Lexeo Therapeutics宣布LX2006治疗Friedreich共济失调心肌病的临时1/2期临床数据积极。

在基线高左心室质量指数（LVMI）参与者中，12个月和18个月的平均LVMI下降率分别为11.4％和18.3％。

基线高LVMI参与者中，75％的人在12个月内LVMI降低了10％以上。

多数参与者在12个月时心功能状态的其它关键指标，如左心室壁厚度和肌钙蛋白I持续且一致地改善。

所有通过心肌活检评估的参与者中，治疗后的丝氨酸蛋白（frataxin）表达均高于基线。

LX2006耐受性良好，迄今为止无与治疗相关的严重不良事件；在SUNRISE-FA的第三组中进行，迄今为止已有一个参与者接受剂量。

公司将于今天美国东部时间上午8:00举行网络研讨会。

纽约-2024年7月15日（环球新闻通讯社）-Lexeo Therapeutics，Inc.（纳斯达克：LXEO）是一家临床阶段遗传学药物公司，致力于开创治疗遗传性定义的心血管疾病和APOE4相关的阿尔茨海默病疗法的药物，今天宣布LX2006治疗Friedreich共济失调（FA）心肌病的临时数据积极。在Lexeo SUNRISE-FA第1/2期临床试验（NCT05445323）和Weill Cornell Medicine发起的第1A期临床试验（NCT05302271）中，LX2006耐受性良好，无与治疗相关的严重不良事件，临床意义上的心脏生物标志物的改善随着时间的推移而逐渐增加。

“我们对这些数据和LX2006治疗FA心肌病的潜力感到非常鼓舞，这是一种致命的罕见病情，目前还没有批准的疗法，”Lexeo Therapeutics的首席医学官兼研究主管Eric Adler博士说道。“基于迄今为止观察到的有利的安全性和临床效益，我们很高兴探索LX2006的加速临床研发，包括可能获得这种可能拯救生命的治疗的加速批准。”

“今天分享的临时数据表明，在纵向肥厚的多种心脏生物标志物上出现了临床意义的改善，这是FA心肌病的标志，” Lexeo的首席开发官Sandi See Tai博士说。“结合到目前为止在SUNRISE-FA心肌活检中观察到的丝氨酸蛋白表达增加，这些结果进一步突显了LX2006对改善FA心肌病患者结果的潜力。我要感谢参与这些试验的参与者、看护人和调查人员，他们已帮助实现这一重要里程碑。

FA心肌病是一种毁灭性的罕见进行性疾病，由丝氨酸基因失去功能所致。到目前为止，在进行心脏活检的SUNRISE-FA试验中，发现基线时心脏中的丝氨酸数量较低，估计为正常水平的2％或更少。临床表现方面，FA心肌病通常以最终进展到心力衰竭为特征，心脏功能障碍是导致FA个体死亡的原因，高比例可高达80％。Lexeo进行的新的自然史分析子集显示，FA心肌病成人中存在高左心室质量指数（LVMI），且LVMI在年龄增长时稳定或增加，没有自发改善。高LVMI是左心室肥大的指标，并与多种心血管疾病，包括FA心肌病的死亡率相关。

临时安全结果

临床中期结果（来自8位随访超过6个月的参与者）

用量更新和下一步行动计划

公司将介绍PRISM相2期人口扩展队列里评估4D-150在治疗广泛的湿型黄斑变性患者中的表现的初步中期24周里程碑分析的结果

Lexeo Therapeutics将于今天（2024年7月15日）上午8:00举行网络研讨会。分析师和投资者可以通过此处或Lexeo网站投资者部分的新闻与活动页面在线访问网络研讨会。该网络研讨会将在呼叫完成后归档到该公司的网站上。

关于临床研究

SUNRISE-FA是Lexeo赞助的、多中心、52周、开放标签试验，旨在评估LX2006在FA心肌病患者中的安全性和初步疗效，包含三个递增的剂量队列。威尔·康奈尔医学院的研究人员正在进行AAVrh.10hFXN的1A期研究，并称之为Lexeo的LX2006，旨在评估有FA心肌病人的安全性和初步疗效，在两个递增剂量队列中每个队列有五个参与者。

关于LX2006
LX2006是基于AAV的基因治疗候选物，通过静脉内输注治疗FA心肌病，这是FA患者死亡的最常见原因，影响约5000人在美国。LX2006的设计是为了针对FA的心脏表现，通过传递一个功能性的frataxin基因来促进frataxin蛋白的表达，在心肌细胞中恢复线粒体功能。在临床前研究中，LX2006在FA疾病模型中扭转了心脏异常，展示出改善心脏功能和生存，同时表现出有利的安全性。FDA已经授予LX2006用于治疗FA心肌病的罕见儿童疾病、快速通道和孤儿药物称号。

某些声明可能构成本新闻稿中的“前瞻性声明”，包括但不限于，我们关于我们当前产品候选和计划的期望和计划，包括关于LX2006治疗Friedreich共济失调心肌病的潜在利益，以及其临床试验数据接收和公布的时间以及潜在监管批准的时机和可能性的声明。这些词，如“可能”，“或许”，“将”，“客观”，“打算”，“应该”，“可以”，“会”，“期望”，“相信”，“设计”，“估计”，“预测”，“潜力”，“发展”，“计划”或这些术语的否定形式，以及类似的表达，或有关意图、信念或当前期望的声明，均为前瞻性声明。虽然Lexeo认为这些前瞻性声明是合理的，但不应过度依赖任何这些前瞻性声明。这些前瞻性声明是基于公司目前可用信息以及某些估计和假设，并受到各种风险和不确定性的影响（包括但不限于那些在Lexeo提交给美国证券交易委员会（SEC）的申报文件中所述的风险和不确定性），其中许多风险和不确定性超出了公司的控制范围并可能会发生变化。实际结果可能会因许多因素而与此类前瞻性声明所示有实质性不同，包括但不限于：与全球宏观经济状况及相关波动有关的风险和不确定性；对Lexeo临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的期望；临床前研究结果与临床研究结果之间的不可预测关系；延迟提交监管申报文件或未获得监管批准；流动性和资本资源；以及其他在Lexeo提交给美国证券交易委员会于2024年5月9日提交的截至2023年3月31日的第10-Q季度报告中确定的风险和不确定性，以及Lexeo未来可能向美国证券交易委员会提交的后续证券申报。新的风险和不确定性可能会不时出现，无法预测所有风险和不确定性。Lexeo声称遵守《1995年私人证券诉讼改革法》的安全港口，用于前瞻性声明。Lexeo明确声明不承担更新或修改任何声明的义务，无论是因为新信息，未来事件还是其他因素，除非法律要求。

关于Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于通过将开创性科学应用于基因定义的心血管疾病和APOE4相关的阿尔茨海默病的治疗上，彻底改变医疗保健。利用分步式开发方法，Lexeo正在利用早期概念验证功能和生物标志物数据来推进心血管和APOE4相关的阿尔茨海默病程序的管道。

Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于通过将开创性科学应用于基因定义的心血管疾病和APOE4相关的阿尔茨海默病的治疗上，彻底改变医疗保健。利用分步式开发方法，Lexeo正在利用早期概念验证功能和生物标志物数据来推进心血管和APOE4相关的阿尔茨海默病程序的管道。

关于前瞻性声明的谨慎说明

您在本新闻稿中发现的某些声明可能构成根据联邦证券法的“前瞻性声明”，包括但不限于我们关于我们目前的产品候选和计划的期望和计划，包括关于LX2006治疗Friedreich Ataxia心肌病的潜在利益以及其临床试验数据接收和公布的时间以及潜在监管批准的时间和可能性的声明。这些词，如“可能”，“或许”，“将”，“客观”，“打算”，“应该”，“可以”，“会”，“期望”，“相信”，“设计”，“估计”，“预测”，“潜力”，“发展”，“计划”或这些术语的否定形式，以及类似的表达，或有关意图、信念或当前期望的声明，均为前瞻性声明。虽然Lexeo认为这些前瞻性声明是合理的，但不应过度依赖任何这些前瞻性声明。这些前瞻性声明是基于公司目前可用信息以及某些估计和假设，并受到各种风险和不确定性的影响（包括但不限于那些在Lexeo提交给美国证券交易委员会（SEC）的申报文件中所述的风险和不确定性），其中许多风险和不确定性超出了公司的控制范围并可能会发生变化。实际结果可能会因许多因素而与此类前瞻性声明所示有实质性不同，包括但不限于：与全球宏观经济状况及相关波动有关的风险和不确定性；对Lexeo临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的期望；临床前研究结果与临床研究结果之间的不可预测关系；延迟提交监管申报文件或未获得监管批准；流动性和资本资源；以及其他在Lexeo提交给美国证券交易委员会于2024年5月9日提交的截至2023年3月31日的第10-Q季度报告中确定的风险和不确定性，以及Lexeo未来可能向美国证券交易委员会提交的后续证券申报。新的风险和不确定性可能会不时出现，无法预测所有风险和不确定性。Lexeo声称遵守《1995年私人证券诉讼改革法》的安全港口，用于前瞻性声明。Lexeo明确声明不承担更新或修改任何声明的义务，无论是因为新信息，未来事件还是其他因素，除非法律要求。
 

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