目录表
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格：
(标记一)
截至本季度末
或
对于从日本向日本过渡的过渡期，日本将继续向日本过渡。
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 | (税务局雇主 | |
公司或组织) | 识别号码) |
(地址、邮政编码和电话号码，包括主要执行办公室的区号)
Kiniksa制药公司
海登大道100号
马萨诸塞州列克星敦，邮编：02421
(781) 431-9100
（地址、邮政编码和电话号码，包括服务代理人的地区代码）
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 | 交易代码 | 注册的每个交易所的名称 |
这个 (纳斯达克全球精选市场) |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型文件服务器加速运行 | ◻ | ☒ | |||||
非加速文件管理器 | ☐ | 规模较小的新闻报道公司 | |||||
新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。◻
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如规则所定义)12b—2《交易法》。是的
截至2024年7月19日，已有
目录表
Kiniksa Pharmaceuticals International，plc
表格10-Q
截至2024年6月30日的三个月
目录
页面 | |
第一部分-财务信息 | 7 |
项目1.财务报表（未经审计） | 7 |
截至2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表 | 7 |
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的合并经营报表和全面收益（亏损） | 8 |
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月合并股东权益表 | 9 |
截至2024年和2023年6月30日止六个月的合并现金流量表 | 10 |
合并财务报表附注 | 11 |
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 | 30 |
第3项：关于市场风险的定量和定性披露 | 42 |
项目4.控制和程序 | 42 |
第二部分--其他资料 | 44 |
项目2.法律诉讼 | 44 |
项目1A.风险因素 | 44 |
第二项：股权证券的未登记销售、募集资金的使用和发行人购买股权证券 | 111 |
第三项高级证券违约 | 111 |
第二项第四项：煤矿安全披露 | 111 |
第五项：其他信息 | 111 |
项目6.展品 | 112 |
签名 | 115 |
2
目录表
关于前瞻性陈述的特别说明
本季度报告为Form 10-Q(本“季度报告”)，包含前瞻性陈述。本季度报告中除有关历史事实的陈述外，还包括以下陈述：我们的商业战略；潜在的价值驱动因素；潜在的适应症；潜在的市场机会和竞争地位；正在进行的、计划中的和潜在的临床试验和其他研究；临床数据的时间和潜在影响；未来的运营结果和财务状况；我们现金、现金等价物和短期投资的预期时间表；产品开发；预期的产品和候选产品；以可接受的成本和质量供应药品；合作者、许可证和其他战略安排；实现我们临床里程碑的预期时间表；本新闻稿中包含的前瞻性声明包括：获得美国食品和药物管理局(FDA)或其他司法管辖区监管机构的潜在营销授权；我们的产品和候选产品的潜在和持续覆盖范围及报销范围(如果获得批准)；临床和商业活动；研发成本；监管申报和反馈的时间；成功的时机和可能性；以及未来运营和资金需求的管理计划和目标。
这些表述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。
在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“设计”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日的情况，可能会受到本季度报告中题为“摘要风险因素”、“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分以及本季度报告其他部分所描述的大量风险、不确定因素和假设的影响。这些前瞻性陈述会受到许多风险和不确定因素的影响，包括但不限于：
| ● | 我们继续将ARCALYST商业化的能力®(Rilonacept)，并开发和商业化我们目前和未来的候选产品，如果获得批准； |
| ● | 在未来产生损失，可能需要我们筹集额外资金； |
| ● | 我们有能力以可接受的成本和质量规格采购足够数量的产品和候选产品，以满足患者和合作伙伴的需求； |
| ● | 我们有能力成功完成ARCALYST药材制造工艺的技术转让； |
| ● | 我们的产品和候选产品的市场接受度； |
| ● | 有竞争力和潜在竞争力的产品和技术； |
| ● | 处方者对我们的产品和候选产品的认识和采用(如果获得批准)； |
| ● | 我们的产品和候选产品的市场规模(如果获得批准)； |
| ● | 第三方付款人决定在承保或维持ARCALYST或我们当前或未来的任何候选产品(如果获得批准)之前不承保或维持承保范围或建立负担过重的要求； |
3
目录表
| ● | 漫长而昂贵的临床开发过程，其结果不确定，有可能导致临床失败或延误； |
| ● | 任何适用监管机构决定允许我们当前和未来候选产品的临床开发、授予监管排他性以及批准其营销和销售; |
| ● | 我们预测和预防由我们的产品和候选产品引起的不良事件的能力； |
| ● | 我们识别、授权、获取、发现或开发其他候选产品的能力； |
| ● | 我们承担和执行业务合并、对外许可活动、合作或其他战略交易的能力，以及我们从这些交易中实现价值的能力； |
| ● | 潜在的产品责任索赔； |
| ● | 适用于我们的产品和候选产品的联邦、州和外国法规要求； |
| ● | 我们获得、维护、保护和执行与我们的产品和候选产品相关的知识产权的能力；以及 |
| ● | 我们吸引和留住技术人才的能力。 |
由于前瞻性陈述本身就会受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些风险和不确定性是我们无法控制的，因此您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。除适用法律另有要求外，我们不承担也不明确否认任何因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。
4
目录表
汇总风险因素
我们的业务面临许多风险和不确定性，包括第二部分第1A项中描述的风险和不确定性。本季度报告中的“风险因素”。您在投资我们的A类普通股时应仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定性包括以下内容：
| ● | 我们有亏损的历史，为了推进我们的运营计划，我们 可能需要大量额外资金，我们可能无法在需要时或按可接受的条件获得这些资金; |
| ● | 我们可能无法继续将ARCALYST商业化，或无法成功将任何未来的产品商业化，这可能会对我们的创收能力产生实质性影响； |
| ● | 我们产品和候选产品的成功商业化，如果获得批准，将在一定程度上取决于第三方 政党付款人，包括政府当局和私人健康保险公司，提供资金，建立并保持优惠的覆盖范围和定价政策和设定适当的报销水平； |
| ● | 如果我们无法在临床开发中推进我们的候选产品，无法获得监管部门的批准并实现商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到实质性损害； |
| ● | 我们的产品和候选产品的目标患者人群的发病率和流行率尚未准确确定；如果我们的产品和我们产品的市场机会候选人是比我们估计的要小，或者我们获得的任何批准是基于我们对目标患者群体的狭义定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响; |
| ● | 我们候选产品的临床开发是一个漫长而昂贵的过程，具有不确定的时间表、成本和结果； |
| ● | 我们在临床前研究和/或临床试验中可能会遇到重大延误，包括在获得进行临床试验、激活站点、招募参与者和进行试验的监管批准方面的延误，这可能会推迟或阻止我们的产品开发活动； |
| ● | 我们依赖第三方，包括独立的合同开发和制造组织(“CDMO”)为了制造我们的ARCALYST和我们的商业供应用于临床前和临床开发的候选产品；如果这些第三方在我们期望的时间内没有足够的制造能力，或者在其他方面表现不令人满意，包括生产不足以满足患者需求或临床试验要求的商业和临床库存，或者受到延迟或供应短缺的影响，我们的产品开发活动、监管批准和商业化努力可能会被推迟、阻止或损害； |
| ● | 我们正在进行一项青蒿素原料药生产工艺的技术转让来自Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（“Regeneron”）转让给三星生物制品公司，Ltd.（“三星”），ARCALY St原料药和制剂的分析测试方法到新的合同测试实验室（“RTL”）以及完成技术转让和认证三星和RTL的过程可能面临重大风险和不确定性; |
| ● | 我们依赖并预计将继续依赖第三方，包括独立调查人员和合同研究组织(“CRO”)来为我们的候选产品激活场地、进行或以其他方式支持我们的研究活动、临床前研究、临床试验和其他试验；如果这些第三方的表现不令人满意或不遵守法规要求，我们的产品开发活动可能会被推迟、阻止或损害，我们的业务可能会受到实质性损害； |
| ● | 对于我们从其他方获得许可或收购的产品和候选产品，如果这些方没有充分保护并且我们无法充分保护此类产品和产品 |
5
目录表
| 候选产品，或者为了确保和维持运营自由，其他人可能会阻止我们将此类产品和候选产品（如果获得批准）商业化，或者更直接地与我们竞争; |
| ● | 如果我们的专利保护范围不够广泛或我们的专利条款不足以在足够的时间内保护我们的产品和候选产品，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功商业化技术和产品的能力可能会受到重大损害; |
| ● | 我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化药物； |
| ● | 我们可能无法成功执行我们的增长战略来识别、发现、开发、许可或获取更多候选产品或技术，我们的战略可能不会产生预期的结果，或者我们可能会改进或以其他方式改变我们的增长战略； |
| ● | 我们可能寻求收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易，这些交易可能不会成功或以有利的条款进行，并且我们可能没有实现此类交易的预期好处； |
| ● | 我们已经达成并可能寻求达成合作、许可或其他战略交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式试图从我们的一个或多个产品和候选产品实现价值；此类安排或交易可能不成功或以有利的条款进行，这可能对我们开发、商业化或尝试从我们的产品和候选产品实现价值的能力产生不利影响； |
| ● | 我国普通股表决权的所有权集中，包括我们的b类普通股，以及我们A1类和B1类普通股持有人的转换权，这两类普通股主要由与我们的某些董事有关联的实体持有，可能会阻止新投资者影响重大的公司决策，并可能对我们A类普通股的价格产生不利影响；以及 |
| ● | 我们最近完成了迁移(定义如下)，现在由于我们主要控股公司注册成立的新国家的法律和法规，我们面临着不同的风险状况。 |
工业和其他数据
除非另有说明，本季度报告中包含的某些行业数据和市场数据来自独立第三方调查、市场研究、公开信息、政府机构的报告以及行业出版物和调查。本季度报告中使用的所有市场数据涉及许多假设和限制，请注意不要过度重视此类估计。我们相信，本季度报告中包含的这些行业出版物和调查的信息是可靠的。
ARCALY ST是Regeneron的注册商标。仅为方便起见，本季度报告中提及的商标、服务标记和商品名称可能会在没有识别符号的情况下列出。
6
目录表
第一部分-财务信息
项目1.财务报表（未经审计）
KINIKSA制药国际公司
合并资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
6月30日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
资产 |
|
|
|
| ||
流动资产： |
|
|
| |||
现金及现金等价物 | $ | | $ | | ||
短期投资 | | | ||||
应收账款净额 | | | ||||
库存 | | | ||||
预付费用和其他流动资产 |
| |
| | ||
流动资产总额 |
| |
| | ||
财产和设备，净额 |
| |
| | ||
经营性租赁使用权资产 | | | ||||
其他长期资产 | | | ||||
无形资产，净额 | | | ||||
递延税项资产 | | | ||||
总资产 | $ | | $ | | ||
负债与股东权益 |
|
|
|
| ||
流动负债： |
|
|
|
| ||
应付帐款 | $ | | $ | | ||
应计协同费用 | | | ||||
应计费用 |
| |
| | ||
递延收入 | | | ||||
经营租赁负债 | | | ||||
其他流动负债 | | | ||||
流动负债总额 |
| |
| | ||
非流动负债： |
|
|
|
| ||
非当期递延收入 | | | ||||
非流动经营租赁负债 | | | ||||
其他长期负债 |
| | | |||
总负债 |
| |
| | ||
承付款和或有事项(附注13) |
|
|
|
| ||
股东权益： |
|
| ||||
A类普通股，面值 $ |
| |
| | ||
b类普通股，面值 $ |
| |
| | ||
A1类普通股， $ |
| |
| | ||
B1类普通股，美元 |
| |
| | ||
额外实收资本 |
| |
| | ||
累计其他综合收益(亏损) | ( | | ||||
累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
| |
| | ||
总负债和股东权益 | $ | | $ | | ||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
7
目录表
KINIKSA制药国际公司
合并业务表和全面收益表(亏损)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
收入： | ||||||||||||
产品收入，净额 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
许可和协作收入 | | | | | ||||||||
总收入 | | | | | ||||||||
成本和运营费用： |
|
|
|
|
| |||||||
销货成本 | | | | | ||||||||
协作费用 | | | | | ||||||||
研发 | | | | | ||||||||
销售、一般和行政 |
| | |
|
| | | |||||
总运营支出 |
| |
| |
| |
| | ||||
运营亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
其他收入 |
| | |
| | | ||||||
所得税前收入(亏损) |
| |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
所得税优惠(拨备) |
| ( | |
| ( | | ||||||
净收益(亏损) | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
归属于普通股东的每股净利润（亏损）-基本 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
归属于普通股东的每股净利润（亏损）-稀释 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
加权平均已发行普通股-基本 |
| |
| |
| |
| | ||||
加权平均已发行普通股-摊薄 | | | | | ||||||||
综合收益(亏损)： | ||||||||||||
净收益(亏损) | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
其他全面收益(亏损)： | ||||||||||||
短期投资和货币换算调整的未实现收益(亏损)，税后净额 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
其他全面收益(亏损)合计 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
全面收益(亏损)合计 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
8
目录表
KINIKSA制药国际公司
合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
普通股 | 其他内容 | 累计 | 总 | |||||||||||||||
（A、B、A1和B1类） | 已缴费 | 其他综合 | 累计 | 股东的 | ||||||||||||||
|
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| 收入(亏损) |
| 赤字 |
| 股权 | ||||||
2023年12月31日的余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
激励奖励计划下发行A类普通股 | | — | | — | — | | ||||||||||||
基于股份的薪酬费用 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
短期投资未实现亏损和货币换算调整 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年3月31日余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
激励奖励计划下发行A类普通股 | | — | ( | — | — | ( | ||||||||||||
基于股份的薪酬费用 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
短期投资未实现亏损和货币换算调整 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2024年6月30日余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||||
普通股 | 其他内容 | 累计 | 总 | |||||||||||||||
（A、B、A1和B1类） | 已缴费 | 其他综合 | 累计 | 股东的 | ||||||||||||||
|
| 股份 |
| 量 |
| 资本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 股权 | ||||||
2022年12月31日的余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
激励奖励计划下发行A类普通股 |
|
| | — | | — | — |
| | |||||||||
基于股份的薪酬费用 |
|
| — | — | | — | — |
| | |||||||||
短期投资和货币换算调整的未实现收益 |
|
| — | — | — | | — |
| | |||||||||
净亏损 |
|
| — | — | — | — | ( |
| ( | |||||||||
2023年3月31日的余额 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
激励奖励计划下发行A类普通股 | | — | | — | — | | ||||||||||||
基于股份的薪酬费用 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
短期投资和货币换算调整的未实现收益 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
净收入 | — | — | — | — | | | ||||||||||||
2023年6月30日的余额 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
9
目录表
KINIKSA制药国际公司
合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
截至六个月 | ||||||
6月30日 | ||||||
| 2024 | 2023 | ||||
经营活动的现金流： |
|
| ||||
净收益(亏损) | $ | ( | $ | | ||
将净收益(亏损)调整为经营活动提供的现金净额： |
|
| ||||
折旧及摊销费用 |
| |
| | ||
基于股份的薪酬费用 |
| |
| | ||
非现金租赁费用 |
| |
| | ||
短期投资保费摊销和折扣增加 | | ( | ||||
处置财产和设备的收益 |
| ( |
| — | ||
财产和设备处置损失 |
| |
| | ||
递延所得税 | | ( | ||||
经营资产和负债变化： |
|
| ||||
预付费用和其他流动资产 |
| ( |
| ( | ||
应收账款净额 | | ( | ||||
库存 | ( | ( | ||||
合同资产 | — | | ||||
其他长期资产 | ( | | ||||
应付帐款 |
| ( |
| ( | ||
应计费用、应计协作费用和其他流动负债 |
| |
| | ||
经营租赁负债 | ( | ( | ||||
递延收入 | ( | | ||||
其他长期负债 |
| | | |||
经营活动提供(用于)的现金净额 |
| |
| ( | ||
投资活动产生的现金流： |
|
|
| |||
出售财产和设备所得收益 | | — | ||||
购置财产和设备 |
| ( |
| ( | ||
购买短期投资 | ( | ( | ||||
短期投资的到期日收益 | | | ||||
投资活动所用现金净额 |
| ( |
| ( | ||
融资活动的现金流： |
|
|
| |||
激励奖励计划和员工股份购买计划下发行A类普通股的收益 |
| | | |||
与为员工纳税义务而投标的普通股相关的付款 | ( | ( | ||||
融资活动提供的现金净额 |
| |
| | ||
现金和现金等价物净减少 |
| ( |
| ( | ||
期初现金及现金等价物 |
| | | |||
期末现金及现金等价物 | $ | | $ | | ||
补充信息： | ||||||
缴纳所得税的现金 | $ | | $ | | ||
补充披露非现金投资和融资活动： | ||||||
因新租约、修改租约和终止租约而导致的使用权资产变更 | $ | | $ | | ||
应付账款和应计费用及其他负债中包括的财产和设备的增加 | | — | ||||
附注是这些合并财务报表的组成部分。
10
目录表
1.报告的业务性质和呈报依据。
Kiniksa制药国际公司(“公司”或“Kiniksa国际”)是一家商业阶段的生物制药公司，专注于为患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者发现、收购、开发和商业化治疗药物。该公司的免疫调节资产组合基于强大的生物原理或经过验证的机制，针对一系列未得到充分服务的心血管和自身免疫疾病，并提供差异化的潜力。
该公司是Kiniksa制药有限公司(“Kiniksa百慕大”)的后续发行商。于2024年6月27日，本公司与Kiniksa百慕大根据百慕大法院批准的安排计划(“该计划”)完成一项交易，该计划此前已获Kiniksa百慕大的股东批准。根据该计划，Kiniksa百慕大的股东成为本公司的股东，而本公司成为Kiniksa组织的最终母公司和控股公司，从而使公司从百慕大变更为联合王国(“迁册”)。如本文所用，除文意另有所指外，在重新注册之前所指的“公司”指的是Kiniksa制药有限公司，而在重新注册之后所指的是Kiniksa制药国际公司。
公司受到生物制药行业和全球健康、社会、经济和市场状况中商业阶段公司常见的风险和不确定因素的影响，包括公司对包括合同研究组织和合同制造组织在内的第三方的依赖，公司获得监管批准的有限经验，公司可能无法成功完成当前或未来候选产品的研究和开发，公司可能无法充分保护其技术，潜在的竞争，任何当前或未来的候选产品将获得必要的政府监管批准的不确定性，ARCALYST将继续具有商业可行性，以及公司当前或未来的任何候选产品，如果获得批准，将在商业上可行。此类风险和不确定性可能会受到重大和不确定变化的影响，这些变化可能会对公司的业务和运营、临床前研究和临床试验、与公司有业务往来的第三方的业务和运营以及国家和全球经济造成重大影响，所有这些都可能对公司的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
合并原则
这一迁址被视为在共同控制下的实体之间报告实体的变化，会计的历史基础被保留，就好像这些实体在财务报告过程中总是被合并一样。于迁址前期间的综合财务报表为基尼克萨百慕大作为本公司前身的综合财务报表，以供会计及报告之用，而于迁入完成后，该等历史综合财务报表成为基尼克萨国际的历史综合财务报表。
所附综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制，包括本公司及其全资附属公司Kiniksa PharmPharmticals Corp.(“Kiniksa US”)、Primatope Treateutics，Inc.(“Primatope”)、Kiniksa百慕大及Kiniksa PharmPharmticals(UK)，Ltd.(“Kiniksa UK”)以及Kiniksa UK、Kiniksa PharmPharmticals(德国)GmbH(“Kiniksa德国”)、Kiniksa PharmPharmticals(法国)SARL(“Kiniksa France”)、Kiniksa PharmPharmticals，GH(“Kiniksa Swiss”)，以及Kiniksa PharmPharmticals，GH(“Kiniksa Swiss”)、在清除所有重要的公司间账户和交易之后。当Kiniksa制药国际公司以其单一、未合并的形式被称为“Kiniksa International”时，它被称为“Kiniksa International”。
重新分类
为了与本年度的列报保持一致，对上一年的某些数额进行了重新分类。这些改叙对报告的业务结果和全面收益(亏损)或现金流没有影响。一个
11
目录表
对截至2023年12月31日的财政年度的综合资产负债表进行了重新分类，以将协作应计费用重新分类为单独的行项目。
预算的使用
根据公认会计原则编制公司合并财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期间报告的资产和负债额、合并财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些合并财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于收入的确认、研发费用的应计和我们递延税项资产的估值。根据情况、事实和经验的变化，定期审查估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。实际结果可能与这些估计不同。
未经审计的中期综合财务信息
随附的未经审计综合财务报表已根据美国公认会计准则编制，以提供中期财务信息。随附的未经审计的合并财务报表不包括公认会计准则要求的所有信息和脚注，以完成合并财务报表。本季度报告Form 10-Q中包含的信息应与公司经审计的综合财务报表以及公司截至2023年12月31日年度报告Form 10-K(“2023年Form 10-K”)中的附注一起阅读。公司的会计政策在公司2023年Form 10-k中包含的合并财务报表附注中进行了描述，并在本报告中根据需要进行了更新。所附的年终合并资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括公认会计准则要求的所有披露。未经审核的中期综合财务报表按与经审核的年度综合财务报表相同的基准编制，管理层认为该等调整反映所有调整，其中仅包括公司截至2024年6月30日止三个月及六个月的财务状况及截至2024年6月30日止三个月及六个月的经营业绩、截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的股东权益变动及截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的现金流量所需的正常经常性调整。截至2024年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或时期的预期结果。
流动性
本公司已评估是否有整体考虑的情况及事件令人对本公司在综合财务报表发出后一年内继续经营的能力产生重大怀疑。截至2024年6月30日，本公司累计亏损美元。
重要会计政策摘要
库存
存货以成本或估计可变现净值两者中较低者为准，按先进先出法计算成本。当库存预计将在公司正常运营周期之外使用时，公司将库存归类为长期库存，并将此类金额计入我们综合资产负债表中的其他长期资产。在其候选药物获得监管部门批准之前，该公司产生了制造候选产品的费用，以支持可能用于支持这些疗法的商业推出的临床开发。直至收到监管批准或以其他方式考虑的日期为止
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目录表
很可能，该公司将所有此类成本记录为研究和开发费用。本公司于每个报告期内对资本化存货的可回收性进行评估，并在首次确认减值的期间将任何过剩和过时的存货减记至其可变现净值。此类减值费用一旦发生，将作为销售成本的一个组成部分在公司的综合经营报表和全面收益(亏损)中记录。确定库存成本是否可变现需要管理层使用估计数。如果实际市场状况不如管理层预期的那样有利，可能需要额外减记库存。
可用于生产临床或商业产品的成品，在确定并贴上标签以供临床试验使用时，作为研究和开发成本支出，因为产品需要重新贴标签以供替代用途。根据我们的患者援助计划，最终将免费分发的成品库存，当它们被标记为免费商品时，将被确认为销售费用。
该公司正在进行从Regeneron制药公司(“Regeneron”)到三星生物有限公司(“Samsung”)的ARCALYST药物物质制造技术转让。与在新的制造地点建立ARCALYST生产有关的成本，如不符合研发标准或将其资本化为库存，包括消耗的原材料，将计入所发生期间的货物销售成本。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司产生了
基于股份的薪酬
本公司以授予员工和董事的公允价值为基础，衡量授予他们的所有基于股票的奖励。该公司发行基于股票的奖励，同时具有基于服务、基于业绩和基于市场的归属条件。本公司根据服务和市场情况，在必要的服务期限内，以直线方式确认奖励的补偿费用。对于包含绩效条件的奖励，我们根据预期实现的绩效目标来确定适当的支出金额，这需要做出判断，包括预测未来特定目标的实现情况。在确定绩效条件可能实现的日期，我们记录累计费用追赶，剩余费用在剩余服务期内摊销。在整个绩效期间，我们重新评估估计的绩效，并更新我们认为最终将授予的基于绩效的奖励的数量。
对于授予顾问和非雇员的基于股份的奖励，薪酬支出在奖励的归属期间确认，该期间通常是该等顾问和非雇员提供服务直至完成的期间。
本公司在其综合经营报表和综合收益(亏损)表中对以股份为基础的薪酬支出进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。
每个期权授予的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估计的，该模型要求根据某些主观假设进行输入，包括预期的股价波动、预期的授予期限、无风险利率和预期的股息。在2018年5月之前，本公司是一家私人公司，因此缺乏其股票的特定公司历史和隐含波动率信息。因此，它根据本公司的历史波动性和上市同行公司的历史波动性来估计其预期股价波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股价波动性的足够历史数据。该公司期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，该方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率为
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目录表
每个限制性股份单位奖励的公允价值以授予日本公司A类普通股的收盘价为基础，但具有市场条件的PSU除外，其使用蒙特卡洛模拟法计量。蒙特卡罗估值模型要求使用假设，包括但不限于预期波动率、相关系数、无风险利率、预期股息收益率和预期期限。
此前在公司2023年10-K报表中披露的重大会计政策没有其他重大变化。
最近采用的会计公告
2023年11月，FASB发布了会计准则更新号2023-07，分部报告--对可报告分部披露的改进。修正案要求在年度和中期基础上披露增量分部信息。修正案还要求拥有单一可报告分部的公司提供本次修订所要求的所有披露以及会计准则汇编280分部报告中所有现有的分部披露。修正案在2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的过渡期内生效。该公司预计，修订的通过不会对其财务报表产生实质性影响。
2023年12月，FASB发布了会计准则更新号2023-09，所得税-所得税披露的改进。修正案要求(1)加强披露与实体的有效税率核对有关的信息；(2)按司法管辖区分列缴纳的所得税。这些修正案在2024年12月15日之后的年度期间生效。该公司预计，修订的通过不会对其财务报表产生实质性影响。
2.报告金融资产负债公允价值。
按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：
| ● | 级别1-相同资产或负债在活跃市场的报价。 |
| ● | 第2级--可观察到的投入(第1级报价除外)，例如类似资产或负债活跃市场的报价，相同或类似资产或负债不活跃市场的报价，或可观察到或可由可观察市场数据证实的其他投入。 |
| ● | 第三级--很少或没有市场活动支持的不可观察的投入，这些活动对确定资产或负债的公允价值具有重要意义，包括定价模型、贴现现金流方法和类似技术。 |
下表提供了有关该公司按公允价值经常性计量的金融工具的信息，并显示了用于确定此类公允价值的公允价值等级：
公允价值计量 | ||||||||||||
截至2024年6月30日，使用： | ||||||||||||
| 第1级 |
| 二级 |
| 第三级 |
| 总 | |||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
现金等价物--货币市场基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
现金等值物-美国国债 | — | | — | | ||||||||
短期投资--美国财政部票据 | — | | — | | ||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | | |||||
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目录表
公允价值计量 | ||||||||||||
截至2023年12月31日，使用： | ||||||||||||
| 第1级 |
| 二级 |
| 第三级 |
| 总 | |||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
现金等价物--货币市场基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
现金等值物-美国国债 | — | | — | | ||||||||
短期投资--美国财政部票据 | — | | — | | ||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | | |||||
截至2024年6月30日的六个月和截至2023年12月31日的一年内，有
毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
摊销 | 未实现 | 未实现 | 信用 | 公平 | |||||||||||
成本 | 收益 | 损失 | 损失 | 价值 | |||||||||||
2024年6月30日 | |||||||||||||||
现金等价物--美国国债 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | |||||
短期投资--美国财政部票据 | | | ( | — | | ||||||||||
$ | | $ | | $ | ( | $ | — | $ | | ||||||
毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
摊销 | 未实现 | 未实现 | 信用 | 公平 | |||||||||||
成本 | 收益 | 损失 | 损失 | 价值 | |||||||||||
2023年12月31日 | |||||||||||||||
现金等价物--美国国债 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | |||||
短期投资--美国财政部票据 | | | — | — | | ||||||||||
$ | | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
截至2024年6月30日，我们认为投资组合中的未实现损失本质上是暂时性的，并非由于信用损失造成的。我们有能力持有此类投资，直至恢复公允价值。我们利用特定的识别方法来计算已实现的损益。我们有
3. 产品收入，净
ARCALY销售的产品净收入如下：
截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||
产品收入，净额 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
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目录表
下表总结了截至2024年6月30日止六个月各产品收入津贴和储备类别的余额和活动：
合同 | 政府 | |||||||||||
调整 | 回扣 | 退货 | 总 | |||||||||
2023年12月31日的余额 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
与本年度销售有关的现行拨备 | | | | | ||||||||
与前几年有关的调整 | ( | ( | | | ||||||||
与本年度销售有关的付款/退货 | ( | ( | — | ( | ||||||||
与前几年销售有关的付款/退货 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
2024年6月30日余额 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
截至2024年6月30日和2023年12月31日，计入我们综合资产负债表的收入相关准备金总额概述如下：
6月30日 | 十二月三十一日， | |||||
2024 | 2023 | |||||
应收账款组成部分 | $ | ( | $ | ( | ||
其他流动负债的组成部分 | | | ||||
与收入相关的准备金总额 | $ | | $ | | ||
公司的所有贸易应收账款主要来自公司第三方物流提供商在美国的产品收入。
4. 库存
库存包括以下内容：
6月30日 | 十二月三十一日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
原料 | $ | | $ | — | ||
半成品 |
| |
| | ||
成品 | | | ||||
总库存 | $ | | $ | | ||
资产负债表分类： | ||||||
库存 | $ | | $ | | ||
其他长期资产 |
| |
| — | ||
总库存 | $ | | $ | | ||
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目录表
5. 财产和设备，净值
财产和设备，净额包括：
6月30日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
家具、固定装置和车辆 | $ | | $ | | ||
计算机硬件和软件 |
| |
| | ||
租赁权改进 | | | ||||
实验室设备 | | | ||||
在建工程 |
| |
| | ||
总资产和设备 | | | ||||
减去：累计折旧 |
| ( |
| ( | ||
财产和设备合计(净额) | $ | | $ | | ||
折旧费用为$
截至2024年6月30日和2023年12月31日，美元
6. 无形资产
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年12月31日的无形资产（扣除累计摊销）。
截至2024年6月30日 | 截至2023年12月31日 | |||||||||||||||||||
估计数 | 累计 | 累计 | ||||||||||||||||||
| 生活 |
| 成本 |
| 摊销 |
| 网络 | 成本 |
| 摊销 |
| 网络 | ||||||||
监管里程碑 | $ | | $ | | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||||||
7. 应计费用
应计费用包括以下内容：
6月30日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
应计研究与开发费用 | $ | | $ | | ||
应计雇员薪酬和福利 | | | ||||
应计法律、商业和专业费用 |
| |
| | ||
其他 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
8.不同的人，基于股份的薪酬
作为重组的一部分，Kiniksa International根据Kiniksa Bermuda的股权薪酬计划（包括2018年激励奖励计划）承担了Kiniksa Bermuda的赞助以及Kiniksa Bermuda的所有权利和义务（“2018年计划”）、2018年员工股份购买计划（“2018年ESPP”）和根据2018年计划批准的Episonacept长期激励计划（“RLTIP”）。2018年计划生效后，公司停止根据2015年股权激励计划（经修订，称为“2015年计划”，与2018年计划一起称为“计划”）授予奖励。
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目录表
2015年计划
截至2024年6月30日，已有
2018年计划
2018年计划规定授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票、股息等价物、限制性股票单位(“RSU”)和其他基于股票或现金的奖励。根据2018年计划的常青树条款，截至2024年1月1日，2018年计划下可供未来发行的股票数量增加了
2018 ESPP
2023年12月，公司董事会批准自2024年1月1日起增加
选项
该计划下的股票期权活动摘要如下：
加权 | |||||
数量： | 平均值 | ||||
股份 | 行权价格 | ||||
截至2023年12月31日的未偿还债务 |
| | $ | | |
授与 |
| | $ | | |
已锻炼 |
| ( | $ | | |
被没收 |
| ( | $ | | |
截至2024年6月30日的未偿还债务 |
| | $ | | |
截至2024年6月30日可行使的股票期权 |
| | $ | | |
截至2024年6月30日未归属的股票期权 |
| | $ | | |
截至2024年6月30日，与未归属股票期权奖励相关的未确认补偿支出总额为$
限售股单位
作为股权激励薪酬的一部分，公司向符合条件的员工发放带有服务条件的RSU(“基于时间的RSU”)。基于时间的RSU背心
于截至2020年及2019年12月31日止年度内，本公司向合资格员工颁发首个RSU奖项(“首届RLTIP RSU奖项”)，作为RLTIP计划的一部分。于截至2021年12月31日止年度内，FDA的里程碑(定义见RLTIP)已达至(该等成就的日期，即“达标日期”)及(1)根据首个RLTIP RSU奖励计划可发行的A类普通股数目已根据RLTIP厘定，并于2022年3月一次性归属，及(2)本公司于达致成就日期就根据RLTIP厘定的若干股份授予第二套RSU奖励，该等股份于2023年3月一次性归属。
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目录表
下表汇总了RSU活动，包括根据RLTIP发放的截至2024年6月30日的六个月的RSU：
加权 | |||||
平均值 | |||||
数量： | 授予日期 | ||||
股份 | 公允价值 | ||||
截至2023年12月31日的未授权RSU | | $ | | ||
授与 | | $ | | ||
既得 | ( | $ | | ||
被没收 | ( | $ | | ||
截至2024年6月30日未归属的RSU | | $ | | ||
截至2024年6月30日，与RSU奖励相关的未确认赔偿成本总额为 $
市场和基于业绩的股票单位
2024年第二季度，公司开始根据2018年计划定期向某些员工授予基于业绩的限制性股票单位。公司授予的奖励是根据实现某些指定ARCALY St收入目标（“收入PSU”）而获得的，以及根据公司相对于指定同行群体每个成员的总股东回报（“TSB”）而获得的奖励（“TSB PSU”，以及与收入PSU一起称为“PSU”）。MPS受
下表总结了截至2024年6月30日六个月的NSO活动：
加权 | |||||
平均值 | |||||
数量： | 授予日期 | ||||
股份 | 公允价值 | ||||
截至2023年12月31日未归属的NSO | - | $ | - | ||
授与 | | $ | | ||
被没收 | ( | $ | | ||
截至2024年6月30日未归属的NSO | | $ | | ||
截至2024年6月30日，与NSO奖励相关的未确认赔偿成本总额为 $
基于股份的薪酬
以股份为基础的薪酬费用在综合经营和全面收益（亏损）表中分类如下：
截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | ||||||
销货成本 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
研发费用 | | | | | ||||||||
销售、一般和管理费用 |
| |
| |
| |
| | ||||
$ | | $ | | $ | | $ | | |||||
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目录表
9.不同的许可协议，不同的许可协议。
基因泰克许可协议
本公司与Genentech，Inc.和F.Hoffmann-La Roche Ltd(统称为“Genentech”)签订了一份许可协议(“Genentech许可协议”)，于2022年9月生效，根据该协议，公司授予Genentech开发、制造和商业化vixarelimab及相关抗体的全球独家权利(每一项权利均为“Genentech许可产品”)。
根据基因泰克许可协议，公司收到一笔预付款#美元
根据并遵守基因泰克许可协议的条款，基因泰克拥有全球独家权利，以其独家费用进行基因泰克许可产品的开发和商业化活动。尽管如上所述，该公司有责任最终完成其2b期临床试验，评估vixarelimab在减少结节性痒疹的有效性、安全性和耐受性方面的有效性、安全性和耐受性，费用由该公司承担。该公司和基因泰克都参与了一个联合过渡委员会，该委员会负责协调和监督公司完成其2b期临床试验。
关于基因泰克许可协议的说明
截至基因泰克生效日期，该公司在基因泰克许可协议中确定了以下履约义务：(I)交付vixarelimab的独家许可；(Ii)初始药品供应交付；(Iii)药品再供应交付；以及(Iv)完成vixarelimab的2b期临床试验。
该公司确定基因泰克许可协议的交易价格包括
如上所述，该公司确定了
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目录表
履行义务 | 识别方法 | |
Vixarelimab的独家许可 | 当许可转让给基因泰克时，因为许可的控制权在基因泰克生效之日转移，基因泰克可以在该日期开始使用许可并从中受益。 | |
首次药品供应交付 | 交付后的时间点。 | |
药品再补给交付 | 交付后的时间点。 | |
完成vixarelimab的2b期临床试验 | 随着时间的推移；使用成本比成本输入法，这被认为是最好地描述控制权转移给客户的方法。在成本-成本输入法中，完工百分比是根据截至期末发生的实际成本与总估计成本的比率计算的。收入以分配的交易价格的百分比乘以完成百分比来记录。 |
该公司确认了$
华东合作协议
于2022年2月(“生效日期”)，本公司订立
根据华东合作协议，公司收到的预付现金总额为#美元。
本公司认为，就会计目的而言，华东合作协议不应合并及视为单一安排，因为华东合作协议是根据不同及不同的商业目标单独磋商，一份华东合作协议的对价金额并不取决于另一份华东合作协议的价格或表现，而华东合作协议所承诺的货品及服务并非单一履约责任。
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目录表
Mavrilimumab Huadong合作协议会计
截至生效日期，公司在mavrilimimab华东合作协议中确定了以下履行义务：（i）交付mavrilimimab在华东地区的独家许可;（ii）在华东地区提供mavrilimimab产品的某些材料的临床生产供应。
公司在Mavrilimumab华东合作协议开始时确定了交易价格，其中包括$
公司在某个时间点（即将许可证转让给华东时）确认许可证履行义务的收入。由于许可证的控制权已于生效日期转移，并且华东可以开始使用许可证并从中受益，公司认识到 $
Rilonacept华东合作协议的核算
截至生效日期，本公司已确定
本公司于订立利洛那塞华东合作协议时厘定交易价，包括
本公司确认Rilonacept华东合作协议中单一履约义务的收入，该协议包括华东地区利洛那普产品的独家许可证及临床和商业生产义务在某个时间点，在此基础上，每次相关材料的交付都将材料的控制权转移到华东。该公司目前预计将在协议有效期内确认收入。这一估计数考虑了里洛纳塞特华东合作协议下的开发和商业活动的时机，并可能根据各种活动的变化而减少或增加。
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目录表
该公司确认了$
下表总结了截至2024年6月30日止六个月公司与许可和合作协议相关的合同负债：
余额为 | 收入 | 末尾余额 | |||||||||||||
期初 | 添加 | 公认的 | 重新分类 | 周期的 | |||||||||||
截至2024年6月30日的六个月 | |||||||||||||||
合同责任： | |||||||||||||||
基因泰克vixarelimab | $ | | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | |||||
华东利诺奈普 | | — | ( | — | | ||||||||||
合同总负债 | $ | | $ | | $ | ( | $ | — | $ | | |||||
10.签署协议，签署许可和收购协议
生物遗传资产购买协议
于二零一六年九月，本公司与Biogen MA Inc.(“Biogen”)订立资产购买协议(“Biogen协议”)，以收购Biogen对某些专利权所涵盖的vixarelimab及其他抗体所使用或有关的某些资产的所有权利、所有权及权益，包括专利及其他知识产权、临床数据、专有技术及临床药物供应。此外，生物遗传公司向该公司授予了与vixarelimab计划相关的某些背景专利权的非独家、可再许可的全球许可。本公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化该等收购产品。
根据生物遗传协议，该公司有义务向生物遗传支付高达$
该公司还同意支付生物遗传公司保留的与vixarelimab计划有关的第三方合同中的某些义务。根据这些保留的合同，公司一次性预付再许可费，并有义务支付微不足道的年度维护费以及总计高达#美元的临床和监管里程碑付款。
《生物遗传协议》将在该地区所有国家/地区最后一种产品的所有付款义务到期后终止。本公司有权与本公司终止协议
2017年7月，本公司与生物遗传研究公司签订了生物遗传基因协议的第1号修正案，明确了受生物遗传基因协议约束的抗体的范围。
2022年8月，公司签订了Biogen协议第2号修正案（“Biogen第二次修正案”）。根据第二次Biogen修正案的条款，自《Biogen》生效之日起
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目录表
Genentech许可协议、Biogen协议中的某些定义术语进行了修订，包括“净销售额”、“适应症”、“产品”、“组合产品”和“有效声明”。此外，公司向Biogen支付的分层特许权使用费增加了相当于不到
于基因泰克许可协议终止或期满时，第二项生物遗传修正案所载对生物遗传协议条款的修订将会终止，而生物遗传协议的所有条款将回复至紧接基因泰克许可协议生效日期之前生效的该等条款版本。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司记录的费用为
贝丝以色列女执事医疗中心许可协议
2019年，本公司收购了拥有或控制与阿比普巴特相关的知识产权的Primatope Treateutics，Inc.(“Primatope”)的所有未偿还证券。在公司收购Primatope的过程中，公司获得了由贝丝以色列女执事医疗中心(“BIDMC”)控制的某些知识产权的独家许可权，以制造、使用、开发和商业化阿比普巴特(“BIDMC协议”)。根据BIDMC协议，该公司独自承担所有开发、监管和商业活动及成本。本公司还负责与许可专利权的申请、起诉和维护相关的费用。根据BIDMC协议，该公司有义务支付微不足道的年度维护费以及总计高达#美元的临床和监管里程碑付款
截至2024年6月30日止三个月及六个月内，本公司录得开支$
Regeneron许可协议
于2017年9月，本公司与Regeneron PharmPharmticals，Inc.(“Regeneron”)订立许可协议(“Regeneron协议”)，根据Regeneron控制的若干知识产权，本公司已获授予独家许可，可在全球(中东及北非除外)开发及商业化ARCALYST，用于除肿瘤学及当地用药外的眼部或耳部用药。在ARCALYST的关键第三阶段临床试验Rhapsody中收到阳性数据后，Regeneron将ARCALYST的生物制品许可证申请(BLA)移交给公司。2021年3月，当FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险时，该公司承担了ARCALYST在美国的销售和分销，用于治疗冷冻蛋白相关周期性综合征和白细胞介素1受体拮抗剂缺乏。
该公司将ARCALYST与Regeneron的销售利润平均分配，后者的利润是从ARCALYST的净销售额中扣除与ARCALYST的制造和商业化相关的某些成本后确定的。此类成本包括但不限于：(I)本公司为患者使用、销售或以其他方式分销供患者使用的产品而销售商品的成本；(Ii)常规商业化费用，包括公司现场人员的成本，以及(Iii)公司营销、广告和以其他方式推广ARCALYST的成本，这些成本在第(Iii)款中确定，但受特定限制的限制。 在根据再生协议允许的范围内，公司和Regeneron在进行(或已经进行)ARCALYST药物物质制造过程的技术转让时发生的全部负担成本也将从ARCALYST的净销售额中扣除，以确定利润。本公司还与Regeneron平分公司从任何被许可人、再被许可人和分销商那里收到的任何收益，作为出售、许可
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目录表
或与ARCALYST有关的其他权利处置，包括预付款、里程碑付款和特许权使用费。截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认
该公司与Regeneron签订了供应协议，根据该协议，公司可以订购临床和商业产品。供应协议在Regeneron协议终止或与ARCALY St制造相关的技术转让完成之日终止。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，公司
当公司不再根据再生协议开发或商业化任何许可产品时，再生协议将到期。任何一方在另一方资不抵债或破产时，或因另一方实质性违反协议而仍未治愈的情况下，可终止协议
医疗免疫许可协议
于二零一七年十二月，本公司与MedImmune，Limited(“MedImmune”)订立许可协议(经不时修订，“MedImmune协议”)，根据该协议，MedImmune向本公司授予若干知识产权的独家、可再许可的全球许可，以制造、使用、开发及商业化mavrilimumab。根据医疗免疫协议，该公司还获得了对相关生产和管理文件以及医疗免疫现有的mavrilimumab药物物质和产品供应的参考权。本公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化授权的产品。
该公司有义务支付高达 $
该公司完全负责授权产品的所有开发、制造和商业活动以及成本，包括支持使用授权产品所需的临床研究或其他测试。本公司还负责与许可专利权的提交、起诉和维护有关的费用。
医疗免疫协议将在协议中定义的最后一个国家/地区的版税期限届满时到期。任何一方在另一方资不抵债或破产时，或因另一方实质性违反协议而仍未治愈的情况下，可终止协议
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目录表
如果公司对任何许可专利权提出质疑，有权终止协议。公司可随时终止协议
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，公司
11. 每股净利润（亏损）
A类、b类、A1类和B1类普通股持有人的权利（包括清算权和股息权）相同，但投票权、可转让性和转换除外（见 公司于2024年6月28日提交的8号表格-K120亿份当前报告的附件4.2).由于清算权和股息权相同，因此损失按比例分配，因此，A类和B类普通股在单独或合并的基础上归属于普通股股东的每股净收益（损失）相同。
归属于普通股股东的基本及稀释净利润（亏损）计算如下：
截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
分子： |
|
|
|
| ||||||||
普通股股东应占净收益(亏损) | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
分母： |
|
|
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|
|
|
|
| ||||
加权平均流通股 |
| |
| |
| |
| | ||||
稀释证券的影响 | ||||||||||||
购买普通股的选择权 | — | | — | | ||||||||
未归属的RSU | — | | — | | ||||||||
加权平均稀释后股份 | | | | | ||||||||
基本每股收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
稀释每股收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||
在计算普通股股东应占每股基本净亏损时，不包括本公司未归属的RSU。
稀释每股收益包括假设行使稀释期权，以及假设发行未归属RSU和业绩奖励(其业绩条件于厘定日期已符合)，采用库存股方法，除非该影响是反摊薄的。库存股方法假设，所得款项，包括行使员工股票期权所收到的现金和基于未归属股票的补偿奖励的平均未确认补偿费用，将用于按该期间的平均市场价格购买公司的普通股。
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目录表
于截至2024年6月30日止三个月及六个月内，本公司的潜在摊薄证券，包括期权、未归属RSU及未归属PSU，已被剔除于计算普通股股东应占每股摊薄净亏损之外，因为此举将减少普通股股东应占每股收益。因此，用于计算普通股股东应占基本每股收益和稀释后每股收益的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算所指期间普通股股东应占的摊薄每股收益时，该公司不包括下列潜在普通股，这些潜在普通股是根据每个期间末的已发行金额列报的，因为计入这些普通股会产生反摊薄的效果：
截至三个月 | 截至六个月 | ||||||||||
6月30日 | 6月30日 | ||||||||||
2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
购买普通股的股票期权 | | | | | |||||||
未归属的RSU | | | | | |||||||
未授予的PSU | | — | | — | |||||||
总反摊薄股份 | | | | | |||||||
12. 所得税
于迁址前，本公司于百慕大注册成立，主要须缴交税项。迁址后，本公司在英国注册成立，并主要须缴纳税项。根据百慕大的现行法律，一家公司的所得税按
尽管百慕大有
截至2023年6月30日的三个月和六个月的所得税优惠为
管理层定期评估对本公司递延所得税资产计提估值准备的需求。估值免税额在决定本公司是否更有可能收回其递延税项资产时，需要对正面和负面证据进行评估。这种评估需要在每个司法管辖区的基础上进行。递延税项资产的最终变现取决于在这些临时差额可扣除期间产生的未来应纳税所得额。
自2021年以来，本公司进行了一系列实体内资产转移和分配，以向其全资拥有的瑞士子公司、英国子公司及其英国瑞士分公司贡献资产。
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目录表
2021年1月，在其发射准备活动方面，Kiniksa百慕大将其对某些合同(包括再生协议)、知识产权、产品备案和审批以及Kiniksa百慕大拥有或控制的其他信息、计划和材料的所有权利、所有权和权益贡献给Kiniksa UK，条件是它们完全或主要与ARCALYST有关。
2022年2月，Kiniksa百慕大将其在华东地区开发和商业化Mavrilimumab的独家权利贡献给Kiniksa UK。
于2022年7月，Kiniksa百慕大将其于若干合约(包括生物遗传协议)、知识产权、产品备案及审批及其他由Kiniksa百慕大拥有或控制的资料、计划及材料的所有权利、所有权及权益(其中包括)全部或主要与vixarelimab有关的权利、所有权及权益贡献予Kiniksa UK。
由于转让人Kiniksa百慕大于其注册司法管辖区百慕大获豁免所得税，因此综合公司并无就该等实体内转让产生任何税务责任。Kiniksa UK占2021年和2022年实体内转让的比例，这是由于关联方之间的资产转让和收到的知识产权资产的税基增加，等于转让时资产的公允价值。由于这些贡献，本公司记录了英国递延税项资产，这代表了为财务报表目的而增加的税基和账面基础之间的差额。于相关资产于2021年及2022年转让时，本公司就已确认的递延税项资产全数计提估值准备。
2021年1月转让ARCALYST知识产权资产的公允价值是利用商业运营的预测现金流量和该等现金流量的估计成功概率确定的，并利用贴现现金流量法将其贴现至现值。转让的mavrilimumab和vixarelimab知识产权资产的公允价值是利用与第三方就适用知识产权的使用协议有关的未来现金流量以及该等现金流量的估计成功概率确定的，该等现金流量采用贴现现金流量法贴现至现值。
2023年12月，Kiniksa UK将其在某些合同(包括Regeneron协议)、知识产权、产品备案和审批以及本公司拥有或控制的其他信息、计划和库存中的所有权利、所有权和权益分配给Kiniksa UK瑞士分公司，前提是这些信息、计划和库存完全或主要与ARCALYST有关。
2023年12月将资产分配给瑞士分行并未导致Kiniksa UK的应税处置，因为分配给了该实体内的一个分行。Kiniksa UK瑞士分公司未来的业绩将在瑞士缴纳所得税，公司预计它将不会在英国缴纳所得税。Kiniksa UK的瑞士分支机构的基数有所提高，产生了瑞士递延税项资产。已分配ARCALYST知识产权资产的公允价值是根据商业运营的预测现金流量和该等现金流量的估计成功概率确定的，该等现金流量采用贴现现金流量法贴现至现值。ARCALYST库存的公允价值是利用平均净销售价格减去估计销售成本来确定的。
2024年1月，Kiniksa百慕大向Kiniksa Swiss转让了完全或主要与abiprubart、mavrilimumab和其他临床前资产有关的某些合同、知识产权、产品备案和批准以及其他信息、计划和材料的所有权利、所有权和权益，但不包括完成公司正在进行的abiprubart治疗类风湿性关节炎第二阶段临床试验第四组所需的某些权利.2024年6月，Kiniksa UK终止了其在华东地区开发和商业化Mavrilimumab的独家权利，这种权利恢复到Kiniksa瑞士。此后，瑞士Kiniksa拥有开发Mavrilimumab并将其商业化的全球权利。
由于转让人Kiniksa百慕大于其注册司法管辖区百慕大获豁免缴交所得税，综合公司并无就2024年1月的任何实体内转让承担任何税务责任。Kiniksa Swiss将实体内的转让视为关联方之间的资产转让，并在已缴纳的知识产权资产中增加了税基，等于转让时资产的公允价值。转移资产的公允价值是利用预计业务的未来现金流量确定并估计的。
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目录表
使用贴现现金流量法将此类现金流贴现至现值的成功概率。由于这些贡献，公司记录了递延税项资产，这代表了为财务报表目的而增加的税基和账面基础之间的差额。于转让有关资产时，本公司就瑞士递延税项资产的全额计提估值拨备。确实有
13. 承付款和或有事项
许可协议
本公司与各方订立许可协议，根据该协议，本公司有责任支付或有及非或有付款(见附注10)。
制造业承诺
本公司与Regeneron订有供应协议，根据该协议，本公司可订购临床及商业产品(见附注10)。2024年6月，该公司与三星签订了主服务协议和产品特定协议，作为其ARCALYST药物物质制造过程技术转让的一部分。此外，该公司还与几家合同开发和制造机构签订了协议，为该公司的非ARCALYST资产提供临床前和临床试验材料。截至2024年6月30日，公司根据所有这些协议承诺的最低付款总额为$
赔偿协议
本公司并不知悉在弥偿安排下有任何预计会对其财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响的索偿，亦未于截至2024年6月30日或2023年12月31日的综合财务报表中应计任何与该等债务相关的负债。
法律诉讼
本公司并非任何重大诉讼的一方，亦没有为任何诉讼责任设立应急准备金。
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目录表
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。
以下对本公司财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告中其他部分包含的未经审计的综合财务报表和相关附注，以及我们的年度报告Form 10-K(“年报”)中包含的截至2023年12月31日的经审计的综合财务报表和相关附注一起阅读。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告第II部分第11A项“风险因素”部分以及我们提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中确定的风险中列出的那些因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性表述中明示或暗示的结果、业绩或成就大不相同。
概述
我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、获取、开发和商业化治疗药物，用于患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者。我们的免疫产品组合-调制Assets，ARCALYST，abiprubart和mavrilimumab，基于强大的生物学原理或经过验证的机制，针对一系列未得到充分服务的心血管和自身免疫疾病，并提供分化的潜力。
ARCALYST是一个白介素1α和白介素1β细胞因子陷阱。2017年，我们从Regeneron那里获得了ARCALYST的许可，后者发现并初步开发了这种药物。我们从Regeneron获得的ARCALYST独家许可证包括中东和北非以外的全球范围内的所有应用程序的权利，但肿瘤学和当地政府对眼睛或耳朵的应用除外。我们获得了FDA对ARCALYST的批准治疗2021年3月，在12岁及以上的成人和儿童中，复发性心包炎的风险和复发风险的降低。复发性心包炎是一种痛苦的炎症性心血管疾病，据估计，美国流行人口约为40,000名寻求和接受治疗的患者。ARCALYST通过精选的专业药店网络在美国各地进行商业销售。ARCALYST还在美国被批准用于治疗低温比林相关周期综合征(CAPS)，包括12岁及以上成人和儿童的家族性感冒自炎综合征(FCAS)和Muckle-Wells综合征，以及在体重10公斤或以上的成人和儿童缺乏白细胞介素1受体拮抗剂(“DIRA”)的情况下维持缓解。我们负责ARCALYST在美国所有批准的适应症的销售和分销，并与Regeneron平分销售利润和第三方收益。
阿比普鲁巴特是一种研究中的CD40-CD154共刺激相互作用的单抗抑制剂。2019年，我们收购了所有未偿还的证券Primatope治疗公司(“Primatope”)，拥有或控制与abiprubart相关的知识产权的公司。在收购Primatope时，我们从以下公司获得了Abiprubart的全球独家许可证贝丝以色列女执事医疗中心(“BIDMC”)。CD40-CD154相互作用是一个关键的T细胞共刺激信号，对B细胞成熟、免疫球蛋白类转换和1型免疫反应至关重要。我们认为，破坏CD40-CD154的共刺激相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的一个有吸引力的方法。2021年12月，我们启动了阿普鲁巴特的2期临床试验类风湿关节炎(“Ra”)，旨在评价皮下给药的药代动力学、安全性和有效性。2024年1月，我们宣布了试验1、2和3队列的TOPLINE临床数据，试验在每周剂量水平上达到了队列3的主要疗效终点。2024年4月，我们宣布了(A)RA试验第4队列的TOPLINE临床数据和(B)我们计划在2024年下半年启动阿普鲁巴特治疗干燥病的20期亿临床试验。2024年7月，我们宣布已开始参加此类试验。
Mavrilimumab是一种针对粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子受体α(GM-CSFRα)的研究中的单抗抑制剂。2017年，我们从MedImmune，Limited(“MedImmune”)获得了mavrilimumab的所有适应症的全球独家权利。我们目前正在评估潜在的合作机会，以促进Mavrilimumab的发展。我们之前评估了Mavrilimumab治疗巨细胞性动脉炎(一种大中型动脉的慢性炎症性疾病)和新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征的疗效。
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目录表
2024年6月27日，我们宣布，根据百慕大最高法院和我们股东双方批准的安排计划，我们的主要控股公司完成了从百慕大到英国的注册地点变更(“迁册”)。如本文所用，除文意另有所指外，在迁入前的“我们”、“我们的”、“Our”及类似的词语或短语指的是Kiniksa制药有限公司，而在迁入前后则指的是Kiniksa制药国际公司。
我们能否产生足够的产品收入来维持我们的组织将在很大程度上取决于许多因素，包括ARCALYST的持续商业化、我们当前或未来的一个或多个候选产品的开发和最终商业化(如果获得批准)，以及根据我们当前的运营计划管理我们的成本。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们的净亏损分别为390美元万和2,160美元万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为499.6美元。
截至2024年6月30日，我们拥有21880美元的现金、现金等价物和短期投资万。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金，该未经审计本表所列合并财务报表季刊报告。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“见”-流动性与资本资源.”我们未来的生存能力取决于我们通过出售ARCALYST和/或筹集额外资本（如根据需要通过债务或股票发行）为我们的运营提供资金的能力。
我们运营结果的组成部分
产品收入，净额
自二零二一年四月起，我们一直透过销售ARCALYST产生产品收益。ARCALYST是通过第三方物流供应商销售的，该供应商主要通过一个精选的专业药房网络（统称为“客户”）分销，这些药房通过邮件向患者提供药物。
产品销售的净收入按客户取得产品控制权时的交易价格确认，而控制权发生在某个时间点，通常是从第三方物流供应商装运产品时。
我们的净收入代表经折扣和津贴调整后的总收入，包括估计的现金折扣、退款、回扣、退货、共付额援助以及专业药房和分销商费用。这些调整代表ASC 606下的可变对价，使用预期价值法进行估计，并在销售产品时确认收入时记录。该等调整由管理层根据可得资料确定为最佳估计，并将作出调整以反映影响该等拨备之因素之已知变动。可变代价的调整乃根据与客户的合约条款、历史趋势、与客户的沟通及分销渠道的剩余存货水平，以及对产品市场的预期及预期引入竞争产品而厘定。
许可和协作收入
许可和协作收入包括与预付款、版税收入、里程碑相关的确认金额付款以及根据协作协议销售的产品。
2022年2月，我们与杭州签订了两项合作和许可协议(“华东合作协议”)中美华东药业股份有限公司(“华东”)，据此，我们授予华东在亚太地区(不包括日本)(“华东地区”)开发和商业化利洛奈普和mavrilimumab(“华东许可产品”)的独家权利。在其他方面，我们保留了我们目前在区域以外的授权产品的权利。
根据华东合作协议，我们收到了总计2,200万美元的预付款，其中包括1,200万美元用于Rilonacept的华东地区许可，以及1,000万美元用于Mavrilimumab的华东地区许可。此外，我们将有资格获得或有付款，包括指定的开发、监管和基于销售的里程碑。华东还将有义务向我们支付按比例计算的版税。
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目录表
根据华东许可产品按华东许可产品计算，每种华东许可产品在华东地区的年净销售额从十几岁到二十岁以下不等，但须遵守与Rilonacept制造成本相关的某些削减和某些其他常规削减，并设有合计最低下限。特许权使用费将按华东许可产品和国家或地区的许可产品支付，直至(I)适用的华东许可产品在该国家或地区在华东地区首次商业销售后12年，(Ii)我方专利权或涵盖该国家或地区的适用华东许可产品的任何合作专利权的最后有效专利权利主张在华东地区届满之日，以及(Iii)适用的华东许可产品在该国家或地区的最后一次监管排他性到期之日。在截至2022年12月31日的一年中，我们确认了与Mavrilimumab许可证相关的1,000美元的万。截至2024年6月30日，根据Rilonacept许可协议，我们已经确认了20美元的万收入，即1,200美元的万交易价，并将在材料发货时确认剩余的收入。
我们是与基因泰克签订的许可协议(“基因泰克许可协议”)的一方，该协议于2022年9月生效，根据该协议，我们授予基因泰克在全球独家开发和商业化vixarelimab及相关抗体(每种抗体均为“基因泰克许可产品”)的权利。
根据基因泰克许可协议，我们收到了8,000万美元的许可预付款。此外，在2023年，我们从基因泰克获得了总计3,500美元的万额外付款，用于向基因泰克交付某些药物材料，以及基因泰克实现了一个发展里程碑。2023年第四季度，在实现了与基因泰克许可协议下的第二个适应症相关的发展里程碑后，基因泰克有义务额外支付1,000万美元的现金，这笔款项于2024年第一季度收到。2024年第二季度，我们在实现与基因泰克许可协议下的第三个适应症相关的开发里程碑后，获得了5,000美元的万。我们将有资格获得总计约60000美元的万或有付款，包括指定的开发、监管和基于销售的里程碑，其中截至2024年6月30日仍有约57000美元的万。在履行我们的上游财务义务之前，我们还将有资格在每个Genentech许可产品的年净销售额的基础上获得Genentech许可产品的分级百分比版税，范围从低到两位数到十几岁左右，但必须遵守某些惯例的减幅，以及总的最低限额。版税将按Genentech许可产品和国家/地区支付，直至涵盖Genentech许可产品的某些专利到期、该等Genentech许可产品的法规排他性到期或此类Genentech许可产品在该国家/地区首次商业销售十周年为止。截至2024年6月30日，我们已将根据基因泰克许可协议从基因泰克获得的13000美元万确认为收入。
运营费用
销货成本
销售成本包括ARCALYST的生产和分销成本、我们在2021年第一季度达到监管里程碑后向Regeneron支付的2,000美元万付款的摊销，以及与ARCALYST相关的其他杂项产品成本。销售商品的成本还包括与生产与供应链、质量和监管活动相关的ARCALYST相关的劳动力和管理费用，以及ARCALYST药物物质制造过程的技术转让。
协作费用
合作费用包括Regeneron根据Regeneron协议与ARCALYST销售相关的利润份额以及根据合作协议销售产品的成本。我们平均分配ARCALYST和Regeneron的销售利润，后者的利润是从ARCALYST的净销售额中扣除与ARCALYST的制造和商业化相关的某些成本后确定的。此类成本包括但不限于：(I)我们为患者使用、销售或以其他方式分发的产品销售商品的成本；(Ii)常规商业化费用，包括我们现场部队的成本；以及(Iii)我们营销、广告和以其他方式推广ARCALYST的成本，此类成本在第(Iii)款中确定，但受特定限制的限制。关于这项技术
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目录表
将ARCALYST药物制造从Regeneron转让给三星，在Regeneron协议允许的范围内，我们每个人和Regeneron在执行此类技术转让时产生的全部负担成本也应从ARCALYST的净销售额中扣除以确定利润。 我们还与Regeneron平分我们从任何被许可人、再被许可人和分销商那里收到的任何收益，以换取与ARCALYST有关的销售、许可或其他权利处置，包括预付款、里程碑付款和特许权使用费。
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与我们的候选产品研究和开发相关的成本。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用可能包括：
我们根据服务提供商向我们提供的信息对特定任务的完成进度进行评估，从而确认外部开发成本。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计所执行的服务水平和服务产生的相关成本。未来将收到的用于研究和开发活动的商品或服务的不可退还预付款记录为预付费用。该等金额于交付货品或提供相关服务时或直至预期不再交付货品或提供服务时确认为开支。
我们对候选产品的直接研发费用按项目进行跟踪，主要包括外部成本，如支付给外部顾问、CRO、CDMO和研究实验室的与我们的临床前开发、工艺开发、生产和临床开发活动有关的费用。我们按项目划分的直接研发费用还包括根据许可证、收购和其他类似协议产生的费用。我们不会将员工成本或设施费用（包括折旧或其他间接成本）分配给特定的项目，因为这些成本部署在多个项目中，因此不会单独分类。我们主要使用内部资源开展研究和发现活动，以及管理我们的临床前和临床开发、工艺开发和生产临床和临床前材料。
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目录表
研究和开发活动是我们业务的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品成本更高，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。因此，我们预计未来几年我们的研发费用将非常可观，因为我们正在为我们的候选产品进行正在进行和/或计划进行的临床试验，以及进行其他临床前和临床开发，并为我们的候选产品进行监管备案。
目前，我们无法合理估计或知道完成我们当前或未来候选产品的临床开发所需的努力的性质、时机和成本，或者我们何时将从销售我们当前或未来的候选产品中实现收入。这种不确定性是由于许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项所述的风险和不确定因素。本季度报告中的“风险因素”。
销售、一般和行政费用
销售、一般及行政开支主要包括薪金及福利，包括销售、营销、医疗、行政、业务发展、财务、人力资源、法律及支援人员职能人员的股份补偿开支。销售、一般和管理费用还包括外部商业化、营销以及法律、专利和会计服务的专业费用。
我们预计未来我们的销售、一般和行政费用将继续增加。
其他收入
其他收入包括货币市场基金投资和美国国库债券确认的利息收入和其他杂项收入，由与投资有关的支出抵消。
所得税
于迁址前，我们的主要控股公司于百慕大注册成立，主要须缴税。迁址后，我们的主要控股公司在英国注册成立，并主要缴纳税款。根据百慕大的现行法律，获得豁免的公司的收入不征收企业所得税，导致实际税率为零。因此，于各报告期内，本公司并无因百慕大亏损而录得任何所得税利益，而本公司目前亦无该等亏损的经营亏损净额结转。我们在美国的全资子公司Kiniksa US和Primatope在美国须缴纳联邦和州所得税。我们的全资子公司Kiniksa UK、其瑞士分公司Kiniksa UK以及Kiniksa UK的全资子公司Kiniksa PharmPharmticals(德国)GmbH、Kiniksa PharmPharmticals(France)SARL和Kiniksa PharmPharmticals，GmbH(“Kiniksa Swiss”)均须在各自的国家纳税。
2024年第一季度，Kiniksa百慕大将完全或主要与abiprubart、mavrilimumab和其他临床前资产有关的某些合同、知识产权、产品备案和批准以及其他信息、计划和材料的所有权利、所有权和权益转让给Kiniksa Swiss，但为完成公司正在进行的abiprubart治疗类风湿性关节炎的第二阶段临床试验的第四批必要例外。就上述转让而言，吾等确认基准有所上升，并无产生任何重大税项负债。
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目录表
经营成果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日三个月的经营业绩：
截至三个月 | |||||||||
6月30日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：万人) | |||||||||
收入： | |||||||||
产品收入，净额 | $ | 103,394 | $ | 54,495 | $ | 48,899 | |||
许可和协作收入 | 5,237 | 16,978 | (11,741) | ||||||
总收入 | 108,631 | 71,473 | 37,158 | ||||||
成本和运营费用： |
|
|
|
|
|
| |||
销货成本 | 12,322 | 7,699 | 4,623 | ||||||
协作费用 | 30,014 | 13,986 | 16,028 | ||||||
研发 | 24,017 | 23,767 | 250 | ||||||
销售、一般和行政 |
| 42,395 |
| 29,175 |
| 13,220 | |||
总运营支出 |
| 108,748 |
| 74,627 |
| 34,121 | |||
运营亏损 |
| (117) |
| (3,154) |
| 3,037 | |||
其他收入 |
| 2,421 |
| 1,915 |
| 506 | |||
所得税福利（拨备）前的收入（损失） |
| 2,304 |
| (1,239) |
| 3,543 | |||
所得税优惠(拨备) |
| (6,212) |
| 16,211 |
| (22,423) | |||
净收益(亏损) | $ | (3,908) | $ | 14,972 | $ | (18,880) | |||
产品收入，净额
截至2024年6月30日止三个月，我们确认出售ARCALY St的净收入为10340万美元，而截至2023年6月30日止三个月的净收入为5450万美元，增加了4890万美元。产品收入的增长主要是由患者增加推动的。
许可证和协作收入
在截至2024年6月30日的三个月里，我们报告了520美元的万许可和协作收入，这是由于实现了与基因泰克许可协议下的第三项指示相关的5亿美元万开发里程碑。我们报告，在截至2023年6月30日的三个月中，与基因泰克许可协议相关的许可和协作收入为1,700美元万，主要是由于实现了与基因泰克许可协议下的新适应症相关的1,500美元万开发里程碑。
销货成本
我们确认截至2024年6月30日的三个月的销售商品成本为1,230美元万，而截至2023年6月30日的三个月的销售商品成本为770美元万，增加了460美元万。销售成本的增加主要是由于ARCALYST的销售额增加，以及与制造过程的技术转让有关的280亿美元万的销售额增加，但因有利的生产差异导致的单位平均成本下降而被抵消。
35
目录表
协作费用
截至2024年6月30日的三个月的协作支出为3,000美元万，而截至2023年6月30日的三个月的协作支出为1,400美元万，增加了1,600美元万。由于ARCALYST的销售收入增加以及Regeneron协议下盈利能力的改善，协作费用增加。
研究和开发费用
截至三个月 | |||||||||
6月30日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 | 变化 | |||||
(单位：万人) | |||||||||
利洛那普(ARCALYST) | $ | 597 | $ | 450 | $ | 147 | |||
阿比普鲁巴特 |
| 12,368 |
| 11,649 | 719 | ||||
Mavrilimumab |
| 155 |
| 308 | (153) | ||||
Vixarelimab |
| 279 |
| 2,278 | (1,999) | ||||
未分配的研究和开发费用： |
|
| |||||||
相关人员(包括股份薪酬) | 5,853 | 5,393 | 460 | ||||||
其他 | 4,765 | 3,689 | 1,076 | ||||||
研发费用总额 | $ | 24,017 | $ | 23,767 | $ | 250 | |||
截至2024年6月30日的三个月的研发支出为2,400美元万，而截至2023年6月30日的三个月的研发支出为2,380美元万，增加了30美元万。
我们abiprubart计划的直接成本在截至2024年6月30日的三个月内为1,240美元万，而在截至2023年6月30日的三个月内为1,160美元万，增加了70美元万。所发生费用的增加主要与临床材料的制造、我们在RA的第二阶段试验的第四队列的继续以及我们在干燥病的20阶段亿临床试验的启动费用有关 截至2024年6月30日的三个月，与临床材料的制造、第三组队列的启动成本以及在截至2023年6月30日的三个月内发生的我们在RA的第二阶段试验的前两组队列的延续相比。
在截至2024年6月30日的三个月里，我们的Vxarelimab计划的直接成本为30美元万，而截至2023年6月30日的三个月，直接成本为230美元万，减少了200美元万。费用的减少主要与我们治疗结节性痒疹的20期亿临床试验的逐步结束活动有关。
截至2024年6月30日的三个月，未分配的研发费用为1,060美元万，而截至2023年6月30日的三个月的未分配研发费用为9，10美元万，增加了150美元万。未分配的研究和开发费用增加1.5亿万，主要是因为早期开发活动增加。 截至6月30日、2024年和2023年的三个月的人事相关成本包括基于股份的薪酬，分别为150美元万和140美元万。
销售、一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月，销售、一般和行政费用为4,240美元万，而截至2023年6月30日的三个月的销售、一般和行政费用为2,920美元万。在2023年下半年，我们扩大了我们的ARCALYST销售团队，以帮助推动进一步的处方者采用和患者登记。万增加1,320美元主要是由于人事相关成本增加了560美元万，销售和营销增加了440美元万，这主要是由于我们的销售队伍的扩大，以及主要由于搬迁而增加的150美元万的专业费用。截至6月30日、2024年和2023年的三个月的人事相关成本分别包括550美元万和480美元万的股票薪酬。
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目录表
其他收入
截至2024年6月30日的三个月，其他收入为240亿美元万 相比之下，截至2023年6月30日的三个月万为190美元。万增加50美元的主要原因是美国国库券利率上升。
所得税优惠(拨备)
截至2024年6月30日止三个月，我们录得620万的所得税拨备，主要与在英国、瑞士及美国赚取的收入有关，扣除外国衍生无形收入(“FDII”)扣除及使用的美国联邦及州研发抵免(“R&D抵免”)。截至2023年6月30日止三个月，我们录得1,620万的所得税优惠，主要是由于发放美国递延税项资产的估值津贴，抵销在英国和美国赚取的收入，扣除外国衍生无形收入扣除及美国联邦和州研发抵免(“研发抵免”)。我们预计，由于我们的递延税项资产的使用，我们报告的未来期间的所得税支出将会更高。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月的经营业绩：
截至六个月 | |||||||||
6月30日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：万人) | |||||||||
收入： | |||||||||
产品收入，净额 | $ | 182,279 | $ | 97,154 | $ | 85,125 | |||
许可和协作收入 | 6,210 | 22,664 | (16,454) | ||||||
总收入 | 188,489 | 119,818 | 68,671 | ||||||
运营费用： |
| ||||||||
销货成本 |
| 22,905 |
| 14,735 |
| 8,170 | |||
协作费用 | 50,815 |
| 22,274 |
| 28,541 | ||||
研发 | 50,351 | 38,939 | 11,412 | ||||||
销售、一般和行政 | 81,077 |
| 58,220 |
| 22,857 | ||||
总运营支出 |
| 205,148 |
| 134,168 |
| 70,980 | |||
运营亏损 |
| (16,659) |
| (14,350) |
| (2,309) | |||
其他收入 |
| 4,687 |
| 3,747 |
| 940 | |||
所得税福利（拨备）前损失 |
| (11,972) |
| (10,603) |
| (1,369) | |||
所得税优惠(拨备) |
| (9,640) |
| 13,305 |
| (22,945) | |||
净收益(亏损) | $ | (21,612) | $ | 2,702 | $ | (24,314) | |||
产品收入，净额
截至2024年6月30日止六个月，我们确认出售ARCALY St的净收入为18230万美元，而截至2023年6月30日止六个月为9720万美元，增加了8510万美元。产品收入的增长主要是由患者增加推动的。
许可证和协作收入
我们报告称，截至2024年6月30日的六个月内，许可和合作收入为6.2亿美元，主要是由于与Genentech许可协议下的第三个指示相关的5亿美元开发里程碑的实现、根据Thomonacept Huadong合作协议销售的7000万美元产品以及与交付此类材料相关的2000万美元递延收入的推动。我们报告了2270万美元
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目录表
截至2023年6月30日的三个月的许可和合作收入，主要是由于与Genentech许可协议下的新适应症相关的15亿美元开发里程碑的实现推动。
销货成本
我们确认截至2024年6月30日的六个月的销售商品成本为2,290美元万，而截至2023年6月30日的六个月的销售商品成本为1,470美元万，增加了8，20美元万。销售商品成本的增加主要是由于ARCALYST的销售额增加，以及与制造过程的技术转让有关的490美元万的销售额增加，但因有利的生产差异导致的单位平均成本下降而被抵消。
协作费用
截至2024年6月30日的6个月，协作支出为5,080美元万，而截至2023年6月30日的6个月，协作支出为2,230美元万，增加了2,850美元万。由于ARCALYST的销售收入增加以及Regeneron协议下盈利能力的改善，协作费用增加。
研究和开发费用
截至六个月 | |||||||||
6月30日 | |||||||||
2024 |
| 2023 | 变化 | ||||||
(单位：万人) | |||||||||
利洛那普(ARCALYST) | $ | 710 | $ | 1,008 | $ | (298) | |||
阿比普鲁巴特 |
| 27,457 |
| 15,095 | 12,362 | ||||
Mavrilimumab |
| 378 |
| 36 | 342 | ||||
Vixarelimab |
| 1,033 |
| 4,325 | (3,292) | ||||
未分配的研究和开发费用： |
|
| |||||||
相关人员(包括股份薪酬) | 11,991 | 11,806 | 185 | ||||||
其他 | 8,782 | 6,669 | 2,113 | ||||||
研发费用总额 | $ | 50,351 | $ | 38,939 | $ | 11,412 | |||
截至2024年6月30日的六个月，研发支出为5,040美元万，而截至2023年6月30日的六个月研发支出为3,890美元万，增加1,140美元万。
我们abiprubart计划的直接成本在截至2024年6月30日的6个月内为2,750美元万，而在截至2023年6月30日的6个月内为1,510美元万，增加了1,240美元万。与截至2023年6月30日的六个月内发生的临床材料的制造、我们在RA的第二阶段试验的第四队列继续以及我们在Sjögren病的20期亿临床试验的启动成本相比，发生的费用的增加主要涉及临床材料的制造、第三队列的启动成本和我们在RA的第二阶段试验的前两个队列的继续。
在截至2024年6月30日的6个月里，我们的vixarelimab计划的直接成本为100美元万，而截至2023年6月30日的6个月里，直接成本为430美元万，减少了330美元万。费用的减少主要与我们治疗结节性痒疹的20期亿临床试验的逐步结束活动有关。
未分配的研发费用为2,080美元万截至2024年6月30日的六个月，与截至2023年6月30日的六个月的1,850美元万相比，增加了230美元万。未分配的研究和开发费用增加230000美元万，主要是由于早期开发活动增加。 截至6月30日、2024年和2023年的六个月的人事相关成本分别包括300亿美元的万和280亿美元的万的股票薪酬。
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目录表
销售、一般和行政费用
截至2024年6月30日的六个月，销售、一般和行政费用为8,110美元万，而截至2023年6月30日的六个月为5,820美元万。在2023年下半年，我们扩大了我们的ARCALYST销售团队，以帮助推动进一步的处方者采用和患者登记。2,290美元万的增长主要是由于人事相关成本增加了1,160美元万，销售和营销增加了590美元万，这主要是由于我们的销售队伍的扩大，以及主要由于搬迁而增加的260美元万的专业费用。截至6月30日、2024年和2023年的三个月的人事相关成本分别包括基于股份的薪酬1,090美元万和9，20美元万。
其他收入
截至2024年6月30日的6个月，其他收入为470美元万， 相比之下，截至2023年6月30日的六个月，万的价格为370美元。增加90美元万的主要原因是美国国库券利率上升。
所得税优惠(拨备)
截至2024年6月30日止六个月，我们录得960万的所得税拨备，主要与在英国、瑞士及美国赚取的收入有关，扣除外国衍生无形收入(“FDII”)扣除及使用的美国联邦及州研发抵免(“R&D抵免”)。截至2023年6月30日止六个月，我们录得1,330万的所得税优惠，主要与发放美国递延税项资产的估值免税额有关，抵销了在英国和美国赚取的收入，扣除FDII扣除和研发抵免后的净额。
流动性与资本资源
截至2024年6月30日，我们的主要流动性来源是现金、现金等价物和短期投资，总计21880美元万。截至2024年和2023年6月30日的六个月，净收益(亏损)分别为(390万美元)和2.7亿美元万。我们预计在可预见的未来会出现经营亏损。
根据与第三方达成的各种协议，我们同意支付里程碑式的付款、支付特许权使用费、支付年度维护费并满足尽职调查要求，每一项都基于特定的事件。根据Regeneron协议，我们已经与Regeneron签订了一项供应协议，购买临床和商业产品。我们承诺向Regeneron支付的最低付款为2030美元万，所有这些都将在一年内到期。我们已经签订了办公和实验室空间以及车辆的租赁协议，未来的租赁总金额为1,410美元万，其中380美元万将在一年内到期。关于我们正在进行的ARCALYST药物物质制造技术转让，我们已经与三星签订了主服务协议和产品特定协议。我们在此类协议下的承诺，包括购买原材料和相关服务费，将使我们有义务至少支付14470美元万，其中1,580美元万将在一年内到期。此外，我们还与几家CDMO签订了协议，为我们的非ARCALYST资产向公司提供临床前和临床试验材料，这使我们有义务至少支付1,570美元万，其中7，20美元万将在一年内到期。
根据与第三方达成的各种协议，我们有权收到预付款、里程碑付款和特许权使用费，每一项都基于特定的里程碑。在2024年第一季度，随着基因泰克在2023年第四季度实现了与基因泰克许可协议下的第二个适应症相关的发展里程碑，我们获得了1,000美元的万。2024年第二季度，在基因泰克根据基因泰克许可协议实现了与第三种适应症相关的开发里程碑之后，我们获得了500美元的万。
这些协议影响到我们的短期和长期流动性和资本需求。
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目录表
现金流
下表汇总了我们每一期的现金流：
截至六个月 | ||||||
6月30日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(单位：万人) | ||||||
经营活动提供(用于)的现金净额 | $ | 9,155 | $ | (8,010) | ||
投资活动所用现金净额 |
| (21,273) |
| (2,386) | ||
融资活动提供的现金净额 |
| 3,435 |
| 248 | ||
现金及现金等价物净增(减) | $ | (8,683) | $ | (10,148) | ||
经营活动
截至2024年6月30日的6个月，运营提供的净现金为920美元万，而截至2023年6月30日的6个月，运营活动中使用的净现金为800美元万。经营活动提供的现金增加的主要原因是ARCALYST销售额增加带来的净贡献增加，但从许可协议收到的500亿美元万的现金减少抵消了这一增加。
投资活动
截至2024年6月30日的6个月，用于投资活动的净现金为2,130美元万，而截至2023年6月30日的6个月，用于投资活动的净现金为240美元万。投资活动中使用的净现金增加是由于管理我们的现金和短期投资组合。
融资活动
在截至2024年和2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金净额分别为340美元万和20美元万，其中包括行使股票期权的收益被为员工纳税义务招标的普通股相关付款所抵消。
资金需求
随着我们继续将ARCALYST商业化，并通过临床前和临床开发推进我们当前和未来的候选产品，寻求监管部门的批准，并将我们当前或未来的一个或多个候选产品商业化(如果获得批准)，我们预计将产生与我们正在进行的和计划的活动相关的巨额费用。我们还可能产生与协作、许可或其他战略交易相关的费用。此外，我们可能会产生与里程碑、特许权使用费和支付给第三方的其他付款相关的费用，我们与这些第三方签订了许可、收购和其他类似协议，以获得我们候选产品的权利。我们预计会产生费用，因为我们：
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目录表
我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。我们公司未来的生存能力取决于我们是否有能力通过出售ARCALYST和/或根据需要通过发行债券或股票等方式筹集额外资本来为我们的运营提供资金。我们预计，如果我们选择进行协作、许可或其他战略交易，可能需要额外的资金。我们预计将继续产生与产品制造相关的巨额费用，包括ARCALYST的技术转让成本、销售、营销和分销。此外，如果我们当前或未来的任何候选产品获得监管部门的批准，为我们的产品或我们当前或未来的任何候选产品寻求更多的适应症或更多的地区，我们预计将产生与产品开发和制造、销售、营销和分销相关的巨额费用，具体取决于我们选择在哪里进行商业化。
由于与生物产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们营运资金需求的确切金额。我们未来的资金需求可能会受到一些因素的影响，包括第二部分第1A项所述的因素。本季度报告中的“风险因素”。
除了产品收入，我们还可以通过公开或私募股权发行、债务融资或其他来源(包括许可、合作、营销、分销或与第三方的其他战略交易或安排)来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益可能会被大幅稀释，该等证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们作为普通股东的股东权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，债务融资将导致固定付款义务。
如果我们通过许可、协作、营销、分销或与第三方的其他战略交易或安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、候选产品或未来收入流的宝贵权利，或者以其他方式同意可能对我们不利的条款。如果我们无法获得资金，
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目录表
我们可能被迫推迟、减少或取消针对候选产品、产品组合扩展或商业化努力的部分或全部研发计划，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的综合财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响资产、负债、收入、成本和费用的报告金额以及财务报表中或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
我们的关键会计政策在年报的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--关键会计政策和重大判断和估计”的标题下，以及本季度报告中的第1项“财务报表(未经审计)”中的合并财务报表的附注下进行了描述。
| ● | 应计研究和开发费用； |
| ● | 收入确认;以及 |
| ● | 递延税项资产的变现能力。 |
第三项。关于市场风险的定量和定性披露。
利率风险
我们在正常的业务过程中面临着市场风险。这些风险主要包括与我们的短期投资相关的利率敏感性。于截至二零二四年六月三十日止三个月内，吾等就与投资活动有关的市场风险所作的数量及质的披露并无重大变动，详情见“第7A项”。年度报告中的“关于市场风险的定量和定性披露”。
第四项。控制和程序。
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。
信息披露控制和程序的评估
截至本季度报告所述期间结束时，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法修订后的第13a-15(E)和15d-15(E)条规则所界定)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
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目录表
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条规则的定义)没有发生变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。
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目录表
第二部分--其他资料
第1项：提起法律诉讼。
我们不是任何实质性法律程序的一方。
项目1A.风险因素。
您应仔细考虑下文描述的风险以及本季度报告中的其他信息，包括未经审计的合并财务报表和相关注释以及“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”。下文描述的任何事件或事态发展的发生可能会对我们的业务、财务状况、运营业绩和增长前景产生不利影响。在这种情况下，我们A类普通股的市场价格可能会下跌。我们目前未知或我们目前认为不重大的额外风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
我们有经营亏损的历史，未来可能会出现亏损。
生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。我们能否产生足够的产品收入来维持我们的组织将在很大程度上取决于许多因素，包括ARCALYST的持续商业化、我们当前或未来的一个或多个候选产品的开发和最终商业化(如果获得批准)，以及根据我们当前的运营计划管理我们的成本。截至2024年6月30日的三个月，我们的净亏损为3.9亿美元。截至2024年6月30日，我们累计赤字为4.996亿美元。我们未来的资本支出预计将相当可观，而且我们可能会 如果我们遇到比预期更大的费用，则会在未来招致运营亏损，因为我们：
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目录表
此外，我们的财务业绩可能会在季度和年度之间出现显着波动，因此我们的经营业绩的期末比较可能无法很好地反映我们未来的业绩。企业盈利能力在后续时期可能无法维持。
为了推进我们的运营计划，我们可能需要大量额外融资，但我们可能无法在需要时或以可接受的条款获得这些融资。
生物制药产品的开发和商业化是资本密集型的。我们目前正在美国将ARCALYST商业化，用于治疗复发性心包炎、CAPS和DERA。此外，我们正在通过研究、临床前和临床开发来推进我们的候选产品，包括我们的阿比鲁巴特治疗RA的II期临床试验以及我们阿比鲁巴特治疗干燥病的200亿期临床试验.
随着我们继续进行活动，我们的费用可能会增加支持我们的销售、营销和分销能力，继续该系统的研究与开发我们的候选产品，并扩展我们的基础设施和组织以支持此类活动。我们还可能在未来对我们的任何候选产品进行与制造、产品销售、营销和分销相关的营销审批时产生大量额外的商业化费用。随着我们的候选产品在开发和潜在商业化过程中取得进展，我们将需要支付里程碑式的付款，如果成功，最终将向适用的许可人和我们从其获得产品候选产品的其他第三方支付版税。此外，作为一家上市公司，我们预计将继续产生与运营相关的成本。
因此，如果我们无法通过商业ARCALYST收入为我们的运营提供资金，我们可能需要获得大量额外资金，以通过进入资本市场来推进我们的运营计划。如果我们无法在需要时以可接受的条件筹集资金，如果有的话，我们可能会被迫推迟、限制、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、候选产品的研发计划或商业化努力。我们也可能无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，或者可能被要求放弃对我们的候选产品或产品的权利。
我们的业务高度不确定，我们无法确定地估计成功营销和销售产品所需的实际金额，或完成我们候选产品的开发、监管审批过程和商业化。由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比预期更早地寻求额外资金，通过公开或私人证券发行、债务融资或其他来源。这些可能会对我们的资金需求产生重大影响的因素包括上述因素，在“-与我们的财务状况和资本需求相关的风险--我们有经营亏损的历史，未来可能会出现亏损。以及：
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目录表
任何额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，如果获得批准，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。
此外，当我们需要资金时，我们可能无法以我们可以接受的条款获得资金，或者根本无法获得资金。如果我们无法在需要时获得资金，我们将被迫缩减、推迟、限制、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、研究和针对我们的候选产品的开发计划，或我们的任何产品或我们获得批准的候选产品的商业化努力。我们也可能无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，或者可能被要求放弃对我们的候选产品或产品的权利。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大影响。
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目录表
筹集额外资本可能会导致稀释或影响我们股东的权利，限制我们的运营，或要求我们放弃对我们的技术、产品候选或产品的权利.
除了商业收入，我们还可以通过私人或公共证券发行、债务融资或其他来源(包括许可、合作或与第三方的其他战略性交易或安排.任何融资的条款都可能对我们股东的持股或权利产生不利影响，我们发行额外证券（无论是股权还是债务），或此类发行的可能性，可能会导致我们A类普通股的市场价格下跌。
出售额外的股本或可转换证券将稀释我们所有股东的权益。在一定程度上，我们通过发行额外的股权证券来筹集额外资本，我们的股东可能会经历大量稀释。我们可以在一次或多次交易中以我们不时根据我们的搁置登记声明或其他方式确定的价格和方式出售此类股权证券。如果我们在不止一笔交易中出售股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这些出售还可能导致对我们现有股东的实质性稀释，新投资者可能获得高于我们现有股东的权利。
债务的产生将导致固定付款义务的增加，我们可能需要同意某些限制性契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们收购，出售或许可知识产权的能力的限制以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。通过以下方式获得资金 许可、合作或其他战略交易，与第三方的安排可能要求我们放弃对我们的一些技术、候选产品或未来收入来源的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何条款都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。如果我们通过研究补助金筹集资金，我们可能会受到某些要求的约束，这可能会限制我们使用资金的能力或要求我们共享研究和开发的信息。通过任何这些或其他方式筹集额外资本可能会对我们的业务以及我们股东的持股或权利产生不利影响，并可能导致我们A类普通股的市场价格下跌。
与商业化相关的风险
我们可能无法继续将ARCALYST商业化或成功将任何未来产品商业化，从而可能损害我们当前和未来产品产生任何收入的商业潜力。
自ARCALYST在商业上推出以来，我们一直专注于建立和扩大我们的内部能力，包括但不限于销售、营销、分销、接入和患者支持服务，以及与第三方签订合同执行某些服务。商业化本身的每一个方面都可能是复杂、昂贵和耗时的，总的来说，协调所需的努力是密集的。虽然我们已经从这些努力中实现了收入，但不能保证我们将能够保持长期的增长轨迹或显著和持续的收入。
此外，ARCALYST的持续商业化或我们当前或未来候选产品的成功商业化（如果获得批准）取决于许多可预见和不可预见的因素，包括：
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目录表
如果我们遇到任何此类因素阻碍我们将ARCALYST或我们的任何候选产品商业化的努力，如果获得批准，我们的业务、运营结果、财务状况和前景可能会受到实质性的不利影响。
我们依赖精选的第三方专业药房网络来营销和销售可能无法满足我们或患者需求的ARCALY ST。
我们依靠精选的第三方专业药店网络来分销ARCALYST，如果获得批准，预计将对我们当前和未来的候选产品使用类似的策略。我们依靠这些专业药店及时有效地分销产品，提供某些患者支持服务，管理处方摄取，收集准确的患者和库存数据，并向支付者收取付款。虽然我们已经与每一家专业药店签订了协议，但他们可能无法按协议履行，我们的战略重点可能会改变，或者他们可能会终止与我们的协议。此外，我们的专业药店无法满足患者的需求可能会导致声誉损害或患者损失。如果这样的网络不能适当地满足我们或我们患者的需求，我们
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目录表
可能需要与其他专业药店合作，以取代或补充我们目前的网络，并且不能保证我们能够以商业合理的条款或根本不这样做。此外，在专业药店之间的过渡过程中，患者可能会停止或暂停他们的ARCALYST治疗，而且可能需要时间将这些患者重新整合到我们的网络中，如果真的有的话。在这种情况下，我们的业务、经营结果、财务状况和前景可能会受到重大影响。
我们当前或未来的产品可能无法获得或保持被处方者、患者或第三方付款人(例如政府和私人健康保险公司)接受，在这种情况下，我们创造产品收入的能力将受到损害。
即使FDA或任何其他监管机构批准未来ARCALYST或我们的任何其他候选产品的营销(无论是我们自己开发的还是与合作伙伴合作开发的)，处方医生、其他医疗保健专业人员、患者、医学界或第三方付款人可能不接受或使用ARCALYST或我们未来的任何产品候选产品，或者可能有效地阻止或限制其在第三方付款人的情况下使用。虽然ARCALYST在美国取得了近期的成功，但我们不确定我们能否长期保持这种成功。如果ARCALYST或我们的任何其他候选产品，如果获得批准，不能达到足够的持续接受度，我们可能无法产生足够的产品收入或运营利润，如果有的话。ARCALYST在其批准的适应症中的持续市场接受度，或我们未来的任何产品，以及我们的患者继续使用这些产品，将取决于各种因素，包括：
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目录表
如果ARCALYST或我们未来批准的任何产品（如有）未能获得或维持市场认可，我们产生收入的能力将受到不利影响。即使ARCALYST或任何未来产品获得市场认可，相关市场可能证明不足以让我们产生可观及持续的收入。
我们当前和未来产品的成功商业化（如果有的话）将部分取决于第三方支付者（包括政府机构和私人医疗保险公司）提供资金的程度，建立和维持有利的覆盖范围和定价政策，并设定足够的报销水平。
我们是否有能力继续将ARCALYST在其批准的适应症或我们的任何未来产品(如果有的话)中商业化，特别是在孤儿或罕见疾病的适应症中，这在一定程度上将取决于有利的承保范围的可用性、ARCALYST或未来产品和第三方付款人(例如政府当局、私人健康保险公司和其他组织)的替代治疗的报销是否足够(包括患者分担费用的义务的可负担性)。我们目前在被批准的复发性心包炎适应症中享有很大程度上有利的ARCALYST承保范围和第三方支付者的补偿，并寻求保持这种有利的承保和补偿。我们不能确定我们将继续在我们追求的市场有效地执行我们的保险和报销战略，这可能会限制ARCALYST在经批准的复发性心包炎适应症或我们的任何候选产品中的未来商业潜力，如果获得批准。
政府当局、私营健康保险公司和其他第三方付款人试图通过一系列努力来控制成本，包括推迟报销时间，限制承保范围，限制特定产品的报销金额，以及增加患者承担的费用比例。在获得新批准的产品或产品适应症的报销方面可能会出现重大延误，覆盖范围可能仅限于FDA或美国以外类似监管机构(包括欧盟(EU)和英国的卫生技术评估机构)批准治疗的患者群体的一部分，报销率可能会因产品的使用和临床环境而有所不同。付款人的承保范围和报销障碍可能会对我们对ARCALYST和我们获得营销批准的任何候选产品的需求或销售价格产生重大影响。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限的水平，或者如果此类保险需要患者自付费用高得令人无法接受，我们成功将ARCALYST或我们获得营销批准的任何候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。此外，未来可能获得的任何保险或补偿都可能减少或取消。例如，2023年1月，目前承保ARCALYST的一家大型私营健康保险公司将ARCALYST列入其上限适应症的排除名单，这可能会为寻求覆盖所有适应症处方的新患者制造障碍。此外，为了获得并维持有利的承保范围和足够的报销，我们可能需要向第三方付款人提供定价优惠。
我们也可能无法持续充分满足第三方付款人的价值/利益评估。第三方付款人可能会选择低成本的临床比较药物作为确定相对价值的基准，包括生物仿制药和具有或不具有相同批准适应症的低成本品牌。这种变化的结果将是更具挑战性的价值/效益评估，以及可能出现更差的相对结果，包括此类付款人拒绝完全提供保险和报销，或发现证据不足以支持我们期望的定价和报销。同样，付款人可能会实施覆盖标准，进一步限制使用ARCALYST或我们的任何候选产品，如果获得批准，超出批准的标签，这可能会对其商业潜力产生不利影响，包括例如，必须证明患者对较低成本的比较物没有充分反应的情况。
我们可能无法持续提供任何优惠的承保范围和报销。第三方付款人也可以不时地重新审查他们以前制定的保险政策，包括他们对药物产品相对于临床替代品提供的相对价值/益处的评估，例如具有相同或类似适应症和生物仿制药的任何竞争产品。如果获得批准，第三方付款人可能会认为我们的产品和候选产品是可替代的，并且只愿意支付替代产品的成本。即使
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如果ARCALYST或我们的任何候选产品获得批准，竞争产品的定价可能会限制我们能够收取的金额，因此，我们使用ARCALYST或任何候选产品表现出更高的疗效、安全性或更好的管理便利性。当竞争对手存在或进入市场时，第三方付款人往往会引入更具挑战性的价格谈判方法。第三方付款人可能拒绝或撤销特定产品的报销状态，或将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们的候选产品投资中实现适当的回报。在某些情况下，当新的竞争对手生物相似产品进入市场时，创新者化合物必须降价。在其他情况下，付款人采用“治疗类别”价格参考，并设法降低相应治疗类别中所有治疗的报销水平。此外，新的竞争对手品牌药物可能会引发治疗类别审查，以修改覆盖范围和/或报销水平。如果获得批准，第三方付款人引入更具挑战性的价格谈判方法的潜力可能会对我们继续将ARCALYST商业化或成功将我们的任何候选产品商业化的能力产生负面影响。如果我们当前和未来的产品提议涨价，第三方付款人也可能采用具有挑战性的价格谈判策略。请参阅“与商业化相关的风险 – 对于我们来说，可能很难意识到提高某些商业化产品价格的好处。”
对于我们来说，可能很难意识到提高某些商业化产品价格的好处。
我们已经并可能继续定期提高ARCALYST的价格，如果获得批准，我们可能会对未来的产品实施类似的定价做法，并且由于第三方付款人(包括政府当局和私人健康保险公司)可能采取的不利行动，我们可能无法从此类价格上涨中实现商业利益。即使价格涨幅低于合同价格保护条款，付款人也可以要求价格让步，以换取覆盖我们的产品，或者可以选择更改与此类产品相关的保险或报销政策。如果我们不能成功地与这些付款人谈判，我们可能会被迫提供重大的价格让步，或者，如果我们无法达成令人满意的解决方案，我们可能会失去对由这些付款人服务的患者的优惠保险或补偿。在这种情况下，患者可能难以获得或负担得起此类产品，我们可能会看到对我们的业务运营产生实质性的负面影响。
任何价格优惠都会减少我们的整体收入，并可能损害我们可能采取的任何价格上涨的好处。降低我们产品收入的价格优惠可能需要我们依赖潜在的稀释融资努力来为我们的运营提供资金，这可能会影响我们普通股的价格。即使是相对较小的折扣，如果在付款人之间累积，从长远来看，可能会导致收入大幅下降，这可能会抵消我们希望通过提价实现的增加的收入。
此外，向一个或多个付款人提供价格优惠可能会限制我们与其他付款人或在其他地区谈判价格的能力。支付者，包括政府支付者，通过参考我们与其他支付者设定的价格来谈判药品价格。如果付款人意识到我们给予的价格优惠，他们可能会要求类似的优惠。如果有足够多的付款人要求并获得价格优惠，我们的创收能力可能会受到实质性影响，损害我们的业务、财务状况和运营结果。此外，这可能会限制我们在潜在的新界地区争取可接受的价格的能力，这可能会严重限制我们的整体商业增长。我们在新的和现有的地区进行商业化的能力受到限制，也可能会减少我们接触我们寻求服务的患者群体的机会，损害我们向未得到满足的医疗需求的患者提供治疗的能力。
如果我们不能成功地与要求价格优惠的付款方就涨价或其他方面进行谈判，这些付款方可能会选择完全不承保我们当前和未来的产品，或者可能会实施限制患者接触的繁重的报销政策。我们不能向您保证ARCALYST目前的付款人覆盖范围和补偿政策将继续下去。失去任何付款人，特别是大付款人，或影响到相当数量的患者获得我们的药物的限制，可能会严重损害我们创造收入和执行我们商业战略的能力。此外，作为一家以有重大未得到满足的医疗需求的患者为目标的公司，无法获得我们的产品可能会对无法获得足够替代疗法的目标患者群体造成实质性伤害。
我们还被要求根据政府医疗保健计划或向某些政府和私人购买提供折扣或回扣，以便获得联邦医疗保健计划的保险。另外，价格
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超过通胀的增长也可能引发额外的回扣义务，包括根据医疗补助药品回扣计划。
尚未精确确定我们产品或候选产品的目标患者人群的发病率和患病率。如果我们的产品和候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准都是基于对患者人群的狭义定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到重大不利影响。
我们的计划旨在解决的所有疾病的确切发病率和流行率并不是具体的已知。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及如果获得批准，有可能从我们的产品和候选产品的治疗中受益的这些疾病患者的子集，主要是基于我们对现有人口研究和估计的推断。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会、药房索赔分析、大型国家监测数据库或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的试验和治疗选择可能导致这些疾病或其相关亚群的估计发病率或流行率的变化。因此，如果获得批准，可能从我们的产品或候选产品中受益的患者数量可能会低于预期。
ARCALYST和我们当前或未来的任何其他候选产品的总目标市场，如果获得批准，最终将取决于除其他外，被批准销售的适应症产品或候选产品的最终标签中包含的诊断标准和适用的患者群体；候选产品在我们的临床试验中表现出的有效性、安全性和耐受性；医学界的接受度；以及患者、定价、获取和报销。美国和美国以外其他主要市场的潜在患者数量可能会低于预期，患者可能无法以其他方式接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为对于我们许多批准的和有针对性的适应症来说，潜在的目标人群很少，我们可能永远不会实现显著的持续盈利。
不断发展的医疗政策以及与保险和报销相关的旨在降低医疗支出的相关立法变化，可能会影响我们候选产品的商业化。药品定价一直是，而且很可能将继续是这些努力的核心组成部分。
管理新药品的监管审批、定价和报销的法规因国家而异。在我们可能追求的美国以外的一些国家的市场上，我们的产品和候选产品如果获得批准，可能会受到广泛的政府价格管制或其他价格法规的约束。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准上市后开始。在一些市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家/地区获得候选产品的营销批准，但随后可能会受到价格谈判的影响，这会推迟我们在该国家/地区的候选产品的商业发布，可能会推迟很长时间，这可能会对我们在该国家/地区销售候选产品所产生的收入产生负面影响。
产品的净价可以通过强制性折扣或立法回扣来降低，这些回扣必须支付才能参加政府医疗保健计划或支付给其他第三方支付者。强制折扣可以在任何市场的任何时间立法。同样，一些市场目前有定价立法，通过参考某一药品在其他市场的价格来确定该产品在其市场上的价格，称为国际参考定价。国际参考定价有可能影响个别国家和参考某些其他个别国家定价的国家的降价决定。
药品进口和跨境贸易，无论是批准的还是未经批准的，都是指来自官方价格较低的市场的药品被发运，并在官方价格较高的市场上进行商业销售。未来对目前限制或限制药品进口的法律的任何放松或
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跨境贸易，包括在美国，如果获得批准，可能会对我们将ARCALYST或我们的任何候选产品商业化的能力产生实质性的负面影响。
由于上述原因，我们可能无法实现或维持ARCALYST或我们的任何候选产品的优惠定价(如果获得批准)以及足够的报销，这可能会阻碍我们收回在此类药物上的投资的能力。
有关详细信息，请参阅“风险因素--一般风险因素 – 制定和未来的医疗保健立法可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响.”
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制ARCALYST和我们可能开发的任何候选产品的商业化(如果获得批准)。
我们面临着与ARCALYST商业化以及在临床试验和其他研究活动中对我们的候选产品进行测试相关的固有产品责任风险。如果我们不能成功地针对我们的产品或候选产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
尽管我们维持产品责任保险范围，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任，并受到免赔额和承保范围的限制。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果我们无法以可接受的成本获得保险或以其他方式针对潜在的产品责任索赔提供保障，我们将面临重大责任，这可能会对我们的业务和财务状况造成实质性的不利影响。这些责任可能会阻碍或干扰我们的商业化努力。
美国以外的任何未来增长都将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们自己或通过与第三方合作在美国以外的市场将当前和未来的产品商业化的能力。
我们继续评估我们的候选产品在美国以外的某些市场的开发和商业化机会，包括通过我们的管理访问计划以及与包括华东在内的第三方的合作。在我们获得该市场适用监管机构的监管批准之前，我们和我们的合作者不得营销或推广我们的任何候选产品，并且我们可能
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我们的任何候选产品都从未获得过这样的监管批准。为了在许多其他国家获得单独的监管批准，我们或我们的合作者必须遵守这些国家/地区关于安全性和有效性的众多不同的监管要求，以及对我们候选产品的临床试验、制造和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区是否会成功。如果我们获得批准，并最终将我们的候选产品在美国以外的市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定因素，包括：
我们候选产品在美国境外的销售也可能受到政府控制、政治和经济不稳定、贸易限制和关税变化的不利影响。例如，拟议的《生物安全法案》（其草案正在美国国会立法过程中）将禁止美国联邦机构与任何与“值得关注的生物技术公司”有当前或未来商业安排的公司签订合同或向其提供贷款或赠款。如果颁布，该立法将限制从美国联邦机构获得资金或报销的生物制药公司从某些中国生物技术公司购买服务或产品的能力。
在一些国家，特别是欧洲国家，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行价格谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得足够的报销或优惠的定价批准，我们可能需要进行一项可能代价高昂的临床试验，将我们的候选产品与其他可用的疗法或在以前没有观察到的人群中进行比较。如果不能向此类各方证明充分的可取结果，可能会导致不利的定价或补偿决定。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。
我们还可能受到繁重的定价要求的影响。请参阅“风险因素-与商业化相关的风险-不断发展的医疗政策，以及旨在降低医疗支出的与保险和报销相关的相关立法变化，可能会影响我们候选产品的商业化。药品定价一直是，而且很可能继续是这些努力的核心组成部分。“
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我们受制于持续的义务、监管要求和持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用。此外，我们当前和未来的产品可能会受到不利的变化和其他限制以及市场退出，如果我们没有遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。.
我们的许多活动都受到持续的监管要求的约束，包括我们产品在美国的制造、包装、标签、储存、分销、广告、促销、抽样、记录保存、不良事件报告、进行上市后试验以及提交安全性、有效性和其他上市后信息。这样的义务，加上持续的监管审查，可能会导致大量的额外费用。此外，如果我们未来寻求并获得美国以外监管机构对产品或我们的任何候选产品的批准，我们将受到这些机构的要求，这可能比我们在美国的义务更严格。
制造商及其设施必须遵守监管当局的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合当前良好的制造实践或类似的外国法规(“cGMP”)。因此，我们和我们的CDMO将接受使用费和持续的审查和检查，以评估是否符合cGMP或类似的外国法规，以及是否遵守任何生物制品许可证申请(BLAS)或营销授权申请(MAAS)中做出的承诺。因此，我们和我们的CDMO以及与我们合作的其他人必须继续在所有监管合规领域投入时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
我们获得的任何监管批准可能会受到对该产品可能上市的已批准指示用途的限制，或受批准条件或包含可能代价高昂的上市后测试(包括第四阶段临床试验)的要求，以及监测安全性和有效性的要求。例如，已批准的BLA或类似外国申请的持有人必须提交新的或补充申请，并获得批准，以便对已批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。我们还可以被要求进行上市后临床试验，以验证我们产品在一般或特定患者亚组中的安全性和有效性。
如果通过加速审批途径获得上市批准，我们可能需要进行成功的验证性临床试验，以确认我们产品的临床疗效。不成功的验证性试验或未能完成此类试验可能导致撤回上市批准。FDA或外国监管机构也可以在批准上附加其他条件，包括要求REMS或类似的风险管理措施，以确保产品的安全使用。如果FDA或外国监管机构得出结论认为需要采取REMS或类似的风险管理措施，则BLA或MAA的发起人必须提交拟议的REMS或类似的风险管理措施，才能获得批准。REMS可以包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。我们还将被要求持续向适用的监管机构报告某些不良反应、生产问题、疗效不足和其他问题。此外，识别新的安全问题可能会导致对我们产品的人口或使用进行新的标签或限制，降低潜在市场或销售额，或两者兼而有之。这些条件、要求或事件可能被证明是昂贵和负担沉重的，报道这些可能会导致我们A类普通股的价格下降。
此外，我们还必须遵守有关我们产品的广告和促销的额外要求，这些要求受到各种法律和法规的限制，并且必须与产品经批准的标签中的信息一致。
如果监管机构发现我们当前或未来的任何产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或产品生产设施的问题，或不同意产品的促销、营销或标签，该监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求该产品退出市场。如果我们发现某个产品或候选产品存在以前未知的问题，包括未预料到的严重程度或频率的不良事件，或我们的制造工艺；未能遵守法规要求；或法规机构或执法部门
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主管当局不同意我们产品的促销、营销或标签，该监管机构或执法机构除其他外可以：
政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能需要我们花费大量的时间、成本和资源来回应，并可能产生负面宣传或声誉损害。任何不遵守现行法规要求的行为都可能对我们的产品商业化和创收能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。
如果法律或监管政策的应用发生变化，或者如果发现产品或产品的制造存在问题，或者如果我们或我们的分销商、被许可人、合作营销者或代表我们运营的其他第三方未能遵守监管要求，监管机构可以对我们处以罚款，对此类产品或其制造施加限制，或要求我们从市场上召回或移除此类产品，此外，还可以要求我们进行额外的临床试验，更改我们的产品标签，或提交额外的营销授权申请。如果发生这些事件中的任何一种，我们销售受影响产品的能力可能会受到损害，我们可能会为遵守此类监管要求而产生大量额外费用。
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国、欧洲或其他司法管辖区未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。此外，如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会受到潜在的重大执法行动的影响。
我们的业务运营受到各种政府实体广泛的医疗监管和执法，如果我们不严格遵守这些监管要求，可能会对我们的业务产生不利影响。
医药产品的开发和营销以及与医疗保健专业人员、第三方付款人、患者和医疗保健行业其他第三方的相关安排受广泛的
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医疗保健法律和法规可能限制我们营销、销售和分销我们当前和未来产品的业务或财务安排和关系。
适用的联邦、州和外国医疗保健法律和法规的限制包括：
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鉴于这些法律的范围广泛，政府对这些法律的解释和执行不断变化，我们的业务活动可能会受到一项或多项此类法律的挑战。我们已与医生和其他医疗保健专业人员签订了咨询和顾问委员会协议，如果监管机构确定我们与此类处方商的财务关系违反适用法律或造成利益冲突，则可能会受到不利影响。例如，我们临床试验的研究者可能会不时担任我们的科学顾问或咨询师，并获得与此类服务相关的报酬。监管机构可能会认为我们与主要研究者或临床试验机构之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了研究的解释。因此，监管机构可能会质疑在适用的临床试验中心生成的数据的完整性，并且临床试验本身的效用可能会受到损害，这可能会导致监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们候选产品的上市批准被拒绝。此外，我们临床试验的研究者可能会被监管机构禁止，这可能会影响我们研究的完整性，并可能危及临床试验本身的效用。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，可能会涉及巨额成本。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。如果我们的业务，包括我们销售团队开展的活动，被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、返还、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、名誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告要求或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，并削减或重组我们的业务)，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。此外，防御任何此类行为都可能代价高昂、耗时。
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并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
产品开发相关风险
如果我们无法在临床开发中推进我们的候选产品并获得监管部门的批准，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到严重损害。
我们的候选产品正处于临床开发的不同阶段。我们对我们候选产品的未来开发和潜在批准的预测是基于来自其他公司的间接数据以及我们的临床前和临床试验结果，但最终的成功是不确定的，并包含巨大的风险。
我们不能确定我们的任何候选产品在临床试验中都会成功。我们也不能确定它们是否会获得监管部门的批准，即使在成功完成了一项关键的临床试验之后。我们也可以选择不将已完成关键试验或获得监管部门批准的候选产品商业化，原因有很多，包括商业可行性。这样的决定可能是针对特定的适应症，也可能是完全针对候选产品。如果候选产品在临床试验中不成功、未能获得监管批准或由于其他原因无法生存，我们的业务可能会因限制我们通过成功的商业发布收回开发费用的能力而受到实质性损害。
作为我们产品开发战略的一部分，我们的每个候选产品都需要大量的临床前或临床开发和制造支持。我们目前和未来候选产品的临床成功取决于几个因素，包括但不限于以下因素：
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如果我们不能及时完成这些因素中的一个或多个，或者根本不能实现，我们可能会遇到重大延误，或者无法及时或成功地将我们的候选产品商业化。未能从我们当前和未来的产品商业化中产生足够的收入，无论是由于未能获得监管部门的批准，还是由于此类产品商业化失败，都可能会限制我们的潜在商业前景，从而损害我们继续运营的能力。在这种情况下，我们可能需要到其他地方寻求资金。请参阅“风险因素-与我们的财务状况和资本需求有关的风险-为了推进我们的运营计划，我们可能需要大量额外的资金，而我们可能无法在需要时或按可接受的条件获得这些资金。以及“风险因素--与我们的财务状况和资本需求有关的风险--筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释或影响他们的权利，限制我们的业务，或要求我们放弃对我们的技术、候选产品或产品的权利。“
临床药物开发是一个漫长而昂贵的过程，具有不确定的时间表和结果。我们的临床试验可能会遇到重大延误，或者我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。因此，我们可能无法获得所需的监管批准，也无法及时成功地将我们的候选产品商业化。
在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试既昂贵又耗时，而且结果不确定。
并非我们所有的临床试验都按最初计划进行或按我们最初预计的时间表完成，因此，我们不能保证我们当前或未来的任何临床试验将按最初计划进行或按我们最初预计的时间表完成。此外，即使按时进行，临床试验也可能导致不利的或统计上微不足道的结果，导致我们完全放弃追求特定的适应症或开发候选产品。临床试验是一个漫长的过程，需要花费大量的资金和人力资本。未能达到预期的效果或识别出新的安全风险，反过来又意味着无法通过候选产品的潜在商业化成功收回此类费用(如果获得批准)。无法通过成功的开发收回临床试验费用的情况可能会给我们的业务带来实质性风险。请参阅“风险因素-与产品开发相关的风险- 如果我们不能推广我们的产品候选人在临床开发中并获得监管部门的批准，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务可能会受到严重损害。”
临床试验的开始取决于FDA接受IND或IND修正案，欧盟成员国主管部门接受欧盟临床试验法规(“CTR”)下的CTA，或其他适用监管机构接受，并根据与FDA、欧盟成员国主管部门或其他适用监管机构的讨论最终确定试验设计。我们已经并可能在未来收到监管机构对我们的临床试验设计和方案的反馈或指导，即使在我们纳入这些监管机构的反馈或指导之后，这些监管机构也可能对我们的临床试验施加其他要求；不同意我们已满足他们开始临床试验的要求；不同意我们对相关临床前研究、临床试验或化学、制造和对照(CMC)数据的解读；或者不同意或改变他们对我们试验设计的可接受性的立场，包括建议的剂量水平或时间表、治疗持续时间、我们对患者群体或所选临床终点的定义。
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上述任何一项可能要求我们完成额外的临床前研究、临床试验、CMC开发、其他研究或施加比我们目前预期更严格的批准条件。
我们计划的临床试验的开始还需要得到机构审查委员会(IRB)、伦理委员会和/或每个临床试验地点的其他适用委员会的批准，然后才能启动试验，批准可能会被推迟、拒绝或暂停。即使在批准和启动试验地点后，IRBs、监管机构或其他适用的安全委员会也可能会暂停或终止我们的临床试验，原因包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、监管机构对临床试验操作或试验地点进行检查、试验中出现不可预见的安全问题或不良副作用，或未能证明使用某种药物有好处，其中任何一种情况都可能导致强制实施临床暂停，以及政府法规或行政行动的变化，或缺乏足够的资金来继续临床试验。
成功完成我们的临床试验是向FDA提交BLA或某些补充BLA(“sBLA”)、向欧洲药品管理局(“EMA”)或欧盟成员国的主管机构或其他国家的其他适用监管机构提交每个候选产品的MAA的先决条件，因此，也是我们获得批准并启动我们当前和未来候选产品的商业营销的先决条件。我们当前或未来的一项或多项临床试验在测试的任何阶段都可能失败，我们的临床试验可能不会成功。我们已经并可能继续经历我们正在进行的临床试验的延迟，我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否会得到监管机构的允许，是否需要重新设计，是否会及时激活站点和参与者登记，或者是否会按时完成。已经并可能在未来推迟或阻止我们的候选产品按计划和时间表开始或成功完成临床开发的事件包括但不限于：
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我们计划和正在进行的临床试验的开始或完成延迟已经发生，并可能继续发生。延迟的后果已经增加，并可能在未来增加我们开发候选产品的成本，减缓候选产品的开发和审批，延迟或危及我们开始产品销售和从候选产品中创造收入(如果有的话)的能力，并损害他们的商业前景。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成的困难和延迟的因素，最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准，或者我们决定修改或停止开发我们的候选产品。
临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何期限，或缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们为可能符合这一资格的产品获得孤儿独家专利权并成功将我们的候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本或削弱我们的创收能力，并严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，临床试验必须符合FDA、欧盟国家主管部门、EMA、英国药品和保健品监管局(“MHRA”)和这些司法管辖区以外的其他适用监管机构的法律、规则和法规、指南和其他要求，并受这些监管机构和进行临床试验的医疗机构的IRBs或道德委员会的监督。此外，进行全球临床试验，就像我们对某些候选产品所做的那样，可能需要我们协调多个司法管辖区(包括美国、欧盟、英国和这些司法管辖区以外的国家/地区)的监管机构的法律要求和指导方针，这可能要求我们修改临床试验方案或决定不在一个或多个司法管辖区进行试验或在不同司法管辖区进行单独试验，因为这些监管机构无法协调不同的请求、成本或延迟，所有这些都可能增加成本。此外，在美国、欧盟和英国以外的国家进行的临床试验可能会使我们面临与非美国、非欧盟和非英国CRO接触的风险，这些CRO是FDA、EMA或欧盟国家部件当局或MHRA不知道的，可能具有不同的诊断、筛查和医疗护理标准。此类试验地点还可能因运输成本增加(包括在不同司法管辖区生产的临床试验候选产品的本地质量发布或国内测试)以及与美国、欧盟和英国以外的此类国家相关的政治和经济风险而产生与进一步延误和费用相关的风险。
此外，FDA和其他监管机构有关临床试验的政策可能会发生变化，并且可能会颁布额外的政府法规。此类变化可能需要我们投入时间、资源和资本来遵守，如果我们无法有效或及时做到这一点，我们的发展计划可能会受到影响，我们的业务可能会遭受重大损害。
此外，全球各地的冲突也可能对我们的临床活动和我们的候选产品开发时间表产生实质性影响。请参阅“风险因素-一般风险因素-全球各地的冲突可能会对我们的行动产生不利影响。”
我们可能会发现，考虑到患有我们候选产品所研究的疾病的患者数量有限、我们的特定登记标准或同一患者群体中相互竞争的临床研究，我们可能会发现很难及时招募参与者参加我们的临床试验。
根据他们的方案及时完成临床试验，除其他外，取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在试验中，直到试验结束，特别是考虑到我们正在评估我们目前的候选产品或未来可能评估的许多条件是在较小的疾病人群中。因此，当我们在招生方面遇到困难时，我们已经经历并可能在
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未来的经验延迟，或者我们可能会被阻止完成我们的临床试验。参与者的注册取决于许多因素，包括：
寻找和招募参与者的过程可能被证明是昂贵的，特别是因为我们正在寻找从相对较少的患者群体中确定有资格参加我们研究的许多疾病的参与者的子集。如果参与者因任何原因不能或不愿参与我们的临床试验，或者我们由于任何其他原因在参与者登记时遇到困难，我们的成本可能会大幅增加，招募参与者、进行试验和获得监管机构对我们候选产品的批准的时间可能会大大推迟或阻止，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们开始销售产品并从任何这些候选产品获得产品收入的能力(如果获得批准)可能会被推迟或阻止。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
我们的产品和候选产品可能会导致不良副作用或存在其他安全风险，这些风险可能会推迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或导致重大负面后果，包括在任何潜在的上市批准之后撤回批准。
使用我们的产品和候选产品进行治疗可能会产生不良副作用或不良反应或事件。我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断，
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推迟或暂停临床试验，可能导致更严格的标签，或者推迟或拒绝监管当局的监管批准。
我们的产品和候选产品调节免疫系统，并带有与免疫抑制相关的风险，包括严重感染的风险和其他潜在的严重健康风险。
对于mavrilimumab，长期使用存在患肺泡蛋白沉积症(PAP)的理论风险。PAP是一种罕见的肺部疾病，由于GM-CSF功能丧失，表面活性物质衍生的脂蛋白在肺泡内过度聚集。这种疾病的严重程度可以从亚临床弥散能力的降低到轻度运动时的明显呼吸困难。在MedImmune进行的临床前研究中，在非人类灵长类动物的肺中观察到了某些影响，这导致FDA发布了针对MedImmune拟议的RA临床试验的临床搁置。到目前为止产生的临床前数据表明，临床上相关剂量的mavrilumab没有足够的量到达肺部来诱发PAP，而且到目前为止，人体试验还没有显示出对mavrilumab的肺功能测试的临床效果。
但是，如果我们的临床试验的结果，包括评估我们现有产品的新适应症的临床试验，或合作伙伴进行的临床试验，显示某些副作用的严重程度和盛行率是不可接受的，FDA或美国以外的适用监管机构可能会暂停或终止我们的临床试验，或不授权我们启动进一步的试验。此外，如果第三方正在开发或商业化的同一或相关类别中的其他分子显示出与我们在试验中观察到的相同或相似的副作用，但程度更大或报告了新的以前未报告的副作用，则可能会对整个类别的分子产生影响，适用的监管机构可能会修改、暂停或终止我们的临床试验；不授权进一步的临床试验；要求上市后临床试验承诺或安全监测(例如REMS)；甚至暂停包含此类分子的任何产品或候选产品的商业化。此外，第三方可能有权独立开发和商业化我们当前和未来的产品和候选产品，这可能会增加不利安全结果的可能性。例如，Regeneron保留在全球范围内开发和商业化ARCALYST用于当地眼耳和肿瘤学管理的权利，而华东拥有在亚太地区(不包括日本)开发和商业化ARCALYST和Mavrilumab的权利。这些第三方开发我们的候选产品，如果获得批准，并将我们的产品用于新的适应症或新的患者群体进行商业化，可能会增加发现以前在我们自己的临床开发过程或美国商业化过程中未发现的不良安全结果的可能性。如果这些影响被这些第三方发现，可能会导致监管机构命令我们停止进一步开发、拒绝或撤回对我们的任何产品或候选产品的任何批准，或者要求对任何或所有目标适应症进行繁琐的标签更改。
此外，体恤使用我们的产品和候选产品，或第三方通过科学合作或研究者发起的研究对我们的产品和候选产品进行评估，可能会增加产生不良安全性结果的可能性，从而影响我们对此类候选产品的开发。当向监管机构报告此类不良安全性结果时，可能会对所研究药物的安全性特征产生不良影响（作为类效应），并可能导致对涉及此类候选产品的所有临床试验实施临床暂停，无论所研究的适应症如何。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。与我们的产品或候选产品相关的某些罕见和严重的副作用可能只有在使用后才会被更多的患者发现，其中包括与参与我们临床试验的患者具有不同人口统计特征的患者。如果我们或其他人后来发现我们的产品或候选产品造成的不良副作用，如果获得批准，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括但不限于：
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这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对特定产品或候选产品的接受程度，如果获得批准，可能会严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们不时宣布或公布的临床试验的中期、初步和“顶线”数据可能会随着临时数据发布后更多参与者数据的出现而发生变化；初步数据受到审计和验证程序的约束，对背线数据之外的数据进行更深入的分析可能会为数据提供更多的颜色和背景，所有这些都可能导致在最终数据中反映的实质性或其他变化。
我们可能会不时披露我们的临床前研究或临床试验的中期数据，这些数据基于对当时正在进行的研究或试验中可获得的数据的中期分析。我们的临床前研究和临床试验的中期数据可能会随着参与者登记的继续以及特定研究或试验的更多参与者数据的出现而发生实质性变化。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期数据。中期数据和最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们候选产品的开发和我们在这方面的业务前景。
此外，我们可能会不时宣布或公布我们的临床前研究或临床试验的背线或初步数据，这些数据是基于对已完成研究的数据的初步分析。我们临床试验的初步数据和背线数据在对特定临床试验的数据进行更全面的审查后可能会发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们对数据的初步分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，初步数据和背线数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前宣布或公布的初步数据不同。
包括监管机构在内的第三方可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品的批准或商业化以及我们的业务前景。此外，我们宣布或公布的有关特定临床前研究或临床试验的信息可能只代表该研究或试验产生的大量信息的一部分，我们的股东或其他第三方可能不同意我们确定的重大、重要或其他适当信息包括在我们的披露中。
如果我们报告的中期、初步或背线数据与最终结果有很大不同，或者如果包括监管机构在内的第三方不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务前景、经营业绩或财务状况。此外，我们宣布的初步、中期或营收数据或该数据与最终数据之间的差异可能会导致我们A类普通股的价格波动。
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上市审批和监管事项的相关风险
监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们无法为当前或未来的候选产品获得所需的监管批准，或者如果我们未能或以其他方式停止推进它们的开发，我们将推迟或将无法商业化，我们当前或未来的候选产品以及我们创造额外收入的能力将受到实质性损害。
在我们可以将目前或未来的任何候选产品商业化之前，我们必须获得监管部门的营销批准。我们可能无法在任何司法管辖区获得监管机构批准我们当前或未来的任何候选产品在我们所需的适应症下销售，并且我们的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何产品都可能永远不会获得监管部门的批准。我们可能需要依赖第三方CRO和监管顾问来帮助我们完成这一过程。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。确保获得监管批准还需要向相关监管机构提交有关生物制造过程的信息，并由相关监管机构对制造设施进行检查，后者可能会根据提交和检查的结果拒绝批准。我们当前或未来的候选产品可能没有效果，可能只有适度的效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。FDA和其他监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，包括决定何时或是否获得候选产品的监管批准。即使我们相信从临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据可能不足以支持FDA或任何其他监管机构的批准，或者这些机构可能要求提供可能难以生成或提供的额外信息。此外，在获得批准后，FDA可能会进行额外的检查，并根据检查的结果认为被检查的制造设施存在缺陷，暂停我们生产候选产品的能力，直到我们能够获得令人满意的替代制造设施。
除美国外，我们可能会寻求监管部门的批准，将我们的候选产品在其他司法管辖区商业化。虽然许多国家的监管批准范围相似，但要在多个国家或地区获得单独的监管批准，我们将需要遵守每个国家或司法管辖区关于安全性和有效性以及管理临床试验、商业销售、定价和分销等方面的众多不同的监管要求，我们无法预测在任何此类司法管辖区会取得成功。
在美国和其他国家，获得监管批准的过程既耗时又昂贵，如果获得批准，可能需要数年时间，而且可能会因各种因素而有很大不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的BLA、MAA或同等申请类型的监管审查的变化，可能会导致申请的批准或拒绝的延迟。例如，在欧盟委员会于2020年11月发起的《欧洲药品战略》倡议的背景下，提出了全面改革现有欧盟药品立法的建议。欧盟委员会关于修订几项与医药产品有关的立法文书的建议(可能缩短监管数据保护的期限，修订快速通道的资格等)。于2023年4月出版。拟议的修订在欧洲议会获得了积极的一读，欧洲理事会尚未考虑立法提案。新法律在2026年前不太可能在欧盟立法程序中获得通过。新法律一旦通过，从长远来看，可能会对生物制药行业产生重大影响。
监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，或可能决定我们的数据不足以获得批准，并要求我们当前或未来的候选产品进行额外的临床前研究或临床或其他试验。我们当前和未来的候选产品可能会延迟获得或未能获得监管部门的批准，或者我们可能会因为许多原因而无法或停止推进它们的开发，包括以下原因：
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此外，即使我们当前或未来的一个或多个候选产品获得批准，监管机构也可能批准这些候选产品的适应症或患者人数比我们要求的更少。此外，监管机构或付款人可能不会批准我们打算收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现批准，可能会对我们的营销和分销活动施加某些上市后要求，或者可能会批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们当前或未来候选产品的商业前景造成实质性损害。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得当前或未来候选产品的批准或推进，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造额外收入的能力将受到实质性损害。
我们的产品、当前的候选产品以及我们在美国被监管为生物制品的任何未来候选产品可能会比预期的更早面临生物相似的竞争。
在美国，BPCIA为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一个简短的批准途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请不得提交给FDA，直到参考产品根据BLA首次获得FDA批准之日起四年后。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，另一家公司仍可能销售与之竞争的参考产品版本对于相同的治疗适应症如果FDA批准竞争产品的完整BLA，其中包含赞助商自己的临床前数据和来自充分和良好控制的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和有效性。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。
例如，虽然ARCALYST在2008年2月根据《BLA》被批准为治疗CAP的生物制品，我们认为它有资格获得针对任何生物仿制药的12年排他期，但这12年的排他期已经过去。FDA于2021年3月批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎，并降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。然而，12年的专营期并不附加于对sBLA的批准，潜在地创造了生物相似竞争的机会，受制于根据《美国孤儿药物法案》。 请参阅“风险因素-与上市审批和监管遮盖相关的风险RS-我们可能会为我们在美国的候选产品以及我们在欧盟的任何候选产品申请孤儿药物指定，但我们可能不会成功，或者可能无法维持与我们获得孤儿药物指定的任何候选产品相关的好处，包括市场独占性的可能性。“如果我们的任何其他候选生物制品获得FDA的批准，我们预计任何此类候选产品都有资格获得BPCIA规定的12年专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这一排他性可能会缩短，或者FDA不会将任何此类批准的候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地为生物相似竞争创造机会。
即使我们在美国或欧盟等主要药品市场获得了我们当前或未来候选产品的营销授权，我们也可能不会在其他市场寻求或获得批准或将我们当前的产品或候选产品商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在一个国家或地区销售任何产品，我们必须建立并遵守该国家或地区关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。各国的监管要求可能有很大差异，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不意味着监管批准将被
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在任何其他国家获得。审批程序因国家/地区而异，可能涉及额外的产品测试和验证、额外的行政审查期以及额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的，并可能推迟或阻止我们当前或未来的候选产品或ARCALYST在这些国家或地区的推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会推迟或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。
我们可能会在美国为我们的候选产品以及在欧盟为我们的任何候选产品申请孤儿药物指定，但我们可能不会成功，或者可能无法为我们获得孤儿药物指定的任何候选产品保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。
我们在美国分别获得了治疗心包炎的ARCALYST和治疗GCA的Mavrilumab的孤儿药物排他性和指定名称。此外，我们还在欧盟获得了治疗特发性心包炎的ARCALYST的孤儿药物称号。未来，我们可能会为我们在美国或欧盟的某些其他候选产品寻求孤儿药物称号。我们可能无法为我们的任何其他候选产品获得此类认证，或者无法维持我们当前或未来获得孤儿药物认证的任何其他候选产品的相关福利。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将旨在治疗相对较少患者群体的药物或生物制品指定为孤儿药物产品，这些药物或生物制品受许多地区特定的(例如，税收抵免、用户费用豁免和潜在的市场排他性)规则和法规的约束。
与FDA批准ARCALYST用于复发性心包炎适应症相关，我们获得了ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低成人和12岁及以上儿童患者复发风险的7年孤儿药排他性。即使我们获得任何候选产品的孤儿药独家经营权，该独家经营权可能无法有效保护这些候选产品免受竞争，因为不同的药物可能被批准用于相同的疾病或病症。即使在孤儿药获得批准后，如果FDA得出结论，认为后一种药物在临床上更优越，因为它在相当大一部分目标人群中更安全，更有效或对患者护理做出重大贡献，则FDA可以随后批准用于相同疾病或病症的相同药物的后续申请。此外，如果指定的孤儿药被批准用于比其获得孤儿药认定的适应症更广泛的用途，则该指定的孤儿药可能不会获得孤儿药排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法生产足够数量的产品以满足罕见疾病或病症患者的需求，则孤儿药在美国的独家营销权可能会丧失。外国监管机构也可以作出同样的决定。孤儿药认定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会使药物在监管审查或批准过程中具有任何优势。
我们可能会为我们的一种或多种候选产品寻求FDA的突破性疗法认定或快速通道认定，但我们可能不会收到。此类指定可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求突破疗法或快速通道指定，如果获得批准，如果满足一些条件，就有可能对BLA进行滚动审查，这将允许在数据可用时提交和审查数据，而不是等待完整的数据包可供提交。滚动审查通常比FDA的标准审查过程快。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道和突破疗法指定，即使我们认为特定的候选产品有资格获得此类指定，我们也不能确定FDA是否会决定授予它们。即使我们为我们的一个或多个候选产品获得了这样的认证，与非加速的FDA审查程序相比，我们可能不会体验到更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为快速通道或突破性疗法的指定不再受支持，它可能会撤回此类指定。尽管获得快速通道和突破性治疗认证的候选产品通常有资格获得
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FDA的优先审查程序，收到这样的指定并不保证这些候选产品的BLA将得到优先审查。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求EMA、有条件MA或其他指定、方案或工具的优质称号，但我们可能无法收到这些称号。这样的指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得营销授权的可能性。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求EMA的Prime(优先药物)指定、有条件MA或其他指定、计划或工具，每个产品都提供类似于美国突破性疗法指定的激励措施。即使我们认为我们的某个候选产品有资格获得Prime，EMA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。Prime方案或其他方案、指定或工具，即使获得或用于我们的任何候选产品，也可能不会导致比传统程序下考虑批准的疗法更快的开发、监管审查或批准过程，也不能保证最终获得批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格参加Prime计划，EMA也可以在以后决定这些候选产品不再符合资格条件，或者决定不缩短审查或批准的时间段。
欧盟的主管监管机构拥有广泛的自由裁量权，在特殊情况下是否授予此类加速评估、有条件营销授权或营销授权，即使批准了此类评估或授权，我们也可能不会经历比传统程序更快的开发过程、审查或授权。此外，取消或威胁取消此类营销授权可能会给我们的候选产品的临床开发带来不确定性或延迟，并威胁到我们的产品和候选产品的商业化前景(如果获得批准)。此类事件可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
我们可能无法成功获得任何当前或未来候选产品的营销批准。未能及时为我们目前或未来的任何候选产品获得营销批准可能会对我们的业务和财务业绩产生重大不利影响。
为我们当前或未来的任何候选产品获得营销批准可能需要比我们预期更多的时间和费用。未能成功完成或延迟我们最终的任何其他关键试验或相关监管提交将阻止或延迟我们获得监管批准我们当前或未来的候选产品。监管机构可能会拒绝接受我们为候选产品提交的任何监管申报材料进行实质性审查，或者在审查我们为任何当前或未来候选产品提交的申请后得出结论，认为这些申报材料不足以获得此类候选产品的上市批准。监管机构还可能要求我们进行额外的临床、临床前或生产验证试验，并在重新考虑我们的申请之前提交这些数据。根据这些或任何其他所需试验的程度，批准或收到任何上市许可可能会延迟数年，或可能需要我们花费比我们现有更多的资源。也有可能，如果进行并完成了额外的试验，监管机构可能认为这些试验不足以批准或授予上市许可。任何延迟获得或无法获得上市批准的情况将延迟或阻止我们将我们目前或未来的任何候选产品商业化，这可能会损害我们产生额外收入的能力。如果发生任何这些结果，我们可能被迫修改或停止我们对一个或多个候选产品的开发工作，这可能会严重损害我们的业务。
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与制造相关的风险以及我们对第三方的依赖
我们与第三方签订合同，生产我们的商业供应的ARCALYST和我们候选产品的临床供应，以及某些严格监管和复杂的研究和其他临床前开发，并预计我们将在未来继续这样做。这种对第三方的依赖增加了我们可能没有足够数量的ARCALYST或我们的候选产品或以可接受的成本获得足够数量的此类产品的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的研发或商业化努力。
我们目前没有拥有或经营任何后期或商业生产设施。尽管我们已经建立了一个开发和生产设施来生产原料药，以支持我们候选产品的某些研究、临床前和其他临床开发，但我们依赖并预计将继续依赖第三方生产我们的后期候选产品和某些早期候选产品，以进行我们的大部分临床开发工作;我们当前和未来产品的商业生产;以及我们当前和未来产品的标签和包装活动。我们依赖该等第三方以足够的质量和数量生产我们的产品和候选产品，以支持我们和我们的合作伙伴的商业化和研发工作。
我们当前和未来的产品和候选产品的制造是高度规范、复杂和困难的，需要一个多步骤和可控的过程，即使是微小的问题或偏差也可能导致ARCALYST或我们的候选产品无法满足批准的规格、不合格的批次或其他故障，例如有缺陷的产品或制造故障。由于制造我们当前和未来的产品和候选产品的技术要求很高，以及严格的质量和控制规范，我们和我们的第三方供应商可能无法制造或供应ARCALYST或我们的候选产品，尽管我们和他们做出了努力。如果不能生产足够数量的候选产品，可能会延迟他们的开发，导致患者的供应短缺，导致收入损失(如果有的话)，并降低我们的潜在盈利能力(如果适用)，这可能会导致诉讼或推迟将我们的候选产品推向市场。
我们的依赖增加了ARCALYST和我们的候选产品数量不足的风险，或者ARCALYST和我们的候选产品没有以可接受的成本或质量生产，或者由于例如操作或制造设施控制中的偏差，或者由于设备故障导致的生产中断，以及无法找到足够的替换部件和设备而导致的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的商业化或研发努力。我们不时发现ARCALYST制造过程中的一些事件，这些事件阻碍了ARCALYST材料按计划进行分销，尽管这尚未对我们获得足够的ARCALYST材料以满足我们的需求的能力产生实质性影响。如果将来我们无法获得足够的材料，我们可能会缺货或无法满足患者对ARCALYST的需求，从而对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。此外，如果设备发生故障，供应商可能不再支持ARCALYST制造过程中使用的设备。此类设备也可能没有得到及时的维修、更换或合格。此外，用于ARCALYST分析测试的试剂已经过时，而且未来可能会过时，需要在使用新试剂之前进行鉴定。如果我们或我们的合作伙伴的临床或商业需求增加，或者如果我们决定在一个或多个额外的适应症或其他地区开发ARCALYST，这些问题可能会加剧。
我们可能无法充分解决ARCALYST制造过程中当前和未来的问题，这可能会阻止更多材料及时或在规格范围内分发，如果我们无法获得额外的ARCALYST商业供应，如果需要，我们可能无法充分满足患者对ARCALYST的需求，或可能被要求实施召回，其中任何一项都将对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
Regeneron是ARCALY St原料药的唯一制造商，并将继续保持这种状态，直到我们完成ARCALY St原料药生产工艺向三星的技术转让。Regeneron没有义务接受我们与已接受的预测不一致的预测或采购订单，Regeneron可能没有足够的制造能力来满足我们对ARCALY St的商业或临床需求（包括因我们需要更换因制造问题损失的材料而产生的需求增加）。反过来，Regeneron依赖于CDMO
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或其他第三方为ARCALYST进行填充/修整作业。如果某一批ARCALYST不符合规格，无论是什么原因，我们仍有义务根据我们与Regeneron签订的供应协议的条款支付此类材料的费用。由于我们依赖Regeneron及其CDMO作为我们的唯一制造商，我们无法控制他们的制造操作和调度，这可能会影响我们满足ARCALYST的商业或临床需求的能力。我们还可能受到任何制造或供应链中断所产生的意外成本的影响，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大影响。在成功完成ARCALYST药物物质制造的技术转让后，其中许多风险可能仍然存在，并且不能保证此类技术转让将大幅降低我们的ARCALYST制造风险。
我们已获得资格或聘请（如适用）CDMO生产我们的临床候选产品。虽然我们有制造能力支持候选产品的早期开发，但我们和我们的CDMO可能无法生产足够数量的候选产品或以可接受的质量生产，包括由于全球供应链问题，这可能会延迟，阻止或损害我们的开发或商业化努力并增加成本。
我们已经与华东就ARCALYST和Mavrilimumab各自签订了某些合作协议。在华东能够自行或通过第三方CDMO制造这些药物之前，我们是华东这些药物的唯一来源。如果我们目前为ARCALYST和Mavrilimumab提供的药物和药品供应商不能生产足够的数量来满足我们和华东的需求，那么这可能会对我们和华东的业务和运营产生不利影响。
如果我们对我们的产品或候选产品进行制造或配方更改，或者更改制造商或制造流程，我们可能无法成功生产出与现有商业供应或先前临床试验中使用的产品或候选产品相当的产品或候选产品。因此，我们可能需要进行额外的工艺开发或额外的临床试验，以将我们之前的临床结果与新的制造工艺或新制造商产生的结果联系起来，这可能会影响我们计划的商业供应或临床试验的时机和后续的成功。此外，由于我们计划在CDMO生产临床试验和商业材料，CDMO可能需要采用不同的制造方案或工艺。例如，2023年3月，Regeneron正式启动了一项关于ARCALYST药物物质制造工艺的技术转让。我们的替代CDMO三星将使用Regeneron使用的改进后的制造工艺，这可能需要漫长的开发、监管审查和批准。有关详细信息，请参阅“风险因素-与制造相关的风险和我们对第三方的依赖-我们正在进行一项技术转让，涉及从Regeneron到Samsung的ARCALYST药物物质的制造过程，以及ARCALYST药物物质和药物产品到新CTL的分析测试方法。这种技术转让将受到重大风险和不确定性的影响。”
我们的CDMO用于生产ARCALYST的设施以及我们当前和未来的候选产品可能会在向监管机构提交我们的MA并由监管机构审查时进行检查，或者根据他们为其他临床试验赞助商所做的工作进行检查。虽然我们提供对制造活动的监督，但我们不会也不会控制我们的CDMO的制造过程，并将完全依赖我们的CDMO遵守与当前和未来产品和候选产品的制造相关的cGMP和其他法规要求。如果我们的CDMO不能成功地制造符合我们的规格和监管机构严格监管要求的材料，他们将无法确保或保持其制造设施的监管批准。虽然我们审查我们的CDMO的合规历史和业绩，并有能力对其合规和业绩进行审计，但我们无法直接控制我们的CDMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力，除非根据我们与CDMO的协议通过质量监控。如果监管当局不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果他们在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管批准或营销ARCALYST或我们当前或未来的候选产品的能力(如果获得批准)。此外，我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们的制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回产品或候选产品(如果获得批准)、运营限制。
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和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的业务和我们的产品或候选产品的供应产生重大和不利的影响。
许多其他因素可能会导致我们工厂或我们第三方供应商工厂的生产中断，以及我们或我们的制造商生产ARCALYST或我们的产品候选产品所在国家或地区的旅行、运输或交付能力中断，或生产能力中断，包括由于自然灾害、事故、抵制、劳资纠纷、政治和经济不稳定的影响，如恐怖主义行为或战争以及流行病、大流行或其他疾病爆发的影响。任何此类事件的发生可能会对我们满足任何ARCALYST或我们的候选产品的所需供应或成功完成临床前和临床开发的能力造成不利影响，这将导致我们的额外成本或削弱我们的创收能力，并将严重损害我们的业务、财务状况和前景。
与重要辅助产品相关的供应链问题也可能对我们的业务产生不利影响。例如，我们与精选的专业药房网络签订合同，这些药店经销ARCALYST以及重建和自我管理ARCALYST所需的外围用品，如注射用无菌水、注射器和针头。管理ARCALYST所需的外围设备供应或分配的延迟或短缺可能会影响患者获得ARCALYST，并可能导致我们损失潜在收入，降低我们的潜在盈利能力，并损害我们的声誉。
我们还与第三方签订合同，为我们的临床试验采购专门的安慰剂，这些安慰剂不能轻易取代，因为它必须与我们的候选产品几乎无法区分，以确保适当的临床试验盲目。如果我们遇到这种安慰剂的短缺，我们的临床试验可能会大大推迟，除非我们能找到合适的替代品。
我们的候选产品还可能与其他候选产品和经批准的产品竞争制造设施的准入和产能。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。此外，由于可用的制造空位数量有限，而且需要很长的预留时间，制造商需要与此类预留相关的资金承诺，以及更改或取消预留的制造空位的费用。因此，我们可能会等到从我们的候选产品的临床试验中获得数据后才预订制造槽，这可能是从我们请求制造槽的时间开始的几个月后。为我们的候选产品提供临床材料方面的任何重大延误都可能极大地推迟我们的临床试验和潜在的监管部门对我们候选产品的批准。或者，我们可以为我们的候选产品预测何时需要额外的临床材料，并在我们的候选产品从当时的临床试验中生成数据之前预留“风险”的制造时段。
此外，考虑到我们必须向Regeneron或任何替代CDMO提供ARCALYST商业供应的提前期，我们必须根据预测的需求下订单。此类预测涉及风险和不确定性。例如，考虑到我们必须向Regeneron提供的提前期，以及Regeneron对ARCALYST的制造能力的限制，我们可能无法迅速适应ARCALYST商业需求的意外增长。我们还可能被要求估计和订购安全库存，作为我们计划的ARCALYST药物物质制造过程技术转让的一部分，这将受到许多相同的风险和不确定因素的影响。这些风险可能导致为我们的候选产品生产临床材料以及ARCALYST的商业材料的额外成本或延迟，如果我们确实需要这些材料的话，并可能导致我们的候选产品或ARCALYST的库存太少或太多，无法满足实际需求。
我们现有的或未来的制造商的任何性能故障都可能适当地推迟我们当前和未来产品的临床开发或营销批准或商业化努力。如果我们目前的CDMO不能按协议执行，我们可能会被要求更换这些制造商。尽管我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们的候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。此外，我们可能无法在可接受的条件下与这些替代制造商达成新的协议。此外，如果需要，为ARCALYST或我们的候选产品建立替代制造商不太可能在时间或成本上完成-
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有效的方式，如果有的话。此外，尽管我们做出了努力，我们可能无法获得替代供应商或以商业合理的条款这样做，这可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。如果我们或我们的CDMO能够找到替代供应商，该替代供应商将需要获得资格，并可能需要额外的监管批准，这可能会导致进一步的拖延。
我们正在进行从Regeneron到Samsung的ARCALYST药物物质的制造工艺以及ARCALYST药物物质和药物产品的分析测试方法到新的CTL的技术转让。这种技术转让将受到重大风险和不确定性的影响。
2023年3月，我们唯一的ARCALYST药材供应商Regeneron启动了与ARCALYST药材的制造工艺和ARCALYST药材和药品的分析测试方法相关的技术转让。从那时起，我们与Regeneron合作，使三星获得资格，三星将作为ARCALYST药物物质和新CTL的新制造商，将作为ARCALYST药物物质和药品的新测试实验室。我们还与三星签订了合同，记录技术转让，并在技术转让成功的情况下实现ARCALYST药物物质的商业制造。
药物开发、制造和分析测试需要大量的专业知识和资本投资，尤其是生物制品的制造和测试可能是复杂和困难的。虽然我们已经选择三星作为我们的替代CDMO，并选择了替代的CTL，但我们仍处于技术转让过程的早期阶段，仍需确定三星和此类CTL是否能够满足我们在生产成本和产量、过程控制、质量控制、质量保证、数据完整性和cGMP合规性等方面的要求。我们还需要采购足够的原材料，以促进新的制造和分析测试，这可能会受到供应链中断、材料短缺或无法与供应商谈判令人满意的条款的影响。技术转让过程是一项耗时且困难的任务，可能需要我们的管理和技术团队投入大量时间和精力。此外，由于这一过程的复杂性，技术转让可能会受到很大的延迟，这可能会对我们的业务和运营造成实质性的损害。
由于三星将在新的制造地点生产ARCALYST药物物质，并可能采用不同的制造工艺，而此类CTL将在新的测试地点测试ARCALYST药物物质和药物产品，并可能使用不同的测试方法，因此我们预计FDA将需要批准此类更改，然后我们才能完成技术转让。FDA通常要求任何替代的CDMO能够在与原始制造商生产的材料具有足够可比性的水平上制造药物物质。我们仍在确认三星生产的药物物质与Regeneron生产的药物物质之间的可比性。未能提供充分的可比性证据可能会导致FDA要求进行生物等效性或药代动力学研究，这将推迟我们预期的技术转让时间表。即使进行了这样的研究，也不能保证FDA会接受我们的发现并批准任何用于生产ARCALYST药物物质的新设施。
此外，由于三星的制造设施位于韩国，与Regeneron在美国的制造设施不同，我们可能面临新的风险，这些风险包括进出口限制、海关程序、产品在国际运输过程中的丢失或损坏、不同的法规、供应链中断以及其他国际运营固有的风险。这些风险一旦发生，可能会增加我们的成本，并影响我们满足ARCALYST临床和商业需求的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
根据合同，Regeneron有义务在至少一部分时间内继续生产ARCALYST药物物质，这将使我们有资格将三星作为替代CDMO。在此期间，Regeneron将继续面临本文件中其他地方描述的许多风险。风险因素包括它无法生产足够数量和足够质量的ARCALYST以满足我们以及我们患者和合作者的需求的风险。此外，由于我们预计任何成功的技术转让的时间表都将超出Regeneron的合同义务，我们满足患者需求的能力将在很大程度上取决于我们能否从Regeneron获得足够的安全库存，通过谈判继续进行ARCALYST药物物质生产
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超过合同义务或合同义务的某种组合的再生权。购买大量的安全库存将需要大量的前期资本投资，如果技术转让过程出现超出我们预期的延迟，这些安全库存可能会在三星开始生产ARCALYST药物物质之前到期或耗尽。Regeneron还可能不同意我们预测的安全库存要求，并生产比我们要求的更少的ARCALYST药物物质，如果技术转让过程显著延迟，我们将面临风险。我们与Regeneron谈判的任何超出合同义务制造ARCALYST的安排可能不会像我们目前的关系那样有利，这可能会大幅增加我们的成本，从而对我们的财务状况和运营结果产生负面影响。未能确保足够的安全库存或与Regeneron协商令人满意的制造条款，可能会导致我们的患者和合作者在我们努力完成技术转让时出现供应短缺。
如果未能在预期时间内或以可接受的成本完成我们计划中的技术转让和/或未能通过技术转让过程获得足够的ARCALYST供应，将对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
我们产品和候选产品中使用的药物物质和药物产品的供应所依赖的第三方是我们唯一的供应来源，失去这些供应商中的任何一个都可能严重损害我们的业务或我们合作伙伴的业务。
在ARCALYST和Mavrilimumab中使用的药物物质和药物产品是从单一来源供应商提供给我们的，我们从有限的来源获得用于Abiprubart的药物物质和药物产品。Regeneron目前是我们唯一的来源制造商，并将一直如此，直到我们有资格取代三星作为CDMO。我们预计，在获得这样的资格后，三星将成为我们唯一的来源制造商。有关详细信息，请参阅“风险因素-与制造相关的风险和我们对第三方的依赖-我们正在进行一项技术转让，涉及从Regeneron到Samsung的ARCALYST药物物质的制造过程，以及ARCALYST药物物质和药物产品到新CTL的分析测试方法。这种技术转让将受到重大风险和不确定性的影响。我们是否有能力继续将ARCALYST商业化，开发我们的候选产品，并最终提供数量足以满足市场需求的商业产品，这在一定程度上取决于我们是否有能力根据法规要求，为ARCALYST和这些候选产品获得足够数量的药品和药品，用于商业化和临床测试。成功完成ARCALYST药物物质制造过程的技术转让将是我们满足这些要求的能力不可或缺的一部分。关于ARCALYST和Mavrilimumab，我们目前没有安排在我们目前的任何此类药物和药物产品的供应商因任何原因停止运营或停止向我们提供足够数量的这些材料的情况下，多余或第二来源供应任何此类药物和药物产品。关于阿比普巴特，虽然我们预计有不止一个药物物质和药物产品来源，但这些来源有限，并面临与我们的其他产品和候选产品类似的风险。
我们不确定我们的供应商是否能够满足我们对我们的产品和候选产品的需求，因为我们与这些供应商的协议的性质，我们与这些供应商的有限经验，或者我们作为客户对这些供应商的相对重要性，因为他们的制造能力限制。根据过去的表现，我们可能很难评估他们在未来及时满足我们需求的能力。虽然我们的供应商过去通常会及时满足我们的需求，但他们未来可能会将我们的需求从属于他们的其他客户。
除了以我们认为满足预期市场需求所需的数量生产我们的产品和候选产品外，我们的第三方制造商可能需要增加制造能力，在某些情况下，可能需要确保替代商业供应来源，这可能涉及重大挑战，可能需要额外的监管批准。此外，发展商业规模的制造能力可能需要我们和我们的第三方制造商投入大量额外资金，并雇用和留住具有必要制造经验的技术人员。我们和我们的第三方制造商都不能及时成功地完成对现有制造能力的任何必要的增加，或者根本不能。
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此外，如果我们所依赖的任何第三方供应商因财务困难或破产等问题、与其他客户相关的问题(如监管或质量合规问题)或其他财务、法律、监管或声誉问题而遭遇重大业务挑战、中断或失败，我们推进临床前和临床计划或成功将我们的产品商业化的能力可能会受到实质性和不利的影响。此外，对我们的制造设施或设备或我们第三方制造商或供应商的设施或设备的任何损坏或破坏都可能严重损害我们及时制造我们的产品和候选产品的能力。
除上述外，我们已经达成合作协议和其他协议，要求我们向第三方合作伙伴提供商业或临床药物供应。如果我们的CDMO未能提供足够数量的药品供应，可能会导致我们违反合同义务，如果我们不能充分纠正此类违规行为，可能会触发我们协议下的惩罚，包括终止此类协议。
如果需要，为ARCALYST或我们的候选产品中使用的药物物质和药物产品建立额外的或替代供应商不太可能很快完成，可能需要数年时间。此外，尽管我们做出了努力，我们可能无法获得替代供应商或以商业合理的条件这样做，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。如果我们或我们的CDMO能够找到替代供应商，该替代供应商将需要获得资格，并可能需要额外的监管批准，这可能会导致进一步的拖延。虽然我们和我们的CDMO可能会设法保持在ARCALYST或我们的候选产品中使用的药物物质和药物产品的足够库存，但组件或材料供应的任何中断或延迟，或者我们无法以可接受的价格从质量相当的替代来源获得此类药物物质和药物产品，都可能阻碍、拖延、限制或阻止我们的开发或商业化努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
我们的产品和候选产品的制造和配方中所需的某些材料来自生物来源。这类材料很难获得，可能会受到污染或召回。获得和供应符合生产过程技术规格的足够数量的原材料具有挑战性，而且往往仅限于单一来源的供应商。由于产品的性质和需要获得监管部门的批准，寻找替代供应商可能需要花费大量的时间和费用。如果我们或我们的制造商不能以可接受的条件、及时、足够的质量水平或足够的数量购买生产ARCALYST或我们的候选产品所需的材料，我们生产足够数量的此类药物以满足临床或商业要求的能力将受到负面影响。材料短缺、污染、召回或限制使用某些生物衍生物质或用于制造我们的产品和候选产品的任何其他材料可能会对生产产生不利影响或中断，这将增加成本并削弱我们从销售ARCALYST或我们的候选产品中获得收入的能力(如果获得批准)。
我们的业务涉及使用危险材料，我们和我们的第三方制造商和供应商必须遵守环境法律和法规，这可能是昂贵的，并限制了我们的业务方式。
我们的研发活动以及我们的第三方制造商和供应商的活动涉及我们拥有的危险材料的受控储存、使用和处置，包括ARCALYST或我们的候选产品的组件和其他危险化合物。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置的法律法规。在某些情况下，这些危险材料和使用它们产生的各种废物储存在我们和我们的制造商和供应商的设施中，等待它们的使用和处置。我们无法消除污染风险，这可能导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，环境破坏导致昂贵的清理，以及适用法律和法规对这些材料和指定废物的使用、储存、处理和处置的责任。尽管我们相信我们的安全程序以及我们的第三方制造商和供应商用于处理和处置这些材料的安全程序大体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能被要求对任何由此产生的损害负责，这种责任可能超出我们的资源，以及州或联邦或其他
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适用当局可能会限制我们对某些材料的使用或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，并有变得更加严格的趋势。我们无法预测此类变化的影响，也无法确定我们未来的合规情况。我们目前不承保生物或危险废物保险。
我们依赖并预计将继续依赖包括独立调查人员和CRO在内的第三方来激活站点、进行和以其他方式支持我们的研究活动、临床前研究、临床试验和其他候选产品的试验。如果这些第三方不能成功地履行其合同职责、遵守监管要求或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们依赖医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方，如CRO，以激活站点、进行或以其他方式支持我们的候选产品适当和及时地进行临床前研究和临床试验。我们还依赖第三方进行与我们的候选产品相关的其他研究。我们预计将在很大程度上依赖这些方来激活、执行或以其他方式支持我们的候选产品的临床试验。虽然我们有管理他们活动的协议，我们审查我们CRO的合规历史和业绩，并有能力审计此类活动，但我们对他们的活动没有直接控制，除了根据我们与CRO的协议通过质量监控之外，对他们的实际表现的影响有限。与我们签约执行我们的临床前研究和临床试验的第三方在进行这些研究和试验以及随后收集和分析数据方面发挥着重要作用。除了我们与此类第三方签订的合同所施加的限制外，我们控制他们投入我们项目的资源数量或时间安排的能力有限。尽管我们依赖这些第三方按照适用的GLP或GCP要求进行我们的临床前研究和临床试验，但我们仍有责任确保我们的每项临床试验都按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行，我们对这些第三方的依赖不会也不会解除我们的监管责任。对于我们在进行临床前研究或临床试验期间的任何违反法律和法规的行为，我们可能会受到警告信或执法行动的影响，可能包括民事处罚和刑事起诉。
我们和我们的CRO必须遵守进行、监测、记录和报告临床试验结果的法规，包括GCP，以确保数据和结果在科学上可信和准确，并确保试验参与者充分了解参与临床试验的潜在风险，他们的权利得到保护。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP或类似外国法规生产的候选产品进行。我们的CRO未能或我们的CRO未能遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管批准过程，也可能使我们受到执法行动的影响。我们还被要求在一定的时间范围内注册某些临床试验，并将完成的临床试验的结果发布在政府赞助的数据库中。如果不按要求这样做，可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
尽管我们已经并打算继续为我们的候选产品设计临床试验，但CRO将启动站点，并与我们委托进行研究的各种临床试验站点一起进行和监督所有临床试验。因此，我们针对候选产品的开发计划的许多重要方面，包括它们的行为和时机，都不在我们的直接控制范围之内。与完全依靠我们自己的员工相比，我们对第三方激活站点和进行未来临床试验的依赖也将导致对通过临床试验开发的数据管理的直接控制减少。与外部各方的沟通也可能具有挑战性，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：
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这些因素可能会对第三方激活网站以及进行和监督我们的临床试验的意愿或能力产生实质性的不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。如果CRO、他们的分包商或临床试验地点没有以令人满意的方式进行临床试验，违反他们对我们的义务或未能遵守监管要求，我们候选产品的开发、监管批准和商业化可能会延迟或不成功。此外，如果我们无法依赖我们的CRO、其分包商或临床试验站点收集的临床数据，我们可能需要重复、延长或增加我们进行的任何临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化，并需要显著增加支出。
此外，如果我们的CRO、他们的分包商或临床试验站点没有投入足够的资源来开发我们的候选产品，或者如果他们的表现不合格，可能会推迟或损害我们候选产品的批准和商业化前景。此外，使用第三方服务提供商要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加这些信息被挪用的风险。
如果进行我们的临床前研究或临床试验的第三方未履行其合同职责或义务，遇到重大业务挑战、中断或故障，未能在预期的截止日期前完成、终止与我们的协议或需要更换，或者他们获得的数据的质量或准确性因他们未能遵守我们的协议或GCP而受到影响，或由于任何其他原因，我们可能需要与替代第三方达成新的安排。这可能是困难、昂贵或不可能的，我们的临床前研究或临床试验可能需要延长、推迟、终止或重复。因此，我们可能无法及时获得监管部门的批准，或者根本无法获得适用产品候选产品的批准，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
因为我们依赖第三方来开发和制造我们的产品和候选产品，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工、独立承包商和顾问签订保密协议、发明转让协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息(如商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术或被披露或违反这些协议使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能损害我们的业务。如果我们分享授权给我们的第三方的商业秘密，未经授权的使用或披露可能会使我们承担责任。
又见，“风险因素-与知识产权相关的风险-如果我们无法保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位可能会受到损害。”
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与竞争、执行我们的战略和管理增长相关的风险
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化药物。
新药和生物制品的开发和商业化竞争激烈。ARCALYST目前在CAPS和DERA适应症方面面临竞争，在复发性心包炎适应症方面面临潜在的未来竞争。此外，如果我们在未来寻求开发或商业化产品，我们预计将面临与我们当前和未来的候选产品有关的竞争。竞争可能来自世界各地的大型制药公司、专业制药公司和生物技术公司，它们中的每一家都可能在我们感兴趣的领域营销和销售药物或生物制品，或从事疗法的开发。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
我们不知道FDA批准的任何治疗干燥病的方法，但我们知道有几个程序正在为这一适应症开发，它们拮抗CD40/CD154共刺激通路。诺华公司正在开发CFZ-533或iscalimab(抗CD40)用于皮下给药治疗干燥症，并正在研究临床开发的其他各种适应症；安进公司正在开发治疗干燥病的Tn3融合蛋白dazodalibep(抗CD40L)百时美施贵宝正在开发BMS-986325(抗CD40)，用于治疗原发性干燥症。据我们所知，只有iscalimab是为皮下给药设计的。Dazodalibep仅设计用于静脉给药，而BMS-986325目前还没有在皮下给药方面进行研究，尽管它们确实提供了这种设计的潜力。
其他对抗CD40/CD154共刺激通路的程序正在开发中，尽管它们目前并不针对干燥病。赛诺菲公司/ImmuNext公司正在开发Frexilimab(抗CD40L)，用于治疗多发性硬化症和系统性红斑狼疮；Biogen，Inc.和UCB S.A.正在开发Dapirolizumab pegol(抗CD40L)，用于治疗中到重度活动系统性红斑狼疮和伊利登制药公司正在开发AT-1501(抗CD40L)，供肾移植患者使用。这两种药物都只被开发为静脉给药。其他计划提供了皮下给药的潜力。信达生物正在开发IBI355(抗CD40L，尚未公布适应症)，H.Lundbeck A/S正在开发Lu AG22515(双特异性，抗CD40L和白蛋白(ScFv)2-Fab，未公布适应症)。
我们还知道，其他几种分子并不直接与我们批准的ARCALYST适应症竞争，但仍直接或间接靶向IL-1α和/或IL-1β。针对IL-1α和/或IL-1β的临床阶段开发计划包括：Lutikizumab(用于治疗化脓性汗腺炎的Abbvie)；ZYIL-1(由Zydus Lifesciences公司用于肌萎缩侧索硬化症的治疗)；HT-6184(由Halia公司用于骨髓增生异常综合征)；OLT1177(由Olatec治疗膝关节骨关节炎)；DFV-890(由诺华公司在FCAS)；Selnoflast(由罗氏公司生产，用于治疗溃疡性结肠炎)；NT-0167和NT-0796(由Noda公司生产，未公布适应症)；Somalix和Inzomelid(由Roche公司生产，未公布适应症)。强生和美国XBiotech公司有一些疗法可以在临床前和临床开发中调节IL-1α，用于治疗除复发性心包炎以外的其他疾病。我们没有意识到有任何积极的、行业赞助的针对这些候选产品的开发计划，这些候选产品寻求复发性心包炎的标签。
我们不知道FDA批准的任何治疗干燥病的方法，但我们知道有几个程序正在为这一适应症开发，它们拮抗CD40/CD154共刺激通路。诺华公司正在开发CFZ-533或iscalimab(抗CD40)用于皮下给药治疗干燥症，并正在研究临床开发的其他各种适应症；安进公司正在开发治疗干燥病的Tn3融合蛋白dazodalibep(抗CD40L)；赛诺菲公司/ImmuNext Inc.正在开发frexilimab(抗CD40L)，用于治疗多发性硬化症、原发性干燥病和系统性红斑狼疮；百时美施贵宝正在开发用于治疗原发性干燥症的bms-986325(抗CD40L)。据我们所知，只有iscalimab是为皮下给药设计的。Dazodalibep是为静脉给药设计的
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只是，Frexilimab和BMS-986325目前还没有在皮下给药方面进行研究，尽管它们确实提供了这种设计的潜力。
其他对抗CD40/CD154共刺激通路的程序正在开发中，尽管它们目前并不针对干燥病。生物遗传公司和UCB S.A.正在开发Dapirolizumab pegol(抗CD40L)，用于治疗中到重度活动系统性红斑狼疮和伊利登制药公司正在开发AT-1501(抗CD40L)，供肾移植患者使用。这两种药物都只被开发为静脉给药。其他计划提供了皮下给药的潜力。信达生物正在开发IBI355(抗CD40L，尚未公布适应症)，H.Lundbeck A/S正在开发Lu AG22515(双特异性，抗CD40L和白蛋白(ScFv)2-Fab，未公布适应症)。
关于mavrilimumab，I-MAB Bioferma Co. Ltd.（plonmarlimab治疗RA）、Roivant Sciences Ltd.（gimsilumab和namilumab治疗结节病）和Humanigen，Inc.的各种适应症的临床开发项目可以调节GM-CSF信号。（伦兹鲁单抗）。所有这些竞争性项目都针对GM-CSF配体本身，而不是针对GM-CSF受体（如mavrilimumab）。
与我们相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验参与者注册以及在获取补充或必要的技术方面与我们展开竞争。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何药物更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。此外，竞争对手在一种罕见疾病适应症上进行临床试验，我们销售的产品可能会通过招募这些患者作为试验参与者来减少我们商业疗法的患者数量。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准和/或市场独家经营权，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。如果我们的所有候选产品获得批准，影响其成功的关键竞争因素可能是它们的疗效、安全性、便利性、价格、伴随诊断在指导相关产品使用方面的有效性、处方者和患者的市场接受度、生物相似竞争的水平以及政府和其他第三方付款人是否可以报销。
我们可能不能成功地执行我们的增长战略来识别、发现、开发、授权或获得更多候选产品或技术，我们的增长战略可能无法交付预期的结果 或者，我们可能会改进或改变我们的增长战略。我们可能寻求收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易 这可能不会成功或以有利的条件，如果有的话，我们可能没有实现这种交易的预期好处。
我们已经收购或授权了某些现有的候选产品，作为我们战略的一部分，我们计划确定我们认为对现有产品组合具有补充作用的新产品候选或技术。我们可以通过我们的内部发现计划，或通过各种交易类型(包括内部许可、战略交易、合并或收购)获得候选产品和技术的权利来实现这一点。如果我们无法根据这一战略识别、发现、开发、授权或以其他方式收购和整合候选产品或其相关公司，我们追求增长战略这一部分的能力将受到限制，我们可能需要完善或以其他方式改变这一战略。我们不能确定我们是否会成功，即使我们成功了，我们也不能确定这样的发现或交易是否会以有利的条件进行，或者在任何这样的发现或交易之后，我们是否能够实现预期的好处。
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确定新产品候选和技术的研究计划和业务开发工作需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在产品候选、技术或业务上。候选产品、技术或企业的内部许可和收购通常需要支付大量款项和费用，并消耗额外资源。我们将需要继续投入大量的时间和人员来研究、开发和商业化任何此类获得许可或获得的候选产品或技术，或者整合任何新业务，即使在特定的潜在客户上花费了资源，我们也可能决定重新安排工作的优先顺序。我们的研究计划和业务开发努力，包括业务或技术收购、合作或许可尝试，可能无法为临床开发和商业化或成功的业务组合产生更多补充或成功的候选产品，原因包括但不限于：
如果发生任何此类事件，我们可能无法成功执行我们的增长战略，以识别、发现、开发、许可或收购其他候选产品或技术，或收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易，或者我们的增长战略或战略交易可能无法实现预期结果，或者我们可能会改进或以其他方式改变这一战略。
为推进我们的增长战略或任何改进或以其他方式改变的战略而进行的任何收购、业务合并、合作或其他战略交易的完成或执行可能涉及额外的风险，例如难以融入不同的工作场所文化;留住人员和整合可能分散在地理位置上的业务;增加成本;承担责任;产生债务;使用我们大部分可用现金支付全部或部分对价;或如果我们以全部或部分对价发行股本证券，则会对我们现有股东造成摊薄。如果发生任何此类事件或我们无法实现任何此类交易的战略目标，我们可能无法从交易中获得预期利益，我们的业务可能会受到重大损害。
我们已经达成并可能寻求达成合作、许可或其他战略交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式尝试从我们的产品和候选产品中实现价值，我们达成的任何此类交易或安排可能不会成功或处于有利条件，这可能会对我们的开发能力产生不利影响，商业化或试图从我们的产品和候选产品中实现价值。
我们已经并可能寻求达成合作、许可或其他战略交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式尝试从我们的一个或多个产品和候选产品实现价值，而不是自行开发或商业化我们的产品和候选产品。例如，2022年2月，我们授予华东在亚太地区(不包括日本)开发和商业化利洛那塞和mavrilimumab的独家权利。2022年8月，我们与基因泰克签署了一项许可协议，授予我们开发和商业化vixarelimab的全球独家权利。我们目前正在为mavrilimumab寻找合作伙伴，我们可能寻求联合开发、商业化或其他方式
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在未来与第三方合作开发我们的一个或多个其他候选产品。如果我们决定进行此类交易或安排，我们在寻找合适的合作者、被许可方或其他战略合作伙伴方面可能会面临激烈的竞争。此外，这些交易和安排的谈判、记录、执行以及关闭或维护都是复杂和耗时的。如果我们选择这样做，我们建立合作、许可证或其他战略交易或安排的努力可能不会成功。我们可能建立的任何此类交易或安排的条款可能会对我们在美国的股东产生不利的税收后果。此外，为我们的产品和候选产品授予特定地区的权利可能会降低它们对后续业务开发活动的吸引力。此外，我们有权授予根据我们的某些当前协议向我们授权的知识产权的再许可，这需要得到适用许可方的同意。
我们目前或未来达成的任何合作、许可或其他战略交易或安排都可能不会成功。这些潜在合作、许可安排和其他战略交易或安排的成功可能在很大程度上取决于我们的合作者、再许可人或其他战略合作伙伴的努力和活动。我们过去经历过协作失败，未来可能会经历类似的失败。合作、许可或其他战略交易或安排面临许多风险，这些风险可能包括合作者、被许可方或其他战略合作伙伴(视情况而定)所面临的风险：
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此外，根据这些安排开发的任何知识产权的所有权也可能产生争议。这些安排也可以终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发适用的候选产品或将其商业化。
我们需要继续发展我们的公司，扩大我们的业务范围，我们在管理这种发展和扩张方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们希望继续发展我们的公司，扩大我们的业务范围。为了管理我们预期的发展和扩张，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统和基础设施，随着时间的推移扩大我们的设施，并继续招聘和培训合格的人员。此外，我们的执行和高级管理团队已经并可能继续将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，并将大量时间用于管理这些开发和扩展活动。
我们可能无法在内部或在足够的时间和能力内发展这些技能，这可能需要我们花费额外的资源来获得它们。由于我们的资源有限，某些员工已经并可能继续从事超出他们正常工作范围的活动，我们可能无法有效地管理我们公司的发展、我们业务的扩张或招聘和培训合格人员。这可能会导致我们的系统和基础设施薄弱；管理、操作和财务方面的错误；商业机会的丧失；员工的流失；以及剩余员工的生产力下降。我们公司的发展和业务的扩大可能会导致巨大的成本，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发我们的一个或多个候选产品。如果我们的高管和高级管理团队不能有效地管理我们预期的发展和扩张，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们的创收能力可能会降低，我们可能无法按计划实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩和我们将候选产品商业化的能力，如果获得批准，将在一定程度上取决于我们有效管理公司未来发展和业务扩张的能力。
有关知识产权的风险
如果我们无法充分保护我们的专有技术或为我们的技术和产品获得并保持专利保护，如果获得的专利保护范围不够广泛，或者如果我们的专利条款不足以在足够长的时间内保护我们的候选产品，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到重大损害。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在美国和其他国家为我们的产品和候选产品获得和维护专有或知识产权保护的能力，包括ARCALYST、Abiprubart和Mavrilimumab。我们寻求保护我们的专有和知识产权地位，其中包括在美国和海外提交与我们的专有技术、发明和改进相关的专利申请，这些对我们业务的发展和实施非常重要。我们还依赖于
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商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新，以发展和维护我们的自主知识产权地位。
我们收购、授权并提交针对我们的产品和候选产品的专利申请，以努力建立针对它们的物质和制造组成以及这些产品和候选产品在治疗疾病中的用途的知识产权地位。我们的知识产权包括我们拥有的专利和专利申请，以及我们许可的专利和专利申请。例如，根据与Regeneron的许可协议，我们拥有特定领域的独家许可和与ARCALYST相关的专利申请；根据医学免疫协议，我们拥有针对专利申请和与mavrilimumab相关的专利的独家许可；根据我们与BIDMC的许可协议，我们拥有与阿比普鲁巴特相关的专利申请和专利的独家许可。
我们知识产权协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会影响我们对相关知识产权或技术的权利范围，或影响相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们或我们的许可人没有对我们的产品或候选产品在可能销售我们的产品或候选产品的每个国家或地区寻求或维持专利保护，如果获得批准，我们或我们的被许可人将来可能不会追求或维持这一保护。此外，我们不能确定我们的任何未决专利申请或未决商标申请将会发布，或者如果发布，它们将以对我们有利的形式发布。美国专利商标局(“USPTO”)国际专利局或司法机构可能拒绝或大幅缩小根据我们的专利申请提出的权利要求，并且我们已颁发的专利可能会被成功挑战，可能被设计成围绕我们的商业产品提供保护，或者可能没有足够的范围为我们的商业产品提供保护。此外，美国商标局、国际商标局或司法机构可能会拒绝我们的商标申请，即使发表或注册，这些商标也可能无法有效保护我们的品牌和商誉。与专利一样，商标也可能被成功地对抗或挑战。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。我们成功地将我们的产品和候选产品商业化所需的专利保护程度在某些情况下可能无法获得或受到严重限制，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们不能保证我们拥有或许可的任何专利拥有或任何成熟为已发行专利的我们拥有或许可的未决专利申请具有足以保护ARCALYST、abiprubart、mavrilimumab或任何未来产品和候选产品的权利要求。一项涵盖ARCALYST作为物质成分的美国专利于2020年到期，在美国境外颁发的相关物质成分专利于2023年10月到期。一项涉及使用ARCALYST治疗复发性心包炎方法的美国专利于2021年6月颁发，其法定期限将于2038年到期，不包括任何专利期限调整。Mavrilimumab的物质专利组成通常在2027年具有法定到期日，不包括任何延期或调整。我们拥有的Abiprubart已颁发的物质成分专利的法定到期日为2036年，不包括任何延期。从BIDMC获得许可的与abiprubart相关的物质成分专利的法定到期日为2032年，不包括任何专利期延长或调整。在美国，专利的自然失效时间通常是提交后20年。可能会有各种延期和调整；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。专利提供的实际保护因产品而异，并取决于许多因素，包括专利的类型、其覆盖范围、与监管有关的延展的可用性、特定国家的法律补救措施的可用性以及专利的有效性和可执行性。例如，适用的监管排他期通常由候选产品获得监管批准之日起触发，我们无法确定是否以及如果是，适用产品将在任何给定的司法管辖区获得监管批准。此外，根据候选产品获得批准的司法管辖区以及截至该司法管辖区批准时该产品有资格获得的特定法规排他性，此类排他性的类型、范围和持续时间将因国家/地区的不同而有所不同。
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根据1984年的《药品价格竞争和专利期恢复法》(简称《哈奇-瓦克斯曼法》)，专利可能有资格在美国获得有限的专利期延长。欧盟(补充保护证书)和日本也有类似的专利延期，但须遵守这些司法管辖区的适用法律。在包括美国在内的大多数国家，专利期为非临时专利申请最早提交之日起20年。在美国，可以通过专利期限调整来延长专利期限，这种调整可以补偿专利权人在审查和授予专利时的行政拖延，或者如果一项专利因较早到期的专利而被最终放弃，则可以缩短。在某些国家，如果满足法律要求，涵盖药品的专利的期限在获得监管部门批准后也有资格延长专利期。如果我们或我们的被许可人未能在适用的最后期限内申请，或者未能或无法在相关专利到期前申请，我们可能不会获得延期。例如，2008年FDA批准ARCALYST用于治疗CAPS后，美国没有获得专利期延长，申请延长的最后期限已经过了。因此，在美国，基于FDA对CAPS的ARCALYST批准或FDA未来可能批准的任何其他适应症的专利期限延长是不可用的。此外，虽然在EMA批准ARCALYST用于治疗CAP之后，某些欧洲国家的相关专利获得了专利期延长，但在2012年，CAPS的营销授权被撤回。专利期延长可能不再有效或不再有效，这取决于这些国家的适用法律以及其他因素，例如ARCALYST的上市批准是否重新发布，以及这种重新发布是否在专利的自然20年专利期到期之前。此外，延期的长度可能比我们要求的要短。此外，其他国家的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。如果我们或我们的被许可人无法获得专利期限的延长，或者任何此类延长的期限比要求的要短，我们可以对该产品行使专利权的期限将会缩短，竞争对手可能会更快获得批准，进入竞争产品市场，从而影响我们的收入。
考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期，从而限制了此类专利对相应产品的保护以及此类专利可能提供的任何竞争优势。在某些情况下，在我们开始产品或候选产品的开发和商业化之前，许可内的专利组合可能已经经历了相当大的专利期损失。例如，在美国和欧洲，将ARCALYST作为物质组合物的专利已经过期，而作为物质组合物的mavrilimumab的专利在美国的有效期将于2027年到期，不包括任何专利期调整或专利期延长，在欧洲，2027年不包括任何专利期延长。如果适用司法管辖区的专利在Mavrilimumab有资格获得该司法管辖区的监管批准之前到期，我们或我们的被许可人可能不会收到涵盖Mavrilimumab的专利的任何专利期延长。因此，我们拥有和授权的专利组合可能无法提供充分和持续的专利保护，足以阻止其他公司将与我们的候选产品相似或相同的产品商业化。在这种情况下，我们或我们的被许可人的候选产品预计将依赖于监管排他性。如果适用产品在国家/地区获得批准，并且任何适用的监管排他性适用并被授予，则监管排他性的到期日期将以国家/地区为基础确定。然而，任何此类监管排他性的实际到期日都存在很大的不确定性。例如，适用的监管排他期通常由候选产品获得监管批准之日起触发，我们无法确定是否以及如果是，适用产品将在任何给定的司法管辖区获得监管批准。此外，此类排他性的类型、范围和持续时间将因国家/地区的不同而有所不同，这取决于候选产品获得批准的司法管辖区以及截至批准时该产品有资格获得的特定监管排他性。
其他方可能已经开发或可能开发与我们自己的技术相关或具有竞争力的技术，这些方可能已经或可能提交专利申请，或者可能已经或可能已经收到专利，要求与我们在专利申请或已颁发专利中声称的发明重叠或冲突，涉及相同的方法或配方或相同的主题，在这两种情况下，我们可以依靠这些发明来主导我们在市场上的专利地位。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个半月后才发表，有时甚至根本不发表。因此，我们不能确切地知道是我们还是我们的许可人最先在我们拥有或许可的专利或未决的专利申请中提出了要求的发明，或者我们
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或者我们的许可人是第一个为这类发明申请专利保护的。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值不能有任何确定的预测。
此外，专利起诉过程既昂贵又耗时，我们或我们的被许可人可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。专利诉讼是一个漫长的过程，在此期间，美国专利商标局最初提交审查的权利要求的范围往往在发布时显著缩小，如果有的话。我们已发布的专利或专利申请在发布时可能不包括我们的候选产品、拟议的商业技术或我们开发的未来产品，或者即使这些专利提供覆盖范围，所获得的覆盖范围也可能不提供任何竞争优势。此外，在获得专利保护之前，我们有可能无法确定我们的研究和开发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方获得许可或向第三方授予外部许可的技术。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式准备、起诉、强制执行或维护这些专利和申请。在我们来自Regeneron的领域有限许可的情况下，另一个被许可人可能有权在其领域内强制执行涵盖该产品的专利。因此，我们可能需要与另一方协调起诉、强制执行或维护，即使这样，另一方也可能以不利于我们利益的方式起诉、强制执行或维护专利，或以其他方式将专利置于无效风险中。
生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有或许可的专利申请可能无法在美国或其他国家颁发专利。即使我们获得了我们希望能够保持竞争优势的专利保护，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性、可执行性或期限并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能受制于第三方向美国专利商标局提交的现有技术，对我们的一项专利中要求的发明的优先权提出质疑，这种提交也可能在专利颁发之前提交，从而排除我们任何未决专利申请的批准。我们或我们的被许可人可能会卷入有争议的诉讼程序，挑战我们的专利权或我们从其获得专利权许可的其他人的专利权。例如，美国专利商标局授予的专利可能会受到第三方的挑战，例如(但不限于)派生、重新审查、干扰、授予后审查或各方间审查程序和欧洲专利局授予的专利可在授权书公布后九个月内，由任何人在反对程序中提出质疑。在其他法域也有类似的程序，在一些法域，第三方甚至可以在授予专利之前向专利局提出有效性问题。竞争对手可能声称他们在我们的发明被发明之日之前发明了我们已颁发的专利或专利申请中声称的发明，或者可能在我们或我们的被许可人之前提交专利申请。在这种情况下，我们或我们的被许可人可能不得不参与美国专利商标局的干扰或派生程序，以确定哪一方有权获得争议发明的专利。我们或我们的被许可人也可能在欧洲专利局或其他司法管辖区的类似机构就我们的产品、候选产品和技术的知识产权提起类似的反对诉讼。
此类诉讼可能代价高昂、耗时长，可能会分散我们技术和管理人员的精力，进而损害我们的业务，无论我们是否收到对我们或我们的被许可人有利的裁决。我们可能无法正确估计或控制与此类诉讼相关的未来运营费用，这可能会影响运营费用。我们的运营费用未来可能会因各种因素而大幅波动，包括此类诉讼的成本。
由于专利申请在提交后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们、我们的被许可人或我们的许可人是第一个提交与我们的产品和候选产品相关的任何专利申请的人。竞争对手也可以通过向专利审查员表明发明不是原创的、不是新颖的或显而易见的，来挑战我们的专利。在诉讼中，竞争对手可能会声称，如果我们的专利被颁发，出于多种原因，我们的专利是无效的或不可强制执行的。如果法院同意，这些受到质疑的专利的权利可能会减少或丧失。
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此外，我们未来可能会受到我们、我们被许可人或我们许可人的前雇员或顾问的索赔，他们分别代表我们或他们所做的工作主张对我们的专利或专利申请的所有权。尽管我们通常要求我们的所有员工和顾问以及能够访问我们专有技术、信息或技术的任何其他合作伙伴或合作者将其发明的类似权利转让或授予我们，但我们不能确定我们、我们的被许可人或我们的许可人已经与可能对我们的知识产权做出贡献的各方签署了此类协议，我们也不能确定我们与这些各方的协议在面临潜在挑战时是否会得到维护，或者是否不会被违反，我们可能没有足够的补救措施。
在任何此类提交或程序中做出不利裁决可能会导致失去排他性或经营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们或我们的被许可人在不向我们付款的情况下阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，可能会限制我们的技术、产品和候选产品的专利保护期限，或者可能会缩短我们的被许可人有义务为销售许可产品向我们支付使用费的时间。这样的挑战也可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们的产品和候选产品。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
即使未受到挑战，我们已颁发的专利和我们正在处理的专利申请(如果已颁发)可能不会为我们或我们的被许可人提供任何有意义的保护，或阻止竞争对手围绕我们的专利主张进行设计，通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。例如，第三方可能开发一种具有竞争力的药物，该药物的益处与我们的产品或我们的一个或多个候选产品相似，但其成分不同，不在我们的专利保护范围内。如果我们就我们的产品或候选产品持有或申请的专利和专利申请提供的专利保护不够广泛，不足以阻碍此类竞争，或者如果我们针对我们的候选产品或任何未来的候选产品持有或追求的专利和专利申请提供的保护的广度、强度或期限(包括任何延长或调整)被成功挑战，我们或我们的被许可人成功将我们的产品或候选产品商业化的能力可能会受到负面影响，这将损害我们的业务。此外，如果我们在临床试验中遇到延迟，我们可以销售我们的候选产品或任何未来受专利保护的候选产品的时间将会缩短。
知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题。如果我们违反了与我们的产品或候选产品相关的任何协议，我们可能会失去继续开发和商业化相关产品或候选产品的能力。此外，我们目前的许可和收购协议包含限制和限制，这些限制和限制可能会限制或不利影响我们未来开发和商业化其他产品的能力。
我们是授予我们开发和商业化阿比普鲁巴特ARCALYST的权利的协议的一方、mavrilimumab和vixarelimab。这些协议中的每一项都要求我们使用商业上合理的努力来开发和商业化这类药物，及时支付里程碑和其他款项，提供有关我们与这类药物有关的活动的某些信息，并根据协议条款就我们的开发和商业化活动赔偿另一方。这些协定以及我们今后签订的任何此类协定都规定了各种义务和相关后果。此外，我们与这些交易对手中的任何一方之间可能会就此类协议项下的义务或受此类协议约束的知识产权产生争议，包括：
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我们在内部许可、外部许可或获得的有关我们的义务或知识产权的这些或其他纠纷，可能会阻止或削弱我们以可接受的条款维持目前安排的能力，或可能损害该安排对我们的价值。任何此类纠纷都可能对我们的业务产生不利影响。
如果我们未能在实质性方面履行我们的协议义务，或我们的再被许可人导致我们无法履行我们的义务，各自的许可方/卖方将有权终止各自的协议。然后，我们不仅必须退还许可技术，还可能被要求授予许可方对协议生效期间由我们控制并开发的与适用许可技术相关的任何知识产权的权利。这意味着，在我们未治愈、实质性违反协议后，这些协议的许可方/卖方可以有效地控制我们的产品和候选产品的开发和商业化。如果我们自愿选择终止相关协议，情况也是如此，根据每一项协议，我们都有权这样做。虽然我们期望在我们不履行或我们的再被许可人导致我们失败的情况下行使我们的权利和补救措施，在任何实质性方面履行我们在这些协议下的义务，包括寻求纠正我们或我们的再被许可人的任何违约行为，并以其他方式试图维护我们在授权给我们或获得的技术下的权利，但我们可能无法及时、以可接受的成本或根本无法做到这一点。许可证内任何未治愈的重大违规行为都可能导致我们失去独家权利，并可能导致我们的产品开发和任何商业化努力彻底终止，我们的产品和我们的每一个候选产品。因任何原因终止其中一项协议，以及相关产品或候选产品的开发或商业化中断，可能会削弱我们筹集额外资本、创造收入的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，根据Regeneron协议，Regeneron保留在全球范围内开发和商业化ARCALYST的权利，用于眼耳和肿瘤学的当地管理，以及为中东和北非的所有应用开发和商业化ARCALYST的权利。ARCALYST在其他领域的发展可能会增加识别不良安全结果的可能性，这些结果可能会影响ARCALYST在我国用于治疗复发性心包炎的商业化。
我们还签订了协议，在我们拥有的知识产权下向其他人授予许可，并在我们从其他人那里获得的知识产权下再许可，让这些第三方开发和商业化ARCALYST、mavrimumab和vixarelimab，包括华东合作协议和基因泰克许可协议。根据每项协议，我们的被许可人有一定的责任开发和商业化适用的许可药物，及时支付里程碑和特许权使用费，向我们提供有关其活动的某些信息，并根据协议条款就其开发和商业化活动对我们进行赔偿。此外，根据基因泰克许可协议，我们授予基因泰克申请、起诉、维护、辩护、强制执行和延长我们拥有和授权给基因泰克的专利的第一权。这些合作可能会面临许多风险，包括下列风险-与竞争、执行我们的战略和管理增长相关的风险-我们已经并可能寻求达成合作、许可或其他战略交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式试图从我们的一个或多个产品和候选产品实现价值，而我们达成的任何此类交易或安排可能不成功或条款有利，这可能对我们开发、商业化或尝试从我们的产品和候选产品实现价值的能力产生不利影响。
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最后，我们的某些协议可能会限制或推迟我们完成某些交易的能力，可能会影响这些交易的价值，或者可能会限制我们从事某些活动的能力。例如，根据Regeneron协议，Regeneron有权就将我们根据Regeneron协议开发的任何产品的权利转让或销售给第三方进行优先谈判，我们必须事先获得Regeneron的同意才能将我们在该协议下的权利转让或再许可给第三方。根据《医疗免疫协议》，未经医疗免疫和某些适用的第三方许可人同意，如果医疗免疫和该等第三方许可人之间的协议要求，我们不能再许可被许可或再许可给我们的权利。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的分许可证持有人开发、制造、营销和销售我们的产品和候选产品（如果获得批准）的能力，以及在不侵犯第三方的专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而频繁。我们无法向您保证我们的产品、候选产品或任何未来的候选产品，包括制造或使用这些候选产品的方法，不会侵犯现有或未来的第三方专利。我们可能在未来成为有关我们的产品、候选产品和技术的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括在美国专利商标局进行的有争议的诉讼。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称我们的产品受其专利保护。
鉴于我们的技术领域拥有大量专利，我们无法确定我们不会侵犯现有专利，也无法确定我们不会侵犯未来可能授予的专利。许多公司已经提交并继续提交与免疫调节相关的专利申请。其中一些专利申请已经被批准或发布，其他专利申请可能会在未来发布。例如，我们知道第三方专利包含与abiprubart潜在相关的权利要求 和Mavrilimumab.如果任何这些专利的权利要求对我们提出，我们不认为我们的拟议活动与abiprubart有关 和Mavrilimumab将被发现侵犯这些专利的任何有效权利要求。虽然我们可能会决定在未来提起诉讼以质疑这些或其他专利的有效性，但我们可能会失败，美国和国外的法院或专利局可能会支持任何此类专利的有效性。如果我们要在法庭上质疑任何已颁发的美国专利的有效性，我们需要克服适用于每一项美国专利的法定有效性推定。这意味着，为了获胜，我们必须提出明确和令人信服的证据来证明专利权利要求的无效性。为了避免侵犯这些或任何其他第三方专利，我们可能会发现从第三方知识产权持有人处获得这些专利的许可是必要或谨慎的。但是，我们可能无法获得此类许可，或以其他方式从我们认为对我们当前或未来的候选产品必要的第三方获得或许可任何成分、使用方法或其他知识产权。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，几家更成熟的公司也可能采取许可或收购我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权的策略。这些成熟的公司可能比我们具有竞争优势，因为它们的规模，资本资源和更大的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意向我们分配或许可权利。我们也可能无法许可或收购第三方知识产权的条款，使我们能够使我们的投资获得适当的回报或根本。如果我们无法成功获得所需第三方知识产权的权利或维持我们现有的知识产权，我们可能不得不停止开发相关计划或候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
由于我们的候选产品正被开发用于制药和生物技术公司具有竞争力和浓厚兴趣的领域，我们可能会寻求提交更多专利申请，并可能在未来根据我们未来的研究和开发努力授予更多专利。此外，由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，并且在提交后可能会保密18个月或更长时间，而且未决的专利权利要求可以在发布之前进行修改，因此可能存在正在等待的第三方申请，这些申请可能会导致已发布的专利因制造、使用或销售我们的候选产品而受到侵犯。无论何时提交，我们都可能无法识别相关的第三方专利或专利申请，或者我们可能错误地得出结论
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第三方专利无效或未被我们的候选产品或活动侵犯。如果专利持有人认为我们的候选产品侵犯了其专利，即使我们的技术获得了专利保护，专利持有人也可以起诉我们。此外，我们可能面临非执业实体的专利侵权索赔，这些实体没有相关的药品收入，因此我们自己的专利组合可能对他们没有威慑作用。如果专利侵权诉讼受到威胁或对我们提起诉讼，我们可能会被迫停止或推迟作为实际或威胁诉讼标的的候选产品的研究、开发、制造或销售。
如果我们被发现侵犯第三方的知识产权，我们可能需要从该第三方获得许可，以继续开发和营销我们的候选产品和技术。在任何此类许可下，我们很可能需要支付各种费用、里程碑、版税或其他金额。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得此类许可，也可能以非排他性条款授予，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术。如果没有这样的许可证，我们可能会被迫（包括法院命令）停止开发和商业化侵权技术或候选产品，或被迫重新设计它，或停止我们业务运营的某些方面。此外，如果我们被发现故意侵犯此类第三方专利权，我们可能需要承担金钱赔偿责任，包括三倍赔偿金和律师费。我们可能会被要求赔偿合作者或承包商对此类索赔。侵权的发现可能会阻止我们将我们的候选产品商业化，或迫使我们停止我们的一些业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能是昂贵和耗时的，并会转移管理层对我们核心业务的注意力。任何这些事件都可能严重损害我们的业务。
我们可能会卷入诉讼，以保护或执行我们的专利和其他知识产权。
竞争对手和其他第三方可能会侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们的专利和其他知识产权，无论这些专利和其他知识产权是我们拥有的还是获得许可的。为了打击侵权或未经授权的使用，我们或我们当前或未来的许可证持有人可能会被要求对这些侵权者提出侵权索赔。然而，法院可能不同意我们的指控，并可能拒绝阻止另一方使用有争议的技术，理由是我们的专利不包括有争议的第三方技术。此外，此类第三方可能反诉我们侵犯了他们的知识产权，或者我们或我们的被许可人针对他们主张的专利无效或不可执行。在美国的专利诉讼中，被告对所主张的专利的侵权、有效性、可撤销性或范围提出反诉是司空见惯的。此外，第三方可能会对我们或我们的被许可人提起法律诉讼，对我们的知识产权提出此类质疑。任何此类诉讼的结果通常都是不可预测的。有效性质疑的理由可能是被指控未能满足若干法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性、非启用性或外国等同物。如果与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒相关信息或作出误导性陈述，专利可能无法执行。我们或我们的许可人和专利审查员在起诉期间可能不知道存在现有技术，这可能使我们的专利无效。此外，也有可能存在我们知道但不认为与我们当前或未来的专利相关的现有技术，但这些现有技术仍可能使我们的专利无效或不可执行。
我们的一些竞争对手可能会投入更多的资源进行知识产权诉讼，如果我们或我们的许可证持有人对他们主张我们的权利，他们可能会对我们主张更广泛的专利组合。此外，由于知识产权诉讼需要大量的发现，我们的一些机密信息可能会在诉讼期间被披露或以其他方式泄露。
任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利（无论是拥有的还是许可的）面临无效或狭义解释的风险。如果被告在我们的产品或我们的候选产品的专利无效或不可撤销的法律声明中获胜，我们或我们的被许可人将失去至少部分，甚至全部的专利保护。竞争产品也可能在我们的专利覆盖范围可能不存在或不那么强大的其他国家销售。如果我们或我们的被许可人在美国以外的专利诉讼中败诉，指控我们侵犯竞争对手的专利，我们或我们的被许可人可能会被阻止在一个或多个此类国家/地区销售我们当前或未来的产品和候选产品。任何该等结果均会对我们的业务产生重大不利影响。
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知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，可能会从我们的核心业务中分流大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们A类普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们或我们的被许可人可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。因此，尽管我们做出了努力，我们或我们的被许可人可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消.
美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。此外，已颁发专利的定期维护费通常必须在专利有效期内向美国专利商标局和美国以外的专利机构支付。虽然在许多情况下，根据适用的规则，通过支付滞纳金或通过其他方式可以纠正无意的过错，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请的放弃或失效，导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括但不限于：未能在规定的时限内对官方行动作出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们或我们的被许可人未能适当地提交和起诉涵盖许可产品、候选产品或技术的专利申请，并维持由该等专利申请颁发的任何专利，我们或我们的被许可人可能无法阻止竞争对手销售与许可产品、候选产品或技术相同或相似的产品，这将对我们的业务产生重大不利影响。此外，如果我们或我们的被许可人未能申请适用的专利期限延长或调整，我们将有更有限的时间来强制执行我们已授予的专利，或从被许可人那里获得使用费。此外，如果我们负责专利诉讼和向我们授权的专利权的维护，上述任何一项都可能使我们对适用的专利所有者承担责任。
我们可能无法在世界各地有效地执行我们的知识产权。
在世界所有国家对我们的产品和候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步。可专利性的要求在某些国家可能有所不同，特别是在发展中国家。此外，我们保护和执行知识产权的能力可能会受到美国以外知识产权法律意外变化的不利影响。此外，一些这样的国家的专利法对知识产权的保护程度不如美国的法律。在美国以外的某些司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。国际国家不同的申请日期也可能允许介入的第三方声称优先于要求某些技术的专利申请。一些国家的法律制度，特别是发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利和其他知识产权。
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权利。这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利或挪用我们的其他知识产权。例如，美国以外的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利所有者必须向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对某些方的可执行性，包括政府机构或政府承包商。因此，我们或我们的被许可人可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的专利所涵盖的发明，无论是我们拥有的还是授权的。竞争对手可以在我们或他们没有获得专利保护或我们或他们已经获得专利保护的司法管辖区使用我们或他们的技术，但这些司法管辖区不赞成执行专利和其他知识产权来开发他们自己的产品，而且如果我们或我们的被许可人执行我们的专利以阻止侵权活动的能力不足，可能会向我们拥有专利保护的地区出口其他侵权产品。这些产品可能与我们的产品和候选产品竞争，或者与我们的授权产品和候选产品竞争，而我们或我们的被许可人的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
在美国以外的司法管辖区执行我们的专利权的诉讼，无论是拥有还是许可，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并转移我们业务其他方面的努力和资源。此外，虽然我们打算在主要市场为我们的产品和候选产品寻求知识产权保护，但我们无法确保我们或我们的许可证持有人能够在我们或他们可能希望销售我们或我们的授权产品和候选产品的所有司法管辖区发起或维持类似的努力。因此，我们或我们的被许可人在这些国家保护我们知识产权的努力可能不足。此外，美国和其他国家/地区的法律和法院判决的变化可能会影响为我们的技术获得和执行充分的知识产权保护的能力。
此外，美国和其他国家的地缘政治行动可能会增加我们或任何当前或未来许可人的专利申请的起诉或维护以及我们或任何当前或未来许可人的已颁发专利的维护、执行或辩护的不确定性和成本。例如，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在未经同意或赔偿的情况下利用美国专利权人拥有的发明。因此，我们无法阻止第三方在俄罗斯实施我们的发明，或在俄罗斯销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能受损，而我们的业务、财务状况、经营业绩及前景可能受到不利影响。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的价值，从而削弱我们保护产品或当前或未来候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国和其他国家目前和拟议中的专利改革可能会导致这些不确定性和成本。
近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。 此外，美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家的相关立法机构未来的行动可能会影响我们或我们的被许可人获得或维持对我们或我们的未获许可的专有技术的专利保护的能力，或我们或他们分别执行我们或我们的未获许可的专有技术的能力。例如，在专利期限调整方面，联邦巡回法院最近在中国的持有。关于Cellect，LLC，《联邦判例汇编》第4卷第81卷，第1216页(联邦CIR.2023)，对已接受专利期限调整的专利的明显类型双重专利分析必须以专利期限调整后专利的到期日为基础，这可能会对某些美国专利的期限产生负面影响。
终于、欧洲新的单一专利制度和统一专利法院(“UPC”)可能会给我们针对欧洲竞争对手保护和执行我们的专利权的能力带来不确定性。2012年，通过了欧洲专利包(“EU Patent Package”)，旨在为涉及欧洲专利的诉讼提供单一的泛欧洲统一专利制度和新的UPC。欧盟专利一揽子计划于2023年6月开始实施。根据UPC，所有欧洲专利，包括在批准欧洲专利之前颁发的专利
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专利包，默认情况下将自动归入UPC的管辖范围。UPC将为我们的竞争对手提供一个新的论坛，集中撤销我们的欧洲专利，并允许竞争对手获得泛欧洲禁令的可能性。我们将需要几年时间才能了解UPC将承认的专利权的范围和将提供的专利补救措施的力度。根据欧盟专利套餐，我们将有权在法院存在的头七年内选择将我们的专利退出UPC，但这样做可能会阻止我们实现新的统一法院的好处。
根据包括立法机构、行政当局和法院系统在内的政府当局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利的能力，或者可能在某些情况下削弱现有专利的专利权，或者强制执行我们现有的专利和我们未来可能获得的专利。如果发生这样的事件，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来前景可能会受到不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位可能会受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还可以依靠非专利的商业秘密保护、非专利的技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位。虽然我们试图通过与我们的合作者、科学顾问、承包商、员工、独立承包商和顾问签订保密协议，以及与我们的独立承包商、顾问、科学顾问和员工签订发明转让协议来保护我们的专有技术和流程，但我们可能无法阻止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。此外，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的机密信息或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。如果作为这些协议当事方的任何合作者、科学顾问、员工、承包商和顾问违反或违反了这些协议的任何条款，我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违反或违规行为(例如，在不支持执行知识产权的国家)，我们可能会因此丢失我们的商业秘密。此外，如果我们的合作伙伴、合作者或其他人向我们许可或披露的机密信息被无意中泄露或遭到违反或违规，我们可能会对该机密信息的所有者承担责任。就像专利诉讼一样，强制要求第三方非法获取并使用我们的商业秘密是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时也不太愿意保护商业机密。
我们不能确定我们采取的步骤将防止未经授权使用或未经授权对我们的技术进行反向工程。监管未经授权使用我们的知识产权是困难和昂贵的。我们可能无法检测到未经授权使用我们的知识产权，或采取适当的步骤来执行我们的知识产权。我们为保护我们的专有权利而采取的步骤可能不足以防止我们的知识产权被盗用。
我们还通过维护我们办公场所的实体安全以及我们的信息技术系统的实体和电子安全，努力维护我们的数据和其他机密信息的完整性和保密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会遭到破坏。检测机密信息的泄露或挪用，并要求当事人非法披露或挪用机密信息，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，我们可能无法就任何违规行为获得足够的补救措施。此外，我们的机密信息可能会被竞争对手知道或独立发现，在这种情况下，我们将无权阻止他们或他们传达信息的人使用该技术或信息与我们竞争。我们未来可能会依赖于商业秘密保护，这将受到上述与机密信息有关的风险的影响。
否则，我们的商业秘密可能会被我们的竞争对手知道或独立发现。竞争对手可能购买我们的产品或候选产品，并试图复制我们从开发工作中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯我们的知识产权，围绕我们的设计
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或者开发他们自己的不属于我们知识产权的有竞争力的技术。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密得不到足够的保护，以保护我们的市场不受竞争对手的产品的影响，我们的竞争地位可能会受到不利的影响，我们的业务也可能受到影响。
另请参阅“风险因素-与制造相关的风险和我们对第三方的依赖-我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性.”
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的注册或未注册的商标或商号可能会受到质疑、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法在美国或美国以外的司法管辖区保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能是无效的，可能会导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们尚未在美国或美国以外的司法管辖区为我们的候选产品注册商业商标，如果不能获得此类注册，可能会对我们的业务造成不利影响。
我们还没有为我们的一些候选产品在美国或美国以外的任何司法管辖区注册商业商标。在商标注册过程中，我们可能会收到拒绝。尽管我们有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和美国以外许多司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，而我们的商标可能无法继续存在。此外，我们计划在美国的候选产品中使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA反对我们建议的任何专有产品名称，我们可能需要花费大量额外资源，以努力确定一个符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。
一般风险因素
如果我们不能依从根据MDRP或其他政府定价计划的报告和支付义务，我们可能会受到额外的报销要求、处罚、制裁和罚款，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们参与的政府计划将广泛的药品价格报告和付款义务强加给制药商，包括医疗补助药品回扣计划(“MDRP”)、联邦供应时间表(“FSS”)和PHS 3400亿药品定价计划。如果我们被发现违反了此类计划的要求，我们可能会受到惩罚或其他执法机制，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
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定价和回扣的计算因产品和项目而异，非常复杂，并且经常受到我们、政府或监管机构以及法院的解释，这些解释可能会随着时间的推移而变化和演变。此类定价计算和报告，以及任何必要的重述和重新计算，可能会增加我们遵守管理MDRP和其他政府计划的法律和法规的成本，并且根据MDRP可能导致过去季度的医疗补助回扣负债超额或少收。MDRP下的价格重新计算也可能影响我们根据340B计划提供产品的最高价格。如果我们被发现故意向政府提交任何虚假的价格或产品信息，如果我们未能及时提交所需的价格数据，或者如果我们被发现向340B涵盖的实体收取超过法定上限价格的费用，则可以处以民事罚款。CMS还可以终止我们的医疗补助药品回扣协议，在这种情况下，联邦支付可能无法根据医疗补助或医疗保险B部分（如适用）为我们涵盖的门诊药品。根据《2022年降低通货膨胀法》（“IRA”），我们报告的AMP数据也将用于计算因价格上涨超过通胀而引发的医疗保险D部分下的回扣。我们不能向您保证我们提交的材料不会被发现不完整或不正确。
已颁布和未来的医疗保健立法可能对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。
在美国、欧盟、英国和其他司法管辖区，已经有，我们预计将继续有一些立法和监管举措，以及可能影响我们运营的医疗保健系统的拟议改革。
在美国，联邦和州政府继续提出并通过旨在改革医疗保健提供或支付的立法，其中包括降低一般医疗保健成本和具体降低药品成本的举措。例如，2010年3月，美国国会颁布了《患者保护和平价医疗法案》和《医疗保健和教育和解法案》(“ACA”)，通过扩大医疗补助和实施个人医疗保险覆盖范围扩大了医疗保健覆盖范围，其中包括改变政府医疗保健计划下药品的覆盖范围和报销范围。
除了ACA之外，还有正在进行的广泛的医疗改革努力，其中一些重点是监管药品的价格或支付。药品定价和支付改革是特朗普政府的重点，也是拜登政府持续关注的重点。例如，2021年颁布的联邦立法取消了2024年1月1日生效的医疗补助药品退税计划的法定上限。作为另一个例子，2022年的《降低通货膨胀率法》(IRA)包括一些旨在解决联邦医疗保险b部分和D部分处方药价格上涨的变化，实施日期各不相同。这些变化包括对联邦医疗保险D部分自付成本的上限、联邦医疗保险B部分和D部分药品价格通胀回扣、新的联邦医疗保险D部分制造商折扣药品计划(取代ACA联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划)以及针对某些高支出联邦医疗保险B部分和D部分药物的药品价格谈判计划(第一批药品清单于2023年公布)。爱尔兰共和军对我们的业务和更广泛的制药业的影响仍然不确定，因为实施仍在进行中。这些变化或其他变化可能会影响我们产品的市场状况。我们预计国会、机构和其他机构将继续审查药品定价和政府价格报告。
此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，国会进行了调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品和生物定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药和生物制品的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品和生物制品的计划报销方法。
美国的个别州也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品定价的法规，包括价格限制、限制药品制造商的共同支付援助、基于价值的定价、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。
医疗改革努力已经并可能继续受到审查和法律挑战。例如，关于ACA，颁布了税收改革立法，取消了为#年设立的税收处罚
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从2019年开始不维持强制医疗保险的个人，2021年，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。作为另一个例子，联邦反回扣法规下的法规修订将取消对制药商向药房福利经理和健康计划提供的传统Medicare Part D折扣的保护。根据法院命令，撤职被推迟，最近的立法将该规则的实施暂停到2032年1月。作为另一个例子，爱尔兰共和军的药品价格谈判计划在多家制药商和行业团体提起的诉讼中受到了挑战。
如果批准销售，联邦或州一级的医疗保健改革可能会影响对我们候选产品的需求或定价。然而，我们无法预测任何联邦和州改革努力的最终内容、时机或效果。不能保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响。
我们无法预测美国、欧盟或其他地方未来的立法或行政行动可能引起政府监管的可能性、性质或程度。例如，此类行动可能导致影响我们运营和业务的政府政策和法规发生变化，包括我们的临床试验、监管批准、药品定价和报销。如果我们或我们可能聘用的任何第三方在适应现有要求的变化或新要求或政策的采用方面进展缓慢或无法适应，或者如果我们或该第三方无法保持监管合规，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，这可能会对我们的业务和运营产生重大影响。
我们的信息技术系统，或我们的第三方CDMO、CRO、专业药店、第三方物流提供商和其他承包商、顾问和服务提供商的系统，可能会出现故障或遭受网络攻击或安全漏洞，这可能会导致我们或此类第三方的业务或运营发生重大中断，阻碍我们的候选产品开发计划，或对我们将产品商业化的能力造成实质性影响。
尽管实施了安全措施，我们的信息技术系统以及我们的第三方CDMO、CRO、专业药店、第三方物流提供商和其他承包商、顾问和服务提供商的系统仍容易受到病毒和恶意软件(例如，勒索软件)、恶意代码、盗窃、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障、黑客攻击、网络攻击、网络钓鱼攻击和其他社会工程计划、员工滥用、人为错误、欺诈、拒绝或降低服务攻击、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者或组织内部人员未经授权访问或使用的攻击、破坏或中断。或有权访问我们组织内部系统的人员。对信息技术系统的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加，而且是由动机和专长各异的复杂、有组织的团体和个人实施的。人工智能和机器学习等技术还被用来对目标进行更复杂的攻击，包括有针对性的社会工程尝试。我们还可能面临更多的网络安全风险，因为我们对互联网技术的依赖，以及我们的员工数量，例如我们的商业野战部队，他们正在远程工作，这可能会为网络罪犯创造更多利用漏洞的机会。员工也可能不遵守我们的网络安全协议，使我们暴露在漏洞之下，尽管我们有安全防护措施。此外，由于用于未经授权访问或破坏系统的技术经常变化，而且通常直到针对目标启动时才被识别，因此我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施。此外，由于我们已将我们的信息技术基础设施的要素外包给供应商，因此这些供应商可能或可能能够访问我们的机密信息。我们与之接触的CDMO、CRO、承包商、顾问、服务提供商或其他第三方的违规行为可能会允许犯罪分子利用我们与这些人的关系，从而增加我们的风险敞口。这种安全漏洞可能会在很长一段时间内保持不被发现。即使被发现，我们也可能无法充分调查或补救事件或违规行为，因为攻击者越来越多地使用旨在规避控制、避免检测以及移除或混淆法医证据的工具和技术。
我们和我们的某些服务提供商不时受到网络攻击和安全事件的影响。虽然我们相信到目前为止，我们没有遇到任何重大的系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们或我们的第三方CDMO、CRO、专业药店、第三方物流提供商和其他承包商、顾问和服务提供商的业务和运营中断，
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与调查、补救和可能向对手方和数据主体通知违规行为相关的成本可能是巨大的。违约可能导致我们或该第三方业务或运营的实质性中断。例如，我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致与我们的技术或候选产品相关的数据或应用程序或其他数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露或窃取机密或专有信息，则我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。我们或我们的第三方提供商基础设施的进一步中断可能会抑制我们将ARCALYST商业化的能力，其中包括我们的物流履行中断、患者和处方者信息的丢失、我们与我们所依赖的第三方提供商沟通的中断以及我们为患者服务和解决他们的担忧的能力受损。这些事件中的任何一项都可能对我们的业务和创造产品收入的能力产生不利影响。尽管我们维持网络安全保险范围，但它可能不足以覆盖我们可能因网络攻击或安全漏洞而招致的所有责任，并受到免赔额和承保范围的限制。
实际或预期未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求，可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们现在或将来可能会受到数据隐私和保护法律、法规、政策和合同义务的约束，这些法律、法规、政策和合同义务适用于个人信息或个人数据的收集、传输、存储、处理和使用。全球数据隐私和安全的监管框架正在不断演变和发展，因此，在可预见的未来，解释和实施标准以及执法实践可能仍然不确定。这种演变可能会影响我们在某些司法管辖区运营的能力;妨碍我们收集、存储、传输、使用和共享个人信息的能力;需要在我们的合同中接受更繁重的义务;导致责任;或给我们带来额外的成本。遵守这些法律、法规和标准的成本很高，而且将来可能会增加。如果我们未能遵守或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或法规、我们的内部政策和程序或管理我们处理个人信息的合同，可能会导致负面宣传、政府调查和执法行动、第三方索赔以及我们的声誉受损，其中任何一项都可能对我们的业务、运营业绩、和财务状况。
例如，大多数医疗保健专业人员，包括我们从中获取患者健康信息的研究机构，都受到根据HIPAA（经修订）颁布的隐私和安全法规的约束。我们不认为我们目前是作为一个涵盖的实体或业务合作伙伴根据HIPAA，因此不受其要求或处罚。然而，任何人都可以根据《健康保险和责任法》的刑事条款直接或根据协助和教唆或共谋原则受到起诉。因此，根据事实和情况，如果我们故意从未满足HIPAA披露个人可识别健康信息要求的HIPAA覆盖的医疗保健专业人员或研究机构接收个人可识别健康信息，我们可能面临重大刑事处罚。此外，我们可能会保留敏感的个人身份信息，包括我们在整个临床试验过程中、在我们的研究合作过程中直接从参加我们的患者支持计划的个人（或其医疗保健专业人员）以及直接从同意纳入我们的营销数据库的个人收到的健康信息。因此，我们可能会受到州法律的约束，要求在个人信息泄露的情况下通知受影响的个人和州监管机构，这是一个比健康信息更广泛的信息类别。
此外，某些州的法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中一些法律比HIPAA更严格，其中许多法律在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使合规工作复杂化。在适用的情况下，如果不遵守这些法律，可能会造成重大的民事和/或刑事处罚以及私人诉讼。某些州还通过了类似的隐私和安全法律法规，管理个人信息的隐私、处理和保护。例如，经《加州隐私权法案》(以下简称《CCPA》)修订的《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act)赋予加州居民更大的权利来访问、更正和删除他们的个人信息，选择不共享某些个人信息，接收有关其个人信息如何被使用的详细信息，并对Son数据的使用施加限制，对高风险数据提出新的审计要求，以及选择不使用某些敏感数据。《共同CPA》规定了对违规行为的民事处罚，以及私人诉权。
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对于数据泄露，这增加了数据泄露诉讼的可能性和风险。此外，加州隐私权法案设立了一个加州数据保护机构，授权执行CCPA并发布实质性法规，这可能会导致加强隐私和信息安全执法。其他州也通过了类似的法律，并将继续在州和联邦层面提出建议，这反映了美国倾向于更严格的隐私立法的趋势。从2024年开始，《华盛顿我的健康我的数据法案》将适用于在华盛顿开展业务或针对华盛顿消费者的产品或服务的公司，该法案对广泛定义的消费者健康数据等施加了披露和同意要求，并可通过消费者集体诉讼强制执行。还可能需要额外的合规投资和潜在的业务流程更改。
此外，联邦贸易委员会(“FTC”)和许多州总检察长继续执行联邦和州消费者保护法，以打击似乎不公平或欺骗性的在线收集、使用、传播和安全做法的公司。例如，根据联邦贸易委员会的规定，未能采取适当措施保护消费者的个人信息安全，可能构成违反联邦贸易委员会法第5(A)条的不公平行为或做法，或影响商业。联邦贸易委员会预计，一家公司的数据安全措施将是合理和适当的，因为它持有的消费者信息的敏感性和数量，其业务的规模和复杂性，以及可用于提高安全性和减少漏洞的工具的成本。
我们在美国以外的临床试验计划可能会牵涉到国际数据保护法，包括GDPR，以及欧盟成员国和欧洲经济区国家实施该计划的立法。GDPR对处理欧洲经济区内个人的个人数据提出了严格的要求。此外，我们处理的一些与临床试验参与者有关的个人数据是GDPR下的特殊类别或敏感个人数据，并受到额外的合规义务和当地法律的克减。必须遵守GDPR的公司面临更多的合规义务和风险，包括更强有力的数据保护要求的监管执法，以及如果不合规可能被处以高达2000万欧元或不合规公司全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。除罚款外，违反GDPR还可能导致监管调查、声誉损害、停止或更改我们的数据处理活动的命令、执行通知、评估通知(强制审计)和/或民事索赔(包括集体诉讼)。在其他要求中，GDPR监管将受GDPR约束的个人数据转移到尚未被发现对此类个人数据提供足够保护的第三国(包括美国)，欧盟和美国之间现有转移机制的有效性和持久性仍不确定。
欧洲联盟法院(下称“CJEU”)的判例法指出，仅依赖标准合同条款(欧盟委员会批准的一种标准形式的合同作为适当的个人数据转移机制)未必在所有情况下都足够，转移必须根据具体情况进行评估。我们目前依赖欧盟标准合同条款和欧盟标准合同条款的联合王国附录(视情况而定)将个人数据转移到欧洲经济区以外的地区和英国，包括转移到美国，涉及集团内转移和第三方转移。在经历了一段关于国际个人数据转移，特别是向美国转移的法律复杂性和不确定性之后，我们预计与向美国和其他地方转移有关的监管指导和执法格局将继续发展。因此，我们可能不得不做出某些业务上的改变，我们将不得不在规定的时限内为现有的数据传输执行经修订的标准合同条款和其他相关文件。
此外，随着联合王国于2020年1月31日退出欧盟，以及过渡期从2021年1月1日起届满，公司必须遵守GDPR和英国GDPR，后者与修订后的英国2018年数据保护法一起，在英国国内法中保留了GDPR。联合王国GDPR反映了GDPR下的罚款，例如，最高可达2000年欧元万(GB 1750万)或全球营业额的4%以上的罚款。随着我们继续扩展到其他国家和司法管辖区，我们可能会受到额外的法律和法规的约束，这些法律和法规可能会影响我们开展业务的方式。
瑞士联邦数据保护法(“DPA”)也适用于位于瑞士的公司收集和处理个人数据，或在某些情况下由位于瑞士以外的公司收集和处理个人数据。DPA可能会导致我们的合规成本、不合规风险和对不合规的惩罚增加，因为我们可能会扩大在瑞士的足迹。
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未能或被认为未能遵守GDPR、英国GDPR、DPA和其他国家/地区与隐私或数据安全相关的法律、规则或法规可能会导致重大的监管处罚和罚款，影响我们遵守与我们的合作伙伴和合作者签订的合同，并可能对我们的声誉、业务和财务状况产生不利影响。
此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因测试法可能直接适用于我们或我们合作者的运营，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。此外，我们或我们的合作者获得健康信息的患者，以及与我们共享此信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露信息的能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源，以确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被发现没有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，可能会损害我们的业务。
尽管我们努力遵守适用的法律、法规和标准、我们的合同义务和其他法律义务，但这些要求正在演变，可能会在不同的司法管辖区以不一致的方式修改、解释和应用，并可能与彼此或我们必须遵守的其他法律义务相冲突。此外，我们通过我们的隐私政策和网站上提供的信息公开声明我们对个人数据的使用、收集、披露和其他处理。尽管我们努力遵守我们的公开声明和文件，但我们有时可能无法遵守或被指控未能遵守。如果我们或我们的第三方CDMO、CRO或其他承包商、顾问或服务提供商未能遵守或被视为未能遵守适用的法规要求、与隐私或数据保护有关的适用政策或通知、对第三方的合同或其他义务、或与隐私或数据保护有关的任何其他法律义务、法律、规则、法规和标准，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们候选产品的能力，并可能损害或阻止我们能够商业化的任何受影响产品的销售，或者可能大幅增加开发的成本和费用。对我们的产品进行商业化和营销。任何威胁或实际的政府调查或执法行动、诉讼、索赔或其他程序也可能产生负面宣传，损害我们的声誉，导致重大责任，并要求我们投入大量资源，否则可以用于我们业务的其他方面。
我们未来的成功有赖于我们有能力留住主要行政人员和高级管理人员；吸引、留住和激励合格的人员；以及实施继任规划努力，以确保我们的长期成功。
我们高度依赖我们的高管和高级管理团队成员以及其他管理、科学和临床团队成员的研发、临床、医疗、监管、制造、商业和业务发展方面的专业知识。虽然我们已经与我们的执行人员和某些高级管理人员签订了雇佣协议，但他们中的每一位或我们都可以随时终止他们与我们的雇佣关系。执行人员在没有充分通知的情况下终止雇用或长时间休假，可能会在组织中留下一个我们可能无法及时填补的空白，如果有的话。我们不为我们的任何高管、高级管理人员或其他员工提供“关键人物”保险。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
招聘和留住合格的公司、科学、临床、监管、制造以及销售和营销人员也是我们成功的关键。未能招聘或失去高管、高级管理人员或其他关键员工的服务可能会阻碍我们实现研究、开发和商业化目标，包括销售、营销和分销方面的目标。能力、基础设施和组织将我们已获得市场批准的产品商业化，并保持适当的监管职能，任何一项都将严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换执行干事、高级管理人员和关键雇员可能很困难，而且可能
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由于我们行业中拥有成功开发、获得监管批准并将产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限，因此需要较长的时间。我们高级管理层的变动可能会对我们的业务造成干扰，如果我们无法管理职责的有序过渡，我们的业务可能会受到不利影响。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从其他制药公司、大学和研究机构招聘企业、科学、销售、营销和临床人员的竞争。未能在临床试验中取得成功，可能会使招聘和留住合格的科学和临床人员变得更具挑战性。此外，法律法规可能会限制我们吸引、激励和留住所需水平的合格人才的能力。例如，我们的业务运营可能依赖于需要工作许可的外国人员。移民政策、工作许可法规或签证要求的任何变化都可能对我们留住熟练员工的能力产生不利影响。如果工作许可被拒绝、吊销或不续签，我们可能会面临运营中断、招聘和培训替代成本增加以及项目执行可能延迟的情况。如果我们不能继续以可接受的条件吸引和留住业务持续发展所需的合格人才，我们可能无法维持我们的运营或增长。
有效的继任规划对我们的长期成功和作为一家代际公司运营的能力也很重要。当我们遇到员工流失，包括关键人员的离职时，我们可能无法及时培训或寻找替代人员，从而延误我们的战略规划以及临床和商业执行。
我们的员工、首席调查员、CRO、顾问和其他第三方服务提供商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工、首席调查员、CRO、顾问和其他第三方服务提供商可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为，违反了FDA和其他监管机构的规定，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规；或要求准确报告财务信息或数据的法律。
特别是，医疗行业的销售、营销和业务安排须遵守广泛的法律法规，以防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为。该等法律及法规可能限制或禁止广泛的定价、折扣、营销及促销，包括标签外促销、销售佣金、客户奖励计划及其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不当使用临床试验过程中获得的信息或在我们的临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，这可能导致监管制裁并对我们的声誉造成严重损害。
并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为。我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临着一个人可能会指控此类欺诈或其他不当行为的风险，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，则这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除参加Medicare、Medicaid和其他联邦医疗保健计划、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们的业务缩减，其中任何一项都可能对我们经营业务的能力和经营业绩产生不利影响。
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全球各地的冲突可能会对我们的行动产生不利影响。
我们在全球运营，可能会受到全球和地区冲突的影响。冲突已经并可能继续对我们的临床开发工作产生不利影响，例如，通过限制我们可以为我们的候选产品招聘和进行临床试验的地区和国家。如果在我们在一个地区开始试验后发生冲突，我们可能无法在需要时或在可接受的条件下获得替代临床地点，如果有的话。这反过来可能会对我们的临床开发工作造成重大延误或中断，这可能会对我们的业务、运营和财务状况产生实质性影响。
此外，我们或我们的CRO或与我们开展业务或以其他方式接触的其他第三方可能受到敌对国家或非国家行为者的报复性网络攻击，以回应经济制裁或军事行动。请参阅“风险因素-一般风险因素-我们的信息技术系统，或我们的第三方CDMO、CRO、专业药店、第三方物流提供商和其他承包商、顾问和服务提供商的系统可能出现故障或遭受网络攻击或安全漏洞，这可能导致我们或此类第三方的业务或运营发生重大中断，阻碍我们的候选产品开发计划，或对我们将产品商业化的能力造成重大影响。”
一场全球性的流行病，如新冠肺炎大流行，以及为应对这种流行病而采取的措施，可能会对我们的业务和运营以及我们与之开展业务或以其他方式接触的第三方的业务或运营产生重大不利影响，这可能对我们的业务、运营和财务状况产生重大不利影响.
如果发生全球性流行病，如新冠肺炎疫情，以及为应对此类流行病而采取的措施，可能会对我们的业务及运营造成重大影响，并可能对我们的制造商、CRO以及我们开展业务或以其他方式接触的其他第三方(包括美国食品和药物管理局及其他监管机构)的业务和运营造成重大中断。
过去，全球各地的政府当局都会为应对新冠肺炎疫情而实施措施，包括对企业以及我们的制造商生产我们的候选产品、我们在那里进行临床试验或以其他方式开展业务或与其他第三方接触的国家及其内部的旅行施加重大限制。此外，新冠肺炎对我们的业务和运营产生了直接影响，包括：
与我们互动的许多第三方也感受到了此类影响，进一步影响了我们的业务和运营。如果出现新的全球大流行，或出现新的COVID-19大流行变种，我们可能会受到相同或类似的限制和不良事件。我们最终无法预测
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任何此类未来事件的范围和严重程度;然而，此类事件可能很严重，并对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大影响。
不利的全球经济或经营状况可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济及全球金融市场的整体状况的不利影响。此外，全球信贷和金融市场最近经历了波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、利率上升、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升和经济稳定的不确定性。
这些中断可能会对我们生产、营销和销售我们的商业化产品（包括ARCALYST）的能力产生不利影响，并满足我们任何候选产品的所需供应或成功完成我们候选产品的临床前和临床开发，这可能会要求我们承担额外成本，并损害我们获得候选产品监管批准和产生收入的能力。在国际上开展业务涉及许多其他风险，包括但不限于：
上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
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汇率波动可能会对我们的经营结果和财务状况产生重大影响。
由于我们业务的国际化范围，我们的资产、收益和现金流受到几种货币汇率变动的影响，特别是美元、欧元、英镑和瑞士法郎。我们组织的本位币是美元，我们的大部分运营费用和收入分别以美元支付或收到。然而，我们的母公司和我们的许多子公司位于美国以外，可能会以适用的外币支付某些费用。此外，如果我们将我们的商业业务扩展到美国以外，我们可能会以一种或多种外币确认收入。因此，我们的业务和运营可能会受到美元、欧元、英镑、瑞士法郎和其他货币之间汇率波动的不利影响。这可能会对我们报告的运营业绩和各时期的现金流产生不利影响。
不断增加和发展的重点在环境、社会及管治（“ESG”）事宜上作出任何披露或披露可能会增加我们的成本、损害我们的声誉、对我们获取资本及财务业绩造成不利影响或对我们的业务造成不利影响。
投资者、患者、环保活动家、媒体、政府和非政府组织越来越关注各种ESG事项，如气候变化和多样性、公平和包容性事项。我们可能会面临来自持份者（包括我们的供应商、雇员、患者及股东）的压力，要求我们就影响我们的环境、社会及管治事宜设定目标或作出承诺，包括设计及实施与环境、社会及管治议题有关的特定风险缓解策略措施。倘我们未能有效处理影响我们业务的环境、社会及管治事宜，或未能订立及达致相关环境、社会及管治目标，我们的声誉及财务业绩可能会受损。此外，即使我们有效地解决该等问题，我们可能会因执行环境、社会及管治目标而增加成本，而这些成本可能无法通过对我们声誉的任何好处来抵消，这可能会对我们的业务及财务状况产生不利影响。
此外，对环境、社会及管治事宜的重视已导致采纳新法律及法规，包括新报告规定，并可能导致日后采纳额外法律及法规。遵守新的报告要求可能特别困难或昂贵，如果我们未能遵守，我们可能会被要求发布财务重述，我们的声誉受到损害或我们的业务受到不利影响。该等环境、社会及管治事宜亦可能影响我们的供应商或患者，从而可能对我们的业务、财务状况及经营业绩造成不利影响。
此外，向投资者提供关于公司治理和相关事项的信息的组织已经制定了评级程序，以评估公司关于ESG事项的情况。这样的评级被一些投资者用来为他们的投资或投票决定提供信息。不利的ESG评级可能会导致投资者对我们和/或我们的行业产生负面情绪，这可能会对我们获得资金的机会和成本产生负面影响。如果ESG事件对我们的声誉造成负面影响，我们可能会在多种方面受到影响，包括无法招聘和留住人员，以及我们A类普通股的交易价格下降。
气候变化和相关法规可能导致成本增加或对我们的运营产生负面影响，并损害我们的业务。
气候变化对全球经济和我们行业的影响正在迅速演变。气候变化的物理影响（包括但不限于洪水、干旱、更频繁和/或更强烈的风暴和野火）可能对我们的业务和运营以及我们所依赖的第三方CDMO和CRO的业务和运营产生负面影响。此类事件可能导致我们的产品和候选产品在制造和运输过程中损坏或丢失，导致临床开发因试验中心灾难而延迟或导致关键数据丢失，其中任何一种都可能对我们的运营产生不利影响。随着机构和政府当局的调整，不断变化的气候也可能导致不确定和可能繁重的监管要求，例如新的或变化的排放报告和审计要求。未能及时遵守这些要求可能会对我们的声誉、业务或财务业绩产生不利影响。
104
目录表
与我们普通股所有权相关的风险
我们的B类普通股(主要由我们的高级管理人员及若干其他高级管理层成员持有)的所有权集中，以及我们A1类普通股的持有人的转换权(A类普通股主要由与我们某些董事有关联的实体持有)，以及B1类普通股的持有人的转换权(所有股份均由与我们某些董事有关联的实体持有)，意味着该等人士能够影响提交给我们股东审批的某些事项，这可能会对我们的A类普通股的价格产生不利影响，并可能导致我们的A类普通股被低估。
每股A类普通股有权每股A类普通股有一票，每股B类普通股有权每股B类普通股有10票。我们的A1类普通股和B1类普通股没有投票权。因此，提交给我们股东的所有事项都由我们A类普通股和B类普通股的持有人投票决定。由于我们普通股的多类别投票权结构，我们的高管和我们的高级管理层的某些其他成员共同控制着我们普通股的大量投票权，因此能够控制提交给我们的股东批准的某些事项的结果。截至2024年6月30日，A类普通股持有人约占我们总投票权的69%，B类普通股持有人约占我们总投票权的31%。截至2024年6月30日，我们的高管和高级管理层的某些其他成员持有A类普通股和B类普通股，约占我们总投票权的27%，并可能有能力影响提交给我们股东批准的某些事项的结果。
然而，这一百分比可能会根据我们公司章程中规定的B类普通股、A1类普通股或B1类普通股的任何转换而变化。例如，截至2024年6月30日，与我们某些董事成员有关联的实体可以在61天前发出书面通知后，将他们的A1类普通股和B1类普通股分别转换为A类普通股和B类普通股，这将导致这些实体总共持有我们总投票权的约76%，并有能力控制提交给我们股东批准的某些事项的结果. D根据该等换股权利，我们A1类普通股及我们B1类普通股的持有人可随时在适当的事先通知下，大幅增加他们对我们的投票权控制，这可能导致他们有能力显著影响或控制呈交我们股东审批的事项，并大幅减少我们目前已发行的A类普通股的投票权。
这些转换权以及集中控制权限制了某些股东影响公司事务的能力，可能会对我们A类普通股的价格产生不利影响。我们B类普通股的持有者在大多数事项上每股有10个投票权，他们可能对提交给我们股东批准的某些事项的结果拥有重大控制权，包括董事选举。由于我们A1和B1类普通股持有人的转换权，与我们某些董事有关联的实体可能会大幅增加他们对我们的投票权控制。这种控制权的集中可能会对我们的一些股东可能认为有益的某些公司行动产生不利影响，例如：
我们A类普通股的价格可能波动很大，这可能会给我们A类普通股的持有者带来重大损失。
我们的股价可能会因为股票市场的波动而发生变化，这些波动往往与我们的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法出售他们的
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目录表
A类普通股，其价格等于或高于其购买股票的价格。我们A类普通股的市场价格可能会受到许多因素的影响，包括：
市场状况往往难以预测，无法保证我们A类普通股的表现，也不能保证我们不会经历任何可能对我们的合并现金流产生重大影响的不利影响。
106
目录表
经营结果、财务状况或我们获得资本的能力。在过去，在市场波动之后，证券公司经常会被提起集体诉讼。如果对我们提起此类诉讼，可能会导致巨额费用和转移管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大和不利的影响。
如果证券或行业分析师停止发表有关我们的文章，或发表对我们、我们的业务或市场不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。.
我们A类普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。我们对分析师或他们报告中包含的内容和意见没有任何控制权。如果一位或多位股票研究分析师下调我们的股票评级，或发布其他不利的评论或研究，我们A类普通股的价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们A类普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们A类普通股的价格或其交易量下降。
在公开市场出售我们的多股A类普通股，包括我们的b类普通股、A1类普通股和B1类普通股转换后可发行的A类普通股，可能会导致我们A类普通股的股价下跌。
在转换我们的b类、A1类和B1类普通股时，我们的相当数量的A类普通股可以发行，但受某些转换限制的限制。截至2024年6月30日，我们的高管和董事直接持有的约200万股A类普通股，包括我们的b类普通股、A1类普通股和B1类普通股转换后可发行的A类普通股，在1933年证券法(经修订)下颁布的规则第144条和该规则第144条允许的范围内，有资格在公开市场上转售。此外，截至2024年6月30日，根据我们的股权激励计划，约有1,420股万A类普通股受我们的股权激励计划下的已发行股票期权和RSU的约束，在适用的归属时间表和证券法规则第144条和规则701的规定允许的范围内，可能有资格在公开市场上出售。
我们的大部分普通股由我们的高管和高级管理团队的其他成员以及与我们某些董事有关联的实体持有。截至2024年6月30日，在转换为A类普通股的基础上，这些股东合计持有我们A类普通股约3,380股万。如果其中任何股东出售、转换或转让，或表示有意出售、转换或转让其持有的大量普通股(在某些转换或转售限制失效后)，我们A类普通股的市场价格可能会下跌。
根据吾等经修订及重述的投资者权利协议(吾等的“投资者权利协议”)，若干股东有权就本公司的A类普通股享有若干登记权利，包括在转换本公司的b类、A1类及B1类普通股及根据证券法行使收购A类普通股或集体可登记证券的某些权利时可发行的A类普通股。截至2024年6月30日，在转换为A类普通股的基础上，我们已登记了约3,180股万A类普通股，这些A类普通股由与我们某些董事有关联的某些持有人以及根据我们的投资者权利协议持有的某些其他股东持有，根据证券法，在第144条允许的范围内，这些股票可以不受限制地自由交易。此外，根据投资者权利协议，(A)与我们若干董事有关联的持有人有权根据证券法就他们现在或将来可能拥有的可登记证券享有若干登记权，及(B)我们的行政人员亦有权根据证券法就他们现在或将来可能拥有的须登记证券享有若干登记权利，包括于2024年6月30日由若干行政人员持有的约170股万A类普通股。如果这些A类普通股中的任何一股在公开市场出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们A类普通股的市场价格可能会下降。
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目录表
我们的公司章程中有反收购条款，可能会阻止控制权的变更。
我们的公司章程包含可能使第三方更难收购我们的条款。这些规定规定：
这些反收购防御措施可能会阻止、推迟或阻止涉及我们公司控制权变更的交易，并可能阻止我们的股东从收购背景下竞购者提供的A类普通股市场价格的任何溢价中获得好处。即使在没有收购企图的情况下，如果这些条款被视为阻碍未来的收购企图，这些条款的存在可能会对我们A类普通股的现行市场价格产生不利影响。这些规定还可能阻止代理权竞争，使我们的股东更难选举他们选择的董事，并导致我们采取股东意愿以外的公司行动。
由于我们预计在可预见的未来不会就我们的股份支付任何现金股息，资本增值（如有）将是我们股东的唯一收益来源。
我们从未宣布或支付过股票的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，向股东支付未来股息的提议实际上将由董事会在考虑各种董事会认为相关的因素后自行决定，这些因素包括我们的业务前景、资本要求、财务业绩和新产品开发。因此，我们A类普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东在可预见的未来唯一的收益来源。
与我国公司司法管辖权相关的风险和某些税务风险
由于英国相对于百慕大增加了股东投票要求，我们在发行新股的能力方面的灵活性将会降低。
根据百慕大法律，公司董事可以在没有股东批准的情况下发行任何授权但未发行的普通股。英国法律允许我们的股东授权分配股本，这可以由我们的董事会在没有股东批准的情况下发行，但这种授权必须每五年由股东续签一次，我们不能保证这种授权总是得到批准。
此外，英国法律授予现有股东法定优先认购权，以换取现金认购新发行的股票，但须符合特定的例外情况，包括在我们的组织章程细则中包括选择退出。英国法律规定，这种选择退出必须至少每五年由股东续签一次，我们不能保证优先购买权的选择退出总是会得到批准。根据英国法律，放弃优先购买权需要获得持有英国公司至少75%投票权的股东的批准。未来，由于缺乏我们以前在百慕大享有的灵活性，我们的计划可能会受到阻碍，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
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目录表
赋予我们股东的权利受英国法律管辖。并非美国法律赋予股东的所有权利都适用于我们普通股的持有人。
我们的母公司是根据英格兰和威尔士的法律组建的。我们普通股持有人的权利受英国法律和我们的公司章程管辖，这些权利可能不会提供与美国或百慕大公司提供的股票相同的权利。
此外，英国法律未来可能会以对美国股东不利的方式发生变化，这可能会对我们投资者的权利产生不利影响。英国法律赋予股东的权利在某些方面不同于在美国或百慕大注册成立的公司的股东权利。特别是，英国法律目前对英国公司的股东可以提起派生诉讼(即股东代表公司对第三方提起的法律诉讼)的情况有很大限制。根据英国法律，在大多数情况下，只有Kiniksa PharmPharmticals International，plc可能是适当的原告，以维持针对其不当行为的诉讼程序，一般情况下，个人股东或任何股东集团在这种情况下都没有任何诉讼权利。此外，英国法律不赋予持不同意见的股东以美国公司股东通常拥有的形式的评估权。
由于我们的公司所在的国家，对我们执行外国民事责任也可能很困难。请参阅“-美国投资者可能会发现很难对我们承担民事责任。”
美国投资者可能会发现很难向我们追究他们的民事责任。
美国投资者可能很难在美国以外对我们提起和/或有效地执行诉讼。我们是一家在英格兰和威尔士注册成立的上市有限公司。如果根据美国联邦证券法中针对我们或我们的董事或高级管理人员的民事责任条款，在美国法院获得判决，可能很难在非美国法院执行针对我们的判决，具体取决于司法管辖权。因此，美国股东可能被迫根据英国法律和英国法院对我们提起法律诉讼，以执行他们可能对我们或我们的董事和高级管理人员提出的任何索赔。美国判决在英国的可执行性将取决于案件的具体事实以及当时有效的法律和条约。美国和联合王国目前没有就相互承认和执行民商事判决(仲裁裁决除外)作出规定的条约。然而，美国股东可能很难在英国法院提起原创诉讼，以根据美国联邦证券法对我们执行责任。
我们可能会承担意想不到的税务责任，包括在子公司之间重新分配我们的应税收入所产生的负债。
尽管我们是根据英格兰和威尔士的法律注册成立的，但由于我们的活动和运营，包括资产在一个或多个外国子公司之间的转移，我们可能会在某些其他司法管辖区缴纳所得税、预扣税或其他税。任何此类司法管辖区的税务当局也有可能断言，我们要缴纳的税款比我们目前预期的要高。任何此类税负，如果大于我们的整体有效税率，可能会对我们的经营业绩产生重大不利影响。
例如，我们目前是根据英格兰和威尔士的法律注册成立的，并在美国、英国、百慕大、德国、瑞士和法国设有子公司。如果我们的业务成功增长，我们预计将根据我们与这些子公司之间的转让定价安排，通过我们在不同税务司法管辖区的子公司进行更多的业务。如果两个或两个以上的关联公司位于不同的国家，每个国家的税法或条例通常会要求转让价格与无关公司之间的转让价格保持距离，并保存适当的文件以支持转让价格。虽然我们相信我们的经营符合适用的转让定价法律，并打算继续这样做，但我们的转让定价程序对适用的税务机关并不具有约束力。
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目录表
如果其中任何一个国家的税务机关成功挑战我们的转让价格，认为它没有反映公平交易，他们可能会要求我们调整转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映这些修订后的转让价格，这可能会导致我们承担更高的纳税义务。此外，如果收入重新分配的来源国不同意重新分配，两国可能会对相同的收入征税，导致双重征税。如果税务机关将收入分配到更高的税务管辖区，对我们的收入进行双重征税或评估利息和罚款，将增加我们的综合纳税义务，这可能对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响。
在我们开展业务的国家，税收制度的变化和不确定性可能会对我们的财务状况和经营结果产生重大不利影响，并减少我们股东的净回报。
我们无法预测美国、英国、瑞士或经济合作与发展组织未来可能提出或实施的税制改革，或这些改变会对我们的业务和经营业绩产生什么影响。税率、法律、惯例、条约、政策或法规的变化，或其解释的变化，可能会增加我们的有效税率或以其他方式影响我们的财务状况、经营业绩和财务状况，和/或增加税务合规的复杂性、负担和成本。
出于美国联邦所得税的目的，我们可能被视为被动外国投资公司(“PFIC”)。如果我们被归类为PFIC，这可能会给美国持有者带来不利的美国联邦所得税后果。
尽管我们认为我们在2023年不是PFIC，也不希望在2024年成为PFIC，但不能保证我们或我们的子公司在任何纳税期间都不会被视为PFIC。在这方面，直到年底后才确定PFIC的分类，这取决于我们年收入和资产的数量和性质，而这又可能取决于对条例和当局的解释，而条例和当局的适用可能不清楚。在下列情况下，非美国公司在任何课税年度通常被视为非美国公司：(I)至少75%的总收入是被动收入(包括利息收入)，或(Ii)至少50%的资产价值(根据纳税年度内资产的季度价值的平均值)可归因于产生或为产生被动收入而持有的资产。如果我们或我们的子公司在任何一年被归类为PFIC，而我们A类普通股的实益拥有人(A)是美国公民的个人，(B)根据美国或其任何州、地区或地区的法律成立的公司，(C)应纳税的收入应缴纳美国联邦所得税的遗产，或(D)某些信托(每个，“美国持有人”)拥有我们的A类普通股，在美国股东拥有A类普通股的所有后续年度，我们将继续被视为该美国股东的PFIC，无论我们是否继续符合上述PFIC测试，除非我们不再是PFIC，并且美国持有人就(A)当我们是PFIC时美国持有人被视为拥有我们的股票的第一个纳税年度或(B)我们是PFIC且美国持有人作出“当作出售”选择或符合资格并作出“当作股息”选择的纳税年度作出“合格选举基金”选择或“按市值计价”选择。
如果我们或我们的子公司在任何课税年度被归类为PFIC，而美国持有人持有我们的A类普通股，则某些不利的美国联邦所得税后果可能适用于该美国持有人，包括(I)将出售我们的股票和对我们股票的分配实现的任何收益视为普通收入，而不是合格的股息收入，(Ii)对该等收益和分配适用递延利息费用，以及(Iii)遵守某些报告要求的义务。
如果美国持有者被视为拥有我们至少10%的股份，无论是投票还是按价值计算，该持有者可能会受到不利的美国联邦所得税后果的影响。
我们相信，在截至2023年12月31日的纳税年度内，我们很可能会被归类为“受控制的外国公司”(该词在该守则中有定义)。即使我们不被归类为受控制的外国公司，我们的某些非美国子公司也可以被视为受控制的外国公司，因为我们的集团包括一个或多个美国子公司。如果美国持股人被视为(直接、间接或建设性地)拥有我们股票价值或投票权的至少10%，该美国持股人可能被视为对我们(如果我们被归类为受控公司)的“美国股东”(该术语在守则中有定义
110
目录表
外国公司)和我们集团中的每一家受控制的外国公司(如果有)。受控外国公司的美国股东可能被要求每年报告其在美国的应税收入中按比例分配的“F分部收入”、“全球无形低税收入”以及这种受控外国公司对美国财产的投资，无论该公司是否进行任何分配。就受控制的外国公司而言，作为美国股东的个人一般不会被允许给予属于美国公司的美国股东某些税收减免或外国税收抵免。不遵守这些报告义务或收入包含可能会对这些股东处以巨额罚款，并可能阻止与该股东应报告年度的美国联邦所得税申报单相关的诉讼时效。我们不能保证我们将协助投资者确定该投资者对于我们或我们的任何非美国子公司是否被视为美国股东。此外，我们不能保证我们将向任何美国股东提供遵守上述报告和纳税义务所需的信息。美国持有者应咨询他们的税务顾问，了解这些规则是否可能适用于我们A类普通股的任何投资。
我们可能会在迁居后遇到不可预见的成本，也可能不会实现有意义的好处。
2024年6月27日，我们宣布根据百慕大最高法院和我们股东双方批准的安排方案完成搬迁。作为迁移的一部分，我们的前百慕大母公司的所有已发行和流通股都被注销，我们当时的股东以一对一的方式获得了我们新的英国母公司的普通股。我们认定百慕大不再是我们最理想的司法管辖区，并认为将我们的主要控股公司迁往英国符合我们公司和股东的最佳利益，原因有很多，包括百慕大与美国签订的更广泛的税收协定。然而，这些决定是基于一些关键假设，我们可能无法实现我们希望实现的好处。例如，虽然我们目前预计我们的有效税率不会受到任何不利的实质性影响，但由于(其中包括)我们运营所在司法管辖区的税收法律和政策的应用存在不确定性，我们无法保证我们的实际税率将是多少。如果事实与我们的假设大相径庭，导致我们无法实现我们希望实现的利益或遇到不可预见的成本，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到实质性损害。
第二项股权证券的未登记销售、募集资金的使用和发行人购买股权证券
没有。
第三项高级证券违约。
没有。
第四项矿山安全披露。
没有。
第5项：其他资料。
贸易安排
下表显示了截至2024年6月30日的三个月内，我们的董事和高级职员采用、修改或终止的“规则10 b5 - 1交易安排”或“非规则10 b5 -1交易安排”（每个术语的定义见S-K法规第408（a）项）：
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目录表
交易安排 | |||||||
名字 | 标题 | 行动 | 生效日期 | 规则10B5-1 | 非规则10 b5 -1 | 预定截止日期交易计划(1) | 受交易计划约束的最大股份 |
收养 | |||||||
收养 | |||||||
收养 | |||||||
收养 | |||||||
| (1) | 如果所有预期交易均在该交易安排到期日之前完成、经纪人或交易安排持有人终止或交易安排中另有规定，该交易安排可能会在更早的日期到期. |
项目6.展品
| 以引用方式并入本文 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
展品数 |
| 展品说明 |
| 表格 |
| 档案号 |
| 展品 |
| 归档日期 |
| 已提交/配备家具特此声明 |
3.1 | Kiniksa Pharmaceuticals International，plc公司章程 | 8-K12B | 001-38492 | 3.1 | 6/28/24 | |||||||
4.1 | 证明A类普通股的股票证书样本 | 8-K12B | 001-38492 | 4.1 | 6/28/24 | |||||||
4.2 | Kiniksa Pharmaceuticals International，plc Securities的描述 | 8-K12B | 001-38492 | 4.2 | 6/28/24 | |||||||
10.1# | 董事赔偿协议形式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.1 | 6/28/24 | |||||||
10.2# | 官员赔偿协议形式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.2 | 6/28/24 | |||||||
10.3# | 2015年股权激励计划。 | 8-K12B | 001-38492 | 10.3 | 6/28/24 | |||||||
112
目录表
| 以引用方式并入本文 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
展品数 |
| 展品说明 |
| 表格 |
| 档案号 |
| 展品 |
| 归档日期 |
| 已提交/配备家具特此声明 |
10.4# | 2018年激励奖励计划及其项下的奖励协议形式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.4 | 6/28/24 | |||||||
10.5# | 2018年激励奖励计划;英国员工子计划及其下的奖励协议形式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.5 | 6/28/24 | |||||||
10.6# | 2018年激励奖励计划德国参与者的期权授予通知和期权协议形式、德国参与者的限制性股份授予通知和限制性股份协议形式、德国参与者的限制性股份单位授予通知和限制性股份单位协议形式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.6 | 6/28/24 | |||||||
10.7# | 2018年激励奖励计划瑞士参与者期权授予通知和期权协议格式，瑞士参与者限制性股票授予通知和限制性股票协议格式，瑞士参与者限制性股份单位授予通知和限制性股票单位协议格式 | 8-K12B | 001-38492 | 10.7 | 6/28/24 | |||||||
10.8# | 2018年员工购股计划 | 8-K12B | 001-38492 | 10.8 | 6/28/24 | |||||||
10.9# | 2018年员工购股计划下的发售文件 | 8-K12B | 001-38492 | 10.9 | 6/28/24 | |||||||
10.10# | 关于提供托管服务和托管服务的协议，日期为2024年6月28日，涉及计算机股份信托公司、N.A.、Kiniksa PharmPharmticals International、plc和A存托凭证和A1存托凭证持有人之间的A存托凭证和A1存托凭证 | 8-K12B | 001-38492 | 10.10 | 6/28/24 | |||||||
10.11# | 关于提供托管服务和托管服务的协议，日期为2024年6月28日，涉及ComputerShare Trust Company，N.A.，Kiniksa PharmPharmticals International，plc和b存托凭证和B1存托凭证持有人之间的存托服务和托管服务 | 8-K12B | 001-38492 | 10.12 | 6/28/24 | |||||||
10.12† | Kiniksa制药(英国)有限公司和三星生物有限公司之间于2024年6月25日签署的主服务协议。 | * | ||||||||||
10.13† | Kiniksa制药(英国)有限公司和三星生物有限公司之间于2024年6月25日签署的产品特定协议。 | * | ||||||||||
31.1 | 规则13 a-14（a）/15 d-14（a）认证 首席执行官 | * | ||||||||||
113
目录表
| 以引用方式并入本文 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
展品数 |
| 展品说明 |
| 表格 |
| 档案号 |
| 展品 |
| 归档日期 |
| 已提交/配备家具特此声明 |
31.2 | 规则13 a-14（a）/15 d-14（a）认证 首席财务官 | * | ||||||||||
32.1 | 第1350条首席执行官的认证 | ** | ||||||||||
32.2 | 第1350条首席财务官的认证 | ** | ||||||||||
101.INS | XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 | *** | ||||||||||
101.SCH | 内联XBRL分类扩展架构文档 | *** | ||||||||||
101.CAL | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 | *** | ||||||||||
101.DEF | 内联XBRL扩展定义Linkbase文档 | *** | ||||||||||
101.LAB | 内联XBRL分类标签Linkbase文档 | *** | ||||||||||
101.PRE | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 | *** | ||||||||||
104 | 封面交互式数据文件（以Inline BEP格式并包含在附件101中）-封面交互式数据文件不会出现在交互式数据文件中，因为其BEP标签嵌入Inline BEP文档中 | *** | ||||||||||
# | 表示管理合同或补偿计划 |
† | 部分展品已根据法规S-K第601（b）（10）（iv）项进行编辑 |
* | 随函存档 |
** | 随信提供 |
*** | 以电子方式提交 |
114
目录表
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
KINIKSA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL，PLC | ||
日期：2024年7月25日 | 作者： | /S/马克·拉戈萨 |
马克·拉戈萨 | ||
高级副总裁和首席财务官 (首席财务官) | ||
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