附录 99.2
| 新闻稿 |
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NEJM 发布了 ALTUVIIIO Xtend-Kids 三期数据，支持其改变治疗的潜力 患有严重血友病 A 的儿童景观
| • | ALTUVIIIO 为 12 岁以下患有 A 型血友病的儿童提供高持续因子水平，每周给药一次 |
| • | Xtend-Kids 的研究结果显示 A 型血友病的出血保护非常有效，不会产生抑制因子 八 |
巴黎，2024 年 7 月 17 日 — Xtend-Kids 3 期研究的完整结果发表于 这个 新英格兰医学杂志 （NEJM) 突出功效、安全性和药代动力学 ALTUVIIIO 的个人资料[抗血友病因子（重组），FC-VWF-Xten 融合蛋白]。ALTUVIIIO（efanesoctocog） alfa）是一种首创的高持续性VIII因子替代疗法，已获准用于A型血友病成人和儿童，用于常规预防和按需治疗，以控制出血发作以及围手术期管理（手术）。
林恩·马莱克，医学博士
出血性疾病综合中心医学董事兼Versiti血液研究副研究员 威斯康星医学院研究所兼医学和儿科副教授
“从历史上看，儿童所代表的人群很难实现有效的目标 出血预防和这些已公布的结果表明，在我们努力优化护理标准的过程中，这是一个重要的突破。通过每周一次的给药实现高持续的因子活性有助于减少在两者之间进行权衡的需求 因子替代疗法的治疗负担和疗效，我们在治疗严重血友病时经常看到这一点。”
Xtend-Kids 的关键研究 发表于 NEJM 显示ALTUVIIIO达到了主要和次要终点，其中包括因子VIII抑制剂的发生率和年化出血率（ABR）。结果显示，使用ALTUVIIIO未检测到因子VIII的抑制剂 (0% [95% 置信区间 (CI)] 0—5])。研究中，年化出血率中位数 (ABR) 为 0.00（四分位数范围 [IQR]：0.00-1.02），估计平均值（95% 置信区间）ABR 为 0.61（0.42—0.90） 根据方案治疗的73名患者。在儿科人群中，血液中给药因子浓缩物的清除率高于成人，这通常意味着每周需要注射2-4次 使用标准 (SHL) 或延长半衰期 (EHL) 因子 VIII 产品。
预防所有关节出血对于维持一生中的关节健康至关重要。在每周接受一次ALTUVIIIO治疗的儿童中，有82％的关节出血为零，这表明ALTUVIIIO每周一次的预防措施有可能长期保持关节健康。
迪特玛·伯杰，医学博士
赛诺菲全球开发主管兼首席医疗官
“Xtend-Kids 数据证实了高持续因子活动水平与 改善健康状况，包括关节健康。提供强调对血友病儿童进行有效出血保护的治疗方案可以帮助家人在亲人参与日常活动时更加高枕无忧 活动。这些结果证明了我们的科学专业知识和承诺，即通过ALTUVIIIO和我们更广泛的血友病疗法产品组合重新定义血友病儿童的护理标准。”
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