附件99.1
NewAmsterdam Pharma公司宣布来自关键III期BROOKLYN临床试验的积极上市数据。
对杂合子家族性高胆固醇血症患者进行Obicetrapib评估
— 达成 在最大耐受的脂质调节治疗的基础上，LS平均LDL-C降低是主要终点
在第84天统计学上显著降低（p
Obicetrapib使LDL-C在第84天降低了36.3％，在第365天降低了41.5％，与安慰剂相比————
— 观察到与安慰剂相比，其安全性结果相当良好 —
— NewAmsterdam将于今天美国东部时间上午8:30召开电话会议
荷兰Naarden和美国迈阿密，2024年7月29日——NewAmsterdam Pharma Company NV（纳斯达克：NAMS或“NewAmsterdam”或“该公司”），一家开发针对心血管疾病（CVD）患者的口服非他汀药物的临床生物制药公司，在患有高低密度脂蛋白胆固醇（“LDL-C”）患者中进行了第3期BROOKLYN临床试验（NCT05425745）。 BROOKLYN是NewAmsterdam关键临床开发计划中的四项研究之一，旨在评估Obicetrapib在接受最大耐受脂质降低疗法的成年患者中的作用，这些患者患有杂合子家族性高胆固醇血症（“HeFH”）但尚未控制其LDL-C水平。
BROOKLYN试验达到了主要终点，实现了LS平均降低36.3％（p非HDL-C，脂蛋白（a）（“Lp（a）”）和载脂蛋白B（“ApoB”），并已经达到统计显著性，在与公司早期临床试验报告的数据一致。
LDL-C LS平均百分比变化：
| 基线的变化百分比 | Obicetrapib百分比变化 | |||||||||
| 安慰剂（n = 118） | Obicetrapib（n = 236） | 与安慰剂相比 | p值 | |||||||
| 第84天 |
0.3% | -36.1% | -36.3% | |||||||
| 第365天 |
+10.3% | -31.1% | -41.5% | |||||||
“我的职业生涯一直致力于治疗家族性高胆固醇血症患者，” NewAmsterdam的首席科学官John Kastelein博士说。“其中许多患者已经用尽了可用的治疗选择，我们对BROOKLYN的上线数据表示高兴，其中51％的患者的LDL-C水平低于70 mg/dl。我们的目标是为医生和患者提供一种新颖的，一天一次，低剂量，口服选项，有可能改变治疗格局。”
在试验中，观察到Obicetrapib耐受性良好，安全性结果与安慰剂相当，没有增加血压。 Obicetrapib组的治疗中断率为7.6％，安慰剂组为14.4％。下表总结了治疗出现的不良事件（“TEAEs”）、与研究药物有关联的TEAEs和治疗相关的严重不良事件（“TESAEs”）的发生率。
| 安慰剂 N = 118 n（％） |
Obicetrapib 10毫克 n（%) |
总费用 N=352 n（%) | ||||
| 任何TEAEs |
83（70.3） | 149（63.7） | 232（65.9） | |||
| 任何与研究药物相关的TEAEs |
8（6.8） | 10（4.3） | 18（5.1） | |||
| 任何导致研究药物停止的TEAEs |
8（6.8） | 10（4.3） | 18（5.1） | |||
| 任何TESAEs |
8（6.8） | 13（5.6） | 21（6.0） |
“今天的声明对于NewAmsterdam、遗传高胆固醇患者社区和CVD更为广泛的社区都是一个重要的里程碑，”NewAmsterdam的首席执行官Michael Davidson万.D.说道，“尽管脂质降低疗法已经广泛可得，CVD相关死亡率却在上升，患者的LDL-C仍高于目标值。患者和他们的医生需要额外的选择。我们对BROOKLYN试验的结果非常兴奋，并认为它们支持obicetrapib（奥比替拉吡）在具有挑战性的患者人群中在一年内显著降低LDL-C的潜力。不良事件和由副作用引起的停药与安慰剂相似，这与第二阶段研究中所观察到的一致。在安全人群中，血压没有增加，肝酶、hs-CRP或肾功能也与安慰剂没有区别。我们期待通过BROADWAY的最终数据来进一步完善这些结果，该数据预计将于2024年第四季度公布，并期待TANDEm的最终数据于2025年第一季度公布。”
“今天宣布的数据再次表明了obicetrapib在遗传性高胆固醇血症患者中显著降低LDL-C的潜力，这是一个已经接受多种降低血脂的治疗的人群。我对这些结果感到非常鼓舞，并认为如果批准的话，obicetrapib将有可能成为一个对于难治性患者的口服治疗新选择。我很高兴能够成为obicetrapib关键试验的新Amsterdam团队的合作伙伴，”Stephen Nicholls万.b.b.S.博士说道，他是莫纳什维多利亚心脏研究所的董事和心脏病学教授。
“遗传性高胆固醇血症全球范围内有1/250的患者，并导致了发生卒中、心肌梗死或死亡等重大不良心血管事件的风险，因为LDL-C终身负担过于高。尽管目前有治疗方案，但许多遗传性高胆固醇血症患者无法达到指南推荐的LDL-C水平，”Family Heart Foundation的创始人和首席执行官Katherine Wilemon说道，“遗传性高胆固醇血症通常需要多种治疗手段才能达到更安全的LDL胆固醇水平。我们对这些结果和拥有另一种有效的口服治疗的潜力感到非常鼓舞。”
NewAmsterdam计划在即将到来的医学会议上展示BROOKLYN的全部结果，并将数据发表在主要的医学期刊上。
Pivotal Phase 3 BROOKLYN Clinical Trial的设计
这项为期52周的全球关键性第3阶段、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究评估了与最大耐受的降脂治疗联合使用的obicetrapib（10mg）相比安慰剂的非充分控制的LDL-C的疗效和安全性。该研究在北美、欧洲和非洲的多个研究机构进行。共有354名患者随机分配接受10mg的obicetrapib或口服安慰剂治疗，每日一次，可空腹服用或饭后服用，比例为2:1。在obicetrapib组的入组患者中，均值基线LDL-C为123mg/dL，且约79%的患者在筛查期间报告了高强度他汀使用情况。女性约占研究人群的53%，参与者的中位年龄为57岁。
主要终点是obicetrapib（10mg）治疗84天后与安慰剂相比，LDL-C的百分变化率。其次终点还包括obicetrapib（10mg）和安慰剂在84天后的HDL-C、non- HDL-C、Apob、Lp(a)的百分变化率。该试验还评估obicetrapib的安全性和耐受性。
电话会议和网络研讨会信息：
NewAmsterdam将在今天上午8:30（美国东部时间）举行现场网络研讨会和电话会议，以审查BROOKLYN的最终结果。要参加现场网络研讨会，参与者可以在这里注册。现场网络研讨会将在NewAmsterdam网站的投资者关系页面的“事件”部分提供。
要通过电话参加，请在此前提前注册。在注册后，所有电话参与者都将收到一封确认电子邮件，其中详细说明了如何加入电话会议，包括拨打的号码以及可用于访问会议的独特密码和注册ID。虽然参与者没有必要这样做，但建议他们在计划开始十分钟前加入会议。NewAmsterdam的网站将提供现场网络研讨会的归档回放。
关于NewAmsterdam的全球关键性第3阶段项目
NewAmsterdam的全球关键性第3阶段临床开发计划包括四个研究，涉及超过12,250名患者，其中三个为obicetrapib单独治疗，一个为obicetrapib和依折麦布固定剂量联合用药（“FDC”）：
| • | BROOKLYN评估了obicetrapib在患有遗传性高胆固醇血症且LDL-C非充分控制的患者中的疗效。NewAmsterdam于2024年第三季度公布了最终数据。 |
| • | BROADWAY正在评估obicetrapib在成人患者中的疗效，这些患者患有已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病（“ASCVD”）和/或遗传性高胆固醇血症，其LDL-C没有得到充分控制。NewAmsterdam于2023年7月完成了超过2,500名患者的招募，并预计将于2024年第四季度公布最终数据。 |
| • | TANDEm正在评估obi疗法和依折麦布固定剂量联合用药（FDC）中obicetrapib的治疗效果，该药物是一种口服非他汀类LDL降低药物，适用于已确诊的ASCVD或多种ASCVD风险因素和/或遗传性高胆固醇血症患者，其LDL-C没有得到充分控制。NewAmsterdam于2024年7月完成了超过400名患者的招募，并预计将于2025年第一季度公布最终数据。 |
| • | PREVAIL是一项心血管结局试验，评估obicetrapib在具有ASCVD病史的患者中的疗效，这些患者的LDL-C没有得到充分控制，尽管已经尽最大耐受性接受治疗。NewAmsterdam于2024年4月完成了超过9,500名患者的招募。 |
obicetrapib是新阿姆斯特丹正在开发的一种新型口服低剂量CETP抑制剂，旨在克服目前LDL降低疗法的局限性。 在公司的2期临床试验ROSE2，TULIP，ROSE和OCEAN中，obicetrapib作为单一疗法或联合疗法的LDL降低性能表现明显，副作用与安慰剂相似。公司正在进行两项3期关键性试验，BROADWAY和BROOKLYN，以评估obicetrapib作为单一疗法用于辅助耐受度最大的降脂治疗，为CVD患者提供额外的LDL降低作用，并评估用obicetrapib和依折麦布联合治疗的TANDEM。公司于2022年1月开始招募BROADWAY中的患者，在2022年7月开始招募BROOKLYN中的患者，在2024年3月开始招募TANDEM患者。公司还于2022年3月启动了PHASE 3 PREVAIL心血管结局试验，旨在评估obicetrapib减少心血管不良事件（包括心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中和非择期冠状动脉再通术）潜力。NewAmsterdam于2024年4月完成了PREVAIL的入组并随机分组了超过9,500名患者。
obicetrapib是一种新型的口服低剂量CETP抑制剂，NewAmsterdam正在开发该抑制剂，以克服当前降低LDL的治疗的局限性。在公司的ROSE2、TULIP、ROSE和OCEAN等第二阶段试验以及公司的第3阶段BROOKLYN试验中，obicetrapib作为单独治疗或联合治疗均观察到与安慰剂类似的副作用，但同时也获得了显著的LDL降低效果。公司目前正在进行额外的第3阶段岛状膜BROADWAY关键试验，以评估obicetrapib作为作为一种用于提供CVD患者额外LDL降低治疗的耐受的膜状岛状膜的单独治疗剂量，以及以快照、全透视或混合制剂的形式评估obicetrapib和ezetimibe的TANDEM。公司于2022年1月开始招募BROADWAY患者，于2024年3月开始招募TANDEM患者，于2024年7月完成了BROADWAY的招募和2024年7月完成了TANDEm的招募。公司还于2022年3月开始了第3期PREVAIL心血管结果试验，旨在评估obicetrapib减少心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中和非电生理性冠脉搭桥的治疗潜力。obicetrapib在欧洲的商业化权利已经由意大利领先长寿松集团公司授予，可以单独作为一种治疗心血管疾病的药物或者与依折麦布固定剂量的组合制剂一起使用。
NewAmsterdam Pharma（Nasdaq：NAMS）是一家面向代谢疾病人群的临床后期生物制药公司，目前已有疗法无法满足这些人的需求。我们希望填补一种安全、耐受和便利的LDL降低疗法的重要缺口。在多个III期试验中，NewAmsterdam正在研究obicetrapib，一种口服、低剂量且每日一次的CETP抑制剂，作为用于CVD患者的LDL-C降低疗法，配合具有抗LDL功能的他汀类疗法使用，此类患者的LDL-C升高，现有疗法无法满足他们的需求或耐受性不佳。
NewAmsterdam Pharma（Nasdaq：NAMS）是一家面向代谢疾病人群的临床后期生物制药公司，旨在改善现有治疗方案效果不足或耐受性不佳的患者的治疗状况。我们希望填补安全、耐受和便利的LDL降低疗法的重要空白。我们正在进行多项III期研究，探讨obicetrapib，一种口服的、低剂量的及每日一次的CETP抑制剂，作为用于CVD患者的LDL-C降低疗法，为他们提供额外的LDL-C降低作用和他汀类疗法，对于现有疗法存在限制的他们的治疗需求。
前瞻性声明
本文档中包含的某些非历史事实的陈述是根据1995年美国私人证券诉讼改革法案的安全港规定而作的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常伴随着诸如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“持续”、“预测”、“预期”、“应该”、“愿望”、“计划”、“预测”、“潜力”、“看起来”、“寻找”、“未来”、“展望”等预测或表明未来事件或趋势的措辞，或者不是有关历史事项的陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于公司的业务和战略计划、公司的商业机会、公司产品候选品的治疗和治愈潜力、公司临床试验以及挂号病人的时间、公布数据的时间和论坛、获得监管批准的时间和计划商业化。这些陈述是基于各种假设，无论本文档是否指明，并基于公司管理层的当前预期，而不是实际表现的预测。这些前瞻性陈述仅作为说明目的，并不意图作为，也不能作为担保、保证、预测或事实或概率的明确声明。实际事件和情况难以预测，可能与假设不同。许多实际事件和情况不受公司控制。这些前瞻性陈述可能存在许多风险和不确定性，包括国内和国外业务、市场、金融、政治和法律条件的变化；与公司产品候选品的批准以及预期的监管和业务里程碑的时间有关的风险，包括潜在商业化；与潜在客户谈判确定性合同安排的能力；竞争产品候选品的影响；能够获得足够的材料供应；全球经济和政治条件，包括俄罗斯-乌克兰和以色列哈马斯冲突；竞争对公司未来业务的影响；以及公司在美国证券交易委员会的公开提交中描述的那些因素。与公司业务相关的其他风险包括但不限于：公司正在进行的临床试验结果的不确定性，尤其是在监管审查和产品候选品的潜在批准方面；与公司商业化产品候选品的努力相关的风险；公司能够或不能够以优惠条件或根本不能达成最终合同约定；竞争对公司业务的影响；与知识产权有关的索赔；公司能够吸引和留住合格人员的能力；能够继续为其产品候选物安排来源原材料的能力。如果这些风险中的任何一种成为现实，或者公司的假设证明是错误的，实际结果可能会与这些前瞻性陈述所暗示的结果有所不同。可能存在其他风险，公司目前不知道或目前认为是微不足道的，这些风险也可能导致实际结果与前瞻性陈述所包含的结果不同。此外，前瞻性陈述反映了公司对未来事件和观点的期望、计划或预测，截至本文档日期，并在整个谨慎声明的参考下合格化。公司预期随着后续事件和发展的变化，公司的评估将发生变化。这些前瞻性陈述不应作为代表公司在本文通讯日期之后的任何日期的评估的依赖。因此，不应过度依赖前瞻性陈述。除非法律要求，否则公司及其任何关联公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何义务。
公司联系方式
Matthew Philippe
P: 1-917-882-7512
matthew.philippe@newamsterdampharma.com
媒体联系人
Spectrum Science代表NewAmsterdam发布的
Bryan Blatstein
P: 1-917-714-2609
bblatstein@spectrumscience.com
投资者联系方式
Precision AQ代表NewAmsterdam
Austin Murtagh
P: 1-212-698-8696
austin.murtagh@precisionaq.com