附件99.1

SAVARA宣布 Molgramostim雾化溶液（Molgramostim）在IMPALA-2(一个重要的III期临床试验中)，对自身免疫性肺泡蛋白质沉积症(APAP)的主要终点和多个次要终点均达到统计学显著性。

•

24周（主要终点）和48周（次要终点）的一氧化碳扩散能力百分比预测值相较安慰剂有显著改善

•

有显著的改善圣乔治呼吸问卷中有显著的改善呼吸问卷中有显著的改善97%的双盲治疗患者在48周内没有与试验药有关的副作用导致停止治疗

•

100%完成48周双盲期的患者选则参与96周的开放标签期

•

公司计划在2025年上半年完成BLA提交

•

公司将于2024年6月26日上午8点举行网络研讨会

•

宾夕法尼亚州兰霍恩-2024年6月26日-Savara Inc. (纳斯达克: SVRA) (公司)今天宣布，旨在治疗罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司的关键性3期IMPALA-2临床试验取得了正面结果2024年6月26日上午8:00(东部时间)

IMPALA-2是一项48周、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估300毫微克摩格拉莫司汀每日一次静吸和配备安慰剂的成年aPAP患者的疗效和安全性(NCT04544293)

试验达到了主要终点。从基线至24周血红蛋白调整后的一氧化碳扩散能力百分比预测值的治疗差异达到了统计学意义。这个具有统计学意义的治疗差异在48周时保持，达到了次要终点，表明了效果的持久性。

从基线到24周，摩格拉莫司汀与安慰剂治疗组的SGRQ总分平均变化的治疗差异达到了统计学意义水平。两个额外的二级终点达到了名义显著性:在第24周的SGRQ活动得分和在第48周的使用跑步机测试的运动能力。

Cincinnati大学医学和小儿科学教授，IMPALA-2试验主要临床研究者Bruce Trapnell医学博士说：“目前，需要针对自身免疫性肺泡蛋白治疗的有效特异性药物。患者通常会出现气短，这是缓慢开始，随着时间的推移逐渐恶化，常常伴有咳嗽和疲劳，在某些患者中，还会出现严重感染、肺纤维化和呼吸衰竭，需要进行肺移植。通过两个大型临床试验的有力数据，证据现在清楚地证明，摩格拉莫司汀有可能成为这些患者的安全和有效的治疗选择，对于aPAP社区来说，这是一个重大的里程碑。

IMPALA-2 高效结果 （完全分析集合，n=164）:

肺功能疗效终点
		与安慰剂比较摩格拉莫司汀300毫微克平均变化率 P值 安慰剂		P值
24周时DLCO％ 预测值（Hgb校正）为主要终点		6.00		0.0007
48周时DLCO％ 预测值（Hgb校正）为次要终点		6.90		0.0008
度量临床受益的二级疗效终点
		Molgramostim 300 mcg 的平均值 从基线到24周的变化 与安慰剂相比		P值		Molgramostim 300 mcg 的平均值 从基线到48周的变化 与安慰剂相比				P值
SGRQ总评分（分）		-6.59		0.0072			-4.87			0.1046
SGRQ活动评分（分）		-7.81		0.0149			-5.99			0.1216
运动能力（峰值代谢当量）		0.41		0.0845			0.55			0.0234

SGRQ是一种患者报告的结果工具，用于测量整体健康状况、日常生活以及患者的感知幸福感。SGRQ的活动评估了患者进行日常体力活动的能力。使用SGRQ进行评估时，与基线相比的负向变化对应于改善。跑步机测量的运动能力是一种心肺健康（CRH）测量。

莫克罗莫司廷耐受性良好。副作用发生率在治疗组之间一般相似。两名患者（2.5%）由于副作用停止了莫克罗莫司廷治疗，这两种副作用均被认为与试验药物无关。莫克罗莫司廷组中最常见的副作用是COVID-19、咳嗽和发热，COVID-19的发生率比安慰剂组高。

IMPALA-2顶线安全结果（安全分析集，n=164）：

与治疗相关的不良事件		莫克罗莫司廷 (n=81) n（%）		安慰剂 (n=83) n（%）
任何		69（85）		71（86）
最常见
COVID-19		18（22）		8（10）
咳嗽		17（21）		18（22）
发热		11 (14)		9 (11)
鼻咽炎		11 (14)		7 (8)
关节痛		9 (11)		7 (8)
《头痛》		9 (11)		7 (8)
腹泻		9 (11)		2 (2)
肺泡蛋白质沉积症		4 (5)		12 (14)
严重的		14 (17)		20 (24)
与治疗有关		20 (25)		16 (19)

“IMPALA-2的结果不仅达到了我们的预期，而且超出了我们的预期，验证了我们的假设，即molgramostim不仅在气体交换方面提供清晰、持久的改善，而且还具有在对aPAP患者的生活质量产生积极影响的临床益处。”Savara的董事长兼首席执行官Matt Pauls表示。 “强大的疗效数据和有利的风险-收益比潜在地将molgramostim定位为美国和欧洲唯一的一种治疗aPAP的批准治疗方法。我们感谢患者及其家人、临床医生和诊疗人员在aPAP最大型临床试验中的贡献和持续参与。我们期待分析IMPALA-2的全部数据，并计划在今年晚些时候提交其进行科学会议的展示。”

Molgramostim已获得美国食品和药物管理局的孤儿药、快速通道和突破性疗法标志，欧洲药品管理局的孤儿药标志以及英国药品和医疗保健产品监管局的创新护照和有前途的创新药物标志，用于治疗aPAP。

公司将于2024年3月27日下午5点（美国东部时间）举行电话会议，讨论截至2023年12月31日的第四季度和全年业绩。

Savara管理层将于今天上午8:00举行电话会议和网络直播，讨论IMPALA-2的结果。 访问带有幻灯片的电话会议现场直播，请单击此处或访问Savara网站的“活动与演示文稿”部分。要通过电话访问会议，请使用此注册链接，您将获得拨入详细信息。 播出的网络直播录像将在电话结束后的约24小时内可用，保存在公司网站www.savarapharma.com的“活动与演示文稿”部分，有效期为90天。

关于IMPALA-2试验 IMPALA-2是一项全球、关键的、3期、48周、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在比较每日一次吸入molgramostim 300微克和配对安慰剂对治疗aPAP患者的疗效和安全性。该试验在全球共43个临床试验中心进行，涵盖16个国家和地区，包括美国，加拿大，日本，韩国，澳大利亚和欧洲国家，包括土耳其。主要疗效评估是肺一氧化碳弥散能力（DLCO），一种气体交换测量，主要终点是DLCO百分比预测值的变化，从基线到24周，次要终点是DLCO百分比预测值的变化，从基线到48周。另外三个次要疗效变量评估了与患者直接益处相关的临床措施：圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总评分、SGRQ活动评分和使用跑步机测试的运动能力，每个终点在24周和48周测量。有效性评估的主要时间点为24周。但是，通过对持续性的影响进行评估，有效性被评估到48周。安全性评估持续到48周。根据适用的监管和伦理委员会批准的情况，在48周的双盲治疗期之后，患者可以继续进行为期96周的开放标签期，并每日一次接受molgramostim 300微克。

关于aPAP 自身免疫性PAP是一种罕见的肺部疾病，其特征是肺泡（或气囊）中表面活性物质的异常积累。表面活性物质由蛋白质和脂质组成，是一种重要的生理物质，它覆盖在肺泡上，以防止肺泡塌陷。在健康的肺中，多余的表面活性物质被免疫细胞（称为肺泡巨噬细胞）清除和消化。肺泡巨噬细胞需要通过粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的刺激才能在清除表面活性物质方面发挥正常作用。但是，在自身免疫性PAP中，GM-CSF被针对GM-CSF的抗体中和，使得巨噬细胞无法充分清除表面活性物质。因此，肺泡中会积累过多的表面活性物质，导致气体交换受损，出现呼吸急促的临床症状，经常伴有咳嗽和疲劳。如果发生继发性肺部感染，患者也可能出现发热、胸痛或咳出血液的发作。长期来看，这种疾病可能导致严重并发症，包括肺纤维化和需要肺移植。

关于Savara Savara是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司。我们的主导项目，molgramostim雾化溶液，是一种吸入式粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），处于治疗自身免疫性肺泡蛋白病（aPAP）的3期开发中。Molgramostim通过一个专门为大分子吸入而开发的研究性eFlow雾化系统（PARI Pharma GmbH）进行输送。我们的管理团队在罕见呼吸系统疾病和肺部医学方面拥有丰富的经验，发现未满足的需求，并有效地推进产品候选人的批准和商业化。有关更多信息，请访问www.savarapharma.com（X，前身为Twitter：@SavaraPharma，LinkedIn：www.linkedin.com/company/savara-pharmaceuticals/）。

Savara告诫您，本新闻稿中不是对历史事实的描述的陈述属于1995年《证券诉讼改革法》的前瞻性陈述。前瞻性陈述可能会通过使用涉及未来事件或情况的词语来确定，例如“预计”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”和“将会”等。此类声明包括但不限于与提交生物制品许可申请的预期时间有关的声明；在aPAP中对药物治疗的高度未满足需求；现在的证据清楚地表明molgramostim具有成为aPAP患者安全而有效的治疗选择的潜力；关于molgramostim在aPAP中的治疗效益以及对aPAP患者生活质量的影响；强大的疗效数据和有利的风险-收益比潜在地将molgramostim定位为美国和欧洲唯一的一种治疗aPAP的批准治疗方法；Savara期待于今年晚些时候提交IMPALA-2的全部数据以进行科学会议展示的声明。Savara可能无法实现任何这类前瞻性陈述，并且您不应对这些前瞻性陈述抱有过度依赖。这些前瞻性陈述基于Savara目前的期望并涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。实际结果和事件的时间可能会因各种风险和不确定性而与预期有所不同，这些风险和不确定性包括但不限于分析IMPALA-2临床试验的完整数据集可能导致未在摘要结果中看到的观察结果；与我们成功开发、获得molgramostim治疗aPAP的监管批准和商业化的能力有关的风险；与广泛的健康关切影响医疗保健提供者或病人和地缘政治条件对我们的业务和运营的影响相关的风险和不确定性，有关Savara运营所需的未来潜在负债和业务运营所需的余额的未来现金使用情况的可预测性，以及Savara获得额外资本以资助持续经营计划所需的时间和能力。所有前瞻性陈述均应遵循这些警示声明。要获取我们的风险和不确定性的详细描述，您可以查看我们向SEC提交的文件，包括我们最近提交的8-K表格、10-K表格和10-Q表格。您被告知不要过多地依赖前瞻性陈述，这些陈述仅适用于它们发布的日期。 Savara没有必要更新此类声明以反映发生或已存在的事件或情况，除非法律要求如此。

Anne Erickson（anne.erickson@savarapharma.com）^®（512）851-1366

前瞻性声明

联系方式：

Savara Inc. IR & PR

###