附录 99.1

泽弗拉宣布美国食品药品管理局咨询委员会会议，审查用于治疗C型尼曼-匹克病的Arimoclomol

定于2024年8月2日与最近成立的GemDac会面

佛罗里达州庆典，2024年7月9日（GLOBE NEWSWIRE）——罕见疾病治疗公司泽夫拉治疗公司（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra，简称 “公司”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）表示将于2024年8月2日与最近成立的遗传代谢疾病咨询委员会（GemDAC）举行会议，对该进行审查作为口服给药治疗C型尼曼-匹克病（NPC）的同类首创药物阿里莫氯莫的新药申请（NDA）。

根据提供的通知，美国食品和药物管理局打算不迟于会议前两（2）个工作日向公众提供背景材料。GemDAC 由医学遗传学、先天代谢错误、流行病学和其他相关专业领域的专家组成。Arimoclomol的保密协议已将《处方药使用者费用法》（PDUFA）的生效日期定为2024年9月21日。

Zevra总裁兼首席执行官尼尔·麦克法兰表示：“我们期待向最近成立的GemDAC提供来自arimoclomol保密协议的数据，这也将为患者和NPC社区的其他成员提供分享治疗历程的机会，并强调对获得批准的治疗的迫切需求。”

关于 C 型尼曼-皮克病（NPC）：

Niemann-Pick C型病（NPC）是一种超罕见的进行性神经退行性溶酶体贮积症，其特征是人体无法在细胞内输送胆固醇和其他脂质，导致这些物质积聚在包括大脑在内的各种组织和器官中。这种疾病是由突变引起的 NPC1 要么 NPC2 基因，它们负责制造溶酶体蛋白。儿童和成人都可能受到鼻咽癌的影响，临床表现各不相同。鼻咽癌患者因身体和认知限制而失去独立性，主要的神经系统障碍表现为言语、认知、吞咽、行动和精细运动技能。疾病进展是不可逆转的，可能在几个月内致命，也可能需要数年才能诊断出来并加重严重程度。

关于 Arimoclomol：

Arimoclomol是Zevra口服的治疗鼻咽癌的同类首款研究候选药物，已被美国食品药品管理局（FDA）授予孤儿药称号、快速通道称号、突破性疗法和罕见儿科疾病称号，以及欧洲药品管理局（EMA）用于治疗鼻咽癌的孤儿药产品称号。美国食品药品管理局已经接受了重新提交的阿里莫洛莫保密协议，并将PDUFA的日期定为2024年9月21日。

关于 Zevra Therapeutics：

Zevra Therapeutics是一家罕见疾病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造变革性疗法。我们的使命是为罕见疾病患者提供改变生活的疗法。凭借独特的、数据驱动的开发和商业化战略，该公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见病界提供新疗法。

扩大准入计划由Zevra Therapeutics及其附属公司提供，并受该公司在其网站www.zevra.com上发布的扩大准入计划（EAP）政策的约束。参与这些计划须遵守每个相应计划运作所依据的每个司法管辖区的法律和法规。参与任何此类计划的资格由主治医生自行决定。

欲了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X（前身为推特）和领英上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿可能包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有不只与历史或当前事实相关的陈述，包括但不限于与GemDAC或FDA的会议或沟通的影响、arimoclomol或任何其他针对任何特定疾病适应症或任何剂量的候选药物提交或重新提交任何保密协议的内容、信息、提交或重新提交的时间或结果、任何候选药物或产品的潜在上市或商业化以及我们的战略和产品开发的陈述目标，包括成为一家以商业为重点的领先罕见病公司.前瞻性陈述基于Zevra目前获得的信息及其当前的计划或预期。它们受一些已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告、Zevra截至2024年3月31日的三个月的10-Q表季度报告以及Zevra向美国证券交易委员会提交的其他文件的 “风险因素” 部分详细描述了这些因素和其他重要因素。尽管除非法律要求，否则我们可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何更新此类前瞻性陈述的义务，即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期会被证明是正确的。在本新闻稿发布之日后的任何一天，都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。

Zevra 联系方式：

尼科尔·奥克斯纳 +1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com

Russo 合作伙伴联系方式：

大卫舒尔
+1 (858) 717-2310
david.schull@russopartnersllc.com

伊格纳西奥·格雷罗-罗斯博士
+1 (646) 942-5604
ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com