6-K 表格

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美国证券交易委员会

华盛顿特区 20549

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外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

委员会文件编号：001-38757

2024 年 2 月

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武田制药有限公司

（将注册人姓名翻译成英文）

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日本桥本町二丁目1-1

东京都中央区 103-8668

日本

（主要行政办公室地址）

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用复选标记表示注册人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或将提交年度报告。

20-F 表格 ☒ 40-F 表格 ☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

根据日本金融工具交易法，武田制药株式会社于2024年2月2日向日本关东地方财政局董事提交了九个月期间的季度证券报告。该报告的英文译本作为展品附于此。

展览

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

季度证券报告

（第147个营业期的第三季度）

适用于九个月期限和三个月的期限

截至2023年12月31日的季度

武田制药有限公司

及其子公司

索引

A. 公司信息

一、武田概述

1。主要合并财务数据

（注1）显示的所有金额均四舍五入至最接近的百万日元。

（注2）截至2022年12月31日和2023年12月31日的九个月期间的主要合并财务数据基于根据国际会计准则第34号编制的简明中期合并财务报表。

2。业务概述

在截至2023年12月31日的九个月期间，我们的业务没有重大变化。

截至2023年12月31日，武田由190个实体组成，包括172家合并子公司（包括合伙企业）、使用权益法核算的17名关联公司以及武田制药有限公司。在截至2023年12月31日的九个月期间，我们的集团公司没有重大变化。

二。运营和财务审查

1。风险因素

与我们在日本提交的截至2023年3月31日的年度证券报告中报告的内容相比，截至2023年12月31日的九个月期间没有发现新的风险因素，风险因素也没有重大变化。

2。业务绩效、财务状况和现金流分析

(1) 合并财务业绩（2023 年 4 月 1 日至 12 月 31 日）

在本节中，当将业绩与上一财年同期进行比较时，基于实际汇率的变动金额和百分比变化以 “AER”（根据国际财务报告准则列报）显示，基于恒定汇率（非国际财务报告准则衡量标准）的百分比变动以 “CER” 列报。有关 “恒定汇率变动” 的定义，请参阅核心业绩（2023年4月1日至12月31日）、核心财务指标的定义和恒定汇率变动。

收入

截至2023年12月31日的九个月期间，收入为32129日元（日元+1416日元，AER+4.6％，CER增长0.0％）。增长归因于有利的外汇汇率以及血浆衍生疗法（“PDT”）免疫学、胃肠病学（“GI”）和罕见疾病业务势头的增长。这些业务领域的增长被肿瘤学和神经科学的减少所抵消。尽管有利的外汇汇率在一定程度上缓解了这种下降，但这在很大程度上受到当期仿制药侵蚀和某些产品竞争加剧的影响。此外，我们五个关键业务领域以外的收入下降主要是由于 COVID-19 疫苗对日本的收入贡献减少。

按地理区域划分的收入

以下显示了按地理区域划分的收入：

*1 其他地区包括中东、大洋洲和非洲。

按业务领域划分的收入

以下显示了按业务领域划分的收入：

在这九个月期间，我们每个业务领域的收入同比变化主要归因于以下产品：

GI

在地理信息方面，收入为9361日元（+785日元，AER为+9.2％，CER+3.6％）。

ENTYVIO（用于溃疡性结肠炎（“UC”）和克罗恩氏病（“CD”））的销售额为6193日元（+714日元，AER+13.0％，CER增长6.6％）。在美国的销售额为4318日元（日元+435日元，AER+11.2％）。这一增长是由于有利的外汇汇率和主要在加州大学的一线生物炎症性肠病（“IBD”）人群的需求。欧洲和加拿大的销售额为1431日元（+207日元，AER+16.9％）。这一增长主要是由于有利的外汇汇率以及由于皮下制剂的使用量增加而增加了新患者。

GATTEX/REVESTIVE（用于短肠综合症）的销售额为900日元（+118日元，AER+15.1％，CER增长10.9％）。增长主要是由于美国、欧洲和日本需求的增加、扩张活动（婴儿适应症标签扩张和地域扩张）以及有利的汇率。

TAKECAB/VOCINTI（用于酸相关疾病）的销售额为903日元（+58日元，AER+6.8％，CER增长6.2％）。增长的主要原因是日本以及包括巴西和中国在内的增长和新兴市场的销售额增加。

dexilant（用于胃酸倒流病）的销售额为361日元（-190日元，AER为-34.5％，CER为-38.7％）。下降是由于排他性的丧失以及美国授权的仿制药计划的终止。

罕见疾病

在罕见疾病方面，收入为5851日元（+315日元，AER为+5.7％，CER+3.3％）。

稀有血液学的收入为2300日元（-26日元，AER为-1.1％，CER为-4.3％）。

FEIBA（针对A型和B型血友病）的销售额为289日元（-37日元，AER为-11.3％，CER为-14.1％）。下降的主要原因是许多国家的竞争以及增长和新兴市场的招标延迟。

VONVENDI（治疗冯威勒布兰德病）的销售额为120日元（+28日元，AER+30.6％，+22.5％ CER）。增长主要是由于美国需求的增加。

ADVATE（针对A型血友病）的销售额为939日元（+18日元，AER为+2.0％，恒定汇率为-0.9％）。增长归因于有利的外汇汇率。

其他稀有血液学产品的减少部分抵消了VONVENDI和ADVATE的增长。

稀有遗传学及其他业务收入为3550日元（+341日元，AER为+10.6％，CER+8.9％）。

TAKHZYRO（用于遗传性血管性水肿）的销售额为1364日元（日元+195日元，AER+16.7％，+11.5％CER）。持续增长归因于持续的启动势头、向儿科等新患者群体的扩张、诊断率的上升、预防市场的增长以及有利的汇率。

LIVTENCITY（移植后巨细胞病毒（“CMV”）感染/疾病）的销售额为139日元（+66日元，AER+90.8％，CER+78.8％）。增长主要归因于强劲的市场渗透率和在美国的成功发射表现，以及欧洲持续的地域扩张。

酶替代疗法ELAPRASE（用于亨特综合症）的销售额为700日元（+50日元，AER为+7.7％，CER增长7.5％）。增长主要是由于增长和新兴市场的强劲需求。

pDT 免疫学

在太平洋夏令时免疫学方面，收入为6112日元（+1088日元，AER+21.7％，CER+16.2％）。

免疫球蛋白产品的总销售额为4857日元（+952日元，AER+24.4％，CER+18.4％）。由于全球持续强劲的需求和不断增长的供应以及有利的外汇汇率，我们三个全球免疫球蛋白品牌的销售额均达到两位数的收入增长百分比。其中包括GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG（用于治疗原发性免疫缺陷（“PID”）和多灶性运动神经病（“MMN”））和皮下免疫球蛋白疗法（CUVITRU和HYQVIA），与静脉注射疗法相比，它们对患者有益，给药方便，因此正在增长。

包括人体白蛋白和FLEXBUMIN（均主要用于低血容量和低白蛋白血症）在内的白蛋白产品的总销售额为943日元（+88日元，AER+10.2％，CER增长6.9％）。增长主要是由中国强劲的白蛋白需求推动的。

肿瘤学

在肿瘤学领域，收入为3463日元（+13日元，AER为+0.4％，CER为-2.2％）。

VELCADE（用于多发性骨髓瘤）的销售额为41日元（-206日元，AER为-83.3％，CER为-84.2％）。下降是由于美国的仿制药侵蚀所致。

NINLARO（治疗多发性骨髓瘤）的销售额为667日元（-92日元，AER为-12.1％，CER为-15.1％）。下降是由于竞争加剧和需求减少，主要是美国的需求减少，这在一定程度上得益于有利的汇率。

ADCETRIS（用于恶性淋巴瘤）的销售额为842日元（+185日元，AER+28.1％，CER增长27.9％）。增长是由增长和新兴市场的强劲增长带动的。

ICLUSIG（用于白血病）的销售额为415日元（+59日元，AER为+16.7％，CER增长9.2％）。这一增长是由于美国的稳定增长和有利的外汇汇率。

ALUNBRIG（用于小细胞肺癌）的销售额为211日元（+54日元，AER为+34.0％，CER增长30.3％）。这一增长得益于所有地区的强劲需求。

其他肿瘤学产品的总销售额同比增长，其中包括2023年11月在美国新推出的FRUZAQLA（用于结直肠癌）的贡献。

神经科学

在神经科学领域，收入为4749日元（-23日元，AER为-0.5％，CER为-5.8％）。

VYVANSE/ELVANSE（用于注意力缺陷多动障碍（“ADHD”））的销售额为3129日元（-226日元，AER为-6.7％，CER为-12.1％）。下降是由于从2023年8月开始美国有多个仿制药进入者，而欧洲成人市场的增长和有利的外汇汇率只能部分抵消负面影响。

ADDERALL XR（用于注意力缺陷多动症）的销售额为352日元（+162日元，AER为+84.7％，CER为+73.5％）。增长的主要原因是竞争对手在美国销售的速释配方的仿制版本短缺。

INTUNIV（用于注意力缺陷多动障碍）的销售额为254日元（+88日元，AER为+52.7％，CER增长50.2％）。增长主要是由于回购了日本的全部版权。

由于仿制药在日本的持续影响，RozereM（用于失眠）等其他神经科学产品的减少部分抵消了ADDERALL XR和INTUNIV的增长。

销售成本

销售成本为10442日元（+1099日元，AER+11.8％，CER+6.8％）。增长的主要原因是与上一财年同期相比，我们的五个关键业务领域的收入增长以及产品组合的变化以及日元贬值。与收购夏尔相关的已收购库存公允价值上涨的平仓相关的非现金费用的减少部分抵消了这一点。

销售、一般和管理 (SG&A) 费用

销售和收购费用为7686日元（+261日元，AER为+3.5％，CER为-1.3％）。增长的主要原因是日元贬值被各种成本效益部分抵消。

研发（R&D）费用

研发费用为5341日元（+617日元，AER+13.1％，CER+7.3％）。增长主要是由于对管道项目的各种投资以及日元贬值。

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失

与产品相关的无形资产的摊销和减值损失为5070日元（+978日元，AER+23.9％，CER+16.3％）。增长的主要原因是与在制研发和上市产品相关的某些资产的减值费用增加，以及日元贬值导致摊销费用增加。本期记录的1193日元减值损失主要包括根据3期ADMIRE-CD II试验主要结果对ALOFISEL（复杂的克罗恩氏肛周瘘管病）的740日元减值费用，以及在决定全球自愿撤回EXKIVITY（非小细胞肺癌）后的285日元减值费用。

其他营业收入

其他营业收入为108日元（-59日元和-35.4％AER，-35.7％CER）。

其他运营费用

其他运营费用为1457日元（+180日元和+14.1％AER，+9.1％CER）。这一增长主要是由重组费用的增加以及本期与艾伯维公司（AbbVie）的供应协议诉讼中记录的额外亏损所致，但部分被上市前库存估值准备金的减少所抵消。

营业利润

由于上述因素，营业利润为2241日元（-1778日元，AER为-44.2％，CER为-42.9％）。

净财务费用

净财务支出为1266日元（+549日元和+76.7％AER，+77.9％CER）。与上一财年同期相比，净财务支出增加的主要原因是财务收入减少，这反映了收购先前权益法公司的收益，以及调整认股权证以购买上一财年同期记录的武田持有的公司股票所产生的积极影响。

使用权益法核算的投资利润份额

使用权益法核算的投资利润份额为27日元（+59日元，而上一财年同期使用权益法核算的投资损失份额为31日元）。

所得税（费用）福利

所得税优惠为469日元（+882日元，而上一财年同期的所得税支出为413日元）。增长的主要原因是撤销了超过与爱尔兰税务专员达成的和解协议的应缴所得税635日元的税收支出，该税收支出减少了与爱尔兰税务局局长达成的与夏尔在2014年从艾伯维获得的收购减免费的处理有关的税收评估，以及税前收益的减少。这些增长被本期递延所得税资产减记和法人实体重组产生的税收费用部分抵消。

该期间的净利润

该期间的净利润为1472日元（-1387日元，AER为-48.5％，CER为-50.1％）。

核心业绩（2023 年 4 月 1 日至 12 月 31 日）

核心财务指标的定义和恒定汇率变动

武田使用核心财务指标的概念来衡量财务业绩。这些衡量标准并未由国际财务报告准则（IFRS）定义。

核心收入是指经调整后的收入，其中不包括与武田核心业务无关的重要项目。

核心营业利润是指调整后的净利润，不包括所得税支出、使用权益法核算的投资损益份额、财务费用和收入、其他运营费用和收入、收购的无形资产的摊销和减值损失以及与武田核心业务无关的其他项目，例如非经常性项目、购买会计影响和交易相关成本。

核心每股收益是指经调整后的净利润，其中不包括计算核心营业利润的项目，以及其他不寻常、非经常性或与武田持续经营无关的非营业项目（例如公允价值调整和与或有对价相关的估算财务费用）以及每项调整的税收影响，除以所列报告期的平均已发行股份（不包括库存股）。

固定汇率（CER）变动使用上一财年同期的相应汇率折算本期的报告或核心业绩，从而消除了外汇汇率对同比的影响。

核心运营结果

核心收入

截至2023年12月31日的九个月期间，核心收入为32129亿日元（+1416日元，AER增长4.6％，CER增长0.0％）。本期或上一财年同期的收入中没有排除与武田核心业务无关的重大项目，因此，这些时期的核心收入与报告收入相同。业务势头由武田的增长和上市产品*带动，总额为13847日元（日元+2166日元，AER+18.5％，CER+12.7％）。

* 武田的增长和推出产品

GI: ENTYVIO、ALOFISEL

罕见疾病：TAKHZYRO、LIVTENCITY、ADZYNMA

PDT 免疫学：免疫球蛋白产品包括 GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA 和 CUVITRU，

白蛋白产品包括人体白蛋白和 FLEXBUMIN

肿瘤学：ALUNBRIG、EXKIVITY（武田决定自愿在全球范围内撤回该产品）、FRUZAQLA

其他：QDENGA

核心营业利润

本期的核心营业利润为8656日元（-891日元，AER为-9.3％，CER为-12.7％）。下降的主要原因是产品组合的变化以及对各种管道计划以及数据和技术的投资。

核心每股收益

本期的核心每股收益为412日元（-44日元，AER-9.7％，CER-12.9％）。

(2) 合并财务状况

与上一财年末相比的变动金额根据实际汇率列报。

资产。

截至2023年12月31日，总资产为142229日元（+2652日元）。商誉、库存和不动产、厂房和设备的增加（分别为+3206日元、+1832日元、+1503日元）的增长主要是由于外币折算的影响。现金及现金等价物（-2452日元）的减少部分抵消了这些增长。此外，无形资产减少（-1726日元）主要是由于摊销以及减值被外币折算的影响部分抵消。

负债。

截至2023年12月31日，总负债为74803日元（-1227日元）。贸易和其他应付账款的减少（-1656日元）的主要原因是支付了与从Nimbus Therapeutics, LLC（Nimbus）收购TAK-279相关的剩余预付款，以及与和黄医药（中国）有限公司（和黄医药）签订的独家许可协议。应付所得税（-1404日元）的减少主要是由于本期缴纳的所得税。此外，递延所得税负债减少（-1376日元）。由于商业票据的发行和外币折算的影响，债券和贷款（+2818日元）的增加部分抵消了这些下降。债券和贷款总额为46642亿日元*。

* 截至2023年12月31日，债券的账面金额为39276日元，贷款账面金额为7365日元。债券和贷款账面金额明细如下。

债券：

贷款：

2023年4月26日，武田偿还了到期的1000日元银团贷款，并于同日签订了新的1000日元银团贷款，将于2030年4月26日到期。此后，武田赎回了2016年9月发行的10万美元无抵押优先票据，其到期日为2023年9月23日。此外，武田在到期日2023年11月26日赎回了2018年11月发行的5万美元无抵押优先票据。截至2023年12月31日，武田的未偿短期商业票据提款为3200日元。

公平。

截至2023年12月31日，总股本为67426日元（+3879日元）。其他股本成分（+4815日元）的增长主要是由于反映日元贬值的货币折算调整的波动。这一增长被留存收益（-1443日元）的减少部分抵消，这主要是由于与股息支付相关的2878日元的减少，而该期间的净利润则为增长做出了贡献。

合并现金流

与上一财年同期相比的变动金额根据实际汇率列报。

经营活动产生的净现金

本期经营活动产生的净现金为4378日元（-2457日元）。下降是由于资产和负债变动的不利影响，经非现金项目和其他调整调整后的期内净利润下降所产生的不利影响，以及其他变化。

用于投资活动的净现金

用于投资活动的净现金为4024日元（+2338日元）。这一增长主要是由于与从Nimbus收购TAK-279相关的无形资产收购量增加，以及与和黄医药签订的独家许可协议。

用于融资活动的净现金

用于融资活动的净现金为2962日元（-4064日元）。下降的主要原因是商业票据提款净增加2800日元，债券赎回净减少609日元，以及本期与债券相关的跨货币利率互换的结算。

(3) 研究与开发活动和成果

截至2023年12月31日的九个月期间，研发费用为5341日元。

武田的研发引擎专注于将科学转化为高度创新、能改变生活的药物，为患者带来至关重要的改变。武田支持三个领域的专门研发工作：创新生物制药、血浆衍生疗法（“PDT”）和疫苗。Innovative Biopharma的研发引擎是我们研发投资的最大组成部分，它产生了令人兴奋的新分子实体（“NME”），这些实体代表了我们核心治疗领域（胃肠道和炎症、神经科学、肿瘤学以及罕见遗传学和血液学）未得到满足的高未满足医疗需求领域的潜在同类最佳和/或同类首创药物。我们正在通过在内部投资新能力和下一代平台以及通过合作伙伴网络来努力利用细胞和基因疗法的潜力。我们正在采用数据和数字技术来提高创新质量并加快执行。

武田的产品线有望支持公司的短期和中长期持续增长。一旦产品获得首次批准，武田研发部就有能力支持此类批准的地域扩展，以及其他适应症的批准，以及上市后的承诺和潜在的额外配方工作。武田的研发团队与商业职能部门密切合作，以最大限度地提高上市产品的价值，并在其研发战略和产品组合中反映商业见解。

自2023年4月以来研发活动的主要进展列举如下：

研发管道

胃肠道和炎症

在胃肠道和炎症领域，武田专注于为胃肠道疾病（包括肝脏疾病和免疫介导的炎症性疾病）患者提供改变生活的创新疗法。武田正在最大限度地发挥我们围绕ENTYVIO的炎症性肠病（IBD）系列的潜力，包括开发皮下配方和扩展到活动性慢性袋炎等其他适应症。武田还在扩大其在GATTEX/REVESTIVE的地位，以支持进一步的潜在地域扩张。此外，武田正在推进通过内部发现、合作和业务发展建立的产品线，探索炎症性疾病（特别是胃病、皮肤病和风湿性疾病，以及某些罕见的血液学和肾脏疾病）、肝脏疾病和运动障碍方面的机会。TAK-279是通过业务开发收购一种后期的、潜在的同类最佳口服变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂的一个例子，该抑制剂有可能治疗多种免疫介导的炎性疾病。Fazirsiran（TAK-999）是通过合作和潜在的同类首创RNAi来治疗处于后期开发阶段的α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的例子。

注意：ADZYNMA（TAK-755）和 mezagitamab（TAK-079）是从 FY2023 Q4 开始在胃肠道和炎症领域开发的。

ENTYVIO/通用名：vedolizumab

—2023年4月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了重新提交的ENTYVIO皮下给药的生物制剂许可申请（BLA）的审查，该申请用于在静脉注射ENTYVIO（IV）诱导治疗后成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的维持治疗。重新提交的目的是回应美国食品和药物管理局在2019年12月的完整回复信（CRL）中的反馈。自收到CRL以来，武田与美国食品药品管理局密切合作，以回应该机构的反馈意见；该重新提交的一揽子文件包括为调查ENTYVIO皮下给药情况而收集的其他数据。这封信的内容与ENTYVIO的静脉注射配方、临床安全性和有效性数据以及支持ENTYVIO SC BLA的关键VISIBLE 1试验的结论无关。VISIBLE 1评估了216名中度至重度UC活性成人的维持疗法的ENTYVIO的SC制剂的安全性和有效性，这些患者在第0周和第2周接受了两剂开放标签ENTYVIO IV疗法后在第6周获得临床缓解。主要终点是第52周的临床缓解，其定义为梅奥总分为≤2，没有亚分>1。2023年9月，武田宣布，美国食品药品管理局批准对ENTYVIO进行SC管理，用于在接受ENTYVIO IV诱导治疗后具有中度至重度活性UC的成年人进行维持治疗。

— 2023年9月，武田宣布，美国食品药品管理局同意审查其关于ENTYVIO IV诱导治疗后对中度至重度活性克罗恩氏病（CD）的成年人进行维持治疗的ENTYVIO的研究性SC管理的BLA。BLA套餐基于VISIBLE 2试验的数据，该试验评估了与安慰剂相比，对409名中度至重度活性CD的成年患者的安全性和有效性，这些患者在接受两剂开放剂量后在第6周获得临床反应的中度至重度活性CD患者，与安慰剂相比，该试验评估了ENTYVIO的SC制剂作为维持疗法的安全性和有效性

将 ENTYVIO IV 疗法标记为第 0 周和第 2 周。主要终点是第52周的临床缓解，其定义为CD活性指数（CDAI）分数≤150。

— 2023年9月，武田宣布已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，可部分更改ENTYVIO Pens for S.C. 108 mg/S.C. 注射用注射器108 mg（ENTYVIO SC）的上市许可状态，作为中度至重度活动性克罗恩病（CD）的维持疗法，但对传统治疗反应不足。该批准基于 MLN0002SC-3031 和 MLN0002SC-3030 临床试验的结果，这两项国际三期试验评估了ENTYVIO SC作为中度至重度活性CD维持疗法的疗效和安全性。

ALOFISEL/通用名：darvadstrocel

— 2023年10月，武田宣布，评估ALOFISEL治疗复杂性克罗恩氏肛周瘘的疗效和安全性的3期ADMIRE-CD II研究根据顶线数据，在24周时未达到联合缓解的主要终点。darvadstrocel的安全性概况与先前的研究一致，没有发现新的安全信号。该研究的全部结果将在未来的医学会议上公布或发表在同行评审期刊上。根据先前完成的ADMIRE-CD研究的积极数据，ALOFISEL获得了欧盟（EU）、以色列、瑞士、塞尔维亚、英国和日本的批准。

ADZYNMA/通用名称：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa（开发代码：TAK-755）

— 2023年6月，武田公布了一项全球关键的3期随机、对照、开放标签、交叉试验的中期良好结果，该试验评估了用于预防性治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（ctTP）的TAK-755替代疗法的安全性和有效性，TAK-755的药代动力学（PK）特征，以及TAK-755预防的长期数据来自国际血栓与止血学会（ISTH）2023年大会的30期持续研究。在这项关键试验中，没有患者在接受TAK-755预防性治疗时出现急性TTP事件。与血浆疗法相比，TAK-755还将血小板减少症的发病率降低了60％（危险比 [HR] 0.40；95％置信区间 [CI]；0.3-0.7）。在接受TAK-755的12-68岁患者中，有10.3％报告了紧急治疗不良事件（TEAE），而接受血浆治疗的患者中，这一比例为50％，这表明与基于血浆的疗法相比，具有良好的安全性和耐受性以及潜在的安全优势。对 36 名 12 岁及以上的 ctTP 患者进行单次输注（0-168 小时）后 ADAMTS13 的 Pk 特征进行了评估，并将其与血浆疗法进行了比较。与接受血浆治疗的患者相比，接受 TAK-755 的患者的 ADAMTS13 活性水平提高了五倍（TAK-755 的 Cmax 活性为 100%，血浆治疗的活性为 19%），变异性较低（变异系数 [CV] 分别为 23.8% 和 56%）。此外，对30期延续研究的中期分析结果评估了对29名ctP患者的长期TAK-755预防的安全性和有效性，结果表明，TAK-755预防具有持续良好的安全性，没有开发出中和抗体。在TAK-755预防期间，没有发生急性TTP事件，在关键研究中，亚急性TTP事件和TTP表现的发病率与TAK-755预防的发病率相当。

— 2023年8月，武田宣布，它向日本卫生、劳动和福利省（MHLW）申请了tak-755的生产和上市许可，用于CtTP的预期指标。该申请基于对主要针对ctP患者（包括五名日本人）的全球3期临床试验281102和30期继续试验TAK-755-3002的中期分析。在这些试验中，对TAK-755作为ctP治疗的疗效和安全性进行了评估。

— 2023年11月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准ADZYNMA对成人和儿科ctP患者进行预防性和按需治疗。美国食品药品管理局此前在cTTp中批准了快速通道认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，并对ADZYNMA的生物许可申请（BLA）进行了优先审查。美国食品药品管理局向该公司发放了罕见的儿科疾病代金券，以供ADZYNMA批准。美国食品药品管理局对ADZYNMA的批准得到了CttP首项随机、对照、开放标签、交叉3期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的分析以及持续试验的数据所提供的全部证据的支持。ADZYNMA 是第一个

只有经美国食品药品管理局批准的重组 ADAMTS13（radamTS13）旨在通过替换缺乏的 ADAMTS13 酶来满足 ctP 患者未得到满足的医疗需求。

开发代码：TAK-279

—2023年11月，武田在美国风湿病学会（ACR）2023年汇聚会的最新会议上公布了其评估活动性银屑病关节炎患者TAK-279的随机、双盲、安慰剂对照的20期试验的积极结果。该研究达到了其主要终点，具有统计学意义的患者比例，分别为53.3％（15毫克）和54.2％（30毫克），每天接受一次治疗，TAK-279至少达到美国风湿病学会20（ACR 20）的反应，而安慰剂组在第12周的这一比例为29.2％（p = 0.002）。TAK-279显示关键次要终点有所改善，该试验的安全性和耐受性与20期斑块状银屑病临床研究中观察到的结果一致。根据第20期结果，武田打算启动银屑病关节炎TAK-279的第三阶段开发计划。武田还在 FY2023 第三季度启动了治疗斑块状牛皮癣的 TAK-279 的第三阶段开发计划，并计划评估克罗恩氏病、溃疡性结肠炎和其他免疫介导的炎症性疾病中的 TAK-279。

开发代码：TAK-721（计划商品名：Eohilia）/通用名：布地奈德

— 2023年9月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的TAK-721（布地奈德口服混悬液）的新药申请（NDA）进行审查，该申请正在研究用于短期治疗嗜酸性食管炎（EoE）。重新提交的目的是回应美国食品药品管理局先前对武田最初提交的保密协议的反馈。

神经科学

在神经科学领域，武田将研发投资重点放在针对需求量很大的神经系统和神经肌肉疾病的潜在变革性治疗上，并通过内部专业知识和合作伙伴关系建立产品线。通过利用疾病生物学理解、转化工具和创新模式的进步，武田主要专注于罕见神经病学，特别是使用一系列orexin-2受体激动剂（TAK-861、danavorexton（TAK-925）等）、使用soticlestat的罕见癫痫（tak-925）等），研究发作性睡病和特发性睡眠过度失调的潜在研究疗法 -935）以及使用 pabinafusp alfa（TAK-141）的亨特综合症的中枢神经系统（CNS）和体细胞症状。此外，武田还进行了有针对性的投资，以研究神经肌肉疾病、神经退行性疾病和运动障碍等明确的细分领域。

肿瘤学

在肿瘤学领域，我们渴望从患者那里获得灵感和来自世界各地的创新，治愈癌症。我们专注于：（1）利用上市产品（NINLARO、ADCETRIS和ICLUSIG等）在血液恶性肿瘤领域的传统基础上再接再厉；（2）通过上市产品（ALUNBRIG和FRUZAQLA [在美国销售，在中国大陆、香港和澳门以外的其他地区的开发仍在进行中]）扩大实体瘤产品组合；以及（3）推进前沿技术高度创新的资产和平台渠道。

CABOMETYX/通用名：卡博赞替尼

—2024年1月，武田宣布，由Exelixis领导的3期关键研究Contact-02的详细结果已在口头摘要会议上公布，该研究评估了CABOMETYX联合阿替珠单抗与第二种新型激素疗法（NHT）对比的转移性去势抵抗性前列腺癌（mcRPC）和可测量的盆外软组织疾病患者的详细结果 2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）。对于无进展存活率（PFS）的主要终点，在PFS iTT（意向治疗）人群的中位随访时间为14.3个月（n=400）时，危险比（HR）为0.65（95% 置信区间 [CI]：0.50-0.84；p=0.0007）；CABOMETYX与阿替珠单抗联合使用的中位PFS（MPF）为6.3个月其中 nHT 为 4.2 个月。这与iTT人群的PFS几乎相同（n = 507）：HR为0.64（95％置信区间：0.50-0.81，p=0.0002）。在iTT人群的随访中位数为12.0个月时，CABOMETYX与阿替珠单抗联合使用的另一个主要终点中位总存活率（OS）为16.7个月，而第二个nhT的总存活率中位数为14.6个月（HR：0.79；95% 置信区间：0.58-1.07；p=0.13），显示操作系统改善趋势。在这项试验中观察到的CABOMETYX和阿替珠单抗的安全特征与其已知的单一疗法安全特征一致，并且该联合方案没有发现新的安全问题。

ADCETRIS/通用名：brentuximab vedotin

— 2023年10月，武田宣布，欧盟委员会（EC）批准ADCETRIS与多柔比星、长春碱和达卡巴嗪（AVD）联合用于治疗以前未经治疗的CD30+三期霍奇金淋巴瘤的成年患者。该决定是在人用药品委员会（CHMP）于2023年9月发表积极意见之后做出的。该批准基于随机 3 期 ECHELON-1 试验的结果，该试验旨在将ADCETRIS加AVD与多柔比星、博来霉素、长春碱和达卡巴嗪（ABVD）作为先前未经治疗的III期或IV期霍奇金淋巴瘤成年患者的疗法进行比较。该试验达到了改善型无进展生存期（PFS）的主要终点以及总存活率（OS）的关键次要终点，这表明以前未接受过ADCETRIS+AVD治疗的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤的成年患者的操作系统有了统计学上的显著改善。ADCETRIS的安全特征与先前的研究一致，没有观察到新的安全信号。

— 2023年11月，武田宣布，它获得了日本厚生劳动省（MHLW）的批准，对ADCETRIS生产和上市批准的批准项目进行了部分修改，增加了复发或难治性的CD30阳性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的新适应症。该批准基于在日本境外进行的ALCANZA三期试验的结果，以及日本研究者发起的针对复发或难治性CD30阳性CTCL患者的 SGN-35-OU 试验的结果。

NINLARO/通用名：ixazomib

—2023年9月，武田宣布向日本厚生劳动和福利部（MHLW）提交了新药申请（NDA），要求将0.5毫克的NINLARO胶囊作为NINLARO的额外剂型（胶囊2.3 mg/3 mg/4 mg）。为了在多发性骨髓瘤患者的维持治疗中实现更适当的剂量调整，武田提交了该申请，希望使用低剂量NINLARO配方为患者提供新的治疗选择（1.5 mg剂量（0.5 mg/胶囊 x 3））。

EXKIVITY /通用名：mobocertinib

— 2023年10月，武田宣布，在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行讨论后，它将与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，争取在美国自愿停用EXKIVITY，适用于病情在铂金或之后进展的表皮生长因子受体 (EGFR) exon20 插入突变阳性（插入+）局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者基于化学疗法。武田打算在EXKIVITY获得批准后在全球范围内启动类似的自愿退出，并正在与目前可以采取后续措施的其他国家的监管机构合作。该决定基于第三阶段Exclaim-2确认性试验的结果，该试验未达到其主要终点，因此不符合美国食品和药物管理局批准的加速批准的确认数据要求，也没有满足其他国家批准的有条件上市批准的确认数据要求。Exclaim-2试验是一项三期多中心、开放标签的研究，旨在研究EXKIVITY作为单一疗法在一线表皮生长因子外显子20插入+局部晚期或转移性非小细胞肺癌中与铂类化疗相比的安全性和有效性。在Exclaim-2试验中没有观察到新的安全信号。该试验的完整数据将在即将举行的医学会议上公布或发表在同行评审期刊上。

FRUZAQLA/通用名：fruquintinib

— 2023年6月，武田和和黄医药（中国）有限公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准了呋喹替尼的上市许可申请（MAA），并接受了监管审查，该申请用于治疗先前接受过的转移性结直肠癌（mCRC）的成年患者。如果获得批准，呋喹替尼将成为欧盟（EU）批准的用于先前治疗过的mCRC的第一个也是唯一一种高选择性和有效的血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2和-3抑制剂。呋喹替尼的MAA包括全球3期 FRESCO-2 临床试验的结果以及来自FRESCO三期临床试验的数据。

— 2023 年 6 月，武田和和黄医药（中国）有限公司宣布，评估呋喹替尼用于先前接受过治疗的mCRC患者的3期 FRESCO-2 研究结果已在《柳叶刀》上发表。FRESCO-2 是一项在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的全球三期临床试验（MRCT），研究了呋喹替尼加最佳支持治疗（BSC）与安慰剂加BSC对先前接受过治疗的mCRC患者的比较。FRESCO-2 研究达到了其主要和关键次要终点，表明使用呋喹替尼治疗分别使总生存期（OS）和无进展存活率（PFS）具有统计学意义且具有临床意义的改善。呋喹替尼在 FRESCO-2 中的安全性与先前报告的呋喹替尼研究一致。

— 2023年9月，武田宣布向日本厚生劳动和福利省（MHLW）提交了呋喹替尼用于治疗先前接受过治疗的mCRC的新药申请（NDA）。呋喹替尼的保密协议基于全球 3 期 FRESCO-2 临床试验和 FRESCO 3 期临床试验。

— 2023年11月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了FRUZAQLA，适用于之前曾接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗、一种抗血管内皮生长因子疗法，如果是野生型且医学上合适，还接受过抗表皮生长因子疗法（如果RAS野生型且医学上合适）的治疗。FRUZAQLA是美国批准用于先前治疗过的mCRC的所有三种VEGF受体激酶中的第一种也是唯一的选择性抑制剂，无论其生物标志物状态如何。FRUZAQLA 的批准基于两项大型三期试验的数据：全球 FRESCO-2 临床试验和在中国进行的 FRESCO 临床试验。

罕见遗传学和血液学

在《稀有遗传学和血液学》中，武田专注于未得到满足的高度医疗需求的几个领域。在遗传性血管性水肿方面，武田希望改变治疗模式，包括通过TAKHZYRO，持续投资生命周期管理计划。在罕见血液学领域，武田专注于满足当今出血性疾病治疗的需求，包括通过ADVATE和ADYNOVATE/ADYNOVATE/ADYNOVI。此外，武田旨在通过LIVTENCITY重新定义移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病的管理。武田致力于实现我们的愿景，为罕见疾病患者提供改变生活的药物。

ADYNOVATE/ADYNOVI/通用名：抗血友病因子（重组），聚乙二醇化

—2023年6月，武田宣布已获得日本厚生劳动和福利省（MHLW）的批准，对ADYNOVATE的生产和上市批准的剂量和给药批准项目进行部分修改。该批准将根据个体患者的临床表现和活动水平调整剂量和给药量，包括给药量和间隔，从而推动个性化治疗。该批准主要基于在日本以外进行的全球3期延续研究和3期PROPEL研究的结果。

OBIZUR /通用名：Susoctog Alfa（重组）

—2023年6月，武田宣布已向日本厚生劳动和福利省（MHLW）提交了用于控制获得性A型血友病（AHA）患者出血的Susoctog Alfa（重组）的上市许可申请。该申请主要基于一项针对日本成人AHA患者的2/3期试验，以及在日本境外针对非日本成人AHA患者进行的2/3期试验。

LIVTENCITY/通用名称：maribavir

— 2023年11月，武田宣布向日本厚生劳动省（MHLW）提交了用于治疗移植后（包括造血干细胞移植）巨细胞病毒（CMV）感染/疾病患者的新药申请（NDA）。该保密协议主要基于日本针对接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）的巨细胞病毒感染患者的3期开放标签试验，以及在日本境外针对接受过造血干细胞移植（HSCT）或SoT的巨细胞病毒感染难治或耐药的患者进行的3期开放标签SOLSTICE试验。

— 2023年12月，武田宣布，LIVTENCITY已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于使用更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或氟斯卡内治疗难治（有或没有基因型耐药性）的造血干细胞移植或SoT巨细胞病毒感染/疾病的成年患者。NMPA的批准基于SOLSTICE三期试验的结果。2021年，LIVTENCITY被中国药物评估中心（CDE）授予突破性疗法称号。LIVTENCITY是中国第一个也是唯一一个针对该适应症的巨细胞病毒特异性UL97蛋白激酶抑制剂。

血浆衍生疗法 (PDT)

武田已经创建了一个专门的PDt业务部门，专注于端到端的业务管理，从血浆采集到制造、研发和商业化。在PDt中，我们渴望开发拯救生命的血浆衍生疗法，这些疗法对患有各种罕见和复杂慢性病的患者至关重要。PDt的专门研发组织负责最大限度地提高现有疗法的价值，确定新的靶向疗法并优化当前产品制造的效率。短期内，我们的首要任务是通过综合医疗技术寻求新适应症、扩大地域和增强患者体验，从我们广泛的免疫球蛋白产品组合（HYQVIA、CUVITRU、GAMMAGARD和GAMMAGARD S/D）中创造价值。在我们的血液学和专科护理产品组合中，我们的首要任务是为PROTHROMPLEX（4F-PCC）、FEIBA、CEPROTIN和AraLast寻求新的适应症和配方开发机会。此外，我们正在开发含有 20% fsCIG（TAK-881）、IgG Low IgA（TAK-880）的下一代免疫球蛋白产品，并寻求其他早期机会（例如过催化免疫球蛋白（hSIGG）），这将增加我们在全球分销的20多种治疗产品的多元化商业产品组合。

HYQVIA/通用名：免疫球蛋白 (IG) 输液 10%（人用）含重组人透明质酸酶，用于皮下给药

—2023年4月，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项补充生物制剂许可申请（SbLA），以扩大HYQVIA的使用范围，以治疗2-16岁儿童的原发性免疫缺陷（PI）。美国食品和药物管理局批准HYQVIA用于儿科患者PI的治疗是基于一项关键的、前瞻性、开放的、非对照的3期临床试验的证据，该试验包括44名年龄在2至16岁之间的PI患者。在为期12个月的试验期内，HYQVIA被证明对急性严重细菌感染（ASBI）的发生有效，急性严重细菌感染（ASBI）是主要终点。每年的平均ASBi利率为0.04，在统计学上明显较低（单边 99% 置信区间上限为0.21，p

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