缝隙
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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FULCRUM THERAPETICS，Inc. |
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日期：2024年7月31日 |
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作者： |
/s/ Alex C.萨皮尔 |
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亚历克斯·C萨皮尔 |
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总裁和首席执行官(首席执行官) |
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日期：2024年7月31日 |
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作者： |
/s/艾伦·穆索 |
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艾伦·穆索 |
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首席财务官(首席财务官) |
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