•与基线相比，在第1、3和6个月（分别为n=4、4和3）时，与基线相比，马沃利沙福与稳定剂量的G-CSF联合服用的参与者的平均主动噪声增加>1,000个细胞/µL。

截至中期分析数据截止日，在参加该研究的23名参与者中，作为单一疗法以及与G-CSF联合使用，马沃里沙福的耐受性总体良好，没有报告与药物相关的严重不良事件。在23名参与者中，有3名因不严重的不良事件而中止。总体安全状况与先前的临床研究保持一致。

巴黎特鲁索医院血液肿瘤科的儿科医生、法国慢性中性粒细胞减少症登记处协调员、法国慢性中性粒细胞减少症参考中心协调员让·多纳迪厄医学博士、博士对结果发表了评论：“我很高兴看到这些中期数据与先前的1b期研究结果一致，但现在效果持久，耐受性良好长达六个月的治疗。该患者群体目前只有一种批准的治疗方案——一种可注射的，具有剂量相关的、剂量限制的、具有挑战性的副作用和风险。这项中期分析的结果为mavorixafor在一项3期试验中进行评估提供了合理而令人信服的理由，这对于我的慢性中性粒细胞减少症患者来说是个好消息，我相信口服疗法有助于减少复发性或严重感染。”

投资者网络研讨会详情：

X4将于美国东部时间今天上午 8:00 举办投资者网络研讨会，介绍和讨论新数据。要注册该活动，请单击此处。正式演讲之后将进行现场问答。网络直播结束后，X4制药公司网站www.x4pharma.com的投资者专区将提供该活动的重播和演示的幻灯片。

关于慢性中性粒细胞减少症和 Mavorixafor

慢性中性粒细胞减少症是一种持续或间歇性持续三个月以上的罕见血液病，其特征是由于血液中循环的中性粒细胞水平异常低而导致感染风险增加和生活质量下降。中性粒细胞通过CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中，从而形成细胞储备。事实证明，口服活性的 CXCR4 拮抗剂 mavorixafor 对 CXCR4 受体的下调可在多种疾病状态下将中性粒细胞从骨髓调动到外周血中。循环中性粒细胞的水平通常通过抽血来测定中性粒细胞的绝对数量（ANC）。

关于1B期/2期慢性中性粒细胞减少症试验

1B期/2期临床试验（NCT04154488）是一项概念验证、开放标签、多中心研究，旨在评估口服马沃里沙福，无论是否注射G-CSF，对患有慢性中性粒细胞减少症（包括特发性、周期性和先天性中性粒细胞减少症）的参与者的安全性和耐受性。在该研究的1b期部分中，参与者接受了一剂口服马沃里沙福，并对绝对中性粒细胞计数（ANC）反应量和耐受性进行了评估。在研究的初始部分中，100％的参与者（n=25）对治疗有反应，马沃里沙福单独使用或与G-CSF同时给药的耐受性通常良好。正在进行的第二阶段试验（总入组人数为23人）正在评估六个月内口服、每日一次的mavorixafor同时使用和不同时注射G-CSF疗法的安全性、耐受性以及对参与者的中性粒细胞减少的影响。

关于4WARD 全球关键性三期临床试验

4WARD试验是一项全球性的关键性3期临床试验（NCT06056297），旨在评估每天口服一次的mavorixafor（含或不含G-CSF）对复发和/或严重感染的先天性、获得性原发性自身免疫或特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名在基线筛查时证实ANC水平低于每微升1,500个细胞且前一年有两次或更多严重和/或复发感染史的参与者。该试验的主要终点基于两个结果衡量标准：年化感染率和阳性主动脉冲反应。

关于 X4 制药

X4通过为患有罕见免疫系统疾病和重大未满足需求的患者开发和商业化创新疗法，为患者带来进步。利用我们在CXCR4 和免疫系统生物学方面的专业知识，我们成功开发了马沃里沙福，其首个适应症作为XOLREMDI™（马伏里沙福）胶囊已获得美国批准。我们还在评估马沃里沙福在其他潜在适应症中的使用。X4 公司总部位于马萨诸塞州波士顿，我们的卓越研究中心位于奥地利维也纳。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.x4pharma.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含适用证券法（包括经修订的1995年私人证券诉讼改革法）所指的前瞻性陈述。这些陈述可以用 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 或其他与X4的预期、战略、计划或意图相关的类似术语或表述来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关mavorixafor潜在治疗益处的暗示或明确陈述；我们当前和未来的研究和临床试验，包括慢性中性粒细胞减少症的2期临床试验和3期4WARD临床试验及相关准备工作以及试验结果公布的时期；以及我们业务的使命和目标。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。这些前瞻性陈述既不是对未来业绩的承诺也不是保证，并且受到各种风险和不确定性的影响，其中许多是X4无法控制的，这可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中设想的结果存在重大差异，包括以下风险：我们在任何阶段都可能遇到对开发和/或商业化产生负面影响的不良事件；我们正在进行的临床试验的临床数据的预期可用性、内容和时机 mavorixafor 可能是延迟或不可用，包括我们正在进行的2期临床试验和已宣布的3期4WARD试验的临床结果；这些试验和研究可能没有令人满意的结果；临床前研究或早期临床试验的结果将无法预测以后的临床试验结果；临床试验的设计和入组率，包括我们评估马沃里沙福治疗某些慢性中性粒细胞减少性疾病的3期临床试验的当前设计

无法成功完成试验；我们可能无法获得和维持监管部门的批准；启动和完成临床前研究、临床试验和临床开发所固有的不确定性；临床试验的初始或中期结果可能无法预测试验的最终结果或未来试验的结果；测试或使用我们的产品和候选产品所产生的潜在不良安全影响可能会对开发和/或商业化产生负面影响；将有中的变化预期或现有的竞争；监管环境将发生变化；如果我们的任何关键合作者未能履行义务或终止合作，我们的业务可能会受到不利影响，成本可能会增加；我们正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本以及由此对支出和现金使用的影响可能高于预期，这可能会导致我们使用现金的速度比预期的更快，或者更改或削减我们的一些计划或计划两者；以及其他风险和不确定性，包括X4于2024年5月7日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的内容。除非法律要求，否则X4没有义务更新本新闻稿中包含的信息以反映新的事件或情况。

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