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ISTH:赛诺菲在血友病领域取得新进展，推出ALTUVIIIO和fitusiran的新数据
| • | 罕见血液疾病社区潜在的首批和最佳治疗方法的推出是赛诺菲的承诺，此次在血友病领域展示了其系列新贡献共计七项口头报告 |
| • | 长期XTEND-ed第3阶段研究的中期结果表明，每周一次的ALTUVIIIO仍能提供高度有效的出血保护 |
| • | ATLAS第3阶段的新研究数据再次证明了fitusiran提供了为血友病A或B患者提供预防治疗的潜力，无论是否有抑制剂 |
| • | fitusiran新药申请已被美国食品和药物管理局接受审查，PDUFA日期为2025年3月28日 |
2024年6月21日，赛诺菲将在泰国曼谷举办的第32届国际血栓与止血学会议上，展示其血友病领域的新数据。关于ALTUVIIIO [抗血友病因子(重组)，Fc-VWF-XTEN融合蛋白]的报告包括成人和儿童重度血友病A患者的长期中期第3阶段疗效和安全性数据。关于fitusiran的摘要包括外科手术经验的信息，以及ATLAS第3阶段临床开发计划中成人和青少年血友病A或B受试者的长期安全数据，无论是否有抑制剂。
Dietmar Berger
全球研发主管首席医学官
我们在本次大会上的出席表明我们一直致力于为血友病社区提供创新的一流解决方案。血友病是一种终身性疾病，严重影响患者的生活——从出血风险和关节健康不良到手术期间增加的风险。这些数据证明，拥有像ALTUVIIIO和fitusiran这样在多种场景下提供有效结局、可在个人一生中使用的治疗选择是至关重要的。我们期待着与监管机构合作，不断为血友病患者提供创新的选择。
ALTUVIIIO
XTEND-ed的中期分析结果说明，在成人和儿童人群中，使用ALTUVIIIO继续提供高效出血预防，可以在两年时间内改善或维持节部健康，并且安全性与初始研究中的安全性一致。以下摘要将在会议上展示:
| • | “XTEND-ed，第三期长期延伸研究中重度血友病A成年人和青少年使用Efanesoctocog Alfa预防治疗的临床结局首次中期分析”：在之前接受过治疗的病人（≥12岁）中，使用ALTUVIIIO的平均年化出血率（ABR）在A和B组中分别为0.72（标准偏差[SD] = 1.26）和0.42（SD = 0.89）。未检测到FVIII抑制剂（摘要OC50.1）。 |
| • | “XTEND-ed第三期长期延伸研究中使用Efanesoctocog Alfa行动力维持严重血友病A成年人和青少年患者的关节结局中期分析”：在持续从XTEND-ed（50 IU/kg，每周一次）中获得ALTUVIIIO的患者中，血友病关节健康得以改善或维护，这是根据血友病关节健康评分总分、总关节评分和亚域评分的结果衡量的（摘要OC01.4）。 |
| • | “使用Efanesoctocog Alfa预防治疗XTEND-ed研究中严重血友病A先前治疗儿童长期结局的中期分析”：未检测到FVIII抑制剂。平均ABR为0.70（SD = 1.27），与XTEND-Kids观察到的平均ABR类似（摘要OC50.2）。 |
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