附录 99.1


火箭制药公司提供最新监管信息
克雷斯拉迪TM （marnetegragene autotemcel；marne-cel）

新泽西州克兰伯里——2024年6月28日——火箭制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT），一家完全整合的后期生物技术公司 今日宣布了KRESLADI™（marnetegragene autotemcel；marne-cel）的监管更新，这是一种基于慢病毒（LV）载体的基因疗法，用于治疗严重的慢病毒（LV）载体的基因疗法，推进可持续的遗传疗法产品线 白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）。美国食品药品监督管理局（FDA）发布了完整回复信（CRL），以回应Rocket的KRESLADI™ 生物制剂许可证申请，其中食品药品监督管理局要求有限制 其他化学制造与控制 (CMC) 信息以完成其审查。

Rocket 会见了生物制剂评估与研究中心 (CBER) 的美国食品药品管理局高级领导人 协调支持批准KRESLADI™ 所需的有限范围的额外CMC信息 尽快 可能的。Rocket首席执行官Gaurav Shah医学博士表示：“让美国食品药品管理局成为一个密切的合作者，他了解大量未得到满足的医疗需求、明确的临床益处以及及时就诊的重要性，这令人欣慰。” 制药。“CBER领导层直接参与并承诺迅速努力为患者提供这种疗法，这给我们代表原发性免疫缺陷社区带来了巨大希望。”

来自KRESLADI™ 全球1/2期研究的积极顶线数据显示，输液后12个月（以及整个疗程期间）的总存活率为100％ 随访）对所有九名LAD-I患者进行18至42个月的随访。数据还显示，与治疗前史相比，重大感染的发病率大幅下降，并有证据表明感染已消退 与LAD-i相关的皮肤病变和伤口修复能力的恢复。所有主要和次要终点均得到满足，并且KRESLADI™ 在所有没有治疗相关严重不良事件的患者中均具有良好的耐受性。

关于 KRESLADI™（marnetegragene autotemcel；marne-cel）
KRESLADI™ 是一种研究性基因疗法，含有经过基因改造的自体（患者衍生的）造血干细胞 使用慢病毒 (LV) 载体提供 ITGB2 基因的功能拷贝，该基因编码 β-2 整合素成分 CD18，这是一种关键蛋白 促进白细胞粘附并使其从血管中渗出以抵抗感染。

Rocket 在美国获得 FDA 再生医学高级疗法 (RMAT)、罕见儿科和快速通道称号、PRIME 和高级疗法 该计划在欧盟获得药品（ATMP）称号，以及两个地区的孤儿药名称。KRESLADI™ 已获得能源与环境与技术研究中心（CIEMAT）的许可 Raras网络生物医学研究和卫生研究所希门尼斯·迪亚兹基金会。这种慢病毒载体是伦敦大学学院和CIEMAT合作开发的。


关于白细胞粘附缺陷-I
严重白细胞粘附缺陷症 I (LAD-I) 是一种罕见的常染色体隐性遗传儿科疾病，由编码 β-2 整合素成分 CD18 的 ITGB2 基因突变引起。CD18 是促进白细胞粘附和血管外渗以对抗感染的关键蛋白。 结果，患有严重LAD-I的儿童通常在出生后立即受到影响。在婴儿期，他们反复遭受危及生命的细菌和真菌感染，这些感染对抗生素的反应不佳，需要经常出现 住院。在婴儿期存活下来的儿童会反复出现严重感染，包括肺炎、牙龈溃疡、坏死性皮肤溃疡和败血症。如果不成功进行骨髓移植，儿童期以后的存活率就很少见。 据估计，LAD-I将影响美国和欧洲的约800至1,000人。目前，唯一潜在的治疗方法是异基因造血干细胞移植，这些儿童可能无法及时获得这种移植 而且本身的发病率和死亡率都很高。重度 LAD-I 患者的医疗需求大量未得到满足。
加州再生医学研究所的资助（拨款编号：CLIN2-11480）使Rocket的LAD-I研究成为可能。的内容 本新闻稿完全由Rocket负责，不一定代表CIRM或加利福尼亚州任何其他机构的官方观点。

关于火箭制药公司
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的后期生物技术公司，正在推进可持续的研究遗传管道 旨在纠正复杂和罕见疾病根本原因的疗法。Rocket 创新的多平台方法使我们能够为每种适应症设计最佳的基因疗法，创造潜在的变革性选择，使 患有毁灭性罕见疾病的人将经历漫长而充实的生活。

Rocket 基于慢病毒 (LV) 载体的血液学产品组合包括范可尼贫血 (FA) 的后期项目，范可尼贫血 (FA) 是一种难以治疗的遗传性疾病，可导致 骨髓衰竭（BMF）和潜在的癌症、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），一种严重的儿科遗传性疾病，可导致复发和危及生命的感染，通常是致命的，以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD）， 一种单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏加剧和轻度至危及生命的贫血。

Rocket基于腺相关病毒（AAV）载体的心血管产品组合包括一项针对达农病的后期项目，这是一种毁灭性的心力衰竭疾病 导致心脏增厚，一项针对PKP2-心律失常心肌病（ACM）（一种导致心室心律失常和心脏性猝死的危及生命的心力衰竭疾病）临床试验的早期项目，以及一项针对BAG3相关扩张型心肌病（DCM）（心脏）的临床前项目 导致心室肿大的衰竭状态。

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关于前瞻性陈述的火箭警示声明
本新闻稿包含有关Rocket未来预期、计划和前景的前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性，以及 如果这些假设没有实现或被证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。我们根据安全港作出此类前瞻性陈述 1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的规定。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。你不应该依赖 在这些前瞻性陈述中，这些陈述通常包含 “可能”、“相信”、“期望”、“打算”、“计划”、“将给出”、“估计”、“寻找”、“将”、“可能”、“建议” 或类似术语等词语，此类术语的变体或 对这些条款持否定态度。这些前瞻性陈述包括但不限于关于Rocket对Rocket为治疗范科尼贫血而开发的候选产品的安全性和有效性的预期的陈述 (FA)、白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)、丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)、达农病 (DD) 和其他疾病、Rocket 正在进行和计划中的临床试验的预期时间和数据读取、预期的时间和结果 Rocket的监管互动和计划提交的文件，包括FDA对Rocket为回应FDA的要求提供的其他CMC信息进行审查的时间和结果，以及CMC的安全性、有效性和时机 临床前研究和临床试验，Rocket为其候选产品建立关键合作和供应商关系的能力，Rocket发展销售和营销能力或与第三方签订协议的能力 销售和营销其候选产品，Rocket扩大其产品线以瞄准与其基因疗法技术兼容的其他适应症的能力，以及Rocket向商业阶段药物过渡的能力 公司。尽管Rocket认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Rocket无法保证这样的结果。实际结果可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异 由于各种重要因素，包括但不限于Rocket依赖第三方进行候选产品的开发、制造、营销、销售和分销、诉讼结果、意外支出， Rocket的竞争对手的活动，包括关于竞争产品发布时间、定价和折扣的决定，Rocket开发、收购和推广候选产品的能力，招收足够数量的患者的能力， 并成功完成临床研究、新管理团队成员的整合以及新组建的企业领导团队的有效性、Rocket收购更多业务、建立战略联盟的能力或 创建合资企业及其从此类收购、联盟或合资企业中获益的能力，Rocket获得和执行专利以保护其候选产品的能力，以及成功防御的能力 不可预见的第三方侵权索赔，以及2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的Rocket截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分中更全面地讨论了这些风险，以及 随后向美国证券交易委员会提交的文件，包括我们的10-Q表季度报告。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。所有这些声明仅代表截至发表之日，Rocket承诺不是 有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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