表格6-K

美国证券交易委员会

华盛顿特区20549

外国私人发行人报告

根据规则 13a-16 或 15d-16 的要求

《1934年证券交易所法案》

2024年6月

委员会文件号: 001-38757

武田制药株式会社

（注册人名称的英文翻译）

中央区日本桥本町 2-1

东京都103-8668

日本

（公司总部地址）

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新闻发布

武田公司宣布Soticlestat（TAK-935）在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征患者中进行3期方案的结果

•SKYLINE研究在Dravet综合征患者中未能达到减少抽搐性发作频率的主要终点，并在多个关键次要效果终点上显示出临床意义和名义显著影响

•SKYWAY研究在Lennox-Gastaut综合征患者中未能达到减少大型运动性失功性抽搐的主要终点

•Soticlestat在两个研究中显示出一致且良好的安全和耐受性

•武田公司将继续与监管当局讨论全部数据

日本大阪和马萨诸塞州剑桥，2024年6月17日 - 武田（TSE：4502 / NYSE：TAK）今天宣布了其SKYLINE和SKYWAY研究的上市数据。

SKYLINE（TAK-935-3001）是一项多中心、随机、双盲、3期研究，评估了Soticlestat（TAK-935）加上标准治疗与安慰剂加上标准治疗在难治性Dravet综合征（DS）患者中的应用。Soticlestat在从基线开始的抽搐性发作频率减少方面与安慰剂相比仅差一点未达到主要终点（p值= 0.06）。在六个关键次要终点中，Soticlestat在16周的治疗期间在反应者率、照顾者和临床医生整体印象改善方面、发作强度和持续时间测量方面显示出临床意义和名义显著结果（所有p值≤0.008）

SKYWAY（TAK-935-3002）是一项多中心、随机、双盲、3期研究，评估了Soticlestat加上标准治疗与安慰剂加上标准治疗在难治性Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者中的应用。Soticlestat在从基线开始的 Major Motor Drop（MMD）抽搐频率减少方面与安慰剂相比未能达到主要终点。

在SKYLINE和SKYWAY研究中，一些预分析的患者亚组在16周治疗期间的照顾者和临床医生整体印象改善、发作强度和持续时间测量的主要和次要疗效终点上也显示出名义上的显著治疗效应。进一步的分析正在进行中。

Soticlestat在SKYLINE和SKYWAY研究中一般耐受良好，并表现出与先前研究所发现的结果一致的安全性

武田的神经科治疗产品领域主管，全球研发负责人Sarah Sheikh在一份声明中表示：“感谢所有参与者及其家庭、调查员和临床医生参与这些重要研究。即使使用现有的治疗方法，我们知道许多患有DS和LGS等发展性脑病的患者在多个方面仍存在持续的未满足需求，例如抽搐负担和治疗耐受性。虽然我们希望主要终点的结果更明确一些，但我们对数据的总体结果表示鼓舞，并期待与卫生当局合作确定最佳路径。”

在2期ELEKTRA研究中，与安慰剂相比，Soticlestat对全面治疗期抽搐减少显着（p值= 0.002）。在DS队列中，也实现了与安慰剂相比抽搐性发作频率的显着减少（p值= 0.0007）。在SKYLINE和ELEKTRA研究的DS队列的汇总分析中，Soticlestat与安慰剂相比在抽搐性发作频率的基线开始时也显示出减少（p值= 0.001）。

武田将与监管当局联系，讨论这些研究生成的全部数据以确定下一步行动。武田还计划在即将举行的科学大会上介绍两项3期研究的结果。

武田正在继续评估研究结果的财务影响，包括无形资产的减值损失，以及截至2024年6月30日的第一季度，并将根据需要及时进行沟通。

Soticlestat（TAK-935）是一种进行性癫痫和癫痫性发育不良（DEE）综合征的潜在治疗方案。

Soticlestat（TAK-935）是一种抑制在大脑中主要表达催化胆固醇24羟化酶（CH24H）的一类物质，从而分解胆固醇至24-S羟基胆固醇（24HC），从而减少谷氨酸能过度兴奋的潜在治疗方案。

Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征是罕见的癫痫综合征，通常在婴儿期或幼儿期显现，并对许多抗癫痫药物高度耐药。患有DS和LGS的人也有共同的非抽搐症状，例如警觉性问题、沟通问题和搅乱的行为。

Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征是发生型和癫痫性脑病（DEE）的一类，是一组罕见的癫痫综合征，通常在婴儿或幼儿时期显现，并对许多抗癫痫药物具有高度抗药性。患有DS和LGS的个体还遭受常见非抽搐症状，例如警觉性问题、沟通问题和搅乱的行为。

Dravet综合征最常见的原因是SCN1A基因中的遗传突变，影响美国人口约15000到21000人。7,9 Dravet综合征的特征是持久的局灶性癫痫，可以演变为痉挛性强直-阵挛性癫痫。7 随着癫痫发作的不断增加，患有Dravet综合征的儿童会出现发育迟缓。7 其他常见的症状包括食欲改变、平衡困难和弯腰走路时的蹲姿。7

 

Lennox-Gastaut综合征在美国估计影响不到1000人口。10 Lennox-Gastaut综合征是一种异质性疾病，其特征是几种不同类型的癫痫，最常见的是松弛性（下降）、强直和非典型缺席性癫痫。6 患有Lennox-Gastaut综合征的儿童可能还会出现认知功能障碍、发育里程碑的延迟和行为问题。6,8 Lennox-Gastaut综合征可能由多种潜在的疾病因素引起，但在某些情况下可能无法确定原因。8

关于竹田SKYLINE试验

第3阶段SKYLINE是一项全球性、多中心、1:1随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估肝黑质酸盐作为Dravet综合征的辅助治疗，以评估全疗程内接受肝黑质酸盐的受试者与接受安慰剂的受试者相比每28天的癫痫发作频率百分比变化的主要终点。其中关键的次要终点包括评估对治疗反应的影响，Care GI-I（护理者整体改善观察），CGI-I，CGI-I非癫痫症状，QI-残疾，CGI-I癫痫强度和持续时间。1

本研究共招募了144名年龄在2-21岁的受试者。Dravet综合征的诊断由癫痫研究联盟独立鉴定。研究治疗期为16周，包括4周的滴定期和12周的维持期。患者随机分配接受肝黑质酸盐或配对安慰剂两次日常口服或经肠道灌注的治疗附加到当前的抗癫痫治疗。肝黑质酸盐剂量从每日100mg两次或相当剂量开始，连续7天，并每周根据耐受性调整，最高可达每日300mg两次或相等剂量。研究完成后，愿意的受试者可以选择参加正在进行的开放标签延长研究(ENDYMION 2)。1,11,12

 

关于竹田SKYWAY试验

第3阶段SKYWAY是一项全球性、多中心、1:1随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估肝黑质酸盐作为Lennox-Gastaut综合征的辅助治疗，以评估全疗程内接受肝黑质酸盐的受试者与接受安慰剂的受试者相比每28天的主要运动减少（MMD）癫痫发作频率变化的百分比。其中关键的次要终点包括评估对治疗反应的影响，护理者全球改善印象（Care GI-I），CGI-I，CGI-I非癫痫症状，QI-残疾，CGI-I癫痫强度和持续时间。2

本研究共招募了270名年龄在2-55岁的受试者。Lennox-Gastaut综合征的诊断由癫痫研究联盟独立鉴定。研究治疗期为16周，包括4周的滴定期和12周的维持期。患者随机分配接受肝黑质酸盐或配对安慰剂两次日常口服或经肠道灌注的治疗附加到当前的抗癫痫治疗。肝黑质酸盐剂量从每日100mg两次或相当剂量开始，连续7天，并每周根据耐受性调整，最高可达每日300mg两次或相等剂量。研究完成后，愿意的受试者可以选择参加开放标签延长研究(ENDYMION 2)。2,11,12

关于竹田

竹田致力于为人们创造更好的健康和未来。我们旨在在我们的核心治疗和业务领域，包括肠胃和炎症、罕见病、血浆衍生治疗、肿瘤、神经科学和疫苗中发现和提供改变生命的治疗方法。与我们的合作伙伴一起，我们旨在通过我们充满活力和多样化的流水线，改善患者的体验并推进新的治疗选择的前沿。作为一家总部位于日本、以价值为基础并以研发为驱动的生物制药公司，我们以对患者、员工和地球的承诺为指导。我们约有80个国家和地区的员工以我们的目标为驱动，并立足于为我们定义了200多年的价值观。有关更多信息，请访问www.takeda.com。

前瞻性声明

此新闻发布及与此一同分发的任何材料可能包含有关竹田未来业务、未来地位和运营结果的前瞻性声明、观念或意见，包括Takeda的估计、预测、目标和计划。前瞻性声明的范围不限，常常包括“目标”、“计划”、“相信”、“希望”、“继续”、“期望”、“瞄准”、“意图”、“确保”、“将”，“可能”、“应当”、“将会”、“能够”、“预期”、“预估”、“项目”或类似表述或否定表达式。这些前瞻性声明基于许多重要因素的假设，包括以下因素，这些因素可能导致实际结果与前瞻性声明所述的结果存在实质性不同：围绕着竹田全球业务的经济状况，包括日本和美国的一般经济情况；竞争压力和发展；适用法律和法规的变化，包括全球卫生保健改革；新产品开发方面的挑战，包括临床成功的不确定性和监管当局的决定及其时机；新产品和现有产品的商业成功的不确定性；制造困难或延迟；利率和汇率的波动；针对已上市产品或产品候选者的安全性或功效的索赔或关切；健康危机的影响，如新型冠状病毒疫情，对竹田及其客户和供应商产生的影响，包括竹田在其运营的各个国家的外国政府，或者对其业务的其他方面的影响；完成收购公司后的后并购整合工作的时机和影响；在离核心业务较远的资产；以及竹田最近的年度报告和竹田向美国证券交易委员会提交的其他报告中确定的其他因素，在Takeda的网站上可以获取这些报告：https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/或www.sec.gov。竹田不承诺更新包含在本新闻稿或竹田可能发布的任何其他前瞻性声明的任何内容，除非法律或股票交易所规则要求。过往业绩并非未来结果的指标，竹田在本新闻稿中的结果或声明可能并不代表竹田未来的结果，也不是竹田未来结果的估计、预测、保证或投射。

Satsuma Pharmaceuticals, Inc.

本新闻发布包含关于可能不在所有国家或可能在不同商标下、不同适应症下、不同剂量下或不同强度下提供的产品信息，这些前瞻性陈述不应视为对包括正在开发中的药品在内的任何处方药物的邀请、促销或广告。

参考

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2.作为Lennox-Gastaut综合征的辅助治疗的Soticlestat研究。发表于2021年6月24日。最后访问于2024年6月14日。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04938427?term=TAK-935-3002&rank=1

3.Hahn CD，Jiang Y，Villanueva V等。用于Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征的儿科患者的SOTICLESTAT作为辅助治疗的II期、随机、双盲、安慰剂对照研究（elektra）。Epilepsia。2022年;63(10):2671-2683。doi:10.1111/epi.17367

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Lund EG，Xie C，Kotti T，Turley SD，Dietschy JM，Russell DW。 2003。敲除小鼠胆固醇24-羟化酶基因揭示了胆固醇代谢的一种大脑特异性机制。生物化学杂志。278（25）：22980-22988。doi：10.1074 / jbc.m303415200

Arzimanoglou A、French J、Blume WT等人。 2009。Lennox-Gastaut综合症：一种关于诊断，评估，管理和试验方法的共识方法。柳叶刀神经学。8（1）：82-93。doi：10.1016 / s1474-4422（08）70292-8

Anwar A、Saleem S、Patel UK、Arumaithurai K、Malik P。 2019。Dravet综合征：概述。Cureus。11（6）。doi：10.7759 / cureus.5006

Jahngir MU、Ahmad MQ、Jahangir M。 2018。Lennox-Gastaut综合症：简述。Cureus。10（8）。doi：10.7759 / cureus.3134

Wu YW，Sullivan J，McDaniel SS等。 2015。在美国人口中出现Dravet综合征的发病率。儿科学。136（5）：e1310-e1315。doi：10.1542 / peds.2015-1807

Trevathan E，Murphy CC，Yeargin-Allsopp M。 1997。亚特兰大儿童Lennox-Gastaut综合征的患病率和描述流行病学。癫痫病。38（12）：1283-1288。doi：10.1111 / j.1528-1157.1997.tb00065.x

11.《Endymion 1研究：Soticlestat治疗罕见癫痫的成人和儿童》。于2017年8月18日发布，最近访问时间为2024年6月14日。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03635073

ovid therapeutics宣布正在进行的ENDYMION开放式延伸试验的初步实验数据积极。 2019年9月23日发布。2024年6月14日访问。https：//investors.ovidrx.com/news/news-details/2019/Ovid-Therapeutics-Announces-Positive-Initial-Data-from-Ongoing-ENDYMION-Open-Label-Extension-Trial-of-Soticlestat-in-People-with-Rare-Epilepsies-09-23-2019 / default.aspx