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纽约，2024年7月1日——Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克：OVID）是一家专门致力于改善罕见癫痫和脑部疾病患者生活的生物制药公司，与Graviton Bioscience Corporation合作，一家专注于开发Rho相关螺旋线包含蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂和其他创新治疗化合物的私人临床阶段生物技术公司，今天宣布了他们的I期健康志愿者研究结果，旨在评估多剂量上升的OV888/GV101胶囊的安全性、耐受性和药代动力学（PK）剖面。Ovid和Graviton计划在今年晚些时候进入治疗脑血管畸形（CCM）的II期临床研究。

“安全数据支持将其推进到人群中的概念验证研究阶段，这个社群今天没有被FDA批准过的药物治疗。被诊断为脑血管畸形的人的标准护理通常是‘观察等待’或对于符合症状的患者进行高风险的颅脑手术。我们希望为这个社群带来一种口服的、潜在的首例高度选择性ROCK2抑制剂。” Ovid Therapeutics的主席兼首席执行官Jeremy Levin博士评论道。“我们与Graviton Bioscience合作既成功又令人激动。我们正在揭示抑制ROCK2的治疗潜力。这种作用机制在多个其他神经血管和神经炎症的疾病中具有广泛的潜在应用，我们期待未来一起追求。”

I期研究是一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照的多剂量上升（MAD）试验，旨在评估OV888/GV101胶囊在健康成年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）剖面。OV888/GV101胶囊或安慰剂每日一次给药7天。MAD队列评估100毫克、200毫克、400毫克和600毫克的剂量。OV888/GV101胶囊满足了该研究的主要安全性和耐受性目标，并描述了其PK性质。

• 所有测试剂量下耐受性良好，没有出现严重的不良事件（SAEs），也没有参与者达到预设的试验终止标准。所有与药物相关的临床不良事件（AEs）都是轻度的（1级），并且逐渐减轻。最常见的临床AE是头痛，发生率为23%。所有报告头痛的参与者都有暂时的病例，这些病例都得到了缓解。一个受试者因轻微的头痛和恶心提前终止了研究，停药后症状缓解。大多数临床AE在24小时内消失，所有临床AE在研究期内消失。安慰剂队列中没有报告不良事件（AEs）。

•实验室结果。在研究期间，有两个无症状实验室发现评分达到2级或更高，相对安慰剂治疗的受试者中至少有5％发生。30％的参与者报告了总胆红素增加而没有直接的高胆红素血症。这些升高在临床上是无意义的，并与ROCK2抑制作用于UGT1A1酶的效应一致。重要的是，没有同时的肝酶升高观察到。7％的参与者报告了肌肉疼痛或无力的肌酸磷酸激酶升高。对于这两个实验室发现未报告任何相关的临床影响，并且所有参与者在研究期间都恢复正常。

CCMs是中枢神经系统中最常见的血管畸形之一，在七个主要市场约有400,000个症状患者。 CCM是由薄壁的异常桑椹形血管聚集而成，可以导致血液渗漏到大脑中，引起多种症状，包括头痛、癫痫和其他局限性神经功能缺陷。手术切除是CCM出血的唯一推荐治疗方法，因为没有批准的药物治疗方法。然而，手术干预取决于病损的位置，并且对于许多患有CCM的人来说不是一种选择。

OV888/GV101胶囊是ROCK2高度选择性和强效的抑制剂。适当调节ROCK2通路已被证实对于血管内皮功能是重要的，因为已经证明该通路的异常活化是CCM发病机制的关键组成部分，包括大脑和脊髓出血和病变的形成。在临床前研究中，OV888/GV101胶囊已显示出能穿过血脑屏障并高度选择性地靶向ROCK2。OV888/GV101胶囊有可能成为CCM和其他罕见中枢神经系统疾病的一种一类和最佳口服治疗药物。

Graviton Bioscience Corporation是一家临床阶段的药物研发公司，致力于为治疗CNS、自身免疫、纤维化和其他ROCK2及其它治疗化合物在病理学中扮演关键角色的重疾疾病开发工程和开发最佳的治疗方法。Graviton的首个药物候选者GV101正在进行临床研究，其他资产正在进行临床前管线中。Graviton的负责人是Samuel Waksal博士，他是Kadmon Pharmaceuticals（现为Sanofi收购）的创始人和前主席兼首席执行官，也是ImClone Systems（现为Eli Lilly收购）的创始人和前首席执行官，MeiraGTx的创始人之一。

Ovid Therapeutics Inc.是一家总部位于纽约的生物制药公司，致力于显著提高受某些癫痫和带有癫痫症状的大脑疾病影响的人们的生活质量。公司正在推进一系列新颖的、有针对性的小分子候选药物，这些药物调节神经元过度兴奋病因相关的本质因素和外在因素。Ovid正在开发：高选择性ROCK2抑制剂胶囊OV888/GV101，用于可能治疗脑中静脉海绵状血管畸形和其他罕见CNS疾病；GABA-氨基转移酶抑制剂OV329，用于顽固性癫痫的潜在治疗方案；以及KCC2转运体的直接激活剂OV350，用于治疗癫痫和其他精神障碍症状的潜在治疗方案。有关这些和其他Ovid研究项目的更多信息，请访问www.ovidrx.com。

本新闻稿包含Ovid的某些披露，其中包含“前瞻性声明”，包括但不限于：关于OV888/GV101胶囊的潜在机会，包括其潜在的第一类药物地位以及成为CCM的第一个口服治疗的能力；Ovid的第2阶段临床研究OV888/GV101胶囊在CCM中的启动时间和数据读数；关于与Graviton的关系及其利益的预期；OV888/GV101胶囊的潜在安全性或耐受性；OV888/GV101动力学研究，监管讨论及递交时间和/或监管决策的时间和Ovid的潜在未来业务发展机会以及关于OV888/GV101胶囊、OV329和OV350以及Ovid的KCC2直接激动剂文库中化合物的潜在用途和开发的声明。您可以识别前瞻性声明，因为它们包含诸如“进展”、“预计”、“可能”、“证明”、“预计”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜在”、“承诺”和“进展”等词和类似表达式（以及其他涉及未来事件、条件或情况的词或表达）。前瞻性声明基于Ovid的当前预期和假设。由于前瞻性声明涉及未来，因此它们受到固有的不确定性、风险和情况变化的影响，这些风险、不确定性和情况变化可能与前瞻性声明所示有所不同，而这些声明既不是历史事实的陈述，也不是未来表现的保证或保证。可能导致实际结果与前瞻性声明中不同的重要因素包括：临床前和临床开发和监管批准过程中固有的不确定性，与Ovid实现其财务目标的风险，Ovid可能无法实现其技术或业务战略的预期益处的风险，或Ovid能够识别商业发展目标或策略合作伙伴的风险，进入有利的条款的战略交易，或者完成并实现任何商业发展交易的益处。导致实际结果与前瞻性声明中不同的其他风险在Ovid提交给美国证券交易委员会（SEC）的2024年5月14日提交的季度10-Q表的“风险因素”标题下。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅于此发表之日而言，Ovid不承诺更新包含在此处的任何前瞻性声明，无论是因为任何新信息、未来事件、变更的情况还是其他原因，除非法律另有规定。