Passage Bio宣布FDA对将PBFT02用于FTD-C9orf72患者的upliFt-D试验进行扩展的积极反馈
C型会议过程中获得的机构反馈支持公司提出的扩展upliFt-D试验以评估C9orf72基因突变的FTD患者中的PBFT02的临床发展计划
计划于2025年上半年开始对FTD-C9orf72患者进行剂量给药
费城—2024年7月16日，专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床遗传医学公司Passage Bio，Inc.（纳斯达克代码：PASG）今天宣布，该公司在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行的C型会议过程中，针对评估PBFT02治疗带有C9orf72基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者的提议收到了积极反馈。具有说服力的临床前证据以及来自接受PBFT02治疗的第一组FTD-GRN患者的可用安全性和强健的PGRN表达数据，支持FDA在所提议的试验扩展方案上的一致意见。该公司计划修改用于FTD-GRN的正在进行的upliFt-D1/2全球研究的方案，以引入一群新的FTD-C9orf72患者。 C9orf72基因GRNGRN接受PBFT02治疗的第一组FTD-GRN患者GRNFTD-GRNC9orf72基因FTD-患者。
Passage Bio首席执行官周万德表示：“获得FDA对修改我们的upliFt-D方案以包括FTD-C9orf72患者的认可是扩大受益于PBFT02的患者范围的关键里程碑。考虑到FTD-C9orf72 患者的临床试验限制，这次扩展将使一些需要治疗的FTD-C9or f72患者获得重要的新的治疗选择。” C9orf72我们相信PBFT02能填补重大未满足的需求，给予未得到关注的病患社区新的希望。我们期待进一步推进PBFT02的临床开发，并在目前upliFt-D试验的鼓舞人心数据的基础上建立更多优势。
FTD-C9orf72在美国和欧洲预计会有大约21000人受到其影响。 与FTD-GRN相似，FTD-C9orf72以TDP-43病理学为特点，其中转录反应DNA结合蛋白43（TDP-43）异常堆积在神经元的细胞质中，导致神经元功能障碍和退化。第三方动物前研究表明增加PGRN的水平可以减少TDP-43的病理学过程并减缓神经元退化。C9orf72计划立即向卫生当局和伦理委员会提交修订的试验协议，并计划在2025年上半年开始对FTD-C9orf72病人进行剂量给药。
美国FDA已授予PBFT02快速通道和孤儿药物资格。 PBFT02还获得了欧洲委员会的孤儿药物资格。C9orf72病人
Passage Bio（纳斯达克：PASG）是一家致力于改善神经退行性疾病患者生活的临床遗传治疗公司。我们的主要关注点是开发和推进旨在针对这些疾病潜在病理的一次性切割治疗方法。Passage Bio的首席产品候选者PBFT02旨在通过提高PGRN水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展，治疗神经退行性疾病，包括额颞叶痴呆症。